62019TJ0549_RES
Věc T‑549/19
Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH
v.
Evropská komise
Rozsudek Tribunálu (desátého senátu) ze dne 23. září 2020
„Humánní léčivé přípravky – Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění – Žádost o registraci léčivého přípravku Trecondi‑treosulfan – Rozhodnutí o odstranění léčivého přípravku z registru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění – Článek 3 odst. 1 písm. b) nařízení (ES) č. 141/2000 – Pojem ‚uspokojivý způsob‘ – Článek 5 odst. 12 písm. b) nařízení č. 141/2000 – Nesprávné právní posouzení“
Sbližování právních předpisů – Jednotné právní předpisy – Humánní léčivé přípravky – Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění – Postup pro přezkum stanovení léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění – Uspokojivý způsob diagnostiky, prevence nebo léčby daného onemocnění registrovaný v Unii – Pojem „registrace“ – Použití léčivého přípravku mimo souhrn údajů o přípravku (SÚP) – Vyloučení
[Nařízení Evropského parlamentu a Rady č. 141/2000, čl. 3 odst. 1 písm. b); nařízení Komise č. 847/2000, čl. 2 odst. 3 druhý pododstavec písm. a); směrnice Evropského parlamentu a Rady 2001/83, čl. 6 odst. 1 první a druhý pododstavec, čl. 8 odst. 3 písm. j), článek 11, čl. 21 odst. 1 a čl. 23 odst. 3]
(viz body 49 a 52–60)
Sbližování právních předpisů – Jednotné právní předpisy – Humánní léčivé přípravky – Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění – Postup pro přezkum stanovení léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění – Uspokojivý způsob diagnostiky, prevence nebo léčby daného onemocnění registrovaný v Unii – Pojem „totéž onemocnění“ – Kritéria pro posouzení – Zohlednění všech základních prvků vymezujících registrované použití stávajícího způsobu definovaných v souhrnu údajů o přípravku (SÚP) – Rozšíření této registrace na diagnostiku, prevenci nebo léčbu onemocnění nebo kategorie pacientů, které nejsou uvedeny v SÚP – Vyloučení
[Nařízení Evropského parlamentu a Rady č. 141/2000, čl. 3 odst. 1 písm. b); nařízení Evropského parlamentu a Rady č. 726/2004, bod 14 odůvodnění; směrnice Evropského parlamentu a Rady 2001/83, bod 7 odůvodnění, čl. 6 odst. 1 druhý pododstavec, čl. 23 odst. 3 a článek 26]
(viz body 61–65)
Sbližování právních předpisů – Jednotné právní předpisy – Humánní léčivé přípravky – Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění – Postup pro přezkum stanovení léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění – Uspokojivý způsob diagnostiky, prevence nebo léčby daného onemocnění registrovaný v Unii – Referenční léčivé přípravky částečně registrované pro onemocnění a populace, u které se uplatní léčivý přípravek, který je předmětem žádosti o registraci – Vyloučení
[Nařízení Evropského parlamentu a Rady č. 141/2000, bod 1 odůvodnění, čl. 3 odst. 1 písm. b) a čl. 7 odst. 3; nařízení Evropského parlamentu a Rady č. 1901/2006, bod 4 odůvodnění]
(viz body 66–81)
Shrnutí
Rozhodnutím Komise ze dne 23. února 2004 byl potenciální léčivý přípravek na bázi treosulfanu, jehož sponzorem je žalobkyně, Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH, stanoven jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění a zapsán do registru léčivých přípravků pro vzácná onemocnění Evropské unie v souladu s nařízením Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 (
1
).
Dne 13. října 2017 předložila žalobkyně Evropské agentuře pro léčivé přípravky (EMA), konkrétněji Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění upravenému nařízením č. 141/2000, zprávu o zachování zařazení treosulfanu jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění v okamžiku udělení registrace. Po přezkumném řízení přijala Komise dne 20. června 2019 rozhodnutí o udělení registrace pro léčivý přípravek na bázi treosulfanu pod obchodním názvem Trecondi‑treosulfan (
2
), avšak rozhodla, že tento již nesplňuje kvalifikační kritéria upravená v článku 3 nařízení č. 141/2000 a že proto nemůže být zařazen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění. Článek 3 odst. 1 písm. b) nařízení č. 141/2000 tak upravuje alternativní kritéria pro zařazení léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění, a sice že neexistuje uspokojivý způsob diagnostiky, prevence nebo léčby daného onemocnění registrovaný v Unii (první případ), nebo pokud takový způsob existuje, že dotčený léčivý přípravek přinese ve srovnání se stávajícími uspokojivými způsoby významný užitek těm, kteří jsou postiženi daným onemocněním (druhý případ). V tomto ohledu měla Komise po konečném stanovisku Výboru pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění za to, že pokud jde o existenci významného užitku, žalobkyně prokázala, že Trecondi‑treosulfan přináší významný užitek ve srovnání s léčivými přípravky busulfan (Busilvex) a thiotepa (Tepadina), ale nikoli ve srovnání s léčivými přípravky na bázi melfalanu a cyklofosfamidu. V důsledku toho byl léčivý přípravek Trecondi‑treosulfan vyškrtnut z registru unijních léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.
Tribunál, kterému byla předložena žaloba na neplatnost podaná žalobkyní proti napadenému rozhodnutí, vyhověl rozsudkem ze dne 23. září 2020 prvním dvěma uplatněným žalobním důvodům, a tudíž toto rozhodnutí částečně zrušil v rozsahu, v němž stanovilo, že léčivý přípravek Trecondi‑treosulfan již nesmí být zařazen mezi léčivé přípravky pro vzácná onemocnění.
Tribunál nejprve uvedl, že nařízení č. 141/2000 stanoví jako první ze dvou alternativních kritérií pro označení léčivého přípravku jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění neexistenci uspokojivého způsobu diagnostiky, prevence nebo léčby daného onemocnění registrovaného v Unii. K tomu, aby mohl být léčivý přípravek kvalifikován jako „uspokojivý způsob“, musí být „registrovaný“ v Unii nebo v členském státě Unie pro totéž vzácné „onemocnění“ jako je to, na které se použije léčivý přípravek, o jehož registraci jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění se žádá. Za účelem určení oblasti použití registrace léčivého přípravku v Unii Tribunál připomněl, že podle směrnice 2001/83 (
3
) nesmí být žádný léčivý přípravek uveden na trh v členském státě, aniž příslušný orgán daného členského státu vydal rozhodnutí o registraci tohoto přípravku (
4
). Za účelem udělení registrace na vnitrostátní úrovni musí být dále k příslušnému orgánu podána žádost zahrnující souhrn údajů o přípravku (SÚP) (
5
) obsahující řadu informací o dotčeném léčivém přípravku v přesném pořadí. SÚP je schvalován uvedeným orgánem při vydání rozhodnutí o registraci a je součástí tohoto rozhodnutí, které vymezuje rozsah registrace stávajícího léčivého přípravku. Po vydání registrace ukládá směrnice 2001/83 držiteli registrace povinnost zajistit, aby informace o přípravku byly aktualizovány tak, aby odpovídaly především aktuálním vědeckým poznatkům.
Z toho podle Tribunálu zaprvé vyplývá, že použití léčivého přípravku mimo SÚP nemůže být považováno za „registrované“ a v důsledku toho nemůže představovat „uspokojivý způsob“ ve smyslu nařízení č. 141/2000.
Zadruhé Tribunál uvedl, že za účelem ověření, zda se uváděný stávající způsob uplatní na „onemocnění“, jako je to, na které se uplatní léčivý přípravek pro vzácná onemocnění, který je předmětem žádosti, je třeba zohlednit všechny základní prvky vymezující registrované použití stávajícího způsobu, a zejména jeho léčebnou indikaci a populaci, u které se uplatní, jak jsou definovány v jeho SÚP, který lze vykládat pouze restriktivně. Každá změna SÚP tak musí být předmětem dodatečného posouzení vztahu přínosů a rizik a kvality, bezpečnosti a účinnosti léčivého přípravku pro novou navrhovanou indikaci, doplněného případně klinickými testy. Registrace léčivého přípravku se tudíž nevztahuje na diagnostiku, prevenci nebo léčbu onemocnění nebo kategorie pacientů, kteří nejsou uvedeni v jeho SÚP.
Zatřetí Tribunál zdůraznil, že pokud je léčivý přípravek, který je předmětem žádosti o registraci jako léčivého přípravku pro vzácná onemocnění, určen pro diagnostiku, prevenci nebo léčbu onemocnění nebo pro kategorie pacientů, pro něž, byť jen zčásti, nejsou referenční léčivé přípravky registrovány, nemohou být posledně uvedené léčivé přípravky podle jejich SÚP považovány za „uspokojivé způsoby“ pro tato onemocnění nebo tyto kategorie pacientů. Vzhledem k cíli nařízení č. 141/2000, kterým je poskytnout pobídky pro výzkum, vývoj a uvádění na trh léčivých přípravků určených pro léčbu velmi vzácných onemocnění, je totiž vyloučení potenciálního léčivého přípravku z výhod stanovených v nařízení z toho důvodu, že existuje „uspokojivý způsob“ pouze pro část vzácných onemocnění, na které se zaměřuje, v rozporu se sledovaným cílem.
Kromě toho Tribunál zdůraznil, že nařízení č. 141/2000 umožňuje právě ve fázi udělení registrace léčivého přípravku pro vzácná onemocnění zohlednit předpoklady částečného překrývání s registrací jiných léčivých přípravků (
6
). Pokud tak některé léčebné indikace léčivého přípravku splňují kritéria pro stanovení uvedená v článku 3 nařízení, je u tohoto léčivého přípravku pro tyto indikace v zásadě možné, aby byl zařazen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění, zatímco pokud jde o indikace, pro které kritéria uvedená v článku 3 nesplňuje, může být udělena oddělená registrace mimo oblast působnosti uvedeného nařízení.
Po posouzení toho, zda jsou v projednávaném případě léčba vzácného onemocnění a kategorie pacientů, u kterých se použije Trecondi‑treosulfan, rovněž pokryty léčivými přípravky na bázi melfalanu a cyklofosfamidu podle jejich SÚP, Tribunál konstatoval, že SÚP srovnávaných léčivých přípravků vykazují zjevné rozdíly. Z popisu SÚP Trecondi‑treosulfanu totiž vyplývá, že se tento přípravek vztahuje na nemoci a populace, na které se SÚP léčivých přípravků na bázi melfalanu a cyklofosfamidu nevztahuje. Z toho vyplývá, že u těchto onemocnění a populací nemohou být léčivé přípravky na bázi melfalanu a cyklofosfamidu považovány za uspokojivé způsoby ve smyslu čl. 3 odst. 1 písm. b) prvního případu nařízení č. 141/2000.
(
1
) – Nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 ze dne 16. prosince 1999 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění (Úř. věst. 2000, L 18, s. 1; Zvl. vyd. 15/05, s. 1).
(
2
) – Prováděcí rozhodnutí Evropské komise C(2019) 4858 final ze dne 20. června 2019 o registraci humánního léčivého přípravku Trecondi‑treosulfan na základě nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 ze dne 31. března 2004, kterým se stanoví postupy Unie pro registraci humánních a veterinárních léčivých přípravků a dozor nad nimi a kterým se zřizuje Evropská agentura pro léčivé přípravky (Úř. věst. 2004, L 136, s. 1; Zvl. vyd. 13/34, s. 229).
(
3
) – Směrnice Evropského parlamentu a Rady 2001/83/EG ze dne 6. listopadu 2001 o kodexu Společenství týkajícím se humánních léčivých přípravků (Úř. věst. 2001, L 311, s. 67).
(
4
) – Podle čl. 6 odst. 1 prvního pododstavce směrnice 2001/83.
(
5
) – Podle čl. 8 odst. 3 písm. j) směrnice 2001/83.
(
6
) – Podle čl. 7 odst. 3 nařízení č. 141/2000.