EL    EL EL 
 
EL    EL  ΕΠΙΤΡΟΠΗ  ΤΩΝ ΕΥΡΩΠΑΪΚΩΝ  ΚΟΙΝΟΤΗΤΩΝ  
Βρυξέλλες , 11.11.2008 
SEC(2008) 2713 τελικό  
  
ΕΓΓΡΑΦΟ  ΕΡΓΑΣΙΑΣ  ΤΗΣ  ΕΠΙΤΡΟΠΗΣ  
Περίληψη  εκτίµησης  αντικτύπου  
που συνοδεύει  την  
ΑΝΑΚΟΙΝΩΣΗ  ΤΗΣ  ΕΠΙΤΡΟΠΗΣ  ΣΤΟ  ΣΥΜΒΟΥΛΙΟ , ΣΤΟ  ΕΥΡΩΠΑΪΚΟ  
ΚΟΙΝΟΒΟΥΛΙΟ , ΣΤΗΝ  ΕΥΡΩΠΑΪΚΗ  ΟΙΚΟΝΟΜΙΚΗ  ΚΑΙ  ΚΟΙΝΩΝΙΚΗ  
ΕΠΙΤΡΟΠΗ  ΚΑΙ  ΣΤΗΝ  ΕΠΙΤΡΟΠΗ  ΤΩΝ  ΠΕΡΙΦΕΡΕΙΩΝ  
σχετικά  µε τις 
σπάνιες  νόσους : οι ευρωπαϊκές  προκλήσεις  
 
{COM(2008)679} 
{SEC(2008)2712} 
 
 
EL 2   EL ΕΓΓΡΑΦΟ  ΕΡΓΑΣΙΑΣ  ΤΗΣ  ΕΠΙΤΡΟΠΗΣ  
Περίληψη  εκτίµησης  αντικτύπου  
που συνοδεύει  την  
ΑΝΑΚΟΙΝΩΣΗ  ΤΗΣ  ΕΠΙΤΡΟΠΗΣ  ΣΤΟ  ΣΥΜΒΟΥΛΙΟ , ΣΤΟ  ΕΥΡΩΠΑΪΚΟ  
ΚΟΙΝΟΒΟΥΛΙΟ , ΣΤΗΝ  ΕΥΡΩΠΑΪΚΗ  ΟΙΚΟΝΟΜΙΚΗ  ΚΑΙ  ΚΟΙΝΩΝΙΚΗ  
ΕΠΙΤΡΟΠΗ  ΚΑΙ  ΣΤΗΝ  ΕΠΙΤΡΟΠΗ  ΤΩΝ  ΠΕΡΙΦΕΡΕΙΩΝ  
σχετικά  µε τις 
σπάνιες  νόσους : οι ευρωπαϊκές  προκλήσεις  
 
EL 3   EL ΠΙΝΑΚΑΣ  ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΩΝ  
1. Εισαγωγή ...................................................................................................................... 4 
2. Ορισ µός προβλη µατοσ ................................................................................................. 4 
2.1. Έλλειψη  αναγνώρισης  και προβολής  των σπάνιων  νόσων .......................................... 4 
2.2. Έλλειψη  πολιτικών  για τις σπάνιες  νόσους  στα κράτη  µέλη....................................... 4 
2.3. Έλλειψη  αποτελεσ µατικής  υγειονο µικής περίθαλψης , έρευνας  και κανονιστικής  
ρύθµισης για τις σπάνιες  νόσους  στην  Ευρώπη ........................................................... 4 
2.3.1. Ανισότητα  ως προς  την πρόσβαση  σε εξειδικευ µένη υγειονο µική περίθαλψη ........... 4 
2.3.2. Κατακερ µατισµένη έρευνα .......................................................................................... 4 
2.3.3. Ανεπαρκές  νοµοθετικό  πλαίσιο ................................................................................... 5 
2.4. Επικουρικότητα ............................................................................................................ 5 
2.4.1. Αξιολόγηση  της αναγκαιότητας ................................................................................... 5 
2.4.2. Αξιολόγηση  της προστιθέ µενης αξίας ......................................................................... 5 
3. Στόχοι ........................................................................................................................... 6 
3.1. Βελτίωση  της αναγνώρισης  και της προβολής  των σπάνιων  νόσων ........................... 6 
3.2. Υποστήριξη  των πολιτικών  για τις σπάνιες  νόσους  στα κράτη  µέλη.......................... 6 
3.3. Ανάπτυξη  της συνεργασίας , του συντονισ µού και της κανονιστικής  ρύθµισης για τις 
σπάνιες  νόσους  σε ευρωπαϊκό  επίπεδο ........................................................................ 6 
4. Επιλογές  πολιτικής ....................................................................................................... 6 
4.1. Βασική  επιλογή ............................................................................................................ 6 
4.2. Ανακοίνωση  της Επιτροπής  και πρόταση  σύστασης  του Συµβουλίου ........................ 6 
4.3. Επαναθέσπιση  επίση µου προγρά µµατος για τις σπάνιες  νόσους ................................ 7 
5. Ανάλυση  αντικτύπου .................................................................................................... 7 
5.1. Κοινωνικός  αντίκτυπος ................................................................................................ 7 
5.2. Περιβαλλοντικός  αντίκτυπος ....................................................................................... 7 
5.3. Οικονο µικός αντίκτυπος .............................................................................................. 7 
6. Σύγκριση  των επιλογών ............................................................................................... 8 
6.1. Βελτίωση  της αναγνώρισης  και της προβολής  των σπάνιων  νόσων ........................... 8 
6.2. Υποστήριξη  των πολιτικών  για τις σπάνιες  νόσους  στα κράτη  µέλη.......................... 8 
6.3. Ανάπτυξη  της συνεργασίας , του συντονισ µού και της κανονιστικής  ρύθµισης για τις 
σπάνιες  νόσους  σε ευρωπαϊκό  επίπεδο ........................................................................ 9 
6.4. Περίληψη ................................................................................................................... 10 
7. Παρακολούθηση  και αξιολόγηση .............................................................................. 10 
7.1. Συλλογή  στοιχείων ..................................................................................................... 10 
7.2. Επιτροπολογία  και µηχανισ µός παρακολούθησης ..................................................... 10 
 
EL 4   EL 1. ΕΙΣΑΓΩΓΗ  
Οι σπάνιες  νόσοι  είναι  νόσοι  που απειλούν  τη ζωή ή επιφέρουν  χρόνια  αναπηρία . Χαρακτηρίζονται  
από χαµηλό επιπολασ µό και µεγάλη  πολυπλοκότητα . Στην  πλειοψηφία  τους είναι  γενετικής  
φύσεως  νόσοι , συµπεριλα µβανο µένων , µεταξύ  άλλων , σπάνιων  µορφών  καρκίνου , αυτοάνοσων  
νοση µάτων , συγγενών  δυσπλασιών , τοξικών  και λοιµωδών  νόσων . Απαιτούν  σφαιρική  προσέγγιση  
βάσει  συγκεκρι µένων  και συνδυασ µένων  ενεργειών  ούτως  ώστε  να αποφεύγεται  η υψηλή  
νοσηρότητα  ή η πρόωρη  θνησι µότητα  και να βελτιώνεται  η κοινωνικοοικονο µική δυνα µική των 
ασθενών . 
Ο επιπολασ µός των σπάνιων  νόσων  ορίζεται  σήµερα ως χαµηλότερος  από 5 ανά 10 000 άτοµα 
στην  Ευρωπαϊκή  Ένωση . Ενώ ο επιπολασ µός αυτός  µπορεί  να φαίνεται  χαµηλός , εντούτοις  
αντιστοιχεί  σε περίπου  246 000 άτοµα ανά νόσο  στην  ΕΕ των 27 κρατών  µελών . Σύµφωνα  µε τις 
υφιστά µενες επιστη µονικές  γνώσεις , 5 000 έως 8 000 διαφορετικές  σπάνιες  νόσοι  προσβάλλουν  
έως και 6% του συνολικού  πληθυσ µού της ΕΕ σε κάποια  στιγµή της ζωής  τους. Με άλλα  λόγια , 
αυτό  αντιστοιχεί  σε 29 µε 36 εκατο µµύρια άτοµα στα 27 κράτη  µέλη που έχουν  εκδηλώσει  ή 
πρόκειται  να εκδηλώσουν  σπάνια  νόσο . 
2. ΟΡΙΣΜΟΣ  ΠΡΟΒΛΗΜΑΤΟΣ  
2.1. Έλλειψη  αναγνώρισης  και προβολής  των σπάνιων  νόσων  
Παρ’όλο που οι σπάνιες  νόσοι  είναι  υπεύθυνες  για µεγάλα  ποσοστά  νοσηρότητας  και 
θνησι µότητας , οι νόσοι  αυτές  απουσιάζουν  παντελώς  από τα συστή µατα πληροφοριών  
υγειονο µικής περίθαλψης  λόγω  έλλειψης  κατάλληλων  συστη µάτων  κωδικοποίησης  και 
ταξινό µησης . Ως εκ τούτου , η έλλειψη  επίση µης αναγνώρισης  στο πλαίσιο  των συστη µάτων  υγείας  
συνεπάγεται  ιατρικά  και οικονο µικά εµπόδια  όσον  αφορά  τη λήψη  θεραπείας  για µια µη 
αναγνωρισ µένη νόσο  για την οποία , κατά  συνέπεια , δεν υπάρχουν  επαρκή  κονδύλια  και πόροι , 
δηµιουργώντας , κατ' αυτόν  τον τρόπο , έναν κύκλο  που συντηρεί  την τρέχουσα  
αναποτελεσ µατικότητα . Επιπλέον , η εσφαλ µένη διάγνωση  ή η µη διάγνωση  είναι  τα κύρια  εµπόδια  
για τη βελτίωση  της ποιότητας  της ζωής  χιλιάδων  ασθενών  που πάσχουν  από σπάνιες  νόσους .  
2.2. Έλλειψη  πολιτικών  για τις σπάνιες  νόσους  στα κράτη  µέλη 
Στο εσωτερικό  των κρατών  µελών  παρατηρείται  κατακερ µατισµός των περιορισ µένων  πόρων  που 
είναι  διαθέσι µοι για τις σπάνιες  νόσους · για το λόγο  αυτό , είναι  ουσιαστικής  σηµασίας  να υπάρχει  
ένα συγκεκρι µένο σχέδιο  για τη συγκέντρωση  και την αποτελεσ µατική  χρήση  των πόρων  αυτών  
που, σε αντίθετη  περίπτωση , δεν θα είχαν  την επιθυ µητή απόδοση . Η έλλειψη  συγκεκρι µένων  
πολιτικών  υγείας  για τις σπάνιες  νόσους  και η έλλειψη  εµπειρογνω µοσύνης  µεταφράζονται  σε 
καθυστερη µένη διάγνωση  και δύσκολη  πρόσβαση  στην  περίθαλψη .  
2.3. Έλλειψη  αποτελεσ µατικής  υγειονο µικής περίθαλψης , έρευνας  και κανονιστικής  
ρύθµισης για τις σπάνιες  νόσους  στην  Ευρώπη  
2.3.1. Ανισότητα  ως προς  την πρόσβαση  σε εξειδικευ µένη υγειονο µική περίθαλψη  
Υπάρχει  έλλειψη  δικτύων  αναφοράς  και πρόσβασης  στην  περίθαλψη , έλλειψη  πόρων  και 
εµπειρογνω µοσύνης  που µπορεί  να είναι  διαθέσι µα σε άλλο  κράτος  µέλος. 
2.3.2. Κατακερ µατισµένη έρευνα  
Υπάρχει  πολύ  στενή  σχέση  µεταξύ  της έρευνας  και της δυνατότητας  διάγνωσης  και θεραπείας  των 
σπάνιων  νόσων . Συνεπώς , απαιτείται  περαιτέρω  έρευνα  για τις σπάνιες  νόσους  αλλά  
παρε µποδίζεται  από την αναποτελεσ µατικότητα  και τον κατακερ µατισµό των περιορισ µένων  
διαθέσι µων πόρων . 
 
EL 5   EL 2.3.3. Ανεπαρκές  νοµοθετικό  πλαίσιο  
Το ισχύον  νοµοθετικό  πλαίσιο  της ΕΕ δεν είναι  επαρκώς  προσαρ µοσµένο στις σπάνιες  νόσους . Η 
σχετική  υπάρχουσα  κοινοτική  νοµοθεσία , π.χ. σχετικά  µε τις κλινικές  δοκιµές και τη χορήγηση  
άδειας  κυκλοφορίας  φαρµάκων , αποδεικνύεται  ακατάλληλη  και ανεπαρκής  όταν πρόκειται  για 
σπάνιες  νόσους . 
2.4. Επικουρικότητα  
Κατά  πάσα  πιθανότητα , δεν υπάρχει  άλλος  τοµέας της δηµόσιας  υγείας  στον  οποίο  27 εθνικές  
προσεγγίσεις  να µπορούν  να θεωρηθούν  τόσο  αναποτελεσ µατικές  και µη αποδοτικές  όσο στον  
τοµέα των σπάνιων  νόσων . Ο µικρός  αριθµός ασθενών  που πάσχουν  από τις εν λόγω  νόσους  και η 
ανάγκη  για κινητοποίηση  πόρων  σηµαίνει  ότι, λόγω  της κλίµακας  και της φύσης  της 
αποτελεσ µατικής  δράσης , είναι  αναγκαίο  να ληφθεί  δράση  σε ευρωπαϊκό  επίπεδο , σύµφωνα  µε το 
άρθρο  152 της συνθήκης  για την ίδρυση  της Ευρωπαϊκής  Κοινότητας .  
∆εν είναι  εφικτό  να υπάρχει  ένα κέντρο  για κάθε  νόσο  σε κάθε  κράτος  µέλος λόγω  του υψηλού  
επιπέδου  πόρων  που αυτό  θα απαιτούσε . Το σκεπτικό  είναι  ότι η εµπειρογνω µοσύνη , και όχι ο 
ασθενής , πρέπει  να µετακινείται  – αν και οι ασθενείς  πρέπει  επίσης  να µπορούν  να µετακινούνται  
στα κέντρα  εάν αυτό  χρειάζεται . 
2.4.1. Αξιολόγηση  της αναγκαιότητας  
Τα κράτη  µέλη έχουν  την πρωταρχική  ευθύνη  για την προστασία  και τη βελτίωση  της υγείας  των 
πολιτών  τους. Ως εκ τούτου , εναπόκειται  στα κράτη  µέλη να αποφασίσουν  την οργάνωση  και την 
παροχή  υπηρεσιών  υγείας  και ιατρικής  περίθαλψης  στους  ασθενείς  που πάσχουν  από σπάνιες  
νόσους . Ωστόσο , οι θεµελιώδεις  στόχοι  της ΕΕ όσον  αφορά  την ελεύθερη  κυκλοφορία  των 
ασθενών , την ισότι µη αναγνώριση  των νόσων  και την ίση πρόσβαση  σε ασφαλή  και 
αποτελεσ µατικά  ορφανά  φάρµακα ή σε συνεργατική  έρευνα  για τις σπάνιες  νόσους , έχουν  κατ' 
ανάγκη  µια ευρωπαϊκή  διάσταση  στον  τοµέα της υγείας . 
Ένας  βασικός  λόγος  για να αναληφθεί  άµεσα δράση  για τις σπάνιες  νόσους  είναι  η τρέχουσα  
αναθεώρηση  της ∆ιεθνούς  Ταξινό µησης  των Νόσων  (ICD). Η νέα ICD-11 αποσκοπεί  επίσης  να 
συµπεριλάβει  τις σπάνιες  νόσους  και, προκει µένου αυτό  να γίνει µε αποτελεσ µατικό  τρόπο  όσον  
αφορά  την Ευρώπη , πρέπει  να υπάρχει  ένα κεντρικό  σηµείο συντονισ µού. 
2.4.2. Αξιολόγηση  της προστιθέ µενης αξίας  
Η ΕΕ µπορεί  να επιτύχει  προστιθέ µενη αξία µε ένα ευρύ  φάσµα δραστηριοτήτων . Οι 
δραστηριότητες  αυτές  περιλα µβάνουν  εργασίες  για την επίτευξη  κρίσι µης µάζας ή οικονο µιών 
κλίµακας  – π.χ. ανταλλαγή  πληροφοριών  για τις σπάνιες  νόσους  στην  περίπτωση  που υπάρχει  
µικρός  µόνον  αριθµός ασθενών  σε κάθε  κράτος  µέλος - ή διενέργεια  συνεργατικής  διεπιστη µονικής  
έρευνας , που έχει αποδειχθεί  ότι είναι  ο πλέον  αποτελεσ µατικός  τρόπος  για την καλύτερη  
κατανόηση  των νόσων  και την ανάπτυξη  µεθόδων  πρόληψης , διάγνωσης  και θεραπείας . Μπορούν  
να εντοπιστούν  σαφή  παραδείγ µατα προστιθέ µενης αξίας  στους  εξής τέσσερις  τοµείς: 
• µείωση  των ανισοτήτων  όσον  αφορά  την υγεία  στην  ΕΕ 
• δηµιουργία  συνεκτικού  πλαισίου  για την ταυτοποίηση  των σπάνιων  νόσων  και την ανταλλαγή  
πληροφοριών  σε πανευρωπαϊκό  επίπεδο · 
• προστιθέ µενη αξία της νέας προσέγγισης  της ΕΕ για τις σπάνιες  νόσους , βελτίωση  της 
ενηµέρωσης , της ταυτοποίησης  και της γνώσης  των σπάνιων  νόσων  για τη δηµιουργία  ισχυρής  
βάσης  για τη διάγνωση  και την περίθαλψη  των ασθενών · 
• δηµιουργία  ενός βελτιω µένου πλαισίου  για την έρευνα  σχετικά  µε τις σπάνιες  νόσους · 
 
EL 6   EL 3. ΣΤΟΧΟΙ  
Ο γενικός  στόχος  της κοινοτικής  δράσης  για τις σπάνιες  νόσους  είναι  η στήριξη  των κρατών  µελών  
προκει µένου να διασφαλίσουν  αποτελεσ µατική  και αποδοτική  αναγνώριση , πρόληψη , διάγνωση , 
αγωγή , θεραπεία  και έρευνα  για τις σπάνιες  νόσους . Αυτό  υποστηρίζεται  από τους στρατηγικούς  
στόχους  της Επιτροπής  για ευηµερία, αλληλεγγύη  και ασφάλεια . Ο στόχος  αυτός  πρέπει  να 
επιτευχθεί  µε την επιδίωξη  τριών  επιµέρους  στόχων . 
3.1. Βελτίωση  της αναγνώρισης  και της προβολής  των σπάνιων  νόσων  
Καθοριστική  σηµασία για τη βελτίωση  των γενικών  στρατηγικών  για τις σπάνιες  νόσους  έχει να 
διασφαλιστεί  η αναγνώριση  τους, ώστε  να είναι  δυνατόν  να δοθεί  κατάλληλη  συνέχεια  µέσω όλων  
των άλλων  σχετικών  ενεργειών . Η ΕΕ πρέπει  να συνεργαστεί  στενά  µε την ΠΟΥ  κατά  τη 
διαδικασία  της αναθεώρησης  της υφιστά µενης ICD για να διασφαλιστεί  η καλύτερη  κωδικοποίηση  
και ταξινό µηση των σπάνιων  νόσων . 
3.2. Υποστήριξη  των πολιτικών  για τις σπάνιες  νόσους  στα κράτη  µέλη 
Η αποτελεσ µατική  και αποδοτική  δράση  για τις σπάνιες  νόσους  εξαρτάται  από µια συνεκτική  
γενική  στρατηγική  στον  εν λόγω  τοµέα, η οποία  θα κινητοποιεί  τους λιγοστούς  και 
διασκορπισ µένους  πόρους  µε ολοκληρω µένο και καλά  αναγνωρισ µένο τρόπο  και θα εντάσσεται  σε 
µια κοινή  ευρωπαϊκή  προσπάθεια . Αυτή  η κοινή  ευρωπαϊκή  προσπάθεια  εξαρτάται  από µια κοινή  
προσέγγιση  των προσπαθειών  που καταβάλλονται  στον  τοµέα των σπάνιων  νόσων  σε ολόκληρη  
την ΕΕ, ούτως  ώστε  να διαµορφωθεί  κοινή  βάση  συνεργασίας . 
3.3. Ανάπτυξη  της συνεργασίας , του συντονισ µού και της κανονιστικής  ρύθµισης για τις 
σπάνιες  νόσους  σε ευρωπαϊκό  επίπεδο  
Σκοπός  της Κοινότητας  πρέπει  να είναι  ο καλύτερος  συντονισ µός των πολιτικών  και των 
πρωτοβουλιών  σε ευρωπαϊκό  επίπεδο  και η ενδυνά µωση της συνεργασίας  µεταξύ  των 
προγρα µµάτων  της ΕΕ, ούτως  ώστε  να αξιοποιήσει  στο µέγιστο  τους πόρους  που υπάρχουν  σε 
κοινοτικό  επίπεδο  σχετικά  µε τις σπάνιες  νόσους  και, ιδιαίτερα , να διασφαλίσει : 
– τον αποτελεσ µατικό  συντονισ µό της έρευνας  και της τεχνολογικής  ανάπτυξης ·  
– την πρόσβαση  των ασθενών  που πάσχουν  από σπάνιες  νόσους  σε κατάλληλη  εξειδικευ µένη 
υγειονο µική περίθαλψη , καθώς  και σε εξειδικευ µένες και προσαρ µοσµένες κοινωνικές  
υπηρεσίες ·  
– και την προσαρ µογή του νοµοθετικού  πλαισίου  και της δράσης  σε κοινοτικό  επίπεδο  στις ειδικές  
ανάγκες  των σπάνιων  νόσων . 
4. ΕΠΙΛΟΓΕΣ  ΠΟΛΙΤΙΚΗΣ  
4.1. Βασική  επιλογή  
Συνέχιση  της εργασίας  που βασίζεται  στα σχέδια  χωρίς  ένα ευρωπαϊκό  σηµείο αναφοράς  εντός  του 
ισχύοντος  νοµικού πλαισίου  
Σύµφωνα  µε την επιλογή  αυτή , η Επιτροπή  θα συνεχίσει  να υποστηρίζει  επιµέρους  σχέδια  που 
αποσκοπούν  στη βελτίωση  της αναγνώρισης  και της προβολής  των σπάνιων  νόσων , χωρίς  να 
παρέχει  επίση µη καθοδήγηση  ή συστάσεις  στα κράτη  µέλη όσον  αφορά  τη χάραξη  
αποτελεσ µατικών  και αποδοτικών  στρατηγικών . 
4.2. Ανακοίνωση  της Επιτροπής  και πρόταση  σύστασης  του Συµβουλίου  
Σύµφωνα  µε την επιλογή  αυτή , η Επιτροπή  θα διατυπώσει  επίση µη δήλωση  του ορισµού των 
σπάνιων  νόσων  στην  ΕΕ και θα εκθέσει  τις προθέσεις  της για αναγνώριση  και προβολή  των 
 
EL 7   EL σπάνιων  νόσων  σε ευρωπαϊκό  και παγκόσ µιο επίπεδο  και να αναπτύξει  γενική  στρατηγική  για 
ευρωπαϊκή  δράση  σχετικά  µε τις σπάνιες  νόσους .  
Η Επιτροπή  θα µπορούσε  επίσης  να υποβάλει  πρόταση  σύστασης  του Συµβουλίου , συνιστώντας  
στα κράτη  µέλη να καταρτίσουν  συνεκτικές  και ολοκληρω µένες εθνικές  στρατηγικές  για τις 
σπάνιες  νόσους . 
4.3. Επαναθέσπιση  επίση µου προγρά µµατος  για τις σπάνιες  νόσους  
Σύµφωνα  µε την επιλογή  αυτή , η Επιτροπή  θα προτείνει  τη θέσπιση  ειδικού  προγρά µµατος µε 
ενιαία  λεπτο µερή στρατηγική  όσον  αφορά  την υγειονο µική περίθαλψη  για τις σπάνιες  νόσους  σε 
κοινοτικό  επίπεδο . Το πρόγρα µµα θα µπορούσε  να θεσπιστεί  βάσει  του άρθρου  152 της Συνθήκης , 
ούτως  ώστε  να προωθεί  ειδικά  σχέδια  για τις σπάνιες  νόσους  µε τον ίδιο τρόπο  όπως  και το 
προηγού µενο ειδικό  πρόγρα µµα για τις σπάνιες  νόσους . Η Επιτροπή  θα µπορούσε  επίσης  να 
εγκρίνει  µέτρα στο πλαίσιο  του κανονισ µού για την παραγωγή  στατιστικών  του Ευρωπαϊκού  
Κοινοβουλίου  και του Συµβουλίου  σχετικά  µε κοινοτικές  στατιστικές  στους  τοµείς της δηµόσιας  
υγείας  και της υγεία  και ασφάλειας  στην  εργασία  και να θεσπίσει  δεσµευτική  νοµική υποχρέωση  
για συλλογή  στοιχείων  σχετικά  µε τις σπάνιες  νόσους  από τα κράτη  µέλη. 
5. ΑΝΑΛΥΣΗ  ΑΝΤΙΚΤΥΠΟΥ  
5.1. Κοινωνικός  αντίκτυπος  
∆εδο µένης της πολυπλοκότητας  και της απώλειας  χρόνου  που συνεπάγεται  η θέσπιση  εθνικών  
στρατηγικών  από µηδενική  βάση  σύµφωνα  µε τη βασική  επιλογή , φαίνεται  απίθανο  να µπορέσουν  
τα κράτη  µέλη να θεσπίσουν  τέτοιες  στρατηγικές , εάν δεν υπάρχει  ένα σαφές  σηµείο αναφοράς  το 
οποίο  θα συγκεντρώνει  τις βέλτιστες  υφιστά µενες πρακτικές  από όλη την Ένωση . Αυτό  θα 
µπορούσε  να οδηγήσει  σε ακόµα µεγαλύτερες  ανισότητες  µεταξύ  των κρατών  µελών . 
Μια σύσταση  του Συµβουλίου  θα έδινε  στα κράτη  µέλη επίση µη νοµική και πολιτική  δέσµευση  
ενώ, παράλληλα , θα διατηρούσε  την ευελιξία  ως προς  την εφαρ µογή. Η προσέγγιση  αυτή  
προβλέπεται  συγκεκρι µένα στο άρθρο  152 ως κατάλληλο  εργαλείο  στον  τοµέα της υγείας , διότι  
εξισορροπεί  την αποτελεσ µατική  καθοδήγηση  και την κοινή  δέσµευση  µε το σεβασ µό της 
επικουρικότητας . Αυτό  θα οδηγούσε  σε µεγαλύτερη  ισότητα  και καλύτερη  ποιότητα  κατά  την 
παροχή  των υπηρεσιών  και την πρόσβαση  σε αυτές  και, ως εκ τούτου , θα είχε θετικό  αντίκτυπο  
στην  υγεία  του πληθυσ µού των κρατών  µελών . 
Η επαναθέσπιση  επίση µου προγρά µµατος για τις σπάνιες  νόσους  ελάχιστα  θα ενισχύσει  την 
αποτελεσ µατικότητα  των δράσεων  σε σύγκριση  µε µια στρατηγική  της Επιτροπής . Συνεπώς , η 
επαναθέσπιση  επίση µου προγρά µµατος δεν θα προσέφερε  σηµαντικά  πλεονεκτή µατα σε σχέση  µε 
τις άλλες  επιλογές  που παρουσιάστηκαν . 
5.2. Περιβαλλοντικός  αντίκτυπος  
Λόγω  της φύσης  της πρωτοβουλίας , ο αντίκτυπος  για το περιβάλλον  είναι  αµελητέος  και δεν θα 
εξεταστεί  περαιτέρω . 
5.3. Οικονο µικός αντίκτυπος  
Η επιτυχη µένη παρέ µβαση  όσον  αφορά  τις σπάνιες  νόσους  θα µπορούσε  επίσης  να έχει οικονο µικό 
αντίκτυπο , καθώς  θα βελτίωνε  την αποτελεσ µατικότητα  και την αποδοτικότητα  της χρήσης  των 
πόρων  για τις σπάνιες  νόσους . Η θέσπιση  της γαλλικής  πολυετούς  (2005-2008) στρατηγικής  για τις 
σπάνιες  νόσους  θα στοιχίσει  86,66 εκατ. ευρώ , ενώ 20 εκατ. ευρώ  επιπλέον  θα δαπανηθούν  στην  
έρευνα . Οι δηµοσιονο µικές συνέπειες  που έχει για τις δηµόσιες  αρχές  η θέσπιση  τέτοιων  
στρατηγικών  χωρίς  καθοδήγηση  και ευρωπαϊκή  προσέγγιση  καθιστούν  τη βασική  επιλογή  µη 
βιώσι µη για πολλά  κράτη  µέλη. 
 
EL 8   EL Οι τεχνικές  εργασίες  που συνδέονται  µε την επιλογή  της σύστασης  του Συµβουλίου  µπορούν  να 
προωθηθούν  µε την υποστήριξη  του υφιστά µενου προγρά µµατος για την υγεία  και µε κεντρικές  
προσπάθειες , οι οποίες  θα είναι  πιο αποτελεσ µατικές  και λιγότερο  επαχθείς  για τα εθνικά  
συστή µατα υγείας  και τις δηµόσιες  αρχές . Η βελτίωση  της αποτελεσ µατικότητας  της δράσης  για 
την αντιµετώπιση  των σπάνιων  νόσων  θα επιφέρει  σηµαντικά  οφέλη  τόσο  για τους µεµονωµένους  
ασθενείς  όσο και για την αποτελεσ µατική  χρήση  των συστη µάτων  υγείας  γενικότερα . ∆εδο µένης 
της µη δεσµευτικής  φύσης  της πρωτοβουλίας , ο ενδεχό µενος αντίκτυπος  δεν αναµένεται  να 
επιβαρύνει  καµία οµάδα ή κανένα  τοµέα. 
Η διοικητική  επιβάρυνση  που συνεπάγεται  για τις δηµόσιες  αρχές  η υποχρέωση  συγκέντρωσης  
στοιχείων  για 5 000-8 000 σπάνιες  νόσους  σε όλη την επικράτεια  της Ένωσης , όπως  προτείνεται  
στην  τρίτη  επιλογή , θα ήταν  σηµαντική . Το επιπλέον  κόστος  που συνεπάγεται  η ένταξη  της 
συλλογής  στοιχείων  για τις σπάνιες  νόσους  στο ευρωπαϊκό  στατιστικό  σύστη µα θα ήταν  επίσης  
σηµαντικό . Η επιλογή  αυτή  θα δηµιουργούσε  επίσης  ερωτη µατικά  σχετικά  µε την επικουρικότητα , 
δεδοµένων  των διαφορών  που υπάρχουν  µεταξύ  των κρατών  της Ένωσης  ως προς  την οργάνωση  
και τη παροχή  των υπηρεσιών  υγείας  και της ιατρικής  περίθαλψης . Αν και τοµείς όπως  η έρευνα  
και η τεχνολογική  ανάπτυξη  θα µπορούσαν  να ωφεληθούν , η επαναθέσπιση  επίση µου 
προγρά µµατος της ΕΕ για τις σπάνιες  νόσους  θα απαιτούσε , για να είναι  βιώσι µο, σηµαντική  
χρηµατοδότηση  και, για το λόγο  αυτό , δεν φαίνεται  να αποτελεί  την πλέον  αποτελεσ µατική  
προσέγγιση . 
6. ΣΥΓΚΡΙΣΗ  ΤΩΝ  ΕΠΙΛΟΓΩΝ  
6.1. Βελτίωση  της αναγνώρισης  και της προβολής  των σπάνιων  νόσων  
 Βασική  επιλογή  Ανακοίνωση  της 
Επιτροπής  Υποχρέωση  
συλλογής  στοιχείων  
Πλεονεκτή µατα Καλύτερη  ταυτοποίηση  και 
ταξινό µηση Καλύτερη  
αναγνώριση · 
δέσµευση  των 
ενδιαφερο µένων · 
υιοθέτηση  των 
αποτελεσ µάτων . Βελτιω µένη βάση  
αποδεικτικών  
στοιχείων · 
βελτιω µένη 
παρακολουθηση  της 
δηµόσιας  υγείας · 
βελτιω µένη και πιο 
δίκαιη  παροχή  
υπηρεσιών  
Μειονεκτή µατα Μικρή  πιθανότητα  να 
εγκριθούν  οι ταξινο µήσεις · 
επικάλυψη  και 
αναποτελεσ µατικότητα  
έργου  διατήρηση  των 
ανισοτήτων  όσον  αφορά  την 
πρόσβαση  στην  περίθαλψη . Η επιτυχία  εξαρτάται  
από τη συνεργασία  
ενός µεγάλου  
φάσµατος  
ενδιαφερο µένων  
µερών . Μεγάλη  διοικητική  
επιβάρυνση · υψηλό  
κόστος  
ενσω µάτωσης  στο 
στατιστικό  
σύστη µα· 
δυσανάλογο  επίπεδο  
δράσης . 
6.2. Υποστήριξη  των πολιτικών  για τις σπάνιες  νόσους  στα κράτη  µέλη 
 Βασική  επιλογή  Σύσταση  του 
Συµβουλίου  Στρατηγική  όσον  
αφορά  την 
 
EL 9   EL υγειονο µική 
περίθαλψη  για τις 
σπάνιες  νόσους  σε 
επίπεδο  ΕΕ 
Πλεονεκτή µατα Μέγιστη  ευελιξία  για τα 
κράτη  µέλη για να 
οργανώσουν  τα συστή µατος  
υγείας  όπως  το επιθυ µούν. Επίση µη νοµική και 
πολιτική  δέσµευση · 
διατήρηση  της 
ευελιξίας · αύξηση  
της 
αποτελεσ µατικότητα
ς και της 
αποδοτικότητας  των 
ενεργειών · 
οµαδοποίηση  πόρων . Λεπτο µερής  
καθοδήγηση  σε 
επίπεδο  ΕΕ· 
µεγαλύτερη  
αποτελεσ µατικότητα  
όσον  αφορά  την 
λεπτο µερή 
καταγραφή  των 
βέλτιστων  
πρακτικών · 
µεγαλύτερη  παροχή  
υγειονο µικής 
περίθαλψης · 
Μειονεκτή µατα ∆ιατήρηση  των ανισοτήτων  
όσον  αφορά  την πρόσβαση  
στην  υγειονο µική 
περίθαλψη  και την ποιότητά  
της· έλλειψη  σαφούς  
σηµείου αναφοράς · 
αναποτελεσ µατική  θέσπιση  
εθνικών  στρατηγικών · 
διατήρηση  του 
κατακερ µατισµού των 
πόρων . ∆εν υπάρχει  νοµική 
απαίτηση  για 
συµµόρφωση  των 
κρατών  µελών . Σηµαντική  
αναδιάρθρωση  των 
εθνικών  συστη µάτων  
υγείας · προβλή µατα 
όσον  αφορά  την 
επικουρικότητα . 
6.3. Ανάπτυξη  της συνεργασίας , του συντονισ µού και της κανονιστικής  ρύθµισης για τις 
σπάνιες  νόσους  σε ευρωπαϊκό  επίπεδο  
 Βασική  επιλογή  Ανακοίνωση  της 
Επιτροπής  Επαναθέσπιση  
προγρά µµατος για τις 
σπάνιες  νόσους  
Πλεονεκτή µατα Αποφεύγεται  η ανάγκη  για 
επαναπροσανατολισ µό των 
υφιστά µενων  κοινοτικών  
ενεργειών .  Βελτίωση  της 
ισότητας  όσον  αφορά  
την πρόσβαση  στην  
υγειονο µική 
περίθαλψη  και την 
ποιότητά  της· 
ενίσχυση  της 
διασυνοριακής  
συνεργασίας · µείωση  
της θνησι µότητας  
και της νοσηρότητας · 
µείωση  της 
αναποτελεσ µατικότηΕξασφαλίζει  την 
πολιτική  διαφάνεια  
της κοινοτικής  
χρηµατοδότησης . 
 
EL 10   EL τας· προώθηση  της 
έρευνας · 
διευκόλυνση  της 
εισαγωγής  
τεχνολογίας . 
Μειονεκτή µατα Συνέχιση  
αναποτελεσ µατικών  
ενεργειών · οδηγεί  σε 
µεγαλύτερες  ανισότητες · οι 
πόροι  παρα µένουν  
περιορισ µένοι και 
διασκορπισ µένοι. Εξαρτάται  από τη 
συνεργασία  µεταξύ  
πολλών  
προγρα µµάτων  και 
παραγόντων  σε 
κοινοτικό  επίπεδο . Απαιτείται  
σηµαντική  
χρηµατοδότηση  (δεν 
είναι  διαθέσι µη στο 
πλαίσιο  των 
υφιστά µενων  
δηµοσιονο µικών  
προοπτικών )· 
έλλειψη  
ολοκλήρωσης  σε 
άλλους  τοµείς 
πολιτικής · 
αναποτελεσ µατική  
προσέγγιση . 
6.4. Περίληψη  
Με βάση  τα παραπάνω , η προτι µότερη  επιλογή  είναι  η υποβολή  προτάσεων  για κοινοτική  
στρατηγική  για τις σπάνιες  νόσους  που παρατίθεται  στην  ανακοίνωση  της Επιτροπής , µε κοινή  
δέσµευση  που θα αναληφθεί  µέσω συνοδευτικής  πρότασης  για σύσταση  του Συµβουλίου  σχετικά  
µε τη θέσπιση  συνεκτικών  και ολοκληρω µένων  στρατηγικών  για τις σπάνιες  νόσους  βάσει  του 
άρθρου  152 της Συνθήκης . 
7. ΠΑΡΑΚΟΛΟΥΘΗΣΗ  ΚΑΙ  ΑΞΙΟΛΟΓΗΣΗ  
7.1. Συλλογή  στοιχείων  
Η δέσµη των στοιχείων  σχετικά  µε τους δείκτες  των σπάνιων  νόσων  θα καταρτιστεί  µε βάση  τις 
υπό εξέλιξη  εργασίες  των δοµών τεχνικής  υποστήριξης . Η δέσµη των στοιχείων  θα καλύπτει  τους 
ακόλουθους  τοµείς (πρόκειται  για ενδεικτικό  όχι εξαντλητικό  κατάλογο ): 
• ∆ηµογραφία , επιδη µιολογία  και κατάσταση  της υγείας  
• Καθοριστικοί  παράγοντες  για την υγεία  και κοινωνικοοικονο µικοί παράγοντες   
• Υπηρεσίες  υγείας  
• Έρευνα  και τεχνολογική  ανάπτυξη  
• Ισότητα , περιφερειακές  διαφορές  και πρωτοβουλίες  της ΕΕ 
7.2. Επιτροπολογία  και µηχανισ µός παρακολούθησης  
Θα συγκροτηθεί  συµβουλευτική  επιτροπή  της ΕΕ για τις σπάνιες  (ΕUACRD) µ ε σκοπό  την 
εκπλήρωση  των καθηκόντων  που επί του παρόντος  εκτελεί  η ειδική  οµάδα της ΕΕ για τις σπάνιες  
νόσους . Η µελλοντική  EUACRD θα απαρτίζεται  από εκπροσώπους  των 27 κρατών  µελών , 
εµπειρογνώ µονες του προγρά µµατος για την υγεία  και των σχεδίων  του ΠΠ, εκπροσώπους  
οργανώσεων  ασθενών , εκπροσώπους  του κλάδου  και άλλων  ενδιαφερό µενων  φορέων .