KOMMISSIONENS FORSLAG ÆNDRING

Ændring 1

Forslag til henstilling Betragtning 1

(1) Sjældne sygdomme er en trussel mod europæiske borgeres sundhed, for det er livstruende eller kronisk invaliderende sygdomme med lav prævalens og af stor kompleksitet. (1) Sjældne sygdomme er en trussel mod europæiske borgeres sundhed, for det er livstruende eller kronisk invaliderende sygdomme med lav prævalens og af stor kompleksitet, men da der er så mange forskellige typer sjældne sygdomme, er det samlede antal berørte personer ganske stort.

Ændring 2

Forslag til henstilling Betragtning 2

(2) Der blev vedtaget et EF-handlingsprogram vedrørende sjældne sygdomme, herunder genetiske sygdomme, for perioden 1. januar 1999-31. december 2003. I programmet defineres prævalensen for en sjælden sygdom som højst 5 ud af 10 000 personer i EU. (2) Der blev vedtaget et EF-handlingsprogram vedrørende sjældne sygdomme, herunder genetiske sygdomme, for perioden 1. januar 1999-31. december 2003. I programmet defineres prævalensen for en sjælden sygdom som højst 5 ud af 10 000 personer i EU, et tal som skal vurderes på et statistisk grundlag, der er omfattet af en videnskabelig undersøgelse.

Ændring 3

Forslag til henstilling Betragtning 2 a (ny)

(2a) Grundet denne statistiske forekomst skal de sjældne sygdomme omhyggeligt katalogiseres og revideres regelmæssigt af et videnskabeligt udvalg for at fastslå nødvendigheden af mulige tilføjelser.

Ændring 4

Forslag til henstilling Betragtning 4

(4) Det skønnes, at der i dag findes mellem 5 000 og 8 000 forskellige sjældne sygdomme, som rammer 6-8 % af befolkningen i løbet af livet. Det vil med andre ord sige 27-36 millioner mennesker i EU. De fleste af dem lider af mindre hyppigt forekommende sygdomme, som rammer højst 1 ud af 100 000 personer. (4) Det skønnes, at der i dag findes mellem 5 000 og 8 000 forskellige sjældne sygdomme, som rammer 6-8 % af befolkningen i løbet af livet. Det vil med andre ord sige, at selvom alle sjældne sygdomme er karakteriseret ved lav prævalens, er det samlede antal berørte personer ganske stort, mellem 27-36 millioner mennesker i EU. De fleste af dem lider af mindre hyppigt forekommende sygdomme, som rammer højst 1 ud af 100 000 personer.

Ændring 5

Forslag til henstilling Betragtning 5

(5) Sjældne sygdomme kræver på grund af deres lave prævalens og særtræk en global tilgang baseret på en særlig, kombineret indsats for at forebygge høj sygelighed eller for tidlig død og for at forbedre de berørtes livskvalitet og socioøkonomiske potentiale. (5) Sjældne sygdomme kræver på grund af deres lave prævalens, særtræk og deres samlet set store antal forekomster en global tilgang baseret på en særlig, kombineret indsats, herunder partnerskaber med tredjelande såsom USA, for at forebygge høj sygelighed eller for tidlig død og for at forbedre de berørtes livskvalitet og socioøkonomiske potentiale i udviklede lande og udviklingslande .

Ændring 6

Forslag til henstilling Betragtning 8

(8) For at sikre en bedre koordinering og sammenhæng mellem nationale, regionale og lokale initiativer vedrørende sjældne sygdomme bør alle relevante nationale tiltag i forbindelse med sjældne sygdomme integreres i nationale planer vedrørende sjældne sygdomme. (8) For at sikre en bedre koordinering og sammenhæng mellem nationale, regionale og lokale initiativer vedrørende sjældne sygdomme og for at fremme samarbejdet mellem uddannelsescentrene på området bør alle relevante nationale tiltag i forbindelse med sjældne sygdomme integreres i nationale planer vedrørende sjældne sygdomme.

Ændring 7

Forslag til henstilling Betragtning 13

(13) EF-merværdien ved europæiske referencenetværk er særlig stor i forbindelse med sjældne sygdomme på grund af disse lidelsers sjældne forekomst, som både indebærer, at der er et begrænset antal patienter og knaphed på ekspertise i de enkelte lande. Det er derfor helt afgørende at samle ekspertise på europæisk plan for at sikre lige adgang til behandling og pleje af høj kvalitet for patienter med sjældne sygdomme. (13) EF-merværdien ved europæiske referencenetværk er særlig stor i forbindelse med sjældne sygdomme på grund af disse lidelsers sjældne forekomst, som både indebærer, at der er et begrænset antal patienter og knaphed på ekspertise i de enkelte lande. Det er derfor helt afgørende at samle ekspertise på europæisk plan for at sikre lige adgang til nøjagtig information, behørig og rettidig diagnosticering og til behandling og pleje af høj kvalitet for patienter med sjældne sygdomme.

Ændring 8

Forslag til henstilling Betragtning 14 a (ny)

(14a) Lægemiddelforummet vedtog den 12. oktober 2008 sin endelige rapport, som indeholder forslag til retningslinjer for, hvordan medlemsstaterne, de berørte parter og Kommissionen kan forbedre deres indsats med henblik på at sikre lettere og hurtigere adgang til lægemidler til sjældne sygdomme i EU.

Ændring 9

Forslag til henstilling Betragtning 20

(20) Patienter og patientrepræsentanter bør derfor inddrages på alle stadier i den politiske beslutningsproces. Deres aktiviteter bør fremmes ved en aktiv indsats og støttes, også finansielt, i de enkelte medlemsstater. (20) Patienter og patientrepræsentanter bør derfor inddrages på alle stadier i den politiske beslutningsproces. Deres aktiviteter bør fremmes ved en aktiv indsats og støttes, også finansielt, i de enkelte medlemsstater, men også på EU-plan, i form af EU-dækkende patientstøttenetværk for specifikke sjældne sygdomme.

Ændring 10

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 1 – indledning

1. at udarbejde nationale planer for sjældne sygdomme for at sikre patienter med sjældne sygdomme universel adgang til behandling og pleje af høj kvalitet, herunder diagnostik, behandling og lægemidler til sjældne sygdomme inden for deres nationale område på grundlag af princippet om lighed og solidaritet i hele EU, og navnlig at 1. at udarbejde nationale planer for sjældne sygdomme for at sikre patienter med sjældne sygdomme universel adgang til behandling og pleje af høj kvalitet, herunder diagnostik, behandling og lægemidler til sjældne sygdomme samt revalidering og undervisning i at leve med sygdom inden for deres nationale område på grundlag af princippet om lighed og solidaritet i hele EU, og navnlig at

Ændring 11

Forslag til henstilling Henstiller til medlemsstaterne – punkt 1 – nr. 1

1) udarbejde og vedtage en samlet integreret strategi inden udgangen af 2011 , som skal fungere som rettesnor for og strukturere alle relevante tiltag i forbindelse med sjældne sygdomme i form af en national plan for sjældne sygdomme 1) udarbejde og vedtage en samlet integreret strategi inden udgangen af 2010 , som skal fungere som rettesnor for og strukturere alle relevante tiltag i forbindelse med sjældne sygdomme i form af en national plan for sjældne sygdomme

Ændring 12

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 1 – nr. 3

3) definere et begrænset antal prioriterede tiltag inden for den nationale plan for sjældne sygdomme, med konkrete mål, tydelige frister, ledelsesstrukturer og regelmæssige rapporter 3) definere et begrænset antal prioriterede tiltag inden for den nationale plan for sjældne sygdomme, med konkrete mål, tydelige frister, omfattende og klart identificeret finansiering, ledelsesstrukturer og regelmæssige rapporter

Ændring 13

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 1 – nr. 3 a (nyt)

3a) meddele, hvorvidt de har specialiserede centre og udarbejde et katalog over eksperter

Ændring 14

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 1 – nr. 5

5) indføre bestemmelser i de nationale planer, som skal sikre lige adgang til behandling og pleje af høj kvalitet, herunder diagnostik, behandling og lægemidler til sjældne sygdomme, til alle patienter med sjældne sygdomme inden for deres nationale område med henblik på at sikre lige adgang til kvalitetspleje på grundlag af princippet om lighed og solidaritet i hele EU 5) indføre bestemmelser i de nationale planer, som skal sikre lige adgang til behandling og pleje af høj kvalitet, herunder diagnostik, primære forebyggelsesforanstaltninger , behandling og lægemidler til sjældne sygdomme samt revalidering og undervisning i at leve med sygdom til glæde for alle patienter med sjældne sygdomme inden for deres nationale område med henblik på at sikre lige adgang til kvalitetspleje på grundlag af princippet om lighed og solidaritet i hele EU i overensstemmelse med principperne i dokumentet »Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens« fra lægemiddelforummet på højt plan

Ændring 15

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 1 – nr. 5 a (nyt)

5a) støtte bestræbelserne på at undgå sjældne arvelige sygdomme gennem a) genetisk rådgivning af forældre, som er smittebærere og b) når det er relevant og ikke i modstrid med gældende national lovgivning og altid på frivilligt grundlag, gennem udvælgelse af sunde embryoer forud for implantation

Ændring 16

Forslag til henstilling Henstiller til medlemsstaterne – punkt 1 – nr. 5 b (nyt)

5b) fastsætte ekstraordinære foranstaltninger i de nationale planer med hensyn til at give adgang til lægemidler, som ikke har fået nogen markedsføringstilladelse, når der er et reelt folkesundhedsbehov herfor, og, hvis ikke der findes noget egnet behandlingsalternativ i en medlemsstat, og når forholdet mellem fordele og risici menes at være positivt, sikre, at patienter med sjældne sygdomme får adgang til lægemidlerne

Ændring 17

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 1 – nr. 5 c (nyt)

5c) oprette nationale multiinteressent-rådgivningsgrupper bestående af samtlige interessenter, der skal vejlede regeringerne ved udformning og gennemførelse af nationale handlingsplaner for sjældne sygdomme; dette skal sikre, at regeringerne er velunderrettede, og at afgørelser, der træffes på nationalt plan, afspejler samfundets synspunkter og behov

Ændring 18

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 1 – nr. 5 d (nyt)

5d) tilskynde til, at behandling af sjældne sygdomme finansieres på nationalt plan; i tilfælde, hvor medlemsstaterne ikke ønsker eller er i stand til at oprette ekspertcentre, bør en sådan central national fond anvendes til at sikre, at patienter kan rejse til et center i et andet land; det er dog også vigtigt, at dette separate budget gennemgås hvert år og tilpasses på grundlag af den forhåndenværende viden om patienter, der har behov for behandling i det pågældende år, og om mulige nye behandlingsformer, der bør tilføjes; dette bør ske med bidrag fra multiinteressent-rådgivningsgrupperne

Ændring 19

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 2 – nr. 1

1) indføre en fælles EU-definition af sjældne sygdomme som sygdomme, der rammer højst 5 ud af 10 000 personer 1) indføre en fælles EU-definition af sjældne sygdomme som sygdomme, der rammer højst 5 ud af 10 000 personer i gennemsnit i hele EU; det er imidlertid yderst vigtigt at kende den nøjagtige fordeling på hver medlemsstat

Ændring 20

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 2 – nr. 4

4) støtte særlige sygdomsinformationsnetværk, registre og databaser på nationalt eller regionalt plan, 4) støtte , især med økonomiske midler, særlige sygdomsinformationsnetværk, registre og databaser på europæisk, nationalt eller regionalt plan, herunder regelmæssigt ajourført information, der gøres tilgængelig for offentligheden på internettet,

Ændring 21

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 3 – nr. 3

3) fremme nationale forskeres og laboratoriers deltagelse i forskningsprojekter vedrørende sjældne sygdomme, som finansieres på fællesskabsplan 3) fremme nationale forskeres og laboratoriers deltagelse i forskningsprojekter vedrørende sjældne sygdomme, som finansieres på fællesskabsplan og udnytte de muligheder, der ligger i forordning (EF) nr. 141/2000 om lægemidler til sjældne sygdomme

Ændring 22

Forslag til henstilling Henstiller til medlemsstaterne – punkt 3 – nr. 3 a (nyt)

3a) fremme videndeling og samarbejde mellem forskere, laboratorier og forskningsprojekter i Den Europæiske Union og lignende institutioner i tredjelande, som kan give globale fordele ikke kun for Den Europæiske Union, men også for fattigere lande og udviklingslande, som har dårligere forudsætninger for at sikre midler til forskning i sjældne sygdomme

Ændring 23

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 3 – nr. 4

4) indføre bestemmelser i de nationale planer for sjældne sygdomme, som tager sigte på at fremme forskning, herunder folkesundheds- og socialforskning, i forbindelse med sjældne sygdomme, navnlig med henblik på at udvikle redskaber, som f.eks. tværgående infrastrukturer samt sygdomsspecifikke projekter, 4) indføre bestemmelser i de nationale planer for sjældne sygdomme, som tager sigte på at fremme forskning, herunder folkesundheds- og socialforskning, i forbindelse med sjældne sygdomme, navnlig med henblik på at udvikle redskaber, som f.eks. tværgående infrastrukturer samt sygdomsspecifikke projekter, revalideringsprogrammer og programmer med sigte på at lære patienterne at leve med en sjælden sygdom, samt forskning vedrørende diagnostiske test og diagnoseredskaber

Ændring 24

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 3 – nr. 4 a (nyt)

4a) indføre en passende, langsigtet finansiering, navnlig gennem offentlige og private partnerskaber, med henblik på at støtte forskningsarbejdet på nationalt og europæisk plan og sikre dets bæredygtighed

Ændring 25

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 4 – nr. 1

1) identificere nationale eller regionale ekspertisecentre inden for deres nationale område inden udgangen af 2011 og fremme oprettelse af ekspertisecentre på steder, hvor de ikke findes, navnlig ved at indføre bestemmelser i den nationale plan for sjældne sygdomme om oprettelse af nationale eller regionale ekspertisecentre 1) identificere nationale eller regionale ekspertisecentre inden for deres nationale område inden udgangen af 2011 og fremme oprettelse af ekspertisecentre på steder, hvor de ikke findes, navnlig ved at indføre bestemmelser i den nationale plan for sjældne sygdomme om oprettelse af nationale eller regionale ekspertisecentre; hjælpe med at udarbejde kataloger over sjældne sygdomme og over eksperter i sjældne sygdomme;

Ændring 26

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 4 – nr. 3

3) organisere behandlingsmuligheder for patienter gennem samarbejde med relevante eksperter fra selve landet eller fra udlandet, hvis det er nødvendigt; der bør ydes støtte til sundhedsydelser på tværs af grænser, herunder til patientmobilitet, ansatte inden for sundhedsvæsenet samt tjenesteydere og -ydelser, ved brug af informations- og kommunikationsteknologi, hvis det er nødvendigt for at sikre universel adgang til de særlige sundhedsydelser, der er behov for 3) organisere europæiske behandlingsmuligheder for de patienter, der lider af sjældne sygdomme, gennem samarbejde med relevante eksperter fra det pågældende land eller fra udlandet, hvis det er nødvendigt; der bør ydes støtte til sundhedsydelser på tværs af grænser, herunder mobilitet for patienter og ekspertise ved fremme af data mobilitet, for ansatte inden for sundhedsvæsenet samt for tjenesteydere og -ydelser ved brug af informations- og kommunikationsteknologi, hvis dette er nødvendigt for at sikre universel adgang til de særlige sundhedsydelser, der er behov for

Ændring 27

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 4 – nr. 5

5) sikre, at nationale eller regionale ekspertisecentre overholder de standarder, der er defineret af de europæiske referencenetværk for sjældne sygdomme, under korrekt hensyntagen til patienters og ansattes behov og forventninger 5) sikre, at nationale eller regionale ekspertisecentre overholder de standarder, der er defineret af de europæiske referencenetværk for sjældne sygdomme, under korrekt hensyntagen til patienters og ansattes behov og forventninger og ved at involvere patienterne i disse centres aktiviteter

Ændring 28

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 4 – nr. 5 a (nyt)

5a) tilskynde, eventuelt med EU-finansiering eller samfinansiering, ekspertisecentre og -hospitaler til at etablere særlige uddannelsestilbud for ansatte inden for visse sjældne sygdomme og give dem mulighed for at opnå den relevante ekspertise

Ændring 29

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 5 – nr. 1 – litra b

b) europæiske retningslinjer for populationsscreening og diagnostiske test b) europæiske retningslinjer for populationsscreening og diagnostiske test, herunder genetiske test som heterozygoti-test og pollegemediagnostik, og dermed sikre prøvning af høj kvalitet og relevant genetisk rådgivning under hensyntagen til de etiske forskelle i medlemsstaterne

Ændring 30

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 5 – nr. 1 – litra c

c) udveksling af de enkelte medlemsstaters vurderingsrapporter om den behandlingsmæssige merværdi ved lægemidler til sjældne sygdomme på EU-niveau for at minimere den tid, der går, inden der gives adgang til lægemidler til patienter med sjældne sygdomme c) udarbejdelse af de enkelte medlemsstaters vurderingsrapporter om den kliniske merværdi ved lægemidler til sjældne sygdomme på EU-niveau inden for det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA), hvor den relevante europæiske viden og ekspertise er samlet, for at minimere den tid, der går, inden der gives adgang til lægemidler til patienter med sjældne sygdomme

Ændring 31

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 5 – nr. 1 – litra c a (nyt)

ca) strukturstøtte til og investeringer i databasen Orphanet, for at lette adgangen til oplysninger om sjældne sygdomme

Ændring 32

Forslag til henstilling Henstillinger til medlemsstaterne – punkt 6

6. at styrke patientforeningers indflydelse, og navnlig at 6. at styrke uafhængige patientforeningers indflydelse, og navnlig at

1) tage skridt til at sikre, at patienter og patientrepræsentanter konsulteres behørigt på alle trin i den politiske beslutningsproces i forbindelse med sjældne sygdomme, herunder i forbindelse med oprettelse og ledelse af ekspertisecentre og europæiske referencenetværk og udarbejdelse af nationale planer 1) tage skridt til at sikre, at patienter og uafhængige patientrepræsentanter konsulteres behørigt på alle trin i den politiske beslutningsproces i forbindelse med sjældne sygdomme, herunder i forbindelse med oprettelse og ledelse af ekspertisecentre og europæiske referencenetværk og udarbejdelse af nationale planer

2) støtte patientforeningers aktiviteter, f.eks. oplysningskampagner, kapacitetsopbygning og uddannelse, udveksling af informationer og eksempler på bedste praksis, opbygning af netværk, opsøgende arbejde i forbindelse med meget isolerede patienter 2) støtte uafhængige patientforeningers aktiviteter, f.eks. oplysningskampagner, kapacitetsopbygning og uddannelse, udveksling af informationer og eksempler på bedste praksis, opbygning af netværk, opsøgende arbejde i forbindelse med meget isolerede patienter

2a) sikre, at der ydes økonomisk støtte til patientorganisationer, som ikke er direkte knyttet til enkelte medicinalfirmer

2b) fremme patienters adgang til foreliggende oplysninger på europæisk plan om medicin, behandling eller behandlingscentre i medlemsstaterne eller tredjelande, som skal sikre lægebehandling, der er særligt egnet til deres sygdom

3) indføre bestemmelser i de nationale planer for sjældne sygdomme om støtte til og høring af patientforeninger, jf. punkt 1 og 2, 3) indføre bestemmelser i de nationale planer for sjældne sygdomme om støtte til og høring af uafhængige patientforeninger, jf. punkt 1 og 2; sikre, at der i de nationale planer sker en identifikation af nationale og regionale ekspertisecentre samt udarbejdes et katalog over eksperter i sjældne sygdomme

Ændring 33

Forslag til henstilling Opfordringer til Kommissionen – punkt -1 (nyt)

-1) støtte »Orphanet«, europæisk websted og kvikskranke, på en bæredygtig måde, med oplysninger: a) om eksisterende specifik forskning i sjældne sygdomme, resultater deraf og tilgængeligheden for patienter b) om tilgængelig medicin for de enkelte sjældne sygdomme c) om behandling i medlemsstaterne af de enkelte sjældne sygdomme d) om eksisterende specialbehandlingscentre i medlemsstaterne eller tredjelande for de enkelte sjældne sygdomme

Ændring 34

Forslag til henstilling Opfordringer til Kommissionen – punkt 1