코오롱생명과학 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과) (요천추 신경근병증 통증 치료제 KLS-2031의 미국 FDA 1/2a상 임상시험 최종결과) (20240626)
제출인: 코오롱생명과학

코오롱생명과학/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2024.06.26)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(요천추 신경근병증 통증 치료제 KLS-2031의 미국 FDA 1/2a상 임상시험 최종결과)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
요천추 신경근병증 통증 치료제 KLS-2031의 미국 FDA 1/2a상 임상시험 최종결과

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
요천추 신경근병증(LSR)으로 인한 신경병증성 통증이 있는 환자들에서 경추간공 경막외 주사로 투여된 단일 상승 용량의 KLS-2031의 안전성 및 치료 효과를 평가하는 인체 대상 최초, 이중눈가림 및 위약 대조의 제 1/2a상 임상시험
(A Phase 1/2a, First-in-Human, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Therapeutic Activity of Single Ascending Doses of KLS-2031 Administered by Transforaminal Epidural Injection in Patients with Neuropathic Pain from Lumbosacral Radiculopathy)

2) 임상시험단계
임상시험 제1/2a상

3) 임상시험승인기관
미국 식품의약국(FDA)

4) 임상시험실시국가
미국

5) 임상시험실시기관
미국 내 2개 병원

6) 대상질환
Lumbosacral Radiculopathy (LSR, 요천추 신경근병증)로 기인한 중등~중증 통증 (PI-NRS 4~9)

7) 신청일
2019-01-31

8) 승인일
2019-03-18

9) 등록번호
NCT04238793 / IND: 18735

10) 임상시험 목적
1차 목적
요천추 신경근병증(LSR)으로 인한 신경병증성 통증이 있는 환자들에게 단일 상승 용량의 KLS-2031을 경추간공 경막외 주사로 투여한 후 발생하는 이상 반응(AEs) 및 활력 징후, 안전성, 실험실적 검사값의 변화를 통해 안전성 및 내약성 평가
2차 목적
- 요천추 신경근병증(LSR)으로 인한 신경병증성 통증이 있는 환자들에게 경추간공 경막외 주사 투여 후 발생한 이상 반응(AEs) 및 활력징후, 안전성, 실험실 검사값의 변화를 측정함으로써 단일 상승 용량의 KLS-2031에 대한 장기적 안전성과 내약성을 평가
-경추간공 경막외 주사 투여로 인해 발생할 수 있는 주사 부위 반응(Injection site reactions)을 측정함으로써 경추간공 경막외 주사의 국소적 안전성과 내약성(이상 반응(AEs), 실험실적 검사, 신체 검사 등 포함)을 평가
-요천추 신경근병증(LSR)으로 인한 신경병증성 통증이 있는 환자들에게 경추간공 경막외 주사 투여시 단일 상승 용량의 KLS-2031에 대한 진통 효과 발생시점과 지속기간을 평가

11) 임상시험 방법
-이중눈가림, 위약대조, 제1/2a상 임상시험

12) 1차 지표
KLS-2031 투여 후 52주 동안 이상반응의 빈도와 특성, 실험실적 검사 결과, 활력 징후 측정, 신체 및 신경학적 검사 및 12-lead ECG를 통해 안전성과 내약성 평가

13) 임상시험기간
2020년 4월 16일 ~ 2023년 10월 18일

14) 목표 시험대상자 수
18명

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
- KLS-2031 용량군별 및 전체 KLS-2031 투여군에서 이상반응(치료 후 발생 이상반응(TEAEs), 중대한 이상반응(SAE), 약물 관련 이상반응(drug-related TEAEs) 및 조기 중단으로 이어지는 이상반응 등)을 경험한 대상자 수와 백분율로 평가
- KLS-2031 용량군별 및 전체 KLS-2031 투여군에 따라 실험실적 검사, 활력징후, ECG, 신체 및 신경학적 검사는 기저치 대비 변화 평가

2) 결과값
본 임상시험은 2020년 04월 16일 부터 2023년 10월 18일까지 진행되었으며 총 62명의 대상자가 서면 동의 후 스크리닝 검사를 받았고, 등록된 대상자는 18명입니다. 52주차 까지의 이중눈가림 연구 기간을 완료한 대상자는 12명이었고, 그 중 104주차(눈가림 해제 후 추가 52주)까지의 안전성 평가 기간을 완료한 대상자는 10명입니다.

본 임상시험은 시험약을 최초로 사람에게 적용하는 1/2a 상 임상시험으로, 안전성과 내약성 확인을 일차 목적으로 합니다.
최종분석 결과 104주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAE)은 총 1명에서 1건; 양성 폐 신생물 (Benign lung neoplasm) 이었습니다. 약물과의 인과관계 평가 결과는 '가능성 적음(unlikely)'으로 확인되었으며, 증상발현 후 83일째에 회복된 것으로 보고되었습니다.
치료 후 발생 이상반응(TEAEs)를 경험한 대상자 수는 총 15명(KLS-2031 저용량 2명, 중용량 4명, 고용량 4명, 위약군 5명)입니다. 그 중 약물과 관련된 치료 후 발생 이상반응(drug-related TEAEs)은 총 2명입니다. KLS-2031 고용량군 1명의 대상자에서 알라닌 아미노트랜스퍼라제(alanine aminotransferase, ALT) 상승이 관찰되었고, 증상발현 후 29일째 회복되었습니다. 위약군 1명의 대상자가 두통과 다한증을 경험하였고, 증상발현 후 25일째 회복되었습니다.

이를 통해 KLS-2031의 우수한 안전성과 내약성을 확인하였습니다.

4. 사실발생(확인)일
2024-06-26

5. 향후계획
- 본 보고서는 계획서에 따라 총 연구기간(104주)까지의 데이터를 포함하고 있습니다.
당사는 별도의 KLS-2031을 투약받은 환자를 대상으로 5년차까지의 장기 안전성 및 내약성 데이터 확보를 위한 장기추적시험을 진행중입니다.
향후, 후기임상 권장용량(RP2D) 선정 및 추가적응증 등 유효성을 평가하기 위한 후속 임상 개발 계획을 검토하고 있습니다.

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 발생일자는 당사가 CRO로부터 최종결과보고서에 대한 임상시험책임자(PI)의 최종 서명본을 수령한 날짜입니다.
- 본 데이터는 공시 이후 당사의 IR자료, 보도자료 및 학회 발표 자료 등에 활용될 예정입니다.

※ 관련 공시
2023-10-31 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(KLS-2031의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 FDA 1/2a상 임상시험 중간결과)