메드팩토 — 투자판단관련주요경영사항(전이성 위암 환자 대상 2차 치료로써 백토서팁과 파클리탁셀 병용 요법의 내약성 및 안전성을 평가하는 1b/2a상 임상 시험 결과 - 임상시험결과보고서(Clinical Study Report) 수령) (20221228)
제출인: 메드팩토

메드팩토/투자판단 관련 주요경영사항/(2022.12.28)투자판단 관련 주요경영사항(전이성 위암 환자 대상 2차 치료로써 백토서팁과 파클리탁셀 병용 요법의 내약성 및 안전성을 평가하는 1b/2a상 임상 시험 결과 - 임상시험결과보고서(Clinical Study Report) 수령)

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목
전이성 위암 환자 대상 2차 치료로써 백토서팁과 파클리탁셀 병용 요법의 내약성 및 안전성을 평가하는 1b/2a상 임상 시험 결과 - 임상시험결과보고서(Clinical Study Report) 수령

2. 주요내용
※ 투자유의사항 :

- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 시판 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
- 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

당사의 [백토서팁 + 파클리탁셀 병용 요법의 1b/2a상 임상시험 결과]에 관한 주요 내용은 다음과 같습니다.

1) 임상시험 제목 :

전이성 위암 환자 대상 2차 치료로써, 매주 파클리탁셀(Paclitaxel)과 백토서팁(Vactosertib)의 병용 투여 시 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 공개, 다기관 1b/2a상 임상시험

2) 임상시험 단계 : 제1b/2a상 임상시험

3) 대상질환명(적응증) : 전이성 위암

4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 :

- 임상시험 신청일: 2017년 12월 1일
- 임상시험 승인일: 2018년 1월 23일
- 임상시험 종료보고 제출일: 2022년 2월 23일
- 임상시험 승인기관: 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)
- 임상시험 수행기관: 국내 6개 의료기관

5) 임상시험 등록번호 : NCT03698825

6) 임상시험의 진행 경과 :

가. 임상시험의 목적 :

1차 목적은 전이성 위암 환자를 대상으로 파클리탁셀(Paclitaxel)과 병용 투여하는 백토서팁(Vactosertib)의 최대내약용량(Maximum Tolerated Dose) 및 제2상 권장용량(Recommended Phase2 Dose)을 결정하기 위함이며

2차 목적은 백토서팁 병용투여 시의 안전성을 확인하며, 백토서팁 병용 요법의 유효성 및 약물동태학(Pharmacokinetics)를 평가하기 위함입니다.

나. 임상시험의 수행 방법 :

시험대상자가 서면 동의를 한 경우, 임상시험계획서에 따라 임상시험용의약품 투여 후 28일 이내에 선별 검사를 실시했습니다. 시험대상자 적격성 평가를 통해 선정/제외 기준을 만족한 경우, 연구에 등록했습니다.

용량 증가 단계(Dose Escalation)인 1b상에서는 각 용량 수준 별 3명의 시험대상자가 등록됐습니다. 용량 제한 독성(Dose Limiting Toxicity)을 평가하기 위해 1Cycle인 28일 동안 임상 시험 제품을 투여했습니다. 각 코호트의 1Cycle이 끝날 때 SMC(Safety Monitoring Committee)는 다음 코호트로 진행할 지의 여부를 결정했습니다. 임상 1b상 마지막 코호트에서 용량 제한 독성 평가를 완료한 후 용량 확장(Dose Expansion) 단계인 제2a상의 사용 권장 용량을 결정했습니다.

제2a상에서는 50명의 등록 환자에게 1b상에서 결정된 용량을 투여했습니다. 종양 평가를 위한 스크리닝(CT/MRI)은 C1D1 및 EOT 후 6(±2)주마다 수행됐습니다. 효능은 RECIST 1.1에 따라 PFS, OS, ORR, DCR을 평가하고 바이오마커의 변화를 조사했습니다.

7) 임상시험 결과 :

제1b상 안전성 분석군의 평균 연령은 53.00세이며 그 중 남성 대상자는 5명 (55.56%), 여성 대상자는 4명 (44.44%)이었습니다. 평균 신장, 체중, 체질량지수(BMI)는 각각 166.03 cm, 53.27 kg, 19.31 kg/m2이었습니다.

제2a상 안전성 분석군의 평균 연령은 57.65세, 남성 대상자는 29명(59.18%), 여성 대상자는 20명(40.82%)이었습니다. 평균 신장, 체중, 체질량지수(BMI)는 각각 164.39 cm, 56.24 kg, 20.70 kg/m2이었습니다.

가. 안정성 :

안전성 분석군에는 제1b상 9명, 제2a상 49명이 포함되었습니다. 안전성 평가를 위해 치료관련 이상사례, 실험실검사, 활력징후, 신체검사, 심전도검사 등의 결과를 종합적으로 고려했으며, 모든 투여군(100 mg, 200 mg, 300 mg 각각 1일 2회)에서 시험약의 안전성에 영향을 주는 특이사항은 나타나지 않았습니다.

제1b상은 안전성 분석군의 대상자 8명(88.89%. 88건)에서 약물이상반응이 발생하였습니다. 가장 흔하게 보고된 약물이상반응은 'Decreased appetite' 4명(44.44%, 6건), 'Fatigue' 및 'Weight decreased' 각 3명(33.33%, 4건) 등으로 나타났습니다. 제1b상에서 시험약 용량 감량으로 이어진 치료관련 이상사례는 대상자 2명(22.22%, 4건)에서 발생하였으며 시험약의 투여 중지 혹은 사망을 초래한 약물이상반응(ADR)은 보고되지 않았습니다.

제2a상은 안전성 분석군의 대상자 47명(95.92%, 246건)에서 약물이상반응이 발생하였습니다. 가장 흔하게 보고된 약물이상반응은 'Headache' 12명(24.49%, 13건), 'Pruritus' 9명(18.37%, 10건), 'Anaemia' 6명(12.24%, 22건) 순으로 나타났습니다. 제2a상에서 시험약 용량 감량으로 이어진 치료관련 이상사례는 대상자 14명(28.57%, 25건)에서 발생하였으며 사망을 초래한 약물이상사례(ADR)은 보고되지 않았습니다.

나. 유효성 :

FAS 중 표적병변이 있는 대상자에서 최상반응(BOR)은 CR 0명, PR 3명(12.00%), SD 8명(32.00%), PD 14명(56.00%)으로 나타났습니다.

무진행생존기간(PFS) 중앙값은 85일[95% CI: 43.00, 111.00]이었습니다. Paclitaxel을 단독 투여한 기존연구 대조군의 PFS 중앙값인 2.9개월[95% CI: 2.8, 3.0]과 비교했을 때 신뢰구간이 상당부분 겹치는 것으로 나타났습니다.

전체생존기간(OS) 중앙값은 219일[95% CI: 148.00, 250.00]이었습니다. Paclitaxel을 단독 투여한 기존연구 대조군의 OS 중앙값인 7.4개월[95% CI: 6.3, 8.4] 과 비교했을 때 신뢰구간이 상당부분 겹치는 것으로 나타났습니다.

다. 요약결론 :

본 임상시험의 제1b상에는 전이성 위암 환자에게 Vactosertib을 Paclitaxel과 병용 투여 시 최대내약용량(MTD), 제2상 권장용량(RP2D), 안전성 및 유효성이 평가되었습니다. 본 시험의 결과, Vactosertib의 최대내약용량 및 제2상 권장용량은 300 mg 1일 2회로 결정되었습니다.

전이성 위암 환자에서 Vactosertib의 안전성은 기존에 확립된 Vactosertib의 안전성 프로파일과 일관된 양상을 보여주었으며 전이성 위암 환자에서 Vactosertib 및 Paclitaxel 병용요법은 내약성이 양호한 것으로 판단되었습니다.

유효성 결과에 따르면 PFS 및 OS 지표가 기존 치료제의 치료 효과와 유의한 차이가 있다고 볼 근거가 없습니다. 이는 작은 샘플 사이즈로 인해 신뢰 구간이 크게 겹쳤기 때문이며 전이성 위암 환자에게 사용 시 Vactosertib의 종양 반응에 대한 구체성 확보를 위해서는 추가 분석이 필요할 수 있습니다.

8) 향후 계획 :

본 임상시험에서 확정된 약물의 용량 결과와 환자군 데이터 분석 값은 현재 진행중인 다른 임상의 결과를 추가 분석한 후, 향후 임상 방향의 근거 자료로 활용될 예정입니다.

3. 사실발생(확인)일
2022-12-28

4. 결정일
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- 사외이사 참석여부
참석(명)
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불참(명)
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- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부
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5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 '3. 사실발생(확인)일'은 임상시험수탁기관(CRO)로부터 임상시험결과보고서(Clinical Study Report)를 전달받은 날짜입니다.
- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 활용될 예정입니다.

※ 관련공시
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