강스템바이오텍 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (퓨어스템오에이 키트 주(FURESTEMOA kit Inj.)(OSCA)의 제1상 임상시험 topline data 수령) (20241202)
제출인: 강스템바이오텍

강스템바이오텍/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2024.12.02)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(퓨어스템오에이 키트 주(FURESTEMOA kit Inj.)(OSCA)의 제1상 임상시험 topline data 수령)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
투자자는 위 사항과 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
무릎 골관절염치료제 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)(OSCA) 제1상 임상시험 topline data 수령

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 탐색적인 유효성 평가를 위한, 단회 투여, 단계적 용량증량 및 적정용량 탐색, 제 1/2a 상 임상시험

2) 임상시험단계
국내 임상 제 1/2a 상

3) 임상시험승인기관
식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
경희대학교병원 외

6) 대상질환
무릎 골관절염(Knee Osteoarthritis)

7) 신청일
2022-07-15

8) 승인일
2022-11-15

9) 등록번호
승인번호 : 제101092호

10) 임상시험 목적
1. 제1상 임상시험

1) 1차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 내약성 평가

2) 2차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가

2. 제2a상 임상시험

1) 1차 목적 : 2a 상 임상시험에서의 권장용량(Recommended Phase 2 Dose, RP2D) 확인

2) 2차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가

11) 임상시험 방법
1. 시험대상자수 :

① 제 1상 임상시험: 총 12~18명

- 코호트 1(저용량군): 3명 또는 6명

- 코호트 2(중용량군): 3명 또는 6명

- 코호트 3(고용량군): 6명

② 제 2a상 임상시험:총 108명

- 시험군 1(중용량군): 36명

- 시험군 2(고용량군): 36명

- 위약군: 36명

2. 실시방법 : 단계적 용량증량-용량확대, 제 1/2a상 임상시험

① 제 1상: 공개, 용량증량

② 제 2a상: 위약 대조, 무작위배정, 평행, 단일 눈가림

12) 1차 지표
* 본 임상은 1/2a임상으로 1차 지표가 아닌 평가변수로 작성하였습니다.

1. 안전성 평가변수

1) 내약성

① DLT 확인 및 MTD 결정(제1상 임상시험에 해당)

② 약물이상반응으로 인한 중도탈락

③ RP2D 확인(제2a상 임상시험에 해당)

2) 안전성

① 이상사례

② 실험실적 검사

③ 활력징후

④ 항체 검사: PRA(panel reactive antibody) 검사, CD4, CD8

2. 유효성 평가변수 (단, 제2a상 임상시험의 경우 1주 시점은 평가하지 않는다.)

1) 통증(pain) 및 기능(function) 평가

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score (KOOS) 변화율 및 변화량

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 Western Ontario and McMaster Universities osteoarthritis index (WOMAC) 점수 변화율 및 변화량

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 100-mm VAS 점수 변화율 및 변화량

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 International Knee Documentation Committee Scoring System (IKDC) 변화율 및 변화량

2) 관절 구조(structure) 평가 (독립적 평가자 측정)

- 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품 투여 후 24주 시점의 K&L grade 평가

- 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품 투여 후 24주 시점의 Magnetic Resonance Observation of Cartilage Repair Tissue (MOCART) 점수

- 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품 투여 후 24주 시점의 Whole-Organ Magnetic Resonance Imaging Score (WORMS)

3) 구제약

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 구제약 총 투여일수 및 총 투여량

3. 탐색적 유효성 평가변수 (단, 제2a상 임상시험의 경우 1주 시점은 평가하지 않는다.)

1) 바이오마커(biomarkers)

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 12주 및 24주 시점의 biomarkers 수치 변화율 및 변화량

3. 탐색적 유효성 평가변수 (단, 제2a상 임상시험의 경우 1주 시점은 평가하지 않는다.)

1) 바이오마커(biomarkers)

- 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 12주 및 24주 시점의 biomarkers 수치 변화율 및 변화량

13) 임상시험기간
첫번째 환자 등록 : 2023-08-07
마지막 환자 관찰 종료 : 2024-08-06

14) 목표 시험대상자 수
12~18명 (제1상)
(실제 모집된 대상자수 : 12명)

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
[안전성 평가 분석 방법]
1)내약성

①DLT 확인 및 MTD 결정: 제1상 임상시험에서 용량증량에 따라 확인되는 DLT에 대하여 각 코호트별 빈도와 백분율을 제시하고, MTD를 결정한다.

②약물이상반응으로 인한 중도탈락: 제1 상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 약물이상반응으로 인한 중도탈락한 대상자의 빈도, 백분율 및 95% 정확 신뢰구간을 제시한다.

2)안전성

①이상사례:임상시험용 의약품 투여 이후 발생한 이상사례(Treatment-Emergent Adverse Event, TEAE), 약물이상반응(Adverse Drug Reaction, ADR), 중대한 이상사례(Serious Adverse Event, SAE), 중대한 약물이상반응(Serious Adverse Drug Reaction, SADR) 등에 대해 제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 빈도와 백분율을 제시한다. 또한, Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)의 System Organ Class (SOC)와 Preferred Term (PT)에 따라 코드화하여 제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 발생 대상자 수, 발생률, 발생 건수를 제시한다.

②실험실적 검사, 활력징후, 항체 검사:제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 각 시점의 변화에 대해서 기술 통계량을 제시한다.

[유효성 평가 분석 방법]
연속형 변수는 코호트별 대상자 수, 평균, 중앙값, 최솟값, 최댓값을 제시한다. 범주형 변수는 코호트별 빈도 및 백분율을 제시한다.

2) 결과값
[안전성 평가결과]
- 모든 피험자에서 DLT도 관찰되지 않았으므로 MTD에 도달하지 않았음.
- 중대한 이상사례(SAE)가 1건 발생하였으며, 이로 인한 이상사례로 인한 중도탈락이 1건 발생하였으나, 이 SAE는 임상약물(IP)과 연관성은 없는 것으로 판정 되었음.

[유효성 평가 결과]
- 주사 후 24주 시점에서 중용량 및 고용량 코호트는 모든 지표에서 유의미한 개선을 보였음.
- 100mmVAS 점수: 저/중/고 코호트에서 각각 14.6%, 78.8%, 91.3% 감소(개선)
- IKDC 점수: 저/중/고 코호트에서 각각 15.2%, 89.7%, 102.7% 증가(개선)
- WOMAC 점수: 저/중/고 코호트에서 각각 5.1%, 104.8%, 44.8% 증가(개선)
- KOOS 통증 점수: 저/중/고 코호트에서 변화율(변화량)은 각각 4.4%(1.85), 134.8%(40.74), 43.6%(25.00) 감소(개선)
- KOOS 강직 점수: 저/중/고 코호틍서 변화율(변화량)는 각각 2.5%(1.19), 131.8%(42.86), 42.6%(21.43) 감소(개선)

4. 사실발생(확인)일
2024-12-02

5. 향후계획
2025년 1분기에 제2a상을 시작할 예정입니다.

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 임상위수탁기관(CRO)으로부터 Topline data을 전달받은 날짜입니다.
- 본 데이터는 향후 당사의 IR자료, 보도자료, 학회 발표 자료 등에 사용할 예정입니다.

※ 관련 공시
2022-11-15 투자판단 관련 주요경영사항(퓨어스템 오에이 키트주 임상1/2a상 IND 승인 )
2024-10-25 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(퓨어스템오에이 키트 주(FURESTEMOA Kit Inj.)의 제1/2a상 임상시험계획변경승인)