Τροποποιημένη πρόταση ΚΑΝΟΝΙΣΜΟΥ (ΕΚ) ΤΟΥ ΕΥΡΩΠΑΪΚΟΥ ΚΟΙΝΟΒΟΥΛΙΟΥ ΚΑΙ ΤΟΥ ΣΥΜΒΟΥΛΙΟΥ για τα ορφανά φάρμακα

ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΚΗ ΕΚΘΕΣΗ

A. Αρχές

1. Τον Ιούλιο του 1998, η Επιτροπή υπέβαλε την πρόταση κανονισμού του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου (ΕΚ) για τα ορφανά φάρμακα [COM (98)0450 -C4-0470/98-98/0240 (COD)] για έγκριση στο πλαίσιο της διαδικασίας συναπόφασης που καθορίζεται στο άρθρο 251 της Συνθήκης για την ίδρυση της Ευρωπαϊκής Κοινότητας.

Στις 9 Μαρτίου 1999, το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο υιοθέτησε, σε πρώτη ανάγνωση, σειρά τροπολογιών. Με την ευκαιρία αυτή, η Επιτροπή τοποθετήθηκε έναντι κάθε τροπολογίας, προσδιορίζοντας τις τροπολογίες που θα μπορούσε να κάνει δεκτές και αυτές που δεν θα μπορούσαν να υιοθετηθούν.

Μετά τα ανωτέρω, η Επιτροπή κατήρτισε την παρούσα τροποποιημένη πρόταση.

2. Η Επιτροπή προέβη σε δύο ειδών τροποποιήσεις.

Κατά πρώτον, σε σχέση με την πρώτη ανάγνωση του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, έγινε δεκτός αριθμός νέων διατάξεων. Η πλειονότητά τους αποβλέπει είτε στην άρση αμφισημιών είτε στην περαιτέρω επεξεργασία μιας συγκεκριμένης ιδέας της αρχικής πρότασης. Επιπλέον, υπάρχουν ορισμένες νέες ιδέες που επεκτείνουν το αρχικό κείμενο αλλά δεν μεταβάλλουν τις θεμελιώδεις αρχές.

Κατά δεύτερον, σε ορισμένες περιπτώσεις δευτερεύουσας σημασίας, η Επιτροπή προέβη σε επαναδιατύπωση ή άλλου είδους επιμέλεια διατάξεων της αρχικής πρότασης, ούτως ώστε να εξασφαλιστεί η συνέπεια μεταξύ του κειμένου αυτού και άλλων εφαρμοστέων κοινοτικών νομοθετικών διατάξεων, όπως επίσης και η εσωτερική συνέπεια και συνοχή του ιδίου του κειμένου. Στις τροποποιήσεις αυτές λαμβάνονται εξάλλου υπόψη ζητήματα που προέκυψαν κατά την προκαταρκτική συζήτηση στο Συμβούλιο.

B. Εξήγηση των κυρίων τροποποιήσεων

1. Κριτήρια χαρακτηρισμού

Η επιτυχία της παρούσας πρότασης στηρίζεται εν πολλοίς στην ύπαρξη μιας σαφούς και αντικειμενικής μεθόδου καθορισμού των κριτηρίων βάσει των οποίων ένα φάρμακο χαρακτηρίζεται ως ορφανό. Το κατά πόσον ο χαρακτηρισμός αυτός πρέπει να στηρίζεται σε οικονομικά ή επιδημιολογικά κριτήρια, απετέλεσε το αντικείμενο ευρείας ανταλλαγής απόψεων. Όπως στο αρχικό κείμενο, το τροποποιημένο κείμενο αποτελεί συνδυασμό αμφοτέρων των κριτηρίων, των οικονομικών κριτηρίων εφαρμοζομένων εκεί όπου ο επιπολασμός της πάθησης δεν πληροί τα επιδημιολογικά κριτήρια. Η δυνατότητα υιοθέτησης οικονομικών κριτηρίων επεκτάθηκε από τις μεταδοτικές νόσους σε όλες τις σοβαρές και χρόνιες παθήσεις. Στις μεταβολές αυτές ελήφθησαν υπόψη οι τροπολογίες 3 και 7 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου καθώς και ο προβληματισμός που αναπτύχθηκε κατά τη διάρκεια προκαταρκτικών συζητήσεων στο Συμβούλιο. Επιπλέον, οι μεταβολές επεκτείνουν την εφαρμογή του κανονισμού σε άλλες σοβαρές παθήσεις οι οποίες, μολονότι χαρακτηρίζονται από αρκετά σημαντικό επιπολασμό, δεν συγκεντρώνουν πολλές πιθανότητες να αποτελέσουν το αντικείμενο φαρμακευτικών ερευνών, δεδομένου ότι οι τυχόν φαρμακευτικές αγωγές που θα προέκυπταν, δεν θα ήταν εμπορικά βιώσιμες. Αυτό συμβαδίζει με έναν από τους στόχους του κανονισμού, που συνίσταται στην ενθάρρυνση της έρευνας στα λεγόμενα "ασύμφορα" φάρμακα. Επίσης, προσεγγίζει τον κανονισμό στη νομοθετική πράξη των ΗΠΑ για τα ορφανά φάρμακα (Orphan drug act), όπου μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τον χαρακτηρισμό οικονομικό ή επιδημιολογικό κριτήριο.

Υιοθετώντας την τροπολογία 11 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, το κείμενο έχει επεκταθεί ώστε να εξασφαλίζεται ότι ο υποστηρικτής υποβάλλει ετήσιες εκθέσεις για την ανάπτυξη κάποιου χαρακτηρισμένου φαρμάκου.

2. Οι ορισμοί του «ομοειδούς φαρμάκου» και της «κλινικής υπεροχής»

Σύμφωνα με τις τροπολογίες 19 και 20 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, και για λόγους επιστημονικότητας της ανάπτυξης κατευθυντηρίων γραμμών όσον αφορά την ερμηνεία των όρων «ομοειδές φάρμακο» και «κλινική υπεροχή», έχει διαγραφεί από το κείμενο ο ορισμός του «συναφούς φαρμάκου». Ο ορισμός αυτός αντικαθίσταται από απαίτηση για την Επιτροπή, σε συνεννόηση με τον Οργανισμό - ο οποίος περιλαμβάνει την Επιτροπή για τα Ορφανά Φάρμακα - να υιοθετήσει τόσο τον ορισμό αυτό όσο και τον ορισμό της «κλινικής υπεροχής» υπό μορφήν Κανονισμού εφαρμογής, και να συνοδεύσει τον εν λόγω Κανονισμό με λεπτομερείς κατευθυντήριες γραμμές. Αυτό επιτρέπει την περαιτέρω προσαρμογή, ενδεχομένως, των ορισμών στην επιστημονική και τεχνολογική πρόοδο, καθώς και την κατάλληλη επιστημονική αρωγή πριν από την υιοθέτηση τελικού κειμένου.

Δεδομένου ότι είναι δύσκολος ο προσδιορισμός της κλινικής υπεροχής στα πρώιμα στάδια ανάπτυξης, όταν επίκειται ο χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ως ορφανού, ο όρος αυτός (η κλινική υπεροχή) διεγράφη από το άρθρο 3 και αντικαταστάθηκε από διάταξη βάσει της οποίας, στις περιπτώσεις που ήδη υπάρχει θεραπεία για «ορφανή πάθηση», πρέπει να καταδεικνύεται το ενδεχόμενο σημαντικό όφελος για όσους βρίσκονται στη συγκεκριμένη πάθηση.

3. Μεταβολές που αφορούν την Επιτροπή για τα Ορφανά Φάρμακα

Σε συμφωνία με την τροπολογία 8 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, αναφέρεται τώρα σαφώς ότι η Επιτροπή για τα Ορφανά Φάρμακα (ΕπΟΦ) εντάσσεται στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό για την Αξιολόγηση των Φαρμάκων (Οργανισμός). Επιπλέον, μετά από συζητήσεις στο Συμβούλιο, και προκειμένου να εξασφαλιστεί η καταλληλότερη επιλογή εκ μέρους των κρατών μελών, διεγράφη η διάταξη για την ανάγκη επιλογής των μελών της επιτροπής λόγω του ρόλου και της πείρας τους στην θεραπευτική αγωγή ή στην έρευνα σπανίων ασθενειών. Υιοθετήθηκε τμήμα της τροπολογίας 9 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου ούτως ώστε να εξασφαλιστεί η κατάλληλη επιπλέον επιστημονική αρωγή. Αυτό ευθυγραμμίζεται με την πρακτική που ακολουθεί ο Οργανισμός έναντι των άλλων επιτροπών. Προσετέθη διάταξη για την υποχρέωση τήρησης του επαγγελματικού απορρήτου, λαμβανομένης υπόψη της τροπολογίας 10 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου.

Μετά από διαβουλεύσεις στο Συμβούλιο, θεσπίστηκε η ανάγκη ύπαρξης πλειοψηφίας δύο τρίτων για την υιοθέτηση γνώμης σε περίπτωση μη ομοφωνίας στην ΕπΟΦ, και η προθεσμία γνωμοδότησης μετεβλήθη από τις 60 στις 90 ημέρες. Μολονότι είναι σημαντικό να διατηρηθεί η ταχύτητα της εν λόγω διαδικασίας, δεδομένου του πρώιμου σταδίου αναπτύξεως - όπου πιθανότατα υποβάλλεται η αίτηση για χαρακτηρισμό - δεν φαίνεται να δικαιολογείται η ανάγκη διατήρησης του αρχικού χρονικού πλαισίου ταχείας διεκπεραίωσης.

4. Επεκτάσεις ή αποσαφήνιση του κειμένου

Όπως προτάθηκε στις τροπολογίες 4 και 16 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, προσετέθη η διευκρίνιση ότι η νέα μορφή πνευματικής ιδιοκτησίας που δημιουργείται από τον χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού δεν θίγει τα άλλα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας.

Λαμβάνοντας υπόψη την τροπολογία 5, και προκειμένου να τονισθεί ο χαρακτήρας προτεραιότητας που αποδίδουν στην σχετική με τις σπάνιες ασθένειες έρευνα τόσο η Ευρωπαϊκή Επιτροπή όσο και το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, η διατύπωση του εδαφίου 10 αλλάζει από «Επιτροπή» σε «Κοινότητα».

Ο ορισμός του «υποστηρικτή» επεκτάθηκε ούτως ώστε να καλύπτει όχι μόνο τους επιδιώκοντες τον χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού, αλλά και όσους έχουν ήδη επιτύχει τον εν λόγω χαρακτηρισμό. Δεδομένου ότι το κείμενο χρησιμοποιεί τον ίδιο όρο τόσο την προ όσο και για την μετά τον χαρακτηρισμό φάση, η εν λόγω μεταβολή ανταποκρίνεται καλύτερα στο πνεύμα του κειμένου.

Η τροπολογία 13 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου υιοθετήθηκε, διευκολύνοντας, κατ’ αυτόν τον τρόπο, την μεταβίβαση των δικαιωμάτων χαρακτηρισμού από το ένα μέρος στο άλλο. Αυτό είναι άκρως απαραίτητο προκειμένου να καλυφθούν οι πολυάριθμες περιπτώσεις συγχωνεύσεων και αναδιαρθρώσεων στην φαρμακευτική βιομηχανία.

Η διευκρίνιση σύμφωνα με την οποία είναι δυνατή η υποβολή αιτήσεως χαρακτηρισμού σε οιοδήποτε στάδιο της ανάπτυξης φαρμάκου, προτού υποβληθεί η αίτηση για άδεια κυκλοφορίας, αποτελεί απότοκο της τροπολογίας 11. Η ιδέα αυτή εκφράζεται επίσης στη δυνατότητα αιτήσεως για συνδρομή στην κατάρτιση πρωτοκόλλου και για τις προ-κλινικές δοκιμές, κατά τη φάση ανάπτυξης φαρμάκου, σε συμφωνία με την τροπολογία 14.

Υιοθετήθηκε επίσης η τροπολογία 21 του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου, η οποία προβλέπει ότι τα φάρμακα που χαρακτηρίζονται ως ορφανά θα είναι επιλέξιμα για την ενίσχυση προς την έρευνα των μικρών και μεσαίων επιχειρήσεων, την οποία προβλέπει το 5ο Πρόγραμμα Πλαίσιο για την Έρευνα και Τεχνολογική Ανάπτυξη.

Τροποποιημένη πρόταση ΚΑΝΟΝΙΣΜΟΥ (ΕΚ) ΤΟΥ ΕΥΡΩΠΑΪΚΟΥ ΚΟΙΝΟΒΟΥΛΙΟΥ ΚΑΙ ΤΟΥ ΣΥΜΒΟΥΛΙΟΥ για τα ορφανά φάρμακα

ΤΟ ΕΥΡΩΠΑΪΚΟ ΚΟΙΝΟΒΟΥΛΙΟ ΚΑΙ ΤΟ ΣΥΜΒΟΥΛΙΟ ΤΗΣ ΕΥΡΩΠΑΪΚΗΣ ΕΝΩΣΗΣ,

Έχοντας υπόψη:

τη συνθήκη για την ίδρυση της Ευρωπαϊκής Κοινότητας, και ιδίως το άρθρο 100 A 95,

την πρόταση της Επιτροπής,

τη γνώμη της Οικονομικής και Κοινωνικής Επιτροπής,

Ενεργώντας σύμφωνα με τη διαδικασία που καθορίζεται στο άρθρο 189 B 251 της συνθήκης ΕΚ,

Εκτιμώντας:

(1) ότι ορισμένες ασθένειες είναι τόσο ασυνήθιστες ώστε το κόστος της ανάπτυξης και της θέσης σε κυκλοφορία φαρμάκου για τη διάγνωση, πρόληψη ή θεραπευτική αγωγή τους δεν θα ήταν δυνατόν να καλυφθεί από τις αναμενόμενες πωλήσεις του συγκεκριμένου προϊόντος* ότι οι φαρμακοβιομηχανίες θα ήταν απρόθυμες να αναπτύξουν το φάρμακο υπό τους συνήθεις εμπορικούς όρους* ότι, ως εκ τούτου, τα φάρμακα αυτά αποκαλούνται «ορφανά»*

(2) ότι τα άτομα που πάσχουν από σπάνιες παθήσεις θα πρέπει να έχουν τα ίδια δικαιώματα σε υψηλής ποιότητας θεραπευτική αγωγή με τους υπόλοιπους ασθενείς* ότι είναι συνεπώς απαραίτητο να δοθούν κίνητρα στη φαρμακοβιομηχανία για την έρευνα, ανάπτυξη και κυκλοφορία στην αγορά κατάλληλων φαρμάκων* ότι οι Ηνωμένες Πολιτείες παρέχουν κίνητρα για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων από το 1983 και η Ιαπωνία από το 1993*

(3) ότι τα μέτρα που έχουν ληφθεί μέχρι σήμερα στην Ευρωπαϊκή Ένωση, τόσο σε εθνικό, όσο και σε κοινοτικό επίπεδο, για την προώθηση της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων, είναι περιορισμένα* ότι μέτρα αυτού του είδους μπορούν να ληφθούν με αποτελεσματικότερο τρόπο σε κοινοτικό επίπεδο, ώστε να εξασφαλίζεται η μεγαλύτερη δυνατή αγορά και να αποφεύγεται ο κατατεμαχισμός των περιορισμένων πόρων* ότι μια δράση σε κοινοτικό επίπεδο είναι προτιμότερη από μεμονωμένα μέτρα λαμβανόμενα από τα κράτη μέλη χωρίς συντονισμό και τα οποία είναι ικανά να δημιουργήσουν στρεβλώσεις του ανταγωνισμού και φραγμούς στο ενδοκοινοτικό εμπόριο*

(4) ότι τα δυνάμενα να επωφεληθούν από την παροχή κινήτρων ορφανά φάρμακα πρέπει να είναι εύκολα και σαφώς ταυτοποιήσιμα* ότι αυτό μπορεί να επιτευχθεί καλύτερα με τη θέσπιση ανοικτής και διαφανούς κοινοτικής διαδικασίας για τον χαρακτηρισμό υποψηφίων φαρμάκων ως ορφανών*

(5) ότι είναι σκόπιμο να θεσπιστούν αντικειμενικά κριτήρια για τον εν λόγω χαρακτηρισμό* ότι τα κριτήρια αυτά θα πρέπει να βασίζονται στον επιπολασμό της ασθένειας της οποίας επιδιώκεται η διάγνωση, πρόληψη ή θεραπευτική αγωγή* ότι επιπολασμός που δεν υπερβαίνει τα πέντε κρούσματα ανά δέκα χιλιάδες άτομα, θεωρείται γενικά το κατάλληλο κατώτατο όριο* ότι ένα φάρμακο το οποίο προορίζεται για την αντιμετώπιση θανατηφόρου ή σοβαρής και χρόνιας δυνητικά ασθένειας μιας δυνητικά θανατηφόρου, σοβαρά εξασθενιτικής ή σοβαρής και χρόνιας πάθησης πρέπει να είναι επιλέξιμο για χαρακτηρισμό ως ορφανού, ακόμη και όταν ο επιπολασμός της ασθένειας υπερβαίνει τα πέντε κρούσματα ανά δέκα χιλιάδες άτομα*

(6) ότι είναι σκόπιμο να συσταθεί επιτροπή εμπειρογνωμόνων που θα οριστούν από τα κράτη μέλη* ότι ο ρόλος της επιτροπής αυτής θα συνίσταται στο να εξετάζει τις αιτήσεις χαρακτηρισμού φαρμάκων ως ορφανών* ότι η επιτροπή αυτή πρέπει, επιπλέον, να περιλαμβάνει τρεις εκπροσώπους των ενώσεων των ασθενών, διοριζόμενων από την Επιτροπή, καθώς και τρία άλλα άτομα, επίσης διοριζόμενα από την Επιτροπή, κατόπιν εισηγήσεως του Οργανισμού* ότι ο Οργανισμός πρέπει να φέρει την ευθύνη του κατάλληλου συντονισμού της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα με την επιτροπή φαρμακευτικών ιδιοσκευασμάτων*

(7) ότι τα άτομα που πάσχουν από τις ασθένειες αυτές δικαιούνται της ίδιας ποιότητας, ασφαλείας και αποτελεσματικότητας των φαρμάκων με τους υπόλοιπους ασθενείς* ότι, οι συνήθεις διαδικασίες αξιολόγησης επιβάλλεται επομένως να ισχύουν και για τα ορφανά φάρμακα* ότι πρέπει να προβλεφθεί η δυνατότητα για τους υποστηρικτές ορφανών φαρμάκων να τυγχάνουν κοινοτικής αδείας* ότι προκειμένου να διευκολυνθεί η χορήγηση ή τη διατήρηση κοινοτικής άδειας, είναι σκόπιμο να προβλεφθεί μερική τουλάχιστον απαλλαγή από την υποχρέωση καταβολής τελών στον Οργανισμό για την Αξιολόγηση των Φαρμάκων* ότι ο Οργανισμός αυτός πρέπει να αποζημιώνεται από τον κοινοτικό προϋπολογισμό για τη συνακόλουθη απώλεια εσόδων*

(8) ότι η πείρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ιαπωνία απέδειξε ότι το ισχυρότερο κίνητρο για να επενδύσει η βιομηχανία στην ανάπτυξη και εμπορία ορφανών φαρμάκων είναι η προοπτική της εμπορικής αποκλειστικότητας για ορισμένο αριθμό ετών, κατά τη διάρκεια των οποίων είναι δυνατόν να αποσβεσθεί μέρος της επένδυσης* ότι η προστασία των δεδομένων δυνάμει του άρθρου 4 σημείο 8 στοιχείο α) σημείο iii) της οδηγίας 65/65/ΕΟΚ του Συμβουλίου δεν αποτελεί επαρκές κίνητρο για τον σκοπό αυτόν* ότι τα κράτη μέλη, ενεργώντας μεμονωμένα, δεν δύνανται να θεσπίσουν το εν λόγω μέτρο χωρίς κοινοτική διάσταση, δεδομένου ότι θα αντίκειτο στην οδηγία 65/65/ΕΟΚ* ότι εάν θεσπίζονταν τέτοια μέτρα, κατά τρόπο ασυντόνιστο, από τα κράτη μέλη, θα δημιουργούνταν εμπόδια στις ενδοκοινοτικές συναλλαγές, οδηγώντας σε στρέβλωση του ανταγωνισμού και απομάκρυνση από μια ενιαία αγορά* ότι, ωστόσο, η αποκλειστικότητα αυτή θα πρέπει να περιορίζεται στη θεραπευτική ένδειξη για την οποία το φάρμακο χαρακτηρίστηκε ορφανό, χωρίς να θίγονται υφιστάμενα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας* ότι, προς το συμφέρον των ασθενών, η χορηγούμενη για ένα ορφανό φάρμακο εμπορική αποκλειστικότητα δεν πρέπει να παρεμποδίζει την θέση σε κυκλοφορία ομοειδούς φαρμάκου το οποίο θα μπορούσε να ωφελήσει σημαντικά τους ενδιαφερόμενους όσους πάσχουν από την πάθηση*

(9) ότι οι υποστηρικτές φαρμάκων που έχουν χαρακτηρισθεί ορφανά δυνάμει του παρόντος κανονισμού πρέπει να είναι σε θέση να επωφεληθούν πλήρως από όλα τα παρεχόμενα από την Κοινότητα ή από τα κράτη μέλη κίνητρα προκειμένου να στηριχθεί η έρευνα και ανάπτυξη φαρμάκων για την διάγνωση, πρόληψη ή θεραπευτική αγωγή τέτοιων καταστάσεων, συμπεριλαμβανομένων των σπανίων ασθενειών*

(10) ότι το ειδικό πρόγραμμα Biomed 2 του τέταρτου προγράμματος-πλαισίου για την έρευνα και την τεχνολογική ανάπτυξη (1994-1998) χρηματοδότησε έρευνες στον τομέα της θεραπευτικής αγωγής σπάνιων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων μεθοδολογιών για τη διαμόρφωση ταχέων συστημάτων ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων και για την απογραφής των διαθέσιμων ορφανών φαρμάκων στην Ευρώπη* ότι οι εν λόγω επιχορηγήσεις απέβλεπαν στην προώθηση της διακρατικής συνεργασίας για τη διεξαγωγή της βασικής και κλινικής έρευνας στον τομέα των σπάνιων ασθενειών* ότι η έρευνα αυτή εξακολουθεί να συνιστά προτεραιότητα για την Επιτροπή Κοινότητα, αφού είχε περιληφθεί στο Πέμπτο Πρόγραμμα-πλαίσιο της Επιτροπής (1998-2002) για την έρευνα και την τεχνολογική ανάπτυξη* ότι ο παρών κανονισμός θεσπίζει ένα νομικό πλαίσιο που θα επιτρέψει την ταχεία και αποτελεσματική αξιοποίηση των αποτελεσμάτων των ανωτέρω ερευνών*

(11) ότι οι σπάνιες ασθένειες έχουν αναγνωρισθεί ως πεδίο προτεραιότητας για κοινοτικές ενέργειες στο πλαίσιο δράσης στον τομέα της δημόσιας υγείας [COM(93) 559 τελικό]* ότι στην ανακοίνωσή της σχετικά με κοινοτικό πρόγραμμα για τις σπάνιες ασθένειες στο πλαίσιο δράσης στον τομέα της δημόσιας υγείας, η Επιτροπή αποφάσισε να δώσει εν προκειμένω προτεραιότητα στις σπάνιες ασθένειες [COM(97) 225 τελικό]* ότι η Επιτροπή έχει υποβάλει πρόταση απόφασης του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου για τη θέσπιση προγράμματος κοινοτικής δράσης 1999-2003 για τις σπάνιες ασθένειες, στο πλαίσιο δράσης στον τομέα της δημόσιας υγείας, συμπεριλαμβανομένων ενεργειών για την ενημέρωση, την αντιμετώπιση κρουσμάτων σπανίων ασθενειών σε πληθυσμούς και την ενίσχυση των οργανώσεων των ασθενών* ότι ο παρών κανονισμός υλοποιεί μια από τις προτεραιότητες του εν λόγω προγράμματος δράσης,

ΕΞΕΔΩΣΑΝ ΤΟΝ ΠΑΡΟΝΤΑ ΚΑΝΟΝΙΣΜΟ:

A5Aρθρο 1

Αντικείμενο

Σκοπός του παρόντος κανονισμού είναι η θέσπιση κοινοτικής διαδικασίας χαρακτηρισμού φαρμάκων ως ορφανών και η θέσπιση κινήτρων για την έρευνα, ανάπτυξη και θέση σε κυκλοφορία των, χαρακτηρισθέντων ως ορφανών, φαρμάκων.

A5Aρθρο 2

Πεδίο εφαρμογής και ορισμοί

Για τους σκοπούς του παρόντος κανονισμού νοούνται ως:

- φάρμακο, ένα φάρμακο που προορίζεται για τον άνθρωπο, όπως ορίζεται στο άρθρο 2 της οδηγίας 65/65/ΕΟΚ,

- ορφανό φάρμακο, ένα φάρμακο στο οποίο αποδίδεται ο χαρακτηρισμός αυτός με βάση τους όρους του παρόντος κανονισμού,

- υποστηρικτής, κάθε εγκατεστημένο στην Κοινότητα, νομικό ή φυσικό πρόσωπο, το οποίο επιδιώκει να επιτύχει, ή που έχει επιτύχει, τον χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανό,

- Οργανισμός, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός για την Αξιολόγηση των Φαρμάκων.

A5Aρθρο 3

Κριτήρια χαρακτηρισμού

1. Ένα φάρμακο χαρακτηρίζεται ως ορφανό όταν ο υποστηρικτής του είναι σε θέση να αποδείξει ότι το φάρμακο αυτό προορίζεται για την διάγνωση, πρόληψη ή θεραπευτική αγωγή παθήσεως που προσβάλλει, στην Κοινότητα, λιγότερα από πέντε άτομα ανά δέκα χιλιάδες κατά τη στιγμή της υποβολής της αίτησης και ότι δεν υπάρχει ικανοποιητική μέθοδος διάγνωσης, πρόληψης ή θεραπευτικής αγωγής της σχετικής ασθένειας που να έχει εγκριθεί στην Κοινότητα ή, εφόσον υπάρχει τέτοια μέθοδος, ότι το φάρμακο θα ωφελήσει σημαντικά τους ενδιαφερόμενους ασθενείς πάσχοντες από την πάθηση ευλόγως προσδοκάται ότι το συγκεκριμένο φάρμακο θα είναι ασφαλέστερο, αποτελεσματικότερο ή θα υπερέχει καθ’ οιονδήποτε άλλο τρόπο από κλινική άποψη.

2. Κατά παρέκκλισιν της παραγράφου 1, ένα φάρμακο μπορεί επίσης να χαρακτηρισθεί ορφανό όταν ο υποστηρικτής του δύναται να αποδείξει ότι το φάρμακο αυτό προορίζεται για την διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία, στην Κοινότητα, πάθησης μεταδοτικής ασθένειας που είναι δυνάμει θανατηφόρος ή που επιφέρει σοβαρή αναπηρία ή σοβαρής και χρόνιας ασθένειας πάθησης, και ότι η θέση σε κυκλοφορία του φαρμάκου στην Κοινότητα χωρίς την παροχή κινήτρων είναι ελάχιστα πιθανό να αποφέρει επαρκή έσοδα ώστε να δικαιολογείται η απαιτούμενη επένδυση.

3. Η Επιτροπή καταρτίζει λεπτομερείς οδηγίες σχετικά με την εφαρμογή του παρόντος άρθρου αφού συμβουλευθεί τα κράτη μέλη, τον Οργανισμό και τα ενδιαφερόμενα μέρη.

A5Aρθρο 4

Επιτροπή για τα Ορφανά Φάρμακα

1. Συνιστάται, στο πλαίσιο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού για την Αξιολόγηση των Φαρμάκων, Επιτροπή για τα Ορφανά Φάρμακα, καλούμενη εφεξής «η επιτροπή».

2. Τα καθήκοντα της επιτροπής συνίστανται στο εξής:

α) να εξετάζει τις σύμφωνα με τον παρόντα κανονισμό υποβαλλόμενες αιτήσεις χαρακτηρισμού φαρμάκων ως ορφανών*

β) κατόπιν αιτήματος της Επιτροπής, να της παρέχει συμβουλευτικές υπηρεσίες σχετικά με την χάραξη και ανάπτυξη πολιτικής για τα ορφανά φάρμακα στην Ευρωπαϊκή Ένωση*

γ) να επικουρεί την Επιτροπή από πλευράς διεθνών σχέσεων σε ζητήματα σχετικά με τα ορφανά φάρμακα, ιδίως με τις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ιαπωνία και στις επαφές της με τις ομάδες ασθενών.

3. Η επιτροπή αποτελείται από έναν εκπρόσωπο που διορίζει κάθε κράτος μέλος, τρία μέλη διοριζόμενα από την Επιτροπή ως εκπρόσωποι των ενώσεων των ασθενών και τρία μέλη της Επιτροπής Φαρμακευτικών Ιδιοσκευασμάτων διοριζόμενα από την Επιτροπή κατόπιν εισηγήσεως του Οργανισμού. Η θητεία των μελών της επιτροπής είναι τριετής και ανανεώσιμη. Τα μέλη επιλέγονται με βάση το ρόλο τους και την εμπειρία τους στη θεραπευτική αγωγή ή έρευνα σπανίων ασθενειών. Εφόσον χρειάζεται, τα μέλη της δύνανται να προσφεύγουν στην βοήθεια εμπειρογνώμονα.

4. Η Επιτροπή εκλέγει τον πρόεδρό της για τριετή θητεία δυνάμενη να ανανεωθεί μία φορά.

5. Οι εκπρόσωποι της Επιτροπής και ο γενικός διευθυντής του Οργανισμού ή ο εκπρόσωπός του, έχουν το δικαίωμα να παρίστανται σε όλες τις συνεδριάσεις της επιτροπής.

6. Η γραμματεία της επιτροπής εξασφαλίζεται από τον Οργανισμό.

7. Τα μέλη της επιτροπής είναι υποχρεωμένα, ακόμη και μετά την λήξη της θητείας τους, να μην αποκαλύπτουν πληροφορίες που εμπίπτουν στην σφαίρα του επαγγελματικού απορρήτου.

A5Aρθρο 5

Διαδικασία χαρακτηρισμού

1. Προκειμένου να επιτύχει τον χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού, ο υποστηρικτής υποβάλλει, αίτηση στον οργανισμό, σε οιοδήποτε στάδιο της ανάπτυξής του φαρμάκου πριν από την υποβολή αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, αίτηση στον Οργανισμό.

2. Η αίτηση πρέπει να συνοδεύεται από τα ακόλουθα στοιχεία και έγγραφα:

α) όνομα ή εταιρική επωνυμία και μόνιμη διεύθυνση του υποστηρικτή*

β) ονομασία του (των) δραστικού(ών) συστατικού(ών)

γ) προτεινόμενη θεραπευτική ένδειξη*

δ) στοιχεία που θεμελιώνουν την εφαρμογή του άρθρου 3 παράγραφοι 1 ή 2.

3. Η Επιτροπή, σε συνεννόηση με τα κράτη μέλη, τον Οργανισμό και τα ενδιαφερόμενα μέρη, καταρτίζει λεπτομερείς οδηγίες σχετικά με την μορφή και το περιεχόμενο των προς υποβολήν αιτήσεων χαρακτηρισμού.

4. Ο Οργανισμός ελέγχει την εγκυρότητα της αίτησης και συντάσσει συνοπτική έκθεση προς την επιτροπή. Κατά περίπτωσιν, είναι δυνατόν να απαιτήσει από τον υποστηρικτή την συμπλήρωση των στοιχείων και εγγράφων που συνοδεύουν την αίτηση.

5. Ο Οργανισμός μεριμνά ώστε η επιτροπή να γνωμοδοτήσει εντός 9060 ημερών από την παραλαβή έγκυρης αίτησης.

6. Κατά την γνωμοδότηση, η επιτροπή καταβάλλει κάθε προσπάθεια ώστε να επιτύχει συναίνεση. Εάν η συναίνεση δεν είναι δυνατόν να επιτευχθεί, η γνώμη υιοθετείται με πλειοψηφία των δύο τρίτων των μελών της επιτροπής αντιπροσωπεύει τη θέση της πλειοψηφίας των μελών. Η γνώμη είναι δυνατόν να διατυπωθεί με γραπτή διαδικασία.

7. Όταν από τη γνώμη της επιτροπής προκύπτει ότι η αίτηση δεν πληροί τα κριτήρια του άρθρου 3 παράγραφος 1, ο Οργανισμός ενημερώνει αμέσως τον υποστηρικτή σχετικά. Εντός 30 ημερών από την παραλαβή της γνώμης, ο υποστηρικτής δύναται να ασκήσει προσφυγή υποβάλλοντας τεκμηριωμένα στοιχεία τα οποία ο Οργανισμός γνωστοποιεί στην επιτροπή. Η επιτροπή εξετάζει, στην επόμενη συνεδρίαση, το ενδεχόμενο αναθεώρησης της γνώμης της.

8. Ο Οργανισμός διαβιβάζει αμέσως την τελική γνώμη της επιτροπής στην Επιτροπή, η οποία εκδίδει απόφαση εντός 30 ημερών από την παραλαβή της γνώμης. Όταν, κατ' εξαίρεσιν, το σχέδιο απόφασης δεν συμφωνεί με τη γνώμη της επιτροπής, η απόφαση λαμβάνεται με τη διαδικασία του άρθρου 72 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93 του Συμβουλίου. Η απόφαση γνωστοποιείται στον υποστηρικτή καθώς και στον Οργανισμό και στις αρμόδιες αρχές των κρατών μελών.

9. Το χαρακτηρισθέν ως ορφανό φάρμακο καταχωρείται στο Κοινοτικό Μητρώο Ορφανών Φαρμάκων.

10. Κάθε χρόνο, ο υποστηρικτής θα υποβάλλει στον Οργανισμό έκθεση για την πρόοδο της ανάπτυξης του χαρακτηρισμένου φαρμάκου.

11. Για την μεταβίβαση, σε άλλον υποστηρικτή, του χαρακτηρισμού ενός ορφανού φαρμάκου, ο κάτοχος του εν λόγω χαρακτηρισμού υποβάλλει ειδική αίτηση στον Οργανισμό. Σε συνεννόηση με τα κράτη μέλη, η Επιτροπή συντάσσει λεπτομερείς οδηγίες για την μορφή υπό την οποία πρέπει να υποβάλλονται οι αιτήσεις μεταβίβασης, καθώς και για το περιεχόμενο των εν λόγω αιτήσεων.

A5Aρθρο 6

Συνδρομή στην κατάρτιση πρωτοκόλλου

1. Προτού υποβάλει αίτηση αδείας κυκλοφορίας, ο υποστηρικτής ορφανού φαρμάκου δύναται να συμβουλευθεί τον Οργανισμό όσον αφορά την διεξαγωγή των διαφόρων δοκιμών και μελετών που απαιτούνται προκειμένου να αποδειχθεί η ποιότητα, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.

2. Ο Οργανισμός καθορίζει διαδικασία για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων, η οποία περιλαμβάνει ιδίως:

α) συνδρομή στην κατάρτιση πρωτοκόλλου για τις προκλινικές και κλινικές δοκιμές κατά την φάση της ανάπτυξης και στην παρακολούθηση των κλινικών ερευνών*

β) κανονιστικής φύσεως συνδρομή για τον προσδιορισμό του περιεχομένου της αίτησης αδείας κατά την έννοια του άρθρου 6 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93.

A5Aρθρο 7

Κοινοτική άδεια κυκλοφορίας

1. Ο αρμόδιος για την κυκλοφορία ορφανού φαρμάκου στην αγορά δύναται να ζητήσει κοινοτική άδεια κυκλοφορίας του φαρμάκου, σύμφωνα με τις διατάξεις του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93, χωρίς να πρέπει να αποδείξει ότι το συγκεκριμένο φάρμακο ανταποκρίνεται σε οποιοδήποτε από τα μέρη του παραρτήματος του εν λόγω κανονισμού.

2. Η Κοινότητα καταβάλλει στον Οργανισμό ετήσια συνεισφορά, πέραν εκείνης που προβλέπεται από το άρθρο 57 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93. Η συνεισφορά αυτή χρησιμοποιείται αποκλειστικά από τον Οργανισμό προκειμένου να παραιτηθεί, εν μέρει ή εξ ολοκλήρου, από την απαίτηση καταβολής των προβλεπομένων τελών δυνάμει των κοινοτικών κανόνων που θεσπίστηκαν σύμφωνα με τον κανονισμό (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93. Στα τέλη κάθε έτους, ο γενικός διευθυντής του Οργανισμού υποβάλλει λεπτομερή έκθεση σχετικά με τη χρησιμοποίηση της ειδικής αυτής συνεισφοράς. Κάθε τυχόν πλεόνασμα μεταφέρεται στο επόμενο έτος και αφαιρείται από την ειδική συνεισφορά που αντιστοιχεί στο έτος αυτό.

3. Η χορηγούμενη άδεια κυκλοφορίας ορφανού φαρμάκου καλύπτει μόνο τις θεραπευτικές ενδείξεις που ανταποκρίνονται στα κριτήρια του άρθρου 3. Αυτό δεν αποκλείει τη δυνατότητα αιτήσεως χωριστής άδειας κυκλοφορίας για άλλες ενδείξεις που δεν εμπίπτουν στο πεδίο εφαρμογής του παρόντος κανονισμού.

A5Aρθρο 8

Αποκλειστικότητα διάθεσης στην αγορά

1. Μετά από τη χορήγηση αδείας κυκλοφορίας σύμφωνα με τον κανονισμό (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93, ή όταν όλα τα κράτη μέλη έχουν χορηγήσει άδειες κυκλοφορίας σύμφωνα με τις διαδικασίες αμοιβαίας αναγνώρισης που προβλέπονται στα άρθρα 7 και 7α της οδηγίας 65/65/ΕΟΚ ή στο άρθρο 9 παράγραφος 4 της οδηγίας 75/319/ΕΟΚ σχετικά με ορφανό φάρμακο και υπό την επιφύλαξη των νομοθετικών διατάξεων σχετικά με την πνευματική ιδιοκτησία ή άλλων τυχόν διατάξεων της κοινοτικής νομοθεσίας, ή άλλων διατάξεων της κοινοτικής νομοθεσίας, η Κοινότητα και τα κράτη μέλη δεν δύνανται να δεχθούν άλλη αίτηση αδείας κυκλοφορίας, ούτε να χορηγήσουν άδεια κυκλοφορίας ή να παρατείνουν χορηγηθείσα άδεια κυκλοφορίας για ομοειδές φάρμακο με την ίδια θεραπευτική ένδειξη.

2. Ωστόσο, το χρονικό αυτό διάστημα είναι δυνατόν να περιοριστεί σε έξι έτη εάν ένα κράτος μέλος αποδείξει, στο τέλος του πέμπτου έτους, ότι το σχετικό φάρμακο δεν πληροί πλέον τα κριτήρια του άρθρου 3 ή ότι η χρεούμενη τιμή για το συγκεκριμένο φάρμακο οδηγεί σε υπερβολικά κέρδη. Το κράτος μέλος κινεί προς τον σκοπό αυτόν την διαδικασία του άρθρου 5.

3. Κατά παρέκκλισιν της παραγράφου 1 και με την επιφύλαξη του περί πνευματικής ιδιοκτησίας δικαίου ή άλλων διατάξεων του κοινοτικού δικαίου, δύναται να χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας ομοειδούς φαρμάκου για την ίδια θεραπευτική ένδειξη εάν:

α) ο κάτοχος της αδείας κυκλοφορίας του αρχικού ορφανού φαρμάκου έχει παράσχει την συγκατάθεσή του στον δεύτερο αιτούντα ή

β) ο κάτοχος της αδείας κυκλοφορίας του αρχικού ορφανού φαρμάκου αδυνατεί να προμηθεύσει επαρκείς ποσότητες φαρμάκου ή

γ) ο δεύτερος αιτών είναι σε θέση να αποδείξει στην αίτησή του ότι το δεύτερο φάρμακο, αν και ομοειδές του ήδη κυκλοφορούντος ορφανού φαρμάκου,, είναι ασφαλέστερο, αποτελεσματικότερο ή υπερέχει καθ’ οιονδήποτε άλλο τρόπο από κλινική άποψη.

4. Μετά την λήξη της περιόδου για την οποία χορηγήθηκε η αποκλειστικότητα διάθεσης στην αγορά, το ορφανό φάρμακο διαγράφεται από το Κοινοτικό Μητρώο Ορφανών Φαρμάκων.

5. Η Επιτροπή θα θεσπίσει ορισμούς του «ομοειδούς φαρμάκου» και της «κλινικής υπεροχής» υπό μορφήν κανονισμού εφαρμογής, σύμφωνα με την διαδικασία που καθορίζεται στο άρθρο 72 του κανονισμού (ΕΟΚ) αριθ. 2309/93, το αργότερο εντός έντους από της εκδόσεως του παρόντος κανονισμού.

6. Η Επιτροπή, σε συνεννόηση με τα κράτη μέλη, τον Οργανισμό και τα ενδιαφερόμενα μέρη, καταρτίζει λεπτομερείς οδηγίες σχετικά με την εφαρμογή του παρόντος άρθρου, συμπεριλαμβανομένου του κανονισμού εφαρμογής.

A5Aρθρο 9

A5Aλλα κίνητρα

1. Τα φάρμακα που χαρακτηρίζονται ως ορφανά δυνάμει των διατάξεων του παρόντος κανονισμού θα είναι επιλέξιμα για τα κίνητρα που παρέχονται εκ μέρους της Κοινότητας και των κρατών μελών για την υποστήριξη της έρευνας, της ανάπτυξης και της διάθεσης ορφανών φαρμάκων και ειδικότερα για τις ενισχύσεις στην έρευνα προς τις Μικρές και Μεσαίες Επιχειρήσεις, που παρέχονται από το Πέμπτο Πρόγραμμα-πλαίσιο για την Έρευνα και την Τεχνολογική Ανάπτυξη.

2. Εντός έξι μηνών από της εκδόσεως του παρόντος κανονισμού, τα κράτη μέλη ανακοινώνουν στην Επιτροπή λεπτομερή στοιχεία σχετικά με τα τυχόν μέτρα που έχουν ενδεχομένως θεσπίσει για την υποστήριξη της έρευνας, ανάπτυξης και διάθεσης ορφανών φαρμάκων. Τα στοιχεία αυτά ενημερώνονται τακτικά.

3. Εντός έτους από της εκδόσεως του παρόντος κανονισμού, η Επιτροπή δημοσιεύει λεπτομερή κατάλογο όλων των κινήτρων που παρέσχε η Κοινότητα και τα κράτη μέλη για την υποστήριξη της έρευνας, ανάπτυξης και διάθεσης ορφανών φαρμάκων. Ο κατάλογος αυτός ενημερώνεται τακτικά.

A5Aρθρο 10

Γενική έκθεση

Εντός έξι ετών από την έναρξη της ισχύος του παρόντος κανονισμού, η Επιτροπή δημοσιεύει γενική έκθεση σχετικά με την κτηθείσα πείρα στο πλαίσιο της εφαρμογής του παρόντος κανονισμού.

A5Aρθρο 11

Έναρξη ισχύος

1. Ο παρών κανονισμός αρχίζει να ισχύει την τριακοστή ημέρα από της δημοσιεύσεώς του στην Επίσημη Εφημερίδα των Ευρωπαϊκών Κοινοτήτων.

2. Ο παρών κανονισμός είναι δεσμευτικός ως προς όλα τα μέρη του και ισχύει άμεσα σε κάθε κράτος μέλος.

Βρυξέλλες, .

Εξ ονόματος του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου

Ο Πρόεδρος

Εξ ονόματος του Συμβουλίου

Ο Πρόεδρος