62019TJ0549_RES
(Vec T‑549/19)
Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH
proti
Európskej komisii
Rozsudok Všeobecného súdu (desiata komora) z 23. septembra 2020
„Humánne lieky – Lieky na ojedinelé ochorenia – Žiadosť o registráciu lieku Trecondi‑treosulfán – Rozhodnutie o vyradení lieku z registra liekov na ojedinelé ochorenia – Článok 3 ods. 1 písm. b) nariadenia (ES) č. 141/2000 – Pojem ‚uspokojujúci spôsob‘ – Článok 5 ods. 12 písm. b) nariadenia č. 141/2000 – Nesprávne právne posúdenie“
Aproximácia právnych predpisov – Jednotná právna úprava – Humánne lieky – Lieky na ojedinelé ochorenia – Konanie o preskúmaní zaraďovania lieku medzi lieky na ojedinelé ochorenia – Uspokojujúci spôsob diagnostiky, prevencie alebo liečby rovnakého ochorenia registrovaný v Únii – Pojem „registrácia“ – Používanie lieku mimo súhrnu charakteristických vlastností výrobku (SCHV) – Vylúčenie
[Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady č. 141/2000, článok 3 ods. 1 písm. b); nariadenie Komisie č. 847/2000, článok 2 ods. 3 druhý pododsek písm. a); smernica Európskeho parlamentu a Rady 2001/83, článok 6 ods. 1 prvý a druhý pododsek, článok 8 ods. 3 písm. j), článok 11, článok 21 ods. 1 a článok 23 ods. 3]
(pozri body 49, 52 – 60)
Aproximácia právnych predpisov – Jednotná právna úprava – Humánne lieky – Lieky na ojedinelé ochorenia – Konanie o preskúmaní zaraďovania lieku medzi lieky na ojedinelé ochorenia – Uspokojujúci spôsob diagnostiky, prevencie alebo liečby rovnakého ochorenia registrovaný v Únii – Pojem „rovnaké ochorenie“ – Kritériá posúdenia – Zohľadnenie všetkých podstatných znakov, ktoré vymedzujú povolené používanie existujúceho spôsobu, uvedených v súhrne charakteristických vlastností výrobku (SCHV) –Rozšírenie tohto povolenia na diagnostiku, prevenciu alebo liečbu ochorení alebo kategórií pacientov neuvedených v SCHV – Vylúčenie
[Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady č. 141/2000, článok 3 ods. 1 písm. b); nariadenie Európskeho parlamentu a Rady č. 726/2004, odôvodnenie 14; smernica Európskeho parlamentu a Rady 2001/83, odôvodnenie 7, článok 6 ods. 1 druhý pododsek, článok 23 ods. 3 a článok 26]
(pozri body 61 – 65)
Aproximácia právnych predpisov – Jednotná právna úprava – Humánne lieky – Lieky na ojedinelé ochorenia – Konanie o preskúmaní zaraďovania lieku medzi lieky na ojedinelé ochorenia – Uspokojujúci spôsob diagnostiky, prevencie alebo liečby rovnakého ochorenia registrovaný v Únii – Referenčné lieky čiastočne povolené pre ochorenia a populácie, na ktoré sa vzťahuje liek, ktorého sa týka žiadosť o povolenie – Vylúčenie
[Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady č. 141/2000, odôvodnenie 1, článok 3 ods. 1 písm. b) a článok 7 ods. 3; nariadenie Európskeho parlamentu a Rady č. 1901/2006, odôvodnenie 4]
(pozri body 66 – 81)
Zhrnutie
Rozhodnutím Komisie z 23. februára 2004 bol potenciálny liek na báze treosulfánu, ktorého sponzorom je žalobkyňa, spoločnosť Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH, zaradený medzi lieky na ojedinelé ochorenia a zapísaný do registra liekov na ojedinelé ochorenia Európskej únie podľa nariadenia č. 141/2000 (
1
).
Dňa 13. októbra 2017 žalobkyňa predložila Európskej agentúre pre lieky (EMA) a konkrétne Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia upravenému v nariadení č. 141/2000 správu o zachovaní zaradenia treosulfánu ako lieku na ojedinelé ochorenia v čase udelenia povolenia na uvedenie na trh (PUT). Po jej preskúmaní Komisia 20. júna 2019 prijala rozhodnutie o udelení PUT na liek na báze treosulfánu pod obchodným menom Trecondi‑treosulfán (
2
), ale zároveň rozhodla, že tento liek už nespĺňa kritériá na zaraďovanie stanovené v článku 3 nariadenia č. 141/2000 a že z tohto dôvodu ho nemožno zaradiť ako liek na ojedinelé ochorenia. Článok 3 ods. 1 písm. b) nariadenia č. 141/2000 stanovuje alternatívne kritériá na zaradenie lieku ako lieku na ojedinelé ochorenia, a to keď neexistuje uspokojujúci spôsob diagnostiky, prevencie alebo liečby daného ochorenia registrovaný v Únii (prvý prípad), alebo, pokiaľ takýto spôsob existuje, že liek prinesie významný úžitok tým, ktorí sú postihnutí takýmto ochorením (druhý prípad). Z tohto hľadiska Komisia po tom, čo Výbor pre lieky na ojedinelé ochorenia vydal konečné stanovisko, dospela k záveru, že pokiaľ ide o existenciu významného úžitku, žalobkyňa preukázala, že Trecondi‑treosulfán prináša významný úžitok vo vzťahu k busulfánu (Busilvex) a k tiotepe (Tepadine), ale nie vo vzťahu k liekom na báze melfalánu a cyklofosfamidu. V dôsledku toho bol liek Trecondi‑treosulfán vyradený z registra liekov na ojedinelé ochorenia Únie.
Všeobecný súd rozhodujúci o žalobe o neplatnosť podanej žalobkyňou proti napadnutému rozhodnutiu rozsudkom z 23. septembra 2020 vyhovel prvým dvom žalobným dôvodom a z tohto dôvodu čiastočne zrušil toto rozhodnutie v rozsahu, v akom stanovuje, že liek Trecondi‑treosulfán už nemá byť zaradený ako liek na ojedinelé ochorenia.
Všeobecný súd najprv uviedol, že nariadenie č. 141/2000 stanovuje ako jedno z dvoch alternatívnych kritérií na zaradenie lieku ako lieku na ojedinelé ochorenia neexistenciu uspokojujúceho spôsobu diagnostiky, prevencie alebo liečby daného ochorenia registrovaného v Únii. Podľa tohto kritéria na to, aby sa liek mohol považovať za „uspokojujúci spôsob“ musí byť „registrovaný“ v Únii alebo v členskom štáte Únie pre rovnaké ojedinelé „ochorenie“, akým je to, na ktoré sa vzťahuje liek, u ktorého sa žiada PUT ako lieku na ojedinelé ochorenia. Na účely určenia pôsobnosti povolenia lieku v Únii Všeobecný súd pripomenul, že podľa smernice 2001/83 (
3
) žiadny liek sa nesmie uviesť na trh členského štátu, pokiaľ preň príslušné orgány tohto členského štátu nevydali PUT. (
4
) Ďalej na získanie PUT na vnútroštátnej úrovni je potrebné podať žiadosť na príslušný úrad spolu so súhrnom charakteristík výrobku (SCHV), (
5
) ktorý obsahuje rad informácií o dotknutom lieku v presne stanovenom poradí. SCHV uvedený úrad schvaľuje pri vydaní PUT a je súčasťou rozhodnutia o PUT, ktoré definuje rozsah povolenia existujúceho lieku. Po vydaní PUT smernica 2001/83 zaväzuje držiteľa PUT k tomu, aby zabezpečil aktualizáciu informácií o lieku predovšetkým na základe aktuálnych vedeckých poznatkov.
Z toho podľa Všeobecného súdu po prvé vyplýva, že používanie lieku mimo SCHV nemožno považovať za „povolené“, a preto nemôže predstavovať „uspokojujúci spôsob“ v zmysle nariadenia č. 141/2000.
Po druhé Všeobecný súd uviedol, že pri overovaní, či existujúci uvádzaný spôsob sa vzťahuje na rovnaké „ochorenie“, akým je to, na ktoré sa vzťahuje liek na ojedinelé ochorenia uvedený v žiadosti, treba vziať do úvahy všetky podstatné znaky, ktoré vymedzujú povolené používanie existujúceho spôsobu, a najmä jeho terapeutickú indikáciu a populáciu, na ktorú sa vzťahuje, v zmysle definície v jeho SCHV, ktorý možno vykladať len striktne. Akákoľvek zmena SCHV sa teda musí dodatočne preskúmať vo vzťahu k prínosom a rizikám, kvalite, bezpečnosti a účinnosti lieku určeného na navrhovanú novú indikáciu, a prípadne sa vykonajú klinické testy. PUT lieku sa teda nevzťahuje na diagnostiku, prevenciu alebo liečbu ochorení, alebo na kategórie pacientov, ktoré nie sú uvedené v jeho SCHV.
Po tretie Všeobecný súd zdôraznil, že ak liek, ktorého sa žiadosť o PUT týka, je ako liek na ojedinelé ochorenia určený na diagnostiku, prevenciu alebo liečbu ochorení, alebo pre kategórie pacientov, pre ktoré aspoň sčasti nie sú referenčné lieky podľa ich príslušných SCHV povolené, potom posledné uvedené lieky nemožno považovať za „uspokojujúce spôsoby“ pre tieto ochorenia alebo tieto kategórie pacientov. Vzhľadom na to, že cieľom nariadenia č. 141/2000 je poskytnúť stimuly na výskum, vývoj a uvádzanie liekov určených na liečbu ojedinelých ochorení na trh, je v rozpore so sledovaným cieľom, ak by sa potenciálny liek vylúčil z výhod stanovených týmto nariadením z dôvodu, že „uspokojujúce spôsoby“ existujú len u časti ojedinelých ochorení, na ktoré sa vzťahuje.
Okrem toho Všeobecný súd uviedol, že nariadenie č. 141/2000 umožňuje práve vo fáze udelenia PUT lieku na ojedinelé ochorenia zohľadniť prípady čiastočného prekrývania sa s PUT udelenými iným liekom. (
6
) V rozsahu, v akom niektoré terapeutické indikácie lieku spĺňajú kritériá na zaraďovanie uvedené v článku 3 tohto nariadenia, je teda tento liek v zásade vhodný na zaradenie ako liek na ojedinelé ochorenia pre dané indikácie, zatiaľ čo pri indikáciách, pri ktorých nespĺňa kritériá uvedené v článku 3 uvedeného nariadenia, možno schváliť samostatné PUT mimo oblasť pôsobnosti uvedeného nariadenia.
Po tom, čo Všeobecný súd preskúmal, či v prejednávanej veci liečenie ojedinelého ochorenia a kategórií pacientov pokrytých Trecondi‑treosulfánom sú podľa ich príslušných SCHV pokryté aj liekmi na báze melfalánu a cyklofosfamidu, konštatoval, že SCHV porovnávaných liekov vykazuje zjavné rozdiely. Z charakteristík Trecondi‑treosulfánu v SCHV totiž vyplýva, že tento liek pokrýva ochorenia a populácie, ktoré nie sú pokryté SCHV liekov na báze melfalánu a cyklofosfamidu. Z toho vyplýva, že pre tieto ochorenia a populácie nemožno považovať lieky na báze melfalánu a cyklofosfamidu za uspokojujúce spôsoby v zmysle článku 3 ods. 1 písm. b) prvého prípadu nariadenia č. 141/2000.
(
1
)	Nariadenie Európskeho parlamentu a Rady zo 16. decembra 1999 o liekoch na ojedinelé ochorenia (Ú. v. ES L 18, 2000, s. 1; Mim. vyd. 15/005, s. 21).
(
2
)	Vykonávacie rozhodnutie Európskej komisie C(2019) 4858 final z 20. júna 2019 o registrácii humánneho lieku Trecondi‑treosulfán podľa nariadenia Európskeho parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 z 31. marca 2004, ktorým sa stanovujú postupy Únie pri povoľovaní liekov na humánne použitie a na veterinárne použitie a pri vykonávaní dozoru nad týmito liekmi a ktorým sa zriaďuje Európska agentúra pre lieky (Ú. v. EÚ L 136, 2004, s. 1; Mim. vyd. 13/034, s. 229).
(
3
)	Smernica Európskeho parlamentu a Rady zo 6. novembra 2001, ktorým sa ustanovuje zákonník Spoločenstva o humánnych liekoch (Ú. v. ES L 311, 2001, s. 67; Mim. vyd. 13/027, s. 69).
(
4
)	Podľa článku 6 ods. 1 prvého pododseku smernice 2001/83.
(
5
)	Podľa článku 8 ods. 3 písm. j) smernice 2001/83.
(
6
)	Podľa článku 7 ods. 3 nariadenia č. 141/2000.