[pic] | KOMISIJA EVROPSKIH SKUPNOSTI |

Bruselj, 11.11.2008

COM(2008) 726 konč.

Predlog

PRIPOROČILO SVETA

o evropskem ukrepanju na področju redkih bolezni

{SEC(2008)2713}{SEC(2008)2712}

Predlog

PRIPOROČILO SVETA

o evropskem ukrepanju na področju redkih bolezni

SVET EVROPSKE UNIJE –

ob upoštevanju Pogodbe o ustanovitvi Evropske skupnosti in zlasti drugega pododstavka člena 152(4) Pogodbe,

ob upoštevanju predloga Komisije[1],

ob upoštevanju mnenja Evropskega parlamenta[2],

ob upoštevanju mnenja Evropskega ekonomsko-socialnega odbora[3],

ob upoštevanju mnenja Odbora regij[4],

ob upoštevanju naslednjega:

(1) Redke bolezni ogrožajo zdravje evropskih državljanov, če so smrtno nevarne ali kronično izčrpavajoče bolezni z nizko stopnjo prevalence in visoko ravnijo zapletenosti.

(2) Akcijski program Skupnosti glede redkih bolezni, vključno z genetskimi boleznimi, je bil sprejet za obdobje od 1. januarja 1999 do 31. decembra 2003[5]. Glede na opredelitev prevalence v tem programu so redke bolezni opredeljene kot bolezni, ki ne prizadenejo več kot 5 na 10 000 oseb v Evropski uniji.

(3) Uredba (ES) št. 141/2000 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 16. decembra 1999 o zdravilih sirotah določa, da se zdravilo označi kot „zdravilo sirota“, kadar je namenjeno za diagnozo, preprečevanje ali zdravljenje smrtno nevarnih ali kronično izčrpavajočih stanj, ki ne prizadenejo več kot 5 na 10 000 oseb v Skupnosti, kadar se predloži vloga.

(4) Po ocenah danes obstaja med 5 000 in 8 000 različnih redkih bolezni, ki prizadenejo med 6 % in 8 % prebivalstva v času njihovega življenja. Z drugimi besedami to pomeni med 27 in 36 milijoni ljudi v Evropski uniji. Večina trpi za bolj redko pojavljajočimi se boleznimi, ki prizadenejo 1 na 100 000 oseb ali manj.

(5) Redke bolezni zaradi svoje nizke prevalence in specifičnosti zahtevajo globalen pristop, ki temelji na prizadevanjih na posameznih področjih ter skupnih prizadevanjih za preprečitev znatne obolevnosti ali prezgodnje umrljivosti, ki se ji je mogoče izogniti, in za izboljšanje kakovosti življenja ter socialno-ekonomskih možnosti prizadetih oseb.

(6) Redke bolezni so bile ena od prednostnih nalog Šestega okvirnega programa Skupnosti za raziskave, tehnološki razvoj in predstavitvene dejavnosti (2002–2006) in so še naprej prednostno področje ukrepanja v novem sedmem okvirnem programu za raziskave, tehnološki razvoj in predstavitvene dejavnosti (2007-2013) [6] , ker razvoj nove diagnostike in zdravljenja redkih motenj ter izvajanje epidemioloških raziskav navedenih zdravstvenih motenj prav tako zahtevata večdržavne pristope za povečanje števila bolnikov za vsako študijo.

(7) Komisija je v svoji beli knjigi „Skupaj za zdravje: strateški pristop za EU za obdobje 2008–2013“ z dne 23. oktobra 2007, v kateri razvija zdravstveno strategijo EU[7], redke bolezni določila za prednostno področje ukrepanja.

(8) Za izboljšanje usklajevanja in povezovanja nacionalnih, regionalnih in lokalnih pobud, ki se nanašajo na redke bolezni, je treba vse ustrezne nacionalne ukrepe na področju redkih bolezni vključiti v nacionalne načrte za redke bolezni.

(9) V skladu z zbirko podatkov Orphanet ima od 5 863 znanih redkih bolezni, ki jih je mogoče klinično opredeliti, samo 250 redkih bolezni kodo v sedanji mednarodni klasifikaciji bolezni (10. različica). Ustrezna klasifikacija in kodifikacija vseh redkih bolezni je potrebna za njihovo ustrezno vidnost in priznavanje v nacionalnih zdravstvenih sistemih.

(10) Svetovna zdravstvena organizacija (v nadaljnjem besedilu: WHO) je leta 2007 začela postopek revizije 10. različice mednarodne klasifikacije bolezni, da bi na Generalni skupščini Svetovne zdravstvene organizacije leta 2014 sprejela novo, 11. različico te klasifikacije. WHO je imenovala delovno skupino Evropske unije za redke bolezni kot tematsko svetovalno skupino za redke bolezni, da bi k temu postopku revizije prispevala z zagotavljanjem predlogov za kodifikacijo in klasifikacijo redkih bolezni.

(11) Skupna opredelitev redkih bolezni v vseh državah članicah bi močno okrepila prispevek Evropske unije v tej tematski svetovalni skupini in na ravni Skupnosti olajšala sodelovanje na področju redkih bolezni.

(12) Julija leta 2004 je bila ustanovljena skupina na visoki ravni za zdravstvene storitve in zdravstveno oskrbo[8], da bi zbrala strokovnjake iz vseh držav članic za delo na področju praktičnih vidikov sodelovanja med nacionalnimi zdravstvenimi sistemi v EU. Ena od delovnih skupin te skupine na visoki ravni se osredotoča na evropske referenčne mreže (ERNs) za redke bolezni[9]. Razvitih je bilo nekaj načel, vključno z njihovo vlogo pri spopadanju z redkimi boleznimi, in nekaj meril, ki jih morajo takšni centri izpolnjevati. Evropske referenčne mreže služijo tudi kot raziskovalni in znanstveni centri, ki obravnavajo bolnike iz drugih držav članic in po potrebi zagotavljajo možnosti za nadaljnjo obravnavo.

(13) Dodana vrednost Skupnosti evropskih referenčnih mrež je še posebej visoka za redke bolezni zaradi redkosti pojavljanja takšnih stanj, kar pomeni omejeno število bolnikov in pomanjkanje strokovnega znanja in izkušenj v posamezni državi. Zbiranje strokovnega znanja in izkušenj na evropski ravni je zato izjemnega pomena za zagotavljanje enakega dostopa do visokokakovostne oskrbe bolnikom z redko boleznijo.

(14) Strokovna skupina kot del delovne skupine Evropske unije za redke bolezni je decembra 2006 izdala poročilo „Prispevek k oblikovanju politike: za evropsko sodelovanje pri zdravstvenih storitvah in zdravstveni oskrbi na področju redkih bolezni“[10] za namene skupine na visoki ravni Evropske skupnosti za zdravstvene storitve in zdravstveno oskrbo. Poročilo skupine strokovnjakov med drugim poudarja pomembnost določanja strokovnih centrov na nacionalni in regionalni ravni in določanja nalog, ki jih morajo takšni centri izpolnjevati. Nekateri ukrepi, zahtevani v poročilu, so vključeni v to priporočilo.

(15) Sodelovanje in izmenjava znanja in izkušenj med nacionalnimi in regionalnimi strokovnimi centri so se izkazali za najučinkovitejši pristop pri spopadanju z redkimi boleznimi v Evropi.

(16) Nacionalni in regionalni strokovni centri morajo pri zagotavljanju oskrbe upoštevati multidisciplinaren pristop z vključevanjem zdravstvenih in socialnih vidikov za obravnavanje kompleksnih in različnih situacij, nastalih zaradi redkih bolezni.

(17) Redke bolezni so zaradi svojih specifičnosti, kot so omejeno število bolnikov in pomanjkanje ustreznega strokovnega znanja in izkušenj, edinstveno področje, na katerem ukrepanje na ravni Skupnosti prispeva zelo visoko dodano vrednost. To dodano vrednost je mogoče doseči predvsem z zbiranjem nacionalnega strokovnega znanja in izkušenj na področju redkih bolezni, razpršenih po posameznih državah članicah.

(18) Izredno pomembno je zagotoviti dejavni prispevek držav članic k oblikovanju nekaterih skupnih instrumentov, predvidenih v sporočilu Komisije o redkih boleznih, zlasti evropska referenčna mnenja o diagnostiki in zdravstveni oskrbi ter evropske smernice za presejanje prebivalstva. To mora veljati tudi za poročila o oceni terapevtske dodane vrednosti zdravil sirot, ki bi lahko pospešila pogajanja glede cene na nacionalni ravni in tako skrajšala čakalno dobo bolnikom z redkimi boleznimi za dostop do zdravil sirot.

(19) WHO je povečanje odgovornosti bolnikov označila kot „prvi pogoj za zdravje“ ter spodbudila „proaktivno partnerstvo in strategijo samooskrbe bolnika za izboljšanje zdravstvenih rezultatov in kakovosti življenja kronično bolnih oseb“[11]. V tem smislu je vloga skupin bolnikov temeljna za neposredno podporo posameznikom, ki živijo s to boleznijo, in za skupno delo, ki ga skupine opravljajo za izboljšanje pogojev skupnosti bolnikov z redkimi boleznimi ter za naslednje generacije.

(20) Zato morajo biti bolniki in njihovi predstavniki vključeni na vsaki stopnji postopka oblikovanja politike in odločanja. Njihove dejavnosti je treba aktivno spodbujati in podpirati, tudi finančno, v vsaki državi članici.

(21) Razvoj raziskav in infrastrukture zdravstvene oskrbe na področju redkih bolezni zahtevajo dolgoročne projekte in s tem tudi ustrezna finančna sredstva za zagotavljanje njihove dolgoročne trajnosti. Ta prizadevanja bi občutno povečala sinergijo s projekti, razvitimi v okviru zdravstvenega programa Skupnosti (2008–2013), 7. okvirnega programa Skupnosti za raziskave, tehnološki razvoj in predstavitvene dejavnosti (2007–2013) ter naslednike teh programov –

DRŽAVAM ČLANICAM PRIPOROČA, DA:

1. vzpostavijo nacionalne načrte za redke bolezni, da bolnikom z redkimi boleznimi zagotovijo univerzalen dostop do visokokakovostne oskrbe, vključno z diagnostiko, zdravljenjem in zdravili sirotami po njihovem celotnem ozemlju, po načelu enakosti in solidarnosti po vsej EU in zlasti, da:

1. do konca leta 2011 oblikujejo in sprejmejo celovito strategijo, katere cilj je usmerjanje in oblikovanje vseh ustreznih ukrepov na področju redkih bolezni v obliki nacionalnega načrta za redke bolezni;

2. sprejmejo ukrepe za zagotovitev, da so vse sedanje in prihodnje pobude na regionalni in nacionalni ravni vključene v njihove nacionalne načrte;

3. v okviru nacionalnega načrta za redke bolezni določijo omejeno število prednostnih ukrepov s konkretnimi cilji, jasno določenimi roki, strukturami za upravljanje in rednim poročanjem;

4. podpirajo pripravo smernic in priporočil, da ustrezni organi na nacionalni ravni oblikujejo nacionalni načrt za redke bolezni v okviru tekočega evropskega projekta za oblikovanje nacionalnih načrtov za redke bolezni (EUROPLAN), izbranih za financiranje v obdobju 2007–2010 v okviru programa javnega zdravja;

5. v nacionalne načrte vključijo določbe, oblikovane za zagotavljanje enakega dostopa do visokokakovostne oskrbe, vključno z diagnostiko, zdravljenjem in zdravili sirotami, za vse bolnike z redkimi boleznimi po vsem ozemlju njihove države, da bi tako končno na podlagi pravičnosti in solidarnosti dosegli pravičen dostop do kakovostne oskrbe po vsej Evropski uniji;

2. Ustrezna opredelitev, kodifikacija in popisovanje redkih bolezni

6. v Evropski uniji uporabljajo skupno opredelitev redkih bolezni kot bolezni, ki prizadenejo največ 5 na 10 000 oseb;

7. zagotovijo, da so redke bolezni ustrezno kodirane in sledljive v vseh zdravstvenih informacijskih sistemih, kar prispeva k ustreznemu priznavanju bolezni v nacionalnih sistemih zdravstvene oskrbe in povračil;

8. aktivno prispevajo k vzpostavitvi dinamičnega seznama redkih bolezni Evropske unije iz sporočila;

9. na nacionalni in regionalni ravni podpirajo posebne informacijske mreže, registre in zbirke podatkov o boleznih.

3. Raziskave o redkih boleznih

10. ugotovijo tekoče raziskovalne projekte in obstoječe raziskovalne vire, da se ugotovi najnovejše stanje na področju redkih bolezni;

11. ugotovijo potrebe in prednostne naloge za osnovne, klinične in translacijske raziskave na področju redkih bolezni ter prednostne naloge za socialne raziskave;

12. spodbujajo udeležbo nacionalnih raziskovalcev in laboratorijev pri raziskovalnih projektih za redke bolezni, ki so financirani na ravni Skupnosti;

13. v nacionalne načrte za redke bolezni vključijo določbe, katerih cilj je spodbujanje raziskav, vključno z raziskavami v okviru javnega zdravja, in socialnimi raziskavami na področju redkih bolezni, zlasti z namenom, da se oblikujejo orodja, kot so transverzalne infrastrukture, ter projekti, ki so specifični za posamezne bolezni;

4. Strokovni centri in evropske referenčne mreže za redke bolezni

14. do konca leta 2011 določijo nacionalne in regionalne strokovne centre po vsem nacionalnem ozemlju in tam, kjer strokovnih centrov ni, spodbujajo njihovo ustanovitev z vključitvijo določb o ustanovitvi nacionalnih in regionalnih strokovnih centrov v nacionalni načrt za redke bolezni ;

15. spodbujajo udeležbo nacionalnih in regionalnih strokovnih centrov v evropskih referenčnih mrežah ter zagotovijo ustrezno dolgoročno javno financiranje, da se zagotovi njihova trajnost in s tem neprekinjenost oskrbe bolnikov;

16. organizirajo poti zdravstvene oskrbe za bolnike z vzpostavitvijo sodelovanja z ustreznimi strokovnjaki v državi ali po potrebi iz tujine; kadar je to potrebno za zagotovitev univerzalnega dostopa do posebne zdravstvene oskrbe, podpirajo čezmejno zdravstveno varstvo, vključno z mobilnostjo bolnikov, zdravstvenih delavcev in izvajalcev storitev ter zagotavljanje storitev prek informacijskih in komunikacijskih tehnologij;

17. zagotovijo, da nacionalni ali regionalni strokovni centri temeljijo na multidisciplinarnem pristopu oskrbe, kadar se spopadajo s kompleksnimi in različnimi stanji, kot so redke bolezni; in spodbujajo vključevanje zdravstvenih in socialnih ravni v centre;

18. zagotovijo, da nacionalni in regionalni strokovni centri upoštevajo standarde, ki so jih opredelile evropske referenčne mreže za redke bolezni, ter pri tem upoštevajo potrebe in pričakovanja bolnikov in strokovnjakov.

5. Zbiranje znanja in izkušenj o redkih boleznih na evropski ravni

19. zagotovijo mehanizme za zbiranje nacionalnega znanja in izkušenj o redkih boleznih ter združijo znanje s sorodnimi evropskimi organizacijami za spodbujanje oblikovanja:

20. skupnih protokolov in priporočil, kot so evropska referenčna mnenja o orodjih za diagnostiko, zdravstveni oskrbi, izobraževanju in socialnem varstvu;

21. evropskih smernic za presejanje prebivalstva in diagnostične teste;

22. porazdelitve priprave poročil o oceni terapevtske dodane vrednosti zdravil sirot na ravni EU med države članice, da skrajšajo roki dostopa do zdravil sirot za bolnike z redkimi boleznimi;

6. Povečanje odgovornosti organizacij bolnikov

23. sprejmejo ukrepe za zagotovitev ustreznih posvetovanj z bolniki in predstavniki bolnikov na vseh stopnjah oblikovanja politike in odločanja na področju redkih bolezni, vključno z vzpostavitvijo in upravljanjem strokovnih centrov in evropskih referenčnih mrež ter oblikovanjem nacionalnih načrtov;

24. podpirajo dejavnosti organizacij bolnikov, kot so ozaveščanje, vzpostavljanje zmogljivosti in usposabljanje, izmenjava informacij in dobrih praks, povezovanje v mreže, doseganje zelo izoliranih bolnikov;

25. v nacionalne načrte za redke bolezni vključijo določbe o podpori organizacijam bolnikov in posvetovanju z njimi, kakor je navedeno v odstavkih (1) in (2);

7. Trajnost

26. z ustreznimi mehanizmi financiranja zagotovijo dolgoročno trajnost infrastruktur za raziskave, kot so biobanke, zbirke podatkov in registri, ter trajnost infrastrukture zdravstvene oskrbe, kot so strokovni centri in evropske referenčne mreže za redke bolezni;

27. z drugimi državami članicami sodelujejo pri obravnavi potrebe po trajnosti vseevropske raziskovalne infrastrukture, skupne vsem državam članicam in čim večjemu številu redkih bolezni;

28. v nacionalni načrt za redke bolezni vključijo določbe o potrebi obravnavanja vprašanja finančne vzdržnosti dejavnosti na področju redkih bolezni –

POZIVA KOMISIJO, DA:

1. najpozneje ob koncu petega leta po sprejetju tega priporočila na podlagi informacij, ki jih predložijo države članice, pripravi poročilo o izvajanju tega priporočila, naslovljeno na Svet, Evropski parlament, Evropski ekonomsko-socialni odbor in Odbor regij, da se proučita učinkovitost predlaganih ukrepov in potreba po nadaljnjem ukrepanju;

2. Svet redno obvešča o nadaljnjem spremljanju sporočila Komisije o redkih boleznih.

V Bruslju,

Za Svet

Predsednik

[1] UL C , , str. .

[2] UL C , , str. .

[3] UL C , , str. .

[4] UL C , , str. .

[5] Sklep št. 1295/1999/ES Evropskega parlamenta in Sveta z dne 29. aprila 1999 o sprejetju programa ukrepov Skupnosti glede redkih bolezni v okviru dejavnosti na področju javnega zdravja (1999 do 2003).

[6] http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2006:412:0001:0041:EN:PDF.

[7] Glej http://ec.europa.eu/health/ph_overview/strategy/health_strategy_en.htm.

[8] Kot odziv na postopek razmišljanja na visoki ravni je Komisija sprejela Sporočilo o mobilnosti bolnikov in razvoju zdravstvene oskrbe v EU (COM (2004)301 z dne 20. aprila 2004) in vzpostavila mehanizem za nadaljevanje dela, določenega v sporočilu.

[9] http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_8_en.htm.

[10] http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/docs/contribution_policy.pdf.

[11] http://www.euro.who.int/Document/E88086.pdf.