Χρήση vismodegib σε τοπικά προχωρημένο μετατυπικό καρκίνωμα: μια αναδρομική μελέτη
Creators: name: Δαπόντε, Αθηνά-Ιωάννα Αλέξανδρου
Publisher: name: Aristotle University of Thessaloniki
Year: 2024
Subjects: Μετατυπικό καρκίνωμα
Βισμοδεγκίμπη ( vismodegib)
Ανταπόκριση
Κλινικά δεδομένα
Αναδρομική μελέτη
Basosquamous carcinoma
Vismodegib
Response
Real-life data
Retrospective study

description: Εισαγωγή :Το μετατυπικό καρκίνωμα (ΒΣΚ) αποτελεί διαγνωστική και θεραπευτική πρόκληση λόγω της επιθετικής του φύσης, του αυξημένου κινδύνου διηθητικότητας και της υψηλής πιθανότητας μετάστασης. Η τρέχουσα θεραπευτική προσέγγιση περιλαμβάνει πολύπλοκες χειρουργικές επεμβάσεις. Ωστόσο, πολλά είναι τα περιστατικά τα οποία είναι μη χειρουργίσιμα ή που εμφανίζουν ΒΣΚ σε δύσκολες ανατομικές περιοχές, προωθώντας την εφαρμογή εναλλακτικών θεραπειών. Το vismodegib, ένας αναστολέας της οδού Hedgehog που έχει ένδειξη για διηθητικό ή μη χειρουργήσιμο βασικοκυτταρικό καρκίνωμα (ΒΚΚ), κερδίζει προσοχή για την πιθανή του εφαρμογή στη θεραπεία του μετατυπικού καρκινώματος λόγω των ιστολογικών ομοιοτήτων τους. Σκοπός- Yλικά: Αυτή η μελέτη στοχεύει να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα του vismodegib στη θεραπεία του μη χειρουργήσιμου ή δύσκολα χειρουργήσιμου μετατυπικού καρκινώματος, συμβάλλωντας στην υπάρχουσα γνώση της απαιτητικής αυτής οντότητας. Ανασκοπήθηκε η βάση δεδομένων 3 δερματο-ογκολογικών κέντρων προκειμένου να εντοπισθούν ασθενείς με μετατυπικό καρκίνωμα οι οποίοι έλαβαν θεραπεία με vismodegib. Μέθοδος :Αυτή η αναδρομική μελέτη περιλαμβάνει δεκαοκτώ ασθενείς με μη χειρουργήσιμο ή δύσκολα χειρουργήσιμου ΒΣΚ που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με vismodegib, με παρακολούθηση σε διαστήματα 3, 6, 9 και 12 μηνών. H ανταπόκριση κατηγοριοποιήθηκε ως πλήρης, μερική, σταθερή ή επιδείνωση. Η αξιολόγηση της ανταπόκρισης έγινε με κλινικά κα ακτινολογικά κριτήρια και ταξινομήθηκε ως πλήρης (ΠΑ: απουσία κλινικών ή απεικονιστικών ευρημάτων ΒΠΚ), μερική (ΜΑ: &gt;30% - 99% μείωση του μεγέθους του όγκου), σταθερή νόσο (ΣΝ: ± 30% αλλαγή στο μέγεθος του όγκου) και επιδείνωση (&gt; 30% αύξηση του μεγέθους του όγκου). Αποτελέσματα : Στους 3 μήνες από την έναρξη θεραπείας 1/18 (5,55%) είχε ΠΑ και διέκοψε την αγωγή, 15/18 (83,3%) είχαν ΜΑ, ενώ 2/18 (11,2%) είχαν ΣΝ. Στους 6 μήνες, από τους 17 ασθενείς που συνέχισαν, οι 5 είχαν ΠΑ και διέκοψαν, οι 9 ΜΑ, οι 2 είχαν επιδείνωση (οπότε και διέκοψαν) και 1 ασθενής κατέληξε από άλλη αιτία. Από τους 9 με ΜΑ οι 8 συνέχισαν και ο 1 διέκοψε λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών. Η ασθενής που στους 3 μήνες διέκοψε λόγω ΠΑ, υποτροπίασε και ξεκίνησε εκ νέου. Στους 9 μήνες, από τους 10 που ήταν σε θεραπεία (9+1 που υποτροπίασε), οι 4 είχαν ΜΑ, οι 2 ΠΑ και 4 δεν έχουν ολοκληρώσει ακόμα το 9μηνο παρακολούθησης (χρόνος τακτικού ελέγχου). Η υπολειμματική νόσος σε έναν από τους 4 με μερική ανταπόκριση αντιμετωπίστηκε χειρουργικά. Στους 12 μήνες, 2 από τους 3 ασθενείς που συνέχισαν είχαν ΜΑ και 1 ΠΑ. Για τους 10 ασθενείς για τους οποίους έχουμε δεδομένα 1 έτους, 3 υποτροπίασαν κατόπιν προηγούμενης διακοπής, 3 είχαν ΜΑ και 6 είχαν ΠΑ. Συμπεράσματα : Τα ευρήματα υποδηλώνουν ότι το vismodegib είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία του τοπικά προχωρημένης BSC, με ασθενείς να παρουσιάζουν πλήρη ή μερική ανταπόκριση. Η μελέτη υπογραμμίζει τη σημασία της στενής παρακολούθησης και την πιθανή ανάγκη για συνδυαστικές θεραπείες για τη διαχείριση της υποτροπής και της επιδείνωσης της νόσου. Δεδομένου των περιορισμένων πραγματικών δεδομένων σχετικά με το vismodegib για τη θεραπεία BSC, αυτή η μελέτη συνεισφέρει πολύτιμες πληροφορίες και υπογραμμίζει την ανάγκη για περαιτέρω έρευνα για τη θέσπιση ολοκληρωμένων κατευθυντήριων οδηγιών.
description: Introduction: Basosquamous carcinoma (BSC) poses significant diagnostic and therapeutic challenges due to its aggressive nature, increased risk of invasiveness, and potential for metastasis. Traditional treatment approaches often involve complex surgeries or are unsuitable for inoperable cases. Given the histological similarities between BSC and basal cell carcinoma (BCC), there is growing interest in exploring the use of vismodegib, a Hedgehog pathway inhibitor originally developed for invasive or inoperable BCC, as a treatment option for BSC. Purpose: This retrospective study aims to assess the efficacy of vismodegib in treating inoperable BSC. By examining patient responses over a 12-month period, the study seeks to contribute to the existing body of knowledge regarding this challenging carcinoma and explore vismodegib’s potential role in its management. Method: Eighteen patients with inoperable BSC underwent vismodegib treatment. Their responses were monitored and evaluated at 3, 6, 9, and 12-month intervals. Treatment outcomes were categorized into four response types: was classified as complete (CR: no clinical or imaging findings of BSC), partial (PR&gt; 30% - 99% reduction in tumour size), stable disease (SD: ± 30% change in tumour size) and worsening (&gt;30% increase in tumour size). Additionally, demographic data including age and gender were recorded, and adverse events were monitored. The database of three dermato-oncology centres were reviewed to identify patients with BSC treated with vismodegib. Results: At 3 months 1/18 patients (5.55%) had complete response and discontinued treatment, 15/18 (83.3%) had partial response, while 2/18 (11.2%) had stable disease. At 6 months of the 17 patients who continued, 5 had complete response and discontinued, 9 partial responses, 2 experienced deterioration (therefore they discontinued) and 1 patient died of another cause. Of the 9 patients with partial response, 8 continued and 1 discontinued due to adverse reactions. The patient who stopped at 3 months due to complete response, relapsed and restarted treatment. At 9 months of the 10 who were on treatment (9+1 who relapsed), 4 had partial, 2 complete and 4 have not yet completed the 9-month follow-up (regular check-up time). The study included ten male patients (55.6%) and eight female patients (44.4%), with a mean age of 76.1 years. Conclusion: The findings suggest that vismodegib is effective in treating locally advanced BSC, showing promising complete and partial responses. The study highlights the importance of close monitoring and the potential need for combination therapies to manage recurrence and deterioration. Given the limited real-life data on vismodegib for BSC treatment, this study contributes valuable insights and highlights the need for further research to establish comprehensive treatment guidelines.