헬릭스미스 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과)(통증을 동반한 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제(Engensis: VM202) 임상시험 3상 (3-2, 3-2b) Topline Data 수령) (20240102)
제출인: 헬릭스미스

헬릭스미스/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2024.01.02)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(통증을 동반한 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제(Engensis: VM202) 임상시험 3상 (3-2, 3-2b) Topline Data 수령)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
통증을 동반한 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제(Engensis: VM202) 임상시험 3상 (3-2, 3-2b) Topline Data 수령

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
통증을 동반한 당뇨병성 신경병증 환자에 투여한 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 다기관, 위약대조, 무작위배정, 이중맹검의 임상 3-2상 (An Adaptive, Phase 3, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Assess the Safety and Efficacy of Engensis in Participants With Painful Diabetic Peripheral Neuropathy)

2) 임상시험단계
미국 임상 3상 (3-2, 3-2b)

3) 임상시험승인기관
미국 식품의약국(FDA)

4) 임상시험실시국가
미국

5) 임상시험실시기관
미국 내 16개 임상시험센터(병원)

6) 대상질환
통증을 동반한 당뇨병성 신경병증(Painful Diabetic Peripheral Neuropathy)

7) 신청일
2020-06-25

8) 승인일
2020-06-25

9) 등록번호
3-2: NCT04469270 / 3-2b: NCT04873232

10) 임상시험 목적
통증을 동반한 당뇨병성 신경병증(DPN)이 있는 피험자의 다리(하지)에 근육주사한 임상시험용의약품(Engensis: VM202)의 안전성과 유효성을 위약과 비교하여 평가

11) 임상시험 방법
1) 3-2 임상시험 (180일)
이중맹검, 위약대조, 제3상
- 시험 대상자 수 : 162명
- 시험기관: 미국 전역의 16개 임상시험센터에서 시행

2) 3-2b 임상시험 (365일)
이중맹검, 위약대조, 제3상
- 시험 대상자 수 : 106명(3-2의 피험자 162명 중 365일까지 연장연구 참여에 동의한 대상자 수)
- 시험기관: 미국 전역의 16개 임상시험센터에서 시행

12) 1차 지표
1) 3-2 임상시험:
첫 주사 후 6개월(180일)째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간 위약군 대비 평균 통증의 감소 효과

2) 3-2b 임상시험:
첫 주사 후 12개월(365일)째에 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간 위약군 대비 평균 통증의 감소 효과

13) 임상시험기간
1) 3-2 임상시험:
2020년 11월 17일 - 2023년 3월 24일 (첫 대상자 등록일 - 마지막 대상자 추적관찰 종료일)

2) 3-2b 임상시험:
2020년 11월 17일 - 2023년 9월 14일 (첫 대상자 등록일 - 마지막 대상자 추적관찰 종료일)

14) 목표 시험대상자 수
1) 3-2 임상시험: 162명
2) 3-2b 임상시험: 106명

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
1) 3-2 임상시험:
-첫 주사 후 180일째 방문에서 평균 일일통증점수 (Average Daily Pain Score) 변화를 기준으로 치료군과 대조군 비교함(MI method, a linear mixed-effects model)
-치료군, 방문일(90, 180일), 치료군-방문일 상호작용, 기저치 (Baseline, 0일)에서의 평균통증점수를 공변량(Covariate)으로 한 분산공분산 행렬 분석(an unstructured variance-covariance matrix), LSMEANS 등

2) 3-2b 임상시험:
-첫 주사 후 365일째 방문에서 평균 일일통증점수 (Average Daily Pain Score) 변화를 기준으로 치료군과 대조군 비교함(MI method, a linear mixed-effects model)
-치료군, 방문일(90, 180, 270일, 365일), 치료군-방문일 상호작용, 기저치 (Baseline, 0일)에서의 평균통증점수를 공변량(Covariate)으로 한 분산공분산 행렬 분석(an unstructured variance-covariance matrix), LSMEANS 등

2) 결과값
-180일(3-2)에서 ADPS를 기준으로 하여 MI 방법을 사용하여, 90일과 180일의 ADPS 값을 감안하고 분산공분산 행렬분석을 실시한 결과 엔젠시스 투약군이 위약군 대비 유효성을 보여주지 못하여 1차 지표를 충족시키지 못하였음.(p-value=0.0258)

*P 값이 <0.05으로서 비교군들 간 차이가 있으나 위약군 대비 유효성이 없는 경우임.

-365일(3-2b)에서 ADPS를 기준으로 하여 MI 방법을 사용하여, 90일, 180일, 270일과 365일의 ADPS 값을 감안하고 분산공분산 행렬분석을 실시한 결과 엔젠시스 투약군이 위약군 대비 유효성을 보여주지 못하여 1차 지표를 충족시키지 못하였음.(p-value=0.2822)

4. 사실발생(확인)일
2023-12-30

5. 향후계획
-

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

-상기 '2. 주요내용 - 7) 신청일, 8) 승인일'은 3-2 임상시험의 신청 및 승인일입니다. 3-2b 임상시험의 신청 및 승인일은 2021-02-11 입니다.

-상기 '4. 사실발행(확인)일'은 당사가 CRO로부터 3-2, 3-2b 임상시험의 최종 확인 된 Topline Data를 수령한 일자(한국시간)입니다.

-본 임상시험 결과는 당사의 보도자료 및 IR 자료 등으로도 활용할 예정입니다.

-본 임상시험의 결과로 엔젠시스에 대한 투자 방향이 변경될 수 있습니다. (예: 투자 규모, 대상 질환 등)

※ 관련 공시
2020-06-25 투자판단 관련 주요경영사항(통증을 동반한 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제(Engensis: VM202) 임상 3-2상 최종 프로토콜 제출 완료(임상 개시))
2022-08-18 투자판단 관련 주요경영사항(통증을 동반한 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제(Engensis: VM202) 임상 3-2상 관련 중간 분석 결과)