DA    DA  KOMMISSIONEN FOR DE EUROPÆISKE FÆLLESSKABER 
Bruxelles, den 29.9.2004 
KOM(2004) 599 endelig 
2004/0217 (COD)   
Forslag til 
EUROPA-PARLAMENTETS OG RÅDETS FORORDNING 
om lægemidler til pædiatrisk brug og om  ændring af forordning (EØF) nr. 1768/92, 
direktiv 2001/83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004 
(forelagt af Kommissionen) 
     
{SEK(2004) 1144} 
 
DA 2   DA BEGRUNDELSE  
1. INDLEDNING OG BAGGRUND  
Folkesundhedsproblemer og årsager hertil Børn er en sårbar gruppe, som udviklingsmæssi gt, fysiologisk og psykologisk adskiller sig fra 
voksne, og derfor har lægemiddelforskning, de r tager hensyn til alder og udvikling, stor 
betydning. I modsætning til lægemi dler til voksne er over 50 % af de lægemidler, der 
anvendes til behandling af europæiske børn, ik ke blevet afprøvet og  godkendt til brug hos 
børn. Derfor kan manglende afprøvning og godkendels e af lægemidler til pædiatrisk brug gå 
ud over europæiske børns sundhed og livskvalitet. 
Selv om der kan være betænkeligheder ve d at gennemføre forsøg i den pædiatriske 
befolkning, skal dette vejes op imod de etiske  aspekter ved at give lægemidler til en 
befolkning, som de ikke er blevet afprøvet på, og hvor virkningerne, både positive og negative, derfor er uken dte. Af hensyn til disse betænkeligh eder er der i EU's direktiv om 
kliniske forsøg
1 fastsat særlige krav for at beskytte børn, der deltager i klin iske forsøg i EU.  
Relaterede initiativer: EU's forordning om lægemidler til sjældne  sygdomme og USA's 
lovgivning om lægemidler til børn 
Den manglende forskning i behandling af sj ældne sygdomme førte til, at Kommissionen 
fremsatte et forslag til en foro rdning om lægemidler til sjældn e sygdomme, der blev vedtaget i 
december 1999. Denne forordning har vist sig at være en succes med he nsyn til at stimulere 
forskning, der fører til godkendelse af lægemidl er til behandling af sjældne sygdomme.  
I USA er der indført en sær lig lovgivning til fremme af kliniske forsøg med børn. Denne 
lovgivning består af en blanding af incitamenter og forpligtelser og har vist sig effektiv, når 
det gælder udvikling af læge midler til pædiatrisk brug.  
Rådets resolution 
Rådet opfordrede i sin resolution af 14. decembe r 2000 Kommissionen til at fremsætte forslag 
i form af incitamenter, forskrifter eller andre støtteforanstaltninger med henblik på klinisk 
forskning og udvikling for at sikre, at nye læ gemidler til børn og a llerede markedsførte 
lægemidler er fuldt ud tilpasset børns særlige behov. 
                                                 
1 EFT L 121 af 1.5.2001, s. 34. 
 
DA 3   DA 2. BAGGRUND  
Formål 
Den overordnede målsætning for politikken er at  forbedre europæiske børns sundhed ved at 
fremme forskning, udvikling og godke ndelse af lægemidler til børn. 
De generelle målsætninger er: at styrke udvikli ngen af lægemidler til børn; at sikre, at 
forskningen i lægemidler til behandling af børn er af høj kvalitet; at sikre, at lægemidler til 
behandling af børn godkendes til brug hos børn; at forbedre de tilgængelige oplysninger om brugen af lægemidler til børn ; og at opfylde disse målsætni nger uden at udsætte børn for 
unødvendige kliniske forsøg og i fuld overensst emmelse med EU's dire ktiv om kliniske 
forsøg.  
Anvendelsesområde, retsgrundlag og procedure 
Den foreslåede ordning omfatter humanmedi cinske lægemidler som omhandlet i 
direktiv 2001/83/EF.  
Forslaget støtter sig på EF-traktatens artikel  95. Artikel 95, der indeholder bestemmelser om 
den fælles beslutningsprocedure i medfør af artikel 251, danner retsgrundlag for 
gennemførelsen af målsætningerne i traktatens artikel 14, herunder fri bevægelighed for varer 
(artikel 14, stk. 2) og dermed humanmedicinsk e lægemidler. Alle best emmelser vedrørende 
produktion og distribution af lægemidler skal  have beskyttelse af folkesundheden som 
hovedformål, men dette skal opnå s ved hjælp af midler, der i kke hæmmer fri bevægelighed 
for lægemidler i Fællesskabet. Alle bestemmelser, der vedtag es af Europa-Parlamentet og 
Rådet på dette område, vedtages efter Amster dam-traktatens ikrafttræden på grundlag af 
denne artikel. Forskellene mellem medlemsstat ernes love og administrative bestemmelser 
vedrørende lægemidler er nemlig en hindri ng for samhandelen inden for Fællesskabet, og de 
har dermed en direkte virkning på den måde, hvor på det indre marked fungerer. Alle aktioner 
til fremme af udvikling og godkendelse af lægemi dler til pædiatrisk brug er berettigede på 
europæisk plan for at forebygge eller fjerne disse hindringer. 
Subsidiaritet og proportionalitet 
Forslaget bygger på erfaringerne med de  nuværende lovgivningsmæssige rammer for 
lægemidler i Europa samt med kravene til og incitamenterne for lægemidler til pædiatrisk 
brug i USA og EU's forordning om lægemidler  til sjældne sygdomme. På grundlag af de 
tilgængelige oplysninger vurderes det ikke som sandsynligt, at man kan løse de folkesundhedsmæssige problemer, der knytter sig til lægemidler til børn, før et særligt 
lovgivningssystem er sat i værk. 
En fællesskabsaktion giver de bedste mulighede r for at udnytte de instrumenter, der findes 
inden for lægemiddelsektoren, med henblik på gennemførelsen af det indre marked. Hertil 
kommer, at godkendelse af lægemidler til børn er et problem, der berører hele Europa. 
Medlemsstaterne vil dog komme ti l at spille en vigtig rolle for opfyldelsen af forslagets 
målsætninger.  
 
DA 4   DA Lovgivningsmæssig og admi nistrativ forenkling 
Alle forslagets nøgleforanstaltn inger bygger på eller styrker de eksisterende bestemmelser om 
lægemidler. Dette forslag har direkte forbinde lse med fem eksisterende fællesskabsretsakter: 
Europa-Parlamentets og Rådets dire ktiv 2001/83/EF af 6. november 20012, der fastsætter de 
overordnede bestemmelser om lægemidler; Eu ropa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) 
nr. 726/2004 af 31. marts 20043, som opretter Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) 
og fastlægger en centraliseret procedure for godkendelse af lægemidler; Europa-Parlamentets 
og Rådets direktiv 2001/20/EF af 4. apr il 2001, der fastsætter bestemmelser om 
gennemførelse af kliniske forsøg i Fælle sskabet; Europa-Parlamentets og Rådets 
forordning (EF) nr. 141/2000, som opretter et fæ llesskabssystem for udpegelse af lægemidler 
som lægemidler til sjældne sygdomme og fast sætter incitamenter til fremme af deres 
udvikling og godkendelse4, og Rådets forordning (EØF) nr. 1768/92 af 18. juni 19925, som 
indfører et supplerende beskyt telsescertifikat for lægemidler. 
Dette forslag til en forordning fastsætter en præcis  retlig ramme, men på de områder, hvor der 
kræves mere detaljerede gennemførelsesbeste mmelser, er det hensigten at vedtage en 
kommissionsforordning, og det foreslås, at Kommissionen i samråd med medlemsstaterne, 
Det Europæiske Lægemiddelagentur og de berørt e parter vedtager yde rligere bestemmelser, 
der skal tjene som retningslinjer. 
Overensstemmelse med øvrige fællesskabspolitikker 
Det er hensigten at opnå overensstemmelse med aktiviteterne på områderne forskning og 
udvikling samt sundhed og forbrugerbeskyttelse. 
Ekstern høring 
Der er foretaget en bred høring blandt de be rørte parter i forbinde lse med dette forslag. 
Nærmere oplysninger om Ko mmissionens høring er i ndeholdt i den udvidede 
konsekvensanalyse, der ledsager dette forslag.  
Evaluering af forslaget: de n udvidede konsekvensanalyse 
Dette forslag har været genstand for Kommis sionens udvidede konsekvensanalyse, som er 
vedlagt forslaget og er baseret på data, der er inds amlet ved en undersøgelse foretaget af en 
uafhængig kontrahent. 
3. PRÆSENTATION  
Der gives her en kort beskrivelse af forslagets hovedelementer. En mere detaljeret beskrivelse 
findes i Kommissionens redegørelse , der er vedlagt forslaget. 
                                                 
2 EFT L 311 af 28.11.2001, s. 67. 
3 EUT L 136 af 30.4.2004, s. 1. 
4 EFT L 18 af 22.1.2000, s. 1. 
5 EFT L 182 af 2.7.1992, s. 1. 
 
DA 5   DA Forslagets vigtigste foranstaltninger 
Det Pædiatriske Udvalg Et udvalg med ekspertise inden for alle aspekter af lægemidler til børn er en central del af 
forslaget og dets virkemåde. Det Pædiatriske Udvalg vil først og fremmest være ansvarligt for 
vurdering og godkendelse af de pædiatrisk e forskningsprogrammer og anmodninger om 
dispensation eller udsættelse som beskrevet ne denfor. Herudover kan det vurdere, om der er 
overensstemmelse med det pædiatriske fors kningsprogram, og efte r anmodning vurdere 
undersøgelsesresultaterne. Det Pæ diatriske Udvalg vil under udf ørelsen af alt sit arbejde 
overveje de mulige betydelige terapeutiske fordele af undersøgelser hos børn, herunder 
behovet for at undgå unødvendige undersøgelser. Det vil følge eksisterende fællesskabskrav 
og undgå enhver forsinkelse i godkendelsen af lægemidler til andre befolkningsgrupper som følge af kravene til undersøgelser hos børn. 
Krav til markedsføringstilladelser 
Undersøgelser hos børn skal gennemføres på grundlag af et pædiatrisk forskningsprogram, 
som skal godkendes af Det Pædiatriske Udvalg. De t Pædiatriske Udvalg skal, når det vurderer 
sådanne programmer, tage hensyn til to ove rordnede principper: undersøgelser skal kun 
gennemføres, hvis det indebærer en potentiel terapeutisk fo rdel for børn (man bør undgå 
dobbeltundersøgelser), og kravene til undersøgels er hos børn bør ikke forsinke godkendelsen 
af lægemidler til andre befolkningsgrupper. 
En central foranstaltning er et nyt krav om , at resultaterne af a lle undersøgelser, der er 
gennemført i overensstemmelse med et genne mført godkendt pædiatrisk forskningsprogram, 
skal fremlægges samtidig med ansøgningerne, me dmindre der er indrømmet dispensation eller 
udsættelse. Denne centrale foranstaltning er medtaget for at sikre, at udviklingen af 
lægemidler til børn sker på grundlag af disses terapeutiske behov. Ud fra det pædiatriske forskningsprogram vurderes det, om dette krav er opfyldt.  
Dispensation fra kravene 
Ikke alle lægemidler, der udvikles til voksne, er egnede til børn eller nødvendige for deres 
behandling, og unødvendige undersøgelser hos børn bør undgås. For at tackle sådanne 
situationer foreslås en ordning for dispensati on fra ovennævnte krav. De t Pædiatriske Udvalg 
vil, så snart det er oprettet, påbegynde udarbej delsen af lister med dispensationer for bestemte 
lægemidler og lægemiddelgrupper. For lægemidler, der ikke er medtaget på de offentliggjorte 
lister, foreslås en forenklet procedure fo r virksomheder, der an moder om dispensation.  
Udsættelse af tidspunktet fo r igangsætning eller afslutning af undersøgelser hos børn.  
Undertiden vil undersøgelser hos børn bedre kunne gennemføres, hvis der først er gjort 
erfaringer med anvendelsen af lægemidlet hos voksne. Undersøgelser hos børn kan også tage 
længere tid end undersøgelser hos voksne. Dette gælder hele de n pædiatriske befolkning eller 
en undergruppe heraf. For at kunne tackle denne si tuation foreslås derfor en ordning for 
udsættelser og en procedure fo r godkendelse af udsættelserne hos Det Pædiatriske Udvalg.  
 
DA 6   DA Markedsføringstilladelsesprocedurer 
De procedurer, der er fastsat i gældende lægemiddellovgivning, ændres ikke af forslagene. 
Ifølge de ovennævnte krav skal de kompete nte myndigheder kontro llere, at der er 
overensstemmelse med det godkendte pædiatrisk e forskningsprogram på det eksisterende 
valideringstrin for ansøgninger om markedsfør ingstilladelse. Vurderingen af sikkerhed, 
kvalitet og virkning af lægemidler til børn og udste delsen af markedsføringstilladelser falder 
fortsat ind under de kompetente myndigheders ansvarsområde. For at forbedre adgangen til 
lægemidler til børn i hele Fællesskabet (de fore slåede krav er knyttet til belønninger på 
fællesskabsplan) og forhindre forvridninger af de n frie handel inden for Fællesskabet foreslås 
det, at en ansøgning om mark edsføringstilladelse, som omfatter mindst en pædiatrisk 
indikation og er baseret på resultaterne af et godkendt pædiatrisk forskningsprogram, skal 
kunne behandles efter den central iserede fællesskabsprocedure. 
Markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug 
For at skabe en mekanisme til fremme af ikke-patenterede lægemidler foreslås en ny type 
markedsføringstilladelse: markedsførings tilladelse til pædiatrisk brug. En sådan 
markedsføringstilladelse gør brug af de nuvære nde markedsføringstilladelsesprocedurer, men 
er specielt beregnet for lægemidler, de r udelukkende er udviklet til brug hos børn. 
Som navn på et lægemiddel, der får en marked sføringstilladelse ti l pædiatrisk brug, kan 
benyttes det eksisterende navn på et tilsvarende  lægemiddel, der er godkendt til voksne, men 
for at øge genkendeligheden og lette receptudskrivningen skal navnet på alle lægemidler, der får en markedsføringstilladelse til pædiatrisk  brug, efterfølges af bogs tavet "P" anbragt over 
skrivelinjen. Medicinalfirmaer vil således kunne udnytte, at navnet allerede er kendt, og 
samtidig drage fordel af den databeskyttelse, der er forbundet med en ny markedsføringstilladelse. Databes kyttelsesperioden i forbindelse med 
markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug ka n vise sig endnu mere fordelagtig i lyset af 
seneste retspraksis fra EF-Domstol en vedrørende fortolkning af 
databeskyttelsesbestemmelserne
6.  
En ansøgning om en markedsføri ngstilladelse til pædiatrisk br ug kræver fremlæggelse af de 
nødvendige data til påvisning af sikkerhed, kvalitet og virkning hos børn indsamlet i 
overensstemmelse med et godkendt pædiatri sk forskningsprogram. Ansøgningen kan dog 
henvise til de data, der er inde holdt i sagsmaterialet for et læ gemiddel, som er eller har været 
godkendt i Fællesskabet.  
Forlængelse af det supplerende be skyttelsescertifikats gyldighed 
For nye lægemidler og for lægemidler, der er beskyttet af et patent  eller et supplerende 
beskyttelsescertifikat, kan det s upplerende beskyttelsescertifikat  forlænges med seks måneder, 
hvis alle foranstaltnin gerne i det godkendte pædiatriske forskningsprogram er gennemført, 
hvis lægemidlet er godkendt i alle medlemss taterne, og hvis relevant information om 
undersøgelsesresultaterne indgår i produktinformationen. For at opnå en forlængelse skal 
                                                 
6 Sag C-106/01, Novartis Pharmaceuticals UK, dom af 29. april 2004, endn u ikke offentliggjort. 
 
DA 7   DA markedsføringstilladelsen vedlægges en erklærin g om, at disse foranstaltninger er gennemført. 
Virksomhederne vil så kunne forelægge marked sføringstilladelsen for patentmyndighederne, 
der dernæst indrømmer en forlængelse af de t supplerende beskyttelsescertifikat. Det er 
nødvendigt med en markedsføringstilladelse i alle medlemsstater for at forhindre, at der gives 
en belønning, som dækker hele Fællesskabet , uden at det medfører fordele for 
børnesundheden i hele Fællesskabet. Da be lønningen gives for gennemførelse af 
undersøgelser hos børn og ikke for påvisning af, at et lægemidde l er sikkert og effektivt hos 
børn, vil der blive givet en bel ønning, selv om lægemi dlet ikke godkendes med en pædiatrisk 
indikation. Dog skal der i produktinform ationen for det godkendte lægemiddel indgå 
relevante oplysninger om anvendels en hos pædiatriske befolkninger. 
Forlængelse af den eksklusive ret på mar kedet for lægemidler til sjældne sygdomme 
I henhold til EU-forordningen om lægemidler t il sjældne sygdomme får lægemidler, der er 
udpeget som lægemidler til sjældn e sygdomme, ti års eksklusiv re t på markedet i forbindelse 
med udstedelse af en markedsføringstilladel se med en indikation  vedrørende sjældne 
sygdomme. Da sådanne lægemidler ofte ikke er patentbeskyttede, kan der ikke gives 
belønning i form af en forlængelse af det suppl erende beskyttelsescertifikat, og hvis de er 
patentbeskyttede, vil en forl ængelse af det supplerende be skyttelsescertifikat udgøre et 
dobbelt incitament. Det foreslås derfor, at peri oden på ti års eksklusiv ret på markedet for 
lægemidler til sjældne sygdomme forlænges til tolv  år, hvis kravene til data om brug hos børn 
er helt opfyldt. 
Program for forskning i lægemidler til Europas børn 
Muligheden for finansiering af unde rsøgelser i pædiatrisk anvende lse af lægemidler, der ikke 
er beskyttet af et patent elle r et supplerende beskyttelsescert ifikat, er endnu et redskab til 
fremme af etisk forskning af høj kvalitet,  der kan føre til udvikling og godkendelse af 
lægemidler til børn. Kommissionen har til hensig t at undersøge muligheden for indførelse af 
et program for forskning i lægemidler t il børn, der tager hensyn til eksisterende 
fællesskabsprogrammer. 
Information om anvendelse af lægemidler til børn 
Et af målene med dette forslag er at forbedre  de tilgængelige oplysning er om anvendelsen af 
lægemidler til børn. Lettere tilgængelige informati oner kan føre til en mere sikker og effektiv 
anvendelse af lægemidler til børn og således fremme folkes undheden. Disse informationers 
tilgængelighed vil desuden være med til at fo rhindre dobbeltundersøgelser og gennemførelse 
af unødvendige undersøgelser hos børn.  
I direktivet om klinis ke forsøg oprettes en fællesskabsdata base om kliniske forsøg (EudraCT). 
Det foreslås, at denne database udvides med en  informationsressource om alle igangværende 
og afsluttede pædiatriske undersøgelser i både Fællesskabet og tredjelande.  
Desuden udarbejder Det Pædiatriske Udvalg  på grundlag af en  undersøgelse af den 
eksisterende anvendelse af lægemidler i Eu ropa en opgørelse over terapeutiske behov hos 
børn.  
 
DA 8   DA Ifølge forslaget skal der også oprettes et fælless kabsnetværk, der skal forbinde nationale net 
og kliniske forsøgscentre, med det formål at opbygge de nødvendige kompetencer på europæisk plan og lette gennemførelsen af undersøgelser, forbedre samarbejdet og undgå dobbeltundersøgelser.  
Medicinalfirmaer har i nogle tilfælde allerede  gennemført kliniske forsøg hos børn. Ofte er 
resultaterne af disse undersøgelser dog ikke bl evet indgivet til de kompetente myndigheder og 
har ikke ført til ajourføringer af  produktoplysningerne. For at løse  dette problem foreslås det, 
at alle undersøgelser, der afsluttes før vedtag elsen af dette lovgivningsforslag, ikke vil kunne 
komme i betragtning til de belønninger og incita menter, der foreslås for EU. Der vil dog blive 
taget hensyn til dem i forbindelse med de krav, der er indeholdt i forslagene, og det bliver obligatorisk for firmaer at forelægge undersøge lserne for de kompetente myndigheder, når 
denne foreslåede lovgivning er vedtaget. 
Andre foranstaltninger 
Ansvaret for samarbejdet mellem Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler, dets 
Arbejdsgruppe for Videnskabelig Rådgivning og  andre fællesskabsudvalg og -arbejdsgrupper 
om lægemidler og Det Pædiat riske Udvalg ligger hos Det Eu ropæiske Lægemiddelagentur. 
Endvidere foreslås det, at Det Europæiske Lægemiddelagentur yder gratis videnskabelig 
rådgivning til sponsorer, der udvikler lægemidler til børn.  
Det forelagte forslag vil stille nye krav til de kompetente myndigheder og især til Det 
Europæiske Lægemiddelagentur. De t foreslås at øge Fællesskabets tilskud til agenturet for at 
tage hensyn til de nye arbejdsopgaver. Dette fors lag er ledsaget af en finansieringsoversigt. 
 
DA 9   DA 2004/0217 (COD) 
Forslag til 
EUROPA-PARLAMENTETS OG RÅDETS FORORDNING 
om lægemidler til pædiatrisk brug og om  ændring af forordning (EØF) nr. 1768/92, 
direktiv 2001/83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004 
(EØS-relevant tekst) 
EUROPA-PARLAMENTET OG RÅDET FOR DEN EUROPÆISKE UNION HAR - 
under henvisning til traktaten om oprettelse af Det Europæiske Fællesskab, særlig artikel 95, 
under henvisning til forslag fra Kommissionen1, 
under henvisning til udtalelse fra Det Eu ropæiske Økonomiske og Sociale Udvalg2, 
under henvisning til udtal else fra Regionsudvalget3, 
efter proceduren i tr aktatens artikel 2514, og 
ud fra følgende betragtninger: (1) Inden et humanmedicinsk lægemiddel markedsf øres i en eller flere medlemsstater, skal 
det normalt have været underkastet omfattende  undersøgelser, herunder prækliniske og 
kliniske forsøg, for at garantere, at det er si kkert, af høj kvalitet og effektivt til brug i 
målgruppen. 
(2) Sådanne undersøgelser er ik ke nødvendigvis foretaget med henblik på brug hos børn, 
og mange af de lægemidler, der i øjeblikke t anvendes til behandlin g af børn, er ikke 
blevet undersøgt eller godkendt til denne anvendelse. Det har vist sig, at 
markedskræfterne i sig selv ikke er tilstræ kkelige til at fremme  relevant forskning, 
udvikling og godkendelse af lægemidler til børn. 
(3) Manglen på velegnede lægemidler til bø rn kan føre til problemer som f.eks. 
utilstrækkelige doseringsoplysninger med øget risiko for bivirkninger til følge, herunder dødelige bivirkninge r, ineffektiv behandling på grund af underdosering, 
børns manglende adgang til terapeutiske fremskridt, samt brug af magistrelle 
præparater, af en måske ringe kvalitet, til be handling af børn. 
                                                
 
1 EUT C […] af […], s. […]. 
2 EUT C […] af […], s. […]. 
3 EUT C […] af […], s. […]. 
4 EUT C […] af […], s. […]. 
 
DA 10   DA (4) Denne forordning har som mål at fremme udvik lingen af lægemidler til børn, at sikre, 
at lægemidler til behandling af børn underk astes etisk forskning af høj kvalitet og 
godkendes behørigt til anvendelse hos børn, og at forbedre den tilgængelige information om anvendelse af lægemidler i de forskellige pædiatriske befolkninger. 
Disse målsætninger bør nås uden at udsæ tte børn for unødvendige kliniske forsøg og 
uden at forsinke godkendelsen af lægemidler til andre befolkninger. 
(5) Det bør holdes for øje, at alle bestemme lser vedrørende lægemidler skal have 
beskyttelse af folkesundheden som hovedformå l, og dette mål bør nås ved hjælp af 
midler, der ikke hæmmer den frie bevæ gelighed for lægemidler i Fællesskabet. 
Forskellene mellem medlemsstaternes l ove og administrative bestemmelser 
vedrørende lægemidler er en hindring for samhandelen inden for Fællesskabet, og de 
har dermed en direkte virkning på den måde , hvorpå det indre marked fungerer. Det er 
således nødvendigt med aktioner til fr emme af udvikling og godkendelse af 
lægemidler til pædiatrisk brug for at forebygge  eller fjerne disse hi ndringer. Traktatens 
artikel 95 er derfor de t korrekte retsgrundlag. 
(6) Indførelsen af et system, der omfatter både  forpligtelser, belønninger og incitamenter, 
er nødvendig for at nå disse mål. Den nøjag tige udformning af disse forpligtelser, 
belønninger og incitamenter bør tage hensyn til det pågældende lægemiddels status. 
Denne forordning bør finde anvendelse på a lle lægemidler, som børn har brug for, og 
dens anvendelsesområde bør derfor omfa tte lægemidler, der er under udvikling og 
endnu ikke godkendt, godkendte læge midler, der stadig er om fattet af intellektuelle 
ejendomsrettigheder, og godkendte lægemidl er, der ikke længere er omfattet af 
intellektuelle ejendomsrettigheder.  
(7) Betænkelighederne ved at gennemføre forsøg i den pædiatriske befolkning bør opvejes 
imod de etiske betænkeligheder ved at give lægemidler til en befolkning, som de ikke 
er blevet afprøvet på. Anvendelsen af læge midler, der ikke er afprøvet på børn, udgør 
en trussel mod folkesundheden, som på en  sikker måde kan imødegås ved forskning i 
lægemidler til børn, som omhyggeligt bør kontrolleres og overvåges ved hjælp af de særlige krav til beskyttelse af børn, der deltager i klinis ke forsøg i Fællesskabet, jf. 
Europa-Parlamentets og Rådets direktiv  2001/20/EF af 4. april 2001 om indbyrdes 
tilnærmelse af medlemsstaternes love og administrative bestemmelser om anvendelse af god klinisk praksis ved gennemførelse af kliniske forsøg med lægemidler til human 
brug 
5. 
(8) Der bør nedsættes et vide nskabeligt udvalg, Det Pædi atriske Udvalg, under Det 
Europæiske Lægemiddelagentur, herefter "a genturet", med ekspertise og kompetence 
inden for udvikling og vurderi ng af alle aspekter ved læ gemidler til behandling af 
pædiatriske befolkninger. Det Pædiatrisk e Udvalg bør først og fremmest være 
ansvarlig for vurdering og godkendelse af de pædiatriske forskningsprogrammer og 
for ordningen med dispensationer og udsættels er, og det bør også en spille en central 
rolle for de forskellige støtteforanstaltninge r, der er indeholdt i denne forordning. Det 
Pædiatriske Udvalg bør under udførelsen af sit arbejde overveje de potentielle 
betydelige terapeutiske fordele ved unders øgelser hos børn, herunder behovet for at 
undgå unødvendige undersøgelser. Det bør overholde gældende fællesskabskrav, 
herunder direktiv 2001/20/EF og retningslinje E11 fra Den Internationale Konference 
                                                 
5 EFT L 121 af 1.5.2001, s. 34. 
 
DA 11   DA om Harmonisering (ICH) om udvikling af lægemidler til børn, og det bør undgå 
enhver forsinkelse i godkendelsen af lægemi dler til andre befolkninger som følge af 
kravene til undersøgelser hos børn. 
(9) Der bør fastsættes procedurer for agenturets  godkendelse og ændri ng af et pædiatrisk 
forskningsprogram, som er det dokument, udvi klingen og godkendelsen af lægemidler 
til børn bør baseres på. Det pædiatriske fo rskningsprogram bør indeholde oplysninger 
om tidsplan og de foranstaltninger, der foreslås til påvisning af et lægemiddels kvalitet, sikkerhed og virkning i den pædi atriske befolkning. Da den pædiatriske 
befolkning i praksis består af en række  delbefolkninger, bør det pædiatriske 
forskningsprogram specificere, hvilke delb efolkninger der skal undersøges, hvilke 
midler der skal anvendes, og der bør ogs å angives en frist for undersøgelsen.  
(10) Indførelsen af et pædiatrisk forskningspr ogram i regelsættet om humanmedicinske 
lægemidler skal sikre, at udvik lingen af lægemidler til børn bliv er en integreret del af 
udviklingen af lægemidler og indgår i udviklingsprogrammet for voksne. De 
pædiatriske forskningsprogrammer bør derfor fremlægges på et så  tidligt tidspunkt i 
produktudviklingen, at undersøgelserne hos børn kan gennemføres, inden 
ansøgningerne om markedsføringstilladelser indgives.  
(11) Det er nødvendigt at indføre et krav om, at der for nye lægemidler og godkendte 
lægemidler, der er beskyttet af et patent eller et supplerende  beskyttelsescertifikat, skal 
fremlægges resultater af undersøgelser hos  børn i henhold til et godkendt pædiatrisk 
forskningsprogram for at opnå en validering af en ansøgning om 
markedsføringstilladelse eller en ansøgni ng vedrørende en ny indikation, en ny 
dispenseringsform eller en ny indgiftsmåde.  Ud fra det pædiatriske forskningsprogram 
vurderes det, om dette krav er opfyldt. Imidle rtid bør dette krav i kke omfatte generiske 
lægemidler, biologiske lægemidler, der sv arer til allerede godkendte lægemidler, og 
lægemidler, der er godkendt efter proce duren for almindelig anerkendt medicinsk 
anvendelse, samt homøopatiske lægemidler og traditionelle plantelægemidler, der er 
godkendt efter de forenklede registreringspr ocedurer i Europa-Parlamentets og Rådets 
direktiv 2001/83/EF af 6. november 2001 om oprettelse af en fællesskabskodeks for 
humanmedicinske lægemidler
6 . 
(12) For at sikre, at forskning med børn kun genne mføres for at opfylde  deres terapeutiske 
behov, er det nødvendigt at fastlægge procedur er, så agenturet kan give dispensation 
fra dette krav for bestemte lægemidler el ler grupper eller delgr upper af lægemidler, 
som derefter offentliggøres af agenturet. Da viden om det videnskabelige og medicinske område udvikler sig over tid, bør det fastsættes, at listerne over 
dispensationer kan ændres. Hvis en dispen sation tilbagekaldes, bør kravet dog ikke 
finde anvendelse i et bestemt tidsrum for som minimum at give tid t il, at et pædiatrisk 
forskningsprogram kan godkendes, og undersøg elser hos børn kan påbegyndes forud 
for ansøgningen om markedsføringstilladelsen.  
(13) I visse tilfælde bør agenture t udsætte iværksættelsen elle r færdiggørelsen af nogle eller 
alle foranstaltninger i det pædiatriske forskni ngsprogram for at sikre, at forskning ikke 
gennemføres, inden det er sikkert og etis k at gennemføre den, og at kravet om 
                                                
 
6 EFT L 311, ad 28.11.2001, s. 67. Senest ændret ved direktiv 2004/27/EF (EUT L 136 af 30.4.2004, 
s. 34). 
 
DA 12   DA undersøgelsesdata om børn ikke hindrer elle r forsinker godkendelsen af lægemidler til 
andre befolkninger.  
(14) Agenturet bør yde gratis videnskabelig rådgi vning som et incitament til sponsorer til 
udvikling af lægemidler til bør n. For at sikre videnskabe lig konsistens bør agenturet 
forvalte forbindelserne mellem Det Pæ diatriske Udvalg og Arbejdsgruppen for 
Videnskabelig Rådgivning under Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler samt 
kontakten mellem Det Pædiatriske Udvalg  og de øvrige fællesskabsudvalg og –
arbejdsgrupper vedrørende lægemidler. 
(15) De eksisterende procedurer for marked sføringstilladelse for humanmedicinske 
lægemidler bør ikke ændres. Det følger imid lertid af kravet om, at resultaterne af 
undersøgelser hos børn skal fremlægges i henhold til et godkendt pædiatrisk 
forskningsprogram, at de kompetente myndigheder bør kontrollere, at der er 
overensstemmelse med det godkendte pæ diatriske forskningsprogram, og de 
dispensationer og udsættelser der er givet på det eksisterende valideringstrin for 
ansøgninger om markedsføringstilladelse . Vurderingen af sikkerhed, kvalitet og 
virkning af lægemidler til børn og udstedelsen af markedsf øringstilladelser bør fortsat 
falde ind under de kompetente myndigheders  ansvarsområde. Der bør åbnes mulighed 
for at bede Det Pædiatriske Udvalg om en udtalelse om overensstemmelse og en 
udtalelse om sikkerhed, kvalitet og virkning af et lægemiddel hos børn. 
(16) For at kunne forsyne fagfolk i sundhedsvæsenet og patienter med oplysninger om 
sikker og effektiv anvendelse af lægemidler til børn og for at fremme gennemsigtigheden bør oplysninger vedrørende resultaterne af unde rsøgelser hos børn 
samt status for de pædiatriske forsknings programmer, dispensationer og udsættelser 
indgå i produktinformationen. Hvis alle foranstaltningerne i det pædiatriske 
forskningsprogram er gennemført, bør dette re gistreres i markedsfør ingstilladelsen og 
bruges som grundlag for belønninger til virksomheder for gennemførelse af 
forskningsprogrammet. 
(17) For at kunne genkende lægemidler, der er godkendt til anvendelse hos børn efter 
gennemførelsen af et godkendt pædiatrisk forskningsprogram, og for at give mulighed 
for receptudskrivning bør det fastsættes, at  navnet på lægemidler med en pædiatrisk 
indikation i henhold til et godkendt pædiatri sk forskningsprogram skal indeholde et 
blåt "P" anbragt i en stjerne,  der også er optegnet med blåt. 
(18) For at skabe incitamenter for godkendte lægemi dler, der ikke længere er beskyttet af 
intellektuelle ejendomsrettigheder, er det nødvendigt at indføre en ny type 
markedsføringstilladelse: markedsføri ngstilladelse til pædiatrisk brug. En 
markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug bør udstedes efter de eksisterende procedurer for markedsføringstilladelser,  men bør specifikt finde anvendelse på 
lægemidler, der udelukkende er  udviklet til anvendelse hos børn. Det bør være muligt, 
at der som navn på et lægemiddel, der har en markedsføringstilladelse til pædiatrisk 
brug, kan benyttes et eksisterende navn på et  tilsvarende lægemiddel, der er godkendt 
til voksne, for på den måde at udnytte, at na vnet allerede er kendt, og samtidig drage 
fordel af den dataeneret, der er forbu ndet med en ny markedsføringstilladelse. 
(19) En ansøgning om en markedsf øringstilladelse til pædiatri sk brug bør indeholde data 
vedrørende lægemidlets anvendelse i de n pædiatriske befolkning indsamlet i 
overensstemmelse med et godkendt pædiatri sk forskningsprogram. Disse data kan 
 
DA 13   DA stamme fra offentliggjort l itteratur eller fra nye unders øgelser. En ansøgning om en 
markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug bør også kunne henvise til de data, der er 
indeholdt i sagsmaterialet for et læge middel, som er eller har været godkendt i 
Fællesskabet. Dette har til formål at skabe et yderligere incitament for små og mellemstore virksomheder, herunder firmaer, der fremstiller generiske lægemidler, til at udvikle ikke-patentere de lægemidler til børn. 
(20) Forordningen bør indeholde foranstaltninger,  der giver Fællesskabets befolkning bedst 
mulig adgang til nye lægemidler, der er af prøvet og tilpasset pæ diatrisk brug, og som 
minimerer mulighederne for, at der give s belønninger og incitamenter, som dækker 
hele Fællesskabet, samtidig med at de r er dele af Fællesskabets pædiatriske 
befolkning, der ikke drager fordel af a dgangen til et nyligt godkendt lægemiddel. En 
ansøgning om markedsføringstillade lse, herunder en ansøgning om 
markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug, der indeholder resultaterne af undersøgelser, som er gennemført i overens stemmelse med et godkendt pædiatrisk 
forskningsprogram, bør kunne behandles efter Fællesskabets centraliserede procedure, 
jf. artikel 5 til 15 i Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 726/2004 af 31. 
marts 2004 om fastlæggelse af fællesskabspro cedurer for godkendelse og overvågning 
af human- og veterinærmedicinske lægemidl er og om oprettelse af et europæisk 
lægemiddelagentur
7.  
(21) Når et godkendt pædiatrisk forsknings program har ført til godkendelse af en 
pædiatrisk indikation for et lægemiddel,  der allerede markedsføres med andre 
indikationer, bør indehavere n af markedsføringstilladels en være forpligtet til at 
markedsføre lægemidlet med den pædiat riske indikation senest to år efter 
godkendelsen af indikationen. Dette krav bør kun gælde for allerede godkendte lægemidler og ikke for læge midler, der godkendes via en markedsføringstilladelse til 
pædiatrisk brug. 
(22) Der bør indføres en frivillig procedure, så det bliver muligt at opnå en enkelt udtalelse 
på fællesskabsplan for et nationalt godkend t lægemiddel, hvis der i henhold til et 
godkendt pædiatrisk forskningsprogram i ndgår data om børn i ansøgningen om 
markedsføringstilladelse. Til dette formål kan proceduren i artikel 32 til 34 i direktiv 2001/83/EF anvendes. Dette vil give mulighed for, at der inden for 
Fællesskabet kan træffes en harmoniseret af gørelse om anvendelse af lægemidlet hos 
børn og om lægemidlets indførelse i alle nationale produktinformationer. 
(23) Det er vigtigt at sikre, at mekanismerne  for lægemiddelovervågning tilpasses de 
særlige krav til data om sikkerhed en hos børn, herunder data om mulige 
langtidsvirkninger. Med hensyn til virkni ng hos børn kan det også være nødvendigt 
med yderligere undersøgelser ef ter godkendelsen. Derfor bør de r indføres et yderligere 
krav om, at ansøgeren i en ansøgning om en  markedsføringstillade lse, der indeholder 
resultaterne af undersøgelse r, som er gennemført i overensstemmelse med et godkendt 
pædiatrisk forskningsprogram, skal angi ve, hvordan den langfristede opfølgning af 
lægemidlets eventuelle bivirkninger og vir kninger i den pædiat riske befolkning kan 
sikres. Hvor der er særlig grund til agtpågiv enhed, bliver det desuden muligt at kræve, 
at ansøgeren forelægger og iværksætter et  risikostyringssyst em og/eller udfører 
                                                
 
7 EUT L 136 af 30.4.2004, s. 1. 
 
DA 14   DA særlige undersøgelser efter marked sføringen som en betingelse for 
markedsføringstilladelsen. 
(24) For lægemidler, der er omfatte t af kravet om indsendelse af pædiatriske data, bør der 
gives en belønning i form af en seks-m åneders forlængelse af det supplerende 
beskyttelsescertifikat, der er indført ved Rådets forordning (EØF) nr. 1768/928, hvis 
alle foranstaltningerne i den godkendte pædiat riske forskningsplan er gennemført, hvis 
lægemidlet er godkendt i alle medlemsst ater, og hvis relevant information om 
undersøgelsesresultaterne indgå r i produktinformationen.  
(25) Da belønningen gives for gennemførelse af undersøgelser hos børn og ikke for 
påvisning af, at et lægemiddel er sikkert  og effektivt hos børn, bør der gives en 
belønning, selv om lægemidlet ikke godkende s med en pædiatrisk indikation. For at 
forbedre de tilgængelige oplysninger om lægemidlers anvendelse hos pædiatriske befolkninger, bør relevant information om  anvendelsen hos pædiatriske befolkninger 
dog indgå i produktinformationen for det godkendte lægemiddel. 
(26) I henhold til Europa-Parlamentets og Råde ts forordning (EF) nr. 141/2000 af 16. 
december 1999 om lægemidler til sjældne sygdomme
9 får lægemidler, der er udpeget 
som lægemidler til sjældne sygdomme, ti års eksklusiv ret på markedet i forbindelse 
med udstedelse af en markedsføringstilladelse til en indikation vedrørende sjældne sygdomme. Da sådanne lægemidler ofte ikke er patentbeskyttede, kan der ikke gives 
belønning i form af en forlæ ngelse af det supplerende bes kyttelsescertifikat, og hvis de 
er patentbeskyttede, vil en sådan fo rlængelse udgøre et dobbelt incitament. Med 
hensyn til lægemidler til sjældne sygdomme bør man i stedet for at forlænge det 
supplerende beskyttelsescertifikat derfor fo rlænge den tiårige periode med eksklusiv 
ret på markedet for lægemidler til sjældne sygdomme til tolv år, hvis kravet om data 
vedrørende brug hos børn er fuldt ud opfyldt. 
(27) Foranstaltningerne i denne forordning bør ikke være til hinder for anvendelsen af 
andre incitamenter eller belønninger. For at  sikre gennemsigtigheden af de forskellige 
foranstaltninger på fællesskabsplan og i medlemsstaterne bør Kommissionen 
udarbejde en detaljeret liste over alle t ilgængelige incitamenter på grundlag af 
oplysninger, som medlemsstaterne har t ilvejebragt. Foranstaltningerne i denne 
forordning, herunder godkendelsen af pædiat riske forskningsprogrammer, bør ikke 
udgøre en begrundelse for modtagelse af a ndre fællesskabsincitamenter til støtte for 
forskning såsom finansiering af fors kningsprojekter unde r de flerårige 
rammeprogrammer for Fællesskabets inds ats inden for forskning, teknologisk 
udvikling og demonstration. 
(28) For at gøre oplysninger om anvendelse af lægemidler hos børn mere tilgængelige og 
undgå en gentagelse af undersøgelser hos børn, som ikke føjer nyt til den samlede 
viden, bør den europæiske database, der er fastsat i artikel 11 i direktiv 2001/20/EF, 
indeholde en informationsressource om alle igangværende, afbrudte og afsluttede 
pædiatriske undersøgelser i både Fællesskabet og tredjelande.  
                                                
 
8 EFT L 182 af 2.7.1992, s. 1. Senest  ændret ved tiltrædelsesakten af 2003. 
9 EFT L 18 af 22.1.2000, s. 1. 
 
DA 15   DA (29) En opgørelse over børns terapeutiske behov bør  vedtages af Det Pædiatriske Udvalg 
efter samråd med Kommissionen, medlemsstat erne og berørte parter og ajourføres 
regelmæssigt. Opgørelsen bør indeholde oplys ninger om eksisterende lægemidler, der 
anvendes til børn, og belyse børns terapeut iske behov og prioriteringerne inden for 
forskning og udvikling. Dette vil gøre det lettere for virksomhederne at finde 
muligheder for forretningsudvikling og for Det Pædiatriske Udvalg at bedømme 
behovet for lægemidler og undersøgelser, når det skal vurdere udka st til pædiatriske 
forskningsprogrammer, dispensationer og uds ættelser, og fagfolk i sundhedsvæsenet 
og patienter vil få adgang til en informations kilde, der kan være en hjælp, når der skal 
træffes afgørelse om valg af lægemidler. 
(30) Kliniske forsøg i den pædiatriske befolkni ng kan kræve særlig ekspertise, særlige 
metoder og i nogle tilfælde særl ige faciliteter og bør udføres af investigatorer, der har 
en hensigtsmæssig uddannelse. Et netværk, der forbinder eksisterende nationale 
initiativer og forsøgscentre med det form ål at opbygge de nødvendige kompetencer på 
europæisk plan, vil bidrage til at fremme samarbejdet og undgå dobbeltundersøgelser. Dette netværk bør medvirke til styrkelse af grundlaget for det europæiske forskningsrum i forbindelse med rammeprogr ammerne for Fællesskabets indsats inden 
for forskning, teknologisk udvikling og dem onstration, være til gavn for den 
pædiatriske befolkning og udgøre en k ilde til information og sagkundskab for 
industrien. 
(31) Hvad angår visse godkendte lægemidler, kan medicinalvirksomheder allerede ligge 
inde med data om sikkerhed og virkning hos børn. For at forbedre den tilgængelige information om anvendelsen af lægemi dler i den pædiatriske befolkning bør 
virksomheder, der ligger inde med sådanne data, være forpligtet til at indsende dem til alle kompetente myndigheder i de medl emsstater, hvor lægemidlet er godkendt. 
Dataene kan således blive vurderet, og om  nødvendigt bør oplysni nger medtages i den 
produktinformation, der henvender sig til fagfolk i sundhedsvæsenet og patienter. 
(32) Fællesskabsfinansiering bør overvejes for at dække alle aspekter af Det Pædiatriske 
Udvalgs og agenturets arbejde i forbindels e med forordningens gennemførelse, så som 
vurdering af de pædiatriske forskningspr ogrammer, gebyrfrihed for videnskabelig 
rådgivning og informations- og gennemsigtighe dsforanstaltninger, herunder databasen 
vedrørende pædiatriske unde rsøgelser og netværket. 
(33) De nødvendige foranstaltninger til gennemførel se af denne forordning bør vedtages i 
overensstemmelse med Rådets afgørelse 1999/ 468/EF af 28. juni 1999 om fastsættelse 
af de nærmere vilkår for udøvelsen af de  gennemførelsesbeføj elser, der tillægges 
Kommissionen
10. 
(34) Forordning (EØF) nr. 1768/92, direktiv 2001 /83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004 
bør derfor ændres i overensstemmelse hermed - 
                                                 
10 EFT L 184 af 17.7.1999, s. 23. 
 
DA 16   DA UDSTEDT FØLGENDE FORORDNING: 
AFSNIT I 
Indledende bestemmelser 
KAPITEL 1 
GENSTAND OG DEFINITIONER  
Artikel 1 
Denne forordning fastlægger bestemmelserne  om udviklingen af humanmedicinske 
lægemidler med henblik på at opfylde den pædi atriske befolknings særlige terapeutiske behov 
uden at udsætte børn for unødvendige klinis ke forsøg og i overensstemmelse med 
direktiv 2001/20/EF. 
Artikel 2 
I denne forordning finder følgende definitioner anvendelse ud over definitionerne i artikel 1 i 
direktiv 2001/83/EF: 
1) pædiatrisk befolkning : den del af befolkningen, der befinder sig i alderen mellem 
fødsel og 18 år  
2) pædiatrisk forskningsprogram : et forsknings- og udviklingsprogram, der har til 
formål at sikre tilvejebringelse af de data, der er nødvendige for at fastsætte 
betingelserne for godkendelse af et lægemi ddel til behandling af den pædiatriske 
befolkning 
3) lægemiddel, som er godkendt til en pædiatrisk indikation : et lægemiddel, der er 
godkendt til brug i hele eller en del af den pædiatriske befolkning, og for hvilket oplysningerne om godkendt indikation er angivet i det resumé af produktets 
egenskaber, som er udarbejdet i overensstemmelse med artikel 11 i 
direktiv 2001/83/EF.  
KAPITEL 2 
PÆDIATRISK UDVALG  
Artikel 3 
1. Der oprettes et pædiatrisk udvalg under Det Europæiske Lægemiddelagentur, der er 
oprettet ved forordning (EF) nr. 726/ 2004, herefter benævnt "agenturet". 
Agenturet varetager sekretariatsopgave rne for Det Pædiatriske Udvalg og yder 
teknisk og videnskabelig bistand. 
 
DA 17   DA 2. Medmindre andet bestemmes i denne  forordning, finder forordning (EF) 
nr. 726/2004 anvendelse på Det Pædiatriske Udvalg. 
3. Agenturets eksekutivdirektør sørger  for passende koordinering mellem Det 
Pædiatriske Udvalg og Udvalget for Huma nmedicinske Lægemidler, Udvalget for 
Lægemidler til Sjældne Sygdomme, disses arbejdsgrupper og andre rådgivende videnskabelige grupper.  
Agenturet udarbejder særlige procedurer  for eventuelle høringer mellem disse.  
Artikel 4 
1. Det Pædiatriske Udvalg best år af følgende medlemmer: 
a) fem medlemmer af Udvalget for Hu manmedicinske Lægemidler, der udpeges 
af dette  
b) én person fra hver medlemsstat – der udpeges af denne - hvis kompetente 
nationale myndighed ikke er repræsentere t ved de medlemmer, der udpeges af 
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler 
c) seks personer, der udpeges af Ko mmissionen på grundlag af en offentlig 
indkaldelse af interessetilkendegivelser  for at repræsentere børnelæger og 
patientforeningers interesser. 
Med henblik på litra b) etableres der et  samarbejde mellem medlemsstaterne, som 
koordineres af agenturets eksekutivdirekt ør, for at sikre, at den endelige 
sammensætning af Det Pædiatriske Udvalg dækker de videnskabelige områder, der 
er relevante for pædiatriske lægemidler, herunder mindst: farmaceutisk udvikling, pædiatrisk medicin, pædiatrisk farmaci , pædiatrisk farma kologi, pædiatrisk 
forskning, lægemiddelovervågning og etik. 
2. Medlemmerne af Det Pædiatriske Udvalg udp eges for en periode på tre år, der kan 
fornyes. Ved møder i Det Pædiatriske Udvalg  kan de lade sig ledsage af eksperter. 
3. Det Pædiatriske Udvalg vælger af sin midt e en formand for en periode på tre år, der 
kan fornyes én gang. 
4. Agenturet offentliggør medlemmernes navne og videnskabelige kvalifikationer. 
Artikel 5 
1. Under udarbejdelsen af udtalelser gør Det Pæ diatriske Udvalg sit yderste for at nå til 
enighed på et videnskabe ligt grundlag. Hvis der ikke  kan opnås enighed, består 
udtalelsen af flertallet af medlemmernes holdning samt de afvigende holdninger og 
begrundelserne herfor. 
2. Det Pædiatriske Udvalg fastsætter selv sin forretningsorden til brug for 
gennemførelsen af sine opgave r. Forretningsordenen træder  i kraft, når agenturets 
styrelse og derefter Kommissionen har afgivet positiv udtalelse. 
 
DA 18   DA 3. Kommissionens repræsentanter og agen turets eksekutivdire ktør eller dennes 
repræsentanter kan deltage i alle Det Pædiatriske Udvalgs møder.  
Artikel 6 
Medlemmerne af Det Pædiatriske Udvalg og de ttes eksperter forpligter sig til at handle 
uafhængigt og i offentlighedens interesse. De må ikke have finansielle e ller andre interesser i 
medicinalindustrien, der kan påvirke deres uvildighed. 
Alle indirekte interesser, der kan have relatio n til medicinalindustrien, optegnes i et register, 
der føres af agenturet, og som offentligheden ha r adgang til. Dette regi ster ajourføres årligt. 
Medlemmerne af Det Pædiatriske Udvalg og dettes  eksperter afgiver på hvert møde erklæring 
om særlige interesser, der kan anses for at kompromittere deres uafhængighed i forhold til 
dagsordenspunkterne. 
Medlemmerne af Det Pædiatriske Udvalg og dettes eksperter er forpligtede til, selv efter at 
deres hverv er ophørt, ikke at videregive oplysninger om forhold, der er omfattet af 
tavshedspligten. 
Artikel 7 
1. Det Pædiatriske Udva lgs opgaver er bl.a.: 
a) at vurdere indholdet af pædiatri ske forskningsprogrammer vedrørende 
lægemidler, som forelægges det i henhol d til denne foror dning, og afgive 
udtalelse herom 
b) at vurdere dispensationer og udsæ ttelser og afgive udtalelse herom 
c) efter anmodning fra Udvalget fo r Humanmedicinske Lægemidler, en 
kompetent myndighed eller ansøgeren at  evaluere, hvorvidt en ansøgning om 
markedsføringstilladelse er i overens stemmelse med det pågældende godkendte 
pædiatriske forskningsprogram, og afgive udtalelse herom  
d) efter anmodning fra Udvalget for Hu manmedicinske Lægemidler eller en 
kompetent myndighed at evaluere de data , der tilvejebringes i henhold til et 
godkendt pædiatrisk forskningsprogram, og  afgive udtalelse om lægemidlets 
kvalitet, sikkerhed eller virkning ve d brug i den pædiatriske befolkning  
e) at rådgive om form og indhold af de da ta, der skal indsamles til den i artikel 41 
omhandlede undersøgelse, og udarbejde en opgørelse over terapeutiske behov 
som omhandlet i artikel 42 
f) at støtte og rådgive agenturet i forbindelse med oprettelsen af det i artikel 43 
omhandlede europæiske netværk 
g) at yde videnskabelig bi stand til udarbejdelse af  dokumenter, der vedrører 
opfyldelsen af målene i denne forordning  
 
DA 19   DA h) at rådgive i spørgsmål vedrørende lægemidler til pædiatrisk brug efter 
anmodning fra agenturets eksekut ivdirektør eller Kommissionen. 
2. I forbindelse med udførelsen af sine opgaver overvejer Det Pædiatriske Udvalg, 
hvorvidt de foreslåede undersøgelser ka n forventes at medføre betydelige 
terapeutiske fordele for den pæ diatriske befolkning eller ej. 
AFSNIT II 
Krav til markedsføringstilladelser 
KAPITEL 1 
GENERELLE KRAV  
Artikel 8 
1. En ansøgning i henhold til artikel 6 i direktiv 2001/83/EF om 
markedsføringstilladelse for et humanmedic insk lægemiddel, som ikke er godkendt i 
Fællesskabet på det tidspunkt, hvor denne fo rordning træder i kr aft, betragtes kun 
som gyldig, hvis den ud over de i artikel 8, stk. 3, i direktiv 2001/83/EF omhandlede 
oplysninger og dokumenter indeholder et af følgende elementer: 
a) resultaterne af alle de undersøgelse r, der er gennemfør t, og detaljerede 
oplysninger om alle de data, der er indsamlet, i overensstemmelse med et 
godkendt pædiatrisk forskningsprogram 
b) en afgørelse fra agenturet om di spensation for et bestemt lægemiddel  
c) en afgørelse fra agenturet om gruppedispensation d) en afgørelse fra agenturet om udsættelse. Med henblik på litra a) vedlægges ans øgningen også agenture ts afgørelse om 
godkendelse af det pædiatriske forskningsprogram. 
2. De dokumenter, der forelægges i henhold til stk.  1 skal samlet dække alle pædiatriske 
delbefolkninger. 
Artikel 9 
Denne forordnings artikel 8 finder anvende lse på ansøgninger om godkendelse af nye 
indikationer, herunder pædiatriske indika tioner, nye dispenseringsformer og nye 
indgiftsmåder for godkendte lægemidler, de r er beskyttet af et supplerende 
beskyttelsescertifikat i henhold til forordning (EØF) nr. 1768/ 92 eller af et patent, der 
opfylder betingelserne for udstedelse af et supplerende besk yttelsescertifikat. 
 
DA 20   DA Artikel 10 
Artikel 8 og 9 finder ikke anvendelse på lægemi dler, der er godkendt i henhold til artikel 10, 
10a, 13 til 16 eller 16a til 16i i direktiv 2001/83/EF. 
Artikel 11 
Kommissionen udarbejder i samråd med medlemsst aterne, agenturet og andre berørte parter 
de nærmere bestemmelser om form og indhold, som ansøgninger om godkendelse eller 
ændring af et pædiatrisk forskningsprogram og anmodninger om dispen sation eller udsættelse 
skal overholde for at være gyldige. 
KAPITEL 2 
DISPENSATIONER  
Artikel 12 
1. Der gives dispensation for forelæggelse af de i artikel 8, stk. 1, litra a), omhandlede 
oplysninger for et bestemt lægemiddel elle r for en lægemiddelgruppe, hvis det er 
godtgjort, at et af følgende forhold gør sig gældende: 
a) det må antages, at det pågælde nde lægemiddel eller den pågældende 
lægemiddelgruppe ikke vil have den tilsigtede virkning eller frembyde den fornødne sikkerhed i hele eller en del af den pædiatriske befolkning 
b) den sygdom eller tilsta nd, som lægemidlet eller læ gemiddelgruppen er beregnet 
til, forekommer kun hos voksne 
c) det pågældende lægemiddel medfører i kke betydelige terapeutiske fordele frem 
for eksisterende behandlingsform er for pædiatriske patienter. 
2. Dispensationen i henhold til stk. 1 kan kun gives med henvisning til en eller flere 
specificerede pædiatriske delbefolkninger, en eller flere specificerede terapeutiske 
indikationer eller en kombination af disse. 
Artikel 13 
Det Pædiatriske Udvalg kan på eget initiativ ve dtage en udtalelse, hvor i det på grundlag af 
artikel 12, stk. 1, henstiller, at der indrømmes di spensation for et bestemt lægemiddel eller for 
en lægemiddelgruppe som omhandlet i artikel 12, stk. 1. 
Så snart Det Pædiatriske Udvalg vedtager en udtalelse, finder proceduren i afdeling 4 
anvendelse. Er der tale om en gruppedispen sation, finder kun artikel 26, stk. 4, anvendelse. 
 
DA 21   DA Artikel 14 
1. Ansøgeren kan med henvisning til artik el 12, stk. 1 anmode agenturet om 
dispensation for et bestemt lægemiddel.  
2. Senest 60 dage efter modtagelsen af an søgningen vedtager Det Pædiatriske Udvalg 
en udtalelse om, hvorvidt der bør indrømme s dispensation for et bestemt lægemiddel. 
I denne 60-dages-periode kan ansøgeren elle r Det Pædiatriske Udvalg anmode om et 
møde. 
Det Pædiatriske Udvalg kan eventuelt anmode  ansøgeren om at supplere de forelagte 
oplysninger og dokumenter. Gør Det Pædiatriske Udvalg br ug af denne mulighed, 
suspenderes fristen på 60 dage indtil de t tidspunkt, hvor de s upplerende oplysninger 
foreligger. 
3. Så snart Det Pædiatriske Udvalg vedtager en  udtalelse, finder den i kapitel 4 fastlagte 
procedure anvendelse. Agen turet underretter straks an søgeren herom. Ansøgeren 
underrettes om begrundelsen for afgørelsen. 
Artikel 15 
1. Agenturet fører en liste over alle dispensationer. 
2. Det Pædiatriske Udvalg kan til enhver tid ve dtage en udtalelse, hvori det henstiller, at 
en indrømmet dispensation tage s op til fornyet overvejelse. 
Ved en ændring, der berører en dispensati on for et bestemt lægemiddel, finder den i 
kapitel 4 fastlagte procedure anvendelse.  
Ved en ændring, der berører en gruppedi spensation, finder artikel 26, stk. 5, 
anvendelse.  
3. Hvis en dispensation for et bestem t lægemiddel eller en lægemiddelgruppe 
tilbagekaldes, finder kravet i artikel 8 og 9 ikke anvendelse i en periode på 36 måneder fra datoen for dens fjerne lse fra listen over dispensationer.  
KAPITEL 3 
PÆDIATRISK FORSKNINGSPROGRAM  
AFDELING 1 
ANMODNINGER OM GODKENDELSE   
Artikel 16 
1. Når der påtænkes en ansøgning i henhold til arti kel 8, stk. 1, litra a) eller d), skal der 
udarbejdes et pædiatrisk forsknings program, som forelægges agenturet til 
godkendelse. 
 
DA 22   DA 2. I det pædiatriske forskningsprogram foreslås  en tidsplan for samt foranstaltninger til 
vurdering af lægemidlets kvalitet, sikkerhed  og virkning i alle eventuelt berørte 
pædiatriske delbefolkninger. Herudover be skrives eventuelle foranstaltninger med 
henblik på at tilpasse lægemidlets formuler ing for at lette dets accept og brug samt 
øge dets sikkerhed og virkning i fors kellige pædiatriske delbefolkninger. 
Artikel 17 
1. Ved ansøgninger som omhandlet i artik el 8 og 9 forelægges det pædiatriske 
forskningsprogram med en anmodning om godkendelse senest, når de 
farmakokinetiske undersøgelser på voksne mennesker er afslu ttet, jf. del I, 
afsnit 5.2.3, i bilag I til direk tiv 2001/83/EF - medmindre andet begrundes - for at 
sikre, at der kan afgives udtalelse om de t pågældende lægemiddels anvendelse i den 
pædiatriske befolkning på det tidspunkt, hvor an søgningen om 
markedsføringstilladelse eller en ev entuel anden ansøgning evalueres. 
2. Senest 30 dage efter modtagelsen af den i stk. 1 omhandlede anmodning efterprøver 
agenturet dennes gyldighed og udarbejder et sammendrag til Det Pædiatriske Udvalg.  
3. Agenturet kan eventuelt anmode ansøgere n om at indgive supplerende oplysninger 
og dokumenter, og i så fald suspenderes fr isten på 30 dage indtil det tidspunkt, hvor 
de supplerende oplysninger foreligger.  
Artikel 18 
1. Senest 60 dage efter modtagelsen af et gyldigt forslag til pædiatrisk 
forskningsprogram vedtager Det Pædiatrisk e Udvalg en udtalelse om, hvorvidt de 
foreslåede undersøgelser vil sikre tilvejebringe lse af de data, der er nødvendige for at 
fastsætte betingelserne for anvendelse af lægemidlet til behandling af den 
pædiatriske befolkning elle r delbefolkninger heraf, og  hvorvidt de forventede 
terapeutiske fordele berettiger  de foreslåede undersøgelser. 
Inden for denne periode kan ansøgeren elle r Det Pædiatriske Udvalg anmode om et 
møde. 
2. Inden for den i stk. 1 anførte 60-dages-periode kan Det Pædiatriske Udvalg anmode 
ansøgeren om at foreslå ændringer til progr ammet, og i så fald forlænges den i stk. 1 
omhandlede frist for vedtagelsen af den endelige udtalelse med højst 60 dage. I 
sådanne tilfælde kan ansøgeren eller Det Pædiatriske Udvalg anmode om et yderligere møde inden for dette tidsrum. Fristen suspenderes indtil det tidspunkt, 
hvor de supplerende oplysninger foreligger.  
Artikel 19 
Så snart Det Pædiatriske Udvalg vedtager en udtalelse, uanset om denne er positiv eller 
negativ, finder den i kapitel 4 fastlagte procedure anvendelse. 
 
DA 23   DA Artikel 20 
Hvis Det Pædiatriske Udvalg efter at have gennemgået et pædiatrisk forskningsprogram 
konkluderer, at artikel 12, stk. 1, litra a), b) eller c), finder anvendelse på det pågældende 
lægemiddel, vedtager det en negativ udtalelse i henhold t il artikel 18, stk. 1. 
I sådanne tilfælde vedtager Det Pædiatrisk e Udvalg en udtalelse , hvori der indrømmes 
dispensation i henhold til artik el 13, hvorefter den i kapitel 4 fastlagte procedure finder 
anvendelse. 
AFDELING 2 
UDSÆTTELSER  
Artikel 21 
1. Samtidig med at der forelægges et pæ diatrisk forskningspr ogram i henhold til 
artikel 17, stk. 1, kan der anmodes om udsæ ttelse af påbegyndelsen eller afslutningen 
af nogle af eller alle  foranstaltningerne i programmet. En sådan udsættelse skal være 
begrundet i videnskabelige eller tekniske forhold eller i forhold vedrørende 
folkesundheden.  
Der indrømmes under alle omstændigheder udsæ ttelse, når det er hensigtsmæssigt at 
gennemføre undersøgelser på voksne mennesker, inden der påbegyndes undersøgelser i den pædiatriske befolkning, eller når undersøgelser i den pædiatriske 
befolkning vil tage længere ti d end undersøgelser på voksne. 
2. På grundlag af erfaringerne med anvende lsen af denne artikel kan Kommissionen 
vedtage bestemmelser efter proceduren i artikel 51, stk. 2, for at uddybe de forhold, 
hvormed udsættelser begrundes. 
Artikel 22 
1. Samtidig med at Det Pædiatriske Udvalg vedtager en positiv udtalelse i henhold til 
artikel 18, stk. 1, vedtager det på eget ini tiativ eller ef ter anmodning fra ansøgeren i 
henhold til artikel 21 en udtalelse om udsæ ttelse af påbegyndelsen  eller afslutningen 
af nogle af eller alle fora nstaltningerne i det pædiatriske forskningsprogram, hvis 
betingelserne i artikel 21 er opfyldt. 
I en udtalelse, hvorved der indrømmes udsættelse, fastsættes fristerne for 
påbegyndelse eller afslutning af de  pågældende foranstaltninger. 
2. Så snart Det Pædiatriske Udvalg vedtager  en udtalelse om udsættelse som omhandlet 
i stk. 1, finder den i kapitel 4 fastlagte procedure anvendelse. 
 
DA 24   DA AFDELING 3 
ÆNDRING AF ET PÆDIATRISK FORSKNINGSPROGRAM  
Artikel 23 
Hvis ansøgeren, efter at det pædiatriske fo rskningsprogram er blev et godkendt, støder på 
vanskeligheder i forbindelse med gennemførel sen, som medfører, at programmet ikke kan 
realiseres eller ikke længere er egnet, ka n han over for Det Pædiatriske Udvalg foreslå 
ændringer eller anmode om uds ættelse eller dispensation med en udførlig begrundelse. Det 
Pædiatriske Udvalg gennemgår æn dringerne og vedtager en udt alelse, hvori det foreslår at 
afvise eller godtage dem. Så sn art Det Pædiatriske Udvalg vedt ager en udtalelse, uanset om 
denne er positiv eller negativ, finder den i kapital 4 fastlagte procedure anvendelse. 
AFDELING 4 
OVERENSSTEMMELSE MED DET PÆDIATRISKE FORSKNINGSPROGRAM  
Artikel 24 
Det Pædiatriske Udvalg kan i følgende tilfælde  blive anmodet om at afgive udtalelse om, 
hvorvidt de af ansøgeren gennemførte unde rsøgelser er i overensstemmelse med det 
godkendte pædiatriske forskningsprogram: 
a) af ansøgeren - inden han indgiver en an søgning om markedsfør ingstilladelse eller 
ændring af en sådan, jf. henholdsvis artikel 8 og 9 
b) af agenturet eller den kompetente myndi ghed - i forbindelse med valideringen af en 
ansøgning, jf. litra a), der ikke indeholder en udtalelse om overensstemmelse vedtaget som følge af en anmodning i henhold til litra a) 
c) af Udvalget for Humanm edicinske Lægemidler eller den kompetente myndighed - i 
forbindelse med evalueringen af en ansøgning, jf. litra a), når der er tvivl om overensstemmelsen, og der ikke allerede er afgivet udtalels e som følge af en 
anmodning i henhold til litra a) eller b). 
Medlemsstaterne skal tage hensyn til en sådan udtalelse. Hvis Det Pædiatriske Udvalg anmodes om at afgi ve udtalelse i henhold til stk. 1, skal det gøre 
dette senest 60 dage efter m odtagelsen af anmodningen.  
Artikel 25 
Hvis den kompetente myndighed under den videns kabelige evaluering af en gyldig ansøgning 
konkluderer, at undersøgelsern e ikke stemmer overens med det godkendte pædiatriske 
forskningsprogram, kan lægemidlet ikke komme i be tragtning til de i artikel 36 og 37 fastsatte 
belønninger. 
 
DA 25   DA KAPITEL 4 
PROCEDURE  
Artikel 26 
1. Senest 30 dage efter modtagelsen af Det Pædiatriske Udvalgs udtalelse kan 
ansøgeren indgive en skri ftlig, udførligt begrundet anmodning til agenturet om 
genbehandling af udtalelsen.  
2. Senest 30 dage efter modtagelsen af en anmodning om genbehandling i medfør af 
stk. 1 afgiver Det Pædiatriske Udvalg efte r at have udpeget en ny ordfører en ny 
udtalelse, hvori det bekræfter eller ændrer sin tidligere udtalelse. Udtalelsen skal 
være behørigt begrundet, og begrundels en for afgørelsen vedlægges den nye 
udtalelse, der bliver den endelige. 
3. Hvis ansøgeren inden for den i stk. 1 om handlede 30-dages frist ikke anmoder om 
genbehandling, bliver Det Pædiatri ske Udvalgs udtalelse endelig. 
4. Agenturet vedtager straks en afgørel se. Denne afgørelse meddeles ansøgeren. 
5. Ved en gruppedispensation som omhandlet i artikel 13 vedtager agenturet en 
afgørelse, der offentliggøres. 
KAPITEL 5 
DIVERSE BESTEMMELSER  
Artikel 27 
Sponsor af et lægemiddel, der er beregnet til pædiatrisk brug, kan forud for forelæggelsen af 
et pædiatrisk forskningsprogram og under de ttes gennemførelse anmode agenturet om 
rådgivning vedrørende tilrettel æggelse og gennemførelse af de  forskellige afprøvninger og 
undersøgelser, der er nødvendige for at påvise lægemidlets kvalitet, sikkerhed og virkning i 
den pædiatriske befolkning i overensste mmelse med artikel 57, stk. 1, litra n), i 
forordning (EF) nr. 726/2004.  
Herudover kan sponsor anmode om rådgivning ve drørende tilrettelægge lse og gennemførelse 
af lægemiddelovervågning og risikostyring ssystemer som omhandlet i artikel 35.  
Agenturet giver rådgivning i henhold til denne artikel vederlagsfrit. 
 
DA 26   DA AFSNIT III 
Markedsføringstilladelsesprocedurer 
Artikel 28 
Medmindre andet er bestemt i dette afsnit, er markedsføringstilladelsesprocedurerne for 
markedsføringstilladelser, der er omfattet af detteafsnit, underlag t bestemmelserne i 
forordning (EF) nr. 726/2004 eller direktiv 2001/83/EF.  
KAPITEL 1 
MARKEDSFØRINGSTILLADELSESPROC EDURER FOR ANSØGNINGER OMFATTET 
AF ARTIKEL 8 OG 9 
Artikel 29 
1. I overensstemmelse med den procedure, der er fastlagt i artikel 5 til 15 i 
forordning (EF) nr. 726/2004 kan de r indgives ansøgninger om en 
markedsføringstilladelse som omhandlet i de nne forordnings artikel 8, stk. 1, for et 
lægemiddel, der omfatter én eller flere pæ diatriske indikationer udvalgt på grundlag 
af undersøgelser, som er gennemført i ov erensstemmelse med et godkendt pædiatrisk 
forskningsprogram. 
Når der udstedes en tilladelse, anføres resu ltaterne af de pågældende undersøgelser i 
produktresuméet for lægemidlet og, hvis de t er relevant, på indlægssedlen for 
lægemidlet, uanset om alle de berørte pæ diatriske indikationer  er blevet godkendt 
eller ej.  
2. Når der udstedes en markedsføringstilla delse eller en sådan ændres, anføres en 
eventuel dispensation eller udsættelse, som er indrømmet i medfør af denne 
forordning, i produktresuméet og, hvis det er  relevant, på indlægssedlen for det 
pågældende lægemiddel. 
3. Hvis ansøgningen stemmer overens med a lle foranstaltningerne i det gennemførte 
godkendte pædiatriske forskningsprogram, og re sultaterne af undersøgelser foretaget 
i overensstemmelse med dette program er anført i produktresuméet, tilføjer den kompetente myndighed en erklæring i mark edsføringstilladelsen om, at ansøgningen 
stemmer overens med det godkendte pædiatriske forskningsprogram. 
Artikel 30 
I overensstemmelse med den procedure, der er fastlagt i artikel 32, 33 og 34 i 
direktiv 2001/83/EF kan der for læge midler, som er godkendt i henhold til 
direktiv 2001/83/EF, indgives en ansøgning som omhandlet i denne forordnings artikel 9 med 
 
DA 27   DA henblik på godkendelse af en ny indikation, her under udvidelse af en tilladelse til også at 
omfatte den pædiatriske befolkning, en ny di spenseringsform eller en ny indgiftsmåde. 
Ansøgningen skal opfylde det i artike l 8, stk. 1, litra a), fastsatte krav. 
Proceduren begrænses til en evaluering af de dele af produktresuméet, der skal ændres. 
KAPITEL 2 
MARKEDSFØRINGSTILLADELSE TIL PÆDIATRISK BRUG  
Artikel 31 
1. I denne forordning forstås ved en marked sføringstilladelse til pædiatrisk brug en 
markedsføringstilladelse, der udstedes for et humanmedicinsk lægemiddel, som ikke 
er beskyttet af et suppl erende beskyttelsescertifik at i henhold til Rådets 
forordning (EØF) nr. 1768/92 eller af et pa tent, der opfylder betingelserne for 
udstedelse af det supplerende  beskyttelsescertifikat, og som udelukkende gælder for 
de af lægemidlets terapeutiske indikati oner, der er relevante for dets brug i 
pædiatriske befolkninger eller delbef olkninger, herunder en passende styrke, 
dispenseringsform og indgiftsmåde.  
2. Indgivelse af en ansøgning om markedsføri ngstilladelse til pædi atrisk brug udelukker 
på ingen måde, at der kan ansøges om  markedsføringstilladelse for andre 
indikationer. 
3. En ansøgning om markedsfør ingstilladelse til pædiatri sk brug ledsages af de 
oplysninger og dokumenter, der er nødvendige for at påvi se lægemidlets sikkerhed, 
kvalitet og virkning hos børn, herunder even tuelle specifikke data, der er nødvendige 
for at godtgøre en passende styrke, di spenseringsform og indgiftsmåde, i 
overensstemmelse med et godkendt pæ diatrisk forskningsprogram.  
Ansøgningen skal desuden vedlægges agen turets afgørelse om godkendelse af det 
pædiatriske forskningsprogram. 
4. I en ansøgning om markedsføringstilladelse  til pædiatrisk brug kan der, hvis det er 
relevant, henvises til data i sagsmaterialet for et lægemiddel, som er eller har været 
godkendt i en medlemsstat eller i Fælle sskabet, jf. artikel 14, stk. 11, i 
forordning (EF) nr. 726/2004 eller ar tikel 10 i direktiv 2001/83/EF.  
5. Et lægemiddel, for hvilket der udstedes en  markedsføringstillade lse til pædiatrisk 
brug, kan have det samme navn som et  lægemiddel, der indeholder samme 
virksomme stof, og for hvilket der er udste dt en tilladelse til samme indehaver til 
brug hos voksne.  
Artikel 32 
Med forbehold af artikel 3, stk. 2, i foro rdning (EF) nr. 726/2004 kan der ansøges om 
markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug i overensstemmelse med den procedure, der er 
fastlagt i samme forordnings artikel 5 til 15 . 
 
DA 28   DA KAPITEL 3 
IDENTIFICERING  
Artikel 33 
Når der er udstedt en markedsføringstilladelse fo r et lægemiddel med en pædiatrisk indikation 
baseret på resultaterne af undersøgelser, so m er gennemført i overensstemmelse med et 
godkendt pædiatrisk forskningsprogram, angives lægemidlets navn på etiketten i alle 
pædiatriske præsentationsformer ef terfulgt af et blåt "P" anbrag t over skrivelinjen i en stjerne, 
der også er optegnet med blåt.  
Stk. 1 gælder, uanset om navnet på lægemidl et er et særnavn eller et fællesnavn, jf. 
henholdsvis artikel 1, stk. 20 og 21, i direktiv 2001/83/EF. 
AFSNIT IV  
Krav efter godkendelsen 
Artikel 34 
Når et lægemiddel godkendes med en pædiatrisk  indikation efter gennemførelsen af et 
godkendt pædiatrisk forskningsprogram, og det pågældende lægemiddel allerede 
markedsføres med andre indikationer, markedsfør er indehaveren af markedsføringstilladelsen 
lægemidlet med den pædiatriske indikation se nest to år efter godk endelsen af denne 
indikation. 
Artikel 35 
1. I følgende tilfælde oplyser ansøgeren, hv ilke foranstaltninger der ud over de normale 
krav til overvågning efter markedsføring skal sikre opfølgningen af lægemidlets 
virkning og eventuelle bivirk ninger ved pædiatrisk brug: 
a) ansøgninger om markedsføringstilladelse  for et lægemiddel med en pædiatrisk 
indikation 
b) ansøgninger om medtagelse af en pæ diatrisk indikation i en eksisterende 
markedsføringstilladelse 
c) ansøgninger om markedsførings tilladelse til pædiatrisk brug.  
2. I tilfælde, hvor der er særlig grund til agtpågivenhed, kan den kompetente 
myndighed som en betingelse for udstedelsen af markedsføringstilladelsen kræve, at 
der oprettes et risikostyring ssystem, eller at der udføres særlige undersøgelser efter 
markedsføringen, som forelægges til gennemga ng. Et risikostyringssystem skal bestå 
af en række aktiviteter og indgreb, der har til formål at forebygge eller mindske risiciene ved lægemidler, herunder evaluering af indgrebenes virkning. 
 
DA 29   DA Evalueringen af et eventuelt risikostyringssystems effektivitet og resultaterne af 
eventuelle undersøgelser medtages  i de periodiske, opdaterede 
sikkerhedsberetninger, der er  omhandlet i artikel 104, stk. 6, i direktiv 2001/83/EF og 
artikel 24, stk. 3, i forordning (EF) nr. 726/2004.  
Herudover kan den kompetente myndighed an mode om forelæggelse af supplerende 
rapporter, hvori effektiviteten af et eventu elt risikostyringssystem og resultaterne af 
eventuelle undersøgelser evalueres. 
3. Ved en udsættelse indsender indehaveren af  markedsføringstilladelsen hvert år en 
rapport til agenturet om, hvor langt han er nået med de pædiatri ske undersøgelser i 
overensstemmelse med agentu rets afgørelse om godkende lse af det pædiatriske 
forskningsprogram og udsættelse. 
Agenturet underretter den kompetente m yndighed, hvis det konstateres, at 
indehaveren af markedsførings tilladelsen ikke har overholdt  agenturets afgørelse om 
godkendelse af det pædiatriske forskningsprogram og udsættelse.  
4. Agenturet fastlægger de nærmere retnings linier for anvendelsen af denne artikel. 
AFSNIT V 
Belønninger og incitamenter 
Artikel 36 
1. Hvis en ansøgning i henhold til artikel 8 elle r 9 indeholder resultaterne af alle de 
undersøgelser, der er gennemført i overens stemmelse med et godk endt pædiatrisk 
forskningsprogram, har indehaveren af  patentet eller det supplerende 
beskyttelsescertifikat ret til en seks-måneders forlængelse af den periode, der er omhandlet i artikel 13, stk. 1 og 2, i forordning (EØF) nr. 1768/92. 
Første afsnit finder også anvendelse, når det gennemførte godkendte pædiatriske 
forskningsprogram ikke fører til godkendelse af en pædiatrisk indikation, men resultaterne af de gennemførte undersøgels er anføres i produktresuméet og, hvis det 
er relevant, på indlægssedlen for det berørte lægemiddel. 
2. Når en markedsføringstilladelse inde holder den i artikel 29, stk. 3, omhandlede 
erklæring, lægges denne til grund for anve ndelsen af stk. 1 i denne artikel.  
3. Når procedurerne i direktiv 2001/83/EF er  blevet anvendt, i ndrømmes den i stk. 1 
omhandlede forlængelse med seks måneder kun, hvis lægemidlet er godkendt i alle 
medlemsstater.  
 
DA 30   DA 4. Stk. 1, 2 og 3 finder anvendelse på lægemidl er, der er beskyttet af et supplerende 
beskyttelsescertifikat i henhold til Rådets forordning (EØF) nr. 1768/92 eller af et 
patent, der opfylder betingelserne for udstedelse af et supplerende 
beskyttelsescertifikat. De finder ikke a nvendelse på lægemidler, der er udpeget som 
lægemidler til sjældne sygdomme i he nhold til forordning (EF) nr. 141/2000.  
Artikel 37 
Når der indgives en ansøgning om markedsføri ngstilladelse for et lægemiddel, der er udpeget 
som lægemiddel til sjældne sygdomme i me dfør af forordning (EF) nr. 141/2000, og 
ansøgningen indeholder resultaterne af alle  de undersøgelser, der er gennemført i 
overensstemmelse med et godkendt pædiatrisk  forskningsprogram, og den i nærværende 
forordnings artikel 29, stk. 3, omhandlede erklæring derefter tilføjes i den 
markedsføringstilladelse, der udstedes, forlæ nges den i artikel 8, stk. 1, i forordning (EF) 
nr. 141/2000 omhandlede tiårige  periode til tolv år. 
Stk. 1 finder også anvendelse, når det gennemf ørte godkendte pædiatriske forskningsprogram 
ikke fører til godkendelse af en pædiatrisk indikati on, men resultaterne af de gennemførte 
undersøgelser anføres i produktresuméet og, hvis de t er relevant, på indlægssedlen for det 
berørte lægemiddel. 
Artikel 38 
1. For en markedsføringstilladelse til pæ diatrisk brug, som er udstedt i henhold til 
artikel 5 til 15 i forordning (EF) nr. 726/2004, gælder de i artikel 14, stk. 11, i nævnte 
forordning omhandlede perioder for da ta- og markedsføringsbeskyttelse. 
2. For en markedsføringstilladelse til pædiatrisk brug, som er udstedt i 
overensstemmelse med de i direktiv 2001/83/ EF fastlagte procedurer, gælder de i 
artikel 10, stk. 1, i nævnte direktiv  omhandlede perioder for data- og 
markedsføringsbeskyttelse. 
Artikel 39 
1. Ud over de i artikel 36, 37 og 38 fastsatte belønninger og incitamenter kan 
lægemidler til pædiatrisk brug komme i betragtning til incitamenter, som Fællesskabet eller medlemsstaterne indfører for at støtte forskni ng i og udvikling af 
lægemidler til pædiatrisk brug samt udbuddet heraf. 
2. Senest et år efter denne forordnings ikrafttrædelse tilsender medlemsstaterne 
Kommissionen detaljerede oplysninger om de foranstaltninger, de måtte have truffet 
for at støtte forskning i og udvikling af lægemidler til pædiatrisk brug samt udbuddet 
heraf. Disse oplysninger ajourføres regelmæssigt efter anmodning fra 
Kommissionen. 
3. Senest 18 måneder efter denne foro rdnings ikrafttrædelse offentliggør 
Kommissionen en detaljeret opgørelse over alle de incitament er, Fællesskabet og 
medlemsstaterne har indført for at støtte forskning i og udvikling af lægemidler til 
pædiatrisk brug samt udbuddet heraf. Denne  opgørelse ajourføres regelmæssigt. 
 
DA 31   DA AFSNIT VI 
Kommunikation og koordinering 
Artikel 40 
1. Relevante oplysninger om forsøg, der er omfattet af godkendte pædiatriske 
forskningsprogrammer, herunder forsøg, som ud føres i tredjelande, registreres i den 
europæiske database, der er  oprettet i henhold til artikel 11 i direktiv 2001/20/EF.  
2. Kommissionen udarbejder på forslag af ag enturet og i samråd med medlemsstaterne 
og de berørte parter anvisninger om, hvilk e af de i stk. 1 omhandlede oplysninger, 
der skal registreres i den europæiske databa se, som er oprettet i henhold til artikel 11 
i direktiv 2001/20/EF. 
Artikel 41 
Medlemsstaterne indsamler alle eksisteren de data om den måde, hvorpå fagfolk i 
sundhedsvæsenet aktuelt anvender lægemidler i den pædiatriske befolkning, og indberetter 
disse data til agenturet senest to år efter denne forordnings ikrafttrædelse. 
Det Pædiatriske Udvalg giver anvisninger om fo rm og indhold af de data, der skal indsamles. 
Artikel 42  
1. Agenturet vurderer de i artikel 41 om handlede data med særligt henblik på 
kortlægning af forskningsprioriteringer.  
2. På grundlag af vurderingen efter stk. 1 og andre tilgængelige oplysninger og efter 
samråd med Kommissionen, medlemsstaterne og de berørte parter udarbejder Det 
Pædiatriske Udvalg en opgørel se over terapeutiske behov. 
Agenturet offentliggør opgørelsen senest tre år efter denne foror dnings ikrafttrædelse 
og ajourfører den regelmæssigt. 
3. Ved udarbejdelsen af opgørelsen over terapeutiske behov tages der hensyn til, hvor 
prævalente de pågældende ti lstande er i den pædiatrisk e befolkning, hvor alvorlige 
de tilstande, der skal beha ndles, er, hvorvidt der findes andre behandlingsformer for 
tilstandene, og hvorvidt disse behandlingsfo rmer er egnede, herunder hvilken 
virknings- og bivirkningsprofil de har, og til eventuelle specifikt pædiatrirelaterede sikkerhedsspørgsmål. 
Artikel 43 
1. Agenturet udvikler med videnskabelig bi stand fra Det Pædiat riske Udvalg et 
europæisk netværk af eksisterende nationale  og europæiske netv ærk, investigatorer 
 
DA 32   DA og centre med særlig ekspertise inden for undersøgelser af den pædiatriske 
befolkning. 
2. Formålet med det europæiske netvær k er bl.a. at koordi nere undersøgelser 
vedrørende pædiatriske lægemidler, at  opbygge den nødvendige videnskabelige og 
administrative kompetence på europæisk pl an og at undgå, at undersøgelser af og 
forsøg med børn udføres dobbelt.  
3. Senest et år efter denne forordnings ikraf ttrædelse vedtager agenturets styrelse på 
forslag af eksekutivdirektøren og efter hør ing af Kommissionen, medlemsstaterne og 
de berørte parter en gennemførelsesstrategi  med henblik på oprette lse og drift af det 
europæiske netværk. Dette netværk skal, nå r det er muligt, bidrage til styrkelse af 
grundlaget for det europæiske forskni ngsrum i forbindelse med Fællesskabets 
rammeprogrammer for forskning, teknol ogisk udvikling og demonstration. 
Artikel 44 
1. Senest et år efter denne forordnings ik rafttrædelse forelægges alle pædiatriske 
undersøgelser, der på ikrafttrædelsesdatoen allerede er gennemført, og som vedrører 
lægemidler, der er godkendt i Fællesskab et, for den kompet ente myndighed til 
evaluering. 
Den kompetente myndighed ajourfør er om fornødent produktresuméet og 
indlægssedlen og ændrer markedsføringsti lladelsen i overensstemmelse hermed. De 
kompetente myndigheder udveksler oplysni nger om de forelagte undersøgelser og 
disses indvirkning på de markedsfør ingstilladelser, de vedrører.  
Agenturet koordinerer denne udveksling af oplysninger. 
2. Alle eksisterende pædiatriske undersøgels er, jf. stk. 1, tages i betragtning af Det 
Pædiatriske Udvalg, når det vurde rer ansøgninger om pædiatriske 
forskningsprogrammer, dispensationer og uds ættelser, samt af de kompetente 
myndigheder, når de vurderer ansøgninger i ndgivet i medfør af artikel 8, 9 eller 31.  
3. Pædiatriske undersøgelser, jf. stk. 1, de r på datoen for denne forordnings 
ikrafttrædelse allerede er forelagt til evaluering i et tredjeland, kan ikke komme i 
betragtning til de i artik el 36, 37 og 38 fastsatte belønninger og incitamenter. 
Artikel 45 
Andre undersøgelser, der sponsoreres af indeha veren af markedsføringstilladelsen, og som 
indebærer anvendelse i den pædiat riske befolkning af et lægemidde l, for hvilket der foreligger 
en markedsføringstilladelse, forelægges den kom petente myndighed senest seks måneder efter 
gennemførelsen, uanset om de er gennemført i overensstemmelse med et godkendt pædiatrisk 
forskningsprogram eller ej. 
Stk. 1 gælder, uanset om indehaveren af marked sføringstilladelsen agter at ansøge om en 
pædiatrisk indikation eller ej.  
 
DA 33   DA Den kompetente myndighed ajourfører om for nødent produktresuméet og indlægssedlen og 
ændrer markedsføringstilladelsen i overensstemmelse hermed.  
De kompetente myndigheder udveksler oplysninger  om de forelagte undersøgelser og disses 
indvirkning på de markedsførings tilladelser, de vedrører.  
Agenturet koordinerer denne udveksling af oplysninger. 
AFSNIT VII 
Almindelige og afsluttende bestemmelser 
Kapitel 1 
Almindelige bestemmelser 
AFDELING 1 
GEBYRER , FÆLLESSKABSFINANSIERING , SANKTIONER OG RAPPORTER  
Artikel 46 
1. Når en ansøgning om markedsføringstilla delse til pædiatrisk brug indgives i 
overensstemmelse med proceduren i fo rordning (EF) nr. 726/2004, fastsættes 
størrelsen af det nedsatte gebyr for beha ndling af ansøgningen om og videreførelse af 
markedsføringstilladelsen i de bestemmelser, der skal fastsættes i overensstemmelse med artikel 70 i forordning (EF) nr. 726/2004.  
2. Rådets forordning (EF) nr. 297/95
11 finder anvendelse.  
3. Følgende vurderinger foretages vede rlagsfrit af Det Pædiatriske Udvalg: 
a) vurderinger af ansøgninger om dispensation b) vurderinger af ansøgninger om udsættelse c) vurderinger af pædiat riske forskningsprogrammer 
d) evalueringer af overensstemme lse med det godkendte pædiatriske 
forskningsprogram. 
                                                
 
11 EFT L 35 af 15.2.1995, s. 1.  
 
DA 34   DA Artikel 47 
Det i artikel 67 i forordning (EF) nr. 726/2004 fa stsatte bidrag fra Fællesskabet dækker alle 
aspekter af Det Pædiatriske Udvalgs arbejde, herunder videnskabelig bistand fra eksperter, og 
af agenturets arbejde, herunder vurderi ng af pædiatriske forskningsprogrammer, 
videnskabelig rådgivning og den gebyrfrihed, der eventuelt i ndrømmes i medfør af denne 
forordning, og støtter agenturets  virksomhed i henhold til denne forordnings artikel 40 og 43. 
Artikel 48 
1. Medlemsstaterne fastsætter de sanktione r, der skal anvendes i tilfælde af 
overtrædelse af nærværende forordning el ler af gennemførelsesforanstaltninger 
fastsat på grundlag heraf vedrørende læge midler, som er godkendt efter procedurerne 
i direktiv 2001/83/EF, jf. dog protokollen ve drørende De Europæiske Fællesskabers 
privilegier og immuniteter, og de træffer de fornødne foranstaltninger for at sikre 
gennemførelsen. Sanktionerne skal være e ffektive, stå i et rimeligt forhold til 
overtrædelsen og have afskrækkende virkning. 
 Medlemsstaterne underretter Kommissione n om disse foranstaltninger senest 
den […]. De oplyser hurtigst muligt om ev entuelle efterfølgende ændringer heraf. 
2. Medlemsstaterne underretter straks Kommissionen om re tssager, der er anlagt 
angående overtrædelser af denne forordning. 
3. Efter anmodning fra agenturet kan Komm issionen pålægge økonomiske sanktioner i 
tilfælde af overtrædelse af nærværende forordning eller af gennemførelsesforanstaltninger fastsat på  grundlag heraf vedr ørende lægemidler, 
som er godkendt efter proceduren i foro rdning (EF) nr. 726/2004. Sanktionernes 
maksimale størrelse samt betingelserne og de nærmere regler for inkassering heraf fastsættes i overensstemmelse med den i denne forordnings artikel 51, stk. 2, 
omhandlede procedure. 
4. Kommissionen offentliggør navnene på  de pågældende indehavere af 
markedsføringstilladelser samt de påla gte økonomiske sanktioners størrelse og 
begrundelserne herfor. 
Artikel 49 
1. Kommissionen offentliggør på grundlag af  en rapport fra agenturet og mindst én 
gang om året en liste over virksomheder, der har draget fordel  af belønningerne og 
incitamenterne i denne forordning, samt over virksomheder, der ikke har opfyldt 
deres forpligtelser i henhold til denne foro rdning. Medlemsstaterne indsender disse 
oplysninger til agenturet. 
2. Senest seks år efter denne forordnings ikrafttrædelse offentliggør Kommissionen en 
generel rapport om erfaringerne med de ns anvendelse, her under en detaljeret 
opgørelse over alle lægemidler, der er  godkendt til pædiatrisk brug siden 
ikrafttrædelsen. 
 
DA 35   DA AFDELING 2 
UDVALG  
Artikel 50 
Kommissionen vedtager efter hør ing af agenturet og i overensst emmelse med den i artikel 51, 
stk. 2, omhandlede procedure, passende beste mmelser for udførelsen af Det Pædiatriske 
Udvalgs opgaver, jf. artikel 7, i form af en forordning. 
Artikel 51 
1. Kommissionen bistås af De t Stående Udvalg for Humanm edicinske Lægemidler, der 
er nedsat ved artikel 121 i direktiv 2001/83/EF. 
2. Når der henvises til dette stykke, anvende s artikel 5 og 7 i af gørelse 1999/468/EF i 
overensstemmelse med samme afgørelses artikel 8. 
Det tidsrum, der nævnes i artikel 5, stk. 6, i afgørelse 1999/468/EF, fastsættes til tre 
måneder. 
KAPITEL 2 
ÆNDRINGER  
Artikel 52 
I forordning (EØF) nr. 1768/92 fore tages følgende ændringer: 
(1) I artikel 7 tilføjes følgende stykke: 
"3. Ansøgning om forlængelse af gyldighedspe rioden for et certif ikat, der allerede 
er udstedt i henhold til artikel 13, st k. 3, i denne forordning og artikel 36 i 
Europa-Parlamentets og Rådets foror dning (EF) nr. […/… (pædiatriske 
lægemidler)*], indgives senest to  år inden certif ikatets bortfald. 
________________ * EUT L […]" 
(2) I artikel 8 foretages følgende ændringer: 
a) i stk. 1 tilføjes følgende litra: 
"d) hvis ansøgningen om et certifi kat indeholder en anmodning om 
forlængelse af gyldighedsperioden i he nhold til artikel 13, stk. 3, i denne 
forordning og artikel 36 i forordni ng (EF) nr. […/… (pædiatriske 
lægemidler)]: 
 
DA 36   DA (i) en kopi af erklæringen om overensstemmelse med et gennemført 
godkendt pædiatrisk forsknings program, som omhandlet i 
artikel 36, stk. 3, i forordning (E F) nr. […/… (pædiatriske 
lægemidler)] 
(ii) om nødvendigt, ud over kopien af markedsføringstilladelserne, jf. 
litra b), kopier af markedsførings tilladelserne for alle de øvrige 
medlemsstater, jf. artikel 36, stk.  4, i Europa-Parlamentets og 
Rådets forordning (EF) nr. […/… (pædiatriske lægemidler)]." 
b) følgende stykke indsættes: 
"1a. En ansøgning om forlængelse af  gyldighedsperioden for et allerede 
udstedt certifikat skal indeholde: 
a) en kopi af det allerede udstedte certifikat b) en kopi af erklæringen om overensstemmelse med et gennemført 
godkendt pædiatrisk forskningsprogram, jf. artikel 36, stk. 3, i forordning (EF) nr. […/… (pædiatriske lægemidler)] 
c) kopier af markedsføringstilladels erne for samtlige medlemsstater." 
c) stk. 2 affattes således: 
"2. Medlemsstaterne kan fastsætte, at de r skal betales et gebyr for indgivelse 
af ansøgning om certifikat og for ansøgning om forlængelse af certifikatets gyldighedsperiode." 
(3) I artikel 9 foretages følgende ændringer: 
a) i stk. 1 tilføjes følgende afsnit:  "Ansøgningen om forlængelse af gyldi ghedsperioden for et allerede udstedt 
certifikat indgives til den kompetente pa tentmyndighed i den medlemsstat, der 
har udstedt certifikatet."  
b) følgende stykke tilføjes: 
"3. Stk. 2 finder anvendelse på meddele lsen om ansøgningen om forlængelse 
af gyldighedsperioden for et  allerede udstedt certifi kat. Meddelelsen skal 
herudover indeholde anmodningen om forlængelse af certifikatets 
gyldighedsperiode i henhold til ar tikel 36 i forordning (EF) 
nr. […/… (pædiatriske lægemidler)]." 
(4) I artikel 11 tilføjes følgende stykke: 
"3. Stk. 1 og 2 finder anvendelse på meddele lsen om forlængelse af et allerede 
udstedt certifikats gyldighed speriode eller om afslag på ansøgningen herom." 
 
DA 37   DA (5) I artikel 13 tilføjes følgende stykke: 
"3. De i stk. 1 og 2 fastsatte perioder forl ænges med seks måneder i tilfælde af 
anvendelsen af artikel 36 i foror dning (EF) nr. […/… (pædiatriske 
lægemidler)]. I så fald må den i denne  artikels stk. 1 fastsatte periode kun 
forlænges én gang." 
Artikel 53 
I artikel 6 i direktiv 200 1/83/EF affattes stk. 1, førs te afsnit, således:  
"Intet lægemiddel må markedsføres i en me dlemsstat, uden at den kompetente myndighed i 
denne medlemsstat har udstedt en tilladelse til markedsføring i henhold ti l dette direktiv, eller 
der er udstedt tilladelse dertil i henhold ti l forordning (EF) nr. 726/2004, sammenholdt med 
Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF)  nr. […/… (pædiatriske lægemidler)*]. 
________________ * EUT L […]" 
Artikel 54 
I forordning (EF) nr. 726/2004 fo retages følgende ændringer: 
(1) artikel 56, stk. 1 affattes som følger: 
"1. Agenturet består af: 
a) Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler, som har ansvaret for at 
udarbejde agenturets udtalelser om spørgsmål vedrørende vurderingen af 
humanmedicinske lægemidler 
b) Udvalget for Veterinærlægemidler, som har ansvaret for at udarbejde 
agenturets udtalelser om spørgs mål vedrørende vurderingen af 
veterinærlægemidler 
c) Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme d) Udvalget for Plantelægemidler 
e) Det Pædiatriske Udvalg
  
f) et sekretariat, som yder udvalgene teknisk, videnskabelig og 
administrativ bistand og sørger for passende samordning af deres arbejde 
g) en eksekutivdirektør, som udfører de  opgaver, der er fastsat i artikel 64 
h) en bestyrelse, som udfører de opgave r, der er fastsat i artikel 65, 66 og 
67." 
 
DA 38   DA (2) Følgende artikel indsættes: 
"Artikel 73a 
Afgørelser truffet af agenturet i henhol d til Europa-Parlamentets og Rådets 
forordning (EF) nr. […/…  (pædiatrisk forordning)*] kan indbringes for De 
Europæiske Fællesskabers Domstol i henhold til bestemmelserne i traktatens artikel 230. 
________________ * EUT L […]" 
KAPITEL 3 
AFSLUTTENDE BESTEMMELSER  
Artikel 55 
Det i artikel 8, stk. 1, fastsatte krav finder i kke anvendelse på gyldige  ansøgninger, som er 
under behandling på det tidspunkt, hvor denne forordning træder i kraft. 
Artikel 56 
1. Denne forordning træder i kraft på tredivtedagen efter offentliggørelsen i Den 
Europæiske Unions Tidende . 
2. Artikel 8 anvendes fra … [18 må neder efter ikrafttrædelsen]. 
Artikel 9 anvendes fra … [24 måne der efter ikrafttrædelsen].  
Artikel 31 og 32 anvendes fra … [6 måneder efter ikrafttrædelsen]. 
Denne forordning er bindende i alle enkelthed er og gælder umiddelbart i hver medlemsstat. 
Udfærdiget i Bruxelles, den […].  
På Europa-Parlamentets vegne På Rådets vegne 
[...] [...] Formand Formand 
 
DA 39   DA LEGISLATIVE FINANSIERINGSOVERSIGT  
Policy area(s): Internal market  
Activities: The activities of the European Medicines Agen cy are included in the following policies: 
- Support for the development of paediatric medicines ; 
- Improvement in the protection of public hea lth and for consumers across the Community 
- Maintaining a reliable and independent source of scientific advice and information, and 
- Support and achievement of the internal market for the pharmaceutical sector. 
 
TITLE OF ACTION : REGULATION OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL ON 
MEDICINAL PRODUCTS FOR PAEDIATRIC USE AND AMENDING REGULATION (EEC)  NO 1768/92,  
DIRECTIVE 2001/83/EC  AND REGULATION (EC)  NO 726/2004 
 
1. BUDGET  LINE(S)  + HEADING(S) 
02.040201 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Titles 1 and 2 
02.040202 – European Agency for the Evaluati on of Medicinal Products — Subsidy under 
Title 3 
2. OVERALL  FIGURES   
2.1. Total allocation for action (Part B): € million for commitment 
EUR 21 282 million 
2.2. Period of application: 
2007 to 2012 
2.3. Overall multiannual esti mate of expenditure: 
(a) Schedule of commitment appropriati ons/payment appropria tions (financial 
intervention) (see point 6.1.1) 
 EUR million ( to three decimal places) 
 
  
Year 
2007  
2008  
2009  
2010  
2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Total 
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
 
DA 40   DA (b) Technical and administrative a ssistance and support expenditure (see point 6.1.2)  
C o m m i t m e n t s         
P a y m e n t s         
 
Subtotal a+b        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
(c) Overall financial impact of human res ources and other admini strative expenditure 
(see points 7.2 and 7.3) 
Commitments/ 
payments        
 
TOTAL a+b+c        
Commitments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282  
Payments 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282 
2.4. Compatibility with financial progr amming and financial perspective 
[X] Proposal will entail reprogramming of the relevant heading in the financial 
perspective. The proposal is compatib le with the new financial framework 
(2007-2013) proposed by the Commi ssion (Communication from the 
Commission to the Council and the Eu ropean Parliament COM(2004) 101). 
2.5. Financial impact on revenue1: 
[X] Proposal has no financial implications  (involves technical aspects regarding 
implementation of a measure) 
3. BUDGET  CHARACTERISTICS 
Type of expenditure Budget 
line New EFTA 
contrib
ution Contributions 
from 
applicant 
countries Heading in 
financial 
perspective
Non-comp Non-diff 02.040201 NO YES NO 1 a  
Non-comp Non-diff 02.040202 NO YES NO 1 a  
                                                 
1 For further information, see separate explanatory note. 
 
DA 41   DA 4. LEGAL  BASIS   
– Treaty establishing the European Community and notably article 235. 
– Draft Regulation of the Europ ean Parliament and of the Council on medicinal products for 
paediatric use (to support the Agency’s wo rk required for the operation of the draft 
Regulation including all work of  the Paediatric Committee, scientific advice and any fee 
waivers provided for by virtue of the draft Regulation). 
– Regulation (EC) No 726/2004 of the European parliament and of th e Council of 30 May 
2004, establishing the community  procedures for the aut horisation and follow up of 
medicines for human and veterinary use, and establishing the European Agency for the 
Evaluation of Medicinal Products (OJ L 136, 30.4.2004, p. 1). 
– Council Regulation (EC) No 297/95 of 10 February 1995 modified by Council 
Regulation (EC) No 2743/98 of 14 December 1998 concerning fees payable to the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (OJ L 345, 19.12.1998, p. 3). 
5. DESCRIPTION
 AND  GROUNDS 
5.1. Need for Community intervention  
5.1.1. Objectives pursued It is estimated that between 50 and 90% of medicinal products used in the paediatric 
population have never been specifi cally studied or authorised (l icensed) for use in that age 
group. This leaves no alternative to  the prescriber than to use pr oducts “off-label” (i.e. use of 
product authorised for adu lts - products that have  not been tested or au thorised for paediatric 
use) or use of completely unaut horised products with the associat ed risks of inefficacy and/or 
adverse reactions (side effects). 
The overall policy objective is to improve the he alth of the children of  Europe by increasing 
the research, development and authorisa tion of medicines for use in children. 
General objectives are to: 
• increase the development of me dicines for use in children; 
• ensure that medicines used to treat child ren are subject to hi gh quality research; 
• ensure that medicines used to treat childr en are appropriately authorised for use in 
children; 
• improve the information available on the use of medicines in children; 
• achieve these objectives without  subjecting children to unnecessa ry clinical trials and in 
full compliance with the EU Clinical Trials Directive. 
 
DA 42   DA 5.1.2. Measures taken in connection with ex ante  evaluation  
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use was the subject of a Commissi on Extended Impact Assessment (EIA). The EIA 
accompanies this Financial Statement. The Commission’s EIA is based on an independent, 
externally contracted study, specifically desi gned to estimate the economic, social and 
environmental impacts of the proposal. The EIA also draws on experience with the existing 
EU pharmaceutical market and regulatory fr amework, experience w ith legislation on 
paediatric medicines in the US, experience with orphan medicines in the EU, extensive 
consultation with stakeholders, and the published literature.  
5.1.3. Measures taken following ex post  evaluation 
The draft Regulation of the Eur opean Parliament and of the C ouncil on medicinal products for 
paediatric use is a new legislative proposal an d no interim or ex post evaluation has been 
conducted. 
5.2. Action envisaged and budget intervention arrangements 
The key measures included in the draft paediatric regulation are:  
• the establishment of an expert committee, the Paediatric Committee within the EMEA;  
• a requirement at the time of marketing author isation applications for new medicines and 
line-extensions for existing patent-protected me dicines for data on the use of the medicine 
in children resulting from an agr eed paediatric investigation plan;  
• a system of waivers from the requirement fo r medicines unlikely to benefit children;  
• a system of deferrals of the requirement to ensure medicines are te sted in children only 
when it is safe to do so and to prevent th e requirements delaying the authorisation of 
medicines for adults;  
• excluding orphan medicines, a mixed reward and incentive for compliance with the 
requirement in the form of a six-month extension to the supplementary protection 
certificate (in effect, a six-month patent  extension on the active moiety);  
• for orphan medicines, a mixed reward and in centive for compliance with the requirement 
in the form of an additional tw o-years of market exclusivity added to the existing ten years 
awarded under the EU orphan regulation; 
• a new type of marketing authorisation, th e PUMA, which allows ten years of data 
protection for innovation (new studies) on off-patent products;  
• amended data requirements for PUMA applic ations to attract SMEs including generics 
companies; 
• a reference in the explanatory memorandum to the establishment, via separate legislation 
of an EU paediatric study programme to f und research leading to the development and 
authorisation of off-patent  medicine for children;  
 
DA 43   DA • access to an optional centralised procedure via the community referral procedure for 
existing nationally authorised medicines to gain an EU-wide Commission Decision on use 
in children;  
• measures to increase the robustness of pha rmacovigilance for medicines for children;  
• a requirement for industry to s ubmit to the authorities study reports they already hold on 
use of their medicine in children, to maximise  the utility of existing data and knowledge;  
• an EU inventory of the therapeutic needs of  children to focus research, development and 
authorisation of medicines;  
• an EU network of investigator s and trial centres to conduct the research and development 
required;  
• a system of free scientific advice for the industry, provide d by the EMEA;  
• a database of paediatric studies (based on th e existing database set up by the EU Directive 
on clinical trials (OJ L 121, 1.5.2001, p. 34). 
Populations affected by the activity: 
• more than 100 million children in the newly en larged EU stand to benefit from better 
medicines for children. Children will al so be enrolled into clinical trials; 
• healthcare professionals will benefit throug h the supply of medicines specifically 
developed for children and may take part in clinical research on medicines for children; 
• all pharmaceutical companies seeking to access th e EU market will be affected by the draft 
Regulation; 
• the EMEA and all National competent author ities will have to change their working 
practices as a result of the draft Regulation; 
Expense type 
Article  47 of the draft Regulation on medicinal pr oducts for paediatric use foresees a 
contribution from the Community to cover the work resulting from the draft Regulation on 
medicinal products for paediatric use, incorp orated into the contribution provided for in 
Article 67 of Regulation (EC) No 726/2004 and in  Article 7 of Regulation (EC) No 141/2000 
to be allocated to the European Medicines Agen cy. This contribution should cover all aspects 
of the work of the European Medicines Ag ency to implement and operate the draft 
Regulation, in particular: the operation of the Paediatric Co mmittee including a ssessment of 
paediatric investigation plans, requests for waivers and deferrals, a ssessment of compliance 
with paediatric investigation plans and assessment of the safety, quality and efficacy of medicinal products for paediatric use; an EU i nventory of the therapeutic needs of children; 
an EU network of investigators and trial centres to conduct the research; fr ee scientific advice 
for the industry; a database  of paediatric studies. 
The explanatory memorandum of the draft paed iatric regulation makes a reference to the 
possible creation of a paediatric study program me: Medicines Investigation for the Children 
 
DA 44   DA of Europe (MICE)2. The creation of the funding and its operation would be included in a 
separate Commission initiative. A detailed assess ment of the impacts of  the programme will 
accompany that separate initiative. However, given the interface between legislation on a 
paediatric study programme and the draft p aediatric Regulation assessed here, some 
consideration is required. An EU paediatric study programme , focussed on funding or part 
funding studies on off-patent medicines will be important if research and authorisation for 
children of off-patent products are to occur for the majority of products needed by children. It 
is envisaged that the paediatr ic study programme may be funde d, at least in part, from the 
Community budget. The paediatric study programme would also need to take account of other 
relevant Community funding, including the 6th and 7th Framework Programmes operated by 
the Commission Directorate Gene ral Research. Community funding for studies into off-patent 
medicines for children (which may lead to the authorisation of an off-patent medicine for 
children) may only be partial,  e.g. 50% funding: the remainde r of the funding may need to 
come from industry, Member State g overnments or medical charities.  
An EU paediatric study programme has the potentia l to stimulate research  and development of 
off-patent medicines for children and coul d have a major beneficial impact on EU 
pharmaceutical companies, including SMEs, and a major impact on clinical trials conducted 
in the EU including strengthening pharmaceutical R&D in Europe. 
Estimated resources and costs of the paediatric  Regulation, based on the draft proposal 
released for consultation by the European Commission on 8 March 2004 
The increased contribution will cover: incr eased administration co sts of the European 
Medicines Agency relating to all tasks of the Paediatric Committee; the costs of free scientific advice and fee reductions for paediatr ic use marketing authorisations. 
Justifications of the reso urces implications based on its coming into force in 2007 
As of 2006, the EMEA would have to set up a task force to prepare for the work of the 
Paediatric Committee and the procedures as laid out in the Regulation. It is estimated that the 
task force would require 1 A grade full time and 1 C grade half time. This will be covered by an internal redeployment. 
In 2007 
Activities planned for the first year. All activ ities are based on the EMEA’s experience of 
Committee activities, and in particular the experien ce gained in the last 3 years of activities on 
orphan medicinal products and the Committee for orphan medicinal products. Activities will 
start in full as soon as the Regulation is implem ented due to the legal ob ligations created by it. 
                                                
 
2 The impact of the referenced paediatric study programme will critically depend on its funding, size and 
awarding rules. A fund, set up un der the United States Best Pharm aceuticals for Children Act 2002, is 
of $ 200 000 000 for fiscal year 2000 and such su ms as are necessary for each of the succeeding five 
years for the study of the use in the paediatric po pulation of medicinal products for which there is no 
patent protection or market exclusivity. The CHMP Paediatric Expert Group has produced a 
preliminary list of sixty-five off-patent active substa nces considered to be priorities for research and 
development for children in the EU. 
 
DA 45   DA A. Paediatric Committee  
Functioning of the Paediatric Committee  
• Meeting costs 
A monthly meeting of 2-3 days is necessary. Eleven meetings a year with 31 members are 
envisaged, representing 682-1023 expert days. In addition, it is anticipated that additional 
experts will be needed on an ad-hoc  basis by the Paediatric Committee.  
• Meeting Management and Conference services  
Eleven meetings a year of 31 members plus additional experts will have heavy implications 
on the Meeting Management & Conferences Sector  of the EMEA which will have to organise 
travel and accommodation and meetings, as  well as on the meeting room occupation.  
• Secretariat costs 
The secretariat of the Paediatric Committee re presents a full time position all year round, 
therefore taking into considera tion the need for a back-up, this  represents 1.5 A grade and 
1.5 C grade positions. 
• Expert costs 
Estimated at 5-10 experts per Paediatric Committ ee meeting, in addition to members of the 
Paediatric Committee (i.e. 55-110 experts per year). 
Activities of the Paediatric Committee  
– Paediatric Investigation Plans 
– Deferrals 
– Waiver of Paediatric Investigation Plans  
– Paediatric needs 
– Paediatric priorities  
– Compliance  
– Expert work 
In the draft paediatric Regulation, there is an  obligation to submit the results of studies 
performed according to an agreed Paediatric In vestigation Plan for applications for marketing 
authorisations of new products  (Marketing Authorisation App lications) and variations for 
patented products. The best estimate of the numb er of Paediatric Inve stigation Plans to be 
submitted per year to the Agency in the first years is about 235-285.  
The activities related to the submission of Paediatric Investigation Plans are rather similar to 
the work done for orphan drug designation. Howeve r the level of scientific involvement to 
 
DA 46   DA judge the submitted plan is considered higher, more complex, and the number of procedures is 
2.5 times more than the current number of orphan applications. 
– Agreed Paediatric Inves tigation Plans revisions 
– Procedures 
It is not expected that applications for the revision of Paediatric Investigation Plans would 
occur in the first year. Only proced ures would have to be established. 
B. Other activities created by the Regulation 
– Paediatric scientific advice 
There will be an increase in scientific advice for paediatric development. It is expected that up 
to 60% of companies may seek advice (the current situation is about 30% for products 
submitted for Marketing Authorisation). This repr esents about three times the current number 
of Scientific Advice requests (currently 100 pe r year). See section 6.2 for details of the 
financial implications of fee waivers for paediatric scientific advice. 
– Information publication and management 
This has implications on the current developm ent of the databases at the EMEA and on other 
forms of EMEA communication.  
– Survey of paediatric use and inventory of research priorities 
These activities will be performed by the staff in  charge of other paediatric activities but will 
represent a significant pa rt of the workload. 
– Establishment of a paediatric research network 
This is a new type of activity for the EMEA, which will require at least a full time position for 
an A and a C grade. 
C. Impact on the Agency 
In addition to involving specific staff all activit ies have direct implications on other sectors 
such as Meeting Management and Conference, IT and administration. 
The activities will generate the need for regular training, workshops and will involve missions 
outside the Agency (for example for the estab lishment of a network of paediatric clinical 
research). 
D. Need for Experts in Secondment 
To strengthen the collaboration between EMEA a nd Member States in part icular in relation to 
paediatric activities on national products, auth orisations and pharmac ovigilance, the EMEA 
will invite Experts in Secondment to join the Ag ency to facilitate the work. This will be done 
also at the stage of the preparatory work. 
 
DA 47   DA A typical stabilised year  
It has been considered that year 2009 would represent a typi cal year, when the number of 
applications per year would be stable, and a ll activities provided fo r by the Regulation would 
be developed. 
A. Paediatric Committee 
Functioning of the Paediatric Committee 
– Meeting costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Meeting Management and Conference services  
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Secretariat costs 
No major changes in acti vities are anticipated. 
– Experts costs 
Changes in activities may be needed. Estimates  are however given for the same numbers. 
Activities of the Paediatric Committee  
Figures for new products (on patent) should remain  stable. Variations capturing products that 
never included a Paediatric Investigation Plan  should slightly decreas e, as some products 
would have been captured at the stage of mark eting authorisation applications. This would 
however not be the case of variation applicatio ns in a new indication (new therapeutic area) 
for which a new Paediatric Investigation Plan may have to be submitted. 
There should not be any more products undergoing purely nationa l procedures in respect of 
the obligation to submit a Paed iatric Investigation Plan. 
The ‘stable’ number of Paediatric Use Mark eting Authorisation pr ocedures cannot be 
estimated. It is judged that  the initial figure of 15 pe r year should be kept.  
Overall the level of activ ities should remain around 235-285 procedures per year.  
The additional (fully developed) tasks will include in particular the Annual Reports on 
deferrals, and the revision of agreed Paediatr ic Investigation Plans. Once a Paediatric 
Investigation Plan is agreed, th e draft Regulation offers the possi bility to amend it as often as 
needed on request from the sponsor. It is estimat ed that 30% of the P aediatric Investigation 
Plans may need revision at some point in time. This may represent a minimum of 80 
additional applications a year. 
 
DA 48   DA B. Activities created by the Regulation 
– Scientific Advice 
Paediatric Scientific Advice and follow up pr ocedures would increase progressively over 
time. 
– Pharmacovigilance and risk management 
This activity will be fully developed. 
– Information publication and management 
Modifications or developments of the current st ructures will take place over several years.  
– Inventory of research priorities 
Regular updates are forecas ted for in the Regulation. 
– Establishment of a paediatric research network 
The implementation and running of the network should be in place.  
C. Impact on the Agency  
In addition to involving specific staff all activ ities and their related increases have direct 
implications on other sectors. 
5.3. Methods of implementation 
The draft Regulation will be implemented and operated primarily by th e existing European 
Medicines Agency. Certain aspects will also be operated by the National Competent Authorities. The Commission will be responsible for an implementing regulation and a number of supporting guidelines. 
 
DA 49   DA 6. FINANCIAL  IMPACT 
6.1. Total financial impact on Part B - (over the entire pr ogramming period) 
(The method of calculating the total amounts set out in the table below must be explained by 
the breakdown in Table 6.2. ) 
6.1.1. Financial intervention 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
02.040201 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Titles 1 and 2 
 
02.040202 – European 
Agency for the Evaluation of 
Medicinal Products — 
Subsidy under Title 3 
  
 
0,800 
   
0,200 2,397
0,6422,688
0,6892,881
0,717 
 
4,280 
   
0,773 4,409
0,80617,455
3,827
A c t i o n  2         
e t c .         
TOTAL 1,000 3,039 3,377 3,598 5,053 5,215 21,282
 
DA 50   DA 6.1.2. Technical and administrative assistance,  support expenditure  and IT expenditure 
(commitment appropriations) 
 2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  Total 
1) Technical and 
administrative assistance N.A.       
a) Technical assistance 
offices       
b) Other technical and 
administrative assistance: 
- intra muros: 
- extra muros: of which for construction 
and maintenance of 
computerised management systems        
Subtotal 1        
2) Support expenditure        
a) Studies        
b) Meetings of experts        
c) Information and 
publications        
Subtotal 2        
TOTAL         
 
DA 51   DA 6.2. Calculation of costs by measure en visaged in Part B (over the entire 
programming period)3 
(Where there is more than one action, give suffici ent detail of the specific measures to be 
taken for each one to allow the volume and costs of the outputs to be estimated.) 
Commitments (in EUR million to three decimal places) 
Breakdown  Type  
of outputs 
(projects, files ) Number of 
outputs 
(total for years 
2007-2012)  Average unit 
cost Total cost 
(total for years 
2007-2012)  
 
 1 2 3 4=(2X3) 
Paediatric medicines management  
- Measure 1 
 
  
  
Paediatric 
activities costs 
for the EMEA general subsidy 
Staff 
Expenditure 
other. 
  
 
 
  
 
  
 
 
  
  
 
 
  
17,455 
3,827 
 
TOTAL COST    21,282 
These costs are mainly due to: 1. the supplementa ry staff needed to perform the tasks induced 
by the new regulation on medicinal products for p aediatric use, 2. scientific advice being 
given without a fee, and, 3. fee reductions for marketing authoris ation applications.  
Staff will be required to: provide the secretariat of the new expert committee the Paediatric 
Committee, administer requests for opinions from the Paediatric Committee, create and 
maintain an inventory of the therapeutic needs of the children of Europe, create and maintain an EU network of clinical trial centres to  conduct tests of medi cines for children, and, 
collation and publica tion of information about medicine s for children. Projections for 2011 
foresee that 24 people (14,5 A and 9,5 C) will be necessary to support the EMEA work related 
to the paediatric regulation. Support st aff will bring the overall figure to 26. 
Regarding scientific advice, currently, reque sts for such advice command a fee from the 
EMEA. This fee is used mainly to pay expert s from the National agencies who conduct the 
scientific evaluation of the requests (with thei r accompanying dossiers). The draft paediatric 
regulation will lead to such scientific advi ce being given without the payment of fees. 
Therefore the EMEA will have to pay money to th e National agencies and this will have to be 
                                                
 
3 For further information, see separate explanatory note. 
 
DA 52   DA covered. Furthermore, the total number of reque sts for scientific advice is predicted to 
increase dramatically as a result of the p aediatric regulation. The current average fee for 
scientific advice is abou t 40 000 € and it is predicted that, Fo r the period of six years starting 
in 2007, about 330 free pieces of scie ntific advice will be given.  
Regarding fee reductions for marketing author isation applications, the current fee is 
approximately 200 000 €. This pays mainly for th e scientific evaluation conducted by experts 
from the National agencies. The fee reduction fore seen in the paediatric regulation is 50% and 
this will apply to a small proportion of all paed iatric marketing authorisations (the so called 
Paediatric Use Marketing Authorisations – PU MAs). For the period of six-years starting in 
2007 it is estimated that about 30 paediatric use marketing authorisation applications will be 
made that will attract the 50% fee reduction. Hence the EMEA will have to pay the National 
agencies but this will not be covered by adequate fees. 
Staff requirement  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Secretariat Paediatric 
Committee Paediatric 
Investigation Plan 
applications 
Paediatric Research Network 
Funding of studies 
Support staff  1 
 
1 
  
1 
 3
10
1
23
10
1123
10
1223 
 
14 
3 2 4 
 3
14
324
TOTAL 3 16 17 18 26 26
Expenditure costs will mostly cover the reimburs ement of the experts in relation with the new 
committee ‘Paediatric Committee’, as well as  other missions and trainings. Some IT 
developments will also be necessary in order to include this new category of medicinal products in the several existing databases. 
 
DA 53   DA Expenditure Other  2007  2008  2009  2010  2011 2012 
and 
subs. 
Years  
Meetings Paediatric 
Committee  
31 members and 5 experts 
11 x 2-day meetings 
Workshops, trainings and 
missions 
IT development and web 
publication 
  
 
0,050 
 
0,100 
 
0,050 
 0,413
0,119
0,1100,452
0,127
0,1100,474
0,133
0,110 
 
0,498 
 
0,165 
 
0,110 
 0,523
0,173
0,110
TOTAL 0,200 0,642 0,689 0,717 0,773 0,806
7 IMPACT  ON  STAFF  AND  ADMINISTRATIVE  EXPENDITURE   
7.1. Impact on human resources 
Staff to be assigned to management of the 
action using existing resources Description of tasks deriving from the 
action 
Types of post 
Number of 
permanent posts Number of 
temporary posts Total 
 
Officials or 
temporary staff A 
B 
C N.A.  
   
If necessary, a fuller description of the 
tasks may be annexed. 
Other human resources     
Total     
 
DA 54   DA 7.2. Overall financial impact of human resources 
Type of human resources Amount (€) Method of calculation *  
Officials 
Temporary staff N.A.  
Other human resources 
(specify budget line)   
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
7.3. Other administrative expenditu re deriving from the action 
Budget line 
(number and heading) Amount € Method of calculation 
Overall allocation (Title A7) 
ex A0701 – Missions 
ex A07030 – Meetings 
ex A07031 – Compulsory committees 1 
Paediatric Committee  
A07032 – Non-compulsory committees 1 
A07040 – Conferences ex A0705 – Studies and consultations 
Other expenditure (specify) 
Training  
N.A.  
Information systems (A-5001/A-4300)    
Other expenditure - Part A (specify) 
IT developments  
  
Total   
The amounts are total expend iture for twelve months. 
1 Specify the type of committee and the group to which it belongs. 
 
DA 55   DA I. Annual total (7.2 + 7.3) in 2011 
II. Duration of action III. Total cost of action (2007 to 2012)  
The needs for human and administrative resour ces shall be covered within the allocation 
granted to the managing DG in the framew ork of the annual al location procedure 
8. FOLLOW-UP  AND  EVALUATION 
8.1. Follow-up arrangements 
Many of the effects of the draft paediatric legi slation lend themselves to measurement. Others, 
including the overall objective of  improved child health will be more difficult to measure due 
to a lack of robust EU-wide data. Collection of the following data is possible. 
• The dates on which the Paediatric Committee and EU network of clinical trialists are 
established and guidelines and first inve ntory of therapeuti c needs are adopted. 
• The date on which the database of pa ediatric studies becomes operational. 
• The number of clinical trials in children initiated and completed (broken down by country 
and type of trial). 
• The number of children enrolled into clinical trials. 
• The number of draft paediatric investig ation plans submitted for assessment and the 
number of paediatric investigation plan s agreed by the Paediatric Committee. 
• The number of requests for waivers and the nu mber of waivers granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for deferrals and the nu mber of deferrals granted by the Paediatric 
Committee. 
• The number of requests for scientific advice. 
• The numbers of marketing authorisation appl ications made and granted for adults and 
children. 
• The number of PUMA applications made and PUMAs (with their associated data 
protection) granted. 
• The number of requests for post-marketing st udies, pharmacovigilance plans and risk 
management systems and the delivery against those plans. 
• The number of existing studies in childr en submitted and the number of marketing 
authorisations updated as a result. 
 
DA 56   DA • The number of times marketing authorisations record that a paediatric investigation plan 
has been complied with. This provides a measure of the number of supplementary 
protection certificates that can be extended. 
• Impact on the budget of the EMEA. 
These data would provide a robust measure of the impact of the draft pa ediatric regulation in 
terms of stimulating research, development a nd authorisation of medicines for children and 
any collateral effect on the aut horisation of medicines for othe r populations. They would also 
provide a measure of the fi nancial impacts on the EMEA. 
Prospective measurement of the costs to industry and on the price of medicines is not 
proposed as such measurement lends itself better to a post-hoc study.  
Section 4 of the extended impact assessment poi nts out that the impact, both financial and 
social, of improved health of the children of Eu rope is very difficult to measure. Unless there 
is major investment in the central collection of indices of EU child health, this difficulty will remain when attempting to measure, in the future, the impact of the draft paediatric Regulation. 
8.2. Arrangements and schedule for the planned evaluation 
The draft paediatric regulation in cludes proposals for: a database of paediatric studies; annual 
reports from the Member States to the Commission on problems encountered with the 
implementation of the draft paediatric regulation;  annual publication of lis ts of companies that 
have benefits from the rewards / incentives or companies that have failed to comply with the 
obligations, and; within six year s of entry into force, a genera l report on experienced acquired 
as a result of the applicati on of the draft paediatric Regu lation, including in particular a 
detailed inventory of all medici nal products authorised for paedia tric use since it came into 
force. 
Through these measures, specif ically proposed in the draf t paediatric Regulation, ex post  
evaluation is already planned. The general report will likely be based on the indices listed in section 8.1. Furthermore, the need for a design ated independent study to support the general 
report should be considered. Such an independ ent study could include within its scope the 
financial and social impacts for which pr ospective data collection is problematic. 
9. ANTI-FRAUD
 MEASURES 
The European Medicines Agency has specific bu dgetary control mechanisms and procedures. 
The Management Board, which comprises repr esentatives of the Member States, the 
Commission and the European Parliament, adop ts the draft budget (Article 57.5) as well as 
the final budget (Article 57.6). The European Cour t of Auditors examines  the execution of the 
budget each year (Article 57.9) and the Management  Board gives a discharge to the Director 
regarding the budget (A rticle 57.10). In addition the Agency adopted on 1 June 1999 a 
decision concerning co-operation with the Eu ropean Anti-Fraud Office (EMEA/D/15007/99). 
The Quality Management System applied by the Agency supports a continuous review with 
the intention of ensuring that the correct proc edures are followed and that these procedures 
and policies are pertinent and efficient. Several internal audits are undertaken each year as 
part of this process.