Parere del Comitato economico e sociale in merito alla «Proposta di decisione del Parlamento europeo e del Consiglio che adotta un programma d'azione comunitaria 1999-2003 sulle malattie rare nel contesto del quadro d'azione nel settore della sanità pubblica» () (98/C 19/02)

La Commissione, in data 27 giugno 1997, ha deciso, conformemente al disposto dell'articolo 129 del Trattato che istituisce la Comunità europea, di consultare il Comitato economico e sociale riguardo alla proposta di cui sopra.

La Sezione «Ambiente, salute pubblica e consumo», incaricata di preparare i lavori del Comitato in materia, ha formulato il parere sulla base del rapporto introduttivo del relatore Fuchs e dei correlatori Lemmetty e Linssen, il 7 ottobre 1997.

Il Comitato economico e sociale ha adottato il 29 ottobre 1997, nel corso della 349a sessione plenaria, con 101 voti favorevoli, 3 contrari e 1 astensione, il seguente parere.

1. Introduzione

1.1. Il programma d'azione quinquennale (1999-2003) proposto, che adotta come base giuridica l'articolo 129 del Trattato ed è accompagnato da una comunicazione introduttiva, intende affrontare il problema delle malattie rare nell'Unione europea ad integrazione delle attività attualmente in corso negli Stati membri. Il problema delle malattie rare che, a differenza di quanto avviene negli Stati Uniti, nella maggioranza degli Stati membri non è stato finora affrontato sistematicamente, è stato definito come una delle otto aree prioritarie di azione comunitaria nella comunicazione della Commissione del 1993 sul quadro d'azione nel settore della sanità pubblica ().

1.2. In risposta a tale comunicazione, sia il Comitato economico e sociale () sia il Parlamento europeo () hanno espresso il loro sostegno a favore di un programma d'azione sulle malattie rare. Il Consiglio, inoltre, ha invitato la Commissione a considerare lo stato attuale delle conoscenze e delle esperienze maturate in materia di malattie rare e a studiare la situazione dei medicinali orfani nell'Unione europea ().

1.3. Per far fronte al problema delle malattie rare, la Commissione propone una serie di azioni specifiche ripartite fra tre gruppi: 1) azioni volte a offrire una migliore informazione sui diversi aspetti delle malattie rare (creazione, ad esempio, di una base dati europea sulle malattie rare), 2) azioni di assistenza ai gruppi di sostegno ai pazienti e alle loro famiglie (costituzione, ad esempio, di tali gruppi e collaborazione fra di loro) e, infine, 3) azioni per far fronte ai raggruppamenti di malattie rare (controllo, ad esempio, delle malattie rare e creazione di gruppi di risposta a tali raggruppamenti).

1.4. Per realizzare tali azioni è prevista l'adozione di due metodologie: i) sostegno ai progetti realizzati negli Stati membri e a livello comunitario e ii) sostegno ad altre attività specifiche necessarie per poter perseguire gli obiettivi del programma. La Commissione sarà assistita in questi suoi compiti da un comitato consultivo costituito da rappresentanti degli Stati membri.

1.5. Quanto agli altri due programmi d'azione in materia di sanità pubblica proposti di recente dalla Commissione (prevenzione delle lesioni e malattie connesse con l'inquinamento), è previsto un contributo comunitario pari a 1,3 milioni di ecu per (co)finanziare le azioni intraprese nel corso del primo anno (1999), mentre il contesto finanziario per i restanti quattro anni, nonché gli stanziamenti annui saranno determinati una volta definite le future prospettive finanziarie.

1.6. Parallelamente al programma d'azione proposto, le attività di ricerca incentrate sulla preparazione di medicinali orfani e sulle malattie rare sono finanziate nell'ambito del Quarto programma quadro per la ricerca e lo sviluppo tecnologico (1994-1998). La Commissione sta inoltre elaborando un regolamento volto a stabilire una procedura per la designazione dei medicinali orfani e a offrire incentivi alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di tali prodotti.

2. Osservazioni di carattere generale

2.1. Il Comitato accoglie con favore il programma d'azione in quanto rappresenta un passo avanti verso l'adozione di una strategia più sistematica nei confronti del problema delle malattie rare nell'Unione europea. Nutre tuttavia forti dubbi quanto alla possibilità di raggiungere gli obiettivi del programma mediante le risorse previste a tal fine dal bilancio comunitario.

2.2. Per accrescere al massimo l'efficacia di molte delle azioni proposte (come, ad esempio, il controllo delle tendenze a lungo termine) è importante garantire la continuità del programma, anche oltre il 2003.

2.3. Il Comitato, se da un lato ritiene, al pari della Commissione, che le iniziative comunitarie concernenti le malattie rare possano produrre importanti benefici, dall'altro desidera sottolineare la necessità di ulteriori azioni e di un coordinamento al livello degli Stati membri.

3. Osservazioni di carattere specifico

3.1. Il Comitato attribuisce grande importanza alla definizione delle «malattie rare». Riconosce la difficoltà di individuare una definizione appropriata per tale termine e conviene sull'opportunità di considerare a tal fine gli aspetti sia quantitativi sia qualitativi. Il Comitato giudica corretto che si proponga di considerare rare le malattie con una prevalenza, sull'insieme della popolazione comunitaria, inferiore a 5 su 10 000 pur essendo consapevole del fatto che negli Stati Uniti si adotta un criterio meno restrittivo.

3.1.1. La Commissione dovrà garantire che la definizione adottata nel programma d'azione sia coerente con quella del regolamento proposto in materia di medicinali orfani.

3.2. Il Comitato nutre forti riserve in merito agli stanziamenti di bilancio previsti dal programma. In primo luogo, il contributo comunitario proposto per l'attuazione del programma nel corso del primo anno è talmente modesto da poter garantire il finanziamento soltanto di alcune delle azioni prospettate, ed anche in questo caso in misura molto limitata. In secondo luogo, il fatto che il finanziamento relativo agli altri quattro anni non sia affatto garantito, mettendo così in forse il futuro del programma, va visto come una grave carenza.

3.2.1. Perché il programma vada a buon fine, il Comitato ritiene dunque essenziale che il contributo comunitario per il 1999 venga elevato considerevolmente e che le autorità di bilancio garantiscano tale livello di finanziamento anche per gli anni successivi.

3.3. Il Comitato è sostanzialmente d'accordo sulla scelta dei tre obiettivi specifici del programma e sulle azioni concrete proposte nell'ambito di ciascuno.

3.3.1. Per quanto concerne le azioni per una migliore informazione a livello comunitario il Comitato suggerisce di rendere possibile la consultazione via Internet della base dati europea proposta sulle malattie rare. È opportuno inoltre chiarire la distinzione fra le «reti» a cui si fa riferimento nella seconda azione del primo obiettivo e «la collaborazione e il collegamento in rete dei gruppi» previsti dalla seconda azione del secondo obiettivo.

3.3.2. Il Comitato è dell'avviso che Internet (mediante i gruppi di discussione e di scambi di idee) possa anche svolgere l'utilissima funzione di favorire i contatti fra pazienti e professionisti, dal momento che in molti casi le persone affette da malattie rare vivono a grande distanza le une dalle altre.

3.3.3. Quanto alle modalità per far fronte ai raggruppamenti di malattie rare, il Comitato ritiene che, prima di creare delle apposite Task force, occorra in prima istanza raggiungere un accordo di base sul modo di procedere in proposito. Il Comitato fa rilevare che il «Centre for Disease Control», ad esempio, ha messo a punto alcuni orientamenti pratici al riguardo. Tali orientamenti richiedono una differenziazione a seconda del tipo di malattia, dal momento che, com'è ovvio, le strategie da adottare variano considerevolmente da un caso all'altro (ad esempio, ricerca di agenti infettivi, eziologia delle patologie tumorali, cause di una maggiore incidenza delle malattie genetiche).

3.3.3.1. In tale contesto il Comitato tiene a sottolineare l'importanza dei sistemi di controllo delle malattie rare per poter individuare l'evoluzione delle tendenze nel tempo e le diverse incidenze a livello regionale. Dal momento che tali tendenze sono per lo più riconoscibili solo dopo almeno dieci anni, il Comitato ritiene che anche da questo punto di vista sia essenziale garantire la continuità del programma d'azione proposto - anche oltre il 2003.

3.4. La Commissione deve naturalmente garantire coerenza e complementarità fra tutte le iniziative comunitarie collegate alle malattie rare. Ciò vale soprattutto per il programma d'azione proposto, per le iniziative di ricerca in corso o da avviare nel campo delle malattie rare e per il previsto regolamento sui medicinali orfani (dove si rende necessario uno stretto coordinamento fra ricerca, sviluppo e commercializzazione di tali prodotti).

3.5. Il Comitato nota con piacere che, nell'ambito del programma, la Commissione intende incoraggiare la cooperazione con le organizzazioni internazionali competenti e con i paesi terzi, fra cui dovrebbero figurare Giappone e Stati Uniti.

Bruxelles, 29 ottobre 1997.

Il Presidente del Comitato economico e sociale

Tom JENKINS

() GU C 203 del 3. 7. 1997, pag. 6.

() COM(93) 559 def.

() Cfr. parere del CES del 6 luglio 1994 - GU C 388 del 31. 12. 1994.

() Cfr. risoluzione A4-0311/95 del PE sul programma di azione sociale a medio termine 1995-1997 - GU C 32 del 5. 2. 1996.

() Cfr. risoluzione del Consiglio del 20. dicembre 1995 - GU C 350 del 30. 12. 1995.