QUESTION ÉCRITE P-2510/01

posée par Sebastiano Musumeci (UEN) à la Commission

(7 septembre 2001)

Objet: Aides aux enfants affectés d'une maladie rare

Une maladie extrêmement rare (seuls dix cas ont été enregistrés dans le monde entier) la décarboxylase des aminoacides aromatiques a frappé deux enfants d'une famille de Catane. Il s'agit d'une pathologie qui empêche l'organisme de produire des neurotransmetteurs, ce qui a pour résultat de rendre la pression artérielle incontrôlable et d'inhiber les mouvements.

Le médicament utilisé pour soigner cette maladie, le Dopaflex, étant introuvable en Italie, les parents des enfants se voient contraints de l'acquérir dans les officines allemandes au prix de privations et de sacrifices considérables, notamment d'ordre économique, et de plus en plus difficilement supportables.

Comment la Commission pourrait-elle garantir, dans des cas désespérés comme ceux-là, le droit d'acquérir gratuitement un médicament qui représente en fait le droit de préserver la vie de deux créatures frappées par le destin?

Quelles initiatives la Commission a-t-elle entreprises ou entend-elle entreprendre dans le domaine de la recherche scientifique afin de combattre les maladies graves comme celle dont il est question plus haut et de redonner ainsi de l'espoir à ces familles vouées à la résignation?

Réponse donnée par M. Byrne au nom de la Commission

(17 octobre 2001)

Les conditions dans lesquelles les patients peuvent obtenir actuellement des médicaments relèvent de la responsabilité des États membres et dépendent par conséquent des dispositions régissant leurs systèmes de soins de santé.

Dans le même temps, la stratégie communautaire dans le domaine des maladies rares a été développée dans plusieurs domaines politiques:

- Dans le domaine de la politique pharmaceutique, le règlement (CE) no 141/2000 du Parlement et du Conseil, du 16 décembre 1999, concernant les médicaments orphelins(1) fait dorénavant partie de l'acquis communautaire. Ce règlement vise à soutenir le développement de médicaments destinés à traiter des maladies rares, par des incitations aux entreprises à développer ce type de traitements. L'une de ces incitations consiste en un accès automatique à la procédure d'autorisation de mise sur le marché centralisée qui garantit qu'une fois autorisé, un médicament peut être immédiatement mis sur le marché dans tous les états membres. Ainsi, les nouveaux médicaments destinés à traiter des maladies rares seront disponibles dans toute la Communauté. Les activités associées à la tarification et à la sécurité sociale demeurent de compétence nationale et ne sont pas couvertes par le règlement sur les médicaments orphelins. La disponibilité et le prix d'un médicament particulier dans un État membre sont donc directement liés aux dispositions en matière de soins de santé de l'État membre concerné et non à la législation communautaire.

- Dans le domaine des travaux de recherche sur les maladies rares réalisés dans le contexte des programmes-cadres de recherche et de développement technologique, la Commission soutient la recherche sur les maladies rares par le biais de ses programmes-cadres de recherche et de développement technologique (RDT); dans le cadre du programme Biomed 2 (1994-1998), 8,65 millions d'euros ont été dépensés pour 23 projets, et, au titre du cinquième programme-cadre, 31,6 millions d'euros ont été engagés pour 22 projets depuis son début en 1999. La proposition de la Commission concernant le prochain programme-cadre (2002-2006) inclut des travaux de recherche sur les maladies rares dans l'un de ses domaines thématiques prioritaires. Des informations détaillées sur ces projets de recherche sont disponibles aux adresses suivantes: http://dbs.cordis.lu/fep/LIFE/LIFE_PROJl_search.html et http://www.cordis.lu/life/src/previous.htm.

- Dans le domaine de la santé publique, le programme d'action communautaire relatif aux maladies rares (1999-2003) constitue un pas important dans la voie de la consolidation de la politique communautaire pour ce qui concerne ce domaine de la santé publique. Ce programme a été adopté par la décision du Parlement et du Conseil du 29 avril 1999(2).

L'on considère que les maladies rares ont peu d'impact sur la société dans son ensemble en raison de leur faible prévalence lorsqu'elles sont prises individuellement; l'on entend généralement par faible prévalence une prévalence de moins de 5 pour 10 000 dans la Communauté. Cependant, elles posent de sérieux problèmes aux personnes qui en souffrent et leur famille. La compréhension des maladies rares doit être améliorée. Le programme d'action communautaire promeut le développement et l'accessibilité d'un réseau européen d'informations cohérentes et complémentaires sur les maladies rares, en utilisant les bases de données et la collaboration en réseau entre groupes de personnes souffrant des mêmes pathologies rares.

Nous vous suggérons de consulter les bases de données existantes, Orphanet (base de données européennes sur les maladies rares et les médicaments orphelins site web: http://orphanet.infobiogen.fr/) et/ou Eurordis (Association européenne des maladies rares) qui couvre plus spécialement les relations avec les patients (contact: guylaine.arduin@libertysurf.fr).

(1) JO L 18 du 22.1.2000.

(2) Décision no 1295/1999/CE du Parlement et du Conseil, du 29 avril 1999, portant adoption d'un Programme d'action communautaire relatif aux maladies rares, dans le cadre de l'action dans le domaine de la santé publique (1999-2003), JO L 155 du 22.6.1999.