[pic] | KOMISIJA EVROPSKIH SKUPNOSTI |

Bruselj, 15.5.2007

SEC(2007) 569

DELOVNI DOKUMENT SLUŽB KOMISIJE

Spremni dokument k Predlogu Uredbe Sveta o ustanovitvi skupnega podjetja za pobudo za inovativna zdravila Povzetek analize učinkov skupne tehnološke pobude na področju INOVATIVNIH ZDRAVIL POVZETEK OCENE VPLIVA [COM(2007) 241 konč.][SEC(2007) 568]

DELOVNI DOKUMENT SLUŽB KOMISIJE

Povzetek analize učinkov skupne tehnološke pobude na področju INOVATIVNIH ZDRAVIL Priloga k predlogu Uredbe Sveta o ustanovitvi skupnega podjetja za pobudo za inovativna zdravila

OZADJE

Ta ocena vpliva proučuje možnosti za spodbuditev inovacij in vlaganj v farmacevtske raziskave na evropski ravni, zlasti z vzpostavitvijo skupne tehnološke pobude za inovativna zdravila.

Evropske farmacevtske raziskave ovira razdrobljenost zainteresiranih strani po različnih državah in sektorjih (akademski krogi, industrija, mala in srednje velika podjetja, klinični zdravniki, zakonodajalci, bolniki). Za združitev strokovnega znanja in izkušenj po vsej Evropi v farmacevtskem sektorju je Skupina G10 za inovacije in oskrbo z zdravili pozvala k ukrepanju na ravni Skupnosti, enako priporočilo pa vsebuje tudi „Poročilo Aho“. Tudi farmacevtska industrija je že večkrat izrazila željo po tesnejšem sodelovanju z drugimi zainteresiranimi stranmi po vsej Evropi.

Sedmi okvirni program (FP7; 2007–2013) uvaja skupne tehnološke pobude kot odgovor na raziskovalne potrebe industrije in drugih zainteresiranih strani. Evropska komisija je predlagala, naj skupne tehnološke pobude podprejo omejeno število evropskih tehnoloških platform pri doseganju njihovih ciljev. Z angažiranjem velikih finančnih, organizacijskih in človeških virov naj bi skupne tehnološke pobude izvajale ambiciozne raziskovalne programe v javno-zasebnih partnerstvih na evropski ravni. Skupne tehnološke pobude naj bi izvajale dejavnosti skupnega evropskega pomena in prispevale k uresničevanju cilja iz Lizbone glede konkurenčnosti in ciljev iz Barcelone glede porabe za raziskave. Skupne tehnološke pobude naj bi zagotovile pravno in organizacijsko podlago za učinkovito združevanje virov iz javnega in zasebnega sektorja na določenem področju in po vsej Evropi.

Pobuda za inovativna zdravila izhaja iz tehnološke platforme za „inovativna zdravila za Evropo“. Nanaša se na evropski farmacevtski sektor, Evropska komisija pa jo je prepoznala kot ustrezno področje za skupno tehnološko pobudo. Glavna značilnost predlagane skupne tehnološke pobude za inovativna zdravila je, da morajo biti finančna sredstva, ki jih prispeva industrija, enaka prispevkom Evropske komisije za raziskave. Prispevki industrije temeljijo na naložbah v raziskave v Evropi (ne tistih po vsem svetu). Glavni raziskovalni cilj skupne tehnološke pobude za inovativna zdravila je razvoj in potrditev novih in boljših postopkov in metod za napovedovanje varnosti in učinkovitosti novih zdravil. In kar je tudi pomembno, rezultati raziskav, pridobljeni v okviru pobude za inovativna zdravila, bodo na voljo za uporabo celotnemu evropskemu farmacevtskemu sektorju.

Posvetovanje

Ocena vpliva skupne tehnološke pobude za inovativna zdravila temelji na dveh poročilih. Prvo poročilo „Ocena gospodarskih in družbenih vplivov“ je pripravila skupina neodvisnih strokovnjakov, osredotoča pa se na trenutni položaj evropskega farmacevtskega sektorja, ugotavljanje možnosti politike in oceno gospodarskih in družbenih vplivov.

Drugo poročilo „Pobuda za inovativna zdravila – Ključi do uspeha“ je predložila Evropska zveza združenj farmacevtske industrije („Zveza EFPIA“). Izraža mnenje 24 velikih farmacevtskih družb, ki so zelo dejavne na področju raziskav in razvoja v Evropi.

Ocena vpliva odraža tudi obsežna posvetovanja z zainteresiranimi stranmi iz farmacevtskega sektorja, ki ga je vodila Tehnološka platforma za „inovativna zdravila za Evropo“ maja 2004. Za pripravo strateškega raziskovalnega programa je bilo organiziranih devet posebnih delavnic, na katerih je sodelovalo več kot 300 predstavnikov vseh zainteresiranih strani iz postopka razvoja zdravil. Delovne skupine za upravljanje in vprašanja pravic intelektualne lastnine so organizirale več kot 20 srečanj zainteresiranih strani, strokovnjakov, osebja Komisije in predstavnikov Zveze EFPIA. Tudi „skupina držav članic“ je imela pet sej, na katerih so se zbrali predstavniki 28 držav članic in pridruženih držav.

Tržna nepopolnost: narava težave

NEZADOSTNE NALOžBE V RAZISKAVE IN RAZVOJ V EVROPI

Evropska farmacevtska industrija se je v zadnjih 10 do 15 letih stalno širila, pri čemer sta se večala njena proizvodnja in prispevek k evropski trgovinski bilanci in zaposlovanju v Evropi. Industrija vlaga 15,3 % skupnega prihodka v raziskave in razvoj, s čimer postaja raziskovalno najbolj intenziven sektor. Zdi se, da so tradicionalne farmacevtske družbe na področju naložb v raziskave in razvoj dohajale ZDA, vsaj do leta 2003. Na področju biotehnologije pa so ZDA precej prehitele Evropo glede razpoložljivosti zasebnih izdatkov in tveganega kapitala za raziskave in razvoj. To je ključnega pomena, saj biotehnološki del vključuje visokokakovostne dejavnosti, ki temeljijo na znanju in za katere je verjetno, da bodo več prispevale k prihodnjim dobičkom in konkurenčnosti industrije.

Evropa v primerjavi z ZDA vlaga tudi manj javnih sredstev, izraženih v absolutni vrednosti in kot delež BDP. Javnofinančni izdatki za zdravje, povezani z raziskavami in razvojem (državna proračunska sredstva ali postavke za raziskave in razvoj (GBAORD; Government expenditure on health related R&D)), znašajo v ZDA približno 0,26 % BDP, medtem ko v Evropi samo 0,04 %. Podobno znaša v ZDA povprečna stopnja rasti (2000–2004) GBAORD za zdravje približno 10 %, v večjih evropskih državah pa samo približno tretjino tega (npr. v Združenem kraljestvu 3 %, v Franciji 2,6 % in Nemčiji 4 %). Razkorak na področju raziskav in razvoja med ZDA in EU se zato povečuje. Zato in zaradi zelo ugodnih tržnih pogojev (en patent, prosto oblikovanje cen itd.) so postale za farmacevtske družbe ZDA privlačnejše za naložbe v raziskave in razvoj.

Farmacevtske raziskave in razvoj se selijo iz Evrope

V zadnjih 10 do 15 letih se je podlaga farmacevtskih raziskav v Evropi postopno zmanjševala. Investicije v raziskave in razvoj so v ZDA med letoma 1990 in 2005 povečale 4,6 krat, v Evropi v istem obdobju pa le 2,8 krat. Družbe vse bolj prenašajo raziskovalne enote z vrhunsko tehnologijo iz Evrope, predvsem v ZDA, v zadnjem času pa tudi v Azijo. Izguba raziskovalnih enot z vrhunsko tehnologijo bi lahko resno ogrozila evropsko konkurenčnost, saj so inovacije in najnovejše tehnologije ključnega pomena za dolgoročno gospodarsko rast. Prenos naložb v raziskave in razvoj bi lahko spodbudil „beg možganov“, ker bodo nadarjeni mladi raziskovalci Evropo zapustili in sledili naložbam v raziskave in razvoj. Skupaj s skromno javno porabo sredstev za raziskave to lahko v prihodnje še dodatno zmanjša privlačnost Evrope za farmacevtske raziskave, s čimer se ustvarja začarani krog. Zato so potrebne ciljno usmerjene in preudarne naložbe, da se Evropa ponovno uveljavi kot zelo privlačen prostor za raziskovalne dejavnosti in preobrne trenutni trend premeščanja.

Glavni izziv je tehnološka zahtevnost

Trenutno znašajo stroški razvoja novega zdravila od 4 do 900 milijonov USD, pri čemer so izdatki za raziskave in razvoj na farmacevtskem področju v zadnjih 10 letih stalno naraščali, niso se pa ustrezno povečali izdatki za prodor novih zdravil na trg in do bolnikov.

Vse daljši časi kliničnega razvoja in naložbe v kandidate za zdravila, ki se zavrnejo v zadnjih fazah razvoja, povečujejo stroške razvoja novega zdravila. Farmacevtska industrija si zato zelo želi, da bi bilo mogoče čim prej in z večjo gotovosti prepoznati obetajoče kandidate za zdravila, tj. preden se zanje porabi preveč sredstev. To trenutno ni mogoče, ker ni na voljo orodij za napovedovanje varnosti in učinkovitosti v začetni fazi razvoja zdravila.

Farmacevtske raziskave v EU so razdrobljene

Boljše napovedovanje varnosti in učinkovitosti zdravila v začetnih fazah razvoja zdravila je tako zahtevno, da nobena farmacevtska družba ali javna ustanova ne more sama doseči tega. Za soočenje s temi izzivi morajo združiti vire ter strokovno znanje in izkušnje farmacevtske družbe, zakonodajalci, vladne institucije, akademski krogi in bolniki. Žal pa je za evropski farmacevtski sektor značilna razdrobljenost zainteresiranih strani po različnih državah in področjih dejavnosti. To omejuje prosto izmenjavo in združevanje znanja med različnimi akterji. Dejavnost in rast inovativnih, raziskovalno intenzivnih malih in srednje velikih podjetij zavira tudi omejena razpoložljivost kapitala zaradi finančne razdrobljenosti v Evropi.

Poleg tega so farmacevtske družbe usmerjene v konkurenčne raziskave (tj. raziskave za razvoj novega zdravila), medtem ko za posamezna podjetja ni tržnih spodbud za pridobivanje znanja, ki bi koristil celotnemu sektorju (vključno tekmecem). Zato je potreben nov sistem raziskovalnega sodelovanja, ki bo družbam omogočil medsebojno sodelovanje in sodelovanje z drugimi zainteresiranimi stranmi.

Ukrepanje na ravni EU (PRESKUS SUBSIDIARNOSTI)

Medtem ko vlade načrtujejo na nacionalni ravni, industrija načrtuje globalno. Velike države, kot sta Združene države in Kitajska, imajo enotno strategijo naložb, ki industriji omogoča boljše načrtovanje in zagotavlja vire finančnih vzvodov. V Evropi državne administracije ne usklajujejo svojih naložb v raziskave in razvoj, zato mora farmacevtska industrija uporabiti vire, da prilagodi svoje dejavnosti lokalnim razmeram.

Samo zakonodaja Skupnosti lahko vzpostavi osredotočen in skladen program raziskave in razvoj, ki lahko črpa iz vseh virov naložb v raziskave in razvoj (javnih in zasebnih) na evropski ravni. V nasprotnem primeru bodo prizadevanja za odpravo ozkih grl v raziskavah za razvoj zdravil ostala razpršena, napredek pa bodo ovirali neusklajenost, podvajanje prizadevanj, nepotrebna birokracija in ne najbolj primerna uporaba omejenih sredstev za raziskave.

Cilji

Javno posredovanje na evropski ravni bi moralo obravnavati tri strateške cilje: 1) premostiti vse večji razkorak na področju raziskav in razvoja (v primerjavi z ZDA ter vse bolj tudi s Kitajsko in Indijo) s pritegnitvijo več javnih in zasebnih naložb; 2) utrditi položaj Evrope kot najprivlačnejšega prostora za farmacevtske raziskave in razvoj in 3) razviti omrežje javnih institucij, industrije in drugih zainteresiranih strani za okrepitev sodelovanja, ustvarjalnosti in podjetništva ter povečanje kritične mase.

V „raziskovalnem programu“ skupne tehnološke pobude za inovativna zdravila so opisana štiri ozka grla v razvoju zdravil, h katerim bi se bilo treba usmeriti:

- izboljšati napovedovanje varnosti (prvi znaki težav v zvezi z varnostjo)

- izboljšati napovedovanje učinkovitosti (prvi znaki težav v zvezi z učinkovitostjo)

- vrzeli v upravljanju znanja – odpraviti informacijske pregrade na vmesnikih

- premostiti razkorak v izobrazbi – odpraviti pregrade med strokami.

Pomembno je, da strateški raziskovalni program obravnava sam postopek razvoja zdravil in ne razvoj novih farmacevtskih izdelkov ali cepiv.

Politične možnosti in analiza

Analizirane so bile naslednje štiri politične možnosti.

1. Nič narediti in podpreti druge zdravstvene raziskave iz programa FP7. Po tej možnosti se farmacevtsko industrijo prepusti samo sebi. Možnost „Nič narediti“ ne bi rešila težav na področju produktivnosti niti odpravila evropske vrzeli na področju raziskav in razvoja, prav tako pa ne bi prispevala k uresničevanju lizbonskih ciljev. Malo verjetno je, da bodo posamezne družbe brez javnega posredovanja vlagale v predkonkurenčne raziskave, ki bi lahko koristile drugim družbam. Četudi bi sprejeli določene ukrepe, bi bili ti verjetno razdrobljeni in ne bi odpravili sistemskih napak v postopku farmacevtskih raziskav in razvoja. Zdi se, da je možnost „Nič narediti“ očitno nezaželena.

2. Odpraviti težave na nacionalni ravni . To ne bi odpravilo razdrobljenosti. Težave, ki jih je treba rešiti, so vseevropske in nacionalno posredovanje ne bi zagotovilo dolgoročnega strukturnega izboljšanja. Z ukrepi na nacionalni ravni bi se zbralo manj znanstvenega znanja in izkušenj industrije in akademskih krogov. Malo verjetno je tudi, da bi posamezne nacionalne dejavnosti oblikovale boljši regulativni okvir EU za farmacevtsko industrijo.

3. „ Običajno stanje “ z ukrepanjem na ravni EU v okviru običajnih instrumentov FP. Posamezni deli strateškega raziskovalnega programa za pobudo za inovativna zdravila bi se lahko izvajali z obstoječimi instrumenti EU, ločeno pa z nacionalnimi programi. Glede na izkušnje iz preteklosti je malo verjetno, da bi se z običajnimi instrumenti lahko dovolj vključilo industrijo, kaj šele vzpostavilo sodelovanje in izmenjavo podatkov med več družbami ali sektorjem kot celoto. Zato je malo verjetno, da bi s to možnostjo v celoti izkoristili možno dodatnost.

4. Četrta možnost je skupna tehnološka pobuda , ki naj bi izvajala pobudo za inovativna zdravila z ustanovitvijo skupnega podjetja na podlagi člena 171 Pogodbe. Skupno podjetje naj bi bilo javno-zasebno partnerstvo med Evropsko komisijo in farmacevtsko industrijo. To bi bil lahko močan in učinkovit mehanizem usklajevanja, s katerim bi se lahko strukturirali in upravljali prispevki z različnih področij in sektorjev. Izvajanje pobude za inovativna zdravila prek skupnega podjetja bi povečalo njeno privlačnost za industrijo, zlasti zaradi njihovega vpliva na določitev prednostnih nalog, možnosti dostopa do rezultatov iz velikega števila študij, možnosti vstopa v omrežje številnih zainteresiranih strani, pri čemer bo Evropska komisija pošten posrednik. Pobuda za inovativna zdravila bo tudi zagotovila raven predvidljivosti, ki je večina javnih modelov nima, vključno s tradicionalnim financiranjem iz FP. Model pobude za inovativna zdravila bi lahko tudi zagotovil okvir za tesnejše medsebojno delovanje med industrijo in Agencijo EMEA, kar je farmacevtska industrija pogosto zahtevala. Zato se zdi očitno, da bi bilo izvajanje pobude za inovativna zdravila prek skupnega podjetja najboljša možnost za doseganje strateških ciljev.

Gospodarski vpliv

Možni vplivi pobude za inovativna zdravila bodo verjetno raznoliki, tako na farmacevtskem področju, nacionalnih ravneh in evropski ravni. Najpomembnejši vplivi naj bi predvidoma bili:

Dodatnost:

Javno financiranje raziskave in razvoj industrije vodi v „natrpanost“: spodbuja družbe, da v raziskave in razvoj vlagajo več kot bi sicer. Po ocenah 1 EUR javnih naložb v raziskave in razvoj sproži povprečno 0,93 EUR dodatnih zasebnih naložb. V okviru izvajanja pobude za inovativna zdravila večje farmacevtske družbe ne bodo prejele nobenih javnih sredstev, v raziskave bodo morale vložiti vire v naravi, ki bodo enakovredni sredstvom Evropske komisije. To pomeni, da bo 1 EUR javnih naložb pritegnil najmanj 1 EUR dodatnih zasebnih naložb. Zaradi tega načela sofinanciranja bo pobuda za inovativna zdravila mobilizirala najmanj milijardo eurov zasebnih naložb v raziskave v Evropi. Dejanska številka pa naj bi bila bistveno višja, ker v izračun enakovrednega dela sredstev industrije niso zajeti prispevki malih in srednje velikih podjetij in podporne industrije. Finančni vzvod pobude za inovativna zdravila je zato bistveno večji kot tradicionalnih javnih posredovanj. Sredstva, pridobljena za raziskave in razvoj v farmacevtski industriji v okviru pobude za inovativna zdravila, naj bi tudi povečala splošno raven dejavnosti na tem področju To naj bi ugodno vplivalo na imetnike tveganega kapitala in potencialno povzročilo ustanovitev novih družb. Zdi se očitno, da pobuda za inovativna zdravila lahko zagotovi bistveno večjo dodatnost kot tradicionalna javna posredovanja.

Konkurenčnost:

Tehnološki cilj pobude za inovativna zdravila je razviti in razširjati nova orodja za hitrejši in učinkovitejši razvoj zdravil. Najočitnejše koristi bodo večja produktivnost in konkurenčnost farmacevtske industrije. Kratkoročni rezultati pobude za inovativna zdravila (tj. 2 do 3 leta po uvedbi) bodo povezani z boljšo znanstveno kakovostjo in pridobivanjem znanja Pobuda za inovativna zdravila bo zagotovila, da se razpršeni rezultati raziskav zberejo in potrdijo. Nova orodja in metodologije za postopek razvoja zdravil naj bi se zagotovila v srednjeročnem obdobju. Med srednjeročnim in dolgoročnim obdobjem naj bi to skrajšalo čase razvoja zdravil, znižalo stopnjo neuspešnosti in povečalo produktivnost, kar se bo odrazilo v večjem ekonomskem učinku in konkurenčnosti.

Predvidoma naj bi se pobudi za inovativna zdravila pridružila Generalni direktorat Evropske komisije za podjetništvo in industrijo in Evropska agencija za vrednotenje zdravil (EMEA). Zato bo pobuda za inovativna zdravila lahko izboljšala stike med farmacevtsko industrijo in regulativnim sistemom EU. Končni rezultat tega bi bila lahko hitrejša odobritev kandidatov za nova zdravila, kar bo posredno vplivalo na produktivnost, saj bodo rezultati raziskav hitreje preneseni na trg. Ta krajši čas trženja je morebiti ena od najpomembnejših prednosti pobude za inovativna zdravila.

Inovativnost:

Velike farmacevtske družbe si redko izmenjujejo podatke. Pobuda za inovativna zdravila bo farmacevtskim družbam zagotovila možnost, da vzpostavijo tesnejše sodelovanje in se povežejo z drugimi dobavitelji znanja v zasebnem in javnem sektorju. Pobuda za inovativna zdravila bo omogočila dostavo in dostop do predkonkurenčnega znanja, ki prej posameznim družbam ni bilo dosegljivo.

Med velikimi družbami, malimi in srednje velikimi podjetji ter javnimi institucijami se bodo vzpostavila nova partnerstva na področju inovacij. To naj bi izboljšalo privzemanje in izkoriščanje novih rezultatov raziskav in morda še zlasti koristilo malim in srednje velikim podjetjem z zmanjšanjem njihovega poslovnega tveganja pri razvoju novih tehnologij. To bo rezultat razvoja v sodelovanju s končnimi uporabniki (predvsem velikimi farmacevtskimi podjetji). Pobuda za inovativna zdravila bi tako lahko malim in srednje velikim podjetjem zagotovila ugodna tla z majhnim tveganjem za razvoj novih tehnologij.

Rast in odpiranje delovnih mest

Glavni upravičenci pobude za inovativna zdravila bodo raziskovalne organizacije, ki se ukvarjajo s predkonkurenčnimi farmacevtskimi raziskavami. Sem sodi veliko malih in srednje velikih podjetij ter specializiranih raziskovalnih inštitutov s strokovnim znanjem in izkušnjami s področja najnovejših tehnologij. Farmacevtski center, ki bo bolj intenziven na področju raziskav in razvoja, ter bolj konkurenčen in inovativen, bi lahko preobrnil „beg možganov“ z visoko kvalificiranih in visoko-produktivnih delovnih mest in namesto tega sprožil dotok neevropskih farmacevtskih družb, ki bodo želele izkoristiti boljše raziskovalno okolje.

Raziskovalno okolje:

Pobuda za inovativna zdravila bo izpostavila Evropo kot zanimivo, dinamično in politično prijazno okolje za zasebne naložbe v farmacevtski sektor. Drug pozitiven učinek bo večja obveščenost in dostop do evropskega znanja, najnovejših tehnologij, strokovnega znanja in vrhunskih strokovnjakov. Pobuda za inovativna zdravila zato lahko deluje kot vmesnik za prenos strokovnega znanja in izkušenj z ljudmi prek nacionalnih meja in meja institucij, da se ustvarijo vseevropske sinergije. To bo še dodatno izboljšalo podobo Evrope kot zanimive lokacije za farmacevtske raziskave.

Javno zdravje:

Uspešno izvajanje pobude za inovativna zdravila bo dolgoročno ugodno vplivalo na evropsko javno zdravje. Hitrejši razvoj varnejših in učinkovitejših zdravil z manj stranskimi učinki naj bi imel za rezultat manjše število izgubljenih let življenja zaradi bolezni in smrti. To naj bi evropskim državljanom zagotovilo višjo kakovost življenja, učinkovitejše zdravljenje pa naj bi zagotovilo tudi prihranke za državno blagajno zaradi manjšega števila bolnišničnih dni.

Meritve in kazalniki

Izvajanje pobude za inovativna zdravila se bo spremljajo z vrsto kazalnikov uspešnosti. Najpomembnejši naj bi merili vpliv na konkurenčnost EU na farmacevtskem področju in evropsko znanstveno okolje.

Poleg stalnega notranjega spremljanja s strani izvršnega vodstva pobude za inovativna zdravila bo Evropska komisija letno poročala Evropskemu svetu. Poročilo bo vključevalo letni napredek pri izvajanju pobude za inovativna zdravila in z najnovejšimi podatki dopolnjeno finančno stanje skupnega podjetja za pobudo za inovativna zdravila.

Pred letom 2010 bodo skupno podjetje za pobudo za inovativna zdravila ocenili neodvisni strokovnjaki. V to oceno se zajameta kakovost skupnega podjetja ter njegov napredek pri uresničevanju ciljev. Konec leta 2017 bo Evropska komisija pripravila končno oceno in predstavila rezultate Evropskemu parlamentu in Svetu.

Sklep

Predlagana skupna tehnološka pobuda za inovativna zdravila je ustrezen instrument za uresničitev potenciala Evrope na področju farmacevtskih raziskav, zlasti za predkonkurenčne raziskave, katerih cilj je izboljšati postopek razvoja zdravil.

Skupna tehnološka pobuda za inovativna zdravila obravnava bistvo programa lizbonske strategije: sledila bo ciljem velike strateške vrednosti za konkurenčnost EU na področju s tržno pomanjkljivostjo, omogočila bo uporabo sredstev Skupnosti kot vzvoda za dodatne zasebne naložbe, usmerila bo nacionalne in evropske raziskave industrije na tem področju k skupnim ciljem in prispevala k uveljavitvi Evrope kot najprivlačnejšega prostora za farmacevtske raziskave.