젬백스 — 투자판단관련주요경영사항(알츠하이머병 치료제로서 GV 1001의 국내 제2상 임상시험 결과) (20200720)
제출인: 젬백스

젬백스/투자판단 관련 주요경영사항/(2020.07.20)투자판단 관련 주요경영사항(알츠하이머병 치료제로서 GV 1001의 국내 제2상 임상시험 결과)

투자판단 관련 주요경영사항

1. 제목

알츠하이머병 치료제로서 GV 1001 의 국내 제2상 임상시험 결과 [임상시험결과보고서(Clinical Study Report, CSR) 수령]

2. 주요내용

※ 투자 유의사항

임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1)임상시험 단계 구분 :

- 제 2상 임상시험 종료

2)임상시험제목 :

알츠하이머병 환자에서 GV 1001 0.56 또는 1.12 mg/day 의 피하 투여 시 질환의 중증도, 질환의 경과 조절 또는 증상완화, 단독요법 또는 도네페질에 대한 부가요법 설정을 위한 치료적 탐색 임상시험

3)대상질환명(적응증) :

증등도 및 중증 알츠하이머병 (Moderate to Severe Alzheimer's disease)

4)임상 신청 및 승인 시험기관 및 승인일 :

- 신청일 : 2016년 10월 19일

- 승인일 : 2016년 12월 22일

- 임상승인기관 : 식품의약품안전처(MFDS)

- 임상시험기관 : 한양대학교 구리병원, 고려대학교 안암병원, 동아대학교병원, 명지병원, 보라매병원, 서울아산병원, 서울보훈병원, 이화여자대학교 목동병원, 인제대학교 해운대백병원, 인하대학교병원, 전남대학교병원, 충남대학교병원

5)임상시험 등록번호 :

- 201600610

(https://nedrug.mfds.go.kr/에서 임상시험 진행경과 확인 가능)

- NCT03184467

(https://www.clinicaltrials.gov에서 임상시험 진행경과 확인 가능)

6)임상시험의 목적, 방법 및 진행 경과 :

본 임상시험은 중등도 및 중증 알츠하이머병 환자의 치료에 있어 GV1001(0.56 mg, 1.12 mg)의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 병행설계, 전향적 제 2 상 임상시험임.

본 임상시험은 선정/제외 기준에 적합하다고 판단된, 도네페질을 3개월간 안정적으로 복용한 시험대상자에 한하여 시험 1 군 (GV1001 0.56 mg), 시험 2 군(GV1001 1.12 mg), 대조군(위약) 중 한 군에 배정(1:1:1)하고 시험약 또는 위약을 1 주 간격으로 4 회, 이후 2 주 간격으로 10 회, 총 14 회 투약하여 안전성 및 유효성을 평가하였음.

임상시험의 유효성을 평가하기 위한 일차 유효성 평가변수는 SIB 였고, 이차 유효성 평가변수는 K-MMSE, NPI, GDS, CDR-SOB, CIBIC-Plus, ADCS-ADL-severe 등 이었음. 안전성 평가는 이상반응, 임상실험실 검사, 활력징후 및 안전성에 관련된 기타 관찰(심전도 기록, 이학적 검사, 임신검사 결과)들을 기반으로 실시되었음.

임상시험은 식품의약품안전처(MFDS)로부터 2016년 12월 22일 승인을 받은 후, 2017년 9월 첫 환자의 등록을 시작으로 마지막 환자의 종료 시점인 2019년 9월까지 진행되었음.

7)임상시험 결과 :

o유효성 분석결과

- 증등도 및 중증 알츠하이머병 환자의 치료에서 GV1001 1.12mg은 위약에 비해 베이스라인 대비 SIB 점수 변화량에서 효과적이었음.

- Post ad-hoc 민감도 분석에서 방문 15 (24 주)에 시험군 2 (GV1001 1.12 mg) 환자들은 위약군의 환자들과 비교하여 통계학적으로 의미 있는 SIB 점수의 호전을 보였음 (p=0.0405). 시험군 1 (GV1001 0.56 mg)에서는 위약과의 비교에서 통계적 의의는 없었음 (p=0.0531). 또한 시험군 2 (GV1001 1.12 mg) 환자들은 위약군의 환자들과 비교하여 방문 9 (12 주)에서도 SIB 점수의 변화량에서 통계학적으로 의미 있는 호전을 보였음 (p=0.0350).

- SIB 점수의 post ad-hoc MMRM 분석 결과에서도 시험군 2 (GV1001 1.12 mg) 환자들은 위약군의 환자들과 비교하여 통계학적으로 우월한 치료효과를 보였음 (p=0.0271; 치료효과: p=0.0133). 또한 시험군 2 (GV1001 1.12 mg) 환자들은 위약군의 환자들과 비교하여 12 주 (방문 9)에서도 SIB 점수의 변화량에서 통계학적으로 의미 있는 호전을 보였음 (p=0.0303).

- 상기 유효성 분석 결과는 일차 유효성 평가변수인 SIB 점수에 관한 내용이며, 이차 평가변수는 약사법 제68조 등 관련 규정에 따라 학술지 발표 이후 재공시할 것임.

o안전성 분석결과

- 전반적으로 GV1001은 임상적으로 허용 가능한 안전성 프로파일을 보여주었음.

-임상시험 대상자 중 3 명에서 중대한 이상반응이 보고되었으며 모든 환자들은 시험 약물과 무관한 것으로 판단됨. 위약군에서의 2 개의 중대한 이상반응(좌완골 골절, 위암)은 연구자에 의해 중증으로 판단되었고, 시험군 1 (GV1001 0.56 mg)에서의 1 개의 중대한 이상반응(소화불량)은 중등증으로 판단되었음.

- 임상시험 기간 중 사망의 예는 없었음.

- 혈액검사, 생화학 검사와 소변검사 결과 상, 각 군 간에는 임상적으로 주목할 만한 차이는 없었음.

o결론 :

- 결론적으로 GV1001(1.12mg)은 본 임상시험에서 일차 유효성 변수와 관련하여 유의미한 호전을 보였으며, 이는 추가 연구를 통하여 중등증 및 중증의 알츠하이머병 환자에 있어 질환의 진행을 조절하며 증상을 완화시킬 수 있는 가능성이 큼을 시사함.

8) 향후계획 :

일차, 이차 평가변수를 비롯한 임상시험의 세부적인 결과는 논문으로 출간될 예정임. 그리고 이번에 도출된 국내 2상 임상시험의 결과를 바탕으로 조속한 시간 안에 3상 임상시험을 진행할 계획임. 또한 기 허가된 해외 임상시험 뿐 아니라, 적응증 확대를 위한 경증 알츠하이머병(mild Alzheimer's disease), 경도인지장애(mild cognitive impairment, MCI)환자들을 대상으로 하는 GV1001의 임상시험도 빠른 시간 안에 순차적으로 진행할 예정임.

9) 기타사항 :

현재 임상시험의 전반적인 결과는 논문으로 작성되어 유수의 국제 학술지의 심사 과정에 있기 때문에, 추후 논문 게재시 이차 평가변수를 포함한 임상 결과에 대하여 재공시할 예정임.

3. 사실발생(확인)일

2020-07-18

4. 결정일

2020-07-20

- 사외이사 참석여부

참석(명)

-

불참(명)

-

- 감사(사외이사가 아닌 감사위원) 참석여부

-

5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항

상기 사실발생(확인)일은 실제 임상시험에 대한 최종 결과보고서가 완료되어 임상시험 수탁기관(CRO)으로부터 임상시험 결과보고서를 수령한 시점임.

※ 관련공시

2016-12-23 투자판단 관련 주요경영사항