·studije slučaja osam država članica (Češka, Danska, Estonija, Njemačka, Italija, Portugal, Španjolska i Švedska).

Pregled izvješća o studiji

Komisija je studiju ugovornog suradnika proslijedila državama članicama, EMA-i i CMDh-u. Primjedbe koje je primila razjasnile su nedosljednosti i pogreške u studiji. Međutim, u primjedbama je isto tako predloženo da se dodatno istraže određena potencijalna poboljšanja učinkovitosti i da se postojeći postupci i smjernice prilagode znanstvenim inovacijama i napretku. Primjerice, u primjedbama se pozvalo na: i. veću koordinaciju među nacionalnim nadležnim tijelima, EMA-om i tijelima za procjenu zdravstvenih tehnologija te ii. mjere za pojednostavnjenje postupaka radi smanjenja administrativnog opterećenja. U primjedbama su istaknuta i pitanja koja nisu na odgovarajući način istražena u studiji, no koja će biti detaljnije razmotrena u evaluaciji zakonodavstva o farmaceutskim proizvodima u okviru farmaceutske strategije za Europu.

4.Rezultati Studije o procjeni postupaka izdavanja odobrenja i praćenja

Djelotvornost

Općenito govoreći, podaci iz studije ugovornog suradnika upućuju na to da postojeći sustav postupaka EU-a za izdavanje odobrenja za stavljanje u promet i praćenje lijekova za humanu uporabu ispunjava ciljeve utvrđene u zakonodavstvu. Postojećim se sustavom naročito jamči visoka razina zaštite zdravlja ljudi u Europi. Sustav isto tako općenito ispunjava ciljeve dovršetka unutarnjeg tržišta za farmaceutske proizvode i uspostave regulatornog okvira kojim se podupire konkurentnost europskog farmaceutskog sektora.

Međutim, zbog brzog znanstvenog napretka taj se sustav suočava s novim izazovima. Stoga je postao složeniji uspostavljanjem: i. novih odbora na temelju zakonodavstva EU-a, ii. pomoćnih stručnih radnih skupina te iii. drugih dodatnih pravnih zahtjeva EU-a. Brz znanstveni napredak i dalje je uzrok poteškoća za sustav, a rješenja za njih bit će predložena u okviru provedbe farmaceutske strategije za Europu.

U razdoblju od 2010. do 2017. općenito su se povećale aktivnosti mreže. Stoga je većina nacionalnih nadležnih tijela dodijelila više sredstava aktivnostima na razini EU-a. Povećani prihod EMA-e od naknada (+81 %) također upućuje na povećanu razinu aktivnosti, s obzirom na to da podnositelji zahtjeva plaćaju naknade za podnošenje zahtjeva za odobrenje za stavljanje u promet i za zadržavanje tog odobrenja. Broj prvih zahtjeva za odobrenje za stavljanje u promet u okviru centraliziranog postupka zadržao se na devedesetak do stotinjak zahtjeva godišnje. Međutim, ti novi zahtjevi dodatno povećavaju ionako velik portfelj odobrenih lijekova kojima EMA, mreža i Komisija moraju upravljati. To je dovelo do stalnog rasta broja postupaka nakon stavljanja u promet i povezanih aktivnosti nadzora i praćenja. Broj izmjena odobrenja za stavljanje u promet izdanih u okviru centraliziranog postupka povećao se s približno 4 100 u 2010. na približno 6 200 u 2017. (+51 %).

Osim toga, broj postupaka za lijekove za rijetke bolesti, pedijatrijsku uporabu i naprednu terapiju znatno se povećao od 2010. do 2017. Broj zahtjeva za klasifikaciju lijekova za naprednu terapiju povećao se s 20 podnesenih zahtjeva 2013. na 46 podnesenih zahtjeva 2017. (što je povećanje od 130 %), broj zahtjeva za uvrštenje lijeka u skupinu lijekova za rijetke bolesti koji se podnose svake godine povećao se sa 174 na 260 (povećanje od 49 %), a svi postupci u okviru plana pedijatrijskog ispitivanja s 318 na 421 (povećanje od 32 %).

Broj dovršenih postupaka međusobnog priznavanja i decentraliziranih postupaka varirao je od 1 640 postupaka 2010. do 1 515 postupaka 2017., s time da je 2014. zabilježen pad na 1 046 postupaka. CMDh ima važnu ulogu u postupku međusobnog priznavanja i decentraliziranim postupcima prije i nakon odobrenja. On potiče usklađivanje, primjerice razmatranjem nesuglasica među državama članicama i pružanjem općih smjernica o postupcima. U razdoblju provođenja studije broj upućivanja za postupke međusobnog priznavanja i decentralizirane postupke s vremenom se smanjio zahvaljujući dijalogu, suradnji i usklađivanju u CMDh-u. Broj upućivanja CMDh-u smanjio se sa 17 u 2010. na 11 u 2017., s time da je 2012. zabilježen najveći broj od 27 upućivanja. Broj upućivanja iz CMDh-a CHMP-u smanjio se sa sedam 2010. na samo jedan 2017.12

Od 2010. do 2017. zahtjevi za znanstvene savjete i protokolarnu pomoć koje su proizvođači lijekova uputili EMA-i povećali su se za više od 40 %. U studiji ugovornog suradnika procijenjeno je da je EMA općenito osigurala postupak koji dobro funkcionira.

Podrška za mala i srednja poduzeća (MSP-ovi) povećala se s 366 zahtjeva za znanstvene savjete upućenih EMA-i 2013. na 436 zahtjeva u 2017. U tom se razdoblju približno 30 % svih zahtjeva na razini EMA-e odnosilo na MSP-ove.

Iako se razina aktivnosti povećala, sustav je općenito ostao djelotvoran. Sustav se oslanja na sredstva i stručno znanje država članica te ima koristi od mehanizama kojima se osigurava unutarnja koordinacija u sustavu. EMA djeluje kao koordinator i pruža znanstvenu podršku te prilagođava organizacijsku strukturu i radne metode kako bi se poboljšala učinkovitost kao odgovor na povećanu razinu aktivnosti.

Nakon proširenja EU-a došlo je do veće usklađenosti i koordinacije među državama članicama. Sve je više država članica počelo preuzimati aktivnu ulogu u postupcima u svojstvu: i. (su)izvjestitelja, ii. člana višenacionalnog tima za procjenu u centraliziranom postupku ili iii. referentne države članice u postupcima međusobnog priznavanja i decentraliziranim postupcima.

Pojačani su nadzor tržišta i praćenje sigurnosti. Jedan od glavnih razloga za to bila je provedba revidiranog zakonodavstva o farmakovigilanciji iz 2012., što je dovelo do: i. uspostave Odbora za procjenu rizika u području farmakovigilancije; te ii. koordiniranog upravljanja signalima. Mehanizmi za prijavljivanje nuspojava lijekova neprekidno su se razvijali. U tome su izrazito važnu ulogu imali pacijenti – 2017. pacijenti su prijavili čak 90 000 slučajeva nuspojava. U postupku preispitivanja za nuspojave lijekova utvrđuju se potencijalni rizici, a EMA-i, Komisiji i nacionalnim nadležnim tijelima pruža se mogućnost da poduzmu potrebne regulatorne korake. Utvrđivanje tih potencijalnih rizika moglo bi se dodatno poboljšati uključivanjem podataka iz prakse u postupke. To bi zahtijevalo razvoj stručnog znanja o velikim podacima, farmakoepidemiologiji i statistici.

Učinkovitost

U studiji je utvrđeno da se učinkovitost postojećeg sustava može poboljšati. Glavna područja za poboljšanje opisana su u nastavku te će se dodatno istražiti i razmotriti u okviru provedbe farmaceutske strategije za Europu.

Čak i prije pandemije bolesti COVID-19 neki stručnjaci koji su sudjelovali u anketi studije naveli su da nema dovoljnog kapaciteta za rješavanje hitnih potreba i nestašica u okviru postupaka nakon stavljanja na tržište. Stručnjaci su tvrdili da sustav ne može reagirati brzo i fleksibilno zbog: a) nepostojanja zakonodavstva EU-a usmjerenog na hitne potrebe (npr. nestašice lijekova) i b) zahtjevnih pristupa koordinaciji među državama članicama i među odborima, koje bi trebalo pojednostavniti i formalizirati.

Nedavno doneseni zakonodavni prijedlozi u okviru paketa mjera za europsku zdravstvenu uniju pomoći će u ispunjenju hitnih potreba. Osim toga, u okviru farmaceutske strategije za Europu5 razmotrit će se kako što više smanjiti rizik od nestašica lijekova s pomoću konkretnih mjera kao što su: i. strože obveze za nabavu, ii. ranije obavješćivanje o nestašicama i povlačenjima, iii. veća transparentnost zaliha te iv. jači koordinacijski mehanizmi EU-a za praćenje i izbjegavanje nestašica i upravljanje njima. Nadalje, u okviru farmaceutske strategije za Europu razmatrat će se mjere kojima bi se poboljšala dostupnost lijekova u cijelom EU-u. To će ujedno (preventivno) utjecati na nestašice.

U studiji ugovornog suradnika predlaže se da bi se, osim postupka odobravanja uređenog zakonodavstvom EU-a o farmaceutskim proizvodima, mogla poboljšati koordinacija među EMA-om, nacionalnim nadležnim tijelima i tijelima za procjenu zdravstvenih tehnologija. Time bi se pomoglo osigurati da lijekovi brže postanu dostupni pacijentima. Od 2010. može se vidjeti povećanje broja postupaka za zajedničko izdavanje znanstvenih savjeta EMA-e/nacionalnih nadležnih tijela s jedne strane i tijela za procjenu zdravstvenih tehnologija/tijela za određivanje cijena/tijela za naknadu troškova s druge strane. Postupcima zajedničkog pružanja znanstvenih savjeta omogućila bi se izrada kliničkih ispitivanja i studija temeljenih na podacima iz prakse radi prikupljanja dokaza za više primjena. Ti bi se dokazi mogli upotrebljavati ne samo za potrebe odobrenja za stavljanje u promet već bi se na njima mogle temeljiti i odluke o određivanju cijena i naknadama troškova na nacionalnoj razini. Time bi se pacijentima omogućio brži pristup lijekovima. Stoga će veća suradnja među navedenim stranama učiniti sustav učinkovitijim na korist pacijentima i poboljšati njihov pristup lijekovima.