·Prvním cílem je zaručit vysokou míru ochrany zdraví osob v Evropě. Toho se snaží dosáhnout dvěma hlavními způsoby. Zaprvé si rámec klade za cíl poskytnout pacientům co nejrychleji vysoce kvalitní, bezpečné a účinné léčivé přípravky – jak inovativní, tak i bez patentové ochrany. Zadruhé si klade za cíl zvýšit monitorování léčivých přípravků poté, co byly registrovány, díky zesílenému postupu pro monitorování a farmakovigilanci.

·případové studie osmi členských států (Česká republika, Dánsko, Estonsko, Itálie, Německo, Portugalsko, Španělsko a Švédsko).

Přezkum zprávy o studii

Komise rozeslala tuto studii smluvního dodavatele členským státům, agentuře EMA a koordinační skupině CMDh. Připomínky, které obdržela, poukázaly na nesrovnalosti a nepřesnosti ve studii. Nicméně připomínky také navrhovaly, aby byly hlouběji prozkoumány možné úspory z důvodu vyšší efektivity a aby stávající postupy a pokyny byly přizpůsobeny inovacím a pokroku ve vědě. Připomínky například požadovaly: i) větší koordinaci mezi příslušnými vnitrostátními orgány, agenturou EMA a orgány odpovědnými za hodnocení zdravotnických technologií (HZT) a ii) opatření zaměřená na zefektivnění postupů za účelem snížení administrativní zátěže. Rovněž poukázaly na otázky, které nebyly ve studii řádně prozkoumány, ale které budou dále řešeny při hodnocení farmaceutických právních předpisů jako součást Farmaceutické strategie pro Evropu.

4.Výsledky studie posouzení postupů registrace a monitorování

Efektivnost

Celkově údaje ve studii smluvního dodavatele naznačují, že současný systém postupů EU pro registraci a monitorování humánních léčivých přípravků splňuje cíle stanovené v právních předpisech. Stávající systém zejména zaručuje vysokou míru ochrany zdraví osob v Evropě. Systém také v zásadě splňuje své cíle, kterými je dokončení vnitřního trhu s farmaceutickými přípravky a vytvoření regulačního rámce, který podporuje konkurenceschopnost evropského farmaceutického odvětví.

Rychlý vědecký vývoj vyústil v nové výzvy pro systém. Systém se tudíž stal komplexnějším v důsledku: i) zřízení nových výborů na základě nových právních předpisů EU; ii) zřízení podpůrných pracovních skupin odborníků a iii) doplnění dalších právních požadavků EU. Rychlý vědecký vývoj připravuje systému další výzvy a řešení těchto výzev bude navrženo prostřednictvím provádění Farmaceutické strategie pro Evropu.

V období 2010–2017 došlo v rámci sítě k obecnému nárůstu činností. V důsledku toho většina příslušných vnitrostátních orgánů vyčlenila na činnosti na úrovni EU více zdrojů. Ukazatelem nárůstu činností je také zvýšený příjem z poplatků vybíraných agenturou EMA (+81 %), neboť poplatky platí žadatelé za žádost o registraci a udržování registrace. Počet žádostí o první registraci centralizovaným postupem zůstal stabilní a činil přibližně 90–100 žádostí ročně. Tyto nové žádosti však rozšiřují stále rostoucí portfolio registrovaných přípravků, které musí agentura EMA, síť a Komise spravovat. To vedlo k neustálému růstu počtu poregistračních postupů a činností souvisejících s dozorem a monitorováním. Počet změn registrací udělených centralizovaným postupem se zvýšil ze 4 100 v roce 2010 na přibližně 6 200 v roce 2017 (+51 %).

V období 2010–2017 se navíc značně zvýšil počet řízení pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, pediatrické použití a pro moderní terapii. Počet žádostí o klasifikaci léčivých přípravků pro moderní terapii se zvýšil z 20 žádostí podaných v roce 2013 na 46 v roce 2017 (tj. nárůst o 130 %), zatímco počet žádostí pro vzácná onemocnění podávaných každý rok vzrostl ze 174 na 260 (o 49 %) a počet všech řízení týkajících se plánů pediatrického výzkumu se zvýšil z 318 na 421 (o 32 %).

Počet dokončených postupů vzájemného uznávání a decentralizovaných postupů se pohyboval mezi 1 640 řízeními v roce 2010 a 1 515 řízeními v roce 2017. V roce 2014 byl zaznamenán propad na 1 046 řízení. Koordinační skupina CMDh hraje důležitou roli v postupu vzájemného uznávání i decentralizovaném postupu, a to jak před registrací, tak i po ní. Podporuje harmonizaci, například zkoumáním neshod mezi členskými státy a poskytováním obecných pokynů k postupům. Během období studie se postupně snížil počet postoupených případů u postupů vzájemného uznávání a decentralizovaných postupů, a to díky dialogu, spolupráci a harmonizaci v rámci koordinační skupiny CMDh. Počet případů postoupených koordinační skupině CMDh klesl ze 17 v roce 2010 na 11 v roce 2017, přičemž vrcholu dosáhl v roce 2012, kdy bylo skupině předáno 27 případů. Případů, které koordinační skupina CMDh postoupila výboru CHMP, bylo v roce 2010 sedm, avšak v roce 2017 už jen jeden12.

Počet žádostí o vědecké poradenství a pomoc při přípravě protokolu, které subjekty zabývající se vývojem léčivých přípravků podaly agentuře EMA, narostl za období 2010–2017 o více než 40 %. Ve studii realizované smluvním dodavatelem bylo uvedeno, že agentura EMA zajistila celkově dobře fungující proces.

Podpora malým a středním podnikům se zvýšila z 366 žádostí o vědecké poradenství adresovaných agentuře EMA v roce 2013 na 436 v roce 2017. V tomto období tvořily malé a střední podniky trvale přibližně 30 % všech žádostí na úrovni agentury EMA.

I když se zvýšilo množství činností, systém zůstal celkově účinný. Systém se opírá o zdroje a odborné znalosti členských států a těží z mechanismů, které zajišťují vnitřní koordinaci v rámci systému. O efektivní koordinaci a vědeckou podporu se stará agentura EMA tím, že přizpůsobuje organizační strukturu a pracovní metody tak, aby v odpověď na zvýšenou úroveň činností zajistila úspory z důvodu vyšší efektivity.

Po rozšířeních EU došlo k větší harmonizaci a koordinaci mezi členskými státy. Stále více členských států začalo hrát aktivní roli v procesech jako: i) (spolu)zpravodaj; ii) součást mnohonárodních týmů pro posouzení v decentralizovaném postupu nebo iii) referenční členský stát v postupu vzájemného uznávání a v decentralizovaném postupu.

Byl posílen dozor nad trhem a monitorování bezpečnosti. Jedním z hlavních důvodů bylo zavedení revidovaných právních předpisů pro farmakovigilanci v roce 2012, což vedlo k: i) vytvoření Farmakovigilančního výboru pro posuzování rizik léčiv a ii) koordinovanému řízení signálu. Mechanismy pro hlášení nežádoucích účinků léčiv procházely neustálým vývojem. Velmi důležitou roli při tom sehráli pacienti: v roce 2017 nahlásili přibližně 90 000 nežádoucích účinků léčiv. Postup přezkoumání nežádoucích účinků léčiv určuje možná rizika a umožňuje agentuře EMA, Komisi a příslušným vnitrostátním orgánům podniknout potřebné regulační kroky. Určování těchto možných rizik by mohlo být dále zlepšeno pomocí začlenění dat z praxe do postupů. To by vyžadovalo založit odborné znalosti na velkém množství dat, farmakoepidemiologii a statistikách.

Účinnost

Studie shledala, že účinnost stávajícího systému je možné zlepšit. Hlavní prvky pro zlepšení jsou uvedeny níže a budou dále zkoumány a řešeny při provádění Farmaceutické strategie pro Evropu.

Už před pandemií COVID-19 někteří odborníci, kteří se účastnili studijního průzkumu, uvedli, že neexistuje dostatečná kapacita pro řešení nouzových potřeb a nedostatků prostřednictvím poregistračních postupů. Odborníci uvedli, že systém není schopen rychle a pružně reagovat z důvodu: a) nedostatku právních předpisů EU, které by řešily nouzové potřeby (např. nedostatky léků), a b) těžkopádných koordinačních přístupů mezi členskými státy a mezi výbory, které by měly být zjednodušeny a formalizovány.

Právní návrhy, které byly nedávno přijaty v rámci balíčku evropské zdravotní unie, pomohou řešit nouzové potřeby. Farmaceutická strategie pro Evropu5 navíc prozkoumá, jak minimalizovat riziko nedostatků léků prostřednictvím konkrétních opatření, jako jsou: i) silnější závazky ohledně dodávek; ii) dřívější oznamování nedostatků a stažení z trhu; iii) větší transparentnost zásob a iv) větší koordinace mechanismů EU, pokud jde o monitorování, řízení a předcházení nedostatkům. Farmaceutická strategie pro Evropu dále zváží opatření, která zlepší dostupnost léčivých přípravků v rámci EU. To bude mít rovněž (preventivní) dopad na nedostatky.

Studie realizovaná smluvním dodavatelem navrhuje, že by kromě registračního postupu upraveného farmaceutickými právními předpisy EU mohla být zlepšena koordinace mezi agenturou EMA, příslušnými vnitrostátními orgány a orgány HZT. To by pomohlo zajistit rychlejší přístup pacientů k léčivým přípravkům. Od roku 2010 se zvýšil počet postupů pro společné vydávání vědeckého poradenství agenturou EMA / příslušnými vnitrostátními orgány na jedné straně a orgány HZT / orgány pro stanovování cen / orgány pro stanovování úhrad na straně druhé. Postupy pro společné vydávání vědeckého poradenství by umožnily navrhnout podobu klinických hodnocení a studií na základě dat z praxe za účelem získání podkladů pro mnohačetná využití. Tyto podklady by mohly být použity nejen na podporu rozhodnutí o registraci, ale také na podporu rozhodnutí o cenách a úhradách na vnitrostátní úrovni. To by zajistilo rychlejší přístup pacientů k léčivým přípravkům. Díky větší spolupráci mezi těmito stranami bude systém účinnější ve vztahu k pacientům a také se zlepší přístup pacientů k léčivým přípravkům.