1.Contexte

Dans les années 1980 et 1990, le manque de traitements satisfaisants pour les patients atteints de maladies rares et pour les enfants a commencé à alerter l’opinion publique européenne.

Investir dans le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares et de médicaments pédiatriques n’était pas suffisamment attrayant pour l’industrie pharmaceutique et bien souvent, les médecins spécialisés et les pédiatres ne disposaient pas des médicaments appropriés. En 2000 et 2007, l’UE a donc introduit deux règlements visant à favoriser le développement de médicaments pour le traitement des maladies rares et de médicaments destinés aux enfants .

Les résultats de l’évaluation guideront la réflexion sur les éventuelles modifications à apporter au cadre législatif. Ils seront pris en compte également dans la stratégie pharmaceutique de l’UE , dont l’objectif est d’améliorer et d’accélérer l’accès des patients à des médicaments sûrs, efficaces et abordables ainsi que de soutenir l’innovation dans le secteur pharmaceutique européen.

2.Évaluation

L’évaluation analyse les points forts et les points faibles des deux règlements sur les périodes 2000-2017 (médicaments pour le traitement des maladies rares) et 2007-2017 (médicaments destinés aux enfants). Elle fait suite à une analyse factuelle du fonctionnement des deux instruments, du point de vue de la santé publique et dans une perspective socio-économique. Les deux règlements sont évalués conjointement étant donné que la majorité des maladies rares peuvent déjà apparaître chez les enfants et qu’à l’inverse, de nombreuses maladies de l’enfance sont rares.

Les résultats de trois études indépendantes mais aussi de rapports de la Commission européenne et de l’Agence européenne des médicaments ont été pris en compte. L’évaluation a également collecté des informations auprès de toutes les parties intéressées, dans le cadre d’ateliers et de consultations, publiques ou ciblées. Une triangulation des informations a été recherchée, moyennant l’utilisation de sources différentes et l’inclusion d’un grand nombre de parties prenantes. Toutefois, dans certains domaines, les preuves disponibles sont moins solides que dans d’autres. C’est le cas notamment pour le scénario de référence et pour l’évaluation coûts/avantages.

3.Principales conclusions

L’évaluation a montré que les deux règlements avaient favorisé le développement et la disponibilité des médicaments destinés aux patients atteints de maladies rares et des médicaments pédiatriques. Grâce aux mesures d’incitation, aux obligations et aux récompenses prévues, ils ont réorienté des investissements privés et publics vers des domaines qui étaient auparavant négligés. Compte tenu du petit nombre de patients concernés et de la fragmentation du marché, les États membres n’auraient pas réussi à obtenir ces résultats à eux seuls.

Les actes législatifs ont été complétés par un certain nombre de programmes de recherche dans le domaine des maladies rares tant au niveau européen qu’au niveau national. Les informations disponibles ne permettent pas toutefois d’établir un lien direct entre le financement public et les médicaments effectivement mis au point.

Le nombre de médicaments destinés aux patients atteints de maladies rares et de médicaments pédiatriques a augmenté. Ces médicaments dits «orphelins» sont en outre disponibles plus rapidement et sont prescrits à un plus grand nombre de patients dans les États membres. De même, le règlement relatif aux médicaments pédiatriques a permis d’augmenter le nombre d’essais cliniques chez les enfants et, par conséquent, de mettre au point de nouveaux médicaments pédiatriques. Il a permis de réduire chez l’enfant l’utilisation «hors RCP» de médicaments destinés aux adultes, qui n’ont pas été spécifiquement testés ou adaptés pour une utilisation pédiatrique, et a favorisé la création d’un «environnement de recherche pédiatrique» en Europe.