Κλινική αξιολόγηση Αδαλιμουμάμπης (Adalimumab) στα πρότυπα διαδικασίας υποβολής φακέλου για την επιτροπή αξιολόγησης φαρμάκων ανθρώπινης χρήσης
Creators: name: Θηραίος, Δημήτριος Ευαγγέλου
Publisher: name: Aristotle University of Thessaloniki
Year: 2020
Subjects: Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (ΑΤΥ)
Αδαλιμουμάμπη
Κλινική αξιολόγηση
Ρευματοειδής Αρθρίτιδα (ΡΑ)
Health Technology Assessment (HTA)
Adalimumab
Clinical evaluation
Rheumatoid Arthritis (RA)

description: Η Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (Health Technology Assessment) αναφέρεται στη διεπιστημονική και συστηματική αξιολόγηση των ιδιοτήτων, των επιδράσεων και / ή των επιπτώσεων των τεχνολογιών και των παρεμβάσεων στην υγεία, χρησιμοποιώντας σαφή αναλυτικά πλαίσια, βασισμένα σε κλινικές, επιδημιολογικές, οικονομικές και άλλες πληροφορίες υγείας και μεθοδολογίες, για την ενημέρωση των πολιτικών υγείας και τη λήψη αποφάσεων στην υγειονομική περίθαλψη, ιδίως όσον αφορά στον βέλτιστο τρόπο κατανομής περιορισμένων πόρων σε παρεμβάσεις και τεχνολογίες υγείας. Στην Ελλάδα έχει συσταθεί για τον σκοπό αυτό η Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης, που έχει έδρα στον Εθνικό Οργανισμό Φαρμάκων (Ε.Ο.Φ) και υπάγεται στον Υπουργό Υγείας, σύμφωνα με το άρθρο 247 του ν.4512/2018. Η παρούσα μελέτη έχει ως σκοπό να παρουσιάσει, σύμφωνα με τα πρότυπα υποβολής φακέλου για την Επιτροπή Αξιολόγησης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης, την κλινική αξιολόγηση της αδαλιμουμάμπης (adalimumab) για την ένδειξη της Ρευματοειδούς Αρθρίτιδας (ΡΑ). Στα πρότυπα αυτά, για την κλινική αξιολόγηση, περιλαμβάνονται η περιγραφή του πλαισίου χρήσης του φαρμακευτικού σκευάσματος (επιδημιολογία, περιγραφή της πάθησης, θεραπευτικές επιλογές), η κλινική αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια.Προκειμένου να βρεθούν τα δημογραφικά και επιδημιολογικά στοιχεία και δεδομένα για τον ενήλικο πληθυσμό, καθώς και το σύνολο των μελετών για την εκτίμηση της αποτελεσματικότητας, του κλινικού οφέλους και της ασφάλειας, πραγματοποιήθηκε μια ενδελεχής ανασκόπηση της διαθέσιμης βιβλιογραφίας.Τα αποτελέσματα αυτής της ανασκόπησης έδειξαν πως ο επιπολασμός της ΡA στην Ελλάδα υπολογίζεται περίπου στο 0,68% (95% CI: 0,51–0,85) και στους ασθενείς αυτούς δύναται να χορηγηθεί το adalimumab ως θεραπευτική αγωγή πρώτης γραμμής, ως μονοθεραπεία σε ασθενείς με αντένδειξη χορήγησης ή πρώιμης δυσανεξίας/τοξικότητας στα συμβατικά συνθετικά τροποποιητικά της νόσου αντιρευματικά φάρμακα καθώς επίσης ως θεραπευτική αγωγή δεύτερης γραμμής επί αποτυχίας της μονοθεραπείας με συμβατικά συνθετικά τροποποιητικά της νόσου αντιρευματικά φάρμακα και παρουσίας μεγαλύτερων ή ίσων του ενός (≥1) δυσμενών προγνωστικών παραγόντων, σε συνδυασμό με μεθοτρεξάτη ή ως μονοθεραπεία επί αντένδειξης χορήγησης, καθώς το ισοζύγιο οφέλους/κινδύνου (benefit/risk) του adalimumab προκύπτει να είναι θετικό από τα διαθέσιμα δεδομένα. Στα δεδομένα που λήφθηκαν υπόψη για την κλινική αξιολόγηση περιλαμβάνονταν τυχαιοποιημένες, καλώς ελεγχόμενες κλινικές μελέτες, μετα-αναλύσεις, μετα-αναλύσεις δικτύου, καθώς και δεδομένα μελετών παρατήρησης και μητρώων ασθενών σε πραγματικές συνθήκες (Real World Evidence)
description: Health technology assessment refers to the interdisciplinary and systematic evaluation of the properties, effects and/or impacts of health technologies and interventions, by using explicit analytical frameworks, drawing on clinical, epidemiological, health economic and other information and methodologies in order to inform policy and decision-making in health care, especially on how best to allocate limited funds to health interventions and technologies. In Greece, the Evaluation and Reimbursement of Medicines for Human Use Committee has been set up for this purpose, based in the National Medicines Agency (EOF), and is subordinated to the Minister of Health, according to article 247 of law 4512/2018.The aim of this study is to present, in accordance with the standards for submitting a dossier to the Evaluation and Reimbursement of Medicines for Human Use Committee, the clinical evaluation of adalimumab for the indication of Rheumatoid Arthritis (RA). The standards for clinical evaluation include epidemiological data, description of the disease, treatment options, efficacy and safety data.A thorough review of the available literature was performed in order to retrieve the demographic and epidemiological data, as well as all the appropriate studies to assess the effectiveness, clinical benefit and safety.The results of this review demonstrated that the prevalence of RA in Greece is estimated at approximately 0.68% (95% CI: 0.51–0.85) and adalimumab could be administrated as a first-line treatment as monotherapy in patients with contraindications or early intolerance / toxicity to conventional synthetic disease modifying antirheumatic drugs or as second-line treatment for failure of monotherapy with conventional synthetic disease modifying antirheumatic drugs and the presence of ≥1 adverse prognostic factors in combination with methotrexate or as monotherapy for the contraindication of administration, as the benefit / risk balance of adalimumab is found to be positive from the available data.Clinical evaluation data included randomized, controlled clinical trials (RCTs), meta-analysis, network meta-analysis, as well as data from observational studies and patient registries (Real World Evidence)