62019TJ0549_RES
Mål T‑549/19
Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH
mot
Europeiska kommissionen
Tribunalens dom (tionde avdelningen) av den 23 september 2020
”Humanläkemedel – Särläkemedel – Ansökan om godkännande för försäljning av läkemedlet Trecondi-treosulfan – Beslut om att stryka ett läkemedel från registret över särläkemedel – Artikel 3.1 b i förordning (EG) nr 141/2000 – Begreppet tillfredsställande metod – Artikel 5.12 b i förordning nr 141/2000 – Felaktig rättstillämpning”
Tillnärmning av lagstiftning – Enhetlig lagstiftning – Humanläkemedel – Särläkemedel – Förfarande för att ompröva klassificeringen av ett läkemedel som särläkemedel – Tillfredsställande metod som godkänts inom unionen för att diagnostisera, förebygga eller behandla samma tillstånd – Begreppet godkännande– Off label-användning av ett läkemedel – Omfattas inte
(Europaparlamentets och rådets förordning nr 141/2000, artikel 3.1 b; kommissionens förordning nr 847/2000, artikel 2.3 andra stycket a; Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/83; artiklarna 6.1 första och andra stycket, 8.3 j, 11, 21.1 och 23.3)
(se punkterna 49 och 52–60)
Tillnärmning av lagstiftning – Enhetlig lagstiftning – Humanläkemedel – Särläkemedel – Förfarande för att ompröva klassificeringen av ett läkemedel som särläkemedel – Tillfredsställande metod som godkänts inom unionen för att diagnostisera, förebygga eller behandla samma tillstånd – Begreppet ”samma tillstånd” – Bedömningskriterier – Samtliga väsentliga omständigheter som rör den godkända användningen av den befintliga metoden ska beaktas, såsom dessa definieras i produktresumén – Utvidgning av godkännandet till att även avse metoder för att diagnostisera, förebygga eller behandla tillstånd eller patientkategorier som inte omnämns i produktresumén – Omfattas inte
(Europaparlamentets och rådets förordning nr 141/2000, artikel 3.1 b; Europaparlamentets och rådets förordning nr 762/2004, skäl 14; Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/83, skäl 7, artiklarna 6.1 andra stycket, 23.3 och 26)
(se punkterna 61–65)
Tillnärmning av lagstiftning – Enhetlig lagstiftning – Humanläkemedel – Särläkemedel – Förfarande för att ompröva klassificeringen av ett läkemedel som särläkemedel – Tillfredsställande metod som godkänts inom unionen för att diagnostisera, förebygga eller behandla samma tillstånd – Referensläkemedel som delvis godkänts för de tillstånd och de populationer som läkemedlet som är föremål för ansökan är avsett för – Omfattas inte
(Europaparlamentets och rådets förordning nr 141/2000, skäl 1, artiklarna 3.1 b och 7.3; Europaparlamentets och rådets förordning 1901/2006, skäl 4)
(se punkterna 66–81)
Resumé
Den 23 februari 2004 beslutade kommissionen att ett potentiellt läkemedel baserat på treosulfan, vars sponsor var sökanden, Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH, skulle klassificeras som särläkemedel och föras in i Europeiska unionens register över särläkemedel i enlighet med förordning nr 141/2000. (
1
)
Den 13 oktober 2017 lämnade sökanden in en rapport om huruvida treosulfan fortsättningsvis skulle klassificeras som särläkemedel när det beviljades ett godkännande för försäljning till Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), närmare bestämt till kommittén för särläkemedel. Efter sin prövning antog kommissionen, den 20 juni 2019, ett beslut varigenom läkemedlet baserat på treosulfan, kallat Trecondi-treosulfan, godkändes för försäljning, (
2
) men kommissionen fann även att läkemedlet inte längre uppfyllde klassificeringskriterierna enligt artikel 3 i förordning 141/2000 och att det således inte kunde klassificeras som särläkemedel. I artikel 3.1 b i förordning nr 141/2000 föreskrivs alternativa kriterier för att klassificera ett läkemedel som särläkemedel, nämligen att det inte finns någon tillfredsställande metod som godkänts inom unionen för att diagnostisera, förebygga eller behandla det aktuella tillståndet (första alternativet) eller, om det finns en sådan metod, att det aktuella läkemedlet kommer att vara till stor nytta för dem som lider av detta tillstånd (andra alternativet). Beträffande kriteriet stor nytta fann kommissionen, i enlighet med särläkemedelskommitténs slutliga yttrande, att sökanden hade visat att Trecondi-treosulfan skulle vara till stor nytta i förhållande till läkemedel baserade på busulfan (Busilvex) och thiotepa (Tepadina), men inte i förhållande till melfalan- och cyklofosfamidbaserade läkemedel. Läkemedlet Trecondi-treosulfan ströks således från unionens register över särläkemedel.
Sökanden väckte talan om ogiltigförklaring av det angripna beslutet vid tribunalen, som genom sin dom av den 23 september 2020 biföll talan med stöd av de två första grunder som sökanden åberopat, och ogiltigförklarade delvis nyssnämnda beslut i den del det innebar att läkemedlet Trecondi-treosulfan inte längre skulle klassificeras som särläkemedel.
Tribunalen påpekade inledningsvis att det första av de två alternativa kriterier som föreskrivs i förordning nr 141/2000 för att ett läkemedel ska kunna klassificeras som särläkemedel avser att det inte finns någon tillfredsställande metod som godkänts inom unionen för att diagnostisera, förebygga eller behandla det aktuella tillståndet. Detta kriterium innebär att för att ett läkemedel ska kunna klassificeras som ”tillfredställande metod” måste det vara ”godkänt” i unionen eller i en medlemsstat i unionen för samma ”sällsynta sjukdomstillstånd” som det sjukdomstillstånd som det läkemedel som omfattas av ansökan om godkännande för försäljning som särläkemedel är avsett för. Angående fastställandet av tillämpningsområdet för ett godkännande av ett läkemedel inom unionen, erinrade tribunalen om att det följer av direktiv 2001/83 (
3
) att ett läkemedel får saluföras i en medlemsstat endast om den behöriga myndigheten i den medlemsstaten har beviljat ett godkännande för försäljning. (
4
) Tribunalen påpekade därefter att för att beviljas ett godkännande för försäljning på nationell nivå måste en ansökan även inges till den behöriga myndigheten i den berörda medlemsstaten, åtföljd av en produktresumé (
5
) som i en viss ordning ska innehålla en rad uppgifter om det aktuella läkemedlet. Räckvidden av godkännandet för försäljning av det befintliga läkemedlet definieras således i beslutet om godkännande för försäljning, i vilket produktresumén för det aktuella läkemedlet ingår. Sedan ett godkännande för försäljning har meddelats är innehavaren av ett godkännande för försäljning, i enlighet med direktiv 2001/83, skyldig att se till att produktinformationen är vetenskapligt uppdaterad.
Tribunalen påpekade att detta, för det första, innebär att off label-användning av ett läkemedel inte kan anses vara ”godkänd” och följaktligen inte kan utgöra en ”tillfredsställande metod” i den mening som avses i förordning nr 141/2000.
Tribunalen påpekade för det andra att för att kontrollera huruvida den befintliga metod som åberopats avser samma ”tillstånd” som det som det särläkemedel som omfattas av ansökan är avsett för, ska samtliga väsentliga omständigheter som rör den godkända användningen av den befintliga metoden beaktas, särskilt dess behandlingsindikation och avsedda population, såsom dessa definieras i produktresumén – som endast kan tolkas restriktivt. Varje ändring av produktresumén ska således medföra en förnyad prövning av läkemedlets fördelar i förhållande till dess risker, dess kvalitet, säkerhet och effekt i förhållande till den nya föreslagna indikationen, i förekommande fall åtföljt av kliniska tester. Godkännandet för försäljning av ett läkemedel omfattar således inte metoder för att diagnostisera, förebygga eller behandla tillstånd eller patientkategorier som inte omnämns i produktresumén.
Tribunalen framhöll för det tredje att när det läkemedel som är föremål för en ansökan om godkännande för försäljning såsom särläkemedel är avsett att diagnostisera, förebygga eller behandla sjukdomstillstånd eller patientkategorier för vilka referensläkemedlen, enligt deras respektive produktresuméer, inte ens delvis är godkända, kan referensläkemedlen inte anses utgöra ”tillfredsställande metoder” för dessa sjukdomstillstånd eller dessa patientkategorier. Med hänsyn till att syftet med förordning nr 141/2000 är att skapa stimulansåtgärder för forskning om och utveckling av läkemedel som är avsedda att behandla mycket sällsynta sjukdomstillstånd samt för att dessa produkter ska släppas ut på marknaden, skulle det strida mot detta syfte att inte låta ett potentiellt läkemedel omfattas av de fördelar som förordning nr 141/2000 medför av det skälet att det finns ”tillfredställande metoder” för att behandla endast några av de sällsynta sjukdomstillstånd som läkemedlet är avsett för.
Tribunalen underströk dessutom att det enligt förordning nr 141/2000, just i samband med beviljandet av godkännande för försäljning av ett särläkemedel, är möjligt att beakta sådana fall där godkännandet för försäljning delvis överlappar godkännandet för andra läkemedel. (
6
) I den mån ett läkemedels behandlingsindikationer uppfyller de klassificeringskriterier som anges i artikel 3 i nyssnämnda förordning, kan läkemedlet således i princip klassificeras som särläkemedel för dessa indikationer, medan ett separat godkännande för försäljning kan beviljas för de indikationer som inte uppfyller kriterierna i artikel 3 i förordning nr 141/2000 och därmed faller utanför förordningens tillämpningsområde.
Efter att ha prövat huruvida de sällsynta sjukdomar och de patientkategorier som Trecondi-treosulfan var avsett för även omfattades av melfalan- och cyklofosfamidbaserade läkemedel, enligt deras respektive produktresuméer, fann tribunalen att produktresuméerna för de jämförda läkemedlen innehöll uppenbara skillnader. Det framgick nämligen av produktresumén för Trecondi-treosulfan att det läkemedlet omfattade sjukdomar och populationer som inte omfattades av produktresuméerna för melfalan- och cyklofosfamidbaserade läkemedel. Detta innebar att melfalan- och cyklofosfamidbaserade läkemedel inte kunde anses utgöra tillfredställande metoder i den mening som avses i artikel 3.1 b första alternativet i förordning nr 141/2000 för dessa sjukdomar och populationer.
(
1
)	Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 141/2000 av den 16 december 1999 om särläkemedel (EGT L 18, 2000, s. 1).
(
2
)	Europeiska kommissionens genomförandebeslut C(2019) 4858 final av den 20 juni 2019 om godkännande för försäljning av humanläkemedlet Trecondi-treosulfan enligt Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004 av den 31 mars 2004 om inrättande av gemenskapsförfaranden för godkännande av och tillsyn över humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel samt om inrättande av en europeisk läkemedelsmyndighet (EUT L 136, 2004, s. 1).
(
3
)	Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/83/EG av den 6 november 2001 om upprättande av gemenskapsregler för humanläkemedel (EGT L 311, 2001, s. 67).
(
4
)	Artikel 6.1 första stycket i direktiv 2001/83.
(
5
)	Artikel 8.3 j i direktiv 2001/83.
(
6
)	Artikel 7.3 i förordning nr 141/2000.