FR    FR  COMMISSION DES COMMUNAUTÉS EUROPÉENNES 
Bruxelles, le 29.9.2004 
COM(2004) 599 final 
2004/0217 (COD)   
Proposition de 
RÈGLEMENT DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL  
relatif aux médicaments utilis és en pédiatrie, modifiant le règlement (CEE) n° 1768/92, 
la directive 2001/83/CE et le  règlement (CE) n° 726/2004 
(présentée par la Commission) 
     
{SEC(2004) 1144} 
 
FR 2   FR EXPOSÉ DES MOTIFS  
1. INTRODUCTION ET GENERALITES  
Les préoccupations de santé publique et leurs causes La population pédiatrique const itue un groupe vulnérable qui se distingue des adultes par des 
différences de développement, physiologiques et psychologiques, de sorte que la recherche 
sur des médicaments spécifiquement adaptés à l'âge et au stade de développement des enfants revêt une importance particulière . À la différence des médicaments destinés aux adultes, plus 
de 50 % des médicaments administrés aux enfants en Europe n'ont pas fait l'objet d'essais et 
leur administration aux enfants n'est pas autorisée:  la santé et, partant, la qualité de vie des 
enfants en Europe risquent de souffrir de cette situation.  
Bien que la réalisation d'essais sur la pop ulation pédiatrique puis se susciter certaines 
préoccupations, celles-ci doivent être mises en  balance avec les problèmes éthiques que pose 
l'administration de médicaments à une population sur laquelle ils n'ont pas été testés et dont 
les effets, positifs ou négatifs, sont dès lors in connus. En réaction aux craintes exprimées au 
sujet des essais effectués sur des enfants, la  directive de l'UE sur les essais cliniques
1 énonce 
des exigences spécifiques destinées à protéger les enfants participant à des essais cliniques 
dans l'Union. 
Initiatives connexes: le règlemen t de l'UE sur les médicament s orphelins et la législation 
américaine sur les médi caments pédiatriques  
L'absence de recherches sur les traitements des maladies rares a amené la Commission à 
proposer le règlement sur les médicaments or phelins, qui a été adopté en décembre 1999. Ce 
règlement a stimulé les activités de recherche conduisant à l'autorisati on de médicaments pour 
le traitement de maladies rares.  
Les États-Unis ont adopté une législation spécif ique visant à encourager les essais cliniques 
sur des enfants. Le dosage de mesures incitatives  et d'obligations s'est révélé judicieux pour 
stimuler le développement de médicaments à usage pédiatrique.  
Résolution du Conseil  
Dans sa résolution du 14 décembre 2000, le Cons eil a invité la Commi ssion à proposer des 
mesures incitatives ou réglementa ires, ou d'autres mesures d'a ppui en matière de recherche 
clinique et de développement afin de garant ir que les nouveaux médicaments pédiatriques et 
les médicaments déjà commercialisés soient pl einement adaptés aux besoins spécifiques des 
enfants.  
                                                 
1 JO L 121 du 1.5.2001, p. 34.  
 
FR 3   FR 2. JUSTIFICATION  
Objectif 
L'objectif global de la politique poursuivie est d' améliorer la santé des enfants en Europe en 
renforçant la recherche, le développement et l'autorisation de médicaments à usage 
pédiatrique.  
Les objectifs généraux sont les suivants: intensif ier le développement de médicaments à usage 
pédiatrique, garantir que les médicaments utilisés en pédiatrie fassent l'objet de recherches de 
grande qualité, veiller à ce que ces médicaments soient autorisé s de manière a ppropriée à cet 
effet, améliorer les informations disponibles su r l'utilisation de médicaments en pédiatrie et 
réaliser ces objectifs sans soumettre des enfants à des essais cliniques inutiles et en totale 
conformité avec la directive de l'UE sur les essais cliniques. 
Champ d'application, base  juridique et procédure 
Le système proposé couvre les médicamen ts à usage humain au sens de la 
directive 2001/83/CE. 
La proposition est fondée sur l'article 95 du traité CE. L'article 95, qui pres crit l'application de 
la procédure de codécision visée à l'article 251, cons titue la base juridique de la réalisation des 
objectifs énoncés à l'article 14 du traité, y co mpris la libre circulation des marchandises 
(article 14, paragraphe  2), en l'occurrence celle des mé dicaments à usage humain. Tout en 
tenant compte du fait que toute réglementation rela tive à la fabrication et  à la distribution de 
médicaments doit avoir pour objectif fondamental de préserver la sant é publique, il convient 
de réaliser cet objectif par des moyens qui ne fassent pas obstacle à la libre circulation des 
médicaments à l'intérieur de la Communaut é. Depuis l'entrée en vigueur du traité 
d'Amsterdam, tous les actes légi slatifs adoptés par le Parlement européen et le Conseil dans ce 
domaine l'ont été sur la base de cet article, car les différences entre les dispositions législatives, réglementaires et  administratives nationales en  matière de médicaments ont 
tendance à entraver les échanges intracommunaut aires et affectent ainsi directement le 
fonctionnement du marché intérieur. Toute ac tion visant à promouvoir le développement et 
l'autorisation de médicaments à usage pédiatriqu e est justifiée à un niveau européen lorsqu'il 
s'agit de prévenir l'apparition d'obsta cles ou d'éliminer ceux qui existent. 
Subsidiarité et proportionnalité 
La proposition se fonde sur l'expérience acquise  dans l'application de l’actuel encadrement 
réglementaire des médicaments en Europe, ainsi que sur les enseignements tirés des exigences 
imposées aux médicaments pédiatriques et des in citations accordées en faveur de ces produits 
par la législation américaine et la réglementation européenne sur les médicaments orphelins. 
Sur la base des informations disponibles, il appa raît qu'il est peu probable que le problème de 
santé publique qui se pose actuellement dans l'UE en ce qui concerne les médicaments à usage pédiatrique puisse être résolu tant qu'un système législatif spécifique n'aura pas été 
instauré.  
L'action de la Communauté permet de faire le meilleur usage possible des instruments mis en 
place dans le secteur pharmaceutique pour ach ever le marché intérieur. En outre, 
l’autorisation de médicaments à usage pédiat rique représente une question qui concerne 
 
FR 4   FR l'Europe tout entière. Toutefois,  les États membres sont appelés à jouer un rôle important dans 
la réalisation des objecti fs de la proposition.  
Simplification législative et administrative 
Toutes les mesures clés contenues dans la proposition reposent sur l’encadrement 
réglementaire actuel des médicaments ou visent à renforcer celui-ci. La  présente proposition 
s'articule directement avec cinq actes législat ifs communautaires existants, à savoir la 
directive 2001/83/CE du Parlement eur opéen et du Conseil du 6 novembre 20012, qui fixe le 
cadre réglementaire des médicaments; le règl ement (CE) n° 726/04 du Parlement européen et 
du Conseil du 31 mars 20043, qui instaure une Agence européenne des médicaments (EMEA) 
et établit la procédure centralisée po ur l'autorisation des médicaments; la 
directive 2001/20/CE du Parlement européen et du Conseil du 4 avril 2001, qui définit un 
cadre pour la réglementation et la réalisation d'essais clini ques dans la Communauté; le 
règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen  et du Conseil, qu i établit un système 
communautaire de désignation de médicaments comme médicaments orphelins et qui prévoit 
des incitations destinées à stim uler le développement et l'autorisation de ces médicaments4; et 
le règlement (CEE) n° 1768/92 du Conseil du 18 juin 19925, qui crée le certificat 
complémentaire de protection. 
La présente proposition de règlement établit un cadre juridique précis mais, lorsque des 
dispositions d'application plus détaillées sont nécessaires, un règlement de la Commission est 
prévu, et il est proposé que d'autres disposi tions soient adoptées par la Commission sous 
forme de lignes directrices, en concertation av ec les États membres, l'EMEA et les parties 
intéressées. 
Cohérence avec d'autres politiques communautaires  
On veillera à assurer la cohé rence avec les activités poursuiv ies dans les domaines de la 
recherche-développement et de la protect ion de la santé et du consommateur. 
Consultations extérieures 
Les parties intéressées ont été largement consu ltées au sujet de la présente proposition. Des 
précisions sur les consultati ons auxquelles la Commission a procédé sont données dans 
l'analyse d'impact approfondie qui  accompagne la proposition.  
Évaluation de la proposition: analyse d'impact approfondie  
La présente proposition a fait l' objet d'une analyse d'impact approfondie de la Commission. 
Cette analyse, qui est fondée sur des données coll ectées dans le cadre d'une étude réalisée par 
un prestataire indépendant, es t jointe à la  proposition.  
                                                 
2 JO L 311 du 28.11.2001, p. 67. 
3 JO L 136 du 30.4.2004, p. 1. 
4 JO L 18 du 22.1.2000, p. 1. 
5 JO L 182 du 2.7.1992, p. 1. 
 
FR 5   FR 3. PRESENTATION  
On trouvera ci-après une description succincte  des principaux éléments de la proposition. 
Pour une description plus déta illée, on se reportera au documen t explicatif de la Commission 
qui est joint à la pr ésente proposition.  
Principales mesures prévue s dans la proposition 
Le comité pédiatrique L'existence d'un comité compétent dans tous le s domaines afférents au x médicaments à usage 
pédiatrique constitue l'élément cl é de la proposition et de la mi se en œuvre de celle-ci. Le 
comité pédiatrique sera responsable principale ment de l'évaluation et de l'approbation des 
plans d'investigation pédiatrique et des demand es de dérogation et de report, évoqués plus 
loin. Il pourra également apprécier la conformité  avec les plans d'investigation pédiatrique et 
être invité à évalue r les résultats d'études. Dans toutes se s activités, il examinera les avantages 
thérapeutiques importants que pourraient procurer  des études sur des enfants, y compris la 
nécessité d'éviter les études inutiles, il se conformera aux prescriptions communautaires 
existantes et évitera que l'au torisation de médicaments destinés à d'autres populations soit 
retardée à cause des exigences appliqu ées aux études sur des enfants.  
Exigences concernant l'autorisa tion de mise sur le marché 
Le plan d'investigation pédiatrique sera le doc ument sur lequel se fonderont les études sur des 
enfants, et il devra être approuvé par le comité pédiatrique. Lors de l’év aluation des plans, le 
comité pédiatrique devra prendre en compte deux principes fondamentaux: d'une part, les 
études ne doivent être réalisées  que si l'on peut en escompter un avantage thérapeutique pour 
les enfants (en évitant tout double emploi) et, d'autre part, les exigences applicables aux 
études sur les enfants ne doivent pas avoir pour e ffet de retarder l'autorisation de médicaments 
destinés à d'autres populations.  
Un aspect clé consiste dans une exigence nouve lle, à savoir que les ré sultats de toutes les 
études réalisées conformément à un plan d'i nvestigation pédiatrique  approuvé et achevé 
doivent être présentés au moment des demandes,  sauf si une dérogation ou un report a été 
accordé. Cette disposition clé a été incluse dans la proposition pour garantir que les médicaments à usage pédiatrique soient déve loppés en fonction des besoins thérapeutiques 
des enfants. Le plan d'investigation pédiatrique constituera la base sur laquelle sera jugé le 
respect de cette obligation.  
Dérogations  
Tous les médicaments développés à l'intention des adultes ne conviennent pas aux enfants ou 
ne sont pas nécessaires pour trai ter ceux-ci, et il importe d'év iter toute étude inutile sur des 
enfants. Pour tenir compte des situations qui peuvent se présenter, un système de dérogation 
aux prescriptions précitées est proposé. Dès sa mi se en place, le comité pédiatrique entamera 
ses travaux portant sur l'établissement de listes de dérogations en faveur  de médicaments et de 
classes de médicaments spécifiques. Lorsqu'un produit ne figure pas sur les listes publiées, 
une procédure simple est proposée à l'intention des sociétés qui souhaitent demander une dérogation.  
 
FR 6   FR Report du lancement ou de l'achève ment d'études sur des enfants  
Parfois, la réalisation d’études sur des enfants est plus appropriée lorsqu'il existe déjà une 
certaine expérience dans l'administration d'un pr oduit à des adultes; il arrive également que 
des études sur des enfants durent plus longtemps que les études sur des adultes. Cela pourrait 
être le cas pour l'ensemble ou  pour une partie seulement de la  population pédiatrique. Afin de 
tenir compte de cette circonstance, il est prop osé d'instaurer un système de reports, ainsi 
qu'une procédure de négociation des re ports avec le comité pédiatrique.  
Procédures d'autorisation de mise sur le marché 
Les procédures instaurées par la législation pharmaceutique existante ne sont pas modifiées 
par les propositions. Les dispositions exposée s ci-dessus feront obligation aux autorités 
compétentes de vérifier la conformité avec le  plan d'investigation pédiatrique approuvé au 
stade de validation atteint pou r les demandes d'autorisation de  mise sur le marché. Il 
appartiendra toujours aux autorités compétentes d'évaluer la sécurité, la qualité et l'efficacité 
des médicaments à usage pédiatrique et de statuer sur les demandes d'autorisation de mise sur le marché. Pour améliorer la disponibilité de médicaments à usage pédiatrique dans la 
Communauté, pour tenir compte du fait que les prescriptions de la proposition sont liées à des 
avantages au niveau communautaire et pour pr évenir toute distorsion des échanges dans la 
Communauté, il est proposé qu'une demande d'auto risation de mise sur le marché comprenant 
au moins une indication pédiatrique fondée su r les résultats d'un plan d'investigation 
pédiatrique approuvé ait accès à la pr océdure communautaire centralisée.  
L'autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique (PUMA) 
Afin de créer un instrument propre à enc ourager la commercialis ation de médicaments 
génériques, un nouveau type d'autorisation de mise sur le marché, l'autorisation de mise sur le 
marché en vue d’un usage pé diatrique (Pediatric Use Marketing Autorisation - PUMA) est 
proposé. Une PUMA suivra les procédures d'autorisation existantes, mais portera 
spécifiquement sur les médicaments développés en vue d'une utilisation exclusive en 
pédiatrie.  
Un médicament ayant obtenu une PUMA pourra  porter la dénomination commerciale 
existante du produit correspondant qu i est autorisé pour les adultes,  mais les dénominations de 
vente de tous les médicaments ayant bénéficié d'une PUMA porteront en  indice supérieur la 
lettre "P" pour en faciliter la reconnai ssance et la prescription. Les entreprises 
pharmaceutiques pourront donc profiter de leur notor iété existante tout en bénéficiant de la 
protection des données qui va de pair avec tout e nouvelle autorisation de mise sur le marché. 
L'utilité de la période de protection des données  qui est liée à l'octroi d'une PUMA peut 
apparaître plus grande encore à la lumière de la  récente jurisprudence de la Cour de justice 
européenne concernant l'interprétati on des règles de protection des données
6. 
Les sociétés qui demanderont une PUMA de vront présenter les données nécessaires pour 
établir la sécurité, la qualité et l'efficacité du médicament spécifiquement chez l’enfant, et ces 
données devront être collectées conformément à un plan d'investigati on pédiatrique approuvé. 
Toutefois, une demande de PUMA pourra fair e référence à des données  contenues dans le 
dossier d'un médicament qui est ou a ét é autorisé dans la Communauté.  
                                                 
6 Affaire C-106/01, Novartis Ph armaceuticals UK, arrêt du 29 av ril 2004, non encore publié. 
 
FR 7   FR Prorogation du certificat complémentaire de protection  
Dans le cas d'un médicament nouveau ou d'un produit couvert par un brevet ou un certificat 
complémentaire de protection (CCP), si to utes les mesures prévues dans le plan 
d'investigation pédiatrique approuvé sont respect ées, si le produit est au torisé dans tous les 
États membres et si des indications pertinentes su r les résultats des études  sont incluses dans 
les informations relatives au produit, la pror ogation du CCP de six mois  sera accordée. Le 
mécanisme de prorogation consistera dans l'in clusion, dans l'autorisation de mise sur le 
marché, d'une déclaration attestant que ces mesu res ont été respectées. Les sociétés pourront 
ensuite présenter l'autorisation de mise sur le marché aux offices de brevets, qui accorderont 
la prorogation du CCP. L'obligation de posséder une  autorisation de mise sur le marché dans 
tous les États membres a pour but de prévenir qu'une société puisse s’assurer des avantages à 
l'échelon communautaire sans que la santé des enfa nts en bénéficie également au niveau de la 
Communauté. Comme les avantages récompensent la  réalisation d'études sur des enfants, et 
non la démonstration qu'un produit est sûr et effi cace chez l’enfant, ils seront accordés même 
si l'indication pédiatrique ne l'est pas. T outefois, des données pertinentes concernant 
l'utilisation sur des populations pédiatriques devront être incluses dans les informations relatives aux produits autorisés.  
Prorogation de l'exclusivité commercia le pour les médicaments orphelins  
Conformément au règlement de l'UE sur le s médicaments orphelins, les produits désignés 
comme médicaments orphelins bénéficient d'une ex clusivité commerciale de dix ans lors de 
l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché dans l'indication orpheline. Comme ces 
produits ne sont souvent pas pr otégés par un brevet, le béné fice d'une prorogation du CCP ne 
peut être appliqué et, lorsque les produits sont protégés par un brevet, la prorogation du CCP 
constituerait une double incitation. Aussi est-il pr oposé de porter de dix à douze ans la période 
d'exclusivité commerciale pour les médicaments or phelins si les prescrip tions concernant les 
données relatives à l'utilisa tion sur l’enfant sont intégralement respectées.  
Programme européen de recherche pharmaceutique  en pédiatrie (Medicines Investigation for 
the Children of Europe – MICE) 
Un autre moyen de promouvoir une recherche éthi que de grande qualité, propre à favoriser le 
développement et l'autorisation de médicaments à usage pédiatrique, devr ait résider dans le 
financement d'études sur l'utilisation en pédiatrie de médicaments qui ne sont pas couverts par 
un brevet ou un certificat complémentaire de  protection. La Commission a l’intention 
d’étudier la possibilité d’instaurer un programme  de recherche pharmaceutique en pédiatrie, 
intitulé «Medecines Investigation for the Children of Europe», qui tiendra compte des 
programmes communautaires existants.  
Informations sur l'utilisation de médicaments pédiatriques  
L'un des objectifs de la présente propositi on est d'accroître l'information disponible sur 
l'utilisation de médicaments en pédiatrie. Une meilleure disponibilité des informations peut 
favoriser l'utilisation sûre et efficace de médicaments pédiatriques et, partant, l'amélioration de la santé publique. En outre, la disponibilité de ces informations contribuera à prévenir les 
doubles emplois et la réalisation d' études inutiles sur des enfants.  
La directive sur les essais cliniques instaure une base européenne de données sur les essais 
cliniques (EudraCT). Il est propos é d'incorporer dans cette base  de données des informations 
 
FR 8   FR sur l'ensemble des études pédiatriques en c ours ou achevées, menées dans la Communauté et 
dans les pays tiers. 
De plus, le comité pédiatrique dressera un inventaire des be soins thérapeutiques des enfants 
sur la base d'une enquête qui portera sur les ut ilisations actuelles des médicaments en Europe. 
Il est également proposé de créer un réseau co mmunautaire qui relierait les réseaux nationaux 
et les centres d'essais cliniques en vue de constituer la masse de compétences nécessaire au niveau européen, de faciliter la réalisation d'ét udes, d'accroître la coopération et d'éviter tout 
double emploi.  
Dans certains cas, des sociétés pharmaceutiques ont déjà effectué des essais cliniques sur des 
enfants, mais souvent, les résultats de ces ét udes n'ont pas été communiqués aux autorités 
compétentes et n'ont pas donné lieu à l'actualisa tion des informations relatives aux produits. 
Dans ces conditions, il est propo sé que les études achevées avant l'adoption du présent acte 
législatif n’ouvrent pas droit aux avantages et aux incitati ons proposés pour l'UE. Elles 
devront cependant être prises en  compte en ce qui concerne leur  conformité aux prescriptions 
énoncées dans les propositions et les sociétés seront tenues de soumettre les études aux autorités compétentes lorsque la pr ésente proposition aura été adoptée. 
Autres mesures 
L'interface entre le comité permanent des médicaments à usage humain, son groupe 
scientifique consultatif, d'autres comités et gr oupes de travail communa utaires en matière de 
médicaments et le comité pédiatrique sera gérée par l'EMEA. En out re, il est proposé que 
l'EMEA fournisse gratuitement des conseils scientifiques aux promoteurs développant des 
médicaments à usage pédiatrique. 
Les propositions présentées imposeront des charge s aux autorités compétentes, et notamment 
à l'EMEA. Il est proposé d’accroître la subven tion communautaire à accorder à l'EMEA afin 
de tenir compte des nouvelles tâches. La pr ésente proposition est accompagnée d'une fiche 
financière. 
 
FR 9   FR 2004/0217 (COD) 
Proposition de 
RÈGLEMENT DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL  
relatif aux médicaments utilis és en pédiatrie, modifiant le règlement (CEE) n° 1768/92, 
la directive 2001/83/CE et le  règlement (CE) n° 726/2004 
(Texte présentant de l’intérêt pour l’EEE) 
LE PARLEMENT EUROPÉEN ET LE CONS EIL DE L'UNION EUROPÉENNE, 
vu le traité instituant la Communauté eu ropéenne, et notamment son article 95, 
vu la proposition de la Commission1, 
vu l'avis du Comité économi que et social européen2, 
vu l'avis du Comité des régions3, 
statuant conformément à la proc édure visée à l'ar ticle 251 du traité4, 
considérant ce qui suit: (1) Avant d'être mis sur le marché dans un ou plusieurs États membres, les médicaments à 
usage humain doivent généralement faire l' objet d'études approfondies, y compris des 
essais précliniques et cliniques, en vue d'assu rer leur sécurité, leur qualité et l'efficacité 
de leur utilisation su r la population cible. 
(2) Il arrive que de tell es études n’aient pas été réalisées  en vue d’un usag e pédiatrique, et 
de nombreux médicaments actuellement utilisés en pédiatrie n'ont pas été étudiés et autorisés à cet effet. Les forces du marché se ules se sont révélées insuffisantes pour 
stimuler activement la recherche, le déve loppement et l'autori sation de médicaments 
adaptés à l'enfant. 
(3) Parmi les problèmes qu’entraîne l'absence de médicaments adaptés à l'enfant, il 
convient de citer l'information insuffisante sur le dosage – augmentant ainsi les risques 
d'effets indésirables, et notamment de décès –, le traitement inefficace dû au 
sous-dosage, le fait de priver l'enfant du bénéfice des avancées thérapeutiques et le 
recours en pédiatrie à des formulations ex temporanées qui peuvent être de qualité 
médiocre. 
                                                
 
1 JO C […] du […], p. […]. 
2 JO C […] du […], p. […]. 
3 JO C […] du […], p. […]. 
4 JO C […] du […], p. […]. 
 
FR 10   FR (4) Le présent règlement a pour but de favor iser le développement de médicaments 
pédiatriques, d'assurer que ces médicaments fa ssent l'objet de recherches offrant toutes 
les garanties éthiques et de qualité et qu’ils soient dûmen t autorisés en vue d’un usage 
en pédiatrie, et enfin d'améliorer les informations disponibles sur l'usage de 
médicaments chez les diverses populations pédiatriques. Il importe d’atteindre ces 
objectifs sans soumettre des enfants à des essa is cliniques inutiles  et sans retarder 
l'autorisation de médicaments de stinés à d'autres populations. 
(5) S’il est vrai que toute réglementation relative à des médicaments doit viser 
fondamentalement à préserver la santé publi que, cet objectif doit être réalisé par des 
moyens qui n’entravent pas la libre circul ation des médicaments à l’intérieur de la 
Communauté. Les différences qui existent  entre les dispositions législatives, 
réglementaires et administratives nationale s sur les médicaments ont tendance à gêner 
les échanges intracommunautaires et affect ent donc directement le fonctionnement du 
marché intérieur. Toute action visant à pr omouvoir le développement et l’autorisation 
de médicaments à usage pédiatrique est donc justifiée dès lors qu'il s’agit d’éliminer 
ces obstacles ou d’en prévenir l’appariti on. L’article 95 du traité constitue par 
conséquent la base juridique appropriée. 
(6) La mise en place d'un système associant obligations, récompenses et incitations s'est 
révélée nécessaire pour atteindre ces objectif s. La nature préci se des obligations, 
récompenses et incitations doit tenir compte  du statut du médicament en cause. Le 
présent règlement doit s'appliquer à l'ense mble des médicaments dont les enfants ont 
besoin, de sorte que son champ d'applicati on doit s’étendre aux pr oduits en cours de 
développement et non encore autorisés, aux pr oduits autorisés qui sont encore protégés 
par des droits de propriété intellectuelle et aux produits autorisés qui ne sont plus 
protégés par des droits de  propriété intellectuelle. 
(7) Les préoccupations suscitées par la conduite  d'essais sur la population pédiatrique 
doivent être mises en balance avec les préoccupations éthiques que peut susciter 
l’administration de médicaments à une populat ion sur laquelle ils n’ont pas encore été 
testés. Il peut être remédié en toute sécurité aux risque s que l'usage de médicaments 
non testés chez l'enfant représente pour la santé publique en pro cédant à l’étude de 
médicaments destinés à l'enfant. Ces médicaments doivent être rigoureusement contrôlés et surveillés par l’application des exigences spécifiques visant à protéger les 
enfants qui participent à des essais clini ques dans la Communauté, énoncées dans la 
directive 2001/20/CE du Parlement européen et  du Conseil du 4 avril 2001 concernant 
le rapprochement des dispositions législativ es, réglementaires et administratives des 
Etats membres relatives à l’application de bonnes pratiques cliniques dans la conduite 
d’essais cliniques de médicaments à usage humain
5. 
(8) Il convient d'instituer un comité scientifique, le comité pédiatrique, au sein de l'Agence 
européenne des médicaments (ci-après «l’Agen ce») qui détienne le savoir-faire et la 
compétence nécessaires pour développer et év aluer tous les aspects des médicaments 
destinés aux populations pédiatriques. Le co mité pédiatrique doit être principalement 
chargé de l'évaluation et de l'approbation de plans d'investigation pédiatrique et du 
système de dérogations et de re ports y afférents, tout en jo uant un rôle central dans le 
cadre des diverses mesures de soutien instauré es par le présent règlement. Dans toutes 
                                                 
5 JO L 121 du 1.5.2001, p. 34.  
 
FR 11   FR ses activités, le comité pédiatrique doit év aluer les bénéfices th érapeutiques potentiels 
importants des études pédiatriques, y compris la  nécessité d'éviter les études inutiles. Il 
doit observer les prescripti ons communautaires exista ntes, et notamment la 
directive 2001/20/CE et la ligne directri ce E11 de la Conférence internationale 
d'harmonisation (CIH) relative au développe ment de médicaments pédiatriques, tout 
en évitant que les exigences appliquées aux études pédiatriques retardent l'autorisation 
de médicaments destinés à d'autres populations. 
(9) Il convient d'établir les procédures à suiv re par l’Agence pour approuver ou modifier 
un plan d'investigation pédiatrique, qui est le document sur lequel doivent reposer le 
développement et l'autorisation de médicame nts pédiatriques. Le plan d'investigation 
pédiatrique doit contenir un cal endrier détaillé et décrire les mesures proposées en vue 
de démontrer la qualité, la sécurité et  l'efficacité du médicament sur la population 
pédiatrique. Cette dernière étant en fait c onstituée de plusieurs sous-populations, le 
plan d'investigation pédiatrique doit préc iser les sous-populations à étudier, les 
moyens à mettre en œuvre et  les délais à respecter. 
(10) L'introduction du plan d'investigation pédi atrique dans le cadre juridique des 
médicaments à usage humain vise à assure r que le développement de médicaments 
pédiatriques fasse désormais pa rtie intégrante du développe ment de médicaments dans 
le contexte du programme de développeme nt de produits pour adultes. Aussi 
convient-il de présenter le s plans d'investigation pédi atrique à un stade précoce du 
développement du produit afin que les étud es pédiatriques puissent  être conduites en 
temps opportun avant le dépôt des demandes d'autorisation de mise sur le marché. 
(11) Il est nécessaire de prévoir, dans le cas  de médicaments nouveaux et de médicaments 
autorisés qui sont protégés par un brev et ou un certificat complémentaire de 
protection, l’obligation de présenter les ré sultats d’études pédi atriques réalisées 
conformément à un plan d'investigati on pédiatrique approuvé pour obtenir la 
validation d'une demande d'autorisation de mise sur le marché ou d'une demande 
portant sur une nouvelle indication, une nouvelle forme pharmaceutique ou une nouvelle voie d'administration. C’est sur la base du plan d'investigation pédiatrique 
que doit être évalué le respect  de cette obligation. Cependa nt, celle-ci ne doit pas être 
applicable aux médicaments génériques ou a ux médicaments biologiques similaires et 
aux médicaments autorisés selon la procédur e de l’usage médical bien établi, ni aux 
médicaments homéopathiques et aux médicamen ts traditionnels à base de plantes, 
autorisés selon les procédures d’enregi strement simplifiées prévues par la 
directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain
6. 
(12) Afin de garantir que la recherche pé diatrique soit conduite exclusivement pour 
répondre aux besoins thérapeutiques des enfa nts, il est nécessaire d'établir des 
procédures permettant à l’Agence de dé roger à cette obligation pour des produits 
spécifiques ou pour certaines classes ou pa rties de classes de médicaments, les 
dérogations devant être ensuite  publiées par l'Agence. L'évolu tion de la science et de la 
médecine exige que les listes des dérogations  puissent être modi fiées. Cependant, si 
une dérogation est révoquée, l’obligation ne  doit pas s'appliquer pendant une certaine 
                                                 
6 JO L 311 du 28.11.2001, p. 67. Directive modifiée en dernier lieu par la directive 2004/27/CE 
(JO L 136 du 30.4.2004, p. 34). 
 
FR 12   FR période pour que l’on dispose au moins du temps nécessaire à l'approbation d’un plan 
d'investigation pédiatrique et que des études pédiatriques puissent être entamées avant 
le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché. 
(13) Dans certains cas, l’Agence doit retarder la  mise en œuvre ou l’achèvement de la 
totalité ou d’une partie des me sures figurant dans un plan d'investigation pédiatrique 
afin d'assurer que la recherche offre toutes les garanties éthiques et  de sécurité et que 
l'obligation de présenter des données issues d’ études pédiatriques ne soit pas de nature 
à bloquer ou à retarder l'autorisation de mé dicaments destinés à d'autres populations. 
(14) À titre d'incitation, l'Agence doit conseille r gratuitement les promoteurs qui 
développent des médicaments pédiatriques. Pour  assurer la cohérenc e scientifique, elle 
doit coordonner l'action du comité pédiat rique et celle du groupe scientifique 
consultatif du comité des médicaments à usag e humain, et gérer les relations entre le 
comité pédiatrique et les autres comités et  groupes de travail communautaires actifs 
dans le domaine pharmaceutique. 
(15) Il n'y a pas lieu de modifier  les procédures existantes d' autorisation de mise sur le 
marché de médicaments à usage humain. Cependant, l’obligation de présenter les 
résultats d'études pédiatriques conformément  à un plan d'investigation pédiatrique 
approuvé a pour effet que les autorités compét entes doivent vérifier la conformité au 
plan d'investigation approuvé ainsi que t oute dérogation ou tout report au stade de 
validation atteint pour les dema ndes d'autorisation de mise sur le marché. L'évaluation 
de la sécurité, de la qualité et de l'ef ficacité des médicaments pédiatriques et la 
délivrance des autorisations de mise sur le marché doivent re ster du ressort des 
autorités compétentes. Il importe de prévoir la possibilité de demander l'avis du comité 
pédiatrique sur la conformité, ainsi que sur la sécurité, la qualité et l'efficacité des 
médicaments pédiatriques. 
(16) Afin d'informer les professionnels de la santé et les patients sur la sécurité et 
l'efficacité de l'usage pédiatrique des médicamen ts, et dans l’intérêt de la transparence, 
des précisions concernant les résultats des études pédiatriqu es et la situation des plans 
d'investigation pédiatrique, des dérogations et  des reports doivent être incluses dans les 
informations relatives au produit. Lorsque toutes les mesures figurant dans le plan d'investigation pédiatrique ont été réa lisées, mention doit en être faite dans 
l'autorisation de mise sur le marché, et leur réalisation doit servir de base à l’octroi des récompenses dont les entreprises peuven t bénéficier en cas de conformité. 
(17) Afin de distinguer les médicaments dont l’uti lisation en pédiatrie est autorisée à l'issue 
de la réalisation d'un plan d'investigation pédiatrique approuvé et  d’en permettre la 
prescription, il doit être pré vu que la dénomination des médicaments bénéficiant d'une 
indication pédiatrique sur la base d'un plan  d'investigation pédi atrique approuvé soit 
suivie en indice supérieur de la lettre «P» de couleur bleue, ent ourée du contour d'une 
étoile, de couleur bleue également. 
(18) Afin de mettre en œuvre des mesures d'inci tation en faveur des produits autorisés qui 
ne sont plus protégés par des droits de propriété in tellectuelle, il est nécessaire de créer 
un nouveau type d'autorisation de mise sur le  marché, l'autorisation de mise sur le 
marché en vue d’un usage pédiatrique. Celle -ci doit être délivré e sur la base des 
procédures existantes d'autorisation de mise  sur le marché, mais doit s'appliquer aux 
seuls médicaments développés exclusivement en vue d’un usage pédiatrique. Un 
 
FR 13   FR médicament bénéficiant de l’autorisation de  mise sur le marché à usage pédiatrique 
doit pouvoir porter la même dénomination co mmerciale que le produit correspondant 
autorisé pour l'adulte afin de profiter de la notoriété de ce produit, tout en bénéficiant 
de l'exclusivité des données associée à une nouvelle autorisation de mise sur le 
marché. 
(19) Une demande d'autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique doit 
comprendre des données relatives à l'usage du produit chez la population pédiatrique, collectées conformément à un  plan d'investigation pédi atrique approuvé. Ces données 
peuvent provenir de la littérature pub liée ou d'études nouvelles. Une demande 
d'autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique doit aussi pouvoir 
se référer à des données contenues dans le  dossier d'un médicament qui est ou a été 
autorisé dans la Communauté. Cette dis position doit inciter encore davantage les 
petites et moyennes entreprises, y compris le s fabricants de médi caments génériques, à 
développer des médicaments pédiat riques non protégés par un brevet. 
(20) Le présent règlement doit prévoir des mesure s visant à garantir un accès aussi large 
que possible de la population communautai re aux nouveaux médicaments testés et 
adaptés à un usage pédiatrique, et à ré duire au minimum le risque que des 
récompenses et incitations communautaires soient accordées en excluant certaines parties de la population pédiatrique comm unautaire de l'accès à un médicament 
nouvellement autorisé. Une demande d'autorisation de mise sur le marché, y compris en vue d’un usage pédiatrique , qui contient les résultats d’études effectuées selon un 
plan d'investigation pédiatrique approuvé , doit pouvoir bénéficier  de la procédure 
centralisée communautaire prévue aux arti cles 5 à 15 du règlement (CE) n° 726/2004
 
du Parlement européen et du Conseil du 31 mars 2004 établissant des procédures 
communautaires pour l’autorisation et la  surveillance en ce qui concerne les 
médicaments à usage humain et à usage vé térinaire, et instituant une Agence 
européenne des médicaments7. 
(21) Lorsqu'un plan d'investigation pédiatrique  approuvé a abouti à l'autorisation d'une 
indication pédiatrique pour un produit déjà mis sur le marché pour d'autres indications, 
il y a lieu de faire obligation au titulaire de l'autorisation de mettre le produit sur le marché en tenant compte des informations pédiatriques dans les deux ans suivant la 
date d'approbation de l'indication. Il convi ent que cette ex igence ne porte que sur des 
produits déjà autorisés et pas sur des médi caments bénéficiant d'une autorisation de 
mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique. 
(22) Il importe d'établir une pro cédure optionnelle permettant d'obtenir un avis unique au 
niveau communautaire en ce qui concerne un médicament autorisé au niveau national dès lors que des données pédiatrique s collectées conformément à un plan 
d'investigation pédiatrique approuvé font part ie de la demande d'autorisation de mise 
sur le marché. À cet effet, la procé dure prévue aux articles 32 à 34 de la 
directive 2001/83/CE peut être appliquée.  Elle permettra l'adoption d'une décision 
harmonisée communautaire relative à l'us age pédiatrique du médicament et son 
inclusion dans toute informati on nationale relative au produit. 
                                                
 
7 JO L 136 du 30.4.2004, p. 1. 
 
FR 14   FR (23) Il est essentiel de veiller à ce que les mécanismes de pharmacovigilance soient adaptés 
pour répondre aux problèmes particuliers que pose la collecte de données sur la 
sécurité chez l'enfant, y compris des données sur les éventuels effets à long terme. L'efficacité chez l'enfant peut également ex iger une étude complémentaire après la 
délivrance de l'autorisation. Aussi toute dema nde d'autorisation de mise sur le marché 
incluant les résultats d’études effectuées selon un plan d'investigation pédiatrique 
approuvé doit-elle obligatoirement précise r les modalités proposées par le demandeur 
pour assurer le suivi à long terme des effets  indésirables éventuels du médicament, 
ainsi que de son efficacité sur la population pédiatrique. En outre, s’il existe des motifs 
de préoccupation particuliers , le demandeur doit pouvoir être  invité à présenter et à 
mettre en œuvre un système de gestion des risques et/ou à mener des études 
spécifiques après la mise sur le marché pour que l'autorisation de mise sur le marché puisse lui être octroyée. 
(24) Dans le cas des produits pour lesquels  des données pédiatri ques doivent être 
présentées, si toutes les mesures figurant dans le plan d'investigation pédiatrique 
approuvé sont réalisées, si le produit est auto risé dans tous les États membres et si des 
données pertinentes sur les résultats des étude s sont incluses dans les informations 
relatives au produit, une récompense do it être accordée sous la forme d’une 
prorogation de six mois du certificat complé mentaire de protecti on, instauré par le 
règlement (CEE) n° 1768/92 du Conseil
8. 
(25) Comme les avantages octroyés visent à récompenser la réalisation d'études 
pédiatriques et non la démonstration de la sécu rité et de l'efficacité chez l'enfant, ils 
doivent être accordés même si l'indication pédiatrique n'est pas autorisée. Cependant, 
pour améliorer les informations disponibl es sur l'usage de médicaments chez la 
population pédiatrique, il convient d'inclure da ns les informations relatives au produit 
autorisé des données pertinentes concer nant l’utilisation sur des populations 
pédiatriques. 
(26) Conformément au règlement (CE) n° 141/ 2000 du Parlement européen et du Conseil 
du 16 décembre 1999 concernant les médicaments orphelins9, les médicaments 
désignés comme médicaments orphelins bénéfi cient d'une exclusivité commerciale de 
dix ans lors de la dé livrance d'une autorisation de mise  sur le marché avec l'indication 
orpheline. Comme ces produits ne sont so uvent pas protégés par un brevet, la 
récompense sous forme de prorogation du cer tificat complémentaire de protection ne 
peut pas être appliquée et, lorsqu'ils sont protégés par un brevet, une telle prorogation 
constituerait une double incitation. C'es t pourquoi, dans le cas des médicaments 
orphelins, au lieu d'une prorogation du certif icat complémentaire de protection, la 
période d’exclusivité commer ciale du médicament orphelin doit être portée de dix à 
douze ans si les prescriptions concernant le s données relatives à l'usage pédiatrique 
sont intégralement respectées. 
(27) Les mesures prévues au présent règlement ne  doivent pas exclure l’octroi d'autres 
incitations ou récompenses. Afin d'assurer la transparence des différentes mesures existant au niveau communautaire et da ns les États membres, la Commission doit 
dresser une liste détaillée de  l'ensemble des incitations  disponibles, sur la base 
                                                
 
8 JO L 182 du 2.7.1992, p. 1. Règlement modifié en dernier lieu par l’acte d’adhésion de 2003. 
9 JO L 18 du 22.1.2000, p. 1. 
 
FR 15   FR d’informations communiquées par les État s membres. Les mesures prévues par le 
présent règlement, y compris l'approbation des plans d’investiga tion pédiatrique, ne 
doivent pas pouvoir être invoquées pour  bénéficier d’autres incitations 
communautaires destinées à soutenir la recher che, telles que le fi nancement de projets 
de recherche au titre des programmes-cadres de la Commu nauté pour des actions de 
recherche, de développement t echnologique et de démonstration. 
(28) Afin d'améliorer la disponi bilité d’informations su r l'usage pédiatrique des 
médicaments et d'éviter la répétition d’étude s pédiatriques qui n'aj outent rien au savoir 
collectif, la base européenne de données prévue à l'article 11 de la 
directive 2001/20/CE doit comprendre un répert oire des études pédiatriques en cours, 
achevées ou auxquelles il a été mis fin pr ématurément, menées tant dans la 
Communauté que dans les pays tiers. 
(29) Après avoir consulté la Commission, les État s membres et les parties intéressées, le 
comité pédiatrique doit dresser l'inventaire des besoins thérapeutiques en pédiatrie et 
en assurer la mise à jour régulière. L' inventaire doit identifier les médicaments 
existants qui sont utilisés en  pédiatrie et mettre en évidence les besoins thérapeutiques 
de l'enfant et les priorités en matière de recherche-développement. Les entreprises 
doivent ainsi pouvoir détect er aisément les opportunités de développement 
économique, le comité pédiatrique doit pouv oir mieux juger de la nécessité des 
médicaments et des études lorsqu’il évalue  des projets de plans d'investigation 
pédiatrique, de dérogation et de  report, et les professionnels de la santé et les patients 
doivent disposer d'une source d'informations  susceptible d'éclairer leurs décisions en 
matière de choix de médicaments. 
(30) Les essais cliniques sur la population pédiat rique peuvent requérir  un savoir-faire, une 
méthodologie et, parfois, des infrastructures spécifiques, et doivent être conduits par 
des chercheurs dûment qualifiés. Un réseau étab lissant le lien entre les initiatives et les 
centres d’études nationaux et eu ropéens existants, et destiné à réunir les compétences 
nécessaires au niveau européen, faciliterait  la coopération et perm ettrait de prévenir 
tout double emploi en matière d'études. Ce  réseau doit contribuer à renforcer les 
fondations de l'Espace européen de la r echerche dans le contexte des programmes-
cadres de la Communauté pour des actio ns de recherche, de développement 
technologique et de démonstration, béné ficier à la populat ion pédiatrique et 
représenter une source d’information et  de savoir-faire  pour l'industrie. 
(31) Dans le cas de certains produits autori sés, il se peut que des entreprises 
pharmaceutiques disposent déjà  de données sur la sécuri té et l'efficacité des 
médicaments utilisés en pédiatrie. Afin d' améliorer la disponibilité d’informations 
relatives à l'usage des médicaments chez les populations pédiatriques, les entreprises 
qui détiennent de telles donn ées doivent être tenues de les communiquer à toutes les 
autorités compétentes des États membres où le produit est autorisé. Il est possible 
d’évaluer les données et, le cas échéant, des i ndications doivent être incluses dans les 
informations accompagnant les produits autorisés et destinés aux professionnels de la santé et aux patients. 
(32) Il convient de prévoir un financement communa utaire de toutes les activités du comité 
pédiatrique et de l'Agence résultant de la mise en œuvre du présent règlement, à savoir 
notamment l'évaluation des plans d'inves tigation pédiatrique, les dispenses de 
 
FR 16   FR redevances pour les conseils scientifiques, ainsi que les mesures d’information et de 
transparence, y compris la base de données  sur les études pédiatriques et le réseau. 
(33) Il y a lieu d’arrêter les mesures nécessa ires pour la mise en œuvre du présent 
règlement en conformité avec la déci sion 1999/468/CE du Cons eil du 28 juin 1999 
fixant les modalités de l’exercice des compétences d’exécution conférées à la 
Commission10. 
(34) Il y a donc lieu de modifier le règlement (CEE) n° 1768/92, la directive 2001/83/CE et 
le règlement (CE) n° 726/2004 en conséquence, 
ONT ARRÊTÉ LE PRÉSENT RÈGLEMENT: 
Titre I 
Dispositions introductives 
Chapitre 1 
Objet et définitions 
Article premier 
Le présent règlement établit de s règles relatives au développement de médicaments à usage 
humain en vue de répondre aux besoins th érapeutiques spécifiques de la population 
pédiatrique, sans soumettre des enfants à des essais  cliniques inutiles, et en conformité avec la 
directive 2001/20/CE. 
Article 2 
Outre les définitions figurant à l’article 1er de la directive 2001/83/CE, les définitions 
suivantes sont applicables aux fins du présent règlement: 
1. «population pédiatrique»: la partie de la  population dont l’âge ne dépasse pas dix-
huit ans; 
2. «plan d’investigat ion pédiatrique» : un programme de recherche et de développement 
visant à assurer que les données nécessaires  sont collectées pour déterminer les 
conditions d’autorisation d’un médicamen t destiné à la popu lation pédiatrique; 
3. «médicament autorisé avec une  indication pédiatrique»: médicament dont 
l’utilisation est autorisée sur une partie ou la totalité de  la population pédiatrique, et 
pour lequel des informations détaillées concernant l’indicat ion autorisée sont 
indiquées dans le résumé des caractéris tiques du produit, établi conformément à 
l’article 11 de la directive 2001/83/CE.  
                                                 
10 JO L 184 du 17.7.1999, p. 23. 
 
FR 17   FR Chapitre 2 
Comité pédiatrique 
Article 3 
1. Un comité pédiatrique est institué au se in de l’Agence européenne des médicaments 
instaurée en application du règlemen t (CE) n° 726/2004, ci-après dénommée 
«l’Agence». 
L’Agence assure le secrétariat du com ité pédiatrique et lui apporte un appui 
technique et scientifique. 
2. Sauf indication contraire dans le présen t règlement, le règlement (CE) n° 726/2004 
est applicable au comité pédiatrique. 
3. Le directeur exécutif de l’Agence veille  à assurer une coordi nation appropriée entre 
le comité pédiatrique, d’une part, et le comité des médicaments à usage humain, le 
comité des médicaments orphelins, leurs gr oupes de travail et  tout autre groupe 
scientifique consultatif, d’autre part. 
L’Agence définit des procédures spécifiques en vue d’éventuelles consultations entre 
eux. 
Article 4 
1. Le comité pédiatrique est composé de:  
a) cinq membres du comité des médicamen ts à usage humain, désignés par celui-
ci; 
b) une personne désignée par chaque État  membre dont l’autorité compétente 
nationale n’est pas représentée par de s membres désignés par le comité des 
médicaments à usage humain; 
c) six personnes désignées par la Commission sur la base d’un appel public à 
manifestation d’intérêt afin de représenter les pédiatres et les intérêts des associations de patients. 
Aux fins du point b), les États membres c oopèrent, sous la coor dination du directeur 
exécutif de l’Agence, afin d’assurer que la composition définitive du comité pédiatrique couvre les domaines scientif iques pertinents pour les médicaments 
pédiatriques, à savoir au moins: le dé veloppement pharmaceutique, la médecine 
pédiatrique, la pharmacie pédiatrique, la pharmacologie pédiatrique, la recherche 
pédiatrique, la pharmacovi gilance et l’éthique. 
2. Les membres du comité pédiatrique s ont nommés pour un mandat de trois ans, 
renouvelable. Lors des réunions du comité pédiatrique, ils peuvent être accompagnés 
d’experts. 
 
FR 18   FR 3. Le comité pédiatrique élit son présiden t parmi ses membres pour un mandat de trois 
ans, renouvelable une fois. 
4. Les noms et les qualifications scientifi ques des membres sont publiés par l’Agence. 
Article 5 
1. Lors de l’élaboration de ses avis, le comité pédiatrique me t tout en œuvre pour 
parvenir à un consensus scientifique. Si ce consensus ne peut être atteint, l'avis est constitué par la positi on de la majorité des membres et les positions divergentes, avec 
leurs motifs. 
2. Le comité pédiatrique établit son règlemen t intérieur en vue de l’accomplissement de 
ses tâches. Le règlement intérieur entre en vigueur après avis favorable du conseil d’administration de l'Agence et , ensuite, de la Commission. 
3. Des représentants de la Commission, le directeur exécutif de l'Agence ou les 
représentants de ce dernier so nt habilités à participer à toutes les réunions du comité 
pédiatrique. 
Article 6 
Les membres du comité pédiatrique et ses expert s s’engagent à agir au service de l’intérêt 
public et dans un esprit d’indépendance. Il s ne détiennent pas, dans l’industrie 
pharmaceutique, des intérêts financiers ou autres qui seraient de nature  à compromettre leur 
impartialité. 
Tout intérêt indirect susceptible d’avoir un lien avec l’industrie pharmaceutique est déclaré 
dans un registre tenu par l’Agence et accessi ble au public. Ce registre est mis à jour 
annuellement. 
À chaque réunion, les membres du comité pédiatri que et ses experts déclarent les intérêts 
particuliers qui pourraient être considérés comme  préjudiciables à leur indépendance, compte 
tenu des points inscrits à l'ordre du jour. 
Même après la cessation de leurs fonctions, les membres du comité pédiat rique et ses experts 
s’abstiennent de divulguer les in formations qui, par leur nature, sont couvertes par le secret 
professionnel. 
Article 7 
1. Les missions du comité pédiatrique  sont notamment les suivantes: 
a) évaluer le contenu de tout plan d’investigation pédiatrique portant sur un 
médicament, qui lui est soumis en vertu du présent règlement, et émettre un avis à ce sujet; 
b) évaluer les dérogations et les repor ts, et émettre un avis à ce sujet; 
 
FR 19   FR c) évaluer, à la demande du comité des médicaments à usage humain, d’une 
autorité compétente ou du demande ur, la conformité d’une demande 
d’autorisation de mise sur le marché au plan d’investigation pédiatrique 
approuvé en cause et émettre un avis à ce sujet; 
d) évaluer, à la demande du comité des médicaments à usage humain ou d’une 
autorité compétente, t oute donnée recueillie c onformément à un plan 
d’investigation pédiatrique approuvé et  émettre un avis sur la qualité, la 
sécurité et l’efficacité du médicamen t destiné à la popul ation pédiatrique; 
e) formuler des conseils sur le contenu et le format des données à collecter pour 
l’enquête visée à l’article 41 et dresser l’inventaire des besoins thérapeutiques 
visé à l’article 42; 
f) assister et conseiller l’Agence en ce qui concerne l’étab lissement du réseau 
européen visé à l’article 43; 
g) prêter son assistance scientifique lors de l’él aboration de tout document 
afférent à la réalisation de s objectifs du présent règlement; 
h) formuler, à la demande du directeur ex écutif de l’Agence ou à la demande de la 
Commission, des conseils relatifs à t oute question liée aux médicaments 
pédiatriques. 
2. Dans l’exercice de ses fonctions, le comité pédiatrique examine si les études 
proposées permettent d’escompter un bénéfice thérapeutique important pour la population pédiatrique. 
Titre II 
Prescriptions applicables aux autorisations de mise sur le marché 
Chapitre 1 
Prescriptions générales 
Article 8 
1. Une demande d’autorisation de mise sur le marché, présentée en application de 
l’article 6 de la directive 2001/83/CE et  portant sur un médicament à usage humain 
qui n’est pas autorisé dans la Communauté à la date d’entrée en vigueur du présent 
règlement, n’est réputée valable que si el le comprend, en plus des renseignements et 
documents visés à l’article 8, paragraphe  3, de la directive 2001/83/CE, l’un des 
éléments suivants: 
a) les résultats de toutes les études effectuées et des informations précises sur les 
données collectées conformément à un plan d’investigation pédiatrique 
approuvé; 
b) une décision de l’Agence accordan t une dérogation spécifique au produit; 
 
FR 20   FR c) une décision de l’Agence acco rdant une dérogation par classe; 
d) une décision de l'Agence accordant un report. Aux fins du point a), la décision de l' Agence approuvant le plan d'investigation 
pédiatrique concerné accomp agne également la demande. 
2. Les documents présentés conformément au paragraphe 1 couvrent conjointement 
tous les sous-ensembles de  la population pédiatrique. 
Article 9 
Dans le cas de médicaments autorisés qui sont  couverts par un certificat  complémentaire de 
protection, conformément au règlement (C EE) n° 1768/92, ou par un brevet pouvant donner 
lieu à l’octroi d’un certificat complémentaire de protection, l’article 8 du présent règlement 
est applicable aux demandes d’autorisati on de nouvelles indications, y compris des 
indications pédiatriques, de nouvelles form es pharmaceutiques et de nouvelles voies 
d’administration. 
Article 10 
Les articles 8 et 9 ne sont pas applicables aux produits auto risés en vertu des articles 10, 
10 bis, 13 à 16 et 16 bis à 16 decies  de la directive 2001/83/CE. 
Article 11 
En concertation avec les État membres, l’Ag ence et les autres parties intéressées, la 
Commission arrête les modalités concernant le fo rmat et le contenu que doivent respecter les 
demandes d'approbation ou de modification d'un plan d'investigation pédiatrique et les 
demandes de dérogation ou de report pour pouvoir être jugées valables. 
Chapitre 2 
Dérogations 
Article 12 
1. Il est dérogé à l’obligati on de présenter les informa tions visées à l’article 8, 
paragraphe 1, point a), pour des médicaments spécifiques ou pour certaines classes 
de médicaments, s'il est établi que l' une des conditions suivantes est remplie: 
a) le médicament ou la classe de médicaments spécifique n’offre probablement 
pas de garantie d’efficacité  ou de sécurité pour une part ie ou la totalité de la 
population pédiatrique; 
b) la maladie ou l’affection au traitement de laquelle le médicament ou la classe 
de médicaments en cause sont destinés n’existe que chez des populations adultes; 
 
FR 21   FR c) le médicament en cause n’apporte pa s de bénéfices thérapeutiques importants 
par rapport aux traitements existant s pour les patients pédiatriques. 
2. Lors de l’octroi de la dérogation prévue au paragraphe 1, il peut être fait référence 
uniquement à un ou plusieurs sous-ensembles  précis de la popul ation pédiatrique, à 
une ou plusieurs indications thérapeutique s précises ou à une combinaison des deux. 
Article 13 
Le comité pédiatrique peut, de sa propre init iative et dans les ca s visés à l’article 12, 
paragraphe 1, adopter un avis préconisant qu’une dérogation, telle que visée à l’article 12, 
paragraphe 1, soit accordée pour une clas se de produits ou un produit spécifique. 
Dès que le comité pédiatrique adopte un avis, la procédure prévue au chapitre 4 est applicable. 
Dans le cas d’une dérogation par classe, seul  l’article 26, paragra phe 4, est applicable. 
Article 14 
1. Le demandeur peut, dans les cas visés à l’article 12, paragraphe 1, solliciter de 
l’Agence une dérogation spécifique pour un produit. 
2. Dans les soixante jours suivant la récep tion de la demande, le comité pédiatrique 
adopte un avis préconisant ou non l’octroi  d’une dérogation spécifique pour un 
produit. 
Tant le demandeur que le comité pédi atrique peuvent demander la tenue d’une 
réunion au cours de cette pé riode de soixante jours. 
Le cas échéant, le comité pédiatrique peut inviter le demandeur à compléter les 
renseignements et documents soumis. Lors que le comité pédiatrique fait usage de 
cette faculté, le délai de soixante jours est suspendu jusqu’à ce que les 
renseignements complémentaires demandés aient été fournis. 
3. Dès que le comité pédiatrique adopte un av is, la procédure prévue au chapitre 4 est 
applicable. L'Agence en informe le demandeur dans les meilleurs délais. Le 
demandeur est informé des raisons qui motivent les conclusions formulées. 
Article 15 
1. L’Agence tient une liste de  toutes les dérogations. 
2. Le comité pédiatrique peut, à tout moment , adopter un avis préconisant la révision 
d’une dérogation accordée. 
En cas de modification touchant une dér ogation spécifique à un produit, la procédure 
prévue au chapitre  4 est applicable. 
En cas de modification touchant une déroga tion par classe, l’article 26, paragraphe 5, 
est applicable. 
 
FR 22   FR 3. Lorsqu'une dérogation spécifique à un pr oduit ou une dérogation par classe est 
révoquée, les dispositions des articles 8 et  9 ne sont pas applicables pendant une 
durée de trente-six mois à compter de la date à laquelle cette dérogation est rayée de la liste des dérogations. 
Chapitre 3 
Plan d’investigation pédiatrique 
SECTION 1 
DEMANDES D ’APPROBATION  
Article 16 
1. L’opérateur qui a l’intenti on d’introduire une demande conformément à l’article 8, 
paragraphe 1, points a) ou d), élabore un plan d’investigation pédiatrique et le soumet 
à l’Agence, accompagné d’une demande d’approbation. 
2. Le plan d’investigation pédiatrique préc ise le calendrier envi sagé et les mesures 
prévues pour évaluer la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament dans tous les 
sous-ensembles de la population pédiatrique qui peuvent être conc ernés. En outre, il 
décrit toute mesure qui sera éventuellement  prise en vue d’adapter la formulation du 
médicament de façon à rendre l’utilisation de celui-ci pl us acceptable, plus facile, 
plus sûre ou plus efficace pour différe nts sous-ensembles de la population 
pédiatrique. 
Article 17 
1. Dans le cas des demandes visées aux ar ticles 8 et 9, le pl an d’investigation 
pédiatrique, accompagné d’une demande d’a pprobation, est présenté, sauf exception 
dûment justifiée, au plus tard à la date à laquelle sont achevées les études pharmacocinétiques humaines, effectuées su r des adultes, telle s que visées à la 
partie I, section 5.2.3, de l’annexe I de la  directive 2001/83/CE, afin d’assurer qu’un 
avis sur l’utilisation du médicament en cau se sur la popula tion pédiatrique puisse être 
rendu au moment de l’évaluation de la dema nde d’autorisation de mise sur le marché 
ou de toute autre demande concernée. 
2. Dans les trente jours suivant la réceptio n de la demande visée au paragraphe 1, 
l’Agence vérifie la validité de la demande et rédige un rapport succinct à l’intention 
du comité pédiatrique. 
3. Si elle le juge opportun, l’Agence peut  inviter le demandeur à présenter des 
renseignements et documents supplémentaires , auquel cas le délai de trente jours est 
suspendu jusqu’à ce que les informations  supplémentaires demandées aient été 
fournies. 
 
FR 23   FR Article 18 
1. Dans les soixante jours suivant la récepti on d'une proposition de plan d'investigation 
pédiatrique valide, le comité pédiatrique  adopte un avis dans lequel il se prononce 
sur la question de savoir si les études envi sagées permettront la  collecte des données 
nécessaires déterminant les conditions dans lesquelles le médicament peut être utilisé 
sur la population pédiatrique ou certains sous-e nsembles de celle-ci, ainsi que sur la 
question de savoir si les bénéfices thérapeutiques anticipés justifient les études envisagées. 
Au cours de cette période, tant le dema ndeur que le comité pédiatrique peuvent 
demander la tenue d’une réunion. 
2. Au cours de la période de soixante jours visée au paragraphe 1, le comité pédiatrique 
peut inviter le demandeur à proposer des modifications du plan, le délai visé au 
paragraphe 1 pour l’adoption de l’avis défini tif étant alors prorogé  de soixante jours 
au maximum. Dans ce cas, le demandeur ou le  comité pédiatrique peuvent solliciter 
la tenue d’une réunion supplémentaire avan t la fin de la période. Le délai est 
suspendu jusqu’à ce que les informations  supplémentaires demandées aient été 
fournies. 
Article 19 
Dès que le comité pédiatrique adopte un avis, favorable ou défavorable, la procédure prévue 
au chapitre 4 est applicable. 
Article 20 
Si, après avoir examiné un plan d’investigation pédiatrique, le comité pédiatrique estime que 
les dispositions de l’article 12, paragraphe 1, points a), b) ou  c), s’appliquent au médicament 
concerné, il adopte un avis défavorable, c onformément à l’article 18, paragraphe 1. 
Dans ce cas, le comité pédiatrique adopte un avis favorable à l’octroi d'une dérogation au titre 
de l'article 13, après quoi la procédure prévue au chapitre 4 est applicable. 
SECTION 2 
REPORTS  
Article 21 
1. Au moment de présenter le plan d’i nvestigation pédiatrique conformément à 
l’article 17, paragraphe 1, le demandeur peut sollicite r le report du commencement 
ou de l’achèvement d’une partie ou de la totalité des mesures figurant dans ce plan. Il motive sa demande par des raisons scientifi ques et techniques ou par des raisons liées 
à la santé publique. 
 
FR 24   FR En tout état de cause, un report est accordé lorsqu’il y a lieu d’effectuer des études 
sur l’adulte avant d’entamer des études sur la population pédiatri que ou lorsque la 
réalisation d’études sur la popul ation pédiatrique prend plus  de temps que la conduite 
d'études sur l’adulte. 
2. Sur la base de l’expérience acquise à la su ite de la mise en œuvre du présent article, 
la Commission peut adopter des dispositi ons conformément à la procédure visée à 
l’article 51, paragraphe 2, en vue de préciser la défini tion des motifs d’octroi d’un 
report. 
Article 22 
1. Au moment d'adopter un avis favorable c onformément à l’article 18, paragraphe 1, le 
comité pédiatrique, agissant de sa propre initiative ou sur requête formulée par le 
demandeur au titre de l’article 21, adopt e un avis, si les conditions visées à 
l’article 21 sont remplies, en faveur du report du commencement ou de l'achèvement 
d’une partie ou de la total ité des mesures figurant dans le plan d’investigation 
pédiatrique. 
Tout avis favorable à un re port précise les délais à resp ecter pour le commencement 
ou l’achèvement des mesures concernées. 
2. Dès que le comité pédiatri que adopte un avis favorable à un report, conformément au 
paragraphe 1, la procédure prévue  au chapitre 4 est applicable. 
SECTION 3 
MODIFICATION D 'UN PLAN D ’INVESTIGATION PEDIATRIQUE  
Article 23 
Si, après la prise de la décisi on approuvant le plan d’investiga tion pédiatrique, le demandeur 
éprouve des difficultés à mettre en  œuvre ce plan, de sorte que celui-ci devient irréalisable ou 
n’est plus approprié, il peut proposer au comité  pédiatrique des modifi cations ou solliciter un 
report ou une dérogation, en motivant sa demande de manière détaillée. Le comité pédiatrique 
examine les modifications et adopte un avis qui  en préconise le refus ou l'acceptation. Dès que 
le comité pédiatrique adopte un avis, favorab le ou défavorable, la procédure prévue au 
chapitre 4 est applicable. 
SECTION 4 
CONFORMITE AU PLAN D ’INVESTIGATION PEDIATRIQUE  
Article 24 
Dans les cas suivants, le comité pédiatrique peut  être invité à émettre un avis sur la question 
de savoir si les études effectuées par le dema ndeur sont conformes au plan d'investigation 
pédiatrique approuvé: 
 
FR 25   FR a) par le demandeur, avant la présentation d’ une demande d’autorisa tion de mise sur le 
marché ou de modification, visée aux articles 8 et 9 respectivement; 
b) par l’Agence ou par l’autorité compétente , lors de la validation d’une demande visée 
au point a), qui ne comprend pas l’adoptio n d’un avis concernant la conformité, 
adopté à la suite d’une demande prés entée conformément au point a); 
c) par le comité des médicaments à usage humain ou par l’autorité compétente, lors de 
l’évaluation d’une demande visé e au point a), lorsqu’il ex iste un doute concernant la 
conformité et qu’un avis n’a pas encore été rendu à la su ite d’une demande présentée 
conformément aux points a) ou b). 
Les États membres tiennent compte de ces avis. Lorsque le comité pédiatrique est invité à rendr e un avis conformément au premier alinéa, il 
rend cet avis dans les soixante jours suivant la réception de la demande. 
Article 25 
Si, lors de l’évaluation scientifique d’une applic ation valide, l’autorité compétente estime que 
les études ne sont pas conformes au plan d’i nvestigation pédiatrique approuvé, le produit ne 
peut prétendre aux récompenses prévues aux articles 36 et 37. 
Chapitre 4 
Procédure  
Article 26 
1. Dans les trente jours suivant la récepti on de l’avis du comité pédiatrique, le 
demandeur peut saisir l’Agence d’une demande  écrite, justifiée de  manière détaillée, 
visant à un nouvel examen de l’avis. 
2. Dans les trente jours suivant la r éception d’une demande de nouvel examen, 
conformément au paragraphe 1, le com ité pédiatrique, aprè s avoir désigné un 
nouveau rapporteur, rend un nouvel avis conf irmant ou modifiant l'avis antérieur. 
L’avis est dûment motivé et les raisons  motivant la conclusion formulée sont 
annexées au nouvel avis, qui  a un caractère définitif. 
3. Si, au cours de la période de trente j ours visée au paragraphe 1, le demandeur ne 
sollicite pas un nouvel examen, l'avis du comité pédiatrique devient définitif. 
4. L’Agence adopte une décision dans le s meilleurs délais. Cette décision est 
communiquée au demandeur. 
5. Dans le cas d'une dérogation par classe, telle que visée à l'ar ticle 13, l'Agence adopte 
une décision qui est publiée. 
 
FR 26   FR Chapitre 5 
Dispositions diverses 
Article 27 
Avant la présentation d’un plan d’ investigation pédiatrique et au cours de la mise en œuvre de 
celui-ci, le promoteur d’un médicament à usage pédiatrique peut demander conseil à l’Agence 
au sujet de la conception et de la réalisati on des différents essais et études nécessaires pour 
démontrer la qualité, la sécurité et l’efficaci té du médicament sur la population pédiatrique, 
conformément à l'article 57, paragraphe 1, point n), du règlement (CE) n° 726/2004. 
En outre, le promoteur peut solliciter des conseils  sur la conception et la mise en œuvre de la 
pharmacovigilance et des systèmes de ge stion des risques, visés à l'article 35. 
Les conseils donnés par l’Agence en vertu du  présent article ne donnent lieu à aucun 
paiement. 
Titre III 
Procédures d’autorisation de mise sur le marché 
Article 28 
Sauf indication contraire dans le  présent titre, les procédures d’autorisation de mise sur le 
marché concernant les autorisations de mise sur le marché couvertes par le présent titre sont 
régies par les dispositions du règlement (C E) n° 726/2004 ou de la directive 2001/83/CE. 
Chapitre 1 
Procédures d’autorisation de mi se sur le marché pour les 
demandes relevant du champ d’app lication des articles 8 et 9 
Article 29 
1. Les demandes peuvent être présentées c onformément à la procédure prévue aux 
articles 5 à 15 du règlement (CE) n° 726/ 2004 pour une autorisation de mise sur le 
marché, telle que visée à l’article 8, pa ragraphe 1, du présent règlement qui 
comprend une ou plusieurs indications pé diatriques sélectionnées sur la base 
d’études effectuées selon un plan d’ investigation pédiatrique approuvé. 
Quand l’autorisation est accordée, les résultats  de ces études sont inclus dans le 
résumé des caractéristiques du produit et, le cas échéant , figurent sur la notice du 
médicament, que toutes les indications pédi atriques en cause aient été approuvées ou 
non. 
 
FR 27   FR 2. Lorsqu’une autorisation de mise sur le  marché est accordée ou modifiée, toute 
dérogation ou tout report qui a été accordé conformément au présent règlement est 
consigné dans le résumé des caractéris tiques du produit et, le cas échéant, sur la 
notice du médicament concerné. 
3. Si la demande est conforme à toutes les me sures figurant dans le plan d’investigation 
pédiatrique approuvé, mené à son terme, et  si le résumé des caractéristiques du 
produit reflète les résultats d’études effectuées selon le plan d'investigation pédiatrique approuvé, l'autorité compétente in clut dans l'autorisation de mise sur le 
marché une déclaration indiquant que la demande est conforme au plan 
d'investigation pédiatrique approuvé, mené à son terme. 
Article 30 
Dans le cas des médicaments autorisés au titr e de la directive 2001/83/CE, une demande telle 
que visée à l’article 9 du présent règlement peut  être présentée, conformément à la procédure 
prévue aux articles 32, 33 et 34 de la directive 2001/83/CE, en  vue de l’autorisation d’une 
nouvelle indication, y compris la prorogation d'un e autorisation d'utilisation sur la population 
pédiatrique, d’une nouvelle forme pharmaceutique  ou d’une nouvelle voie d'administration. 
La demande est conforme à l’exigence énon cée à l’article 8, paragraphe 1, point a). 
La procédure est limitée à l’évaluation des sec tions spécifiques du résu mé des caractéristiques 
du produit qui doivent être modifiées. 
Chapitre 2 
Autorisation de mise sur le marc hé en vue d’un usage pédiatrique 
Article 31 
1. Aux fins du présent règlement, on entend pa r autorisation de mise sur le marché en 
vue d’un usage pédiatrique toute autorisati on de mise sur le marché accordée pour un 
médicament à usage humain qui n’est pas c ouvert par un certificat complémentaire 
de protection conformément au règlem ent (CEE) n° 1768/92, ni par un brevet 
pouvant donner lieu à l’émission du certificat  complémentaire de protection, 
couvrant exclusivement des i ndications thérapeutiques qu i ont une importance pour 
l'utilisation sur la population pédiatrique ou ses sous-ensembles, y compris le dosage 
approprié, la forme pharmaceutique ou la voie d'administration du produit en cause. 
2. La présentation d’une demande d’autorisati on de mise sur le marché en vue d’un 
usage pédiatrique est sans préjudice du dr oit de demander une autorisation de mise 
sur le marché pour d’autres indications. 
3. Toute demande d’autorisation de mise sur le marché en vue d’ un usage pédiatrique 
est accompagnée des renseignements et documents nécessaires pour établir la sécurité, la qualité et l’ efficacité du produit chez l'enfant, y compris les données 
spécifiques éventuellement requises pour ju stifier le dosage approprié, la forme 
 
FR 28   FR pharmaceutique ou la voie d'administration du produit, conformément à un plan 
d’investigation pédiatrique approuvé. 
La demande est également accompagnée de la décision de l’Agence approuvant le 
plan d’investigation pédiatrique en cause. 
4. Lorsqu’un médicament est ou a été autorisé dans un État membre ou dans la 
Communauté, il peut êt re fait référence, le cas éch éant, aux données contenues dans 
le dossier de ce produit, conformé ment à l’article 14, paragraphe 11, du 
règlement (CE) n° 726/2004 ou à l’article 10 de la directive 2001/83/CE, dans une 
demande d’autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique. 
5. Le médicament pour lequel une autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage 
pédiatrique est accordée peut conserver la dénomination de tout médicament qui 
contient le même principe actif et pour  lequel le même opé rateur a obtenu une 
autorisation en vue d’un usage chez l’adulte. 
Article 32 
Sans préjudice de l’article 3, paragraphe 2, du règlement (CE) n° 726/2004, une demande 
d’autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique peut être faite 
conformément à la procédure prévue aux ar ticles 5 à 15 du règlement (CE) n° 726/2004. 
Chapitre 3 
Identification 
Article 33 
Lorsqu’un médicament bénéficie d’une autorisatio n de mise sur le marché avec indication 
pédiatrique, accordée sur la base des résultats  d’études effectuées conformément à un plan 
d’investigation pédiatrique appr ouvé, l’étiquette porte la dénomi nation du médicament, suivie 
en exposant de la lettre «P» de couleur bleue, entourée  du contour d’une étoile également de 
couleur bleue, pour toute pr ésentation pédiatrique. 
Le premier alinéa est applicable, que la dénom ination du médicament soit un nom de fantaisie 
ou la dénomination commune, te lle que visée à l’article 1er, points 20) et 21) respectivement, 
de la directive 2001/83/CE. 
Titre IV 
Exigences applicables après l’autorisation 
Article 34 
Quand des médicaments sont autorisés avec un e indication pédiatrique après la réalisation 
d’un plan d’investigation pédiat rique approuvé et que ces produ its ont déjà été mis sur le 
marché pour d’autres indications, le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché met le 
 
FR 29   FR produit sur le marché dans les deux années suivant la date d'autorisation de l'indication 
pédiatrique, en tenant co mpte de cette dernière. 
Article 35 
1. Dans les cas suivants, outre les exigences normales de surveillance après la mise sur 
le marché, le demandeur fournit des informations précises sur les mesures mises en œuvre pour assurer le suivi de  l’efficacité et des éventuel s effets indésirables de 
l’usage pédiatrique du médicament: 
a) demandes d’autorisation de mise sur le marché incluant une indication 
pédiatrique; 
b) demandes d’inclusion d’une indication pédiatrique dans une autorisation de 
mise sur le marché existante; 
c) demandes d’autorisation de mise sur le  marché en vue d’un usage pédiatrique. 
2. En présence d'un motif de préoccupation pa rticulier, l'autorité compétente peut 
exiger, comme condition de délivrance de l'au torisation de mise su r le marché, qu'un 
système de gestion des risques soit mis en place ou que des ét udes spécifiques, à 
réaliser après la mise sur le marché, soient  effectuées et présentées pour examen. Le 
système de gestion des risques est constitué d’un ensemble d’activités et d’interventions ayant pour but de prévenir  ou de réduire au minimum les risques liés 
aux médicaments, y compris l’évaluation de l’efficacité desdites interventions. 
L'évaluation de l'efficacité des éventuels systèmes de gestion des risques, ainsi que 
des résultats des études effectuées sont incl us dans les rapports périodiques actualisés 
relatifs à la sécurité, visés à l’article 104, paragraphe 6, de  la directive 2001/83/CE et 
à l’article 24, paragraphe 3, du règlement (CE) n° 726/2004. 
En outre, l’autorité compétente peut  demander la présentation de rapports 
additionnels, évaluant l’efficacité de tout  système de réduction des risques et les 
résultats de toute étude de cette  nature qui aurait été réalisée. 
3. En cas de report, le détenteur de l’auto risation de mise sur le marché soumet à 
l’Agence un rapport annuel décrivant l’état  d’avancement des études pédiatriques, 
conformément à la décision de l’Agen ce approuvant le plan  d’investigation 
pédiatrique et oc troyant un report. 
L’Agence informe l’autorité compétente s’il apparaît que le titulai re de l’autorisation 
de mise sur le marché ne s'est pas conformé à la décision de l'Agence approuvant le plan d'investigation pédiatri que et octroyant un report. 
4. L’Agence établit des lignes directrices déta illées concernant la mise en œuvre du 
présent article. 
 
FR 30   FR Titre V 
Récompenses et incitations 
Article 36 
1. Lorsqu’une demande présentée conformé ment aux articles 8 ou 9 comprend les 
résultats de l’ensemble des études réalisées  selon un plan d’inve stigation pédiatrique 
approuvé, le titulaire du brevet  ou du certificat complément aire de protection a droit 
à une prorogation de six mois de la péri ode visée à l’article 13, paragraphe 1, et à 
l’article 13, paragraphe 2, du règlement (CEE) n° 1768/92. 
Le premier alinéa s'applique également lors que la réalisation du plan d'investigation 
pédiatrique approuvé n'aboutit pas à l'auto risation d'une indication pédiatrique, mais 
que les résultats des études effectuées se re flètent dans le résumé des caractéristiques 
du produit et, le cas échéant, dans la notice du médicament en cause. 
2. L’inclusion, dans une autorisation de mise  sur le marché, de la déclaration visée à 
l’article 29, paragraphe 3, est utilisée aux fins de l’application du paragraphe 1 du 
présent article. 
3. Lorsque les procédures prévues par la directive 2001/83/CE ont été utilisées, la 
prorogation de six mois de la période visée au paragraphe 1 n’est accordée que si le 
produit est autorisé dans tous les États membres.  
4. Les paragraphes 1, 2 et 3 s’ appliquent aux produits qui so nt couverts par un certificat 
complémentaire de protection, conforméme nt au règlement (CEE) n° 1768/92, ou par 
un brevet ouvrant droit au certificat co mplémentaire de protection. Ils ne 
s’appliquent pas aux médicaments dé signés comme médicaments orphelins 
conformément au règlement (CE) n° 141/2000.  
Article 37 
Lorsqu’une demande d’autorisation de mise su r le marché est prés entée pour un médicament 
désigné comme médicament orphelin, conformé ment au règlement (CE) n° 141/2000, que 
cette demande inclut les résultats de l'ensemble  des études effectuées conformément à un plan 
d'investigation pédiatrique approuvé et que la déclaration visée à l'ar ticle 29, paragraphe 3, du 
présent règlement est ultérieurement incluse dans l’autorisation de mise sur le marché 
accordée, la période visée à l’article 8, pa ragraphe 1, du règlement (CE) n° 141/2000 est 
portée de dix à douze ans. 
Le premier alinéa est également applicable lors que la réalisation du plan d’investigation 
pédiatrique approuvé n’aboutit pa s à l’autorisation de l’indicat ion pédiatrique, mais que les 
résultats des études effectuées se reflètent dans le résumé des caractérist iques du produit et, le 
cas échéant, dans la notice du médicament en cause. 
 
FR 31   FR Article 38 
1. Lorsqu’une autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique est 
accordée conformément aux articles 5 à 15 du règlement (CE) n° 726/2004, les 
périodes de protection des données et de la mi se sur le marché, visées à l'article 14, 
paragraphe 11, dudit règlement, sont applicables. 
2. Lorsqu’une autorisation de mise sur le marché en vue d’un usage pédiatrique est 
accordée conformément aux procédures prévues à la directive 2001/83/CE, les périodes de protection des données et de la mi se sur le marché, visées à l'article 10, 
paragraphe 1, de ladite dire ctive, sont applicables. 
Article 39 
1. Outre les récompenses et les incitations  prévues aux articles 36, 37 et 38, les 
médicaments utilisés en pédiatrie peuvent être admissibles au bénéfice d’incitations 
prévues par la Communauté ou par les Ét ats membres en vue de favoriser la 
recherche dans le domaine des médicaments  utilisés en pédiat rie, ainsi que le 
développement et la disponi bilité de ces médicaments. 
2. Dans l’année suivant l’entrée en vigueur du présent règlement, les États membres 
communiquent à la Commission des informati ons précises sur toute mesure qu'ils ont 
arrêtée pour favoriser la recherche sur les mé dicaments utilisés en pédiatrie, ainsi que 
le développement et la disponibilité de ces médicaments. Ces informations sont mises à jour régulièrement à la demande de la Commission. 
3. Dans les dix-huit mois suivant l’entrée en vigueur du prés ent règlement, la 
Commission publie un inventaire détaillé de toutes les in citations proposées par la 
Communauté et les États membres en vue  de favoriser la recherche sur les 
médicaments utilisés en pédiatrie, ainsi que  le développement et la disponibilité de 
ces médicaments. Cet inventaire est mis à jour régulièrement. 
Titre VI 
Communication et coordination 
Article 40 
1. Des informations précises sur les essais  figurant dans le plan d’investigation 
pédiatrique approuvé, y compri s ceux qui sont réalisés dans des pays tiers, sont 
entrées dans la base européenne de  données créée par l’article 11 de la 
directive 2001/20/CE. 
2. Sur proposition de l’Agence et en concerta tion avec les États membres et les parties 
intéressées, la Commission établit des ligne s directrices concerna nt la nature des 
informations visées au paragraphe 1 qu’il y a lieu d’entrer dans la base européenne de données créée par l’article 11 de la directive 2001/20/CE. 
 
FR 32   FR Article 41 
Les États membres collectent toutes les données di sponibles relatives à t outes les utilisations 
actuelles de médicaments sur la population pédiatrique et communiquent ces données à 
l'Agence dans les deux ans suivant l'entrée en vigueur du présent règlement. 
Le comité pédiatrique établit des lignes direct rices sur le contenu et le format des données à 
collecter. 
Article 42  
1. L’Agence évalue les données visées à l’ar ticle 41, notamment en vue de déterminer 
des priorités de recherche. 
2. Sur la base de l’évaluation visée au paragraphe 1 et d’autres informations 
disponibles, et après avoir co nsulté la Commission, les Ét ats membres et les parties 
intéressées, le comité pédiatrique dresse un inventaire des besoins thérapeutiques. 
L’Agence publie l'inventaire dans les troi s ans suivant l'entrée en vigueur du présent 
règlement et le met à jour régulièrement. 
3. Lors de l’établissement de l’inventaire de s besoins thérapeutiques, il est tenu compte 
de la prévalence des affections dans la  population pédiatrique, de la gravité des 
affections à traiter, de la di sponibilité et de l’ adéquation de traiteme nts alternatifs des 
affections dans la population pé diatrique, y compris l’efficac ité et le profil des effets 
indésirables desdits traitements, ainsi que  toute question de sécurité propre à la 
pédiatrie. 
Article 43 
1. L’Agence développe, avec le concours scien tifique du comité pédi atrique, un réseau 
européen des réseaux, chercheurs et centres ex istant au niveau national et européen et 
possédant un savoir-faire spécifique dans la réalisation d'études sur la population 
pédiatrique. 
2. Le réseau européen a notamment pour obj ectif de coordonner les études relatives aux 
médicaments pédiatriques, de réunir les co mpétences scientifiques et administratives 
nécessaires au niveau européen et d'évite r tout double emploi en matière d'études et 
d'essais portant sur des enfants. 
3. Dans l’année suivant l’entrée en vi gueur du présent règl ement, le conseil 
d’administration de l’Agence, agissant sur proposition du directeur exécutif et après consultation de la Commission, des États me mbres et des parties intéressées, adopte 
une stratégie de mise en œuvre en vue de lancer et de gérer le réseau européen. 
Celui-ci doit, le cas échéant, être compatib le avec le renforcement des fondations de 
l’Espace européen de la recherche dans  le contexte du programme-cadre de la 
Communauté pour des actions de recherche, de développement technologique et de 
démonstration. 
 
FR 33   FR Article 44 
1. Dans l’année suivant l’entrée en vigueur du présent règlement, toute étude 
pédiatrique déjà réalisée à la date d’entrée en vigueur et concernant des produits 
autorisés dans la Communauté est soumise pour évaluation à l’autorité compétente. 
Le cas échéant, l’autorité compétente met à jour le résumé des caractéristiques du 
produit et la notice, et modifi e l'autorisation de mise sur le marché en conséquence. 
Les autorités compétentes échangent des info rmations relatives a ux études présentées 
et à l’incidence de celles-ci sur toute auto risation de mise sur le marché concernée. 
L’Agence coordonne l’échange d’informations. 
2. Toute étude pédiatrique visée au paragra phe 1 est prise en considération par le 
comité pédiatrique lorsqu’il év alue les projets de plans d’ investigation pédiatrique, 
de dérogations et de reports,  et par les autorités compétentes lorsqu'elles évaluent les 
demandes présentées en applic ation des articles 8, 9 ou 31. 
3. Les études pédiatriques visées au paragraphe  1, qui, à la date d’entrée en vigueur du 
présent règlement, ont déjà été présent ées pour évaluation dans un pays tiers ne 
peuvent être prises en cons idération aux fins des récomp enses et incitations prévues 
aux articles 36, 37 et 38. 
Article 45 
Toute autre étude dont le promoteur est le titulair e de l’autorisation de mise sur le marché et 
qui implique l’utilisation, su r la population pédiatrique, d’un médicament couvert par une 
autorisation de mise sur le marché est présen tée à l’autorité compétente dans les six mois 
suivant son achèvement, qu'elle ait été r éalisée ou non selon un plan d’investigation 
pédiatrique approuvé. 
Le premier alinéa s'applique indépendamment de l'intention éventuelle du titulaire de 
l'autorisation de mise sur le marché de demander une indication pédiatrique. 
Le cas échéant, l’autorité compétente met à jour le résumé des caractéristiques du produit et la 
notice, et modifie l’auto risation de mise sur le marché en conséquence. 
Les autorités compétentes échangent des inform ations relatives aux études présentées et à 
l’incidence de ces études sur toute autorisa tion de mise sur le marché concernée. 
L’Agence coordonne l’échange d’informations. 
 
FR 34   FR Titre VII 
Dispositions générales et finales 
Chapitre 1 
Généralités 
SECTION 1 
REDEVANCES , FINANCEMENT DE LA COMMUNAUTE , SANCTIONS ET RAPPORTS  
Article 46 
1. Lorsqu’une demande d’autorisation de mi se sur le marché en vue d’un usage 
pédiatrique est présentée c onformément à la procédure prévue au règlement (CE) 
n° 726/2004, le montant des redevances réduite s pour l’examen de la demande et la 
gestion de l’autorisation de mise sur le ma rché est fixé conformé ment à l’article 70 
du règlement (CE) n° 726/2004.  
2. Les dispositions du règlement (CE) n° 297/95 du Conseil11 sont applicables. 
3. Les évaluations suivantes du com ité pédiatrique sont gratuites: 
a) les évaluations des demandes de dérogation; b) les évaluations des demandes de report; c) les évaluations des plans d’investigation pédiatrique; 
d) l’évaluation de la conformité au pl an d’investigation pédiatrique approuvé. 
Article 47 
La contribution de la Communauté, prévue à l’article 67 du règlement (CE) n° 726/2004, 
couvre toutes les activités du co mité pédiatrique, y compris le  concours scientifique des 
experts et de l’Agence, et notamment l'évalua tion des plans d'investig ation pédiatrique, les 
conseils scientifiques et les di spenses de redevance prévues au présent règlement, et soutient 
les activités exercées par l'Agence au titre des articles 40 et 43 du présent règlement. 
Article 48 
1. Sans préjudice du protocole sur les pr ivilèges et immunités des Communautés 
européennes, les États membres déterminent le régime des sanctions applicable aux 
violations des dispositions du présent règlement ou des mesures d’application 
                                                
 
11 JO L 35 du 15.2.1995, p. 1.  
 
FR 35   FR adoptées en vertu de ce dern ier et concernant des médi caments autorisés selon les 
procédures prévues à la di rective 2001/83/CE, et prenne nt toute mesure nécessaire 
pour assurer la mise en œuvre de celles-ci . Les sanctions ainsi prévues doivent être 
effectives, proportionnées et dissuasives. 
Les États membres notifient ces dispositions à la Commission au plus tard le […]. Ils 
notifient dans les plus brefs délais to ute modification ultérieure de celles-ci. 
2. Les États membres informent immédiatem ent la Commission de toute procédure 
contentieuse engagée pour des infractions au présent règlement. 
3. À la demande de l’Agence, la Commission peut imposer des sanctions financières en 
cas de non-respect des dispositions du présent règlement ou des mesures 
d’application adoptées en vertu de celui-c i, en ce qui concerne des médicaments 
autorisés selon la procédure prévue au  règlement (CE) n° 726/2004. Les montants 
maximums ainsi que les conditions et les m odalités de recouvrement de ces sanctions 
sont fixés conformément à la procédure vi sée à l’article 51, para graphe 2, du présent 
règlement. 
4. La Commission rend publics les noms des titu laires d’autorisations de mise sur le 
marché concernés, ainsi que les montants  et les motifs des sanctions financières 
infligées. 
Article 49 
1. Sur la base d’un rapport de l’Agence, et au moins une fois par an, la Commission 
publie une liste des entreprises ayant béné ficié d’une récompense ou d’une incitation 
au titre du présent règlement, ainsi qu’une liste des entreprises qui ne se sont pas 
conformées aux obligations énoncées dans le présent règlement. Les États membres 
communiquent ces informations à l’Agence. 
2. Dans les six ans suivant l’entrée en vigue ur du présent règlement, la Commission 
publie un rapport général sur l’expérience résu ltant de sa mise en œuvre, y compris 
notamment un inventaire détaillé des médicam ents dont l'utilisation pédiatrique a été 
autorisée depuis son entrée en vigueur. 
SECTION 2 
COMITE  
Article 50 
Après consultation de l’Agence, la Commission adopte des disposi tions appropriées en vue de 
l’exécution des missions du comité pédiatrique,  visées à l’article 7, sous forme d’un 
règlement, conformément à la procédur e visée à l’article 51, paragraphe 2. 
 
FR 36   FR Article 51 
1. La Commission est assistée du comité pe rmanent des médicaments à usage humain 
institué par l’article 121 de la directive 2001/83/CE. 
2. Dans le cas où il est fait référence au présent paragraphe, les articles 5 et 7 de la 
décision 1999/468/CE s’appliquent, dans le re spect des dispositions de l’article 8 de 
celle-ci. 
La période prévue à l’articl e 5, paragraphe 6, de la décision 1999/468/CE est fixée à 
trois mois. 
Chapitre 2 
Modifications 
Article 52 
Le règlement (CEE) n° 1768/92 est modifié comme suit: 
1. À l’article 7, le paragr aphe 3 suivant est ajouté: 
«3. La demande de prorogation d’un certif icat déjà délivré en application de 
l’article 13, paragraphe 3, du présent règlement et de l’article 36 du règlement (CE) n° […/… (règlement pédiatrique)] du Parlement européen et du Conseil* est déposée au plus tard de ux ans avant l’expiration du certificat. 
____________________________ 
* JO L […] du […], p. […].» 
2. L’article 8 est modifié comme suit: 
a) au paragraphe 1, le poi nt d) suivant est ajouté: 
«d) si la demande de certificat con tient une demande de prorogation en 
application de l’article 13, paragra phe 3, du présent règlement et de 
l'article 36 du règlement (CE) n° […/… (règlement pédiatrique)]: 
i) une copie de la déclaration at testant la conformité à un plan 
d’investigation pédiatrique approuvé mené à son terme, tel que visé 
à l’article 36, paragraphe 3, du règlement (CE) n° […/…(règlement pédiatrique)]; 
ii) le cas échéant, outre la copie des autorisations de mise sur le 
marché, visée au point b), des copi es des autorisations de mise sur 
le marché de tous les autres États membres, telles que visées à l'article 36, paragraphe 4, du règl ement (CE) n° […/… (règlement 
pédiatrique)] .» 
 
FR 37   FR b) Le paragraphe 1 bis suivant est inséré: 
«1 bis. La demande de prorogation d’un cer tificat déjà délivré contient: 
a) une copie du certi ficat déjà délivré; 
b) une copie de la déclaration at testant la conformité à un plan 
d'investigation pédiatrique approuvé mené à son terme, tel que visé 
à l'article 36, paragraphe 3, du rè glement (CE) n° […/… (règlement 
pédiatrique)]; 
c) des copies des autorisations de mi se sur le marché de tous les États 
membres.» 
c) Le paragraphe 2 est remplacé par le paragraphe suivant: 
«2. Les États membres peuvent prévoi r que le dépôt d’une demande de 
certificat et le dépôt d’une demand e de prorogation donnent lieu au 
paiement d’une taxe.» 
3. L’article 9 est modifié comme suit: 
a) Au paragraphe 1, l'a linéa suivant est ajouté: 
«La demande de prorogation d’un certificat  déjà délivré est déposée auprès du 
service compétent de la propriété industrie lle de l’État membre  qui a délivré le 
certificat.» 
b) Le paragraphe 3 suivant est ajouté: 
«3. Le paragraphe 2 s’applique à la  notification de la demande de 
prorogation d’un certificat déjà délivré. La notification contient en outre 
la demande de prorogation du certificat  en application de l’article 36 du 
règlement (CE) n° […/… (règlement pédiatrique)].» 
4. À l’article 11, le paragr aphe 3 suivant est ajouté: 
«3. Les paragraphes 1 et 2 s’appliquent à la  notification de l’ac ceptation ou du rejet 
d’une demande de prorogation d’un certificat déjà délivré.» 
5. À l’article 13, le paragr aphe 3 suivant est ajouté: 
«3. Les périodes prévues aux paragraphes 1 et  2 sont prorogées de six mois en cas 
d'application de l'article 36 du rè glement (CE) n° […/… (règlement 
pédiatrique)]. Dans ce cas, la période pré vue au paragraphe 1 du présent article 
ne peut faire l’objet que  d’une seule prorogation.» 
 
FR 38   FR Article 53 
À l’article 6, paragraphe 1, de la directive 2001/83/CE, le premie r alinéa est remplacé par le 
texte suivant:  
«Un médicament ne peut être mis sur le marché  d’un État membre que si une autorisation de 
mise sur le marché a été délivrée par le s autorités compétentes dudit État membre 
conformément à la présente directive ou si un e autorisation a été accordée conformément au 
règlement (CE) n° 726/2004, lu conjointement av ec le règlement (CE) n° […/… (règlement 
pédiatrique)] du Parlement eu ropéen et du Conseil*. 
___________________________ * JO L […] du […], p. […].» 
Article 54 
Le règlement (CE) n° 726/2004 est modifié comme suit: 
1. À l’article 56, paragraphe 1 est remplacé par le texte suivant: 
«1. L'Agence se compose: 
a) du comité des médicaments à usage humain, chargé de préparer l'avis de 
l'Agence sur toute question relative à l'évaluation des médicaments à usage humain; 
b) du comité des médicaments à usage vété rinaire, chargé de préparer l'avis 
de l'Agence sur toute question relative à l'évaluation des médicaments vétérinaires; 
c) du comité des médicaments orphelins; d) du comité des médicaments à base de plantes; e) du comité pédiatrique ; f) d'un secrétariat, chargé de fournir une assistance technique, scientifique 
et administrative aux comités et d'a ssurer une coordination adéquate de 
leurs travaux; 
g) d'un directeur exécutif exerçant les re sponsabilités définies à l'article 64; 
h) d'un conseil d'administration exerça nt les responsabilités définies aux 
articles 65, 66 et 67.» 
 
FR 39   FR 2. L’article 73 bis suivant est inséré: 
«Article 73 bis 
Les décisions arrêtées par l’Agence en applic ation du règlement (CE) n° […/… (règlement 
pédiatrique)] du Parlement européen et du Conseil*  sont susceptibles d’un recours devant la 
Cour de justice des Communautés européennes dans les conditions fixées à l'article 230 du 
traité. 
_______________________ * JO L […] du […], p. […].» 
Chapitre 3 
Dispositions finales 
Article 55 
L’exigence énoncée à l’article 8, paragraphe 1, ne s’applique pas aux demandes valides qui 
sont pendantes à la date d’entrée en vigueur du présent règlement. 
Article 56 
1. Le présent règlement entre en vigueur le trentième jour suivant celui de sa 
publication au Journal officiel de l’Union européenne.  
2. L’article 8 est applicable à partir du … [18 mois après l’entrée en vigueur]. 
L’article 9 est applicable à partir du … [24 mois aprè s l'entrée en vigueur]. 
Les articles 31 et 32 sont applicables à pa rtir du … [6 mois après l’entrée en 
vigueur]. 
Le présent règlement est obligatoire dans tous ses éléments et directement applicable dans 
tout État membre. 
Fait à Bruxelles, le […] 
Par le Parlement européen Par le Conseil 
Le Président Le Président […] […] 
 
FR 40   FR LEGISLATIVE FINANCIAL STATEMENT  
Policy area(s): Internal market  
Activities: The activities of the European Medicines Agen cy are included in the following policies: 
- Support for the development of paediatric medicines ; 
- Improvement in the protection of public hea lth and for consumers across the Community 
- Maintaining a reliable and independent source of scientific advice and information, and 
- Support and achievement of the internal market for the pharmaceutical sector. 
 
TITLE OF ACTION : REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL ON 
MEDICINAL PRODUCTS FOR PAEDIATRIC USE AND AMENDING REGULATION (EEC)  NO 1768/92,  
DIRECTIVE 2001/83/EC  AND REGULATION (EC)  NO 726/2004 
 
1. BUDGET  LINE(S)  + HEADING(S) 
02.040201 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Titles 1 and 2 
02.040202 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Title 3 
2. OVERALL  FIGURES   
2.1. Total allocation for action (Part B): € million for commitment 
EUR 21 282 million 
2.2. Period of application: 
2007 to 2012 
2.3. Overall multiannual esti mate of expenditure: 
(a) Schedule of commitment appropriati ons/payment appropria tions (financial 
intervention) (see point 6.1.1) 
 EUR million ( to three decimal places) 
 
  
Year 
2007  
2008  
2009  
2010  
2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Total 
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
 
FR 41   FR (b) Technical and administrative a ssistance and support expenditure (see point 6.1.2)  
C o m m i t m e n t s         
P a y m e n t s         
 
Subtotal a+b        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
(c) Overall financial impact of human res ources and other admini strative expenditure 
(see points 7.2 and 7.3) 
Commitments/ 
payments        
 
TOTAL a+b+c        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
2.4. Compatibility with financial progr amming and financial perspective 
[X] Proposal will entail reprogramming of the relevant heading in the financial 
perspective. The proposal is compatib le with the new financial framework 
(2007-2013) proposed by the Commi ssion (Communication from the 
Commission to the Council and the Eu ropean Parliament COM(2004) 101). 
2.5. Financial impact on revenue1: 
[X] Proposal has no financial implications  (involves technical aspects regarding 
implementation of a measure) 
3. BUDGET  CHARACTERISTICS 
Type of expenditure Budget 
line New EFTA 
contrib
ution Contributions 
from 
applicant 
countries Heading in 
financial 
perspective
Non-comp  Non-diff  02.040201 NO  YES  NO 1 a  
Non-comp  Non-diff  02.040202 NO  YES  NO 1 a  
                                                 
1 For further information, see separate explanatory note. 
 
FR 42   FR 4. LEGAL  BASIS   
– Treaty establishing the European Community and notably article 235. 
– Draft Regulation of the Europ ean Parliament and of the Council on medicinal products for 
paediatric use (to support the Agency’s wo rk required for the operation of the draft 
Regulation including all work of  the Paediatric Committee, scientific advice and any fee 
waivers provided for by virtue of the draft Regulation). 
– Regulation (EC) No 726/2004 of the European parliament and of th e Council of 30 May 
2004, establishing the community  procedures for the aut horisation and follow up of 
medicines for human and veterinary use, and establishing the European Agency for the 
Evaluation of Medicinal Products (OJ L 136, 30.4.2004, p. 1). 
– Council Regulation (EC) No 297/95 of 10 February 1995 modified by Council 
Regulation (EC) No 2743/98 of 14 December 1998 concerning fees payable to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (OJ L 345, 19.12.1998, p. 3). 
5. DESCRIPTION
 AND  GROUNDS 
5.1. Need for Community intervention  
5.1.1. Objectives pursued It is estimated that between 50 and 90% of medicinal products used in the paediatric 
population have never been specifi cally studied or authorised (l icensed) for use in that age 
group. This leaves no alternative to  the prescriber than to use pr oducts “off-label” (i.e. use of 
product authorised for adu lts - products that have  not been tested or au thorised for paediatric 
use) or use of completely unaut horised products with the associat ed risks of inefficacy and/or 
adverse reactions (side effects). 
The overall policy objective is to improve the he alth of the children of  Europe by increasing 
the research, development and authorisa tion of medicines for use in children. 
General objectives are to: 
• increase the development of me dicines for use in children; 
• ensure that medicines used to treat child ren are subject to hi gh quality research; 
• ensure that medicines used to treat childr en are appropriately authorised for use in 
children; 
• improve the information available on the use of medicines in children; 
• achieve these objectives without  subjecting children to unnecessa ry clinical trials and in 
full compliance with the EU Clinical Trials Directive. 
 
FR 43   FR 5.1.2. Measures taken in connection with ex ante  evaluation  
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use was the subject of a Commissi on Extended Impact Assessment (EIA). The EIA 
accompanies this Financial Statement. The Commission’s EIA is based on an independent, 
externally contracted study, specifically desi gned to estimate the economic, social and 
environmental impacts of the proposal. The EI A also draws on experience with the existing 
EU pharmaceutical market and regulatory fr amework, experience w ith legislation on 
paediatric medicines in the US, experience with orphan medicines in the EU, extensive 
consultation with stakeholders, and the published literature.  
5.1.3. Measures taken following ex post  evaluation 
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use is a new legislative proposal an d no interim or ex post evaluation has been 
conducted. 
5.2. Action envisaged and budget intervention arrangements 
The key measures included in the draft paediatric regulation are:  
• the establishment of an expert committee, the Paediatric Committee within the EMEA;  
• a requirement at the time of marketing author isation applications for new medicines and 
line-extensions for existing patent-protected me dicines for data on the use of the medicine 
in children resulting from an agr eed paediatric investigation plan;  
• a system of waivers from the requirement fo r medicines unlikely to benefit children;  
• a system of deferrals of the requirement to ensure medicines are te sted in children only 
when it is safe to do so and to prevent th e requirements delaying the authorisation of 
medicines for adults;  
• excluding orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the 
requirement in the form of a six-month extension to the supplementary protection 
certificate (in effect, a six-month patent  extension on the active moiety);  
• for orphan medicines, a mixed reward and in centive for compliance with the requirement 
in the form of an additional tw o-years of market exclusivity added to the existing ten years 
awarded under the EU orphan regulation; 
• a new type of marketing authorisation, th e PUMA, which allows ten years of data 
protection for innovation (new studies) on off-patent products;  
• amended data requirements for PUMA applic ations to attract SMEs including generics 
companies; 
• a reference in the explanatory memorandum to the establishment, via separate legislation 
of an EU paediatric study programme to f und research leading to the development and 
authorisation of off-patent  medicine for children;  
 
FR 44   FR • access to an optional centralised procedure via the community referral procedure for 
existing nationally authorised medicines to gain an EU-wide Commission Decision on use 
in children;  
• measures to increase the robustness of pha rmacovigilance for medicines for children;  
• a requirement for industry to s ubmit to the authorities study reports they already hold on 
use of their medicine in children, to maximise  the utility of existing data and knowledge;  
• an EU inventory of the therapeutic needs of  children to focus research, development and 
authorisation of medicines;  
• an EU network of investigator s and trial centres to conduct the research and development 
required;  
• a system of free scientific advice for the industry, provide d by the EMEA;  
• a database of paediatric studies (based on th e existing database set up by the EU Directive 
on clinical trials (OJ L 121, 1.5.2001, p. 34). 
Populations affected by the activity: 
• more than 100 million children in the newly en larged EU stand to benefit from better 
medicines for children. Children will al so be enrolled into clinical trials; 
• healthcare professionals will benefit throug h the supply of medicines specifically 
developed for children and may take part in clinical research on medicines for children; 
• all pharmaceutical companies seeking to access th e EU market will be affected by the draft 
Regulation; 
• the EMEA and all National competent author ities will have to change their working 
practices as a result of the draft Regulation; 
Expense type 
Article  47 of the draft Regulation on medicinal pr oducts for paediatric use foresees a 
contribution from the Community to cover the work resulting from the draft Regulation on 
medicinal products for paediatric use, incorp orated into the contribution provided for in 
Article 67 of Regulation (EC) No 726/2004 and in  Article 7 of Regulation (EC) No 141/2000 
to be allocated to the European Medicines Agen cy. This contribution should cover all aspects 
of the work of the European Medicines Ag ency to implement and operate the draft 
Regulation, in particular: the operation of the Paediatric Co mmittee including a ssessment of 
paediatric investigation plans, requests for waivers and deferrals, a ssessment of compliance 
with paediatric investigation plans and assessment of the safety, quality and efficacy of medicinal products for paediatric use; an EU i nventory of the therapeutic needs of children; 
an EU network of investigators and trial centres to conduct the research; fr ee scientific advice 
for the industry; a database  of paediatric studies. 
The explanatory memorandum of the draft paed iatric regulation makes a reference to the 
possible creation of a paediatric study program me: Medicines Investigation for the Children 
 
FR 45   FR of Europe (MICE)2. The creation of the funding and its operation would be included in a 
separate Commission initiative. A detailed assess ment of the impacts of  the programme will 
accompany that separate initiative. However, given the interface between legislation on a 
paediatric study programme and the draft p aediatric Regulation assessed here, some 
consideration is required. An EU paediatric study programme , focussed on funding or part 
funding studies on off-patent medicines will be important if research and authorisation for 
children of off-patent products are to occur for the majority of products needed by children. It 
is envisaged that the paediatr ic study programme may be funde d, at least in part, from the 
Community budget. The paediatric study programme would also need to take account of other 
relevant Community funding, including the 6th and 7th Framework Programmes operated by 
the Commission Directorate Gene ral Research. Community funding for studies into off-patent 
medicines for children (which may lead to the authorisation of an off-patent medicine for 
children) may only be partial,  e.g. 50% funding: the remainde r of the funding may need to 
come from industry, Member State g overnments or medical charities.  
An EU paediatric study programme has the potentia l to stimulate research  and development of 
off-patent medicines for children and coul d have a major beneficial impact on EU 
pharmaceutical companies, including SMEs, and a major impact on clinical trials conducted 
in the EU including strengthening pharmaceutical R&D in Europe. 
Estimated resources and costs of the paediatric  Regulation, based on the draft proposal 
released for consultation by the European Commission on 8 March 2004 
The increased contribution will cover: incr eased administration co sts of the European 
Medicines Agency relating to all tasks of the Paediatric Committee; the costs of free scientific advice and fee reductions for paediatr ic use marketing authorisations. 
Justifications of the reso urces implications based on its coming into force in 2007 
As of 2006, the EMEA would have to set up a task force to prepare for the work of the 
Paediatric Committee and the procedures as laid out in the Regulation. It is estimated that the 
task force would require 1 A grade full time and 1 C grade half time. This will be covered by an internal redeployment. 
In 2007 
Activities planned for the first year. All activ ities are based on the EMEA’s experience of 
Committee activities, and in particular the experien ce gained in the last 3 years of activities on 
orphan medicinal products and the Committee for orphan medicinal products. Activities will 
start in full as soon as the Regulation is implem ented due to the legal ob ligations created by it. 
                                                
 
2 The impact of the referenced paediatric study programme will critically depend on its funding, size and 
awarding rules. A fund, set up un der the United States Best Pharm aceuticals for Children Act 2002, is 
of $ 200 000 000 for fiscal year 2000 and such su ms as are necessary for each of the succeeding five 
years for the study of the use in the paediatric po pulation of medicinal products for which there is no 
patent protection or market exclusivity. The CHMP Paediatric Expert Group has produced a 
preliminary list of sixty-five off-patent active substa nces considered to be priorities for research and 
development for children in the EU. 
 
FR 46   FR A. Paediatric Committee  
Functioning of the Paediatric Committee  
• Meeting costs 
A monthly meeting of 2-3 days is necessary. Eleven meetings a year with 31 members are 
envisaged, representing 682-1023 expert days. In addition, it is anticipated that additional 
experts will be needed on an ad-hoc  basis by the Paediatric Committee.  
• Meeting Management and Conference services  
Eleven meetings a year of 31 members plus additional experts will have heavy implications 
on the Meeting Management & Conferences Sector  of the EMEA which will have to organise 
travel and accommodation and meetings, as  well as on the meeting room occupation.  
• Secretariat costs 
The secretariat of the Paediatric Committee re presents a full time position all year round, 
therefore taking into considera tion the need for a back-up, this  represents 1.5 A grade and 
1.5 C grade positions. 
• Expert costs 
Estimated at 5-10 experts per Paediatric Committ ee meeting, in addition to members of the 
Paediatric Committee (i.e. 55-110 experts per year). 
Activities of the Paediatric Committee  
– Paediatric Investigation Plans 
– Deferrals 
– Waiver of Paediatric Investigation Plans  
– Paediatric needs 
– Paediatric priorities  
– Compliance  
– Expert work 
In the draft paediatric Regulation, there is an  obligation to submit the results of studies 
performed according to an agreed Paediatric In vestigation Plan for applications for marketing 
authorisations of new products  (Marketing Authorisation App lications) and variations for 
patented products. The best estimate of the numb er of Paediatric Inve stigation Plans to be 
submitted per year to the Agency in the first years is about 235-285.  
The activities related to the submission of Paediatric Investigation Plans are rather similar to 
the work done for orphan drug designation. Howeve r the level of scientific involvement to 
 
FR 47   FR judge the submitted plan is considered higher, more complex, and the number of procedures is 
2.5 times more than the current number of orphan applications. 
– Agreed Paediatric Inves tigation Plans revisions 
– Procedures 
It is not expected that applications for the revision of Paediatric Investigation Plans would 
occur in the first year. Only proced ures would have to be established. 
B. Other activities created by the Regulation 
– Paediatric scientific advice 
There will be an increase in scientific advice for paediatric development. It is expected that up 
to 60% of companies may seek advice (the current situation is about 30% for products 
submitted for Marketing Authorisation). This repr esents about three times the current number 
of Scientific Advice requests (currently 100 pe r year). See section 6.2 for details of the 
financial implications of fee waivers for paediatric scientific advice. 
– Information publication and management 
This has implications on the current developm ent of the databases at the EMEA and on other 
forms of EMEA communication.  
– Survey of paediatric use and inventory of research priorities 
These activities will be performed by the staff in  charge of other paedia tric activities but will 
represent a significant pa rt of the workload. 
– Establishment of a paediatric research network 
This is a new type of activity for the EMEA, which will require at least a full time position for 
an A and a C grade. 
C. Impact on the Agency 
In addition to involving specific staff all activit ies have direct implications on other sectors 
such as Meeting Management and Conference, IT and administration. 
The activities will generate the need for regular training, workshops and will involve missions 
outside the Agency (for example for the estab lishment of a network of paediatric clinical 
research). 
D. Need for Experts in Secondment 
To strengthen the collaboration between EMEA a nd Member States in part icular in relation to 
paediatric activities on national products, auth orisations and pharmac ovigilance, the EMEA 
will invite Experts in Secondment to join the Ag ency to facilitate the work. This will be done 
also at the stage of the preparatory work. 
 
FR 48   FR A typical stabilised year  
It has been considered that year 2009 would represent a typi cal year, when the number of 
applications per year would be stable, and a ll activities provided fo r by the Regulation would 
be developed. 
A. Paediatric Committee 
Functioning of the Paediatric Committee 
– Meeting costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Meeting Management and Conference services  
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Secretariat costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Experts costs 
Changes in activities may be needed. Estimates  are however given for the same numbers. 
Activities of the Paediatric Committee  
Figures for new products (on patent) should remain  stable. Variations capturing products that 
never included a Paediatric Investigation Plan  should slightly decreas e, as some products 
would have been captured at the stage of mark eting authorisation applications. This would 
however not be the case of variation applicatio ns in a new indication (new therapeutic area) 
for which a new Paediatric Investigation Plan may have to be submitted. 
There should not be any more products undergoing purely nationa l procedures in respect of 
the obligation to submit a Paed iatric Investigation Plan. 
The ‘stable’ number of Paediatric Use Mark eting Authorisation pr ocedures cannot be 
estimated. It is judged that  the initial figure of 15 pe r year should be kept.  
Overall the level of activ ities should remain around 235-285 procedures per year.  
The additional (fully developed) tasks will include in particular the Annual Reports on 
deferrals, and the revision of agreed Paediatr ic Investigation Plans. Once a Paediatric 
Investigation Plan is agreed, th e draft Regulation offers the possi bility to amend it as often as 
needed on request from the sponsor. It is estimat ed that 30% of the P aediatric Investigation 
Plans may need revision at some point in time. This may represent a minimum of 80 
additional applications a year. 
 
FR 49   FR B. Activities created by the Regulation 
– Scientific Advice 
Paediatric Scientific Advice and follow up pr ocedures would increase progressively over 
time. 
– Pharmacovigilance and risk management 
This activity will be fully developed. 
– Information publication and management 
Modifications or developments of the current st ructures will take place over several years.  
– Inventory of research priorities 
Regular updates are forecas ted for in the Regulation. 
– Establishment of a paediatric research network 
The implementation and running of the network should be in place.  
C. Impact on the Agency  
In addition to involving specific staff all activ ities and their related increases have direct 
implications on other sectors. 
5.3. Methods of implementation 
The draft Regulation will be implemented and operated primarily by th e existing European 
Medicines Agency. Certain aspects will also be operated by the National Competent Authorities. The Commission will be responsible for an implementing regulation and a number of supporting guidelines. 
 
FR 50   FR 6. FINANCIAL  IMPACT 
6.1. Total financial impact on Part B - (over the entire pr ogramming period) 
(The method of calculating the total amounts set out in the table below must be explained by 
the breakdown in Table 6.2. ) 
6.1.1. Financial intervention 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
02.040201 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Titles 1 and 2 
 
02.040202 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Title 3 
  
 
0,800 
   
0,200 2,397
0,6422,688
0,6892,881
0,717 
 
4,280 
   
0,773 4,409
0,80617,455
3,827
A c t i o n  2         
e t c .         
TOTAL 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282
 
FR 51   FR 6.1.2. Technical and administrative assistance,  support expenditure  and IT expenditure 
(commitment appropriations) 
 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
1) Technical and 
administrative assistance N.A.       
a) Technical assistance 
offices       
b) Other technical and 
administrative assistance: 
- intra muros: 
- extra muros: of which for construction 
and maintenance of 
computerised management systems        
Subtotal 1        
2) Support expenditure        
a) Studies        
b) Meetings of experts        
c) Information and 
publications        
Subtotal 2        
TOTAL         
 
FR 52   FR 6.2. Calculation of costs by measure en visaged in Part B (over the entire 
programming period)3 
(Where there is more than one action, give suffici ent detail of the specific measures to be 
taken for each one to allow the volume and costs of the outputs to be estimated.) 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown  Type  
of outputs 
(projects, files ) Number of 
outputs 
(total for years 
2007-2012)  Average unit 
cost Total cost 
(total for years 
2007-2012)  
 
 1 2 3 4=(2X3) 
Paediatric medicines management  
- Measure 1 
 
  
  
Paediatric 
activities costs 
for the EMEA general subsidy 
Staff 
Expenditure 
other. 
  
 
 
  
 
  
 
 
  
  
 
 
  
17,455 
3,827 
 
TOTAL COST    21,282 
These costs are mainly due to: 1. the supplementa ry staff needed to perform the tasks induced 
by the new regulation on medicinal products for p aediatric use, 2. scientific advice being 
given without a fee, and, 3. fee reductions for marketing authoris ation applications.  
Staff will be required to: provide the secretariat of the new expert committee the Paediatric 
Committee, administer requests for opinions from the Paediatric Committee, create and 
maintain an inventory of the therapeutic needs of the children of Europe, create and maintain an EU network of clinical trial centres to  conduct tests of medi cines for children, and, 
collation and publica tion of information about medicine s for children. Projections for 2011 
foresee that 24 people (14,5 A and 9,5 C) will be necessary to support the EMEA work related 
to the paediatric regulation. Support st aff will bring the overall figure to 26. 
Regarding scientific advice, currently, reque sts for such advice command a fee from the 
EMEA. This fee is used mainly to pay expert s from the National agencies who conduct the 
scientific evaluation of the requests (with thei r accompanying dossiers). The draft paediatric 
regulation will lead to such scientific advi ce being given without the payment of fees. 
Therefore the EMEA will have to pay money to th e National agencies and this will have to be 
                                                
 
3 For further information, see separate explanatory note. 
 
FR 53   FR covered. Furthermore, the total number of reque sts for scientific advice is predicted to 
increase dramatically as a result of the p aediatric regulation. The current average fee for 
scientific advice is abou t 40 000 € and it is predicted that, Fo r the period of six years starting 
in 2007, about 330 free pieces of scie ntific advice will be given.  
Regarding fee reductions for marketing author isation applications, the current fee is 
approximately 200 000 €. This pays mainly for th e scientific evaluation conducted by experts 
from the National agencies. The fee reduction fore seen in the paediatric regulation is 50% and 
this will apply to a small proportion of all paed iatric marketing authorisations (the so called 
Paediatric Use Marketing Authorisations – PU MAs). For the period of six-years starting in 
2007 it is estimated that about 30 paediatric use marketing authorisation applications will be 
made that will attract the 50% fee reduction. Hence the EMEA will have to pay the National 
agencies but this will not be covered by adequate fees. 
Staff requirement  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Secretariat Paediatric 
Committee Paediatric 
Investigation Plan 
applications 
Paediatric Research Network 
Funding of studies 
Support staff  1 
 
1 
  
1 
 3
10
1
23
10
1123
10
1223 
 
14 
3 2 4 
 3
14
324
TOTAL 3 16 17 18 26 26
Expenditure costs will mostly cover the reimburs ement of the experts in relation with the new 
committee ‘Paediatric Committee’, as well as  other missions and trainings. Some IT 
developments will also be necessary in order to include this new category of medicinal products in the several existing databases. 
 
FR 54   FR Expenditure Other  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Meetings Paediatric 
Committee  
31 members and 5 experts 
11 x 2-day meetings 
Workshops, trainings and 
missions 
IT development and web 
publication 
  
 
0,050 
 
0,100 
 
0,050 
 0,413
0,119
0,1100,452
0,127
0,1100,474
0,133
0,110 
 
0,498 
 
0,165 
 
0,110 
 0,523
0,173
0,110
TOTAL 0,200 0,642 0,689 0,717 0,773 0,806
7 IMPACT  ON  STAFF  AND  ADMINISTRATIVE  EXPENDITURE   
7.1. Impact on human resources 
Staff to be assigned to management of the 
action using existing resources Description of tasks deriving from the 
action 
Types of post 
Number of 
permanent posts Number of 
temporary posts Total 
 
Officials or 
temporary staff A 
B 
C N.A.  
   
If necessary, a fuller description of the 
tasks may be annexed. 
Other human resources     
Total     
 
FR 55   FR 7.2. Overall financial impact of human resources 
Type of human resources Amount (€) Method of calculation *  
Officials 
Temporary staff N.A.  
Other human resources 
(specify budget line)   
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
7.3. Other administrative expenditu re deriving from the action 
Budget line 
(number and heading) Amount € Method of calculation 
Overall allocation (Title A7) 
ex A0701 – Missions 
ex A07030 – Meetings 
ex A07031 – Compulsory committees 1 
Paediatric Committee  
A07032 – Non-compulsory committees 1 
A07040 – Conferences ex A0705 – Studies and consultations 
Other expenditure (specify) 
Training  
N.A.  
Information systems (A-5001/A-4300)    
Other expenditure - Part A (specify) 
IT developments  
  
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
1 Specify the type of committee and the group to which it belongs. 
 
FR 56   FR I. Annual total (7.2 + 7.3) in 2011 
II. Duration of action III. Total cost of action (2007 to 2012)  
The needs for human and administrative resour ces shall be covered within the allocation 
granted to the managing DG in the framew ork of the annual al location procedure 
8. FOLLOW-UP  AND  EVALUATION 
8.1. Follow-up arrangements 
Many of the effects of the draft paediatric legi slation lend themselves to measurement. Others, 
including the overall objective of  improved child health will be more difficult to measure due 
to a lack of robust EU-wide data. Collection of the following data is possible. 
• The dates on which the Paediatric Committee and EU network of clinical trialists are 
established and guidelines and first inve ntory of therapeutic needs are adopted. 
• The date on which the database of pa ediatric studies becomes operational. 
• The number of clinical trials in children initiated and completed (broken down by country 
and type of trial). 
• The number of children enrolled into clinical trials. 
• The number of draft paediatric investig ation plans submitted for assessment and the 
number of paediatric investigation plan s agreed by the Paediatric Committee. 
• The number of requests for waivers and the nu mber of waivers granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for deferrals and the nu mber of deferrals granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for scientific advice. 
• The numbers of marketing authorisation appl ications made and granted for adults and 
children. 
• The number of PUMA applications made and PUMAs (with their associated data 
protection) granted. 
• The number of requests for post-marketing st udies, pharmacovigilance plans and risk 
management systems and the delivery against those plans. 
• The number of existing studies in childr en submitted and the number of marketing 
authorisations updated as a result. 
 
FR 57   FR • The number of times marketing authorisations record that a paediatric investigation plan 
has been complied with. This provides a measure of the number of supplementary 
protection certificates that can be extended. 
• Impact on the budget of the EMEA. 
These data would provide a robust measure of the impact of the draft pa ediatric regulation in 
terms of stimulating research, development a nd authorisation of medicines for children and 
any collateral effect on the aut horisation of medicines for othe r populations. They would also 
provide a measure of the fi nancial impacts on the EMEA. 
Prospective measurement of the costs to industry and on the price of medicines is not 
proposed as such measurement lends itself better to a post-hoc study.  
Section 4 of the extended impact assessment poi nts out that the impact, both financial and 
social, of improved health of the children of Eu rope is very difficult to measure. Unless there 
is major investment in the central collection of indices of EU child health, this difficulty will remain when attempting to measure, in the future, the impact of the draft paediatric Regulation. 
8.2. Arrangements and schedule for the planned evaluation 
The draft paediatric regulation in cludes proposals for: a database of paediatric studies; annual 
reports from the Member States to the Commission on problems encountered with the 
implementation of the draft paediatric regulation;  annual publication of lis ts of companies that 
have benefits from the rewards / incentives or companies that have failed to comply with the 
obligations, and; within six year s of entry into force, a genera l report on experienced acquired 
as a result of the applicati on of the draft paediatric Regu lation, including in particular a 
detailed inventory of all medici nal products authorised for paedia tric use since it came into 
force. 
Through these measures, specif ically proposed in the draf t paediatric Regulation, ex post  
evaluation is already planned. The general report will likely be based on the indices listed in section 8.1. Furthermore, the need for a design ated independent study to support the general 
report should be considered. Such an independ ent study could include within its scope the 
financial and social impacts for which pr ospective data collection is problematic. 
9. ANTI-FRAUD
 MEASURES 
The European Medicines Agency has specific bu dgetary control mechanisms and procedures. 
The Management Board, which comprises repr esentatives of the Member States, the 
Commission and the European Parliament, adop ts the draft budget (Article 57.5) as well as 
the final budget (Article 57.6). The European Cour t of Auditors examines  the execution of the 
budget each year (Article 57.9) and the Management  Board gives a discharge to the Director 
regarding the budget (A rticle 57.10). In addition the Agency adopted on 1 June 1999 a 
decision concerning co-operation with the Eu ropean Anti-Fraud Office (EMEA/D/15007/99). 
The Quality Management System applied by the Agency supports a continuous review with 
the intention of ensuring that the correct proc edures are followed and that these procedures 
and policies are pertinent and efficient. Several internal audits are undertaken each year as 
part of this process.