PRACOVNÍ DOKUMENT ÚTVARŮ KOMISE Souhrn posouzení dopadů Průvodní dokument k návrhu NAŘÍZENÍ RADY Společný podnik iniciativy pro inovativní léčiva 2 /* SWD/2013/0246 final */





PRACOVNÍ DOKUMENT ÚTVARŮ KOMISE SOUHRN POSOUZENÍ DOPADŮ Průvodní dokument k návrhu NAŘÍZENÍ RADY Společný podnik iniciativy pro inovativní léčiva 2 Tento dokument shrnuje posouzení dopadů společné technologické iniciativy pro inovativní léčiva (IIL) založené jako společný podnik v rámci 7. rámcového programu. Návrh byl vypracován v kontextu víceletého finančního rámce Unie (2014–2020) a přispěje k provádění příštího rámcového programu EU pro výzkum a inovace, Horizontu 2020. 1. Definice problému 1.1. Problém, který vyžaduje akci V důsledku stárnutí populace se zvyšuje počet chronických a degenerativních onemocnění, což v období již tak dost napjatých veřejných rozpočtů ještě více zatěžuje systémy zdravotnictví a pečovatelských služeb. K řešení tohoto problému by významně přispěla účinná opatření. Nicméně úloha výzkumu a vývoje při vyvíjení léčebných metod slábne, pobídky pro některé druhy léčby (např. antibiotika) téměř neexistují a strukturální otázky brání multidisciplinární spolupráci, která je nezbytná pro řešení složitých vědeckých problémů příznačných pro tuto oblast. Nepodniknout v tomto směru žádné kroky by nebylo v zájmu evropského veřejného zdraví ani evropské konkurenceschopnosti. Proces vývoje léčebných metod je nákladný a zahrnuje množství zkoušek, než může být udělena registrace. Tyto zkoušky často prokážou, že testovaná metoda léčby je nevhodná, a investice jsou tak ztraceny. To podněcuje výrobce, aby investovali do vývoje léčebných metod, u kterých je větší naděje na úspěch buď proto, že se podobají stávajícím metodám léčby, nebo proto, že potenciální návratnost je u nich velmi vysoká. I když se jedná se o citlivé obchodní rozhodnutí, nemusí být nutně v obecném zájmu občanů EU. 1.2. Hlavní příčiny problému Poměrně nízké investice do odvětví biotechnologií (ve srovnání s konkurenčními oblastmi) spolu s fragmentovaným, uzavřeným inovačním modelem vývoje léčiv v Evropě a složitostí tohoto procesu odrazují průmysl od podstupování rizik. Povaha vědeckých úkolů je taková, že různé zúčastněné subjekty si musí údaje navzájem mezi sebou vyměňovat. Bez rámce umožňujícího, aby se tak dělo v kontrolovaném prostředí, se však spolupráce neuskuteční. 1.3. Potřeba veřejného zásahu Kontrolované prostředí se v obchodním prostředí nevyvine přirozenou cestou a nevytvoří ho ani veřejný sektor samotný. Může vzejít pouze z veřejné spolupráce, kdy zdroje, údaje a odborné znalosti sdílejí různí aktéři (akademické kruhy, průmysl, malé a střední podniky, kliničtí lékaři, regulátoři a pacienti) a kdy je současně zajištěno i sdílení výsledků jejich spolupráce, snižování rizik a nákladů a růst produktivity. Vytvoření takového prostředí, v němž jsou rizika sdílena, sníží míru selhání a ti, kdo provádějí zkoušky, budou více zainteresováni na zkoušení širšího okruhu léčebných metod ve prospěch všech zúčastněných, a to z hlediska podpory veřejného zdraví i legitimní ochrany obchodních zájmů. 1.4. Právo EU jednat a uplatnění zásady subsidiarity Právo EU jednat v této oblasti vyplývá z článku 187 Smlouvy o fungování Evropské unie, který opravňuje zakládat „společné podniky nebo jiné struktury potřebné k účinnému uskutečnění výzkumných programů, programů technologického rozvoje a demonstrace prováděných Unií“. 1.4.1. Požadovaný veřejný zásah lze uskutečnit pouze na evropské úrovni Opatření na úrovni EU na podporu nadnárodní a přeshraniční spolupráce mezi podniky na programech strategického výzkumu pomohou vytvořit „kritické množství“, zejména díky společnému stanovení programů, mobilizaci dalších finančních prostředků a většímu pákovému efektu v oblasti investic do výzkumu a vývoje. 1.4.2. Investování na úrovni EU může vést k úspoře nákladů na zdravotní péči a služby Výzkumný program povede k lepší klasifikaci nemocí, významně zlepší diagnostiku a léčbu. To zabrání tomu, aby byli pacienti během klinického vývoje nebo v lékařské praxi zbytečně vystavováni nepříznivým účinkům neúčinných způsobů léčby. Úspor bylo již dosaženo v důsledku přerušení neúčinné nebo nevhodné léčby. Analýzy provedené ve Francii například prokázaly finanční výhodnost molekulární diagnostiky u pacientů s rakovinou. Investice ve výši 1,7 milionu EUR do molekulární diagnostiky vedla k úspoře 34 milionů EUR díky tomu, že nebyl předepisován lék proti rakovině Iressa® pacientům, u kterých není účinný. Ještě větší úspory lze očekávat od klasifikace chronických onemocnění. 1.5. Úspěchy stávající iniciativy pro inovativní léčiva Společný podnik IIL přinesl některé důležité výsledky: · značný pákový efekt na investice průmyslu do výzkumu a vývoje v důsledku příspěvku Evropské komise ve výši 1 miliardy EUR a věcného příspěvku Evropské federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) v hodnotě 1 miliardy EUR, · posílení spolupráce – společný podnik IIL spojuje dohromady velké průmyslové subjekty, malé a střední podniky a výzkumné organizace z celé Evropské unie, · společné vypracování komplexních programů strategického výzkumu a koordinace jiných politik v důsledku zapojení organizací pacientů a regulačních orgánů, · otevřený inovační model – společný podnik IIL přispěl k přechodu od uzavřeného k otevřenému modelu inovací v oblasti biolékařského a farmaceutického výzkumu. 1.6. Poučení získaná z iniciativy pro inovativní léčiva I přes tyto úspěchy však realizace IIL a průběžné hodnocení provedené v roce 2011 odhalilo některé nedostatky: · právní nástroje používané pro zakládání společných technologických iniciativ, a zejména jejich status jakožto subjektů Unie, musí být pružnější, · v důsledku pravidel pro účast uplatňovaných u společných podniků působících v rámci společných technologických iniciativ je tato iniciativa s ohledem na potřeby různých partnerů ještě složitější, · je třeba zlepšit sledování a hodnocení dosažení cílů stanovených v programech strategického výzkumu a v plánech odborné činnosti, · musí se zlepšit horizontální koordinace politik (měl by být např. plně využíván poradenský potenciál Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA)), · musí být posílena interní a vnější komunikace. Tyto zjištěné nedostatky vyplývají z původní koncepce a představují výchozí bod pro zlepšení koncepce společného podniku IIL v rámci programu Horizont 2020. 2. Cíle Stanovené obecné a konkrétní cíle vycházejí z výsledků veřejných konzultací, problémů a podnětů i z dosažených výsledků a poučení plynoucích z IIL. 2.1. Celkové cíle Celkovým cílem je zlepšit zdraví a dobré životní podmínky evropských občanů zajištěním nových a účinnějších metod diagnostiky a léčby a rovněž zabezpečením budoucí mezinárodní konkurenceschopnosti evropského biofarmaceutického průmyslu a věd o živé přírodě, např. diagnostiky, vakcín, biolékařského zobrazování a informačních technologií v oblasti zdraví. Společný podnik IIL 2 bude realizovat cíle programu Horizont 2020, zejména cíle stanovené ve společenské výzvě „Zdraví, demografická změna a dobré životní podmínky“, a bude se zabývat problémy veřejného zdraví uvedenými ve zprávě Světové zdravotnické organizace o prioritních lécích pro Evropu a svět. 2.2. Provozní cíle Provozní cíle této iniciativy jsou: · vytvořit struktury, které usnadní partnerství během celého životního cyklu výzkumu a inovací v oblasti věd o živé přírodě (od původního objevu až po vývoj produktu a dohled nad léčivy, včetně odpovídajících výzkumných činností), a účinný rámec spolupráce založený na inovacích, který se zaměřuje na optimalizaci výzkumu a inovací v oblasti věd o živé přírodě pro účely diagnostiky, prevence a terapeutických látek a koncepcí a podporu vypracování fakticky podložených předpisů, · vytvořit sítě pro otevřené inovace v rámci celého inovačního cyklu nového lékařského výzkumu a lékařských technologií, do kterých budou společně zapojeny veřejné výzkumné instituce, akademická obec, odvětví věd o živé přírodě, malé a střední podniky, organizace pacientů, regulační orgány, financující subjekty, orgány veřejného zdraví a odvětví zdraví zvířat, · snížit fragmentaci výzkumu a inovací a zvýšit míru výdajů soukromého sektoru v Evropě, · rozvíjet a provádět strategické plány v rámci celoevropské struktury, která by vytvořila potřebné kritické množství a zabezpečila nezbytné finanční prostředky a zároveň by zajistila kontinuitu a umožnila by vědám o živé přírodě činit dlouhodobé investiční plány, · prostřednictvím mechanismů sdílení rizik usnadnit výzkum vedoucí k ranějšímu získání důkazů v procesu vývoje léčiv a očkovacích látek. 2.3. Specifické cíle Specifické cíle jsou: · do roku 2020 zvýšit míru úspěšnosti klinických hodnocení o 30 % u chorob uvedených ve zprávě Světové zdravotnické organizace o prioritních lécích pro Evropu a svět, · snížit dobu potřebnou pro klinické ověření koncepce v oblasti imunologických, respiračních, neurologických a neurodegenerativních onemocnění na pět let, · vyvinout alespoň dvě nové metody léčby onemocnění, kde pro to existuje vysoká neuspokojená potřeba a omezená tržní motivace: antimikrobiální rezistence (dvě nové třídy za posledních 30 let) či Alzheimerova choroba (dosud byly vyvinuty pouze dva léčebné postupy, jejichž účinnost je omezená), · vyvinout biomarkery pro diagnostiku pro čtyři choroby (mj. i ty uvedené výše), které mají jasný klinický význam a byly schváleny regulátory, · vytvořit transparentní a ucelený model infrastruktury pro shromažďování údajů o výskytu chorob a lékařské a sociálně-ekonomické zátěži nejvýznamnějších infekčních chorob, · vyvinout a vyzkoušet nové biomarkery pro předpovídání účinnosti a bezpečnosti vakcíny (po dvou biomarkerech jak pro účinnost, tak pro bezpečnost) v rané fázi procesu, aby u testů několika látek, jež mají být použity jako vakcíny (ve fázi III klinických hodnocení) mohla být míra neúspěšnosti snížena o 50 %, · vyvinout dvě nové pomocné látky pro humánní použití, které by zvýšily imunitní reakci na očkovací látky, zejména u konkrétních cílových skupin, jako například starších osob a osob, které obvykle nereagují, · u dvou významných infekčních chorob a dvou druhů rakoviny nebo chronických chorob (např. autoimunitních onemocnění) identifikovat alespoň po dvou nových modelech pro prognózu účinnosti a bezpečnosti, · posílit vazbu mezi výzkumem humánních a veterinárních očkovacích látek. 3. Možnosti politiky Posouzení dopadů zvážilo čtyři hlavní možnosti politiky: 1. Současný stav bez opatření: pokračování stávající společné technologické iniciativy IIL v rámci programu Horizont 2020 řízené společným podnikem. V rámci této možnosti se IIL i nadále zaměří na vytvoření systému spolupráce na výzkumu a vývoji v oblasti biomedicíny v Evropě a na urychlení vývoje účinných a bezpečnějších léků pro pacienty. 2. Žádné partnerství veřejného a soukromého sektoru (PPP) neboli „nulová varianta“: využití pouze projektů spolupráce prováděných v rámci programu Horizont 2020. Tato možnost usnadňuje stanovení společných cílů na úrovni projektů, ale nehodí se pro stanovení provádění strategických programů napříč projekty. Průmysl je do projektů zapojen na individuální bázi. 3. Smluvní partnerství veřejného a soukromého sektoru k provádění akcí programu Horizont 2020, které jsou zahrnuty do společenské výzvy „Zdraví, demografická změna a dobré životní podmínky“ V rámci této možnosti je uzavřena dohoda o partnerství s průmyslem a průmysl navrhuje strategii a poskytuje poradenství k pracovním programům. Závazky a příspěvek EU jsou stanoveny při zahájení PPP, avšak výše finančních prostředků a témata jsou schvalovány v rámci ročních pracovních programů. 4. Modernizovaná společná technologická iniciativa: rozšiřuje cíle a činnosti společného podniku IIL v souladu s cíli programu Horizont 2020; rozšiřuje oblast působnosti stávajícího programu a zlepšuje jeho řízení. 4. Posouzení dopadů a srovnání možností Tyto čtyři možnosti politiky byly porovnány podle řady klíčových parametrů, přičemž bylo posouzeno zapojení veřejného sektoru do výzkumu a inovací v oblasti věd o živé přírodě. Na základě tohoto srovnání se dospělo k závěru, že upřednostňovanou možností je „modernizovaná společná technologická iniciativa“. Vytváří kritické množství na úrovni programu i na úrovni projektů; podporuje špičkovou vědeckou úroveň biofarmaceutického výzkumu a výzkumu v oblasti věd o živé přírodě, což má dopad na inovace a opírá se o finanční podporu poskytovanou ve všech fázích od vědeckých myšlenek až po uvedení na trh o důraznější orientaci na výstupy a o lepší šíření výsledků výzkumu; větší dopad v oblasti vědy a inovací se promítá do větších následných dopadů na hospodářství, konkurenceschopnost, sociální oblast a veřejné zdraví; umožňuje větší pružnost a snížení správních nákladů pro žadatele a účastníky, a subjektům financovaným z veřejných prostředků, jako jsou akademické kruhy a malé a střední podniky, přináší zjednodušení administrativy. Tato možnost také v co nejvyšší míře zvyšuje nákladovou efektivnost. Při „nulové variantě“ lze obtížně stanovit provádění strategických programů napříč projekty. Je ohroženo kritické množství a míra pružnosti, přístupnosti a širší horizontální koordinace politik je nižší než u možnosti „modernizovaná společná technologická iniciativa“. To by se promítlo v menších dopadech na hospodářství, konkurenceschopnost, sociální oblast a veřejné zdraví. Možnost „smluvní partnerství veřejného a soukromého sektoru“ vyhovuje stanovení provádění strategických programů napříč projekty, ale představuje „méně důrazný“ přístup k partnerství veřejného a soukromého sektoru vzhledem k pouze orientačnímu rozpočtu a dosti omezeným závazkům ze strany průmyslu. Souhrnné srovnání možností (dopad oproti scénáři bez opatření) || Žádné partnerství veřejného a soukromého sektoru || Partnerství veřejného a soukromého sektoru || Modernizovaná společná technologická iniciativa Dopady na veřejné zdraví || -- || - || +++ Dopady v sociální oblasti || -- || - || ++ Dopady na ekonomiku a konkurenceschopnost || - || - || ++ Dopady na inovace || -- || - || ++ Kritické množství zdrojů || -- || - || + Pákový efekt (celková mobilizace zdrojů na výzkum a vývoj) || -- || - || = Účast průmyslu a malých a středních podniků || -- || - || ++ Strategické programy || -- || - || + Nižší míra fragmentace || - || - || ++ Správní náklady a účinnost řízení || - || -- || = Soudržnost || = || = || ++ Účinnost || -- || = || ++ Účelnost || -- || = || ++ 5. Sledování a hodnocení Vhodný systém sledování a hodnocení vytvořený na úrovni programu a projektů, včetně souboru schválených klíčových ukazatelů výkonnosti, umožní posoudit, zda společný podnik IIL 2 dosahuje svých cílů, přičemž na práci výkonného ředitele a programové kanceláře bude dohlížet správní rada. Externí hodnocení celého programu zajistí Komise. Průběžné hodnocení bude provedeno do konce roku 2017 a konečné hodnocení po ukončení programu v roce 2024.