Forslag til Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) om sjældne lægemidler (98/C 276/05) KOM(1998) 450 endelig udg. - 98/0240(COD)

(Forelagt af Kommissionen den 28. juli 1998)

EUROPA-PARLAMENTET OG RÅDET FOR DEN EUROPÆISKE UNION -

under henvisning til traktaten om oprettelse af Det Europæiske Økonomiske Fællesskab, særlig artikel 100 A,

under henvisning til forslag fra Kommissionen,

under henvisning til udtalelse fra Det Økonomiske og Sociale Udvalg,

i overensstemmelse med den fremgangsmåde, der er fastsat i artikel 189 B i EF-traktaten, og

ud fra følgende betragtninger:

(1) Nogle lidelser optræder så sjældent, at omkostningerne ved at udvikle og markedsføre et lægemiddel til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af lidelsen ikke vil kunne blive dækket af det forventede salg af lægemidlet; lægemiddelindustrien vil være uvillig til at udvikle lægemidlet under normale markedsvilkår; disse lægemidler kaldes derfor »sjældne«;

(2) Patienter, der lider af sjældne sygdomme, bør have ret til den samme kvalitet i behandlingen som andre patienter; det er derfor nødvendigt at stimulere lægemiddelindustriens forskning, udvikling og markedsføring af egnede lægemidler; i USA har der siden 1983 og i Japan siden 1993 eksisteret foranstaltninger, der tilskynder til udvikling af sjældne lægemidler;

(3) I Den Europæiske Union er der hidtil kun gjort en begrænset indsats både på nationalt plan og fællesskabsplan for at stimulere udviklingen af sjældne lægemidler; en sådan indsats kan bedst gøres på fællesskabsplan for at drage fordel af det størst mulige marked og for at hindre spredning af de begrænsede ressourcer; en indsats på fællesskabsplan er at foretrække fremfor ukoordinerede foranstaltninger fra medlemsstaternes side, som kan resultere i konkurrenceforvridning og hindringer for den indbyrdes handel i Fællesskabet;

(4) Sjældne lægemidler, som er omfattet af incitamenterne, bør let og entydigt kunne identificeres; det synes nemmest at nå dette resultat gennem etablering af en åben og gennemsigtig fællesskabsprocedure til udpegelse af potentielle lægemidler som sjældne lægemidler;

(5) Der bør fastlægges objektive udpegelseskriterier; disse kriterier bør være baseret på prævalensen af den lidelse, for hvilken man søger diagnosticering, forebyggelse eller behandling; en forekomst på højst 5 berørte personer pr. 10 000 anses generelt for at være en passende grænse; lægemidler til behandling af livstruende eller alvorligt invaliderende smitsomme sygdomme bør være støtteberettigede, selv når forekomsten er højere end 5 pr. 10 000;

(6) Der bør nedsættes et udvalg til at behandle ansøgninger om udpegelse, der består af eksperter udpeget af medlemsstaterne på grundlag af deres erfaring inden for forskning eller behandling af sådanne lidelser; udvalget skal desuden sammensættes af tre repræsentanter for patientsammenslutninger, der udpeges af Kommissionen, samt yderligere tre medlemmer, der ligeledes udpeges af Kommissionen efter indstilling fra agenturet; agenturet får til opgave at sikre en passende samordning mellem udvalget om sjældne lægemidler og udvalget om farmaceutiske specialiteter;

(7) Patienter med sådanne lidelser fortjener samme kvalitet, sikkerhed og effekt af lægemidler som andre patienter; sjældne lægemidler bør derfor være omfattet af den normale evalueringsproces; sponsorer for sjældne lægemidler bør have mulighed for at opnå en fællesskabstilladelse; for at lette tildelingen af en fællesskabstilladelse bør det gebyr, der skal betales til agenturet, i det mindste delvis bortfalde; agenturet bør over Fællesskabets budget kompenseres for det indtægtstab, der derved opstår;

(8) Erfaringerne i USA og Japan viser, at den største tilskyndelse for industrien til at investere i udvikling og markedsføring af sjældne lægemidler er udsigten til at opnå eneret på markedet for et vist antal år, hvor en del af investeringen kan genindtjenes; beskyttelse af oplysninger i henhold til artikel 4, stk. 8, litra a), nr. iii), i Rådets direktiv 65/65/EØF er ikke et tilstrækkeligt incitament i denne forbindelse; eneretten på markedet bør imidlertid kun omfatte det indikationsområde, som udpegelsen af det sjældne lægemiddel vedrørte; af hensyn til patienterne bør den eneret for markedet, som et sjældent lægemiddel opnår, ikke hindre markedsføring af et lignende lægemiddel, som er sikrere, mere effektivt eller på anden vis klinisk overlegent;

(9) Sponsorer for sjældne lægemidler, som udpeges i henhold til denne forordning, bør være berettiget til fuldt ud at udnytte alle støtteformer, som Fællesskabet eller medlemsstaterne yder til fremme af forskning og udvikling af lægemidler til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af sjældne sygdomme;

(10) Særprogrammet Biomed 2 i det fjerde rammeprogram for forskning og teknologisk udvikling (1994-1998) støtter forskning i behandling af sjældne sygdomme, herunder metoder til hurtige ordninger til udvikling af sjældne lægemidler og registre over eksisterende sjældne lægemidler i Europa; denne støtte skal især fremme samarbejdet på tværs af grænserne med henblik på at gennemføre grundforskning og klinisk forskning vedrørende sjældne sygdomme; forskning vedrørende sjældne sygdomme vil fortsat være et prioritetsområde for Kommissionen, idet det er blevet medtaget i Kommissionens forslag til det femte rammeprogram (1998-2002) for forskning og teknologisk udvikling; denne forordning fastsætter et retsgrundlag, som muliggør en hurtig og effektiv gennemførelse af forskningsresultaterne;

(11) Sjældne sygdomme er blevet udpeget som et prioritetsområde for Fællesskabets indsats inden for rammerne af en indsats til fremme af folkesundheden (KOM(93)559 endelig udg.); Kommissionen har i sin meddelelse om et handlingsprogram på fællesskabsplan om sjældne sygdomme som led i indsatsen på folkesundhedsområdet (KOM(97)225 endelig udg.) besluttet at prioritere sjældne sygdomme inden for rammerne af folkesundheden; Kommissionen har fremsat forslag til Europa-Parlamentets og Rådets afgørelse om vedtagelse af et handlingsprogram 1999-2003 på fællesskabsplan om sjældne sygdomme, som led i indsatsen på folkesundhedsområdet, herunder aktioner til at fremskaffe oplysning, at behandle grupper af sjældne sygdomme i en population og at støtte relevante patientorganisationer; forordningen gennemfører en af handlingsprogrammets prioriteter -

UDSTEDT FØLGENDE FORORDNING:

Artikel 1

Formål

Formålet med denne forordning er at fastlægge en fællesskabsprocedure for udpegelse af lægemidler som sjældne lægemidler og at give incitamenter til forskning, udvikling og markedsføring af lægemidler, der er udpeget som sjældne.

Artikel 2

Definitioner og anvendelsesområder

I denne forordning anvendes følgende definitioner:

- lægemiddel: et lægemiddel til humant brug, som defineret i artikel 2 i direktiv 65/65/EØF

- sjældent lægemiddel: et lægemiddel, der er udpeget i henhold til definitionerne og betingelserne i denne forordning

- sponsor: en fysisk eller juridisk person, der er etableret i Fællesskabet, og som søger at få et lægemiddel udpeget som sjældent lægemiddel

- agenturet: Det Europæiske Agentur for Lægemiddelvurdering.

Artikel 3

Udpegelseskriterier

1. Et lægemiddel udpeges som sjældent lægemiddel, hvis dets sponsor kan bevise, at lægemidlet er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en lidelse, som berører under 5 af 10 000 personer i Fællesskabet på det tidspunkt, hvor ansøgningen fremsættes, og at der ikke findes nogen tilfredsstillende metode til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af den pågældende lidelse, som er blevet tilladt i Fællesskabet eller, såfremt en sådan metode findes, at det med rimelighed kan forventes, at lægemidlet vil være sikrere, mere effektivt eller på anden vis klinisk overlegent.

2. Uanset stk. 1 kan et lægemiddel også udpeges som sjældent lægemiddel, hvis sponsor kan bevise, at lægemidlet er beregnet til en livstruende eller alvorligt invaliderende smitsom sygdom i Fællesskabet, og at det er usandsynligt, at markedsføring af lægemidlet i Fællesskabet uden incitamenter vil give tilstrækkeligt afkast til at gøre den nødvendige investering berettiget.

3. Kommissionen udarbejder i samråd med medlemsstaterne, agenturet og interesserede parter detaljerede retningslinjer for anvendelsen af denne artikel.

Artikel 4

Udvalget for Sjældne Lægemidler

1. Der nedsættes herved et udvalg for sjældne lægemidler, i det følgende benævnt »udvalget«.

2. Udvalget har til opgave:

a) at undersøge enhver ansøgning om udpegelse af et lægemiddel som sjældent lægemiddel, som forelægges det i overensstemmelse med denne forordning

b) efter anmodning at rådgive Kommissionen om etablering og udvikling af en politik for sjældne lægemidler i Den Europæiske Union

c) at bistå Kommissionen i internationale forbindelser vedrørende spørgsmål om sjældne lægemidler, især USA og Japan, og i forbindelserne til patientstøttegrupper.

3. Udvalget består af et medlem, der udnævnes af hver enkelt medlemsstat, tre medlemmer, der udnævnes af Kommissionen til at repræsentere patientorganisationer, og tre medlemmer, der udnævnes af Kommissionen på grundlag af en indstilling fra agenturet. Udvalgets medlemmer udnævnes for en periode på tre år, som kan fornys. De udvælges på grundlag af deres rolle og erfaring i forbindelse med behandling eller forskning vedrørende sjældne sygdomme.

4. Udvalget vælger sin formand for en periode på tre år, som kan fornys en gang.

5. Kommissionens repræsentanter og agenturets administrerende direktør eller dennes repræsentant kan deltage i alle udvalgets møder.

6. Agenturet forestår udvalgets sekretariatsarbejde.

Artikel 5

Udpegelsesprocedure

1. For at et lægemiddel kan udpeges som sjældent lægemiddel, skal sponsor forelægge agenturet en ansøgning.

2. Ansøgningen skal vedlægges følgende oplysninger og dokumenter:

a) sponsors navn eller firmanavn samt faste adresse

b) lægemidlets kvalitative og kvantitative egenskaber

c) foreslået indikationsområde

d) begrundelse for at artikel 3, stk. 1 eller 2, skal finde anvendelse.

3. Kommissionen udarbejder i samråd med medlemsstaterne, agenturet og interesserede parter detaljerede vejledninger om, i hvilket format og med hvilket indhold ansøgninger om udpegelse skal forelægges.

4. Agenturet kontrollerer ansøgningens gyldighed og udarbejder et resumé til udvalget. Det kan eventuelt anmode sponsor om at supplere de oplysninger og dokumenter, som er vedlagt ansøgningen.

5. Agenturet sikrer, at udvalget fremsætter en udtalelse inden 60 dage efter modtagelse af en gyldig ansøgning.

6. Når udvalget udarbejder sin udtalelse, skal det så vidt muligt bestræbe sig på at nå frem til konsensus. Hvis en sådan konsensus ikke kan nås, indeholder udtalelsen den holdning, som flertallet af medlemmerne har. Udtalelsen kan fremsættes ved skriftlig procedure.

7. Når det er udvalgets udtalelse, at ansøgningen ikke opfylder de kriterier, der er fastsat i artikel 3, stk. 1, skal agenturet straks underrette sponsor herom. Inden 30 dage efter modtagelse af udtalelsen kan sponsor forelægge detaljerede grunde for appel, som agenturet skal forelægge udvalget. Udvalget overvejer, om dets udtalelse skal ændres på det følgende møde.

8. Agenturet skal straks fremsende den endelige udtalelse fra udvalget til Kommissionen, som træffer en afgørelse inden 30 dage efter modtagelse af udtalelsen. Hvis udkastet til afgørelse undtagelsesvis ikke er i overensstemmelse med udvalgets udtalelse, vedtages afgørelsen i overensstemmelse med den fremgangsmåde, der er fastsat i artikel 72 i Rådets forordning (EØF) nr. 2309/93. Sponsor underrettes om afgørelsen, og den fremsendes til agenturet og til medlemsstaternes kompetente myndigheder.

9. Det udpegede lægemiddel indføres i fællesskabsregisteret for sjældne lægemidler.

Artikel 6

Protokolbistand

1. Sponsor for et sjældent lægemiddel kan inden forelæggelsen af en ansøgning om markedsføringstilladelse anmode agenturet om rådgivning med hensyn til gennemførelse af de forskellige afprøvninger og forsøg, der er nødvendige for at påvise lægemidlets kvalitet, sikkerhed og effekt.

2. Agenturet skal opstille en fremgangsmåde for udvikling af sjældne lægemidler, som især skal omfatte:

a) bistand med hensyn til udvikling af en protokol samt opfølgning af kliniske afprøvninger

b) forskriftsmæssig bistand til definering af indholdet af ansøgningen om tilladelse i henhold til artikel 6 i forordning (EØF) nr. 2309/93.

Artikel 7

Markedsføringstilladelse i Fællesskabet

1. Den markedsføringsansvarlige for et sjældent lægemiddel kan anmode om, at Fællesskabet udsteder en markedsføringstilladelse efter bestemmelserne i forordning (EØF) nr. 2309/93, uden at den pågældende skal godtgøre, at lægemidlet falder ind under en af delene i bilaget til den pågældende forordning.

2. Agenturet tildeles hvert år et særligt bidrag fra Fællesskabet, som adskiller sig fra det bidrag, der nævnes i artikel 57 i forordning (EØF) nr. 2309/93. Dette bidrag anvender agenturet udelukkende til delvist eller fuldstændigt at undlade at opkræve de gebyrer, der skal betales i henhold til de fællesskabsregler, der er fastsat i henhold til forordning (EØF) nr. 2309/93. Den administrerende direktør for agenturet fremlægger ved udgangen af hvert år en detaljeret rapport om anvendelsen af dette specielle bidrag. Overskud fra ét år overføres til det følgende og fratrækkes det særlige bidrag for det følgende år.

3. Den markedsføringstilladelse, der gives for et sjældent lægemiddel, omfatter kun de terapeutiske indikationer, der opfylder kriterierne i artikel 3. Dette berører ikke muligheden for at ansøge om en særskilt markedsføringstilladelse for andre indikationer uden for denne forordnings anvendelsesområde.

Artikel 8

Eneret på markedet

1. Er der udstedt en markedsføringstilladelse i henhold til forordning (EØF) nr. 2309/93 for et sjældent lægemiddel, må Fællesskabet og medlemsstaterne i en periode på ti år ikke acceptere en anden ansøgning om markedsføringstilladelse, eller give en markedsføringstilladelse eller udvide en eksisterende markedsføringstilladelse for den samme terapeutiske indikation i forbindelse med et lignende lægemiddel.

2. Denne periode kan imidlertid nedsættes til seks år, hvis en medlemsstat ved udgangen af det femte år kan bevise, at de kriterier, der er fastsat i artikel 3, ikke længere er opfyldt i forbindelse med det pågældende lægemiddel, eller at prisen på det pågældende lægemiddel er så høj, at det giver mulighed for en urimelig stor fortjeneste. I denne forbindelse indleder medlemsstaten den i artikel 5 fastsatte fremgangsmåde.

3. Som undtagelse fra stk. 1 og med forbehold af lovgivningen om intellektuel ejendomsret eller enhver anden bestemmelse i fællesskabslovgivningen, kan der tildeles en markedsføringstilladelse for samme terapeutiske indikation for et lignende lægemiddel, hvis:

a) indehaveren af markedsføringstilladelsen for det oprindelige sjældne lægemiddel har givet sit samtykke til den anden ansøger, eller

b) indehaveren af markedsføringstilladelsen for det oprindelige sjældne lægemiddel er ude af stand til at levere tilstrækkeligt store mængder af lægemidlet, eller

c) den anden ansøger i sin ansøgning kan påvise, at det andet lægemiddel, selvom det ligner det allerede godkendte sjældne lægemiddel, er sikrere, mere effektivt eller på anden vis klinisk overlegent.

4. Ved udløbet af eneretten på markedet fjernes det sjældne lægemiddel fra fællesskabsregisteret for sjældne lægemidler.

5. I denne artikel forstås ved »et lignende lægemiddel« et lægemiddel, som består af:

- det samme kemiske aktive stof eller aktive del af stoffet, herunder isomerer og blanding af isomerer, komplekser, estere, andre ikke-kovalente derivater, forudsat at de farmakologiske og toksikologiske aktiviteter af sidstnævnte er kvalitativt og kvantitativt identiske med originalproduktets

- et stof med samme biologiske aktivitet (herunder stoffer, som adskiller sig fra det originale stof i molekylestruktur, udgangsmateriale og/eller fremstillingsproces), forudsat at den farmakologiske aktivitet af det pågældende stof er kvalitativt og kvantitativt identisk med originalproduktets

- et stof med samme radiofarmaceutiske aktivitet, (herunder stoffer med et andet radionukleid, ligand eller mærkningssted eller molekyle-radionukleidkoblingsmekanisme), forudsat at dets diagnostiske eller terapeutiske indikationer er identiske med originalproduktets.

6. Kommissionen udarbejder i samråd med medlemsstaterne, agenturet og de berørte parter detaljerede retningslinjer for, hvordan denne artikel skal anvendes.

Artikel 9

Andre incitamenter

1. Lægemidler, der udpeges som sjældne lægemidler i henhold til bestemmelserne i denne forordning, er omfattet af de incitamenter, som Fællesskabet og medlemsstaterne stiller til rådighed til støtte for forskning, udvikling og tilrådighedsstillelse af sjældne lægemidler.

2. Inden seks måneder efter vedtagelse af denne forordning fremsender medlemsstaterne til Kommissionen detaljerede oplysninger om de foranstaltninger, de har vedtaget til støtte for forskning, udvikling og tilrådighedsstillelse af sjældne lægemidler. Disse oplysninger ajourføres regelmæssigt.

3. Medlemsstaterne skal også overveje at give delvis eller fuldstændig afkald på de gebyrer, der skal betales for ansøgninger om markedsføring af sjældne lægemidler.

4. Inden et år efter vedtagelsen af denne forordning offentliggør Kommissionen en detaljeret oversigt over alle incitamenter, som Fællesskabet og medlemsstaterne har stillet til rådighed til støtte for forskning, udvikling og tilrådighedsstillelse af sjældne lægemidler. Denne oversigt ajourføres regelmæssigt.

Artikel 10

Generel rapport

Inden seks år efter denne forordnings ikrafttræden offentliggør Kommissionen en generel rapport om de erfaringer, der er gjort med anvendelsen af forordningen.

Artikel 11

Ikrafttræden

Denne forordning træder i kraft på tredivtedagen efter offentliggørelsen i De Europæiske Fællesskabers Tidende.

Denne forordning er bindende i alle enkeltheder og gælder umiddelbart i hver medlemsstat.