젬백스 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (경증에서 중등증 알츠하이머병 치료제 GV1001의 제2상 임상시험 결과) (20251107)
제출인: 젬백스

젬백스/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2025.11.07)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(경증에서 중등증 알츠하이머병 치료제 GV1001의 제2상 임상시험 결과)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된
투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
경증에서 중등증 알츠하이머병 치료제 GV1001의 제2상 임상시험 결과

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
경증에서 중등증 알츠하이머병(AD) 치료를 위해 GV1001을 피하 주사(SC)로 투여하여 안전성 및 효능을 평가하는 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적, 52주간의 제2상 임상시험

2) 임상시험단계
미국 및 유럽 제2상 임상시험

3) 임상시험승인기관
미국 FDA 및 유럽 국가 규제기관

4) 임상시험실시국가
미국, 네덜란드, 스페인, 이탈리아, 폴란드, 포르투갈, 프랑스, 핀란드

5) 임상시험실시기관
총 35개 기관

6) 대상질환
경증에서 중등증 알츠하이머병 (Mild to Moderate Alzheimer's Disease)

7) 신청일
2019-03-08

8) 승인일
2019-05-01

9) 등록번호
-미국임상등록사이트(clinicaltrials.gov) 등록번호 : NCT05189210
-미국 FDA IND Number: IND 137519
- EU CT Number: 2024-511610-20

10) 임상시험 목적
[일차 목적]
1) 경증에서 중등증 알츠하이머병(AD) 환자를 대상으로, ADAS-cog11로 측정 시, 위약 대비 GV1001 (0.56 mg 및 1.12 mg 용량) 이 인지 기능에 미치는 효능을 평가하기 위함.

2) 경증에서 중등증 알츠하이머병(AD) 환자를 대상으로 GV1001의 안전성을 평가하기 위함.

11) 임상시험 방법
-다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 집단 연구

-목표 참가자 수: 180명 (각 군별 60명)

-개별 대상자 최대 참여 기간: 스크리닝 기간(최대 60일)을 포함하여 약 14.5개월

-이중 눈가림 치료 기간: 50주 (최종 투여로부터 2주 후 치료종료 방문 진행, 이후 2주간 추적관찰 후 연구종료 방문)

-투여군 및 배정비율:
GV1001 0.56mg, GV1001 1.12mg, Placebo (1:1:1)

-투여 일정: 1주차부터 4주간은 매주 투여(총 4회), 이후 50주 차까지 격주 투여(총 23회)하여 총 27회 투약함.

-안전성 모니터링:
1) 독립적인 데이터 및 안전성 모니터링 위원회(DSMB) 가 최소 90명(50%)이 26주 차를 완료하거나 중도 이탈했을 때 안전성 데이터를 검토함.
2) 전체 임상시험 기간 동안 이상반응 모니터링, 실험실적 검사, 심전도 검사, 활력징후, 신체검사, C-SSRS(Columbia-Suicide Severity Rating Scale/콜롬비아 자살 심각도 평가척도) 검사를 진행하여 안전성을 평가함.
-유효성 평가 시점: 기준선(Baseline), 12주 차, 26주 차, 38주 차, 52주 차

12) 1차 지표
1) 기준선(baseline) 대비 52주 차의 ADAS-cog11 점수 변화

2) GV1001의 안전성을 평가하기 위한 이상반응, 실험실 검사 결과 (혈액학, 혈청 화학, 요검사), 심전도(ECG) 소견, 활력 징후 측정 (맥박수, 혈압, 호흡수, 체온), 자살 관념 및 행동 평가 (자살 관념 및 행동 평가는 C-SSRS(컬럼비아 자살 심각도 척도)를 사용하여 평가) 수집

13) 임상시험기간
2022년 7월 28일 ~ 2025년 4월 16일

14) 목표 시험대상자 수
-목표 참가자 수: 180명 (각 군별 60명)
-실제 참가자수: 199명 (0.56 mg : 66명, 1.12 mg : 66 명, 위약군 : 67 명)

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
MMRM(Mixed-Effect Model for Repeated Measures)모델은 방문(시점)과 치료(군)를 고정 요인으로, 기저 시점 점수를 공변량으로, 그리고 치료(군)별 방문(시점) 상호작용 및 기저 시점 점수별 방문(시점) 상호작용 포함함.
52주 차 최소 제곱 평균(LS means) 및 그 차이가 양측 95% 신뢰구간(CI)과 양측 P 값과 함께 제시됨 (P-value ≤ 0.05)

2) 결과값
[52주 차의 ADAS-cog11 점수 변화]

- 1차 유효성 평가변수는 통계적 유의성에 도달하지 못했음. 52주차의 ADAS-cog11 점수와 기저치 대비 변화는 모든 그룹에서 유사했으며, GV1001의 두 용량 모두 위약(placebo)과 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았음. 이러한 결과는 1차 분석의 민감도 분석(sensitivity analyses)과 모든 하위 그룹 분석(subgroup analyses)에서 일관되게 나타났음.

- 52주 차, GV1001 0.56 mg군과 GV1001 1.12 mg군의 위약 대비 최소제곱 평균(LS Mean) 차이는 각각 -0.159 (95% 신뢰구간[CI]: -2.630, 2.312)와 0.013 (95% CI: -2.524, 2.550)으로 나타났으며, 통계적 유의성(p-value)은 각각 0.899와 0.992였음.

[GV1001의 안전성을 평가함]
- 본 연구의 안전성 결과는 GV1001이 허용 가능한 안전성 프로파일을 가지고 있음을 보여주었음.

- 모든 치료군에서 임상시험 중 발생한 이상사례(TEAEs)는 총 198명의 참가자 중 156명(78.8%)에게서 보고되었으며, GV1001 투여군에서 더 많은 건수가 보고되었으나 유사한 비율을 보였음. (GV1001 0.56 mg: 65명 중 48명 [73.8%], 268건; GV1001 1.12 mg: 66명 중 51명 [77.3%], 201건; 위약: 67명 중 57명 [85.1%], 192건). 대부분의 TEAE는 경증 또는 중등증이었음.

- 중증(Severe) TEAEs는 GV1001 0.56 mg 투여군에서 65명 중 5명(7.7%), GV1001 1.12 mg 투여군에서는 66명 중 0명(0%), 위약군에서 67명 중 2명(3.0%)에게서 보고되었음. 위약군과 비교하여 GV1001 투여군에서 주목할 만한 안전성 우려사항은 관찰되지 않았음. 중대한 TEAEs (Serious TEAEs)는 총 198명의 참가자 중 14명(7.1%)에게서 발생했음. (GV1001 0.56 mg: 65명 중 6명 [9.2%], 11건; GV1001 1.12 mg: 66명 중 3명 [4.5%], 3건; 위약: 67명 중 5명 [7.5%], 5건).

-사망으로 이어진 TEAE는 위약군에서 단 1건(허혈성 뇌졸중, 67명 중 1명 [1.5%])만 보고되었음. GV1001 0.56 mg 또는 GV1001 1.12 mg 투여군에서는 사망으로 이어진 TEAE가 관찰되지 않았음.

-연구 약물과 관련된 TEAEs는 위약군 대비 GV1001 투여군에서 다소 높은 비율로 관찰되었음. (GV1001 0.56 mg: 65명 중 14명 [21.5%]; GV1001 1.12 mg: 66명 중 15명 [22.7%]; 위약: 67명 중 11명 [16.4%]). 연구 약물과 관련된 중대한 TEAEs는 보고되지 않았음.연구 약물 투여 중단으로 이어진 TEAEs는 드물었음.

-실험실 검사결과, 활력 징후, 심전도(ECGs), 신체 검사에서 GV1001 투여군과 위약군 사이에 통계적으로 유의미하거나 주목할 만한 차이는 관찰되지 않았음.

-GV1001은 자살 생각 또는 행동의 위험을 증가시키지 않았음.

4. 사실발생(확인)일
2025-11-07

5. 향후계획
해당 임상시험 데이터를 바탕으로 하위 그룹(subgroup) 분석, 생체지표(biomarker) 분석 등을 시행하여 향후 후속 3상 임상시험을 위한 준비를 진행할 계획임

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기의 사실발행(확인)일은 CRO임상시험수탁기관(Contract Research Organization)로부터 임상시험결과보고서(Clinical Study Report)를 전달받은 날입니다.

- 상기 임상시험 관련 IND 신청 및 승인 시점(2019년)에는 별도의 공시를 진행하지 않았습니다.

- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.

※ 관련 공시
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