IT    IT  COMMISSIONE DELLE COMUNITÀ EUROPEE 
Bruxelles, 29.9.2004 
COM(2004) 599 definitivo 
2004/0217 (COD)   
Proposta di 
REGOLAMENTO DEL PARLAMENTO  EUROPEO E DEL CONSIGLIO 
relativo ai medicinali per uso pediatrico e che modifica il  regolamento (CEE) n. 1768/92, 
la direttiva 2001/83/CE e il regolamento (CE) n. 726/2004  
(presentata dalla Commissione) 
     
{SEC(2004) 1144} 
 
IT 2   IT RELAZIONE  
1. I NTRODUZIONE E CONTESTO  
La preoccupazione per la salu te pubblica e le sue cause 
La popolazione pediatrica è un gruppo vulnerabile che si differenzia dagli adulti per le 
caratteristiche fisiol ogiche, psicologiche e di sviluppo , il che rende particolarmente 
importante la ricerca di medici nali orientata in funzione dell' età e dello sviluppo. A differenza 
di quanto succede per gli adulti, oltre il 50% de i medicinali impiegati per il trattamento di 
bambini in Europa non è stato sotto posto a prove né autorizzato pe r uso pediatrico : la salute e 
pertanto la qualità di vita dei bambini europei possono quindi subire le conseguenze della 
mancata sperimentazione e autorizzazione dei medicinali per tale uso. 
L'eventuale preoccupazione circa la realizzazione di prove presso la popola zione pediatrica va 
controbilanciata dalle considerazioni etiche ri guardanti la somministrazi one di medicinali ad 
una popolazione su cui non sono stati sperimenta ti e i cui effetti, positivi o negativi, sono 
quindi sconosciuti. Per risponde re alle preoccupazioni sollev ate dalla sperimentazione sui 
bambini, la direttiva dell'Unione europea relativa alla sperimentazione clinica1 fissa criteri 
specifici per tutelare i bambini che partec ipano a sperimentazioni cliniche nell'UE. 
Iniziative correlate: regolamento dell'UE sui medi cinali orfani e legislazione statunitense sui 
medicinali per uso pediatrico 
L'assenza di ricerche sulla terapia per le malattie rare ha spinto la Commissione a proporre il 
regolamento sui medicinali orfani, succ essivamente adottato nel dicembre 1999. Il 
regolamento è riuscito a stimolare le ricerche che hanno portato ad autorizzare i medicinali 
destinati al trattamento delle malattie rare. 
Negli Stati Uniti è stata introdotta una legisl azione specifica volta ad incoraggiare le 
sperimentazioni cliniche nella popolazione pediatrica. Essa asso cia incentivi ed obblighi che 
hanno consentito di promuovere lo svil uppo di medicinali per uso pediatrico. 
Risoluzione del Consiglio 
La risoluzione del Consiglio del 14 dicembr e 2000 invita la Commissione a presentare 
proposte sotto forma di incentivi, misure di re golamentazione o altre misure di sostegno in 
tema di ricerca clinica e sviluppo affinché i medicinali nuovi e quelli già commercializzati 
destinati alla popolazione pediat rica siano del tutto adeguati al le esigenze specifiche della 
pediatria. 
                                                 
1 GU L 121 del 1.5.2001, pag. 34. 
 
IT 3   IT 2. M OTIVAZIONE  
Obiettivo 
L'obiettivo politico globale è quello di migliorare la salute dei bambini in Europa aumentando 
la ricerca, lo sviluppo e l'autorizzazione  di medicinali per uso pediatrico. 
Gli obiettivi generali sono: aumentare lo sviluppo dei medicinali per uso pediatrico; garantire 
che i medicinali utilizzati nell a popolazione pediatrica  siano soggetti ad una  ricerca di alta 
qualità; garantire che i medicinali impiegati nella popolazione pediatrica siano autorizzati 
specificamente per l'uso pediatrico; migliorare la disponibilità di in formazioni sull'uso dei 
medicinali nei bambini; e ragg iungere tali obiettivi sen za sottoporre i bambini a 
sperimentazioni cliniche non necessarie e rispet tando appieno le disposizioni della direttiva 
EU sulla sperimentazione clinica. 
Campo d'applicazione, base giuridica e procedura 
Il sistema proposto riguarda i medicinali pe r uso umano a norma della direttiva 2001/83/CE. 
La proposta si basa sull'articol o 95 del trattato CE. L'articolo 95, che prescrive la procedura di 
codecisione di cui all'articolo 251, costituisce la ba se giuridica per la realizzazione degli 
obiettivi stabiliti dall'articolo 14 del trattat o, fra cui la libera ci rcolazione delle merci 
(articolo 14, paragrafo 2), in questo caso i me dicinali per uso umano. Pur tenendo conto del 
fatto che qualsiasi regolamento relativo alla fabbr icazione e alla distri buzione di medicinali 
debba essenzialmente mirare a tutelare la salute pubblica, questo obiettivo deve essere 
realizzato in modo da non ostaco lare la libera circolazione de i medicinali all'interno della 
Comunità. Dall'entrata in vigore del trattato di  Amsterdam tutte le disposizioni legislative 
adottate dal Parlamento europeo e dal Consiglio  in questo settore si sono basate su tale 
articolo poiché le differenze tr a le disposizioni legislative, regolamentari e amministrative 
nazionali riguardanti i medicinali tendono ad os tacolare gli scambi intracomunitari e si 
ripercuotono quindi direttamente sul funzionamento del mercato interno. Qualsiasi iniziativa 
volta a promuovere lo sviluppo e l'autorizzazi one di medicinali per uso pediatrico è 
giustificata a livello eur opeo se mira a prevenire o eliminare tali ostacoli. 
Sussidiarietà e proporzionalità 
La proposta si basa sulle esperienze acquis ite nell'ambito dell'attuale quadro normativo in 
Europa per i medicinali e sugli insegnamenti trat ti dalle prescrizioni e dagli incentivi per i 
medicinali pediatrici della legi slazione statunitense e del regolamento UE sui medicinali 
orfani. In base alle informazioni disponibili a ppare improbabile che l'attuale problema di 
salute pubblica riguardante i medicinali per uso pe diatrico possa essere risolto nell'UE senza 
l'introduzione di un sistema legislativo specifico. 
L'iniziativa comunitaria consente di utilizzare  in modo ottimale gli strumenti introdotti nel 
settore farmaceutico per completare il mercato interno. L'autorizzazione dei medicinali per 
uso pediatrico è inoltre una questione che riguarda tutta l'Europa. Gli Stati membri 
svolgeranno tuttavia un ruolo importante ai fini della realizzazione degli obiettivi contenuti nella proposta. 
 
IT 4   IT Semplificazione legislativa e amministrativa 
Tutti i principali provvedimenti contenuti nella proposta si fondano sull'attuale quadro 
normativo per i medicinali o mirano a rafforzarl o. La proposta è direttamente correlata con 
cinque atti legislativi co munitari esistenti: la direttiva 2001/83/CE del Parlamento europeo e 
del Consiglio del 6 novembre 20012 che fissa il quadro regolame ntare per i medicinali, il 
regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento  europeo e del Consiglio del 31 marzo 20043 
che istituisce l'Agenzia europea per i medicina li (EMEA) e la procedura centralizzata per 
l'autorizzazione dei medicinali,  la direttiva 2001/20/CE del Parlamento europeo e del 
Consiglio del 4 aprile 2001 che fornisce il quadr o per la regolamentazione e l'esecuzione della 
sperimentazione clinica nella Comu nità, il regolamento (CE) n. 141/20004 del Parlamento 
europeo e del Consiglio che stabilisce un sist ema comunitario per la designazione dei 
medicinali orfani e incentivi volti a promuo verne lo sviluppo e l'autorizzazione e il 
regolamento (CEE) n. 1768/92 del Consiglio del 18 giugno 19925 che istituisce un certificato 
protettivo complementare. 
Le presente proposta di regolamento istituis ce un quadro normativo specifi co, tuttavia nei casi 
in cui sono necessarie disposiz ioni di attuazione più dettagliate è previsto un regolamento 
della Commissione e si propone i noltre che le ulteriori dispos izioni siano adottate dalla 
Commissione sotto forma di linee guida, previa  consultazione degli St ati membri, dell'EMEA 
e degli interessati. 
Coerenza con le altre politiche comunitarie 
La coerenza sarà perseguita nelle attività di  ricerca e di sviluppo e nei campi attinenti alla 
tutela della salute e dei consumatori. 
Consultazione esterna 
Gli interessati sono stati ampiamente cons ultati su questa proposta. I dettagli della 
consultazione effettata dalla Commissione sono inclusi nella valutazione d'impatto effettuata 
dalla Commissione che è allega ta alla presente proposta. 
Valutazione della presente proposta: valutazione d'impatto approfondita 
La presente proposta è stata oggetto di una valu tazione d'impatto approfondita, allegata alla 
proposta, che si basa sui dati raccolti nell'ambito di uno studio indipendente eseguito sotto 
contratto. 
3. P RESENTAZIONE  
Viene fornita nel seguito una br eve descrizione dei principali elementi che costituiscono la 
proposta. Per una descrizione più dettagliat a si veda il document o esplicativo della 
Commissione allegato al la presente proposta. 
                                                 
2 GU L 311 del 28.11.2001, pag. 67. 
3 GU L 136 del 30.4.2004, pag. 1. 
4 GU L 18 del 22.1.2000, pag. 1. 
5 GU L 182 del 2.7.1992, pag. 1. 
 
IT 5   IT Principali misure contenute nella proposta 
Il comitato pediatrico La costituzione di un comitato provvisto di competenze in tutti gli aspetti connessi ai 
medicinali per uso pediatrico costituisce l'elemen to fondamentale ai fini della proposta e della 
sua realizzazione. Il com itato pediatrico sarà principalmen te responsabile de lla valutazione e 
dell'approvazione dei piani di indagine pediatri ca e delle richieste di deroghe e differimenti 
descritte nel seguito. Esso potrà in oltre valutare la conformità ai  piani di indagine pediatrica 
ed essere invitato a valutare i risultati degli stud i. In tutti i suoi lavori analizzerà i potenziali 
benefici terapeutici significativ i degli studi per la popolazione pediatrica, in clusa l'esigenza di 
evitare studi non necessari, rispette rà le prescrizioni comunitarie esistenti ed eviterà i ritardi 
nell'autorizzazione di medicinali per altre popol azioni che potrebbero ri sultare dalle  esigenze 
degli studi in campo pediatrico. 
Condizioni per l'autorizzazione  all'immissione in commercio 
Il piano di indagine pediatrica sarà il documento su cui si fonderanno gli studi sulla 
popolazione pediatrica e dovrà esse re approvato dal comitato pe diatrico. Nel valutare tali 
piani il comitato pediatrico dovrà prendere in  considerazione due principi fondamentali: gli 
studi saranno realizzati solo qualora presen tino potenziali benefici terapeutici per la 
popolazione pediatrica (occorrerà in oltre evitare la duplicazione degli studi) e le esigenze per 
la realizzazione di studi  sulla popolazione pediatrica non dovranno causare ritardi 
nell'autorizzazione dei medi cinali per altre popolazioni. 
Un provvedimento fondamentale rigu arda una nuova prescrizione in  base alla quale i risultati 
di tutti gli studi realizzati conf ormemente ad un piano di indagine pediatrica completato ed 
approvato devono essere presenta ti al momento della presentazi one delle domande, tranne nel 
caso di differimento o deroga. Tale prescrizio ne essenziale è stata inserita allo scopo di 
garantire che i medicinali pe diatrici vengano sviluppati in  funzione delle esigenze 
terapeutiche dei bambini. Il piano di indagine pediatrica costituirà la base per giudicare 
l'ottemperanza a tale prescrizione. 
Deroghe alle prescrizioni 
Non tutti i medicinali sviluppati pe r gli adulti saranno adatti ai bambini o necessari per la 
terapia pediatrica e occorrerà evita re di realizzare su tale pop olazione studi non necessari. Per 
far fronte a questo tipo di situazi one viene proposto un sistema di  deroghe alle prescrizioni 
descritte sopra. Non appena costituito, il comita to pediatrico comincerà i propri lavori al fine 
di compilare un elenco di deroghe per determinat i medicinali e classi di medicinali. Nel caso 
in cui un medicinale non figuri negli elenchi pubblicati è previs ta una semplice procedura con 
cui le imprese potranno richiedere una deroga. 
Differimenti dell'avvio o del completamento degli studi pediatrici 
In alcuni casi è opportuno realizzare studi su lla popolazione pediatrica quando si dispone già 
di una certa esperienza iniziale di somministrazi one di un medicinale ag li adulti e talvolta gli 
studi sulla popolazione pediatrica  possono richiedere più tem po rispetto a quelli sulla 
popolazione adulta. Questo può applicarsi a tu tta popolazione pediatrica o solamente a parte 
di essa. Per far fronte a questa situazione si propone un sistema di di fferimenti associato ad 
una procedura per la loro approvazione in collaborazione con il comitato pediatrico. 
 
IT 6   IT Procedure di autorizzazione all'immissione in commercio 
Le procedure stabilite dalla legislazione fa rmaceutica vigente non vengono modificate dalla 
proposta. Le prescrizioni di cui sopra imporranno alle autorità competenti di verificare la 
conformità al piano approvato di indagine pe diatrica nella fase già esistente in cui si 
convalidano le richieste di autorizzazione all'im missione in commercio. Spetterà sempre alle 
autorità competenti valutare la  sicurezza, la qualità e l'e fficacia dei medicinali per uso 
pediatrico, nonché concedere le autorizzazioni all'immissione in commercio. Per accrescere la 
disponibilità di medicinali pediatrici nella Co munità, poiché le prescrizioni contenute nella 
proposta sono legate a premi su scala comunitari a, e per evitare distor sioni della libertà di 
scambio all'interno della Comunità, si pr opone che vengano ammesse alla procedura 
comunitaria centralizzata le domande di autorizzazione all'immissione in commercio 
comprendenti almeno un'indicazione pediatrica basa ta sui risultati di un piano di indagine 
pediatrica approvato. 
Autorizzazione all'immissione in co mmercio per uso pediatrico (AICUP) 
Al fine di creare uno strumento per fornire ince ntivi ai medicinali non protetti da brevetto 
viene proposto un nuovo tipo di autorizzazione a ll'immissione in commercio, l'autorizzazione 
all'immissione in commercio per uso pediatrico  (AICUP). L'AICUP si avvarrà delle attuali 
procedure di autorizzazione all' immissione in commerci o, ma è destinata in maniera specifica 
ai medicinali sviluppati esclus ivamente per uso pediatrico. 
Il nome di un medicinale cui è stata con cessa un'AICUP potrà coincidere con la 
denominazione esistente del corrispondente medici nale per adulti, ma le denominazioni di 
tutti i medicinali che hanno ottenuto un'AICUP comprenderanno, in esponente, la lettera “P” 
al fine di agevolarne il riconos cimento e la prescrizione. Le imprese farmaceutiche potranno 
così beneficiare del riconoscimento di una marc a esistente e, nel contempo, della tutela dei 
dati che associata ad una nuova autorizzazione all'immissione in commercio. L'utilità del 
periodo di protezione dei dati connesso alla conce ssione di un'AICUP è ancora più evidente se 
si considera la recente giurisprudenza della Corte di giustizia europea per quanto riguarda 
l'interpretazione delle norme in  tema di protezione dei dati6. 
Per ottenere un'AICUP occorrerà presentare i dati necessari a co mprovare la sicurezza, la 
qualità e l'efficacia del medicinale specificam ente in campo pediatri co. Tali dati saranno 
raccolti conformemente ad un piano di indagine pediatrica approvato. Una domanda di AICUP può tuttavia fare riferimento a dati conte nuti nel fascicolo di un medicinale che è o è 
stato oggetto di un'autorizzazione  all'interno della Comunità. 
Proroga del certificato pr otettivo complementare 
In caso di nuovi medicinali o di medicinali copert i da un brevetto o da un certificato protettivo 
complementare, se tutte le misure previste nel piano di indagine pediatrica approvato sono 
state rispettate, se il medicinale è autorizzato in tutti gli Stati membri e se le pertinenti 
informazioni relative ai risultati degli studi sono  state inserite nelle informazioni relative al 
prodotto, si concederà una prorog a di sei mesi del certificato protettivo complementare. A tal 
fine l'autorizzazione all'immissione in commercio comprenderà una dichiarazione 
comprovante che tutte queste misure sono state rispettate. Le imprese potranno così presentare 
                                                
 
6 Causa C-106/01, Novartis Pharm aceuticals UK, sentenza del 29 apr ile 2004, non ancora pubblicata. 
 
IT 7   IT l'autorizzazione all'immissione in commercio agli  uffici brevettuali che procederanno quindi a 
concedere la proroga del cert ificato protettivo complement are. L'obbligo di detenere 
un'autorizzazione all'immissione in commercio in tu tti gli Stati membri se rve ad evitare che si 
possano ottenere premi su scala comunitaria sen za che esistano benefici per la salute dei 
bambini a livello dell'intera Comunità. Poiché i premi servono a ricompensare la realizzazione 
di studi sui bambini e non la dimostrazione della sicurezza e dell'efficacia di un medicinale 
per la popolazione pediatrica, essi saranno concessi anche in  assenza del rilascio di 
un'indicazione pediatrica. Le informazioni su un medicinale autorizzato dovranno tuttavia 
contenere i pertinenti dati relativi al suo impiego nella popolazione pediatrica. 
Proroga dell'esclusiva di merc ato per i medicinali orfani 
A norma del regolamento dell'UE sui medicinali orfani, i medicinali or fani beneficiano di 
un'esclusiva di mercato di dieci anni se ricevono un'autorizzazione all'immissione in commercio per un'indicazione orfana. Poiché tali medicinali spesso  non sono protetti da 
brevetto il premio consistente nella proroga  del certificato prote ttivo complementare non può 
essere applicato; nel caso invece siano cope rti da brevetto tale proroga costituirebbe un 
doppio incentivo. Si propone pertanto di estender e il periodo di esclusiva di mercato per i 
medicinali orfani da dieci a dodici anni qualora le prescr izioni riguardanti i da ti relativi all'uso 
pediatrico siano pienamente rispettate. 
Programma di studi pediatrici: “Indagini sui medicinali per i bambini d'Europa” (Medicines 
Investigation for the Children of Europe - MICE) 
Un ulteriore strumento volto a pr omuovere ricerche etic he e di elevata qual ità tali da favorire 
lo sviluppo e l'autorizzazione di medicinali per uso pediatrico consiste  nel finanziare studi 
sull'impiego in campo pediatrico di medicinali  non coperti da brevetto o da un certificato 
protettivo complementare. La Commissione intende  esaminare la possibilità di istituire, 
tenendo in considerazione i programmi comunitari  esistenti, un programma  di studi pediatrici 
denominato “Indagini sui medicinali per i bambin i d'Europa” (Medicines Investigation for the 
Children of Europe)  
Informazioni sull'uso di medicinali in campo pediatrico 
Fra gli obiettivi della presente proposta figura que llo di aumentare le informazioni disponibili 
circa l'uso dei medicinali in campo pediatri co. Una maggiore disponibilità di informazioni 
può favorire l'uso sicuro ed efficace di medicina li nei bambini e promuovere in questo modo 
la salute pubblica. La disponibilità di queste informazioni può inoltre contribuire  ad evitare la 
duplicazione di studi e la realizzazion e di studi non necessari sui bambini. 
La direttiva sulla sperimentazione clinica istituisce una banca dati comunitaria sulla 
sperimentazione clinica (EudraCT). Si propone di  utilizzare questa banca dati come punto di 
partenza per le fonti informative su tutti gli studi pediatrici in corso o conclusi all'interno della 
Comunità e nei paesi terzi. 
Il comitato pediatrico adotterà inoltre, a partir e da un'indagine sull'attuale uso di medicinali in 
Europa, un inventario delle esigenze te rapeutiche della popolazione pediatrica. 
 
IT 8   IT Si propone altresì di istituire una rete comun itaria che colleghi reti nazionali e centri di 
sperimentazione clinica allo scopo di formare le competenze necessarie a livello europeo, di 
agevolare la realizzazione di st udi, di accrescere la cooperazione e di evitare la duplicazione 
degli studi. 
In alcuni casi le imprese farmaceutiche hanno già realizzato sperimen tazioni cliniche sui 
bambini. Spesso tali risultati non sono stati tuttavia presentati alle autorità competenti, e 
quindi non è stato possibile aggiornare le informaz ioni relative ai prodotti. A tale proposito si 
propone che qualsiasi studio concluso prima dell 'adozione della presente  proposta legislativa 
non possa essere ammesso a ricevere i premi e gl i incentivi comunitari proposti. Essi verranno 
invece presi in considerazione per quanto riguard a le prescrizioni contenute nella proposta, e 
le imprese saranno tenute obbligat oriamente a presentare tali st udi alle autorità competenti 
una volta adottata la  presente proposta. 
Altri provvedimenti 
L'interfaccia fra il comitato per i medicinali per uso umano, il suo gruppo di lavoro per la 
consulenza scientifica, altri comitati comunitari  e gruppi di lavoro sui medicinali e il comitato 
pediatrico verrà gestit a dall'EMEA. Si propone inoltre che l'EMEA offra pareri scientifici 
gratuiti agli sponsor che sviluppano medicinali pediatrici. 
La proposta che viene presentata imporrà degli oneri alle autorità co mpetenti e soprattutto 
all'EMEA. Si propone quindi di aumentare il fi nanziamento comunitario destinato all'EMEA 
in modo da tenere conto dei nuovi compiti. La pr esente proposta è corredata di una scheda 
finanziaria. 
 
IT 9   IT 2004/0217 (COD) 
Proposta di 
REGOLAMENTO DEL PARLAMENTO  EUROPEO E DEL CONSIGLIO 
relativo ai medicinali per uso pediatrico e che modifica il  regolamento (CEE) n. 1768/92, 
la direttiva 2001/83/CE e il regolamento (CE) n. 726/2004  
(Testo rilevante ai fini del SEE) 
IL PARLAMENTO EUROPEO E IL C ONSIGLIO DELL'UNIONE EUROPEA, 
visto il trattato che istituisce la Comunità europea, in particolare l'articolo 95 , vista la proposta della Commissione
1, 
visto il parere del Comitato economico e sociale europeo2, 
visto il parere del Comitato delle regioni3, 
deliberando conformemente alla procedura di cui all'articolo 251 del trattato4, 
considerando quanto segue: (1) Prima di essere immesso in commercio in  uno o più Stati membri  un medicinale per 
uso umano deve, in genere, essere sottoposto  a studi approfonditi, comprese le prove 
precliniche e le sperimentazioni cliniche, al  fine di garantire la sicurezza, l'elevata 
qualità e l'efficacia del suo impie go nella popolazione destinataria. 
(2) Talvolta questi studi non sono stati effettuati per l'uso pedi atrico del medicinale; molti 
dei medicinali attualmente impiegati nella  popolazione pediatri ca non stono stati 
studiati o autorizzati a tal fine. Il mercato da solo si è rivelato insufficiente per 
stimolare la ricerca appropria ta, lo sviluppo e l'autorizzazio ne di medicinali per uso 
pediatrico. 
(3) I problemi che risultano dall'assenza di me dicinali adatti pe r l'uso pediatrico 
includono: rischi più elevati di  effetti collaterali negativi , tra cui il decesso, a causa 
della mancanza di informazioni adeguate sul dosaggio; cure inade guate a causa di un 
sottodosaggio; la non disponibilità dei pr ogressi terapeutici per la popolazione 
pediatrica; e l'impiego nella popolazione pediatrica di preparati magistrali 
potenzialmente di cattiva qualità. 
                                                
 
1 GU C […] del […], pag. […]. 
2 GU C […] del […], pag. […]. 
3 GU C […] del […], pag. […]. 
4 GU C […] del […], pag. […]. 
 
IT 10   IT (4) Il presente regolamento mira ad aument are lo sviluppo di medicinali per uso 
pediatrico, a garantire che i medicinali ut ilizzati nella popolazione pediatrica siano di 
qualità elevata e oggetto di una  ricerca etica, nonché di un' autorizzazione specifica per 
l'uso pediatrico e a migliorare le informazi oni disponibili sull'uso dei medicinali nelle 
diverse popolazioni pediatri che. Tali obiettivi vanno re alizzati senza sottoporre i 
bambini a sperimentazioni cliniche non necessa rie e senza ritardare l'autorizzazione di 
medicinali destinati ad altre popolazioni. 
(5) Tenendo conto del fatto che qualsiasi no rmativa sui medicinali deve mirare 
fondamentalmente a salvaguard are la salute pubb lica, tale obiet tivo deve essere 
raggiunto con mezzi che non impediscono la  libera circolazione dei medicinali 
all'interno della Comunità. Le divergenze tra le disposizioni legisl ative, regolamentari 
ed amministrative a livello nazionale rela tive ai medicinali tendono ad ostacolare il 
commercio intracomunitario e si ripercuotono pertanto direttamente sul funzionamento 
del mercato interno. Qual siasi iniziativa volta a promuovere lo sviluppo e 
l'autorizzazione di medicinali per uso pedi atrico è quindi giustificata se mira a 
prevenire o eliminare tali ostacoli. L'articolo 95 del trattato è pertanto la base giuridica 
appropriata. 
(6) L'istituzione di un sistema di obblighi, prem i ed incentivi si è dimostrato necessario 
per raggiungere tali obiettivi. La natura esatta di tali obbl ighi, premi ed incentivi deve 
tenere conto dello status del medicinale in questione. Il regolamento deve applicarsi a 
tutti i medicinali necessa ri per la popolazione pediat rica e quindi il suo campo 
d'applicazione deve includere i prodotti in  via di sviluppo non ancora autorizzati, i 
prodotti autorizzati protetti da  diritti di proprietà intellet tuale ed i prodotti autorizzati 
non soggetti ai diritti di proprietà intellettuale.  
(7) Qualsiasi riserva sulla sperimentazi one nella popolazione pediatrica va 
controbilanciata dalle preo ccupazioni etiche riguardanti  la somministrazione di 
medicinali ai bambini che non sono stati sperimentati per tale uso. Il rischio per la salute pubblica derivante dall'impiego pedi atrico di medicinali non sperimentati sui 
bambini può essere affrontato in sicurezza medi ante l'esecuzione di studi di medicinali 
per uso pediatrico, che vanno controllati e mon itorati attentamente in conformità delle 
prescrizioni specifiche di tutela dei minori che partecipano a sper imentazioni cliniche 
nella Comunità di cui alla direttiva 2001/20/CE del Parlamento europeo e del 
Consiglio, del 4 aprile 2001, concernente il ravvicinamento delle disposizioni 
legislative, regolamentari ed amministrative degli Stati membri relative all'applicazione della buona pratica clin ica nell'esecuzione della sperimentazione 
clinica di medicinali ad uso umano
5. 
(8) È opportuno istituire un comitato scientif ico, il comitato pediatrico, all'interno 
dell'agenzia europea per i medicinali, in appresso denominata ”l'agenzia", che disponga delle conoscenze e competenze necessarie nell'ambito dello sviluppo e della valutazione di tutti gl i aspetti dei medicinali destinati alle popolazioni pe diatriche. Il 
comitato pediatrico deve essere respons abile innanzitutto della valutazione e 
dell'approvazione dei piani d'indagine pediat rica e del relativo si stema di deroghe e 
differimenti. Esso deve inoltr e costituire un elemento chia ve delle diverse misure di 
sostegno contenute nel presente regolamento. In tutti i suoi lavori il comitato 
                                                
 
5 GU L 121 del 1.5.2001, pag. 34 
 
IT 11   IT pediatrico deve analizzare i potenziali benefici terapeutici significativi degli studi per 
la popolazione pediatrica, inclusa l'esigenza di evitare studi non necessari. Esso deve 
inoltre rispettare le prescrizioni comunitarie esistenti, comprese la direttiva 2001/20/CE e la linea guida della Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH) E11 riguardante lo sviluppo di medicinali per uso pediatrico, ed evitare ritardi nell'autori zzazione di medicinali  destinati ad altre 
popolazioni a causa degli studi necessari in campo pediatrico. 
(9) È opportuno istituire procedure dell'agenzia per l'approvazi one e la modifica del piano 
di indagine pediatrica, il documento sui cui si deve ba sare lo sviluppo e 
l'autorizzazione dei medicinali per uso pediatri co. Il piano di indagine pediatrica deve 
includere dettagli sul calendari o e sulle misure proposte per dimostrare la qualità, la 
sicurezza e l'efficacia del medicinale pe r la popolazione pediatrica. Poiché la 
popolazione pediatrica è costituita da una  serie di sottopopolazi oni, il piano di 
indagine pediatrica deve specificare quali sottopopolazioni vanno studiate, i mezzi 
necessari e la durata dello studio.  
(10) L'introduzione del piano di indagine pe diatrica nel quadro normativo relativo ai 
medicinali per uso umano mira a garantire che lo sviluppo di medicinali per uso 
pediatrico diventi parte integrante dello sviluppo di medicinali  e dei programmi di 
sviluppo di medicinali per adulti. I piani di indagine pediat rica vanno presentati 
pertanto nella fase iniziale dello sv iluppo del prodotto, in modo da consentire 
l'esecuzione di studi nella popolazione pe diatrica prima della presentazione delle 
domande di autorizzazione all'immissione in commercio. 
(11)  Per i nuovi medicinali e per quelli autorizzati protetti da un brevetto  o da un certificato 
protettivo complementare è necessario intr odurre l'obbligo di pres entare i risultati 
degli studi effettuati in campo pediatrico, conformemente ad un piano di indagine 
pediatrica approvato, al fi ne di ottenere l'approvazione di una domanda di 
autorizzazione all'immissione in commerc io oppure di una domanda riguardante una 
nuova indicazione terapeutica, forma farm aceutica o via di somministrazione. 
L'ottemperanza a tale prescrizi one deve essere valutata in base al piano di indagine 
pediatrica. Tuttavia, è opportuno che tale pres crizione non si applichi ai medicinali 
generici, ai medicinali biologici simili ed  ai medicinali autorizzati mediante la 
procedura consolidata dell'impiego medico ben noto, nonché ai medicinali omeopatici ed ai medicinali tradizionali a base di piante autorizzati mediante le procedure 
semplificate di registrazione di cui alla di rettiva 2001/83/CE del Parlamento europeo e 
del Consiglio, del 6 novembre 2001, recante  un codice comunitario relativo ai 
medicinali per uso umano
6. 
(12)  Al fine di garantire che la  ricerca pediatrica sia condot ta unicamente per rispondere 
alle esigenze terapeutiche dei bambini è necessario istituire procedure che consentano all'agenzia di derogare a tale prescrizione per prodotti specifici o per classi o parti di classi di medicinali. L'elenco di tali der oghe va pubblicato da parte dell'agenzia. Vista 
la continua evoluzione della scienza e della medicina, si de ve prevedere la possibilità 
di modificare l'elenco delle deroghe. Tutta via, in caso di revoca di una deroga, la 
prescrizione non va applic ata per un periodo determinat o in modo da consentire 
                                                
 
6 GU L 311 del 28.11.2001, pag. 67; direttiva modificata da ultimo dalla direttiva 2004/27/CE (GU L 136 
del 30.4.2004, pag. 34). 
 
IT 12   IT almeno l'approvazione di un pian o di indagine pediatrica e l'avvio degli studi prima 
della presentazione della domanda di auto rizzazione all'immissione in commercio.  
(13) In taluni casi l'agenzia deve differire l'avvi o o il completamento di alcune o di tutte le 
misure contenute in un piano di indagine pe diatrica al fine di garantire che la ricerca 
sia condotta solo in condizioni di sicurezz a, rispondenti alle norme etiche, e che la 
prescrizione relativa ai da ti pediatrici non sia motivo di ostacoli o ritardi per 
l'autorizzazione di medicinali de stinati ad altr e popolazioni.  
(14) Per incentivare i promotori che sviluppano me dicinali per uso pediatrico l'agenzia 
deve mettere a disposizione un servizio gratui to di consulenza scien tifica. Al fine di 
garantire la coerenza scientifica delle info rmazioni, l'agenzia deve coordinare i lavori 
del comitato pediatrico e del gruppo di la voro per la consulen za scientifica del 
comitato per i medicinali per uso umano, , non ché gestire le relazi oni tra il comitato 
pediatrico e gli altri com itati e gruppi di lavoro com unitari per i medicinali. 
(15) Non vanno modificate le attuali procedur e per l'autorizzazione all'immissione in 
commercio dei medicinali per uso umano. Tu ttavia, come conseguenza dell'obbligo di 
presentare i risultati degli studi pediatri ci conformemente ad un piano di indagine 
pediatrica approvato, nell'attuale fase di  convalida delle domande di autorizzazione 
all'immissione in commercio le autori tà competenti devono verificare la 
corrispondenza degli studi al piano di indagi ne pediatrico approvato e la concessione 
di eventuali deroghe o differimenti. Rimane compito delle autorità competenti valutare 
la sicurezza, la qualità e l'efficacia dei me dicinali per uso pediatrico, nonché concedere 
l'autorizzazione all'immissione in commerci o. Si deve prevedere la possibilità di 
chiedere al comitato pediatrico un parere  sulla conformità, nonché sulla sicurezza, 
qualità ed efficacia del medicinale  per la popolazione pediatrica. 
(16) Al fine di mettere a disposizione del pers onale sanitario e dei pazienti informazioni 
sull'impiego sicuro ed efficace dei medici nali nella popolazione pediatrica e come 
misura di trasparenza, vanno inclusi nelle in formazioni relative al prodotto i risultati 
degli studi in campo pediatrico, nonché inform azioni sullo status dei piani di indagine 
pediatrica, sulle deroghe e sui differimenti. Qu alora siano stati rispe ttati tutti i criteri 
del piano di indagine pediatrica, tale fatto va registrato nell'autorizzazione 
all'immissione in commercio e costituisce la  condizione per la c oncessione dei premi 
di conformità alle imprese. 
(17) Per distinguere i medicinali au torizzati per uso pediatrico in seguito al completamento 
di un piano di indagine pedi atrica approvato e renderne po ssibile la prescrizione, è 
opportuno disporre che il nome dei medicinali,  a cui è stata concessa un'indicazione 
pediatrica in seguito ad un piano di indagi ne pediatrica approvat o, includa la lettera 
“P”, in blu, all'interno di un tracciato,  anch'esso in blu, a forma di stella. 
(18) Al fine di creare incentivi per i prodotti auto rizzati non protetti da diritti di proprietà 
intellettuale è necessario istituire un nuovo ti po di autorizzazione all'immissione in 
commercio, ossia l'autorizzazione all'immi ssione in commercio per uso pediatrico. 
L'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico va concessa mediante 
le attuali procedure di autorizzazione all'im missione in commerci o, ma è destinata in 
maniera specifica ai medicina li sviluppati esclusivamente per uso pediatrico. Il nome 
del medicinale cui è concessa un'autorizzaz ione all'immissione in commercio per uso 
pediatrico può inoltre coincidere con la  denominazione esistent e del corrispondente 
 
IT 13   IT medicinale per adulti, in m odo da poter beneficiare del riconoscimento della marca e, 
nel contempo, della tutela dei dati asso ciata ad una nuova autorizzazione di 
commercializzazione. 
(19) La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico deve 
comprendere i dati relativi all'impiego del prodotto nella popolazione pediatrica, 
raccolti conformemente al piano di indagine  pediatrica approvato. Tali dati possono 
essere raccolti da documenti già pubblicati o da nuovi studi. Inoltre, la domanda di 
autorizzazione all'immissione in commerci o per uso pediatrico deve poter far 
riferimento a dati contenuti nel fascicolo di un medicinale  che è o è stato autorizzato 
nella Comunità. Tale provvedimento mira ad  incentivare ulterior mente le piccole e 
medie imprese, incluse quelle che produc ono medicinali generici, a sviluppare 
medicinali per uso pediatrico non protetti da brevetto. 
(20) Il presente regolamento deve includere misure che massimizzano l'accesso da parte 
della popolazione comunitaria ai nuovi medicinali sperim entati e adattati per uso 
pediatrico e che minimizzano la possibilità di concedere premi e incentivi comunitari 
senza che parte della popolazi one pediatrica nella Comuni tà possa beneficiare della 
disponibilità di un nuovo medicinale auto rizzato. La domanda di autorizzazione 
all'immissione in commercio, (inclusa la domanda di autorizzazione all'immissione in 
commercio per uso pediatrico, che presen ta i risultati degli studi effettuati 
conformemente ad un piano di indagine pe diatrica approvato deve  poter beneficiare 
della procedura centralizzata di cui agli articoli da 5 a 15 del regolamento (CE) 
n. 726/2004 del Parlamento europeo e del C onsiglio, del 31 marzo 2004, che istituisce 
procedure comunitarie per l' autorizzazione e la sorveglia nza dei medicinali per uso 
umano e veterinario, e che istituisce l'agenzia europea per i medicinali7. 
(21) Qualora un piano di indagi ne pediatrica approvato risu lti nell'autorizzazione di 
un'indicazione pediatrica per un prodotto già commercializzato per altre indicazioni, il 
titolare dell'autorizzazione all'immissione  in commercio deve essere obbligato a 
commercializzare il prodotto tenendo conto delle informazioni pediatriche entro due 
anni dalla data di approvazione dell'indi cazione. È opportuno che questa prescrizione 
sia applicata solo ai prodot ti già autorizzati e non a quel li autorizzati mediante 
un'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico. 
(22) È opportuno istituire una procedura opzionale  che renda possibile ottenere un unico 
parere, valido in tutta la Comunità, per qua nto riguarda un medicinale autorizzato a 
livello nazionale, qualora i dati pediatrici  raccolti conformemente ad un piano di 
indagine pediatrica appr ovato facciano parte della domanda di autorizzazione 
all'immissione in commercio. A tale scopo può essere utilizzata la procedura di cui 
agli articoli da 32 a 34 della direttiva 2001/83/CE. In tal modo si consente l'adozione 
di una decisione comunitaria armonizzata rigua rdante l'uso pediatrico del medicinale e 
la sua introduzione in tutte le informazioni nazionali sui prodotti. 
(23) È indispensabile garantire che i meccanismi  di farmacovigilanza siano adattati in 
modo da soddisfare i criteri spec ifici per la raccolta dei dati  sulla sicurezza dell'uso nei 
bambini, inclusi gli effetti a lungo termin e. L'efficacia del medicinale nella terapia 
pediatrica potrebbe inoltre richiedere ulteriori studi dopo  l'autorizzazione. Per le 
                                                 
7 GU L 136 del 30.4.2004, pag. 1. 
 
IT 14   IT domande di autorizzazione all'immissione in commercio che includono i risultati degli 
studi effettuati conformemente ad un piano di  indagine pediatrica approvato è pertanto 
opportuno prescrivere l'obbligo della pres entazione delle modalità proposte dal 
richiedente al fine di assicu rare lo studio a lungo  termine dei possibili effetti collaterali 
negativi connessi all'uso del medicinale, nonché dell'efficacia del medicinale nella popolazione pediatrica. Per eventuali preo ccupazioni particolari si prevede la 
possibilità di chiedere al richiedent e, come condizione dell'autorizzazione 
all'immissione in commercio, la presentazione  e l'attuazione di un sistema di gestione 
dei rischi e/o l'esecuzione di studi sp ecifici di post-commercializzazione. 
(24) Ai prodotti che rientrano nella prescrizione relativa alla pres entazione di dati pediatrici 
va concesso un premio consistente in una pr oroga di sei mesi del certificato protettivo 
complementare, istituito dal regolam ento (CEE) n. 1768/92 del Consiglio
8. Per 
beneficiare del premio vanno soddisfatte tutte le  seguenti condizioni: il rispetto di tutti 
i criteri inclusi nel piano di indagine pedi atrica approvato, l'autorizzazione del prodotto 
in tutti gli Stati membri e l'inclusione nelle informazioni sul prodotto dei risultati 
pertinenti degli studi.  
(25) Poiché i premi servono a ricompensare la r ealizzazione di studi in campo pediatrico e 
non la dimostrazione della sicurezza e dell'effi cacia di un medicinale nei bambini, essi 
vanno concessi anche in assenza dell'auto rizzazione di un'indicazione pediatrica. 
Tuttavia, per migliorare le informazioni disponibili sull'impiego di medicinali nelle popolazioni pediatriche, le informazioni pert inenti all'uso nella popol azione pediatrica 
vanno incluse nelle informazioni sul prodotto autorizzato. 
(26)  A norma del regolamento (CE) n. 141/2000 del Parlamento europeo e del Consiglio, 
del 16 dicembre 1999, concerne nte i medicinali orfani
9, i medicinali qualificati come 
medicinali orfani acquistano un'esclusiva di mercato di dieci anni  al momento della 
concessione di un'autorizzazione all'immissi one in commercio con l'indicazione di 
orfano. Poiché tali medicinali spesso non sono protetti da brevetto il premio 
consistente nella proroga del certificat o protettivo complementare non può essere 
applicato; nel caso invece siano coperti da  brevetto tale proroga costituirebbe un 
doppio incentivo. Quindi, invece di prorogare il certificato protettivo complementare, 
è opportuno estendere il periodo di esclusiv a di mercato per i medicinali orfani da 
dieci a dodici anni qualora le prescrizioni riguardanti i dati relativi all'uso pediatrico 
siano pienamente rispettate. 
(27) Le disposizioni del pres ente regolamento non devono precludere altri incentivi o 
premi. Al fine di garantire la traspa renza dei diversi provvedimenti a livello 
comunitario e degli Stati membri, la Commissione deve compilare un elenco 
dettagliato di tutti gli incentivi di sponibili, basandosi sulle in formazioni fornite dagli 
Stati membri. Le disposizioni del presen te regolamento, inclusa l'approvazione dei 
piani di indagine pediatrica, non costituisc ono la base per ottenere altri incentivi 
comunitari a favore della ricerca, come ad esempio il finanziamento di progetti 
nell'ambito dei programmi quadro pluriennali della Comunità a favore delle attività di 
ricerca, sviluppo tecnologico e dimostrazione. 
                                                 
8 GU L 182 del 2.7.1992, pag. 1; regolamento modificato da ultimo dall’atto di adesione del 2003. 
9 GU L 18 del 22.1.2000, pag. 1. 
 
IT 15   IT (28)  In modo da aumentare la disponibilità di informazioni sull'uso pediatrico dei 
medicinali ed evitare la possibile duplicazi one di studi in campo pediatrico che non 
aumentano le conoscenze collettive, la ban ca dati europea di cui all'articolo 11 della 
direttiva 2001/20/CE deve includere una fonte di informazione su tutti gli studi sui medicinali per uso pediatrico in corso, interrotti o completa ti, effettuati nella Comunità 
e in paesi terzi.  
(29) Previa consultazione della Commissione, de gli Stati membri e degli interessati, il 
comitato pediatrico deve a dottare e aggiornare regola rmente un inventario delle 
esigenze terapeutiche della popolazione pediat rica. Tale inventario  deve individuare i 
medicinali esistenti utilizzati in pediatria ed  evidenziare le esigenze terapeutiche dei 
bambini, nonché le priorità per la rice rca e lo sviluppo. In  tal modo le case 
farmaceutiche dovrebbero essere in grado di  individuare facilmente le opportunità 
commerciali, il comitato pediatrico potrebbe valutare meglio l'esigenza di medicinali e studi nell'ambito della valutazi one dei piani di indagine pe diatrica, delle deroghe e dei 
differimenti e gli operatori sanitari ed i p azienti potrebbero dispo rre di una fonte di 
informazione che faciliterebbe la selezione dei medicinali. 
(30) Le sperimentazioni cliniche nella popol azione pediatrica possono richiedere 
conoscenze specifiche, una metodologia partic olare e, talvolta, st rutture specifiche. 
Devono inoltre essere effettuat e da ricercatori con una form azione appropriata. Una 
rete che collega tutte le iniziative ed i centr i di studio nazionali ed europei faciliterebbe 
la cooperazione ed eviterebbe  la duplicazione degli studi. Ta le rete deve contribuire al 
rafforzamento delle basi dello Spazio eur opeo della ricerca nel c ontesto dei programmi 
quadro a favore delle attività di ricerca, sviluppo tecnologico e dimostrazione della 
Comunità, beneficiare la popol azione pediatrica e fungere da fonte di informazione e 
competenza per l'industria. 
(31) Per taluni prodotti autorizzati è possibile ch e le case farmaceutiche dispongano già di 
dati sulla sicurezza e sull'efficacia in campo pediatrico. Al fine di migliorare le 
informazioni disponibili sull'uso di me dicinali nella popolazi one pediatrica, è 
opportuno prescrivere l'obbligo della presentazi one di tali dati a tutte le autorità 
competenti dello stato in cui il prodotto è autorizzato. In tal modo i dati possono essere 
valutati e, se del caso, le informazioni possono essere incluse nelle informazioni autorizzate sul prodotto de stinate agli operatori sa nitari e ai pazienti. 
(32) È opportuno prevedere un finanziamento comuni tario per tutti gli aspetti del lavoro del 
comitato pediatrico e dell'agenzia che risultano dall'esecuzione del presente regolamento, compresi la valutazione dei pi ani di indagine pedi atrica, l'esonero dal 
pagamento delle tasse per la consulenza scientifica ed i provvedimenti relativi 
all'informazione e alla trasparenza, inclusa la banca dati e la rete degli studi pediatrici. 
(33) Le disposizioni necessarie per l'attuazione del presente  regolamento vanno adottate 
conformemente alla decisione 1999/468/CE del Consiglio, del 28 giugno 1999, recante modalità per l'esercizio delle competenze di esecuzione conferite alla Commissione
10. 
(34) È opportuno modificare il regolamento (CEE)  n. 1768/92, la direttiv a 2001/83/CE e il 
regolamento (CE) n. 726/2004,  
                                                 
10 GU L 184 del 17.7.1999, pag. 23. 
 
IT 16   IT HANNO ADOTTATO IL PRESENTE REGOLAMENTO: 
Titolo I 
Disposizioni introduttive 
CAPO 1 
OGGETTO E DEFINIZIONI  
Articolo 1 
Il presente regolamento istitu isce le norme che disciplinano lo  sviluppo di medicinali per uso 
umano al fine di rispondere alle esigenze terape utiche specifiche dell a popolazione pediatrica, 
senza sottoporre i bambini a sperimentazioni cliniche non necessarie e conformemente alla direttiva 2001/20/CE. 
Articolo 2 
Oltre alle definizioni di cui all'articolo 1 della direttiva 2001/ 83/CE, ai fini del presente 
regolamento si applicano le seguenti definizioni: 
1) popolazione pediatrica : la parte della popolaz ione con età da zero a diciotto anni; 
2) piano di indagine pediatrica : programma di ricerca e svil uppo che mira a generare i 
dati necessari per determinare le condizi oni in cui un medici nale possa essere 
autorizzato per uso pediatrico; 
3) medicinale autorizzato per un'indicazione pediatrica : medicinale che è autorizzato 
per l'impiego in parte o in tutta la popolazion e pediatrica e i dettag li dell’indicazione 
autorizzata sono indicati, ne l riassunto delle caratteris tiche del prodotto, redatto 
conformemente all'articolo 11 della direttiva 2001/83/CE.  
CAPO 2 
COMITATO PEDIATRICO  
Articolo 3 
1. Un comitato pediatrico è istituito all'in terno dell'agenzia europea per i medicinali, 
istituita dal regolamento (CE) n. 726/2004, denominata in seguito "l'agenzia". 
L'agenzia mette a disposizione il segretaria to del comitato pediatrico e fornisce a 
quest’ultimo assistenza t ecnica e scientifica. 
2. Salvo disposizioni diverse del presente rego lamento, al comitato pediatrico si applica 
il regolamento (CE) n. 726/2004. 
 
IT 17   IT 3. Il direttore esecutivo dell'agenzia assi cura il coordinamento appropriato tra il 
comitato pediatrico e il comitato per i medicinali per uso umano, il comitato per i 
medicinali orfani, i loro gruppi di la voro e qualsiasi altro gruppo consultivo 
scientifico.  
L'agenzia istituisce le procedure specifiche per eventuali consulta zioni tra di essi.  
Articolo 4  
1. Il comitato pediatrico si compone dei seguenti membri: 
a) cinque membri del comitato per i medicinali per uso umano, designati da 
quest'ultimo; 
b) una persona designata da ogni Stato membro la cui au torità competente non sia 
rappresentata dai membri designati da l comitato per i medicinali per uso 
umano; 
c) sei persone designate dalla Commissi one in base ad un invito pubblico alla 
manifestazione di interesse in modo da rappresentare i pediatri e gli interessi 
delle associazioni dei pazienti. 
Ai fini di cui alla lettera b), gli Sta ti membri cooperano, con il coordinamento del 
direttore esecutivo dell'agenzia, al fine di  garantire che la composizione finale del 
comitato pediatrico copra le aree scientifiche conne sse ai medicinali per uso 
pediatrico ed almeno i seguenti campi: sv iluppo farmaceutico, medicina pediatrica, 
farmacia pediatrica, farmacologia pediatrica , ricerca pediatrica, farmacovigilanza ed 
etica. 
2. I membri del comitato pediatrico sono nominati per un periodo di tre anni, 
rinnovabile. Alle riunion i del comitato pediatrico essi possono farsi accompagnare da 
esperti. 
3. Il comitato pediatrico elegge tra i propri membri il proprio presidente, che rimane in 
carica per tre anni; tale carica  è rinnovabile una sola volta. 
4. L'agenzia pubblica i nomi e le qualifiche  scientifiche dei membri del comitato 
pediatrico. 
Articolo 5 
1. Nell'elaborazione dei pareri il comitato  pediatrico si sforza di raggiungere un 
consenso scientifico. Se tale consenso non può essere raggiunto, il parere è costituito dalla posizione della maggior anza dei membri e dalle pos izioni divergenti con le 
relative motivazioni. 
2. Il comitato pediatrico stabilisce il pr oprio regolamento in terno necessario per 
l'esecuzione dei compiti conferitigli. Esso entra in vigore previo parere favorevole 
del consiglio di amministrazione de ll'agenzia e, successivamente, della 
Commissione. 
 
IT 18   IT 3. I rappresentanti della Commissione e il di rettore esecutivo dell 'agenzia o un suo 
rappresentante possono partecipare alle riunioni del comitato pediatrico.  
Articolo 6 
I membri del comitato pediatrico e i suoi es perti si impegnano ad ag ire nell'interesse pubblico 
e con uno spirito d'indipendenza. Essi non devono avere interessi finanziari o di altro tipo 
nell'industria farmaceutica che potrebbero nuocere alla loro imparzialità. 
Tutti gli interessi indiretti even tualmente attinenti all’industria farmaceutica devono essere 
indicati in un registro tenuto dall'agenzia e di  pubblica consultazione. Il registro viene 
aggiornato annualmente. 
I membri del comitato pediatrico e i suoi es perti dichiarano ad ogni  riunione qualsiasi 
interesse specifico che potrebbe essere consider ato pregiudizievole alla loro indipendenza in 
relazione ai punti all' ordine del giorno. 
I membri del comitato pediatrico e i suoi esperti sono tenuti, anche dopo la cessazione delle 
loro funzioni, a non divulgare informazioni del tipo coperto da segreto professionale. 
Articolo 7 
1. I compiti del comitato pediatrico includono: 
a) la valutazione del contenuto di qualsi asi piano di indagine pediatrica per un 
medicinale presentato al comitato pe diatrico conformemente al presente 
regolamento e l'espressione di un parere; 
b) la valutazione delle deroghe e dei di fferimenti e l'espressione di un parere; 
c) su richiesta del comitato per i me dicinali per uso umano, di un'autorità 
competente o del richiedente, la valut azione della conformità  della domanda di 
autorizzazione all'immissione in commer cio al relativo piano di indagine 
pediatrica approvato e l' espressione di un parere; 
d) su richiesta del comitato per i me dicinali per uso umano o di un'autorità 
competente, la valutazione dei dati generati conformemente ad un piano di 
indagine pediatrica approva to e l'espressione di un pa rere sulla qualità, sulla 
sicurezza e sull'efficacia del medicinale per l'uso nella popolazione pediatrica; 
e) l'espressione di un parere sul cont enuto e sul formato dei dati che vanno 
raccolti per l'indagine di cui all'articolo 41 e l'adozione di un inventario delle 
esigenze terapeutiche di cui all'articolo 42; 
f) il sostegno e la consulenza dell'agenzia in relazione all'istituzione di una rete 
europea di cui all'articolo 43; 
g) l'assistenza scientifica per l'ela borazione dei documenti  relativi alla 
realizzazione degli obiettivi del presente regolamento; 
 
IT 19   IT h) su richiesta del dirett ore esecutivo dell'agenzia o de lla Commissione, l'offerta 
di consulenza su qualsiasi questione c onnessa ai medicinali per uso pediatrico. 
2. Nell'esecuzione dei propri compiti il comitato pediatrico valuta se gli studi 
eventualmente proposti possano apportare un be neficio terapeutico significativo alla 
popolazione pediatrica. 
Titolo II 
Prescrizioni relative all'au torizzazione all'immissione in 
commercio 
CAPO 1 
PRESCRIZIONI GENERALI  
Articolo 8 
1. La domanda di autorizzazione all'immissi one in commercio, a norma dell'articolo 6 
della direttiva 2001/83/CE, per quanto ri guarda i medicinali per uso umano non 
autorizzati nella Comunità al momento dell'entrata in vigore del presente 
regolamento, è considerata valida soltanto se, oltre ai dati particolari e ai documenti 
di cui all'articolo 8, paragrafo 3 della  direttiva 2001/83/CE, include uno degli 
elementi seguenti: 
a) i risultati di tutti gli studi eseguiti e tutte le informazioni dettagliate raccolte 
conformemente al piano di inda gine pediatrica approvato;  
b) una decisione dell'agenzia che concede una deroga specifica per il prodotto;  
c) una decisione dell'agenzia che concede una  deroga per la classe di medicinale;  
d) una decisione dell'agenzia che concede un differimento. Ai fini di cui alla lettera a), la decisione  dell'agenzia che approva il piano di indagine 
pediatrica in questione deve essere allegata alla domanda. 
2. I documenti presenta ti conformemente al paragrafo 1 coprono, nell'insieme, tutte le 
sottopopolazioni della po polazione pediatrica. 
Articolo 9 
Nel caso dei medicinali autorizzati protetti da un certificato protet tivo complementare a 
norma del regolamento (CEE) n. 1768/92 oppure da un brevetto ammesso alla concessione di 
un certificato protettivo complementare, l'articolo 8 del presente regolamento si applica alle 
domande di autorizzazione di nuove indicazioni , incluse quelle pediatriche, di nuove forme 
farmaceutiche e di nuove vie di somministrazione. 
 
IT 20   IT Articolo 10 
Gli articoli 8 e 9 non si applica no ai medicinali autorizzati a nor ma degli articoli 10 e 10 bis, 
degli articoli da 13 a 16 o degli articoli da 16 bis a 16 decies della direttiva 2001/83/CE.  
Articolo 11 
Previa consultazione degli Stati membri, dell'ag enzia e degli altri interessati, la Commissione 
stabilisce le modalità relative al formato e al contenuto delle domande di autorizzazione o di 
modificazione di un piano di inda gine pediatrica e delle richie ste di deroga o differimento. 
Tali modalità vanno rispettate pena l'i nvalidità della domanda o richiesta. 
CAPO 2 
DEROGHE  
Articolo 12 
1. Una deroga alla presentazione delle info rmazioni di cui all'articolo 8, paragrafo 1, 
lettera a) può essere concessa per medicina li o classi di medicinali specifici se 
esistono dati che dimostrano una delle situazioni seguenti: 
a) il medicinale specifico, o la classe di medicinali, non offre probabilmente una 
garanzia di efficacia o di sicurezza pe r parte o per l'insieme della popolazione 
pediatrica; 
b) la malattia o l'affezione a cui è destinato il medicinale si verifica solo nelle 
popolazioni adulte; 
c) il medicinale specifico non rappresenta  un beneficio terapeutico significativo 
rispetto alle terapie esistenti per i pazienti pediatrici. 
2. La deroga di cui al paragrafo 1 può essere  concessa solo in re lazione ad una o più 
sottopopolazioni specifiche de lla popolazione pediatrica, in relazione ad una o più 
indicazioni terapeutiche specifiche oppure in relazion e ad una combinazione di 
entrambe. 
Articolo 13 
Per i motivi di cui all'articolo 12, paragrafo 1, il comitato pediatrico può adottare d'ufficio un 
parere favorevole alla concessione  di una deroga per una classe  o per un prodotto specifico a 
norma dell'articolo 12, paragrafo 1. 
In seguito all'adozione del parere del comitato pediatrico si applica la  procedura di cui al 
capo 4. Nel caso di una deroga relativa ad una cl asse si applica solo l'articolo 26, paragrafo 4. 
 
IT 21   IT Articolo 14 
1. Il richiedente, per i motivi di cui all'ar ticolo 12, paragrafo 1, può chiedere all'agenzia 
una deroga specifica per un prodotto.  
2. Entro 60 giorni dal ricevimento della domanda  il comitato pediatri co adotta un parere 
favorevole o sfavorevole alla  concessione della deroga specifica per il prodotto. 
Durante il periodo di 60 gi orni può essere convocata un a riunione su richiesta del 
richiedente o del comitato pediatrico. 
All'occorrenza il comitato pediatrico può invitare il richiedente a integrare le 
informazioni ed i documenti allegati alla domanda. Qualora il comitato pediatrico 
eserciti tale facoltà, il termine di 60 gior ni è sospeso fino alla presentazione delle 
informazioni complementari richieste. 
3. In seguito all'adozione del parere del com itato pediatrico si a pplica la procedura di 
cui al capo 4. L'agenzia informa immedi atamente il richiedente ed espone la 
motivazione delle conclusioni. 
Articolo 15 
1. L'agenzia mantiene un elenco di tutte le deroghe concesse. 
2. Il comitato pediatri co può in qualsiasi momento adot tare un parere favorevole alla 
revisione della deroga concessa. 
Nel caso di una modifica riguardante una de roga specifica per un prodotto si applica 
la procedura di cui al capo 4.  
Nel caso di una modifica riguardante una  deroga per una classe si applica 
l'articolo 26, paragrafo 5.  
3. Qualora venga revocata una deroga rigua rdante un medicinale particolare o una 
classe di medicinali, le prescrizioni di cu i agli articoli 8 e 9 non si applicano per un 
periodo di 36 mesi a decorrere dalla data in cui tale deroga viene rimossa dall'elenco.  
CAPO 3 
PIANO DI INDAGINE PEDIATRICA  
SEZIONE 1 
DOMANDE DI APPROVAZIONE  
Articolo 16 
1. Per le domande presentate conformement e alle disposizioni dell'articolo 8, 
paragrafo 1, lettere a) o d) è necessario ela borare un piano di inda gine pediatrica da 
sottoporre all'approvazione dell'agenzia. 
 
IT 22   IT 2. Il piano di indagine pediat rica deve specificare il calenda rio e le misure proposte per 
dimostrare la qualità, la sicurezza e l'efficacia del medicinale in tutte le 
sottopopolazioni pediatriche inte ressate. Esso descrive ino ltre qualsiasi misura volta 
ad adattare la formulazione del medicinale  in modo da rendere il suo impiego più 
accettabile, facile, sicuro o efficace per le  diverse sottopopolazioni pediatriche.  
Articolo 17 
1. Per le domande di cui agli articoli 8 e 9, il piano di indagine pedi atrica va presentato 
con una richiesta di approvazione al più ta rdi, salvo eccezioni, alla conclusione degli 
studi farmacocinetici negli adulti di cui al l’allegato I, parte I, sezione 5.2.3 della 
direttiva 2001/83/CE, in modo da garantire che un parere relativo all'impiego del 
medicinale in questione nella popolazione pediatrica possa e ssere formulato al 
momento della valutazione della domanda di autorizz azione all'immissione in 
commercio o di altre domande. 
2. Entro 30 giorni dal ricevimento della dom anda di cui al paragrafo 1, l'agenzia 
verifica la validità della dom anda e prepara una relazion e sintetica destinata al 
comitato pediatrico.  
3. All'occorrenza, l'agenzia può chiedere al richiedente di presentare ulteriori 
informazioni e documenti; in tal caso il termine di 30 giorni è sospeso fino alla 
presentazione delle informazioni complementari richieste.  
Articolo 18 
1. Entro sessanta giorni dal ricevimento di  un piano di indagine  pediatrica valido, il 
comitato pediatrico esprime un parere in merito alla capa cità degli studi proposti di 
generare i dati necessari per determinare le condizioni in cui il medicinale può essere 
utilizzato per curare la popolazione pediatrica od alcune  sue sottopopolazioni, ed 
indica se i benefici terapeutici pr evisti giustif icano gli studi proposti. 
Nello stesso periodo può essere convocata una  riunione su richiesta del richiedente o 
del comitato pediatrico. 
2. Entro il periodo di sessanta giorni di cui al paragrafo 1, il comitato pediatrico può 
chiedere al richiedente di propo rre modifiche al piano; in tal caso il termine di cui al 
paragrafo 1 per l'adozione del parere defi nitivo è prorogato di non oltre sessante 
giorni. In questo caso, dur ante questo periodo può es sere convocata un'ulteriore 
riunione su richiesta del rich iedente o del comitato pediat rico. Il termine è sospeso 
fino alla presentazione delle informazioni complementari richieste.  
Articolo 19 
In seguito all'adozione del parere favorevole o sfavorevole del comitato pediatrico si applica 
la procedura di cui al capo 4. 
 
IT 23   IT Articolo 20 
Se dopo aver esaminato il piano di indagine pe diatrica il comitato pe diatrico conclude che 
l'articolo 12, paragrafo 1, lettere a) , b) o c) si applica al medicinale interessato, esso adotta un 
parere sfavorevole a norma dell'articolo 18, paragrafo 1. 
In tal caso, il comitato pediatrico adotta un parere a favore di una deroga a norma 
dell'articolo 13, che è seguito dall'applicaz ione della procedura di cui al capo 4. 
SEZIONE 2 
DIFFERIMENTI  
Articolo 21 
1. Contemporaneamente alla presentazione de l piano di indagine pediatrica a norma 
dell'articolo 17, paragrafo 1, è possibile pr esentare una richiesta di differimento 
dell'avvio o del completamento di alcune o di tutte le misure previste nel suddetto 
piano. Tale differimento deve essere giusti ficato da motivi scient ifici, tecnici oppure 
attinenti alla salute pubblica. 
In ogni caso, un differimento è concesso quando è appropriato condurre gli studi 
nella popolazione adulta prima di avviar e gli studi nella popolazione pediatrica 
oppure quando gli studi nella popolazione pe diatrica hanno una durata superiore 
rispetto agli studi ne lla popolazione adulta. 
2. In base all'esperienza acquisita come risu ltato dell'applicazione del presente articolo, 
la Commissione può adottare disposizioni  conformemente alla  procedura di cui 
all'articolo 51, paragrafo 2, al fine di defi nire ulteriormente i mo tivi di concessione di 
un differimento. 
Articolo 22 
1. Contemporaneamente all'adozione di un pa rere favorevole da parte del comitato 
pediatrico a norma dell'articolo 18, paragraf o 1, se sono soddisfatte le condizioni di 
cui all'articolo 21, il comitato pediatrico adotta, d'ufficio o su richiesta de l richiedente 
a norma dell'articolo 21, un parere favor evole al differimento dell'avvio o del 
completamento di alcune o di tutte le misure previste dal piano di indagine 
pediatrica. 
Un parere favorevole ad un differimento deve  specificare i termini per l'avvio o il 
completamento delle misure interessate. 
2. In seguito all'adozione de l parere favorevole al differi mento da parte del comitato 
pediatrico, di cui al paragrafo 1, si applica la procedura di cui al capo 4. 
 
IT 24   IT SEZIONE 3 
MODIFICAZIONE DI UN PIANO DI INDAGINE PEDIATRICA 
Articolo 23 
Se successivamente all'approvazione del piano di indagine pediatrica, il richiedente incontra 
difficoltà di attuazione tali da rendere il  piano non eseguibile o non più appropriato, il 
richiedente può proporre modificazioni o presentare  al comitato pediatrico una domanda di 
differimento o deroga, dettagliatamente motiv ata. Il comitato pediatrico esamina le 
modificazioni proposte e adotta un parere che pr opone di respingerle o accettarle. In seguito 
all'adozione del parere, favorevole o sfavorevol e, del comitato pediatrico si applica la 
procedura di cui al capo 4. 
SEZIONE 4 
CONFORMITÀ AL PIANO DI INDAGINE PEDIATRICA  
Articolo 24 
Il comitato pediatrico può, nei casi seguenti, essere invitato ad es primere un parere sulla 
conformità degli studi eseguiti dal richie dente al piano di in dagine pediatrica: 
a) su richiesta del richiedente, prima della presentazione di una domanda di 
autorizzazione all'immissione in commer cio oppure di modificazione di cui agli 
articoli 8 e 9, rispettivamente; 
b) su richiesta dell'agenzia o dell'autorità competente nel corso di valutazione di una 
domanda, di cui alla lettera a), che non include  un parere sulla conformità adottato in 
seguito ad una richiesta a norma della lettera a); 
c) su richiesta del comitato per i medicina li per uso umano o dell'autorità competente 
nel corso di valutazione di una domanda, di cui alla le ttera a), qualora vi sia un 
dubbio sulla conformità e un parere non sia st ato ancora formulato in seguito ad una 
richiesta a norma della lettera a) o b). 
Gli Stati membri tengono conto di tale parere. Qualora al comitato  pediatrico sia richiesto un 
parere a norma del primo comma, esso è tenut o ad esprimerlo entro sessanta giorni dal 
ricevimento della richiesta.  
Articolo 25 
Se nel corso della valutazione scientifica di  una domanda valida, l' autorità competente 
conclude che gli studi non sono conformi al piano di indagine pediatrica approvato, il 
prodotto non può beneficiare dei pr emi di cui agli articoli 36 e 37. 
 
IT 25   IT CAPO  4 
PROCEDURA  
Articolo 26 
1. Entro trenta giorni dal ricevimento del parere del comitato pediatrico il richiedente 
può presentare all'agenzia una domanda scr itta di riesame del parere, allegando una 
motivazione dettagliata.  
2. Entro trenta giorni dal ri cevimento della domanda di ri esame a norma del paragrafo 1 
il comitato pediatrico, dopo aver nominato un nuovo relatore, esprime un altro parere 
che conferma o modifica quello precedente. Il parere deve e ssere debitamente 
motivato. La motivazione delle conclusi oni è allegata al nuovo parere, che è 
definitivo. 
3. Se il richiedente non presenta ricorso en tro il periodo di trenta giorni di cui al 
paragrafo 1, il parere del comitato pediatrico è considerato definitivo. 
4. L'agenzia adotta immediatamente una deci sione, che viene comunicata al richiedente. 
5. Nel caso di una deroga relativa ad una cla sse di medicinali di cui all'articolo 13, la 
decisione adottata dall'agenzia viene pubblicata. 
CAPO  5 
DISPOSIZIONI VARIE  
Articolo 27 
Prima di presentare un piano di indagine pediat rica e durante la sua es ecuzione il promotore di 
un medicinale per uso pediatrico può chiedere un  parere all'agenzia circa l'effettuazione delle 
varie prove e dei diversi studi necessari per dimo strare la qualità, la sicurezza e l'efficacia del 
medicinale nella popolazione pediatrica, co nformemente all'articolo 57, paragrafo 1, 
lettera n), del regolamento (CE) n. 726/2004.  
Il promotore può inoltre chiedere una consulenza sulla st ruttura e sulle modali tà di esecuzione 
dei sistemi di farmacovigilanza e di gestio ne dei rischi a norma  dell'articolo 35.  
L'agenzia fornisce la consulenza a norma de l presente articolo a titolo gratuito. 
 
IT 26   IT TITOLO III 
Procedure di autorizzazione all'immissione in commercio 
Articolo 28 
Fatte salve le altre disposizioni del presen te titolo, le proce dure di autorizzazione 
all'immissione in commercio di cui al presente titolo sono disciplinate dalle disposizioni del 
regolamento (CE) n. 726/2004 o della direttiva 2001/83/CE.  
CAPO  1 
PROCEDURE DI AUTORIZZAZIONE ALL 'IMMISSIONE IN COMMERCIO PER LE 
DOMANDE CHE RIENTRANO NEL CAMPO DI APPLICAZIONE DEGLI ARTICOLI 8 E 9 
Articolo 29 
1. Le domande possono essere presentate conf ormemente alla procedura stabilita negli 
articoli da 5 a 15 del regolamento (CE) n. 726/2004 per un'autorizzazione 
all'immissione in commercio di cui all'articolo 8, paragrafo 1 del presente regolamento che include una o più indicazion i pediatriche selezionate in base agli 
studi effettuati conformemente ad un pi ano di indagine pe diatrica approvato. 
Qualora sia concessa l'autorizzazione, i risultati di tali studi vanno inclusi nel 
riassunto delle caratteristiche  del prodotto e, all'occorren za, nel foglietto illustrativo 
del medicinale, anche se non tutte le indica zioni pediatriche sono state autorizzate.  
2. Qualora sia concessa o modificata un'autor izzazione all'immissione in commercio, le 
deroghe o i differimenti concessi a norma del presente regolamento sono registrati 
nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e, all'occorrenza, nel foglietto illustrativo del medicinale interessato. 
3. Qualora la domanda sia conforme a tutte le  misure contenute nel piano di indagine 
pediatrica approvato e qualor a il riassunto delle caratteris tiche del prodotto contenga 
i risultati degli studi condotti conformemente a tale piano, l'autorità competente 
include nell'autorizzazione all'immissione in  commercio una dichiarazione che indica 
la conformità della domanda al pian o di indagine pedi atrica approvato. 
Articolo 30 
Nel caso dei medicinali autorizz ati a norma della direttiva 2001/83/CE, una domanda di cui 
all'articolo 9 del presente regolamento può esse re presentata, conformemente alla procedura 
stabilita dagli articoli 32, 33 e 34 della dirett iva 2001/83/CE, per l'autorizzazione di una nuova 
indicazione, inclusa l'estensione di un'autorizza zione all'uso nella popolazione pediatrica, di 
una nuova forma farmaceutica oppure di una nuova via di somministrazione. 
 
IT 27   IT Tale domanda deve conformarsi alla prescrizione  di cui all'articolo 8, paragrafo 1, lettera a). 
La procedura è limitata alla valutazione delle parti specifiche del riassunto delle 
caratteristiche del pr odotto da modificare. 
CAPO  2 
AUTORIZZAZIONE ALL 'IMMISSIONE IN COMMERCIO PER USO PEDIATRICO  
Articolo 31 
1. Ai fini del presente regolamento, per autorizzazione all'immissione in commercio per 
uso pediatrico si intende l' autorizzazione all'immissione in commercio concessa ad 
un medicinale per uso umano che non è protetto da un certificato protettivo 
complementare a norma del regolamento (CE) n. 1768/92 o da un brevetto che può beneficiare di un certificato pr otettivo complementare, e che copre esclusivamente le 
indicazioni terapeutiche importanti per l'uso nella popolazione pediatrica o in sue 
sottopopolazioni, incluse le indicazioni rigu ardanti il dosaggio appropriato, la forma 
farmaceutica o la via di sommi nistrazione del prodotto.  
2. La presentazione di una domanda di auto rizzazione all'immissione in commercio per 
uso pediatrico non preclude in alcun modo il diritto di presentare una domanda di 
autorizzazione all'immissione in commercio per altre indicazioni. 
3. La domanda di autorizzazione all'immissione  in commercio per uso pediatrico deve 
essere corredata delle informazioni e de i documenti necessari per stabilire la 
sicurezza, la qualità e l'efficacia per l'uso pediatrico, compresi i dati necessari per 
indicare il dosaggio, la forma farmaceutica o la via di somminist razione appropriati 
del prodotto conformemente al piano di  indagine pediat rica approvato.  
Alla domanda va inoltre allegata la deci sione dell'agenzia che approva il piano di 
indagine pediatrica interessato. 
4. La domanda di autorizzazione all'immissione  in commercio per uso pediatrico può, 
se del caso, fare riferimento a dati esisten ti contenuti nel fascicolo di un medicinale 
che è o è stato autorizzato in uno Stato membro o nella Comunità conformemente alle disposizioni di cui all'articolo  14, paragrafo 11 del regolamento (CE) 
n. 726/2004 o all'articolo 10 della direttiva 2001/83/CE.  
5. Il medicinale a cui è concessa l'autori zzazione all'immissione in commercio per uso 
pediatrico può mantenere il nome di qualsia si medicinale contenente la stessa 
sostanza attiva e al cui titolare è stata rilasciata l'autorizzazione per l'uso nella 
popolazione adulta.  
Articolo 32 
Fatto salvo l'articolo 3, paragrafo 2 del regolamento (CE) n. 726/2004, una domanda di 
autorizzazione all'immissione in commercio pe r uso pediatrico può essere presentata 
conformemente alla procedura istituita dagl i articoli da 5 a 15 del regolamento (CE) 
n. 726/2004. 
 
IT 28   IT Capo 3 
IDENTIFICAZIONE  
Articolo 33 
Qualora ad un medicinale sia concessa l'au torizzazione all'immissione in commercio con 
un'indicazione pediatrica basata sui risultati di studi effettuati conformemente ad un piano di 
indagine pediatrica approvato, l'etichetta per qua lsiasi presentazione pediatrica riporta il nome 
del medicinale seguito dalla le ttera "P", in esponente, in blu, circondata da  un tracciato a 
forma di stella, anch'essa in blu.  
Il primo comma è applicabile indipendentemente  dal fatto che il nome del medicinale sia un 
nome di fantasia o una denominazione comune  a norma dell'articolo 1, paragrafi 20 e 21, 
rispettivamente, della direttiva 2001/83/CE. 
TITOLO IV 
Prescrizioni relative alla fase successiva all’autorizzazione  
Articolo 34 
Nel caso in cui sia rilasciata  un'autorizzazione per un'indicazi one pediatrica in seguito al 
completamento di un piano di indagine pediatri ca approvato e il medicinale in questione sia 
già stato commercializzato per altre indicazioni, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio commercializza il prodotto tenend o conto dell'indicazione pediatrica entro due 
anni dalla data di autorizzazi one dell'indicazione pediatrica. 
Articolo 35 
1. Il richiedente, oltre alle ordinarie prescrizioni relative alla sorveglianza post-
commercializzazione, indica in dettaglio le misure volte a garantire il monitoraggio 
dell'efficacia e dei possibili effetti collatera li negativi dell'uso pediatrico del 
medicinale nei casi seguenti: 
a) domande di autorizzazione a ll'immissione in commercio che includono 
un'indicazione pediatrica; 
b) domande di includere un'indicazi one pediatrica in un'autorizzazione 
all'immissione in commercio esistente; 
c) domande di autorizzazione all'immissi one in commercio per uso pediatrico.  
2. Per eventuali preoccupazioni particolari, l'autorità comp etente può richiedere, come 
condizione per la concessione dell'auto rizzazione all'immissione in commercio, 
l'istituzione di un sistema di gestione dei ri schi oppure l'esecuzione  di studi specifici 
di post-commercializzazione e la presentazione  dei relativi risultati. Il sistema di 
gestione dei rischi deve comprendere un insieme di attività ed interventi mirati a 
 
IT 29   IT prevenire o minimizzare i rischi connessi ai medicinali, inclusa la valutazione 
dell'efficacia di tali interventi. 
La valutazione dell'efficacia di qualsiasi sistema di gestione dei rischi e dei risultati 
degli studi effettuati è inclus a nei rapporti periodici di a ggiornamento sulla sicurezza 
di cui all'articolo 104, paragrafo 6 della  direttiva 2001/83/CE e all'articolo 24, 
paragrafo 3 del regolamento (CE) n. 726/2004. 
L'autorità competente può inoltre rich iedere la presentazione di rapporti 
supplementari riguardanti la valutazione dell'efficacia di qualsiasi sistema di 
minimizzazione dei rischi, nonché la valutazi one dei risultati de gli studi eseguiti. 
3. Nel caso di un differimento il titolare dell'autorizzazione all'immissione in 
commercio presenta una relazione annuale all'agenzia che fornis ce un aggiornamento 
sullo stato di avanzamento degli studi pediatrici conf ormemente alla decisione 
dell'agenzia relativa all'approvazione del piano di indagine pediatrica e alla 
concessione del differimento. 
L'agenzia informa l'autorità competente se ri scontra che il titolare dell'autorizzazione 
all'immissione in commercio non ha rispetta to la decisione dell'agenzia relativa 
all'approvazione del piano di i ndagine pediatrica e alla c oncessione del differimento.  
4. L'agenzia elabora linee guida dettagliate relative all'applicazione del presente 
articolo. 
TITOLO V 
Premi e incentivi 
Articolo 36 
1. Qualora una domanda a norma degli articoli 8 o 9 includa i risultat i di tutti gli studi 
effettuati conformemente al piano di inda gine pediatrica approvato, il titolare del 
brevetto o del certificato protettivo compleme ntare ha diritto ad una proroga di sei 
mesi del periodo di cui agli articoli 13, paragrafi 1 e 2 del regolamento (CEE) 
n. 1768/92. 
Il primo comma si applica anche nei casi in cui il completamento del piano di 
indagine pediatrica non comporta l'autori zzazione di un'indicazione pediatrica, ma i 
risultati degli studi effettuati sono compresi  nel riassunto delle caratteristiche del 
prodotto e, all'occorrenza, nel foglietto illustrativo del medicinale interessato. 
2. L'inserimento nell'autorizzazione all'immissione in commercio della dichiarazione di 
cui all'articolo 29, paragrafo 3 è utilizzato ai  fini dell'applicazione del paragrafo 1 del 
presente articolo.  
 
IT 30   IT 3. Qualora vengano applicate le procedure di  cui alla direttiva 2001/83/CE, la proroga 
di sei mesi del periodo di cui al paragrafo 1 è concessa solo se il prodotto è autorizzato in tutti gli Stati membri. 
4. I paragrafi 1, 2 e 3 si applicano ai pr odotti tutelati da un certificato protettivo 
complementare a norma del regolamento (CEE) n. 1768/92 del Consiglio o da un brevetto che può beneficiare del cer tificato protettivo complementare. 
Essi non si applicano ai me dicinali che sono designati come medicinali orfani a 
norma del regolamento (CE) n. 141/2000.  
Articolo 37 
Se una domanda di autorizzazione all'immi ssione in commercio è presentata per un 
medicinale designato come un medicinale or fano a norma del regolamento (CE) n. 141/2000 e 
tale domanda include i risultati di  tutti gli studi effettuati in ot temperanza al piano di indagine 
pediatrica approvato, e se la dichiarazione di cui all'articol o 29, paragrafo 3 del presente 
regolamento è successivamente inclusa nell'aut orizzazione all'immissione in commercio 
concessa, il periodo di dieci anni di cui all' articolo 8, paragrafo 1 del regolamento (CE) 
n. 141/2000 è esteso a dodici anni. 
Il primo comma si applica anche nei casi in cui il completamento del piano di indagine 
pediatrica non comporta l'autorizzazione di un'i ndicazione pediatrica, ma  i risultati degli studi 
effettuati sono compresi nel ria ssunto delle caratteristiche del prodotto e, all'occorrenza, nel 
foglietto illustrativo del medicinale interessato. 
Articolo 38 
1. Qualora un'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico venga 
concessa a norma degli articoli da 5 a 15 del regolamento (CE) n. 726/2004, si 
applicano i periodi di protezione dei dati e della commercializzazione di cui 
all'articolo 14, paragrafo 11 di detto regolamento. 
2. Qualora un'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico venga 
concessa conformemente alle procedure di cui alla dire ttiva 2001/83/CE, si applicano 
i periodi di protezione dei dati e della co mmercializzazione di cui all'articolo 10, 
paragrafo 1 di detta direttiva. 
Articolo 39 
1. Oltre ai premi e agli incentiv i di cui agli articoli 36, 37 e 38, i medicinali per uso 
pediatrico possono beneficiare di incentivi  forniti dalla Com unità o dagli Stati 
membri per sostenere la ricerca e lo sviluppo nel campo dei medicinali per uso 
pediatrico, nonché la disponi bilità di tali medicinali. 
 
IT 31   IT 2. Entro un anno dall'entrata in vigore del presente regolamento, gli Stati membri 
comunicano alla Commissione informazioni de ttagliate riguardanti qualsiasi misura 
presa per sostenere la ricerca, lo sviluppo e la disponibilità dei medicinali per uso 
pediatrico. Tali informazioni sono aggiornate periodicam ente su richiesta della 
Commissione. 
3. Entro diciotto mesi dall'entrata in vigor e del presente regolamento la Commissione 
pubblica un inventario dettag liato di tutti gli incentivi messi a disposizione dalla 
Comunità e dagli Stati membri per prom uovere la ricerca, lo sviluppo e la 
disponibilità dei medicinali per uso pedi atrico. Tale inventario è aggiornato 
periodicamente. 
TITOLO VI 
Comunicazione e coordinamento 
Articolo 40 
1. Dettagli appropriati delle sperimentazioni in cluse nei piani di indagine pediatrica 
approvati, comprese quelle e ffettuate in paesi terzi, s ono inseriti nella banca dati 
europea istituita dall'articolo 11 della direttiva 2001/20/CE.  
2. La Commissione elabora, su proposta dell'ag enzia e previa consu ltazione degli Stati 
membri e degli interessati, linee guida sulla natura delle informazioni di cui al paragrafo 1, che vanno inserite nella banca dati europea ist ituita dall'articolo 11 della 
direttiva 2001/20/CE. 
Articolo 41 
Gli Stati membri raccolgono i dati disponibili su tutti gli impieghi attuali dei medicinali nella 
popolazione pediatrica e, entro due anni dall'en trata in vigore del presente regolamento, 
comunicano tali dati all'agenzia. 
Il comitato pediatrico mette a disposizione li nee guida riguardanti il contenuto e il formato dei 
dati da raccogliere. 
Articolo 42  
1. L'agenzia valuta i dati di cui all'articolo 41, in particolare al fi ne di individuare le 
priorità per la ricerca. 
2. In base alla valutazione di cui al para grafo 1 e ad altre informazioni disponibili, e 
previa consultazione della Commissione, de gli Stati membri e degli interessati, il 
comitato pediatrico istituisce un inve ntario delle esigenze terapeutiche. 
L'agenzia pubblica tale inventario entro tre anni dall'entrata in vigore del presente 
regolamento e lo aggiorna periodicamente. 
 
IT 32   IT 3. Per l'istituzione dell'inventario delle esigen ze terapeutiche si deve  tenere conto della 
prevalenza delle affezioni nell a popolazione pediatrica, della gravità di tali affezioni, 
della disponibilità e dell'adeguatezza dei trattamenti alternativi per tali affezioni, inclusi l'efficacia e la natura degli effetti collaterali negativi di tali trattamenti, nonché di qualsiasi questione di sicurezza esclusivamente di natura pediatrica. 
Articolo 43  
1. L'agenzia sviluppa, con il sostegno scient ifico del comitato pediatrico, una rete 
europea delle reti nazionali ed europee es istenti, dei ricercatori e dei centri con 
competenze specifiche nell'esecuzione di  studi nella popolazione pediatrica. 
2. La rete europea mira, tra l'altro, a coordina re gli studi relativi ai medicinali per uso 
pediatrico, costituire le competenze scientifiche e amministrative necessarie a livello europeo ed evitare la duplicazione deg li studi e della sperimentazione nella 
popolazione pediatrica.  
3. Entro un anno dall'entrata in vigore del presente regolamento, il consiglio di 
amministrazione dell'agenzia adotta, su proposta del direttore esecutivo e previa 
consultazione della Commissione, degli Stati membri e degli interessati, una strategia 
di attuazione per l'avvio e l'applicazione de lla rete europea. Tale rete deve, se del 
caso, essere compatibile con i lavori di raffo rzamento delle basi dello Spazio europeo 
della ricerca nell'ambito dei programmi quadro della Comunità a favore delle attività di ricerca, sviluppo tecnol ogico e dimostrazione. 
Articolo 44 
1. Entro un anno dall'entrata in vigore del presente regolamento qualsiasi studio 
pediatrico concluso en tro la data di entrat a in vigore e riguardan te prodotti autorizzati 
nella Comunità deve essere presentato all'autorità competente al fine della 
valutazione. 
L'autorità competente aggiorna, all'occorr enza, il riassunto delle caratteristiche dei 
prodotti e il foglietto illustrativo e modi fica, di conseguenza, l'autorizzazione 
all'immissione in commercio. Le autorità competenti si scambiano le informazioni 
riguardanti gli studi presentati e le loro  conseguenze per qualsiasi autorizzazione 
all'immissione in commercio interessata.  
L'agenzia coordina lo scambio di informazioni. 
2. Tutti gli studi pediatrici esistenti, di cui al paragrafo 1, vengono presi in 
considerazione dal comitato pediatrico ne lla valutazione delle domande relative a 
piani di indagine pediatrica, deroghe e diffe rimenti e dalle autorità competenti nella 
valutazione delle domande presentate  a norma degli articoli 8, 9 o 31.  
3. Gli studi pediatrici di cui al  paragrafo 1, che alla data di entrata in vigore del presente 
regolamento sono già stati presentati per la  valutazione in un paese terzo, non sono 
presi in considerazione per i premi e g li incentivi di cui agli articoli 36, 37 e 38. 
 
IT 33   IT Articolo 45 
Qualsiasi altro studio sponsor izzato da un titolare di auto rizzazione all'immissione in 
commercio che riguarda l'uso nella popolazione pediatrica di un medi cinale oggetto di 
un'autorizzazione all'immissione in commercio deve  essere presentato all'autorità competente 
entro sei mesi dalla sua conclusione, anche se non è stato eseguito conformemente ad un 
piano di indagine pediatrica approvato. 
Il primo comma si applica indipendentemente dal fatto che il titola re dell'autorizzazione 
all'immissione in commercio intenda o meno presentare una domanda per un'indicazione 
pediatrica.  
L'autorità competente aggiorna, all'occorrenza, il riassunto delle caratteristiche dei prodotti e 
il foglietto illustrativo e modifica di cons eguenza l'autorizzazione  all'immissione in 
commercio.  
Le autorità competenti si scambiano le info rmazioni riguardanti gli studi presentati e le 
eventuali conseguenze per qualsiasi autorizzazione  all'immissione in commercio interessata.  
L'agenzia coordina lo scambio di informazioni. 
TITOLO VII 
Disposizioni generali e finali 
CAPO  1 
DISPOSIZIONI GENERALI  
SEZIONE 1 
TASSE , FINANZIAMENTO DELLA COMUNITÀ , SANZIONI E RELAZIONI  
Articolo 46 
1. Qualora venga presentata una domanda  di autorizzazione all'immissione in 
commercio per uso pediatrico confor memente alla procedura di cui al 
regolamento (CE) n. 726/2004, l'importo ridotto  delle tasse dovute per l'esame della 
domanda e per il mantenimento dell'autor izzazione all'immissione in commercio è 
fissato a norma dell'articolo 70 del regolamento (CE)n. 726/2004.  
2. Si applicano le disposizioni del regolamento (CE) n. 297/95 del Consiglio11.  
3. Le seguenti valutazioni da parte del comitato pediatrico sono gratuite: 
a) valutazione della domanda di deroga; 
                                                 
11 GU L 35, del 15.2.1995, pag. 1 
 
IT 34   IT b) valutazione della domanda di differimento; 
c) valutazione del piano di indagine pediatrica; 
d) valutazione della conformità al  piano di indagine pediatrica. 
Articolo 47 
Il contributo comunitario di cui all'articolo 67 del regolame nto (CE) n. 726/2004 copre tutti 
gli aspetti del lavoro del comitato pediatrico, in cluso il sostegno scientific o da parte di esperti, 
e dell'Agenzia, inclusi la valutazione dei piani di  indagine pediatrica, la  consulenza scientifica 
e qualsiasi mancato recupero di tasse previsto nel presente regolamento, e offre sostegno alle 
attività dell'agenzia a norma degli arti coli 40 e 43 del presente regolamento. 
Articolo 48 
1. Fatto salvo il protocollo sui privilegi e sulle immunità delle Comunità europee, ogni 
Stato membro determina le sanzioni da irrogare in caso di violazione delle 
disposizioni del presente regolamento o delle  misure di applicazione adottate in forza 
del medesimo in relazione ai medicinali autorizzati mediante le procedure stabilite 
nella direttiva 2001/83/CE, e adotta tutti i provvedimenti necessari per assicurare 
l'applicazione delle sanzioni. Le sanzioni  sono efficaci, proporzionate e dissuasive. 
Gli Stati membri informano la Commissione di tali disposizioni entro il […] e 
provvedono a notificare al più presto qua lsiasi modificazione successiva. 
2. Gli Stati membri informano immediatam ente la Commissione dell'avvio di ogni 
procedimento contenzioso per violazione del presente regolamento. 
3. Su richiesta dell'agenzia la Commissi one può imporre sanzi oni pecuniarie per 
violazione delle disposizioni del presente regolamento o dei regolamenti adottati in 
forza del medesimo in relazione ai medici nali autorizzati mediante la procedura 
istituita dal regolamento (CE) n. 726/2004. Importi massimi, condizioni e modalità di 
riscossione di tali sanzioni sono stabiliti secondo la procedura di cui all'articolo 51, 
paragrafo 2 del presente regolamento. 
4. La Commissione pubblica i nominativi dei titolari di un’autorizzazione 
all'immissione in commercio interessati, nonché l'ammontare e le motivazioni delle 
sanzioni pecuniarie irrogate. 
Articolo 49 
1. In base ad una relazione dell'agenzia e almeno una volta all'anno, la Commissione 
pubblica un elenco delle imprese che hanno be neficiato dei premi o degli incentivi di 
cui al presente regolamento e un elenco de lle imprese che non ha nno rispettato alcun 
obbligo derivante dal medesimo. Gli Sta ti membri forniscono tali informazioni 
all'agenzia. 
 
IT 35   IT 2. Entro sei anni dall'entrata in vigore del presente regolamento la Commissione 
pubblica una relazione generale sulle espe rienze acquisite in seguito alla sua 
applicazione, incluso in particolare un invent ario di tutti i medicinali autorizzati per 
uso pediatrico dalla sua entrata in vigore. 
SEZIONE 2 
COMITATO  
Articolo 50 
La Commissione, previa consulta zione dell'agenzia, adotta misu re adeguate per l'esecuzione 
dei compiti del comitato pediatrico di cui all'articolo 7, sotto forma di un regolamento, 
conformemente alla procedura di cui all'articolo 51, paragrafo 2. 
Articolo 51 
1. La Commissione è assistita dal comitato permanente per i medicinali per uso umano 
istituito dall'articolo 121 della direttiva 2001/83/CEE. 
2. Nei casi in cui è fatto riferimento al presen te paragrafo, si appli cano gli articoli 5 e 7 
della decisione 1999/468/CE, tenendo conto delle  disposizioni dell'articolo 8 della 
stessa. 
Il periodo di cui all'articolo 5, paragraf o 6, della decisione 1999/468/CE è fissato a 
tre mesi. 
CAPO  2 
MODIFICAZIONI  
Articolo 52 
Il regolamento (CEE) n. 1768/92 è così modificato: 
1) All'articolo 7 è aggiunto il seguente paragrafo 3: 
“3. La domanda di proroga di un certi ficato già concessa in applicazione 
dell'articolo 13, paragrafo 3 del presente regolamento e dell'articolo 36 del regolamento (CE) n. […/…..del Parl amento europeo e del Consiglio 
(regolamento pediatrico)*] deve essere de positata, al più tardi, due anni prima 
della scadenza del certificato. 
_____________ * GU L […] del […], pag. […].” 
2) L'articolo 8 è così modificato: 
a) al paragrafo 1 è aggiunt a la seguente lettera d): 
 
IT 36   IT "d) se la domanda di certificato co mprende una richiesta di proroga in 
applicazione dell'articolo 13, paragraf o 3 del presente regolamento e 
dell'articolo 36 del regolamento (CE) n. […/….. (regolamento pediatrico)]: 
i) copia della dichiarazi one della conformità ad un piano di indagine 
pediatrica approvato, di cui al l'articolo 36, paragrafo 3 del 
regolamento (CE) n. […/….. (regolamento pediatrico)]; 
ii) all'occorrenza, oltre alla copi a delle autorizzazioni all'immissione 
in commercio del prodotto di cu i alla lettera b), copia delle 
autorizzazioni all'immissione in co mmercio di tutti gli altri Stati 
membri, conformemente all'ar ticolo 36, paragrafo 4 del 
regolamento (CE) n. […/….. (regolamento pediatrico)]." 
b) è aggiunto il seguente paragrafo 1 bis: 
“1bis.La domanda di proroga di un certif icato già concesso comprende:  
a) copia del certific ato già concesso; 
b) copia della dichiara zione di conformità ad  un piano di indagine 
pediatrica approvato, di cui al l'articolo 36, paragrafo 3 del 
regolamento (CE) n. […/….. (regolamento pediatrico)]; 
c) copia delle autorizzazioni all'immissione in commercio del 
prodotto di tutti gli Stati membri." 
c) il paragrafo 2 è sost ituito dal seguente: 
“2. Gli Stati membri possono stabilire una  tassa da versare su presentazione 
di una domanda di certificato e su presentazione di una domanda di 
proroga di un certificato." 
3) L'articolo 9 è così modificato: 
a) al paragrafo 1 è a ggiunto il seguente comma: 
 "La domanda di proroga di un certificat o già concesso deve essere depositata 
presso l'ufficio competente della proprietà industriale dello Stato membro che ha rilasciato il certificato."  
b) è aggiunto il seguente paragrafo 3: “3. Il paragrafo 2 si appli ca alla notifica della domanda di proroga di un certificato 
già concesso. La notifica comprende, i noltre, la domanda di proroga del 
certificato in applicazione dell'artic olo 36 del regolamento (CE) n. […/….. 
(regolamento pediatrico)]." 
4) All'articolo 11 è aggiunto il seguente paragrafo 3: 
 
IT 37   IT “3. I paragrafi 1 e 2 si applicano alla no tifica della concessione o del rifiuto di 
proroga di un certifi cato già concesso. “ 
5) All'articolo 13 è aggiunto il seguente paragrafo 3: 
“3. I periodi stabiliti nei paragrafi 1 e 2 sono prorogati di sei mesi qualora sia 
applicato l'articolo 36 del regol amento (CE) n. […/….. (regolamento 
pediatrico)]. In tal caso il  periodo di cui al paragrafo 1 del presente articolo può 
essere prorogato una sola volta." 
Articolo 53 
L'articolo 6, paragrafo 1, primo comma, della di rettiva 2001/83/CEE è sostituito dal seguente:  
“Nessun medicinale può essere immesso in  commercio in uno Stato membro senza 
un'autorizzazione all'immissione in commercio delle autorità competenti di detto Stato 
membro, rilasciata a norma della presente di rettiva oppure senza un'autorizzazione concessa a 
norma del regolamento (CEE) n. 726/2004, letto tenendo conto del regolamento (CE) n. 
[…/del Parlamento europeo e del Cons iglio (regolamento pediatrico)*]. 
______________ * GU L […] del […], pag. […].” 
Articolo 54 
Il regolamento (CE) n. 726/2004 è così modificato: 
1) L'articolo 56, paragrafo 1 è sostituto dal seguente: 
“1. L'agenzia è composta: 
a) dal comitato per i medicinali per uso umano, incaricato di elaborare i 
pareri dell'agenzia su qualsiasi ques tione riguardante la valutazione dei 
medicinali per uso umano; 
b) dal comitato per i medicinali veteri nari, incaricato di elaborare i pareri 
dell'agenzia su qualsiasi question e riguardante la valutazione dei 
medicinali veterinari;  
c) dal comitato per i medicinali orfani; d) dal comitato per i medicinali a base di piante; e) dal comitato pediatrico; f) da un segretariato, incaricato di fo rnire assistenza tecnica, scientifica e 
amministrativa ai comitati e di coor dinare adeguatamente i loro lavori;  
g) da un direttore esecutivo, che esercita  le funzioni di cui all'articolo 64;  
h) da un consiglio di amministrazione, ch e esercita le funzioni di cui agli 
articoli 65, 66 e 67.” 
 
IT 38   IT 2) È aggiunto il seguente articolo 73 bis: 
“Articolo 73 bis 
Le decisioni prese dall'agenzia a norma del re golamento (CE) n. […/del Parlamento europeo e 
del Consiglio (regolamento pedi atrico*)] possono essere impugnate mediante ricorso dinanzi 
alla Corte di giustizia delle Comunità europee,  alle condizioni stabil ite dall'articolo 230 del 
trattato.  _____________ * GU L […] del […], pag. […]” 
CAPO  3 
DISPOSIZIONI  FINALI 
Articolo 55 
La prescrizione di cui all'arti colo 8, paragrafo 1 non è appli cabile alle doma nde valide, in 
corso al momento dell'entrata in vigore del presente regolamento. 
Articolo 56 
1. Il presente regolamento entra in vigor e il trentesimo giorno  successivo alla 
pubblicazione nella Gazzetta ufficiale dell'Unione europea.  
2. L'articolo 8 è applicabile a decorrere dal … [diciotto mesi dalla data di entrata in 
vigore del presente regolamento]. 
L'articolo 9 è applicabile a deco rrere dal … [ventiquattro mesi dalla data di entrata in 
vigore del presente regolamento].  
Gli articoli 31 e 32 sono applicabili a decorrere dal … [sei  mesi dalla data di entrata 
in vigore del presente regolamento]. 
Il presente regolamento è obbligatorio in tutti i suoi elementi e direttamente applicabile in 
ciascuno degli Stati membri. 
Fatto a Bruxelles, il […] 
Per il Parlamento europeo Per il Consiglio 
Il Presidente Il Presidente […] […]
 
IT 39   IT SCHEDA FINANZIARIA  
Policy area(s): Internal market  
Activities: The activities of the European Medicines Agen cy are included in the following policies: 
- Support for the development of paediatric medicines ; 
- Improvement in the protection of public hea lth and for consumers across the Community 
- Maintaining a reliable and independent source of scientific advice and information, and 
- Support and achievement of the internal market for the pharmaceutical sector. 
 
TITLE OF ACTION : REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL ON 
MEDICINAL PRODUCTS FOR PAEDIATRIC USE AND AMENDING REGULATION  (EEC) N O 1768/92,  
DIRECTIVE 2001/83/EC  AND REGULATION (EC)  NO 726/2004 
 
1. BUDGET  LINE(S)  + HEADING(S) 
02.040201 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Titles 1 and 2 
02.040202 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Title 3 
2. OVERALL  FIGURES   
2.1. Total allocation for action (Part B): € million for commitment 
EUR 21 282 million 
2.2. Period of application: 
2007 to 2012 
2.3. Overall multiannual esti mate of expenditure: 
(a) Schedule of commitment appropriati ons/payment appropria tions (financial 
intervention) (see point 6.1.1) 
 EUR million ( to three decimal places) 
 
  
Year 
2007  
2008  
2009  
2010  
2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Total 
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
 
IT 40   IT (b) Technical and administrative a ssistance and support expenditure (see point 6.1.2)  
C o m m i t m e n t s         
P a y m e n t s         
 
Subtotal a+b        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
(c) Overall financial impact of human res ources and other admini strative expenditure 
(see points 7.2 and 7.3) 
Commitments/ 
payments        
 
TOTAL a+b+c        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
2.4. Compatibility with financial progr amming and financial perspective 
[X] Proposal will entail reprogramming of the relevant heading in the financial 
perspective. The proposal is compatib le with the new financial framework 
(2007-2013) proposed by the Commi ssion (Communication from the 
Commission to the Council and the Eu ropean Parliament COM(2004) 101). 
2.5. Financial impact on revenue1: 
[X] Proposal has no financial implications  (involves technical aspects regarding 
implementation of a measure) 
3. BUDGET  CHARACTERISTICS 
Type of expenditure Budget 
line New EFTA 
contrib
ution Contributions 
from 
applicant 
countries Heading in 
financial 
perspective
Non-comp  Non-diff  02.040201 NO  YES  NO 1 a  
Non-comp  Non-diff  02.040202 NO  YES  NO 1 a  
                                                 
1 For further information, see separate explanatory note. 
 
IT 41   IT 4. LEGAL  BASIS   
– Treaty establishing the European Community and notably article 235. 
– Draft Regulation of the Europ ean Parliament and of the Council on medicinal products for 
paediatric use (to support the Agency’s wo rk required for the operation of the draft 
Regulation including all work of  the Paediatric Committee, scientific advice and any fee 
waivers provided for by virtue of the draft Regulation). 
– Regulation (EC) No 726/2004 of the European parliament and of th e Council of 30 May 
2004, establishing the community  procedures for the aut horisation and follow up of 
medicines for human and veterinary use, and establishing the European Agency for the 
Evaluation of Medicinal Products (OJ L 136, 30.4.2004, p. 1). 
– Council Regulation (EC) No 297/95 of 10 February 1995 modified by Council 
Regulation (EC) No 2743/98 of 14 December 1998 concerning fees payable to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (OJ L 345, 19.12.1998, p. 3). 
5. DESCRIPTION
 AND  GROUNDS 
5.1. Need for Community intervention  
5.1.1. Objectives pursued It is estimated that between 50 and 90% of medicinal products used in the paediatric 
population have never been specifi cally studied or authorised (l icensed) for use in that age 
group. This leaves no alternative to  the prescriber than to use pr oducts “off-label” (i.e. use of 
product authorised for adu lts - products that have  not been tested or au thorised for paediatric 
use) or use of completely unaut horised products with the associat ed risks of inefficacy and/or 
adverse reactions (side effects). 
The overall policy objective is to improve the he alth of the children of  Europe by increasing 
the research, development and authorisa tion of medicines for use in children. 
General objectives are to: 
• increase the development of me dicines for use in children; 
• ensure that medicines used to treat child ren are subject to hi gh quality research; 
• ensure that medicines used to treat childr en are appropriately authorised for use in 
children; 
• improve the information available on the use of medicines in children; 
• achieve these objectives without  subjecting children to unnecessa ry clinical trials and in 
full compliance with the EU Clinical Trials Directive. 
 
IT 42   IT 5.1.2. Measures taken in connection with ex ante  evaluation  
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use was the subject of a Commissi on Extended Impact Assessment (EIA). The EIA 
accompanies this Financial Statement. The Commission’s EIA is based on an independent, 
externally contracted study, specifically desi gned to estimate the economic, social and 
environmental impacts of the proposal. The EI A also draws on experience with the existing 
EU pharmaceutical market and regulatory fr amework, experience w ith legislation on 
paediatric medicines in the US, experience with orphan medicines in the EU, extensive 
consultation with stakeholders, and the published literature.  
5.1.3. Measures taken following ex post  evaluation 
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use is a new legislative proposal an d no interim or ex post evaluation has been 
conducted. 
5.2. Action envisaged and budget intervention arrangements 
The key measures included in the draft paediatric regulation are:  
• the establishment of an expert committee, the Paediatric Committee within the EMEA;  
• a requirement at the time of marketing author isation applications for new medicines and 
line-extensions for existing patent-protected me dicines for data on the use of the medicine 
in children resulting from an agr eed paediatric investigation plan;  
• a system of waivers from the requirement fo r medicines unlikely to benefit children;  
• a system of deferrals of the requirement to ensure medicines are te sted in children only 
when it is safe to do so and to prevent th e requirements delaying the authorisation of 
medicines for adults;  
• excluding orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the 
requirement in the form of a six-month extension to the supplementary protection 
certificate (in effect, a six-month patent  extension on the active moiety);  
• for orphan medicines, a mixed reward and in centive for compliance with the requirement 
in the form of an additional tw o-years of market exclusivity added to the existing ten years 
awarded under the EU orphan regulation; 
• a new type of marketing authorisation, th e PUMA, which allows ten years of data 
protection for innovation (new studies) on off-patent products;  
• amended data requirements for PUMA applic ations to attract SMEs including generics 
companies; 
• a reference in the explanatory memorandum to the establishment, via separate legislation 
of an EU paediatric study programme to f und research leading to the development and 
authorisation of off-patent  medicine for children;  
 
IT 43   IT • access to an optional centralised procedure via the community referral procedure for 
existing nationally authorised medicines to gain an EU-wide Commission Decision on use 
in children;  
• measures to increase the robustness of pha rmacovigilance for medicines for children;  
• a requirement for industry to s ubmit to the authorities study reports they already hold on 
use of their medicine in children, to maximise  the utility of existing data and knowledge;  
• an EU inventory of the therapeutic needs of  children to focus research, development and 
authorisation of medicines;  
• an EU network of investigator s and trial centres to conduct the research and development 
required;  
• a system of free scientific advice for the industry, provide d by the EMEA;  
• a database of paediatric studies (based on th e existing database set up by the EU Directive 
on clinical trials (OJ L 121, 1.5.2001, p. 34). 
Populations affected by the activity: 
• more than 100 million children in the newly en larged EU stand to benefit from better 
medicines for children. Children will al so be enrolled into clinical trials; 
• healthcare professionals will benefit throug h the supply of medicines specifically 
developed for children and may take part in clinical research on medicines for children; 
• all pharmaceutical companies seeking to access th e EU market will be affected by the draft 
Regulation; 
• the EMEA and all National competent author ities will have to change their working 
practices as a result of the draft Regulation; 
Expense type 
Article  47 of the draft Regulation on medicinal pr oducts for paediatric use foresees a 
contribution from the Community to cover the work resulting from the draft Regulation on 
medicinal products for paediatric use, incorp orated into the contribution provided for in 
Article 67 of Regulation (EC) No 726/2004 and in  Article 7 of Regulation (EC) No 141/2000 
to be allocated to the European Medicines Agen cy. This contribution should cover all aspects 
of the work of the European Medicines Ag ency to implement and operate the draft 
Regulation, in particular: the operation of the Paediatric Co mmittee including a ssessment of 
paediatric investigation plans, requests for waivers and deferrals, a ssessment of compliance 
with paediatric investigation plans and assessment of the safety, quality and efficacy of medicinal products for paediatric use; an EU i nventory of the therapeutic needs of children; 
an EU network of investigators and trial centres to conduct the research; fr ee scientific advice 
for the industry; a database  of paediatric studies. 
 
IT 44   IT The explanatory memorandum of the draft paed iatric regulation makes a reference to the 
possible creation of a paediatric study program me: Medicines Investigation for the Children 
of Europe (MICE)2. The creation of the funding and its operation would be included in a 
separate Commission initiative. A detailed assess ment of the impacts of  the programme will 
accompany that separate initiative. However, given the interface between legislation on a 
paediatric study programme and the draft p aediatric Regulation assessed here, some 
consideration is required. An EU paediatric study programme , focussed on funding or part 
funding studies on off-patent medicines will be important if research and authorisation for 
children of off-patent products are to occur for the majority of products needed by children. It 
is envisaged that the paediatr ic study programme may be funde d, at least in part, from the 
Community budget. The paediatric study programme would also need to take account of other 
relevant Community funding, including the 6th and 7th Framework Programmes operated by 
the Commission Directorate Gene ral Research. Community funding for studies into off-patent 
medicines for children (which may lead to the authorisation of an off-patent medicine for 
children) may only be partial,  e.g. 50% funding: the remainde r of the funding may need to 
come from industry, Member State g overnments or medical charities.  
An EU paediatric study programme has the potentia l to stimulate research  and development of 
off-patent medicines for children and coul d have a major beneficial impact on EU 
pharmaceutical companies, including SMEs, and a major impact on clinical trials conducted 
in the EU including strengthening pharmaceutical R&D in Europe. 
Estimated resources and costs of the paediatric  Regulation, based on the draft proposal 
released for consultation by the European Commission on 8 March 2004 
The increased contribution will cover: incr eased administration co sts of the European 
Medicines Agency relating to all tasks of the Paediatric Committee; the costs of free scientific advice and fee reductions for paediatr ic use marketing authorisations. 
Justifications of the reso urces implications based on its coming into force in 2007 
As of 2006, the EMEA would have to set up a task force to prepare for the work of the 
Paediatric Committee and the procedures as laid out in the Regulation. It is estimated that the task force would require 1 A grade full time and 1 C grade half time. This will be covered by an internal redeployment. 
In 2007 
Activities planned for the first year. All activ ities are based on the EMEA’s experience of 
Committee activities, and in particular the experien ce gained in the last 3 years of activities on 
orphan medicinal products and the Committee for orphan medicinal products. Activities will 
start in full as soon as the Regulation is implem ented due to the legal ob ligations created by it. 
                                                
 
2 The impact of the referenced paediatric study programme will critically depend on its funding, size and 
awarding rules. A fund, set up un der the United States Best Pharm aceuticals for Children Act 2002, is 
of $ 200 000 000 for fiscal year 2000 and such su ms as are necessary for each of the succeeding five 
years for the study of the use in the paediatric po pulation of medicinal products for which there is no 
patent protection or market exclusivity. The CHMP Paediatric Expert Group has produced a 
preliminary list of sixty-five off-patent active substa nces considered to be priorities for research and 
development for children in the EU. 
 
IT 45   IT A. Paediatric Committee  
Functioning of the Paediatric Committee  
• Meeting costs 
A monthly meeting of 2-3 days is necessary. Eleven meetings a year with 31 members are 
envisaged, representing 682-1023 expert days. In addition, it is anticipated that additional 
experts will be needed on an ad-hoc  basis by the Paediatric Committee.  
• Meeting Management and Conference services  
Eleven meetings a year of 31 members plus additional experts will have heavy implications 
on the Meeting Management & Conferences Sector  of the EMEA which will have to organise 
travel and accommodation and meetings, as  well as on the meeting room occupation.  
• Secretariat costs 
The secretariat of the Paediatric Committee re presents a full time position all year round, 
therefore taking into considera tion the need for a back-up, this  represents 1.5 A grade and 
1.5 C grade positions. 
• Expert costs 
Estimated at 5-10 experts per Paediatric Committ ee meeting, in addition to members of the 
Paediatric Committee (i.e. 55-110 experts per year). 
Activities of the Paediatric Committee  
– Paediatric Investigation Plans 
– Deferrals 
– Waiver of Paediatric Investigation Plans  
– Paediatric needs 
– Paediatric priorities  
– Compliance  
– Expert work 
In the draft paediatric Regulation, there is an  obligation to submit the results of studies 
performed according to an agreed Paediatric In vestigation Plan for applications for marketing 
authorisations of new products  (Marketing Authorisation App lications) and variations for 
patented products. The best estimate of the numb er of Paediatric Inve stigation Plans to be 
submitted per year to the Agency in the first years is about 235-285.  
 
IT 46   IT The activities related to the submission of Paediatric Investigation Plans are rather similar to 
the work done for orphan drug designation. Howeve r the level of scientific involvement to 
judge the submitted plan is considered higher, more complex, and the number of procedures is 
2.5 times more than the current number of orphan applications. 
– Agreed Paediatric Inves tigation Plans revisions 
– Procedures 
It is not expected that applications for the revision of Paediatric Investigation Plans would 
occur in the first year. Only proced ures would have to be established. 
B. Other activities created by the Regulation 
– Paediatric scientific advice 
There will be an increase in scientific advice for paediatric development. It is expected that up 
to 60% of companies may seek advice (the current situation is about 30% for products 
submitted for Marketing Authorisation). This repr esents about three times the current number 
of Scientific Advice requests (currently 100 pe r year). See section 6.2 for details of the 
financial implications of fee waivers for paediatric scientific advice. 
– Information publication and management 
This has implications on the current developm ent of the databases at the EMEA and on other 
forms of EMEA communication.  
– Survey of paediatric use and inventory of research priorities 
These activities will be performed by the staff in  charge of other paedia tric activities but will 
represent a significant pa rt of the workload. 
– Establishment of a paediatric research network 
This is a new type of activity for the EMEA, which will require at least a full time position for 
an A and a C grade. 
C. Impact on the Agency 
In addition to involving specific staff all activit ies have direct implications on other sectors 
such as Meeting Management and Conference, IT and administration. 
The activities will generate the need for regular training, workshops and will involve missions 
outside the Agency (for example for the estab lishment of a network of paediatric clinical 
research). 
D. Need for Experts in Secondment 
To strengthen the collaboration between EMEA a nd Member States in part icular in relation to 
paediatric activities on national products, auth orisations and pharmac ovigilance, the EMEA 
will invite Experts in Secondment to join the Ag ency to facilitate the work. This will be done 
also at the stage of the preparatory work. 
 
IT 47   IT A typical stabilised year  
It has been considered that year 2009 would represent a typi cal year, when the number of 
applications per year would be stable, and a ll activities provided fo r by the Regulation would 
be developed. 
A. Paediatric Committee 
Functioning of the Paediatric Committee 
– Meeting costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Meeting Management and Conference services  
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Secretariat costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Experts costs 
Changes in activities may be needed. Estimates  are however given for the same numbers. 
Activities of the Paediatric Committee  
Figures for new products (on patent) should remain  stable. Variations capturing products that 
never included a Paediatric Investigation Plan  should slightly decreas e, as some products 
would have been captured at the stage of mark eting authorisation applications. This would 
however not be the case of variation applicatio ns in a new indication (new therapeutic area) 
for which a new Paediatric Investigation Plan may have to be submitted. 
There should not be any more products undergoing purely nationa l procedures in respect of 
the obligation to submit a Paed iatric Investigation Plan. 
The ‘stable’ number of Paediatric Use Mark eting Authorisation pr ocedures cannot be 
estimated. It is judged that  the initial figure of 15 pe r year should be kept.  
Overall the level of activ ities should remain around 235-285 procedures per year.  
The additional (fully developed) tasks will include in particular the Annual Reports on 
deferrals, and the revision of agreed Paediatr ic Investigation Plans. Once a Paediatric 
Investigation Plan is agreed, th e draft Regulation offers the possi bility to amend it as often as 
needed on request from the sponsor. It is estimat ed that 30% of the P aediatric Investigation 
Plans may need revision at some point in  time. This may represent a minimum of 
80 additional applications a year. 
 
IT 48   IT B. Activities created by the Regulation 
– Scientific Advice 
Paediatric Scientific Advice and follow up pr ocedures would increase progressively over 
time. 
– Pharmacovigilance and risk management 
This activity will be fully developed. 
– Information publication and management 
Modifications or developments of the current st ructures will take place over several years.  
– Inventory of research priorities 
Regular updates are forecas ted for in the Regulation. 
– Establishment of a paediatric research network 
The implementation and running of the network should be in place.  
C. Impact on the Agency  
In addition to involving specific staff all activ ities and their related increases have direct 
implications on other sectors. 
5.3. Methods of implementation 
The draft Regulation will be implemented and operated primarily by th e existing European 
Medicines Agency. Certain aspects will also be operated by the National Competent Authorities. The Commission will be responsible for an implementing regulation and a number of supporting guidelines. 
 
IT 49   IT 6. FINANCIAL  IMPACT 
6.1. Total financial impact on Part B - (over the entire pr ogramming period) 
(The method of calculating the total amounts set out in the table below must be explained by 
the breakdown in Table 6.2. ) 
6.1.1. Financial intervention 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
02.040201 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Titles 1 and 2 
 
02.040202 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Title 3 
  
 
0,800 
   
0,200 2,397
0,6422,688
0,6892,881
0,717 
 
4,280 
   
0,773 4,409
0,80617,455
3,827
A c t i o n  2         
e t c .         
TOTAL 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282
 
IT 50   IT 6.1.2. Technical and administrative assistance,  support expenditure  and IT expenditure 
(commitment appropriations) 
 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
1) Technical and 
administrative assistance N.A.       
a) Technical assistance 
offices       
b) Other technical and 
administrative assistance: 
- intra muros: 
- extra muros: of which for construction 
and maintenance of 
computerised management systems        
Subtotal 1        
2) Support expenditure        
a) Studies        
b) Meetings of experts        
c) Information and 
publications        
Subtotal 2        
TOTAL         
 
IT 51   IT 6.2. Calculation of costs by measure en visaged in Part B (over the entire 
programming period)3 
(Where there is more than one action, give suffici ent detail of the specific measures to be 
taken for each one to allow the volume and costs of the outputs to be estimated.) 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown  Type  
of outputs 
(projects, files ) Number of 
outputs 
(total for years 
2007-2012)  Average unit 
cost Total cost 
(total for years 
2007-2012)  
 
 1 2 3 4=(2X3) 
Paediatric medicines management  
- Measure 1 
 
  
  
Paediatric 
activities costs 
for the EMEA general subsidy 
Staff 
Expenditure 
other. 
  
 
 
  
 
  
 
 
  
  
 
 
  
17,455 
3,827 
 
TOTAL COST    21,282 
These costs are mainly due to: 1. the supplementa ry staff needed to perform the tasks induced 
by the new regulation on medicinal products for p aediatric use, 2. scientific advice being 
given without a fee, and, 3. fee reductions for marketing authoris ation applications.  
Staff will be required to: provide the secretariat of the new expert committee the Paediatric 
Committee, administer requests for opinions from the Paediatric Committee, create and 
maintain an inventory of the therapeutic needs of the children of Europe, create and maintain an EU network of clinical trial centres to  conduct tests of medi cines for children, and, 
collation and publica tion of information about medicine s for children. Projections for 2011 
foresee that 24 people (14,5 A and 9,5 C) will be necessary to support the EMEA work related 
to the paediatric regulation. Support st aff will bring the overall figure to 26. 
Regarding scientific advice, currently, reque sts for such advice command a fee from the 
EMEA. This fee is used mainly to pay expert s from the National agencies who conduct the 
scientific evaluation of the requests (with thei r accompanying dossiers). The draft paediatric 
regulation will lead to such scientific advi ce being given without the payment of fees. 
Therefore the EMEA will have to pay money to th e National agencies and this will have to be 
                                                
 
3 For further information, see separate explanatory note. 
 
IT 52   IT covered. Furthermore, the total number of reque sts for scientific advice is predicted to 
increase dramatically as a result of the p aediatric regulation. The current average fee for 
scientific advice is abou t 40 000 € and it is predicted that, Fo r the period of six years starting 
in 2007, about 330 free pieces of scie ntific advice will be given.  
Regarding fee reductions for marketing author isation applications, the current fee is 
approximately 200 000 €. This pays mainly for th e scientific evaluation conducted by experts 
from the National agencies. The fee reduction fore seen in the paediatric regulation is 50% and 
this will apply to a small proportion of all paed iatric marketing authorisations (the so called 
Paediatric Use Marketing Authorisations – PU MAs). For the period of six-years starting 
in 2007 it is estimated that about 30 paediatric  use marketing authorisation applications will 
be made that will attract the 50% fee re duction. Hence the EMEA will have to pay the 
National agencies but this will not be covered by adequate fees. 
Staff requirement  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Secretariat Paediatric 
Committee Paediatric 
Investigation Plan 
applications 
Paediatric Research Network 
Funding of studies 
Support staff  1 
 
1 
  
1 
 3
10
1
23
10
1123
10
1223 
 
14 
3 2 4 
 3
14
324
TOTAL 3 16 17 18 26 26
Expenditure costs will mostly cover the reimburs ement of the experts in relation with the new 
committee ‘Paediatric Committee’, as well as  other missions and trainings. Some 
IT developments will also be necessary in or der to include this new category of medicinal 
products in the several existing databases. 
 
IT 53   IT Expenditure Other  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Meetings Paediatric 
Committee  
31 members and 5 experts 
11 x 2-day meetings 
Workshops, trainings and 
missions 
IT development and web 
publication 
  
 
0,050 
 
0,100 
 
0,050 
 0,413
0,119
0,1100,452
0,127
0,1100,474
0,133
0,110 
 
0,498 
 
0,165 
 
0,110 
 0,523
0,173
0,110
TOTAL 0,200 0,642 0,689 0,717 0,773 0,806
7. IMPACT  ON  STAFF  AND  ADMINISTRATIVE  EXPENDITURE   
7.1. Impact on human resources 
Staff to be assigned to management of the 
action using existing resources Description of tasks deriving from the 
action 
Types of post 
Number of 
permanent posts Number of 
temporary posts Total 
 
Officials or 
temporary staff A 
B 
C N.A.  
   
If necessary, a fuller description of the 
tasks may be annexed. 
Other human resources     
Total     
 
IT 54   IT 7.2. Overall financial impact of human resources 
Type of human resources Amount (€) Method of calculation *  
Officials 
Temporary staff N.A.  
Other human resources 
(specify budget line)   
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
7.3. Other administrative expenditu re deriving from the action 
Budget line 
(number and heading) Amount € Method of calculation 
Overall allocation (Title A7) 
ex A0701 – Missions 
ex A07030 – Meetings 
ex A07031 – Compulsory committees 1 
Paediatric Committee  
A07032 – Non-compulsory committees 1 
A07040 – Conferences ex A0705 – Studies and consultations 
Other expenditure (specify) 
Training  
N.A.  
Information systems (A-5001/A-4300)    
Other expenditure - Part A (specify) 
IT developments  
  
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
1 Specify the type of committee and the group to which it belongs. 
 
IT 55   IT I. Annual total (7.2 + 7.3) in 2011 
II. Duration of action III. Total cost of action (2007 to 2012)  
The needs for human and administrative resour ces shall be covered within the allocation 
granted to the managing DG in the framew ork of the annual al location procedure 
8. FOLLOW-UP  AND  EVALUATION 
8.1. Follow-up arrangements 
Many of the effects of the draft paediatric legi slation lend themselves to measurement. Others, 
including the overall objective of  improved child health will be more difficult to measure due 
to a lack of robust EU-wide data. Collection of the following data is possible. 
• The dates on which the Paediatric Committee and EU network of clinical trialists are 
established and guidelines and first inve ntory of therapeutic needs are adopted. 
• The date on which the database of pa ediatric studies becomes operational. 
• The number of clinical trials in children initiated and completed (broken down by country 
and type of trial). 
• The number of children enrolled into clinical trials. 
• The number of draft paediatric investig ation plans submitted for assessment and the 
number of paediatric investigation plan s agreed by the Paediatric Committee. 
• The number of requests for waivers and the nu mber of waivers granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for deferrals and the nu mber of deferrals granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for scientific advice. 
• The numbers of marketing authorisation appl ications made and granted for adults and 
children. 
• The number of PUMA applications made and PUMAs (with their associated data 
protection) granted. 
• The number of requests for post-marketing st udies, pharmacovigilance plans and risk 
management systems and the delivery against those plans. 
• The number of existing studies in childr en submitted and the number of marketing 
authorisations updated as a result. 
 
IT 56   IT • The number of times marketing authorisations record that a paediatric investigation plan 
has been complied with. This provides a measure of the number of supplementary 
protection certificates that can be extended. 
• Impact on the budget of the EMEA. 
These data would provide a robust measure of the impact of the draft pa ediatric regulation in 
terms of stimulating research, development a nd authorisation of medicines for children and 
any collateral effect on the aut horisation of medicines for othe r populations. They would also 
provide a measure of the fi nancial impacts on the EMEA. 
Prospective measurement of the costs to industry and on the price of medicines is not 
proposed as such measurement lends itself better to a post-hoc study.  
Section 4 of the extended impact assessment poi nts out that the impact, both financial and 
social, of improved health of the children of Eu rope is very difficult to measure. Unless there 
is major investment in the central collection of indices of EU child health, this difficulty will remain when attempting to measure, in the future, the impact of the draft paediatric Regulation. 
8.2. Arrangements and schedule for the planned evaluation 
The draft paediatric regulation in cludes proposals for: a database of paediatric studies; annual 
reports from the Member States to the Commission on problems encountered with the 
implementation of the draft paediatric regulation;  annual publication of lis ts of companies that 
have benefits from the rewards / incentives or companies that have failed to comply with the 
obligations, and; within six year s of entry into force, a genera l report on experienced acquired 
as a result of the applicati on of the draft paediatric Regu lation, including in particular a 
detailed inventory of all medici nal products authorised for paedia tric use since it came into 
force. 
Through these measures, specif ically proposed in the draf t paediatric Regulation, ex post  
evaluation is already planned. The general report will likely be based on the indices listed in section 8.1. Furthermore, the need for a design ated independent study to support the general 
report should be considered. Such an independ ent study could include within its scope the 
financial and social impacts for which pr ospective data collection is problematic. 
9. ANTI-FRAUD
 MEASURES 
The European Medicines Agency has specific bu dgetary control mechanisms and procedures. 
The Management Board, which comprises repr esentatives of the Member States, the 
Commission and the European Parliament, adop ts the draft budget (Article 57.5) as well as 
the final budget (Article 57.6). The European Cour t of Auditors examines  the execution of the 
budget each year (Article 57.9) and the Management  Board gives a discharge to the Director 
regarding the budget (A rticle 57.10). In addition the Agency adopted on 1 June 1999 a 
decision concerning co-operation with the Eu ropean Anti-Fraud Office (EMEA/D/15007/99). 
The Quality Management System applied by the Agency supports a continuous review with 
the intention of ensuring that the correct proc edures are followed and that these procedures 
and policies are pertinent and efficient. Several internal audits are undertaken each year as 
part of this process.