SCHRIFTELIJKE VRAAG P-2510/01

van Sebastiano Musumeci (UEN) aan de Commissie

(7 september 2001)

Betreft: Steun ten behoeve van patiëntjes met weesziekten

De twee kinderen van een gezin uit Catania (Italië) lijden aan decarboxylase van de aromatische aminozuren, een zogenaamde weesziekte, waarvan over de hele wereld slechts tien gevallen bekend zijn. De aandoening verhindert het lichaam neurotransmitters aan te maken, met als gevolg dat de bloeddruk oncontroleerbaar wordt en de bewegingen worden belemmerd.

De ziekte kan worden behandeld met Dopaflex, een geneesmiddel dat in Italië echter niet in de handel is. De ouders van de kinderen zijn dan ook verplicht het middel in Duitse apotheken te gaan kopen, hetgeen hun, naast de hoge economische inspanning, veel ongemakken en opoffering kost, die zij al maar minder kunnen opbrengen.

Hoe kan de Commissie waarborgen dat in hopeloze gevallen als deze het geneesmiddel kosteloos beschikbaar wordt gesteld, waardoor de twee onschuldige wezentjes die door het noodlot getroffen zijn recht op leven zouden krijgen?

Welke initiatieven heeft de Commissie genomen of wil zij nemen ter bevordering van het wetenschappelijk onderzoek naar de genezing van weesziekten zoals die in kwestie, zodat hele families die nu in het noodlot moeten berusten weer hoop krijgen?

Antwoord van de heer Byrne namens de Commissie

(17 oktober 2001)

De voorwaarden waaronder patiënten geneesmiddelen kunnen verkrijgen, behoren tot de bevoegdheid van de lidstaten en hangen bijgevolg af van de bepalingen in hun stelsels voor gezondheidszorg.

Tegelijkertijd is de communautaire strategie inzake weesziekten op verschillende beleidsgebieden ontwikkeld:

- Op het gebied van het farmaceutisch beleid maakt Verordening (EG) nr. 141/2000 van het Parlement en de Raad van 16 december 1999 inzake weesgeneesmiddelen(1) nu deel uit van het communautair acquis. Deze verordening heeft tot doel de ontwikkeling van geneesmiddelen ter behandeling van zeldzame ziekten te steunen door middel van stimulansen voor bedrijven die dergelijke behandelingen ontwikkelen. Een van die stimulansen is de automatische toegang tot de gecentraliseerde procedure voor vergunningen voor het in de handel brengen, waardoor het geneesmiddel, zodra het over een vergunning beschikt, onmiddellijk in alle lidstaten in de handel mag worden gebracht. Op die manier zullen nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame ziekten in de hele Gemeenschap beschikbaar worden. De prijsstelling en alles wat met de sociale zekerheid verband houdt, blijven evenwel nationale bevoegdheden en vallen buiten de werkingssfeer van de verordening inzake weesgeneesmiddelen. De beschikbaarheid en de prijs van een specifiek geneesmiddel in een lidstaat houdt bijgevolg rechtstreeks verband met de gezondheidszorg in de lidstaat, en niet met de Gemeenschapswetgeving.

- Wat het onderzoek betreft, steunt de Commissie het onderzoek inzake zeldzame ziekten via de communautaire kaderprogramma's voor onderzoek en technologische ontwikkeling (OTO); het Biomed 2-programma (1994-1998) steunde 23 projecten voor een totaal bedrag van 8,65 miljoen, en het vijfde kaderprogramma trok, sinds het in 1999 van start ging, 31,6 miljoen uit voor 22 projecten. Een van de prioritaire themaprogramma's in het voorstel van de Commissie voor het volgende kaderprogramma (2002-2006) omvat onderzoek inzake zeldzame ziekten. Details betreffende deze onderzoeksprogramma's vindt u op de volgende adressen: http://dbs.cordis.lu/fep/LIFE/LIFE_PROJl_search.html en http://www.cordis.lu/life/src/previous.htm

- Wat de volksgezondheid betreft, is het communautaire actieprogramma 1999-2003 inzake zeldzame ziekten een belangrijke stap in de richting van de consolidering van het Gemeenschapsbeleid op dit gebied van de volksgezondheid. Dit programma is vastgesteld bij het besluit van het Parlement en de Raad van 29 april 1999(2).

Over het algemeen wordt ervan uitgegaan dat zeldzame ziekten precies door hun geringe individuele prevalentie weinig gevolgen hebben voor de samenleving in haar geheel; onder geringe prevalentie wordt gewoonlijk een prevalentie van minder van 5 per 10 000 in de Gemeenschap verstaan. Deze ziekten veroorzaken nochtans ernstige problemen voor de mensen die eraan lijden en hun families. De bekendheid van zeldzame ziekten moet worden verbeterd. Het communautaire actieprogramma bevordert de ontwikkeling van en de toegang tot een coherent en complementair Europees informatienetwerk over zeldzame ziekten en maakt daarbij gebruik van de gegevensbanken en de netwerking tussen groepen van personen die dezelfde zeldzame ziekteverschijnselen vertonen.

Wij stellen voor dat u de bestaande gegevensbanken consulteert: Orphanet (Europese databank over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen (website: http://orphanet.infobiogen.fr/)) en/of Eurordis (European Organisation for Rare Disorders), dat meer in het bijzonder betrekkingen met patiënten betreft (contact: guylaine.arduin@libertysurf.fr).

(1) PB L 18 van 22.1.2000.

(2) Besluit nr. 1295/1999/EG van het Parlement en de Raad van 29 april 1999 tot vaststelling van een communautair actieprogramma inzake zeldzame ziekten binnen het actiekader op het gebied van de volksgezondheid (1999-2003), PB L 155 van 22.6.1999.