·osem prípadových štúdií členských štátov (Česko, Dánsko, Estónsko, Nemecko, Portugalsko, Španielsko, Švédsko a Taliansko).

Preskúmanie správy o štúdii

Komisia túto štúdiu vypracovanú externým dodávateľom poslala členským štátom, agentúre EMA a Koordinačnej skupine pre postupy vzájomného uznávania a decentralizované postupy – humánne lieky. Na základe prijatých pripomienok sa objasnili nezrovnalosti a nepresnosti v štúdii. Pripomienky však obsahovali aj návrh na ďalšie preskúmanie istých možností zvýšenia efektívnosti a na prispôsobenie súčasných postupov a usmernení inováciám a vedeckému pokroku. Požadovalo sa v nich napríklad: i) zvýšenie miery koordinácie medzi príslušnými vnútroštátnymi orgánmi, agentúrou EMA a orgánmi pre hodnotenie zdravotníckych technológií (HTA) a ii) prijatie opatrení na zjednodušenie postupov, aby sa znížila administratívna záťaž. Pripomienky poukázali aj na problémy, ktoré neboli v štúdii primerane preskúmané, ale pri hodnotení farmaceutických právnych predpisov v rámci farmaceutickej stratégie pre Európu sa budú ďalej riešiť.

4.Výsledky zo štúdie hodnotenia postupov povoľovania a monitorovania

Účinnosť

Údaje zo štúdie externého dodávateľa celkovo ukazujú, že súčasný systém postupov EÚ pri vydávaní povolenia na uvedenie na trh pre lieky na humánne použitie a ich monitorovania je v súlade s cieľmi, ktoré stanovujú právne predpisy. Súčasný systém zaručuje predovšetkým vysokú úroveň ochrany zdravia obyvateľov Európy. Systém takisto vo veľkej miere spĺňa ciele vytvorenia vnútorného trhu s liekmi a regulačného rámca, ktorý podporuje konkurencieschopnosť európskeho farmaceutického sektora.

Rýchly vedecký vývoj prináša nové výzvy, ktorým musí systém čeliť. Stal sa preto komplexnejším, a to vďaka zriadeniu: i) nových výborov prostredníctvom nových právnych predpisov EÚ; ii) podporných pracovných skupín odborníkov a iii) iných doplňujúcich právnych požiadaviek EÚ. Rýchly vedecký vývoj naďalej predstavuje pre systém výzvy a ich riešenie sa navrhne prostredníctvom vykonávania farmaceutickej stratégie pre Európu.

V období 2010 – 2017 sa činnosť siete vo všeobecnosti zintenzívnila. Z tohto dôvodu väčšina príslušných vnútroštátnych orgánov pridelila na činnosti na úrovni EÚ viac zdrojov. Zvýšený príjem agentúry EMA plynúci z poplatkov (+81 %) je zároveň ukazovateľom zvýšenej miery činností, pretože tieto poplatky platia žiadatelia pri podávaní žiadostí o vydanie a udržanie povolenia na uvedenie na trh. Počet žiadostí o vydanie prvotného povolenia na uvedenie na trh v rámci centralizovaného postupu zostal na stabilnej úrovni približne 90 – 100 žiadostí ročne. Tieto nové žiadosti však zväčšujú stále rastúce portfólio povolených výrobkov, ktoré musia EMA, sieť a Komisia riadiť. To viedlo k neustálemu zvyšovaniu počtu postupov po uvedení na trh a s tým spojených činností dozoru a monitorovania. Počet zmien povolení na uvedenie na trh vydaných v rámci centralizovaného postupu sa zvýšil z približne 4 100 v roku 2010 na asi 6 200 v roku 2017 (+51 %).

Okrem toho sa v období 2010 – 2017 výrazne zvýšil počet postupov pre lieky na ojedinelé ochorenia, pediatrické lieky a lieky na inovatívnu liečbu. Počet žiadostí o klasifikáciu liekov na inovatívnu liečbu sa zvýšil z 20 žiadostí podaných v roku 2013 na 46 žiadostí podaných v roku 2017 (t. j. nárast o 130 %), zatiaľ čo počet žiadostí týkajúcich sa liekov na ojedinelé ochorenia podaných v rámci jedného roka sa zvýšil zo 174 na 260 (nárast o 49 %) a počet všetkých postupov súvisiacich s výskumnými pediatrickými plánmi sa zvýšil z 318 na 421 (nárast o 32 %).

Počet ukončených postupov vzájomného uznávania a decentralizovaných postupov sa pohyboval medzi 1 640 v roku 2010 a 1 515 v roku 2017. V roku 2014 tento počet klesol na 1 046 postupov. Koordinačná skupina pre postupy vzájomného uznávania a decentralizované postupy – humánne lieky zohráva dôležitú rolu v postupoch vzájomného uznávania a decentralizovaných postupoch tak pred vydaním povolenia na uvedenie na trh, ako aj po jeho vydaní. Podporuje to harmonizáciu, napríklad preskúmaním nesúhlasných stanovísk členských štátov a poskytovaním všeobecných usmernení k postupom. Počet postúpení vo veci vzájomného uznávania a decentralizovaných postupov sa na základe dialógu, spolupráce a harmonizácie v Koordinačnej skupine pre postupy vzájomného uznávania a decentralizované postupy – humánne lieky v období vykonávania štúdie znížil. Počet postúpení Koordinačnej skupine pre postupy vzájomného uznávania a decentralizované postupy – humánne lieky sa znížil zo 17 v roku 2010 na 11 v roku 2017, pričom najvyšší počet postúpení (27) sa vykonal v roku 2012. Počet postúpení Koordinačnej skupiny pre postupy vzájomného uznávania a decentralizované postupy – humánne lieky Výboru pre lieky na humánne použitie sa znížil zo siedmich v roku 2010 na len jeden v roku 201712.

Počet žiadostí o vedecké poradenstvo a pomoc s prípravou protokolu, ktoré poslali spoločnosti vyvíjajúce lieky agentúre EMA, sa medzi rokmi 2010 a 2017 zvýšil takmer o 40 %. V štúdii, ktorú vykonal externý dodávateľ, sa uvádza, že EMA zabezpečila celkovo dobre fungujúci postup.

Podpora malých a stredných podnikov (MSP) vzrástla z 366 žiadostí o vedecké poradenstvo poslaných agentúre EMA v roku 2013 na 436 v roku 2017. V uvedenom období tvorili žiadosti MSP stabilne približne 30 % všetkých žiadostí na úrovni EMA.

I keď sa miera činností zvýšila, systém zostal celkovo efektívny. Systém sa spolieha na zdroje a odborné znalosti členských štátov a využíva výhody mechanizmov, ktoré zaručujú vnútornú koordináciu v rámci systému. EMA vykonáva efektívnu koordináciu a vedeckú podporu, pričom organizačnú štruktúru a pracovné metódy prispôsobuje tak, aby zabezpečila zvyšovanie efektívnosti v reakcii na zvýšenú mieru činností.

Po rozšírení EÚ došlo k väčšej harmonizácii a koordinácii medzi členskými štátmi. Čoraz viac členských štátov sa začalo aktívne zúčastňovať na postupoch ako: i) (pomocný) spravodajca; ii) člen nadnárodného hodnotiaceho tímu v centralizovanom postupe alebo iii) referenčný členský štát v postupoch vzájomného uznávania a decentralizovaných postupoch.

Posilnil sa dohľad nad trhom a monitorovanie bezpečnosti. Jedným z hlavných dôvodov bolo vykonávanie prepracovaných právnych predpisov týkajúcich sa dohľadu nad liekmi v roku 2012, ktoré viedlo k: i) vytvoreniu Výboru pre hodnotenie rizík dohľadu nad liekmi a ku ii) koordinovanému riadeniu signálov. Mechanizmy hlásenia nežiaducich účinkov liekov sa neustále vyvíjajú. Zvlášť významnú rolu tu zohrali pacienti, pričom počet hlásení nežiaducich účinkov liekov predložených pacientmi dosiahol v roku 2017 približne 90 000. Skúmaním nežiaducich účinkov liekov sa zisťujú možné riziká a tento postup umožňuje agentúre EMA, Komisii a príslušným vnútroštátnym orgánom vykonať potrebné regulačné opatrenia. Zisťovanie týchto potenciálnych rizík by sa mohlo ďalej zlepšovať tak, že do postupov by sa začlenili aj údaje zo skutočnej klinickej praxe. To by si vyžadovalo budovanie odborných znalostí na veľkých dátach, farmakoepidemiológii a štatistike.

Efektívnosť

V rámci štúdie sa zistilo, že efektívnosť súčasného systému možno zlepšiť. Ďalej sú uvedené hlavné prvky, ktoré je potrebné zlepšiť a ktoré sa budú podrobnejšie skúmať a brať do úvahy pri vykonávaní farmaceutickej stratégie pre Európu.

Dokonca aj pred pandémiou COVID-19 niektorí odborníci v prieskume v rámci štúdie poukázali na to, že postupy po uvedení na trh nedokážu dostatočne pokryť potreby a zabezpečiť dostatok liekov v prípade núdzového stavu. Odborníci sa vyjadrili, že systém nie je schopný reagovať rýchlo a flexibilne, a to v dôsledku: a) nedostatku právnych predpisov EÚ, ktoré by upravovali núdzové potreby (napr. v prípade nedostatku liekov) a b) komplikovaných koordinačných prístupov medzi členskými štátmi a výbormi, ktoré by mali byť zjednodušené a formalizované.

Nedávno prijaté právne návrhy v rámci balíka opatrení o európskej zdravotnej únii pomôžu riešiť núdzové potreby. V rámci farmaceutickej stratégie pre Európu sa okrem toho5 preskúma, ako minimalizovať riziko nedostatku liekov prostredníctvom osobitných opatrení, ako sú: i) prísnejšie povinnosti týkajúce sa dodávok; ii) skoršie oznámenia o nedostatočnom množstve a stiahnutí z trhu; iii) väčšia transparentnosť zásob a iv) silnejšie koordinačné mechanizmy EÚ na monitorovanie, riadenie a predchádzanie nedostatkom liekov. Okrem toho sa budú vo farmaceutickej stratégii pre Európu zvažovať opatrenia na zlepšenie dostupnosti liekov v celej EÚ. To bude mať zároveň (preventívny) vplyv na nedostatok liekov.

V štúdii externého dodávateľa sa naznačuje, že okrem postupu vydávania povolení, ktorý sa riadi farmaceutickými právnymi predpismi EÚ, by sa mohla zlepšiť aj koordinácia medzi agentúrou EMA, príslušnými vnútroštátnymi orgánmi a orgánmi HTA. To by pomohlo zabezpečiť rýchlejšiu dostupnosť liekov pre pacientov. Od roku 2010 sa zvýšil počet postupov pre spoločné vydávanie vedeckých stanovísk agentúrou EMA/príslušnými vnútroštátnymi orgánmi na jednej strane a orgánmi HTA/orgánmi zodpovednými za určovanie cien liekov/orgánmi zodpovednými za úhradu za lieky na strane druhej. Postupy spoločného vedeckého poradenstva by umožnili navrhnúť klinické skúšania a štúdie na základe údajov zo skutočnej klinickej praxe a na základe toho vytvárať dôkazy s mnohostranným využitím. Tieto dôkazy by sa mohli použiť nielen pri povoľovaní na uvedenie na trh, ale aj pri stanovovaní cien a rozhodovaní o úhradách na vnútroštátnej úrovni. Zabezpečilo by to rýchlejšiu dostupnosť liekov pre pacientov. Intenzívnejšia spolupráca týchto strán takto zvýši efektívnosť systému v prospech pacientov, pretože zlepší ich prístup k liekom.