Det Økonomiske og Sociale Udvalgs udtalelse om »Kommissionens forslag til Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) om sjældne lægemidler« () (1999/C 101/10)

Rådet for Den Europæiske Union besluttede den 23. oktober 1998 under henvisning til EF-traktatens artikel 100 A at anmode om Det Økonomiske og Sociale Udvalgs udtalelse om det ovennævnte emne.

Det forberedende arbejde henvistes til ØSU's Sektion for Beskæftigelse, Sociale og Arbejdsmarkedsmæssige Spørgsmål og Borgerrettigheder, som udpegede Sergio Colombo til ordfører. Sektionen vedtog sin udtalelse den 8. december 1998.

Det Økonomiske og Sociale Udvalg vedtog på sin 360. plenarforsamling af 27.-28. januar 1999, mødet den 27. januar 1999, følgende udtalelse med 121 stemmer for, 2 imod og 3 hverken for eller imod.

1. Indledning

1.1. Kommissionen har efter lang tids forberedelse fremlagt et forslag til forordning, der har til formål at imødekomme et dybfølt behov hos millioner af patienter, nemlig at skabe gunstige vilkår i EU for forskning, udvikling og markedsføring af lægemidler, der anvendes i behandlingen af sjældne sygdomme - de såkaldte sjældne lægemidler.

1.2. Patientforeningerne har længe krævet et sådant initiativ for at bryde den helt uacceptable marginalisering af de mennesker, som lider af sjældne sygdomme, og som ikke nyder godt af den grundlæggende rettighed, enhver borger har, nemlig retten til sundhed.

1.3. Forslaget er i øvrigt et led i Fællesskabets indsats på folkesundhedsområdet, idet sjældne sygdomme er defineret som et prioriteret område for Fællesskabets indsats ().

1.4. På baggrund af lægevidenskabens fremskridt, som har bidraget til en bedre livskvalitet og forlænget levealderen - især takket være nye lægemidler - er det ganske uacceptabelt, at en del af befolkningen er afskåret fra denne udvikling.

1.5. Det er en kendsgerning, at medicinalindustrien ikke af egen drift gør noget for at imødekomme disse patienters behov, eftersom den med sine rent profitorienterede kriterier for udvælgelse og planlægning alene tager udgangspunkt i markedets størrelse.

1.6. På den anden side er det forståeligt, at det lille marked for sjældne lægemidler, som altid er begrænset til ganske få patienter, ikke er attraktivt for en industri, der forventer et afkast på de store investeringer, som er nødvendige for at udvikle et nyt lægemiddel, og som i dag er i størrelsesordenen 200 mio. ecu ().

2. Forslagets mål

2.1. Kommissionens forslag, som er baseret på EF-traktatens artikel 100 A og har karakter af en forordning, sigter først og fremmest imod at skabe vilkår, som kan tilskynde medicinalindustrien og dens forskningscentre til at behandle de sjældne sygdommes problematik på passende vis, således som det i flere år har været tilfældet i USA og Japan.

2.2. Forslagets to hovedelementer er følgende:

- fastlæggelse af ensartede kriterier og indførelse af en fællesskabsprocedure for udpegelse af sjældne lægemidler;

- indførelse af incitamenter til forskning, udvikling og markedsføring af sjældne lægemidler.

2.3. Forslaget nævner to mulige kriterier for udpegelse af sjældne lægemidler:

- Et epidemiologisk kriterium baseret på sygdommens forekomst eller hyppighed i en given population. Med dette kriterium som udgangspunkt sættes grænsen for sjældne sygdomme ved en forekomst i den samlede fællesskabspopulation på under 5 ud af 10 000, forudsat at der ikke findes nogen tilfredsstillende behandlingsmetoder.

- Et økonomisk kriterium baseret på den formodning, at produktionen af et lægemiddel, der er nødvendigt for at behandle en potentielt livstruende sygdom eller en smitsom, kronisk svækkende sygdom, ikke er rentabel.

2.4. Ordningen med incitamenter omfatter blandt andet følgende former for støtte:

- Lægemidler, der anerkendes som sjældne lægemidler, sikres adgang til hele EU's marked via en centraliseret procedure for udstedelse af markedsføringstilladelse. Som det vigtigste incitament kan der tildeles eneret på markedet i hele EU for en tiårig periode, der dog kan nedsættes i visse tilfælde (). Endvidere kan eneretten ophæves, hvis hensynet til patienternes interesser og folkesundheden tilsiger det ().

- Udgifterne til den centraliserede registreringsprocedure afholdes helt eller delvis over EU-budgettet.

- Støtte til GD XII's forskningsprogrammer som for eksempel det foregående særprogram Biomed 2 (»Biomedicin og sundhed«) og det første særprogram »Livskvalitet og forvaltning af de biologiske ressourcer« under det femte rammeprogram (1998-2002), samt handlingsprogrammet om sjældne sygdomme under GD V.

2.5. Hvad angår evalueringen af ansøgningerne om markedsføringstilladelse for sjældne lægemidler anses det for hensigtsmæssigt at benytte de eksisterende instrumenter og således overdrage denne opgave til Det Europæiske Agentur for Lægemiddelvurdering, der blev oprettet ved forordning (EØF) nr. 2309/93 (). Lægemiddelagenturet, der har sæde i London, og hvis aktiviteter ØSU har fulgt lige siden dets oprettelse, har utvivlsomt den nødvendige infrastruktur og faglige kompetence.

2.6. Udpegelsen af sjældne lægemidler vil blive foretaget af et stående udvalg, som Lægemiddelagenturet nedsætter til dette formål, og som består af eksperter udnævnt af medlemsstaterne på grundlag af deres erfaring inden for sjældne sygdomme. Derudover består udvalget af seks medlemmer udpeget af Kommissionen, hvoraf tre repræsenterer patientsammenslutningerne og tre indstilles af Lægemiddelagenturet.

3. Generelle bemærkninger

3.1. Baggrund

3.1.1. ØSU hilser Kommissionens forslag velkommen og støtter de grundlæggende principper og mål for denne forordning. ØSU's positive vurdering er med forbehold af nedenstående bemærkninger baseret på den anskuelse, at forordningen er et vigtigt skridt i retning af større solidaritet med patienter, som er udelukket fra ethvert lægevidenskabeligt fremskridt, fordi de lider af en sjælden sygdom.

3.1.2. ØSU anser det således for hensigtsmæssigt, at udpegelsen af et sjældent lægemiddel ud over de i artikel 3 fastsatte kriterier udvides til også at omfatte specifikke indikationer for aktive stoffer, der allerede har opnået tilladelse for andre indikationer, samt lægemidler, der er beregnet til behandling af invaliderende, kroniske eller livstruende sygdomme i Fællesskabet.

3.1.3. ØSU mener, at dette problem løses bedre på EU-plan (), fordi det berører et beskedent antal patienter, og investeringerne følgelig kun kan give et ringe afkast. Det vil være vanskeligt at opnå samme resultater på nationalt plan. Forslaget giver dog mulighed for, at de enkelte medlemsstater kan tage initiativer af national karakter, især fiskale incitamenter til forskning.

3.1.3.1. ØSU opfordrer Kommissionen til at udarbejde en henstilling om indførelse af sådanne incitamenter.

3.1.4. Som anført i udtalelsen om »Handlingsprogrammet på fællesskabsplan om sjældne sygdomme (1999-2003), som led i indsatsen på folkesundhedsområdet« (), støtter ØSU forslaget om at betragte sygdomme med en forekomst i den samlede fællesskabspopulation på under 5 ud af 10 000 som sjældne.

3.1.5. ØSU bifalder, at Udvalget for Sjældne Lægemidler omfatter tre repræsentanter for patientforeningerne, da de kan spille en oplysende og formidlende rolle i forbindelserne mellem forskerne, medicinalindustrien og patienterne.

3.1.6. Nogle af de sygdomme, der er sjældne i EU, er udbredte i andre dele af verden, og ØSU er derfor af den opfattelse, at en forstærket forskningsindsats i EU på dette område også kan bidrage afgørende til en forbedring af levevilkårene i udviklingslandene, hvor der næsten ikke investeres i forskning. Med denne indsats vil Europa vise sig ægte solidarisk med disse lande, og det bør også være den vej, som Europa bør følge fremover.

3.1.7. ØSU er enig i, at de mennesker, der lider af sjældne sygdomme, bør prioriteres højest, fordi det haster med et initiativ på dette område, men på et senere tidspunkt bør spørgsmålet om tilskyndelse til forskning, udvikling og markedsføring af veterinærmedicin også tages op.

3.2. Incitamenter

3.2.1. Det bør nøje undersøges, om forslagets indhold, herunder incitamenterne, er velegnede og tilstrækkelige til at give medicinalindustrien nogle betingelser, som kan tilskynde til en forskningsindsats, der lever op til patienternes legitime forventninger, og sætte gang i grundforskningen på universiteterne i samvirke med industriens anvendte forskning.

3.2.2. ØSU mener, at de foreslåede incitamenter, som bør styrkes på passende vis i de relevante forskningsprogrammer, kan gavne de virksomheder, som har aktiviteter på området sjældne sygdomme. Det foreliggende initiativ og de deraf følgende investeringer vil efter ØSU's mening bidrage til etablering af nye virksomheder og til beskæftigelse på fagområder, hvor der kræves høje kvalifikationer.

3.2.3. Kommissionens forslag bør derfor indeholde incitamenter til forskning og markedsføring på et passende niveau for at fremme den europæiske industris konkurrenceevne, som hidtil har lidt under mangelen på en lovgivning om sjældne lægemidler.

3.2.4. ØSU anser det for positivt, at artikel 6 giver mulighed for bistand til udarbejdelse af en protokol om den kliniske afprøvning af lægemidlets kvalitet, sikkerhed og effekt, der er nødvendig for at opnå markedsføringstilladelse. En sådan bistand er særlig værdifuld for små og mellemstore virksomheder, og den vil gøre det muligt at stille de nødvendige lægemidler til rådighed for patienterne så hurtigt som muligt.

3.2.5. Klausulen i artikel 8, stk. 2, hvorefter enerettens varighed på anmodning af en enkelt medlemsstat kan nedsættes fra 10 til 6 år, kan ikke betragtes som en begrænsning af incitamenterne, men som et exceptionelt indgreb og en sikkerhedsventil i tilfælde af, at et sjældent lægemiddel bliver en stor succes i den periode, hvor eneretten gælder.

3.2.5.1. Det påpeges dog, at det kan vise sig vanskeligt at håndhæve den bestemmelse i artikel 8, hvori der henvises til prisen på sjældne lægemidler.

3.2.6. Undtagelserne i artikel 8, stk. 3, er efter ØSU's mening en rimelig forholdsregel for at beskytte patienternes interesser og folkesundheden, da den blandt andet skulle kunne sikre, at patienternes behov for lægemidler bliver dækket.

3.2.7. ØSU bifalder bemærkningen om, at selve udpegelsen hverken giver eneret på markedet eller nogen ret forud for andre. Det er markedsføringstilladelsen, som udløser eneretten og dermed præmierer den mest succesrige og effektive forskning. ØSU er enig i, at der ikke bør lægges hindringer i vejen for yderligere forskning i midler med samme terapeutiske indikationer, som dog kun kan opnå markedsføringstilladelse, hvis det bevises, at de er mere sikre og effektive.

3.3. Ressourcer

3.3.1. Det vigtigste spørgsmål er, om der er tilstrækkelige midler til rådighed til forvaltningen af denne ordning. Det er nødvendigt, at bevillingerne står mål med forslagets ambitionsniveau, men det ser ved første øjekast ikke ud til, at de er tilstrækkelige til en korrekt gennemførelse af hele ordningen.

3.3.2. ØSU går helt ind for, at der gives adgang til den centraliserede procedure, som skal forvaltes af Lægemiddelagenturet. For at vække virksomhedernes interesse for forskning og udvikling af sjældne lægemidler bør omkostningerne herved efter ØSU's mening være så lave som muligt for virksomhederne. ØSU foreslår, at man overvejer muligheden for at lade EU-budgettet dække alle omkostningerne ved den centraliserede procedure.

3.3.3. Da erfaringen viser, at de fleste ansøgninger kommer fra små og mellemstore virksomheder, opfordrer ØSU navnlig Kommissionen til at foreslå konkrete bestemmelser, som giver de enkelte små eller mellemstore virksomheder eller sammenslutninger heraf adgang til de midler, der afsættes til det femte rammeprogram for forskning og teknologisk udvikling, uden at midlerne dog forbeholdes denne gruppe af virksomheder.

3.4. Sammenhæng med andre EU-politikker

3.4.1. ØSU anser det for positivt, at denne forordning indeholder et samlet handlingsprogram til bekæmpelse af sjældne sygdomme, som inddrager og samordner forskellige generaldirektoraters virksomhed (GD III - V - XIII). ØSU håber, at samordningen af indsatsen bliver så omfattende og effektiv som muligt, således at EU kan bidrage med en materiel »værditilvækst«.

3.4.2. Ligesom i tidligere udtalelser opfordrer ØSU også ved denne lejlighed Kommissionen til at sørge for, at denne ordning bliver et afgørende skridt i nedbrydningen af de sidste hindringer for den fri handel med lægemidler i EU.

3.4.3. For det første bør der arbejdes på, at direktivet om god klinisk praksis () ved gennemførelse af kliniske afprøvninger af lægemidler til human brug hurtigst muligt bliver vedtaget og gennemført i medlemsstaterne for at beskytte de personer, som deltager i afprøvningen af sjældne lægemidler, og sikre kvaliteten, sikkerheden og effektiviteten af disse lægemidler.

3.4.4. Som nævnt i punkt 2.7 og 3.4.2 i ØSU's udtalelse om god klinisk praksis opfordrer ØSU til indførelse af en særlig procedure for at fremskynde igangsættelsen af klinisk afprøvning af sjældne lægemidler og udarbejdelsen af protokoller, således at disse lægemidler så hurtigt som muligt kan stilles til rådighed for patienterne.

4. Særlige bemærkninger

4.1. Artikel 3, stk. 1

I slutningen tilføjes følgende: »Dette gælder også for kendte stoffers nye indikationer.«

4.2. Artikel 3, stk. 2

Udtrykket »en livstruende eller alvorligt invaliderende smitsom sygdom« er muligvis for restriktivt eller ikke tilstrækkelig entydig. Det foreslås derfor at ændre den til: »invaliderende, kroniske eller livstruende sygdomme«.

4.3. Artikel 8, stk. 3, litra c)

Der er et terminologisk problem, da det kan være vanskeligt at fastlægge en korrekt fortolkning af udtrykket »klinisk overlegent«.

4.4. Artikel 8, stk. 5

Definitionen af »lignende lægemiddel« er for restriktiv og under alle omstændigheder ikke fuldt ud dækkende for dette begreb.

4.5. ØSU foreslår, at ovennævnte definition, som ikke er entydig eller vanskeligt kan underbygges, enten slettes helt i forordningens tekst eller suppleres med mere detaljerede retningslinjer, for at de berørte virksomheder ikke skal miste interessen på grund af en mangelfuld formulering af bestemmelserne.

Bruxelles, den 27. januar 1999.

Beatrice RANGONI MACHIAVELLI

Formand for

Det Økonomiske og Sociale Udvalg

() EFT C 276 af 4.9.1998, s. 7.

() ØSU's udtalelse: EFT C 388 af 31.12.1994; EFT C 203 af 3.7.1997 - ØSU's udtalelse: EFT C 19 af 21.1.1998.

() KOM(93) 718 endelig udg.

() Jf. artikel 8, stk. 2, hvori det fastsættes, at denne periode kan nedsættes til seks år, hvis et lægemiddel ikke længere opfylder udpegelseskriterierne, eller hvis salgsprisen er så høj, at det giver mulighed for en urimelig stor fortjeneste.

() Jf. artikel 8, stk. 3, som fastsætter, at der i visse tilfælde kan tildeles en markedsføringstilladelse for samme terapeutiske indikation for et lignende lægemiddel.

() EFT L 214 af 24.8.1993 - ØSU's udtalelse: EFT C 269 af 14.10.1991.

() EU-initiativer, der har relevans for dette forslag: 1) ØSU's udtalelse: EFT C 388 af 31.12.1994; 2) KOM(93)718 endelig udg.; 3) EFT C 350 af 30.12.1995; 4) EFT C 230 af 26.8.1993 - ØSU's udtalelse: EFT C 34 af 2.2.1994; 5) EFT C 203 af 3.7.1997 - ØSU's udtalelse: EFT C 19 af 21.1.1998; 6) EFT C 306 af 8.10.1997 - ØSU's udtalelse: EFT C 95 af 30.3.1998; 7) KOM(1998)305 endelig udg.; 8) EFT L 213 af 30.7.1998.

() Forslag: EFT C 203 af 3.7.1997 - ØSU's udtalelse: EFT C 19 af 21.1.1998.

() Forslag: EFT C 306 af 8.10.1997 - ØSU's udtalelse: EFT C 95 af 30.3.1998.