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CAR-NK 치료제 개발을 시작하였습니다. - 저분자화합물 표적항암제 플랫폼 항암제 파이프라인 고도화 및 다각화를 위해 고형암 대상 저분자화합물 표적항암제 개발을 시작하였습니다. - 이중항체 플랫폼 및 DDS 혁신 기술 당사는 이중항체 플랫폼과 DDS 혁신 기술을 보유하고 있는 에이엘바이오텍(주)과의인수합병을 통하여 첨단 신약 기술융합함으로써 혁신적인 항암치료제 파이프라인을다각화하고 수익창출의 새로운 채널도 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 자세한 사항은 2025년 01월 20일 금융감독원 전자공시시스템을 통해 공시 한 "주요사항보고서(회사합병결정)" 를 참고해 주시기 바랍니다. (2) 반려동물헬스케어 사업 "박스루킨-15"는 반려견 전용 면역증강제 및 면역항암제입니다. 의료기술이 발달되고 반려견에 대한 인식이 높아지면서 반려견의 평균수명이 연장되고, 의약품 시장에대한 수요도 꾸준히 성장하고 있는 추세입니다. 당사는 개의 유전체 정보를 바탕으로항암면역기능의 유도에 탁월한 효능을 갖추고 있으며, 부작용이 발생하지 않는 것으로 알려진 인터루킨-15를 기반으로 한 재조합 단백질 항암면역치료제인 "박스루킨-15"를 개발하였습니다.유선종양 반려견을 대상으로 임상연구를 완료 후, 2024년 08월 08일 농림축산검역본부로부터 승인을 받았습니다. 추가로 림프종 반려견을 대상으로 임상연구를 완료하였고 품목허가 신청을 하였습니다. 더불어 후코이단, 꽃송이버섯, 산양유가 함유된 반려견용 면역기능보조제인 골드뮨을 2023년 11월에 출시하여 첫 매출이 발생하였고, 반려동물헬스케어 사업에 발판을 마련하였습니다. 현재는 (주)유한양행과 "박스루킨-15" 영업마케팅을 위한 업무협약을 체결하여 출시 준비를 하고 있으며, 메디벳 및 비젼메드와 골드뮨 공급계약을 체결하여 국내외 매출 확대를 추진하고 있습니다.자세한 사항은 2025년 01월 14일 금융감독원 전자공시시스템을 통해 공시 한 "기업설명회(IR)개최" 자료를 참고해 주시기 바랍니다. (3) 의약품 및 의료용품 등 유통사업 종속회사였던 에스에이치팜(주)을 2024년 12월 26일자로 합병하고 의약품 및 의료용품 등 도매업과 그와 관련한 의약품 유통사업 등의 관련 부대사업을 내재화함으로써 지속적인 매출을 확보하고 재무구조 개선을 위한 발판을 마련하였습니다. 또한 더 나아가 당사가 개발 및 도입한 의약품 등의 안정적인 유통채널도 확보될 것입니다. 나. 주요 제품 매출 (단위: 천원) 사업부문 매출유형 당기(제15기) 전기(제14기) 전전기 (제13기) 항암면역치료제 부문 상품 및 제품 반려동물헬스케어 부문 상품 및 제품 의약품 및 의료용품 등 유통 부문 상품 합계 다. 주요 제품등의 가격변동추이 (1) 항암면역치료제 부문당사는 항암면역치료제를 개발하여 현재 임상시험 / 임상연구 단계로, 수익성에 영향을 미치는 제품 또는 서비스의 판매가격의 변동추이를 산정할 수 없어 기재하지 않습니다. (2) 반려동물헬스케어 부문 (단위 : 원) 품 목 규격 제15기 제14기 제13기 골드뮨(반려동물 면역보조제,프로틴) 70ml - 품목군중 대표적 품목을 선정하였습니다. (3) 의약품 및 의료용품 등 유통 부문 (단위 : 원) 품 목 규격 제15기 제14기 제13기 헌터라제 3ml/1병 프롤리아프리필드주 1ml/1관 이노엔레보플록사신주 100mL/백 알부민주(20%) 100ml/1병 이노엔세프트리악손주 2g/10V - 의약품 유통판매단가는 의료수가제도에 따라 건강보험심사평가원의 자료를 기준으로 판매단가가 결정됩니다. 의약품 중 많이 판매되는 5개 품목에 대한 가격변동 추이입니다. 3. 원재료 및 생산설비 가. 원재료 매입현황 당사의 주요 영업활동인 항암면역치료제 연구개발과 관련하여 사업보고서 공시대상기간 중 생산 및 판매 중인 제품은 없으나, 항암면역보조제의 생산과 에스에이치팜 (주) 합병에 따른 의약품 등 유통부문이 편입되어 아래와 같이 원재료의 매입 등이 발생하였습니다. (단위: 천원) 매입유형 품 목 구 분 당기(제15기) 전기(제14기) 전전기 (제13기) 항암면역치료제부문 원재료 국 내
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수 입 소 계 외주가공비 국 내 수 입 소 계 반려동물 헬스케어 부문 원재료 국 내 수 입 소 계 외주가공비 국 내 수 입 소 계 의약품 및 의료용품 등 유통부문 상품 국 내 수 입 소 계 총 합계 국 내 수 입 합 계 나. 생산능력 및 생산실적 당사는 보고서 작성기준일 현재 임상시험용 및 임상연구용 의약품을 생산할 수 있는 GMP 시설을 운영하고있습니다. 사업보고서 작성기준일 현재 소세포폐암 첨단재생의료 임상연구, 치료목적 긴급사용승인에 대한 의약품 생산 및 공정개발을 위한 연구용 주사제를 생산하고 있습니다. 제품 품목명 구 분 당기(제15기) 전기(제14기) 전전기 (제13기) 수량 금액 수량 금액 수량 금액 Vax-NK (제1제조소) 생산능력 생산실적 가 동 률 기말재고 Vax-NK (제2제조소) 생산능력 생산실적 가 동 률 기말재고 A-TOPNK 제조소 생산능력 생산실적 가 동 률 기말재고 A-TOPCAR 제조소 생산능력 생산실적 가 동 률 기말재고 * 생산실적과 가동률: 간암 2a상 임상시험의 종료 및 신규 GMP시설 이전에 따라 기존 제조소(Vax-NK 제1,2제조소)의 전기대비 누적 생산실적이 감소하였습니다.생산능력의 산출 기준은 아래와 같습니다. 구분 설비 생산 소요일수/ 인큐베이터 연간 생산가능 제1제조소 (Vax-NK) CO₂인큐베이터 4대 18 일 81 batch 제2제조소 (Vax-NK) CO₂인큐베이터 4대 18 일 81 batch A-TOP NK 제조소 CO₂인큐베이터 8대 18 일 A-TOP CAR 제조소 CO₂인큐베이터 8대 12 일 (A-TOP NK 제조소, CAR제조소는 2024년 07월 개소되었습니다.) 다. 생산설비에 관한 사항 (단위: 천원) 구분 자산 과목 자산명 당기초 2024년 비고 취득 처분 당기상각 국고보조금 당기말 유형 자산 토지 전라남도 화순군 생물의약산업단지 공구와기구 건설중인자산 자가생산,설비, 건물 외 합 계 라. 설비의 신설/매입계획 (단위: 천원) 구 분 설비 능력 총소요자금 기지출액 지 출 예 정 비 고 2025년 이후 기타설비 공구, 기구, 비품(GMP 및 연구장비 등) 합 계 마. 유형자산(토지)에 대한 내역 (단위: 천원) 구분 자산과목 자산명 기초가액 2024년 비고 취득 처분 당기상각 기말가액 유형자산 토지 전라남도 화순군 합 계 4. 매출 및 수주상황 가. 매출 실적 본 보고서 작성기준일 현재 당사의 매출 실적은 아래와 같습니다. (단위 : 천원) 사업부문 매출유형 품 목 당기(제15기) 전기(제14기) 전전기 (제13기) 항암면역치료제 부문 상품 및 제품 완제 의약품 외 수출 내수 합계 반려동물헬스케어 부문 상품 및 제품 완제 의약품 외 수출 내수 합계 의약품 및 의료용품 등유통 부문 상품 완제 의약품 외 수출 내수 합계 합 계 수출 내수 합계 - 당사가 연구개발을 진행 중인 항암면역치료제 부문에 대한 매출은 보고서 작성 기준일 현재 발생하지 않았습니다. 반려동물헬스케어 부문 매출은 반려견 및 반려묘용 면역기능보조제인 골드뮨(습식)제품에 대한 매출이며, 의약품 및 의료용품 유통 부문은 에스에이치팜(주)와의 사업결합에 의한 매출을 인식한 것입니다.- 본 매출 실적은 별도재무제표 기준으로 작성 되었습니다. 나. 매출경로 및 판매방법 (1) 판매조직 현재 개발 중인 인체용 항암면역치료제는 임상시험 및 연구개발 단계에 있습니다. 동물용 의약품인 "박스루킨-15"는 유선종양에 대해 2024년 08월 품목허가를 받았으며, 판매 추진을 위해 ㈜유한양행과 공급 및 판매계약을 체결했습니다. 또한 적응증 확대를 위해 림프종 품목허가를 신청했습니다.현재 활발히 임상연구를 수행 중인 항암면역세포치료제 사업의 경우 임상연구실을 주축으로 하여 향후 Vax-NK 치료를 도입할 유명 종합병원 대학교수들과 인적 네트워크를 관리하고 있습니다. 이에 더해 기초연구단계에서부터 임상시험을 진행하는 단계까지 제품을 출시하기 전이라도 다른 바이오기업 또는 글로벌 제약사에 기술이전을 하거나 공동연구 계약을 체결하여 글로벌 임상을 추진하는 매출 모델도 계획하고 있습니다. 이러한 기술
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영업을 하기 위해 다양한 분야와 글로벌 시장에서의 경험이 풍부한 임원을 영입하여 국내외 기술이전 및 사업화를 추진하고 있습니다. 이와 별개로 동물용 의약품인 "박스루킨-15"의 경우 전략기획본부와 반려동물헬스케어본부에서 국내 제품 출시를 위하여 다양한 사업모델을 모색하여, 사업보고서 작성기준일 이후, (주)유한양행과 영업마케팅을 위한 업무협약을 체결하여 출시 준비를 하고 있습니다. 양사는 전국 수의사 네트워크를 활용하여 학회 활동 및 세미나 개최 등을 통해 수의사를 중심으로 한 네트워크를 중점 관리할 계획입니다. 반려견 및 반려묘용면역기능보조제 골드뮨은 메디벳 및 비젼메드와 공급계약을 체결하여 국내 온라인 판매 및 해외 수출을 통한 매출 확대를 추진할 계획입니다. 또한 당사는 안정적인 매출을 확보하고 신약개발에 역량을 집중하기 위해 의약품, 의료용품 등의 유통사업을 하는 에스에이치팜(주)을 인수하였습니다. 향후 재무구조 개선의 긍정적인 영향뿐만 아니라, 개발 및 도입하는 의약품, 의료용품 등의 직접적인 유통채널도 갖추게 되었습니다. (2) 판매경로 항암면역세포치료제인 Vax-NK의 경우 환자 자신의 혈액을 이용한 맞춤형 치료제이기 때문에, 종합병원과 직접 거래하는 방식으로 판매 경로를 구축할 계획입니다. 당사는 보고서 작성 기준일 현재 동물용의약품인 "박스루킨-15"의 경우 (주)유한양행과공급 및 판매계약을 체결하였고, (주)유한양행의 영업 마케팅 판매 채널을 통해 동물병원에 공급할 예정입니다. 동물용의약품인 "박스루킨-15"의 경우 외주생산 판매업체와 동물용의약품 유통업체 간의 협력을 통하여 반려동물병원에 직접 납품할 수 있는 판매 경로를 구축할 예정이며, 매출채권의 회수는 외주생산판매업체가 부담하고 당사는 매년 연간 매출액에 대한 로열티를 수취하는 방식과 자체 생산 후 동물의약품 영업마케팅 전문 업체에 공급하는 방식을 계획하고 있습니다.반려견 및 반려묘용 면역기능보조제 골드뮨은 자체 생산 후, 동물용의약품 및 보조제등의 판매 및 유통 전문 업체에 공급하는 방식으로 판매 경로를 구축할 계획입니다.본 보고서 작성기준일 이후 비전메드(주) 및 메디벳(주)와 제품공급 계약을 체결하고시장상황에 적합한 연간 및 분기 판매목표를 협의하고 적시 공급을 위한 생산을 진행하고 있습니다. 기초연구단계 또는 임상시험 단계에서 공동연구 또는 기술이전 형태의 경우, 국내외 제약사 및 바이오기업과의 지속적인 네트워크 관리에 집중할 예정입니다. 또한 글로벌 시장 진출을 위해 해외 학회 및 컨퍼런스를 적극 활용하여 기술 영업을 추진하고 있습니다. (3) 판매전략 당사의 판매전략은 ① 자체 제조 및 판매, ② 글로벌 제약사로의 기술이전을 통한 기존 파이프라인 해외진출, ③ 의약품 및 의료용품 등 유통사업으로 나뉘며 주요 파이프라인별 세부 판매전략은 아래와 같습니다. 파이프라인 제조와 판매 전략 기술이전 전략 간세포암종을 목표질환으로 Vax-NK를 한국에서 직영생산 및 판매 첨단재생 임상치료 도입 또는 임상3상, 조건부 허가 진행하며해외 L/O 동시 진행 Vax-NK 동남아시아에서 위탁생산 및 판매 진행성 췌장암을 목표질환으로 Vax-NK를 한국에서 직영생산 및 판매 첨단재생 임상치료 도입 또는 임상3상, 조건부 허가 진행하며해외 L/O 동시 진행 소세포폐암을 목표질환으로 Vax-NK를 한국에서 직영생산 및 판매 첨단재생 임상치료 도입 또는 임상3상, 조건부 허가 진행하며 해외 L/O 동시 진행 Vax-CAR 혈액암 및 고형암을 목표질환으로 CAR치료제를 한국에서 직영생산 및 판매 난치성 혈액암 및 고형암을 목표질환으로 한 CAR치료제에 대하여 글로벌 라이선스 아웃 고형암을 목표질환으로 기존 Vax-CAR를 기술도입을 통해개량한 iPSC-CAR-NK 치료제를 한국에서 직영생산/판매 임상3상 혹은 조건부 허가 진행하며 해외 L/O 동시 진행 B세포 매개 자가면역질환을 목표질환으로 한국에서 직영생산 및 판매 첨단재생 임상치료 도입 또는 임상3상, 조건부 허가 진행하며 해외 L/O 동시 진행 불응성 고형암을 목표질환으로 한국에서 직영생산 및 판매
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임상3상, 조건부 허가 진행하며 해외 L/O 동시 진행 "박스루킨-15" -. 동물(개)의 암을 목표질환으로 국내 동물약품제조사의 제조 및 판매에 대한 로열티 수취-. 또는 국내 동물약품 영업마케팅 전문 업체에 판매 동물(개)의 암을 목표질환으로 글로벌 라이선스 아웃 골드뮨 -. 면역기능을 강화하는 후코이단, 꽃송이버섯, 커큐민 등 기능성 원료가 함유된 반려견 및 반려묘용 면역기능보조제국내 대량생산-. 국내외 동물약품 및 제품 영업마케팅 전문 업체에 판매 특허출원 및 글로벌 수출 확대 ① 한국시장 자체제조 및 판매 당사는 Vax-NK 플랫폼의 항암면역세포치료제를 한국에서 직접 생산하고 판매할 전략입니다. 진행성 간세포암종을 대상으로 한 Vax-NK/HCC, 확장병기 소세포폐암을 대상으로 한 Vax-NK/SCLC, 진행성 췌장암을 대상으로 한 Vax-NK/PDAC의 경우 국내 임상시험 또는 임상연구 단계를 거친 뒤 한국에서 출시하여 국내 대학병원을 중심으로 특히, 주요 거점병원을 시작으로 전국 암 요양 병원을 대상으로 홍보 및 마케팅 활동을 추진할 예정입니다. 또한 Vax-NK 플랫폼에 iPSC 기술과 CAR를 접목시켜 NK세포치료제를 대량으로 생산하는 것뿐만 아니라 치료효과를 더욱 극대화하여 환자들에게 저비용으로 공급하여 당사 매출 극대화를 추진할 계획입니다. Vax-CAR 플랫폼 중에서 혈액암을 대상으로 한 CAR세포치료제는 국내 임상시험을 시행한 후, 국내 주요 대학병원을 대상으로 시장을 개척할 계획입니다. "박스루킨-15"의 경우 동물용의약품을 생산하고 판매할 국내 동물용의약품 전문회사들과의 협약을 체결하였습니다. 사업보고서 작성일 기준, 국내 동물용 의약품 시장에서도 선두자인 (주)유한양행과의 국내 판매 및 유통을 위한 업무협약을 체결하여 (주)유한양행의 탄탄한 전문 마케팅 조직과 전국적 유통망, 축적된 노하우를 활용할 예정입니다. 또한 동물용 의약품 전문 위탁생산 업체인 씨티씨백과도 "박스루킨-15"의 제품 경쟁력 강화를 위한 협약을 체결하여 국내 시판과 글로벌 시장 진출을 차질 없이 진행할 수 있는 토대를 마련하였습니다. 2022년에 동물의약품실에 품목허가 경험이 풍부한 전문임원을 영입하여 수의사 네트워크를 대상으로 세미나를 개최하는 등 "박스루킨-15"의 홍보에 힘쓰고 있으며, 2023년 「동물의약품실」 을 「반려동물헬스케어본부」로 조직 확대하여 면역기능보조제 골드뮨 출시 및 수의사 네트워크를 대상으로 한 적극적인 마케팅을 진행 중입니다. ② 기술이전(라이선스아웃) Vax-NK 플랫폼은 진행성 간세포암, 확장병기 소세포폐암, 진행성 췌장암을 목표질환으로 삼고 있습니다. 국내에서 일차적으로 임상연구를 수행하면서, 동시에 동남아시아를 중심으로 Vax-NK 플랫폼의 기술 마케팅을 수행하여 글로벌 공동연구 또는 기술이전을 추진할 계획입니다. Vax-CAR 플랫폼의 경우 일차적으로 비임상시험 데이터를 활용하여 임상연구 진행 및 적극적인 라이선스아웃을 추진할 계획입니다. 본격적인 기술영업에 앞서 KSMO, ICBMT 등의 글로벌 학회를 통해 당사의 Vax-NK 플랫폼 및 Vax-CAR 플랫폼 등의 파이프라인에 대한 홍보활동을 꾸준히 진행하고 있습니다. ③ 의약품 및 의료용품 등 유통사업 당사는 인수한 에스에이치팜(주)가 운영하였던 의약품 및 의료용품 등 도매업과 의약품 유통사업 등을 적극 활용하여 향후 매출과 수익의 안정화를 추구하고 있습니다. 다. 수주상황 당사는 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다. 5. 위험관리 및 파생거래 당사의 재무위험관리는 시장위험, 신용위험 및 유동성위험과 같은 다양한 재무위험하에서도 안정적이고 지속적인 경영성과를 창출할 수 있도록 재무구조 개선 및 자금운영의 효율성을 제고하는 데 있습니다. 재무위험 관리활동은 주로 자금부서에서 주관하고 있으며 관련 부서와의 긴밀한 협조하에 재무위험 관리정책 수립 및 재무위험 식별, 평가, 헷지 등의 실행 활동을 하고있습니다. 또한, 정기적으로 재무위험 관리정책의 재정비, 재무위험 모니터링 등을 통해 재무위험으로부터 발생할 수 있는
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영향을최소화하는데 주력하고 있습니다. 가. 시장위험 (1) 외환위험 1) 보고기간말 현재 외환 위험에 노출되어 있는 회사의 금융자산ㆍ부채 내역의 원화환산 기준액은 다음과 같습니다. (단위: 천원) 구분 당기말 전기말 자산 부채 자산 부채 USD CAD 합계 2) 회사는 외화거래 수행에 따라 다양한 환율변동위험에 노출되어 있습니다. 주요 통화별 환율변동시 민감도 분석내용은 다음과 같습니다. (단위: 천원) 구분 당기 전기 10% 상승시 10% 하락시 10% 상승시 10% 하락시 USD CAD (2) 이자율위험 보고기간말 현재 이자율 위험에 노출되어 있는 회사의 차입금 내역이 없어 이자율위험에 노출되어 있지 않습니다. (3) 기타가격위험요소 회사는 지분상품에서 발생하는 가격변동위험에 노출되어 있습니다. 지분상품은 매매목적이 아닌 전략적 목적으로 보유하고 있습니다. 보고기간말 현재 공정가치로 평가하는 당기손익-공정가치측정금융자산은 당기말 및 전기말 현재 각각 14,920백만원 및 9,873백만원이며, 다른 변수가 일정하고 지분상품의 가격이 10% 변동할 경우 가격변동이 손익에 미치는 영향은 당기말 및 전기말 현재 각각 1,492백만원 및 987백만원입니다. 나. 신용위험 1) 회사는 금융상품의 당사자 중 일방이 의무를 이행하지 않아 상대방에게 재무손실을 입힐 신용위험에 노출되어 있습니다. 신용위험은 주로 단기대여금 및 채무상품, 금융기관예치금으로부터 발생하고 있으며, 금융자산의 장부금액은 신용위험에 대한 최대노출정도를 나타냅니다. 당기말과 전기말 현재 당사의 신용위험에 대한 최대 노출정도는 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 당기말 전기말 상각후원가측정금융자산 당기손익-공정가치측정금융자산 합계 상각후원가측정금융자산 당기손익-공정가치측정금융자산 합계 현금및현금성자산 단기금융상품 매출채권 기타금융자산(유동) 장기금융상품 당기손익-공정가치측정금융자산 기타금융자산(비유동) 합 계 2) 회사는 신용위험을 관리하기 위하여 신용도가 일정 수준 이상인 거래처와 거래하고 있으며, 금융자산의 신용보강을 위한 정책과 절차를 마련하여 운영하고 있습니다.회사는 신규 거래처와 계약시 공개된 재무정보와 신용평가기관에 의하여 제공된 정보 등을 이용하여 거래처의 신용도를 평가하고 이를 근거로 신용거래한도를 결정하고 있으며, 담보 또는 지급보증을 제공받고 있습니다.또한, 회사는 주기적으로 거래처의 신용도를 재평가하여 신용거래한도를 재검토하고담보수준을 재조정하고 있으며, 회수가 지연되는 금융자산에 대하여는 정기적으로 회수지연 현황을 파악하고 회수대책을 마련하는 등 적절한 조치를 취하고 있습니다. ① 보고기간 종료일 현재 매출채권 및 기타금융자산의 내역은 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 당기말 전기말 유동 비유동 유동 비유동 매출채권 미수금 대손충당금 대여금 미수수익 보증금 현재가치할인차금 리스채권 합 계 ② 당기 및 전기 중 매출채권 및 기타금융자산의 대손충당금 변동내역은 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 당기 전기 매출채권 미수금 매출채권 미수금 기초 대손상각 기말 ③ 보고기간종료일 현재 기대신용손실을 측정하기 위해 연체일을 기준으로 구분한 매출채권 및 미수금 내역은 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 당기 전기 매출채권 미수금(*1) 매출채권 미수금 연체되지 않은 채권 연체된 채권 합 계 (*1) 연체되지 않은 미수금 중 신용위험이 유의적으로 증가한 내역에 대해 대손충당금을 설정하였습니다. 다. 유동성위험 회사는 현금 등 금융자산을 인도하여 결제하는 금융부채에 관련된 의무를 충족하는 데 어려움을 겪게 될 유동성위험에 노출되어 있습니다. 회사는 정기적인 자금수지계획의 수립을 토대로 영업활동, 투자활동, 재무활동에서의 자금수지를 미리 예측해 금융부채와 금융자산의 만기구조를 대응시키고 있으며, 이를 통해 필요 유동성 규모를 사전에 확보하고 유지하여 향후에 발생할 수 있는 유동성 리스크를 사전에 관리하고 있습니다.보고기간 종료일 현재 파생금융상품이 아닌 주요 금융부채의 명목가액에 대한 연도별 상환계획은 다음과 같습니다. 1) 당기말 (단위:
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원) 구분 장부금액 계약상 원금 합계 1년 이하 1년 초과 매입채무 미지급금 미지급비용 임대보증금 리스부채 2) 전기말 (단위: 원) 구분 장부금액 계약상 원금 합계 1년 이하 1년 초과 미지급금 미지급비용 리스부채 라. 자본위험 회사의 자본위험관리 목적은 계속기업으로서 주주 및 이해당사자들에게 이익을 지속적으로 제공할 수 있는 능력을 보호하고 자본비용을 절감하기 위해 최적 자본구조를 유지하는 것입니다. 회사는 최적 자본구조를 달성하기 위하여 동종산업내의 타사와 마찬가지로 부채비율에 기초하여 자본을 관리하고 있습니다. 보고기간 종료일 현재 회사의 부채비율은 다음과 같습니다. (단위: 원) 구분 당기말 전기말 부채총계(A) 자본총계(B) 부채비율(A/B) - 부채비율은 부채총계를 자본총계로 나누어 산출하고 있습니다. 6. 주요계약 및 연구개발활동 가. 주요계약 (1) 공동연구개발 관련 주요계약 계약 상대방 계약일(기간) 계약의 목적 및 내용 계약금액 또는 대금수주방법 (기준) 등 비고 와이바이오로직스 차세대 Chimeric Antigen Receptor 기술을 활용한 항암 세포치료제를 공동 연구개발 주1) ㈜디알큐어 사이토카인 IL-15 서방형 제제 개발 및 특허 출원 테라베스트 iPSC NK를 활용한 CAR-iPSC NK 치료제 개발을 위한 공동연구 바이오디자인랩(주) 차세대 CAR-NK 개발과 렌티바이러스 벡터 제작을 위한 공동연구 주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다. (2) License In 관련 계약 체결 내역 품목 계약 상대방 대상지역 계약체결일 계약 종료일 계약의 목적 및 내용 총 계약 금액 지급금액 진행단계 비고 종양 조직에 특이적 결합된단백질 및 그 용도 전남대학교 산학협력단 국내 및해외 전역 특허존속기간만료일 인간 피브로넥틴 도메인III 기본 골격의 신규 인간 EphA2 특이적 결합 단백질 및 그의 용도 기술이전계약 (전용실시권) 주1) 연구단계 경상기술료 별도 수지상 세포 기능 강화 전남대학교 산학협력단 국내 특허존속기간만료일 수지상세포의 성숙화 유도용 조성물 외 2건 기술이전계약 (전용실시권) 연구단계 경상기술료 별도 NK세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및 그 용도 서울대학교 산학협력단/삼성서울병원 국내 특허존속기간만료일 NK세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및 그의 용도에 관한 특허 및 특허 관련 기술이전계약 (전용실시권) 연구단계 경상기술료 별도 YBL-007( PD-L1)을 타깃으로 하는 인간항체에 관한 유전자 및 단백질) 서열의 전부 또는 일부 와이바이오로직스 국내 및해외전역 제품출시 후 10년 또는 특허 존속기간 만료일 YBL-007서열의 전부 또는 일부에 대한 CAR-T 또는 CAR-NK 치료제 연구개발 및 사업화 용도에 대한 기술이전계약 (전용실시권 ) 연구단계 경상기술료별도 주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다. (3) 판매계약 계약상대방 계약체결시기 계약종료시기 계약의 목적 내용 계약 금액 (주)유한양행 주1) 주1) 박스루킨 국내 판매 및 공급 계약 주1) 메디벳(주) 주1) 주1) 골드뮨 국내 판매 및 공급 계약 주1) 비젼메드(주) 주1) 주1) 골드뮨 국외 판매 및 공급 계약 주1) 주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다. 해당 업체들은 당기 사업보고서 작성기간 내 계약되었습니다. (4) 특허 양수도 계약 계약 상대방 계약일(기간) 특허명 계약금액 또는대금수주방법(기준)등 비고 삼성서울병원 OX40L을 발현하는 배양보조세포 및 이를 이용한 자연살해세포 배양방법' 특허양수도 계약 주1) 양수 공주대학교 산학협력단 '개 인터루킨-15 체외 증폭용 프라이머 세트, 이의 용도 및 이를 이용한 재조합 개 인터루킨-15 제조방법' 특허양수도 계약 주1) 양수 한국생명공학 연구원 OX40L을 발현하는 배양보조세포 및 이를 이용한 자연살해세포 배양방법' 특허양수도 계약 주1) 양수 한국생명공학 연구원 'OX40L을 발현하는 배양보조세포 및
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이를 이용한 자연살해세포 배양방법' 특허양수도 계약(PCT) 주1) 양수 와이바이오로직스 PD-L1 특이적 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역세포 특허양수도 계약 주1) 양수 김상기 개 자연살해세포 체외 증폭배지 및 이를 이용한 개 자연살해 세포체외 배양방법 개 유래의 자연살해세포의 대량 증식방법 주1) 양수 김상기 개 유래의 자연살해세포의 대량 증식방법 주1) 양수 전남대학교 산학협력단 모노바디 기반 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역 세포 주1) 권리인 추가 전남대학교 산학협력단 배양보조세포를 포함하는 자연살해세포 증식용 조성물 주1) 권리인 추가 전남대학교 산학협력단 PD-L1 특이적 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역세포 주1) 권리인 추가 전남대학교 산학협력단 EphA2를 타겟하는 개선된 특성을 갖는 친수성 모노바디 및 이를포함하는 다중특이적 키메라 항원 수용체 및 조작된 면역세포 주1) 권리인 추가 전남대학교 산학협력단 신규한 골수 침윤 림프구 집단 및 이의 제조방법 주1) 양수 주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다. (5) 임상 관련 계약 계약 상대방 계약일(기간) 계약의 목적 및 내용 계약금액 또는 대금수주방법 (기준)등 비고 ㈜씨엔알리서치 진행성 간세포암 환자에서 자연살해세포와 간동맥주입화학요법 병합치료에 관한 임상 2a상 연구 주1) TI Image 진행성 간세포암 환자에서 자연살해세포와 간동맥주입화학요법병합치료에 관한 임상 2a상 연구(독립적 영상평가) 주1) 트라이얼인포매틱스 진행성 간세포암 환자에서 자연살해세포와 간동맥주입화학요법병합치료에 관한 임상 2a상 연구를 위한 Onco Trial Board 사용 주1) 화순전남대학교병원 확장병기 소세포폐암 환자에서 1차 항암면역치료 후 자가 유래 자연살해세포(Vax-NK/HCC) 공고요법의 항종양활성과 안전성을 평가하기 위한임상연구 주1) 세포치료제공급계약 주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다. (6) 기타 계약 계약 상대방 계약일(기간) 계약의 목적 및 내용 계약금액 또는 대금수주방법(기준)등 비고 (재)전남생물산업진흥원생물의약연구센터 창업보육센터 클린룸 보육시설 사용계약서 주 1) (재)전남생물산업진흥원생물의약연구센터 세포치료제 시험 위수탁 계약(무균시험,마이코플라즈마부정시험 등) 주 1) (재)전남생물산업진흥원생물의약연구센터 GMP 시설(생산, 사무공간) 사용 목적 주 1) 전남대학교면역치료혁신센터 면역치료혁신센터 연구시설 및 사무공간 사용목적 주 1) 주1) 계약 세부 내용의 경우 영업기밀에 해당하므로 기재하지 않았습니다. 나. 연구개발 활동의 개요 (1) 연구개발 조직 개요 당사는 2010년 7월 기업부설연구소를 설립하여 한국산업기술진흥협회로부터 인증 받았으며, R 필두로 Vax-CAR 플랫폼, Monobody 플랫폼, 저분자화합물 표적항암제 및 차세대 "박스루킨-15" 등의 연구를 진행하고 있습니다. 당사 연구개발담당조직은 본 보고서 작성기준일 현재 아래와 같습니다. 연구개발 조직_2024.12.31기준.jpg 연구개발 조직_2024.12.31기준 (2) 연구개발 인력 현황 공시서류 기준일 현재 당사는 박사급 19명 등 총 36명의 연구개발 인력을 보유하고 있으며, 총 연구개발 인력은 대표이사를 포함하여 전체 인력(82명)중 44%를 차지합니다. 구분 인원 (명) 박사 석사 기타 합계 R 임상연구실 반려동물헬스케어본부 기타 핵심 연구 인력 합 계 (3) 연구개발 핵심인력 당사의 주요 핵심 연구 인력 현황은 아래와 같습니다. 직책명 성 명 (출생년) 담당업무 약 력 대표이사(CEO) (등기/상근) 이제중 (1964년) 총괄 '99.02 전남대학교 의과대학 혈액종양학 박사 99.05~'03.07 화순전남대학교병원 임상교수 '00.07~'01.01 일본 동경 국립암센터 방문연구원 '06.03~'07.12 미국 피츠버그대학교 암연구소 방문교수 '10.02~'19.06 ㈜박셀바이오 대표이사 (설립) '15.01~'17.12 한국다발골수종연구회 위원장
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'03.07~전남의대/현재 화순전남대학교병원 혈액종양내과 교수 '08.12~현재 화순전남대학교병원 암면역치료연구센터장'19.06~'23.08 대한조혈모세포이식학회 세포치료연구회 위원장 '23.09~'24.08 대한조혈모세포이식학회 회장 '21.02~현재 ㈜박셀바이오 대표이사 전무 김상기 (1960년) 연구총괄 '93.08 전남대학교 수의학과 박사'05.09~현재 화순전남대학교 병원 암면역세포치료연구센터'06.04~현재 공주대학교 산업과학대학 특수동물학과 교수'23.03~현재 (주)박셀바이오 R 전무 이재일 (1957년) 연구개발 (동물의학) '94.05 머독대학교 미생물학 박사'95.03~'22.02 전남대학교 수의과대학 교수'09.03~'11.02 전남대학교 수의과대학 학장'08~'10 농림축산검역본부 역학조사위원'17~'23 식품의약품안전처 축산위생심의위원회'99~'15 대한수의학회 학술위원 이사'13~'15 한국예방수의학회 회장'16~'17 대한수의학회 회장'22.03~현재 박셀바이오 반려동물헬스케어본부장 전무 김경근 (1957년) 연구개발 '88.02 전남대학교 의학박사 '86.09~'01.12 전남대학교 치과대학 전임강사~교수 '92.12~'95.02 미국 인디애나 의과대학 Krannert 순환기연구소 교환교수 '02.01~'23.02 전남대학교 의과대학 교수 '02.09~'18.08 한국연구재단 선도연구센터(MRC) 센터장 '11.09~'12.08 전남대학교 의과학연구소 연구소장 '12.07~'16.08 한국연구재단 의약학단 책임전문위원 '17.01~'18.12 국가과학기술심의회 기초기반전문위원회 전문위원 '18.01~'18.12 대한약리학회 회장 '18.03~'20.02 전남대학교 의과대학 학장 '19.01~'22.12 교육부 이공분야 종합심의위원회 위원 '24.06~현재 ㈜박셀바이오 R 전무 상무 김호상 (1969년) 연구개발 (GMP총괄) '96.08 조선대학교 유전자과학과 박사 '14.06~'18.06 LG화학 백신연구소 팀장 '24.02~ ㈜박셀바이오 GMP센터장 이사 배우균 (1973년) 연구개발 (임상) '11.03 전남대학교 의학박사'06.02~'07.03 전남대 신장내과 전임의'07.02~'08.03 전남대병원 신장내과 전임강사'08.02~현재 화순전남대병원 혈액종양내과 전임의 ~ 교수'21.08~현재 (주)박셀바이오 의학지원실장 이사 장윤영 (1978년) 연구개발 (제조) '13.08 전남대학교 분자의과학협동과정 박사 '02.02~'03.07 조선대학교 유전공학 분자세포생물학 실험실 연구보조 '03.08~'04.02 전남대학교 치과대학 구강병리학교실 연구원 '06.02~'08.09 JB줄기세포연구소 동물실험팀장 '08.11~'10.08 암면역치료연구센터 연구원 '13.01~현재 ㈜박셀바이오 제조소장 부장 심재웅 (1980년) 연구개발 (품질) '13.08 전남대학교 분자의과학 이학박사 '13.09~'15.07 전남대학교 알레르기내과 연구원 '15.08~'17.10 화순전남대병원 의생명연구원 연구교수 '17.12~현재 ㈜박셀바이오 품질실장 부장 이민근(1983년) 연구개발 '11.03~'16.02 전남대학교 분자의학과 석사, 박사 '16.03~'19.02 화순전남대병원 혈액종양내과 박사후 연구원 '19.03~'22.12 화순전남대병원 혈액종양내과 연구교수 '22.12~현재 ㈜박셀바이오 R 부장 부장 백민우 (1978년) 연구개발 '06.03~'10.08 전남대학교 생명과학기술학과 박사 '10.09~'12.01 한국기초과학지원연구원(KBSI) 박사후 연구원 '12.02~'13.03 전남대학교 치과대학 생체광물화질환 연구센터 연구교수 '13.04~'16.03 전남대학교 생명과학기술학과 박사후 연구원 '16.04~'17.08 텍사스대학교 UTRGV 의과대학 박사후 연구원 '17.09~'21.03 미네소타대학교 약학과 박사후 연구원 '18.09~'21.03 미네소타대학교 연구기기연구실 관리자 '21.05~'22.11 충북대학교 노화연구소 초빙 부교수 '22.12~현재 ㈜박셀바이오 R 부장
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차장 양승주 (1987년) 연구개발 '21.08 광주과학기술원 생명과학 이학박사 '22.09~'23.11 ㈜벳바젠 연구소 선임연구원 '24.01~현재 ㈜박셀바이오 R 팀장 과장 위태인 (1988년) 연구개발 '22.02 건국대학교 의학과 박사(감염 및 면역학) '14.06~'17.11 한국유나이티드제약 연구소 연구원 '22.09~23. 08 엠디뮨 연구개발본부 책임연구원 '24.07~현재 ㈜박셀바이오 R 연구원 과장 윤아름 (1990년) 연구개발 '23.08 포항공과대학교 생명과학과 이학박사 '24.05~현재 ㈜박셀바이오 R 연구원 과장 김성진 (1991년) 연구개발 '21.08 순천대학교 약학과 약학박사 '23.03~'24.06 ㈜셀젠텍 고형암연구부 선임연구원 '24.06~현재 ㈜박셀바이오 R 연구원 대리 박보미 (1995년) 연구개발 '24.02 전남대학교 수의학과 수의학박사 '23.11~현재 ㈜박셀바이오 R 연구원 본 보고서 작성기준일 이후 당사는 첨단재생의료법의 시행에 맞춰 연구개발 가속화와 상업화에 역랑을 집중하면서 현재 보유한 GMP 제조소 기반 사업모델을 확립하기위하여 아래의 외부 핵심 인력을 영입하기로 결정하였습니다. 직책명 성 명 (출생년) 담당업무 약 력 부사장(비등기) 류강 (1967년) 전략기획총괄(CSO) '02.08 한양대학교 화학공학과 박사 '09~'11 종근당 바이오공학실 실장'11~'14 현대 IBT/씨앤팜 센터장'19~'22 SAB 연구개발 총괄'22~'24 전남생물의약연구센터 센터장 (4) 연구개발비용 (단위 : 천원) 구분 2024년도 (제15기) 2023년도 (제14기) 2022년도 (제13기) 2021년도 (제12기) 2020년도 (제11기) 자산 처리 원재료비 인건비 감가상각비 위탁용역비 기타경비 소계 비용 제조원가 판관비(*) 소계 (정부보조금) 보조금차감후금액 합계 (*)연구개발비용은 전액 판관비로 계상되어있으며, 정부보조금은 별도의 수익으로 처리하고 있습니다. 다. 연구개발 실적 (1) 연구개발 진행 현황 당사가 연구개발 진행 중인 프로젝트 현황은 다음과 같습니다. 구분 품목 적응증 현재 진행단계 비고 단계(국가) 승인년도 항암제 Vax-NK 진행성 간세포암 임상2a상 완료. 조건부허가 또는 첨단재생의료치료를 통한 환자치료 예정 2018년 Vax-NK + HAIC(5-FU/시스플라틴)병용요법 진행성 췌장암 임상연구 승인 및 임상연구 준비 중 (주1) 첨단재생의료 임상연구계획 승인 소세포폐암 임상연구 진행중 첨단재생의료 임상연구 항암제 BCMA 발현 난치성 다발골수종 비임상 임상시험을 위한 생산공정 확립 중 EphA2 및 PD-L1발현 난치성 고형암 비임상 임상시험을 위한 생산공정 확립 중 치료제 자가면역질환 R 연구 개발 중 항암제 MYO1D 표적항암제(VCB-1301) 고형암 R 효능평가 및 후보물질 선정 중 동물용 항암제 "박스루킨-15" 개의 악성종양 (유선종양, 림프종) 유선종양 : 품목허가 승인완료림프종 : 품목허가 신청 중 2024년 (주1) 본 보고서 작성기준일 후 2025년 01월 23일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품심의위원회로부터 화순전남대학교병원이 진행성 췌장암에 대한 첨단재생의료 임상연구『 적합 』결정을 받았습니다. 구분 항암제(바이오 신약) 적응증 -. 진행성 간세포암(HAIC와의 병용 치료) -. 진행성 췌장암(mFOLFIRINOX 요법과 병용 치료) -. 소세포폐암(아테졸리주맙과 병용 투여) 제품설명(작용기전) -. Vax-NK는 백혈구분반술을 통해 대상환자의 말초혈액단핵구를 채집하여 방사선조사 영양세포주 및 싸이토카인의 자극을 통하여 2주 동안 배양하여 제조하는 자가유래 NK세포 기반의 면역세포치료제임-. NK세포는 선천면역(체내 1차 방어작용)의 중추를 담당하는 대표적인 면역세포로, MHC Class I이 감소/결핍된 암세포를 인지하여 다양한 세포살상효소(퍼포린, 그랜자임)을 분비함으로써 암세포를 직접 공격하여 제거할 뿐만 아니라, INF-γ, TNF-α 등의 다양한 사이토카인과 케모 카인을 분비해 후천 면역세포(DC세포, T세포,
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B세포 등)의 활성을 유도함으로써 총체적으로 종양미세환경 내 면역반응을 조절하여 암세 포를 사멸시킴 제품의 특성 -. 영양세포주와 낮은 농도 사이토카인를 이용한 NK세포의 증폭률(평균 300배 증폭) 및 순도(평균 85% 이상) 극대화-. 진행성 간세포암의 경우 HAIC(간동맥내 항암주입요법, 5-FU, 시스플라틴)과의 병용을 통해 간암 조직에 고용량/고순도의 자연살해세포를 직접 투여하는 독창적인 투여법으로 치료효과 극대화-. 자가유래 세포로 높은 안전성 확보-. 진행성 간세포암은 수술적 절제가 불가능하고 TACE(경동맥화학색전술)에도 반응이 없는 상태의 종양으로, 현재 넥사바(소라페닙)만이 표준 치료로 적용되는 상황으로 새로운 치료적 대안이 필요한 상황임. 진행성 간세포암 환자 중 HAIC를 시행하고 안정성 병변(SD) 이상의 소견을 보이는 환자를 대상으로 Vax-NK를 투여 시 높은 치료 효과를 기대함 -. 진행성 췌장암은 예후가 좋지 않고 발견이 늦은 경우가 많기 때문에 수술 가능한 환자는 전체 환자의 12.5%에 불과하며 췌장암에 특이적 으로 작용하여 허가 받은 면역 항암제가 없는 실정이며, 표준치료인 mFOLFIRINOX 요법과 Vax-NK 병용 투여 시 우수한 효과를 보일 것이라 기대함 -. 소세포 폐암은 암세포의 성장이 아주 빠르며 초기 단계에서도 전이가 쉽게 일어나는 암으로 예후가 좋지 않은 암종으로 알려져 있으며 5년 생존율도 5~10%로 매우 낮기 때문에 미충족 의료수요가 높은 암종임. 아테졸리주맙과 Vax-NK 병용 투여한 비임상 시험에서 높은 종양억제 효과를 확인했으며, 높은 항암효과를 가진 치료제가 될 것으로 기대함 진행경과 -. 11명의 진행성 간세포암 환자 대상 임상 1상 완료 (한국, HAIC 병용요법, 화순전남대학교병원, 2016.01~2017.12): 안전성 및 탐색적 유효성 (81.8%의 질병조절률) 확인-. 간세포암 환자 대상 임상 2a상 연구 완료 및 식약처 최종 보고서 제출 완료 -. 소세포폐암 대상 첨단재생의료 임상연구 진행 중 -. 진행성 췌장암 첨단재생의료 임상연구 승인 및 임상연구 준비 중 (주1) 향후계획 -. 진행성 간세포암은 첨단재생치료를 통한 환자치료 적용 또는 식약처 신속처리대상 지정 신청 후 조건부허가(임상3상) 신청 또는 조건부허가 용 2b상 진행 후 조건부허가(임상3상) 예정 -. 소세포폐암과 췌장암은 첨단재생의료 임상연구 진행 결과를 분석한 후 첨단재생치료 예정 유사경쟁제품 -. 간세포암에 대한 항암면역세포치료제로는 녹십자셀의 이뮨셀엘씨주(2007년 국내 조건부품목허가, 2012년 임상3상완료)가 있음. 그러나 이 뮨셀엘씨주는 간세포암 제거술(수술, 고주파절제술, 경피적 에탄올 주입술) 후 종양제거가 확인된 환자에서 보조요법으로 사용되고 있으며, 주 세포군은 활성화 T-림프구와 싸이토카인 유도 살해세포(Cytokine induced killer cell, CIK cell)로, NK세포를 기반으로 하는 Vax-NK와는 차 이점이 있어 상호 배타적인 경쟁제품으로 특정하기 어려움-. NK세포치료제로 일부 국가에서 조건부 승인을 통해 임상에 적용하고 있는 사례는 있으나, 글로벌 수준에서 승인/출시된 제품은 없음 시장규모 시장형성 초기 단계이므로, 목표 시장을 특정하기 어려움. (주1) 본 보고서 작성기준일 후 2025년 01월 23일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품심의위원회로부터 화순전남대학교병원이 진행성 췌장암에 대한 첨단재생의료 임상연구『 적합 』결정을 받았습니다. 구분 항암제 (바이오 신약) 적응증 재발성/불응성 다발골수종 제품 설명(작용기전) -. B-cell maturation antigen (BCMA)를 표적으로 인식하는 항체를 골수침윤림프구(MIL)에 도입하여 제조됨.-. BCMA를 발현하는 다발골수종 세포를 선택적으로 인식하고 결합하여 암세포를 효과적으로 제거하는 능력을 가짐.-. 활성화된 CAR-MILs는 세포독성 작용을 수행하며, 사멸 프로그램을 유도하는 신호 분자를 분비하여 암세포를 사멸시킴.-. 다른 면역세포와의 상호작용을 통해 면역
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반응을 촉진하고, 암세포 제거를 강화함. 제품의 특성 -. 골수 유래 면역세포: 기존의 CAR-T 세포가 말초혈액에서 분리되는 반면, MILs는 골수에서 분리되며 암 미세환경과의 상호작용을 최적화함 -. 높은 면역 지속성: 골수 유래 세포로서 면역 기억 형성이 우수하여 장기적인 항암 효과를 기대할 수 있음 -. 다양한 암 항원에 대한 반응성: 여러 항원에 대한 특이성을 보유하여 항원 손실에 따른 암 재발을 줄일 수 있음 -. 강화된 세포 독성: CAR nanobody 항체와 결합하여 암세포 살상 능력을 극대화함 진행경과 -. In vitro와 in vivo 실험에서 CAR-T치료제 보다 높은 암세포 살상능 확인: BCMA를 발현하는 다발골수종 세포주를 대상으로 한 실험에서 강력한 세포독성을 입증. 비임상시험 진행 중: CAR-MILs의 제조 공정을 확립하고 있으며, 임상시험계획(IND) 제출을 위한 GLP 수준의 비임상시험을 진행 중. 향후계획 -. 비임상시험 완료 후 IND 제출: 독성 시험과 효능 검증을 완료한 후, 임상시험 진입을 위한 IND(Investigational New Drug) 신청 계획. -. 임상 1상 착수: 초기 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 평가한 후, 후속 임상 단계로 확대 예정. 유사경쟁 제품 [ FDA 승인 CAR-T 치료제 ]-. 아벡마(Abecma, BMS, 2021): BCMA를 표적으로 하는 최초의 CAR-T 치료제로, 재발성/불응성 다발골수종 환자 대상.-. 카빅티(CARVYKTI, J, 2022): BCMA를 표적으로 하며, 다발골수종 치료를 위해 개발된 또 다른 CAR-T 치료제.[ CAR-MILs의 차별성 ]-. 기존 CAR-T 세포 치료제는 말초혈액 유래 T 세포를 기반으로 하지만, CAR-MILs는 골수 유래 면역세포를 사용하여 더 높은 지속성과 종양 미세환경 내 적응성을 가짐.-. 골수 미세환경에서의 기억 T 세포 비율이 높아 재발 방지 효과가 기대됨. 시장규모 -. 현재 CAR-T 치료제 시장은 초기 단계이며, BCMA 표적 치료제가 도입되면서 다발골수종 치료에서 점진적으로 시장 점유율을 확대할 것으로 예상됨.-. CAR-MILs는 기존 CAR-T 세포치료제와 비교하여 더 높은 지속성 및 다중 항원 타겟팅 가능성을 가짐으로써 차세대 면역세포 치료제로 자리 잡을 가능성이 큼. 구분 차세대 CAR-T 기반 항암 치료제 적응증 EphA2 또는/및 PD-L1을 발현하는 난치성 고형암 : 위암, 난소암, 간암 제품 설명(작용기전) -. CAR-T의 작용기전은 환자유래 T세포에 인위적으로 도입된 항원 특이적 키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor, CAR)에 의해 선택적으로 표적암을 사멸시킴 -. 고형암에 많이 발현하는 암특이 단백질인 EphA2와 PD-L1에 대해 선택성과 특이성을 갖는 단클론항체 기반의 ScFv 수용체를 T세포 에 도입한 형태의 anti-EphA2 or anti- PD-L1 CAR-T 세포치료제로, T세포 표면의 EphA2 or PD-L1 CAR에 의해 선택적으로 암을 표적하고 T세포 면역반응을 통해 암세포를 사멸시킴 제품의 특성 1. 이중 타겟 CAR-T 치료제-. EphA2와 PD-L1을 표적으로 하는 이중항원 CAR-T 세포 치료제. -. 고형암에서 발현 빈도가 높은 두 표적을 동시에 공격함으로써 치료 효과 극대화. 2. 면역회피 극복 메커니즘 -. PD-L1을 표적으로 하여 면역억제 환경을 극복하고, 항PD-L1효과를 통해 종양 미세환경 내 면역 반응 촉진. 3. 고형암 침투 능력 향상-. T세포 활성화 및 종양 침투 능력을 강화하는 유전자 조작 기술 적용.-. 종양 내 TME(종양 미세환경) 적응성 향상을 통해 면역억제 극복. 진행경과 -. 비임상 연구 진행 중: In vitro 연구에서 EphA2 또는/및 PD-L1을 발현하는 암세포에 대한 강력한 세포 독성 확인, 고형암(난소암, 위암, 간암) 세포주를 이용한 소동물 종양 모델에서 종양 크기 감소 확인 -. CAR-T 세포 생산 및 확장성 연구 진행: 대량 배양
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기술 및 GMP 제조공정 확립 단계 향후계획 -. GLP 수준 비임상 독성 시험 진행 후 IND 제출 준비: 동물 모델에서 독성, 분포 및 유효성 검증 후 임상시험계획(IND) 제출 예정 -. 임상 1상 진입 목표: 1상 임상에서 안전성 및 초기 효능 평가 후 후속 임상 확대 계획. 유사경쟁 제품 -. 현재 고형암 대상 CAR-T 치료제 승인 사례 없음: 기존 CAR-T 치료제(킴리아, 예스카르타, 브레얀지)는 모두 혈액암 대상 -. 고형암 대상 CAR-T 개발 중인 주요 경쟁사: Adaptimmune: SPEAR-T 세포 기반 TCR 치료제 Cellectis: UCART 기반 동종유래 CAR-T Legend Biotech: BCMA CAR-T (고형암 확장 연구 중) 시장규모 -. 고형암 대상 CAR-T 시장은 초기 단계이나, 면역억제 극복 CAR-T 치료제 개발이 활발하게 진행 중 -. EphA2, PD-L1 표적 CAR-T는 최초로, 차별화된 치료 옵션으로 시장 선점 가능성. 구분 차세대 CAR-NK 기반 자가면역질환 치료제 적응증 B세포 매개 자가면역질환: 전신홍반루푸스(SLE), 류마티스 관절염(RA), 다발성 경화증(MS), 기타 B세포 관련 자가면역질환 제품 설명(작용기전) -. Anti-CD19 CAR-NK 세포는 CD19 항원을 발현하는 B세포를 특이적으로 표적 및 제거하여 자가면역반응을 억제하는 원리로 작용함 -. 자가면역질환에서 병리적 역할을 하는 CD19+ B세포를 특이적으로 제거하여 자가항체 생성 및 과도한 면역반응을 억제 -. 기존 anti-CD20 항체 (Rituximab, Ocrelizumab 등)보다 B세포 제거 효율이 높으며, T세포 기반 치료제보다 사이토카인 방출 증후군 (CRS) 위험이 낮고, 면역거부반응을 줄이기 위해 동종 유래 (allogeneic) NK 세포 사용이 가능하며, CAR-T보다 낮은 독성 및 빠른 작용 기전의 장점을 갖음 제품의 특성 1. CD19+ B세포 특이적 제거 -. 자가면역질환에서 비정상적 항체 생산을 유도하는 B세포를 선택적으로 제거 -. 기존 anti-CD20 치료제(리툭시맙, 오크렐리주맙)보다 더 광범위한 B세포 제거 가능 2. 높은 안전성 및 저독성 -. NK 세포 기반 CAR 치료제로 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경독성(NE) 발생 위험 감소 -. 동종유래(off-the-shelf) CAR-NK로 빠른 치료 가능 3. 자가면역질환 치료제의 새로운 패러다임 -. 기존 B세포 제거 항체 치료제 대비 더 강력한 면역조절 효과 및 빠른 면역 회복 가능 진행경과 -. Vax-CAR-NK 생산공정 확립 중: NK 세포 대량배양 및 CAR 발현 최적화 연구 진행, In vitro 및 마우스 모델에서 B세포 제거 효과 검증 진행. 향후계획 -. 비임상 연구 진행 -. 면역억제 효과 검증 연구 및 GLP 수준의 독성 연구 진행 -. GLP 비임상 독성 시험 후 IND 제출: 동물 모델에서 독성 및 유효성 검증 후 임상시험계획(IND) 제출 예정 -. 임상 1상 진입 목표: 초기 임상에서 안전성과 면역조절 효과 평가 후 적응증 확대 가능성 검토 유사경쟁 제품 시장규모 -. 자가면역질환 치료제 시장 2023년 기준 약 1,200억 달러 규모: 연평균 성장률 8~10% 수준으로 지속 성장 -. 기존 항체 기반 B세포 제거 치료제의 한계를 극복하는 CAR-NK의 성장 가능성 높음: 빠른 작용 및 낮은 부작용으로 새로운 자가면역질환 치료 옵션으로 부상 가능 (마) MYO1D 표적항암제 (VCB-1301) 구분 표적항암제(바이오 신약) 적응증 불응성 고형암 제품 설명(작용기전) -. 상피세포성장인자 수용체(Epidermal Growth Factor Receptor, EGFR)를 비롯한 다수의 성장인자 수용체(GFR)가 암조직에 활성화되어 암 진행을 주도하며 이를 타겟으로 하는 2세대 분자표적항암제가 개발되어 고형암 치료에 사용되고 있으나 돌연변이형 GFR에 의해 발생 하는 치료저항성이 문제가 되고 있음 -. 개발중인 VCB-1301은 저분자화합물
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표적항암제로서 정상형 및 돌연변이형 GFR이 원형질 막에 유지되도록 돕는 MYO1D 단백질의 기능을 차단하여 GFR 소실을 유도하며 결과적으로 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제함 제품의 특성 -. VCB-1301은 MYO1D 단백질을 분해하는 표적단백질 분해(target protein degradation, TPD) 기전으로 작동하여 수종의 GFR을 선택적 으로 분해시켜 제거함. 이는 타이로신 키나아제 억제제나 단클론항체와 같은 GFR 기능차단 표적항암제가 가지는 치료 저항성을 극복할 수 있는 새로운 유형의 고형암 표적치료제임 진행경과 -. 불응성 고형암 세포주(유방암, 폐암, 신경교종, 대장암 등)를 대상으로 한 in vitro 시험에서 1세대 항암제에 비해 우수한 암세포 살상능을 확인함. -. 불응성 고형암 세포주를 이용한 in vivo 종양모델에서 VCB-1301 효능 평가를 진행중이며 삼중음성유방암 모델과 대장암 간전이 모델 에서 효능을 확인함. 향후계획 -. 작용기전(MOA) 규명과 효능이 확인된 선도물질들을 특허 출원한 후 약동학적 시험을 통해 비임상 시험에 사용될 수종의 후보물질을 도출함. -. 압축된 후보물질을 대상으로 GLP 수준 비임상 독성 시험과 약동학적 프로파일을 확립한 후 IND 신청 유사경쟁제품 -. 글로벌 빅파마(노보 노디스크, 다케다, 제넥신 등)들의 TPD 기술이전 계약체결이 증가 추세이며 국내 바이오텍(아이리드비엠에스, 유빅스테라퓨틱스, 이피디바이어테라퓨틱스, 이노큐어테라퓨틱스 등) 들도 TPD 기반 항암제 개발을 진행 중임 -. 이노큐어테라퓨틱스가 비소세포폐암을 대상으로 cMET 성장인자 수용체 분해제 ICT-1402를 이용한 비임상연구를 진행 중임 시장규모 -. 2024년 한국제약바이오협회 보고서에 따르면, TPD 기술은 2030년까지 연평균 27%의 성장률을 기록하며, 글로벌 시장규모는 33억 달러에 이를 것으로 전망 (바) "박스루킨-15" (VCB-2401) 구분 반려견 면역함암제 적응증 개의 악성종양(현재는 '유선종양' 으로 품목허가를 받았고, 림프종은 품목허가 신청 중이며, 앞으로 다양한 암종으로 적응증 확대를 모색 중임) 제품 설명(작용기전) -. 개 인터루킨-15 유전자를 기반으로 한 재조합 단백질로 반려견 면역증강에 의한 면역항암제임. -.인터루킨-15는 다양한 면역세포의 발생, 분화, 증식, 활성에 중요한 역할을 하는 사이토카인 중 하나로, 자연살해세포 및 메모리 T세포의 발생, 분화, 활성화, 증식과 B세포의 항체 생산력 증가, 성숙 수지상세포 분화촉진 및 생존력 증진 등의 작용기전을 통해 악성 종양 주변의 면역세포 활성을 높여 암세포를 사멸시킴. 제품의 특성 -. 반려견 전용 면역증강에 의한 면역항암제-. 고순도 고효율 정제 기술을 이용한 재조합 단백질 제제 -. 항암 표준요법과 병용 시 다양한 암종에 대한 높은 치료 효과를 보임 진행경과 -. 랫드 및 비글견 대상 비임상 독성시험 완료(한국화학융합시험연구원 헬스케어연구소)-. 림프종 및 고형암 환견 15마리 대상 임상시험 완료. (농림축산검역본부 승인, 사이클로포스파마이드 병용요법, 전북대학교 동물의료센터 등 2기관, 2018.01~2018.12): 안전성 및 유효성(66.6%의 질병조절율) 확인-. 20년 10월 품목허가 신청 후 21년 02월 25일 제출 자료에 대한 보완 요청 -. 21년 12월 품목허가 철회(시험기관 추가 및 제품 생산 등 준비 중) -. 국내 동물의약품 제약사와 생산 및 유통 협약 체결 -. 전국 43개의 동물병원을 대상으로 임상시험 진행 완료 -. 23년 10월 23일 "박스루킨-15"(VCB-2401) 유선종양 품목허가 신청 -. 24년 08월 08일 농림축산검역본부로부터 "박스루킨-15"(VCB-2401) 품목허가 승인 -. 24년 12월 02일 림프종 품목허가 신청 -. 25년 01월 (주)유한양행과 국내 영업마케팅 업무협약 향후계획 -. KVGMP 시설 위탁생산업체를 통한 대량생산 및 판매 유사경쟁제품 아직까지 전 세계적으로 동물 전용 싸이토카인 면역항암제로 승인된
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사례가 없으므로 유사 경쟁제품이 없음. 시장규모 -. 반려동물 암 치료제 시장은 2024년에 4억 4,410만 달러로 추정되며, 2029년까지 6억 4,982만 달러에 이를 것으로 예측됨(출처: Mordor Intelligence) 동물용 함암제 시장.jpg - 동물용 함암제 시장 - -. 박스루킨의 다양한 적응증 확대 및 글로벌 시장 진출이 이루어진다면 높은 성장에 따른 고매출을 기대할 수 있음. (주1) 작성기준일 이후, 2025년 01월 10일 (주)유한양행과 "박스루킨-15" 영업마케팅을 위한 업무협약을 체결하였습니다. (2) Vax-NK의 치료목적 사용 실적 당사는 악성 종양 관련 신약을 연구개발하고 있는 상황으로, 협력 관계를 유지하고 있는 화순전남대병원과 다수의 치료목적 사용(응급임상)을 수행하였습니다. 유방암,위암 등 8개 암종에 대한 Vax-NK의 치료목적 사용에 대한 간략한 정리는 다음의 표와 같습니다. 나이 성별 질환 시험년월 결과 여 위암 질환진행 여 급성림프구성백혈병 질환진행 여 유방암 질환진행 여 유방암 질환진행 여 다발골수종 완전반응 여 지방육종 완전반응 여 교모세포종 부분반응 여 췌장암 (주1) 완전반응 남 간세포암종 완전반응 남 췌장암 질환진행 여 간암 안정병변 * 식약처 치료목적 사용승인현황 기준으로 작성되었습니다. (주1) 해당환자는 췌장암의 간 전이로 인해 간동맥내 투여경로로 치료목적 사용 승인을 받았습니다. (3) 연구개발 완료 실적 보고서 작성기준일 현재 모든 파이프라인이 연구개발 단계로 기초연구 또는 임상연구를 진행 중입니다. "박스루킨-15" 품목의 경우 유선종양 임상연구를 마치고 품목허가를 받았으며, 림프종에 대해서는 임상연구 종료 후 품목허가를 신청하였습니다. (4) 연구개발활동 및 판매 중단현황 제품명 적응증 내용 비고 Vax-DC/MM 다발골수종 2013.10. 1/2a 임상시험 승인 2015.07. 1/2a 임상시험 완료 2017.08. 2b 임상시험 계획 승인 2019.04. 2a 임상시험 계획 승인 2022.07 임상시험 연구개발 조기종료 다발골수종 타겟 Vax-CAR 플랫폼으로 변경 (5) 연구개발계획 현재까지 수행한 Vax-NK/HCC의 임상1상 결과 및 임상2a상 데이터, 그리고 Vax-NK의 다수의 응급임상(치료목적 사용승인) 데이터를 바탕으로 Vax-NK 자연살해세포치료제 플랫폼의 적응증 확대 가능성과 환자의 삶의 질 향상에 대한 근거를 확보하였습니다. 이를 바탕으로 현재 당사가 계획하고 있는 연구개발계획은 다음과 같습니다. No 플랫폼 구분 프로젝트 임상 기관 (병원명) 구분 비고 Vax-NK 소세포폐암 화순전남대학교병원 첨단재생의료 임상연구 Vax-NK 기반 CPI 복합치료, 국가 면역치료 혁신 플랫폼 과제 Vax-NK 췌장암 화순전남대학교병원 첨단재생의료 임상연구 Vax-NK 기반 mFOLFIRINOX 병합치료 Vax-CAR 고형암, 혈액암 당사는 Vax-NK에 대한 치료목적 사용 결과를 바탕으로 본격적인 적응증 확대를 위해 다수의 첨단재생의료 임상연구 및 상업화 임상시험(SIT)을 계획하고 있습니다. 간소포암, 췌장암, 소세포폐암 등의 적응증을 대상으로 당사와 협력관계에 있는 화순전남대학교병원, 서울성모병원 및 분당서울대병원 등과 협업을 통해 보다 안전하고 높은 치료효과를 보일 수 있는 임상시험 프로토콜을 개발하고 있습니다. 또한 치료목적사용승인(구"응급임상")에서는 적극적으로 평가하지 못하였던 말기 암 환자의 '삶의 질'에 대한 평가를 수행하여 Vax-NK 항암면역치료 플랫폼의 장점을 검증할 계획입니다. 고형암 및 혈액암을 적응증으로 한 CAR세포치료제의 경우 연구 개발 및 제조 공정개발 중이며, 그 중 CAR-MILs의 경우 IL-2, IL-7 및 IL-15 등 사이토카인 프로파일을 사용하여 특허를 출원하고 이러한 플랫폼을 이용하여 비임상 연구를 완료 후 임상연구를 진행할 예정입니다. 7. 기타 참고사항 당사는 증권신고서 작성기준일 현재 3건의 국책과제를 수행중이며, 국내외 총 19건의 특허 및 출원 건이 존재하며, 세부사항은 아래와
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같습니다. 가. 국책과제 선정 현황 번호 프로그램명 (시행부처/기관) 과 제 명 총개발기간 (시작,종료일) 총사업비 (백만원) 비 고 바이오의료기술개발사업(과학기술정보통신부) 면역치료 혁신센터 (총괄) 면역치료 실용화 연구단 (3세부) 3세부 책임 반려동물전주기산업화기술개발사업(농림축산식품부) 항암 면역치료를 위한 개 키메라항원수용체-자연살해세포(CAR-NK cells) 치료제 및 개 면역관문저해제 (immune-checkpoint inhibitor) 개발 (총괄) 공동 연구기관 국가신약개발사업(R) (과학기술정보통신부) 모노바디 플랫폼을 이용한 다중표적 CAR-T 고형암세포치료제개발 주관 연구기관 나. 지적재산권 현황 No. 명칭 출원번호 등록번호 형태 권리자 OX40L을 발현하는 배양보조세포 및 이를 이용한 자연살해세포 배양 방법 특허권 ㈜박셀바이오 배양보조세포를 포함하는 자연살해세포 증식용 조성물 특허출원 ㈜박셀바이오, 전남대학교 산학협력단 NK세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및그의 용도 전용실시 삼성생명공익재단, 서울대학교 산학협력단 암-고환 항원을 포함하는 한국 난치성 다발골수종 예방 또는 치료용 세포 면역치료제 조성물 및 그 제조방법 특허권 ㈜박셀바이오, 전남대학교 산학협력단 수지상세포의 이동성 증진 및 수지상세포에 의해 제조된 세포독성 T세포의 세포살상능 증진 방법 전용실시 전남대학교 산학협력단 수지상세포의 이동성 증진 및 수지상세포에 의해 제조된 세포독성 T세포의 세포살상능 증진 방법 전용실시 전남대학교 산학협력단 수지상세포의 성숙화 유도용 조성물 전용실시 전남대학교 산학협력단 인간 피브로넥틴 도메인 Ⅲ 기본 골격의 신규 인간 EphA2 특이적 결합 단백질 및 그의 용도 전용실시 전남대학교 산학협력단 모노바디 기반 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역 세포 특허출원 ㈜박셀바이오, 전남대학교 산학협력단 PD-L1 특이적 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역세포 특허권 ㈜박셀바이오, 전남대학교 산학협력단 개 CD20을 표적으로 하는 항체, 키메라 항원 수용체 및 이의 용도 특허출원 ㈜박셀바이오, 공주대학교 산학협력단 개 인터루킨-15 체외 증폭용 프라이머 세트, 이의 용도 및 이를 이용한 재조합 개 인터루킨-15 제조방법 특허권 ㈜박셀바이오 EphA2를 타겟하는 개선된 특성을 갖는 친수성 모노바디 및 이를 포함하는 다중특이적 키메라 항원 수용체 및 조작된 면역세포 특허출원 ㈜박셀바이오, 전남대학교 산학합력단 BCMA 특이적 키메라 항원 수용체를 포함하는 신규한 골수 침윤 림프구 집단 및 이의 제조방법 특허출원 전남대학교 산학협력단, ㈜박셀바이오센랑바이오 개 자연살해세포 체외 증폭배지 및 이를 이용한 개 자연살해 세포 체외 배양방법 특허권 ㈜박셀바이오 개 유래의 자연살해세포의 대량 증식방법 특허권 ㈜박셀바이오 자연살해세포의 신규한 제조방법 및 이를 이용한 간암 치료 방법 특허출원 ㈜박셀바이오, 전남대학교산학협력단 재조합 개 인터루킨-15를 포함하는 종양에 이환된 개의 암 치료용조성물 특허출원 ㈜박셀바이오, 전남대학교산학협력단 신규한 골수 침윤 림프구 집단 및 이의 제조방법 특허출원 ㈜박셀바이오 다. 산업의 특성 (1) 세포·유전자치료제 산업 세포치료제는 기존 암 치료법(화학치료, 방사선치료 등)에 비해 표적 정확성이 높고 부작용이 적어 암 발병률 증가와 함께 항암제 R 활발하게 진행되고 있으며 가장'개인 맞춤형'에 근접한 치료제라는 점에서 매우 혁신적인 제품입니다. 한국제약바이오협회에서 첨단재생의료 치료제 및 치료기술의 국내외 동향과 제언에 따르면 재생의료 분야 중 세포·유전자치료제의 시장규모는 2021년부터 2026년까지 무려 연평균 49%의 높은 성장률을 보일 것으로 전망하고 있습니다. 현재의 세포·유전자치료제 관련 기술 장벽들로 인해 의약품 개발에 상대적으로 오랜 시간이 걸리고 있지만, 스핀라자, 졸겐스마, 킴리아 등 세포·유전자치료제들이 매년 수억 달러 이상의 매출액을 달성하며 성공적으로 시장에 정착한 사례들을 보면 세포·유전자치료제 분야는 아주 유망한 수익
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창출 분야입니다. 특히, 현재 글로벌 차원에서 절대적 경쟁 우위에 있는 기업들이 극히 소수라는 점을 볼 때, 후발 기업들도 충분히 진입할 수있는 분야입니다. 기타참고사항 1-첨단재생의료 치료제 및 치료기술의 국내외 동향과 제언-한국제약바이오협회 (2024).jpg 기타참고사항 1-첨단재생의료 치료제 및 치료기술의 국내외 동향과 제언-한국제약바이오협회 (2024) 글로벌 다국적 제약사 노바티스가 2017년 CAR-T 세포·유전자치료제인 킴리아를 개발한 이후 미국및 EU를 중심으로 세포·유전자치료제는 전 세계적으로 빠르게 품목허가 되고 있습니다. 미국 FDA는 2020년 이후 2024년 4월까지 총 20개 제품을 허가하였으며, 유럽 EMA는 11개 제품, 일본 PMDA는 13개 제품(6개 자국제품) 그리고 한국식약처는 4개 제품을 허가하였으며 이후에도 지속적으로 허가가 추가될 것으로 예상하고 있습니다. 특히, '꿈의 항암제'라고 불리며 기대를 모았던 키메릭 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 표적 및 항암 능력으로 주목받고 있습니다. 대표적으로 길리어드의 예스카타와 테카투스, 노바티스의 킴리아, BMS의 아베크마와 브레얀지 등을 필두로 현재 세계 여러 나라의 바이오 제약 회사들이 CAR-T 치료제의 개발에 뛰어들고 있습니다. 글로벌 시장조사기관 Research and market에 따르면 2023년 글로벌 CAR-T 치료제 시장 규모는 37억 달러(약5조2800억원)으로 나타났으며, 연평균 성장률 은 39.6%로 2029년에는 290억 달러(약41조4000억원) 규모가 될 것으로 기대하고 있습니다. 기타참고사항 2-글로벌 car-t 시장 규모 (research and market(2024)).jpg 기타참고사항 2-글로벌 CAR-T 시장 규모 (research and market(2024)) (2) 동물용의약품 산업 반려동물을 키우는 1인 가구 증가, 반려동물의 수명 증가, 반려동물은 가족이라는 사회적 인식이 확대되면서 반려동물 관련 의약품 시장도 동반확장 중입니다. 코로나19 팬데믹을 계기로 반려동물 관련 의약품 내수시장과 수출 규모도 늘어나, 자연스럽게 동물의약품 관련 유관된 기관과 제약사들이 산업 발전에 다양한 움직임을 보이고 있습니다. 하지만, 전체 반려견 중 25% 이상이 8살 이후 50% 확률로 암이 발생하는 높은 암 발병률을 보유하고 있음에도 불구하고 동물 전용 항암제가 없어 인체용 항암제를 사용하여 낮은 약효와 부작용으로 반려견 전용 면역항암제의 수요가 발생한 상황입니다. 이러한 수요에 대응하여 당사는 반려견 전용 면역항암제 플랫폼인 "박스루킨-15"를 개발하여 유선종양을 목표질환으로 품목허가를 받았으며, 림프종 허가확대를 신청하고 출시를 준비하고 있습니다. 기타참고사항 3-다가오는 펫코노미 2.0시대, 펫 비즈니스 트렌드와 새로운 기회 (삼정kpmg 2024).jpg 기타참고사항 3-다가오는 펫코노미 2.0시대, 펫 비즈니스 트렌드와 새로운 기회 (삼정kpmg 2024) 라. 산업의 성장성 (1) 간암치료제 시장 [간세포암종의 비수술적 치료요법] 치료요법 구분 내용 권고 대상 1차 치료법 - 화학항암제인 독소루비신, 시스플라틴 또는 마이토마이신 C를 리피오돌에 혼합하여 에멀젼의 형태로 종양의 영양동맥에 선택적으로 주입하고 색전물질(젤라틴스폰지, PVA, 미세구 등) 입자로 동맥색전술을 시행하여 종양의 허혈을 유발하여 괴사시키는 치료법 - 간절제, 간이식, 국소치료를 적용하기 어려운 간세포암종 환자 - 간문맥 침범을 수반한 간세포암종에 대한 TACE 단독 및 체외방사선 치료와 병행 치료 소라페닙 - VEGFR-2, PDGFR, Raf-1, c-kit 등을 표적하는 경구용 항암제 - 국소 림프절, 폐 등의 간외 전이 또는 간혈관 침범, 또는 다른 치료법들에 반응하지 않는 경우 렌바티닙 - 종양면적이 전체 간의 50% 미만인 간세포암종 환자에서, 국소 림프절, 폐 등의 간외전이, 또는 Vp3 이하 간문맥침범이 있는 경우, 또는 다른 치료법들에 반응하지 않는 경우 아테졸리주맙(atezolizumab)
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베바시주맙(bevacizumab)병용 - 아테졸리주맙:세포사멸 리간드-1에 결합하여 작용하는 정맥주사용 단클론항체 - 베바시주맙:VEGF에 결합하여 작용하는 정맥주사용 단클론항체 - Child-Pugh 등급 A의 양호한 간기능과 ECOG 수행능력 1 이하의 양호한 전신상태 이면서 이전에 전신치료를 받은 경험이 없는 진행성 간세포암종 환자 더발루맙(durvalumab)과트레멜리무맙(tremelimumab) 병용 - 더발루맙:PD-L1에 결합하는 정맥주사용 단클론항체 - 트레멜리무맙:T세포 위에 발현하는(CTLA-4)에 결합하여 작용하는 정맥주사용 단클론항체 니볼루맙(nivolumab) 도나페닙(donafenib) - 니볼루맙:PD-1 수용체에 결합하여 암세포 살상 기능을 회복시키는 정맥주사용 단클론항체 PD-1 억제제 - 도나페닙:소라페닙의 분자적 구조를 개선한 multikinase inhibitor 보조요법 이뮨셀-LC -사이토카인유도살해세포(CIK) 면역세포치료제 - I, II 병기 간세포암종 환자에서 간절제, 고주파열치료술 또는 에탄올주입술로써 근치적 치료 재발을 막기 위해 추가적으로 시행 2차 치료법 레고라페닙 - 혈관신생, 종양발생, 전이, 종양면역 등에 관련된 신호를 차단하는 multikinase inhibitor인 경구용분자표적치료제 - 소라페닙 치료에도 간세포암종이 진행한 환자 - PD-1 타겟 면역관문억제제 - 정맥주사용 재조합 hIgG4 단클론항체 - 이필리무맙:T세포에서 발견되는 CTLA-4라는 물질에 결합하고 이를 차단하여 면역체계가 암세포를 죽일 수 있도록 도와주는 약제 - 소라페닙에 실패한 Child-Pugh A 간기능, ECOG 0-1 수행능력을 지닌 환자 카보잔티닙(cabozantinib) - MET, VEGFR2, RET 등을 동시에 차단하는 경구용 분자표적치료제 - 소라페닙 포함 2가지 이하의 전신치료에도 불구하고 간세포암종이 진행한 환자 라무시루맙 - VEGFR-2를 표적으로 하는 정맥주사용 단클론항체 - 소라페닙 치료 불응 및 부작용 있거나, 혈청 알파태아단백 400 ng/ml 이상인 환자 세포독성 화학요법 - 1차 및 2차 전신치료제에 실패하거나 사용할 수 없는 진행성 간세포암종 환자 펨브롤리주맙(pembrolizumab) -PD-1 수용체에 결합하여 PD-L1이나 PD-L2와 결합을 억제하는 사람 IgG4 단클론항체 -과거 소라페닙 치료를 받았던 환자 -소라페닙이나 옥살리플라틴 기반 세포독성항암치료를 받았으나 실패한 환자 아파티닙(apatinib)과 캄렐리주맙(camrelizumab) -아파티닙:VEGFR-2을 억제하는 tyrosine kinase inhibitor -캄렐리주맙:PD-1에 대한 사람 단클론항체 억제제 - 이전 전신치료에 실패한 환자 간동맥주입화학요법(HAIC) - 세포독성화학요법의 다른 형태 - 5-fluorouracil 단독 혹은 시스플라틴 등과 병합한 세포독성 항암제를 간동맥에 직접 주입하여 간세포암종에 고농도의 항암제를 전달 - 1차 및 2차 전신치료제에 실패하거나 사용할 수 없는 진행성 간세포암종 환자가 간문맥 침범을 동반한 경우 잔존 간기능이 좋고 종양이 간 내 국한된 경우 상기 간세포암종 치료 가이드라인에 적용되는 주요 치료제는 화학항암제, 표적항암제, 일부 면역관문억제제로 당사의 간세포암종 치료제인 Vax-NK/HCC와 경쟁 관계라기 보다는 항암치료 효과를 상승시키는 협력 관계라 볼 수 있습니다. 당사의 치료제와 같은 면역세포치료제의 작용기전은 기존의 화학항암제나 표적항암제와 같이 일부의 부작용을 감수하더라도 암을 공격하고 위축시키는 전략이 아니며, 인체의 면역체계를 가급적 정상수준까지 회복시켜 인체 스스로 암을 제거하는 전략으로 기존 치료제들의 독성 문제와 내성 문제를 해결할 수 있는 치료제입니다. 특히 암 자체 혹은 항암 치료과정으로 인해 저하된 환자의 면역체계를 개선할 수 있기 때문에, 기존의 간세포암종치료를 받은 환자 중 면역력이 저하된 환자가 추가적으로 선택할 수 있는 치료 옵션이라 할 수 있습니다. 한편, 간세포암종을 대상으로 국내에서
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승인된 면역세포치료제 제품으로는 GC녹십자셀의 이뮨셀-LC가 유일하며, 그 외 GC녹십자랩셀의 MG4101, JW크레아젠의 Creavax-HCC 등의 파이프라인이 임상단계에 있습니다. 2024년에 발표된 중앙암등록본부 자료에 의하면 2022년에 우리나라에서는 282,047건의 암이 새로이 발생했는데, 그 중 간암(C22)은 남녀를 합쳐서 14,913건, 전체 암 발생의 5.3%로 7위를 차지했습니다. 조직학적으로는 암종(carcinoma)이 96.1%, 육종이 0.4%를 차지했으며, 암종 중 간세포암이 74.3%로 가장 많았습니다. 기타참고사항 4-2022년 간암 발생자 수 (국가암정보센터 2024).jpg 기타참고사항 4-2022년 간암 발생자 수 (국가암정보센터 2024) 또한, 세계 185개국의 데이터가 포함된 IARC의 'GLOBOCAN 2020 데이터베이스'에서원발성 간암 발병 및 사망에 대한 데이터에 따르면, 2020년 전 세계적으로 약 90만 5,700명이 간암을 진단받았으며, 83만 200명이 간암으로 사망했습니다. 연구진에 따르면 간암은 전 세계의 주요 사망원인 중 하나로 46개국에서 암 사망의 3대 원인, 그 외90개국에서는 5대 원인인 것으로 나타났습니다. 현재 추세가 계속될 경우 2020~2040년 사이 간암 발병 및 사망자 수가 55.0% 이상 증가할 것으로 전망한 만큼 간암치료제에 대한 옵션이 시급한 실정입니다. 간세포암치료제인 바이엘의 '넥사바'는 2008년 국내에서 간세포암치료제 적응증을 획득한 이후 10년간 간세포암 시장을 독점했고, 두 번째 치료제인 에자이의 '렌비마'가 2018년에 등장했을 정도로 그 동안의 간세포암치료제의 선택옵션이 제한되어 있었습니다. 하지만 2022년, 15년만에 '넥사바'를 뛰어넘는 효과를 보이는 로슈의 면역항암제 '티쎈트릭'이 1차 치료제로 보험 급여가 적용되면서 수술이 불가능했던 3기 이상 말기 간세포암 환자도 부담 없이 사용할 수 있는 면역항암제가 등장하며 간세포암치료제 시장은 급변하고 있습니다. 그러나 늘어나는 환자의 수에 비해 현재까지 간세포암의 근치적 치료에 대한 해결책을 제시하지 못한 상황이라서, 간세포암치료제 시장은 앞으로도 꾸준히 성장할 것으로 보입니다. (2) 췌장암치료제 시장2021년 췌장암 진료 가이드라인에 따르면, 췌장암은 교모세포종과 함께 암 중에서도 최악의 암이라고 불리며 세계적으로 예후가 매우 부정적인 암 중 하나입니다. 수술이가능한 경우와 불가능한 경우로 나뉘는데 워낙 발견이 늦은 경우가 많기 때문에 수술가능한 환자는 전체 환자의 12.5%에 불과합니다.한국간담췌외과학회에서 발행한 2021 한국 췌장암 진료 가이드라인에 따르면 수술을받더라도 일정 기간동안 항암제를 통해 보조치료를 받아야 하며, 항암제를 사용하는 요법은 다음과 같습니다. 수술 후 보조치료 보조항암치료 환자의 임상적 상황에 따라서 mFOLFIRINOX치료나 gemcitabine기반 항암치료 (gemcitabine 단독 또는 gemcitabine과 capecitabine 병합치료) 또는 5-FU기반 항암치료(5-FU와 leucovorin 또는 S-1 경구치료 등)이 권고될 수 있다. 수행능력이 낮은 경우에는 gemcitabine 단독 또는 S-1 경구치료 등을 고려할 수 있다. 고식적항암치료 1차항암치료 ECOG 수행능력 2 또는 기저질환으로 적극적인 항암치료가 어려울 것으로 여겨지는 환자에 대해서는 gemcitabine 단독치료, gemcitabine과 erlotinib병합치료가 가능하다. 또한 5-FU근간의 경구 항암치료로 S-1치료가 가능하다. ECOG 수행능력이 2 (Karnofsky 수행능력 70내외)로 평가되는 경우 극히 제한적으로 gemcitabine과 nab-paclitaxel의 병합치료를 시도할 수 있으나 근거는 부족하며 주의를 요한다. 2차항암치료 1차치료에서 FOLFIRINOX로 치료받은 후 진행이 된 환자에서 ECOG 수행능력 0 또는 1이면서 기저질환의 상태가 중증이 아니어서 전신상태가 좋은 경우라면, 또 다른 1차치료로 추천되고 있는
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gemcitabine과 nab-paclitaxel 2제치료, gemcitabine 단독 또는 gemcitabine 과 erlotinib병합치료 또는 gemcitabine과 cisplatin 병합치료를 고려해볼 수 있다. 1차치료에서 gemcitabine과 nab-paclitaxel 치료를 받은 환자이면서 역시 ECOG 수행능력이 0 또는 1이며 기저질환이 심하지 않고 전신상태가 좋은 경우라면, 5-FU기반의 병합치료(nanoliposomal irinotecan, 5-FU, leucovorin이나 FOLFIRINOX 또는 fluoropyrimidine, oxaliplatin 또는 irinotecan의 병합치료)를 고려할 수 있다. ECOG 수행능력 2인 경우 gemcitabine 단독 또는 S1, capecitabine치료, 5-FU의 지속치료를 고려해볼 수 있다. 위 자료에서 알 수 있듯이 췌장암에 특이적으로 작용하여 허가받은 면역항암제는 없는 실정이며, 국내에서는 GC셀의 이뮨셀엘씨주, 젬백스, 삼성제약의 리아백스주, 크리스탈지노믹스의 아이발티노스타트가 임상을 진행하고 있습니다 근래에는 효과적인 항암제가 개발되면서 환자의 전신상태가 허락하는 경우라면 보다적극적인 보조 항암치료를 하는 것이 일반적으로 권고되고 있습니다. 췌장암 환자는 진행정도에 따라 절제 가능, 경계성 절제가능, 국소진행성, 전이성으로 구분하는데 모두 항암치료를 요하나 췌장암의 수술 후 보조적 치료에서 어떤 약제를 사용하여야 하는지에 대해서는 아직 정립되어 있지 않은 실정입니다. 이러한 의료수요를 충족시키기 위하여 유수의 제약바이오 기업들이 항암제 연구 및 개발에 몰두하고 있으며 The Business Research Company에서 발간한 'PancreaticCancer Drugs Global Market Report 2024)' 에 따르면 세계췌장암치료제 시장은 2023년 32억 3천만달러(한화 약 4조6천억원)에서 연평균 13.31%의 성장률로 꾸준하게 성장하여 2030년에는 68억 5 천만달러(한화 약9조 8천억원)에 이를 것으로 전망하고 있습니다. 기타참고사항 5-세계 췌장암 치료시장 규모 및 전망 (the business research company 2024).jpg 기타참고사항 5-세계 췌장암 치료시장 규모 및 전망 (the business research company 2024) (3) 소세포폐암 치료제 시장 폐암은 진단 결과에 따라 크게 비소세포폐암과 소세포폐암으로 나눌 수 있는데 이중 환경적 요인 이외에도 유전자 변이와 같은 유전적 요인 등으로 인해 발생하는 비소세포폐암(Non-Small Cell Lung Cancer; NSCLC)이 전체 폐암의 80~85% 정도를 차지하며 나머지 15~20%는 소세포폐암(Small Cell Lung Cancer; SCLC)이 차지합니다.소세포폐암은 비소세포폐암에 비해 암세포의 크기가 작으며 신경내분비 암세포로 이루어져 있고, 특히 암세포의 성장이 아주 빠르고 초기 단계에서도 전이가 쉽게 일어나는 암으로서 예후가 좋지 않은 암종입니다. 5년 생존율도 5%~10% 사이로 매우 낮기 때문에 소세포폐암 치료제에 대한 수요가 다급한 실정임에 따라 치료제 시장규모 역시 매년 꾸준히 성장하고 있습니다.KISIT(한국과학기술정보연구원)이 발간한 ASTI MARKET INSIGHT 2022-083 '폐암치료제 편' 에 따르면 소세포폐암치료제 세계 시장은 2020년 기준 1,106백만 달러(약 1조 3천억 원) 규모에서 연평균 성장률 19.3%로 성장하여 2026년 3,188백만 달러(약 3조 6천억 원) 규모로 증가할 것으로 전망하고 있습니다. [소세포폐암(SCLC) 세계 시장 규모 및 전망] (단위 : 백만달러) 구분 CAGR(%) 세계시장 (4) 다발골수종치료제 시장 미국종합암네트워크(NCCN)의 다발골수종 치료 가이드라인(2024)에 따르면, 다발골수종 치료는 2제 및 3제 병용요법이 권장되고 있습니다. 프로테아좀 억제제(골수종 세포가 생존할 수 있도록 하는 특정 단백질(프로테아즘)의 활동을
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차단), 면역조절제(암에 대항하는 특정 면역계를 강화), 스테로이드(뇌의 흥분능력과 신경전달의 물질의 대사에 영향)가 표준치료에 주로 이용되고 있으며 다발골수종에 대한 치료 약물 및 가이드는 다음과 같습니다. [다발골수종 치료 유형에 따른 약물] 치료 유형 약물명 프로테아좀 억제제 골수종이 생존할 수 있도록 하는 특정 단백질(프로테아좀)을 차단 보르테조밉 (Velcade), 카르필조밉 (Kyprolis), 익사조밉 (Ninlaro) 면역조절제 신체가 암세포를 찾아 공격하는 능력을 향상 레날리도마이드 (Revlimid), 탈리도마이드 (Thalomid) 포말리도마이드 (Pomalyst) 단클론항체 암 세포에 있는 단백질에 부착되는 인공 항체 다라투무맙 (Darzalex), 이사툭시맙 (Sarclisa) 엘로투주맙 (Empliciti) CAR-T 세포 요법 암 항원을 표적하는 CAR를 T세포에 형질이입한 강력한 세포치료제 이데캅타겐 비클레우셀(Abecma) 실타갑타젠오토류셀 (Carvykti) 소분자 억제제 암세포 성장 및 분열 방해 셀리넥소르 (Xpovio) 스테로이드 골수종치료에 단독으로 사용하거나 화학요법, 표적요법, 또는 둘 다와 병용하여 사용 덱사메타손, 프레드니손 화학요법 암 세포를 사멸시키기 위한 약물 사용. (보통 14일, 21일 또는 28일 기간 주기로 사용) 벤다무스틴 (Bendeka, Treanda), 시스플라틴, 시클로포스파미드 독소루비신 염산염, 독소루비신 염산염 리포솜(Doxil) 에포토시드 (Etopophos), 멜팔란 (Alkeran) [다발골수종 치료 가이드] 다발골수종 치료 가이드 무증상골수종 혈액 내 M단백질 존재 또는 소변 내 경쇄(BenceJones 단백질) 수치 상승 또는 골수 내 10%~59%의 이상 형질세포 또는/및 신장손상, 골 손상, 빈형, 또는 혈중 칼슘 수치 상승 등 1)관찰 : 일부 환자를 위한 옵션. 정기적 추적관찰검사 2)임상시험 : 선호되는 무증상 골수종 환자의 일차치료옵션 3)추적관찰검사 : 3~6개월마다 추적관찰을 받아 치료의 필요성 확인 4)진행 : 증상 유발이 시작되면 활성 다발성 골수종으로 치료 활성 다발성 골수종 골수 내 최소 10%의 이상 형질세포 또는 생검으로 확인된 형질세포종 및다음 중 하나 이상에 해당 1.골수 내 최소 60% 이상의 형질세포 2.혈중 칼슘 수치 상승 3.신장 손상 4.낮은 적혈구 수 5.골수의 용해성 병변 또는 병변 6.100이상의 혈청 유리경쇄 비율 고립성 형질 세포종 1)일차치료 : 국소요법 (방사선 및 수술) 2)임상시험 3)추적관찰검사 : 3~6개월마다 추적관찰 검사, 연 1회 영상검사 4)질병 진행 : 다발 골수종 진단에 요구되는 모든 검사 추가 실시 활성다발성 골수종 1)일차치료 *3제요법 : -보르테조밉, 레날리도마이드, 덱사메타손 -보르테조밉, 레날리도마이드, 덱사메타손 -다라투무맙, 레날리도마이드, 덱사메타손 -보르테조밉, 탈리도마이드, 덱사메타손 -보르테조밉, 시클로포스파미드, 덱사메타손 -익사조밉, 레날리도마이드, 덱사메타손 *골 형성 요법: -비스포스포네이드 or 데노수맙 *보조 치료 및 지지치료 -부작용에 대한 치료 2)줄기세포이식(이식 가능한 경우) 3)유지요법 -레날리도마이드 -익사조밉 -보르테조밉 Global Data(2024)에 따르면, 세계 다발골수종 시장은 2024년 220억 9천만 달러(한화약 31조5천억원)에 서 2028년 280억 7천만 달러(한화 약 40조 1천억원)로 연평균복합성장률(CAGR) 6.2%로 성장할 것으로 전망하고 있습니다. 기타참고사항 6-세계 다발골수종 시장 규모 및 전망 (the business research company 2024).jpg 기타참고사항 6-세계 다발골수종 시장 규모 및 전망 (the business research company 2024) 현재, 다발골수종의 대표적인 치료제는 매출액 기준 BMS의 Revlimid, Takeda / J, BMS의 Pomalyst 가 주력 3개 제품이나, 이들 제품의 특허 만료에 따라 제네릭/바이오시밀러의 등장으로
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시장 판도에 변화가 올 것으로 예상됩니다. 단일 신규제품으로 J(Janssen Biotech)의 Darzalex, Takeda의 Ninlaro, Amgen /Ono(Japan)의 Kyprolis가 새로운 주력 제품으로 교체될 것으로 전망됩니다. 특히 최근에 승인완료, 후기 임상을 진행 중인 제품들도 시장에 출시되어 다양한 치료 옵션이 제안될 것으로 전망되는 바, 미충족 수요와 함께 지속적인 시장 성장이 예상되고 있습니다. (5) 동물용의약품 치료제 시장2024년 precedence research의 자료에 따르면 글로벌 동물의약품 시장 규모는 2024년 527억 6천만 달러 (한화 약 75조)로 추산되며, 2034년까지 약 1,080억 3천만 달러 (한화 약 154조)에 도달할 것으로 예상되어 2024년에서 2034년까지 연평균 성장률 7.43%로 확대될 것입니다. 한국동물약품협회에 따르면 국내 동물약품 시장규모는 2023년 약 1조 3,021억원이며국내 반려동물약품시장 규모는 매년 증가 추세입니다. 여전히 동물병원에서는 인체용의약품을 많이 사용하고 있으며, 반려동물전용 약품은 다국적기업의 수입제품에 의존하고 있는 상황입니다. 그러나 최근 국내에서도 기업, 수의과대학, 동물병원 등이 동물용 신약개발에 참여함에 따라 동물의약품 R 시장이 더욱 확대될 것으로 기대하고 있습니다. 기타참고사항 7- 글로벌 동물의약품 시장 규모 및 전망 (precedence research 2024).jpg 기타참고사항 7- 글로벌 동물의약품 시장 규모 및 전망 (precedence research 2024) 마. 경쟁형태 및 비교우위 사항 세포치료제는 세포를 체외에서 증식하거나 특성을 변화시키는 방법을 통해 제조하는의약품이고, 유전자치료제는 유전자 조작을 이용하여 치료 유전자를 환자의 세포 안으로 주입하여 유전자 결함을 치료하는 의약품입니다. 특히 CAR-T 치료제는 단회 투약만으로도 효과를 나타내어 높은 가격대가 형성되어 있어 '블록버스터급' 항암제로 불립니다. 이를 필두로 세계 제약/바이오 기업들이 세포 ·유전자치료제 연구개발에 뛰어들어 관련 시장의 성장률은 타 유형의 치료제 시장의 약 10배 이상의 수치를 보이고 있습니다. 2024년 vantage market research의 자료에 따르면, 202년 세포 ·유전자치료제 시장은 205억 달러(한화 약 29조2천억원)이며 연평균 복합 성장률(CAGR) 18.2%의 높은 성장률로 꾸준히 성장하여2035년에는 1,288억 달러(한화 약 183조 7천억원) 규모의 시장을 형성할 것으로 기대하고 있습니다. 기타참고사항 8-세포-유전자치료제 시장 규모 (vantage market research (2024)).jpg 기타참고사항 8-세포-유전자치료제 시장 규모 (vantage market research (2024)) 또한, 재생의료진흥재단에서 발간한 '국내 첨단재생의료 임상 동향(2024)'에서도 22년 4월 기준 300개 이상의 세포 및 유전자치료제의 임상이 진행되고 있으며 이 중 항암제가 임상 전체의 30% 이상을 차지하고 있는 것을 알 수 있습니다. 따라서 혁신적인 치료제를 출시하기 위한 바이오 기업들의 경쟁은 더욱 심화될 것이며, 당사 역시 세계 시장에 도전하는 것이 쉽지 만은 않을 것으로 예상하고 있습니다. 기타참고사항 9-국내 첨단재생의료 임상 동향 (재생의료진흥재단(2024)).jpg 기타참고사항 9-국내 첨단재생의료 임상 동향 (재생의료진흥재단(2024)) 바. 박셀바이오 파이프라인 파이프라인_(주)박셀바이오_2.jpg 파이프라인_(주)박셀바이오_2 (주1) 본 보고서 작성기준일 이후, 2025년 01월 23일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회로부터 화순전남대학교병원이 진행성 췌장암에 대한 첨단재생의료 임상연구『적합』결정을 받았습니다. 자세한 사항은 첨단재생의료포털을 통해 공개된 첨단재생의료 임상연구 적합 승인 현황 알림('25년 01월 기준)을 참고해 주시기 바랍니다. 당사의 파이프라인 역시 단독 요법 보다는 기존 화학항암제, 표적항암제와의 병용요법, 다른
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타겟의 면역항암제와의 상호 보완적인 병용요법을 통해 독성 문제 해결, 재발률 감소, 전체 생존율의 증대 등의 효과를 거둘 것으로 기대됩니다. 따라서 기존의시장 내 주력제품들은 당사의 제품과 경쟁관계가 아닌 협력관계에 있으며, 병용 처방을 통해 상호 보완적인 시너지 효과를 발휘할 것으로 기대하고 있습니다. 특히 자연살해세포 기반 치료제는 일부 국가에서 조건부 허가를 받은 제품은 있지만, 글로벌 수준에서 아직 본격적으로 처방되고 있는 제품이 없는 상황으로, 현재 임상 단계에 있는 몇몇 파이프라인들 만이 잠재적인 경쟁 관계에 있습니다.당사의 자연살해세포 파이프라인은 간세포암 대상 HAIC라는 약물투여방식을 활용하는 차별성을 가지고 있으며, 제조방법 변경 승인을 통해 기존 치료제의 단점을 극복하고 생산의 효율을 높이는 등의 경쟁력을 확보하였습니다. 아울러, 향후 자연살해세포의 대량생산과 치료효과 극대화를 위한 공동연구도 시작을 하고 있습니다. 당사는 기존 CAR-T 치료제가 갖고 있는 높은 부작용 발생률과 낮은 면역기억 유도의문제점을 극복하여 CAR-T 세포치료제 시장의 게임 체인저가 되기 위하여 차세대 모노바디 기반 CAR를 개발하고 있습니다. 특히 scFv CAR 세포치료제 뿐만 아니라 모노바디를 수용체로 사용하는 새로운 기술플랫폼을 통해 2개 이상의 수용체를 동시에발현시켜 고형암과 혈액암을 모두 타깃할 수 있다는 점에서 경쟁사에 비해 큰 기술우위를 갖고 있습니다. 최근에는 골수침윤림프구(MIL)에서 유래한 세포와 CAR 기술을접합한 CAR-MIL파이프라인을 개발하여 다발골수종을 목표질환으로 하여 임상연구를 수행하기 위한 연구개발에 박차를 가하고 있습니다. 또한, 당사는 NK세포에 대한 노하우를 바탕으로 anti-CD19 CAR-NK 세포치료제를 개발하고 있습니다. CD19 항원을 발현하는 B세포를 특이적으로 표적 및 제거하여 자가면역 반응을 억제하는 기술로, Rituximab 등 기존 anti-CD20 항체 기술보다 효율이높으며 독성 등 부작용 위험이 낮아 안정성에서 우위를 갖고 있습니다. 현재는 임상진입을 위해 R 개발 연구를 진행 중에 있습니다. 당사는 현재 파이프라인 다각화를 위해 저분자화합물 표적항암제 MYO1D를 개발하고 있습니다. 암세포의 성장과 전이에 관여하는 성장인자 수용체(GFR)가 유지되도록돕는 단백질 MYO1D를 선택적으로 분해시킴으로써 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제할 수 있습니다. 현재는 삼중음성유방암 모델과 대장암 간 전이 모델에서 효능을 확인하는 등 비임상 시험용 후보물질을 선정하고 있습니다.마지막으로 당사는 중-단기적인 수익사업으로 반려견용 면역항암제를 개발하여 판매 준비 중입니다. 이는 면역체계를 활성화하는 물질인 인터루킨-15를 이용한 치료제로, "박스루킨-15"는 생체 내 주사 후 항암 면역세포인 NK세포와 CD8 세포독성 T세포의 증식과 활성을 유발하는 등 강력한 항암 면역기능을 자극하고 부작용이 거의 없어 면역항암제로서 우수한 효능을 가지고 있음을 증명하였습니다. 특히 임상시험 연구에서 악성 암환견에 "박스루킨-15"를 정맥주사한 후 치료반응을 확인한 결과 66.6%의 높은 질환 조절율을 관찰함으로써 우수한 면역항암제로서의 실제 가치를 확인하였습니다.아직까지 국내시장에 동물용 면역항암제로 출시된 제품이 없으며, 당사는 이를 최초의 동물용 면역항암제로 출시하여 반려동물 시장을 선도하고자 하며, 사업보고서 작성일 기준일 이후 최근 국내 메이저 동물용 의약품 생산 및 유통업체인 (주)유한양행과 업무협약도 체결하였습니다. 그리고 임상시험 실시기관 확대를 통해 임상시험의 빠른 진행과 함께 "박스루킨-15"의 우수성을 알리고자 하며, 품목 허가와 "박스루킨-15" 용법 확대를 추진하고 있습니다. "박스루킨-15" 출시와 반려동물헬스케어 사업 확대를위하여 면역기능을 강화하는 후코이단, 꽃송이버섯, 커큐민 등 기능성 원료가 함유된 반려견 및 반려묘용 면역기능보조제를 출시 및 판매 중입니다. 현재는 국내외 매출 확대를 위해 업체들과 2건(메디벳, 비젼메드)의 공급계약을 체결하였습니다.
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당사가 추구하는 자연살해세포, CAR 기반 항암면역세포치료제 연구개발사업은 기존의 의약품과는 차별화된 새로운 방식의 치료제인 신개념 치료제에 해당합니다. 항암면역세포치료제 연구개발을 위해서는 장시간이 소요된 세포분리 및 배양 기술, 유전자 편집 및 발현기술, 프로테오믹스 등 다양한 생명공학 기술과 노하우의 축적을 필요로 하므로, 타 제약 및 바이오 업체의 진입장벽이 높은 편이며, 비교적 성장 초기 단계이므로 독자 기술 확보를 통해 고부가가치 창출이 가능할 것으로 기대하고 있습니다.
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IV. 이사의 경영진단 및 분석의견 1. 예측정보에 대한 주의사항 당사가 동 사업보고서에서 미래에 발생할 것으로 예상 및 예측한 활동, 사건 또는 현상은, 당해 공시서류 작성시점의 사건 및 재무성과에 대하여 당사의 견해를 반영한 것입니다. 동 예측정보는 미래 사업환경과 관련된 다양한 가정에 기초하고 있으며, 동 가정들은 결과적으로 부정확한 것으로 판명될 수도 있습니다. 또한, 이러한 가정들에는 예측정보에서 기재한 예상치와 실제 결과 간에 중요한 차이를 초래할 수 있는위험, 불확실성 및 기타 요인을 포함하고 있습니다. 이러한 중요한 차이를 초래할 수 있는 요인에는 당사 내부경영과 관련된 요인과 외부환경에 관한 요인이 포함되어 있으며, 이에 한하지 않습니다. 당사는 동 예측정보 작성시점 이후에 발생하는 위험 또는 불확실성을 반영하기 위하여 예측정보에 기재한 사항을 수정하는 정정보고서를 공시할 의무는 없습니다. 결론적으로, 동 사업보고서상에, 당사가 예상한 결과 또는 사항이 실현되거나 당사가 당초에 예상한 영향이 발생한다는 확신을 제공할 수 없습니다. 동 보고서에 기재된 예측정보는 동 보고서 작성시점을 기준으로 작성한 것이며, 당사가 이러한 위험요인이나 예측정보를 업데이트할 예정이 없음을 유의하시기 바랍니다. 2. 개요 당사는 항암면역치료제 개발 전문 회사로 2010년 02월 18일자로 설립되어 인체의 면역체계를 활성화하거나 강화시켜 면역세포들이 암세포를 공격하게 유도하는 치료법을 개발하고 있습니다. 당사는 항암면역세포치료제에 관한 오랜 연구개발에 기반하여 면역시스템에서 최상의 효과를 발휘할 수 있는 대표적인 구성요소로 파이프라인을 구성하였습니다. 또한, 항암제 파이프라인 고도화 및 다각화를 위해 저분자화합물표적항암제 개발도 시작하였습니다. 면역체계를 구성하는 주요 요소 중, i) 선천 면역 체계에서 가장 강력한 항암면역능을갖고 있는 자연살해세포(Natural Killer cell, NK세포)를 기반으로 하는 Vax-NK 항암면역세포치료제 플랫폼, ii) 항암 적응 면역에 강력한 역할과 암에 대한 선택성과 특이도를 모두 갖춘 Vax-CAR 항암면역세포치료제 플랫폼과, iii) MYO1D 표적단백질을 타겟으로 하는 저분자화합물 표적항암제 등 다양한 면역세포 및 저분자화합물 등을 활용한 항암면역치료제 플랫폼을 보유하고 있으며, ⅳ) 이들 면역세포에 대해 모두 활성을 증가시키는 역할을 하는 동시에, 사이토카인으로 알려진 인터루킨-15를 기반으로 하는 동물용 면역항암제인 "박스루킨-15"까지 항암 면역 전반을 아우르는 제품군을 연구개발하고 있습니다. 그 중에서도 현재 면역세포를 이용한 치료제를 주요 파이프라인으로 개발하고 있습니다. 현재 환자의 혈액에서 확장 배양한 자연살해세포로 Vax-NK 항암면역세포치료제를 개발하여 진행성 간세포암에 대한 임상 2a상 연구를 완료하여 식품의약품안전처에 종료보고서를 제출하였습니다. 또한 Vax-NK 항암면역세포치료제 플랫폼의 적응증 확대를 위하여 소세포폐암은 첨단재생의료 임상연구를 진행 중이며, 진행성 췌장암에 대한 첨단재생의료 임상연구계획이 승인되어 임상연구를 준비 중입니다. 그리고 차세대 항암면역세포치료제인 Vax-CAR 플랫폼을 구축하여 혈액암과 고형암에대하여 CAR-MIL 치료제와 CAR-T 치료제에 대해 전임상연구를 수행하고 있으며 새롭게 자가면역질환 대상 CAR-NK 치료제 및 고형암 대상 저분자화합물 표적항암제 개발을 시작하였습니다. 반려견 전용 면역증강제 및 면역항암제인 Vaxleukin-15(이하 "박스루킨-15")의 경우 유선종양 임상연구를 완료하여 농림축산검역본부로부터 품목허가를 받았습니다. 다른 항암요법과 병합한 치료법 확장 및 적응증 확대를 위해 림프종에서의 추가 연구 등록이 완료되어 품목허가 신청을 완료하였고, 후코이단, 꽃송이버섯, 산양유가 함유된 반려견 및 반려묘용 면역기능보조제인 골드뮨을 출시하여 판매 중입니다. 당사는 작성기준일 이후, 2025년 01월 10일 (주)유한양행과 "박스루킨-15" 영업마케팅을 위한 업무협약을 체결하여 출시 준비를 하고 있으며,
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메디벳 및 비젼메드와 골드뮨 공급계약을 체결하여 국내외 매출 확대를 추진하고 있습니다. 자세한 사항은 2025년 01월 14일 금융감독원 전자공시시스템을 통해 공시 한 "기업설명회(IR)개최" 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 2024년 12월 26일 공시한 "합병등종료보고서 (합병)"의 내용과 같이, 에스에이치팜인수합병이 종료되어 에스에이치팜이 운영하였던 의약품 및 의료용품 등 도매업과 그와 관련한 의약품 유통사업 등의 부대사업 내재화를 완료하였습니다. 향후 안정적인 매출확보를 통한 재무구조 개선에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대하고 있습니다. 또한 본 보고서 작성기준일 이후, 2025년 01월 20일 이중항체 플랫폼과 DDS 혁신 기술을 보유한 에이엘바이오텍㈜ 인수합병을 진행하기로 결정하였습니다. 인수합병 시작 및 진행을 통하여 첨단 신약 기술융합을 통하여 혁신적인 항암치료제 파이프라인을 더욱 다각화하고 수익창출의 새로운 채널도 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 자세한 사항은 2025년 01월 20일 금융감독원 전자공시시스템을 통해 공시 한 "주요사항보고서(회사합병결정)" 를 참고해 주시기 바랍니다. 파이프라인_박셀바이오.jpg 파이프라인_박셀바이오 (주1) 본 보고서 작성기준일 이후, 2025년 01월 23일 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회로부터 화순전남대학교병원이 진행성 췌장암에 대한 첨단재생의료 임상연구『적합』결정을 받았습니다. 자세한 사항은 첨단재생의료포털을 통해 공개된 첨단재생의료 임상연구 적합 승인 현황 알림('25년 01월 기준)을 참고해 주시기 바랍니다. 3. 재무상태 및 영업실적 가. 재무상태 (단위: 천원) 과 목 제15(당)기말 제14(전)기말 증감액 증감률 (%) 자 산 Ⅰ.유동자산 현금및현금성자산 단기금융상품 매출채권 기타금융자산 기타유동자산 당기법인세자산 재고자산 Ⅱ.비유동자산 장기금융상품 당기손익-공정가치측정금융자산 유형자산 사용권자산 무형자산 기타금융자산 기타비유동자산 순확정급여자산 자 산 총 계 부 채 Ⅰ.유동부채 매입채무 기타금융부채 리스부채 충당부채 기타유동부채 Ⅱ.비유동부채 기타금융부채 리스부채 충당부채 순확정급여부채 부 채 총 계 자 본