네이처셀 — [기재정정]투자판단관련주요경영사항(알츠하이머병 환자에게서 자가 지방유래 중간엽 줄기세포'아스트로스템'의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 활성대조약 미국 FDA 제2b상 임상시험 개시) (20200720)
제출인: 네이처셀

네이처셀/투자판단 관련 주요경영사항/(2020.07.20)투자판단 관련 주요경영사항(알츠하이머병 환자에게서 자가 지방유래 중간엽 줄기세포'아스트로스템'의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 활성대조약 미국 FDA 제2b상 임상시험 개시)

정정신고(보고)

정정일자

2020-07-20

1. 정정관련 공시서류

투자판단 관련 주요경영사항

2. 정정관련 공시서류제출일

2020-06-17

3. 정정사유

임상시험 개시에 따른 정정

4. 정정사항

정정항목

정정전

정정후

1. 제목

알츠하이머병 환자에게서 자가 지방유래 중간엽 줄기세포'아스트로스템'의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 활성대조약 미국 FDA 제2b상 임상시험계획 제출

알츠하이머병 환자에게서 자가 지방유래 중간엽 줄기세포'아스트로스템'의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 활성대조약 미국 FDA 제2b상 임상시험 개시

2. 주요내용

4. 임상시험계획 제출일 및 기관: 2020년 5월 21일, FDA

4. 임상시험 신청(개시)일 및 승인기관

- 신청일 : 2020년 5월 21일

- 변경제출일 : 2020년 6월 17일

- 임상시험 개시일 : 2020년 7월 20일

- 승인기관 : 미국 식품의약국(FDA)

3. 사실발생(확인)일

2020-06-17

2020-07-20

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 본 임상시험계획 변경은 미국 FDA와의 협의에 따른 것입니다.

- 위 사실발생(확인)일은 당사가 미국 CRO로부터 FDA에 임상시험계획 변경 제출완료 사실을 통보 받은 날짜입니다(한국 시간 기준).

- 아스트로스템 1/2a상은 2019년 6월 26일 임상시험이 완료되었으며, 미국 시간 기준 2019년 12월 31일 FDA에 결과보고서를 제출하였습니다.

- 상기 일자는 한국시간 기준입니다.

- 상기 사실발생(확인)일은 미국 CRO로부터 임상시험 개시가 가능함을 통보받은 날짜입니다. 당사는 이에따라 이후 CRO와의 계약을 체결하고, 임상시험실시기관 및 연구자 선정작업을 진행할 예정입니다.

- 아스트로스템 미국 1/2a상 임상시험은 2019년 6월 26일 완료되었으며, 미국 시간 기준 2019년 12월 31일 FDA에 결과보고서를 제출하였습니다.

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투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목

알츠하이머병 환자에게서 자가 지방유래 중간엽 줄기세포'아스트로스템'의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 활성대조약 미국 FDA 제2b상 임상시험 개시

2. 주요내용

※ 투자유의사항

미국 식품의약국(FDA)에서 2006년부터 2015년까지 10년 동안 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 약 10% 수준이며, 임상 단계별 통과 가능성은 임상2상이 30.7%, 임상3상이 58.1%로 알려져 있습니다(출처 : 미국바이오협회, 'Clinical Development Success Rates 2006-2015', 2016.06)

한편, 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중하게 투자하시기 바랍니다.

1. 임상시험 제목: 알츠하이머병 환자에게서 자가 지방유래 중간엽 줄기세포, 아스트로스템의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 활성대조약 제2b상 임상시험(A Phase 2b, Randomized, Double-Blind, Active-Controlled Study to Assess the Efficacy and Safety of AstroStem, Autologous Adipose Tissue Derived Mesenchymal Stem Cells, in Patients with Alzheimer's Disease)

2. 임상시험 단계: 제2b상

3. 대상질환명(적응증): 알츠하이머병(Alzheimer's Disease, AD)

4. 임상시험 신청(개시)일 및 승인기관

- 신청일 : 2020년 5월 21일

- 변경제출일 : 2020년 6월 17일

- 임상시험 개시일 : 2020년 7월 20일

- 승인기관 : 미국 식품의약국(FDA)

5. 임상시험 IND 번호: 17201

6. 임상시험의 목적:

1차 목적 (효과) : 아스트로스템을 통한 경증 알츠하이머병 환자에서의 Donepezil과의 비열등성 확인

2차 목적 (안전성) : 경증의 알츠하이머병 환자에게서 아스트로스템의 안전성 평가

7. 임상시험 시행방법 :

경증의 알츠하이머병으로 진단된 환자 중, 미국 FDA로부터 승인 받은 알츠하이머 의약품을 복용하지 않은 환자들을 대상으로 아스트로스템을 이중맹검을 유지하면서, 시험군 또는 대조군으로 무작위 배정되어, 다음과 같이 임상시험용의약품을 투여 받게 됩니다.

- 시험군 : 아스트로스템 + Donepezil 위약 = 40명

- 대조군 : 아스트로스템 위약 + Donepezil = 40명

아스트로스템(시험약)은 4주 간격으로 정맥(2억cells)을 통해 총 5회 투여 받으며, 투여 완료 후 12주 및 24주 후에 추적관찰을 시행합니다.

8. 기대효과 :

미국 FDA에서 승인받은 의약품인 Donepezil과의 비열등성평가를 통해 아스트로스템의 유효성을 확인하고 안전성 또한 기존에 승인된 의약품과 유사하거나 동등함을 확인할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.

3. 사실발생(확인)일

2020-07-20

4. 결정일

-

- 사외이사 참석여부

참석(명)

-

불참(명)

-

- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부

-

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

- 상기 일자는 한국시간 기준입니다.

- 상기 사실발생(확인)일은 미국 CRO로부터 임상시험 개시가 가능함을 통보받은 날짜입니다. 당사는 이에따라 이후 CRO와의 계약을 체결하고, 임상시험실시기관 및 연구자 선정작업을 진행할 예정입니다.

- 아스트로스템 미국 1/2a상 임상시험은 2019년 6월 26일 완료되었으며, 미국 시간 기준 2019년 12월 31일 FDA에 결과보고서를 제출하였습니다.

※ 관련공시

2020-06-17 투자판단 관련 주요경영사항(알츠하이머병 환자에게서 자가 지방유래 중간엽 줄기세포'아스트로스템'의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 활성대조약 미국 FDA 제2b상 임상시험계획 제출)

2020-05-21 투자판단 관련 주요경영사항(알츠하이머병 환자에게서 자가 지방유래 중간엽 줄기세포'아스트로스템'의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중맹검, 활성대조약 미국 FDA 제2b상 임상시험계획 제출)