KOMISIJAS DIENESTU DARBA DOKUMENTS IETEKMES NOVĒRTĒJUMA KOPSAVILKUMS Pavaddokuments dokumentam Priekšlikums PADOMES REGULA par kopuzņēmumu novatorisku zāļu jomā uzsāktās 2. ierosmes īstenošanai /* SWD/2013/0246 final - 2013/ () */





KOMISIJAS DIENESTU DARBA DOKUMENTS IETEKMES NOVĒRTĒJUMA KOPSAVILKUMS Pavaddokuments dokumentam Priekšlikums PADOMES REGULA par kopuzņēmumu novatorisku zāļu jomā uzsāktās 2. ierosmes īstenošanai Šajā dokumentā ir sniegts ietekmes novērtējuma kopsavilkums par Kopīgo tehnoloģiju ierosmi (KTI) novatorisku zāļu jomā (IMI), kas izveidota kā kopuzņēmums Septītās pētniecības pamatprogrammas ietvaros. Priekšlikums sagatavots saistībā ar Savienības daudzgadu finanšu shēmu (2014.–2020. gads), un ar to tiks sniegts ieguldījums ES nākamās pētniecības un inovācijas pamatprogrammas “Apvārsnis 2020” īstenošanā. 1. Problēmas izklāsts 1.1. Risināmā problēma Sabiedrības novecošana palielina hronisku un deģeneratīvu slimību slogu, radot papildu spiedienu uz veselības un aprūpes sistēmām laikā, kad ir jāierobežo publiskās finanses. Būtisku risinājuma daļu veido efektīvi pasākumi. Tomēr pētniecības un izstrādes (R&D) nozīme terapiju izstrādē mazinās, stimulu attiecībā uz dažām terapijas klasēm (piemēram, antibiotikām) nav vispār, un strukturālas problēmas kavē starpdisciplīnu sadarbību, kas ir nepieciešama, lai atrisinātu šai jomai raksturīgās sarežģītās zinātniskās problēmas. Bezdarbība nav ne Eiropas sabiedrības veselības, ne Eiropas konkurētspējas interesēs. Terapiju izstrādes process ir dārgs un ietver daudzus izmēģinājumus, kas jāveic pirms tirdzniecības atļaujas piešķiršanas. Izmēģinājumos bieži vien tiek pierādīts, ka konkrētā terapija nav piemērota, un ieguldījumi tādējādi tiek zaudēti. Tas stimulē ražotājus ieguldīt tādu terapiju izstrādē, kurām ir lielāka iespējamība gūt panākumus, vai nu tāpēc, ka tās atgādina esošās terapijas, vai arī tāpēc, ka iespējamie ienākumi ir ļoti augsti. Kaut arī tas ir saprātīgs uzņēmējdarbības lēmums, tas ne vienmēr ir ES pilsoņu vispārējās interesēs. 1.2. Galvenie problēmu cēloņi Salīdzinoši nelielie ieguldījumi biotehnoloģijas nozarē (salīdzinājumā ar konkurējošiem reģioniem) apvienojumā ar zāļu izstrādes sadrumstaloto, slēgto inovācijas modeli Eiropā un procesa sarežģītību izraisa stimula trūkumu, lai uzņemtos risku. Ņemot vērā zinātnisko problēmu būtību, šādi dati ir jāizplata starp dažādām ieinteresētajām personām. Ja nebūs sistēmas, kas ļaus tam notikt kontrolētā vidē, tad nebūs arī sadarbības. 1.3. Publiskas intervences nepieciešamība Kontrolēta vide komerciālajā vidē neveidosies dabiski, un to arī nevar nodrošināt tikai publiskais sektors. To var izveidot tikai ar publiskas sadarbības starpniecību, dažādajiem dalībniekiem (akadēmiskajām aprindām, nozarei, MVU, klīnicistiem, reglamentējošām iestādēm un pacientiem) daloties ar resursiem, datiem un īpašām zināšanām, vienlaikus nodrošinot to sadarbības rezultātu kopīgu izmantošanu, risku un izmaksu samazināšanu un produktivitātes palielināšanu. Izveidojot šādu riska dalīšanas vidi, tiks samazināti neefektivitātes rādītāji un izmēģinājumu veicējiem būs lielāks stimuls izmēģināt plašāku terapiju klāstu visu ieinteresēto personu labā gan no sabiedrības veselības veicināšanas, gan no komerciālo interešu likumīgās aizsardzības viedokļa. 1.4. ES tiesības rīkoties un subsidiaritātes principa piemērošana ES tiesības rīkoties šajā jomā ir paredzētas Līguma par Eiropas Savienības darbību 187. pantā, kas pilnvaro izveidot “kopuzņēmumus vai kādas citas struktūras, kas vajadzīgas, lai efektīvi īstenotu Savienības pētniecības, tehnoloģijas attīstības un demonstrācijas programmas”. 1.4.1. Vajadzīgo publisko intervenci var nodrošināt tikai Eiropas līmenī ES līmeņa pasākumi, lai atbalstītu uzņēmumu transnacionālo un starpnozaru sadarbību stratēģisko pētniecības programmu īstenošanā, palīdzēs radīt “kritisko masu”, jo īpaši izstrādājot kopīgas programmas, piesaistot papildu finansējumu un palielinot ieguldījumu īpatsvaru pētniecībā un izstrādē. 1.4.2. Ieguldījumu veikšana ES līmenī var radīt veselības aprūpes un pakalpojumu izmaksu ietaupījumus Pētniecības programma ļaus efektīvāk klasificēt slimības, būtiski uzlabojot diagnostiku un ārstēšanu. Tādējādi varēs izvairīties no nevajadzīgas pacientu pakļaušanas neefektīvas ārstēšanas nelabvēlīgajai ietekmei klīniskās izstrādes vai medicīniskās prakses laikā. Pēdējā minētajā gadījumā ietaupījumi ir gūti, pārtraucot neefektīvu vai neatbilstošu ārstēšanu. Piemēram, Francijā veiktā analīzē tika pierādīts vēža pacientu molekulārās diagnostikas radītais finansiālais ieguvums. Ieguldot 1,7 miljonus euro molekulārajā diagnostikā, tika ietaupīti 34 miljoni euro, nedodot pretvēža zāles Iressa® pacientiem, kuriem tās ir neefektīvas. Vēl lielāki ietaupījumi ir sagaidāmi no hronisku slimību klasifikācijas. 1.5. Pašreizējās IMI sasniegumi Kopuzņēmums IMI ir guvis vairākus nozīmīgus sasniegumus: · ievērojams sviras efekts uz ieguldījumiem pētniecībā un izstrādē, ko radījis Eiropas Komisijas ieguldījums 1 miljarda euro apmērā un Eiropas Farmācijas uzņēmumu un apvienību federācijas (EFPIA) ieguldījums 1 miljarda euro apmērā; · uzlabota sadarbība — kopuzņēmums IMI apvieno plaša mēroga nozari, MVU un pētniecības organizācijas no visas Eiropas Savienības; · kopīga stratēģisko pētniecības programmu izstrāde un citu politikas virzienu saskaņošana, jo ir iesaistījušās pacientu organizācijas un reglamentējošās struktūras; · atvērts inovācijas modelis — kopuzņēmums IMI ir veicinājis pāreju no slēgta inovācijas modeļa uz atvērtu inovācijas modeli biomedicīnas un farmaceitiskajā pētniecībā. 1.6. No IMI gūtās atziņas Neraugoties uz šiem sasniegumiem, IMI īstenošanā un 2011. gada starpposma novērtējumā ir apzināti vairāki trūkumi: · tiesību instrumentiem, ko izmanto KTI īstenošanai un jo īpaši to statusa kā Savienības struktūras izveidei, ir jābūt elastīgākiem; · dalības noteikumi, ko piemēro KTI kopuzņēmumiem vai ko piemēro KTI kopuzņēmumi un kuros atspoguļotas dažādo partneru vajadzības, vēl vairāk palielina ierosmes sarežģītību; · jāuzlabo stratēģiskajā pētniecības programmā un tehniskajos darba plānos noteikto mērķu sasniegšanas uzraudzība un novērtēšana; · jānostiprina horizontālā politikas koordinācija (piemēram, maksimāli jāizmanto Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) konsultāciju potenciāls); · jānostiprina iekšējā un ārējā saziņa. Apzinātie trūkumi izriet no sākotnējās struktūras un ir sākumpunkts kopuzņēmuma IMI struktūras uzlabošanai pamatprogrammā “Apvārsnis 2020”. 2. Mērķi Vispārējie un konkrētie mērķi tika noteikti, pamatojoties uz sabiedriskās apspriešanas rezultātiem, problēmām un veicinošiem aspektiem, kā arī panākumiem un atziņām, kas gūtas saistībā ar IMI. 2.1. Vispārējie mērķi Vispārējais mērķis ir uzlabot Eiropas pilsoņu veselību un labklājību, nodrošinot jaunas un efektīvākas diagnostikas un ārstēšanas iespējas, vienlaikus palīdzot aizsargāt tādu Eiropas biofarmācijas un dzīvības zinātnes nozaru kā diagnostika, vakcīnas, biometriska attēlveidošana un medicīnas informācijas tehnoloģijas starptautisko konkurētspēju nākotnē. Kopuzņēmums IMI2 īstenos pamatprogrammas “Apvārsnis 2020” mērķus, jo īpaši tos, kas noteikti sabiedrības problēmjomā “Veselība, demogrāfiskās pārmaiņas un labklājība”, un arī risinās ar sabiedrības veselību saistītas problēmas, kas noteiktas Pasaules Veselības organizācijas ziņojumā par prioritārām zālēm Eiropai un visai pasaulei. 2.2. Darbības mērķi Šīs ierosmes darbības mērķi ir šādi: · nodrošināt struktūras, kas veicina partnerību visā dzīvības zinātņu pētniecības un inovācijas ciklā, piemēram, no agrīnas atklāšanas līdz produkta izstrādei un farmakovigilances pētniecībai un uzraudzībai, efektīvā, inovāciju virzītā sadarbības vidē, kas vērsta uz to, lai optimizētu dzīvības zinātņu pētniecību un inovāciju attiecībā uz diagnostiku, profilaksi, terapeitiski aktīvajām vielām un pieejām un atbalstītu uz pierādījumiem balstīta regulējuma izstrādi; · izveidot tīklus atvērtai inovācijai visā jaunas medicīniskās pētniecības un tehnoloģiju inovācijas ciklā, apvienojot publiskās pētniecības iestādes, akadēmiskās aprindas, dzīvības zinātņu nozares, MVU, pacientu organizācijas, reglamentējošas iestādes, maksātājus, sabiedrības veselības iestādes un dzīvnieku veselības nozari; · mazināt pētniecības un inovācijas sadrumstalotību un palielināt privātā sektora tēriņu līmeni Eiropā; · izstrādāt un īstenot stratēģiskās darba kārtības vidi Eiropas mēroga struktūrā ar nepieciešamo kritisko masu un budžetu, nodrošinot nepārtrauktību un ļaujot dzīvības zinātnes nozarēm pieņemt ilgtermiņa ieguldījumu plānus; · veicināt pētniecību, kas nodrošina pierādījumus agrākā zāļu un vakcīnu izstrādes procesa posmā, izmantojot riska dalīšanas mehānismus. 2.3. Konkrētie mērķi Konkrētie mērķi ir šādi: · līdz 2020. gadam uzlabot panākumu rādītājus klīniskajos pētījumos par 30 % attiecībā uz slimībām, kas noteiktas PVO ziņojumā par prioritārām zālēm Eiropai un visai pasaulei; · saīsināt līdz pieciem gadiem laikposmu līdz klīniskās koncepcijas pierādīšanai attiecībā uz imunoloģiskām, elpceļu, neiroloģiskām un neirodeģeneratīvām slimībām; · izstrādāt vismaz divas jaunas terapijas slimībām, attiecībā uz kurām pastāv būtiskas neizpildītas vajadzības un ierobežoti tirgus stimuli — rezistencei pret antimikrobiālajiem līdzekļiem (divas jaunas klases pēdējo 30 gadu laikā) vai Alcheimera slimībai (līdz šim vispār izstrādāti tikai divi ārstēšanas veidi ar ierobežotu efektivitāti); · izstrādāt diagnostiskos marķierus četrām slimībām (no iepriekš minētajām), kas nepārprotami ir saistītas ar klīnisko nozīmīgumu un ko apstiprinājušas reglamentējošās iestādes; · attīstīt pārredzamu un visaptverošu infrastruktūras modeli datu vākšanai par saslimstību un būtiskāko infekcijas slimību radīto slogu uz medicīnu un sociālekonomiku; · izstrādāt testētus jaunus bioloģiskos marķierus vakcīnu iedarbīguma un drošuma paredzēšanai (divi marķieri uz katru no jomām) agrīnā procesa posmā, uzlabot vairāku kandidātu skrīningu, lai par 50 % samazinātu neefektivitātes rādītājus III posma klīniskajos pētījumos; · izstrādāt divus jaunus adjuvantus lietošanai cilvēkiem, lai palielinātu ķermeņa imūnreakciju uz vakcīnām, jo īpaši uzlabotu reakciju konkrētās mērķgrupās, piemēram, veciem cilvēkiem un cilvēkiem bez reakcijas; · attiecībā uz divām būtiskām infekcijas slimībām un diviem vēža vai hronisku traucējumu (piemēram, autoimūno slimību) veidiem apzināt vismaz divus jaunus prognozēšanas modeļus iedarbīgumam un divus jaunus prognozēšanas modeļus drošumam; · nostiprināt saikni starp cilvēkiem paredzēto un veterināro vakcīnu izpēti. 3. Politikas risinājumi Ietekmes novērtējumā ir aplūkoti četri galvenie politikas risinājumi. 1. Ierastās darbības scenārijs: tiek turpināta pašreizējā KTI IMI atbilstoši pamatprogrammai “Apvārsnis 2020”, ko pārvalda kopuzņēmums. Īstenojot šo risinājumu, IMI arī turpmāk koncentrējas uz sadarbības sistēmas izveidi biomedicīnas pētniecībai un izstrādei Eiropā un uz iedarbīgu un drošāku zāļu ātrāku izstrādi pacientiem. 2. Risinājums bez publiskā un privātā sektora partnerības (PPP) jeb “nulles risinājums”: izmanto tikai “Apvārsnis 2020” sadarbības projektus. Šis risinājums atvieglo kopīgu mērķu definēšanu projektu līmenī, bet nav piemērots stratēģisko programmu starpprojektu izpildes definēšanai. Nozares līdzdalība notiek atsevišķu projektu līmenī. 3. Līgumiska PPP, lai īstenotu pamatprogrammas “Apvārsnis 2020” darbības, uz kurām attiecas sabiedrības problēma “Veselība, demogrāfiskās pārmaiņas un labklājība”. Īstenojot šo risinājumu, tiek noslēgts nozares partnerības nolīgums, un nozare ierosina stratēģiju un konsultē par darba programmām. ES saistības un ieguldījumu nosaka, kad tiek uzsākta PPP, savukārt finansējuma summas un temati ir jāapstiprina gada darba programmā. 4. Modernizēta KTI: kopuzņēmuma IMI mērķi un darbības tiek paplašinātas atbilstīgi pamatprogrammas “Apvārsnis 2020” mērķiem; tiek paplašināta pašreizējās programmas darbības joma un uzlabota tās pārvaldība. 4. Ietekmes novērtējums un risinājumu salīdzinājums Minētie četri politikas risinājumi tika salīdzināti pēc vairākiem pamatparametriem, novērtējot valsts iesaistīšanos dzīvības zinātņu pētniecībā un inovācijā. Salīdzināšanas rezultātā tika secināts, ka vēlamais risinājums ir “Modernizēta KTI”. Tas nodrošina kritisko masu programmu un projektu līmenī, veicina zinātnisko izcilību biofarmācijas un dzīvības zinātņu pētniecībā, kas ietekmē inovāciju un tiek uzlabota, sniedzot finansiālu atbalstu no zinātnisko ideju izstrādes līdz to ieviešanai tirgū, vairāk koncentrējoties uz rezultātiem un efektīvāk izplatot pētniecības rezultātus; lielāka ietekme uz zinātni un inovācijām nozīmē arī lielāku ietekmi uz pakārtoto ekonomiku, konkurētspēju, sabiedrību un sabiedrības veselību, kā arī ļauj sasniegt lielāku elastīgumu un samazināt administratīvās izmaksas pieteikumu iesniedzējiem un dalībniekiem, un valsts finansētas struktūras, piemēram, akadēmiskās aprindas un MVU, gūst labumu no administratīvās vienkāršošanas. Šis risinājums arī nodrošina maksimālu rentabilitāti. “Nulles risinājuma” gadījumā tiek sarežģīta stratēģisko programmu starpprojektu izpildes definēšana. Kritiskā masa ir apdraudēta, un elastīguma, pieejamības un horizontālās politikas plašākas saskaņošanas līmenis ir zemāks nekā “Modernizētas KTI” risinājuma gadījumā. Tas nozīmētu mazāku ietekmi uz ekonomiku, konkurētspēju, sabiedrību un sabiedrības veselību. “Līgumiskas PPP” risinājums ir piemērots stratēģisko programmu starpprojektu izpildes definēšanai, bet tā ir “viegla” pieeja attiecībā uz publiskā un privātā sektora partnerību, ar tikai aptuvenu budžetu un diezgan ierobežotām nozares saistībām. Risinājumu salīdzinājuma kopsavilkums (ietekme salīdzināta ar ierastās darbības scenāriju) || Bez PPP || PPP || Modernizēta KTI Ietekme uz sabiedrības veselību || -- || - || +++ Sociālā ietekme || -- || - || ++ Ietekme uz ekonomiku un konkurētspēju || - || - || ++ Ietekme uz inovāciju || -- || - || ++ Resursu kritiskā masa || -- || - || + Sviras efekts (vispārējā pētniecības un inovācijas resursu mobilizācija) || -- || - || = Nozares un MVU dalība || -- || - || ++ Stratēģiskā programma || -- || - || + Sadrumstalotības novēršana || - || - || ++ Administratīvās izmaksas un pārvaldības efektivitāte || - || -- || = Saskaņotība || = || = || ++ Lietderība || -- || = || ++ Efektivitāte || -- || = || ++ 5. Uzraudzība un novērtējums Atbilstīga uzraudzības un novērtēšanas sistēma, kas izveidota programmu un projektu līmenī, tostarp apstiprinātu galveno darbības rezultātu rādītāju kopums, ļaus novērtēt, vai kopuzņēmums IMI2 sasniedz tā mērķus, Valdei pārraugot izpilddirektora un programmu biroja darbu. Visas programmas ārējo novērtēšanu organizēs Komisija. Starpposma novērtējums tiks veikts līdz 2017. gada beigām, un galīgais novērtējums — pēc programmas noslēgšanas 2024. gadā.