헬릭스미스 — 투자판단관련주요경영사항(샤르코-마리-투스병 치료제(Engensis: VM202) 제1/2a상 임상시험 Topline data 발표) (20211108)
제출인: 헬릭스미스

헬릭스미스/투자판단 관련 주요경영사항/(2021.11.08)투자판단 관련 주요경영사항(샤르코-마리-투스병 치료제(Engensis: VM202) 제1/2a상 임상시험 Topline data 발표)

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목
샤르코-마리-투스병 치료제(Engensis: VM202) 제1/2a상 임상시험 Topline data 발표

2. 주요내용
※ 투자유의사항
- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다.
- 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1) 임상시험 제목 :
샤르코-마리-투스1A 환자에서 임상시험용의약품(Engensis: VM202)의 근육내 반복 투여에 따른 270일간 안전성 및 내약성 평가를 위한 단일기관, 공개, 제 1/2a상 임상시험

2) 임상시험 단계 :
국내 제1/2a상

3) 대상질환(적응증) :
질환의 중증도가 경도(mild)에서 중등도(moderate)인 샤르코-마리-투스병 1A 아형 환자(Charcot-Marie-Tooth disease subtype1A; CMT1A)

4) 임상시험 신청ㆍ승인일 및 승인기관 :
- 신청일: 2020년 2월 4일
- 승인일: 2020년 4월 20일
- 임상승인기관: 식품의약품안전처(MFDS)
- 임상시험기관: 삼성서울병원 1개 기관

5) 임상시험 등록번호 :
해당 없음

6) 임상시험의 진행 경과 :
- 임상시험의 목적 : CMT1A 환자들 대상으로 약화된 하지근육에 주사한 임상시험용의약품(Engensis: VM202)의 안전성과 내약성을 평가
- 임상시험계획서에 따른 절차 완료

7) 임상시험 결과 :
(1) 시험 대상자 수 : 12명

(2) 안전성 결과
- CMT환자에서 엔젠시스(VM202)의 안전성을 확인하였음.
- 엔젠시스 pCK-HGF-X7의 투여에 따른 이상 반응은 총 12명의 시험대상자 중 3명(3/12=25%)에서 4건이 발생하였음.
- 이상반응으로는 발목부종, 폐렴, 자궁근종, 주사부위의 가려움이었음.
- 약과 관련된 이상반응 (Adverse Drug Reaction)은 시험대상자로부터 보고된 2건으로, 발목부종과 주사부위의 가려움증이었으나 모두 경미한 ADR로 회복되었음.
- 폐렴과 자궁근종은 입원 혹은 입원기간 연장에 따라 중증이상반응 (Serious Adverse Events)으로 분류되었고, 약과의 연관성은 보고되지 않았음.

(3) 유효성 결과
- 엔젠시스는 기능장애척도(FDS), 전반적인 신경장애 한계척도(ONLS-leg scale), 질환 중증도(CMTNS-v2) 등 임상적 지표에서 유의한 결과를 보였고, MRI leg 결과에서는 기존 결과 대비 근육손실방지를 시사하였으며, 10미터 걷기 평균속도(10MWT)를 개선시키는 것으로 관찰되었음.
- 기능장애척도(FDS; Functional Disability Scale): 기저치 대비 270일 시점에서 총 평균 변화량이 0.58±0.51 (p-value=0.0156) 감소하여 유의한 개선을 보였음.
- 전반적 신경장애 한계 척도 (ONLS leg scale; Overall Neuropathy Limitation Scale): 기저치 대비 270일 시점에서 총 평균 변화량이 0.33±0.49 감소하여 임상적 개선을 보였음.
- 질환 중증도(CMTNS-v2): 기저치 15.58점 대비 270일 시점에서 13.42점으로 2.17점이 감소되어 14%의 호전을 보였으며 매우 유의한 감소를 보였음(p<0.01).
- CMTNS-v2의 세부 항목: CMTNS-v2의 9개 항목중 감각이상에서 기저치 대비 -0.92±0.79 (p = 0.0078), 통각 예민도에서 기저치 대비 -0.83±0.39 (p = 0.0020), 진동감각에서 기저치 대비 -0.67±0.49(p = 0.0078)로서 유의한 개선을 보였음.
- MRI legs (fat contents in muscle %): 장딴지근육에서 0.2, 종아리근육에서 1.9로서 이미 알려진 연간 1.8 변화와 유사하였음.
반면 지방기저치 10%의 대상자를 별도 분석결과 장딴지 및 종아리근육에서 지방증가정도가 부위에 따라 -0.8%에서 1.1%였음.
-10미터 걷기 평균속도(10MWT; 10 meter walk test): 12명중 8명에서 개선되었음. 12명의 기저치대비 270일 시점에서 평균변화량 0.06±0.20 증가하였으나 유의하지는 않았음.
- 신경전달속도(NCV; Nerve Conduction Velocity): 등록대상자의 좌/우측 경골, 비골, 비복, 요골, 정중, 척골신경 중 우측 비골/좌측 경골 신경에서 증가를 보였으며, 그 외 신경에서는 감소를 보였음. 해당 값으로는 임상적으로 판단하기 어려움.

8) 기대효과 :
- 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 CMT 환자의 근육에 Engensis(VM202)를 주사하여, HGF가 치료 작용을 할 것을 기대할 수 있음.
- Engensis (VM202)를 근육 주사하면 HGF가 발현하여 다양한 작용을 함. HGF는 혈관형성인자로서 작용할 뿐만 아니라, 신경영양성인자(neurotropic factor)로 작용하며, 근육 조직 재생, 세포자멸사억제, 항염증, 항섬유화 활성, 신경보호인자 등의 역할을 하여 퇴행하는 신경세포에서 치료 효과를 나타냄.
- 또한 국소적으로 발현하므로 전신적인 부작용을 일으키지 않는 안전한 치료 방법임.

9) 향후 계획 :
최종보고서 작성단계에서 결과를 면밀히 검토 후 다음단계 임상시험 여부를 결정할 예정임.

3. 사실발생(확인)일
2021-11-08

4. 결정일
-

- 사외이사 참석여부
참석(명)
-

불참(명)
-

- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부
-

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 3.사실발생(확인)일은 임상수탁기관(CRO)으로부터 Topline data를 전달받은 날짜임

- 본 공시 이후 당사의 보도자료 및 IR 자료로 활용할 예정임.

※ 관련공시
2020-04-21 투자판단 관련 주요경영사항(샤르코-마리-투스병 치료제(Engensis: VM202) 제1/2a상 임상시험계획 승인)