네이처셀 — [기재정정]투자판단관련주요경영사항 (중증퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 미국 FDA 제2b/3a상 임상시험의 실시기관 추가(다국가 임상)을 위한 대한민국 내 임상시험계획 승인 신청) (20240405)
제출인: 네이처셀

네이처셀/투자판단 관련 주요경영사항/(2024.04.05)투자판단 관련 주요경영사항(중증퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 미국 FDA 제2b/3a상 임상시험의 실시기관 추가(다국가 임상)을 위한 대한민국 내 임상시험계획 승인 신청)

정정신고(보고)

정정일자
2024-04-04

1. 정정관련 공시서류
투자판단 관련 주요경영사항

2. 정정관련 공시서류제출일
2020-04-20

3. 정정사유
중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 미국 FDA 제2b/3a상 임상시험의 실시기관 추가(다국가 임상)를 위한 대한민국 내 임상시험계획 승인 신청(IND)

4. 정정사항

정정항목
정정전
정정후

1. 제목
중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 미국 FDA 제2b/3a상 임상시험계획 승인
중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 미국 FDA 제2b/3a상 임상시험의 실시기관 추가를 위한 대한민국 내 임상시험계획 승인 신청

2. 주요내용
4. 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 :

- 신청일 : 2020년 3월 18일
- 승인일 : 2020년 4월 19일
- 임상승인기관 : 미국 식품의약국(FDA)
4. 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 :

- 신청일(미국) : 2020년 3월 18일
- 승인일(미국) : 2020년 4월 19일
- 임상승인기관 : 미국 식품의약국(FDA)

- 신청일 및 기관(대한민국): 2024년 4월 4일, 식품의약품안전처

3. 사실발생(확인)일
2020-04-19
2024-04-04

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 상기 일자는 한국시간 기준입니다.
- 사실발생(확인)일은 미국 FDA의 규정 및 가이드라인에 따라 당사가 미국 CRO로부터 임상시험계획 승인을 통보 받은 날짜입니다.
- 본 정정공시는 2020.04.20.(한국시간) 미국 FDA로부터 승인 받은 임상시험계획에 따라 진행중인 조인트스템의 미국 제2b/3a상 임상시험의 대한민국 내 실시기관 추가를 위한 임상시험계획 승인 신청에 따른 정정입니다.
- 상기 사실발생(확인)일은 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청을 접수한 날짜이며, 추후 임상시험계획 승인 시 정정공시를 즉시 제출할 예정입니다.

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투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목
중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 미국 FDA 제2b/3a상 임상시험의 실시기관 추가를 위한 대한민국 내 임상시험계획 승인 신청

2. 주요내용
미국 식품의약국(FDA)에서 2006년부터 2015년까지 10년 동안 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 약 10% 수준이며, 임상 단계별 통과 가능성은 임상2상이 30.7%, 임상3상이 58.1%로 알려져 있습니다(출처 : 미국바이오협회, 'Clinical Development Success Rates 2006-2015', 2016.06)
한편, 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중하게 투자하시기 바랍니다.

1. 임상시험 제목 :
A 48-Weeks, Phase 2b/3a, Double-Blind, Randomized, Placebo Controlled, Multi-center, Superiority Study to Evaluate the Efficacy and Safety of JointStem, Autologous Adipose Tissue Derived Mesenchymal Stem Cells in patients diagnosed as Knee Osteoarthritis

2. 임상시험 단계 : 미국 FDA 제2b/3a상

3. 대상질환명(적응증) : 무릎 퇴행성관절염

4. 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 :

- 신청일(미국) : 2020년 3월 18일

- 승인일(미국) : 2020년 4월 19일

- 임상승인기관 : 미국 식품의약국(FDA)

- 신청일 및 기관(대한민국): 2024년 4월 4일, 식품의약품안전처

5. 임상시험 등록번호 : clinicaltrials.gov 에 등록 예정

6. 임상시험 목적 :무릎 퇴행성관절염에 대한 조인트스템의 유효성 및 안전성 평가

7. 임상시험 시행방법 :
임상시험은 총 140명(시험군 70명, 대조군 70명)의 환자를 대상으로 진행될 예정이며, 스크리닝 통과 후 임상시험에 등록되면 무작위배정을 통해 1대1의 비율로 조인트스템을 투여받는 시험군과 위약을 투여받는 대조군으로 배정됩니다. 이후 지방조직 채취 과정 및 줄기세포 배양 과정을 거친 후, 무작위배정된 그룹에 따라 맹검이 유지된 채 임상시험용 의약품을 투여받게 됩니다.투약 후, 12개월 추적관찰을 통해 안전성 및 유효성을 평가받습니다.

8. 기대효과 :
당사가 임상시험을 진행하는 조인트스템은 자가성체줄기세포를 이용한 중증 퇴행성관절염 치료제로서, 자신의 지방 조직으로부터 성체줄기세포를 채취, 분리하여 추가적인 유전적 변형이나 분화를 통한 물리,화학적 변경 없이 활성화 후 증식 배양하여 사용하는 자가세포치료제로 분류되어 별도의 면역거부 반응이 일어나지 않습니다.
이번 임상시험을 통하여 퇴행성관절염 환자들이 기존의 수술을 통해서 시술되는 제품들이나 인공관절 치환술과는 달리, 수술 없이 무릎 관절강 내에 단 1회 직접 국소주사로 무릎 통증 감소 및 관절 기능이 개선되어 환자들의 거부감을 최소화하고 사용 편의성에서 만족도를 높일 것으로 기대하고 있습니다.

3. 사실발생(확인)일
2024-04-04

4. 결정일
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- 사외이사 참석여부
참석(명)
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불참(명)
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- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부
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5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 본 정정공시는 2020.04.20.(한국시간) 미국 FDA로부터 승인 받은 임상시험계획에 따라 진행중인 조인트스템의 미국 제2b/3a상 임상시험의 대한민국 내 실시기관 추가를 위한 임상시험계획 승인 신청에 따른 정정입니다.
- 상기 사실발생(확인)일은 대한민국 식품의약품안전처에 임상시험계획 승인 신청을 접수한 날짜이며, 추후 임상시험계획 승인 시 정정공시를 즉시 제출할 예정입니다.

※ 관련공시
2020-03-18 투자판단 관련 주요경영사항(중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 미국2b/3a상 임상시험계획 신청)