62019TJ0549_RES
Sprawa T‑549/19
Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate
przeciwko
Komisji Europejskiej
Wyrok Sądu (dziesiąta izba) z dnia 23 września 2020 r.
Produkty lecznicze stosowane u ludzi – Sieroce produkty lecznicze – Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Trecondi – treosulfan – Decyzja Komisji o wykreśleniu produktu leczniczego z rejestru sierocych produktów leczniczych – Artykuł 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia (WE) nr 141/2000 – Pojęcie „zadowalającej metody” – Artykuł 5 ust. 12 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000 – Naruszenie prawa
Zbliżanie ustawodawstw – Jednolite ustawodawstwo – Produkty lecznicze stosowane u ludzi – Sieroce produkty lecznicze – Procedura powtórnego badania opinii dotyczącej oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego – Zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia tego samego stanu chorobowego dopuszczona w Unii – Pojęcie „pozwolenia” – Stosowanie produktu leczniczego poza zakresem określonym w charakterystyce produktu leczniczego – Wyłączenie
[rozporządzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady, art. 3 ust. 1 lit. b); rozporządzenie Komisji nr 847/2000, art. 2 ust. 3 akapit drugi lit. a); dyrektywa 2001/83 Parlamentu Europejskiego i Rady, art. 6 ust. 1 akapity pierwszy, drugi, art. 8 ust. 3 lit. j), art. 11, art. 21 ust. 1, art. 23 ust. 3]
(zob. pkt 49, 52–60)
Zbliżanie ustawodawstw – Jednolite ustawodawstwo – Produkty lecznicze stosowane u ludzi – Sieroce produkty lecznicze – Procedura powtórnego badania opinii dotyczącej oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego – Zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia tego samego stanu chorobowego dopuszczona w Unii – Pojęcie „tego samego stanu chorobowego” – Kryteria oceny – Uwzględnienie wszystkich istotnych elementów regulujących dopuszczone stosowanie istniejącej metody wskazanych w charakterystyce produktu leczniczego – Rozszerzenie pozwolenia na diagnozowanie, zapobieganie lub leczenie stanów chorobowych lub kategorii pacjentów niewymienionych w charakterystyce produktu leczniczego – Wyłączenie
[rozporządzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady, art. 3 ust. 1 lit. b); rozporządzenie nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady, motyw 14; dyrektywa 2001/83 Parlamentu Europejskiego i Rady, motyw 7, art. 6 ust. 1 akapit drugi, art. 23 ust. 3, art. 26]
(zob. pkt 61–65)
Zbliżanie ustawodawstw – Jednolite ustawodawstwo – Produkty lecznicze stosowane u ludzi – Sieroce produkty lecznicze – Procedura powtórnego badania opinii dotyczącej oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego – Zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia tego samego stanu chorobowego dopuszczona w Unii – Referencyjne produkty lecznicze częściowo dopuszczone do obrotu dla stanów chorobowych i populacji, których dotyczy produkt leczniczy będący przedmiotem wniosku o pozwolenie – Wyłączenie
[rozporządzenie nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady motyw 1, art. 3 ust. 1 lit. b), art. 7 ust. 3; rozporządzenie nr 1901/2006 Parlamentu Europejskiego i Rady, motyw 4]
(zob. pkt 66–81)
Streszczenie
Decyzją Komisji z dnia 23 lutego 2004 r. potencjalny produkt leczniczy na bazie substancji o nazwie treosulfan, którego sponsorem jest skarżąca – Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH, został wskazany jako sierocy produkt leczniczy i wpisany do rejestru sierocych produktów leczniczych Unii Europejskiej zgodnie z rozporządzeniem nr 141/2000 (
1
).
W dniu 13 października 2017 r. skarżąca przedstawiła Europejskiej Agencji Leków (EMA), a dokładniej Komitetowi ds. Sierocych Produktów Leczniczych, ustanowionemu na mocy rozporządzenia nr 141/2000, sprawozdanie w sprawie dalszego oznaczania treosulfanu jako sierocego produktu leczniczego w chwili udzielania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. W rezultacie procedury rozpatrywania wniosku, w dniu 20 czerwca 2019 r. Komisja wydała decyzję przyznającą pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego na bazie treosulfanu, o nazwie handlowej Trecondi - treosulfan (
2
), uznała jednak, że nie spełnia on już kryteriów oznaczenia określonych w art. 3 rozporządzenia nr 141/2000 i że w związku z tym nie może on być oznaczony jako sierocy produkt leczniczy. Artykuł 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000 przewiduje alternatywne kryteria dla oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego, mianowicie że nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia tego stanu chorobowego dopuszczona w Unii (pierwsza przesłanka) lub, jeśli metoda taka istnieje, że dany produkt leczniczy przyniesie, w porównaniu z istniejącymi zadowalającymi metodami, znaczące korzyści pacjentom, u których wystąpił dany stan chorobowy (druga przesłanka). W tym względzie, po uzyskaniu ostatecznej opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych, Komisja uznała, że skarżąca wykazała, iż Trecondi - treosulfan przyniesie znaczącą korzyść w porównaniu z produktami leczniczymi o nazwie busulfan (Busilvex) i tiotepa (Tepadina), ale nie w stosunku do produktów leczniczych na bazie melfalanu i cyklofosfamidu. W konsekwencji produkt leczniczy o nazwie Trecondi - treosulfan został wykreślony z rejestru sierocych produktów leczniczych Unii.
Rozpatrując wniesioną przez skarżącą skargę o stwierdzenie nieważności zaskarżonej decyzji, Sąd w wyroku z dnia 23 września 2020 r. uwzględnił dwa pierwsze zarzuty i w konsekwencji stwierdził częściową nieważność tej decyzji w zakresie, w jakim przewidywała ona, że produkt leczniczy o nazwie Trecondi - treosulfan nie powinien być już klasyfikowany jako sierocy produkt leczniczy.
Przede wszystkim Sąd wskazał, że rozporządzenie nr 141/2000 przewiduje jako pierwsze z dwóch alternatywnych kryteriów oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego brak zadowalającej metody diagnozowania, zapobiegania lub leczenia tego stanu chorobowego dopuszczonej w Unii. Zgodnie z tym kryterium, aby produkt leczniczy mógł zostać uznany za „zadowalającą metodę”, musi zostać „dopuszczony” do obrotu w Unii lub w państwie członkowskim Unii dla tego samego sierocego „stanu chorobowego” co produkt leczniczy, dla którego wnosi się o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu jako sierocego produktu leczniczego. W celu określenia zakresu zastosowania pozwolenia na dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu w Unii Sąd przypomniał, że zgodnie z dyrektywą 2001/83 (
3
)żaden produkt leczniczy nie może być wprowadzony do obrotu w państwie członkowskim bez pozwolenia na wprowadzenie do obrotu wydanego przez właściwe organy tego państwa członkowskiego. Następnie, w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na poziomie krajowym, należy złożyć wniosek do właściwego organu i dołączyć charakterystykę produktu leczniczego (
4
), która zawiera szereg informacji o danym produkcie leczniczym przedstawionych w określonej kolejności. Charakterystyka produktu leczniczego jest zatwierdzana przez wspomniany organ w chwili wydawania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i stanowi część decyzji dotyczącej pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, która definiuje zakres istniejącego pozwolenia. Po wydaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dyrektywa 2001/83 zobowiązuje uprawnionego z tytułu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu do zapewnienia, aby informacje na temat produktu leczniczego były aktualizowane, w szczególności na podstawie aktualnej wiedzy naukowej.
Wynika stąd w opinii Sądu, po pierwsze, że stosowanie produktu leczniczego poza zakresem określonym w charakterystyce produktu leczniczego nie może być uznane za „dopuszczone” i w konsekwencji nie może stanowić „zadowalającej metody” w rozumieniu rozporządzenia nr 141/2000.
Po drugie, Sąd wskazał, że w celu sprawdzenia, czy przywołana istniejąca metoda dotyczy tego samego „stanu chorobowego” co metoda, na której opiera się działanie sierocego produktu leczniczego będącego przedmiotem wniosku, należy wziąć pod uwagę wszystkie istotne okoliczności dotyczące dopuszczalnego zastosowania istniejącej metody, a w szczególności jej wskazania terapeutyczne i populację, której dotyczy, zdefiniowane w dotyczącej jej charakterystyce produktu leczniczego, która może być przedmiotem jedynie ścisłej interpretacji. W związku z tym każda zmiana charakterystyki produktu leczniczego powinna być przedmiotem dodatkowego badania stosunku korzyści do ryzyka, jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego dla nowego zaproponowanego wskazania wraz – jeżeli zajedzie taka potrzeba – z badaniami klinicznymi. W konsekwencji pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego nie obejmuje diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanów chorobowych lub kategorii pacjentów, które nie zostały wymienione w charakterystyce danego produktu leczniczego.
Po trzecie, Sąd podkreślił, że w przypadku gdy produkt leczniczy będący przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jako sierocy produkt leczniczy jest przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanów chorobowych lub kategorii pacjentów, dla których nawet w części referencyjne produkty lecznicze, zgodnie z towarzyszącą im charakterystyką produktu leczniczego, nie są dopuszczone, ostatnich z wymienionych produktów leczniczych nie można uznać za „zadowalające metody” dla tych stanów chorobowych lub tych kategorii. Biorąc bowiem pod uwagę cel rozporządzenia nr 141/2000, którym jest wprowadzenie zachęt mających na celu wspieranie badań, rozwoju i wprowadzania do obrotu produktów leczniczych mających na celu leczenie bardzo rzadkich stanów chorobowych, wyłączenie potencjalnego produktu leczniczego z korzyści przewidzianych w tym rozporządzeniu ze względu na istnienie „zadowalających metod” dotyczących wyłącznie części rzadkich stanów chorobowych, do których odnosi się to rozporządzenie, jest sprzeczne z zamierzonym celem.
Ponadto Sąd podkreślił, że rozporządzenie nr 141/2000 umożliwia – właśnie na etapie wydawania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu sierocego produktu leczniczego – uwzględnienie możliwości częściowego pokrywania się zakresu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu danego produktu leczniczego z innymi pozwoleniami. Tym samym w zakresie, w jakim niektóre wskazania terapeutyczne produktu leczniczego spełniają kryteria oznaczenia określone w art. 3 tego rozporządzenia, produkt ten może co do zasady być oznaczony jako sierocy produkt leczniczy dla tych wskazań, podczas gdy w odniesieniu do tych wskazań, dla których nie spełnia on kryteriów określonych w art. 3 tego rozporządzenia, może zostać udzielone odrębne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, wykraczające poza zakres stosowania tego rozporządzenia.
Po zbadaniu, czy w niniejszym przypadku leczenie sierocych stanów chorobowych i kategorii pacjentów nie jest również objęte produktami leczniczymi na bazie melfalanu i cyklofosfamidu na podstawie dotyczących tych substancji charakterystyk produktu leczniczego, Sąd stwierdził, że charakterystyki porównanych produktów leczniczych wykazują oczywiste różnice. Z opisu charakterystyki produktu leczniczego o nazwie Trecondi - treosulfan wynika, że produkt ten przeznaczony jest do leczenia stanów chorobowych i populacji, do których nie odnosi się charakterystyka produktów leczniczych sporządzonych na bazie melfalanu i cyklofosfamidu. Wynika z tego, że w odniesieniu do tych stanów chorobowych i populacji nie można uznać produktów leczniczych na bazie melfalanu i cyklofosfamidu za zadowalające metody w rozumieniu art. 3 ust. 1 lit. b) pierwsza przesłanka rozporządzenia nr 141/2000.
(
1
)	Rozporządzenie (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 16 grudnia 1999 r. w sprawie sierocych produktów leczniczych (Dz.U. 2000, L 18, s. 1).
(
2
)	Decyzja wykonawcza Komisji Europejskiej C(2019) 4858 final z dnia 20 czerwca 2019 r. przyznająca pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Trecondi - treosulfan na podstawie rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego unijne procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską Agencję Leków (Dz.U. 2004, L 136, s. 1).
(
3
)	Dyrektywa 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r. w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz.U. 2001, L 311, s. 67).
(
4
)	Zgodnie z art. 8 ust. 3 lit. j) dyrektywy 2001/83.