SKRIFTLIG FORESPØRGSEL P-2510/01

af Sebastiano Musumeci (UEN) til Kommissionen

(7. september 2001)

Om: Støtte til børn, der er ramt af en sjælden sygdom

En meget sjælden sygdom (hvoraf der kun er konstateret 10 tilfælde i hele verden) aromatisk aminosyre decarboxylase har ramt to børn i en familie i Catania. Det er en sygdom, som bevirker, at kroppen ikke kan producere neurotransmitter, hvorved blodtrykket bliver ukontrollabelt og bevægelse hindres.

Til behandling anvendes lægemidlet Dopaflex, som ikke findes i Italien, hvorfor børnenes forældre et tvunget til at købe tyske lægemidler, og dette indebærer stort besvær og ofre også af økonomisk art, som det bliver stadigt vanskelige at honorere.

Kommissionen bedes oplyse, om den i desperate tilfælde som disse kan sikre gratis ret til lægemidler, hvilket betyder retten til livet for to personer, som er ramt af skæbnen?

Hvilke initiativer har Kommissionen truffet eller agter den at træffe inden for videnskabelige forskning for at udrydde sjældne sygdomme som ovennævnte og således give familier, som er tvunget til at leve en resigneret tilværelse, fornyet håb?

Svar afgivet på Kommissionens vegne af David Byrne

(17. oktober 2001)

De betingelser, der gælder for patienters anskaffelse af medicin, falder for øjeblikket ind under medlemsstaternes ansvar og tager således udgangspunkt i bestemmelserne vedrørende deres sundhedssystemer.

Fællesskabets strategi vedrørende sjældne sygdomme er imidlertid under udvikling på flere politikområder:

- På det lægemiddelpolitiske område er Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 141/2000 af 16. december 1999 om lægemidler til sjældne sygdomme(1) nu en del af gældende fællesskabsret. Formålet med denne forordning er at støtte udviklingen af lægemidler til behandling af sjældne sygdomme ved at give fabrikanterne incitamenter til at udvikle sådanne behandlinger. Et af disse incitamenter er automatisk adgang til en centraliseret procedure for udstedelse af markedsføringstilladelser, som sikrer, at et lægemiddel, så snart det er godkendt, kan markedsføres i alle medlemsstater. På denne måde vil nye lægemidler til behandling af sjældne sygdomme kunne fås overalt i Fællesskabet. Prisfastsættelsen og socialsikringsrelaterede aktiviteter vil dog fortsat være et nationalt anliggende og ligger uden for anvendelsesområdet for forordningen om lægemidler til sjældne sygdomme. Forekomsten af og prisen på et bestemt lægemiddel i en medlemsstat er således direkte forbundet med den pågældende medlemsstats bestemmelser for sit sundhedsvæsen og ikke med fællesskabslovgivningen.

- Kommissionen støtter forskningen i sjældne sygdomme via Fællesskabets rammeprogrammer for forskning og teknologisk udvikling. I forbindelse med Biomed 2-programmet (1994-1998) er der ydet 8,65 mio. EUR til 23 projekter, og gennem det 5. rammeprogram er der indgået forpligtelser for 31,6 mio. EUR til 22 projekter siden starten i 1999. I Kommissionens forslag for det næste rammeprogram (2002-2006) indgår forskning i sjældne sygdomme i et af de prioriterede temaprogrammer. Der findes nærmere oplysninger om disse forskningsprojekter på følgende internetadresser: http://dbs.cordis.lu/fep/LIFE/LIFE_PROJl_search.html og http://www.cordis.lu/life/src/previous.htm

- På folkesundhedsområdet er EF-handlingsprogrammet for 1999-2003 vedrørende sjældne sygdomme et vigtigt skridt i retning af en konsolidering af dette felt inden for folkesundheden. Dette program blev vedtaget ved en afgørelse truffet af Parlamentet og Rådet den 29. april 1999(2).

Sjældne sygdommes indvirkning på samfundet som helhed betragtes som ringe på grund af deres lave prævalens hver for sig; en almindeligt anerkendt prævalens på mindre end 5 ud af 10 000 kan anses som en lav prævalens i Fællesskabet. Sygdommene frembyder imidlertid alvorlige problemer for de sygdomsramte og deres familier. Det er nødvendigt at fremme forståelsen af sjældne sygdomme. EF-handlingsprogrammet fremmer udviklingen af og adgangen til et sammenhængende og supplerende europæisk informationsnetværk om sjældne sygdomme ved hjælp af databaser og netværker mellem grupper af personer, der er ramt af samme sjældne lidelse.

Vi foreslår, at det ærede medlem kigger på de eksisterende databaser, Orphanet (europæisk database over sjældne sygdomme og lægemidler til behandling af sjældne sygdomme, internetadresse: http://orphanet.infobiogen.fr/) og/eller Eurordis (European Organisation for Rare Disorders), der mere specifikt dækker forholdet til patienterne (kontakt: guylaine.arduin@libertysurf.fr).

(1) EFT L 18 af 22.1.2000.

(2) Europa-Parlamentets og Rådets afgørelse nr. 1295/1999/EF af 29. april 1999 om vedtagelse af et EF-handlingsprogram vedrørende sjældne sygdomme som led i indsatsen inden for folkesundhed (1999-2003), EFT L 155 af 22.6.1999.