Mots clés

Sommaire



Mots clés

1. Rapprochement des législations — Législations uniformes — Médicament à usage humain — Médicaments orphelins

(Règlements du Parlement européen et du Conseil nº 141/2000, art. 5, § 1, et nº 726/2004)

2. Rapprochement des législations — Législations uniformes — Médicament à usage humain — Médicaments orphelins

(Règlement du Parlement européen et du Conseil nº 141/2000, art. 3, § 1, b))

3. Rapprochement des législations — Législations uniformes — Médicament à usage humain — Médicaments orphelins

(Règlements du Parlement européen et du Conseil nº 141/2000, art. 3, § 1, b), 5, § 1, et 8, § 1, et nº 726/2004, art. 3, § 2, b))

Sommaire

1. L’article 5, paragraphe 1, du règlement nº 141/2000, concernant les médicaments orphelins, dispose de façon claire et non équivoque que les demandes de désignation d’un médicament en tant que médicament orphelin peuvent être soumises à tout stade du développement du médicament, avant le dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché. Cette disposition n’opère pas de distinction selon que la demande d’autorisation de mise sur le marché est faite par le biais de la procédure de reconnaissance mutuelle au niveau des États membres ou par le biais de la procédure centralisée auprès de l’Union européenne, ni n’a été modifiée à la suite de l’entrée en vigueur du règlement nº 726/2004, établissant des procédures communautaires pour l’autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments, afin d’indiquer que la seule procédure d’autorisation désormais envisageable pour les médicaments orphelins est la procédure centralisée.

En effet, le règlement nº 726/2004 n'a nullement modifié l’article 5, paragraphe 1, du règlement nº 141/2000. Cela confirme que la question essentielle pour le législateur est celle de savoir si le médicament concerné représente une évolution par rapport au traitement qui a déjà fait l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché ou qui a déjà été autorisé. Peu importe donc que la demande d'autorisation de mise sur le marché du médicament concerné ait été introduite, et a fortiori obtenue, au niveau d'un État membre ou à celui de l'Union.

(cf. points 44, 60)

2. L’article 3, paragraphe 1, sous b), du règlement nº 141/2000, concernant les médicaments orphelins, dispose qu’un médicament obtient la désignation de médicament orphelin si son promoteur peut établir qu’aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de la maladie concernée n’a été autorisée dans l’Union ou que, si une telle méthode existe, le médicament faisant l’objet de la demande de désignation « procurera » un bénéfice notable à ceux atteints de ladite affection. À cet égard, le fait d'avoir conjugué le verbe « procurer » au futur simple démontre que cette disposition vise de manière incontestable un bénéfice futur.

Cette disposition tend ainsi à confirmer que l’application des mécanismes incitatifs prévus par ce même règlement ne se justifie pas s’agissant d’un médicament qui a déjà été autorisé dans l’Union. Il en va de même pour tout autre médicament destiné à la même affection, sauf si ce médicament procurera un bénéfice notable par rapport au médicament déjà autorisé.

(cf. point 46)

3. L'article 5, paragraphe 1, du règlement nº 141/2000, concernant les médicaments orphelins, ne porte pas atteinte au droit de propriété et au droit au libre exercice de l'activité professionnelle.

En effet, dans le cas où une entreprise est déjà titulaire de plusieurs autorisations nationales de mise sur le marché pour un médicament, sans toutefois posséder la désignation comme médicament orphelin pour ce médicament, et où une entreprise concurrente souhaite obtenir la désignation comme médicament orphelin d’un médicament concurrent destiné à traiter la même affection que le médicament déjà autorisé, l'entreprise concurrente doit démontrer, conformément à l’article 3, paragraphe 1, sous b), du règlement nº 141/2000, que son médicament procurera un bénéfice notable aux patients atteints de l’affection en cause. À cet égard, les critères permettant de conclure à l’existence d’un bénéfice notable sont stricts et la mise au point d’un médicament procurant un bénéfice notable par rapport au médicament déjà autorisé traitant la même affection implique, pour l’entreprise qui l’élabore, des investissements dans la recherche et le développement de ce médicament potentiel amélioré. Une entreprise concurrente ne saurait ainsi se contenter de développer un médicament similaire pour obtenir la désignation de celui-ci comme médicament orphelin.

De plus, aussi longtemps que les entreprises concurrentes n’ont pas développé de médicament qui procurera un bénéfice notable par rapport au médicament déjà autorisé et obtenu la désignation de celui-ci comme médicament orphelin ainsi que l’autorisation de sa mise sur le marché, le titulaire du médicament autorisé conserve son droit de recourir à la procédure de reconnaissance mutuelle dudit médicament pour lequel il peut être titulaire de plusieurs autorisations de mise sur le marché. En effet, il lui est permis de présenter une demande de reconnaissance mutuelle d’une de ces autorisations dans un ou plusieurs autres États membres de l’Union, conformément à la procédure prévue par le chapitre 4 de la directive 2001/83, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain.

En outre, dans l’éventualité où une entreprise concurrente obtiendrait la désignation comme médicament orphelin d’un médicament similaire au médicament ayant une autorisation de mise sur le marché, mais doté d’un bénéfice notable, l'entreprise concurrente doit se voir accorder une autorisation de mise sur le marché pour ce médicament. En effet, ce médicament doit être évalué par le comité des médicaments à usage humain, lequel est indépendant du comité des médicaments orphelins. Ce n'est que si, à la suite de l’avis dudit comité, la Commission délivre l’autorisation de mise sur le marché que l’entreprise concurrente pourra bénéficier de l’exclusivité commerciale en application de l’article 8, paragraphe 1, du règlement nº 141/2000. Toutefois, l’octroi de l’exclusivité commerciale à une entreprise concurrente n’a pas pour effet la perte des autorisations existantes de mise sur le marché des médicaments traitant de la même affection.

Par ailleurs, l’obtention d’une désignation d'un médicament comme médicament orphelin ne constitue nullement l’unique possibilité d’accès à la procédure d’autorisation de mise sur le marché au niveau de l’Union. En effet, l’article 3, paragraphe 2, sous b), du règlement nº 726/2004, établissant des procédures communautaires pour l’autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments, dispose que, dans le cas d’un médicament non couvert par l’annexe dudit règlement, l’Union peut, conformément à ce règlement, délivrer une autorisation de mise sur le marché au niveau de l’Union si le demandeur démontre que ce médicament présente une innovation significative sur le plan thérapeutique, scientifique ou technique ou que la délivrance d’une autorisation conformément audit règlement présente, pour les patients, un intérêt au niveau de l’Union.

(cf. points 91, 93-96, 98, 102, 104)