LT Europos Sąjungos oficialusis leidinys C 309/15

Europos ekonomikos ir socialinių reikalų komiteto nuomonė dėl Pasiūlymo priimti Europos Parlamento ir Tarybos reglamentą dėl pažangiosios terapijos vaistinių preparatų, iš dalies keičiantį Direktyvą 2001/83/EB ir Reglamentą (EB) Nr. 726/2004

COM(2005) 567 final — 2005/0227 (COD)

(2006/C 309/03)

Taryba, vadovaudamasi Europos bendrijos steigimo sutarties 95 straipsniu, 2006 m. sausio 10 d. nusprendė pasikonsultuoti su Europos ekonomikos ir socialinių reikalų komitetu dėl Pasiūlymo priimti Europos Parlamento ir Tarybos reglamentą dėl pažangiosios terapijos vaistinių preparatų, iš dalies pakeičiantį Direktyvą 2001/83/EB ir Reglamentą (EB) Nr. 726/2004

Bendrosios rinkos, gamybos ir vartojimo skyrius, kuris buvo atsakingas už Komiteto darbo šiuo klausimu organizavimą, 2006 m. gegužės 31 d. priėmė savo nuomonę. Pranešėjas Adrien Bedossa.

428-ojoje plenarinėje sesijoje, įvykusioje 2006 m. liepos 5–6 d. (liepos 5 d. posėdis) Europos ekonomikos ir socialinių reikalų komitetas priėmė šią nuomonę 150 narių balsavus už ir 1 susilaikius.

1. Santrauka

1.1 Pasiūlymo priimti Europos Parlamento ir Tarybos reglamentą dėl pažangiosios terapijos vaistinių preparatų, iš dalies pakeičiantį Direktyvą 2001/93/EB ir Reglamentą (EB) Nr. 726/2004, yra nekantriai laukiama.

1.2 Kadangi mokslinė pažanga, ypač biotechnologijų srityje, yra sparti, didėja aiškumo, tikslumo ir kompetencijos poreikis.

1.3 Šame pasiūlyme keliami keli tikslai: sudaryti sąlygas nuosekliai pažangiųjų technologijų sistemai sukurti, užpildyti esamas teisinio reguliavimo spragas ir įdiegti Europos vaistų agentūros atliekamą kontrolės mechanizmą šiose naujose disciplinose. Įgyvendinus šiuos tikslus atsiras galimybė: — skubiai atsakyti į pacientų prašymus ir į pramonės lūkesčius, susijusius su moksliniais tyrimais bei su regeneratyvinės medicinos vystymu, — užtikrinti aukštą Europos pacientų sveikatos apsaugos lygį; — užtikrinti bendrą teisinį saugumą, kuris būtų pakankamai lankstus techniniu požiūriu, siekiant prisitaikyti prie mokslo ir technologijų raidos realijų.

1.4 Atsižvelgiant į pažangiosios terapijos preparatų ypatumus, pasirinkta teisinio reguliavimo sistema turi būti išsami ir tvirta bei tiesiogiai taikoma visose valstybėse narėse.

1.5 Buvo nuspręsta parengti reglamentą, kadangi manoma, kad jis bus tinkamiausia teisinė priemonė; be to, kol nebus įgyvendinta atskira teisinė sistema, nepavyks išspręsti su pažangiosios terapijos vaistiniais preparatais susijusių, Europos Sąjungoje vis dar kylančių, visuomenės sveikatos problemų.

1.6 Vis tik šiam reglamento projektui būdingi tam tikri ypatumai, galintys kelti sunkumų jį įgyvendinant dėl pateikiamo apibrėžimo santykio su direktyvos dėl medicinos prietaisų projektu; galutinis tekstas privalo pateikti atsakymus į daugelį kylančių klausimų ir išsklaidyti galimas abejones: — Kokia yra šio naujo teisės akto prasmė, jei pažangiosios terapijos vaistinius preparatus, naudojamus genų terapijai ir ląstelių terapijai, jau reglamentuoja specialios direktyvos dėl vaistų pramonės gaminių, — 2b straipsnyje pateikti sąvokų apibrėžimai yra ypatingai sudėtingi, o jų vaidmuo daugiau pagalbinis, — Taip pat akivaizdu, kad su vaistais susiję nacionaliniai teisės aktai gali neleisti taikyti Europos teisės aktų, — Todėl būtų geriau pasirinkti lankstesnį problemos sprendimo būdą ir siekti abipusio pripažinimo, — Autologinių ir ne pramoninės kilmės preparatų ligoninių sektoriuje problema yra susijusi su kitos kilmės Europoje naudojamų „border line“ preparatų klausimu.

2. Bendros pastabos

2.1 Atidžiai, straipsnis po straipsnio išnagrinėjus siūlomą reglamentą, norisi pateikti keletą komentarų, klausimų arba rekomendacijų. Dėl 2 straipsnyje pateikiamų „Sąvokų apibrėžimų“ (1):

2.2 Paprastai dėl genų terapijos ir somatinių ląstelių terapijos sąvokų apibrėžimų nekyla problemų, kadangi bėgant laikui ir įgijus daugiau patirties, pavyko rasti bendrą sutarimą šiais klausimais, minėti preparatai laikomi vaistais ir tokiu statusu reguliuojami Bendrijoje.

2.2.1 Audinių inžinerijos būdu gauto preparato sąvoką apibrėžti yra sudėtingiau. Kai dabartiniu 2.1 straipsnio b punkto pirmos įtraukos teiginiu tvirtinama, kad audinių inžinerijos būdu gautas preparatas yra tas, „kuriame yra arba kurį sudaro ... ląstelės arba audiniai“, nepatikslinant „kaip neatsiejama dalis“, iš tiesų pažangiosios terapijos vaistiniams preparatams priskiriami medicinos prietaisai, kuriuose dėl „„pagalbinio poveikio“ yra audinių inžinerijos būdu gautų preparatų, ir tuomet pasiūlyme priimti direktyvą dėl medicinos prietaisų, dėl kurios dabar vyksta diskusijos, numatytos nuostatos netenka prasmės“.

2.2.2 Dėl 2.1 straipsnio b punkto antrosios įtraukos formuluotės taip pat kad gali kilti taikymo problemų, o ypač gali būti dubliuojama direktyva dėl medicinos prietaisų: kadangi audinių inžinerijos būdu gautus preparatus reglamentuoja vaistiniams preparatams taikomi norminiai aktai, derėtų užsiminti apie jų pirminę paskirtį: ligų gydymo ar prevencijos, ar fiziologinių funkcijų pakeitimo dėl vaistinio, imunologinio arba metabolinio poveikio, ir neapsiriboti jų savybėmis, suteikiančiomis galimybę „atkurti, ištaisyti arba pakeisti žmogaus audinį“, kadangi tokios savybės, beje, taip pat yra kai kurių medicinos prietaisų rūšių privalumas.

2.3 Pastangos kuo tiksliau apibrėžti, kas yra laikoma ląstelių inžinerijos būdu gautu preparatu, yra girtinos. Tačiau skirtumas tarp somatinių ląstelių terapijos (kaulų čiulpų persodinimas, kamieninių ląstelių persodinimas, virkštelės kraujo kamieninių ląstelių persodinimas, suaugusiųjų arba embrioninės kamieninės ląstelės...) ir audinių inžinerijos nėra akivaizdus.

2.4 Kad būtų suformuluotas suprantamesnis sąvokos apibrėžimas, Komitetas išeities ieškoti siūlo remiantis preparatų, kurie šiandien laikomi audinių inžinerijos būdu gautais preparatais, pavyzdžiais. Taip sąvokai būtų suteikta daugiau aiškumo juo labiau, kad visi žino apie diskusijas ir prieštaringas nuomones šiuo klausimu, ypač dėl embrioninių kamieninių ląstelių.

2.5 Etiniai aspektai, išskyrus žmogaus embrioninių kamieninių ląstelių (HESC) atvejį, šiuo metu nebekelia problemų.

2.6 Pagrindinis ginčų objektas yra šių kamieninių ląstelių gavimo būdas. Rimtų etinių klausimų visų pirma kelia šių ląstelių išgavimas branduolio perkėlimo pagalba (kitaip tariant klonuojant), ir Europos Sąjungoje iki šiol nepavyko rasti jokio konkretaus bendro sutarimo. Dažniausiai dvejoti verčia reprodukcinio klonavimo, prekybos oocitais ir žmogaus kūno dalių platinimo rinkoje pavojus.

2.7 Tokią veiklą griežtai pasmerkė Europos konvencija dėl bioetikos (Oviedo konvencija, 1998 m.) ir tarptautinis bioetikos komitetas (JUNESKO, 1997 m.).

2.8 Kadangi Europos Sąjungos valstybės narės nerado bendro sutarimo, už žmogaus embrioninių kamieninių ląstelių panaudojimą yra atsakingos pačios valstybės narės.

2.9 Labai svarbu, kad konstatuojamoji dalis yra tiksli (2), kadangi joje tiesiogiai atsižvelgiama į vykstančias diskusijas ir primenama, kad šiuo tekstu, kurio tikslas yra Bendrijos lygiu reguliuoti pažangiosios terapijos vaistinius preparatus, neketinama „prieštarauti valstybių narių sprendimams dėl leidimo naudoti bet kokią konkrečią žmogaus ląstelių, tokių kaip embrioninės kamieninės ląstelės, arba gyvūnų ląstelės, rūšį“.

2.10 Taip pat nesiekiama „turėti įtakos nacionalinių įstatymų, draudžiančių arba ribojančių vaistinių preparatų, kuriuose yra, kurie sudaryti arba gauti iš tų ląstelių, pardavimą, tiekimą arba naudojimą, taikymui“.

3. Specialios pastabos

3.1 Visiems kitiems šiuolaikiniams, biotechnologijų pagalba gautiems vaistiniams preparatams, šiuo metu reguliuojamiems Bendrijos lygiu, taikomų principų suderinimas neatsiejamas nuo centralizuotos leidimų išdavimo tvarkos, t.y. pažangiosios terapijos preparatų kokybės, saugos ir veiksmingumo bendro mokslinio įvertinimo.

3.2 Tačiau šių pažangiųjų terapijų pobūdis lemia tai, kad joms, skirtingai nei tradicinės medicinos gydymo metodams, būtinos specifinės ikiklinikinės ir klinikinės procedūros ypatingą dėmesį skiriant ekspertizei, rizikos valdymo planui ir farmakologiniam budrumui išdavus leidimą prekiauti.

3.3 Reglamento projekte, kuriam skirta ši nuomonė, deramai pabrėžiama būtinybė Žmonėms skirtų vaistų komitete (CHMP (3)) plėtoti specialią pažangiosios terapijos vaistinių preparatų ekspertizę, į vertinimo grupių veiklą taip pat įtraukiant pacientų asociacijas.

3.4 Labai reikšmingas yra pasiūlymas įsteigti Pažangiosios terapijos komitetą (angl. — CAT (4)), su kuriuo Europos vaistų agentūros Žmonėms skirtų vaistų komitetas prieš paskelbdamas savo galutinę mokslinę nuomonę privalės konsultuotis vertindamas visų pažangiosios terapijos vaistinių preparatų duomenis.

3.5 Įsteigus šį Pažangiosios terapijos komitetą atsiras galimybė sutelkti geriausių ekspertų, šiandien Europos Sąjungoje dirbančių pažangiosios terapijos vaistinių preparatų srityje (o jų kaip žinome yra mažai) ir išrinktus suinteresuotų subjektų atstovus.

3.6 Šio komiteto įsteigimas yra visiškai pagrįstas, kadangi suteiks galimybę nustatyti ne tik mokslines procedūras, bet ir geros klinikinės praktikos bei geriausios gamybos praktikos normas, o taip pat prižiūrėti jų vertinimą iki leidimo prekiauti išdavimo ir vėliau, jau išdavus leidimą.

3.7 Svarbu buvo priminti principą, kad „žmogaus ląstelės arba audiniai, kurie yra pažangiosios terapijos vaistiniuose preparatuose, turėtų būti gaunami iš savanoriškos ir neatlygintinos donorystės“; tai yra galimybė prisidėti prie nuolatinių pastangų gerinti audinių ir ląstelių saugos standartus, išvengti prekybos žmogaus kūno dalimis pavojaus ir taip pasitarnauti žmonių sveikatos apsaugai.

3.8 Europos vaistų agentūros tarybos vaidmuo jau pripažintas ir bus lemiamas visuose lygiuose: pažangiosios terapijos vaistinių preparatų gamyboje, geros gamybos praktikoje arba nustatant reikalavimus dėl preparato savybių santraukos, ženklinimo ir informacinio lapelio pritaikymo prie techninių savybių arba prireikus nustatyti skiriamąsias ribas tarp pažangiosios terapijos vaistinių preparatų ir kitų sričių (tokių kaip kosmetika arba kai kurie medicinos prietaisai), kurios gali atsirasti besivystant mokslui.

3.8.1 Kartais teigiama, kad naudojamos procedūros gali brangiai kainuoti (kai tuo tarpu nacionalinės leidimų suteikimo procedūros yra pigesnės) ir iškeliama pereinamojo laikotarpio problema: nacionalinis pereinamasis laikotarpis trunka penkerius metus, o Europos Sąjungos — dvejus metus. Šis politinis decentralizuotos nacionalinės procedūros pavojus gali sutrukdyti pasinaudoti preparatais, kadangi vieni gali tą galimybę turėti, o kiti — ne.

3.9 Šiame pasiūlyme taip pat buvo naudinga paminėti ekonominį aspektą (5). Vykstant pasaulinei konkurencijai sveikatos pramonėje labai svarbu, kad Europos Sąjunga užimtų deramas pozicijas tiek vidaus rinkoje, tiek ir už ES ribų.

3.10 Ekonominės nesėkmės, susijusios su mokslo srityje vykstančiomis greitomis permainomis ir netikrumu, didelės išlaidos tyrimams labai stabdo dideles ir ilgalaikes investicijas vaistinių preparatų ir ypač pažangiosios terapijos vaistinių preparatų srityje.

3.11 Be to, dažnai būtent mažos ir vidutinės įmonės atlieka tyrimus, būtinus pažangiosios terapijos vaistinių preparatų kokybei ir neklinikinei saugai įrodyti, kurie dažnai nėra ankstesnių bandymų farmacijos srityje rezultatas (paprastai tai būna biotechnologijų laboratorijų arba medicinos prietaisų gamintojų antrinės įmonės).

3.12 Tikslingas atrodo pasiūlymas remti ir skatinti atlikti tokius tyrimus, įdiegti „agentūros taikomą juose gaunamų duomenų vertinimo ir sertifikavimo sistemą, nepriklausomą nuo bet kokios paraiškos dėl leidimo prekiauti“.

3.12.1 Tačiau audinių inžinerijos būdu gaminamus preparatus gali pasiūlyti ir MVĮ, naujai sukurtos įmonės, antrinės įmonės, taigi ne vaistų pramonė. Todėl peršasi keletas pastabų: — Kokias sritis turėtų apimti šis reglamentas, kad būtų veiksmingas? Ar jis nesukels didelių diskusijų, net jei naudojamos daug žadančios technologijos, — Dėl Pažangiosios terapijos komiteto sudėties (jį sudaro po vieną valstybės narės atstovą) iškyla jo priklausomybės nuo Žmonėms skirtų vaistų komiteto problema, — Naudojamas teisinis pagrindas nėra pritaikytas, kadangi tai nėra tradiciniai farmaciniai preparatai ir dėl jų turėtų būti atlikti pakeitimai kituose teisės tekstuose, — Atsargumas kamieninių ląstelių naudojimo srityje gali iššaukti suinteresuotų šalių veto, kadangi dokumentas turi būti parengtas „tinkamai“, priešingu atveju bus pernelyg gilinamasi į smulkmenas.

3.13 Reikia paremti ir net paskatinti pastangas palengvinti bet kokios kitos tais pačiais duomenimis paremtos paraiškos dėl leidimo prekiauti vertinimą.

3.14 Tačiau reikės išlikti budriems, o prireikus priimti tokią nuostatą, kuria remiantis būtų galima atsižvelgti į greitus mokslinių duomenų pokyčius (pavyzdžiui į duomenų galiojimo trukmę, jų laikymo sąlygas), nuolat rūpintis pacientų sveikatos apsauga ir, kalbant abstrakčiau, laikytis etikos normų.

3.15 Ataskaita „dėl šio reglamento įgyvendinimo“, kurią numatoma parengti „įgijus patirties“, galėtų tapti suinteresuotų institucijų (visų pirma Pažangiosios terapijos komiteto ir Žmonėms skirtų vaistų komiteto) diskusijų pagrindu.

3.15.1 Tačiau Pažangiosios terapijos komiteto, Žmonėms skirtų vaistų komitetui pavaldžios naujos ekspertų grupės, atskaitomybė Žmonėms skirtų vaistų komitetui stipriai stabdo procedūras ir gali tapti beprasmiškų prieštaravimų priežastimi.

3.16 Apibendrinant, numatomoje ataskaitoje (8 skyrius, 25 straipsnis) galėtų būti pateikiama ne tik „išsami informacija apie įvairias pažangiosios terapijos vaistinių preparatų rūšis, kurioms pagal ši reglamentą buvo išduotas leidimas“, bet ir informacija apie 6 skyriaus 17, 18 ir 19 straipsniuose numatytas paskatas („Mokslinės konsultacijos“, „Mokslinės rekomendacijos dėl pažangiosios terapijos klasifikavimo“ ir „Duomenų apie kokybę ir neklinikinių duomenų sertifikavimas“) bei jų rezultatai.

4. Išvados

4.1 Apskritai, siūlomas Reglamentas yra aktualus ir naudingas. Jis naudingas pacientams, suteikdamas galimybę neatsilikti nuo mokslinės pažangos ir nustatyti sąvokų apibrėžimus bei pažangiosios terapijos vaistinių preparatų naudojimo sąlygas.

4.1.1 Nors pacientai su šiomis naujomis technologijomis sieja dideles viltis palengvinti kančias, sulaukti teisėto lūkesšių išsipildymo, t.y. galimybės pasinaudoti regeneratyvine medicina, šiuos tyrimus reikia kontroliuoti pasitelkus būtinus testus, kurių taisyklėse privaloma pacientams užtikrinti visišką saugumą. Šia prasme vienas iš pagrindinių tikslų (paaiškinimo 2.1 punktas) yra užtikrinti ne tik aukštą sveikatos apsaugos lygį, bet ir gydymo paslaugų kokybę, neužmirštant aplinkai labai svarbaus nepanaudotų atliekų klausimo.

4.2 Šis tekstas yra svarbus ir ypač genų terapijos bei somatinių ląstelių terapijos srityje. Atsargumas tiek apibrėžiant sąvokas, tiek numatant audinių inžinerijos būdu gautų preparatų panaudojimą rodo, kad šiuo reglamento projektu nesiekiama nutraukti debatų ar užbėgti už akių atskirų valstybių nuomonėms, kadangi etiniai debatai dar nebaigti ir iš esmės tai žmogiškųjų vertybių interpretacijos klausimas.

4.2.1 Šiuo reglamento projektu sudaromos tinkamos sąlygos užpildyti įstatymines spragas, kurių yra ir direktyvos dėl medicinos prietaisų projekte, ir šiame nagrinėjamame reglamento projekte. Rizikos įvertinimo principas, kaip pagrindinis principas, taikomas tiek pažangiosios terapijos vaistinių preparatų, tiek medicinos prietaisų srityje. Padėtį gali komplikuoti kombinuoti preparatai (t.y., medicinos prietaisai, kuriuose yra audinių inžinerijos elementų), tokiu atveju vienu metu reikia užtikrinti kokybę ir didesnį saugumą, o vertinti dera ir pažangių vaistinių preparatų naudojimo atitinkamuose medicinos prietaisuose veiksmingumą.

4.3 Komitetas pritaria pasiūlymui priimti Europos Parlamento ir Tarybos reglamentą dėl pažangiosios terapijos vaistinių preparatų, iš dalies pakeičiantį Direktyvą 2001/83/EB ir Reglamentą (EB) Nr. 726/2004, kartu pabrėždamas esminius klausimus, kurie reikalauja aiškių atsakymų, užtikrinsiančių tinkamą direktyvos taikymą.

2006 m. liepos 5 d., Briuselis Europos ekonomikos ir socialinių reikalų komiteto pirmininkė Anne-Marie SIGMUND

(1) COM(2005) 567 final

(2) COM(2005) 567 final, 6 konstatuojamoji dalis.

(3) CHMP: Committee for Medicinal Products for Human Use.

(4) CAT: Committee for Advanced Therapies.

(5) žr. COM(2005) 567 final, 23 konstatuojamoji dalis.