Νέα φαρμακευτική στρατηγική για την Ευρώπη – ορφανά φάρμακα: κίνητρα και προκλήσεις
Creators: name: Μπούτικος, Βασίλειος Βασιλείου
Publisher: name: Aristotle University of Thessaloniki
Year: 2024
Subjects: Ορφανά φάρμακα
Σπάνιες ασθένειες
Κανονισμός 141/2000
Oprhan drugs
Rare diseases
Regulation 141/2000

description: Ορισμένες ασθένειες είναι τόσο σπάνιες, ώστε οι φαρμακευτικές εταιρείες να έχουν περιορισμένο οικονομικό και εμπορικό συμφέρον για την ανάπτυξη φαρμακευτικών προϊόντων, τα οποία θα στοχέυουν στην αντιμετώπιση αυτών των παθήσεων. Τα ορφανά φάρμακα προορίζονται για την διάγνωση, πρόληψη ή θεραπεία παθήσεων που χαρακτηρίζονται σπάνιες και οι οποίες προσβάλλουν έναν ιδιαίτερα περιορισμένο αριθμό ανθρώπων. Για τον λόγο αυτό, οι φαρμακευτικές επιχειρήσεις χρειάζονται κίνητρα για την έρευνα και ανάπτυξή τους. Σκοπός της παρούσης διπλωματικής εργασίας είναι η περιγραφή της έννοιας του ορφανού φαρμάκου, με βάση τον Κανονισμό 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα, ενώ θα γίνει νύξη στον τρόπο με τον οποίο εφαρμόζονται τα κριτήρια χαρακτηρισμού ενός φαρμάκου ως ορφανού, σύμφωνα με τον Κανονισμό 847/2000. Βαρύτητα θα δοθεί στα πλεονεκτήματα – κίνητρα που παρέχονται για την ανάπτυξη ορφανών φαρμακευτικών ιδιοσκευασμάτων, εξαιτίας του ιδιαίτερου χαρακτήρα που διαθέτουν (σπανιότητα παθήσεων). Θα αναλυθεί ο τρόπος χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στα ορφανά φάρμακα και η δυσκολία στην κλινική έρευνα, όσον αφορά τον απαιτούμενο χρόνο για πορίσματα, εξαιτίας του περιορισμένου δείγματος. Επιπλέον, αναφορά θα υπάρξει στα ζητήματα που προκύπτουν από την τιμολόγηση των φαρμάκων, εξαιτίας του μονοπωλιακού χαρακτήρα της συγκεκριμένης αγοράς, αλλά και στην αυτόματη επιστροφή της φαρμακευτικής δαπάνης («claw – back») στα ορφανά φάρμακα, σε συνδυασμό με μία νομολογιακή επισκόπηση σχετικών αποφάσεων του Συμβουλίου της Επικρατείας. Γενικότερα, αντικείμενο εξέτασης θα αποτελέσουν δικαστικές αποφάσεις του Γενικού Δικαστηρίου της Ένωσης. Tέλος, θα λάβει χώρα ιδιαίτερη μνεία στην επερχόμενη μεταβολή του νομοθετικού πλαισίου που περιβάλλει τα ορφανά φάρμακα, με αντίστοιχη παράθεση και σχολιασμό των βασικών αλλαγών που θα επιφέρει ο νέος Κανονισμός.
description: Some diseases are so rare that pharmaceutical companies have limited financial and commercial interest in developing pharmaceutical products that will aim at treating these conditions. Orphan drugs are intended for the diagnosis, prevention or treatment of conditions that are marked as rare and affect a very limited number of people. This is why pharmaceutical companies need incentives for their research and development. The purpose of this thesis is to describe the concept of orphan medicinal product, based on the Orphan Regulation 141/2000, and to indicate how the criteria for designating a medicinal product as an orphan are applied, in accordance with Regulation 847/2000. Emphasis will be given on the advantages - incentives provided for the development of orphan medicinal products, due to their specifity (rarity of diseases). An analysis will be given on the ways of granting marketing authorization to orphan drugs and the difficulty in clinical research, in terms of the time required for findings, due to the limited sample. In addition, there will be a reference to the issues arising from the pricing of medicines, due to the monopolistic nature of this market, but also to the automatic return of pharmaceutical expenditure ("claw-back") for orphan drugs, combined with a jurisprudential overview of relevant decisions of the Council of State. The court decisions of the General Court of the European Union corresponding to the above will also be discussed. Finally, a special reference will be made about the forthcoming change in the legislative framework surrounding orphan medicinal products, with a respective list and commentary on the main Regulation changes.