Σχεδιασμός ερευνητικού πρωτοκόλλου μη παρεμβατικής μελέτης για την κλινική και οικονομική αξιολόγηση των νεότερων θεραπευτικών κατηγοριών για την αντιμετώπιση του σακχαρώδη διαβήτη τύπου 2 στην Ελλάδα
Creators: name: Μπούγια, Κυριακή Γαληνού
Publisher: name: Aristotle University of Thessaloniki
Year: 2024
Subjects: Πρωτόκολλο μη παρεμβατικής μελέτης
Αναστολείς συμμεταφορέα νατρίου-γλυκόζης 2
Αγωνιστές των υποδοχέων του γλυκαγονόμορφου πεπτιδίου-1
Non-interventional study protocol
Sodium-glucose cotransporter-2 (SGLT2) inhibitors
Glucagon-Like Peptide-1 (GLP-1) Receptor Agonists

description: Ο σακχαρώδης διαβήτης (ΣΔ) είναι ένα πολυπαραγοντικό σύνδρομο, το οποίο χαρακτηρίζεται από αύξηση της συγκέντρωσης σακχάρου στο αίμα και επηρεάζει πάνω από 537 εκατομμύρια ενήλικες παγκοσμίως, σύμφωνα με δεδομένα του 2021. Περίπου το 90% των διαβητικών ασθενών, ωστόσο, πάσχει από Σακχαρώδη Διαβήτη τύπου 2 (ΣΔτ2), ο οποίος διακρίνεται από αντίσταση και ανεπαρκή έκκριση ινσουλίνης και επηρεάζεται σημαντικά από παράγοντες κινδύνου, όπως η ηλικία, η παχυσαρκία, η καθιστική ζωή και το γενετικό υπόβαθρο. Μέχρι σήμερα, πληθώρα φαρμακευτικών σκευασμάτων για τη διαχείριση του ΣΔτ2 είναι διαθέσιμα στην αγορά, καθένα από τα οποία δρα παρεμβαίνοντας σε διαφορετικά παθοφυσιολογικά μονοπάτια της νόσου. Ωστόσο, τα τελευταία χρόνια ιδιαίτερο ενδιαφέρον έχουν κερδίσει οι παρακάτω δύο νεότερες θεραπευτικές κατηγορίες αντιδιαβητικών φαρμάκων, οι αναστολείς συμμεταφορέα νατρίου-γλυκόζης 2 (SGLT2i) και οι αγωνιστές των υποδοχέων του γλυκαγονόμορφου πεπτιδίου-1 (GLP-1 RAs), κυρίως λόγω των πολυδιάστατων θεραπευτικών δυνατοτήτων που διαθέτουν, πέραν της διαχείρισης του διαβήτη, αλλά και του υψηλού κόστους, σε σχέση με τα παλιότερα σκευάσματα, που τα συνοδεύει και οδηγεί σε αύξηση της συνολικής δαπάνης διαχείρισης της νόσου. Επομένως, σκοπός της παρούσας εργασίας είναι ο σχεδιασμός ερευνητικού πρωτοκόλλου, με στόχο την κλινική και οικονομική αξιολόγηση των SGLT2i και GLP-1 RAs σε σύγκριση με τις «παραδοσιακές» θεραπείες 2ης γραμμής (σουλφονυλουρίες, θειαζολιδινεδιόνες, αναστολείς της διπεπτιδυλική πεπτιδάσης-4, αναστολείς α-γλυκοσιδάσης και ινσουλίνη) που χρησιμοποιούνται για τη διαχείριση του ΣΔτ2 στην Ελλάδα, αξιοποιώντας δεδομένα πραγματικού κόσμου από το αναβαθμισμένο Εθνικό Μητρώο Διαβήτη. Συνεπώς, για το σκοπό αυτό προτείνεται η διεξαγωγή μιας προοπτικής, μη παρεμβατικής μελέτης, η οποία θα αξιολογήσει τη διαφορά στις τιμές της HbA1c και του βάρους, της ποιότητας ζωής εκφρασμένη σε QALYs, της συχνότητας και σοβαρότητας ανεπιθύμητων ενεργειών καθώς και του άμεσου και έμμεσου κόστους, κατά τη διάρκεια των 24 μηνών της μελέτης, μεταξύ των 3 ομάδων ασθενών. Τέλος, τα αποτέλεσμα που θα ληφθούν κατά την παρακολούθησης των ασθενών στη μελέτη θα αναλυθούν με τις μεθόδους της περιγραφικής στατιστικής και της συγκριτικής ανάλυσης, ενώ θα πραγματοποιηθεί και ανάλυση κόστους-χρησιμότητας, με στόχο τη διερεύνηση του ερευνητικού ερωτήματος.
description: Diabetes mellitus (DM) is a multifactorial syndrome characterized by an elevated blood glucose concentration, affecting over 537 million adults worldwide as of 2021 data. Notably, approximately 90% of these cases are affected by Type 2 Diabetes Mellitus (T2DM), which is primarily associated with insulin resistance and insufficient insulin secretion. The prevalence of T2DM is significantly influenced by various risk factors, including age, obesity, sedentary lifestyle, and genetic predispositions. Currently, a diverse array of pharmacological agents is available, targeted at managing T2DM, each designed to intervene in distinct pathophysiological pathways of the disease. Recently, two novel therapeutic classes have garnered significant interest: Sodium-Glucose Cotransporter 2 inhibitors (SGLT2i) and Glucagon-like peptide-1 receptor agonists (GLP-1 RAs). These classes are notable, not only for their extensive therapeutic benefits, which extend beyond diabetes management, but also due to their comparatively high cost, which contributes to the increased overall financial burden of disease management. Therefore, this study aims to design a study protocol for the clinical and economic evaluation of SGLT2i and GLP-1 RAs compared with conventional second-line therapies (sulfonylureas, thiazolidinediones, dipeptidyl peptidase-4 inhibitors, α-glucosidase inhibitors and insulin) currently employed in the management of T2DM in Greece. This evaluation will leverage real-world data from the updated National Diabetes Registry. Accordingly, it is proposed that a prospective, non-interventional study be conducted to evaluate the variances in HbA1c levels, weight, quality of life as measured in Quality-Adjusted Life Years (QALYs), the frequency and severity of adverse events, as well as the direct and indirect costs, over the course of 24 months, across the three distinct patient groups. The data gathered from monitoring these patients during the study period will be subjected to descriptive statistical analysis and comparative analytical methods. Additionally, a cost-utility analysis will be performed to rigorously investigate the research question.