02000R0141 — DA — 26.07.2019 — 002.001

Denne tekst tjener udelukkende som dokumentationsværktøj og har ingen retsvirkning. EU's institutioner påtager sig intet ansvar for dens indhold. De autentiske udgaver af de relevante retsakter, inklusive deres betragtninger, er offentliggjort i den Europæiske Unions Tidende og kan findes i EUR-Lex. Disse officielle tekster er tilgængelige direkte via linkene i dette dokument

►B EUROPA-PARLAMENTETS OG RÅDETS FORORDNING (EF) Nr. 141/2000 af 16. december 1999 om lægemidler til sjældne sygdomme (EUT L 018 af 22.1.2000, s. 1)

Ændret ved:









▼B

EUROPA-PARLAMENTETS OG RÅDETS FORORDNING (EF) Nr. 141/2000

af 16. december 1999

om lægemidler til sjældne sygdomme







Artikel 1

Formål

Formålet med denne forordning er at fastlægge en fællesskabsprocedure for udpegelse af lægemidler som lægemidler til sjældne sygdomme og at fremme forskning i, samt udvikling og markedsføring af lægemidler, der er udpeget som lægemidler til sjældne sygdomme.

Artikel 2

Definitioner

I denne forordning forstås ved:

a) »lægemidler«: lægemidler til humant brug, som defineret i artikel 2 i direktiv 65/65/EØF

b) »lægemidler til sjældne sygdomme«: lægemidler, der er udpeget som sådanne i henhold til bestemmelserne i denne forordning

c) »sponsor«: en fysisk eller juridisk person, der er etableret i Fællesskabet, og som søger at få eller har fået et lægemiddel udpeget som et lægemiddel til sjældne sygdomme

d) »agenturet«: Det Europæiske Agentur for Lægemiddelvurdering.

Artikel 3

Udpegelseskriterier

1. Et lægemiddel udpeges som et lægemiddel til sjældne sygdomme, hvis dets sponsor kan bevise,

a) at lægemidlet er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en livstruende eller kronisk invaliderende lidelse, der berører højst fem ud 10 000 personer i Fællesskabet på det tidspunkt, hvor ansøgningen fremsættes, eller

at lægemidlet er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en livstruende, alvorligt invaliderende eller alvorlig og kronisk lidelse i Fællesskabet, og at det er usandsynligt, at markedsføring af lægemidlet i Fællesskabet uden incitamenter vil give tilstrækkeligt afkast til at gøre den nødvendige investering berettiget,

og

b) at der ikke findes nogen tilfredsstillende metode til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af den pågældende lidelse, som er blevet tilladt i Fællesskabet eller, såfremt en sådan metode findes, at lægemidlet vil være til væsentlig gavn for personer med denne lidelse.

▼M1

2. Kommissionen vedtager i overensstemmelse med forskriftsproceduren i artikel 10a, stk. 2, de bestemmelser, der er nødvendige for gennemførelsen af stk. 1 i denne artikel i form af en gennemførelsesforordning.

▼B

Artikel 4

Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme

1. Der nedsættes herved inden for rammerne af agenturet et udvalg for lægemidler til sjældne sygdomme, i det følgende benævnt udvalget.

2. Udvalget har til opgave:

a) at undersøge enhver ansøgning om udpegelse af et lægemiddel som lægemiddel til sjældne sygdomme, der forelægges det i overensstemmelse med denne forordning

b) at rådgive Kommissionen om etablering og udvikling af en politik for lægemidler til sjældne sygdomme i Den Europæiske Union

c) at bistå Kommissionen i internationale drøftelser vedrørende spørgsmål om lægemidler til sjældne sygdomme og i forbindelserne til patientstøttegrupper

d) at bistå Kommissionen med at udarbejde detaljerede retningslinjer.

3. Udvalget består af et medlem, der udnævnes af hver enkelt medlemsstat, tre medlemmer, der udnævnes af Kommissionen til at repræsentere patientorganisationer, og tre medlemmer, der udnævnes af Kommissionen efter indstilling fra agenturet. Udvalgets medlemmer udnævnes for en periode på tre år, som kan forlænges. De kan lade sig bistå af eksperter.

4. Udvalget vælger sin formand for en periode på tre år, som kan forlænges en gang.

5. Kommissionens repræsentanter og agenturets administrerende direktør eller dennes repræsentant kan deltage i alle udvalgets møder.

6. Agenturet varetager udvalgets sekretariat.

7. Udvalgets medlemmer har selv efter at have afsluttet deres hverv pligt til ikke at afsløre oplysninger, der er omfattet af tavshedspligt.

Artikel 5

Udpegelses- og slettelsesprocedure

1. For at et lægemiddel kan udpeges som et lægemiddel til sjældne sygdomme, skal sponsor forelægge agenturet en ansøgning på ethvert stadium i udviklingen af lægemidlet, inden der anmodes om markedsføringstilladelse.

2. Ansøgningen skal vedlægges følgende oplysninger og dokumenter:

a) sponsors navn eller firmanavn samt faste adresse

b) lægemidlets aktive bestanddele

c) foreslået terapeutisk indikation

d) dokumentation for, at kriterierne i artikel 3, stk. 1, er opfyldt, samt beskrivelse af udviklingstrinnet, herunder de forrentede indikationsområder.

3. Kommissionen udarbejder i samråd med medlemsstaterne, agenturet og interesserede parter detaljerede retningslinjer for, i hvilket format og med hvilket indhold ansøgninger om udpegelse skal forelægges.

4. Agenturet kontrollerer ansøgningens gyldighed og udarbejder et resumé til udvalget. Det kan om fornødent anmode sponsor om at supplere de oplysninger og dokumenter, som er vedlagt ansøgningen.

5. Agenturet sikrer, at udvalget fremsætter en udtalelse inden 90 dage efter modtagelse af en gyldig ansøgning.

6. Når udvalget udarbejder sin udtalelse, skal det så vidt muligt bestræbe sig på at nå frem til konsensus. Hvis en sådan konsensus ikke kan nås, vedtages udtalelsen med et flertal på to tredjedele af udvalgets medlemmer. Udtalelsen kan tilvejebringes ved skriftlig procedure.

7. Når det fremgår af udvalgets udtalelse, at ansøgningen ikke opfylder kriterierne i artikel 3, stk. 1, underretter agenturet straks sponsor herom. Inden 90 dage efter modtagelse af udtalelsen kan sponsor forelægge detaljerede grunde for appel, som agenturet forelægger udvalget. Udvalget overvejer på næste møde, om dets udtalelse skal ændres.

▼M1

8. Agenturet fremsender straks udvalgets endelige udtalelse til Kommissionen, som træffer afgørelse inden 30 dage efter modtagelse af udtalelsen. Hvis udkastet til afgørelse undtagelsesvis ikke er i overensstemmelse med udvalgets udtalelse, vedtages afgørelsen i overensstemmelse med forskriftsproceduren i artikel 10a, stk. 2. Sponsor underrettes om afgørelsen, og den fremsendes til agenturet og til medlemsstaternes kompetente myndigheder.

▼B

9. Det udpegede lægemiddel indføres i fællesskabsregisteret for lægemidler til sjældne sygdomme.

10. Sponsor aflægger hvert år beretning til agenturet om status for udviklingen af det udpegede lægemiddel.

11. For at få udpegelsen af et lægemiddel til sjældne sygdomme overført til en anden sponsor, skal sponsor indgive en særlig ansøgning til agenturet. Kommissionen vedtager i samråd med medlemsstaterne, agenturet og de berørte parter detaljerede retningslinjer for, i hvilket format og med hvilket indhold ansøgninger om overførsel skal forelægges; ansøgningerne skal ligeledes indeholde alle oplysninger om den nye sponsor.

12. Et udpeget lægemiddel slettes af fællesskabsregisteret for lægemidler til sjældne sygdomme

a) efter anmodning fra sponsor

b) hvis det før markedsføringstilladelsen udstedes fastslås, at de i artikel 3 nævnte kriterier ikke længere er opfyldt for så vidt angår det pågældende lægemiddel

c) ved udløbet af den i artikel 8 omhandlede eksklusive ret på markedet.

Artikel 6

Protokolbistand

1. Sponsor for et lægemiddel til sjældne sygdomme kan inden forelæggelsen af en ansøgning om markedsføringstilladelse anmode agenturet om rådgivning med hensyn til gennemførelse af de forskellige afprøvninger og forsøg, der er nødvendige for at påvise lægemidlets kvalitet, sikkerhed og effekt i overensstemmelse med artikel 51, litra j), i forordning (EØF) nr. 2309/93.

2. Agenturet opstiller en procedure for udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme; proceduren skal omfatte forskriftsmæssig bistand til fastlæggelse af indholdet af ansøgningen om tilladelse som omhandlet i artikel 6 i forordning (EØF) nr. 2309/93.

Artikel 7

Markedsføringstilladelse i Fællesskabet

1. Den markedsføringsansvarlige for et lægemiddel til sjældne sygdomme kan anmode om, at Fællesskabet udsteder en markedsføringstilladelse efter bestemmelserne i forordning (EØF) nr. 2309/93, uden at den pågældende skal godtgøre, at lægemidlet falder ind under del B i bilaget til nævnte forordning.

2. Agenturet tildeles hvert år et særligt bidrag fra Fællesskabet, som adskiller sig fra det bidrag, der nævnes i artikel 57 i forordning (EØF) nr. 2309/93. Dette bidrag anvender agenturet udelukkende som kompensation for helt eller delvis at undlade at opkræve alle de gebyrer, der skal betales i henhold til de fællesskabsregler, der er vedtaget i medfør af forordning (EØF) nr. 2309/93. Agenturets administrerende direktør fremlægger ved udgangen af hvert år en detaljeret rapport om anvendelsen af dette særlige bidrag. Overskud fra ét år overføres til det følgende og fratrækkes det særlige bidrag for det følgende år.

3. Den markedsføringstilladelse, der gives for et lægemiddel til sjældne sygdomme, omfatter kun de terapeutiske indikationer, der opfylder kriterierne i artikel 3. Dette berører ikke muligheden for at ansøge om en særskilt markedsføringstilladelse for andre indikationer uden for denne forordnings anvendelsesområde.

Artikel 8

Eksklusiv ret på markedet

1. Er der udstedt en markedsføringstilladelse for et lægemiddel til sjældne sygdomme i henhold til forordning (EØF) nr. 2309/93, eller har alle medlemsstaterne udstedt en markedsføringstilladelse for det pågældende lægemiddel i overensstemmelse med proceduren for gensidig anerkendelse i artikel 7 og 7a i direktiv 65/65/EØF eller artikel 9, stk. 4, i Rådets andet direktiv 75/319/EØF af 20. maj 1975 om tilnærmelse af lovgivning om lægemidler ( 1 ), og med forbehold af bestemmelserne om intellektuel ejendomsret eller enhver anden bestemmelse i fællesskabsretten, må Fællesskabet og medlemsstaterne i en periode på ti år ikke acceptere en anden ansøgning om markedsføringstilladelse, eller give en markedsføringstilladelse eller imødekomme en supplerende ansøgning vedrørende en eksisterende markedsføringstilladelse for den samme terapeutiske indikation i forbindelse med et lignende lægemiddel.

2. Denne periode kan imidlertid nedsættes til seks år, hvis det ved udgangen af det femte år for så vidt angår det pågældende lægemiddel fastslås, at de kriterier, der er fastsat i artikel 3, ikke længere er opfyldt, f.eks. hvis det på grundlag af de oplysninger, der er til rådighed, viser sig, at afkastet er tilstrækkelig højt til, at det ikke længere berettiger til opretholdelse af eksklusivretten. I så fald underretter medlemsstaten agenturet om, at kriteriet for eksklusiv ret på markedet muligvis ikke længere opfyldes, hvorefter agenturet indleder proceduren i artikel 5. Sponsor giver agenturet de nødvendige oplysninger med henblik herpå.

3. Uanset stk. 1 og med forbehold af lovgivningen om intellektuel ejendomsret eller enhver anden bestemmelse i fællesskabslovgivningen, kan der tildeles markedsføringstilladelse for samme terapeutiske indikation for et lignende lægemiddel, hvis:

a) indehaveren af markedsføringstilladelsen for det oprindelige lægemiddel til sjældne sygdomme giver sit samtykke til den anden ansøger, eller

b) indehaveren af markedsføringstilladelsen for det oprindelige lægemiddel til sjældne sygdomme er ude af stand til at levere tilstrækkeligt store mængder af lægemidlet, eller

c) den anden ansøger i sin ansøgning kan påvise, at hans lægemiddel, selv om det ligner det allerede godkendte lægemiddel til sjældne sygdomme, er sikrere, mere effektivt eller på anden vis klinisk overlegent.

▼M2

4. Kommissionen tillægges beføjelser til at vedtage delegerede retsakter i overensstemmelse med artikel 10b med henblik på at supplere denne forordning ved at fastlægge definitionerne af udtrykkene »lignende lægemiddel« og »klinisk overlegenhed«.

▼B

5. Kommissionen udarbejder i samråd med medlemsstaterne, agenturet og de berørte parter detaljerede retningslinjer for, hvordan denne artikel skal anvendes.

Artikel 9

Andre incitamenter

1. Lægemidler, der udpeges som lægemidler til sjældne sygdomme i henhold til bestemmelserne i denne forordning, kan omfattes af de incitamenter, som Fællesskabet og medlemsstaterne stiller til rådighed til støtte for forskning i, samt udvikling og markedsføring af lægemidler til sjældne sygdomme, navnlig de foranstaltninger til støtte for forskning til fordel for små og mellemstore virksomheder, der er fastsat i rammeprogrammer for forskning og teknologisk udvikling.

2. Inden den 22. juli 2000 fremsender medlemsstaterne detaljerede oplysninger til Kommissionen om alle de foranstaltninger, de måtte have vedtaget til fremme af forskning, udvikling og markedsføring af lægemidler til sjældne sygdomme eller af lægemidler, der kan udpeges som sådanne. Disse oplysninger ajourføres regelmæssigt.

3. Inden den 22. januar 2001 offentliggør Kommissionen en detaljeret oversigt over alle de incitamenter, Fællesskabet og medlemsstaterne har stillet til rådighed til fremme af forskning i, samt udvikling og markedsføring af lægemidler til sjældne sygdomme. Denne oversigt ajourføres regelmæssigt.

Artikel 10

Generel rapport

Inden den 22. januar 2006 offentliggør Kommissionen en generel rapport om de erfaringer, der er gjort med anvendelsen af forordningen; der skal i rapporten bl.a. redegøres for de fordele, der er opnået for folkesundheden.

▼M1

Artikel 10a

1. Kommissionen bistås af Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler, som er omhandlet i artikel 121, stk. 1, i Europa-Parlamentets og Rådets direktiv 2001/83/EF af 6. november 2001 om oprettelse af en fællesskabskodeks for humanmedicinske lægemidler ( 2 ).

2. Når der henvises til dette stykke, anvendes artikel 5 og 7 i Rådets afgørelse 1999/468/EF ( 3 ), jf. dennes artikel 8.

Perioden i artikel 5, stk. 6, i afgørelse 1999/468/EF, fastsættes til tre måneder.

▼M2 —————

▼M2

Artikel 10b

Udøvelse af de delegerede beføjelser

1. Beføjelsen til at vedtage delegerede retsakter tillægges Kommissionen på de i denne artikel fastlagte betingelser.

2. Beføjelsen til at vedtage delegerede retsakter, jf. artikel 8, stk. 4, tillægges Kommissionen for en periode på fem år fra den 26. juli 2019. Kommissionen udarbejder en rapport vedrørende delegationen af beføjelser senest ni måneder inden udløbet af femårsperioden. Delegationen af beføjelser forlænges stiltiende for perioder af samme varighed, medmindre Europa-Parlamentet eller Rådet modsætter sig en sådan forlængelse senest tre måneder inden udløbet af hver periode.

3. Den i artikel 8, stk. 4, omhandlede delegation af beføjelser kan til enhver tid tilbagekaldes af Europa-Parlamentet eller Rådet. En afgørelse om tilbagekaldelse bringer delegationen af de beføjelser, der er angivet i den pågældende afgørelse, til ophør. Den får virkning dagen efter offentliggørelsen af afgørelsen i Den Europæiske Unions Tidende eller på et senere tidspunkt, der angives i afgørelsen. Den berører ikke gyldigheden af delegerede retsakter, der allerede er i kraft.

4. Inden vedtagelsen af en delegeret retsakt hører Kommissionen eksperter, som er udpeget af hver enkelt medlemsstat, i overensstemmelse med principperne i den interinstitutionelle aftale af 13. april 2016 om bedre lovgivning ( 4 ).

5. Så snart Kommissionen vedtager en delegeret retsakt, giver den samtidigt Europa-Parlamentet og Rådet meddelelse herom.

6. En delegeret retsakt vedtaget i henhold til artikel 8, stk. 4, træder kun i kraft, hvis hverken Europa-Parlamentet eller Rådet har gjort indsigelse inden for en frist på to måneder fra meddelelsen af den pågældende retsakt til Europa-Parlamentet og Rådet, eller hvis Europa-Parlamentet og Rådet inden udløbet af denne frist begge har underrettet Kommissionen om, at de ikke agter at gøre indsigelse. Fristen forlænges med to måneder på Europa-Parlamentets eller Rådets initiativ.

▼B

Artikel 11

Ikrafttræden

Denne forordning træder i kraft på dagen for offentliggørelsen i De Europæiske Fællesskabers Tidende.

Denne forordning anvendes efter vedtagelsen af de gennemførelsesforordninger, der er omhandlet i artikel 3, stk. 2, og artikel 8, stk. 4.

Denne forordning er bindende i alle enkeltheder og gælder umiddelbart i hver medlemsstat.