APPLICATIONS AND CHALLENGES OF GENE REPLACEMENT THERAPY FOR INHERITED DISORDERS
Creators: name: Brandl, Edenilson
Publisher: name: Zenodo
Year: 2023
Subjects: Gene replacement therapy
Inherited disorders
Systematic review
Therapeutic success
Precision medicine
Ethical considerations
Regulatory framework
Personalized medicine
Genome editing
Immune responses

description: This systematic review explores the applications and challenges of gene replacement therapy for inherited disorders, providing a comprehensive and evidence-based perspective on this transformative field. Our rigorous methodology encompassed a wide range of reputable sources, including peer-reviewed journals, academic publications, clinical trials databases, and authoritative books. The review focused on various aspects of gene replacement therapy, from genetic mechanisms to clinical outcomes, ethical considerations, and regulatory frameworks.
Key findings from the review reveal the remarkable potential of gene replacement therapy in addressing a broad spectrum of inherited disorders, from monogenic conditions to more complex polygenic disorders. Notable therapeutic successes have been observed in treating inherited retinal disorders, hemophilia, and certain types of muscular dystrophy, offering new hope to patients. However, challenges related to delivery, immune responses, and long-term effects must be carefully addressed.
The review emphasizes the importance of personalized medicine in tailoring gene replacement therapy to an individual's specific genetic profile and highlights the intersection of gene replacement therapy with emerging genome-editing technologies like CRISPR-Cas9. Ethical considerations, informed consent, and equitable access are central themes, and the evolving regulatory framework is discussed.
Collaborative efforts among researchers, clinicians, ethicists, regulatory bodies, and patient advocacy groups are driving progress in this field, with the potential to make a profound impact on global healthcare. As gene replacement therapy continues to evolve, it offers the promise of reshaping the landscape of healthcare and providing hope to individuals with inherited disorders.
 
Diese systematische Übersicht untersucht die Anwendungen und Herausforderungen der Genersatztherapie bei Erbkrankheiten und bietet eine umfassende und evidenzbasierte Perspektive auf dieses transformative Feld. Unsere strenge Methodik umfasste eine breite Palette seriöser Quellen, darunter peer-reviewte Fachzeitschriften, wissenschaftliche Publikationen, Datenbanken für klinische Studien und maßgebliche Bücher. Die Überprüfung konzentrierte sich auf verschiedene Aspekte der Genersatztherapie, von genetischen Mechanismen über klinische Ergebnisse bis hin zu ethischen Überlegungen und regulatorischen Rahmenbedingungen.
Die wichtigsten Ergebnisse der Überprüfung zeigen das bemerkenswerte Potenzial der Genersatztherapie bei der Behandlung eines breiten Spektrums erblicher Erkrankungen, von monogenen Erkrankungen bis hin zu komplexeren polygenen Erkrankungen. Bemerkenswerte Therapieerfolge wurden bei der Behandlung von erblichen Netzhauterkrankungen, Hämophilie und bestimmten Arten von Muskeldystrophie beobachtet und geben den Patienten neue Hoffnung. Herausforderungen im Zusammenhang mit der Lieferung, Immunreaktionen und Langzeiteffekten müssen jedoch sorgfältig angegangen werden.
Die Übersicht betont die Bedeutung der personalisierten Medizin für die Anpassung der Genersatztherapie an das spezifische genetische Profil einer Person und hebt die Schnittstelle der Genersatztherapie mit neuen Technologien zur Genombearbeitung wie CRISPR-Cas9 hervor. Ethische Überlegungen, Einwilligung nach Aufklärung und gleichberechtigter Zugang sind zentrale Themen, und der sich entwickelnde Regulierungsrahmen wird diskutiert.
Die Zusammenarbeit von Forschern, Klinikern, Ethikern, Aufsichtsbehörden und Patientenvertretungen treibt den Fortschritt in diesem Bereich voran und hat das Potenzial, tiefgreifende Auswirkungen auf die globale Gesundheitsversorgung zu haben. Da sich die Genersatztherapie weiterentwickelt, verspricht sie, die Landschaft der Gesundheitsversorgung neu zu gestalten und Menschen mit Erbkrankheiten Hoffnung zu geben.