RADNI DOKUMENT SLUŽBI KOMISIJE Sažetak o procjeni učinka uz dokument Prijedlog UREDBE VIJEĆA o Zajedničkom poduzeću za inicijativu za inovativne lijekove 2 /* SWD/2013/0246 final */





RADNI DOKUMENT SLUŽBI KOMISIJE SAŽETAK O PROCJENI UČINKA uz dokument Prijedlog UREDBE VIJEĆA o Zajedničkom poduzeću za inicijativu za inovativne lijekove 2 Ovaj je dokument sažetak procjene učinka za Zajedničku tehnološku inicijativu (JTI) o inovativnim lijekovima (IMI) osnovanoj kao zajedničko poduzeće u okviru Sedmog okvirnog programa za istraživanje. Prijedlog je izrađen u okviru višegodišnjeg financijskoga okvira (2014. – 2020.) i njime će se pridonijeti provedbi sljedećeg EU-ova Okvirnog programa za istraživanje i inovacije, Obzor 2020. 1. Određenje problema 1.1. Problem koji je potrebno riješiti Starijim stanovništvom povećava se broj kroničnih i degenerativnih bolesti čime se stvara dodatni pritisak na sustave zdravstva i skrbi u vremenu oskudnih javnih financija. Učinkovite su mjere važan dio rješenja. Premda se uloga istraživanja i razvoja u razvoju novih terapija smanjuje, poticaji za određene vrste terapija (npr. za antibiotike) gotovo ne postoje, a strukturnim poteškoćama otežana je multidisciplinarna suradnja potrebna za rješavanje složenih znanstvenih problema koji su karakteristični za to područje. Nedjelovanje nije ni u interesu europskog javnog zdravstva ni europske konkurentnosti. Razvoj terapija je skupocjen postupak koji prije izdavanja dozvole za promet uključuje brojna ispitivanja. Ta ispitivanja često pokazuju da određena terapija nije prikladna, zbog čega su uložena sredstva izgubljena. Na taj način proizvođači najčešće ulažu u terapije od kojih se može očekivati veći uspjeh zato što su slične konvencionalnim terapijama ili zato što su mogući dobici visoki. Odluka je iz gospodarskih razloga razumna, međutim ne znači nužno da je i u općem interesu građana EU-a. 1.2. Glavni razlozi problema Relativno niska ulaganja u biotehnološki sektor (naspram konkurirajućim regijama) povezana s rascjepkanim, zatvorenim inovacijskim modelom razvoja lijekova u Europi i složenošću postupka dovode do toga da industrija ne poduzima rizike. Znanstveni izazovi po prirodi zahtijevaju izmjenu podataka među različitim dionicima. Bez okvira kojim bi se omogućila takva izmjena u kontroliranom okružju suradnje neće biti. 1.3. Potreba za javnom intervencijom Kontrolirano se okružje neće samostalno razviti u komercijalnom okružju niti ga javni sektor može postići sam. Nastati može samo javnom suradnjom u okviru koje različiti akteri (sveučilišta, industrija, mala i srednja poduzeća, klinike, regulatorna tijela i pacijenti) izmjenjuju resurse, podatke te stručno znanje pri čemu osiguravaju da se rezultati njihove suradnje dijele, rizici i troškovi smanjuju, a produktivnost povećava. Oblikovanje takvog okružja u kojem je rizik podijeljen smanjit će stopu neuspješnosti, a izvođače ispitivanja potaknut će na ispitivanje više vrsta terapija u korist svih uključenih, i u pogledu promicanja javnoga zdravstva ali i u pogledu zakonske zaštite komercijalnih interesa. 1.4. Pravo EU-a da djeluje prema načelu supsidijarnosti i da ga primjenjuje Pravo EU-a da djeluje u tom području određeno je člankom 187. Ugovora o funkcioniranju EU-a čime Unija može osnovati „zajednička poduzeća ili bilo koju drugu strukturu potrebnu za učinkovito provođenje svojih istraživačkih, tehnološko-razvojnih i demonstracijskih programa”. 1.4.1. Potrebne javne intervencije moguće su samo na europskoj razini Mjerama na razini EU-a kojima se potiče transnacionalna i međusektorska suradnja među poduzetnicima u okviru strateških istraživačkih planova može se postići „kritična masa”, nadasve zajedničkim planiranjem, mobiliziranjem dodatnih sredstava i većim učinkom poluge u industrijska ulaganja u području istraživanja i razvoja. 1.4.2. Ulaganjima na razini EU-a može se uštedjeti na troškovima zdravstva i usluga U okviru istraživačkog programa klasifikacija bolesti bit će bolja, a poboljšat će se i postupak dijagnostike i liječenja. Time će se spriječiti nepotrebna izloženost pacijenata negativnim utjecajima neučinkovitoga liječenja tijekom kliničkog razvoja ili medicinske prakse. U zadnjem su primjeru uštede postignute prekidom neučinkovitog ili neprikladnog liječenja. Na primjer analizom provedenom u Francuskoj dokazane su novčane koristi molekularne dijagnostike oboljelih od karcinoma. Ulaganjem u molekularnu dijagnostiku u visini od 1,7 milijuna EUR omogućena je ušteda od 34 milijuna EUR ako se lijekovi protiv karcinoma Iressa® ne daju pacijentima kod kojih taj lijek ne djeluje. Klasifikacijom kroničnih bolesti moguće su još veće uštede. 1.5. Postignuća sadašnjeg Zajedničkog poduzeća IMI Zajedničko poduzeće postiglo je čitav niz važnih rezultata: · zamjetan učinak poluge za ulaganja u istraživanje i razvoj u području industrije doprinosom Europske komisije u visini od 1 milijarde EUR i doprinosom u naravi Europske federacije farmaceutske industrije i udruženja (EFPIA) u vrijednosti od 1 milijarde EUR; · poboljšanu suradnju – Zajedničko poduzeće IMI sjedinjuje cijelu industriju, mala i srednja poduzeća te istraživačke organizacije iz cijele Europske unije; · zajedničku izradu opsežnih strateških istraživačkih programa i usklađivanje drugih politika zbog uključivanja udruga pacijenata i regulatornih tijela; · otvoreni inovacijski model – u biomedicinskom i farmaceutskom istraživanju Zajedničko poduzeće IMI pridonijelo je prelasku sa zatvorenog inovacijskog modela u otvoreni. 1.6. Pouke nastale radom Zajedničkog poduzeća IMI Unatoč tim postignućima provedbom Zajedničkog poduzeća IMI i privremenim ocjenjivanjem iz 2011. utvrđen je niz nedostataka: · pravni instrumenti koji koriste uspostavi zajedničkih tehnoloških inicijativa, a osobito njihovom statusu kao tijela Unije moraju postati prilagodljiviji; · pravila sudjelovanja koja se primjenjuju na zajednička poduzeća JTI ili se ta poduzeća koriste njima upućuju na potrebe različitih partnera čime se povećava složenost inicijativa; · potrebno je poboljšati praćenje i ocjenjivanje postignuća u pogledu ciljeva strateških istraživačkih programa i tehničkih planova rada; · potrebno je učvrstiti horizontalno usklađivanje politika (na primjer savjetodavni potencijal Europske agencije za lijekove (EMA) treba u cijelosti iskoristiti); · učvrstiti unutarnju i vanjsku komunikaciju. Ustanovljeni nedostaci proizlaze iz prethodne koncepcije zajedničkog poduzeća predstavljajući početnu točku za poboljšani koncept Zajedničkog poduzeća IMI u okviru programa Obzor 2020. 2. Ciljevi Opći i posebni ciljevi temelje se na rezultatima javnoga savjetovanja, utvrđenim problemima, inicijatorima te uspjesima dosadašnjeg Zajedničkog poduzeća IMI i poukama nastalim radom tog poduzeća. 2.1. Ukupni cilj Ukupni cilj je poboljšati zdravlje i blagostanje europskih građana novim i učinkovitijim postupcima dijagnostike i liječenja koji istodobno pridonose osiguranju buduće međunarodne konkurentnosti europske biofarmaceutske i bioznanstvene industrije, na primjer u područjima dijagnostike, cjepiva, biomedicinskog prikazivanja i medicinske informatike. Zajedničko poduzeće IMI2 provest će ciljeve programa Obzor 2020., osobito ciljeve društvenog izazova, zdravlja, demografskih promjena i blagostanja, posvetit će se i izazovima navedenima u izvješću Svjetske zdravstvene organizacije o prioritetnim lijekovima za Europu i svijet. 2.2. Operativni ciljevi Operativni su ciljevi ove inicijative: · osigurati strukture kojima se olakšavaju partnerstva u cjelokupnom ciklusu istraživanja i inovacija u bioznanosti, na primjer od ranog otkrića do razvoja proizvoda te istraživanja i nadzora u farmakovigilanciji, u učinkovitom inovativnom kolaborativnom okružju usredotočenom na optimizaciju istraživanja i inovacija u bioznanosti za dijagnostička, preventivna i terapeutska sredstva i pristupe te potporu za razvoj uredbe koja se temelji na dokazima; · uspostaviti mreže za otvorene inovacije duž cijelog ciklusa inovacija u području novih medicinskih istraživanja i tehnologija kojima se povezuju javne ustanove za istraživanje, sveučilišta, bioznanstvena industrija, mala i srednja poduzeća, udruge pacijenata, regulatorne ustanove, nositelji troškova, ustanove javnoga zdravstva i sektor zdravlja životinja; · smanjiti rascjepkanost istraživanja i inovacija i povećati izdatke privatnog sektora u Europi; · razviti i provesti strateški program u okviru cjeloeuropske strukture s potrebnom kritičnom masom i proračunom kojim se osigurava kontinuitet, a bioznansvenoj industriji omogućuje da ulaganja planira dugoročno; · olakšati istraživanja kojima se osiguravaju raniji dokazi u postupku razvoja lijekova i cjepiva mehanizmima podjele rizika. 2.3. Posebni ciljevi: Posebni su ciljevi sljedeći: · do 2020. za 30 % povećati uspješnost kliničkih studija za bolesti navedene u izvješću Svjetske zdravstvene organizacije o prioritetnim lijekovima za Europu i svijet; · smanjiti vrijeme do dokaza kliničkog koncepta pri imunološkim bolestima, bolestima dišnih putova i neurodegenerativnim bolestima na pet godina; · razviti najmanje dvije terapije za bolesti s neudovoljenim potrebama i ograničenim tržišnim poticajima: na primjer za protubakterijske otpornosti (dvije nove vrste u zadnjih 30 godina) ili Alzheimerovu bolest (dosada razvijene samo dvije vrste liječenja s ograničenom učinkovitošću); · razviti dijagnostičke markere za četiri bolesti (od gore navedenih) s jasnom kliničkom relevantnošću, a koje su odobrila nadležna tijela; · razviti transparentan i sveobuhvatan infrastrukturni model za prikupljanje podataka u pogledu učestalosti bolesti te medicinskih i socioekonomskih opterećenja izazvanih glavnim zaraznim bolestima; · razviti ispitane nove biomarkere za predviđanje učinkovitosti i sigurnosti lijekova (po dva markera) u ranoj fazi postupka kako bi se u okviru ispitivanja više kandidata (kliničke studije faze III.) stopa neuspješnosti smanjila za 50 %; · razviti dva nova pomoćna sredstva za uporabu u humanoj medicini radi povećanja imunološke reakcije tijela na cjepiva, osobito kada je riječ o određenim ciljnim skupinama, na primjer starijim ljudima i osobama koje ne pokazuju reakciju; · utvrditi za dvije glavne zarazne bolesti i dvije vrste raka ili kronične bolesti (npr. autoimune bolesti) najmanje dva nova prognostička modela za učinkovitost i dva nova prognostička modela za sigurnost; · učvrstiti povezivanje među istraživanjem cjepiva u humanoj i veterinarskoj medicini. 3. Opcije politike Procjenom učinka obuhvaćene su četiri glavne opcije politike: 1. zadržavanje sadašnje prakse: nastavak sadašnje zajedničke tehnološke inicijative u okviru programa Obzor 2020. kojim upravlja zajedničko poduzeće. U okviru te opcije Zajedničko poduzeće IMI i dalje se posvećuje izgradnji zajedničkog sustava za istraživanje i razvoj u Europi te ubrzanom razvoju učinkovitijih i sigurnijih lijekova za pacijente. 2. bez javno-privatnog partnerstva ili „opcija nula”: isključivo upotreba zajedničkih projekata u okviru programa Obzor 2020. Tom opcijom olakšava se oblikovanje zajedničkih ciljeva na projektnoj razini, međutim njome se ne omogućuje oblikovanje međuprojektnog izvođenja strateških programa. Sudjelovanje industrije odvija se na temelju svakog projekta zasebno. 3. ugovorna javno-privatna partnerstva za provedbu mjera u okviru programa Obzor 2020. koja spadaju u društveni izazov zdravlja, demografskih promjena i blagostanja. U okviru ove opcije sklapa se sporazum o partnerstvu s industrijom; industrija predlaže strategiju i obnaša savjetodavnu funkciju u odnosu na programe rada. Doprinos EU-a utvrđuje se na početku javno-privatnog partnerstva, a pojedine financijske iznose i teme potrebno je odobriti u godišnjim programima rada. 4. modernizirana zajednička tehnološka inicijativa: ciljevi i aktivnosti Zajedničkog poduzeća IMI proširuju se u skladu s ciljevima programa Obzor 2020.; produbljuje se opseg trenutačnog programa i poboljšava njegovo vodstvo. 4. Procjena učinaka i usporedba opcija Četiri opcije politika uspoređene su na temelju ključnih parametara kojima se ocjenjuju javne mjere u području bioznanstvenih istraživanja i inovacija. Rezultatom te usporedbe utvrđeno je da se prednost treba dati opciji „modernizirana zajednička tehnološka inicijativa”. Tom opcijom postiže se kritična masa na programskoj i projektnoj razini; potiče se znanstvena izvrsnost u biofarmaceutskim i bioznanstvenim istraživanjima, što utječe na inovacije, a jača se financijskom potporom u svim fazama, od znanstvene ideje do plasiranja na tržište, uz snažniju orijentaciju prema rezultatima i bolje širenje rezultata istraživanja; snažnijim znanstvenim i inovativnim učinkom dovest će se i do većih učinaka na gospodarstvo, konkurentnost, društvo i javno zdravstvo; stvarajući veću fleksibilnost s manjim administrativnim troškovima za podnositelje zahtjeva i sudionike, a javno financirani subjekti, na primjer sveučilišta te mala i srednja poduzeća imaju korist od administrativnog pojednostavnjenja. Ovom opcijom maksimalno se povećava troškovna učinkovitost. U primjeru „opcije nula” otežano je oblikovanje međuprojektnog izvođenja strateških programa. Ugrožena je kritična masa, a razina fleksibilnosti, dostupnost i šira horizontalna usklađenost politika manja je nego u slučaju opcije „modernizirana zajednička tehnološka inicijativa”. Opcija bi imala i manje učinke na gospodarstvo, konkurentnost, društvo i javno zdravstvo. Opcijom „ugovorna javno-privatna partnerstva” omogućuje se oblikovanje međuprojektnog izvođenja strateških programa, međutim riječ je o „laganoj” verziji javno-privatnog partnerstva s indikativnim proračunom i prilično ograničenim doprinosom industrije. Sažetak usporedbe opcija (učinak u odnosu na zadržavanje sadašnje prakse) || Bez javno-privatnog partnerstva || Javno-privatna partnerstva || Modernizirana zajednička tehnološka inicijativa Učinci na javno zdravstvo || -- || - || +++ Učinci na društvo || -- || - || ++ Učinci na gospodarstvo i konkurentnost || - || - || ++ Učinci na inovacije || -- || - || ++ Kritična masa resursa || -- || - || + Učinak poluge (ukupno mobiliziranje sredstava za istraživanja i inovacije) || -- || - || = Sudjelovanje industrije te malih i srednjih poduzeća || -- || - || ++ Strateški program || -- || - || + Manja rascjepkanost || - || - || ++ Administrativni troškovi i učinkovitost vodstva || - || -- || = Usklađenost || = || = || ++ Učinkovitost || -- || = || ++ Djelotvornost || -- || = || ++ 5. Praćenje i ocjenjivanje Odgovarajućim sustavom praćenja i ocjenjivanja na programskoj i projektnoj razini koji uključuje sklop odobrenih ključnih pokazatelja uspješnosti, moći će se ocijeniti je li Zajedničko poduzeće IMI2 postiglo svoje ciljeve, pri čemu upravni odbor nadzire rad izvršnog direktora i programskog ureda. Vanjsko ocjenjivanje cijelog programa organizirat će Komisija. Privremeno ocjenjivanje uslijedit će do kraja 2017., a završno ocjenjivanje nakon završetka programa 2024.