62019TJ0549_RES
Affaire T‑549/19
Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH
contre
Commission européenne
Arrêt du Tribunal (dixième chambre) du 23 septembre 2020
« Médicaments à usage humain – Médicaments orphelins – Demande d’autorisation de mise sur le marché du médicament Trecondi‑tréosulfan – Décision de rayer un médicament du registre des médicaments orphelins – Article 3, paragraphe 1, sous b), du règlement (CE) no 141/2000 – Notion de “méthode satisfaisante” – Article 5, paragraphe 12, sous b), du règlement no 141/2000 – Erreur de droit »
Rapprochement des législations – Législations uniformes – Médicaments à usage humain – Médicaments orphelins – Procédure de réexamen de la désignation d’un médicament comme médicament orphelin – Méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de la même affection ayant été autorisée dans l’Union – Notion d’« autorisation » – Utilisation d’un médicament hors du résumé des caractéristiques du produit (RCP) – Exclusion
[Règlement du Parlement européen et du Conseil no 141/2000, art. 3, § 1, b) ; règlement de la Commission no 847/2000, art. 2, § 3, 2d al., a) ; directive du Parlement européen et du Conseil 2001/83, art. 6, § 1, 1er et 2e al., 8, § 3, j), 11, 21, § 1, et 23, § 3]
(voir points 49, 52-60)
Rapprochement des législations – Législations uniformes – Médicaments à usage humain – Médicaments orphelins – Procédure de réexamen de la désignation d’un médicament comme médicament orphelin – Méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de la même affection ayant été autorisée dans l’Union – Notion de « même affection » – Critères d’appréciation – Prise en considération de l’ensemble des éléments essentiels encadrant l’utilisation autorisée de la méthode existante définis dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) – Extension de cette autorisation au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’affections ou de catégories de patients non mentionnées dans le RCP – Exclusion
[Règlement du Parlement européen et du Conseil no 141/2000, art. 3, § 1, b) ; règlement du Parlement européen et du Conseil no 726/2004, considérant 14 ; directive du Parlement européen et du Conseil 2001/83, considérant 7, art. 6, § 1, 2d al., 23, § 3, et 26]
(voir points 61-65)
Rapprochement des législations – Législations uniformes – Médicaments à usage humain – Médicaments orphelins – Procédure de réexamen de la désignation d’un médicament comme médicament orphelin – Méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de la même affection ayant été autorisée dans l’Union – Médicaments de référence autorisés partiellement pour les affections et les populations visées par le médicament objet de la demande d’autorisation – Exclusion
[Règlement du Parlement européen et du Conseil no 141/2000, considérant 1, art. 3, § 1, b), et 7, § 3 ; règlement du Parlement européen et du Conseil 1901/2006, considérant 4]
(voir points 66-81)
Résumé
Par décision de la Commission du 23 février 2004, un médicament potentiel à base de la substance tréosulfan, dont le promoteur est la requérante, Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH, a été désigné comme médicament orphelin et inscrit au registre des médicaments orphelins de l’Union européenne conformément au règlement no 141/2000 (
1
).
Le 13 octobre 2017, la requérante a présenté à l’Agence européenne des médicaments (EMA) et, plus précisément, au comité des médicaments orphelins prévu par le règlement no 141/2000 un rapport sur le maintien de la désignation du tréosulfan en tant que médicament orphelin au moment de l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Suite à la procédure d’examen, le 20 juin 2019, la Commission a adopté une décision octroyant l’AMM pour le médicament à base de tréosulfan sous le nom commercial Trecondi-tréosulfan (
2
), mais elle a cependant décidé qu’il ne remplissait plus les critères de désignation établis à l’article 3 du règlement no 141/2000 et que, dès lors, il ne pouvait être désigné comme médicament orphelin. Ainsi, l’article 3, paragraphe 1, sous b), du règlement no 141/2000 prévoit des critères alternatifs pour la désignation d’un médicament en tant que médicament orphelin, à savoir qu’il n’existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de cette affection ayant été autorisée dans l’Union (première hypothèse), ou, s’il en existe, que le médicament en question procurera, par rapport aux méthodes satisfaisantes existantes, un bénéfice notable à ceux atteints de cette affection (seconde hypothèse). À cet égard, après avis final du comité des médicaments orphelins, la Commission a considéré que, s’agissant de l’existence d’un bénéfice notable, la requérante avait démontré que le Trecondi-tréosulfan procurerait un bénéfice notable par rapport aux médicaments busulfan (Busilvex) et thiotépa (Tepadina), mais non par rapport aux médicaments à base de melphalan et de cyclophosphamide. Par conséquent, le médicament Trecondi-tréosulfan a été rayé du registre des médicaments orphelins de l’Union.
Saisi d’un recours en annulation introduit par la requérante à l’encontre de la décision attaquée, le Tribunal, par son arrêt du 23 septembre 2020, a accueilli les deux premiers moyens invoqués et, partant, a partiellement annulé cette décision en ce qu’elle prévoyait que le médicament Trecondi-tréosulfan ne devait plus être classé en tant que médicament orphelin.
Tout d’abord, le Tribunal a indiqué que le règlement no 141/2000 prévoit en tant que premier des deux critères alternatifs pour désigner un médicament comme médicament orphelin l’inexistence de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de cette affection ayant été autorisée dans l’Union. Selon ce critère, pour qu’un médicament puisse être qualifié de « méthode satisfaisante » il doit être « autorisé » dans l’Union ou dans un État membre de l’Union pour la même « affection » orpheline que celle visée par le médicament dont l’AMM en tant que médicament orphelin est demandée. Afin de déterminer le champ d’application de l’autorisation d’un médicament dans l’Union, le Tribunal a rappelé que, en vertu de la directive 2001/83 (
3
), aucun médicament ne peut être mis sur le marché d’un État membre sans qu’une AMM ait été délivrée par l’autorité compétente de cet État membre (
4
). Ensuite, en vue de l’octroi d’une AMM au niveau national, une demande doit être introduite auprès de l’autorité compétente et inclure un résumé des caractéristiques du produit (RCP) (
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), comportant une série de renseignements sur le médicament en cause dans un ordre précis. Le RCP est approuvé par ladite autorité lors de la délivrance de l’AMM et il fait partie de la décision portant AMM, laquelle définit la portée de l’autorisation du médicament existant. Après la délivrance d’une AMM, la directive 2001/83 oblige le titulaire de l’AMM à veiller à ce que les informations sur le médicament soient mises à jour d’après, notamment, les connaissances scientifiques actuelles.
Il s’ensuit, selon le Tribunal, premièrement, que l’utilisation hors RCP d’un médicament ne peut être considérée comme étant « autorisée » et, par conséquent, ne peut pas constituer une « méthode satisfaisante » au sens du règlement no 141/2000.
Deuxièmement, le Tribunal a indiqué que, pour vérifier si la méthode existante invoquée vise la même « affection » que celle visée par le médicament orphelin faisant l’objet de la demande, il y a lieu de prendre en considération l’ensemble des éléments essentiels encadrant l’utilisation autorisée de la méthode existante, et notamment son indication thérapeutique et la population visée par celle-ci, tels que définis dans son RCP, lequel ne peut faire l’objet que d’une interprétation stricte. Ainsi, toute modification du RCP doit faire l’objet d’un examen supplémentaire du rapport bénéfice-risque et de la qualité, de la sécurité et de l’efficacité du médicament pour la nouvelle indication proposée, assortie, le cas échéant, de tests cliniques. Partant, l’AMM d’un médicament ne s’étend pas au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’affections ou de catégories de patients qui ne sont pas mentionnées dans son RCP.
Troisièmement, le Tribunal a souligné que, lorsque le médicament faisant l’objet de la demande d’AMM en tant que médicament orphelin est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’affections ou de catégories de patients pour lesquelles, ne serait-ce qu’en partie, les médicaments de référence ne sont pas autorisés, selon leurs RCP respectifs, ces derniers médicaments ne sauraient être considérés comme étant des « méthodes satisfaisantes » pour ces affections ou ces catégories. En effet, compte tenu de l’objectif du règlement no 141/2000, qui est d’instaurer des mesures d’incitation destinées à favoriser la recherche, le développement et la mise sur le marché des médicaments visant à traiter des affections très peu fréquentes, le fait d’exclure un médicament potentiel des bénéfices prévus par ce règlement au motif de l’existence de « méthodes satisfaisantes » uniquement pour une partie des affections rares visées par celui-ci est contraire à l’objectif visé.
Par ailleurs, le Tribunal a souligné que le règlement no 141/2000 permet, précisément au stade de l’octroi de l’AMM d’un médicament orphelin, de tenir compte des hypothèses de chevauchement partiel avec l’AMM d’autres médicaments (
6
). Ainsi, dans la mesure où certaines indications thérapeutiques d’un médicament répondent aux critères de désignation énoncés à l’article 3 de ce règlement, ce médicament est, en principe, éligible à la désignation en tant que médicament orphelin pour ces indications, tandis que, en ce qui concerne les indications pour lesquelles il ne répond pas aux critères énoncés à l’article 3 dudit règlement, une AMM distincte peut être accordée, en dehors du champ d’application du même règlement.
Après avoir examiné si, en l’espèce, le traitement de l’affection orpheline et les catégories de patients visées par le Trecondi-tréosulfan sont également couverts par les médicaments à base de melphalan et de cyclophosphamide, selon leurs RCP respectifs, le Tribunal a constaté que les RCP des médicaments comparés font apparaître des différences manifestes. En effet, il ressort de la description du RCP du Trecondi-tréosulfan que ce dernier couvre des pathologies et des populations qui ne sont pas couvertes par les RCP des médicaments à base de melphalan et de cyclophosphamide. Il s’ensuit que, pour ces pathologies et populations, les médicaments à base de melphalan et de cyclophosphamide ne peuvent pas être considérés comme des méthodes satisfaisantes au sens de l’article 3, paragraphe 1, sous b), première hypothèse, du règlement no 141/2000.
(
1
)	Règlement (CE) no 141/2000 du Parlement européen et du Conseil, du 16 décembre 1999, concernant les médicaments orphelins (JO 2000, L 18, p. 1).
(
2
)	Décision d’exécution C(2019) 4858 final de la Commission européenne, du 20 juin 2019, portant autorisation de mise sur le marché du médicament à usage humain Trecondi-tréosulfan au titre du règlement (CE) no 726/2004 du Parlement européen et du Conseil, du 31 mars 2004, établissant des procédures de l’Union pour l’autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence européenne des médicaments (JO 2004, L 136, p. 1).
(
3
)	Directive 2001/83/CE du Parlement européen et du Conseil, du 6 novembre 2001, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain (JO 2001, L 311, p. 67).
(
4
)	Conformément à l’article 6, paragraphe 1, premier alinéa, de la directive 2001/83.
(
5
)	Conformément à l’article 8, paragraphe 3, sous j), de la directive 2001/83.
(
6
)	En vertu de l’article 7, paragraphe 3, du règlement no 141/2000.