첨단바이오의약품 장기추적조사 관리기준 (고시, 식품의약품안전처)
공포일: 20240821 / 시행일: 20240821

제1조(목적) 이 기준은 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」(이하 "법"이라 한다) 제30조, 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 시행령」(이하 "영"이라 한다) 제29조부터 제35조까지, 「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」(이하 "규칙"이라 한다) 제32조 규정에 의한 장기추적조사 계획 수립, 투여내역 등록, 중대한 이상사례 보고 및 장기추적조사 준수사항 등에 관한 기준을 정함으로써 첨단바이오의약품 장기추적조사가 적정하게 이루어질 수 있도록 하는 것을 목적으로 한다.

제2조(정의) 이 고시에서 사용하는 용어의 정의는 다음과 같다.1. "장기추적조사계획"이라 함은 장기추적조사를 실시하기 위하여 규칙 제32조제1항 각 호의 사항을 기술한 문서를 말한다.2. "장기추적조사 실시자"라 함은 법 제30조제1항에 따라 장기추적조사 대상으로 지정받은 첨단바이오의약품에 대하여 장기추적조사계획을 수립하는「약사법」 제34조제1항에 따라 임상시험계획 승인을 받은 자, 첨단바이오의약품의 품목허가를 받은 자 및 수입자를 말한다.3. "투여 대상자"라 함은 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품을 투여 받는 환자를 말한다.4. "장기추적조사 이행ㆍ평가 결과"라 함은 장기추적조사계획에 따라 장기추적조사를 이행하고 분석ㆍ평가한 결과를 말한다.5. "증례기록서"라 함은 장기추적조사계획에 따라 투여 대상자별로 이상사례 발생여부를 조사하여 기술한 문서를 말한다.6. "장기추적조사 업무기준서"라 함은 장기추적조사 업무를 적정하게 수행하기 위하여 장기추적조사와 관련된 업무 내용과 기준을 명시한 문서를 말한다.7. "장기추적조사 실시 의료기관"이라 함은 장기추적조사를 실시하는 의료기관을 말한다.8. 이 규정에서 사용하는 용어 중 별도로 정하지 않은 용어의 정의는 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제84조 및 [별표 4의3]에 따른다.

제3조(장기추적조사계획의 수립) ① 규칙 제32조제1항 각 호에 따라 장기추적조사계획에 포함되어야 하는 사항의 세부 내용은 다음 각 호의 구분과 같다.1. 조사대상자에 관한 사항: 조사대상자 선정기준 및 제외기준, 조사대상자의 수, 조사대상자의 모집기간, 조사대상자의 동의서 서식2. 조사의 범위 및 항목에 관한 사항: 조사목적, 조사기간, 안전성 평가항목, 필요한 경우 유효성 평가항목, 평가항목 설정 근거3. 조사의 절차 및 방법에 관한 사항: 조사일정, 조사항목 조사방법(방문, 전화 등)4. 조사의 평가 및 보고에 관한 사항: 평가변수, 이상사례(영 제31조제1항에 따라 보고해야하는 중대한 이상사례 포함)와 약물이상반응의 보고기준ㆍ방법, 이상사례와 약물이상반응의 평가기준ㆍ방법, 자료 분석방법5. 임상시험 실시기관 또는 의료기관 등과의 협력에 관한 사항6. 조사대상자에게 발생한 피해 보상ㆍ배상과 관련된 사항으로서 다음 각 목에서 규정한 사항가. 보험가입 증서(다만, 「약사법」제86조의3에 따른 피해구제 대상인 경우는 제외한다)나. 가목에 따른 보상ㆍ배상이 되지 않는 경우에 있어 환자에게 보상ㆍ배상할 수 있는 규약7. 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」 제24조제1항제10호에 따른 임상시험 계획서(「약사법」 제34조제1항에 따라 임상시험계획 승인을 받은 경우에만 해당한다)② 제1항제1호의 사항 중 조사대상자의 수 및 조사대상자의 모집기간의 경우에는 다음 각 호의 구분에 따라 정한 사항을 고려할 수 있다.1. 조사대상자의 수: 대상 질병 또는 질환의 유병률, 해당 첨단바이오의약품의 특성 및 임상시험기간 동안 발생한 이상사례 및 약물이상반응(임상시험 중 임상 약리시험의 경우에는 시험모집단, 시험 설계 내용 등으로 한다)2. 조사대상자의 모집기간: 다음 각 목의 구분에 따른 기간가. 줄기세포치료제: 최초로 판매ㆍ공급한 날을 기준으로 3년 이상나. 유전자치료제: 최초로 판매ㆍ공급한 날을 기준으로 5년 이상다. 동물의 조직ㆍ세포 등을 포함하는 첨단바이오의약품: 최초로 판매ㆍ공급한 날을 기준으로 10년 이상③ 제1항제1호에 따른 조사대상자의 동의서 서식에는 다음 각 호의 사항이 포함되어야 한다.1. 장기추적조사 및 투여 대상자 등록의 배경 및 목적2. 장기추적조사 참여 대상3. 장기추적조사 방법 및 기간4. 장기추적조사에 따른 이익, 보상, 비용5. 발생 가능한 이상사례6. 인체유래물 보관 및 폐기7. 자발적 조사 참여 및 중지 안내8. 장기추적조사 참여 및 투여내역 등록에 대한 동의 여부9. 개인정보 수집, 이용 및 제공 동의 여부 및 비밀 보장10. 기타 장기추적조사 관련 문의사항 안내 전화번호④ 품목허가를 받은 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품이 다음 각 호 모두에 해당하는 경우에는 제1항제1호에 따른 조사대상자에 해당 의약품에 대하여 임상시험계획을 승인받아 실시한 장기추적조사의 조사대상자를 포함하여 장기추적조사계획을 수립할 수 있다.1. 「약사법」 제34조제1항에 따라 임상시험계획 승인을 받아 장기추적조사를 실시하고 있거나 실시한 경우2. 품목허가를 받은 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품과 임상시험계획을 승인받아 장기추적조사를 실시한 의약품의 주성분과 그 함량, 효능ㆍ효과, 용법ㆍ용량이 동일한 경우

제4조(장기추적조사계획의 제출 등) ① 영 제30조제1항에 따라 장기추적조사 실시자가 장기추적조사계획을 수립하거나 제5항에 따라 통보받은 장기추적조사계획을 변경하려는 경우에는 별지 제1호서식의 장기추적조사(변경)계획서(전자문서를 포함한다)에 다음 각 호의 서류(전자문서를 포함한다)를 첨부하여 법 제32조제1항에 따른 첨단바이오의약품 규제과학센터(이하 "규제과학센터"라 한다)의 장에게 제출하여야 한다.1. 장기추적조사계획2. 장기추적조사 실시 의료기관과의 장기추적조사 이행 계약서 서식.② 규제과학센터의 장은 제1항에 따라 장기추적조사계획이 제출된 날로부터 30일 이내에 제출인에게 별지 제2호서식의 장기추적조사(변경)계획서 검토 결과를 통보해야 한다.③ 규제과학센터의 장은 제1항에 따라 제출된 장기추적조사계획에 보완이 필요한 경우에는 상당한 기간을 정하여 장기추적조사계획을 제출한 자에게 보완을 요구할 수 있다. 이 경우 보완에 소요되는 기간은 해당 처리기간에 산입하지 아니한다.④ 규제과학센터의 장은 제2항에 따라 장기추적조사(변경)계획서 검토 결과를 통보하는 경우 그 사실을 식품의약품안전처장에게 알려야 한다.

제5조(장기추적조사계획의 경미한 변경 등) 제4조제1항에도 불구하고 장기추적조사계획의 변경사항이 다음 각 호의 어느 하나에 해당하는 경우에는 해당 변경이 있는 날부터 30일 이내에 변경사유 및 변경내용을 적은 문서(제2호의 경우에는 장기추적조사 변경계획을 포함한다)를 제출할 수 있다.1. 변경사항이 다음 각 목의 경미한 변경에 해당하는 경우가. 외국어 표기를 우리말로 변경하려는 경우나. 한글 맞춤법 등 명백한 단순 오기를 정정하려는 경우다. 「대한민국약전」등 기준 및 공정서에 실린 성분이나 제제의 명칭 변경에 따른 변경라. 행정구역 변경에 따른 제조원의 소재지 변경마. 「의약품 표시 등에 관한 규정」에 따른 쉬운 용어를 사용하는 변경바. 「대한민국약전」등의 개정 과정에서 쉬운 용어 또는 우리말 용어로의 표기방식 변경으로 인한 변경사. 그 외 장기추적조사의 수행이나 결과에 명백하게 영향이 없다고 판단되는 변경인 경우2. 환자에게 발생한 즉각적인 위험요소를 제거하기 위하여 장기추적조사계획과 다르게 실시해야 하는 상황이 발생한 경우

제6조(판매ㆍ공급내역 등록) ① 영 제34조제1항에 따른 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품 판매ㆍ공급 내역 등록은 별지 제4호서식의 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품 판매ㆍ공급 내역 현황을 작성하여 법 제32조제3항제1호에 따른 전산망에 등록하여야 한다.② 제1항에도 불구하고 「약사법」 제47조의3제2항에 따라 출하 시 마다 공급내역을 보고한 경우에는 판매ㆍ공급 내역을 등록한 것으로 본다.

제7조(투여내역 등록) 영 제33조에 따라 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품을 취급하는 의사ㆍ치과의사ㆍ약사(이하 "의사등"이라 한다)가 등록하여야 하는 투여 대상자의 인적사항과 투여 내역은 다음과 같다.1. 투여 대상자의 성명ㆍ주민등록번호(외국인의 경우에는 여권번호 또는 외국인 등록번호)ㆍ연락처ㆍ주소2. 첨단바이오의약품을 투여한 해당 질병분류기호(통계청 고시 「한국표준질병ㆍ사인분류」에 따름)3. 첨단바이오의약품의 제품명, 제조번호, 투여량, 투여일자4. 투여 대상자의 의학적 과거력, 흡연력5. 의사등의 성명ㆍ면허번호6. 의사등이 소속된 의료기관ㆍ약국 등의 명칭ㆍ연락처ㆍ주소7. 투여 대상자의 장기추적조사 동의 여부

제8조(중대한 이상사례 보고) ① 영 제31조제1항에 따라 장기추적조사 실시자가 보고해야 하는 중대한 이상사례는 제3조제1항제2호에 따라 장기추적조사계획에서 정한 중대한 이상사례를 말한다.② 제1항에 따른 중대한 이상사례는 별지 제3호서식의 중대한 이상사례 보고서를 작성하여 보고하여야 한다.

제9조(장기추적조사 이행ㆍ평가 결과보고) ① 영 제30조제3항에 따라 보고해야 하는 장기추적조사 이행ㆍ평가 결과는 다음 각 호의 사항을 포함하여야 한다.1. 장기추적조사계획의 이행 여부2. 해당 조사기간 중 장기추적조사를 실시한 환자의 현황(환자별 증례기록서를 포함한다.)3. 장기추적조사 결과 및 이상사례 평가 결과4. 환자에게 발생한 피해 보상ㆍ배상 현황② 제1항에 따른 장기추적조사 이행ㆍ평가 결과는 다음 각 목의 구분에 해당하는 날을 기준으로 제출하여야 한다. 이 경우 법 제32조제3항제1호에 따른 전산망을 이용하여 제출할 수 있다.가. 최초보고: 첨단바이오의약품 최초 판매ㆍ공급일로부터 1년이 되는 날나. 정기보고: 매년 가목에 해당되는 날다. 최종보고: 추적조사가 완료된 날로부터 6개월이 되는 날③ 규제과학센터의 장은 제출된 장기추적조사 이행ㆍ평가 결과를 검토하여 필요한 경우 시정 또는 보완을 요구할 수 있다.

제9조의2(장기추적조사 대상 지정 해제 요건) ① 영 제29조제2항에서 "장기추적조사를 지속할 필요가 없다고 인정하는 경우"란 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품에 대하여 법 제30조제2항에 따라 수립된 장기추적조사계획에 따라 장기추적조사를 실시한 결과, 다음 각 호의 어느 하나에 해당한다고 식품의약품안전처장이 인정한 경우를 말한다.1. 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품에 대한 안전성 정보(지연성 이상사례를 포함한다)가 충분히 확보되고, 그 결과 위해성이 적은 경우2. 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품이 유의성이 있는 치료 효과를 확보하고, 그 결과 전반적으로 유익성이 위해성을 상회한 경우3. 국내에서 투여 이력이 없는 등 기타 식품의약품안전처장이 인정한 경우② 식품의약품안전처장은 첨단바이오의약품의 장기추적조사 대상 지정 해제 여부를 결정하기 위하여 필요하다고 인정하는 경우에는 법 제13조제1항에 따른 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에 자문을 요청할 수 있다.③ 식품의약품안전처장은 제1항에 따른 장기추적조사 대상 지정 해제 요건의 해당 여부에 대하여 「약사법」제18조에 따른 중앙약사심의위원회에 자문을 요청할 수 있다.

제9조의3(장기추적조사 대상 지정 해제 시 검토자료 및 절차) ① 장기추적조사 대상으로 지정된 첨단바이오의약품에 대하여 조사기간이 종료된 경우 그 지정 해제를 검토하기 위한 자료는 다음 각 호와 같다.1. 장기추적조사 이행ㆍ평가 결과의 분석 자료(이상사례 보고내용을 포함한다)2. 의약품 특성에 관한 자료3. 국내ㆍ외 허가ㆍ판매 현황4. 조사기간 동안 안전성 조치 내용5. 정기적인 최신 안전성정보 보고서(임상시험용 첨단바이오의약품의 경우에는 해당 의약품에 대한 정기적인 최신 안전성정보 보고서를 말한다) 및 안전관리책임자의 의견 등 그 밖에 장기추적조사 대상 첨단바이오의약품에 관한 안전성 정보 평가ㆍ분석 자료② 규제과학센터의 장은 장기추적조사 실시자가 제1항의 자료를 첨부하여 제9조에 따른 장기추적조사 이행ㆍ평가 결과를 최종보고한 경우 장기추적조사 대상 지정 해제 검토를 식품의약품안전처장에게 요청할 수 있다.③ 제2항에 따라 장기추적조사 대상 지정 해제 검토를 요청받은 식품의약품안전처장은 제9조의2에 따른 지정 해제 요건에 적합한 경우에는 그 검토 결과를 규제과학센터의 장에게 통보하고, 규제과학센터의 장은 그 내용을 해당 장기추적조사 실시자에게 서면으로 알려야 한다. 다만, 임상시험용 첨단바이오의약품의 경우 식품의약품안전처장이 해당 장기추적조사 실시자에게 장기추적조사 대상 지정 해제 사실을 서면으로 알려야 한다.④ 식픔의약품안전처장은 제2항에 따른 장기추적조사 대상 지정 해제 검토를 위해 제1항에 따라 제출된 자료에 보완이 필요한 경우에는 상당한 기간을 정하여 장기추적조사 실사자에게 보완을 요구할 수 있다.

제10조(장기추적조사 준수사항) ① 영 제30조제4항에 따라 장기추적조사 실시자는 장기추적조사를 실시함에 있어 다음 각 호의 사항을 준수하여야 한다.1. 안전성ㆍ유효성과 관련된 새로운 자료 또는 정보사항 등을 입수한 경우에는 지체 없이 이를 의사, 치과의사, 약사 및 투여 대상자에게 알릴 것2. 장기추적조사계획 및 이행과 관련된 서류(전자문서를 포함한다)를 유효기한 또는 환자 투여일 경과 후 30년간 보존할 것3. 장기추적조사 참여 대상자에게 필요한 안전대책을 강구할 것4. 장기추적조사 대상 품목을 임상시험 실시기관 또는 의료기관에 공급ㆍ판매하려는 경우 해당 임상시험 실시기관 또는 의료기관에 장기추적조사 대상 품목인 사실과 의사, 치과의사, 약사의 환자등록 의무, 절차 등에 필요한 사항을 사전에 교육할 것② 장기추적조사 실시자는 영 제30조제4항에 따라 다음 각 호의 사항이 포함된 장기추적조사 업무기준서를 작성ㆍ비치하여야 한다.1. 안전성ㆍ유효성 관련 정보 입수에 관한 사항가. 수집대상 정보 및 수집 방법나. 의사등 및 투여 대상자에게 알리는 절차2. 장기추적조사계획 관련 서류 보존에 관한 사항가. 보존 대상 서류나. 백업 방안3. 투여 대상자에게 필요한 안전대책에 관한 사항4. 장기추적조사계획의 변경 및 결과보고 절차 등에 관한 사항5. 장기추적조사 업무를 담당하는 조직ㆍ인력 및 종사자에 대한 교육ㆍ훈련에 관한 사항6. 장기추적조사 대상 의약품 목록7. 기타 장기추적조사를 적절히 실시하기 위하여 필요한 사항③ 장기추적조사 실시자는 제2항에 따른 업무기준서의 변경이 필요한 상황이 발생한 경우에는 그 변경이 발생하기 전에 업무기준서를 개정하고 변경이력 및 변경날짜를 기록ㆍ관리하여야 한다.

제11조(장기추적조사 실시 의료기관의 요건) 영 제30조제4항에 따라 장기추적조사를 실시하는 의료기관의 요건은 다음 각 호와 같다.1. 인체에서 유래한 줄기세포치료제 : 장기추적조사의 목적을 충분히 달성할 수 있는 장비ㆍ시설 및 인력을 확보한 의료기관으로 해당 첨단바이오의약품의 효능ㆍ효과 관련 분야 전문의가 진료하는 의료기관2. 인체에서 유래한 줄기세포치료제를 제외한 첨단바이오의약품 : 「의료법」제3조제2항에 따른 종합병원

제12조(공중보건상 필요한 조치) 영 제35조제6호에서 "식품의약품안전처장이 정하여 고시하는 조치"란 다음 각 호의 조치를 말한다.1. 장기추적조사계획의 변경 명령2. 약국 등에서의 사용중지 명령3. 투여 대상자 또는 의사등에게 안전성 정보 제공 지시4. 안전성ㆍ유효성 및 품질에 관한 자료 제출 명령5. 효능효과, 용법용량, 사용상의 주의사항 등의 변경 명령 등

제13조(규제의 재검토) 식품의약품안전처장은 「훈령ㆍ예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」에 따라 2021년 1월 1일을 기준으로 매 3년이 되는 시점(매 3년째의 12월 31일까지를 말한다)마다 그 타당성을 검토하여 개선 등의 조치를 하여야 한다.