Parole chiave

Massima



Parole chiave

1. Ravvicinamento delle legislazioni — Legislazioni uniformi — Medicinali per uso umano — Medicinali orfani — Procedura per l’assegnazione ad un medicinale della qualifica di medicinale orfano

(Regolamento del Parlamento europeo e del Consiglio n. 141/2000, art. 3, n. 1; regolamento della Commissione n. 847/2000, art. 3, n. 2)

2. Ravvicinamento delle legislazioni — Legislazioni uniformi — Medicinali per uso umano — Medicinali orfani — Procedura per l’assegnazione ad un medicinale della qualifica di medicinale orfano

(Regolamento del Parlamento europeo e del Consiglio n. 141/2000, art. 4)

3. Ravvicinamento delle legislazioni — Legislazioni uniformi — Medicinali per uso umano — Medicinali orfani — Procedura per l’assegnazione ad un medicinale della qualifica di medicinale orfano

(Regolamento del Parlamento europeo e del Consiglio n. 141/2000, art. 5)

Massima

1. In applicazione dell’art. 3, n. 1, lett. a), primo comma, e lett. b), del regolamento n. 141/2000, concernente i medicinali orfani, lo sponsor di un medicinale per il quale viene chiesta l’assegnazione della qualifica di medicinale orfano deve dimostrare che questo è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di una malattia rara e che non esistono ancora metodi soddisfacenti di diagnosi, profilassi o terapia di tale affezione che siano già stati autorizzati. Per contro, lo sponsor di un medicinale potenziale per il trattamento di un’affezione rara per la quale già esiste un siffatto soddisfacente metodo di diagnosi, profilassi o terapia dovrà dimostrare non soltanto, in applicazione di questo stesso art. 3, n. 1, lett. a), primo comma, che il medicinale di cui trattasi sia effettivamente destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia della rara affezione, ma altresì, in applicazione di detto art. 3, n. 1, lett. b), che il medicinale potenziale avrà effetti benefici significativi per le persone colpite da tale affezione.

La determinazione del beneficio significativo si iscrive pertanto in un’analisi comparativa con un metodo o un medicinale esistente e autorizzato. Il miglioramento sostanziale delle condizioni del paziente dal punto di vista clinico o dal punto di vista della cura generale, che, secondo la definizione di beneficio significativo di cui all’art. 3, n. 2, del regolamento n. 847/2000, che stabilisce le disposizioni di applicazione dei criteri previsti per l’assegnazione della qualifica di medicinale orfano nonché la definizione dei concetti di medicinale simile e clinicamente superiore, conferisce al medicinale orfano potenziale la qualità di beneficio significativo, può essere determinato solo con un confronto con i trattamenti che siano già stati autorizzati.

Poiché l’esperienza clinica collegata al medicinale potenziale considerato nella domanda di assegnazione della qualifica di medicinale orfano potrebbe essere scarsa o inesistente, la giustificazione del beneficio significativo può basarsi su ipotesi di beneficio fatte dallo sponsor che debbono essere suffragate da dati e/o elementi disponibili forniti da quest’ultimo. A tal proposito, solo le disposizioni dell’Unione che prevedono i criteri per l’assegnazione della qualifica dei medicinali orfani sono pertinenti, e pertanto il fatto che un medicinale risponda ai criteri di designazione dei medicinali orfani in altri paesi è priva di incidenza a tal riguardo.

(v. punti 41‑43, 49, 57)

2. La procedura di assegnazione della qualifica dei medicinali orfani prevista dal regolamento n. 141/2000, concernente i medicinali orfani, è un procedimento amministrativo che implica valutazioni scientifiche complesse per le quali la Commissione dispone di un ampio potere discrezionale. Pertanto, si impone in misura ancor più accentuata il rispetto delle garanzie conferite dall’ordinamento giuridico comunitario nei procedimenti amministrativi, tra cui quello di esaminare, in modo accurato e imparziale, tutti gli elementi rilevanti nella fattispecie. Un siffatto obbligo non può essere validamente soddisfatto se il parere del comitato dei medicinali orfani sul quale la Commissione si basa è stato reso da esperti parziali. Il principio di imparzialità cui sono soggette le istituzioni comunitarie si estende anche agli esperti a tal riguardo consultati. In particolare, quando ad un esperto viene chiesto di emettere un parere sugli effetti di un medicinale potenziale, è importante che egli svolga il suo compito con assoluta imparzialità. Tuttavia, dall’obbligo di imparzialità non è dato di dedurre l’esistenza di un ostacolo giuridico a che un esperto sia consultato nell’ambito di un procedimento di assegnazione della qualifica di medicinale orfano per il solo motivo che abbia già fornito un parere in merito a quello stesso medicinale nell’ambito di un altro procedimento nazionale condotto in uno Stato membro dell’Unione.

(v. punti 77, 88, 93)

3. Il procedimento istituito dall’art. 5 del regolamento n. 141/2000, concernente i medicinali orfani, è caratterizzato dal ruolo essenziale attribuito ad una valutazione scientifica obiettiva e approfondita da parte del comitato dei medicinali orfani dell’effetto dei medicinali potenziali considerati. Poiché la Commissione non è in grado di operare valutazioni scientifiche circa l’efficacia e/o la nocività di un medicinale nell’ambito del procedimento di domanda di assegnazione ad un medicinale della qualifica di medicinale orfano, la consultazione obbligatoria di detto comitato è diretta a fornirle gli elementi di valutazione scientifica indispensabili perché essa possa stabilire, con piena cognizione di causa, i provvedimenti adatti a garantire un elevato livello di tutela della salute. Pertanto, il parere emesso da tale comitato pur se non vincola la Commissione, riveste cionondimeno un’importanza decisiva. Infatti, dall’art. 5, n. 8, dello stesso regolamento risulta che l’ipotesi di una decisione non conforme al parere del comitato è stata considerata costitutiva di una situazione eccezionale.

In questo contesto, nell’ambito del suo controllo giurisdizionale della legalità di una decisione della Commissione che nega l’assegnazione della qualifica di medicinale orfano, il giudice comunitario deve verificare il rispetto delle norme di procedura, l’esattezza materiale dei fatti considerati dalla Commissione, l’assenza di errore manifesto di valutazione di tali fatti o l’assenza di sviamento di potere.

(v. punti 111‑112)