COMMISSIONE DELLE COMUNITÀ' EUROPEE 
Bruxelles, 15.04.1998 
COM(l 998) 232 def. 
97/0146 (COD) 
It 
- ti. 
M* 
Ih "f Proposta modificata di 
DECISIONE DEL PARLAMENTO EUROPEO E DEL CONSIGLIO 
che adotta un programma d'azione comunitaria 1999-2003 sulle malattie rare nel 
contesto del quadro d'azione nel settore della sanità pubblica 
-#:, (presentata dalla Commissione in applicazione dell'articolo 189 A, 
paragrafo 2 del trattato CE) 
*à 

RELAZIONE 
1. La proposta iniziale di decisione del Parlamento europeo e del Consiglio che adotta 
un programma d'azione comunitaria 1999-2003 sulle malattie rare è stata adottata 
dalla Commissione il 26 maggio 19971. 
2. H Comitato economico e sociale2 e il Comitato delle Regioni3 hanno espresso 
parere favorevole in merito alla proposta iniziale della Commissione. 
3. Alla luce del parere del Parlamento europeo in prima lettura del 10 marzo 1998, 
una proposta modificata di decisione è ora presentata dalla Commissione in 
conformità all'articolo 189a del Trattato. D testo contiene emendamenti volti a 
chiarificare ed ampliare le azioni contemplate dal programma: 
4. Il Parlamento europeo ha adottato 28 emendamenti, di cui 16 sono stati ritenuti 
accettabili dalla Commissione: uno integralmente, due con leggere modifiche del 
testo e 13 parzialmente (cui la Commissione contrappone una proposta modificata). 
5. I 12 emendamenti che non sono accettabili per la Commissione si possono 
suddividere come segue: 
- sei si riferiscono ai "considerando" 
- cinque si riferiscono agli articoli della decisione 
- uno si riferisce all'allegato 
Tali 12 emendamenti sono stati respinti per i motivi seguenti: 
- quattro emendamenti sono inaccettabili per motivi giuridici (6, 10,20 e 21); 
- un emendamento non rientra nell'ambito del programma proposto (18); 
- tre emendamenti restringono indebitamente l'ambito del programma proposto (4, 
15 e 24); 
- due emendamenti risultano contemplati altrove (11 e 13); 
- due emendamenti sono inaccettabili a causa di limitazioni di bilancio (14 e 19). 
1 GU N° C 203 del 03.07.97 
2 Panai; «pressoi! 29 ottobre 1997, GUaC19del21.1.98 
3 Parere espresso il 20 novembre 1997, GU a C 64 del 27.2.S 
Proposta modificata di decisione del Parlamento europeo e del Consiglio che adotta 
un programma d'azione comunitaria 1999-2003 sulle malattie rare nel contesto del 
quadro d'azione nel settore della sanità pubblica 
IL PARLAMENTO EUROPEO E IL 
CONSIGLIO DELL'UNIONE EUROPEA 
Considerando il Trattato che istituisce la 
Comunità europea, e in particolare 
l'Articolo 129, 
considerando la proposta della 
Commissione, 
considerando il parere del Comitato 
economico e sociale, 
considerando il parere del Comitato delle 
Regioni, 
agendo in conformità con la procedura 
stabilita all'Articolo 189B del Trattato, 
1. considerando che il fatto stesso della 
rarità delle malattie e affezioni a 
bassa prevalenza e la conseguente 
mancanza di informazioni a loro 
riguardo può far sì che le persone 
colpite da tali affezioni non ricevano 
le risorse e i servizi sanitari di cui 
hanno bisogno; 
L. Considerando la proposta della Commissione1 
considerando il parere del Comitato 
economico e sociale2 
considerando il parere del Comitato delle 
regioni,2 
la) considerando che le azioni comunitarie 
dovrebbero essere mirate alla 
prevenzione delle malattie e che 
l'azione della Comunità può 
apportare un valore aggiunto 
insostituibile nella lotta a problemi la 
cui dimensione nei singoli paesi è 
troppo limitata per consentire le 
analisi necessarie e le azioni del caso: 
GU N° C 203 del 03.07.97 
GUN°C 19 del 21.01.98 
GU N° C 64 del 27.02.98 
2c*. 
lb) considerando che, anche se il numero 
di persone colpite individualmente da 
malattie rare può essere, per 
definizione, relativamente ridotto, la 
somma di tutti i pazienti colpiti da 
malattie rare rappresenta una quota 
considerevole della popolazione: 
le) 
considerando che, ai fini di questo 
programma, le malattie rare sono 
definite come malattie con pericolo 
di morte o di debilitazione cronica la 
cui prevalenza è talmente bassa da 
rendere necessari specifici sforzi 
congiunti per affrontarle; 
considerando che, ai sensi della 
lettera o) dell'Articolo 3 del 
Trattato, l'azione comunitaria 
comporta un contributo al 
conseguimento di un elevato livello 
di protezione della salute; 
considerando che l'Articolo 129 
stabilisce espressamente la 
competenza comunitaria in questo 
ambito, nella misura in cui la 
Comunità vi contribuisce, tramite 
l'incoraggiamento della considerando che, anche se a causa 
della loro scarsa diffusione individuale 
le malattie rare sono considerate 
malattie a basso impatto sulla società 
nel suo insieme, esse presentano gravi 
difficoltà per le persone che ne 
soffrono e per i loro familiari: 
2a) considerando che è necessario 
migliorare la comprensione delle 
malattie rare, giacché dal punto di 
vista della sanità pubblica esse 
rappresentano un campanello 
d'allarme, nella misura in cui i 
problemi che apparentemente 
colpiscono una quota minore della 
popolazione potrebbero, col tempo, 
estendersi all'intera comunità qualora 
l'incidenza delle cause diventasse più 
frequente. : 
collaborazione tra gli Stati membri 
e, se necessario, il sostegno alla loro 
azione, promuovendo il 
coordinamento delle rispettive 
politiche e dei rispettivi programmi 
e favorendo la cooperazione con i 
paesi terzi e le organizzazioni 
internazionali competenti in materia 
di sanità pubblica; considerando che 
l'azione comunitaria deve 
indirizzarsi alla prevenzione delle 
malattie e alla promozione 
dell'istruzione e dell'informazione 
sanitarie; 
considerando che le malattie rare 
sono state dichiarate area prioritaria 
per l'azione comunitaria nell'ambito 
del quadro d'azione nel settore della 
sanità pubblica1; 
COM(93) 559 def. 5. considerando che le malattie rare sono 
state dichiarate area prioritaria per 
l'azione comunitaria nell'ambito del 
quadro d'azione nel settore della 
sanità pubblica;^ 
5a) considerando che deve essere lanciato 
un programma di azione comunitaria 
sulle malattie rare nel quadro di una 
strategia coerente comprendente 
anche disposizioni per quanto 
riguarda i prodotti medicinali orfani e 
la ricerca sulle malattie rare: 
considerando che dovrebbe essere 
creata una base di dati comunitaria 
per raccogliere informazioni 
aggiornate sulle malattìe rare: 
considerando che dovrebbero inoltre 
essere creati sistemi di accertamento e 
controllo: 
COM(93) 559 def. 
considerando che, nella sua 
Risoluzione (A4-0311/95) sul 
Programma d'azione sociale a medio 
termine 1995-19972, il Parlamento 
ha invitato la Commissione a 
presentare, secondo le procedure 
adeguate, il programma d'azione per 
le malattie rare previsto nella 
comunicazione-quadro della 
Commissione sulla sanità pubblica; 
considerando che, in base al 
principio di sussidiarietà, l'azione 
sulle materie che non sono di 
esclusiva competenza della 
Comunità, come l'azione 
riguardante le malattie rare, deve 
essere realizzata a livello 
comunitario solo se e nella misura in 
cui, per la sua portata o i suoi 
effetti, può essere meglio realizzata 
a livello comunitario; 
considerando che la Comunità può 
arrecare un valore aggiunto alle 
azioni degli Stati membri riguardanti 
le malattie rare attraverso il 
coordinamento delle misure 
nazionali, la diffusione delle 
informazioni e delle esperienze, 
l'individuazione congiunta delle 
priorità, l'eventuale creazione di reti, 
la selezione di progetti di portata 
comunitaria e la motivazione e la 
mobilitazione di tutti i soggetti 
coinvolti; 
GUN° C 32 del 05.02.96 considerando che, nella sua risoluzione 
(A4-0311/95) sul Programma d'azione 
sociale a medio termine 1995-19975, il 
Parlamento ha invitato la Commissione 
a presentare, secondo le procedure 
adeguate, il programma d'azione per le 
malattie rare previsto nella 
comunicazione-quadro della 
Commissione sulla sanità pubblica; 
in particolare degli operatori sanitari e 
delle associazioni dei gruppi di 
assistenza: 
8a) Considerando che, concordemente con 
il modello di applicazione dei diritti 
sociali ed umani alla disabilità esposto 
nella comunicazione della 
Commissione sulla parità di 
opportunità per ì disabili 
(COM(96Ì0406Ì. i gruppi e le 
organizzazioni di persone colpite da 
malattie rare e le loro famiglie 
GUN°C32del05.02.96 
10. 
11. 
12. considerando che deve essere favorita 
la cooperazione con le 
organizzazioni internazionali 
competenti nell'ambito della sanità 
pubblica e con i paesi terzi; 
considerando che, sostenendo 
l'acquisizione di migliori conoscenze 
e di una migliore comprensione 
delle malattie rare, nonché una 
migliore diffusione delle 
informazioni che le riguardano, e 
sviluppando azioni complementari 
rispetto alle azioni e ai programmi 
comunitari esistenti, evitando al 
tempo stesso le inutili duplicazioni, 
il programma contribuirà alla 
realizzazione degli obiettivi 
comunitari stabiliti all'Articolo 129; 
considerando che, per aumentare il 
valore e l'impatto del programma, 
deve essere effettuata una 
valutazione continua delle azioni 
intraprese, con particolare riguardo 
alla loro efficacia e al perseguimento 
degli obiettivi prefissati, effettuando 
eventualmente le modifiche 
necessarie; 
considerando che, affinché le azioni 
possano essere portate a termine e dovrebbero essere coinvolte 
nell'attuazione del programma. 
10a) Considerando che l'alto livello 
tecnologico attualmente disponibile 
può contribuire significativamente 
all'acquisione di migliori conoscenze 
e di una migliore comprensione delle 
malattie rare, nonché a una migliore 
diffusione delle informazioni che le 
riguardano, come affermato qui 
sopra: considerando che tale 
tecnologia dovrebbe essere usata per 
facilitare il conseguimento degli 
obiettivi e lo svolgimento delle azioni 
previste dal programma: 
possano raggiungere gli obiettivi 
previsti, è necessario che il 
programma abbia una durata di 
cinque anni; 
13. considerando che l'introduzione di 
specifiche misure comunitarie 
contribuirà a garantire la rapida 
informazione di tutti gli Stati 
membri in caso di situazioni di 
emergenza, in modo tale da 
garantire la protezione della 
popolazione; 
14. considerando che tali misure 
comunitarie per lo scambio rapido 
di informazioni non modificano i 
diritti e gli obblighi degli Stati 
membri secondo quanto previsto dai 
Trattati o da convenzioni bilaterali e 
multilaterali; 
15. considerando che il 20 dicembre 
1994 è stato raggiunto un accordo 
tra il Parlamento europeo, il 
Consiglio e la Commissione su un 
modus vivendi relativo agli 
strumenti d'applicazione delle 
risoluzioni adottate in base al 
procedimento previsto all'Articolo 
189B del Trattato, 
16. considerando che la presente 
decisione determina un contesto 
finanziario che costituisce il 
principale punto di riferimento, nel 
senso indicato al punto 1 della 
Dichiarazione del Parlamento 
europeo, del Consiglio e della 
Commissione del 6 marzo 1995, per 
l'autorità di bilancio nell'ambito della 
procedura di bilancio annuale; 
17. considerando che le prospettive 
finanziarie della Comunità sono 
valide sino al 1999 e dovranno 
essere rivedute per il periodo 
successivo a tale data; 
18. considerando che il contesto 
finanziario per gli ultimi quattro 
anni del programma (2000-2003) 
sarà determinato dopo la messa a 
punto delle future prospettive 
finanziarie; 
HANNO DECISO QUANTO SEGUE: 
Articolo 1 
Istituzione del programma 
1. Con la presente decisione viene 
adottato un programma d'azione 
comunitario contro le malattie rare, 
definito in prosieguo "questo 
programma", per il periodo dal 1° 
gennaio 1999 al 31 dicembre 2003, 
nel contesto del quadro d'azione nel 
settore della sanità pubblica. 
2. L'obiettivo del programma è di 
contribuire a garantire un elevato 
livello di protezione sanitaria contro 
le malattie rare migliorando le 
conoscenze in materia, 
incoraggiando e rafforzando i 
gruppi di sostegno ai pazienti e 
favorendo la creazione di gruppi di 
risposta ai raggruppamenti di tali 
malattie. 
3. Le azioni da realizzare nell'ambito di 
questo programma e i loro obiettivi 
specifici sono elencati in allegato 
sotto le seguenti rubriche: 
1) 
2) Azioni comunitarie di 
sulle malattie rare informazione 
Azioni di assistenza ai gruppi di 
sr'sgno ai pazienti e alle loro 
famiglie 
3) Azioni per far fronte 
raggruppamenti di malattie rare. ai L'obiettivo del programma è di 
contribuire a garantire un elevato 
livello di protezione sanitaria contro 
!e malattie rare migliorando le 
conoscenze in materia, segnatamente 
ad uso dei pazienti e degli operatori 
sanitari, incoraggiando e rafforzando i 
gruppi di sostegno ai pazienti e 
favorendo la creazione di gruppi di 
risposta ai raggruppamenti di tali 
malattie. 
3) Azioni volte a individuare azioni e 
reazioni rapide ai raggruppamenti di 
malattie rare. 
Articolo 2 
Attuazione 
1. La Commissione, in stretta 
collaborazione con gli Stati membri, 
si incaricherà dell'esecuzione delle 
azioni descritte in allegato. 
2. La Commissione coopererà con le 
istituzioni e le organizzazioni attive 
nell'ambito delle malattie rare. 
Articolo 3 
Bilancio 
1. Il contesto finanziario per l'attuazione 
del programma per l'anno 1999 sarà 
di 1,3 milioni di ECU, in conformità 
con le attuali prospettive finanziarie. 
Il contesto finanziario per gli ultimi 
quattro anni del programma (2000-
2003) sarà determinato nei 
particolari dopo la messa a punto 
delle future prospettive finanziarie. 
2. Gli stanziamenti annuali saranno 
fìssati dall'autorità di bilancio in 
conformità con le previsioni 
finanziarie. 
Articolo 4 
Coerenza e complementarità 
La Commissione garantirà che vi sia 
coerenza e complementarità tra le azioni 
comunitarie da intraprendere nell'ambito di 
questo programma e quelle realizzate 
nell'ambito di altre azioni e programmi 
comunitari. 
Articolo 5 
Comitato 
1. Nell'attuare il piano d'azione, la 
Commissione sarà assistita da un Nell'attuare il piano d'azione, la 
Commissione sarà assistita da un 
Comitato consultivo, d'ora in avanti 
denominato "il Comitato", 
comprendente i rappresentanti di 
ciascuno sato membro e presieduto 
dal rappresentante della Commissione. 
2. Il rappresentante della Commissione 
presenterà al Comitato un progetto 
delle misure da adottare, in 
particolare per quanto riguarda: 
(a) i criteri e i procedimenti per 
selezionare e finanziare i progetti 
nell'ambito di questo programma; 
(b) la procedura di valutazione. 
Il Comitato esprimerà il suo parere su tale 
progetto entro un termine che il presidente 
potrà determinare in funzione dell'urgenza 
della questione, se necessario mediante 
voto. 
il parere sarà posto a verbale; inoltre 
ciascuno Stato membro avrà diritto di 
richiedere che la sua posizione sia posta a 
verbale. 
La Commissione terrà il più possibile conto 
del parere espresso dal Comitato e lo 
informerà sui modi in cui il parere è stato 
preso in considerazione. 
Il rappresentante della Commissione terrà 
regolarmente informato il Comitato sulle 
proposte della Commissione o sulle 
iniziative comunitarie e sull'attuazione del 
programma in altri ambiti politici connessi 
col perseguimento degli obiettivi del 
programma. 
Articolo 6 
Cooperazione internazionale 
Nel corso dell'attuazione di questo 
programma, sarà favorita la 
cooperazione con i paesi terzi e con 
ie organizzazioni internazionali Comitato consultivo, d'ora in avanti 
denominato "il Comitato", 
comprendente i rappresentanti* di 
ciascuno sato membro e presieduto dal 
rappresentante della Commissione. 
* Correzione del testo dovuta ad un errore nella versione inglese 
della proposta COM (97) 225 def. 
10 
competenti nel settore della sanità 
pubblica. 
2. Questo programma sarà aperto alla 
partecipazione dei paesi associati 
dell'Europa centrale, in base alle 
condizioni indicate negli accordi di 
associazione relativi o nei relativi 
protocolli aggiuntivi riguardanti la 
partecipazione ai programmi 
comunitari. Questo programma sarà 
aperto alla partecipazione di Cipro e 
di Malta sulla base di stanziamenti 
aggiuntivi, in base alle stesse norme 
vigenti per i paesi EFT A, in 
conformità con le procedure 
concordate con tali paesi. 
Articolo 7 
Controllo e valutazione 
1. Nell'attuazione della presente 
decisione, la Commissione adotterà 
le misure necessarie a garantire il 
controllo e la valutazione continua 
del programma tenendo conto degli 
obiettivi generali e specifici indicati 
nell'articolo 1 e nell'Allegato. 
2. Durante il terzo anno del 
programma, la Commissione 
presenterà al Parlamento europeo e 
al Consiglio una relazione di 
valutazione. 
3. La Commissione presenterà al 
Parlamento europeo e al Consiglio 
una relazione finale sul 
completamento del presente 
programma. 
4. La Commissione inserirà nelle due 
relazioni informazioni sul 
finanziamento comunitario nei vari 
settori d'azione e sulla 
complementarità con le altre azioni 
indicate all'articolo 4, nonché sui 
risultati delle valutazioni. Invierà 
11 
inoltre tali relazioni al Comitato 
economico e sociale e al Comitato 
delle Regioni. 
Fatto a Bruxelles, 
Per il Parlamento europeo 
Il Presidente II Presidente 
ALLEGATO 
AZIONI E OBIETTIVI SPECIFICI 
I. AZIONI PER UNA MIGLIORE 
INFORMAZIONE SULLE MALATTIE 
RARE 
Obiettivo: Contribuire a una migliore 
comprensione delle malattie 
rare, specialmente da parte 
dei pazienti, dei 
professionisti della sanità e 
dei ricercatori. 
1. Incoraggiamento e sostegno alla 
creazione di una base di dati 
europea sulle malattie rare, 
comprendente, per ciascuna di esse, 
i seguenti elementi: denominazione, 
sinonimi, una descrizione generale 
delle affezioni, sintomi, cause, 
popolazione colpita, trattamenti 
standard, eventuali trattamenti di 
ricerca, elenco delle strutture che 
possono essere contattate per 
ulteriori informazioni sulle affezioni. 
Promuovere l'accesso alle 
informazioni e coordinare i sistemi e 
i servizi di informazione attualmente 
esistenti appoggiando la creazione e 
il rafforzamento di reti a livello Obiettivo: Contribuire a una migliore 
comprensione delle malattie 
rare, specialmente da parte dei 
pazienti e dei loro familiari, 
degli operatori sanitari e dei 
ricercatori. 
1. Incoraggiamento e sostegno alla 
creazione di una base di dati europea 
sulle malattie rare, comprendente, per 
ciascuna di esse, i seguenti elementi: 
denominazione, sinonimi, una 
descrizione generale delle affezioni, 
sintomi, cause, popolazione colpita, 
trattamenti standard, eventuali 
trattamenti di ricerca, elenco delle 
strutture che possono essere contattate 
per ulteriori informazioni sulle affezioni. 
Le informazioni raccolte nella suddetta 
base di dati centrale europea saranno 
rese disponibili a un pubblico più vasto 
possibile. 
12 
IL locale, regionale, nazionale e 
comunitario. 
Organizzare riunioni di consenso tra 
i professionisti della sanità al fine di 
migliorare l'individuazione precoce, 
il riconoscimento, l'intervento e la 
prevenzione delle malattie rare. 
AZIONI DI ASSISTENZA AI 
GRUPPI DI SOSTEGNO AI 
PAZIENTI E ALLE LORO 
FAMIGLIE 
Obiettivo: Creare, favorire e rafforzare 
le organizzazioni di 
volontariato 
nell'assistenza 
direttamente 
indirettamente 
malattie rare. impegnate 
alle persone 
o 
colpite da 
Promuovere la creazione di gruppi di 
persone colpite dalle stesse malattie 
rare o di persone professionalmente 
coinvolte al fine di diffondere le loro 
esperienze, agevolare la formazione 
e coordinare la loro attività a livello 
nazionale e comunitario. 
Promuovere la collaborazione e il 
collegamento in rete dei gruppi e le 
attività degli enti che li assistono, 
concentrandosi in particolare sugli 
sforzi volti a incoraggiare la 
continuità del lavoro e la 
cooperazione transnazionale. 
III. AZIONI DESTINATE A 
FAR FRONTE AI 
RAGGRUPPAMENTI DI MALATTIE 
RARE 
Obiettivo: Garantire un'efficiente 
gestione del problema dei 
raggruppamenti, che è di 
importanza fondamentale Obiettivo: Disporre di un efficace 
sistema di controllo, allo 
scopo di assicurare la 
13 
per le malattie rare. 
Sostenere il controllo delle malattie 
rare (sentinelle), compresi i difetti 
prenatali, i disturbi genetici o le 
malattie organiche e le tecniche 
adeguate per le malattie a bassa 
prevalenza, al fine di soddisfare le 
esigenze di individuazione, cura 
e ricerca, oltre che dei relativi 
controlli statistici; 
Promuovere la creazione di gruppi 
di risposta alle malattie rare e di 
corsi specialistici di formazione per 
coloro che effettuano ricerche sui 
raggruppamenti. 
Sostenere i sistemi di vigilanza e di 
allarme tempestivo relativi ai 
raggruppamenti. 
Incoraggiare lo scambio di 
esperienze nella valutazione, 
convalida, comunicazione e gestione 
dei raggruppamenti di malattie rare 
collegati con cause esogene. rapidità nell'individuazione, 
valutazione e trattamento 
delle malattie rare e dei 
raggruppamenti di malattie 
rare. 
Promuovere lo sviluppo di sistemi di 
controllo delle malattie rare a livello 
comunitario, compresi i difetti 
prenatali, i disturbi genetici o le 
malattie organiche e le tecniche 
adeguate per le malattie a bassa 
prevalenza, al fine di soddisfare le 
esigenze di individuazione, cura e 
ricerca, oltre che dei relativi controlii 
statistici. 
Promuovere la creazione e lo sviluppo 
di strutture volte a reagire in maniera 
adeguata alle malattie rare nonché di 
reti e di strutture di formazione per le 
ricerche sui raggruppamenti ed il loro 
trattamento. 
14 
ISSN 0254-1505 
COM(98) 232 def. 
DOCUMENTI 
IT 05 15 16 01 
N. di catalogo : CB-CO-98-245-IT-C 
ISBN 92-78-35076-1 
Ufficio delle pubblicazioni ufficiali delle Comunità europee 
L-2985 Lussemburgo 
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