Legal, Financial and Moral implications of CART ‘ introduction in clinical practice
Creators: name: Καϊλατζάκη, Χριστίνα Ευσταθίου
Publisher: name: Aristotle University of Thessaloniki
Year: 2019
Subjects: Κλινική Φαρμακολογία
Βιομηχανική Φαρμακολογία
Υποδοχέας Χιμαιρικού Αντιγόνου
Clinical Pharmacology
Industrial Pharmacology
Chimeric Antigen Receptor

description: Για δεκαετίες η θεραπεία του καρκίνου βασιζόταν στο χειρουργείο, τη χημειοθεραπεία και την ακτινοθεραπεία. Τα τελευταία χρόνια η διέγερση της ανοσολογικής απόκρισης του ασθενούς και η παρατηρούμενη ανθεκτικότητα των αποκρίσεων έχει καθιερώσει τις ανοσοθεραπείες ως νέα θεραπευτική επιλογή μιας σειράς τύπων καρκίνου 1.Μία πολλά υποσχόμενη προσέγγιση είναι η μεταφορά των Τ λεμφοκυττάρων που έχουν τροποποιηθεί γενετικά ώστε να εκφράσουν έναν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου (CAR) στον οργανισμό ενός ασθενή με καρκίνο1.Η θεραπεία με (CAR) Τ λεμφοκύτταρα αποτελεί σημαντική ιατρική εξέλιξη λόγω της αποτελεσματικότητας που παρατηρείται σε κλινικές δοκιμές με ασθενείς που πάσχουν από υποτροπιάζουσες ή ανθεκτικές κακοήθειες Β-κυττάρων1. Καθώς αυτή η νέα θεραπεία εγκρίθηκε από τον FDA και φαίνεται να επεκτείνεται και στους συμπαγείς όγκους, ο οργανισμός βρίσκεται στη διαδικασία δημιουργίας κριτηρίων κάτω από τα οποία θα γίνεται χρήση των CAR Ts (Παράρτημα I). Η τιμολόγηση γίνεται επίσης σημαντικό ζήτημα και απαιτεί προγράμματα αξιολόγησης σχεδιασμένα για να ελέγξουν εάν οι τρέχουσες μέθοδοι αξιολόγησης της τεχνολογίας της υγείας είναι κατάλληλες για το σκοπό αυτό και για αυτές τις θεραπείες. Η ασφάλεια αποτελεί σημαντικό παράγοντα στη θεραπεία κυττάρων CAR-T, δεδομένης της πιθανότητας εμφάνισης σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών, συμπεριλαμβανομένου του θανάτου4. Ένα άλλο ηθικό ζήτημα, είναι ο σωστός σχεδιασμός κλινικών μελετών που αφορούν σε μελλοντικές ενδείξεις της κυτταρικής θεραπείας, ειδικά επειδή το μέλλον της θεραπείας των κυττάρων CAR-T αφορά σε συμπαγείς όγκους. Η διπλωματική, λαμβάνοντας υπόψη τα παραπάνω ,καταδεικνύει πως οι τοπικές αρχές υγείας των ευρωπαϊκών χωρών θα πρέπει να επιδείξουν ετοιμότητα σε αυτή τη νέα εξατομικευμένη προσέγγιση της ιατρικής, μεταρρυθμίζοντας τα συστήματα υγείας
description: For decades cancer treatment relied mainly on surgery, chemotherapy, and radiotherapy. Recently, the concept of stimulating one patient’s immune system in combination with the observed durability of immune responses has established immunotherapies as a novel treatment for a series of cancer types1. One promising approach is the adoptive transfer of T cells genetically engineered to express a Chimeric Antigen Receptor (CAR) 1. Engineered CAR T cells have the ability, upon encounter with tumor surface antigens, to proliferate and kill the tumor cells1. Chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, has been celebrated as a breakthrough technology due to the benefit observed in clinical trials with patients suffering from relapsed or refractory B-cell malignancies1.As this medicinal product was approved by FDA ,certain requirements (Appendix I) approved by FDA regarding the usage have emerged. Pricing becomes major issue regarding cell therapies and requires projects designed to test whether current health technology methods are fit for purpose for these therapies. Moreover, cell therapy creates a dilemma regarding price and reimbursement since from one hand results come from a weak evidence base, on the other hand this base reflects substantial health gains for patient. Safety of CAR-Ts, given the potential for adverse events, including death4 and proper trial design of future usage of cellular therapy, especially since, the future lies within solid tumors, are really important ethical considerations. Given the above, local authorities of European Countries need to demonstrate proactiveness regarding the personalized future of medicine, adjusting their health systems to this new direction