차바이오텍 — 투자판단관련주요경영사항(임상시험결과)('퇴행성 디스크 만성 요통 환자'에 대한 '동종 탯줄유래 줄기세포 치료제 CordSTEM-DD'의 임상 1/2a상 시험 결과) (20230926)
제출인: 차바이오텍

차바이오텍/투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)/(2023.09.26)투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)('퇴행성 디스크 만성 요통 환자'에 대한 '동종 탯줄유래 줄기세포 치료제 CordSTEM-DD'의 임상 1/2a상 시험 결과)

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.

- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.

- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1. 제목
'퇴행성 디스크 만성 요통 환자'에 대한 '동종 탯줄유래 줄기세포 치료제 CordSTEM-DD'의 임상 1/2a상 시험 결과

2. 주요내용
1) 임상시험명칭
퇴행성 요추 추간판으로 인한 만성 요통 환자에서 CordSTEM-DD 치료 시 안전성, 내약성 및 유효성 평가를 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 단회 투여, 제1/2a상, 다기관 임상시험

2) 임상시험단계
제1/2a상

3) 임상시험승인기관
식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험실시국가
대한민국

5) 임상시험실시기관
차의과학대학교 분당차병원을 포함한 대한민국 내 7개 병원

6) 대상질환
퇴행성 요추 추간판으로 인한 만성 요통

7) 신청일
2016-01-04

8) 승인일
2016-05-03

9) 등록번호
NCT04530071
(미국 임상등록 사이트(clinicaltrials.gov)에서 임상시험 진행경과 확인 가능)

10) 임상시험 목적
퇴행성 요추 추간판으로 인한 만성 요통이 있는 환자에게 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포인 CordSTEM-DD를 투여하여 세포치료제로서의 안전성과 내약성 및 유효성을 평가함.

11) 임상시험 방법
▶ 시험대상자 적합성을 평가한 후, 무작위 배정에 따라 임상시험용 의약품을 투여

▶ 임상시험 기간 동안 시험대상자는 스크리닝, 베이스라인 방문을 포함하여 2주, 1개월, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월 시점에 총 8회의 방문 진행

▶ 각 단계의 시험군 및 위약군 구성과 등록 목표 시험대상자 수는 다음과 같음.

[Stage I]
- 시험군1(3명): 저용량군 (CordSTEM-DD 0.7x10^7 cells)
- 시험군2(3명): 고용량군 (CordSTEM-DD 2.1x10^7 cells)
☞ 시험군1 시험대상자에게 임상시험용 의약품을 투여한 후 28일 동안 안전성을 추적관찰한 후, 이상사례가 관찰되지 않으면 시험군2의 시험대상자 모집을 진행하고, 시험군2 시험대상자에게 임상시험용 의약품 투여를 진행한 후 28일 동안 안전성을 추적관찰

[Stage II]
- 위약군 (10명)
- 시험군1(10명): 저용량군 (CordSTEM-DD 0.7x10^7 cells)
- 시험군2(10명): 고용량군 (CordSTEM-DD 2.1x10^7 cells)
☞ Stage I에서 임상시험용 의약품의 투여 용량에 대한 안전성 확인 후, 시험대상자 30명을 추가 모집하여 무작위 배정 실시

▶ 투여일로부터 최소 5년 동안 별도 임상시험계획서에 따라 장기추적조사를 시행

12) 1차 지표
▶ 1차 평가: 임상시험용 의약품의 안전성 및 내약성 평가

[Stage I] 임상시험용 의약품 투여 후 2주, 4주 시점의 안전성 및 내약성 평가

[Stage II] 임상시험용 의약품 투여 후 2주, 1개월, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월 시점의 안전성 및 내약성 평가

▶ 1차 평가의 안전성 및 내약성 평가에 사용된 안전성 평가변수 항목: 이상사례, 실험실적 검사, 활력징후, 신체검진, 기타 안전성 평가변수(심전도 검사, 흉부 X-ray 검사, 골밀도 검사)

13) 임상시험기간
- 임상시험 시작일(첫 시험대상자 등록일): 2020-10-19
- 임상시험 종료일(마지막 시험대상자 종료일): 2023-04-17

14) 목표 시험대상자 수
36명

3. 시험결과
1) 1차 지표 통계분석방법
▶ 이상사례: 임상시험 기간 동안 최소한 한 번 이상 발생한 이상사례(TEAEs), 약물이상반응, 중대한 이상사례 및 약물이상반응, 임상시험용 의약품 투여 중단된 시험대상자 수, 발현율(%) 및 건수를 제시하고, 발현율의 95% 신뢰구간을 제시함.

▶ 실험실적 검사: 혈액학, 혈액생화학, 소변 검사 중 연속형 결과 및 변화량에 대하여 각 투여군별 및 방문별로 기술통계량(시험대상자 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값)을 제시함.

▶ 활력징후: 활력징후 항목에 대하여 각 투여군별 및 방문별로 기술통계량(시험대상자 수, 평균, 표준편차, 중앙값, 최소값, 최대값)을 제시함.

▶ 신체검진: 임상시험용 의약품 투여 전에는 정상 또는 Abnormal NCS이었다가 임상시험용 의약품 투여 이후 Abnormal CS가 한 번이라도 있었던 신체검사 항목에 대한 시험대상자의 빈도(N) 및 백분율(%)을 확인함.

▶ 기타 안전성 평가변수 (심전도 검사, 흉부 X-ray 검사, 골밀도 검사): 임상시험용 의약품 투여 이후 Abnormal CS가 한 번이라도 있었던 시험대상자의 심전도, 흉부 X-ray 및 골밀도 검사 결과를 목록(Listing)으로 제시함.

2) 결과값
▶ 이상사례
- 36명의 시험대상자 중 이상사례는 시험군1 9명(69.23%)에서 13건, 시험군2 10명(76.92%)에서 23건, 위약군 6명(60.00%)에서 11건이 발생하였고, 이상사례 발현율에 대한 투여군간 차이는 통계적으로 유의하지 않았음(p=0.7509).
- 36명의 시험대상자 중 약물이상반응은 시험군1 6명(46.15%)에서 6건, 시험군2 10명(76.92%)에서 16건, 위약군 3명(30.00%)에서 3건이 발생하였고, 약물이상반응 발현율에 대한 투여군간 차이는 통계적으로 유의하지 않았음(p=0.0689).

▶ 실험실적 검사, 활력징후(수축기/이완기 혈압, 맥박, 호흡수, 체온), 심전도 검사, 흉부/요추 X-ray 검사, 골밀도 검사
- 실험실적 검사에서 Stage II 시험군1에서 2건의 이상사례가 보고되었으며 약물치료 후 회복됨.
- 신체검진 결과에서 Stage II 시험군2에서 1건의 이상사례가 보고되었으며 비약물 치료 후 회복됨.
- 활력징후 등 검사에서 임상적으로 의미있는 비정상치 또는 비정상 소견은 관찰되지 않았음.

4. 사실발생(확인)일
2023-09-26

5. 향후계획
본 임상 시험에서 확보한 결과들은 다음 단계 임상 계획을 위해 중요한 자료로 활용할 계획임.

6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 본 임상 시험은 안전성 및 내약성이 1차 평가 변수인 first in human 임상 시험으로 통계적 가설을 검정하지 않으므로 통계적으로 대상자수를 선정하지 않았습니다.

- 본 임상 시험은 시험군과 대조군 간의 유효성의 차이를 통계적 유의성으로 검증해야 하는 임상시험에 해당하지 않으므로, 임상시험 결과의 p-value값 미기재 사유에 해당합니다.

- 상기 '4. 사실발생(확인)일'은 당사가 CRO(Contract Research Organization)로부터 임상시험결과보고서(CSR)를 전달받은 날짜입니다.

- 본 임상 결과는 당사의 보도자료 및 IR 자료로 활용할 예정입니다.

※ 관련 공시
2020-07-15 투자판단 관련 주요경영사항('퇴행성 요추 추간판으로 인한 만성 요통 환자'에 대한 'CordSTEM-DD'의 임상 1/2a상 임상시험계획의 변경 승인)
2020-04-23 투자판단 관련 주요경영사항('퇴행성 요추 추간판으로 인한 만성 요통 환자'에 대한 'CordSTEM-DD' 임상 1/2a상 임상시험계획의 변경 승인 신청)
2016-05-04 임상시험단계 진입 ㆍ 종료(자율공시)