COMMISSION DES COMMUNAUTES EUROPEENNES 
Bruxelles, le 15.04.1998 
COM(1998) 232 final 
97/0146 (COD) 
Proposition modifiée de 
DÉCISION DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL 
adoptant un 
programme d'action communautaire 1999-2003 relatif aux maladies rares dans le cadre 
de Taction dans le domaine de la santé publique. 
(présentée par la Commission conformément à l'article 189 A, 
paragraphe 2 du traité CE) 

EXPOSE DES MOTIFS 
(1) La proposition initiale de décision du Parlement européen et du Conseil adoptant 
un programme d'action communautaire relatif aux maladies rares a été adoptée par la 
Commission le 26 mai I9971. 
(2) Le Comité économique et social2 et le Comité des régions3 ont rendu des avis 
favorables à cette proposition initiale de la Commission. 
(3) À la lumière de l'avis rendu par le Parlement européen après sa première lecture 
du 10 mars 1998, la Commission, conformément à l'article 189 A, paragraphe 2, du 
traité présente maintenant une proposition de décision modifiée. Le texte comprend 
des amendements qui clarifient et élargissent les actions couvertes par le programme. 
(4) Le Parlement européen a adopté 28 amendements, dont 16 peuvent être acceptés 
par la Commission: un intégralement, deux avec une légère reformulation et treize 
partiellement (avec une proposition modifiée). 
(5) Les 12 amendements qui ne sont pas acceptables par la Commission peuvent être 
regroupés comme suit: 
- 6 concernent les considérants du préambule; 
- 5 concernent les articles de la décision; 
-1 concerne l'annexe; 
Les raisons du rejet de ces 12 amendements sont les suivantes: 
- 4 amendements ne sont pas acceptables pour des motifs juridiques (6, 10, 20, 
21); 
- 1 amendement n'entre pas dans le champ d'application du programme (18) 
- 3 amendement sont trop restrictifs (4, 15, 24) 
- 2 amendements sont couverts ailleurs (11, 13) 
- 2 amendements ne peuvent être acceptés en raison des limitations budgétaires 
(14, 19). 
1 JO n° C 203 du 3.7.1997 
2 Avis rendu le 29 octobre 1997, JO n° C 19 du 21.1.1998 
3 Avis rendu le 20 novembre 1997, JO n° C 64 du 27.2.1998 
Proposition modifiée de décision du Parlement européen et du Conseil adoptant 
un programme d'action communautaire 1999-2003 relatif aux maladies rares 
dans le cadre de Faction dans le domaine de la Santé publique 
LE PARLEMENT EUROPEEN ET LE 
CONSEIL DE L'UNION EUROPÉENNE 
vu le traité instituant la Communauté 
européenne, et notamment son article 129, 
vu la proposition de la Commission, 
vu l'avis du Comité économique et social, 
vu l'avis du Comité des régions, 
statuant conformément à la procédure visée à 
l'article 189 B du traité, 
1. considérant que la rareté même des 
maladies et affections à faible 
prévalence et le manque d'information 
qui en résulte à leur sujet peuvent 
avoir pour conséquence que de 
nombreuses personnes touchées ne 
bénéficient pas des ressources et 
services sanitaires dont elles ont 
besoin; vu la proposition de la Commission1, 
vu l'avis du Comité économique et 
social2, 
vu l'avis du Comité des régions3, 
1 bis. "considérant que les actions 
communautaires doivent porter sur 
la prévention des maladies et que 
l'action de la Communauté peut 
apporter une vajeyr ajoutée unique 
au traitement de problèmes qui 
revêtent dans les différents pays des 
dimensions trop limitées pour 
permettre l'analyse nécessaire ou 
une intervention efficace:" 
1 ter. considérant que le nombre de 
personnes souffrant d'une maladie 
rare en particulier peut, par 
définition, être relativement faible 
mais que la somme de tous les 
patients atteints de maladies rares 
représente une proportion non 
négligeable de la population: 
1 JOn°C 203 du 3.7.1997 
2 JOn°C19du21.1.1998 
3 JOn°C64du27.2.1998 
considérant que, aux fins du présent 
programme, les maladies rares sont 
définies comme les maladies 
entraînant une menace pour la vie ou 
une invalidité chronique, dont la 
prévalence est si faible que leur 
approche nécessite des efforts 
combinés particuliers; 
considérant que, conformément à 
l'article 3, point o), du traité, l'action 
de la Communauté comporte une 
contribution de la Communauté à la 
réalisation d'un niveau élevé de 
protection de la santé; 
considérant que l'article 129 confère 
expressément une compétence à la 
Communauté dans ce domaine, dans 
la mesure où la Communauté y 
contribue en encourageant la 
coopération entre les États membres 
et, si nécessaire, en appuyant leur 
action, en promouvant la coordination 
de leurs politiques et programmes et 
en favorisant la coopération avec les 
pays tiers et les organisations 
internationales compétentes en 
matière de santé publique; considérant quater considérant que les maladies rares 
sont réputées avoir peu d'impact sur 
la société dans son ensemble en 
raison de leur faible prévalence 
individuelle mais qu'elles soulèvent 
de graves difficultés pour ceux qui 
en sourirent et leurs familles: 
2 bis. considérant qu'il est nécessaire de 
progresser dans la compréhension 
des maladies rares, car eJks 
représentent un signal d'alerte 
socio-sanitaire en mettant en 
évidence dans une petite partie de 
la population des problèmes qui 
pourraient toucher tQUte lô 
collectivité si l'intensité de leurs 
causes augmentait avec le temps: 
7. que l'action communautaire doit viser 
la prévention des maladies et la 
promotion de l'éducation et de 
l'information concernant la santé; 
considérant que les maladies rares ont 
été identifiées comme un domaine 
prioritaire de l'action communautaire 
dans le cadre de l'action dans le 
domaine de la santé publique1; 
considérant que, dans sa résolution 
A4-0311/95 sur le programme 
d'action sociale à moyen terme 1995-
19972, le Parlement a demandé à la 
Commission de présenter en bonne et 
due forme le programme d'action en 
matière de maladies rares prévu dans 
la communication cadre de la 
Commission concernant la santé 
publique; 
considérant que, dans les domaines 
qui ne relèvent pas de sa compétence 
exclusive, comme l'action concernant 
les maladies rares, la Communauté 
n'intervient, conformément au 
principe de subsidiarité, que si et dans 
la mesure où l'action envisagée, en 
raison de ses dimensions ou de ses 
effets, peut être mieux réalisée au 
niveau communautaire; 
COM(93) 559 final 
JOn°C 32 du 5.2.1996 5. considérant que les maladies rares ont 
été identifiées comme un domaine 
prioritaire de l'action communautaire 
dans le cadre de l'action dans le 
domaine de la santé publique4; 
5 bis. considérant qu'un programme d'action 
communautaire relatif aux maladies 
rares doit être engagé dans le cadre 
d'une politique globale et cohérente 
qui inclue également des dispositions 
concernant les médicaments orphelins 
et la recherche sur les maladies rares: 
qu'en outre il est nécessaire de créer 
UOê banque de données 
communautaire contenant des 
informations actualisées sur les 
maladies rares ainsi qu'un système de 
détection et de contrôle de ces 
dernières; 
6. considérant que, dans sa résolution 
A4-0311/95 sur le programme 
d'action sociale à moyen terme 1995-
19975, le Parlement a demandé à la 
Commission de présenter en bonne et 
due forme le programme d'action en 
matière de maladies rares prévu dans 
la communication cadre de la 
Commission concernant la santé 
publique; 
COM(93) 559 final 
JOn°C32du5.2.1996 
considérant que la Communauté peut 
apporter une valeur ajoutée aux 
actions des États membres concernant 
les maladies rares, par la coordination 
des mesures nationales, la diffusion de 
l'information et des expériences, la 
fixation de priorités en commun, le 
développement approprié de réseaux, 
la sélection de projets européens à 
l'échelle de la Communauté et la 
motivation et la mobilisation de toutes 
les personnes concernées; 
9. considérant qu'il convient de favoriser 
la coopération avec les organisations 
internationales compétentes dans le 
domaine de la santé publique et avec 
les pays tiers; 
10. considérant que, en participant à 
l'amélioration de la connaissance et de 
la compréhension des maladies rares 
et à un élargissement de la diffusion 
de l'information à ce sujet, ainsi qu'en 
développant des actions 
complémentaires aux programmes et 
actions communautaires existants, 
tout en évitant les doubles emplois, le 
programme contribuera à la 
réalisation des objectifs de la 
Communauté visés à l'article 129; . en particulier les professionnels de 
la santé, les associations de patients 
et les groupes 
8 bis. considérant que, conformément au 
modèle de droits sociaux et humains 
défendu par la Commission dans sa 
communication sur l'éffll'té H^y 
chances pour les personnes 
handicapées (COM(96) 4061 les 
groupes et organisations de personnes 
atteintes de maladies rares et leurs 
familles devraient être associés à la 
mise en oeuvre du programme: 
11. 
12. 
13. 
14. 
15. considérant que, afin d'accroître la 
valeur et l'impact du programme, il 
convient de procéder à une évaluation 
continue des actions entreprises, 
particulièrement quant à leur efficacité 
et à la réalisation des objectifs fixés, 
en vue, le cas échéant, d'effectuer les 
ajustements nécessaires; 
considérant que le présent programme 
doit avoir une durée de cinq ans, afin 
de disposer d'un temps suffisant pour 
mettre en oeuvre les actions visant à 
atteindre les objectifs fixés, 
considérant que l'instauration de 
dispositions communautaires 
spécifiques contribuera à une 
information rapide des États membres 
en cas d'urgence, en sorte que la 
protection de la population puisse être 
assurée; 
considérant que ces dispositions 
communautaires pour l'échange 
rapide d'informations n'affectent pas 
les droits et obligations des États 
membres en vertu des traités ou des 
conventions bilatérales ou 
multilatérales; 
considérant qu'un accord sur un 
modus vivendi entre le Parlement 10 bis. considérant que le niveau élevé des 
technologies actuellement disponibles 
peut grandement contribuer à 
l'acquisition d'une meilleure 
connaissance et compréhension des 
maladies rares ainsi qu'à une plus 
vaste diffusion de l'information en la 
matière, comme indiqué plus haut: 
qu'en outre, ess technologies 
devraient être utilisées pour favoriser 
la réalisation des objectifs et des 
actions envisagés dans le cadre du 
présent programme; 
européen, le Conseil et la Commission 
concernant les mesures d'exécution 
des actes arrêtés selon la procédure 
visée à l'article 189 B du traité a été 
conclu le 20 décembre 1994; 
16. considérant que la présente décision 
établit une enveloppe financière qui 
constitue la référence privilégiée, au 
sens du point 1 de la déclaration du 
Parlement européen, du Conseil et de 
la Commission du 6 mars 1995, pour 
l'autorité budgétaire dans le cadre de 
la procédure budgétaire annuelle; 
17. considérant que les perspectives 
financières de la Communauté sont 
valables jusqu'en 1999 et devront 
être révisées pour la période au delà 
de cette date; 
18. considérant que le cadre financier 
des quatre dernières années du 
programme (2000-2003) sera 
déterminé après l'établissement des 
futures perspectives financières, 
DECIDENT: 
Article premier 
Établissement du programme 
1. Un programme d'action 
communautaire relatif aux maladies 
rares, ci-après dénommé "présent 
programme", est adopté pour la 
période du 1er janvier 1999 au 31 
décembre 2003 dans le cadre de 
l'action dans le domaine de la santé 
publique. 
2. Le but du présent programme est de 
contribuer à assurer un niveau élevé 
de protection de la santé en relation 
avec les maladies rares, en apportant 
des connaissances à leur sujet, en 
promouvant et en renforçant les Le but du présent programme est de 
contribuer à assurer un niveau élevé 
de protection de la santé en relation 
avec les maladies rares, en apportant 
des connaissances à leur sujet, 
notamment aux _j?atients JSL. aux 
3. 
1) 
2) 
3) groupes d'assistance aux patients et 
en favorisant la création d'équipes de 
réaction pour les clusters; 
Les actions à mettre en oeuvre dans le 
cadre du présent programme et leurs 
objectifs spécifiques figurent en 
annexe sous les rubriques suivantes: 
actions d'information communautaire 
sur les maladies rares; 
actions de soutien aux groupes 
d'assistance aux patients et à leur 
famille; 
actions relatives au traitement des 
clusters de maladies rares. 
Article 2 
Mise en oeuvre 
1. La Commission assure la mise en oeuvre, 
en étroite coopération avec les États 
membres, des actions qui figurent en 
annexe. 
2. La Commission coopère avec les 
institutions et les organisations actives 
dans le domaine des maladies rares. 
Article 3 
Budget 
Le cadre financier pour la mise en 
oeuvre du programme sera de 1,3 
million d'écus pour l'année 1999, 
conformément aux perspectives 
financières actuelles. Le cadre 
financier pour les quatre années 3) professionnels de la santé, en 
promouvant et en renforçant les 
groupes d'assistance aux patients et en 
favorisant la création d'équipes de 
réaction pour les clusters; 
actions pour une identification, un 
traitement et une réaction rapides en 
matière de clusters de maladies 
rares. 
2. suivantes du programme (2000-
2003) sera déterminé dans le détail 
après l'établissement des futures 
perspectives financières. 
Les crédits annuels sont établis par 
l'autorité budgétaire conformément 
aux perspectives financières. 
Article 4 
Cohérence et complémentarité 
La Commission veille à la cohérence et à la 
complémentarité entre les actions 
communautaires à mettre en oeuvre dans le 
cadre du présent programme et celles réalisées 
dans le cadre d'autres programmes et actions 
communautaires concernés. 
Article 5 
Comité 
1. Pour la mise en oeuvre du présent plan 
d'action, la Commission est assistée 
par un comité consultatif, ci-après 
dénommé "le comité", composé des 
représentants des États membres et 
présidé par le représentant de la 
Commission. 
2. Le représentant de la Commission 
soumet au comité un projet des 
mesures à prendre concernant, en 
particulier: 
a) les critères et procédures de sélection 
et de financement des projets dans le 
cadre du présent programme; 
b) la procédure d'évaluation. 
Le comité rend son avis sur le projet dans un 
délai que le président peut fixer en fonction de 
l'urgence de la question en cause, si Pour la mise en oeuvre du présent 
plan d'action, la Commission est 
assistée par un comité consultatif, ci-
après dénommé "le comité", composé 
des représentants* des États membres 
et présidé par le représentant de la 
Commission. 
Correction d'une erreur dans la version anglaise du 
texte de la proposition CGM(97) 225 final 
10 
nécessaire en procédant à un vote. 
L'avis est consigné au procès-verbal; en 
outre, chaque État membre a le droit de 
demander que sa position figure au procès-
verbal. 
La Commission tient le plus grand compte de 
l'avis rendu par le comité. Elle informe le 
comité de la façon dont elle a tenu compte de 
cet avis. 
Le représentant de la Commission tient le 
comité régulièrement informé des 
propositions ou des initiatives 
communautaires et de la mise en oeuvre de 
programmes dans d'autres domaines en 
rapport avec la réalisation des objectifs du 
présent programme. 
Article 6 
Coopération internationale 
Au cours de la mise en oeuvre du 
présent programme, la coopération 
avec les pays tiers et les organisations 
internationales compétentes dans le 
domaine de la santé publique sera 
encouragée. 
Le présent programme est ouvert à la 
participation des pays associés de 
l'Europe centrale (PEC), 
conformément aux conditions fixées 
dans les accords d'association ou les 
protocoles additionnels y afférents, 
concernant la participation à des 
programmes communautaires. Le 
présent programme est ouvert à la 
participation de Chypre et de Malte 
sur la base de crédits supplémentaires 
selon les mêmes règles que celles 
appliquées aux pays de l'Association 
européenne de libre échange (AELE), 
conformément aux procédures à 
convenir avec ces pays. 
11 
Article 
Suivi et evaluation 
1. Dans le cadre de la mise en oeuvre 
de la présente décision, la 
Commission prend les mesures 
nécessaires pour assurer le suivi et 
l'évaluation continue du programme, 
en tenant compte des objectifs 
généraux et spécifiques mentionnés 
à l'article 1er et dans l'annexe. 
2. Au cours de la troisième année de 
fonctionnement du présent 
programme, la Commission présente 
un rapport d'évaluation au 
Parlement européen et au Conseil. 
3. La Commission soumet au 
Parlement européen et au Conseil 
un rapport final à l'issue du 
programme. 
4. La Commission intègre dans ces 
deux rapports les informations 
relatives au financement 
communautaire dans les différents 
domaines d'action et à la 
complémentarité avec les autres 
actions visées à l'article 4, ainsi que 
le résultat des évaluations. Ces 
rapports sont également soumis au 
Comité économique et social et au 
Comité des régions. 
Fait à Bruxelles, le 
Par le Parlement européen 
Par le Conseil 
Le président 
Le président 
ANNEXE 
OBJECTIFS ET ACTIONS 
SPÉCIFIQUES 
12 
I. ACTIONS D'INFORMATION 
COMMUNAUTAIRE SUR LES 
MALADIES RARES 
Objectif: fournir des connaissances sur les 
maladies rares, en particulier aux 
patients, aux professionnels de la 
santé et aux chercheurs. 
Encourager et soutenir la création 
d'une base de données européenne des 
maladies rares, comprenant des 
entrées qui indiquent le nom de la 
maladie, les synonymes, une 
description générale, les symptômes, 
les causes, la population touchée, les 
traitements standard, les traitements en 
phase de recherche (lorsqu'ils existent) 
ainsi qu'une liste des sources à 
contacter pour plus d'informations sur 
la maladie. 
Promouvoir l'accès à l'information et 
coordonner les systèmes et services 
d'information existants, en soutenant 
la création et le renforcement de 
réseaux au niveau local, régional, 
national et communautaire. 
Organiser des réunions à caractère 
consensuel entre professionnels de la 
santé pour améliorer la détection 
précoce, l'identification, l'intervention 
et L prévention en matière de maladies 
rares. 
II. ACTIONS DE SOUTIEN AUX 
GROUPES D'ASSISTANCE AUX Objectif: fournir des connaissances sur les 
maladies rares, en particulier aux 
patients et à leurs familles, aux 
professionnels de la santé et aux 
chercheurs 
Encourager et soutenir la création 
d'une base de données européenne 
des maladies rares, comprenant des 
entrées qui indiquent le nom de la 
maladie, les synonymes, une 
description générale, les symptômes, 
les causes, la population touchée, les 
traitements standard, les traitements 
en phase de recherche (lorsqu'ils 
existent) ainsi qu'une liste des sources 
à contacter pour plus d'informations 
sur la maladie. Les informations 
recueillies dans la base de données 
centrale européenne décrite ci-dessus 
seront diffusées le plus largement 
possible-
13 
PATIENTS ET À LEUR FAMILLE 
Objectif: créer, favoriser et renforcer des 
organisations bénévoles apportant une 
assistance aux personnes touchées 
directement ou indirectement par les maladies 
rares. 
4. Promouvoir la création de groupes de 
personnes atteintes des mêmes 
maladies rares ou de professionnels 
concernés, afin de diffuser leur 
expérience, de faciliter la formation et 
de coordonner leurs activités au 
niveau national et communautaire. 
5. Promouvoir la collaboration et 
l'établissement de réseaux entre les 
groupes ainsi que la création et 
l'encouragement d'organismes de 
coordination qui s'attacheraient 
particulièrement à favoriser la 
continuité du travail et la coopération 
transnationale. 
IIL ACTIONS RELATIVES AU 
TRAITEMENT DES CLUSTERS DE 
MALADIES RARES 
Objectif: veiller au traitement efficace du 
problème des clusters, qui présente une 
importance cruciale pour les maladies rares. 
Soutenir le contrôle des maladies 
rares (sentinelles), y compris les 
affections congénitales, ou les 
maladies de différents systèmes 
organiques et les techniques 
appropriées pour les maladies à 
faible prevalence, afin de répondre 
d'une part aux exigences concernant 
la détection, le traitement et la 
recherche et, d'autre part, les 
exigences liées à une observation 
statistiquement pertinente. Objectif: disposer d'un système efficace de 
contrôle en vue d'assurer 
l'identificatioa l'évaluation et le 
traitement rapides des maladies rares 
et des clusters de maladies rares. 
6 Promouvoir le développement de 
systèmes pour le contrôle des 
maladies rares au niveau 
communautaire, y compris les 
affections congénitales, ou les 
maladies de différents systèmes 
organiques et les techniques 
appropriées pour les maladies à 
faible prevalence, afin de répondre 
d'une part aux exigences concernant 
la détection, le traitement et la 
recherche et, d'autre part, aux 
exigences liées à une observation 
14 
Promouvoir la création d'équipes de 
réaction aux maladies rares et des 
formations spécialisées pour les 
personnes qui étudient les clusters. 
Soutenir les systèmes de surveillance 
et d'alerte rapide concernant les 
clusters. 
Encourager les échanges de 
connaissances dans l'évaluation, la 
communication et la gestion en 
matière de clusters de maladies rares 
associés à des causes exogènes. statistiquement pertinente. 
Promouvoir la création et le 
développement de Structures 
permettant une réaction appropriée 
aux maladies rares, ainsi que la mise 
en place de réseaux et de formations 
pour la recherche sur les clusters et 
pour leur traitement. 
15 
ISSN 0254-1491 
COM(98) 232 final 
DOCUMENTS 
FR 05 15 16 01 
N° de catalogue : CB-CO-98-245-FR-C 
ISBN 92-78-35075-3 
Office des publications officielles des Communautés européennes 
L-2985 Luxembourg 
(G