The use of rFVIIa in neonates without congenital coagulopathies. A systematic review
Creators: name: Μουρελάτος, Δημήτριος Σπυρίδωνα
Publisher: name: Aristotle University of Thessaloniki
Year: 2024
Subjects: Ανασυνδιασμένος παράγοντας VII
Νεογνά
Αιμορραγία
Recombinant activated factor VII (rFVIIa)
Neonatal
Haemorrhage

description: Background : RFVIIa is licensed for treatment of life-threatening bleeding in haemophilic patients and patients with other congenital coagulopathies. There have been several reports for the off-label use of rFVIIa to prevent bleeding in perioperative patients with high risk for haemorrhage or to stop haemorrhage cases of active bleeding. Limited evidence has been, so far, extrapolated from the published studies and no systematic review has been published regarding the use of rFVIIa in the neonatal population. Objectives : To investigate the current evidence and the existing literature on the off-label use, either prophylactically or therapeutically, of rFVIIa in neonates without congenital coagulopathies. Search methods : We searched MEDLINE, EMBASE and the Cochrane Central Register of Controlled Trials. Grey literature and other databases were also searched. Selection criteria: All published data. Data collection and analysis: Two authors independently assessed the potential studies, extracted the data and completed the descriptive analysis. Main results: 5 retrospective observational studies, 2 prospective observational studies, 4 case series and 22 case reports were examined. A total of 197 patients were included. From the descriptive analysis, most studies reported positive results on the cessation of bleeding, but with low to very low quality of evidence. 13 (6.5%) patients were reported to have adverse events from the use of rFVIIa. Authors’ conclusions: The off-label use of rFVIIa in neonates is not regularly recommended based on the evidence analysed in this review. Its use should only be considered in cases of fulminant haemorrhage, in which all the conventional measures to improve haemostasis have failed and the use of rFVIIa is under strict monitoring for adverse events. Prophylactic administration should not be considered.
description: Υπόβαθρο: Ο ανασυνδυασμένος παράγοντας πήξης VIIα (RFVIIa) έχει εγκριθεί για τη θεραπεία σοβαρής αιμορραγίας σε ασθενείς με αιμοφιλία και ασθενείς με άλλες συγγενείς αιμορραγικές παθήσεις. Υπάρχουν αρκετές αναφορές για τη χρήση του RFVIIa σε περιπτώσεις εκτός των επίσημων ενδείξεων, όπως για την πρόληψη της αιμορραγίας σε χειρουργικούς ασθενείς με υψηλό κίνδυνο αιμορραγίας ή για τη διακοπή περιστατικών ενεργών αιμορραγιών. Μέχρι στιγμής, υπάρχουν περιορισμένα δεδομένα στη βιβλιογραφία για την εκτός ενδείξεων χρήση του παράγοντα και δεν έχει δημοσιευθεί καμία συστηματική ανασκόπηση όσον αφορά τη χρήση του RFVIIa σε νεογνά. Στόχοι: H παρουσίαση των υπάρχοντων δεδομένων και βιβλιογραφίας για την εκτός ένδειξης χρήση, είτε προληπτικά είτε θεραπευτικά, του RFVIIa σε νεογνά χωρίς συγγενείς αιμορραγικές παθήσεις. Μέθοδοι Αναζήτησης: Αναζητήσαμε τις βάσεις δεδομένων MEDLINE, EMBASE και το Register of Controlled Trials της Cochrane. Διερευνήθηκε επίσης η γκρίζα βιβλιογραφία και άλλες βάσεις δεδομένων. Κριτήρια Επιλογής: Όλα τα δημοσιευμένα δεδομένα. Συλλογή και Ανάλυση Δεδομένων: Δύο συγγραφείς αξιολόγησαν ανεξάρτητα τις πιθανές μελέτες, εξήγαγαν τα δεδομένα και ολοκλήρωσαν την περιγραφική ανάλυση. Κύρια Αποτελέσματα: Εξετάστηκαν 5 αναδρομικές μελέτες, 2 προοπτικές μελέτες, 4 σειρές περιστατικών και 22 παρουσιάσεις περιστατικών. Συμπεριλήφθηκαν συνολικά 197 ασθενείς. Από την περιγραφική ανάλυση, οι περισσότερες μελέτες ανέφεραν θετικά αποτελέσματα όσον αφορά τη διακοπή της αιμορραγίας, αλλά με χαμηλή έως πολύ χαμηλή ποιότητα αποδείξεων. Η αναφερόμενη συχνότητα ανεπιθύμητων συμβάντων από τη χρήση του RFVIIa βρέθηκε στο 6,5% των περιπτώσεων χρήσης του παράγοντα. Συμπεράσματα των Συγγραφέων: Η εκτός ενδείξεων χρήση του RFVIIa σε νεογνά δεν συνίσταται τακτικά βάσει των αποδείξεων που αναλύθηκαν σε αυτήν την ανασκόπηση. Η χρήση του θα πρέπει να λαμβάνεται υπόψη μόνο σε περιπτώσεις ακατάσχετη αιμορραγίας , όπου όλα τα συμβατικά μέτρα για τη βελτίωση της αιμοστάσης έχουν αποτύχει και η χρήση του RFVIIa υπόκειται σε αυστηρή παρακολούθηση για ανεπιθύμητα συμβάντα. Η προφυλακτική χρήση του παράγοντα δεν συνίσταται.