신라젠 — [기재정정]투자판단관련주요경영사항(임상시험계획변경승인신청) (진행성 고형암 또는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 미국 FDA 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인 신청) (20250219)
제출인: 신라젠

신라젠/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)/(2025.02.19)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(진행성 고형암 또는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 미국 FDA 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인 신청)

정정신고(보고)

정정일자
2025-02-19

1. 정정관련 공시서류
진행성 고형암 또는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 미국 FDA 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인 신청

2. 정정관련 공시서류제출일
2025-2-11

3. 정정사유
FDA 변경 요청에 따른 대상자 수 감소 Protocol 변경 제출

4. 정정사항

정정항목
정정전
정정후

7) 변경승인신청일
2025-02-11
2025-02-19

14)목표 시험대상자 수
약 270명
약 260명

3. 변경신청 사유
- 적응증 추가 및 목표 시험 대상자 수 증가 (사유: 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 용량 증량 하위 시험 디자인 추가)
- 적응증 추가 및 목표 시험 대상자 수 증가 (사유: 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 용량 증량 하위 시험 디자인 추가)
- FDA 변경 요청에 따른 목표 시험 대상자 수 감소

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기의 변경신청 사유는 임상시험 디자인 변경에 따른 적응증 추가 및 목표 시험대상자 수 변경입니다.(변경 전 : 약 240명, 변경 후 : 약 270명)
- 상기의 변경신청 사유는 임상시험 디자인 변경에 따른 적응증 추가 및 목표 시험대상자 수 변경입니다.(변경 전 : 약 240명, 변경 후 : 약 260명)

-

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
진행성 고형암 또는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 미국 FDA 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인 신청

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
진행성 고형암 또는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 제1상 임상시험

2) 임상시험단계
제1상 임상시험

3) 임상시험승인기관
미국 식품의약국 (FDA)

4) 임상시험실시국가
미국

5) 임상시험실시기관
미국 다수 기관
- 상기 시험 기관은 진행에 따라 변동 될 수 있음

6) 대상질환
Part 1 (진행성 고형암 및 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병)
Part 2 (삼중음성유방암(TNBC)/위암(GC)

7) 변경승인신청일
2025-02-19

8) 등록번호
NCT05768932(미국 임상등록 사이트(clinical trials.gov)에서 임상시험 진행경과 확인 가능)

9) 임상시험 목적
Part 1 주요 목적
- 진행성 고형암 또는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병이 있는 성인 환자를 대상으로 단일요법 및 카보플라틴 또는 파클리탁셀과의 병용요법으로 투여하는 BAL0891의 안전성 및 내약성을 평가

- BAL0891 단일요법 및 BAL0891-카보플라틴/파클리탁셀 병용요법의 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose, MTD) 및 임상2상 권장용량(Recommended Phase 2 Dose, RP2D)을 추정

Part 2 주요 목적
- 삼중음성유방암 및 위암 환자를 대상으로 단일요법 및 파클리탁셀 병용요법으로 투여하는 BAL0891 의 유효성 평가

-용량 확장 연구는 임상2상 권장용량(Recommended Phase 2 Dose, RP2D) 설립 시 삼중음성유방암 및 위암의 예비 유효성, 안전성 및 내약성을 추가 평가하기 위해 시행

10) 임상시험 방법
- 본 시험은 진행성 고형암 또는 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 BAL0891 용량 증량 및 확장 연구의 안전성 및 내약성을 확인하기 위해 정맥내(intravenous, IV) BAL0891 단일요법 및 카보플라틴 또는 파클리탁셀과의 병용요법을 평가하는 용량 증량 하위 시험을 포함하는 다중 코호트, 다기관, 공개 제1상 시험. 용량 증량 가이드에는 적응적 모델 기반 설계가 사용

용량 탐색은 계획된 최고 Dose level이 안전하고 내약성이 있는 것으로 판단되거나 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose, MTD)/임상2상 권장용량(Recommended Phase 2 Dose, RP2D)이 확인될 때까지 지속

11) 1차 지표
Part 1
- 투여 제한 독성(dose-limiting toxicity, DLT), 약물 유해 반응(Adverse drug reaction, ADR), 이상반응(Adverse event, AE) 의 발생률과 임상적으로 유의한 활력징후, 신체검사, 심전도(ECG), 임상 실험실 검사의 변화

Part 2
- 고형암 반응평가기준(RECIST v1.1)에 따른 객관적 반응률(ORR)

12) 1차 지표 통계분석방법
Part 1
- 안전성은 이상반응(AE), 안전성 실험실 평가, PK 평가, 신체검사, 활력징후 및 심전도(ECG)에 대한 요약을 통해 평가.
- 모든 안전성 분석은 달리 명시되지 않는 한 안전성 모집단을 기반으로 함. 분석은 하위 시험별로, 그리고 사전 지정된 하위군에 대해 제시.

Part 2
- 객관적 반응율은 고형암 반응평가기준(RECIST v1.1)을 사용하여 평가
- 객관적 반응율은 기관 연구자의 평가를 기반으로 confirmed CR(완전관해) 또는 PR(부분관해) 의 비율로 계산되어 정의됨.
- 객관적 반응율은 서술 통계를 사용하여 요약되며, 각각의 95% 신뢰 구간이 제공될 것임.

13) 임상시험기간
임상시험 승인일로부터 2026년 3월 (임상시험 종료예정일)

14) 목표 시험대상자 수
약 260명

3. 변경신청 사유
- 적응증 추가 및 목표 시험 대상자 수 증가 (사유: 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 용량 증량 하위 시험 디자인 추가)
- FDA 변경 요청에 따른 목표 시험 대상자 수 감소

4. 사실발생(확인)일
2025-02-19

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기의 변경승인신청일 및 사실발생(확인)일은 당사가 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획변경승인신청을 제출한 한국시간 기준 날짜입니다.
- 상기 예상종료일은 임상시험계획신청서상 시험기간 예상종료일이며, 추후 변동될 수 있습니다.
- 상기 임상시험기간은 임상시험 예상종료일이며, 추후 변동될 수 있습니다.
- 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험 계획(IND) 변경 승인의 경우 변경 신청 후 30일이 경과한 시점까지 별도 통지가 없으면 승인된 것으로 간주하며, 변동이 있는 경우 즉시 공시하겠습니다.
- 상기의 변경신청 사유는 임상시험 디자인 변경에 따른 적응증 추가 및 목표 시험대상자 수 변경입니다.(변경 전 : 약 240명, 변경 후 : 약 260명)

※ 관련 공시
2022-09-20 투자판단 관련 주요경영사항(유사분열 체크포인트 억제제(MCI) 후보물질의 기술 도입 계약 체결)
2022-09-21 투자판단 관련 주요경영사항(유사분열 체크포인트 억제제(MCI) 후보물질의 기술 도입 계약 체결)
2023-02-28 투자판단 관련 주요경영사항(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 제1상 임상시험 계획(IND) 승인신청)
2023-04-13 투자판단 관련 주요경영사항(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 제1상 임상시험 계획(IND) 승인)
2023-09-12 투자판단 관련 주요경영사항(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 제1상 임상시험 계획(IND) 승인)
2024-02-01 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 미국 FDA 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인 신청)
2024-04-11 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 식품의약품안전처(MFDS) 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인 신청)
2024-06-28 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 식품의약품안전처(MFDS) 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인)
2024-10-16 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 미국 FDA 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인 신청)
2024-11-15 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 미국 FDA 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인)
2024-11-27 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 식품의약품안전처(MFDS) 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인 신청)
2025-01-08 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(진행성 고형암 환자를 대상으로 BAL0891의 단일요법 및 항암화학요법과의 병용요법에 대한 식품의약품안전처(MFDS) 제1상 임상시험 계획(IND) 변경 승인)