바이오솔루션 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험계획자진취하등) (펠렛형 동종 연골세포치료제카티로이드의 제1/2상 임상시험계획승인 신청IND 자진취하) (20240613)
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바이오솔루션/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)/(2024.06.13)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)(펠렛형 동종 연골세포치료제카티로이드의 제1/2상 임상시험계획승인 신청IND 자진취하)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 자진취하 등)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.

- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존 합니다.

- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
펠렛형 동종 연골세포치료제(카티로이드)의 제1/2상 임상시험계획승인 신청(IND) 자진취하

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
관절연골이 결손된 대상자에서 펠렛형 동종 연골세포치료제(카티로이드)의 안전성 및 유효성 평가를 위한 다기관, 공개, 제1/2상 임상시험

2) 임상시험단계
제1/2상

3) 임상시험승인기관
식품의약품안전처

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
경희의료원 외 국내 2개 병원

6) 대상질환
무릎연골 결손 (ICRS 등급 3~4, 표면적 2∼10 cm2)

7) 신청일
2023-08-14

8) 승인일(결정일)
-

9) 등록번호
-

10) 임상시험목적
관절연골 결손이 있는 대상자의 연골 병변부에 펠렛형 동종 연골세포치료제(카티로이드)를 이식하였을 때 안전성 및 탐색적 유효성 평가

11) 임상시험방법
제1상 : 외상이나 골관절염 등에 의한 무릎 관절연골 결손을 갖는 대상자에서 시험약을 다기관, 공개, 용량증량을 통한 안전성 평가

제2상 : 시험약(카티로이드)와 활성대조군(임상에서 실제 사용하는 미세천공술)의 탐색적 유효성 평가
- 1차 유효성 평가변수로 48주 시점의 결손부위의 복구 정도(MRI)
- 2차 유효성 평가변수로 96주까지 재생 연골 평가, 임상 증상 및 기능 개선 정도
- 안전성 평가

12) 1차 지표
- 안전성 평가 변수
1) 이학적 검사
2) 활력징후
3) 실험실 검사
4) 이상사례

- 1차 유효성 평가 변수
수술 후 48주의 MOCART-defect filling 점수

- 2차 유효성 평가 변수
1) 수술 후 24주, 48주, 96주의 MOCART score (항목별/Total score)
2) 기저시점 대비 8주, 24주, 48주, 96주의 KOOS (항목별/Total score) 변화
3) 기저시점 대비 8주, 24주, 48주, 96주의 IKDC score 변화
4) 기저시점 대비 8주, 24주, 48주, 96주의 Lysholm score 변화
5) 기저시점 대비 8주, 24주, 48주, 96주의 WOMAC score 변화
6) 기저시점 대비 8주, 24주, 48주, 96주의 Tegner activity score 변화
7) 기저시점 대비 8주, 24주, 48주, 96주의 100mm Pain VAS 변화
8) 기저시점 대비 8주, 24주, 48주, 96주의 방사선촬영 평가
9) 수술 후 24주, 48주, 96주의 MRI_T2 mapping score
10) 기저시점 대비 8주, 24주, 48주, 96주의 소변 및 혈액 중 바이오마커 (CTX-1, CTX-Ⅱ, COMP 등) 변화

13) 1차 지표 통계분석방법
- 안전성 평가 변수에 대한 분석
1) 시험기간 중 발생한 모든 이상사례에 대하여 시행한다. 이상사례의 발현율, 중도탈락의 원인이 된 이상사례의 발현율, 중대한 이상사례의 발현율을 정리하며, 이상사례의 발현율은 모든 이상사례에 대한 발현율 및 임상시험용의약품과 관련이 있는 이상사례의 발현율을 제시한다.
2) 이학적 검사, 활력징후, 실험실검사는 측정한 방문시점별로 평균, 표준편차, 중위수, 최소값, 최대값으로 정리한다. 1상에서는 군내 치료 전/후의 평균 변화량에 차이가 있는지 알아보기 위해 자료의 정규분포 여부를 검정하여 Paired t-test 또는 Wilcoxon’s signed rank test를 통하여 비교한다 범주형 자료의 경우 빈도수 및 백분율을 정리하고, Chi-square test 또는 Fisher’s exact test를 시행한다.
2상에서는 두 군간 평균 변화량의 차이가 있는지 알아보기 위해 자료의 정규분포 여부를 검정하여 Independent t-test 또는 Wilcoxon’s rank sum test를 통하여 비교한다

- 유효성 평가 변수에 대한 분석
1) 1차 유효성 평가
① 수술 후 48주 시점의 defect filling에 대하여 두 군간 차이가 있는지 알아보기 위해 자료의 정규분포 여부를 검정하여 Independent t-test 또는 Wilcoxon’s rank sum test를 실시하여 두 군간 비교한다.
2) 2차 유효성 평가
① 수술 후 24주, 48주, 96주의 MOCART score의 항목 별 점수/총점 및 T2 mapping 점수에 두 군간 평균 점수에 차이가 있는지 알아보기 위해 자료의 정규분포 여부를 검정하여 Independent t-test 또는 Wilcoxon’s rank sum test를 이용하여 비교한다.
② 2차 유효성 평가 변수(MOCART score 및 T2 mapping score 제외)에 대해 수술 전(V2) 대비 각 방문지점 별 결과에 대해 기저치를 공변량으로 한 공분산분석(ANCOVA)를 실시하여 두 군간 비교한다.

14) 임상시험기간
식품의약품안전처 및 기관 IRB 승인일로부터 36개월(시험대상자의 등록 진행 속도에 따라 변경 가능

15) 목표 시험대상자 수
총 30명

3. 자진취하 등 사유

`23.8.14. IND 승인 신청건 관련, 식품의약품안전처로부터 비임상시험에서 투여용량 추가 및 관찰기간 연장 등의 추가 보완 요청을 접수 - 소요기간 등 고려시 자진철회 후 재접수 진행 결정

4. 사실발생(확인)일
2024-06-13

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에 자진취하신청서를 제출한 날짜임.
- 당사 홈페이지(www.biosolutios.co.kr) IR News에 자세한 내용을 공고할 예정입니다

※ 관련 공시
2023-08-14 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 계획 승인신청)(펠렛형 동종 연골세포치료제(카티로이드)의 제1/2상 임상시험계획승인 신청)