title: GMP(4)ATMPs – Bedeutung des Risk-Based Approach im klinisch-akademischen Umfeld
Creators: name: Hörtnagl, Paul
Publisher: name: :none
Year: 2017

description: Hintergrund: Advanced therapy medicinal products (ATMPs) stellen eine hoch innovative und komplexe Gruppe an modernen biopharmazeutischen Arzneimitteln dar, die vielversprechende Therapiemöglichkeiten für eine Vielzahl von bis dato unheilbaren Krankheiten bieten und die überwiegend von klinisch-akademischen Einrichtungen hergestellt werden. Auch bedingt durch die aktuell gültigen hohen regulatorischen Anforderungen erhalten viele ATMPs nach erfolgreicher Entwicklung keine Marktzulassung, wodurch ein Einsatz am Patienten unterbleibt. Durch eine höhere Gewichtung des Risk-Based Approach (RBA) im Rahmen der Zulassung von ATMPs durch die Europäische Arzneimittel Agentur (EMA) soll ATMPs der zum Markt erleichtert und somit die Verfügbarkeit für Patienten erhöht werden. Die Bekanntheit und die aktuelle Verwendung des RBA in klinisch-akademischen Einichten der D-A-CH Region sollten im Rahmen dieser Untersuchung erhoben werden. Hypothesen: Klinisch-akademische Einrichtungen der D-A-CH Region verwenden den RBA im Rahmen der Entwicklung und Herstellung von ATMPs. Die Anwendung des RBA führt zu einer Steigerung der Produktsicherheit und -qualität, zu einem besseren Produktverständnis und zu einer schnelleren Produktentwicklung. Methoden: Mittels Online-Befragung, bestehend aus 39 Fragen, wurden 25 klinisch-akademische Einrichtungen der D-A-CH Region zu ihrer Einrichtung, den von ihnen entwickelten und hergestellten Produkten sowie zur Verwendung des RBAs befragt. Ergebnisse: Dem Großteil der befragten Einrichtungen (85.7%) ist die Methode des RBA bekannt und die 64.3% der befragten Einrichtungen verwendet den RBA in unterschiedlichen Bereichen der Produktentwicklung und -herstellung. Die Ergebnisse der Befragung deuten darauf hin, dass sich ein durchgeführter RBA positiv auf die Produktsicherheit, -qualität und das Produktverständnis auswirkt und zu einer rascheren Produktentwicklung beiträgt. Conclusio: Eine stärkere Gewichtung des RBA im Rahmen der zentralen Zulassung von ATMPs durch die europäische Behörde wird für die Mehrheit der befragten Einrichtungen keine größere Herausforderung darstellen, da diese die Methodik des RBA kennen und den RBA aktuell bereits in unterschiedlichen Bereichen anwenden. Die Anwendung des RBA im Rahmen der Produktentwicklung und -zulassung erweist sich als vorteilhaft für klinisch-akademische Einrichtungen.
description: Background: Advanced therapy medicinal products (ATMPs) constitute an innovative and complex class of modern biopharmaceuticals holding promise to offer cure for a variety of diseases for which satisfactory therapies are missing at the moment. Currently development and production of ATMPs are mainly performed by clinical or academic institutions and quite a range of ATMPs don’t pass the marketing authorization process due to the high level requirements and regulatory standards applicable for ATMPs. Although showing high efficacies these products remain unavailable for patients and for health systems. To create more flexibility within the marketing authorisation application for ATMPs, the European Medicine Agency (EMA) recommends the use of a risk-based approach (RBA) during product development. Current knowledge and application of the RBA in clinical and academic institutions of the D-A-CH region should be examined within this study. Objective: Clinical and academic institutions of the D-A-CH region are using the RBA during development and production of ATMPs. The usage of the RBA leads to an increase of quality and safety of ATMPs and to a higher knowledge of the product. Methods: An Online-survey consisting of 39 questions was used to collect data of 25 clinical and/or academic institutions of the D-A-CH region concerning the development and production of ATMPs. Results: The majority of the interrogated institutions (85.7%) is familiar with the method of the RBA and 64.3% are using the RBA in different stages of product development and/or production. The results of the survey indicate that a RBA has positive effects on the security, the quality and the knowledge of the product and will shorten the development time of the product. Conclusion: A higher importance of the RBA within the regulatory process of ATMPs seems not to cause accelerated efforts for the interrogated institutions, because the RBA is already applied by them in different stages of production. Generally, the usage of the RBA during product development and market authorization is advantageous for clinical and academic institutions.