title: Anwendung von Medikamenten außerhalb oder ohne Zulassung im stationären Bereich
title: Off-label- and unlicensed drug use in hospitalized children
Creators: name: Knöppel, Carmen
Publisher: name: Philipps-Universität Marburg
Year: 2011
Subjects: Arzneimitteltherapie
lizenziert
paediatric
children
unlicensed
Off -label
Kinder
Arzneimittelsicherheit
Medizin, Gesundheit
Zulassungsstatus
drug therapy

description: Medikamente müssen vor ihrer
      Zulassung umfangreiche Prüfungen durchlaufen, die
      Untersuchungen zur Dosisfindung, Pharmakokinetik,
      Pharmakodynamik, Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität eines
      Medikamentes umfassen, die dann Ausdruck in der Produktlizenz
      finden. Obwohl international- vor allem in den Vereinigten
      Staaten von Amerika und Großbritannien – ein großes Interesse
      den an der Problematik der fehlenden oder unzureichenden
      Zulassung von Medikamenten für Kinder und der damit
      verbundenen Frage der Wirksamkeit und Sicherheit der
      pädiatrischen Pharmakotherapie besteht, lagen für Deutschland
      keine aktuellen Informationen über den Umfang der Off-label-
      oder Unlicensed- Medikamentenanwendung bei Kindern im
      stationären und ambulanten Bereich vor. Dass dies aber auch
      in Deutschland von Bedeutung ist, konnte schon eine Erhebung
      auf einer pädiatrischen Intensivstation im Jahre 1981 zeigen.
      Um aktuelle Daten über das Ausmaß und Art dieser
      Medikamentenanwendung bei Kindern in den verschiedenen
      Altersgruppen während einer stationären Behandlung an einer
      Universitätskinderklinik zu erhalten wurde diese Studie als
      Teil einer europäischen, multizentrischen zur
      Arzneimittelanwendung in der Pädiatrie, durchgeführt. Es
      wurden im Erhebungszeitraum insgesamt 140 Kinder mit 234
      verschiedenen Medikamenten, die insgesamt 1146-mal verordnet
      wurden, behandelt. 333 der Verordnungen (29%) waren
      zulassungskonform, 687 (60%) der Verordnungen konnten der
      Kategorie Off- label und 126 (11%) Verordnungen der Kategorie
      Unlicensed zugeordnet werden, so dass insgesamt 813
      Verordnungen (71%) entweder off-label oder unlicensed waren.
      Zwischen den drei Stationen zeigten sich deutliche
      Unterschiede. Während auf der Infektionsstation etwa die
      Hälfte (51%) der Verordnungen off-label oder unlicensed
      waren, trifft dies für die überwiegende Anzahl der
      Verordnungen auf der onkologisch-nephrologischen Station
      (72%) und der Intensivstation mit neonatologischen
      Schwerpunkt (79%) zu. Nur 17 von den 140 medikamentös
      behandelten Kindern erhielten ausschließlich Medikamente
      entsprechend der Zulassung. Auch Kinder haben ein Recht auf
      eine sichere und wirksame Arzneimitteltherapie und sollten
      nicht länger „therapeutische Waisen“ bleiben. Um diesem
      Dilemma zu entkommen, sind multizentrische, klinische
      Arzneimittel-studien an Kindern für Kinder dringend
      notwendig. Diese müssen die pharmakologi-schen, juristischen,
      ethischen und psychologischen Besonderheiten der Kinder
      berücksichtigen und Daten hinsichtlich Sicherheit und
      Effektivität liefern, damit dann altersentsprechende
      Dosierungsempfehlungen und kindgerechte Darreichungsformen
      zur Verfügung stehen.
description: Prior to registration drugs must
      undergo extensive assessments that include studies to
      investigate dose finding, pharmacokinetics, pharmacodynamics,
      safety, efficacy and quality .The results of these
      assessments are expressed in the product license.
      Internationally, especially in the United States of America
      and Great Britain, there is great interest in the problem of
      missing or inadequate licensing of drugs for children, which
      is associated with doubts regarding the efficacy and safety
      of paediatric pharmacotherapy. In Germany, however, there
      were no current information on the extent of off-label or
      unlicensed drug use in children in the inpatient and
      outpatient care. The importance of this issue for Germany had
      been demonstrated as early as 1981 by data obtained on an
      pediatric intensive care unit. In order to obtain current
      information on the extent and nature of the use of
      medications in children of different age groups during their
      hospitalization at university hospitals, this study was
      conducted as part of a European multicenter study
      investigating drug use in paediatrics. During the survey
      period a total of 140 children were treated with 234
      different drugs, which were prescribed a total of 1146 times.
      333 (29%) of the prescriptions were in line with the
      regulatory labels, 687 (60%) of the prescriptions were
      categorised as off-label and 126 (11%) of the prescriptions
      were categorised as unlicensed drug use. This resulted in a
      total of 813 (71%) prescriptions being either off-label or
      unlicensed. There were clear differences between the three
      observed wards. About half (51%) of the prescriptions on the
      infectious disease ward were off-label or unlicensed. The
      majority of prescriptions on the oncology/renal ward and the
      intensive care unit with a Neonatology focus were off-label
      or unlicensed (72% and 79%, respectively). Overall only 17 of
      the 140 paediatric patients were exclusively treated with
      medications according to their labels. Children have a right
      to receive safe and effective drug therapy and should no
      longer remain "therapeutic orphans". In order to address this
      dilemma and to provide age-appropriate dosing guidelines and
      pharmaceutical formulations, multicenter clinical studies
      involving paediatric patients are urgently needed. These
      studies have to take into account the distinct
      pharmacological, legal, ethical and psychological
      characteristics of children.