10 داروی گران قیمت دنیا

تحقیقات و آزمایشات بالینی گاهی اوقات برای چندین دهه قبل از اینکه دارو به بیماران برسد طول می کشد و بسیاری از مواد به سادگی آن را نمی سازند. اثرات نامطلوب و جانبی یا دلایل اقتصادی می تواند یک شبه به کل فرآیند تحقیق پایان دهد.زمانی که تعداد بیماران تحت تاثیر یک بیماری در سطح جهانی به هزاران یا حتی صدها نفر اندازه‌گیری شود، بار اقتصادی تحقیق بر قیمت درمان منعکس می‌شود - به اعداد نجومی می‌رسد. این مقاله فهرستی از 10 درمان گران قیمت برای هر بیمار در جهان است.جهت مشاهده و خرید انواع تجهیزات آزمایشگاهی کلیک کنید10. اسپینرازا (API Nursinersen)Nusinersen (با نام تجاری Spinraza) بیماری معروف به آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) را درمان می کند. SMA به دلیل جهش در کروموزوم پنجم (5q) رخ می دهد که با آتروفی پیشرونده عضلانی مشخص می شود که معمولاً اندکی پس از تولد شروع می شود (اگرچه برخی از اشکال بیماری دیر شروع می شوند). این دارو در ویال های 12 میلی گرمی به عنوان محلول تزریقی عرضه می شود.مستقیماً توسط پرسنل آموزش دیده به ستون فقرات داده می شود. اولین دوز پس از تشخیص تجویز می شود و سپس یک ویال در 2، 4 و 9 هفته پس از اولین دوز تجویز می شود. پس از آن، یک دوز نگهدارنده هر 4 ماه یک بار تا زمانی که بیمار از آن سود می برد، تجویز می شود.هزینه سالانه درمان 375000 دلار (750000 دلار در سال اول) است.سازنده: Biogen، شرکت بیوتکنولوژی چند ملیتی آمریکایی.9. لومیزیم (API Alglucosidase alfa)این دارو برای درمان بیماری پومپ (اختلال نادر و ارثی) استفاده می شود. این بیماری با تجمع گلیکوژن در سراسر بدن مشخص می شود که در نهایت منجر به اختلال در عملکرد اندام های آسیب دیده (عمدتاً عضلات و کبد) می شود.این بیماری از هر 40000 نفر در ایالات متحده یک نفر را مبتلا می کند. این دارو به صورت انفوزیون داخل وریدی، 20 میلی گرم به ازای هر کیلوگرم توده بدن، هر دو هفته یکبار تجویز می شود. این دارو در ویال های 50 میلی گرمی با قیمت 870 دلار عرضه می شود.حداقل هزینه سالیانه درمان 520000 دلار است (و می تواند تا 625000 دلار افزایش یابد).سازنده: Sanofi Genzyme، MA، ایالات متحده.8. الاپراس (API Idursulfase)این دارو برای درمان یک بیماری نادر ارثی که فقط مردان را تحت تأثیر قرار می دهد - سندرم هانتر استفاده می شود. به دلیل ناتوانی در تجزیه محصولات جانبی متابولیک خاص، آنها در سراسر بدن تجمع می یابند که باعث مشکلات راه رفتن و تنفس می شود.بدون درمان، علائم با گذشت زمان شدیدتر می شوند. دوز به وزن بدن بیمار (0.5mg/kg) بستگی دارد و دارو هر هفته از طریق انفوزیون داخل وریدی آهسته تجویز می شود.قیمت هر ویال (6 میلی گرم) 4215 دلار است و درمان سالانه برای کودکی با وزن 35 کیلوگرم 657 هزار دلار است.سازنده: شایر، یک شرکت بیوتکنولوژی از ایرلند.جهت مشاهده و خرید انواع یخچال آزمایشگاهی کلیک کنید7. برینورا (API Cerliponase alfa)Brineura برای درمان بیماری CLN2 (بیماری لیپوفوسسینوزیس سروئید عصبی نوع 2)، یک اختلال نادر که باعث آسیب پیشرونده مغزی می شود، استفاده می شود. این دارو هر دو هفته یکبار از طریق دستگاه مخصوصی که از قسمت بیرونی جمجمه به ناحیه تزریق (داخل مغز) کشیده می شود، تحویل داده می شود. درمان تا زمانی که بیمار از آن سود می برد ادامه دارد.هزینه سالانه درمان به 700000 دلار می رسد.سازنده: شرکت داروسازی مستقر در ایالات متحده BioMarin Pharmaceutical Inc.6. Soliris (API Eculizumab)Eculizumab (با نام تجاری Soliris) دارویی است که برای درمان گروه نادری از بیماری‌هایی که گلبول‌های قرمز خون را تحت تأثیر قرار می‌دهند استفاده می‌شود. این در ویال ها به عنوان محلولی برای انفوزیون داخل وریدی عرضه می شود.دوز به مرحله درمان (اولیه یا نگهدارنده) و توده بدن بیمار بستگی دارد، بنابراین ممکن است از یک بار در هفته تا یک بار در هر سه هفته تجویز شود.هزینه هر ویال 6830 دلار است و بسته به نشانه، هزینه سالانه می تواند تا 700000 دلار برسد.سازنده: Alexion Pharmaceuticals Inc. USA5. Carbaglu (API Carglumic acid)Carbaglu برای درمان بیماران مبتلا به سطوح بالای آمونیاک در خون استفاده می شود. ناحیه نشانه به تعداد انگشت شماری از اختلالات نادر خلاصه می شود، بنابراین تعداد بیمارانی که برای این نوع درمان نشان داده شده اند کم است. دوز از 100 میلی گرم تا 250 میلی گرم به ازای هر کیلوگرم توده بدن، در روز متغیر است.قیمت 5 قرص (هر کدام حاوی 200 میلی گرم ماده فعال) حدود 1040 دلار است، و بسته به شدت بیماری، هزینه درمان سالانه می تواند تا 790،000 دلار افزایش یابد (اگرچه، معمولاً نزدیک به نیمی از این قیمت است).سازنده: Recordati، شرکت داروسازی ایتالیایی.جهت مشاهده و خرید انواع فریزر آزمایشگاهی کلیک کنید4. Ravicti (API گلیسرول فنیل بوتیرات)این دارو برای درمان بیماران مبتلا به اختلالات چرخه اوره (UCDs) استفاده می شود. جدای از دوز و دینامیک مصرف دقیقاً تعریف شده، بیمارانی که از UCD رنج می‌برند باید از یک رژیم غذایی دقیق پیروی کنند.Ravicti به صورت محلول خوراکی در ویال های 25 میلی لیتری با قیمت هر ویال 5016 دلار عرضه می شود. سطح بدن و سن بیمار دوز را تعیین می کند، بنابراین هزینه سالانه درمان می تواند تا 794000 دلار برسد.سازنده: شرکت داروسازی Horizon Pharma GmbH آلمان.3. Luxturna (API Voretigene neparvovec)Luxturna بزرگسالان و کودکان مبتلا به نوع خاصی از دیستروفی شبکیه (جهش در ژن RPE65) را درمان می کند. این دارو به صورت تزریق داخل چشمی پس از چند روز آماده سازی (داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی که احتمال دفع دارو توسط بدن بیمار را کاهش می دهد) داده می شود. استفاده از دارو در یک محیط بیمارستانی بسیار قابل کنترل توسط جراح چشم با تجربه انجام می شود.این یک درمان یکبار مصرف با برچسب قیمت 850000 دلار است.سازنده: Novartis، سوئیس.2. گلایبرا (API Alipogene tiparvovec)گلایبرا یک ژن درمانی بود که برای درمان یک اختلال کشنده نادر به نام کمبود لیپوپروتئین لیپاز طراحی شده بود. درمان شامل 60 تزریق عضلانی بود که در یک جلسه انجام می شد (اثر درمانی حداقل 10 سال در نظر گرفته شده بود).گلایبرا که به عنوان "داروی میلیون دلاری" شناخته می شود، به سرعت بدنامی مردم اروپا را به دست آورد. دو سال پس از تایید در اروپا، سازنده آن را از بازار حذف کرد. تا سال 2018، تنها 31 بیمار در سراسر جهان این درمان را دریافت کردند و سازنده آن (UniQure) دیگر هیچ برنامه ای برای فروش در آمریکای شمالی ندارد. این دارو یادآوری تلخ برای شرکت های داروسازی است که چگونه دهه ها تحقیق می تواند منجر به شکست تجاری شود.جهت مشاهده و خرید انواع اتوکلاو آزمایشگاهی کلیک کنید1. Zolgensma (API Onasemnogene abeparvovec-xioi)در ماه مه 2019، FDA ژن درمانی جدید را برای SMA تایید کرد و با قیمت 2,125,000 دلار، گران ترین دارویی است که جهان تا کنون دیده است. این دارو به شکل سوسپانسیون برای انفوزیون داخل وریدی است و کودکان زیر 2 سال مبتلا به SMA را هدف قرار می دهد، از جمله آنهایی که هنوز علائم را نشان نمی دهند (تشخیص از طریق آزمایش ژنتیکی انجام می شود).این درمان یکبار مصرف است، و این استدلالی است که چنین قیمت بالایی را توجیه می کند - در مقایسه با تنها رقیب موجود در بازار - اسپینرازا Biogen's, Zolgensma یک درمان قطعی برای این بیماری ارائه می دهد. با در نظر گرفتن شواهد تحقیقات بالینی جمع آوری شده تاکنون، ممکن است در آینده به یک درمان استاندارد برای SMA تبدیل شود.این یک درمان یکبار مصرف با برچسب قیمت 2,125,000 دلار است.سازنده: Novartis، سوئیس.