62019TJ0549_RES
Zadeva T‑549/19 R
Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH
proti
Evropski komisiji
Sodba Splošnega sodišča (deseti senat) z dne 23. septembra 2020
„Zdravila za uporabo v humani medicini – Zdravila sirote – Vloga za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom Trecondi‑treosulfan – Sklep o izbrisu zdravila iz registra zdravil sirot – Člen 3(1)(b) Uredbe (ES) št. 141/2000 – Pojem ‚zadovoljiva metoda‘ – Člen 5(12)(b) Uredbe št. 141/2000 – Napačna uporaba prava“
Približevanje zakonodaj – Enotne zakonodaje – Zdravila za uporabo v humani medicini – Zdravila sirote – Postopek pregleda določitve zdravila kot zdravila sirote – Zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje iste bolezni, odobrena v Unij – Pojem „odobrena“ – Nenamenska uporaba zdravila, ki ni v skladu s povzetkom značilnosti– Izključitev
(Uredba Evropskega parlamenta in Sveta št. 141/2000, člen 3(1)(b); Uredba Komisije št. 847/2000, člen 2(3), 2d(a); Direktiva Evropskega parlamenta in Sveta 2001/83, členi 6(1), prvi in drugi pododstavek, 8(3)(j), 11, 21(1) in 23(3))
(Glej točke 49 in od 52 do 60.)
Približevanje zakonodaj – Enotne zakonodaje – Zdravila za uporabo v humani medicini – Zdravila sirote – Postopek pregleda določitve zdravila kot zdravila sirote – Zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje iste bolezni, odobrena v Unij – Pojem „ista bolezen“ – Merila presoje – Upoštevanje vseh bistvenih elementov odobrene uporabe obstoječe metode, določenih v povzetku značilnosti proizvoda – Razširitev te odobritve na diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje bolezni ali kategorij pacientov, ki v povzetku značilnosti niso navedeni – Izključitev
(Uredba Evropskega parlamenta in Sveta št. 141/2000, člen 3(1)(b); Uredba Evropskega parlamenta in Sveta št. 726/2004, uvodna izjava 14; Direktiva Evropskega parlamenta in Sveta 2001/83, uvodna izjava 7, členi 6(1), drugi pododstavek, 23(3) in 26)
(Glej točke od 61 do 65.)
Približevanje zakonodaj – Enotne zakonodaje – Zdravila za uporabo v humani medicini – Zdravila sirote – Postopek pregleda določitve zdravila kot zdravila sirote – Zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje iste bolezni, odobrena v Unij – Referenčno zdravilo, ki je delno dovoljeno za bolezni in populacije, na katere se nanaša zdravilo, za katero je vložena vloga za pridobitev dovoljenja – Izključitev
(Uredba Evropskega parlamenta in Sveta št. 141/2000, uvodna izjava 1, člena 3(1)(b) in 7(3); Uredba Evropskega parlamenta in Sveta 1901/2006, uvodna izjava 4)
(Glej točke od 66 do 81.)
Povzetek
Potencialno zdravilo na osnovi snovi treosulfana, katerega sponzor je tožeča stranka, družba Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH, je bilo s sklepom Komisije z dne 23. februarja 2004 opredeljeno kot zdravilo sirota in vpisano v register zdravil sirot Evropske unije v skladu z Uredbo št. 141/2000 (
1
).
Tožeča stranka je 13. oktobra 2017 Evropski agenciji za zdravila (EMA) in, natančneje, Odboru za zdravila sirote iz Uredbe št. 141/2000 predložila poročilo glede ohranitve opredelitve treosulfana kot zdravila sirote ob izdaji dovoljenja za promet (v nadaljevanju: DZP). Po postopku pregleda je Komisija 20. junija 2019 sprejela sklep, s katerim je odločila, da se izda DZP za zdravilo na osnovi treosulfana s komercialnim imenom Trecondi‑treosulfan, (
2
) da pa to zdravilo ne izpolnjuje več meril za opredelitev, določenih v členu 3 Uredbe št. 141/2000, in da zato ne more biti opredeljeno kot zdravilo sirota. Člen 3(1)(b) Uredbe št. 141/2000 tako določa alternativni merili za določitev zdravila kot zdravila sirote, in sicer, da ne obstaja zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje te bolezni, odobrena v Uniji (prva alternativa), ali če obstaja, da bo zadevno zdravilo v primerjavi z obstoječimi zadovoljivimi metodami pomembno koristilo obolelim za to boleznijo (druga alternativa). V zvezi s tem je Komisija po končnem mnenju Odbora za zdravila sirote ugotovila, da je tožeča stranka glede obstoja pomembne koristi dokazala, da Trecondi‑treosulfan zagotavlja pomembno korist v primerjavi z zdravili na osnovi busulfana (Busilvex) in tiotepa (Tepadina), ne pa v primerjavi z zdravili na osnovi melfalana in ciklofosfamida. Zdravilo Trecondi‑treosulfan je bilo zato izbrisano iz Registra zdravil sirot Unije.
Splošno sodišče, pri katerem je tožeča stranka vložila ničnostno tožbo zoper izpodbijani sklep, je s sodbo z dne 23. septembra 2020 prva tožbena razloga sprejelo in zato ta sklep razglasilo za ničen v delu, v katerem določa, da zdravilo Trecondi‑treosulfan ne more biti več uvrščeno med zdravila sirote.
Splošno sodišče je najprej navedlo, da Uredba št. 141/2000 kot prvo od dveh alternativnih meril za določitev zdravila kot zdravila sirote določa neobstoj zadovoljive metode za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje te bolezni, ki je bila odobrena v Uniji. V skladu s tem merilom, mora biti zdravilo, da ga bi bilo mogoče opredeliti kot „zadovoljivo metodo“, „odobreno“ v Uniji ali v državi članici Unije za isto redko „bolezen“, kot je tista, na katero se nanaša zdravilo, za katero je vložena prošnja za DZP kot zdravilo sirota. Glede določitve področja uporabe dovoljenja za promet z zdravilom v Uniji je Splošno sodišče opozorilo, da v skladu z Direktivo 2001/83 (
3
) nobeno zdravilo ne more biti dano na trg države članice, ne da bi njeni pristojni organi izdali DZP. (
4
) Dalje, za izdajo DZP na nacionalni ravni je treba pri pristojnem organu zadevne države članice vložiti vlogo, ki mora vključevati povzetek značilnosti, (
5
) ki vsebuje vrsto informacijo o zadevnem zdravilu v določenem vrstnem redu. Povzetek značilnosti navedeni organ potrdi ob izdaji DZP pri čemer ta povzetek postane del sklepa o izdaji DZP, ki opredeljuje obseg odobritve obstoječega zdravila. Direktiva 2001/83 določa, da mora po izdaji DZP imetnik DZP zagotoviti, da se informacije o zdravilu sproti dopolnjujejo, med drugim z novimi znanstvenimi spoznanji.
Splošno sodišče je ugotovilo, da iz tega izhaja, prvič, da uporabe zdravila, ki ni v skladu s povzetkom njegovih značilnosti, ni mogoče šteti za „odobreno“ in da zato ne more pomeniti „zadovoljive metode“ v smislu Uredbe št. 141/2000.
Drugič, Splošno sodišče je ugotovilo, da je treba za preverjanje, ali se obstoječa metoda, na katero se sklicuje, nanaša na isto „bolezen“, kot je tista, na katero se nanaša zdravilo sirota, ki je predmet vloge, upoštevati vse bistvene elemente, ki omejujejo dovoljeno uporabo obstoječe metode, zlasti njeno terapevtsko indikacijo in populacijo, na katero se ta nanaša, kot so opredeljeni v povzetku značilnosti, ki ga je treba razlagati ozko. Vsaka sprememba povzetka značilnosti mora biti tako predmet dodatnega pregleda z vidika razmerja med koristnostjo in tveganjem, pa tudi kakovosti, varnosti in učinkovitosti zdravila za predlagano novo indikacijo, skupaj s kliničnimi testi, če je to potrebno. Zato se DZP z zdravilom ne razteza na diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje bolezni ali kategorij bolnikov, ki v povzetku značilnosti niso navedeni.
Tretjič, Splošno sodišče je poudarilo, da kadar je zdravilo, ki je predmet vloge za DZP kot zdravilo sirota, namenjeno diagnosticiranju, preprečevanju ali zdravljenju bolezni ali kategorij bolnikov, za katere referenčna zdravila v skladu z njihovimi povzetki značilnosti vsaj delno niso dovoljena, teh zdravil ni mogoče šteti za „zadovoljive metode“ za te bolezni ali kategorije bolnikov. Ob upoštevanju dejstva, da je cilj Uredbe št. 141/2000 zagotovitev spodbude za raziskave, razvoj in dajanje na trg zdravil, namenjenih zdravljenju zelo redkih bolezni, je namreč to, da se potencialno zdravilo izključi iz ugodnosti, ki jih določa ta uredba, ker „zadovoljive metode“ obstajajo zgolj za del redkih bolezni, na katere se nanaša, v nasprotju zastavljenim ciljem.
Poleg tega je Splošno sodišče poudarilo, da Uredba št. 141/2000 prav v fazi izdaje DZP z zdravilom siroto omogoča, da se upoštevajo primeri delnega prekrivanja z DZP za druga zdravila. (
6
) Če tako nekatere terapevtske indikacije zdravila izpolnjujejo merila za opredelitev iz člena 3 te uredbe, se to zdravilo načeloma lahko opredeli kot zdravilo sirota za te indikacije, medtem ko se lahko za indikacije, za katere ne izpolnjuje meril iz člena 3 navedene uredbe, izda ločeno DZP zunaj področja uporabe te uredbe.
Po preučitvi, ali so v obravnavanem primeru zdravljenje redke bolezni in kategorije bolnikov, na katere se nanaša Trecondi‑treosulfan, prav tako pokriti z zdravili na osnovi melfalana in ciklofosfamida v skladu z njunima povzetkoma značilnosti, je Splošno sodišče ugotovilo, da se povzetki značilnosti zdravil, ki se jih primerja, bistveno razlikujejo. Iz opisa povzetka značilnosti Trecondi‑treosulfana je namreč razvidno, da ta povzetek zajema bolezni in populacije, ki jih povzetki značilnosti zdravil na osnovi melfalana in ciklofosfamida ne zajemajo. Iz tega izhaja, da v zvezi s temi boleznimi in populacijami ni mogoče šteti, da zdravila na osnovi melfalana in ciklofosfamida pomenijo zadovoljive metode v smislu člena 3(1)(b), prva alternativa, Uredbe št. 141/2000.
(
1
)	Uredba (ES) št. 141/2000 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 16. decembra 1999 o zdravilih sirotah (UL, posebna izdaja v slovenščini, poglavje 15, zvezek 5, str. 21).
(
2
)	Izvedbeni sklep Evropske komisije C(2019) 4858 (final) z dne 20. junija 2019 o izdaji dovoljenja za promet z zdravilom za uporabo v humani medicini Trecondi‑treosulfan na podlagi Uredbe (ES) št. 726/2004 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 31. marca 2004 o postopkih Unije za pridobitev dovoljenja za promet in nadzor zdravil za humano in veterinarsko uporabo ter o ustanovitvi Evropske agencije za zdravila (UL, posebna izdaja v slovenščini, poglavje 13, zvezek 34, str. 229).
(
3
)	Direktiva 2001/83/ES Evropskega parlamenta in Sveta z dne 6. novembra 2001 o zakoniku Skupnosti o zdravilih za uporabo v humani medicini (UL, posebna izdaja v slovenščini, poglavje 13, zvezek 27. str. 69).
(
4
)	V skladu s členom 6(1), prvi pododstavek, Direktive 2001/83.
(
5
)	V skladu s členom 8(3)(j) Direktive 2001/83.
(
6
)	Na podlagi člena 7(3) Uredbe št. 141/2000.