큐라클 — 투자판단관련주요경영사항(습성 연령관련 황반변성의 경구용 치료제 CU03-1001 임상 2a상 결과) (20220110)
제출인: 큐라클

큐라클/투자판단 관련 주요경영사항/(2022.01.10)투자판단 관련 주요경영사항(습성 연령관련 황반변성의 경구용 치료제 CU03-1001 임상 2a상 결과)

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목
습성 연령관련 황반변성의 경구용 치료제 CU03-1001 임상 2a상 결과

2. 주요내용
※ 투자유의사항
임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다.
임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1) 임상시험 제목
습성 연령관련 황반변성(wet Age-related Macular Degeneration) 환자를 대상으로 12주간 CU03-1001정 투여 시 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조, 용량 탐색적, 평행설계, 제2a상 임상시험

2) 임상시험 단계 : 국내 임상 2a상

3) 대상질환명 : 습성 연령관련 황반변성

4) 대상환자 : 기존 항혈관내피성장인자(anti-VEGF) 치료제(루센티스, 아일리아, 아바스틴 포함)에 불충분한 반응을 보이는 자

5) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관

- 신청일 : 2019년 08월 26일

- 승인일 : 2019년 12월 04일

- 임상승인기관 : 식품의약품안전처(MFDS)

- 임상시험기관 : 분당서울대병원 외 7개 기관

6) 임상시험 등록번호 : 32605

7) 임상시험 진행 경과

- 습성 연령관련 황반변성 환자를 대상으로 CU03-1001정 투여 시 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 임상시험으로 2020년 03월 13일 첫 시험대상자가 등록되어 2021년 07월 06일 마지막 시험대상자의 마지막 방문이 진행됨

- 임상시험의 1차 목적인 내약성 평가를 위해 각 군 (시험군1: CU03-1001 400mg, 시험군2: CU03-1001 800mg, 대조군: 위약)에 5명씩 총 15명을 내약성 평가군으로 분류하여 투여 4주 시점에서 평가를 실시함

- 임상시험의 2차 목적인 CU03-1001정 투여 시 안전성 및 유효성을 평가하기 위하여 추가로 각 군당 20명씩 모집하여 총 75명의 대상자를 등록하였으며, 시험대상자들은 12주간 임상시험에 참여함

8) 임상시험 결과

- 내약성
시험군2(800 mg 용량)에서 경증의 임상약과 관련성이 없는 Nipple pain 1건이 보고됨. 다른 군에서 보고된 이상반응 없음. 모든 군에서 중대한 이상반응 없음. 시험군 1과 시험군 2의 1일 2회 4주 투여에서 내약성이 양호하였음

- 안전성
총 74명 중 이상반응은 17명(22.97%)에서 22건의 이상반응이 보고됨. 시험군 1은 4명(16.00%)에서 7건, 시험군 2는 8명(32.00%)에서 10건, 대조군은 5명(20.83%)에서 5건 발생함. 임상시험용의약품과의 관련성이 없는 중대한 이상반응 4건이 발생함. 중대한 약물이상반응은 관찰되지 않음. 실험실적 검사 항목의 전반적인 추세, 활력징후 및 신체검사상 소견 등에서 시험군 1과 시험군 2에서 모두 안전성이 확인됨.

- 유효성
① 1차 유효성평가
Baseline 대비 12주 시점의 SD-OCT CMT(중심황반두께) 변화량의 보정평균:

- 시험군 1에서 30.74±19.57μm 감소

- 시험군 2에서 20.28±19.58μm 감소

- 대조군에서 21.64±19.89μm 감소

구제약물(아일리아 주사) 사용 여부에 따라 분석 시, 구제약물 미사용 집단에서,

- 시험군 1에서 15.40±19.44μm 감소

- 시험군 2에서 3.75±18.27μm 감소

- 대조군에서 9.27±19.39μm 감소

구제약물 사용 집단에서

- 시험군 1에서 53.51±39.06μm 감소

- 시험군 2에서 83.39±45.42μm 감소

- 대조군에서 33.47±41.43μm 감소

구제약물과 함께 사용한 집단의 시험군1과 시험군2의 중심황반두께 변화량이 대조군에 비해 감소한 폭이 확연히 컸음을 확인하였음. 특히, 시험군2(800mg)에서 중심황반두께가 더 많이 감소하여 투여용량에 비례하는 경향도 확인할 수 있었음

② 2차 유효성평가
Baseline 대비 12주 시점에서 BCVA(최대교정시력)변화량:

- 시험군 1에서 2.84±10.07 감소

- 시험군 2에서 1.56±7.26 증가

- 대조군에서 2.79±6.28 증가

구제약물(아일리아 주사) 사용 여부에 따라 분석 시,

구제약물 미사용 집단에서

- 시험군 1에서 0.81±6.38 증가

- 시험군 2에서 2.50±6.73 증가

- 대조군에서 3.25±7.12 증가

구제약물 사용 집단에서

- 시험군 1에서 9.33±12.40 감소

- 시험군 2에서 0.86±8.53 감소

- 대조군에서 1.88±4.39 증가

구제약물을 함께 사용한 집단에서 시력감소가 확인되는 것으로 관찰되었으나, 구제약물의 복용 조건 중 하나가 ETDRS로 측정한 BCVA가 5 글자 이상 떨어졌을 경우였기에 해당 평가지표로 구제약물의 병용에 대한 유효성을 탐색하기에는 어려움이 있었음

③ 유효성평가 결과 요약
이번 유효성 결과에서는 적은 수의 집단을 대상으로 한 탐색적인 임상 결과이므로 통계적 유의성은 확인할 수 없는 제한점이 있음.

9) 기대효과
본 임상2a상 탐색적 연구를 통해 경구제 CU03-1001정과 안구내 주사를 병용함으로써 추가적인 시력 개선 효과 가능성을 시사하며, 이를 통해 주사 치료에 대한 환자들의 부담과 고통도 낮출 것으로 기대하고 있음. 후기 2b상 시험에서는 더 많은 환자를 대상으로 정확한 임상적 유효성을 확인할 것임

10) 향후계획
임상 2b 시험에서는 아일리아 투여군과 아일리아와 CU03-1001정(투여용량: 400 mg ~ 800 mg 고려)의 병용요법 투여군으로 비교하는 디자인을 계획하고 있음

3. 사실발생(확인)일
2022-01-10

4. 결정일
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- 사외이사 참석여부
참석(명)
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불참(명)
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- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부
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5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 '3. 사실발생(확인)일'은 CRO로부터 임상시험결과보고서(Clinical Study Report, CSR)를 수령한 날짜입니다.

- 본 공시 내용은 향후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 사용될 예정입니다.

※ 관련공시
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