62019TJ0549_RES
Asia T-549/19
Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH
vastaan
Euroopan komissio
Unionin yleisen tuomioistuimen tuomio (kymmenes jaosto) 23.9.2020
Ihmisille tarkoitetut lääkkeet – Harvinaislääkkeet – Lääkkeen trecondi-treosulfaani myyntilupahakemus – Päätös poistaa lääke harvinaislääkkeiden rekisteristä – Asetuksen (EY) N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan b alakohta – Käsite ”tyydyttävä menetelmä” – Asetuksen N:o 141/2000 5 artiklan 12 kohdan b alakohta – Oikeudellinen virhe
Jäsenvaltioiden lainsäädännön lähentäminen – Yhtenäinen lainsäädäntö – Ihmisille tarkoitetut lääkkeet – Harvinaislääkkeet – Harvinaislääkkeeksi määrittelyn uudelleenarviointia koskeva menettely – Unionissa luvan saanut saman sairaudentilan tyydyttävä diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmä – Luvan käsite – Lääkkeen käyttö sen ominaisuuksien yhteenvedon ulkopuolella – Soveltamisalan ulkopuolelle jääminen
(Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan b alakohta; komission asetuksen N:o 847/2000 2 artiklan 3 kohdan 2d alakohdan a alakohta; Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 2001/83 6 artiklan 1 kohdan 1 ja 2 alakohta, 8 artiklan 3 kohdan j alakohta, 11 artikla, 21 artiklan 1 kohta ja 23 artiklan 3 kohta)
(ks. 49 ja 52–60 kohta)
Jäsenvaltioiden lainsäädännön lähentäminen – Yhtenäinen lainsäädäntö – Ihmisille tarkoitetut lääkkeet – Harvinaislääkkeet – Harvinaislääkkeeksi määrittelyn uudelleenarviointia koskeva menettely – Unionissa luvan saanut saman sairaudentilan tyydyttävä diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmä – Saman sairaudentilan käsite – Arviointiperusteet – Kaikkien olennaisten seikkojen, jotka liittyvät olemassa olevan menetelmän sallittuun käyttöön ja jotka on määritelty valmisteen ominaisuuksien yhteenvedossa, huomioon ottaminen – Kyseisen luvan ulottaminen sellaisten sairaudentilojen diagnosointiin, ehkäisemiseen tai hoitoon tai sellaisiin potilasryhmiin, joita ei mainita valmisteen ominaisuuksien yhteenvedossa – Soveltamisalan ulkopuolelle jääminen
(Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan b alakohta; Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen N:o 726/2004 johdanto-osan 14 perustelukappale; Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivin 2001/83 johdanto-osan 7 perustelukappale, 6 artiklan 1 kohdan 2d alakohta, 23 artiklan 3 kohta ja 26 artikla)
(ks. 61–65 kohta)
Jäsenvaltioiden lainsäädännön lähentäminen – Yhtenäinen lainsäädäntö – Ihmisille tarkoitetut lääkkeet – Harvinaislääkkeet – Harvinaislääkkeeksi määrittelyn uudelleenarviointia koskeva menettely – Unionissa luvan saanut saman sairaudentilan tyydyttävä diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmä – Vertailulääkkeet, jotka ovat saaneet luvan osittain samoja sairaudentiloja ja populaatioita varten kuin ne, jotka lupahakemuksen kohteena oleva lääke kattaa – Soveltamisalan ulkopuolelle jääminen
(Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen N:o 141/2000 johdanto-osan ensimmäinen perustelukappale, 3 artiklan 1 kohdan b alakohta ja 7 artiklan 3 kohta; Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen N:o 1901/2006 johdanto-osan neljäs perustelukappale)
(ks. 66–81 kohta)
Tiivistelmä
Komission 23.2.2004 tekemällä päätöksellä mahdollinen treosulfaanipohjainen lääke, jonka rahoittajana on kantajana oleva Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH, määriteltiin harvinaislääkkeeksi ja merkittiin Euroopan unionin harvinaislääkerekisteriin asetuksen N:o 141/2000 (
1
) mukaisesti.
Kantaja esitti 13.10.2017 Euroopan lääkevirastolle (EMA) ja tarkemmin sanottuna asetuksessa N:o 141/2000 tarkoitetulle harvinaislääkkeitä käsittelevälle komitealle kertomuksen treosulfaanin määrittelemisen harvinaislääkkeeksi voimassa pitämisestä myyntiluvan myöntämishetkellä. Tutkimusmenettelyn jälkeen komissio teki 20.6.2019 päätöksen treosulfaani-pohjaisen lääkkeen myyntiluvan myöntämisestä nimellä trecondi-treosulfaani (
2
), mutta se katsoi kuitenkin, ettei tämä lääke enää täyttänyt asetuksen N:o 141/2000 3 artiklassa säädettyjä harvinaislääkkeeksi määrittelemisen edellytyksiä ja että sitä ei näin ollen voitu määritellä harvinaislääkkeeksi. Asetuksen N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan b alakohdassa säädetään vaihtoehtoisista kriteereistä lääkkeen määrittelemiseksi harvinaislääkkeeksi, eli tyydyttävän unionissa luvan saaneen diagnoosi-, ehkäisy- tai hoitomenetelmän puuttuminen (ensimmäinen olettama), tai jos sellainen menetelmä on olemassa, merkittävä etu kyseisestä lääkkeestä tällaisesta sairaudentilasta kärsiville verrattuna olemassa oleviin tyydyttäviin menetelmiin (toinen olettama). Tältä osin komissio katsoi harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lopullisen lausunnon jälkeen merkittävästä edusta, että kantaja oli osoittanut, että trecondi-treosulfaani tuottaa merkittävää etua busulfaani- (Busilvex) ja tiotepapohjaisiin (Tepadina) mutta ei melfalaani- ja syklofosfamidipohjaisiin lääkkeisiin verrattuna. Näin ollen trecondi-treosulfaani-lääke poistettiin unionin harvinaislääkkeiden rekisteristä.
Unionin yleinen tuomioistuin, jonka käsiteltäväksi oli saatettu kanne, jonka kantaja oli nostanut riidanalaisesta päätöksestä, hyväksyi 23.9.2020 antamallaan tuomiolla kaksi ensimmäistä kanneperustetta ja näin ollen kumosi kyseisen päätöksen osittain siltä osin kuin siinä määrättiin, että lääkettä trecondi-treosulfaani ei enää luokitella harvinaislääkkeeksi.
Unionin yleinen tuomioistuin totesi ensinnäkin, että asetuksessa N:o 141/2000 säädetään ensimmäisenä kahdesta vaihtoehtoisesta kriteeristä, jotka koskevat lääkkeen määrittelemistä harvinaislääkkeeksi, kyseisen sairaudentilan diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon tarkoitetun tyydyttävän menetelmän puuttumisesta unionissa. Tämän kriteerin mukaan on niin, että jotta lääke voidaan luokitella ”tyydyttäväksi menetelmäksi”, sillä on oltava unionissa tai unionin jäsenvaltiossa ”lupa” samaa harvinaissairautta varten kuin lääkkeellä, jolle haetaan myyntilupaa harvinaislääkkeenä. Lääkkeen luvan soveltamisalan määrittämiseksi unionissa unionin yleinen tuomioistuin on muistuttanut, että direktiivin 2001/83 (
3
) mukaan lääkettä ei saa saattaa jäsenvaltion markkinoille, ellei sillä ole kyseisen jäsenvaltion toimivaltaisen viranomaisen antamaa myyntilupaa (
4
). Kansallisen myyntiluvan myöntämiseksi on tehtävä toimivaltaiselle viranomaiselle hakemus, jossa on oltava yhteenveto valmisteen ominaisuuksista (
5
), johon sisältyy täsmennetyssä järjestyksessä joukko tietoja kyseessä olevasta lääkkeestä. Kyseinen viranomainen hyväksyy yhteenvedon valmisteen ominaisuuksista myyntilupaa myönnettäessä, ja se on osa myyntilupapäätöstä, jossa määritellään olemassa olevan lääkkeen luvan laajuus. Direktiivissä 2001/83 velvoitetaan myyntiluvan haltija varmistamaan myyntiluvan myöntämisen jälkeen muun muassa, että lääkkeen tuotetiedot pidetään nykyisen tietämyksen tasalla.
Tästä seuraa unionin yleisen tuomioistuimen mukaan ensinnäkin, että lääkkeen käyttöä sen ominaisuuksien yhteenvedon ulkopuolella ei voida pitää ”luvallisena” ja että näin ollen ominaisuuksien yhteenvedon ulkopuolella käytetty lääke ei voi olla asetuksessa N:o 141/2000 tarkoitettu ”tyydyttävä menetelmä”.
Toiseksi unionin yleinen tuomioistuin totesi, että sen tarkistamiseksi, koskeeko kyseinen olemassa oleva menetelmä samaa ”sairaudentilaa” kuin haettu harvinaislääke, on otettava huomioon kaikki olennaiset seikat, jotka liittyvät olemassa olevan menetelmän sallittuun käyttöön ja erityisesti sen terapeuttiseen käyttöaiheeseen ja sen kohdepopulaatioon, sellaisina kuin ne on määritelty valmisteen ominaisuuksien yhteenvedossa, jota on tulkittava suppeasti. Näin ollen valmisteen ominaisuuksien yhteenvedon muuttaminen edellyttää lääkkeen etujen ja riskien suhteen sekä sen laadun, turvallisuuden ja tehon tutkimusta ehdotetun uuden käyttöaiheen osalta, ja tarvittaessa kliinisiä testejä. Lääkkeen myyntilupa ei siis ulotu sellaisten sairaudentilojen diagnosointiin, ehkäisemiseen tai hoitoon tai sellaisiin potilasryhmiin, joita ei mainita sen ominaisuuksien yhteenvedossa.
Kolmanneksi unionin yleinen tuomioistuin korosti, että kun lääke, jolle on haettu myyntilupaa harvinaislääkkeenä, on tarkoitettu sellaisten sairaudentilojen diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon tai sellaisille potilasryhmille, joiden osalta vertailulääkkeillä ei niiden ominaisuuksien yhteenvedon mukaan ole edes osittaista lupaa, viimeksi mainittuja lääkkeitä ei voida pitää ”tyydyttävinä menetelminä” näiden sairaudentilojen tai potilasryhmien osalta. Kun otetaan huomioon asetuksen N:o 141/2000 tavoite, joka on sellaisten kannustimien käyttöön ottaminen, joiden tarkoituksena on edistää sellaisten lääkkeiden tutkimusta, kehittämistä ja markkinoille saattamista, joiden tarkoituksena on hoitaa hyvin harvinaisia sairauksia, se, että mahdollinen lääke jätetään kyseisessä asetuksessa säädettyjen etujen ulkopuolelle ”tyydyttävien menetelmien” vuoksi ainoastaan osalle kyseisessä asetuksessa tarkoitetuista harvinaisista sairaudentiloista, on vastoin tavoiteltua päämäärää.
Lisäksi unionin yleinen tuomioistuin totesi, että asetuksessa N:o 141/2000 sallitaan se, että nimenomaan harvinaislääkkeen myyntiluvan myöntämisvaiheessa otetaan huomioon olettamat muiden lääkkeiden myyntilupien osittaisesta päällekkäisyydestä (
6
). Näin ollen siltä osin kuin lääkkeen tietyt terapeuttiset käyttöaiheet täyttävät tämän asetuksen 3 artiklassa säädetyt määrittelykriteerit, tämä lääke voidaan lähtökohtaisesti määritellä harvinaislääkkeeksi näitä käyttöaiheita varten, kun taas käyttöaiheille joiden osalta se ei täytä tämän asetuksen 3 artiklassa säädettyjä kriteereitä, voidaan myöntää erillinen myyntilupa saman asetuksen soveltamisalan ulkopuolella.
Tutkittuaan, kattavatko nyt käsiteltävässä asiassa melfalaani- ja syklofosfamidipohjaisten lääkkeiden ominaisuuksien yhteenvedot myös trecondi-treosulfaanin kohteena olevan harvinaissairauden hoidon ja potilasryhmät, unionin yleinen tuomioistuin totesi, että vertailtujen lääkkeiden ominaisuuksien yhteenvedoissa on ilmeisiä eroja. Trecondi-treosulfaanin ominaisuuksien yhteenvedosta nimittäin ilmenee, että se kattaa solumuutoksia ja populaatioita, joita melfalaani- ja syklofosfamidipohjaisten lääkkeiden ominaisuuksien yhteenvedot eivät kata. Tästä seuraa, että näiden solumuutosten ja populaatioiden osalta melfalaani- ja syklofosfamidipohjaisia lääkkeitä ei voida pitää asetuksen N:o 141/2000 3 artiklan 1 kohdan b alakohdan ensimmäisessä vaihtoehdossa tarkoitettuina tyydyttävinä menetelminä.
(
1
)	Harvinaislääkkeistä 16.12.1999 annettu Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 141/2000 (EYVL 2000, L 18, s. 1).
(
2
)	Ihmisille ja eläimille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista unionin luvananto- ja valvontamenettelyistä sekä Euroopan lääkeviraston perustamisesta 31.3.2004 annetun Euroopan parlamentin ja neuvoston asetuksen (EY) N:o 726/2004 (EYVL 2004, L 136, s. 1) mukaisen ihmisille tarkoitetun lääkkeen markkinoille saattamista koskevasta luvasta 20.6.2019 annettu Euroopan komission täytäntöönpanopäätös C(2019) 4858 final (EYVL 2004, L 136, s. 1).
(
3
)	Ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevista yhteisön säännöistä 6.11.2001 annettu Euroopan parlamentin ja neuvoston direktiivi 2001/83/EY (EYVL 2001, L 311, s. 67).
(
4
)	Direktiivin 2001/83 6 artiklan 1 kohdan ensimmäisen alakohdan mukaisesti.
(
5
)	Direktiivin 2001/83 8 artiklan 3 kohdan j alakohdan mukaisesti.
(
6
)	Asetuksen N:o 141/2000 7 artiklan 3 kohdan mukaisesti.