티움바이오 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (혈우병 치료신약 TU7710의 임상 1a상 Topline 결과 발표) (20241223)
제출인: 티움바이오

티움바이오/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2024.12.23)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(혈우병 치료신약 TU7710의 임상 1a상 Topline 결과 발표)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
혈우병 치료제 TU7710의 임상 1a상 Top-line 결과 발표

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
건강한 성인 남성을 대상으로 와파린 항응고 전처치 후 TU7710 정맥 투여시의 안전성, 내약성, 약동학 및 활성도를 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 단회투여, 단계적증량, 제1a상 임상시험

2) 임상시험단계
1a상

3) 임상시험승인기관
식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
서울대학교병원

6) 대상질환
혈우병

7) 신청일
2022-07-08

8) 승인일
2023-04-03

9) 등록번호
TUB4PI-01

10) 임상시험 목적
와파린(Warfarin, 항응고제) 전처치된 건강인 대상자들에서 TU7710 정맥투여시 안전성과 내약성 평가

11) 임상시험 방법
무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 단회투여, 단계적증량, 제 1a상 임상시험

12) 1차 지표
안전성 및 내약성 평가

- 이상반응(AE), 활력증후, 심전도, 임상실험실 검사(혈액, 화학, 응고, 소변) 등

13) 임상시험기간
2023년 7월 10일 ~ 2024년 08월 21일

14) 목표 시험대상자 수
40명

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
- 자·타각 증상 등 이상사례는 국제 표준 의학 용어(MedDRA, Medical Dictionary for Regulatory Activities)을 이용하여 표준화하며, 각 치료군(treatment group)에 따라 이상사례/약물이상사례, 중대한 이상사례/약물이상사례 발현 대상자수, 발현율(%) 및 발현건수 제시
- 활력징후, 심전도 검사, 실험실적 검사(혈액학, 혈액응고, 혈액화학 및 소변 검사) 등은 용량군 및 치료군별로 각 시점에 측정된 수치 및 베이스라인 대비 변화량에 대해 기술통계량(시험대상자 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값) 제시

2) 결과값
① 임상시험대상자

- 총 41명의 시험대상자가 무작위배정되어 이 중 40명의 대상자가 임상시험용 의약품 투약 받음(TU7710 투약 30명, 위약 10명). 이 중, 임상시험에서 중도탈락한 대상자는 없었음.

② 주평가지표 : 안전성 평가

- 본 임상시험에서 SAE(Serious adverse event)는 발생하지 않았으며, 발생한 이상사례의 중증도는 모두 경증 또는 중등도(Grade 1 or Grade2)로, 중대한 이상사례 및 특별히 의학적인/과학적인 관심을 요하는 이상사례는 발생하지 않았음. 이상사례가 발생한 시험대상자는 모두 회복된 것으로 확인됨.

> 임상시험용 의약품 투여 이후 발생한 이상사례(TEAE): 40명의 시험대상자 중 총 18명(45.0%, 27건)

i) TU7710 0.1mg/kg 투약군(N=6) : TEAEs 0명 (0.0%)

ii) TU7710 0.2mg/kg 투약군(N=6) : TEAEs 2명 (33.3%)

iii) TU7710 0.4mg/kg 투약군(N=6) : TEAEs 4명 (66.7%)

iv) TU7710 0.8mg/kg 투약군(N=6) : TEAEs 5명 (83.3%)

v) TU7710 1.6mg/kg 투약군(N=6) : TEAEs 2명 (33.3%)

vi) 위약군(N=10) : TEAEs 5명 (50.0%)

> 임상시험용 의약품과 관련성 있는 약물이상반응(ADR) : 40명의 시험대상자 중 총 16명(40.0%, 22건)

i) TU7710 0.1mg/kg 투약군(N=6) : ADRs 0명 (0.0%)

ii) TU7710 0.2mg/kg 투약군(N=6) : ADRs 2명 (33.3%)

iii) TU7710 0.4mg/kg 투약군(N=6) : ADRs 4명 (66.7%)

iv) TU7710 0.8mg/kg 투약군(N=6) : ADRs 4명 (66.7%)

v) TU7710 1.6mg/kg 투약군(N=6) : ADRs 2명 (33.3%)

vi) 위약군(N=10) : ADRs 4명 (40.0%)

- 활력 징후, 신체 검사 소견 또는 기타 안전성과 관련된 관찰에서 의학적으로/과학적으로 유의할 만한 경향은 확인되지 않았음.

③ 부평가지표 : 약동학적(PK) 평가

- 5개 용량군 0.1mg/kg, 0.2mg/kg, 0.4mg/kg, 0.8mg/kg, 1.6mg/kg 에서 TU7710의 Cmax(혈중최고농도)는 평균 8.62, 13.80, 44.43, 74.17, 190.10 IU/ml로 나타났으며, 반감기는 각각 평균 13.82, 12.35, 30.64, 8.66, 9.48 시간(hour)으로 나타남. (Cf. 경쟁제품 NovoSeven RT의 반감기는 약 2.3 시간, SevenFact의 반감기는 약 1.6시간임)

- 0.4mg/kg 용량군의 일부 대상자에서 30시간이 넘는 반감기가 나타났고, 이로 인해 0.4mg/kg 용량군의 평균 반감기가 다른 용량군과 비교하여 높게 산출됨. 제7혈액응고인자(Factor VII)는 체내에서 생성되는 내인성 물질로, 내인성 물질의 특성상 개인간 편차가 크고, 약동학적 분석이 어려울 수 있는 특성이 있어 0.4mg/kg 용량군에서 반감기가 다른 용량군 대비 길게 확인된 것으로 판단됨.

4. 사실발생(확인)일
2024-12-23

5. 향후계획
혈우병 환자 대상 유럽 임상 1b상 개발

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 '2-7) 신청일'은 본 임상 1a상의 임상시험계획서를 최초로 식품의약품안전처(MFDS)에 신청한 일자이며, '2-8) 승인일'은 임상시험승인기관으로부터 승인 통지문을 수령하여 공시한 일자입니다.
- 상기 '4. 사실발생(확인)일'은 통계분석기관 ㈜에이페이스로부터 본 임상에 대한 Topline results (통계분석보고서)를 수령한 일자입니다.
- 혈우병 치료신약 'TU7710'의 임상 1b상은 혈우병 환자를 대상으로 유럽 지역(이탈리아, 스페인 등)에서 진행 중에 있습니다.
- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.

※ 관련 공시
2022-07-08 투자판단 관련 주요경영사항(혈우병치료제 TU7710 임상 1a상 시험계획 (IND) 신청)
2023-04-03 투자판단 관련 주요경영사항(혈우병 우회인자 TU7710 의 한국 MFDS 임상 1a상 시험계획 (IND) 승인)