SKRIFTLIG FRÅGA P-2510/01

från Sebastiano Musumeci (UEN) till kommissionen

(7 september 2001)

Ämne: Stöd till barn som drabbats av en ovanlig sjukdom

En mycket ovanlig sjukdom (varav endast 10 fall har konstaterats i hela världen) aromatisk aminosyre decarboxylas har drabbat två barn i en familj i Catania. Det handlar om en sjukdom som hämmar kroppens produktion av signalsubstanser, med rubbningar i blodtrycket och minskad rörelseförmåga som följd.

Sjukdomen behandlas med läkemedlet Dopaflex. Eftersom detta inte finns att tillgå i Italien tvingas barnens föräldrar köpa det från Tyskland vilket innebär stora och allt mer tyngande besvär och uppoffringar, inte minst ekonomiska.

Kan kommissionen ge besked om den i desperata fall som detta kan säkra gratis tillgång till detta läkemedel och därmed rädda de två liv som nu står på spel?

Vilka initiativ har kommissionen tagit eller kommer att ta inom ramen för vetenskaplig forskning i syfte att besegra ovanliga sjukdomar som denna och därmed åter ge hoppet åt de familjer som nu tvingas leva i resignation?

Svar från David Byrne på kommissionens vägnar

(17 oktober 2001)

Vilka villkor som gäller för att patienter skall få medicin ingår för närvarande i medlemsstaternas behörighet och är således beroende av bestämmelserna i de olika sjukvårdssystemen.

Samtidigt har gemenskapens strategi när det gäller sällsynta sjukdomar utvecklats på flera olika områden:

- När det gäller läkemedelspolitik är Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 av den 16 december 1999 om särläkemedel(1) nu en del av gemenskapens regelverk. Syftet med förordningen är att stödja utvecklingen av medicinska produkter som skall bota sällsynta sjukdomar genom att erbjuda stimulansåtgärder åt företag som utvecklar sådana behandlingar. En av dessa stimulansåtgärder är en automatisk tillgång till ett centraliserat förfarande för tillstånd till marknadsföring, vilket säkerställer att en medicinsk produkt så snart den har godkänts omedelbart kan släppas ut på marknaden i alla medlemsstater. På detta sätt blir nya medicinska produkter som skall bota sällsynta sjukdomar tillgängliga i hela gemenskapen. Prissättning och verksamhet som faller under systemen för social trygghet förblir emellertid nationell behörighet och omfattas inte av förordningen om särläkemedel. En särskild produkts tillgänglighet och pris i en medlemsstat är således direkt kopplad till sjukvårdsbestämmelserna i den berörda medlemsstaten och inte till gemenskapslagstiftningen.

- När det gäller den forskning kring sällsynta sjukdomar som bedrivs inom ramen för gemenskapens ramprogram för forskning och teknisk utveckling, stöder kommissionen forskning om sällsynta sjukdomar genom ramprogrammen för forskning och teknisk utveckling. I programmet Biomed 2 (19941998) har 23 projekt tilldelats 8,65 miljoner och inom det femte ramprogrammet har 22 projekt tilldelats 31,6 miljoner euro sedan starten 1999. Kommissionens nästa förslag till ramprogram (20022006) inbegriper forskning om sällsynta sjukdomar i ett av de prioriterade tematiska programmen. Närmare upplysningar om dessa projekt kan man få på följande adress: http://dbs.cordis.lu/fep/LIFE/LIFE_PROJl_search.html http://www.cordis.lu/life/src/previous.htm

- På folkhälsoområdet är gemenskapens handlingsprogram om sällsynta sjukdomar för perioden 19992003 ett viktigt steg när det gäller att befästa gemenskapspolitiken inom detta område av folkhälsan. Detta program antogs genom parlamentets och rådets beslut av den 29 april 1999(2).

Sällsynta sjukdomar anses ha liten inverkan på samhället som helhet beroende på sjukdomarnas låga prevalens var för sig. Låg prevalens skall förstås som en allmänt erkänd prevalens på mindre än fem av 10 000 inom gemenskapen. Sjukdomarna innebär emellertid stora svårigheter för de som drabbas och deras familjer. Förståelsen av sällsynta sjukdomar måste förbättras. Gemenskapens handlingsprogram främjar utvecklingen av och tillgången till ett sammanhängande och kompletterande europeiskt informationsnätverk om sällsynta sjukdomar, som består av databaser och nätverk mellan grupper av personer som har drabbats av samma ovanliga sjukdom.

Vi föreslår att ni konsulterar de befintliga databaserna, Orphanet (European Database on Rare Diseases and Orphan Drugs (webbsida: http://orphanet.infobiogen.fr/) och Eurordis (European Organisation for Rare Disorders), som särskilt tar upp relationerna med patienterna (kontakt: guylaine.arduin@libertysurf.fr).

(1) EGT L 18, 22.1.2000.

(2) Europaparlamentets och rådets beslut av den april 1999 om att anta ett åtgärdsprogram för gemenskapen avseende sällsynta sjukdomar inom ramen för åtgärderna på folkhälsoområdet (19992003), EGT L 155, 22.6.1999.