Proposta di regolamento (CE) del Parlamento europeo e del Consiglio concernente i medicinali orfani /* COM/98/0450 def. - COD 98/0240 */



Gazzetta ufficiale n. C 276 del 04/09/1998 pag. 0007



Proposta di regolamento (CE) del Parlamento europeo e del Consiglio concernente i medicinali orfani (98/C 276/05) COM(1998) 450 def. - 98/0240(COD) (Presentata dalla Commissione il 28 luglio 1998) IL PARLAMENTO EUROPEO E IL CONSIGLIO DELL'UNIONE EUROPEA, visto il trattato che istituisce la Comunità europea, in particolare l'articolo 100 A, vista la proposta della Commissione, visto il parere del Comitato economico e sociale, deliberando in conformità della procedura di cui all'articolo 189 B del trattato CE, (1) considerando che alcune malattie si manifestano con tale rarità da non consentire che i costi di sviluppo e commercializzazione di un medicinale destinato alla relativa diagnosi, profilassi o terapia siano recuperati con le probabili vendite; che l'industria farmaceutica non è disposta a sviluppare il medicinale alle normali condizioni di mercato; che tali medicinali sono pertanto definiti «orfani»; (2) considerando che i pazienti affetti da malattie rare hanno diritto ad un trattamento qualitativamente uguale a quello riservato agli altri pazienti; che occorre quindi promuovere la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di adeguati medicinali da parte dell'industria farmaceutica; che esistono incentivi per lo sviluppo di medicinali orfani dal 1983 negli Stati Uniti e dal 1993 in Giappone; (3) considerando che nell'Unione europea sono state intraprese sinora solo azioni limitate per promuovere lo sviluppo dei medicinali orfani, sia a livello nazionale che comunitario; che per poter sfruttare un mercato più ampio possibile ed evitare la dispersione di risorse limitate tali azioni trovano migliore riscontro se svolte a livello comunitario; che un intervento comunitario è comunque preferibile ad una serie di provvedimenti nazionali non coordinati fra loro, che possono dar luogo a distorsioni della concorrenza e creare ostacoli agli scambi intracomunitari; (4) considerando che i medicinali orfani adatti a beneficiare di incentivi devono essere identificati senza difficoltà né ambiguità; che a tale scopo si prospetta come metodo più adeguato l'istituzione di una procedura comunitaria aperta e trasparente per assegnare a potenziali medicinali la qualifica di medicinali orfani; (5) considerando che occorrono criteri obiettivi per tale assegnazione; che tali criteri devono basarsi sulla prevalenza della malattia per la quale è ricercata una diagnosi, una profilassi o una terapia; che una prevalenza non superiore a 5 casi su 10 000 individui è di norma considerata come soglia adeguata; che i medicinali per la cura di una malattia potenzialmente letale o di una malattia contagiosa gravemente invalidante devono beneficiare di incentivi anche qualora la prevalenza sia superiore a 5 casi su 10 000; (6) considerando che è opportuno istituire un comitato di esperti nominati dagli Stati membri in virtù della loro esperienza nel campo della ricerca o della terapia di tali malattie, con il compito di esaminare le domande di assegnazione della qualifica; che il comitato dovrebbe comprendere in aggiunta tre rappresentanti delle associazioni di pazienti, nominati dalla Commissione, ed altre tre persone anch'esse nominate dalla Commissione su raccomandazione dell'Agenzia; che l'Agenzia dovrebbe garantire un adeguato coordinamento tra il comitato per i medicinali orfani e il comitato per le specialità medicinali; (7) considerando che i pazienti affetti da tali malattie hanno diritto a ricevere medicinali che presentino la stessa qualità, sicurezza ed efficacia garantite agli altri pazienti; che i medicinali orfani devono quindi essere sottoposti alla normale procedura di valutazione; che gli sponsor dei medicinali orfani devono avere la possibilità di ottenere un'autorizzazione comunitaria; che, allo scopo di facilitare l'ottenimento di tale autorizzazione, deve essere previsto un esonero almeno parziale dei diritti spettanti all'Agenzia; che le perdite per l'Agenzia dovute ad introiti mancati devono essere compensate con fondi del bilancio comunitario; (8) considerando che l'esperienza acquisita negli Stati Uniti e in Giappone dimostra che il maggiore incentivo per indurre l'industria ad investire nello sviluppo e nella commercializzazione dei medicinali orfani è la prospettiva di ottenere un'esclusiva di mercato per un determinato numero di anni, durante i quali parte degli investimenti possa essere recuperata; che la tutela dei dati ai sensi dell'articolo 4, paragrafo 8, lettera a), punto iii), della direttiva 65/65/CEE del Consiglio non garantisce un incentivo sufficiente a tale scopo; che l'esclusiva di mercato deve tuttavia limitarsi all'indicazione terapeutica per la quale è stata ottenuta la qualifica di medicinale orfano; che, nell'interesse dei pazienti, l'esclusiva di mercato concessa ad un medicinale orfano non deve impedire la commercializzazione di un medicinale analogo che sia più sicuro, più efficace o comunque clinicamente superiore; (9) considerando che gli sponsor dei medicinali orfani qualificati come tali in forza del presente regolamento devono beneficiare pienamente degli incentivi accordati dalla Comunità o dagli Stati membri allo scopo di promuovere la ricerca e lo sviluppo di medicinali destinati alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di tali patologie, incluse le malattie rare; (10) considerando che il programma specifico Biomed 2 del Quarto programma quadro delle azioni comunitarie di ricerca e sviluppo tecnologico (1994-1998) sovvenziona la ricerca sulla terapia delle malattie rare e sulle metodologie per istituire programmi celeri di sviluppo dei medicinali orfani e degli inventari di medicinali orfani disponibili in Europa; che tali fondi sono intesi a promuovere una collaborazione internazionale in materia di ricerca di base e di ricerca clinica sulle malattie rare; che la Commissione continuerà ad attribuire alla ricerca sulle malattie rare un'importanza prioritaria, come già affermato nella proposta della Commissione sul Quinto programma quadro (1998-2002) di ricerca e sviluppo tecnologico; che il presente regolamento definisce un quadro giuridico che consenta una tempestiva ed effettiva applicazione dei risultati di tale ricerca; (11) considerando che le malattie rare sono state identificate come settore prioritario di azione comunitaria nel contesto del quadro di azione nel campo della sanità pubblica [COM(93) 559 def.]; che la Commissione, nella sua comunicazione concernente un programma di azione comunitaria sulle malattie rare nel contesto del quadro d'azione nel settore della sanità pubblica [COM(97) 225 def.], ha deciso di attribuire alle malattie rare una priorità nel quadro della salute pubblica; che la Commissione ha proposto una decisione del Parlamento europeo e del Consiglio che adotta un programma di azione comunitaria sulle malattie rare per il periodo 1999-2003, nell'ambito del quadro di azione nel settore della sanità pubblica, incluse azioni di informazione, di gestione dei raggruppamenti delle malattie rare in una determinata popolazione e di sostegno delle organizzazioni di pazienti affetti da tali malattie; che il presente regolamento attua una delle priorità definite nel suddetto programma di azione, HANNO ADOTTATO IL PRESENTE REGOLAMENTO: Articolo 1 Scopo Scopo del presente regolamento è di istituire una procedura comunitaria per l'assegnazione della qualifica di medicinali orfani e di offrire incentivi per la ricerca, lo sviluppo e l'immissione in commercio dei medicinali orfani qualificati come tali. Articolo 2 Campo di applicazione e definizioni Ai fini del presente regolamento si intende per: - medicinale: un medicinale per uso umano come definito nell'articolo 2 della direttiva 65/65/CEE, - medicinale orfano: un medicinale qualificato come tale secondo i termini e alle condizioni del presente regolamento, - sponsor: una persona fisica o giuridica, con sede nella Comunità, che mira ad ottenere la qualifica di medicinale orfano per un determinato medicinale, - Agenzia: l'Agenzia europea di valutazione dei medicinali. Articolo 3 Criteri per l'assegnazione della qualifica 1. Un medicinale è qualificato come medicinale orfano qualora il suo sponsor sia in grado di dimostrare che esso è destinato alla diagnosi, alla profilassi e alla terapia di una malattia che colpisce meno di 5 individui su 10 000 nella Comunità al momento in cui è presentata la domanda e che non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi, profilassi o terapia per tale malattia, ovvero che, pur esistendo tali metodi, vi è ragione di ritenere che il medicinale in questione risulti più sicuro, più efficace o comunque clinicamente superiore. 2. Fatte salve le disposizioni di cui al paragrafo 1, un medicinale può essere qualificato come medicinale orfano qualora il suo sponsor sia in grado di dimostrare che esso serve per curare una malattia potenzialmente letale o una malattia contagiosa gravemente invalidante riscontrata nella Comunità e che, in mancanza di incentivi, la sua commercializzazione all'interno della Comunità difficilmente produrrebbe un rendimento tale da giustificare l'investimento necessario. 3. La Commissione, di concerto con gli Stati membri, l'Agenzia e le parti interessate, stabilisce dettagliate linee guida per l'applicazione del presente articolo. Articolo 4 Comitato per i medicinali orfani 1. È istituito un comitato per i medicinali orfani, di seguito definito «il comitato». 2. Il comitato ha i seguenti compiti: a) esaminare le domande di assegnazione della qualifica di medicinale orfano ad un medicinale, presentate al comitato in conformità del presente regolamento, b) su richiesta, consigliare la Commissione circa l'istituzione e lo sviluppo di una politica comunitaria in materia di medicinali orfani, c) assistere la Commissione nell'ambito delle relazioni internazionali, in particolare con gli Stati Uniti e il Giappone, su questioni relative ai medicinali orfani e nell'ambito delle relazioni con le associazioni che sostengono i pazienti. 3. Il comitato è composto da un membro nominato da ciascuno Stato membro, tre membri nominati dalla Commissione che rappresentano le organizzazioni dei pazienti e tre membri nominati dalla Commissione in base alle raccomandazioni dell'Agenzia. I membri del comitato sono nominati per un periodo di tre anni, rinnovabile. Essi sono scelti in funzione del loro ruolo e della loro esperienza nel campo del trattamento o della ricerca sulle malattie rare. 4. Il comitato elegge il proprio presidente, che rimane in carica per tre anni; tale carica è rinnovabile una sola volta. 5. I rappresentanti della Commissione e il direttore esecutivo dell'Agenzia o un suo rappresentante possono partecipare alle riunioni del comitato. 6. Le funzioni di segreteria del comitato sono svolte dall'Agenzia. Articolo 5 Procedura di assegnazione della qualifica 1. Per ottenere la qualifica di medicinale orfano per un determinato medicinale, lo sponsor deve inoltrare domanda presso l'Agenzia. 2. La domanda deve essere corredata delle informazioni e dei documenti seguenti: a) nome o ragione sociale e indirizzo permanente dello sponsor, b) informazioni di natura qualitativa e quantitativa sul medicinale, c) indicazioni terapeutiche proposte, d) motivazione dell'applicabilità dell'articolo 3, paragrafo 1 o 2. 3. La Commissione, di concerto con gli Stati membri, l'Agenzia e le parti interessate, stabilisce dettagliate linee guida concernenti il modello e i contenuti delle domande di assegnazione della qualifica. 4. L'Agenzia verifica la validità di ciascuna domanda ed elabora una relazione di sintesi destinata al comitato. Eventualmente può invitare lo sponsor ad integrare le informazioni e i documenti allegati alla domanda. 5. L'Agenzia garantisce che il comitato emetta un parere entro 60 giorni dal ricevimento di una domanda correttamente presentata. 6. Nell'elaborare il proprio parere, il comitato applica il massimo impegno per raggiungere un consenso. In assenza di tale consenso, il parere emesso rispecchia la posizione della maggioranza dei membri. Tale parere può essere ottenuto mediante procedura scritta. 7. Qualora il comitato sia del parere che la domanda di assegnazione della qualifica non soddisfi i criteri di cui all'articolo 3, paragrafo 1, l'Agenzia informa immediatamente lo sponsor. Entro 30 giorni dal ricevimento di tale parere, lo sponsor può presentare un ricorso dettagliatamente motivato, che l'Agenzia trasmette al comitato. Il comitato giudica se sia necessario rivedere il proprio parere in occasione della successiva riunione. 8. L'Agenzia trasmette immediatamente il parere definitivo del comitato alla Commissione, la quale adotta una decisione entro 30 giorni dalla data di ricevimento del parere. Qualora, in casi eccezionali, il progetto di decisione non sia conforme al parere del comitato, la decisione è adottata in conformità della procedura stabilita nell'articolo 72 del regolamento (CEE) n. 2309/93 del Consiglio. La decisione è notificata allo sponsor e comunicata all'Agenzia e alle autorità competenti degli Stati membri. 9. Il medicinale in questione è iscritto nel Registro comunitario dei medicinali orfani. Articolo 6 Assistenza per l'elaborazione di protocolli 1. Prima di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio, lo sponsor di un medicinale orfano può chiedere una consulenza presso l'Agenzia circa l'esecuzione dei vari test e delle prove obbligatorie per dimostrare la qualità, la sicurezza e l'efficacia del medicinale. 2. L'Agenzia istituisce una procedura concernente lo sviluppo dei medicinali orfani, che prevede in particolare: a) un'assistenza nel corso dell'elaborazione di un protocollo e in riferimento al «follow up» delle indagini cliniche, e b) una consulenza in materia di regolamentazione, allo scopo di definire i contenuti della domanda di autorizzazione di immissione in commercio ai sensi dell'articolo 6 del regolamento (CEE) n. 2309/93 del Consiglio. Articolo 7 Autorizzazione comunitaria di immissione in commercio 1. La persona responsabile dell'immissione in commercio di un medicinale orfano può chiedere che la relativa autorizzazione sia concessa dalla Comunità conformemente alle disposizioni del regolamento (CEE) n. 2309/93, senza essere obbligata a dimostrare che il medicinale è conforme a quanto disposto in una delle parti dell'allegato del regolamento. 2. All'Agenzia verrà corrisposto annualmente un contributo speciale della Comunità, diverso da quello disposto nell'articolo 57 del regolamento (CEE) n. 2309/93. Tale contributo è utilizzato dall'Agenzia esclusivamente per l'esonero parziale o totale dei diritti dovuti conformemente alle regole comunitarie adottate ai sensi del regolamento (CEE) n. 2309/93. Al termine di ogni anno il direttore esecutivo dell'Agenzia presenta una relazione dettagliata che illustra le modalità di utilizzazione del contributo speciale. Le eventuali eccedenze per un determinato anno contabile sono riportate all'anno successivo e dedotte dal contributo speciale riferito a quest'ultimo. 3. L'autorizzazione all'immissione in commercio di un medicinale orfano è riferita esclusivamente alle indicazioni terapeutiche che soddisfano i criteri di cui all'articolo 3. Ciò non esclude la possibilità di richiedere, per indicazioni che esulano dal campo di applicazione del presente regolamento, un'autorizzazione all'immissione in commercio distinta. Articolo 8 Esclusiva di mercato 1. Dopo avere concesso un'autorizzazione comunitaria all'immissione in commercio di un medicinale orfano in virtù del regolamento (CEE) n. 2309/93, la Comunità e gli Stati membri non accettano altre domande di autorizzazione, non concedono altre autorizzazioni all'immissione in commercio, né estendono autorizzazioni esistenti a medicinali analoghi con le stesse indicazioni terapeutiche per un periodo di dieci anni. 2. Tale periodo può tuttavia essere ridotto a sei anni se, alla scadenza del quinto anno, uno Stato membro può dimostrare che il medicinale in questione non soddisfa più i criteri di cui all'articolo 3 o che il prezzo praticato per il medicinale in questione è tale da consentire profitti eccessivi. A tal fine, lo Stato membro avvia la procedura definita nell'articolo 5. 3. In deroga al paragrafo 1 e fatte salve la normativa in materia di proprietà intellettuale e le pertinenti disposizioni del diritto comunitario, può essere concessa un'autorizzazione all'immissione in commercio di un medicinale analogo con la stessa indicazione terapeutica qualora: a) il titolare dell'autorizzazione per il medicinale orfano originale abbia dato il proprio consenso al secondo notificante, oppure b) il titolare dell'autorizzazione per il medicinale orfano originale non sia in grado di fornire quantità sufficiente del medicinale in questione, oppure c) il secondo notificante dimostri nella sua domanda che il secondo medicinale, seppure analogo al medicinale orfano già autorizzato, è più sicuro, più efficace o comunque clinicamente superiore. 4. Al termine del periodo di validità dell'esclusiva di mercato, il medicinale orfano viene stralciato dal Registro comunitario dei medicinali orfani. 5. Ai fini del presente articolo si intende per «medicinale analogo» un medicinale composto da quanto segue: - la stessa sostanza chimica attiva o la stessa molecola attiva di tale sostanza, inclusi gli isomeri e gli insiemi di isomeri, i complessi, gli esteri o altri derivati non covalenti, a condizione che l'azione farmacologica e tossicologica di questi ultimi sia qualitativamente e quantitativamente identica a quella del prodotto originale, - una sostanza con la stessa azione biologica (incluse le sostanze che differiscono da quella originale per la loro struttura molecolare o perché ottenute da una diversa materia prima e/o mediante un diverso processo di fabbricazione) a condizione che la sua azione farmacologica sia qualitativamente e quantitativamente identica a quella del prodotto originale, - una sostanza con la stessa azione radiofarmacologica (incluse le sostanze che presentano un diverso radionuclide, legante, sito di marcatura o meccanismo di unione fra molecola e radionuclide) a condizione che le sue indicazioni diagnostiche o terapeutiche siano identiche a quelle del prodotto originale. 6. La Commissione, di concerto con gli Stati membri, l'Agenzia e le parti interessate, stabilisce dettagliate linee guida per l'applicazione del presente articolo. Articolo 9 Altri incentivi 1. I medicinali qualificati come orfani conformemente alle disposizioni del presente regolamento possono beneficiare di incentivi messi a disposizione dalla Comunità e dagli Stati membri allo scopo di promuovere la ricerca, lo sviluppo e la disponibilità dei medicinali orfani. 2. Entro sei mesi dall'adozione del presente regolamento, gli Stati membri trasmettono alla Commissione informazioni dettagliate circa le misure da essi adottate per promuovere la ricerca, lo sviluppo e la disponibilità dei medicinali orfani. Tali informazioni sono aggiornate ad intervalli regolari. 3. Gli Stati membri valutano inoltre la possibilità di concedere un esonero, parziale o totale, dei diritti da versare per le domande di autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali orfani. 4. Entro un anno dall'adozione del presente regolamento, la Commissione pubblica un elenco dettagliato di tutti gli incentivi messi a disposizione dalla Comunità e dagli Stati membri per promuovere la ricerca, lo sviluppo e la disponibilità dei medicinali orfani. Tale elenco è aggiornato ad intervalli regolari. Articolo 10 Relazione generale Entro sei anni dall'entrata in vigore del presente regolamento, la Commissione pubblica una relazione generale sull'esperienza acquisita a seguito dell'applicazione del presente regolamento. Articolo 11 Entrata in vigore Il presente regolamento entra in vigore il trentesimo giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta ufficiale delle Comunità europee. Il presente regolamento è obbligatorio in tutti i suoi elementi e direttamente applicabile in ciascuno degli Stati membri.