헬릭스미스 — [기재정정]투자판단관련주요경영사항(VM202-ALS 임상 2a상 시험 계획에 대한 국내 식약처 승인) (20220418)
제출인: 헬릭스미스

헬릭스미스/투자판단 관련 주요경영사항/(2022.04.18)투자판단 관련 주요경영사항(VM202-ALS 임상 2a상 시험 계획에 대한 국내 식약처 승인)

정정신고(보고)

정정일자
2022-04-18

1. 정정관련 공시서류
투자판단관련주요경영사항

2. 정정관련 공시서류제출일
2021-06-17

3. 정정사유
임상시험계획 변경(계획서 추가)에 따른 일부 내용 기재정정

4. 정정사항

정정항목
정정전
정정후

2. 주요내용
1) 임상시험 제목 :
근위축성 측삭 경화증이 있는 시험대상자에서 엔젠시스의 안전성을 평가하기 위한 제 2a상, 이중 눈가림, 무작위 배정, 위약 대조, 다기관 임상시험 (한국) (VMALS-002-2)

4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 :
- 신청일 : 2021년 3월 3일
- 승인일 : 2021년 6월 16일
- 임상승인기관 : 식품의약품안전처 (MFDS)
- 임상시험기관 : 한국내 1개 병원(미국 내 4개 병원에서 기 진행중)

5) 임상시험 등록번호 :
식약처 계획서 일련번호: 202100563
Clinicaltrials.gov의 NCT 번호: NCT04632225

6) 임상시험의 목적 :
- 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 시험대상자에서 위약 대비 Engensis 근육 내(IM) 주사의 안전성을 평가
- 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 시험대상자에서 위약 대비 Engensis 근육 내(IM) 주사 후 유효성의 탐색적 평가

7) 임상시험 시행 방법 :
- 임상시험 대상 대상자 : 전체 18명
- 임상시험 기간: 총 투여기간 134일(총 3 cycle동안 6회 주사), 추적관찰까지 총 180일 소요
- 임상시험 설계 : 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 2:1 배정

8) 기대효과 :
- 엔젠시스는 HGF의 두 이형체인 HGF728와 HGF723을 발현하도록 설계된 새로운 유전체 상보적 DNA(cDNA) 하이브리드 구조를 가진 플라스미드 DNA임.
- 신경 조직 내 HGF의 지속적인 국소 생성은 운동뉴런에 대한 직접적인 신경영양 및 간접적인 신경보호 활성작용으로 ALS 증상을 완화할 수 있음.
- 엔젠시스는 비교적 신속하고 장기적인 HFG 생성을 유도하며, 이는 미세혈관 및 신경복구에 대한 여러 작용기전을 통해 ALS 환자들에서 지속적인 치료효과를 보일 수 있음.
- ALS환자에서 유효성의 개념이 정립되는 경우 2b상 임상시험을 통해 유효성을 확인한 후 3상 시험을 통해 치료적 확증을 얻을 계획임.
- 릴루졸과 에다라본 모두, ALS의 기저 원인을 예방하거나 교정하지는 않음. 반면 엔젠시스는 말초신경의 발달과 재생을 돕는 신경영양인자로 작용하는 HGF를 생성하는데, 슈반 세포가 복구 유형의 세포가 되도록 활성화하고 재수초화 과정을 강화하여 결과적으로 손상된 말초신경을 적절히 재생시킬 수 있을 것으로 기대함.
1) 임상시험 제목 :
임상시험 계획서 VMALS-002-2 KR(근위축성 측삭 경화증이 있는 시험대상자에서 엔젠시스의 안전성을 평가하기 위한 제 2a상, 이중 눈가림, 무작위 배정, 위약 대조, 다기관 임상시험 (한국)) 후 6개월 연장 임상시험

4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 :
- 신청일 : 2021년 12월 20일
- 승인일 : 2022년 04월 18일
- 임상승인기관 : 식품의약품안전처 (MFDS)
- 임상시험기관 : 한국내 1개 병원(미국 내 1개 병원에서 기 진행중)

5) 임상시험 등록번호 :
식약처 계획서 일련번호: 202200379
Clinicaltrials.gov의 NCT 번호: NCT05176093

6) 임상시험의 목적 :
- 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 시험대상자에서 엔젠시스 근육 내(IM) 주사의 안전성을 평가
- ALS 시험대상자에서 엔젠시스 주사 후 근육 기능의 변화를 평가

7) 임상시험 시행 방법 :
- 임상시험 대상 대상자 : 전체 10명
- 임상시험 기간: 약 185일의 안전성 추적관찰
- 임상시험 설계: 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조

8) 기대효과 :
- 선행 임상시험에서 제안된 바와 같이, 엔젠시스는 비교적 신속하고 장기적인 HFG 생성을 유도하며, 이는 미세혈관 및 신경복구에 대한 여러 작용기전을 통해 ALS 환자들에서 결과를 개선할 잠재성이 있음. 본 임상시험에서 엔젠시스가 긍정적인 결과를 보일 경우, ALS 환자에 대한 지속적인 치료효과가 있는 중요한 제제로 간주될 수 있음.
- 릴루졸과 에다라본 모두, ALS의 기저 원인을 예방하거나 교정하지는 않음. 반면 엔젠시스는 말초신경의 발달과 재생을 돕는 신경영양인자로 작용하는 HGF를 생성하는데, 슈반 세포가 복구 유형의 세포가 되도록 활성화하고 재수초화 과정을 강화하여 결과적으로 손상된 말초신경을 적절히 재생시킬 수 있을 것으로 기대함.

- 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상시험계획 변경(계획서 추가)에 대한 승인을 받은 일자는 2022-04-18 입니다.

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목
VM202-ALS 임상 2a상 연장 임상시험 계획에 대한 국내 식약처 승인

2. 주요내용
※ 투자유의사항
임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1) 임상시험 제목 :
임상시험 계획서 VMALS-002-2 KR(근위축성 측삭 경화증이 있는 시험대상자에서 엔젠시스의 안전성을 평가하기 위한 제 2a상, 이중 눈가림, 무작위 배정, 위약 대조, 다기관 임상시험 (한국)) 후 6개월 연장 임상시험

2) 임상시험 단계 :
한국 식약처 제2a상 임상시험

3) 대상질환명(적응증) :
근위축성 측삭 경화증

4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 :
- 신청일 : 2021년 12월 20일
- 승인일 : 2022년 04월 18일
- 임상승인기관 : 식품의약품안전처 (MFDS)
- 임상시험기관 : 한국내 1개 병원(미국 내 1개 병원에서 기 진행중)

5) 임상시험 등록번호 :
식약처 계획서 일련번호: 202200379
Clinicaltrials.gov의 NCT 번호: NCT05176093

6) 임상시험의 목적 :
- 근위축성 측삭 경화증(ALS)이 있는 시험대상자에서 엔젠시스 근육 내(IM) 주사의 안전성을 평가
- ALS 시험대상자에서 엔젠시스 주사 후 근육 기능의 변화를 평가

7) 임상시험 시행 방법 :
- 임상시험 대상 대상자 : 전체 10명
- 임상시험 기간: 약 185일의 안전성 추적관찰
- 임상시험 설계: 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조

8) 기대효과 :
- 선행 임상시험에서 제안된 바와 같이, 엔젠시스는 비교적 신속하고 장기적인 HFG 생성을 유도하며, 이는 미세혈관 및 신경복구에 대한 여러 작용기전을 통해 ALS 환자들에서 결과를 개선할 잠재성이 있음. 본 임상시험에서 엔젠시스가 긍정적인 결과를 보일 경우, ALS 환자에 대한 지속적인 치료효과가 있는 중요한 제제로 간주될 수 있음.
- 릴루졸과 에다라본 모두, ALS의 기저 원인을 예방하거나 교정하지는 않음. 반면 엔젠시스는 말초신경의 발달과 재생을 돕는 신경영양인자로 작용하는 HGF를 생성하는데, 슈반 세포가 복구 유형의 세포가 되도록 활성화하고 재수초화 과정을 강화하여 결과적으로 손상된 말초신경을 적절히 재생시킬 수 있을 것으로 기대함.

9) 기타사항 :
※ 기타 투자자의 투자 판단을 위하여 추가 기재할 내용이 있는 경우 자유롭게 기재함 (투자유의사항 외에 투자자 주의 환기를 위해 자발적으로 공시할 사항이 있는 경우 이를 기재함)

3. 사실발생(확인)일
2021-06-16

4. 결정일
-

- 사외이사 참석여부
참석(명)
-

불참(명)
-

- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부
-

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)로부터 의약품 임상시험계획을 최초로 승인 받은 날짜입니다.

- 본 공시 이후 당사의 보도자료 및 IR자료로 활용할 예정입니다.
- 미국 FDA로부터 기 승인받아 미국 1개 기관에서 임상시험을 진행중입니다.

※ 관련공시
2021-06-17 투자판단 관련 주요경영사항(VM202-ALS 임상 2a상 시험 계획에 대한 국내 식약처 승인)