젬백스 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험 Topline data 수령) (20241024)
제출인: 젬백스

젬백스/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2024.10.24)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험 Topline data 수령)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능 성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하 시기 바랍니다.

1. 제목
진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험 Topline data 수령

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
진행성핵상마비 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg/day 또는 1.12 mg/day 피하 투여시 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 탐색하기 위한 다기관 무작위배정 이중눈가림 위약 대조 평행 설계, 전향적, 제2a상 임상시험

2) 임상시험단계
국내 임상시험 제2a상

3) 임상시험승인기관
대한민국 식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
서울특별시보라매병원 외 국내 4개 병원

6) 대상질환
진행성 핵상 마비 (Progressive Supranuclear Palsy)

7) 신청일
2022-12-29

8) 승인일
2023-03-06

9) 등록번호
NCT05819658 (미국임상등록 사이트 (clinicaltrials.gov) 등록번호)

10) 임상시험 목적
[일차 목적]

- 진행성 핵상 마비 환자에서 GV1001 0.56 mg/day 또는 1.12 mg/day를 24 주간 투여 시 질환의 중증도에 미치는 효과를 탐색하고 안전성을 평가하고자 한다.

[이차 목적]

- 진행성 핵상 마비 환자에서 GV1001 0.56 mg/day 또는 1.12 mg/day 2 가지 용량의 투약 반응 및 안전성 정보와 연관된 임상 및 생체 지표를 분석하여, 차기 개발 및 후속 임상시험으로의 진행 가능성을 판단하는 근거자료를 수집하고자 한다.

11) 임상시험 방법
다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적, 제2a상 탐색적 임상시험

12) 1차 지표
베이스라인 대비 임상시험용의약품 24주(6개월) 투여 후 PSP-rating scale 총점 변화량

13) 임상시험기간
2023년 03월 06일 (식약처 승인)~ 2024년 10월 02일(마지막 대상자 방문 완료)

14) 목표 시험대상자 수
75명

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
베이스라인 대비 임상시험용 의약품 24주(6개월) 투여 후 PSP-rating scale 총점 변화량에 대해 투여군별 기술통계량(관측 대상 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최솟값 및 최댓값)을 제시한다. 각 시험군과 대조군(GV1001 0.56 mg/day vs 대조군, GV1001 1.12 mg/day vs 대조군)간 차이 검정을 위해 투여군, 방문, 방문과 투여군의 Interaction을 고정효과(fixed effect)로, 대상자를 임의 효과(random effect)로 하고 베이스라인 값과 연령, 성별을 공변량으로 고려한 MMRM 분석을 실시한다. MMRM 분석 결과는 각 투여군별 최소제곱평균(Least Squares Mean, LSM)과 표준오차(standard error, SE), 시험군과 대조군(GV1001 0.56 mg/day vs 대조군, GV1001 1.12 mg/day vs 대조군)간 LSM difference와 이의 95% 신뢰구간, 양측 p-value로 요약한다.

2) 결과값
- 목표 시험대상자수는 75명(군 당 25명)이나, 실제 모집된 대상자수는 78명 (시험 1군 (GV1001 0.56mg 투약군) : 25명, 시험 2군 (GV1001 1.12mg 투약군) : 28명, 대조군 (Placebo 투약군) : 25명)
본 임상시험의 유효성 평가 분석은 Full Analysis Set (FAS)에 대한 분석을 주분석으로 한다.
- Full Anaysis Set (FAS군, 전체 분석대상자군) : 70명 (GV1001 0.56mg 투약그룹 22명 / GV1001 1.12mg 투약 그룹 26명 / 위약그룹 (Placebo) 22명)
베이스라인 대비 치료 후 24주 시점의 PSP-rating scale 총점의 평균 변화량(SD), 중앙값, 최솟값 및 최댓값은 GV1001 0.56mg군(N=20)에서 +1.35(6.56)점, 0.00점, -12.00점, +14.00점, GV1001 1.12mg군(N=25)에서 +5.44(9.64)점, +5.00점, -7.00점, +30.00점, 대조군(N=22)에서 +4.36(6.86)점, +2.50점, -8.00점, +17.00점이었다.
베이스라인 대비 치료 후 24주 시점에서 PSP-rating scale 총점의 각 투여군 별 평균 변화량의 LS Mean(SE)은 GV1001 0.56mg 군에서 +2.14(1.78)점, GV1001 1.12mg군에서 +6.46(1.64)점, 대조군(Placebo)에서 +4.10(1.69)점이었다. 투여군간(GV1001 0.56mg - 대조군, GV1001 1.12mg - 대조군) PSP-rating scale 총점의 LS Mean Difference(SE) [95% CI]는 각 -1.96(2.44)점
[95% CI: -6.84, 2.92], +2.36(2.35)점 [95% CI: -2.33 7.06]으로, GV1001 0.56mg군에서만 대조군보다 더 감소하였으나, 투여군간 PSP-rating scale 총점의 평균 변화량 차이는 통계적으로 유의하지 않았다 (GV1001 0.56mg p=0.4254, GV1001 1.12mg p=0.3184).

4. 사실발생(확인)일
2024-10-24

5. 향후계획
2025년 상반기 중 1차 유효성 분석 뿐만 아니라 2차 유효성 분석,하위 그룹(subgroup) 분석, 생체지표(biomarker) 분석 등이 포함된 임상시험결과보고서(CSR)를 수령한 후, 글로벌 3상 시험을 준비할 계획임

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 외부 통계분석 업체로부터 topline data를 전달받은 날짜입니다.

- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR자료로 사용될 예정입니다.

※ 관련 공시
2022-12-29 투자판단 관련 주요경영사항(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 신청)
2023-03-06 투자판단 관련 주요경영사항(진행성 핵상마비 치료제로서 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인)