헬릭스미스 — [기재정정]투자판단관련주요경영사항(당뇨병성 족부궤양(diabetic foot ulcer) 환자를 대상으로 한 엔젠시스 미국 임상 3상 시험 분석 결과 공개) (20210618)
제출인: 헬릭스미스

헬릭스미스/투자판단 관련 주요경영사항/(2021.06.18)투자판단 관련 주요경영사항(당뇨병성 족부궤양(diabetic foot ulcer) 환자를 대상으로 한 엔젠시스 미국 임상 3상 시험 분석 결과 공개)

정정신고(보고)

정정일자
2021-06-18

1. 정정관련 공시서류
투자판단 관련 주요경영사항

2. 정정관련 공시서류제출일
2021-06-17

3. 정정사유
기재정정

4. 정정사항

정정항목
정정전
정정후

2. 주요내용

4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관
- 임상시험 종료일: 2019년 2월 6일
- 임상시험 종료일: 2020년 2월 6일

2. 주요내용

7) 임상시험 결과:
- 신경허혈성 궤양을 가진 환자군에서는 발목상완지수 (ABI) 역시 엔젠시스군이 위약군 대비 0.16이 높았음 (7개월, p = 0.0262).
- 신경허혈성 궤양을 가진 환자군에서는 발목상완지수 (ABI) 역시 엔젠시스군이 기저치 대비 0.16 증가했고, 이러한 변화는 위약군 대비 통계적으로 유의했음 (7개월, p = 0.0262).

- 임상시험 종료일: 단순오기 자진 정정
- 임상시험 결과: 기재내용을 명확히 하기 위한 정정

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목
당뇨병성 족부궤양(diabetic foot ulcer) 환자를 대상으로 한 엔젠시스 미국 임상 3상 시험 분석 결과 공개

2. 주요내용
※ 투자유의사항
임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

당뇨병성 족부궤양 환자를 대상으로 한 엔젠시스 미국 임상 3상 분석 결과 공개

1) 일시: 6월 17일

2) 배경:
- 당사가 한국 시간 6월 17일 07시 16분에 미국 DFcon (당뇨병성 족부궤양 콘퍼런스)에 본 시험 결과를 제출함에 따라 분석 결과가 공개될 예정
- 발표 title: Gene therapy for diabetic foot ulcers: Analysis of a randomized, placebo-controlled Phase 3 study of Engensis (VM202), a plasmid DNA expressing two isoforms of human hepatocyte growth factor (HGF)

임상결과 발표 내용

1) 임상시험 제목: 말초동맥질환이 동반된 당뇨병 환자를 대상으로 만성 비치료성 족부궤양 치료를 위한 VM202의 유효성과 안전성 평가를 목적으로 하는 이중눈가림, 무작위배정, 위약 대조, 다기관, 3상 임상시험(A PHASE III, DOUBLE-BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED,MULTICENTER STUDY TO ASSESS THE SAFETY AND EFFICACY OF VM202 TO TREAT CHRONIC NONHEALING FOOT ULCERS IN DIABETIC PATIENTS WITH CONCOMITANT PERIPHERAL ARTERIAL DISEASE (PAD))

2) 임상시험 단계: 미국 임상3 상

3) 대상질환명(적응증): 말초동맥질환이 동반된 당뇨병 환자의 만성 비치료성 족부궤양

4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관
- 신청일: 2015 년 7 월 20 일
- 승인일: 2015 년 8 월 31 일
- 임상시험 종료일: 2020년 2월 6일
- 임상승인기관: 미국 FDA
- 임상시험기관:
(괄호안 번호는 임상관리 시스템상 부여된 기관번호임).
(1) Center for Clinical Research Inc., San Francisco, CA
(2) Texas Heart Institute, Stem Cell Center, Houston, TX
(3) University of Arizona College of Medicine, Department of Vascular Surgery, Tucson, AZ
(5) Northwestern University, Chicago, IL
(7) Foot and Ankle Clinic, Los Angeles, CA
(8) Miami Dade Medical Research Institute, LLC, Miami, FL
(9) MedResearch, Inc, EL Paso, TX
(10) VA Long Beach Healthcare System, Long Beach, CA
(11) NEA Baptist, Jonesboro, AR
(12) Bay Area Foot and Ankle, Center for Clinical Research Inc., Castro Valley, CA
(15) JPS Health: Acclaim Bone & Joint Institute, Fort Worth, TX
(16) Sacramento Foot and Ankle Center for Clinical Research Inc., Carmichael, CA
(17) LCC Medical Research Institute, North Miami, Fl
(21) Olive View-UCLA Education & Research Institute,
Sylmar, CA
(24) Oregon Foot and Ankle Center, Center For Clinical Research, Inc., Eugene, OR
(25) USC Keck School of Medicine, Los Angeles, CA
(26) Advanced Foot & Ankle Center, Las Vegas, NV
(27) Futuro Clinical Trials, AcAllen, TX
(28) Arizona Research Center, Phoenix, AZ

5) 임상시험의 목적:
(1) 비치료성 족부궤양에서 VM202의 궤양치료 증진에 대한 유효성을 평가
(2) 비치료성 족부궤양 환자를 대상으로 한 VM202 근육주사의 안전성 평가

6) 임상시험 시행 방법:
- 임상시험 환자 규모: 비치료성 족부궤양으로 진단받고 말초동맥질환 동반이 확인된 당뇨병 환자 300명을 표준치료에 추가하여 VM202와 위약군에 2:1로 무작위배정
- 실시기간: 42일간 4회 주사후 210일 시점까지 추적관찰
- 실시방법: Day0, Day 14, Day 28, Day 42에 각각 VM202 혹은 위약을 16회 주사. 환자들은 궤양이 치료될 때까지 혹은 추적기관 종료시점까지 주 1회 드레싱을 위해 병원 방문 지속

7) 임상시험 결과:
- 약 2년간 연구를 진행했으나 환자 등록 속도 지연으로 총 44명 등록 후 연구 조기 중단
- 총 44명중 30명이 신경허혈성 궤양(neuroischemic ulcer)환자였음.
- 신경허혈성 궤양군에서 주사후 5개월째 위약군 대비 통계적으로 유의한 완치율을 보임(63%, p=0.0259).
- 치료전 기저치에 이상치(outlier)를 가진 3명의 환자를 제외한 경우(n=27) 주사 후 4개월, 5개월, 6개월 째에 위약군 대비 5배 높은 완치율(각각, 55.6%, 66.7%, 66.7%)을 통계적으로 유의하게 보였음 (각각의 p = 0.0417, 0.0128, 0.0128).
- 신경허혈성 궤양을 가진 환자군에서는 발목상완지수 (ABI) 역시 엔젠시스군이 기저치 대비 0.16 증가했고, 이러한 변화는 위약군 대비 통계적으로 유의했음 (7개월, p = 0.0262).

8) 결론:
- VM202가 당뇨성 족부궤양에서 가장 많은 비중을 차지하는 신경허혈성 궤양에 뚜렷한 효과가 있음.
- 조기 종료로 인해 계획 대비 대상자수가 적어 분석 검정력이 낮았음에도 불구하고 통계적으로 유의한 결과를 보여 엔젠시스의 강력한 효능을 시사

9) 기대효과:
- 거대 DFU 시장에 교두보 마련
- 동 결과 바탕으로 임상프로토콜 재정비
- 전략적 파트너 물색 기반 마련

10) 향후 계획:
- 본 시험 결과는 VM202의 당뇨병성 족부궤양 연구에 대한 방향 제시에 크게 영향을 미쳤음. 신경허혈성 궤양에 초점을 맞춘 3상 임상시험을 통하여 VM202의 치료적 확증 결과를 확보할 계획임.

3. 사실발생(확인)일
2021-06-17

4. 결정일
-

- 사외이사 참석여부
참석(명)
-

불참(명)
-

- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부
-

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 사실발생(확인)일은 당사가 학회 측에 초록을 제출한 날짜임

※ 관련공시
2015-09-01 임상시험단계 진입 ㆍ 종료(자율공시)