62019TJ0549_RES
T‑549/19. sz. ügy
Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH
kontra
Európai Bizottság
A Törvényszék ítélete (tizedik tanács), 2020. szeptember 23.
„Emberi felhasználásra szánt gyógyszerek – Ritka betegségek gyógyszerei – A Trecondi‑treoszulfán gyógyszer forgalombahozatali engedélye iránti kérelem – Egy gyógyszert a ritka betegségek gyógyszereinek nyilvántartásából törlő határozat – A 141/2000/EK rendelet 3. cikke (1) bekezdésének b) pontja– A »megfelelő módszer« fogalma – A 141/2000 rendelet 5. cikke (12) bekezdésének b) pontja – Téves jogalkalmazás”
Jogszabályok közelítése – Egységes jogszabályok – Emberi felhasználásra szánt gyógyszerek – Ritka betegségek gyógyszerei – Valamely gyógyszer ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésének felülvizsgálatára irányuló eljárás – Az Unióban engedélyezett, ugyanazon betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgáló megfelelő módszer – Az „engedélyezés” fogalma – Egy gyógyszer nem előírásszerű alkalmazása – Kizártság
(141/2000 európai parlamenti és tanácsi rendelet, 3. cikk, (1) bekezdés, b) pont; 847/2000 bizottsági rendelet, 2. cikk, (3) bekezdés, második albekezdés, a) pont; 2001/83 európai parlamenti és tanácsi irányelv, 6. cikk, (1) bekezdés, első és második albekezdés, 8. cikk (3) bekezdés, j) pont, 11. cikk, 21. cikk, (1) bekezdés, és 23. cikk, (3) bekezdés)
(lásd: 49., 52–60. pont)
Jogszabályok közelítése– Egységes jogszabályok – Emberi felhasználásra szánt gyógyszerek – Ritka betegségek gyógyszerei – Valamely gyógyszer ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésének felülvizsgálatára irányuló eljárás – Az Unióban engedélyezett, ugyanazon betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgáló megfelelő módszer – Az „ugyanazon betegség” fogalma – Értékelési szempontok – A létező módszer engedélyezett alkalmazását keretek közé szorító, az alkalmazási előírásban meghatározott lényeges elemek összességének figyelembevétele – Ezen engedélynek az alkalmazási előírásban nem említett betegségeknek vagy betegek kategóriáinak diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére történő kiterjesztése – Kizártság
(141/2000 európai parlamenti és tanácsi rendelet, 3. cikk, (1) bekezdés, b) pont; 726/2004 európai parlamenti és tanácsi rendelet (14) preambulumbekezdés; 2001/83 európai parlamenti és tanácsi irányelv, (7) preambulumbekezdés, 6. cikk, (1) bekezdés, első és második albekezdés, 23. cikk, (3) bekezdés, és 26. cikk)
(lásd: 61–65. pont)
Jogszabályok közelítése– Egységes jogszabályok – Emberi felhasználásra szánt gyógyszerek – Ritka betegségek gyógyszerei – Valamely gyógyszer ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésének felülvizsgálatára irányuló eljárás – Az Unióban engedélyezett, ugyanazon betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgáló megfelelő módszer – Részben az engedély iránti kérelem tárgyát képező gyógyszerrel érintett betegségek és populációk tekintetében engedélyezett referencia‑gyógyszerek – Kizártság
(141/2000 európai parlamenti és tanácsi rendelet, (1) preambulumbekezdés, 3. cikk, (1) bekezdés, b) pont; 7. cikk, (3) bekezdés, 1901/2006 európai parlamenti és tanácsi rendelet, (4) bekezdés)
(lásd: 66–81. pont)
Összefoglalás
A Bizottság 2004. február 23‑i határozatával ritka betegségek gyógyszerének minősített egy treoszulfán alapú potenciális gyógyszert, amelynek szponzora a felperes, a Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH, és azt, a 141/2000 rendeletnek (
1
) megfelelően felvette a ritka betegségek gyógyszereinek európai uniós nyilvántartásába.
2017. október 13‑án a felperes az Európai Gyógyszerügynökség (EMA), pontosabban a 141/2000 rendelet 4. cikkében említett, ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság elé terjesztett egy, a treoszulfán ritka betegségek gyógyszerének való minősítésének a forgalombahozatali engedély megadásakor történő fenntartására vonatkozó jelentést. A vizsgálati eljárást követően a Bizottság 2019. június 20‑án határozatot hozott, amely megadja a forgalombahozatali engedélyt a treoszulfán alapú gyógyszernek Trecondi‑treoszulfán név alatt, (
2
) ugyanakkor megállapította, hogy e gyógyszer már nem felel meg a 141/2000 rendelet 3. cikkében meghatározott minősítési kritériumoknak, ennélfogva nem minősíthető ritka betegségek gyógyszerének. A 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének b) pontja valamely gyógyszer ritka betegségek gyógyszerének való minősítéséhez vagylagos feltételeket ír elő, nevezetesen, hogy nem létezik az Unióban hivatalosan engedélyezett, megfelelő módszer a kérdéses betegség diagnosztizálására, megelőzésére és kezelésére (első eset), vagy, ha ilyen módszer létezik is, a gyógyszer a létező megfelelő módszerekhez képest jelentős kedvező hatást gyakorol majd a betegségben szenvedőkre (második eset). E tekintetben a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság végleges véleményét követően a Bizottság megállapította, hogy a felperes a buszulfán alapú gyógyszerekkel (Busilvex) és a thiotépa alapú gyógyszerekkel (Tepadina) kapcsolatban bizonyította a Trecondi‑treoszulfán jelentős kedvező hatását, de a melphalan és cyclophosphamid alapú gyógyszerekkel kapcsolatban nem. Következésképpen a Trecondi‑treoszulfán gyógyszert törölték a ritka betegségek gyógyszereinek európai uniós nyilvántartásából.
A Törvényszék, amelyhez a felperes megsemmisítés iránti keresetet nyújtott be a megtámadott határozattal szemben, 2020. szeptember 23‑i ítéletével helyt adott a hivatkozott első két jogalapnak, következésképpen részlegesen megsemmisítette e határozatot azon részében, amely akként rendelkezett, hogy a Trecondi‑treoszulfán gyógyszert nem kell többé ritka betegségek gyógyszereként nyilvántartani.
A Törvényszék mindenekelőtt rámutatott arra, hogy a 141/2000 rendelet a valamely gyógyszer ritka betegségek gyógyszerének történő minősítéséhez előírt két vagylagos feltétel közül elsőként azt írja elő, hogy nem létezik az Unióban hivatalosan engedélyezett, megfelelő módszer a kérdéses betegség diagnosztizálására, megelőzésére és kezelésére. E kritérium értelmében ahhoz, hogy egy gyógyszert „megfelelő módszernek” lehessen tekinteni, az szükséges, hogy e gyógyszer az Unióban vagy az Unió valamely tagállamában ugyanazon ritka „betegség” tekintetében legyen „engedélyezve”, mint amely betegséget azzal a gyógyszerrel kezelnek, amely tekintetében ritka betegségek gyógyszerének forgalombahozatali engedélye iránt kérelmet nyújtanak be. Valamely gyógyszer Unión belüli engedélye hatályának meghatározása céljából a Törvényszék emlékeztetett arra, hogy a 2001/83 irányelv (
3
) értelmében a tagállamokban gyógyszert csak akkor lehet forgalomba hozni, ha az adott tagállam illetékes hatóságai az ezen irányelvvel összhangban forgalombahozatali engedélyt adnak ki. (
4
) Továbbá, a forgalombahozatali engedély nemzeti szinten való megadásához kérelmet kell benyújtani az érintett tagállam illetékes hatóságánál, amelynek az alkalmazási előírást is magában kell foglalnia, (
5
) amely, meghatározott sorrendben, számos információt tartalmaz a gyógyszerről. Az alkalmazási előírást az említett hatóság a forgalombahozatali engedély kiadásakor hagyja jóvá, és az részét képezi a forgalombahozatali engedély megadásáról szóló határozatnak, amely meghatározza a létező gyógyszer engedélyének hatályát. A forgalombahozatali engedély kiállítását követően a 2001/83 irányelv értelmében a forgalombahozatali engedély jogosultjának gondoskodnia kell arról, hogy a termékismertetőt a legújabb tudományos ismereteknek megfelelően naprakészen tartsák.
Ebből a Törvényszék szerint az következik először is, hogy valamely gyógyszer nem előírásszerű alkalmazása nem tekinthető „engedélyezettnek”, következésképpen nem minősülhet a 141/2000 rendelet értelmében „megfelelő módszernek”.
Másodszor, a Törvényszék rámutatott, hogy annak vizsgálatához, hogy a hivatkozott létező módszer ugyanazon „betegséget” kezeli‑e, mint a kérelem tárgyát képező, ritka betegségek gyógyszere, a létező módszer alkalmazását keretek közé szorító lényeges elemek összességét figyelembe kell venni, különösen terápiás javallatát és az e gyógyszerrel kezelt populációt, amint azt az alkalmazási előírás – amely kizárólag szigorúan értelmezhető – meghatározza. Ekként az alkalmazási előírás bármely módosításakor az új javallat tekintetében a kedvező hatás-kockázat viszonyára, a gyógyszer biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó vizsgálatot kell végezni, adott esetekben klinikai tesztekkel kísérve. Egy gyógyszer forgalombahozatali engedélye tehát nem terjed ki azon betegségek diagnosztizálására, megelőzésére és kezelésére, vagy a betegek azon kategóriáira, amelyeket a gyógyszer alkalmazási előírása nem említ.
Harmadszor, a Törvényszék kiemelte, hogy amennyiben valamely gyógyszer, amely ritka betegségek gyógyszerének forgalombahozatali engedélye iránti kérelem tárgyát képezi, olyan betegségek vagy betegek olyan kategóriáinak diagnosztizálására, megelőzésére és kezelésére szolgál, amelyek tekintetében, még ha csak részben is, a referencia‑gyógyszerek – alkalmazási előírásuk értelmében – nem engedélyezettek, ezen utóbbi gyógyszerek nem tekinthetők „megfelelő módszereknek” e betegségek vagy a betegek e kategóriái tekintetében. Ugyanis, tekintettel az 141/2000 rendelet céljára, amely nem más, mint hogy ösztönzőket biztosítson az ilyen betegségek gyógyszereiként minősített gyógyszerek kutatásához, fejlesztéséhez és forgalomba hozatalához, az elérni kívánt céllal ellentétes valamely potenciális gyógyszernek az e rendelet előnyei alól azon okból történő kizárása, hogy „megfelelő módszerek” csak az e gyógyszerrel kezelt ritka betegségek egy része tekintetében léteznek.
Egyébiránt a Törvényszék hangsúlyozta, hogy a 141/2000 rendelet lehetővé teszi, pontosan valamely ritka betegségek gyógyszere forgalombahozatali engedélye kiadásának fázisában, hogy figyelembe vegyék a más gyógyszerek forgalombahozatali engedélyével való részleges átfedés eseteit. (
6
) Tehát, amennyiben egy gyógyszer bizonyos terápiás javallatai megfelelnek az e rendelet 3. cikkében kimondott minősítési kritériumoknak, e gyógyszer főszabály szerint minősíthető ritka betegségek gyógyszerének e javallatok tekintetében, azon javallatok tekintetében pedig, amelyekkel kapcsolatban a gyógyszer nem felel meg az e rendelet 3. cikkében kimondott kritériumoknak, külön forgalombahozatali engedély adható ki, ugyanezen rendelet alkalmazási körén kívül.
A Törvényszék annak vizsgálatát követően, hogy a jelen esetben a ritka betegség kezelését és a Trecondi‑treoszulfánnal kezelt betegek kategóriáit is lefedik‑e alkalmazási előírásuk szerint a melphalan és cyclophosphamid alapú gyógyszerek, megállapította, hogy az összehasonlított gyógyszerek alkalmazási előírása nyilvánvaló különbségeket mutat. A Trecondi‑treoszulfán alkalmazási előírásából az következik ugyanis, hogy ez lefed olyan betegségeket és populációkat, amelyeket a melphalan és cyclophosphamid alapú gyógyszerek alkalmazási előírása nem. Következésképpen e betegségek és populációk tekintetében a melphalan és cyclophosphamid alapú gyógyszerek nem tekinthetők a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdése b) pontjának első esete szerinti megfelelő módszereknek.
(
1
)	A ritka betegségek gyógyszereiről szóló, 1999. december 16‑i 141/2000/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet (HL 2000. L 18., 1. o.; magyar nyelvű különkiadás 15. fejezet, 5. kötet, 21. o.).
(
2
)	A Trecondi–treoszulfán emberi felhasználásra szánt gyógyszer forgalomba hozatalának az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó közösségi eljárások meghatározásáról és az Európai Gyógyszerügynökség létrehozásáról szóló, 2004. március 31‑i 726/2004/EK európai parlamenti és tanácsi rendelet (HL 2004. L 136, 1. o.; magyar nyelvű különkiadás 13. fejezet, 34. kötet, 229. o.) szerinti engedélyezéséről szóló, 2019. június 20-i C(2019) 4858 final európai bizottsági végrehajtási határozat.
(
3
)	Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek közösségi kódexéről szóló, 2001. november 6‑i 2001/83/EK európai parlamenti és tanácsi irányelv (HL 2001. L 311., 67. o.; magyar nyelvű különkiadás 13. fejezet, 27. kötet 69. o.).
(
4
)	A 2001/83 irányelv 6. cikke (1) bekezdésének első albekezdésével összhangban.
(
5
)	A 2001/83 irányelv 8. cikke (3) bekezdésének j) pontjával összhangban.
(
6
)	A 141/2000 rendelet 7. cikkének (3) bekezdése értelmében.