AVVIŻ TAL-KUMMISSJONI

Linji gwida dwar il-format u l-kontenut tal-applikazzjonijiet għad-denominazzjoni bħala prodotti mediċinali orfni u dwar it-trasferiment tad-denominazzjonijiet minn sostenitur għall-ieħor

(2022/C 440/02)

INTRODUZZJONI

Din il-linja gwida tagħti pariri supplimentari dwar l-informazzjoni li s-sostenituri jridu jipprovdu meta japplikaw għad-denominazzjoni ta’ prodott mediċinali bħala prodott mediċinali orfni. Din tkopri kemm il-format kif ukoll il-kontenut tal-applikazzjoni, u għandha tiġi segwita sakemm ma jingħatawx raġunijiet tajbin għal devjazzjoni minnha.

Il-linja gwida għandha tinqara flimkien mal-informazzjoni u mal-gwida eżistenti dwar il-format tal-applikazzjonijiet, disponibbli fuq is-sit web tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) (1). Il-gwida online tal-EMA tispjega fid-dettall il-passi li jridu jitlestew qabel ma tiġi ppreżentata applikazzjoni online permezz tal-pjattaforma “IRIS” tal-EMA (2).

Kull applikazzjoni għal denominazzjoni orfni għal prodott mediċinali trid tiġi ppreżentata lill-EMA u jrid ikun fiha l-informazzjoni speċifikata f’din il-linja gwida.

It-Taqsima G tal-linja gwida tipprovdi pariri dwar it-trasferiment tad-denominazzjoni ta’ prodott mediċinali orfni lil sostenitur ieħor, u l-bdil tal-isem jew tal-indirizz ta’ sostenitur.

It-Taqsima H tipprovdi pariri dwar l-emendar ta’ denominazzjoni eżistenti ta’ prodott mediċinali orfni.

BAŻI ĠURIDIKA

L-Artikolu 5 tar-Regolament (KE) Nru 141/2000 (3) dwar il-prodotti mediċinali orfni jirrikjedi li l-Kummissjoni, f’konsultazzjoni mal-Istati Membri, mal-EMA u mal-partijiet interessati, tfassal linji gwida dettaljati dwar:

— il-format u l-kontenut meħtieġa tal-applikazzjonijiet għad-denominazzjoni ta’ prodotti mediċinali bħala prodotti mediċinali orfni (l-Artikolu 5(3)) u

— il-forma u l-kontenut tal-applikazzjonijiet għat-trasferiment tad-denominazzjoni lil sostenitur ieħor (l-Artikolu 5(11)).

L-Artikolu 4 tal-istess Regolament jiddikjara li wieħed mill-kompiti tal-Kumitat għall-Prodotti Mediċinali Orfni (COMP) huwa li jgħin lill-Kummissjoni ħalli tfassal linji gwida dettaljati. Ir-Regolament tal-Kummissjoni (KE) Nru 847/2000 tas-27 ta’ April 2000 (4) jistabbilixxi kif għandhom jiġu implimentati l-kriterji għall-għażla ta’ prodotti mediċinali orfni u jirreferi għal gwida ulterjuri mfassla skont l-Artikolu 5(3) tar-Regolament (KE) 141/2000. L-Avviż tal-Kummissjoni (2016/C 424/03) tat-18 ta’ Novembru 2016 (5) jistabbilixxi l-interpretazzjonijiet tal-Kummissjoni dwar ċerti kwistjonijiet relatati mal-implimentazzjoni tad-dispożizzjonijiet dwar l-esklussività tad-denominazzjoni u tal-kummerċjalizzazzjoni.

DEFINIZZJONIJIET

Id-definizzjonijiet stabbiliti fid-Direttiva 2001/83/KE, fir-Regolament (KE) Nru 141/2000 u fir-Regolament tal-Kummissjoni (KE) 847/2000 huma applikabbli.

Għall-finijiet ta’ din il-linja gwida, japplikaw id-definizzjonijiet addizzjonali li ġejjin:

(a) Kundizzjoni: kwalunkwe devjazzjoni mill-istruttura jew mill-funzjoni normali tal-ġisem, kif immanifestata minn sett karatteristiku ta’ sinjali u sintomi (tipikament marda distinta rikonoxxuta jew sindromu).

(b) Kundizzjoni orfni: kundizzjoni kif iddefinita hawn fuq li tissodisfa l-kriterji ddefiniti fl-Artikolu 3 tar-Regolament (KE) Nru 141/2000. Irid jiġi speċifikat ukoll jekk il-prodott mediċinali soġġett għall-applikazzjoni għad-denominazzjoni huwiex maħsub għad-dijanjożi, għall-prevenzjoni jew għat-trattament tal-kundizzjoni.

(c) Indikazzjoni terapewtika: l-indikazzjoni(jiet) proposta/proposti għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq futura, abbażi tal-aspettattivi tas-sostenituri fiż-żmien tal-applikazzjoni għal denominazzjoni orfni. Kwalunkwe indikazzjoni terapewtika futura trid taqa’ fl-ambitu tal-“kundizzjoni orfni” deżinjata. L-indikazzjoni terapewtika mogħtija mill-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq jew l-indikazzjoni estiża mogħtija sussegwentement se tiddependi mill-eżitu ta’ valutazzjoni tad-data dwar il-kwalità, is-sigurtà u l-effikaċja ppreżentata mal-applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq. Din tista’ tkun differenti mill-indikazzjoni proposta fiż-żmien tal-applikazzjoni għal denominazzjoni orfni.

ŻMIEN TAL-APPLIKAZZJONIJIET

Sostenitur jista’ japplika biex ikollu prodott ikklassifikat bħala prodott mediċinali orfni fi kwalunkwe stadju tal-iżvilupp tal-prodott qabel ma ssir l-applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq. Madankollu, jekk l-istess sostenitur ikun diġà ppreżenta applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għall-istess prodott mediċinali fi kwalunkwe Stat Membru tal-UE (6) jew b’mod ċentrali permezz tal-EMA, imbagħad, il-prodott ma jibqax eliġibbli għal denominazzjoni għal kundizzjoni orfni li tinkludi l-indikazzjoni terapewtika proposta fl-applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq, anke jekk l-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq tkun għadha ma ngħatatx.

Is-sostenituri jitħeġġu bil-kbir jitolbu laqgħa ta’ qabel il-preżentazzjoni mal-EMA, mingħajr ħlas, qabel ma jippreżentaw l-applikazzjoni għal denominazzjoni orfni, speċjalment jekk tkun l-ewwel applikazzjoni tagħhom għal denominazzjoni orfni.

Sabiex tiġi sinkronizzata l-evalwazzjoni tal-applikazzjonijiet għad-denominazzjoni orfni mal-laqgħat tal-COMP, ġew stabbiliti skadenzi għall-preżentazzjoni tal-applikazzjonijiet, u dawn huma ppubblikati fuq is-sit web tal-EMA.

Sostenitur jista’ japplika għal denominazzjoni orfni ta’ prodott mediċinali diġà approvat, dment li l-applikazzjoni tikkonċerna kundizzjoni orfni differenti mill-kundizzjoni msemmija fl-indikazzjoni terapewtika approvata. Jekk il-prodott diġà jkollu awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq mhux orfni, id-detentur tal-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq irid japplika għal awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq separata (b’isem kummerċjali differenti), li se tkopri biss il-kundizzjoni orfni.

Aktar minn sostenitur wieħed jista’ japplika għal denominazzjoni għall-istess prodott, li huwa maħsub biex jagħmel dijanjożi, jipprevjeni jew jittratta l-istess kundizzjoni jew kundizzjoni differenti. Kull sostenitur irid jimla applikazzjoni separata.

LINGWA

L-applikazzjoni sħiħa għandha tkun bl-Ingliż. Għal referenzi bibljografiċi f’lingwi oħra, għandu jiġi inkluż sommarju bl-Ingliż meta jkun possibbli.

L-informazzjoni li ġejja għandha tiġi pprovduta wkoll, meta ssir l-applikazzjoni, bil-lingwi uffiċjali kollha tal-UE, inkluż ukoll l-Iżlandiż u n-Norveġiż:

— l-isem tas-sustanza attiva (denominazzjoni internazzjonali komuni (INN), jekk disponibbli, jew l-isem komuni);

— il-kundizzjoni orfni proposta.

INFORMAZZJONI LI TRID TIĠI PPROVDUTA

L-applikazzjoni għandha tiġi ffirmata elettronikament mis-sostenitur filwaqt li jindika li d-dokumentazzjoni pprovduta hija kompluta u akkurata. Id-dokument xjentifiku pprovdut mal-applikazzjoni (il-partijiet A-E) ġeneralment għandu jkun relattivament qasir u konċiż (massimu ta’ 30 paġna).

Jekk id-denominazzjoni tintalab għal aktar minn kundizzjoni orfni waħda għall-istess prodott, għandhom jiġu ppreżentati applikazzjonijiet separati għal kull kundizzjoni orfni. Għal dawn il-finijiet, kull “dijanjożi”, “trattament” u “prevenzjoni” differenti għall-istess kundizzjoni titqies bħala kundizzjonijiet orfni separati u għandha ssir applikazzjoni separata għad-denominazzjoni.

Kull applikazzjoni għal denominazzjoni trid tinkludi referenzi bibljografiċi sħaħ, f’konformità mar-rekwiżiti legali u mal-konsulenza proċedurali ppubblikata fuq is-sit web tal-EMA.

Is-sostenituri prospettivi għandhom jikkonsultaw il-konsulenza proċedurali disponibbli fuq is-sit web pubbliku tal-EMA, u għandhom jikkuntattjaw lill-EMA għal kwalunkwe mistoqsija jew kjarifika pendenti.

INFORMAZZJONI LI TRID TIĠI INKLUŻA FL-APPLIKAZZJONI

1. Isem is-sustanza/sustanzi attiva/attivi

Qabel ma tiġi ppreżentata l-applikazzjoni, kull sustanza attiva għandha tiġi rreġistrata bħala terminu kontrollat fis-servizz xieraq tal-ġestjoni tad-data dwar is-sustanzi tal-EMA, bl-użu tad-denominazzjoni internazzjonali komuni (INN) rakkomandata tagħha u billi tiġi pprovduta l-forma ta’ melħ jew idrat tagħha jekk ikun rilevanti. Jekk ma teżisti l-ebda INN rakkomandata, għandu jintuża l-isem tal-Farmakopea Ewropea jew, jekk is-sustanza ma tkunx fil-farmakopea, jintuża l-isem komuni li jintuża s-soltu. Fin-nuqqas ta’ isem komuni, għandha tingħata d-denominazzjoni xjentifika eżatta. Sustanzi li ma għandhomx denominazzjoni xjentifika eżatta għandhom jiġu deskritti permezz ta’ dikjarazzjoni ta’ kif u minn xiex ġew ippreparati, flimkien ma’ kwalunkwe dettall rilevanti. Meta s-sustanza attiva jkollha oriġini bijoloġika, jekk jogħġbok speċifika ċ-ċelloli jew is-sistema ta’ espressjoni użata.

Meta l-ingredjent attiv ikun ta’ oriġini erbali, id-dikjarazzjoni tas-sustanza attiva għandha tkun konformi man-nota għal gwida dwar il-kwalità tal-prodotti mediċinali erbali.

2. Kundizzjoni orfni proposta

Is-sostenitur għandu jippreżenta d-dettalji tal-kundizzjoni orfni proposta li għaliha tkun qed tintalab id-denominazzjoni, filwaqt li jispeċifika jekk il-prodott mediċinali huwiex għad-dijanjożi, għall-prevenzjoni jew għat-trattament tal-kundizzjoni. Għandu jiġi nnotat li l-kundizzjoni orfni proposta tista’ tkun aktar wiesa’ mill-indikazzjoni terapewtika proposta (ara d-definizzjonijiet hawn fuq).

Jekk, għall-istess prodott, issir applikazzjoni għal aktar minn kundizzjoni orfni waħda, għandhom jiġu ppreżentati applikazzjonijiet separati għal kull kundizzjoni.

3. Isem kummerċjali, saħħa, forma farmaċewtika u rotta ta’ amministrazzjoni

Id-dettalji tal-isem kummerċjali propost, il-qawwa (id-dettalji kwantitattivi tal-ingredjent attiv), il-forma farmaċewtika u r-rotta ta’ amministrazzjoni għall-prodott mediċinali orfni għandhom jiġu pprovduti meta jkun possibbli. Għall-prodotti li jinsabu fl-istadji bikrija tal-iżvilupp, dan jista’ ma jkunx possibbli.

4. Sostenitur/ persuna ta’ kuntatt

L-isem jew l-isem korporattiv u l-indirizz irreġistrat tas-sostenitur iridu jiġu pprovduti bħala terminu kontrollat fis-servizz tal-ġestjoni tad-data dwar l-organizzazzjonijiet tal-EMA qabel l-applikazzjoni. L-applikanti li jappartjenu għall-istess grupp ta’ kumpaniji jgħoddu bħala sostenitur wieħed.

Is-sostenitur irid ikun stabbilit fl-UE, u jrid jipprovdi dokumentazzjoni li tindika l-indirizz permanenti tiegħu fl-UE.

Organizzazzjoni ta’ riċerka kuntrattwali tista’ tkun is-sostenitur ta’ prodott mediċinali orfni, dment li dan ikun stabbilit fl-UE, kif meħtieġ mir-Regolament (KE) Nru 141/2000.

Is-sostenitur irid jindika persuna awtorizzata biex tikkomunika mal-EMA f’ismu matul il-proċedura tad-denominazzjoni. Is-sostenitur għandu jipprovdi d-dettalji ta’ kuntatt (in-numru tat-telefown fl-UE u l-indirizz tal-posta elettronika) għal kwalunkwe mistoqsija li tirriżulta minn pazjenti, professjonisti tas-saħħa jew partijiet interessati oħra wara d-denominazzjoni. Għal dawn l-interazzjonijiet ta’ wara d-denominazzjoni, huwa rrakkomandat li jiġi pprovdut indirizz tal-posta elettronika korporattiv mhux personalizzat/ġenerali minflok wieħed assoċjat ma’ persuna speċifika.

INFORMAZZJONI LI GĦANDHA TIĠI INKLUŻA FIL-PARTI XJENTIFIKA TAL-APPLIKAZZJONI

Trid tiġi pprovduta lista ta’ abbrevjazzjonijiet ma’ kull applikazzjoni. Għandu jiġi inkluż, appoġġat rieżami tal-letteratura xjentifika rilevanti u dan għandu jsirlu ssir kontroreferenza għar-referenzi ppubblikati. Għandha tiġi pprovduta l-informazzjoni li ġejja:

A. Deskrizzjoni tal-kundizzjoni

1. Dettalji tal-kundizzjoni orfni

Għandha tingħata deskrizzjoni ċara tal-marda jew tal-kundizzjoni li l-prodott mediċinali huwa maħsub li jagħmel dijanjożi, prevenzjoni jew trattament tagħha. Din id-deskrizzjoni għandha tkun ibbażata fuq referenzi ppubblikati. Għandhom jiġu pprovduti dettalji dwar il-kawżi u s-sintomi.

Il-kundizzjoni orfni tista’ tinkludi popolazzjoni usa’ mill-popolazzjoni ddefinita mill-indikazzjoni terapewtika proposta. Din il-popolazzjoni usa’ għandha tkun il-bażi biex issir stima tal-prevalenza.

Matul il-proċess ta’ denominazzjoni, il-COMP jista’ jemenda l-kundizzjoni orfni li tkun saret applikazzjoni għaliha. Barra minn hekk, kundizzjoni orfni deżinjata hija mingħajr preġudizzju għall-indikazzjoni(jiet) terapewtika/terapewtiċi finali li għandha/għandhom tiġi/jiġu miftiehma skont it-termini tal-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq.

2. Plawżibbiltà medika

Din it-taqsima, li għandha timtela għall-applikazzjonijiet kollha, għandha tipprovdi raġunament dettaljat għall-użu tal-prodott mediċinali fil-kundizzjoni orfni proposta. Għandha tinkludi deskrizzjoni tal-prodott mediċinali u diskussjoni tal-mekkaniżmu ta’ azzjoni tiegħu, sa fejn ikun magħruf. Sabiex jiġi appoġġat ir-raġunament għall-iżvilupp tal-prodott fil-kundizzjoni proposta, ġeneralment tkun meħtieġa data mhux klinika jew data klinika preliminari. Huwa importanti li tiġi inkluża, kemm jista’ jkun, diskussjoni tar-riżultati tal-istudji mhux kliniċi li jinvolvu l-prodott speċifiku f’mudelli tal-kundizzjoni speċifika kkwotata fl-applikazzjoni, u/jew diskussjoni ta’ data klinika preliminari f’pazjenti li jiġu affettwati mill-kundizzjoni. L-applikazzjoni għandha tinkludi, meta disponibbli, rapporti ta’ studju mis-sostenitur li jappoġġaw l-użu tal-prodott fil-kundizzjoni applikata. L-għan, il-metodoloġija, ir-riżultati tal-istudji rilevanti kollha, eċċ. għandhom jiġu ppreżentati fil-ħin tal-applikazzjoni.

Meta l-kundizzjoni orfni proposta tirreferi għal subsett ta’ kundizzjoni partikolari, din it-taqsima għandha tiġġustifika għaliex huwa medikament plawżibbli li l-użu tal-prodott mediċinali jiġi ristrett għas-subsett. Għandhom jiġu deskritti wkoll il-metodi jew il-kriterji użati biex jiġi ddelineat dan is-subsett tal-popolazzjoni.

Meta jiġi kkunsidrat kif għandha tiġi ddefinita l-kundizzjoni, għandhom jitqiesu l-punti li ġejjin. Dawn il-punti jindirizzaw, b’mod partikolari, x’jikkostitwixxi kundizzjoni valida, x’jitqiesu bħala subsettijiet invalidi f’kundizzjoni, u kif dawn l-elementi huma marbuta ma’ trattamenti eżistenti, il-benefiċċju sinifikanti ta’ trattamenti ġodda u l-indikazzjoni terapewtika proposta.

Rekwiżiti ġenerali

Entitajiet mediċi distinti rikonoxxuti ġeneralment jitqiesu bħala kundizzjonijiet validi. Dawn l-entitajiet ġeneralment jiġu ddefiniti f’termini tal-karatteristiċi speċifiċi tagħhom, eż. patofiżjoloġiċi, istopatoloġiċi, subtip ġenetiku/ġenomiku u karatteristiċi kliniċi. Waħedha, is-sempliċi eżistenza ta’ subsett ta’ pazjenti li jkunu mistennija li jibbenefikaw mill-prodott (kif iddefinit fl-indikazzjoni terapewtika proposta) ġeneralment ma tkunx kriterju ta’ definizzjoni aċċettabbli għal kundizzjoni distinta.

Il-karatteristiċi li jiddefinixxu kundizzjoni distinta għandhom jiddeterminaw grupp ta’ pazjenti li fihom l-iżvilupp ta’ prodott mediċinali jkun plawżibbli, abbażi tal-patoġenesi tal-kundizzjoni u tal-evidenza u tas-suppożizzjonijiet farmakodinamiċi. Gradi differenti ta’ severità jew stadji ta’ marda ġeneralment ma jitqisux bħala kundizzjonijiet distinti. Għandha titqies il-kundizzjoni usa’ għall-fini li jiġu ssodisfati l-kriterji ta’ denominazzjoni.

Kunsiderazzjonijiet speċjali

(a) Meta jitqiesu r-rekwiżiti ġenerali ta’ hawn fuq, ikun meħtieġ li jiġu ppreżentati argumenti konvinċenti biex tintwera l-plawżibbiltà medika ta’ kwalunkwe subsett propost u r-raġunament għall-esklużjoni tal-popolazzjoni akbar. Subsett ta’ kundizzjoni li, meta titqies kollha, jkollha prevalenza ta’ aktar minn 5 minn 10 000, tista’ titqies bħala kundizzjoni valida b’mod eċċezzjonali, jekk il-pazjenti f’dak is-subsett jippreżentaw karatteristika/karatteristiċi distinta/distinti u unika/uniċi li tista’/jistgħu tiġi/jiġu evalwata/evalwati b’rabta plawżibbli mal-kundizzjoni, u jekk dawn il-karatteristiċi huma essenzjali biex il-prodott mediċinali jaħdem. B’mod partikolari, is-subtip/profil ġenetiku u/jew il-karatteristiċi patofiżjoloġiċi assoċjati ma’ dan is-subsett għandhom ikunu marbuta mill-qrib mal-azzjoni djanjostika u/jew preventiva u/jew ta’ trattament tal-prodott mediċinali b’tali mod li n-nuqqas ta’ dawn il-karatteristiċi se jagħmel il-prodott ineffettiv fil-bqija tal-popolazzjoni li tbati minn din il-kundizzjoni.

(b) Il-pazjenti jistgħu jkunu affettwati minn aktar minn kundizzjoni waħda. Ġeneralment, il-koeżistenza ta’ żewġ kundizzjonijiet (jew aktar) fl-istess ħin ma titqiesx bħala kundizzjoni valida. Madankollu, jista’ jkun aċċettabbli jekk dan jirriżulta f’ċerta karatteristika ġdida u li tista’ tiġi evalwata li hija essenzjali għall-effett farmakoloġiku u għall-eżitu mediku.

(c) F’każijiet rari, metodu ta’ trattament partikolari jista’ jitqies li jiddefinixxi kundizzjoni distinta. Dan jista’ japplika għall-prodotti meħtieġa fi proċeduri mediċinali, irrispettivament mill-kundizzjoni sottostanti speċifika.

3. Ġustifikazzjoni tan-natura ta’ theddida għall-ħajja jew ta’ indeboliment tal-kundizzjoni

(a) Għall-applikazzjonijiet ippreżentati skont l-ewwel paragrafu tal-Artikolu 3(1)(a) tar-Regolament (KE) 141/2000, għandha tiġi pprovduta dikjarazzjoni li tispjega n-natura ta’ theddida għall-ħajja jew ta’ indeboliment kroniku tal-kundizzjoni, appoġġata minn referenzi xjentifiċi jew mediċi.

(b) Għall-applikazzjonijiet ippreżentati skont it-tieni paragrafu tal-Artikolu 3(1)(a) tar-Regolament (KE) 141/2000, għandha tiġi pprovduta dikjarazzjoni li turi n-natura ta’ theddida għall-ħajja jew ta’ indeboliment serju jew serja u kronika tal-kundizzjoni appoġġata minn referenzi xjentifiċi jew mediċi.

B. Prevalenza tal-kundizzjoni (7)

Meta tintalab denominazzjoni skont l-ewwel paragrafu tal-Artikolu 3(1)(a) tar-Regolament (KE) Nru 141/2000, għandha tiġi pprovduta informazzjoni dwar il-prevalenza tal-kundizzjoni jew tal-marda fl-UE f’konformità mar-rekwiżiti stabbiliti mir-Regolament tal-Kummissjoni (KE) Nru 847/2000. L-applikazzjoni trid tiddikjara l-prevalenza tal-kundizzjoni (l-għadd ta’ persuni affettwati minn kundizzjoni f’mument speċifiku f’popolazzjoni partikolari) affettwata minnha fl-UE (8) fil-ħin tal-applikazzjoni għal denominazzjoni), u, għandha tiġi kkalkolata għall-kundizzjoni kif applikata fl-applikazzjoni għad-denominazzjoni. Il-metodoloġija għall-kalkolu għandha tiġi deskritta b’mod ċar.

Qabel ma titlesta din it-taqsima tal-applikazzjoni, is-sostenituri jingħataw parir li jikkonsultaw id-dokument ta’ gwida tal-COMP “Points to consider on the estimation and reporting on the prevalence of a condition for the purpose of orphan designation” (9).

1. Prevalenza tal-marda orfni jew tal-kundizzjoni fl-UE

1.1. Informazzjoni ta’ referenza

L-informazzjoni għandha tinkludi rieżami komprensiv tar-referenzi awtorevoli (inklużi sorsi bħal dawk epidemjoloġiċi u artikoli mediċi rieżaminati bejn il-pari, bażijiet tad-data u reġistri) li juru li l-marda jew il-kundizzjoni li għaliha jkun se jingħata l-prodott mediċinali, taffettwa mhux aktar minn ħamsa minn kull 10 000 persuna fl-UE fil-ħin tal-applikazzjoni. Din l-informazzjoni għandha, kemm jista’ jkun, turi b’mod ċar il-prevalenza tal-kundizzjoni fl-UE (f’kemm jista’ jkun Stati Membri) u għandha tinkludi konklużjoni dwar il-prevalenza stmata għal kull 10 000 persuna fl-UE fil-ħin meta ssir l-applikazzjoni għad-denominazzjoni.

Għall-prodotti mediċinali maħsuba għad-dijanjożi jew għall-prevenzjoni ta’ kundizzjoni, il-kalkolu tal-prevalenza għandu jkun ibbażat fuq il-popolazzjoni li l-prodott huwa mistenni jiġi amministrat lilha fuq bażi annwali.

Is-sostenitur għandu jispjega b’mod ċar kif ġiet ikkalkolata l-prevalenza stmata, filwaqt li għandu jindika l-metodi u r-riżultati kemm għall-identifikazzjoni tad-data/tal-informazzjoni tas-sors (artikoli rieżaminati bejn il-pari, bażijiet tad-data u reġistri) kif ukoll għall-kalkolu tal-prevalenza (ara “Points to consider on the estimation and reporting on the prevalence of a condition for the purpose of orphan designation”) (10).

Ir-referenzi għal-letteratura medika u epidemjoloġika, il-bażijiet tad-data, ir-reġistri u sorsi oħra ta’ informazzjoni użati għall-istima tal-prevalenza għandhom jinġabru fil-qosor f’format tabulari, billi tingħata l-aktar informazzjoni u riżultati rilevanti ta’ kull studju, bħall-karatteristiċi u d-daqs tal-popolazzjoni tal-istudju, id-definizzjoni tal-każ, eċċ. Jekk ma jkunx hemm disponibbli referenzi aġġornati bbażati fuq l-evidenza, is-sostenitur għandu jipprovdi raġunament ċar għas-suppożizzjoni li l-marda jew il-kundizzjoni se tissodisfa l-kriterji ta’ prevalenza orfni fil-ħin tal-applikazzjoni. Għal dan il-għan, is-sostenitur għandu jippreżenta u jiddiskuti x-xejriet matul iż-żmien f’termini ta’ inċidenza jew ta’ durata dejjem akbar tal-kundizzjoni minħabba titjib fl-eżitu tat-trattament.

1.2. Informazzjoni minn bażijiet tad-data dwar il-mard rari

Għandha tiġi pprovduta informazzjoni minn sorsi rilevanti ta’ data, inklużi bażijiet tad-data u reġistri fl-UE, jekk disponibbli. Meta bażi tad-data eżistenti tirreferi għall-prevalenza tal-marda jew tal-kundizzjoni fi Stat Membru wieħed, għandha tingħata spjegazzjoni dwar għaliex huwa plawżibbli li din id-data tiġi estrapolata għal Stati Membri oħra, filwaqt li jitqiesu d-differenzi etniċi u kulturali possibbli.

Meta, fin-nuqqas ta’ data epidemjoloġika jew ta’ bażijiet tad-data u reġistri, fl-UE jkunu disponibbli biss rapporti ta’ każijiet tal-marda, tista’ ssir referenza għal data epidemjoloġika u għal bażijiet tad-data disponibbli f’pajjiżi mhux tal-UE, sakemm tingħata spjegazzjoni tal-estrapolazzjoni lill-popolazzjoni tal-UE.

2. Prevalenza u inċidenza tal-kundizzjoni fl-UE

Meta tintalab id-denominazzjoni skont it-tieni paragrafu tal-Artikolu 3(1)(a), is-sostenitur għandu jipprovdi data dwar il-prevalenza u l-inċidenza tal-kundizzjoni fl-UE fiż-żmien li fih issir l-applikazzjoni għad-denominazzjoni, għal finijiet ta’ informazzjoni.

C. Potenzjal għal redditu fuq l-investiment

Għall-applikazzjonijiet ibbażati fuq it-tieni paragrafu tal-Artikolu 3(1)(a) tar-Regolament (KE) Nru 141/2000, jiġifieri meta, mingħajr inċentivi, ma jkunx probabbli li l-kummerċjalizzazzjoni tal-prodott mediċinali fl-UE jiġġenera redditu suffiċjenti biex jiġġustifika l-investiment meħtieġ, l-informazzjoni pprovduta għandha tkun f’konformità mal-Artikolu 2(2) tar-Regolament tal-Kummissjoni (KE) Nru 847/2000.

Il-kostijiet u d-dħul għandhom jiġu spjegati fid-dettall taħt is-subintestaturi elenkati hawn taħt.

1. Għotjiet u inċentivi tat-taxxa – għotjiet, inċentivi tat-taxxa jew forom oħra ta’ rkupru tal-kostijiet riċevuti fl-UE jew f’pajjiżi mhux tal-UE.

2. Kostijiet tal-iżvilupp fil-passat u fil-futur – dettalji tal-kostijiet diġà mġarrba fl-iżvilupp tal-prodott mediċinali, u dikjarazzjoni u spjegazzjoni tal-kostijiet kollha tal-iżvilupp li s-sostenitur jistenna li se jġarrab wara li jippreżenta l-applikazzjoni. Id-dettalji tal-kostijiet tal-passat għandhom jinkludu, iżda ma jkunux limitati għal: studji prekliniċi, studji kliniċi, studji ta’ formulazzjoni, studji ta’ stabbiltà, tfittxijiet fil-letteratura, laqgħat mal-awtoritajiet regolatorji, kostijiet tal-provvista tal-prodott mediċinali, u tħejjija tal-applikazzjoni. L-informazzjoni pprovduta għandha tinkludi l-għadd ta’ studji jew investigazzjonijiet imwettqa f’kull każ, id-durata u l-twaqqit ta’ kull studju jew attività, l-għadd ta’ pazjenti jew annimali involuti f’kull studju jew attività, u l-għadd ta’ sigħat ta’ xogħol involuti. Meta l-prodott mediċinali jkun diġà awtorizzat għal indikazzjoni jew ikun qed jiġi kkunsidrat għal indikazzjoni waħda jew aktar, id-dikjarazzjoni tal-kostijiet għandha tagħti dikjarazzjoni u spjegazzjoni ċari tal-metodu użat biex jitqassmu l-kostijiet tal-iżvilupp fost id-diversi indikazzjonijiet.

3. Kostijiet tal-produzzjoni u tal-kummerċjalizzazzjoni – dikjarazzjoni u spjegazzjoni tal-kostijiet kollha tal-produzzjoni u tal-kummerċjalizzazzjoni li s-sostenitur ikun ġarrab fil-passat u li jistenna li jġarrab fl-ewwel għaxar snin wara l-awtorizzazzjoni.

4. Dħul mistenni – stima u spjegazzjoni tad-dħul mistenni mill-bejgħ tal-prodott mediċinali fl-UE fl-ewwel għaxar snin wara l-awtorizzazzjoni.

5. Ċertifikazzjoni minn kontabilist irreġistrat – dikjarazzjoni ffirmata li tgħid li d-data kollha dwar il-kostijiet u d-dħul ġiet ikkalkolata f’konformità mal-prattiki kontabilistiċi ġeneralment aċċettati u ġiet iċċertifikata minn kontabilist irreġistrat fl-UE.

D. Metodi oħra għad-dijanjożi, għall-prevenzjoni jew għat-trattament tal-kundizzjoni

Skont l-Artikolu 3(1)(b) tar-Regolament (KE) Nru 141/2000 u l-Artikolu 2(3) tar-Regolament tal-Kummissjoni (KE) 847/2000, hija r-responsabbiltà tas-sostenitur li jistabbilixxi li ma hemm l-ebda metodu sodisfaċenti eżistenti għad-dijanjożi, għall-prevenzjoni jew għat-trattament tal-kundizzjoni inkwistjoni jew, jekk diġà jeżisti metodu bħal dan, li l-prodott mediċinali jkun ta’ benefiċċju sinifikanti għal dawk affettwati mill-kundizzjoni.

It-Taqsima D.1 (“Dettalji ta’ kwalunkwe metodu ta’ dijanjożi, prevenzjoni jew trattament”) trid timtela għall-applikazzjonijiet kollha. It-Taqsima D.2 (“Ġustifikazzjoni għaliex il-metodi ma jitqisux sodisfaċenti”) u t-Taqsima D.3 (“Ġustifikazzjoni ta’ benefiċċju sinifikanti”) huma esklużivi reċiprokament u għandha timtela biss waħda minnhom.

1. Dettalji ta’ kwalunkwe metodu ta’ dijanjożi, prevenzjoni jew trattament

Skont l-Artikolu 2(3)(a) tar-Regolament tal-Kummissjoni (KE) 847/2000, jekk ikunu jeżistu diġà xi prodotti mediċinali għad-dijanjożi, għall-prevenzjoni jew għat-trattament ta’ kundizzjoni orfni, għandha tingħata ġustifikazzjoni għaliex il-metodi eżistenti ma jitqisux sodisfaċenti jew għaliex il-prodott mediċinali l-ġdid se jkun ta’ benefiċċju sinifikanti għal dawk affettwati mill-kundizzjoni.

F’din il-parti tal-applikazzjoni, is-sostenitur għandu jirrieżamina il-metodi ta’ dijanjożi, ta’ prevenzjoni jew ta’ trattament disponibbli fl-UE, billi jagħmel referenza għal-letteratura xjentifika u medika jew għal informazzjoni rilevanti oħra.

Jekk ma jeżisti l-ebda metodu ieħor bħalissa, dan għandu jiġi ddikjarat.

Metodi ta’ dijanjożi, ta’ prevenzjoni jew ta’ trattament użati ta’ spiss (eż. kirurġija, radjoterapija jew apparat mediku) mingħajr ebda awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq jistgħu jitqiesu bħala sodisfaċenti jekk ikun hemm kunsens fost it-tobba fil-qasam partikolari fir-rigward tal-valur ta’ tali trattament(i) jew jekk ikun hemm evidenza xjentifika għall-valur ta’ tali metodi. Il-valutazzjoni dwar jekk metodu partikolari jistax jitqies bħala sodisfaċenti għandha tqis l-esperjenza bil-metodu, bir-riżultati dokumentati, u b’fatturi oħra, inkluż jekk il-metodu huwiex invażiv jew jirrikjedix li l-pazjent jiddaħħal l-isptar.

Ir-rieżami għandu jinkludi, meta rilevanti:

— apparat mediku (inkluż apparat mediku impjantabbli attiv) fis-suq tal-UE, f’konformità mal-qafas legali rilevanti (11);

— formulazzjonijiet maġistrali jew uffiċinali, jekk ikunu magħrufa sew u sikuri u din tkun prattika ġenerali fl-UE (12).;

— meta possibbli, approċċi oħra għad-dijanjożi, għall-prevenzjoni jew għat-trattament tal-marda jew tal-kundizzjoni inkwistjoni, bħad-dieta jew il-mezzi fiżiċi, li jintużaw normalment fl-UE.

Ir-rieżami għandu jagħmel referenza għal-letteratura xjentifika u medika jew għal kwalunkwe informazzjoni rilevanti oħra eż. linji gwida kliniċi mis-soċjetajiet mediċi Ewropej, jekk disponibbli.

Għall-prodotti mediċinali awtorizzati, ir-rieżami għandu jinkludi dawk awtorizzati fil-livell nazzjonali f’tal-anqas Stat Membru wieħed (proċeduri deċentralizzati jew ta’ rikonoxximent reċiproku) jew mill-Kummissjoni Ewropea (proċedura ċentralizzata), għall-kundizzjoni bħala tali, għal kundizzjoni usa’ li tinkludi l-kundizzjoni li hija relatata magħha l-applikazzjoni, jew għall-istess sett ta’ sintomi. Għandha tiġi pprovduta tabella ġenerali tal-prodotti mediċinali awtorizzati rilevanti kollha, inklużi:

— l-isem kummerċjali;

— l-Istati Membri fejn ikunu awtorizzati;

— id-detentur tal-awtorizzazzjoni; u

— l-indikazzjoni awtorizzata.

Għall-apparat mediku, għandhom jiġu pprovduti l-isem u l-użi approvati.

2. Ġustifikazzjoni għaliex il-metodi mhumiex sodisfaċenti

Is-sostenitur għandu jipprovdi ġustifikazzjoni għaliex il-metodi rieżaminati ma jitqesux sodisfaċenti. Dan jista’ jkun ibbażat fuq informazzjoni klinika jew fuq letteratura xjentifika.

Meta l-prodotti mediċinali jkunu diġà ġew awtorizzati għall-kundizzjoni orfni proposta, dawn jitqiesu bħala “metodi sodisfaċenti” u s-sostenitur ikun meħtieġ li jiddikjara “benefiċċju sinifikanti”. Meta jkun hemm evidenza li l-formulazzjonijiet maġistrali jew uffiċjali huma magħrufa sew u sikuri u din hija prattika ġenerali fl-UE, is-sostenitur huwa mistenni li jindirizza dawk il-metodi f’din it-taqsima u li jiddiskuti għaliex ma jitqisux bħala “metodi sodisfaċenti”. Jekk din it-taqsima timtela, ma hemm l-ebda ħtieġa li timtela t-Taqsima D3 (“Ġustifikazzjoni ta’ benefiċċju sinifikanti”).

3. Ġustifikazzjoni ta’ benefiċċju sinifikanti

Meta jkunu diġà jeżistu metodi għad-dijanjożi, għall-prevenzjoni jew għat-trattament tal-kundizzjoni inkwistjoni, is-sostenitur għandu jipprovdi ġustifikazzjoni għas-suppożizzjoni li l-prodott mediċinali li qed tintalab denominazzjoni għalih se jkun ta’ benefiċċju sinifikanti għal dawk affettwati mill-kundizzjoni. Din il-ġustifikazzjoni għandha tagħmel referenza għal-letteratura xjentifika xierqa jew għar-riżultati ta’ studji komparattivi definittivi u preliminari. Jekk din it-taqsima timtela, ma hemmx bżonn li timtela t-Taqsima D2 (“Ġustifikazzjoni għaliex il-metodi ma jitqisux sodisfaċenti”).

Fiż-żmien tad-denominazzjoni, is-suppożizzjoni ta’ benefiċċju sinifikanti tista’ tkun ibbażata fuq data mhux klinika jew fuq data klinika preliminari fil-kuntest speċifiku tal-kundizzjoni. Is-suppożizzjonijiet ta’ benefiċċju/benefiċċji potenzjali għandhom ikunu plawżibbli u meta possibbli għandhom ikunu bbażati fuq prinċipji farmakoloġiċi sodi. Id-data mhux klinika u d-data klinika preliminari għandhom jiżdiedu bħala evidenza ta’ sostenn. B’mod ġenerali, turija ta’ profil ta’ effikaċja akbar u/jew ta’ sikurezza mtejba (jiġifieri vantaġġ klinikament rilevanti) tista’ titqies li tappoġġa l-kunċett ta’ benefiċċju sinifikanti. Meta jiġi ddikjarat benefiċċju sinifikanti fuq il-kontribut ewlieni għall-kura tal-pazjenti minħabba aderenza mtejba b’mod sinifikanti fit-trattament minħabba bidla fil-forma farmaċewtika, dan għandu jkun akkumpanjat minn diskussjoni dwar id-diffikultajiet serji u dokumentati li jikkonċernaw il-formulazzjoni u d-data eżistenti biex jintwera li l-prodott propost jista’ jegħleb dawn id-diffikultajiet. Fil-każijiet kollha, il-COMP se jiddetermina jekk dawn is-suppożizzjonijiet humiex plawżibbli u appoġġati fl-applikazzjoni permezz ta’ evidenza xierqa.

Peress li ħafna sostenituri se japplikaw għal denominazzjoni orfni fi stadju bikri fl-iżvilupp, meta data komparattiva ta’ spiss ma tkunx disponibbli, għandu jiġi pprovdut rieżami kritiku li jqabbel metodi sodisfaċenti, filwaqt li jispjega għaliex jista’ jiġi preżunt benefiċċju sinifikanti. Dan ir-rieżami għandu jqis il-limitazzjonijiet u r-riskji tal-metodi disponibbli u jiffoka fuq il-benefiċċju mistenni mill-prodott propost.

Id-denominazzjonijiet orfni kollha jiġu rieżaminati biex tiġi żgurata ż-żamma tal-kriterji qabel l-għoti ta’ awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq fiż-żmien tal-adozzjoni mill-Kumitat dwar il-Prodotti Mediċinali għall-Użu mill-Bniedem tal-EMA. F’dan l-istadju, is-sostenituri ta’ prodotti mediċinali orfni deżinjati se jkunu meħtieġa juru benefiċċju sinifikanti fuq metodi li huma attwalment sodisfaċenti sabiex jinżamm l-istatus ta’ orfni. Għal dan il-għan, il-COMP se jirrikjedi livell ogħla ta’ data/evidenza għaż-żamma tal-istatus ta’ orfni milli għad-denominazzjoni inizjali.

Sabiex jiġi żgurat l-iżvilupp kliniku xieraq tal-prodott mediċinali orfni, l-għajnuna għall-protokoll hija rrakkomandata ħafna. L-għajnuna għall-protokoll għandha tinkludi wkoll gwida biex jintwera benefiċċju sinifikanti fuq metodi sodisfaċenti ta’ dijanjożi, ta’ prevenzjoni jew ta’ trattament.

Aktar informazzjoni u eżempji huma disponibbli fl-Avviż tal-Kummissjoni (2016/C 424/03).

E. Deskrizzjoni tal-istadju tal-iżvilupp

1. Sommarju tal-iżvilupp tal-prodott

L-applikant għandu jiddeskrivi b’mod konċiż l-istatus attwali ta’ żvilupp tal-prodott mediċinali orfni fl-UE, eż. riċerka preliminari, dettalji qosra tal-iżvilupp farmaċewtiku, format tabulari ta’ investigazzjoni preklinika, investigazzjoni klinika, tħejjija finali ta’ fajl tal-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq. Għandhom jiġu pprovduti d-dettalji tal-pjanijiet ta’ żvilupp proposti għall-kundizzjoni orfni. Għandha tiġi pprovduta informazzjoni dwar kwalunkwe żvilupp propost għal indikazzjonijiet oħra. Din l-informazzjoni għandha tingħata fil-forma ta’ sommarju bl-istil ta’ “fuljett tal-investigatur”. Ir-rapporti sħaħ tal-istudji mhux kliniċi u tal-istudji kliniċi ma għandhomx għalfejn jiġu pprovduti sakemm ma jintalbux.

Din it-taqsima għandha tinkludi wkoll informazzjoni dwar jekk is-sostenitur għandux l-intenzjoni li japplika mal-EMA għall-għajnuna għall-protokoll. Id-dati mistennija għall-applikazzjoni għall-għajnuna għall-protokoll u għall-preżentazzjoni tal-applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq għandhom jiġu pprovduti jekk ikunu magħrufa.

2. Dettalji tal-istatus regolatorju attwali u tal-istorja tal-kummerċjalizzazzjoni fl-UE u f’pajjiżi mhux tal-UE

Għandu jiġi pprovdut sommarju tal-istatus regolatorju dinji u tal-istorja tal-kummerċjalizzazzjoni tal-prodott mediċinali. Dan għandu jinkludi, pereżempju, provi kliniċi u status tal-applikazzjoni tal-kummerċjalizzazzjoni, dettalji tal-indikazzjonijiet li l-prodott mediċinali huwa approvat għalihom f’pajjiżi mhux tal-UE, applikazzjonijiet preċedenti għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq, u kwalunkwe azzjoni regolatorja negattiva li tkun ittieħdet kontra l-prodott mediċinali fi kwalunkwe pajjiż.

Din it-taqsima għandha tinkludi wkoll dettalji dwar jekk l-istatus ta’ orfni ġiex applikat għall-prodott jew jekk ingħatax għalih f’pajjiżi oħra. Jekk l-istatus ta’ orfni jkun ingħata x’imkien ieħor, ikun utli li tiġi mehmuża kopja tad-deċiżjoni dwar id-denominazzjoni ta’ orfni mal-applikazzjoni.

F. Bibljografija

Ir-referenzi kollha ppubblikati msemmija għandhom jiġu ppreżentati flimkien mal-applikazzjoni. Meta l-informazzjoni tkun ġiet imniżżla jew estratta minn sit web, għandha tiġi nnotata d-data li fiha jkun ġie aċċessat is-sit web.

Il-format ippreferut għall-kontroreferenza tal-letteratura ppubblikata fl-applikazzjoni huwa bl-awtur ewlieni u s-sena, eż. ( Smith et al, 2002).

G. Trasferiment tad-denominazzjoni orfni lil sostenitur ieħor u l-bidla fl-isem jew fl-indirizz tas-sostenitur

1. Trasferiment tad-denominazzjoni orfni lil sostenitur ieħor

Id-denominazzjoni ta’ prodott mediċinali orfni tista’ tiġi ttrasferita lil sostenitur ieħor skont l-Artikolu 5(11) tar-Regolament (KE) Nru 141/2000.

Meta tiġi ppreżentata l-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq, l-applikant għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq u s-sostenitur tal-prodott mediċinali orfni jeħtieġ li jkunu l-istess biex jibbenefikaw mill-inċentiv tat-tariffa orfni. Għal dan il-għan, fejn ikun meħtieġ, is-sostenitur jista’ jitlob trasferiment qabel ma tiġi ppreżentata l-applikazzjoni għall-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq. Kemm l-applikant kif ukoll is-sostenitur jeħtieġ li jkunu stabbiliti fl-UE.

Meta jippreżenta applikazzjoni għal trasferiment, is-sostenitur attwali għandu jsegwi l-gwida proċedurali fuq is-sit web tal-EMA. L-EMA ma tkunx tista’ tagħti opinjoni dwar it-trasferiment jekk l-applikazzjoni ma tkunx kompluta jew jekk timtela ħażin.

Fi żmien 30 jum minn meta tiġi ppreżentata t-talba, l-EMA se tibgħat l-opinjoni tagħha lis-sostenitur attwali u lill-Kummissjoni.

Jekk taqbel mat-trasferiment, il-Kummissjoni se temenda d-deċiżjoni li tagħti d-denominazzjoni bħala prodott mediċinali orfni. It-trasferiment huwa validu mid-data meta l-Kummissjoni tagħti avviż tad-deċiżjoni emendata. Il-Kummissjoni se tippubblika wkoll id-deċiżjoni dwar ir-reġistru komunitarju tal-prodotti mediċinali orfni (13).

2. Bidla fl-isem jew fl-indirizz tas-sostenitur

Bidla fl-isem jew fl-indirizz ta’ sostenitur eżistenti ma tirrikjedix att legali ġdid, sakemm is-sostenitur jibqa’ l-istess persuna jew entità ġuridika.

Is-sostenitur għandu jippreżenta t-talba f’konformità mal-gwida proċedurali fuq is-sit web tal-EMA. B’mod partikolari, is-sostenitur l-ewwel irid jemenda d-data rilevanti fil-lista ta’ termini kontrollati fis-servizz ta’ ġestjoni tad-data dwar l-organizzazzjonijiet tal-EMA).

Din l-informazzjoni tinżamm mill-EMA u mill-Kummissjoni Ewropea. Il-bidliet fl-isem jiġu rreġistrati fir-reġistru komunitarju dwar il-prodotti mediċinali orfni.

H. Emenda ta’ denominazzjoni eżistenti

F’każijiet eċċezzjonali, il-kundizzjoni deżinjata tista’ tinbidel, f’konformità mal-Avviż tal-Kummissjoni (2016/C 424/03). Matul l-iżvilupp tal-prodott, il-klassifikazzjoni ta’ marda tista’ tinbidel u jista’ jkun hemm bżonn li l-kundizzjoni deżinjata tiġi mmodifikata biex tirrifletti aħjar l-indikazzjoni li s-sostenitur beħsiebu jitlob fiż-żmien tal-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq. Il-proċedura ta’ emenda tintuża biss għal bidliet fil-klassifikazzjoni ta’ marda. Ma tistax tintuża biex il-kundizzjoni orfni titwessa’ jew tiġi ristretta fuq talba tas-sostenitur. Għal dan il-għan, is-sostenitur għandu jippreżenta applikazzjoni riveduta għad-denominazzjoni ta’ orfni qabel ma japplika għal awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq. Is-sostenitur għandu jaġġorna kwalunkwe taqsima rilevanti kif xieraq, eż. il-prevalenza. Is-sostenitur għandu jispeċifika r-referenza għad-denominazzjoni eżistenti skont it-Taqsima I.1.3.

Din il-proċedura ma tista’ tintuża għal ebda bidla oħra (eż. melħ ġdid jew INN ġdida) li ma taffettwax il-kundizzjoni. Għal dan il-għan, trid tiġi ppreżentata applikazzjoni ġdida.

Talba biex tiġi emendata kundizzjoni deżinjata eżistenti tgħaddi mill-istess proċess ta’ valutazzjoni bħal denominazzjoni ġdida. Min jagħmel it-talba se jkollu juri li l-kriterji kollha għad-denominazzjoni għadhom qed jiġu ssodisfati. Jekk il-COMP jaqbel mat-talba għal emenda, il-Kummissjoni toħroġ deċiżjoni ġdida u d-deċiżjoni inizjali titħassar awtomatikament.

(1) https://www.ema.europa.eu/en

(2) https://iris.ema.europa.eu/

(3) ĠU L 18, 22.1.2000, p. 1.

(4) ĠU L 103, 28.4.2000, p. 5.

(5) ĠU C 424, 16.11.2016, p. 3.

(6) Meta ssir referenza għall-UE, din għandha tinqara bħala li tinkludi l-Istati Membri tal-UE u l-Iżlanda, il-Liechtenstein u n-Norveġja.

(7) Il-kelma “kundizzjoni” tintuża fir-Regolament.

(8) Għall-finijiet ta’ denominazzjoni orfni, l-għadd ta’ persuni affettwati fl-UE għandu jiġi kkalkolat abbażi tal-popolazzjoni tal-Istati Membri tal-UE flimkien mal-Iżlanda, mal-Liechtenstein u man-Norveġja.

(9) Points to consider on the estimation and reporting on the prevalence of a condition for the purpose of orphan designation. 20 ta’ Ġunju 2019 EMA/COMP/436/01 Rev. 1.

(10) Ara n-nota f’qiegħ il-paġna 7.

(11) Ir-Regolament (UE) 2017/745 tal-Parlament Ewropew u tal-Kunsill tal-5 ta’ April 2017 dwar apparati mediċi, li jemenda d-Direttiva 2001/83/KE, ir-Regolament (KE) Nru 178/2002 u r-Regolament (KE) Nru 1223/2009 u li jħassar id-Direttivi tal-Kunsill 90/385/KEE u 93/42/KEE (ĠU L 117, 5.5.2017, p. 1).

(12) Ara l-Avviż tal-Kummissjoni (2016/C 424/03) tat-18 ta’ Novembru 2016.

(13) https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/index_en.htm