제한적 의료기술 평가 및 실시에 관한 규정 (고시, 보건복지부)
공포일: 20251118 / 시행일: 20251118

제1조(목적) 이 규정은 「신의료기술평가에 관한 규칙」(이하 "규칙"이라 한다) 제3조제11항제2호에 따라 제한적 의료기술이 충족해야 하는 조건 등에 관하여 필요한 사항을 규정함을 목적으로 한다.

제2조(정의) 이 규정에서 사용하는 용어의 뜻은 다음과 같다.1. "대상 환자"(이하 "환자"라 한다)란 자발적인 의사에 따라 규칙 제3조제11항제2호에 따른 제한적 의료기술(이하 "제한적 의료기술"이라 한다)을 적용받는 사람을 말한다.2. "제한적 의료기술 근거창출계획서"란 제한적 의료기술의 과학적인 근거창출을 위하여 환자 모집 계획, 유효성 검증방법 및 절차, 이상반응에 대한 대응체계 등을 세부적으로 기술한 문서를 말한다.3. "이상반응"이란 해당 제한적 의료기술(그 의료기술을 시술하기 위해 사용된 의료용품이 적용된 경우를 포함한다. 이하 같다)이 적용된 환자에게 발생한 모든 유해하고 의도하지 않은 증후(증후, Sign, 실험실 실험 결과의 이상 등을 포함한다), 증상(症狀, Symptom) 또는 질병을 말하며, 제한적 의료기술과 반드시 인과관계를 가져야 하는 것은 아니다.4. "이상신체반응"이란 제한적 의료기술로 인하여 환자에게 발생한 유해하고 의도하지 않은 모든 반응을 말한다.5. "중대한 이상반응ㆍ이상신체반응"이란 해당 제한적 의료기술이 적용된 환자에게 발생한 이상반응 또는 이상신체반응 중에서 다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 경우를 말한다.가. 사망하거나 생명에 대한 위험이 발생한 경우나. 입원할 필요가 있거나 입원 기간을 연장할 필요가 있는 경우다. 영구적이거나 중대한 장애 및 기능 저하를 가져온 경우라. 태아에게 기형 또는 이상이 발생한 경우6. "환자 대리인"이란 환자를 대신하여 환자가 제한적 의료기술 실시기관(이하 "실시기관"이라 한다)이 제공하는 제한적 의료기술을 제공받을지 여부에 대해 결정을 내릴 수 있는 사람으로서 환자의 친권자ㆍ배우자 또는 후견인을 말한다.7. "취약한 환경에 있는 환자"란 제한적 의료기술 실시 참여에 따른 이익이나 참여 거부에 따른 불이익으로 인하여 참여 여부를 자발적으로 결정하는데 영향을 받을 수 있는 사람(의과대학ㆍ한의과대학ㆍ약학대학ㆍ치과대학ㆍ간호대학의 학생, 의료기관 및 연구소의 근무자, 의료기기 및 제약 회사의 직원, 군인 등을 말한다), 불치병에 걸린 사람, 사회복지사업법 제34조에 따라 설치된 사회복지시설에 수용되어 있는 사람, 실업자, 빈곤자, 응급상황에 처한 환자, 소수 인종, 부랑인, 노숙자, 난민, 미성년자 및 자유의지에 따른 동의를 할 수 없는 환자를 말한다.8. "의료안전예방체계"란 환자에게 발생한 이상반응이 악화되는 것을 방지하기 위하여 실시기관에 마련된 인력, 장비 및 매뉴얼 등을 포함하는 실시기관 자체 대응체계를 말한다.9. "위급대응체계"란 환자에게 발생한 이상신체반응에 대처하기 위하여 마련된 실시기관 및 인근 지역 내의 인력, 장비 및 매뉴얼을 포함한 종합 대응체계를 말한다.10. "연구자 주도 임상연구"란 연구자가 외부의 의뢰 없이 독자적으로 수행하는 임상연구로서, 연구자가 의뢰자 및 연구자의 책임과 의무를 동시에 가지고 개시 및 수행하는 임상연구를 말한다.

제3조(제한적 의료기술의 신청 및 심의 기준 등) ① 제한적 의료기술을 신청하고자 하는 자(법인인 경우 그 법인을 포함하며, 이하 "신청인"이라 한다)는 규칙 제3조제1항제1호에 따른 신의료기술평가 신청서와 규정 별지 서식에 따른 근거창출계획서 등을 규칙 제9조에 따라 보건복지부장관으로부터 신의료기술평가에 수반되는 업무를 위탁받은 기관(이하 "위탁기관"이라 한다)의 장에게 제출하여야 한다. 이 경우 위탁기관의 장에게 제출한 자료는 보건복지부장관에게 제출한 것으로 본다.② 위탁기관의 장은 제1항에 따라 신청받은 근거창출계획서 등을 확인하여 기재내용 및 첨부서류가 미비할 경우 「신의료기술평가의 절차와 방법 등에 관한 규정」 제3조제2항부터 제4항까지와 같은 조 제7항의 규정을 준용하여 신청인에게 자료 제출 등 그 보완을 요구할 수 있다.③ 그 밖에 보건복지부장관은 제한적 의료기술의 대상선정 및 운영 등에 관한 사항을 지침으로 정하여 해당 업무를 위탁기관의 장에게 위임할 수 있다.④ 신의료기술평가위원회(이하 "평가위원회"라 한다)는 제한적 의료기술 선정평가 시 다음 각 호의 기준을 고려할 수 있다.1. 실시기관의「보건의료기술진흥법」제15조에 따른 연구중심병원 해당여부 또는 이에 준하는 진료 환경 및 연구 역량의 조성 여부2. 제5항제1호의 제한적 의료기술 근거창출 계획서에 기재된 근거창출의 가능성3. 실시책임의사 및 연구진의 연구 실적4. 실시기관의 시설 및 장비 현황5. 실시기관의 다른 제한적 의료기술 시술 성과 및 기타 정부지원 연구과제 수행 실적6. 「생명윤리 및 안전에 관한 법률」 제14조에 따른 기관생명윤리위원회 평가ㆍ인증 결과⑤ 제4항의 심의에 필요한 경우 보건복지부장관은 다음 각 호의 자료를 신청인에게 요청할 수 있다.1. 별지 서식의 제한적 의료기술 근거창출 계획서2. 환자 설명문 및 동의서와 환자 증례기록서 양식3. 「생명윤리 및 안전에 관한 법률」 제10조에 따른 기관윤리심의위원회 심의 통과서 및 심의제출 자료 일체4. 실시책임의사 및 연구진의 연구 실적 등 제4항 각 호의 사항을 확인할 수 있는 자료⑥ 규칙 제3조제11항제2호에 따라 제한적 의료기술이 충족해야 하는 조건은 다음 각 호와 같다1. 중대한 부작용 등의 문제가 발생하는 경우 즉시 평가위원회에 보고할 것2. 평가위원회의 심의를 받은 제한적 의료기술 근거창출 계획서를 준수할 것3. 별표 1의 사항을 포함한 실시 결과를 매월 평가위원회에 제출할 것4. 별표 2의 사항을 포함한 중간보고서와 최종보고서를 평가위원회에 제출할 것. 이 경우 중간보고서는 매년 제출하되, 최종보고서는 연구가 종료된 날로부터 45일 이내에 제출한다.5. 보건복지부장관이 정한 기한 내에 제한적 의료기술을 실시할 것⑦ 보건복지부장관은 소속 공무원 또는 평가위원회 및 근거창출전문위원회(이하 "근거위원회"라 한다) 위원으로 하여금 제6항 각 호의 조건이 충족되는지 여부를 주기적으로 확인하게 할 수 있다.⑧ 보건복지부장관은 다음 각 호에 해당하는 경우 규칙 제3조제11항제2호의 평가 결과를 변경할 수 있다. 단, 제3호에 해당하는 경우 사용중단 조치를 해야 한다.1. 제7항에 따른 확인을 거부하는 경우2. 제7항에 따른 확인 결과 제6항 각 호의 조건을 충족하지 아니하는 경우3. 규칙 제3조3제4항에 따라 안전성의 위해수준을 검토하고, 그 위해수준이 높다고 판단된 경우4. 그 밖에 평가위원회가 평가 결과를 변경하기로 의결한 경우

제4조(선정평가 결과의 통보 및 공표) ① 보건복지부장관은 제한적 의료기술에 대한 평가위원회의 선정심의 결과를 신청인에게 통보하여야 한다.② 보건복지부장관은 규칙 제3조제11항제2호에 따라 제한적 의료기술의 사용기간, 사용목적, 사용대상 및 사용방법 등을 고시하여야 한다. 다만 보건복지부장관은 제한적 의료기술의 특성을 고려하여 실시기관을 제한할 수 있다.③ 제1항부터 제2항까지의 사항 이외에 평가결과의 통보 및 홍보 등에 관한 사항은 위탁기관의 장에게 위임할 수 있다.

제5조(근거창출전문위원회 운영 등) ① 평가위원회 위원장은 규칙 제3조제9항과 제7조,「신의료기술평가의 절차와 방법 등에 관한 규정」 제5조제3항에 따라 구성된 근거위원회에 제한적 의료기술의 관한 사항을 검토하고 업무를 수행하게 하여야 한다.② 근거위원회는 연 1회 이상 실시기관을 방문하여 다음 각 호의 사항을 확인하고, 그 결과를 평가위원회에 보고하여야 한다. 단, 연구진행상황에 따라 근거위원회의 검토를 거쳐 방문 주기를 조정할 수 있으며, 중대한 안전성 및 윤리성의 문제가 발생한 경우에는 지체 없이 보건복지부장관에게 보고하여야 한다.1. 평가위원회의 심의를 받은 제한적 의료기술 근거창출 계획서 준수 여부2. 주요 유해사고 및 부작용 발생 시 의료안전예방체계 및 위급대응체계 작동 여부3. 제3조제6항에 따라 실시기관이 제출한 자료 또는 보고한 사항의 진위 여부③ 근거위원회는 그 의결에 따라 제2항에 따른 실시기관 방문을 위탁기관 및 임상시험수탁기관의 담당자에게 위탁할 수 있다.④ 근거위원회는 제3조제6항에 따라 실시기관이 제출한 중간보고서 및 최종보고서를 검토하여 그 결과를 평가위원회에 보고하여야 한다.

제6조(제한적 의료기술의 실시 및 후평가 등) ① 제한적 의료기술 실시기관은 다음 각 호에 따라 제한적 의료기술을 실시하여야 한다.1. 제한적 의료기술 근거창출계획서에 따라 안전하고 과학적인 방법으로 실시할 것2. 환자설명서를 설명하고 환자의 동의를 받을 것. 다만, 대상자의 이해능력 의사표현능력의 결여 등의 사유로 동의를 받을 수 없는 경우에는 환자 대리인의 동의를 받을 것3. 환자 모집에 있어 취약한 환경에 있는 환자의 모집을 피하고, 의료안전예방체계와 위급대응체계를 가동할 것4. 실시기관은 제한적 의료기술을 적용한 환자에게 발생할 수 있는 건강상의 피해를 배상 또는 보상하기 위한 조치를 마련하고 피해 발생 시에는 환자에게 사전에 설명한 보상 절차 등을 준수할 것5. 안전성ㆍ유효성과 관련된 새로운 자료 또는 정보사항 등을 입수한 경우 지체 없이 이를 실시기관 윤리위원회 및 근거위원회에 보고할 것6. 식품의약품안전처장의 제조ㆍ수입 품목허가ㆍ인증ㆍ신고를 득한 제품을 사용할 것7. 이상반응 내지 이상신체반응, 중대한 이상반응ㆍ이상신체반응이 발생한 경우 실시기관 윤리위원회 및 근거위원회에 보고할 것② 실시책임의사 및 연구진은 연구자 주도 임상연구의 형태에 준하여 동의서 취득, 환자모집, 제한적 의료기술 실시 및 품질관리의 책임이 있다.③ 보건복지부장관은 신청인이 신의료기술평가를 신청하지 않은 경우에는 규칙 제3조제4항에 따라 직권으로 신의료기술평가를 할 수 있다.④ 보건복지부장관은 제5조에서 규정한 사항 외에 제한적 의료기술의 실시 및 운영에 관한 사항을 지침으로 정하여 해당 업무를 위탁기관의 장에게 위임할 수 있다.

제8조(제한적 의료기술에 대한 지원 등) ① 국가는 다음 각 호와 관련한 의료기술 중 매년 평가위원회가 임상도입의 시급성과 기술의 대체가능성 등을 고려하여 선정하는 제한적 의료기술에 대하여 당해 예산의 범위 내에서 근거위원회가 지원항목과 규모 등을 검토하여 지원할 수 있다.1. 대체 의료기술이 없는 질환이나 질병2. 희귀질환3. 말기 또는 중증 상태의 만성질환4. 그 밖에 제1호부터 제3호까지의 질환 또는 질병과 유사한 것으로서 「국민건강보험법」 제41조의 요양급여 대상범위에 포함하여 한국표준질병사인분류에 해당되는 질환② 실시기관은 보건복지부장관이 정하는 지침에 따라 국가가 지원하는 비용을 사용해야 하며, 근거위원회에 사용내역을 보고해야 한다.③ 제1항에 따른 지원을 받는 실시기관은 다음 각 호에 해당하는 경우 국가가 지원한 비용 중 해당 비용을 반환해야 한다.1. 제2항의 지침에서 정한 사용목적과 다른 목적으로 국가가 지원하는 비용을 사용한 경우2. 국가가 지원하는 비용의 사용내역을 보고하지 아니하거나 허위로 보고한 경우3. 국가가 지원하는 비용의 사용사실을 증빙하지 못한 경우4. 미사용 잔액이 발생한 경우5. 제한적 의료기술 실시를 중단한 경우

제10조(재검토기한) 「훈령ㆍ예규 등의 발령 및 관리에 관한 규정」(대통령훈령 제334호)에 따라 이 고시 발령 후의 법령이나 현실여건의 변화 등을 검토하여 이 고시의 폐지, 개정 등의 조치를 하여야 하는 기간은 2027년 2월 28일까지로 한다.