ARBEJDSDOKUMENT FRA KOMMISSIONENS TJENESTEGRENE

RESUMÉ AF KONSEKVENSANALYSEN

Ledsagedokument til

Forslag til

RÅDETS FORORDNING

om fællesforetagendet for initiativet om innovative lægemidler 2

I dette dokument opsummeres konsekvensanalysen for det fælles teknologiinitiativ (FTI) om innovative lægemidler (IMI), der blev oprettet som et fællesforetagende under det syvende forskningsrammeprogram. Forslaget er udarbejdet på baggrund af EU's flerårige finansielle ramme (2014-2020) og vil bidrage til gennemførelsen af EU's næste rammeprogram for forskning og innovation, Horisont 2020.

1. problemafgrænsning 1.1. Problemerne, som kræver handling

Med den aldrende befolkning øges forekomsten af kroniske og degenerative sygdomme, hvilket sætter sundheds- og plejesektoren under yderligere pres på et tidspunkt, hvor de offentlige finanser er hårdt belastet. Løsningen på dette problem ligger i høj grad i, at der gennemføres effektive foranstaltninger. Forskning og udvikling (F&U) i nye behandlingsformer spiller dog en stadig mindre rolle, der mangler i høj grad incitamenter til udvikling af visse behandlingsformer (f.eks. antibiotika), og strukturelle problemer hæmmer det tværfaglige samarbejde, som er nødvendigt for at løse de komplekse videnskabelige problemer, der karakteriserer dette område. Hvis der ikke handles, gavner det hverken folkesundheden i EU eller vores konkurrenceevne.

Udvikling af nye behandlingsformer er en bekostelig affære, som kræver mange test, før der kan udstedes en markedsføringstilladelse. Disse test viser ofte, at den pågældende behandlingsform er uegnet, og at investeringen dermed er tabt. Dette giver producenterne et incitament til at investere i udvikling af behandlingsformer, der har bedre chancer for succes, enten fordi de ligner eksisterende behandlingsformer, eller fordi det potentielle investeringsafkast er meget højt. Dette er en fornuftig forretningspolitik, men det er ikke nødvendigvis i EU-borgernes generelle interesse.

1.2. De vigtigste problemkilder

De forholdsvis begrænsede investeringer i bioteknologisektoren (målt i forhold til konkurrerende regioner) kombineret med den fragmenterede og lukkede innovationsmodel på området for udvikling af lægemidler i EU og den komplekse proces afskrækker industrien fra at løbe risici. De videnskabelige udfordringer kræver, at der udveksles data blandt forskellige interessenter. Uden hensigtsmæssige rammer, der gør dette muligt i et kontrolleret miljø, vil der ikke blive etableret samarbejde.

1.3. Behov for offentlig indgriben

Et kontrolleret miljø vil ikke udvikle sig på naturlig vis i det kommercielle miljø, og det kan heller ikke sikres af den offentlige sektor alene. Det kan kun frembringes gennem offentligt samarbejde, hvor de forskellige aktører (de akademiske kredse, industrien, SMV'er, klinikere, tilsynsmyndigheder og patienter) udveksler ressourcer, data og ekspertise, mens de sikrer, at frugterne af deres samarbejde deles, risiciene og omkostningerne mindskes, og produktiviteten øges. Hvis der etableres et sådant miljø med risikodeling, vil det nedbringe fejlraten, og de, der foretager test, vil have et øget incitament til at teste en bredere vifte af behandlingsformer til gavn for alle parter, både med hensyn til at fremme folkesundheden og beskytte kommercielle interesser helt legitimt.

1.4. EU's ret til at handle og anvendelse af nærhedsprincippet

EU's ret til at handle på dette område er fastlagt i artikel 187 i traktaten om Den Europæiske Unions funktionsmåde, som tillader oprettelse af "fællesforetagender eller enhver anden struktur, der er nødvendig for korrekt gennemførelse af programmerne for forskning, teknologisk udvikling og demonstration i Unionen".

1.4.1. Det nødvendige offentlige indgreb kan kun foretages på europæisk plan

Foranstaltninger på EU-plan, der understøtter tværnationalt og tværsektorielt samarbejde mellem virksomheder om strategiske forskningsdagsordener, vil bidrage til at sikre en "kritisk masse", navnlig gennem opstilling af en fælles dagsorden, mobilisering af yderligere finansiering og øget udbytte af investeringer i industriel F&U.

1.4.2. Investeringer på EU-plan kan medføre besparelser i omkostningerne til sundhedspleje

Forskningsprogrammet vil føre til bedre klassificering af sygdomme, hvilket vil forbedre diagnoserne og behandlingerne væsentligt. Dette vil forhindre, at patienterne unødigt udsættes for skadevirkninger fra ineffektive behandlinger i den kliniske udviklingsfase eller i medicinsk praksis. I sidstnævnte tilfælde er der opnået besparelser ved at indstille ineffektive eller uhensigtsmæssige behandlinger. For eksempel har en undersøgelse i Frankrig påvist økonomiske fordele ved molekylær diagnose af cancerpatienter. Investering af 1,7 mio. EUR i molekylær diagnose har medført besparelser på 34 mio. EUR ved ikke at give cancermidlet Iressa® til patienter, som det ikke virker på. Der kan ventes endnu større besparelser ved klassificering af kroniske sygdomme.

1.5. Det nuværende IMI's resultater

Fællesforetagendet for IMI har frembragt en række vigtige resultater:

· en betydelig løftestangseffekt på virksomhedernes investeringer i F&U i kraft af et bidrag på 1 mia. EUR fra EU-Kommissionen og et bidrag i naturalier på 1 mia. EUR fra Den Europæiske Sammenslutning af Farmaceut­industriforeninger (EFPIA)

· øget samarbejde – fællesforetagendet for IMI samler store virksomheder, SMV'er og forskningsorganisationer fra hele EU

· fælles opstilling af omfattende strategiske forskningsdagsordener og samordning af andre politikker i kraft af inddragelsen af patientorganisationer og tilsynsmyndigheder

· en åben innovationsmodel – fællesforetagendet for IMI har bidraget til overgangen fra en lukket til en åben innovationsmodel inden for biomedicinsk og farmaceutisk forskning.

1.6. Erfaringerne fra IMI

Trods disse resultater har gennemførelsen af IMI og den foreløbige evaluering i 2011 afsløret en række mangler:

· de retlige instrumenter, der bruges til at oprette FTI'erne, og navnlig deres status som EU-organer, skal gøres mere fleksible

· de regler for deltagelse, der gælder for FTI-fællesforetagender med hensyn til at afspejle de forskellige partneres behov, gør initiativet mere komplekst

· der er behov for at forbedre tilsynet med og vurderingen af opnåelsen af målene i den strategiske forskningsdagsorden og de tekniske arbejdsplaner

· den horisontale samordning af politikkerne skal styrkes (f.eks. skal potentialet for rådgivning hos Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) udnyttes fuldt ud)

· der er behov for at styrke den interne og eksterne kommunikation.

De udpegede mangler bunder i den oprindelige opbygning og danner udgangspunkt for forbedring af fællesforetagendet for IMI's opbygning under Horisont 2020.

2. Mål

De udpegede overordnede og specifikke mål er baseret på resultaterne af den offentlige høring, problemerne og drivkræfterne ved IMI samt resultaterne og erfaringerne herfra.

2.1. Overordnede mål

Det overordnede mål er at øge EU-borgernes sundhed og velfærd ved at tilvejebringe nye og mere effektive diagnoser og behandlinger og samtidig bidrage til at fremtidssikre den internationale konkurrenceevne i den europæiske sektor for biofarmaka og biovidenskab i kraft af bl.a. bedre diagnostik, vacciner, biomedicinske billedteknikker og medicinske informationsteknologier. Fællesforetagendet for IMI2 vil gennemføre Horisont 2020-målsætningerne, navnlig som fastlagt i den samfundsmæssige udfordring "Sundhed, demografisk udvikling og trivsel", og tage hånd om de udfordringer for folkesundheden, der påpeges i Verdenssundhedsorganisationens rapport om prioriterede lægemidler for Europa og resten af verden.

2.2. Operationelle mål

De operationelle mål for dette initiativ er:

· at sikre strukturer, der fremmer partnerskaber i hele den biovidenskabelige forsknings- og innovationscyklus lige fra tidlig konstatering af sygdomme til produktudvikling og forskning i lægemiddelovervågning i et effektivt innovationsdrevet samarbejdsmiljø, hvor der fokuseres på at optimere biovidenskabelig forskning og innovation inden for diagnostik, forebyggelse og terapeutiske midler og fremgangsmåder, samt støtte til udvikling af evidensbaseret regulering

· at etablere netværk til åben innovation i hele innovationscyklussen for ny medicinsk forskning og nye teknologier, der samler offentlige forskningsinstitutioner, de akademiske kredse, biovidenskaben, SMV'er, patientorganisationer, lovgivere, økonomiske bidragydere, sundhedsmyndigheder og dyresundhedssektoren

· at mindske fragmenteringen inden for forskning og innovation og øge investeringerne i den private sektor i Europa

· at udarbejde og gennemføre en strategisk dagsorden med en paneuropæisk struktur og med den nødvendige kritiske masse og det fornødne budget, som sikrer kontinuitet og gør det muligt for biovidenskaben at planlægge langsigtede investeringer

· at fremme forskning, der frembringer evidens tidligere i processen til udvikling af lægemidler og vacciner, ved brug af risikodelingsmekanismer.

2.3. Specifikke mål

De specifikke mål er:

· at øge succesraten ved kliniske forsøg med 30 % for de sygdomme, som Verdenssundhedsorganisationen har udpeget i sin rapport "Priority Medicines for Europe and the World", senest i 2020

· at mindske tidsforbruget på at opnå klinisk "proof of concept" på området for immunologiske sygdomme, luftvejssygdomme, neurologiske sygdomme og neurodegenerative sygdomme til fem år

· at udvikle mindst to nye former for behandling af sygdomme, som der er et stort uopfyldt behov for og begrænsede markedsincitamenter for, nemlig antimikrobiel resistens (to nye kategorier i de sidste 30 år) og Alzheimers sygdom (kun to behandlingsformer med begrænset virkning er nogensinde blevet udviklet)

· at udvikle diagnostiske markører for fire sygdomme (blandt ovennævnte), som har en klar sammenhæng med klinisk relevans og er godkendt af lovgiverne

· at udvikle en gennemsigtig og omfattende infrastrukturmodel til indsamling af data om sygdomsforekomst og den medicinsk- og socioøkonomiske byrde, som alvorlige smitsomme sygdomme indebærer

· at udvikle velafprøvede nye biomarkører til forudsigelse af vacciners effektivitet og sikkerhed (to markører for hver) tidligt i processen for at opnå bedre screening af flere kandidater og en halvering af fejlraten ved kliniske forsøg i fase III

· at udvikle to nye humanmedicinske hjælpestoffer, som skal øge kroppens immunrespons over for vacciner, navnlig reaktionen hos bestemte målgrupper såsom ældre mennesker og personer, som ikke reagerer på vacciner

· for to alvorlige smitsomme sygdomme og to former for cancer eller kroniske sygdomme (f.eks. autoimmune sygdomme) at udpege mindst to nye prognosemodeller for både effektivitet og sikkerhed

· at styrke forbindelsen mellem forskning i henholdsvis humanvaccine og veterinærvaccine.

3. Politiske løsningsmodeller

Konsekvensanalysen indeholdt en vurdering af fire overordnede politiske løsningsmodeller:

1. "Business as usual": videreførelse af det nuværende FTI for IMI under Horisont 2020 under ledelse af fællesforetagendet. I denne model fastholder IMI fokus på opbygning af en samarbejdsordning for biomedicinsk F&U i EU og på at fremskynde udviklingen af mere effektive og sikre lægemidler til patienterne.

2. Intet offentlig-privat partnerskab (OPP) eller "nulløsning": Der gøres kun brug af samarbejdsprojekter under Horisont 2020. Denne model letter formuleringen af fælles målsætninger på projektplan, men den åbner ikke mulighed for gennemførelse af strategiske dagsordener på tværs af projekter. Industrien deltager i spredte enkeltprojekter.

3. Et kontraktbaseret OPP gennemfører Horisont 2020-aktioner under den samfundsmæssige udfordring "Sundhed, demografisk udvikling og trivsel". I denne model indgås der en samarbejdsaftale med industrien, som foreslår en strategi og rådgiver om arbejdsprogrammer. Mens EU's forpligtelser og bidrag fastsættes ved iværksættelsen af OPP'et, skal finansieringsbeløb og emner godkendes i overensstemmelse med et årligt arbejdsprogram.

4. Moderniseret FTI: udvider fællesforetagendet for IMI's målsætninger og aktiviteter i tråd med Horisont 2020-målsætningerne, udbreder det nuværende programs omfang og forbedrer forvaltningen af det.

4. Konsekvensanalyse og sammenligning af løsningsmodeller

De fire politiske løsningsmodeller er blevet sammenlignet ud fra en række vigtige parametre, hvor inddragelsen af offentligheden i den biovidenskabelige forskning og innovation er blevet vurderet.

På baggrund af denne sammenligning er løsningsmodellen med et "moderniseret FTI" blevet udvalgt som den foretrukne model. Den sikrer kritisk masse på program- og projektplan. Den fremmer videnskabelig ekspertise inden for forskning i biofarmaka og biovidenskab, som påvirker innovationen og øges gennem økonomisk støtte fra videnskabelige idéer til markedet, øget fokus på resultater og bedre formidling af forskningsresultater. Den sikrer, at øget indvirkning fra forskning og innovation omsættes til større økonomiske, konkurrencemæssige, sociale og folkesundhedsmæssige gevinster i efterfølgende led. Endelig åbner den mulighed for øget fleksibilitet og lavere administrative omkostninger for ansøgere og deltagere, idet offentligt finansierede enheder såsom akademiske aktører og SMV'er drager fordel af den administrative forenkling. Endvidere sikrer denne løsningsmodel maksimal omkostningseffektivitet.

"Nulløsningen" gør det vanskeligt at gennemføre strategiske dagsordener på tværs af projekter. Den kritiske masse bringes i fare, og fleksibiliteten, tilgængeligheden og den bredere horisontale samordning af politikkerne er mindre end i modellen med et "moderniseret FTI". Dette ville resultere i mindre økonomiske, konkurrencemæssige, sociale og folkesundhedsmæssige gevinster.

Løsningsmodellen med et "kontraktbaseret OPP" gør det muligt at gennemføre strategiske dagsordener på tværs af projekter, men den er kun en "light-udgave" af et offentlig-privat partnerskab, som kun har et vejledende budget og et ret begrænset engagement fra industriens side.

Kortfattet sammenligning af løsningsmodellerne (indvirkning sammenlignet med "business as usual"-scenariet)

|| Intet OPP || OPP || Moderniseret FTI

Virkninger for folkesundheden || -- || - || +++

Sociale virkninger || -- || - || ++

Økonomiske og konkurrencemæssige virkninger || - || - || ++

Virkninger med hensyn til innovation || -- || - || ++

Kritisk masse af ressourcer || -- || - || +

Løftestangseffekt (samlet mobilisering af F&I-ressourcer) || -- || - || =

Industriens og SMV'ers deltagelse || -- || - || ++

Strategisk dagsorden || -- || - || +

Løsning af problemet med fragmentering || - || - || ++

Administrative omkostninger og effektivitet i forvaltningen || - || -- || =

Kohærens || = || = || ++

Effektivitet || -- || = || ++

Virkningsfuldhed || -- || = || ++

5. Tilsyn og evaluering

Et hensigtsmæssigt tilsyns- og evalueringssystem, der etableres på program- og projektplan, herunder en række godkendte centrale resultatindikatorer, vil gøre det muligt at vurdere, om fællesforetagendet for IMI2 når sine mål, idet bestyrelsen fører tilsyn med det arbejde, som den administrerende direktør og programkontoret udfører.

Den eksterne evaluering af hele programmet tilrettelægges af Kommissionen. Der foretages en foreløbig evaluering inden udgangen af 2017 og en endelig evaluering efter programmets afslutning i 2024.