KOMISJONI TALITUSTE TÖÖDOKUMENT Mõjuhinnangu kommenteeritud kokkuvõte Lisatud dokumendile: Ettepanek: NÕUKOGU MÄÄRUS innovatiivsete ravimite algatuse 2. ühisettevõtte kohta /* SWD/2013/0246 final - 2013/ () */





KOMISJONI TALITUSTE TÖÖDOKUMENT MÕJUHINNANGU KOMMENTEERITUD KOKKUVÕTE Lisatud dokumendile: Ettepanek: NÕUKOGU MÄÄRUS innovatiivsete ravimite algatuse 2. ühisettevõtte kohta Käesolev dokument sisaldab seitsmenda raamprogrammi alusel ühisettevõttena loodud innovatiivsete ravimite (IMI) ühise tehnoloogiaalgatuse mõjuhinnangu kokkuvõtet. Ettepaneku koostamisel on arvestatud ELi mitmeaastase finantsraamistikuga (2014–2020) ning sellega toetatakse ELi teadusuuringute ja innovatsiooni järgmise raamprogrammi Horisont 2020 rakendamist. 1. Probleemi määratlus 1.1. Lahendamist vajav probleem Rahvastiku vananemine suurendab krooniliste ja degeneratiivsete haiguste esinemissagedust, mis tekitab riigirahanduse jaoks niigi pingelisel ajal lisakoormust tervishoiu- ja hoolekandesüsteemidele. Lahenduse oluline osa on tõhusad vastumeetmed. Samas on ravimeetodite väljatöötamisele suunatud teadus- ja arendustegevus vaibumas, mõnede raviliikide (nt antibiootikumide) vallas puuduvad stiimulid peaaegu täielikult ning valdkonnale iseloomulike keerukate teadusprobleemide lahendamiseks vajalikku multidistsiplinaarset koostööd takistavad struktuursed probleemid. Tegevusetus kahjustab nii Euroopa rahvastiku tervist kui ka Euroopa konkurentsivõimet. Ravimeetodite väljatöötamise protsess on kulukas, enne müügiloa saamist tuleb teostada palju katseid. Sageli ilmneb katsetamisel ravimeetodi sobimatus ning investeering on kaotatud. Seetõttu on tootjad motiveeritud investeerima selliste ravimeetodite väljatöötamisse, mille eduvõimalus on suurem, kuna need sarnanevad olemasolevate ravimeetoditega või on väga suure kasumipotentsiaaliga. Ehkki äriliselt mõistlik, ei pruugi see olla ELi kodanike üldistes huvides. 1.2. Probleemi peamised põhjused Suhteliselt väikesed investeeringud biotehnoloogiasektorisse (võrreldes konkureerivate piirkondadega) koos Euroopa ravimiarenduse innovatsioonimudeli killustatuse ja suletuse ning protsessi keerukusega pärsivad ettevõtjate riskivalmidust. Teaduslike väljakutsete laadist tulenevalt on seonduvaid andmeid vaja jagada eri sidusrühmade vahel. Kui puudub raamistik, mis võimaldaks sellist jagamist kontrollitud tingimustes, koostööd ei toimu. 1.3. Riikliku sekkumise vajadus Kontrollitud keskkond ei kujune ärikeskkonnas välja loomulikul teel ning ka avalik sektor üksi ei saa seda luua. Selleni oleks võimalik jõuda üksnes avaliku koostööga, kus eri osalised (akadeemilised ringkonnad, tööstus, VKEd, klinitsistid, seadusandjad ja patsiendid) jagavad ressursse, andmeid ja teadmisi, tagades ühtlasi koostöö viljade jagamise, riskide ja kulude vähenemise ning produktiivsuse kasvu. Sellise riskijagamiskeskkonna loomine vähendab ebaõnnestumiste määra ning katsete läbiviijad on motiveeritumad katsetama mitmesuguseid ravimeetodeid, mis toob kasu kõikidele asjaosalistele nii rahvatervise edendamise kui ka ärihuvide õigustatud kaitse seisukohalt. 1.4. ELi õigus tegutseda ja subsidiaarsuspõhimõtte rakendamine Euroopa Liidu õigus selles valdkonnas tegutseda on sätestatud ELi toimimise lepingu artiklis 187, millega antakse õigus „asutada ühisettevõtteid või luua muid struktuure, mis on vajalikud liidu uurimisprogrammide, tehnoloogia arengu- või tutvustamisprogrammide edukaks elluviimiseks”. 1.4.1. Vajalik avalik sekkumine on võimalik üksnes Euroopa tasandil Riikidevahelist koostööd ja eri sektorite ettevõtjate strateegiliste teadusuuringute kavade alast koostööd toetavad ELi tasandi meetmed aitavad saavutada „kriitilise massi”, eelkõige ühise planeerimise, rahaliste lisavahendite kaasamise ning tööstuse teadus- ja arendusinvesteeringute täiendava võimendamise abil. 1.4.2. ELi tasandil investeerimine aitab säästa tervishoiukulude ja teenuste arvelt Teadusuuringute programmi tulemuseks on parem haiguste klassifikatsioon, mis parandab oluliselt diagnoosimist ja ravi. Sellega välditakse patsientide tarbetut kokkupuudet tulemusetu ravi kahjuliku mõjuga kliinilise arenduse käigus või arstide ettekirjutusel. Viimasel juhul on võimalik säästu saavutada tulemusetu või ebasobiva ravi lõpetamisega. Näiteks selgus Prantsusmaal tehtud analüüsist, et rahalist kasu võib tuua vähipatsientide molekulaardiagnostika. Molekulaardiagnostikasse 1,7 miljoni euro investeerimisega hoiti kokku 34 miljonit eurot, kuna vähiravimit Iressa® ei määratud patsientidele, kellel see tulemusi ei anna. Krooniliste haiguste klassifitseerimisest tulenev sääst on eeldatavasti veelgi suurem. 1.5. Praeguse IMI saavutused Innovatiivsete ravimite algatuse (IMI) ühisettevõte on saavutanud mitu olulist tulemust: · märkimisväärne võimendav mõju tööstuse teadus- ja arendusinvesteeringutele tänu Euroopa Komisjoni 1 miljardi eurosele panusele ning Euroopa Ravimitootjate Organisatsioonide Liidu (EFPIA) 1 miljardi eurosele mitterahalise sissemaksele; · laiendatud koostöö – ühisettevõte IMI ühendab suuri tööstusettevõtjaid, VKEsid ja teadusorganisatsioone üle kogu Euroopa Liidu; · ühised tootmisplaanid ja terviklikud strateegilised teadusuuringute kavad ning muud liiki poliitiline koordineerimine tänu patsientide organisatsioonide ja reguleerivate asutuste osalusele; · avatud innovatsioonimudel – ühisettevõte IMI on aidanud biomeditsiini ja ravimiuuringute vallas üle minna suletud innovatsioonimudelilt avatud innovatsioonimudelile. 1.6. IMI õppetunnid Kõnealustele saavutustele vaatamata on IMI rakendamine ja 2011. aasta vahehindamine välja toonud mitu puudust: · õigusaktid, mille alusel luuakse ühiseid tehnoloogiaalgatusi, ning eelkõige nende staatus liidu asutusena tuleks muuta paindlikumaks; · ühiste tehnoloogiaalgatuste ühisettevõtetele ja neis ühisettevõtetes rakendatavad osalemise eeskirjad kajastavad küll eri partnerite vajadusi, kuid muudavad algatuse keerukamaks; · on vaja täiustada strateegilises teadusuuringute kavas ja tehnilistes tööplaanides sisalduvate eesmärkide täitmise jälgimist ja hindamist; · tuleks tugevdada horisontaalset poliitilist koordineerimist (nt täielikult ära kasutada Euroopa Ravimiameti (EMA) nõustamispotentsiaali); · tuleks tugevdada sise- ja välissuhtlust. Kindlakstehtud puudused tulenevad algsest planeerimisest ja on Horisont 2020 alla kuuluva ühisettevõtte IMI parema planeerimise lähtekohaks. 2. Eesmärgid Kindlaksmääratud üldised ja konkreetsed eesmärgid põhinevad avaliku arutelu tulemustel, probleemidel ja nende põhjustel ning IMI saavutustel ja õppetundidel. 2.1. Üldised eesmärgid Üldine eesmärk on parandada Euroopa kodanike tervist ja heaolu uute ja tõhusamate diagnostika- ja ravimeetodite pakkumise abil ning aidata samas tagada Euroopa bioloogiliste ravimite ja bioteaduste tööstuse, sealhulgas diagnostika-, vaktsiini-, biomeditsiinilise tomograafia ja meditsiini infotehnoloogia tööstuse rahvusvahelist konkurentsivõimet tulevikus. Ühisettevõte IMI2 täidab raamprogrammi Horisont 2020 eesmärke, eelkõige ühiskonnaprobleemide prioriteedi all märgitud tervishoiu, demograafilise muutuse ja heaoluga seonduvaid eesmärke, ning käsitleb Maailma Terviseorganisatsiooni Euroopa ja maailma esmatähtsate ravimite raportis määratletud rahvatervise põhiprobleeme. 2.2. Tegevuseesmärgid Algatuse tegevuseesmärgid on järgmised: · luua struktuurid bioteaduste teadusuuringute ja innovatsiooni kogu tsüklit hõlmava partnerluse soodustamiseks, näiteks bioteadustes diagnostika, ennetamise ning ravimite ja ravimeetodite uuringute ja innovatsiooni optimeerimisele suunatud tõhusas innovatsioonipõhises koostöökeskkonnas alates varajasest avastamisest kuni tootearenduse, ravimiohutuse uuringute ja järelevalveni, ning tõenduspõhise õigusloome toetamiseks; · luua uudsete meditsiiniliste uuringute ja meditsiinitehnoloogia kogu innovatsioonitsüklit hõlmavad avatud innovatsioonivõrgustikud, mis ühendavad avalik-õiguslikke teadusasutusi, akadeemilisi ringkondi, bioteaduste tööstust, VKEsid, patsientide organisatsioone, seadusandjaid, maksjaid, riiklikke tervishoiuasutusi ja loomade tervishoiu sektorit; · vähendada teadusuuringute ja innovatsiooni killustatust ning tõsta Euroopa erasektori kulutuste taset; · edendada ja korraldada strateegiliste kavade koostamist piisava kriitilise massi ja eelarvega üleeuroopalises struktuuris, et tagada järjepidevus ja võimaldada bioteaduste tööstusel teha pikaajalisi investeerimisplaane; · soodustada riskijagamismehhanismide kaudu teadusuuringuid, mis võimaldavad tõendamist ravimite ja vaktsiinide arendusprotsessi varasemal etapil. 2.3. Konkreetsed eesmärgid Konkreetsed eesmärgid on järgmised: · tõsta WHO Euroopa ja maailma esmatähtsate ravimite raportis märgitud haiguste kliiniliste uuringute edumäära 2020. aastaks 30% võrra; · vähendada immunoloogiliste, respiratoorsete, neuroloogiliste ja neurodegeneratiivsete haiguste puhul ravimikontsepti õigeks tunnistamiseni jõudmise aega viie aastani; · töötada välja vähemalt kaks uut ravimeetodit suure ja rahuldamata ravivajadusega haigustele (nt Alzheimeri tõbi, mille jaoks on seni välja töötatud vaid kaks piiratud tõhususega ravimeetodit) ning haigustele ja seisunditele, mille ravi jaoks on vähe turustiimuleid (nt antimikroobne resistentsus, mille jaoks on viimase 30 aastaga välja töötatud kaks uut klassi); · töötada välja nelja (eespool nimetatute hulka kuuluva) haiguse diagnostilised markerid, mis on selge kliinilise tähtsusega ja mille on heaks kiitnud seadusandjad; · töötada välja läbipaistev ja terviklik infrastruktuurimudel andmete kogumiseks levinumate nakkushaiguste esinemissageduse ning nende põhjustatava meditsiinilise ja sotsiaalmajandusliku koormuse kohta; · töötada välja katsetused läbinud uudsed biomarkerid vaktsiinide tõhususe ja ohutuse varajaseks prognoosimiseks (kummalegi kaks markerit), et mitme kandidaadiga sõeluuringute täiustamise kaudu vähendada III faasi kliiniliste uuringute ebaõnnestumise määra 50% võrra; · töötada välja kaks uudset vaktsiinide abiainet, mis parandavad keha immuunsüsteemi reaktsiooni vaktsiinidele, tugevdades eelkõige reaktsiooni vanuritel, puuduliku reaktsiooniga isikutel ja muudel konkreetsetel sihtrühmadel; · leida kahe levinuma nakkushaiguse ja kahte liiki vähi või kroonilise häire (nt autoimmuunhaiguse) jaoks vähemalt kaks uudset tõhususe prognoosimise mudelit ja kaks uudset ohutuse prognoosimise mudelit; · tugevdada inim- ja loomavaktsiinide uuringute sidemeid. 3. Poliitikavalikud Mõju hindamisel vaadeldi nelja poliitikavalikut. 1. Praeguste suundumuste jätkumine: jätkata Horisont 2020 raames olemasolevat innovatiivsete ravimite algatuse ühist tehnoloogiaalgatust ühisettevõtte juhtimisel. Selle valiku puhul keskenduks IMI ka edaspidi Euroopa biomeditsiinialase teadus- ja arendustegevuse koostöösüsteemi väljaarendamisele ning patsientidele tõhusate ja ohutumate ravimite väljatöötamise kiirendamisele. 2. Avaliku ja erasektori partnerluse puudumine ehk „nullvariant”: üksnes Horisont 2020 koostööprojektide kasutamine. See valik hõlbustab ühiste eesmärkide formuleerimist projektitasandil, ent ei võimalda eri projekte hõlmavate strateegiliste kavade koostamist. Ettevõtjad osalevad projektipõhiselt. 3. Lepinguline avaliku ja erasektori partnerlus raamprogrammi Horisont 2020 ühiskonnaprobleemiga „Tervishoid, demograafiline muutus ja heaolu” seotud meetmete rakendamiseks. Selle valiku puhul sõlmitakse ettevõtjate partnerlusleping ning ettevõtjad pakuvad välja strateegia ja nõustavad tööprogrammide alal. Ehkki avaliku ja erasektori partnerluse käivitamisel määratakse ELi kohustused ja sissemakse, tuleb rahastamise ulatus ja rahastatavad teemad kinnitada iga-aastase tööprogrammi raames. 4. Uuendatud ühine tehnoloogiaalgatus: laiendab ühisettevõtte IMI eesmärke ja tegevusi vastavalt raamprogrammi Horisont 2020 eesmärkidele; suurendab olemasoleva programmi ulatust ja parandab juhtimist. 4. Mõjude hindamine ja valikute võrdlus Nelja poliitikavalikut võrreldi rea oluliste parameetrite alusel, hinnates avaliku sektori osalust bioteaduste ala teadusuuringutes ja innovatsioonis. Võrdlustulemuste kohaselt on soovitatavaks valikuks „Uuendatud ühine tehnoloogiaalgatus”. Sellega saavutatakse programmi- ja projektitasandil kriitiline mass; soodustatakse biofarmaatsia ja bioteaduste alase teadustöö tipptaseme saavutamist, mis mõjutab innovatsiooni ning mida toetatakse rahaliselt alates teaduslikest ideedest kuni turulejõudmiseni, tulemustele orienteerituma tegevuse ning teadustöö tulemuste parema levikuga; suurem teadus- ja innovatsioonimõju tähendab järgnevatel etappidel suuremat mõju majandusele, konkurentsile, ühiskonnale ja rahvatervisele; see võimaldab taotlejatele ja osalejatele ka rohkem paindlikkust ja väiksemaid halduskulusid ning riiklikult rahastatavad isikud, näiteks akadeemilised asutused ja VKEd, saavad kasu lihtsamast haldamisest. Ühtlasi on see valik maksimaalselt kulutasuv. „Nullvariandi“ puhul on raske planeerida eri projekte hõlmavate strateegiliste kavade rakendamist. Kriitilist massi ei saavutata ning paindlikkuse, ligipääsetavuse ning laiema horisontaalse poliitilise koordineerimise tase on madalam kui „uuendatud ühise tehnoloogiaalgatuse” puhul. See tähendaks väiksemat mõju majandusele, konkurentsivõimele, ühiskonnale ja rahvatervisele. Valik „Lepinguline avaliku ja erasektori partnerlus (PPP)” võimaldab planeerida eri projekte hõlmavate strateegiliste kavade rakendamist, ent avaliku ja erasektori partnerluse seisukohalt on tegemist „kergekaalulise” lahendusega, kus eelarve on üksnes soovituslik ning tööstuse panus suhteliselt piiratud. Valikute võrdluse kokkuvõte (mõju võrreldes praeguste suundumuste jätkumise stsenaariumiga) || PPP puudub || PPP || Uuendatud ühine tehnoloogia-algatus Mõju rahvatervisele || -- || - || +++ Sotsiaalne mõju || -- || - || ++ Mõju majandusele ja konkurentsivõimele || - || - || ++ Mõju innovatsioonile || -- || - || ++ Vahendite kriitiline mass || -- || - || + Võimendav mõju (teadus- ja innovatsiooniressursside üldine kaasamine) || -- || - || = Tööstuse ja VKEde osalus || -- || - || ++ Strateegiline kava || -- || - || + Killustatuse vähendamine || - || - || ++ Halduskulud ja halduse tõhusus || - || -- || = Seostatus || = || = || ++ Tõhusus || -- || = || ++ Mõjusus || -- || = || ++ 5. Seire ja hindamine Ühisettevõtte IMI2 eesmärkide saavutamist võimaldab hinnata programmi- ja projektitasandil kasutusele võetav asjakohane seire- ja hindamissüsteem koos heakskiidetud tulemuslikkuse põhinäitajatega ning juhatus jälgib tegevdirektori ja programmibüroo tegevust. Komisjon korraldab kogu programmi välishindamise. Vahehindamine viiakse läbi 2017. aasta lõpuks ning lõpphindamine pärast programmi lõppu 2024. aastal.