Μεταβολή της θρέψης από τους CFTR τροποποιητές σε ασθενείς με κυστική ίνωση
Creators: name: Αμαραντίδου, Μαρία Ευσταθίου
Publisher: name: Aristotle University of Thessaloniki
Year: 2024
Subjects: κυστική ίνωση
θρέψη
CFTR τροποποιητές
cystic fibrosis
nutrition
CFTR modulators

description: Εισαγωγή: Η κυστική ίνωση (ΚΙ) είναι μια πολυσυστηματική νόσος που σχετίζεται με αυξημένο κίνδυνο δυσθρεψίας. Η δυσθρεψία σχετίζεται με μειωμένη αναπνευστική λειτουργία, υψηλή νοσηρότητα και θνητότητα. Την τελευταία δεκαετία με την ανακάλυψη των CFTR τροποποιητών το τοπίο έχει αλλάξει δραματικά και τα ποσοστά δυσθρεψίας έχουν ελαττωθεί. Σκοπός: Ο προσδιορισμός της μεταβολής των σωματομετρικών δεικτών, των τιμών σπιρομέτρησης και των εργαστηριακών δεικτών θρέψης μετά την έναρξη των CFTR τροποποιητών. Μέθοδος: Πρόκειται για αναδρομική μελέτη παρακολούθησης 57 ασθενών με ΚΙ η οποία πραγματοποιήθηκε στη Μονάδα κυστικής ίνωσης του Γενικού Νοσοκομείου Θεσσαλονίκης. Τα δεδομένα αντλήθηκαν από τους ιατρικούς φακέλους των ασθενών την περίοδο 2016-2023. Σωματομετρικοί δείκτες και τιμές σπιρομέτρησης καταγράφηκαν τις χρονικές στιγμές 0, 3, 6, 12 μήνες πριν και μετά την έναρξη του CFTR τροποποιητή. Τα αντίστοιχα z scores υπολογίστηκαν με βάση τις καμπύλες ανάπτυξης του CDC. Επιπλέον εξετάσεις ηπατικής λειτουργίας και δεικτών θρέψης (SGOT, SGPT, γ GT, ALP, αλβουμίνη) καταγράφτηκαν πριν και μετά την έναρξη του CFTR τροποποιητή. Αποτελέσματα: Στη μελέτη συμπεριλήφθηκαν 57 ασθενείς με ΚΙ (43,9% αγόρια, 56,1% κορίτσια, μέσης ηλικίας 14,8 έτη). Οι 39 (68,4%) έλαβαν elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor, οι 16 lumacaftor/ivacaftor, 1 tezacaftor/ivacaftor και 1 ivacaftor. Παρατηρήθηκε σημαντική διάμεση αύξηση του βάρους z score, BMI z score, ppFEV1 στους 3, 6 και 12 μήνες μετά την έναρξη του τροποποιητή σε σύγκριση με τις αντίστοιχες μεταβολές πριν την έναρξη του τροποποιητή. Η μεγαλύτερη αύξηση παρατηρήθηκε στους 3 μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας η οποία παρέμεινε 12 μήνες μετά. Αξιοσημείωτη ήταν η επίδραση κυρίως του elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor με μέση αύξηση του BMI z score κατά 0,38 ( p&lt;0,001) και του ppFEV1 κατά 9,3 μονάδες (p=0,015) 12 μήνες μετά την έναρξη του. Από τις εργαστηριακές εξετάσεις, δεν επηρεάστηκε η ηπατική λειτουργία, ενώ παρατηρήθηκε αύξηση στην αλβουμίνη ορού (p=0,003) μετά την έναρξη του τροποποιητή. Συζήτηση: Παρατηρήθηκε αύξηση του βάρους z score, του ΒΜΙ z score, του ppFEV1 και της αλβουμίνης ορού μετά την έναρξη των CFTR τροποποιητών. Η θρέψη των ασθενών είναι καθοριστικής σημασίας για την βελτίωση των εκβάσεων της νόσου.
description: Introduction: Cystic fibrosis (CF) is a multisystemic disease associated with an increased risk of malnutrition. Malnutrition is linked to decreased respiratory function, high morbidity, and mortality. Over the past decade, with the discovery of CFTR modulators, the landscape has dramatically changed, and the rates of malnutrition have decreased. Objective: To assess the impact of CFTR modulators on anthropometric parameters, on spirometry values and on nutritional serum markers. Method: A retrospective observational study of 57 patients with CF (pwCF) was conducted at the Cystic Fibrosis Unit of the General Hospital of Thessaloniki. Data were extracted from the patients’ medical files during the period 2016-2023. Anthropometric parameters and spirometry values were recorded at the time points 0, 3, 6, and 12 months before and after the initiation of the CFTR modulators. The corresponding z scores were calculated based on the CDC growth charts. Additionally, liver serum and nutritional markers (SGOT, SGPT, γ GT, ALP, albumin) were recorded before and after the CFTR modulator initiation. Results: The study included 57 pwCF (43.9% males, 56.1% females, mean age 14.8 years). Thirty-nine (68.4%) received elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor, 16 lumacaftor/ivacaftor, 1 tezacaftor/ivacaftor, and 1 ivacaftor. There was a significant median increase in weight z score, BMI z score, and ppFEV1 at 3, 6, and 12 months after starting the CFTR modulators compared to the relevant changes 3, 6, 12 months before. The greatest increase was observed at 3 months after the initiation of therapy, which sustained during the 12-month period. Notably, elaxacaftor/tezacaftor/ivacaftor mainly influenced with a mean increase in BMI z score by 0.38 (p&lt;0.001) and ppFEV by 9.3 units (p=0.015) 12 months after initiation. From the laboratory tests, it was observed that liver function was not affected, while there was an increase in serum albumin (p=0.003) after the initiation of the modulator. Discussion: A significant increase in weight z scores, BMI z scores, ppFEV1 and serum albumin of pwCF was observed after initiation of the CFTR modulators. The nutrition status of the patients is of crucial importance for improving the outcomes of the disease.