Parere del Comitato economico e sociale in merito alla «Proposta di regolamento (CE) del Parlamento europeo e del Consiglio concernente i medicinali orfani»



Gazzetta ufficiale n. C 101 del 12/04/1999 pag. 0037



Parere del Comitato economico e sociale in merito alla «Proposta di regolamento (CE) del Parlamento europeo e del Consiglio concernente i medicinali orfani» () (1999/C 101/10) Il Consiglio, in data 23 ottobre 1998, ha deciso conformemente al disposto dell'articolo 100 A del Trattato che istituisce la Comunità europea, di consultare il Comitato economico e sociale in merito alla proposta di cui sopra. La Sezione «Occupazione, affari sociali e cittadinanza», incaricata di preparare i lavori del Comitato in materia, ha formulato il parere sulla base del rapporto introduttivo del relatore Colombo, in data 8 dicembre 1998. Il Comitato economico e sociale ha adottato il 27 gennaio 1999, nel corso della 360a sessione plenaria, con 121 voti favorevoli, 2 contrari e 3 astensioni, il seguente parere. 1. Premessa 1.1. La Commissione, dopo una lunga fase preparatoria, ha presentato una proposta di Regolamento che si pone l'obiettivo di rispondere ad una esigenza fortemente sentita da milioni di pazienti: quella di creare a livello comunitario condizioni favorevoli per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di medicinali per la cura di malattie rare, denominati farmaci orfani. 1.2. Da tempo le Associazioni dei pazienti sollecitavano questa iniziativa, per combattere un ormai inaccettabile stato di emarginazione che vivono questi pazienti ai quali è negata la parità su un diritto fondamentale per tutti i cittadini: quello della salute. 1.3. La proposta risponde inoltre alla decisione intervenuta nel quadro comunitario di azione nel settore della sanità pubblica, che ha indicato le malattie rare come uno dei settori di intervento prioritario dell'Unione europea (). 1.4. A fronte dei continui progressi della medicina con i loro effetti positivi sulla qualità e la durata della vita, di cui il farmaco costituisce un elemento fondamentale, risulta ormai inaccettabile che da questo processo sia esclusa una parte della popolazione. 1.5. L'industria farmaceutica non presenta infatti un interesse spontaneo a rispondere ai bisogni di questi malati, poiché la legge del profitto che ne guida le scelte ed i programmi risponde alla logica della «dimensione del mercato». 1.6. È d'altronde comprensibile che la dimensione ridotta del mercato, rappresentato sempre da un numero limitato di pazienti, non sia attrattiva per un'industria che attende ritorni ai forti investimenti necessari per la ricerca e lo sviluppo di un farmaco innovativo i cui costi attuali sono nell'ordine di 200 mecu (). 2. Obiettivi della proposta 2.1. La proposta della Commissione, che si basa sull'articolo 100 A del Trattato CE ed ha la forma giuridica del Regolamento, ha quindi l'obiettivo prioritario di creare condizioni capaci di incentivare l'industria farmaceutica ed i suoi centri di ricerca ad affrontare in modo adeguato la problematica delle malattie rare, analogamente a quanto già avviene da anni negli USA ed in Giappone. 2.2. I due capisaldi della proposta sono: - la definizione di criteri armonizzati e l'istituzione di una procedura comunitaria per l'assegnazione della qualifica di «medicinale orfano»; - la costituzione degli incentivi favorenti la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci per la cura delle malattie rare. 2.3. Per l'assegnazione della qualifica di medicinale orfano la proposta individua due criteri distinti: - quello epidemiologico, che ha il carattere di prevalenza, cioè l'incidenza di una malattia in una data popolazione. La proposta prevede che tale criterio scatti quando l'incidenza di una malattia colpisce meno di 5 persone su 10 000 nella popolazione comunitaria, con la dimostrazione che per essa non sono in atto metodi soddisfacenti di cura; - quello economico, legato alla presumibile non redditività del medicinale necessario per curare una malattia contagiosa potenzialmente letale o gravemente invalidante riscontrata nella Comunità. 2.4. Per il regime degli incentivi essa prevede alcuni sostegni: - ai farmaci ai quali verrà riconosciuta la qualifica di «medicinale orfano», la Comunità garantisce l'accesso all'intero mercato comunitario attraverso un'autorizzazione centralizzata e quale incentivo principale un periodo decennale di esclusiva di mercato per tutto il territorio della Comunità, fatte salve la «clausola di riduzione () () L'articolo 8(2) prevede la riduzione di questo periodo a sei anni se un medicinale non soddisfa più i criteri per l'assegnazione della qualifica o se il prezzo praticato per un medicinale è tale da consentire profitti eccessivi.» e le misure di protezione dell'interesse dei pazienti e gli imperativi di sanità pubblica (); - è previsto che per questi medicinali gli oneri derivanti dall'insieme della procedura di registrazione centralizzata siano parzialmente o totalmente a carico del bilancio comunitario; - un sostegno ai programmi comunitari di ricerca specifici della DG XII, così come attuato nel precedente programma «Biomedicina e sanità (Biomed 2)» e come previsto nel primo programma specifico «Qualità della vita e gestione delle risorse biologiche» del V° Programma di attività di ricerca (1998-2002) e altresì dal programma di azione sulle malattie rare della DG V. 2.5. Per la valutazione delle domande di assegnazione della qualifica dei medicinali orfani si ritiene opportuno servirsi degli strumenti istituiti dal Regolamento (CEE) n. 2309/93 () in particolare l'Agenzia europea di valutazione dei medicinali (EMEA). L'EMEA che ha sede a Londra, della quale il Comitato economico e sociale ha seguito l'attività fin dalla sua istituzione, dispone sicuramente al suo interno delle infrastrutture e delle professionalità necessarie. 2.6. L'assegnazione della qualifica di medicinale orfano verrà effettuata da un Comitato permanente istituito allo scopo in sede EMEA, composto da esperti nominati dagli Stati membri in base alla loro provata esperienza nel campo delle malattie rare, affiancati da 6 membri nominati dalla Commissione, tre rappresentanti delle Associazioni dei pazienti e tre su raccomandazione dell'Agenzia. 3. Osservazioni generali 3.1. Premessa 3.1.1. Il CES accoglie favorevolmente la proposta della Commissione e condivide i principi fondamentali e gli obiettivi che questo Regolamento persegue. Il giudizio positivo, fatte salve le osservazioni riportate di seguito, trae le sue origini dalla considerazione che questo Regolamento costituisce un passo importante nella direzione della solidarietà verso pazienti esclusi da ogni progresso nel campo della medicina, per il fatto di essere affetti da una malattia rara. 3.1.2. Il Comitato, di conseguenza, ritiene opportuno che la qualifica di medicinale orfano, fermi restando i criteri di cui all'articolo 3, sia allargata anche a specifiche indicazioni di sostanze attive che hanno già ottenuto l'autorizzazione per altre indicazioni, nonché ai medicinali destinati a curare le malattie invalidanti, croniche o potenzialmente letali riscontrate nella Comunità. 3.1.3. Esso ritiene che la scelta della dimensione comunitaria () risponde assai più favorevolmente al ridotto numero di pazienti interessati ed alla conseguente ridotta redditività degli investimenti. Tale risultato appare difficilmente raggiungibile nella semplice dimensione nazionale. Tuttavia la proposta prevede uno spazio nel quale i singoli Stati membri possono incoraggiare iniziative di carattere nazionale, ponendo in essere, in particolare, incentivi fiscali alla ricerca. 3.1.3.1. Al riguardo il Comitato invita la Commissione a predisporre una raccomandazione per promuovere la messa in opera di tali incentivi. 3.1.4. Come già affermato nel suo parere sul «Programma di azione comunitaria 1999-2003 sulle malattie rare nel contesto del quadro d'azione nel settore della sanità pubblica» () il Comitato giudica corretto che si proponga di considerare rare le malattie con una prevalenza, sull'insieme della popolazione comunitaria, inferiore a 5 su 10 000. 3.1.5. Il Comitato accoglie favorevolmente il fatto che tre membri del «Comitato per i medicinali orfani» siano i rappresentanti delle organizzazioni dei pazienti, considerando il loro ruolo di informazione e di mediazione fra ricercatori, industria e pazienti. 3.1.6. Il CES ritiene che i progressi derivanti da un rinnovato impegno della ricerca comunitaria in questo particolare settore delle malattie rare, considerando che alcune di queste sono diffuse in altri contesti geografici, può contribuire in modo decisivo al miglioramento delle condizioni di vita anche nei paesi in via di sviluppo nei quali manca quasi del tutto un investimento nella ricerca. Tale azione può inserire l'Europa a pieno titolo in un contesto di solidarietà verso quei paesi e deve divenire il cammino preferenziale dell'Europa del futuro. 3.1.7. Il Comitato, pur condividendo per ragioni di urgenza la priorità assegnata ai pazienti umani, ritiene che in prospettiva dovrà essere affrontata la questione di incentivare la ricerca e sviluppo e commercializzazione di medicinali veterinari. 3.2. Incentivi 3.2.1. Occorre valutare attentamente se i contenuti della proposta e gli incentivi in essa contenuti sono adeguati e sufficienti ad offrire all'industria farmaceutica le condizioni necessarie per stimolare un impegno coerente con le attese legittime dei pazienti, e per attivare la ricerca di base nelle sedi accademiche, in sinergia con la ricerca applicata in sede industriale. 3.2.2. Il CES ritiene che gli incentivi proposti che necessitano di adeguati potenziamenti nei programmi specifici di ricerca, presentano vantaggi per le imprese impegnate nel campo dedicato alle malattie rare. Considera questa iniziativa e gli investimenti conseguentemente attivati, un contributo alla creazione di nuove imprese e di occupazione ad alta professionalità. 3.2.3. La proposta della Commissione dovrebbe quindi prevedere incentivi alla ricerca e alla commercializzazione di livello adeguato, onde favorire la capacità competitiva dell'industria europea, sinora penalizzata dalla mancanza di una legislazione sui medicinali orfani. 3.2.4. Il CES considera positivamente il contenuto dell'articolo 6 che contempla l'assistenza nell'elaborazione dei protocolli per la sperimentazione clinica necessari per l'ottenimento dell'autorizzazione attraverso la dimostrazione della qualità, la sicurezza e l'efficacia del medicinale. Tale assistenza sarà particolarmente preziosa per le PMI e consente di offrire ai pazienti il più rapido ottenimento possibile dei farmaci necessari. 3.2.5. La «clausola di riduzione» prevista all'articolo 8.2, che, su richiesta di un singolo Stato membro, riduce il periodo di esclusività di mercato da 10 a 6 anni, non può essere vista come una diminuzione di tali incentivi, ma come un intervento di carattere eccezionale e una garanzia rispetto ad eventuali casi di medicinali orfani che nel corso del periodo di validità dell'esclusiva, si trasformino in «block buster». 3.2.5.1. Tuttavia si ritiene che il riferimento ai prezzi previsto in questo articolo possa far insorgere difficoltà applicative. 3.2.6. Le stesse deroghe previste all'Articolo 8.3 costituiscono a parere del Comitato una misura corretta in relazione alla protezione dell'interesse dei pazienti e agli imperativi di sanità pubblica, dato che, tra l'altro, tale Articolo dovrebbe garantire una disponibilità di farmaci sufficiente a rispondere ai bisogni dei pazienti. 3.2.7. Il Comitato condivide l'affermazione che la qualifica non conferisce automaticamente l'esclusiva di mercato né un diritto di precedenza. È l'autorizzazione del farmaco a far scattare l'esclusiva premiando la ricerca più efficace ed efficiente. Esso condivide che non debbono esistere ostacoli all'ulteriore ricerca di farmaci con le medesime indicazioni terapeutiche, autorizzabili solo ove dimostrino maggiore sicurezza ed efficacia di impiego. 3.3. Risorse 3.3.1. Esame prioritario deve essere riservato alla dimensione delle risorse destinate a questo programma. È necessario infatti che all'ambiziosità della proposta faccia riscontro una disponibilità di risorse che, ad un primo esame, appaiono non adeguate e comunque insufficienti a mettere seriamente in moto l'intero meccanismo. 3.3.2. Il CES condivide pienamente la facoltà di accedere alla procedura centralizzata e allo scopo di incentivare l'interesse delle imprese alla ricerca e allo sviluppo di farmaci orfani ritiene che i costi relativi all'intero processo destinato a svolgersi presso l'EMEA possa essere il meno oneroso possibile per le imprese, prendendo in considerazione l'ipotesi di una totale copertura degli interi costi da parte del bilancio comunitario. 3.3.3. In particolare, in considerazione del fatto che nelle esperienze in atto da tempo la maggior parte delle domande proviene da PMI, sarebbe opportuno che la Commissione individuasse disposizioni specifiche miranti all'utilizzazione da parte di singole PMI, o di consorzi delle stesse, dei fondi previsti nell'ambito del «Quinto Programma quadro per la ricerca e lo sviluppo tecnologico», e non limitatamente a quelli. 3.4. Coerenza con le altre politiche comunitarie 3.4.1. Il Comitato giudica positivamente il fatto che questo Regolamento presenta un programma di azione globale di lotta alle malattie rare che coinvolge e coordina le attività di differenti DG (III - V - XII). Si auspica che tale coordinamento sia più ampio ed efficace per dare il massimo «valore aggiunto» comunitario. 3.4.2. Il CES intende impegnare la Commissione affinché questo provvedimento, come più volte affermato nei propri pareri, costituisca una tappa per superare le barriere che ancora impediscono la libera circolazione dei medicinali nell'UE. 3.4.3. In primo luogo occorre impegnarsi per una rapida adozione della direttiva «Buona pratica clinica» () nell'esecuzione della sperimentazione clinica di medicinali ad uso umano e per la sua applicazione nei singoli Stati membri per garantire una rigorosa protezione dei soggetti sui quali si sperimentano i farmaci orfani e per assicurare la qualità, sicurezza ed efficacia di tali farmaci. 3.4.4. In conformità con i punti 2.7 e 3.4.2 del parere del CES su «Buona pratica clinica» si sollecita una procedura specifica per accelerare l'inizio delle sperimentazioni cliniche su medicinali orfani e il completamento dei protocolli in modo da rendere quanto prima disponibili questi medicinali per i pazienti. 4. Osservazioni specifiche 4.1. Articolo 3/1 Aggiungere alla fine la frase «Ciò vale anche per nuove indicazioni di sostanze note». 4.2. Articolo 3/2 La dizione «una malattia contagiosa potenzialmente letale o gravemente invalidante» rischia di essere eccessivamente restrittiva o non univoca, per cui si suggerisce la formulazione: «malattie invalidanti, croniche o potenzialmente letali». 4.3. Articolo 8/3c Esiste un problema di terminologia dove il termine «clinicamente superiore» presenta difficoltà di corretta interpretazione. 4.4. Articolo 8/5 La stessa definizione di «medicinale analogo» appare troppo restrittiva e comunque inadeguata per definire correttamente e compiutamente tale concetto. 4.5. Per evitare che una formulazione non univoca o di difficile dimostrazione finisca per diminuire l'interesse delle imprese interessate, il CES consiglia di stralciare questi termini dal dispositivo legislativo e prevedere successivamente linee guida più dettagliate. Bruxelles, 27 gennaio 1999. La Presidente del Comitato economico e sociale Beatrice RANGONI MACHIAVELLI () GU C 276 del 4.9.1998, pag. 7. () Parere del CES: GU C 388 del 31.12.1994; GU C 203 del 3.7.1997 - Parere del CES: GU C 19 del 21.1.1998. () Comunicazione della Commissione al Consiglio e al Parlamento europeo sugli orientamenti di politica industriale per il settore farmaceutico nella Comunità europea (COM(93) 718 def.). () L'articolo 8(3) prevede la concessione di un'autorizzazione all'immissione in commercio di un medicinale analogo con la stessa indicazione terapeutica in certi casi. () GU L 214 del 24.8.1993 - Parere del CES: GU C 269 del 14.10.1991. () Azioni comunitarie relative a questa proposta: 1) Parere del CES: GU C 388 del 31.12.1994; 2) COM(93) 718 def.; 3) GU C 350 del 30.12.95; 4) GU C 230 del 26.8.1993 - Parere del CES: GU C 34 del 2.2.1994; 5) Proposta: GU C 203 del 3.7.1997 - Parere del CES: GU C 19 del 21.1.1998; 6) GU C 306 del 8.10.1997 - Parere del CES: GU C 95 del 30.3.1998; 7) COM(98) 305 def.; 8) GU L 213 del 30.7.1998. () Proposta: GU C 203 del 3.7.1997 - Parere del CES: GU C 19 del 21.1.1998. () Proposta: GU C 306 dell'8.10.1997 - Parere del CES: GU C 95 del 30.3.1998.