Tsentraliseeritud menetlus võimaldab taotlejal saada ühtse loa, mis kehtib kogu Euroopa Majanduspiirkonnas. Euroopa Ravimiameti (EMA) nimel hindab taotlust inimtervishoius kasutatavate ravimite teaduskomitee ehk inimravimikomitee (CHMP) ja loa väljastab Euroopa Komisjon. Inimravimite tsentraliseeritud menetlusel on kaks erinevat rakendusala. Esimene on kohustuslik rakendusala, mis hõlmab (i) ravimeid, mille väljatöötamisel on kasutatud teatavaid biotehnoloogilisi protsesse, (ii) uudseid ravimeid, (iii) harvikhaiguste ravimeid ja (iv) uusi ravimeid, mis on mõeldud kasutamiseks konkreetsete haiguste (näiteks vähkkasvaja, omandatud immuunpuudulikkuse sündroomi ja diabeedi) puhul. Teine on mittekohustuslik rakendusala, mis hõlmab näiteks (i) muudes haiguste valdkondades kasutatavaid ravimeid, (ii) uut toimeainet sisaldavaid ravimeid ja (iii) märkimisväärselt uuendatud juba kasutusel olevaid ravimeid.

Pärast 1965. aastat on välja töötatud palju õigusakte. Euroopa Majanduspiirkonnas on progressiivselt ühtlustatud nõudeid, mis puudutavad (i) müügilubade andmist ja (ii) turustamisjärgset järelevalvet. Kaks peamist Euroopa Majanduspiirkonnas praegu ravimitele müügilubade andmise menetlusi reguleerivat õigusakti on muudetud kujul määrus (EÜ) nr 726/2004 ja direktiiv 2001/83/EÜ. Müügilubasid väljastatakse nelja erineva menetluse raames: tsentraliseeritud menetlus, detsentraliseeritud menetlus, vastastikuse tunnustamise menetlus ja puhtalt riiklik menetlus.

Alates esimesest ELi farmaatsiaalasest õigusaktist, mis jõustus 1965. aastal, on ELil olnud kaks üldeesmärki: tagada rahvatervise kaitse kõrge tase ja kõrvaldada ravimpreparaatide vaba liikumist takistavad tõkked. Nõukogu direktiivis 65/65/EMÜ kehtestati ELi farmaatsiaalase seadusandluse aluspõhimõte, mille kohaselt ei tohi ühtegi ravimit ELi turule lasta, kui vastavale ravimile pole väljastatud müügiluba. Ravimitele lubade väljastamine tugineb kolmel põhikriteeriumil: kvaliteet, ohutus ja tõhusus. See aitab tagada patsientidele manustatavate preparaatide vajaliku kvaliteedi ja positiivse riski-kasu suhte.

·Esimene eesmärk on tagada Euroopa kodanike tervise kaitse kõrge tase. Seda püütakse saavutada kahel peamisel moel: esmalt on raamistiku eesmärk anda patsientidele võimalikult kiire ligipääs kvaliteetsetele, ohututele ja tõhusatele ravimitele, mille hulka kuuluvad nii uuenduslikud kui ka patendikaitseta ravimid, ning teisalt on raamistiku eesmärk edendada müügiloa andmisele järgnevat ravimite kontrollimist, milleks rakendatakse jälgimise ja ravimiohutuse järelevalve tugevdatud korda.

Osapooled teevad tihedat koostööd kõigi sidusrühmadega, kes on seotud ravimite väljatöötamise, tootmise, turustamise ja manustamisega. Koostöö eesmärk on tagada õigusaktides sätestatud eesmärkide saavutamine.

Komisjon, Euroopa Ravimiamet ja liikmesriikide pädevad asutused teevad ravimite müügilubade ning järelevalvega seonduvate kohustuste täitmisel partnerluskoostööd. Asjaomase partnerluskoostöö raames on loodud Euroopa ravimiametite võrgustik. Selles võrgustikus on osapooltel allpool osutatud erinevad rollid.

·kaheksa liikmesriigi (Tšehhi, Taani, Eesti, Saksamaa, Itaalia, Portugal, Hispaania ja Rootsi) üksikjuhtuuringute tegemine.

Uuringu aruande ülevaatus

Komisjon saatis mainitud töövõtja uuringu liikmesriikidele, Euroopa Ravimiametile ning inimravimite vastastikuse tunnustamise ja detsentraliseeritud menetluste koordineerimisrühmale. Laekunud kommentaarides selgitati uuringus tuvastatud vastuolusid ja ebatäpsusi. Lisaks soovitati kommentaarides uurida täiendavalt teatavaid potentsiaalselt tulemuslikkust tõstvaid meetmeid ning kohandada praegusi menetlusi ja suuniseid nii innovatsiooni kui ka teaduse arenguga kooskõla tagamiseks. Kommentaarides toodi näiteks välja, et vajalikud on (i) parem koordineerimine riiklike pädevate asutuste, Euroopa Ravimiameti ja tervisetehnoloogia hindamise organite vahel ning (ii) meetmed menetluste tõhustamiseks ja halduskoormuse vähendamiseks. Lisaks juhiti kommentaarides tähelepanu probleemidele, mida uuringus asjakohaselt ei puudutatud, kuid mida käsitletakse lähemalt Euroopa ravimistrateegia raames farmaatsiaalaste õigusaktide hindamise käigus.

4.Ravimite müügilubadele ja seirele kohalduva korra hindamist hõlmanud uuringu tulemused

Tulemuslikkus

Üldjoontes viitasid töövõtja uuringus esitatud andmed sellele, et inimravimite müügilubadele ja seirele kohaldatavate menetluste praegune ELi süsteem täidab eesmärke, mis on õigusaktides sätestatud. Eelkõige tagab praegune süsteem Euroopa kodanike tervise kaitse kõrge taseme. Üldjoontes on süsteem kooskõlas ka eesmärkidega, mis puudutavad ravimite siseturu terviklikkust ja Euroopa farmaatsiasektori konkurentsivõimet toetava õigusraamistiku loomist.

Teaduse kiire areng on süsteemile uusi väljakutseid esitanud. Sellest tulenevalt on süsteem muutunud komplekssemaks, sest loodud on (i) uutel ELi õigusaktidel põhinevaid uusi komiteesid ja (ii) toetavaid ekspertide töörühmi ning (iii) muid täiendavaid ELis kehtivaid juriidilisi nõudeid. Teaduse kiire areng tõstatab süsteemiga seonduvaid probleeme ka edaspidi ja asjaomaste probleemide lahendused pakutakse välja Euroopa ravimistrateegia rakendamise käigus.

Perioodil 2010–2017 on võrgustiku tööülesannete hulk üldjoontes suurenenud. Seetõttu on suurem osa riiklikest pädevatest asutustest eraldanud ELi tasandil vajalikele toimingutele rohkem ressursse. Töömahu kasvule osutab ka Euroopa Ravimiameti teenustasutulu tõus (+81 %), sest taotlejad peavad müügilubade taotlemise ja nende haldamisega seonduvalt lõive tasuma. Tsentraliseeritud menetlusega seonduvate esmaste müügilubade taotluste hulk on olnud stabiilne ja aastas esitatakse ligikaudu 90–100 taotlust. Need uued taotlused lisanduvad juba müügiloa saanud preparaatide üha laienevasse portfelli, mida Euroopa Ravimiamet, võrgustik ja komisjon haldama peavad. Sellest tulenevalt on müügiloa väljastamise järgsete menetluste ning seonduva järelevalve ja seiretegevuse maht pidevalt kasvanud. Tsentraliseeritud menetluse raames väljastatud müügilubade muudatuste hulk on kasvanud: 2010. aastal oli neid umbes 4100 ja 2017. aastal ligikaudu 6200 (+51 %).

Harvikravimite, pediaatrias kasutatavate ravimite ja uudsete ravimitega seotud menetluste hulk on perioodil 2010–2017 märkimisväärselt kasvanud. 2013. aastal esitati 20 uudsete ravimite klassifitseerimise taotlust, kuid aastal 2017. aastal oli neid 46 (st tõus oli 130 %). Aastas esitatud harvikravimi nimetuse saamise taotluste arv on tõusnud 174lt 260ni (kuni 49 %) ja pediaatrilise uuringu plaanide hulk on tõusnud 318lt 421ni (kuni 32 %).

Lõpetatud vastastikuse tunnustamise ja detsentraliseeritud menetluste hulk on kõikunud järgmiselt: 2010. aastal oli vastavaid menetlusi 1640 ning 2017. aastal 1515. 2014. aastal langes nende hulk 1046 menetluseni. Inimravimite vastastikuse tunnustamise ja detsentraliseeritud menetluste koordineerimisrühm mängib olulist rolli nii müügiloa andmisele eelnevate kui ka loa väljastamisele järgnevate vastastikuse tunnustamise ja detsentraliseeritud menetluste puhul. Koordineerimisrühm edendab ühtlustamist – näiteks hindab koordineerimisrühm liikmesriikide vahelisi lahknevusi ja annab üldiseid suuniseid menetluste osas. Vaatlusalusel perioodil on vastastikuse tunnustamise ja detsentraliseeritud menetlustega seotud esildiste hulk tänu inimravimite vastastikuse tunnustamise ja detsentraliseeritud menetluste koordineerimisrühma dialoogile, koostööle ning ühtlustamisele vähenenud. Inimravimite vastastikuse tunnustamise ja detsentraliseeritud menetluste koordineerimisrühmale tehtud esildiste arv oli 2010. aastal 17 ja 2017. aastal 11 ning maksimum saavutati 2012. aastal, mil esildisi oli 27. Inimravimite vastastikuse tunnustamise ja detsentraliseeritud menetluste koordineerimisrühma poolt inimravimikomiteele tehtud esildiste arv oli 2010. aastal 7 ning 2017. aastal ainult 112.

Ravimite arendajate poolt teadusliku nõu ja uuringuplaaniabi saamiseks Euroopa Ravimiametile esitatud taotluste hulk on ajaperioodil 2010–2017 tõusnud rohkem kui 40 %. Töövõtja uuring tõi esile, et üldjoontes on Euroopa Ravimiamet taganud protsesside hea toimivuse.

Väikestele ja keskmise suurusega ettevõtjatele pakutava toe osakaal on tõusnud – 2013. aastal esitati Euroopa Ravimiametile teadusliku nõu saamiseks 366 taotlust ning 2017. aastal oli vastav näitaja 436. Asjaomasel perioodil oli väikeste ja keskmise suurusega ettevõtjate taotluste osakaal kõigist Euroopa Ravimiameti tasandil esitatud taotlustest järjepidevalt umbes 30 %.

Kuigi aktiivsustase on tõusnud, on süsteem üldjoontes endiselt tõhus. Süsteem sõltub liikmesriikide ressurssidest ja asjatundlikkusest ning seda toetavad mehhanismid, mis tagavad süsteemisisese koordineerituse. Euroopa Ravimiamet tagab tõhusa koordineerituse ja pakub teaduslikku abi, kohandab organisatsioonilist struktuuri ning töömeetodeid, mis tagab tulemuslikkuse edendamise kooskõlas aktiivsustaseme tõusuga.

Liikmesriikide vaheline harmoneeritus ja koordineeritus on pärast ELi laienemist suurenenud. Aina enamad liikmesriigid osalevad aktiivselt näiteks järgmistes rollides: (i) (kaas-)ettekandja, (ii) rahvusvahelise hindamisrühma osapool tsentraliseeritud menetlustes või (iii) referentliikmesriik vastastikuse tunnustamise menetlustes ja detsentraliseeritud menetlustes.

Tugevnenud on turujärelevalve ja ohutusseire. Selle üks peamistest põhjustest lasub muudetud ravimiohutuse järelevalve õigusakti rakendamises 2012. aastal, millega kaasnes (i) ravimiohutuse riskihindamise komitee loomine ja (ii) koordineeritud ohusignaalide haldamine. Ravimite kõrvaltoimetest teatamise mehhanisme on pidevalt edasi arendatud. Seejuures on eriti olulist rolli mänginud patsiendid – patsientide esitatud teated ravimite kõrvaltoimete kohta jõudis 2017. aastal ligikaudu 90 000ni. Ravimite kõrvaltoimete läbivaatamise käigus tuvastatakse potentsiaalseid ohte ning see võimaldab Euroopa Ravimiametil, komisjonil ja riiklikel pädevatel asutustel vajalikke reguleerivaid meetmeid võtta. Asjaomaste potentsiaalsete ohtude tuvastamist saaks veelgi täiustada tegelike andmete menetlustesse integreerimisega. See eeldab suurandmeid, farmakoepidemioloogiat ja statistikat hõlmava oskusteabe kogumist ning asjatundlikkuse edendamist.

Tõhusus

Uuringus leiti, et praeguse süsteemi tõhusust saaks tõsta. Alljärgnevalt on välja toodud peamised täiustatavad aspektid, mida uuritakse ja käsitatakse lähemalt Euroopa ravimistrateegia rakendamise käigus.

Isegi enne COVID-19 pandeemiat tõid mõned uuringus osalenud eksperdid välja, et turustamisjärgsete menetluste raames erakorraliste vajaduste ja puudujääkide käsitamise suutlikkus on ebapiisav. Ekspertide sõnul ei võimalda süsteem kiiresti ja paindlikult reageerida, mis tuleneb sellest, et a) erakorraliste vajadustega (näiteks ravimite nappusega) toimetulekut käsitlevad ELi õigusaktid pole küllaldased ning b) liikmesriikide ja komiteede vaheline koordineerimine pole piisavalt lihtne ning vajab tõhustamist ja formaliseerimist.

Euroopa terviseliidu paketi raames hiljuti vastu võetud seadusandlikud ettepanekud aitavad tõhustada erakorralistele vajadustele reageerimist. Euroopa ravimistrateegia5 näeb ette ravimite nappusega seotud ohtude minimeerimise võimaluste uurimist, milleks käsitletakse spetsiifilisi meetmeid, mille näidete hulka kuuluvad (i) rangemad tarnekohustused, (ii) varasem puudujääkidest ja turult kõrvaldamisest teavitamine, (iii) varude suurem läbipaistvus ning (iv) nappuse jälgimisele, haldamisele ja vältimisele kohaldatavate ELi koordineerimismehhanismide täiustamine. Lisaks kaalutakse Euroopa ravimistrateegia raames meetmeid, mis tõstaksid ravimite kättesaadavust ELis. Ka see mõjutab nappusega toimetulekut ja aitab ennetada puudujääke.

Töövõtja uuring toob välja, et lisaks ELi farmaatsiaalaste õigusaktidega reguleeritavatele müügilubadega seonduvatele menetlustele tuleks täiustada Euroopa Ravimiameti, riiklike pädevate asutuste ja tervisetehnoloogia hindamise organite vahelist koordineerimist. See aitaks tagada seda, et ravimid oleksid patsientidele kiiremini kättesaadavad. Alates 2010. aastast on kasvanud selliste menetluste hulk, kus Euroopa Ravimiamet või riiklikud pädevad asutused ning tervisetehnoloogia hindamise organid või hinnakujunduse või hüvitamisega seotud ametid väljastavad ühiselt teadusnõu. Ühist teadusnõu hõlmavad menetlused võimaldaksid kavandada selliseid kliinilisi uuringuid ja tegelike andmete uuringuid, mis annaksid tõendeid erinevate kasutuste osas. Asjaomased tõendid toetaksid nii müügilubade andmist kui ka hinnakujundust ja hüvitamist puudutavate otsuste tegemist riiklikul tasandil. See tagaks patsientide kiirema ligipääsu ravimitele. Osapoolte vahelise koostöö parendamine muudab süsteemi tõhusamaks ning teenib patsientide huve, edendades ravimite kättesaadavust.