카이노스메드 — [기재정정]투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인신청) (다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상 2상 시험계획 승인 신청) (20250912)
제출인: 카이노스메드

카이노스메드/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)/(2025.09.12)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상 2상 시험계획 승인 신청)

정정신고(보고)

정정일자
2025-09-12

1. 정정관련 공시서류
투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인신청)

2. 정정관련 공시서류제출일
2025-03-27

3. 정정사유
신청내용 일부변경에 따른 정정

4. 정정사항

정정항목
정정전
정정후

1. 제목
다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상 2/3상 시험계획 승인 신청
다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상2상 시험계획 승인 신청

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
다계통 위축증(MSA) 대상으로 한 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2/3상 임상
다계통 위축증(MSA) 대상으로 한 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2상 임상시험

2. 주요내용
2) 임상시험단계
임상 2/3상
임상2상

2. 주요내용
9) 임상시험 목적
1차 목적(Primary endpoint): MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과를 평가.
2차 목적(Secondary endpoint): ?MSA 대상자에서 UMSARS I과 II의 총점/개별로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과 추가 평가.

* UMSARS: MSA(다계통위축증) 환자의 기능적 상태와 신경학적 결손을 평가하기 위한 표준화된 평가지
1차 목적(Primary endpoint): MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과를 평가.
2차 목적(Secondary endpoint):
- MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하효과를 추가적으로 평가
- MSA 대상자에서 UMSARS I 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가
- MSA 대상자에서 UMSARS II 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가
- MSA 대상자에서 위약 대비 KM-819의 안전성을 평가

* UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale): MSA(다계통위축증) 환자의 기능적 상태와 신경학적 결손을 평가하기 위한 표준화된 평가지

2. 주요내용
10) 임상시험 방법
무작위배정(Randomized), 이중눈가림(Double-Blind), 위약대조(Placebo-Controlled) 비교, 본시험(Main study) & 공개연장(OLE study) 시험

*본시험(Main study): 임상적으로 확진되었거나 유력한 MSA로 진단된 시험대상자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행군 비교 임상시험
** 공개연장시험(OLE study): 본시험을 완료한 모든 시험대상자를 대상으로 한 KM-819 투여 공개 임상시험
무작위배정(Randomized), 이중눈가림(Double-Blind), 위약대조(Placebo-Controlled) 비교, 본시험(Main study) & 공개연장(OLE study) 시험

*본시험(Main study): 임상적으로 확진되었거나 유력한 MSA로 진단된 시험대상자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행군 비교 유효성 평가 임상시험
** 공개연장시험(OLE study): 본시험을 완료한 모든 시험대상자를 대상으로 한 KM-819 장기 투여의 유효성과 안전성 탐색시험

2. 주요내용
11) 1차 지표
MSA 대상자에서 Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가
KM-819의 유효성을 결정하기 위한 베이스라인 시점 대비 52주 시점의 UMSARS 총점(I+II)의 변화량임.

2. 주요내용
12) 1차 지표 통계분석방법
KM-819와 위약 간 베이스라인 대비 36주 시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화 비교를 위해 Mixed Model for Repeated Measurements (MMRM) 모델이 사용된다. 또한, 이 모델은 베이스라인 대비 12주, 24주 및 36주시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화를 비교하는 데에도 활용된다.
KM-819와 위약 간 베이스라인 대비 52주 시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화 비교를 위해 Mixed Model for Repeated Measurements (MMRM) 모델이 사용된다. 또한, 이 모델은 베이스라인 대비 12주, 24주 및 52주시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화를 비교하는 데에도 활용된다. 유사한 MMRM 모델이 베이스라인 대비 12주, 24주 및 52주 시점의 UMSARS I 점수 및 UMSARS II 점수 변화를 비교하기 위해 사용될 것이다.

3. 변경신청 사유
기존 임상시험방법과 관련한 식품의약품안전처의 보완 요구사항 반영
기존 임상시험 세부 계획과 관련한 식품의약품안전처의 보완 요구사항 반영

4. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- KM-819는 다계통 위축증을 대상으로 한국에서 임상2상 시험을 실시한 바 있으나, 2024.08.19 해당 임상시험을 철회한 바 있습니다.

- 본 임상시험 신청의 건은 식약처의 권고에 따라 기존 임상시험 계획의 수정 및 개선을 통해 재개를 위한 신규 신청된 임상시험입니다.

- 상기 "3.사실발생(확인)일은 당사가 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청서를 제출한 일자이자 접수증을 수령한 일자입니다. 추후 임상시험계획 승인 시 관련 공시 제출 예정입니다.

- 본 공시 내용은 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.
- KM-819는 다계통 위축증을 대상으로 한국에서 임상2상 시험을 실시한 바 있으나, 2024.08.19 해당 임상시험을 철회한 바 있습니다.

- 본 임상시험 신청의 건은 식약처의 권고에 따라 기존 임상시험 계획의 수정 및 개선을 통해 재개를 위한 신규 신청된 임상시험입니다.

- 상기 "3.사실발생(확인)일"은 당사가 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청서를 제출한 일자이자 접수증을 수령한 일자입니다. 추후 임상시험계획 승인 시 관련 공시 제출 예정입니다.

- 상기 "2.주요내용" 중 "7)신청일"은 당사가 최초 신청한 일자입니다.

- 당사는 식약처의 보완 및 수정요청에 따라 본 정정 공시제출일(2025-09-12)에 임상시험계획 변경승인신청과 관련하여 일부내용을 변경제출하였습니다.

- 본 공시 내용은 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.

-

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.

- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.

- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
다계통 위축증(MSA) 치료신약 KM-819의 임상 2상 시험계획 승인 신청

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
다계통 위축증(MSA) 대상으로 한 KM-819의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 제2상 임상

2) 임상시험단계
임상 2상

3) 임상시험승인기관
대한민국 식품의약품안전처

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
차의과대학 분당차병원

6) 대상질환
다계통위축증

7) 변경승인신청일
2025-03-27

8) 등록번호
접수번호 :20250055881

9) 임상시험 목적
1차 목적(Primary endpoint): MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 병리적 진행 속도 저하 효과를 평가.
"2차 목적(Secondary endpoint):
- MSA 대상자에서 UMSARS 총점(I+II)으로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하효과를 추가적으로 평가
- MSA 대상자에서 UMSARS I 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가
- MSA 대상자에서 UMSARS II 점수로 측정한 위약 대비 KM-819의 MSA 진행 속도 저하 효과를 평가
- MSA 대상자에서 위약 대비 KM-819의 안전성을 평가"

* UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale): MSA(다계통위축증) 환자의 기능적 상태와 신경학적 결손을 평가하기 위한 표준화된 평가지

10) 임상시험 방법
무작위배정(Randomized), 이중눈가림(Double-Blind), 위약대조(Placebo-Controlled) 비교, 본시험(Main study) & 공개연장(OLE study) 시험

*본시험(Main study): 임상적으로 확진되었거나 유력한 MSA로 진단된 시험대상자를 대상으로 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 평행군 비교 유효성 평가 임상시험
** 공개연장시험(OLE study): 본시험을 완료한 모든 시험대상자를 대상으로 한 KM-819 장기 투여의 유효성과 안전성 탐색시험

11) 1차 지표
KM-819의 유효성을 결정하기 위한 베이스라인 시점 대비 52주 시점의 UMSARS 총점(I+II)의 변화량임.

12) 1차 지표 통계분석방법
KM-819와 위약 간 베이스라인 대비 52주 시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화 비교를 위해 Mixed Model for Repeated Measurements (MMRM) 모델이 사용된다. 또한, 이 모델은 베이스라인 대비 12주, 24주 및 52주시점의 UMSARS 총점(I+II) 변화를 비교하는 데에도 활용된다. 유사한 MMRM 모델이 베이스라인 대비 12주, 24주 및 52주 시점의 UMSARS I 점수 및 UMSARS II 점수 변화를 비교하기 위해 사용될 것이다.

13) 임상시험기간
임상승인일로부터 약 3년

14) 목표 시험대상자 수
167명

3. 변경신청 사유
기존 임상시험 세부 계획과 관련한 식품의약품안전처의 보완 요구사항 반영

4. 사실발생(확인)일
2025-03-27

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- KM-819는 다계통 위축증을 대상으로 한국에서 임상2상 시험을 실시한 바 있으나, 2024.08.19 해당 임상시험을 철회한 바 있습니다.

- 본 임상시험 신청의 건은 식약처의 권고에 따라 기존 임상시험 계획의 수정 및 개선을 통해 재개를 위한 신규 신청된 임상시험입니다.

- 상기 "3.사실발생(확인)일"은 당사가 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청서를 제출한 일자이자 접수증을 수령한 일자입니다. 추후 임상시험계획 승인 시 관련 공시 제출 예정입니다.

- 상기 "2.주요내용" 중 "7)신청일"은 당사가 최초 신청한 일자입니다.

- 당사는 식약처의 보완 및 수정요청에 따라 본 정정 공시제출일(2025-09-12)에 임상시험계획 변경승인신청과 관련하여 일부내용을 변경제출하였습니다.

- 본 공시 내용은 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.

※ 관련 공시
2024-08-19 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)(다계통위축증(Multiple System Atrophy) 병리적 진행악화를 늦추기 위한 ‘KM-819’ 치료의 유효성 및 안전성평가 목적의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 비교 2상 임상시험 자진 취하)
2025-03-27 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)