Nøgleord

Sammendrag



Nøgleord

1. Tilnærmelse af lovgivningerne – ensartede lovgivninger – humanmedicinske lægemidler – lægemidler til sjældne sygdomme – procedure til udpegning af et lægemiddel som lægemiddel til sjældne sygdomme

(Europa-Parlamentets og Rådets forordning nr. 141/2000, art. 3, stk. 1; Kommissionens forordning nr. 847/2000, art. 3, stk. 2)

2. Tilnærmelse af lovgivningerne – ensartede lovgivninger – humanmedicinske lægemidler – lægemidler til sjældne sygdomme – procedure til udpegning af et lægemiddel som lægemiddel til sjældne sygdomme

(Europa-Parlamentets og Rådets forordning nr. 141/2000, art. 4)

3. Tilnærmelse af lovgivningerne – ensartede lovgivninger – humanmedicinske lægemidler – lægemidler til sjældne sygdomme – procedure til udpegning af et lægemiddel som lægemiddel til sjældne sygdomme

(Europa-Parlamentets og Rådets forordning nr. 141/2000, art. 5)

Sammendrag

1. I henhold til artikel 3, stk. 1, litra a), første afsnit, og artikel 3, stk. 1, litra b), i forordning nr. 141/2000 om lægemidler til sjældne sygdomme skal en sponsor af et lægemiddel, for hvilket der er ansøgt om udpegning som lægemiddel til sjældne sygdomme, bevise, at dette er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en sjælden lidelse, og at der endnu ikke findes en tilfredsstillende metode til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af denne lidelse, som er blevet tilladt. Derimod skal en sponsor af et potentielt lægemiddel, som tilsigter at behandle en sjælden lidelse, for hvilken der allerede findes en sådan tilfredsstillende metode til diagnosticering, forebyggelse eller behandling, ikke kun i henhold til samme artikel 3, stk. 1, litra a), første afsnit, bevise, at det pågældende lægemiddel rent faktisk er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af den sjældne lidelse, men i henhold til nævnte artikel 3, stk. 1, litra b), ligeledes bevise, at det potentielle lægemiddel vil være til væsentlig gavn for personer med nævnte lidelse.

Fastsættelsen af væsentlig gavn indgår derfor i en komparativ analyse med en metode eller et eksisterende og tilladt lægemiddel. En klinisk relevant fordel og et væsentligt bidrag til behandlingen af patienten, som ifølge definitionen af væsentlig gavn i artikel 3, stk. 2, i forordning nr. 847/2000 om fastlæggelse af bestemmelser for gennemførelse af kriterierne for udpegelse af lægemidler som lægemidler til sjældne sygdomme og definitionerne på udtrykkene »lignende lægemiddel« og »klinisk overlegenhed« tildeler det potentielle lægemiddel til sjældne sygdomme dets egenskab af væsentlig gavn, kan kun fastlægges i sammenligning med de behandlinger, der allerede er blevet tilladt.

Eftersom den kliniske erfaring med det potentielle lægemiddel, der er omfattet af ansøgningen om udpegning som lægemiddel til sjældne sygdomme, kan være begrænset eller helt mangle, vil begrundelsen for den væsentlige gavn sandsynligvis hvile på ansøgerens antagelser herom, hvilke antagelser skal støttes af de data/den dokumentation, som sidstnævnte har forelagt. Kun Unionens bestemmelser vedrørende kriterierne for udpegning af lægemidler til sjældne sygdomme er i denne forbindelse relevante, således at den omstændighed, at et lægemiddel opfylder kriterierne for udpegning af lægemidler til sjældne sygdomme i andre lande, er uden betydning i så henseende.

(jf. præmis 41-43, 49 og 57)

2. Den i forordning nr. 141/2000 om lægemidler til sjældne sygdomme fastsatte procedure for udpegning af lægemidler til sjældne sygdomme er en administrativ procedure, der indbefatter komplekse videnskabelige vurderinger, med hensyn til hvilke Kommissionen råder over en vid skønsbeføjelse. Følgelig er det så meget desto mere vigtigt at overholde de garantier, som Fællesskabets retsorden giver under den administrative sagsbehandling, herunder forpligtelsen til omhyggeligt og upartisk at undersøge alle relevante forhold i den konkrete sag. En sådan forpligtelse kan ikke opfyldes korrekt, såfremt Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdommes udtalelse, som Kommissionen baserer sig på, er afgivet af partiske eksperter. Det krav om upartiskhed, som fællesskabsinstitutionerne er underlagt, omfatter ligeledes de i denne forbindelse hørte eksperter. Når en ekspert anmodes om at afgive en udtalelse om virkningerne af et potentielt lægemiddel, er det især vigtigt, at denne udfører sin opgave fuldstændig upartisk. Der kan imidlertid ikke af forpligtelsen til upartiskhed udledes nogen retlig hindring for at høre en ekspert i forbindelse med en procedure om udpegning af et lægemiddel til sjældne sygdomme alene med den begrundelse, at han allerede har afgivet en udtalelse vedrørende samme lægemiddel i forbindelse med en anden national procedure i en af Unionens medlemsstater.

(jf. præmis 77, 88 og 93)

3. Proceduren i artikel 5 i forordning nr. 141/2000 om lægemidler til sjældne sygdomme karakteriseres ved den væsentlige rolle, som tildeles udvalgets objektive og tilbundsgående videnskabelige evaluering af virkningen af de pågældende potentielle lægemidler. Da Kommissionen ikke er i stand til selv at foretage vurderinger af videnskabelig karakter vedrørende effekten og/eller skadeligheden af et lægemiddel i forbindelse med proceduren for ansøgning om udpegning af et lægemiddel som et lægemiddel til sjældne sygdomme, har den obligatoriske konsultation af udvalget til formål at give Kommissionen de nødvendige videnskabelige vurderinger for at sætte denne i stand til med fuldt kendskab til sagen at træffe afgørelse om de foranstaltninger, der er egnede til at sikre et højt sundhedsbeskyttelsesniveau. Selv om den af udvalget afgivne udtalelse ikke er bindende for Kommissionen, er den således ikke desto mindre af afgørende betydning. Det fremgår nemlig af samme forordnings artikel 5, stk. 8, at der i det tilfælde, hvor en udtalelse ikke er i overensstemmelse med udvalgets udtalelse, er tale om en ekstraordinær situation.

I denne sammenhæng skal Fællesskabets retsinstanser ved udøvelsen af deres domstolskontrol af lovligheden af en beslutning fra Kommissionen om afslag på udpegning af et lægemiddel som et lægemiddel til sjældne sygdomme efterprøve, om formforskrifterne er overholdt, om de faktiske omstændigheder, som Kommissionen har lagt til grund, er materielt rigtige, og om der er begået en åbenbar fejl i vurderingen af de faktiske omstændigheder eller er begået magtfordrejning.

(jf. præmis 111 og 112)