Keywords

Summary



Keywords

1. Zbliżanie ustawodawstw – Jednolite ustawodawstwo – Produkty lecznicze stosowane u ludzi – Sieroce produkty lecznicze – Postępowanie w sprawie oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego

(rozporządzenia: Parlamentu Europejskiego i Rady nr 141/2000, art. 3 ust. 1; Komisji nr 847/2000, art. 3 ust. 2)

2. Zbliżanie ustawodawstw – Jednolite ustawodawstwo – Produkty lecznicze stosowane u ludzi – Sieroce produkty lecznicze – Postępowanie w sprawie oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego

(rozporządzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady, art. 4)

3. Zbliżanie ustawodawstw – Jednolite ustawodawstwo – Produkty lecznicze stosowane u ludzi – Sieroce produkty lecznicze – Postępowanie w sprawie oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego

(rozporządzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady, art. 5)

Summary

1. Na podstawie art. 3 ust. 1 lit. a) akapit pierwszy i art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000 w sprawie sierocych produktów leczniczych sponsor produktu leczniczego, dla którego został złożony wniosek o oznaczenie jako sierocego produktu leczniczego, jest zobowiązany do wykazania, że jest on przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia choroby rzadkiej oraz że nie istnieje jeszcze zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia tej choroby, która została dopuszczona. Natomiast sponsor potencjalnego produktu leczniczego, który ma leczyć chorobę rzadką, dla której istnieje już taka zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia, powinien nie tylko wykazać, na podstawie tegoż art. 3 ust. 1 lit. a) akapit pierwszy, że dany produkt leczniczy jest skutecznie przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia choroby rzadkiej, lecz także, na podstawie art. 3 ust. 1 lit. b), że potencjalny produkt leczniczy przyniesie znaczące korzyści pacjentom cierpiącym na ten stan chorobowy.

Ustalenie znaczącej korzyści wpisuje się zatem w analizę porównawczą z metodą lub produktem leczniczym istniejącymi i dopuszczonymi. Zaleta z klinicznego punktu widzenia oraz istotny wkład w opiekę nad pacjentem, które, zgodnie z definicją znaczącej korzyści zawartą w art. 3 ust. 2 rozporządzenia nr 847/2000 ustanawiającego przepisy w celu spełnienia kryteriów oznaczania produktów leczniczych jako sierocych produktów leczniczych oraz definicje pojęć podobnego produktu leczniczego i wyższości klinicznej, przyznają potencjalnemu sierocemu produktowi leczniczemu cechę znaczącej korzyści, mogą być ustalone tylko w porównaniu z już dopuszczoną terapią.

Ponieważ doświadczenie kliniczne związane z potencjalnym produktem leczniczym, którego dotyczy wniosek o oznaczenie jako sierocego produktu leczniczego, może być nieznaczne lub nie mieć w ogóle miejsca, uzasadnienie znaczącej korzyści może opierać się na korzyści zakładanej przez sponsora, przy czym założenia te powinny być poparte dostępnymi danymi lub dowodami dostarczonymi przez tego ostatniego. W tym zakresie istotne są tylko przepisy Unii przewidujące kryteria oznaczenia sierocego produktu leczniczego, zatem okoliczność, iż produkt leczniczy odpowiada kryteriom oznaczenia sierocych produktów leczniczych w innych krajach, nie ma w tym względzie znaczenia

(por. pkt 41-43, 49, 57)

2. Postępowanie w sprawie oznaczenia produktów leczniczych jako sierocych produktów leczniczych przewidziane w rozporządzeniu nr 141/2000 w sprawie sierocych produktów leczniczych jest postępowaniem administracyjnym związanym ze złożonymi ocenami naukowymi, dla których Komisja dysponuje szerokim zakresem uznania. Zatem tym bardziej konieczne jest przestrzeganie gwarancji zapewnianych przez wspólnotowy porządek prawny w postępowaniu administracyjnym, w tym starannego i bezstronnego badania wszystkich istotnych elementów sprawy. Taki obowiązek nie może być ważnie spełniony, jeżeli opinia Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych, na której opiera się Komisja jest wydana przez stronniczych biegłych. Wymóg bezstronności, jakiemu podlegają instytucje wspólnotowe, rozciąga się także na konsultowanych w tym zakresie biegłych. W szczególności, gdy poszukuje się biegłego w celu wydania opinii w przedmiocie skutków potencjalnego produktu leczniczego, ten ostatni musi wypełnić swoje zadanie całkowicie bezstronnie. Z obowiązku bezstronności nie można jednak wywnioskować istnienia przeszkody prawnej w tym, że biegły jest proszony o konsultację w ramach postępowania w sprawie oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego tylko na tej podstawie, że wydał on już opinię dotyczącą tego samego produktu leczniczego w ramach innego postępowania krajowego wszczętego w państwie członkowskim Unii.

(por. pkt 77, 88, 93)

3. Postępowanie wszczęte przez art. 5 rozporządzenia nr 141/2000 w sprawie sierocych produktów leczniczych cechuje się zasadniczą rolą przyznaną obiektywnej i pogłębionej ocenie naukowej skutku danych potencjalnych produktów leczniczych przez Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych. Ponieważ Komisja nie jest w stanie pod względem naukowym ocenić skuteczności lub szkodliwości produktu leczniczego w ramach postępowania dotyczącego wniosku o oznaczenie produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego, obowiązkowa konsultacja z omawianym komitetem ma dostarczyć jej elementów oceny naukowej niezbędnych w celu umożliwienia jej ustalenia, przy pełnej znajomości faktów, odpowiednich środków mogących zapewnić wysoki poziom ochrony zdrowia publicznego. Zatem nawet jeśli opinia wydana przez komitet nie wiąże Komisji, nie ma to decydującego znaczenia. Z art. 5 ust. 8 tego rozporządzenia wynika bowiem, że przypadek decyzji niezgodnej z opinią komitetu został potraktowany jako stanowiący wyjątkową sytuację.

W tym kontekście w ramach kontroli sądowej zgodności z prawem decyzji Komisji o odmowie oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego, sąd wspólnotowy musi poddać weryfikacji poszanowanie zasad proceduralnych, prawidłowość ustaleń faktycznych przyjętych przez Komisję, brak oczywistego błędu w ocenie tych okoliczności faktycznych oraz brak nadużycia władzy.

(por. pkt 111, 112)