امیدوارکننده است؛ ژن‌درمانی طول عمر و بازپرداخت هزینه را بهبود می‌بخشد

منتشر شده در: forbes به تاریخ ۱۱ دسامبر ۲۰۲۰ لینک مطلب اصلی: Though Promising, Gene Therapies Face Durability And Reimbursement Headwindsوعده ژن‌درمانی، درمان بیماری‌های مرتبط با ژن‌های معیوب یا از دست رفته است. پتانسیل عظیمی وجود دارد. درست همین ماه، در جلسه سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا، نشان داده شد که ژن‌درمانی خونریزی در هموفیلی را متوقف می‌کند. محققان گزارش دادند که تزریق یک ناقل ژن‌درمانی ویروسی، میزان خونریزی را در میان بیماران مبتلا به هموفیلی نوع نهم مربوط به فاکتور B، به میزان ۹۱٪ در طول یک دوره ۶ ماهه کاهش می‌دهد.در حالت ایده‌آل، درمان‌های ژنی با یک دوز درمانی به علل ریشه‌ای بیماری می‌پردازند. اگر آن‌ها بتوانند یک عمر از درمان‌های تعمیر و نگهداری گران‌قیمت را جایگزین کنند، این امر ممکن است منجر به صرفه‌جویی در هزینه در بلند مدت شود. با این حال، هزینه‌های رو به بالا، عدم قطعیت در مورد دوام بلند مدت، و رویدادهای نامطلوب منجر به برخی نگرانی‌ها در میان پرداخت کنندگان و تنظیم کنندگان شده‌است.شرکت‌های داروسازی رویکردهای متعددی را برای پی‌گیری ژن‌درمانی درمانی بکار می‌گیرند، از جمله:جایگزینی ژن جهش‌یافته که باعث بیماری می‌شود با یک کپی سالم؛یه ژن تغییر شکل پیدا کردمبا وارد شدن یه ژن جدید به بدناین رویکردها براساس پیشرفت‌ها در علوم پایه ساخته می‌شوند. شرکت‌های درگیر در تحقیق و توسعه ژن‌درمانی شامل شرکت‌های متوسط و بزرگ هستند. در میان دیگر شرکت‌های داروسازی بزرگ، بایر در حال ایجاد یک سکوی سلول درمانی و ژن‌درمانی در بخش دارویی خود است. این شرکت قصد دارد تا حد ممکن پایگاه را در بسیاری از نشانه‌های ممکن گسترش دهد.توسعه داروهای جدید همواره یک اقدام مخاطره‌آمیز است. مساله ریسک در ژن‌درمانی بیشتر تقویت می‌شود. درمان‌های مناسب با چالش‌های غیر منتظره‌ای مواجه هستند. به عنوان مثال، در یک تصمیم غیرمنتظره در پاییز امسال، اداره غذا و دارو (FDA) درخواست مجوز بیومارین برای ژن‌درمانی برای درمان هموفیلی A شدید را رد کرد. طبق FDA ، ژن درمانی valoctocogene roxaparvovec "به شکل فعلی آماده تأیید نیست." FDA نیازمندی‌های اطلاعاتی خود را برای این برنامه تغییر داد. این آژانس در حال حاضر درخواست می‌کند که حامی مالی، (BioMarin)، دو سال اطلاعات از مطالعه فاز ۳ درمان در حال انجام این شرکت را ارائه کند. در حالی که چالش‌های توسعه ادامه خواهند داشت، غلبه بر موانع پرداخت ممکن است به همان اندازه دشوار باشد. اگر بسیاری از درمان‌های ژنی در این خط لوله در دهه آینده تصویب شوند، بار تاثیر بودجه بر پرداخت کنندگان بسیار زیاد می‌شود. جایر نگران این موضوع است که بخشی از آن ریشه در صدها ژن‌درمانی در رشد بالینی دارد، در میان طیف گسترده‌ای از مقوله‌های درمانی، از جمله بیماری‌های قلبی عروقی، پارکینسون، اختلالات ارثی مختلف، انواع مختلف سرطان، ویروس‌ها مانند HIV و بیماری‌های خونی مانند کم‌خونی داسی‌شکل.رویگردانی یا گردش مالی در ایالات‌متحده: بیمه‌گران-به عنوان ذینفعان اغلب طرح‌ها را تغییر می‌دهند-بازده بالقوه سرمایه‌گذاری برای پرداخت کنندگان را کاهش می‌دهند. بنابراین، تحمیل هزینه‌های بالا بدون نیاز به تجربه مزایای بلند مدت پایین‌دست درمان‌های ژنی یک مشکل قابل‌توجه است که هنوز راه حلی ساختاری برای آن یافت نشده است.پرداخت‌کننده تمام ریسک را با قیمت‌گذاری ثابت و پایدار فرض می‌کند. و با توجه به اینکه توسعه بالینی درمان‌های ژنی تا کنون تنها شامل تعداد بسیار کمی از بیماران بوده‌است، پرداخت‌کننده نمی‌تواند به درستی این ریسک را ارزیابی کند. بنابراین، منافع و خطرات دنیای واقعی در زمان تایید مشخص نیستند. واضح است که با توجه به عدم قطعیت‌های مربوط به دوام طولانی‌مدت درمان‌های ژنی و نیز پتانسیل سمیت و سایر اثرات سو برای بیماران، یک ساختار قیمت‌گذاری پویا نه تنها مطلوب است بلکه اساسا برای این درمان‌ها مورد نیاز است.قراردادهای مبتنی بر ارزشدر آنچه که به نظر می‌رسد منادی روش‌های جدید برای تامین مالی درمان‌های ژنی و به طور بالقوه تبدیل دارایی به درمان‌های عقب‌مانده در جذب باشد، تولید کنندگان دارو پیشنهاد می‌دهند-و در برخی موارد پرداخت کنندگان قادر به تعیین قیمت خاص، قراردادهای مبتنی بر ارزش، و برنامه‌های قسط هستند.برای مثال، در سال ۲۰۱۸، FDA ژن‌درمانی Luxturna را تایید کرد. این درمان، وعده بازگرداندن «دید عملکردی» به فرد نابینا را دارد. حامی مالی این پروژه، Spark Therapeutics، قیمت محصول خود را ۴۲۵۰۰۰ دلار برای هر چشم تعیین کرد. یک خلبان هاروارد وارد یک قرارداد مبتنی بر نتایج منحصر به فرد با حوزه درمان اسپارک شد. در این معامله، خلبان هاروارد برای لوکسورنا پول پرداخت می‌کند، اما در صورتی که درمان بعد از یک دوره زمانی مشخص از بین برود، بودجه مشخصی دریافت می‌کند. جزئیات کامل قرارداد محرمانه است. با این حال چیزی که مشخص است این است که به دلیل قوانین فدرال که به عنوان قوانین «بهترین قیمت» درمانی شناخته می‌شوند، حداکثر بازپرداخت نمی‌تواند از ۲۳.۱٪ تجاوز کند، یا مقدار داروی درمانی اسپارک برای ارائه برنامه‌های مدیکید مورد نیاز است. متخصصان درمانی درخواست کردند که مراکز خدمات درمانی و درمانی (CMS) روش‌هایی را برای کار در مورد بهترین قیمت مورد نیاز بیمه درمانی ارائه دهند تا بتوانند پرداخته‌ای قسط را بپذیرند و در صورت عدم دستیابی محصول به اهداف خاص، بازپرداخت های بیشتری را برای بیمه گران فراهم کنند.یکی از شرکت‌های تابعه شرکت Novartis ، AveXis، هم‌کاری نزدیکی با پرداخت کنندگان داشته‌است تا قراردادهای مبتنی بر نتایج پنج ساله و گزینه‌های پرداخت در طول زمان جدید برای درمان Zolgensma، که برای آتروفی عضلات ستون فقرات نشان داده شد، ایجاد کند. اسپانسر ادعا می‌کند که درمان مقرون‌به‌صرفه است، حتی زمانی که قیمت آن بین ۴ تا ۵ میلیون دلار برای هر بیمار باشد. طرح‌های قسط، پرداخت‌ها را در طول پنج سال گسترش خواهند داد. به علاوه، اگر یک بیمار بمیرد یا درمان در آن دوره با شکست مواجه شود اسپانسر یک بازپرداخت ارائه خواهد کرد. جایگزین فعلی برای زولگاسما، Spinraza بیوژن است که بیماران آن را در طول زندگی خود انتخاب می‌کنند. هزینه‌های Spinraza تقریبا ۴ میلیون دلار در یک بازه ۱۰ ساله است.در سال ۲۰۱۹، Bluebird Bio به سرمایه گذاران گفت که به دنبال قرارداد طرح قسط مبتنی بر ارزش برای بازپرداخت محصول کم‌خونی داسی‌شکل لنتیگلبین برای بتاتالاسمی وابسته به تزریق خون است. اقساط در یک دوره ۵ ساله پرداخت خواهد شد.بعد از یک هزینه اولیه، Bluebird Bio تنها در صورتی جبران خواهد شد که بیماران برای یک‌بار تزریق سود ببرند. این بدان معنی است که تا ۸۰٪ از هزینه Lentibin تنها در صورتی ساخته می‌شود که موفقیت درمان وجود داشته باشد. و سپس این موفقیت در دفاتر ثبت بیماران که توسط پرداخت کنندگان نگهداری می‌شوند، اندازه‌گیری و پی‌گیری می‌شود.به عنوان بخشی از آمادگی‌های قرارداد، Bluebird Bio به دنبال راه‌هایی برای دور زدن بهترین قوانین قیمت بیمه مراقبت‌های پزشکی است؛ برای مثال، چشم‌پوشی از ایجاد معافیت است. این شرکت همچنین راه حلی برای مساله قابلیت انتقال-زمانی که بیماران بیمه گران را تغییر می‌دهند-از طریق «استراتژی شناسایی متقابل بین پرداخت کنندگان» را دنبال کرده‌است.اما حالا اداره غذا و دارو می‌خواهد که Bluebird Bio اطلاعات بیشتری در مورد فرآیند تولید که از آن استفاده خواهد کرد فراهم کند زیرا محصول، لنتیگلبین، را از آزمایش‌های بالینی به تولید تجاری انتقال می‌دهد. این امر زمان اجرای قراردادها را تا زمان تایید شدن Lentiglobin توسط FDA عقب خواهد کشید، که ممکن است تا سال ۲۰۲۲ یا بعد از آن نباشد.در میان ساختارهای قرارداد مختلف توصیف‌شده، پرداخت‌ها می‌توانند به روش‌های مختلفی اجرا شوند که متقابلا انحصاری نیستند:پرداخت مبتنی بر سنوات. پرداخت‌کننده با پرداخت یک قیمت ثابت برای درمان موافقت می‌کند اما در اقساط منظم، مانند یک مقرری سالانه، هزینه را در طول زمان گسترش می‌دهد؛پرداخت مبتنی بر نتایج. پرداخت‌کننده تنها بخشی از قیمت کامل را پرداخت می‌کند. اگر درمان به نتایج از پیش تعیین‌شده دست یابد، پرداخت‌کننده باقیمانده را به طور کامل پرداخت می‌کند. در نتیجه، این مدل ریسک بین پرداخت‌کننده و تولید کننده را گسترش می‌دهد؛بحث مبتنی بر نتایج. پرداخت‌کننده کل قیمت مواد مخدر را پرداخت می‌کند اما در صورتی که مواد مخدر به نتایج از پیش تعیین‌شده نرسد، یک تخفیف دریافت می‌کند. این مدل، دوباره، ریسک بین پرداخت‌کننده و سازنده را به اشتراک می‌گذارد.بازپرداخت محصولات دارویی معمولا براساس واحد انجام می‌شود، که هزینه‌ها را در طول سال‌ها گسترش می‌دهد. اما هزینه ژن‌درمانی بسیار متمرکزتر است، احتمالا همه در مقابل یک پرداخت واحد قرار دارند. چنین هزینه‌های بالا در یک زمان برای پرداخت کنندگان سخت‌تر است که ریسک پرداخت کامل برای یک درمان را کم کنند، چه برسد به کل طیف درمان‌های ژنی که ممکن است به زودی به بازار بیایند. بنابراین، ترکیبی از برنامه‌های بخش و قراردادهای مبتنی بر ارزش احتمالا موج آینده بازپرداخت ژن‌درمانی خواهد بود.ترجمه این مقاله با استفاده از ربات ترجمه آنلاین مقالات ژنتیک انجام شده و بصورت محدود مورد بازبینی انسانی قرار گرفته است. در نتیجه ممکن است دارای برخی اشکالات ترجمه باشد.