title: ATMPs Anwendung unter der Krankenhausausnahme (Hospital Exemption) - der Weg schnelle Hilfe für den "therapielosen" Patienten zu ermöglichen oder die zentrale Zulassung umzugehen
Creators: name: Aleksic, Jasna
Publisher: name: :none
Year: 2023

description: Hintergrund: ATMPs zählen innerhalb des regulatorischen Rahmens in der EU zu den Biologischen Arzneimitteln (biological product) und lassen sich gemäß Klassifikation aus der Verordnung (EG) Nr. 1394/2007 und dem Teil IV zum Annex I der Richtlinie 2001/83/EC in vier Klassen unterteilen: Gentherapeutika, Somatische Zelltherapeutika, Biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte und kombinierte ATMPs. Die Klassifizierung von Therapeutika als ATMP wird in der Europäischen Union (EU) durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) vorgenommen und die Produkte werden von der Europäischen Kommission zentral zugelassen. Die Verordnung über die Ausnahme von der verpflichtenden zentralen Zulassung nennt sich die Krankenhausausnahme bzw. Hospital Exemption (HE) Anwendung. Art. 3 Nr. 7 RL 2001/83/EG ermöglicht die ATMPs Anwendung, ohne vorher zentral zugelassen werden zu müßen, wenn bestimmte Voraussetzungen vorliegen. Hypothesen: HE-Anwendung stellt eine Möglichkeit ohne zentrale Zulassung ATMPs auf den Markt zu bringen und stellt einen guten Weg therapielosen Patienten schnell zu helfen, anderseits stellt es eine Bremse dar um mehre ATMPs durch die zentrale Zulassung auf dem Weg zu bringen. ATMPs müssen im EU- Raum zentral zugelassen werden, die Ausnahme von dieser Regelung die HE stellt eine Möglichkeit von dieser Regelung abzuweichen und findet in vielen EU Ländern Anwendung um ATMPs Patienten in Krankenanstalten zugänglich zu machen. Methoden: Mittels Online Umfrage an 272 Krankenanstalten in Österreich anbei zwölf Fragen, mit minimal zwei und maximal sechs Antwortmöglichkeiten und abhängig von der Fragestellung mit einer oder mehreren Auswahlmöglichkeiten. Weiteres wurde intensive Literaturrecherche durchgemacht um unterschiedliche Auslegungen der HE in verschiedenen EU-Ländern zu erforschen und die Vorteile bzw. Nachteile deren Anwendung zu erfassen. Ergebnisse: Der HE-Weg bietet eindeutig eine ausgezeichnete Möglichkeit, Patienten mit einem nicht lizenzierten ATMP zu behandeln, wenn kein zugelassenes Arzneimittel zur Verfügung steht. Im Fall von seltenen und momentan therapielosen Erkrankungen stellt das unschätzbare Möglichkeit ein Leben zu retten. Im Interesse der allgemeinen Gesundheit und zum Wohl des Patienten muss es aber klare Grenzen geben, ab wann die HE-Anwendung nicht mehr die optimale Lösung ist. Sobald ein klinisch geprüftes ähnliches Arzneimittel auf dem Markt für dieselbe Indikation verfügbar ist, muss die HE-Anwendung Erlaubnis eingezogen werden. Weiteres ist die Datensammlung aller HE-Anwendungen, mit klarem Zugriff für die Ärzte, Gesundheitsbehörden, Versicherungsträger und Aufsichtsbehörden eine Zukunftsidee die die Transparenz und Gesundheitsentwicklung fördern würde. Klinische Studien sind nach wie vor der sicherste Weg, den Patienten möglichst sichere und wirksame Therapie, auf EU-Ebene zu gewährleisten und die HE-Anwendung darf nur die Alternative aber kein Hauptweg dafür sein.