chaannwooff/Dartdoc huggingface dataset:
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않았습니다. 따라서 투여용량 2.5×10^6cells/kg 범위(고용량군) 안에서 안전성 및 내약성이 확보되었습니다. 탐색적 유효성 결과, 질환의 중증도, 감각기능, 운동기능 및 신경전도도에서 전반적인 개선 효과를 관찰하였으며, 저용량 투여군보다 고용량 투여군에서 이러한 개선 효과가 더욱 강하고 빈번하게 관찰되었습니다.위 결과는 경쟁사와 비교하였을 때, 다양한 평가 지표에서 높은 치료 효능을 보이는 것으로, 단회 투여 임상 1상 결과임에도 EN001이 다른 제품에 비하여 월등한 유효성을 보일 것으로 판단됩니다. ② 듀센 근디스트로피 병 EN001 단회투여 임상 1상 결과 - 임상시험 정보 듀센 근디스트로피 병 환자를 대상으로 EN001 정맥, 단회투여 임상 1상 시험의 정보는 아래 표와 같습니다. 의뢰자/회사명 이엔셀㈜ 완제품명 EN001 활성 성분명 동종탯줄유래중간엽줄기세포 시험 제목 듀센근디스트로피 환자를 대상으로 EN001의 안전성 및 용량 결정을 위한 공개, 단계적 증량, 제 1 상 임상시험 시험기관 및 책임자 삼성서울병원 소아청소년과 이지훈 교수 시험 기간 단기 추적: 2022년 1월 13일 ~ 2022년 12월 28일 장기 추적: 대상자별 최대 5 년 계획된 대상자 수 용량군별 3~6 명, 총 2 개 용량군, 최소 3 명에서 최대 12 명 등록 일차 목적 - EN001의 안전성 및 내약성 평가 - EN001의 최대 내약 용량(Maximum tolerated dose) 및 용량 제한독성(Dose limiting toxicity, DLT)이 관찰되는 줄기세포치료제의 용량 수준 결정 이차 목적 - EN001의 장기 안전성 평가 - EN001의 탐색적 유효성 평가 - 본 임상시험은 최초 인체적용 (First In Human, FIH), 3+3 설계 임상시험으로 듀센근디스트로피 (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)질환 치료에서 EN001(동종탯줄유래중간엽줄기세포)의 안전성, 내약성을 평가하고 최대 내약용량(MTD)을 정의하고자 하였다. - 유전자검사에서 디스트로핀 유전자 내 변이가 확인되어 DMD를 진단받고 스테로이드요법을 안정적으로 사용 중인 대상자에게 임상시험용 의약품 EN001을 정맥으로 1 회 투여하고 1 주, 2 주, 4 주, 8 주, 12 주까지 안전성 및 내약성을 평가하였다. EN001 투여로 인하여 장기적으로 대상자에게 발생할 수 있는 이상반응을 최대 5 년까지 장기 추적 관찰하도록 하였다. 또한 탐색적 유효성평가를 위해 CK level와 기능평가를 시행하였다. - 시험약, 용량 및 투여 방법: DMD질환 대상으로 정맥으로 1 회 투여되며, 용량군별 투여용량은 아래와 같다. - 안전성 및 내약성 평가 변수 모든 이상반응 임상시험용 의약품과 관련된 중대한 이상반응 DLT의 발생 활력징후: 혈압, 맥박, 호흡수, 체온의 비정상 신체검진: 임상적으로 유의하다고 판단한 비정상 실험실적 검사: 임상적으로 유의하다고 판단한 비정상 심전도 검사: 임상적으로 유의하다고 판단한 비정상 - DLT 정의 시험약 투여 후 2주 동안 발생한 이상반응 중 NCI-CTCAE V5.0 기준 3 등급 이상의 이상반응 - 장기 안전성 평가 변수 모든 이상반응 새로 생긴 혈전, 종양, 면역반응(자가면역질환 등) 발생 및 사망 여부 임상시험용 의약품과 관련된 중대한 이상반응 활력징후: 혈압, 맥박, 호흡수, 체온의 비정상 신체검진: 임상적으로 유의하다고 판단한 비정상 실험실적 검사: 임상적으로 유의하다고 판단한 비정상 탐색적 유효성 평가 변수 CK(Creatine Kinase) level: 베이스라인 대비 측정 방문시점에서의 변화율 (%) (투여 후 측정 시점에서의 CK level - 베이스라인의 CK level)/((베이스라인의 CK level) *100) 기능검사 NSAA(North Star Ambulatory Assessment): 베이스라인 대비 측정 방문시점에서의 변화량 6MWT(6-Minute Walk Test): 베이스라인 대비 측정 방문시점에서의 변화량 근력검사(Myometry): 베이스라인
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대비 측정 방문시점에서의 변화량 폐활량검사(Spirometry): 베이스라인 대비 측정 방문시점에서의 변화량 KGMFM(Korea-Gross Motor Function Measure)(만 5 세미만): 베이스라인 대비 측정 방문시점에서의 변화량 (변화량: ”측정 방문시점에서의 값 - 베이스라인 값”으로 정의함) - EN001-DMD 단회투여 임상 1상 결과 요약 듀센 근디스트로피(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 질환을 가진 환자 6명을 대상으로 EN001 (동종탯줄유래중간엽줄기세포)을 저용량 또는 고용량으로 단회 정맥 투여한 뒤 안전성, 내약성 및 탐색적 유효성 평가를 수행하였습니다.그 결과, 저용량 및 고용량군에서 용량제한독성이 관찰되지 않았고 시험약과 관련한 중대한 이상사례가 발생되지 않았습니다. 따라서 투여용량 2.5×10^6cells/kg 범위(고용량군) 안에서 안전성 및 내약성이 확보되었습니다. 탐색적 유효성 결과, 혈액 내 CK 수치 감소 및 무릎 근력과 호흡근의 개선 효과를 관찰하였으며, 자연경과 수치와 비교하였을 때 질환의 악화되는 속도를 늦추는 경향성이 나타났습니다. 위 결과를 바탕으로, EN001의 반복투여 시 잠재적인 임상적 효과가 나타날 것으로 예상합니다. 나. 사업별 매출실적 (단위: 천원,%) 구분 제7기 (2024년) 제6기 (2023년) 제5기 (2022년) 금액 비중 금액 비중 금액 비중 CDMO서비스 CDMO서비스는 첨단바이오의약품 위탁개발생산 서비스로 다양한 고객사의 임상시험 승인용 의약품 및 임상 시험용 의약품을 생산하여 공급하고 있습니다. 다. 주요 제품등의 가격변동 추이당사는 고객사의 다양한 제품을 각 제품별 특성에 맞게 공정개발 및 맞춤 생산을 진행하고 있으며, 이에 따라 고객사별로 계약 조건을 달리하여 계약을 진행하고 있습니다.CDMO서비스에 대한 가격은 고객사, 제품 및 제공하는 서비스 범위에 따라 변동성이 크기 때문에 해당 가격 변동 추이를 정확하게 기재하기 어렵습니다. 나아가 당사가 고객사와 사이에 체결하는 개별 계약에 따른 공급가격은 당사의 중요한 영업기밀에 해당하고, 따라서 동 사항에 대한 세부내역을 공시할 경우 당사의 영업에 현저한 영향을 미칠 수 있다고 판단하여 세부 내역은 기재하지 않았습니다. 3. 원재료 및 생산설비 가. 주요 원재료에 관한 사항 (1) 주요 원재료 매입현황 (단위: 천원) 매입유형 품 목 구 분 제7기 (2024년) 제6기 (2023년) 제5기 (2022년) 원재료 TSB 1L 국 내 수 입 소 계 국 내 수 입 소 계 국 내 수 입 소 계 국 내 수 입 소 계 국 내 수 입 소 계 기타 국 내 수 입 소 계 원재료합계 국 내 수 입 소 계 총 합 계 국 내 수 입 합 계 (2) 주요 매입처에 관한 사항 (단위: 천원) 매입처 매입액 결제조건 비고 제7기 (2024년) 제6기 (2023년) 제5기 (2022년) A사 계산서 발행일로부터 30일 이내 대금 지급 특수관계 없음 B사 C사 D사 E사 기타 합계 주1) 주요 매입처의 경우 경쟁상황 및 상호 계약내용에 따라 상세내용 기재를 생략하였습니다. (3) 원재료의 가격변동 추이 (단위: 원) 품목 제7기 (2024년) 제6기 (2023년) 제5기 (2022년) TSB 1L 주1) 가격산출 기준은 당기매입액/총입고수량입니다. 나. 생산 및 설비에 관한 사항 (1) 생산능력 (단위: 수량(Lot)) 구 분 제7기 (2024년) 제6기 (2023년) 제5기 (2022년) 생산능력 주1) 산출 기준 1) 공정실 생산가능일수 = 적격성평가 등 Shutdown기간 제외한 공정실별 생산가능일수 2) Lot당 생산기간= 1Lot당 평균 생산 일수 3) 생산능력 = 공정실 생산가능일수/1Lot당 생산기간 (2) 생산실적 및 가동률 (단위: 수량(Lot)) 구 분 제7기 (2024년) 제6기 (2023년) 제5기 (2022년) 생산실적 가 동 률 주1) 산출 기준 1) 공정실 생산가능일수 = 적격성평가 등 Shutdown기간 제외한 공정실별 생산가능일수 2) Lot당 생산기간=
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1Lot당 평균 생산 일수 3) 생산능력 = 공정실 생산가능일수/1Lot당 생산기간 4) 생산실적 = 해당기간 생산 Lot수 5) 가동률= 생산일수/생산가능일수 (3) 생산시설 및 설비에 관한 사항 (단위 : 천원) 공장별 위치 자산별 기초 당기 증감 상각 당기말 가액 증가 감소 1공장 서울시 강남구 일원동 시설장치 기계장치 공구와기구 2공장 경기도 하남시 토지 건물 시설장치 기계장치 공구와기구 3공장 경기도 하남시 시설장치 기계장치 공구와기구 4. 매출 및 수주상황 가. 매출(1) 매출실적 (단위 : 천원) 구분 제7기 제6기 제 5기 매출유형 금액 비율 금액 비율 금액 비율 CDMO서비스 내수 수출 합계 (2) 판매경로당사의 CDMO사업은 수주산업으로 고객사와 직접 수주계약을 체결하여 진행하고 있습니다. 수주업무의 진행절차는 다음과 같습니다. 구 분 내 용 잠재 고객사 발굴 고객사 접촉 - 고객사 현황 조사 - 전시회 참가, 웹사이트 배너 설치 등 각종 홍보활동을 통한 고객 접촉 - 당사 CDMO 서비스 소개 고객사의 CDMO 제안 요청 수주시기 및 물량 확인 - 비밀유지계약 체결, CDMO소개자료 제공 - 당사 GMP 제1~3공장 방문 제안서 제출 계약조건 검토 - 고객사의 공정 조건을 반영한 계약 조건 제안 - 계약기간, 생산규격, 생산시기, 서비스제공범위 등 고려 CDMO선정 후보 CDMO선정 - 고객사에서 2~3개의 후보 CDMO 선정 우선협상대상 CDMO선정 - 최종 평가를 통해 고객사에서 우선협상대상 CDMO 선정 계약조건 협의 리스크 검토 - 각 분야별 유관부서 검토 1) 재무 리스크 : 서비스 매출 항목, 대금 지급 방법 및 시기 등 2) 법률 리스크 : 책임 범위, 비경쟁조항 등 계약조건 협의 - 주요 수주 계약 조건 협상 및 조정 수주 계약 최종 계약서 교환 - 수주 계약서 작성 (3) 판매방법 및 조건당사가 생산하는 첨단바이오의약품의 판매방법 및 조건은 고객사와의 계약을 통해 개별적으로 결정됩니다. 수주 계약에 따라 연간 최소 생산물량 등이 결정되며, 고객사가 구매 요청(PO)한 물량에 대하여 생산 후 지정된 장소에 인도하게 됩니다. 매출 인식 및 대금 청구는 생산된 제품에 대하여 고객사의 품질 승인이 종료된 시점에 이루어지며, 대금은 청구 후 30일~60일 이내에 회수하고 있습니다. (4) 판매전략 1) 첨단바이오의약품 CDMO 당사의 CDMO사업은 통상 IND제출용 의약품의 생산계약부터 시작되어, IND승인을받게 되면 대부분의 거래처들과 임상 진행을 위한 임상시험용의약품 계약까지 진행하고 있습니다. 임상시험용의약품 CDMO 산업의 특성상 식약처의 승인을 받은 생산공정을 이후 임상단계에서 변경을 하는 것은 추가적인 시간과 검증 과정이 필요한 어려운 일이기 때문에, 고객들과 장기적인 관계를 유지하고 있습니다. 또한 일부 업체들의 경우 당사의 생산 CAPA를 사전에 확보하기 위하여 IND제출용/임상시험용의약품 생산 계약을 한번에 턴키(Turn-Key) 계약으로 체결하기도 하며, 이에 당사의 사업 특성상의 판매 안정성(지속성)을 바탕으로 계속하여 수주를 확보하고 있습니다. 마케팅을 담당하고 있는 CDMO사업부에서는 추가적인 신규고객 유치를 위하여 국내외 각종 학회/세미나 참석, 웹사이트 배너/광고 노출 등 다양한 홍보활동을 펼치고있으며, 특히 세포유전자치료제를 개발중인 국내외 업체에서 개발하고 있는 품목 중 당사에서 생산이 가능한 품목들을 지속적으로 모니터링하여 해당 업체와 적극적으로미팅을 추진하고 있습니다. 이러한 전략적인 마케팅 활동을 통하여 당사는 고객 기반 강화 및 신규 고객을 확대해 나가고 있습니다. 2) 차세대 줄기세포치료제 (EN001-CMT, EN001-DMD) i) EN001-CMT(샤르코-마리-투스 병) 샤르코-마리-투스 병은 국내 추정 유병인구 약 2만명 수준으로, 보건복지부령으로 정한 희귀질환관리법에 따라 희귀질환으로 지정되어있으며, 희귀질환의 특성상, 국내에서 샤르코-마리-투스 병을 진단하고 환자를 케어할 수 있는 전문 의료진은 대부분 국내 수도권 소재 대형
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병원(삼성서울병원, 세브란스 병원, 서울아산병원, 경희대학교 병원, 동국대학교병원 등)에 한정되어 있습니다.따라서 샤르코-마리-투스 병 차세대 줄기세포치료제의 주요 판매처는 위의 국내 대형 병원이 대상이며, 특히 당사의 샤르코-마리-투스 병 차세대 줄기세포치료제 임상시험연구 책임자인 삼성서울병원 최병옥 교수 연구팀은 세계적 규모의 한국 샤르코-마리-투스-병 환우회를 창립 및 운영하고 있어, 국내 임상 시험 진행을 통하여 판매처를 상당 부분 확보하였다고 할 수 있습니다.추가로 샤르코-마리-투스 병 차세대 줄기세포치료제의 다기관 임상 2상 임상 연구를통해 삼성서울병원 뿐 아니라 강남 세브란스 병원, 경희대 병원, 동국대 병원으로 판매처를 확보할 수 있을 것으로 예상됩니다. ii) EN001-DMD(듀센 근디스트로피) 듀센 근디스트로피는 국내 추정 유병인구 약 2천명 수준으로, 보건복지부령으로 정한 희귀질환관리법에 따라 희귀질환으로 지정되어있으며, 희귀질환의 특성상, 국내에서 듀센 근디스트로피를 진단하고 환자를 케어할 수 있는 전문 의료진은 대부분 국내 수도권 소재 대형 병원(삼성서울병원, 서울대학교 병원, 경북대학교 병원, 양산부산대학교 병원, 분당서울대학교 병원 등)에 한정되어 있습니다.질환의 특성상 듀센 근디스트로피로 진단을 받은 시점부터 짧게는 수년, 길게는 십수년간 꾸준하게 내원해야 하기 때문에 전문 의료진 및 환자와의 네트워크 구축이 매우중요하다고 할 수 있습니다. 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제의 주요 판매처는 위의 국내 대형 병원이 대상이며, 특히 당사의 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제 임상시험연구 책임자인 삼성서울병원 이지훈 교수 연구팀은 국내 듀센 근디스트로피 환우회와 네트워크를 형성하고 있습니다.따라서 국내 임상 시험 진행을 통하여 판매처를 상당 부분 확보하였다고 할 수 있습니다. 추가로 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제의 다기관 임상 2상 임상 연구를 통해 삼성서울병원 뿐 아니라 서울대학교 병원, 경북대학교 병원, 양산부산대학교 병원 등으로 판매처를 확보할 수 있을 것으로 예상됩니다. 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제는 희귀의약품 지정을 통하여 임상 2상 종료 후 조건부 품목 허가가 가능하여, EN001-CMT 치료제의 시판 허가 이후 추가적인 임상시험을 진행할 예정입니다. 나. 수주상황 (단위 : 백만원) 품목 수주일자 납기 수주총액 기납품액 수주잔고 수량 금액 수량 금액 수량 금액 CDMO 2022년~ (계약별 상이) ~2025년 (계약별 상이) 합 계 주1) 수주액(계약금액)은 2024년 12월말 기준 현재 수주 잔고가 있는 계약금액 합계액 입니다. 주2) 기납품액은 현재 수주잔고가 남아있는 수주액(계약금액) 중 2024년 12월말 기준 매출 합계액입니다 주3) 수주현황의 수주일자, 납기, 수량은 고객사와의 비밀유지계약 및 판가 노출로 인한 중요 정보의 노출 우려로 기재하지 않았습니다. 5. 위험관리 및 파생거래 가. 시장위험과 위험관리 회사가 노출되어 있는 위험이 회사의 미래 성과에 미칠 수 있는 영향은 다음과 같습니다. 위험 노출 위험 측정 관리 시장위험-환율 기능통화 이외의 표시통화를 갖는 금융자산 및 금융부채 현금흐름 추정, 민감도 분석 원화 환산시기 다원화 시장위험-이자율 변동금리 장기 차입금 민감도 분석 모니터링 및 변동효과검토 신용위험 현금성자산, 매출채권, 파생상품, 채무상품 연체율 분석, 신용등급 은행예치금 다원화, 신용한도, 채무상품 투자지침 유동성위험 차입금 및 기타 부채 현금흐름 추정 차입한도 유지 자본위험 자본비용 절감 자본조달비율 신주 발행 및 자산 매각 등 위험관리는 이사회에서 승인한 정책에 따라 재무부서의 주관으로 이루어지고 있습니다. 재무부서는 영업부서들과의 긴밀한 협조하에 재무위험을 식별하고 평가하고 관리합니다. (1) 시장위험 ① 외환위험 당기말 및 전기말 현재 외환 위험에 노출되어 있는 회사의 금융자산ㆍ부채의 내역의 원화환산 기준액은 다음과 같습니다. (단위:천원) 구분 당기말 전기말 매출채권 매출채권 USD 당기말 및 전기말
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현재 다른 모든 변수가 일정하고 각 외화에 대한 원화의 환율 10% 변동 시 회사의 법인세비용차감전순손익에 미치는 영향은 다음과 같습니다. (단위:천원) 구분 법인세비용차감전순손익 당기 전기 USD/원 10% 상승시 10% 하락시 상기 민감도 분석은 당기말 및 전기말 현재 기능통화 이외의 외화로 표시된 화폐성자산 및 부채를 대상으로 하였습니다. ② 이자율위험 회사의 이자율 위험은 미래 시장이자율 변동에 따라 예금 또는 차입금 등에서 발생하는 이자수익 및 이자비용이 변동될 위험으로서 이는 주로 변동금리부 조건의 차입금과 예금에서 발생하고 있습니다. 회사의 이자율위험관리 목표는 이자율 변동으로 인한 불확실성과 순이자 비용의 최소화를 추구함으로써 기업의 가치를 극대화하는 데 있습니다. 회사는 보고기간말 현재 변동금리부 차입금 대비 변동금리부 예금이 많아 이자율 상승 시 순이자수익이 증가합니다. 한편, 회사는 내부자금 공유 확대를 통한 외부차입 최소화, 고금리 차입금 감축, 장/단기 차입구조 개선, 고정 대 변동이자 차입조건의 적정비율 유지, 일간/주간/월간 단위의 국내외 금리동향 모니터링 실시, 대응방안 수립 및 변동금리부 조건의 단기차입금과 예금을 적절히 운영함으로써 이자율 변동에 따른 위험을 최소화하고 있습니다. 당기말 및 전기말 현재 다른 모든 변수가 일정하고 이자율 변동시 변동금리부 금융자산 및 부채에 대한 회사의 법인세비용차감전순손익이 미치는 영향은 아래 표와 같습니다. (단위:천원) 이자율 법인세비용차감전순손익 당기 전기 100bp 상승 시 100bp 하락 시 (2)신용위험 신용위험이란 고객이나 거래상대방이 금융상품에 대한 계약상의 의무를 이행하지 않아 회사가 재무손실을 입을 위험을 의미합니다. 신용위험은 기업 및 개인 고객에 대한 신용거래 및 채권 뿐 아니라 현금성자산, 채무상품의 계약 현금흐름, 유리한 파생상품 및 예치금 등에서도 발생합니다. 회사는 채무불이행으로 인한 재무적 손실을 경감시키기 위하여 신용도가 일정 수준 이상인 거래처와 거래하고 있습니다. 회사는 신용위험노출 및 거래처의 신용등급을 주기적으로 검토하여 신용위험을 관리하고 있습니다. 금융자산의 장부금액은 신용위험에 대한 최대 노출정도를 나타냅니다. 회사는 현금성자산을 신용등급이 우수한 금융기관에 예치하고 있어, 금융기관으로부터의 신용위험은 제한적입니다. 당기말 및 전기말 현재 회사의 신용위험에 대한 최대 노출정도는다음과 같습니다. (단위: 천원) 구분 당기말 전기말 유동자산 현금및현금성자산 단기금융상품 매출채권 기타수취채권 소계 비유동자산 기타수취채권 당기손익-공정가치측정 금융자산 소계 합계 ① 금융자산의 손상 회사는 기대신용손실 모형이 적용되는 다음의 금융자산을 보유하고 있습니다. - 재화의 제공에 따른 매출채권 - 상각후원가로 측정하는 금융자산 - 매출채권 회사는 매출채권에 대해 전체 기간 기대신용손실을 손실충당금으로 인식하는 간편법을 적용합니다. 당기말 및 전기말 현재 매출채권의 연령은 다음과 같으며, 기대신용손실에 따른 손상된 채권금액은 없습니다. (단위:천원) 구분 당기말 전기말 채권잔액 손상된 금액 채권잔액 손상된 금액 만기미도래 - 상각후원가측정 금융자산 회사는 상각후원가측정 금융자산에 대해 전체 기간 기대신용손실을 손실충당금으로 인식하는 간편법을 적용합니다. 한편 당기말 및 전기말 현재 기대신용손실에 따라 손상된 채권금액은 없습니다. (3) 유동성위험 유동성위험이란 회사가 금융부채와 관련된 의무를 충족하는 데 어려움을 겪게 될 위험을 의미합니다. 회사의 유동성 관리방법은 재무적으로 어려운 상황에서도 받아들일 수 없는 손실이 발생하거나, 회사의 평판에 손상을 입힐 위험 없이, 만기일에 부채를 상환할 수 있는 충분한 유동성을 유지하도록 하는 것입니다. 회사는 미래의 현금흐름을 예측하여 단기 및 중장기 자금조달 계획을 수립하여 유동성위험을 관리하고 있습니다. 유동성 위험 분석에 포함된 금액은 계약상의 할인되지 않은 현금흐름입니다. 당기말및 전기말 현재 금융부채의 잔존계약 만기에 따른 만기분석은 다음과 같습니다. ① 당기말
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(단위:천원) 구분 6개월이하 6개월초과 ~1년이하 1년초과 ~2년이하 2년초과 ~3년이하 3년 초과 합계 장부금액 매입채무 기타지급채무 유동성장기차입금 주1) 장기차입금 주1) 리스부채 합계 주1) 계약만기 동안의 이자비용이 포함된 현금흐름입니다. ② 전기말 (단위:천원) 구분 6개월이하 6개월초과 ~1년이하 1년초과 ~2년이하 2년초과 ~3년이하 3년 초과 합계 장부금액 매입채무 기타지급채무 유동성장기차입금 주1) 장기차입금 주1) 리스부채 합계 주1) 계약만기 동안의 이자비용이 포함된 현금흐름입니다. (4) 자본위험 회사의 자본관리 목적은 계속기업으로서 주주 및 이해당사자들에게 이익을 지속적으로 제공할 수 있는 능력을 보호하고 자본비용을 절감하기 위해 최적 자본구조를 유지하는 것입니다. 회사는 자본조달비율에 기초하여 자본을 관리하고 있습니다. 자본조달비율은 순차입금을 총자본으로 나누어 산출하고 있습니다. 순차입금은 차입금 총계(차입금 및 전환상환우선주부채)에서 현금및현금성자산, 단기금융상품 및 당기손익-공정가치측정금융자산을 차감한 금액이며 총자본은 재무상태표의 '자본'에 순차입금을 가산한 금액입니다. 당기말 및 전기말 현재 자본조달비율은 다음과 같습니다. (단위:천원) 구분 당기말 전기말 총차입금 차감: 현금및현금성자산 등 순차입금 자본총계 총자본 자본조달비율 나. 파생상품 및 풋백옵션 등 거래 현황 해당사항 없습니다. 6. 주요계약 및 연구개발활동 가. 경영상의 주요계약 라이센스아웃(License-out) 계약 보고서 제출일 현재 당사가 체결한 라이센스아웃(License-out) 계약의 현황은 다음과 같습니다. [ 라이센스아웃(License-out) 계약 총괄표] 품목 계약 상대방 대상지역 계약 체결일 계약 종료일 총 계약금액 수취금액 EN001 아시아 6개국 （홍콩, 대만, 마카오, 베트남, 태국, 싱가포르) 최초 상업판매일로부터 10년이 되는날까지 *이후 1년단위 갱신 가능 (주1) (주1) 하단의 계약 세부내용에 기재하였습니다. 위 계약에 대한 세부내용은 다음과 같습니다. ① 계약 상대방 (홍콩) ② 계약내용 EN001(중간엽 줄기세포 치료제) 기술이전 ③ 대상지역 아시아 6개국(홍콩, 대만, 마카오, 베트남, 태국, 싱가포르) ④ 계약기간 계약체결일 : 2024.09.09 계약종료일 : 최초 상업판매일로부터 10년이 되는날까지 *이후 1년단위 갱신 가능 ⑤ 총 계약금액 ⑥ 수취금액 - Lucy Biotech에게 전환사채 및 공동연구개발계약에서 지급해야할 금액과 상계처리함. ⑦ 계약조건 - Lucy Biotech에게 전환사채 및 공동연구개발계약에서 지급해야할 금액과 상계처리함. 2) 단계별 마일스톤 : USD 18,000,000 - 첫번째 적응증에 대한 상업적 판매에 대한 규제 승인시 : USD 9,000,000(아시아 6개국 각 USD 1,500,000) - 두번째 적응증에 대한 상업적 판매에 대한 규제 승인시 : USD 6,000,000(아시아 6개국 각 USD 1,000,000) - 세번째 적응증에 대한 상업적 판매에 대한 규제 승인시 : USD 3,000,000(아시아 6개국 각 USD 500,000) 3) 경상기술료 (Royalty) : 순이익(Net profit)에 따라 합의된 비율로 경상기술료 수령 *임상시험, 허가, 규제 승인 미실현 등으로 본 라이선스 계약은 중도에 종료될 수 있으며, 계약 종료시에도 회사의 위약금 지급 의무는 없음. ⑧ 회계처리방법 1) 선급금은 전환사채 취득 금액 및 공동연구개발비용 지급금액과 상계하여 회계처리함. 2) 이후 각 단계별로 수취시 매출 인식 ⑨ 대상기술 중간엽줄기세포 치료제 (EN001) ⑩ 개발 진행경과 샤르코-마리-투스 병 대상 임상 1b상 진행 중(한국) ⑪ 기타사항 해당사항 없음. (2) 라이센스인(License-in) 계약 보고서 제출일 현재 당사가 체결한 라이선스인 계약의 현황은 아래와 같습니다. [라이센스인 계약 총괄표] 계약 상대방 계약 체결시기 계약 기간 계약의 목적/내용 계약금액 및 지급기준 (주1) 삼성서울병원 중간엽 줄기세포
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또는 XCL1을 포함하는 근육질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물, 등록번호: 10-1833971)의 전 세계적, 독점적 기술실시 정액기술료: 2.38억 원- 경상기술료: 순매출액의 4% 재실시료: 제3자로부터 받을 금액의 20% 삼성서울병원 줄기세포의 증식능을 탐지하기 위한 마커 및 이를 이용한 줄기세포의 고효율 증식방법, 등록번호: 10-2175792)의 전 세계적, 독점적 기술실시 정액기술료: 1.51억원 경상기술료: 순매출액의 4% 재실시료: 제3자로부터 받을 금액의 20% 삼성서울병원 /서울대학교 NK 세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및 그의 용도, 등록번호: 10-2584532)의 국내 통상실시 정액기술료: 1.15억원 경상기술료: 순매출액의 1% 재실시료: 없음 (주1) 하단의 계약 세부내용에 기재하였습니다. 위 계약에 대한 세부내용은 다음과 같습니다. [라이센스인 계약 세부내용] 계약상대방 세부내용 삼성서울병원(SMC) - SMC 가 개발하여 보유하고 있는 '중간엽 줄기세포 또는 XCL1을 포함하는 근육질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물’ 특허 및 관련 기술 등을 이엔셀에 양도하는 계약임. - SMC는 해당 특허 및 사업화를 위하여 적용되는 관련 노하우를 포함하여 지식재산에 대한 모든 권리를 이엔셀에 양도함. - 이엔셀은 계약 체결일로부터 10년 이내에 계약기술을 실시하여 사업화를 개시하여야 하며, 사업화 개시 기한은 합의하여 연장할 수 있음. - 정액 기술료는 총 2.38억원임. (선급기술료: 삼천사백만원, 추가기술료: 일천구백만원(IND 승인 시), 일천팔백만원(임상1상 완료), 일천이백만원(임상 2상 완료), 삼천삼백만원(허가 획득 완료), 일억이천이백만원(임상 3상 완료)) - 경상기술료는 '사업화개시일’로부터 대상 특허권의 존속기간 만료일까지 매년 계약기술을 기반으로 한 순매출액의 4%임. 삼성서울병원(SMC) - SMC 가 개발하여 보유하고 있는 '줄기세포의 증식능을 탐지하기 위한 마커 및 이를 이용한 줄기세포의 고효율 증식방법’ 특허 및 관련 기술 등을 이엔셀에 양도하는 계약임. - SMC는 해당 특허와 향후 미국에서 등록될 특허, 사업화를 위하여 적용되는 관련 노하우에 대한 권리를 이엔셀에 양도함. - 정액 기술료는 총 1.51억원임. (선급기술료: 이천육백육십만원, 추가기술료: 일천사백만원 (임상1상 완료), 일천삼십만원(임상 2상 완료), 칠천칠백삼십만원(임상 3상 완료), 이천삼백삼십만원(허가 획득 완료)) - 경상기술료는 계약기술의 실시로 계약제품을 통한 매출이 발생할 경우, 매출이 발생한 날로부터 본 계약이 종료될 때까지 매년 매출액의 4%임. 삼성서울병원(SMC) /서울대학교 - SMC 와 서울대가 개발하여 보유하고 있는 'NK 세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및 그의 용도’ 에 관한 특허 및 관련 기술에 대하여 통상실시권을 이엔셀에 허여하는 계약임. -이엔셀은 계약 기간동안 계약기술을 대한민국 전역에서 실시할 수 있는 권리를 가짐. - 정액 기술료는 총 1.15억원임. 삼성서울병원(선급기술료: 사천육백만원, 추가기술료: 이천이백사십만원(특허 등록 시), 이천삼백칠십육만원(임상 1상 IND 승인)) 서울대학교(선급기술료: 천백오십만원, 추가기술료: 오백육십만원(특허 등록 시), 오백구십사만원(임상 1상 IND 승인)) - 경상기술료는 계약제품을 통한 매출이 발생할 경우, 계약제품의 이전 년도 매출액의 1%를 지급하며, 삼성서울병원과 서울대학교에 각각 0.8% ,0.2%임. (3) 기술제휴계약(공동연구 협력 등) 보고서 제출일 현재 당사가 체결한 기술제휴계약(공동연구 협력 등)의 현황은 다음과같습니다. 계약 상대방 계약내용 계약 체결일 계약 종료일 계약금액 수수방법 공동연구계약 - 중간엽줄기세포 동결 기술 공동 개발 최초 상업판매일로부터 10년이되는날까지 *이후 1년단위 갱신 가능 이엔셀이 Lucy Biotech에 연구비 USD 500,000를 지급, 기술개발 후 임상개발을 진행하고자 하는 경우 당사는 Lucy
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Biotech에 USD 1,000,000를 30일 이내에 지급. 연구개발 결과로 상업화시 상호 합의된 비율로 서로 로열티를 지급. (주1) (주1) 연구비 USD 500,000은 라이선스 아웃 계약으로 당사가 수취할 금액에서 상계하여 처리함. (4) 판매계약당사는 고객사의 다양한 제품을 각 제품별 특성에 맞게 공정개발 및 맞춤 생산을 진행하고 있으며, 이에 따라 고객사별로 계약 조건을 달리하여 계약을 진행하고 있습니다. 당사가 고객사와 사이에 체결하는 개별 계약에 따른 세부내용은 당사의 중요한 영업기밀에 해당하고, 따라서 동사항에 대한 세부내역을 공시할 경우 당사의 영업에 현저한 영향을 미칠 수 있다고 판단하여 세부 내역은 기재하지 않았습니다. 나. 연구개발 활동 당사는 '다품종 세포유전자 치료제 개발 GMP(제조 및 품질관리) 최적화 기술'을 바탕으로 한 ① 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업과 샤르코-마리-투스 병, 듀센 근디스트로피 병, 근감소증과 같은 희귀난치 근육 질환 대상 차세대 세포유전자치료제 신약 개발을 위하여 전문화된 연구개발인력과 함께 체계적인 연구개발부문을 구축해왔습니다. 당사의 연구개발 부문은 크게 연구개발본부 및 CDMO기술본부로 구분되어 있으며 인원은 총 35명으로, 보고서 제출일 현재 임직원수 (112명) 대비 31.5% 비중을 차지하고 있습니다. (1) 연구개발 담당조직 ① 연구개발부문 조직도 연구개발부문 조직도.jpg 연구개발부문 조직도 ② 연구개발부문 부서/팀별 업무역할 본부 부서 팀 인원수 역할 연구개발본부 세포 효력연구팀 차세대 줄기세포치료제(EN001) 비임상 시험 (샤르코-마리-투스 병, 듀센 근디스트로피, 근감소증) - EN001의 비임상 효력시험을 위한 질병 동물 모델 구축 및 검증 - 질병 동물 모델에서 EN001의 치료 효능 확인 - EN001 임상 투여 용법(경로, 용량, 횟수) 결정을 위한 비임상 동물 실험 - EN001 치료 기전 확인을 위한 비임상 시험 - EN001 추가 파이프라인 확장을 위한 예비 연구 - 조기양막파수 질환 치료제 연구 세포 기전연구팀 차세대 줄기세포치료제(EN001) 치료기전 확인 - EN001 특성 분석 - 고효능 줄기세포 선별 마커 도출 및 기전 연구 - EN001 역가 개발 및 기준 확립(샤르코-마리-투스 병, 듀센 근디스트로피, 근감소증) - 환자 유래 유도만능 줄기세포 구축 및 검증 - 노화 억제 배양법 개발 임상개발부 임상개발부 세포유전자치료제 임상개발 기획 및 운영, 관리 - 임상시험 디자인 및 개발전략 수립 (임상시험계획서 개발 등 - 임상시험 진행 및 운영 (국내 규정, ICH-GCP, compliance 준수) - 임상시험 실시기관(Site) 관리 임상시험 수탁기관(CRO), Vendor 관리 CDMO기술본부 유전자치료제 기술개발팀 유전자 전달체 및 유전자치료제 연구 개발 - 아데노 연관 바이러스(AAV)를 이용한 유전자 전달 플랫폼 개발 - AAV-co.RPGRORF15를 이용한 X연관 망막색소변성증(XLRP) 유전자치료제 개발 - AAV-actdystrophin을 통한 듀센 근디스트로피 유전자치료제 개발 - 캡시드 변환을 통한 전달유전자 발현, 조직 특이성 및 부작용 최소화 플랫폼 개발 - 키메릭 항원 수용체(CAR) 서열 최적화 및 렌티바이러스(LV)를 이용한 전달 시스템 개발 MSAT부 MSAT팀 세포치료제 제조공정 및 시험법 개발 - 차세대 줄기세포치료제(EN001) 공정 개발 및 개선 - 차세대 줄기세포치료제(EN001) 임상 시료 운송 및 투여법 개발 - 면역세포치료제 공정 최적화 및 scale-up - 세포치료제 CDMO 공정 검토 및 지원 품질지원부 품질지원팀 세포유전자치료제 GMP RA 업무 - GMP 규제관련 식약처 대관 업무 - CMC(CTD-M3) 기획 및 작성 - 바이러스 부정시험관련 셋업 및 개선지원 - 이엔셀 임상시험물질(EN001)제조공정 개선 리딩 - 첨단바이오의약품, 인체세포등 관리업, 세포처리시설 관련 IND/인허가 업무 전략기획실 전략기획부 바이러스벡터 사업화팀 바이러스벡터
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사업개발 총괄 - 바이러스벡터 경쟁사 분석 및 모니터링 - 바이러스벡터 분야 사업성 평가 바이러스벡터 제조공정 및 시험법 개발 - 바이러스벡터 생산 방식(부착/부유세포)에 따른 배양공정 최적화 및 scale-up 연구 - 바이러스벡터 정제공정 최적화 및 scale-up 연구 ③ 연구개발인력 구성 (단위: 명) 구분 박사 석사 학사 기타 바이러스벡터사업화팀 세포효력연구팀 세포기전연구팀 임상개발부 MSAT부 유전자치료제기술개발팀 품질지원팀 ④ 연구개발 인력 변동 현황 (단위: 명) 구분 2024년말 2023년말 2022년말 박사 석사 학사 합계 ⑤ 핵심연구인력 현황 직위 성명 담당업무 주요경력 주요연구실적 상무이사 전홍배 연구개발 본부 총괄 - 이엔셀㈜ 상무이사/연구개발본부장 ('20.02~현재)- 이엔셀㈜ 세포유전자치료제연구소 연구소장 ('19.03-현재)- KISTEP 줄기세포 활용 기술 평가 전문가 (과학기술정보통신부) ('18~현재) - 메디포스트㈜ 생명공학연구소 부장(연구부서장) ('08.05~'18.09)- 광주과학기술원(GIST) 생명과학과 박사 ('07)- 광주과학기술원(GIST) 생명과학과 석사 ('01)- 경북대학교 유전공학과 학사 ('99) - 차세대 줄기세포배양법 연구: 노화가 감소된 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 제조 기술 개발 ('19.03~현재)- 장내 마이크로바이오타 유래 대사체를 이용한 인간 중간엽 줄기세포의 노화 제어 기술 개발('21.06~'24.02: 한국연구재단 과제 책임자)- 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제 개발 ('19.03~현재)- 고효능/고효율의 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 대량 증폭 GMP 기술을 활용한 듀센 근디스트로피 치료제 개발('20.09~'22.08: 서울시 과제 실무책임자)- 샤르코-마리-투스 병 차세대 줄기세포치료제 줄기세포치료제 개발 ('19.03~현재)- 샤르코-마리-투스 질환 치료를 위한 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 치료제 개발('20.06~'21.05: 중소벤처기업부 과제 책임자)- CMT 질환 치료를 위한 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 치료제 개발('21.06~'23.05: 중소벤처기업부 과제 책임자)- 근감소증 차세대 줄기세포치료제 개발 ('19.03~현재)- 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 근감소증 치료제 개발('22.04~'25.12: 범부처재생의료기술개발사업 과제 책임자) 상무이사 권순재 공정기술 연구소 업무 전반 및 CDO 업무 관리 - 이엔셀㈜ 상무이사/CDMO 기술본부장 ('24.01~현재)- 이엔셀㈜ 상무이사/CDMO 기술연구소장 ('21.05~'23.12)- (주)모닛셀 연구소장 ('20.02~'21.05) - 엑소코바이오(주) 엑소좀연구소 연구소장 ('18.10~'20.01)- 메디포스트(주) 공정개발팀 팀장/부장 ('10.01~'18.10)- 광주과학기술원(GIST) 생명과학과 박사 ('10)- 광주과학기술원(GIST) 생명과학과 석사 ('00)- 한국과학기술원(KAIST) 생물과학과 학사 ('98) - 재생의료 치료제 확보 기술개발 ('23.04~현재)- 줄기세포 EN001을 활용한 샤르코마리투스병 근육주사 치료제 개발 ('23.04~'26.12: 범부 처재생의료기술개발사업 과제 책임자)- 국가신약개발사업 신약 기반 확충 연구 ('23.06~현재)- 아데노 연관 바이러스를 활용한 X염색체와 연관된 망막색소변성 유전자치료제 개발('23.06~'26.05: 국가신약개발사업 과제책임자)- 항암 면역 유전자 치료제의 품질 및 안전성 평가기술 개발 ('22.02~현재)- 유전자도입(CAR) 기술기반 항암 면역 세포치료제의 표준 품질분석법 및 안전성평가기술 개발 ('22.02~'24.11: 식품의약품안전처 실무 책임자)- 재생의료 연계 기술개발 ('22.04~현재)- 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 근감소증 치료제 개발 ('22.04~'25.12) 이사 최준원 국내/외 임상시험 기획 및 인허가 - 이엔셀㈜ 이사/품질지원부서장('24.01~현재)- 이엔셀㈜ 임상기획부서장
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('22.03~'23.12)- 삼성서울병원 ('16.05~'22.03)- 메디포스트 개발부 ('11.11~'16.04)- STC생명과학 신약개발팀 ('10.03~'11.10)- 세원셀론텍 품질관리팀 ('06.01~'10.03)- 단국대학교(생물학) 학사 ('05) - 차세대 줄기세포치료제(EN001) DMD 반복 1/2상 IND 승인 ('22.05~'23.06)- 하남2공장 세포처리시설 승인 ('23.03~23.05)- 첨단바이오의약품 제조관리자 승인신청: 6명 ('22.09~'23.03)- 첨단바이오의약품 제조관리자 신고승인: 4건 ('22.09~'23.03)- 장기추적조사계획서 승인_DMD, CMT ('22.04)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) 희귀의약품 지정승인_DMD, CMT ('22.04~'22.05) 이사 김미라 임상시험 기획 및 운영, 관리 총괄 - 이엔셀㈜ 이사/임상개발부서장 ('22.04~현재)- 서울CRO 임상부서 부서장 ('20.02~'21.11)- Dt, 임상부서 부서장 및 비즈니스사업부 부서장 겸직('18.02~'19.10)- LSKGlobalPS, 임상시험 운영 및 관리, 인력관리, 임상2부서장('15.04~'18.02)- LEO Pharma, 임상시험운영 및 관리, 의약품 안전성 관리, 임상개발팀장('14.09~'15.03)- 씨엔알리서치, LPS 부서 부서장('10.09~'14.08)- 건일제약, 인허가 및 임상시험관리, 임상개발팀장('09.03~'10.09)- 조선무약, 인허가 담당('04.07~'09.03)- 롯데제약, 인허가 담당('02.05~'04.07)- 충북대학교 식품공학 학사('99) - 차세대 줄기세포치료제(EN001) 듀센 근디스트로피(DMD) 1상 임상시험 운영 및 관리('22.04~'23.06)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) DMD 1상 장기추적조사 운영 및 관리('22.04~현재)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) 샤르코-마리-투스 병(CMT) 1상 임상시험 운영 및 관리('22.04~'23.06)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) CMT 1상 장기추적조사 운영 및 관리 ('22.04~현재)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) DMD 1b/2 임상시험 운영 및 관리 ('22.04~현재)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) DMD 1b/2 장기추적조사 운영 및 관리('23.06~현재)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) CMT 1b 임상시험 운영 및 관리 ('22.04~현재)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) CMT 1b 장기추적조사 운영 및 관리 ('23.09~현재)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) CMT 2상 임상시험 기획 및 관리('23.11~현재)- 차세대 줄기세포치료제(EN001) 근감소증 1/2a 임상시험 기획 및 관리 ('23.02-현재) 부장 박상언 MSAT부서 업무 전반 관리 - 이엔셀㈜ 부장/CDMO기술본부 MSAT부서장 ('24.08~현재)- 이엔셀㈜ 부장/세포유전자치료제연구소 부소장 ('18.08~'24.07)- 성균관대학교 삼성융합의과학원 선임연구원(과제책임자) ('17.06~'18.07)- 삼성서울병원 줄기세포재생의학연구소 박사후 연구원 ('16.09~'18.07)- 성균관대학교(융합의과학) 박사 ('16)- 경희대학교(유전공학) 학사 ('10) - 차세대 줄기세포치료제(EN001) 배양법 연구: 노화가 감소된 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 제조 기술 개발 ('18.08~현재)- 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제(EN001) 연구: 듀센 근디스트로피 병에서 차세대 줄기세포치료제 치료기전 및 효능확인 ('18.08~현재)- 뒤센 근디스트로피 질환 치료를 위한 중간엽 줄기세포의 장내 마이크로바이옴 조절 기전 분석 ('21.06~'23.02) (한국연구재단 과제 책임자)- 샤르코-마리-투스 병 차세대 줄기세포치료제(EN001) 연구: 샤르코-마리-투스 병에서 차세대 줄기세포치료제 치료기전 및 효능확인 ('18.08~현재)- 듀센 근디스트로피, 샤르코-마리-투스병 차세대 줄기세포치료제(EN001) 식품의약품안전처
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임상시험승인을 위한 자료 준비 ('18.08~현재)- 줄기세포치료제 CDMO 업무 대응 ('18.08~현재) (2) 연구개발비용 (단위 : 천원) 과 목 제7기 제6기 제5기 비고 연구개발비용 계 (정부보조금) 연구개발비용 (정부보조금 차감 후) 회계처리 판매비와 관리비 제조경비 개발비(무형자산) 기타 연구개발비 / 매출액 비율 [연구개발비용계÷ 당기매출액×100] (3) 연구개발실적 보고서 제출일 현재 당사가 연구개발 진행하고 있는 현황은 다음과 같습니다. [연구개발 진행 총괄표] 구 분 품 목 적응증 연구 시작일 현재 진행단계 비 고 단계(국가) 승인일 다품목 세포· 유전자치료제 개발 제조 및 품질관리최적화 기술 신약 EN001-CMT 샤르코-마리-투스 병 1A 형 단회투여 임상 1상 완료 및 반복투여 임상 1b상 진행중 (대한민국) 샤르코-마리-투스 병 1E형 첨단재생의료 진행중 EN001-DMD 듀센 근디스트로피 단회투여 임상 1상 완료 및 반복투여 임상 1/2상 승인 (대한민국) EN001-SP 근감소증 반복투여 임상 1/2a상 IND 승인 (대한민국) 플랫폼 조직특이 타게팅 AAV 플랫폼 근관련질환 연구개발중 CDMO사업에 활용 가능 (가) 연구개발 진행현황 ① 품목: 샤르코-마리-투스병 차세대 줄기세포 치료제(EN001-CMT) 구 분 차세대 중간엽줄기세포 치료제(샤르코-마리-투스 병 치료에 특이적인 차세대 중간엽줄기세포 치료제, EN001-CMT) 적응증 샤르코-마리 투스 병 1A형 작용기전 중간엽 줄기세포가 분비하는 Fibulin-5와 인슐린 발현 증가를 통해 신경 수초 재생 및 슈반세포 증식을 촉진하여, 샤르코-마리-투스 병에서 신경 전도도 개선과 운동 기능을향상시킴 제품의특성 EN001-CMT는 노화가 감소되고, 줄기세포능이 보존된 초기 계대 중간엽 줄기세포로서 이엔셀㈜ 자체 노하우를 바탕으로 세포 수율 향상 및 배양기간을 단축시켜 10억개의 목표 세포를 계대 3번의 배양(20일 소요)만에 생산된 안전하고 치료 효능이 뛰어난 치료제임. EN001-CMT는 Off-the-shelf 치료제로 냉동된 제품을 해동하여 바로 인체 투여가 가능하므로 사용 용이성 및 안정성이 높으며 원가절감 효과가 있어 경쟁력이 높음. EN001-CMT 는 고수율/고효능 줄기세포 선별법을 도입하여 1세대 줄기세포 및 경쟁제품과 비교하였을 때, 샤르코-마리-투스 병에서 중요한 말초신경 및 근육의 재생 촉진 효과를 동시에 나타내며 그 치료 효과도 뛰어남 진행경과 ■ 국내 단회투여 임상1상 IND 승인(2021.06) ■ 국내 단회투여 임상1상 완료(2023.06) ■ 국내 반복투여 임상 1b상 IND 승인(2023.09) ■ 국내 반복투여 임상 1b상 진행 중 향후계획 ■ 국내 반복투여 임상 2상: 2025년 ■ 조건부 허가 신청: 2026~2027년 경쟁제품 ■ 셀라토즈테라퓨틱스의 CLZ-2002 (임상1/2a상) 관련논문등 ■ Fibulin-5를 통한 치료기전에 대한 내용으로 2020년 STEM CELLS 지에 논문 게재 ■ 임상1상 결과를 2023년 6월 23일 삼성서울병원 세포 · 유전자치료연구소 제10회 국제심포지엄에서 구두 발표 ■ 임상 1상 결과를 2024년 국제말초신경학회(PNS)에서 구두 발표 시장규모 2020년 시장규모는 6.4억 달러로 측정되었으며, 연평균 성장률 23.4%로 2028년까지 34.6억 달러(약 4.5조원)으로 성장이 전망 (출처: Coherent Market insight). 기타사항 ■ 국내 개발단계 희귀의약품 지정(2022.05) ■ 샤르코-마리-투스 병 1E 형 환자에서 EN001-CMT를 이용한 첨단재생의료 임상연구 승인(2023.10)■ EN001-CMT 제조 기술에 대하여 산업통상자원부에서 인증하는 신기술(New Excellenet Technolgy, NET)로 지정(2023.09) ② 듀센 근 디스트로피 차세대 줄기세포 치료제(EN001-DMD) 구 분 차세대 중간엽줄기세포 치료제(듀센 근디스트로피 병 치료에 특이적인 차세대 중간엽줄기세포 치료제, EN001-DMD) 적응증
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듀센 근디스트로피 병 작용기전 중간엽 줄기세포는 XCL-1, GROα 및 MMP-1를 분비하여 근육세포의 항사멸/괴사, 근육의 항섬유화 및 근육 재생을 촉진하여, 듀센 근디스트로피 병에서 혈액 내 크레아틴 키나아제 효소 감소와 운동 기능 향상 효과를 보임 제품의특성 EN001-DMD는 노화가 감소되고, 줄기세포능이 보존된 초기 계대 중간엽 줄기세포로서 이엔셀㈜ 자체 노하우를 바탕으로 세포 수율 향상 및 배양기간을 단축시켜 10억개의 목표 세포를 계대 3번의 배양(20일 소요)만에 생산된 안전하고 치료 효능이 뛰어난 치료제임. EN001-DMD는 Off-the-shelf 치료제로 냉동된 제품을 해동하여 바로 인체 투여가 가능하므로 사용 용이성 및 안정성이 높으며 원가절감 효과가 있어 경쟁력이 높음. EN001-DMD 는 고수율/고효능 줄기세포 선별법을 도입하여 1세대 줄기세포 및 경쟁제품과 비교하였을 때, DMD 질환에서 근육의 재생 촉진 및 항섬유화 효과를 동시에 나타내며 그 치료 효과도 뛰어남 진행경과 ■ 국내 단회투여 임상1상 IND 승인(2024.05) ■ 국내 단회투여 임상1상 완료(2023.05) ■ 국내 반복투여 임상 1/2상 IND 승인(2023.06) 향후계획 ■ 국내 첨단재생의료 연구: 2024.12 ■ 국내 반복투여 임상 1/2상 진행: 2026~2028년 ■ 조건부 허가 신청: 2029년 경쟁제품 ■ PTC Therapeutics의 스테로이드제 deflazacort, 합성의약품 Ataluren (시판허가 관련논문등 ■ EN001-DMD의 비임상연구 및 듀센 근디스트로피 치료 기전 관련 내용으로 XCL-1(Molecular Therapy, 2016), MMP-1 (IJMS, 2020), miR499a (Biomedicines, 2021) 역할을 국제학술지에 각각 게재 ■ 임상1상 결과를 2023년 미국 세포유전자치료제학회(ASGCT)에서 포스터 발표 ■ 임상1상 결과를 2023년 대한소아신경학회에서 구두 발표 시장규모 듀센 근디스트로피 의약품 시장은 연평균 성장률 38.8%로 2027년까지 70억 달러(약 9.1조원)으로 성장이 전망 (출처: Business wire, Market Watch). 기타사항 ■ 국내 개발단계 희귀의약품 지정(2022.05)■ EN001-DMD 제조 기술에 대하여 산업통상자원부에서 인증하는 신기술(New Excellenet Technolgy, NET)로 지정(2023.09) ③ 근감소증 차세대 줄기세포 치료제(EN001-SP) 구 분 차세대 중간엽줄기세포 치료제(근감소증 치료에 특이적인 차세대 중간엽줄기세포 치료제, EN001-SP) 적응증 노인성 근감소증 작용기전 중간엽 줄기세포는 XCL-1 분비와 miR499a 조절을 통해 근육 재생을 촉진하며, 근감소증 질환에서 근육량과 근력 증가, 노화 억제 효과를 보임. 추가로 현재 미토콘드리아 재생, 항염증 관련 주변분비인자를 스크리닝하고 있음 제품의특성 EN001-SP는 노화가 감소되고, 줄기세포능이 보존된 초기 계대 중간엽 줄기세포로서 이엔셀㈜ 자체 노하우를 바탕으로 세포 수율 향상 및 배양기간을 단축시켜 10억개의 목표 세포를 계대 3번의 배양(20일 소요)만에 생산된 안전하고 치료 효능이 뛰어난 치료제임. EN001-SP는 Off-the-shelf 치료제로 냉동된 제품을 해동하여 바로 인체 투여가 가능하므로 사용 용이성 및 안정성이 높으며 원가절감 효과가 있어 경쟁력이 높음. EN001-SP는 고수율/고효능 줄기세포 선별법을 도입하여 1세대 줄기세포 및 경쟁제품과 비교하였을 때, 근감소증 질환에서 근육의 재생 촉진 및 근력 강화 효과가 동시에 나타내며 그 치료 효과도 뛰어남 진행경과 ■ 국내 반복투여 임상1/2a상 IND 승인(2024.06) 향후계획 ■ 국내 반복투여 임상 1/2a상: 2026~2028년 ■ 국내 반복투여 임상 3상 IND 승인: 2029년 ■ 국내 반복투여 임상 3상: 2029~2030년 ■ 허가 신청: 2030년 경쟁제품 ■ Aventi 사의 AVTR101 (국내 임상 2a 상) 관련논문등 ■
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EN001-SP의 비임상연구 및 근감소증 치료 기전 관련 내용으로 XCL-1(Molecular Therapy, 2016) 결과를 국제학술지에 게재 시장규모 근감소증 관련 의약품 시장은 2020년 기준 25.8억 달러 수준이며, 연평균 성장률은 6.1%, 2030년 47억 달러(약 6.1조원) 수준으로 성장을 전망 (출처: Verified Market Research) 기타사항 ■ EN001-SP 제조 기술에 대하여 산업통상자원부에서 인증하는 신기술(New Excellenet Technolgy, NET)로 지정(2023.09) ④ 조직특이 타게팅 AAV 플랫폼 구 분 유전자치료제 개발을 위한 바이러스 벡터 전달체 플랫폼 고도화 기술 적응증 근관련질환■ 듀센 근디스트로피 (Duchenne muscular dystrophy; DMD) ■ 진행성 유전적 요인으로 인한 근디스트로피(muscular dystrophy)질환 작용기전 AAV의 벡터 시스템 최적화를 통해 근육 조직에서 특이적으로 유전자를 발현시킴과 동시에 전달 관심 유전자 (gene of interest, GOI)의 발현 효율을 극대화할 수 있는 벡터 후보군을 확보하고 이를 근육 유래 세포주에서 검증을 완료하였음. AAV 캡시드 변형(modification)을 통해 조직에 대한 tropism 증가 기술개발도 함께 진행중임. 당사는 rational design 기술 중 하나인 ‘임의 펩타이드 서열 삽입 (random peptide insertion)’을 통해 AAV의 근육 조직 친화성(tropism)을 증가시키는 기술을 개발중임. 당사의 AAV 기술은 정맥하 투여를 통해 체내에 투여하게 되는데 유발될 수 있는 간독성을 효율적으로 저해할 수 있음. 이는 근육 세포 및 조직내에서 효능유전자의 발현을 억제함으로써 간독성을 줄일 수 있으며, 간 세포 모델에서 검증을 완료하였음 제품의특성 ■ 근육 세포/조직 특이성 및 발현효율 증대특성: 당사의 아데노 연관 바이러스(Adeno-associated virus; AAV) 플랫폼은 체내에 많은 근육에 효능 유전자를 효율적으로 전달하며, 골격근 및 심장 근육에 특이적으로 발현을 증대시킴. ■ 간 발현 저해를 통한 ‘저독성’ 특성: AAV 벡터를 구성성분의 최적조합을 통해 타겟하는 세포/조직에서만 관심유전자를 발현시킴으로써 부작용과 독성을 낮추는 실험을 진행하였음. 간 유래 세포주 내에서 전달유전자의 발현 억제능력이 있음을 입증하였음. ■ 동물실험을 통해 플랫폼 효능을 입증하기 위한AAV 생산 및 쥐 모델에 투여를 진행하고 있음 진행경과 ■ 근육 내 특이적 발현을 위한 AAV 벡터 구성인자 최적화 및 후보군 검증완료 (2023.06 ~ 2024.01) ■ 근육 조직 내 친화성(tropism)을 높이기 위한 캡시드 변환기술확보 및 진행중 (2024.01 ~ 현재) ■ 삼성서울병원 소아청소년과와 협업을 통한 듀센 근디스트로피 (DMD) 질환에 이엔셀(주) 플랫폼 기술 적용 (2023. 06 ~ 현재) 향후계획 ■ 근육 내 특이적 발현을 위한 AAV 벡터 4종에 대한 동물 내 효능 입증 논문출간 및 특허출원: 2024~2025년 ■ 근육 조직 친화성(tropism) 증대 효능을 지닌 펩타이드 스크리닝 및 최종 후보군 도출 및 특허출원: 2024 ~ 2025년 경쟁제품 해당 없음. 관련논문등 해당 없음. 시장규모 ■ 세계 근육 손실질환 시장규모는 2022년 기준 127억 달러(약 17조원) 규모에서 2031년까지 15.1%의 연평균 복합 성장률로 성장하여 454억달러 (약 62조원) 이상의 수준으로 전망 (출처: transparency market research) 기타사항 해당 없음 (나) 연구개발활동 및 판매 중단 현황 보고서 제출일 현재 해당사항이 없습니다. (다) 정부과제 수행 실적 연구과제명 주관부서 연구기간 정부출연금 (백만원) 관련제품 비고 효능증진 신 줄기세포(Enhanced Neo Cell)를 활용한 차세대 희귀 근육질환 치료제 개발 중소기업기술정보진흥원 종료 (성공판정, 우수사례) 차세대 줄기세포의 알츠하이머 질환
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치료효과 및 기전연구 한국연구재단 기타(알츠하이머) 종료 인간 중간엽 줄기세포의 새로운 노화 조절자 발굴과 그 기전 연구 한국연구재단 EN001 종료 세포치료제 GMP 생산 자동화 인공지능(AI) 이미지 실시간 분석법 개발 정보통신산업진흥원 종료 (우수사례) 효능증진 新 줄기세포치료제를 이용한 듀센 근디스트로피 치료제 창업진흥원 EN001-DMD 종료 (성공판정) 고효능/고효율의 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 대량 증폭 GMP 기술을 활용한 듀센 근디스트로피 치료제 개발 서울산업진흥원 EN001-DMD 종료 (성공판정) 샤르코-마리-투스 병 치료를 위한 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제 개발 중소기업기술정보진흥원 EN001-CMT 종료 (성공판정) CMT 질환 치료를 위한 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제 개발 중소기업기술정보진흥원 EN001-CMT 종료 장내 마이크로바이오타 유래 대사체를 이용한 인간 중간엽 줄기세포의 노화 제어 기술 개발 한국연구재단 종료 듀센 근디스트로피 질환 치료를 위한 중간엽 줄기세포의 장내 마이크로바이옴 조절 기전 분석 한국연구재단 EN001-DMD 종료 항암 면역 유전자/세포치료제의 품질 및 안전성 평가기술 개발(2) 식품의약품안전평가원 CDMO, 항암면역 세포치료제 종료 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 근감소증 치료제 개발 범부처재생의료기술개발사업단 EN001-SP 진행중 AI 기반 세포 배양 분석 시스템 (서비스) 창업진흥원 EN001 종료 삼중음성유방암에서 cGAS-STING 전달경로를 활성화시키는 중심체 탈군집화 물질과 NK세포 면역치료의 병용치료 효과 연구 한국연구재단 항암면역 세포치료제 진행중 줄기세포 EN001을 활용한 샤르코마리투스병근육주사 치료제 개발 범부처재생의료기술개발사업단 EN001-CMT 진행중 MUSCAT: 포괄적 근조직줄기세포 아틀라스구축과 고도화를 통한 희귀골격근질환, 심근증치료 활용 한국연구재단 EN001-DMD 진행중 X-염색체 연관 망막색소변성증 유전자 치료제 개발 위한 아데노 연관 바이러스기반 안구세포/ 조직 타겟팅 기술 및 치료 후보물질 연구개발 국가신약개발사업단 AAV 플랫폼 진행중 7. 기타 참고사항 가. 지식재산권 보유현황 (1) 지식재산권 현황 (단위: 건수) 구분 국내 특허 등록 국내 특허 출원 해외 특허 등록 해외 특허 출원 상표권 지식재산 보유현황 (2) 지식재산권 상세 현황 번호 구분 내용 권리자 출원일 등록일 적용제품 출원국 특허권 줄기세포의 증식능을 탐지하기 위한 마커 및 이를 이용한 줄기세포의 고효율 증식방법 이엔셀 주식회사 KR 특허권 이엔셀 주식회사 US 특허권 줄기세포 초기 수율 촉진을 위한 줄기세포 배양 방법 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 KR 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 US, 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 AU 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EP 특허권 노화가 감소되고, 줄기세포능이 보존된 초기 중간엽 줄기세포 및 그 배양방법 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 KR 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EP 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 US 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 IN 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 JP 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 CN 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 AU 특허권 자가유지능이 향상된 중간엽줄기세포를 선별하는 방법 및 그에 의해 선별된 중간엽줄기세포 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 KR 특허권 자가유지능이 향상된 중간엽줄기세포를 선별하는 방법 및 그에 의해 선별된 중간엽줄기세포 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 KR 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 US 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EP 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 JP 특허권
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이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 CN 특허권 노화 억제 줄기세포의 제조방법 이엔셀 주식회사 KR 특허권 노화 억제 줄기세포의 제조방법 이엔셀 주식회사 PCT 특허권 중간엽 줄기세포의 지방세포 분화 유도용 조성물 이엔셀 주식회사 KR 특허권 중간엽 줄기세포의 지방세포 분화 유도용 조성물 이엔셀 주식회사 PCT 특허권 고효능 줄기세포를 선별하는 방법 이엔셀 주식회사 KR 특허권 줄기세포의 노화 회복 방법 이엔셀 주식회사 KR 특허권 줄기세포의 노화 회복 방법 이엔셀 주식회사 PCT 특허권 세포의 냉동제형 이엔셀 주식회사 KR 특허권 세포의 냉동제형 이엔셀 주식회사 PCT 특허권 인공지능 기반 세포 이미지 실시간 분석방법 및 이의 용도 이엔셀 주식회사 KR 특허권 중간엽 줄기세포 또는 XCL1을 포함하는 근육질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물 이엔셀 주식회사 KR 특허권 중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포에서 분비된 인슐린을 포함하는 샤르코-마리-투스 병 예방 또는 치료용 약학적 조성물 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EN001-CMT KR 특허권 중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포에서 분비된 인슐린을 포함하는 샤르코-마리-투스 병 예방 또는 치료용 약학적 조성물 이엔셀 주식회사 EN001-CMT KR 특허권 중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포에서 분비된 인슐린을 포함하는 샤르코-마리-투스 병 예방 또는 치료용 약학적 조성물 이엔셀 주식회사 EN001-CMT KR 특허권 이엔셀 주식회사 EN001-CMT US 특허권 이엔셀 주식회사 EN001-CMT EPO 특허권 이엔셀 주식회사 EN001-CMT UK 특허권 이엔셀 주식회사 EN001-CMT FR 특허권 이엔셀 주식회사 EN001-CMT ES 특허권 이엔셀 주식회사 EN001-CMT DE 특허권 이엔셀 주식회사 EN001-CMT IT 특허권 이엔셀 주식회사 EN001-CMT AU 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EN001-DMD US 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EN001-DMD EU 특허권 miR-499-5p 활성화제를 포함하는 뒤센 근이영양증 예방 또는 치료용 조성물 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EN001-DMD KR 특허권 miR-499-5p 활성화제를 포함하는 뒤센 근이영양증 예방 또는 치료용 조성물 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EN001-DMD US 특허권 miR-499-5p 활성화제를 포함하는 뒤센 근이영양증 예방 또는 치료용 조성물 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 EN001-DMD JP 특허권 중간엽 줄기세포 또는 중간엽 줄기세포 배양액을 유효성분으로 하는 섬모 발생 촉진용 조성물 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 기타 대사질환 KR 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 기타 대사질환 US 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 기타 대사질환 EP 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 기타 대사질환 SG 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 기타 대사질환 CN 특허권 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 기타 대사질환 JP 특허권 근력 약화 관련 질환 치료제 스크리닝방법 이엔셀 주식회사 EN001-SP KR 특허권 근력 약화 관련 질환 치료제 스크리닝방법 이엔셀 주식회사 EN001-SP PCT 특허권 NK 세포 공여 소스의 선별방법 이엔셀 주식회사 항암면역 세포치료제, CDMO KR 특허권 NK 세포 공여 소스의 선별방법 이엔셀 주식회사 항암면역 세포치료제, CDMO PCT 특허권 NK 세포의 활성화 및 증폭을 위해 유전적으로 조작된 세포주 및 그의 용도 사회복지법인 삼성생명공익재단 /서울대학교 산학협력단 /이엔셀 : 통상실시권자 항암면역 세포치료제, CDMO KR 특허권 제대혈유래 자연 살해 세포의 확장배양방법 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 항암면역 세포치료제, CDMO KR 특허권 제대혈유래 자연 살해 세포의
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확장배양방법 이엔셀 주식회사 /사회복지법인 삼성생명공익재단 항암면역 세포치료제, CDMO PCT 특허권 불용성 근감소증 동물 모델 및 이의 이용 이엔셀 주식회사 EN001-SP KR 특허권 불용성 근감소증 동물 모델 및 이의 이용 이엔셀 주식회사 EN001-SP PCT 특허권 탈수초화 관련 질환의 치료제 스크리닝 방법 이엔셀 주식회사/성균관대학교 산학협력단 EN001-CMT KR 특허권 안구 세포 또는 조직을 표적하는 펩타이드 및 이를 포함하는 바이러스 캡시드 단백질 및 바이러스 벡터 이엔셀 주식회사/사회복지법인 삼성생명공익재단 유전자치료제, CDMO KR 상표권 이엔셀㈜ CI 이엔셀 주식회사 CI KR 나. 사업과 관련된 법률, 규정 등에 의한 규제사항 (1) 해외 규제 현황미국, 유럽 등 선진국 등은 세포치료, 유전자치료 등과 같은 첨단재생의료 특성을 반영한 규제 체제를 완비하고, 의약품의 안전성 확보 기반 하에 제품화를 견인하고 있습니다. 해외의 첨단바이오의약품 관련 규제 현황.jpg 해외의 첨단바이오의약품 관련 규제 현황 출처: 특히, 첨단바이오의약품에 특화된 GMP 규정을 지속해서 개정 및 발간하고 있습니다 (2) 국내 규제 현황 및 요구사항 국내는 19년 8월, 첨단재생바이오법을 제정하여, 국가 차원의 첨단바이오의약품 제품화 지원을 통해 희귀 난치 질환자의 치료기회를 확대하고 있습니다. 또한, 첨단바이오의약품의 특성에 맞는 안전관리(인체세포등관리업, 세포처리시설 등 허가 필요, 인체세포등 채취 계약 필수, 품질관리 준수사항 강화 등)와 GMP 운영관리 체계 구축을 요구하고 있습니다. 이를 위해, 첨단재생바이오법 제5조(기본계획의 수립 등), 제6조(시행계획의 수립 등)에 따라 2021년 6월에 첨단재생의료·첨단바이오의약품5개년 기본계획에 따른 시행계획을 확정하였으며, 첨단재생의료 임상연구 활성화를 위한 임상연구비 지원('22년R 예산340억원)이 본격 추진 중입니다. 국내 첨단바이오의약품 관련 규제 현황.jpg 국내 첨단바이오의약품 관련 규제 현황 (3) 규제 대응 현황첨단바이오의약품CDMO 사업에 필요한 법적 요구사항을 충족시키기 위해 '인체세포등관리업', '세포처리시설', '첨단바이오의약품 제조업' 허가를 모두 획득 후 사업을 영위하고 있습니다. 첨단바이오의약품 cdmo 사업을 위한 필수 허가 획득.jpg 첨단바이오의약품 CDMO 사업을 위한 필수 허가 획득 인체유래 조직을 출발물질(starting material)로 하는 첨단바이오의약품의 특성과 첨단재생바이오법 제16조(인체세포등 채취), 제28조(인체세포등관리업허가)에 따라 삼성서울병원, 서울대학교병원, 서울아산병원, 세브란스병원, 서울성모병원과 같은 Big 5 병원들과 원료수급 계약을 체결하여 고객사의 원료수급에 필요한 요건을 충족하였습니다. 첨단재생바이오법 제정 이후 의약품 안전관리가 강화되면서, 첨단바이오의약품 생산에 필요한 시설, 장비에 대한 밸리데이션과 적격성평가에 대해 CSV (Computer System Validation), Risk management, CAPA(Collective Action Preventive Action) 계획을 수립하고 일탈관리 등에 대해 글로벌 수준의 관리체계를 도입 운영 중입니다.또한 무균시험 신속법(BACT/Alert), 마이코플라스마부정시험 신속법 등을 도입하여의약품의 안전성(safety)를 확보하고 있으며, 다품목 첨단바이오의약품 생산을 위해 국내 최초로 과산화수소 훈증 자동화시스템을 도입하여 품목간 교차 오염을 방지 중입니다. 특히, BACT/Alert은 병원에서 사용 중인 응급 진료, 처방하는 시스템을 활용한 장비로써, 첨단바이오의약품의 한계를 극복하기 위해 당사에 선제 도입하였으며, 식약처와 품질시험 항목으로의 도입을 논의 중입니다. 당사와 같이 허가 품목이 없는 업체는 GMP 인증이 의무사항은 아니지만, 첨단바이오의약품CDMO 사업의 객관적 평가요소의 우위를 위해 "바이오의약품 전문수탁 제조업체GMP 평가" 를 통해 당사GMP시설에 대한 "GMP 적합 인증서" 를 취득할 계획입니다. 다.
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사업과 관련된 환경 규제 등 해당사항 없습니다. 라. 각 사업부문의 시장여건 및 영업의 개황 (1) 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) ① 산업의 특성첨단바이오의약품은 생물학적제제, 유전자재조합 의약품과 같은 1세대 바이오의약품, 개량생물 의약품(바이오 벡터), 동등생물 의약품(바이오 시밀러)과 같은 2세대 바이오의약품에 이은 3세대 바이오의약품으로 전 세계적 미래 먹거리 산업 분야로 부상하고 있습니다. 첨단바이오의약품에 대한 21년 글로벌 산업투자는 17년도 대비 3배 증가, 20년도 대비 14%가 증가한227억 달러(32조원)로 급성장하고 있으며, 신약개발 시장은 26년까지556억 달러(78조)로 성장할 전망입니다. 첨단바이오의약품 산업 성장 전망.jpg 첨단바이오의약품 산업 성장 전망 출처: 첨단바이오의약품은 살아있는 세포 및 유전자가 주성분인 치료제로 열 및 미생물 오염에 취약하고, 제조 공정이 복잡, 다양하며 공정, 장비, 설비의 변화가 의약품의 특성 자체를 변화시키는 특성이 있습니다. 또한, 첨단바이오의약품은 인체세포 또는 조직 기증자로부터 얻기 때문에 제품의 생물학적 특성에 따라 주요 생산단계에 수많은 생산기술들이 사용될 수 있어 GMP 생산의 표준화가 어려운 특성이 있습니다. 합성의약품과 첨단바이오의약품의 특성 비교.jpg 합성의약품과 첨단바이오의약품의 특성 비교 출처: 식품의약품안전처, 첨단바이오의약품법안 검토 보고서, 이엔셀㈜ 재구성 ② 시장여건첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 서비스 시장은 연평균 30% 이상 가파른 성장세를 보이고 있어 꾸준한 성장이 전망됩니다. 첨단바이오의약품은 2010년대 후반 주요 제품이 승인되기 시작한 초기단계의 시장으로 아직 규모가 크지 않지만, 주요 제품의 성장과 파이프라인의 증가 추세에 힘입어 2026년까지 연평균 30% 이상의 높은 성장이 기대되고 있습니다. 또한, 많은 제품이 바이오 벤처 기업, 중소기업에서 개발되고 있어 생산 아웃소싱 비중이 높은 편으로, 2026년 첨단바이오의약품CDMO 시장은 2019년 대비 7배 증가된 100억달러(약14조원) 규모로 성장할 것으로 예상하고 있습니다. 세포유전자치료제 cdmo 시장전망.jpg 세포유전자치료제 CDMO 시장 전망 출처: BioINdustry No. 155, 2021-1, 생명공학정책연구센터 최근 바이오 제약기업들이 아웃소싱 서비스에 대한 수요가 증가하고 있습니다. 바이오의약품 분야에서 생산부문 아웃소싱 비중이 높은 데에는 다음과 같은 이유가 있습니다. 1) 제약사 설비투자 부담 축소 : 제약사들이 설비투자 부담을 줄이고 R 집중할 수 있습니다. 설비 크기에 따라 차이가 있지만, 바이오의약품 생산시설 건축에는 상당한 선투자가 필요합니다. 중소규모 제약회사 또는 임상단계에 있는 제약사의 경우, 투자여력이 부족하거나 임상 성공여부의 불확실성이 큰 상황에서 대규모 설비투자를 하는 대신 CDMO를 활용하여 생산체제를 갖추고 신약연구개발이나 마케팅에 역량을 집중하는 것이 합리적일 수 있습니다. 2) 엄격한 생산규제 생산: 생산 규제가 엄격한 가운데, 제조공정 기술이 복잡해지고 있습니다. 의약품의 경우 높은 안정성과 유효성이 요구되기 때문에 제조, 관리에 있어 규제기관의 엄격한 기준(GMP, Good Manufacturing Practice)을 충족해야 하며, 제품별로 규격과 품질 요소를 만족하는 제품을 지속 생산할 수 있어야 합니다. 특히, 바이오의약품은 저분자 합성의약품 대비 제조공정이 복잡하여 바이오의약품을 연구·개발하는 제약사들이 관련 기준을 충족하는 생산시설을 자체적으로 갖추기는 어렵기 때문에 지적재산권 보호 강화 정책에 따른 충분한 기술이전을 통하여 위탁생산의약품의 품질에 대한 신뢰성이 담보되며 공정관리 및 인허가 경험이 풍부한 CDMO 사업자의 역할이 커질 수 있습니다. 3) 유연성 및 안정성 확보: 적시성 있는 생산과 생산량 조절이 용이합니다. 바이오의약품 생산설비의 건설 및 허가에는 2년 이상의 기간이 필요하며, 제품별 Validation에도 시간이 소요됩니다. 제약사는 CDMO를 활용하여
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개발 및 생산체제 구축 시간을 단축하고 수요에 맞춰 유연하게 생산량을 조절할 수 있습니다. 4) 제약사들에게 CDMO는 단순한 거래 관계사가 아닌 전략적 파트너 관계사로 변화하고 있습니다. CDMO는 더욱 향상된 고부가가치의 결과물을 고객사로 전달하기 위해 제조기술 및 인프라 개선에 힘쓰고 있으며 이를 토대로 CDMO 시장은 점점 확장되고 있습니다. 글로벌 바이오 CDMO 시장은 2020년 113.8억 달러에서 2026년 203.1억 달러로 연평균 10.1%의 성장이 예상되어 시장 전망이 매우 밝습니다. 특히, 세포·유전자치료제는 항체의약품에 비해 생산과정이 복잡하고, 자가 제조 역량이 부족한 중소기업 또는 학술기관에서 많이 개발되고 있어 생산 아웃소싱 비중이 높습니다. 주요 바이오의약품의 생산 아웃소싱이 50~70% 수준인 데 반하여, 세포치료제, 유전자치료제 시장은 생산 아웃소싱 비율이 89%로 나타나고 있습니다. 이 때문에 세포치료제, 유전자치료제 시장의 고성장이 바로 CDMO의 수요 증가로 이어지며, 2026년 세포치료제, 유전자치료제 CDMO 시장도 2020년 대비 5배 증가된 100억달러 규모로 성장할 것으로 예상되고 있습니다. 최근 첨단바이오의약품 시장 성장과 불치·난치질환자의 치료 기대가 증가하여, 우리나라뿐만 아니라 선진국에서는 첨단재생바이오법을 제정하고 이에 따른 규제 강화에 나서고 있으며, 임상허가 이후 GMP공장을 변경하는 것은 어렵고 첨단재생의료R 국가 예산 지원 체계가 마련됨에 따라 첨단바이오의약품 CDMO 수요는 지속적으로 증가하고 있습니다. 첨단바이오의약품 cdmo 수요 증가 요인.jpg 첨단바이오의약품 CDMO 수요 증가 요인 ③ 경쟁상의 강점당사는 창업 이전에 다품목 첨단바이오의약품 생산기반기술을 확립하고, 전문 위탁개발생산(CDMO) 기업으로 2018년 창업하였으며, 이후 다양한 종류의 첨단바이오의약품 생산에 필요한 생산기술의 고도화와 다품목 품질관리시스템, 시설 및 인력 운영 체계를 완성하고 지속적인 투자를 진행하고 있습니다. 구체적으로, 첨단바이오의약품 생산의 주요 공정인 분리, 대량배양, 수확 및 정제, 제형화 및 충전의 단계별로 세부기술을 확립 후 생산에 적용하고 있으며, 다양한 품목의 품질을 보증할 수 있는 품질관리시스템, 양압·음압 공정실, 제품 생산규모의 다양성을 고려한 위탁개발생산 전용 GMP 제1~3 공장을 구축·운영할 뿐만 아니라, 다품목 생산을 위한 GMP 조직 및 인력운영과 교육시스템을 구축하였습니다. 당사는 특히 첨단바이오의약품 출발물질별 목표 세포 분리기술과 초기 배양기술, 세포 특성 및 생산 규모에 적합한 대량 배양기술, 제형화 기술을 공정개발연구를 통해 확보하여 다양한 품목의 첨단바이오의약품 생산기술을 확보하였습니다. 또한, 고객사의 제품을 생산할 수 있는 전용 GMP 무균공정실 13개(suite)를 보유하고 있어 다양한 고객사의 제품을 동시에 생산할 수 있으며, CAR-T치료제, 유전자변형 세포치료제, 오가노이드 뱅크 구축 등에 필수적인 음압 GMP시설 제2공장과 제3공장을 구축 ·운영하고 있습니다. 당사가 보유하고 있는 음압 GMP시설의 경우, 국내 보유기업은 극소수로 당사의 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 서비스 사업에 대한 차별성 및 경쟁우위를 확보하고 있습니다. 당사는 세포와 바이러스를 동시에 생산할 수 있어, 세포치료제부터 바이러스 벡터를 사용한 유전자치료제(CAR-T, Gene modified MSC 등)와 AAV와 같은 생체 내(in vivo) 유전자치료제의 one-stop 생산 서비스가 가능합니다. (2) 차세대 세포·유전자치료제 신약개발 ① 산업의 특성 1) 샤르코-마리-투스 병 치료제 1990년대 유전자치료제의 성공적인 결과를 확인한 후, 샤르코-마리-투스 병 등의 유전자에 의한 질병들의 연구가 지속되고 있습니다. 하지만 희귀질환의 특성상, 사업성에 높은 가치가 없기에 대형 제약사나 국가 기관에서 심도있는 연구 및 개발이 진행되지 않고 있으며, 희귀의약품 임상 제도의 이점을 위하여 샤르코-마리-투스 병 치료제로 제품을
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연구하고, 추후 시장성이 큰 신경병증 관련 치료제로 연구 방향을 전환하는 경우 또한 종종 있습니다. 샤르코-마리-투스 병의 경우 100종이 넘는 다양한 유전자 전위를 가지고 있어, 유전적 원인을 교정하기 위한 근원적 치료는 현재의 기술로 어려울 것으로 판단되며, 많은 제약사들 또한, 상기의 문제를 파악하여 대게 수초와 관련된 타겟을 목표로 연구 진행 중입니다. 2) 듀센 근디스트로피 병 치료제 이탈리아 메시나 대학의 2020년도 듀센 근디스트로피 병 관련 메타분석 연구에 따르면, 전 세계 근디스트로피 유병률은 남성 100,000명당 7.1명(95% CI, 5.0-10.1)이었으며, 여성 100,000명당 2.8명(95% CI, 1.6-4.6)으로 나타납니다. 현재 확실한 치료법은 존재하지 않으나, 병의 진행과 근력 약화요소를 최대한 제거하는 방법과 병의 진행속도를 완화하여 환자의 보행가능기간을 최대한 연장하도록 하고, 합병증을 조기에 발견하고 예방하는 방법을 많이 사용하고 있습니다. 1990년대 유전자치료제의 성공적인 결과를 확인한 후, 듀센 근디스트로피 유전자에 의한 질병들의 연구가 지속되고 있습니다. 듀센 근디스트로피 병 유전자치료제 시장은 특정 유전형에 비율에 따라 결정되며, 현재 Sarepta Therapeutics에서 출시한 세 가지 유전자치료제인 Exondys 51 (전체13%), Vyondys 53 (전체8%), Amondys 45 (전체8%)가 29%의 환자를 대상으로 하고 있습니다. 추후 다른 염기서열을 대상으로 하는 유전자치료제가 개발되는 경우 시장 규모가 커질 수 있습니다. 또한 유전자치료제는 연간 치료비가 한화 3억 정도로 스테로이드나 다른 증상 완화 약물에 비하여 매우 고가이므로, 결과적으로 시장규모가 크게 측정되었습니다. 결국 듀센 근디스트로피 유전자치료제 시장은 치료 대상이 되는 염기 서열이 무엇이냐에 따라 독점적 지위를 획득할 수도, 시장 경쟁적 위치에 놓여 있을 수도 있습니다. 유전자치료제 시장 전망.jpg 유전자치료제 시장 전망 출처: 최근의 유전자 편집 및 전달 기술의 발전에 힘입어 세포치료제에서도 질병에 대한 정교한 타겟팅이 가능해지고 있기 때문에, 세포 및 조직 치료제의 활용도 또한 더욱 확대될 것으로 예상됩니다.현재 자가 세포치료제와 동종 세포치료제의 비중은 거의 유사하나, 높은 제조원가의 자가 세포치료제 연구에서 범용성이 높은 동종 세포치료제 연구가 활발히 진행될 것으로 예측됩니다.현재 듀센 근디스트로피 병 치료를 위하여 다양한 국가와 기업에서 연구를 진행하고 있으며, 유전자치료제나 세포치료제 등 다양한 방법으로 연구 개발되어 합리적인 가격으로 제공하기 위해 노력 중입니다.세포치료제는 유전자치료제와 비교하였을 때, 유전형에 따라 치료 대상 여부가 결정되지 않기 때문에 듀센 근디스트로피 병 전체 환자가 대상이 되므로 시장규모가 상대적으로 크게 예측됩니다. 3) 근감소증 치료제 근감소증은 비교적 최근에야 인정받기 시작한 질환입니다. 노화 연구를 선도하고 있는 알버트 아인슈타인 의대 노화 연구소 교수인 니르 바질라이(Nir Barzilai) 박사와 하버드 의대 유전학 교수인 데이비드 신클레어(David A. Sinclair) 박사는 노화를 질병으로 인식해야 한다고 주장하고 있으며, 최근 세계 각국에서 노화성 근감소증을 포함한 항노화 연구가 활발하게 이루어지고 있습니다. 2016년 10월 1일, FDA에서 근감소증에 처음으로 질병 코드를 부여(ICD-10-CM: M62.84)하였으며, 한국은2021년 한국표준질병사인분류8차 개정안(KCD-8)에 근감소증 질병 코드를 부여(M62.5)하였습니다. 대한민국의 인구고령화 속도 비교.jpg 대한민국의 인구고령화 속도 비교 출처: 통계청, UN 2012년 한국과학기술기획평가원에서 발간된 과학기술 및 연구개발사업 동향브리프'노화와 관련된 질환 연구의 현황 및 시사점'에서는 급속한 고령화가 의료비용 및 건강보험의 재정 부담을 증가시키는 주요 원인으로 작용하고 있다고 보았습니다.특히 65세 이상 건강보험 진료비는 점차 증가하고 있으며, 1인당
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진료비는 전체 평균의 3배 이상을 상회하고 있어, 노인성 질환으로 인한 의료비 증가세가 건강보험 진료비 증가에 가장 크게 기여하고 있습니다. 전체 및 65세 이상 인구에서 건강보험 진료비 추이.jpg 전체 및 65세 이상 인구에서 건강보험 진료비 추이 출처: 연합뉴스 이처럼 급격한 초고령화 사회에 접어들면서 치매, 노화성 근감소증 등 노화에 의해 유병률이 점차 증가하는 노인성 질환에 대한 대책을 수립해야 하며 대표적으로 근감소증 치료제의 개발이 시급하다고 할 수 있습니다. ② 시장여건 1) 샤르코-마리-투스 병 치료제샤르코-마리-투스 병 관련 의약품 시장은 COVID-19 팬데믹이 일어난 2020년 6.4억 달러로 측정되었으며, 연평균 성장률 23.4%로 2028년까지 34.6억 달러(약4.5조원)으로 성장이 전망됩니다. cmt 시장 규모 및 전망.jpg cmt 시장 규모 및 전망 유전자치료제, 호르몬 치료제, 펩타이드 치료제, 세포 교환 치료 등 개발 및 생산 비용, 의약품의 단가가 매우 높은 차세대 의약품이 다양한 방법이 연구되고 있으며, 이는 시장의 연평균 성장률을 높이는 원인 중 하나로 판단됩니다. 샤르코-마리-투스 병은 희귀질환 중, 가장 유병율이 높은 질병으로 알려져 있으며, 2021년 6월 조사된 세계 인구 78억 7,496만 5,732명을 기준으로 약 314만 9,986명의 샤르코-마리-투스 병 환자가 존재하고 있는 것으로 추정됩니다. 유전 질환인 만큼 가족력의 영향도 존재하지만, 아무런 인과관계가 없이 유전자 돌연변이로 인한 신규 환자 또한 발생하므로, 꾸준히 유병률이 유지될 것으로 보입니다. 2) 듀센 근디스트로피 병 치료제듀센 근디스트로피 병은 전 세계 모든 인종과 국가에서 발생하며, 남아 3만 5000명 당 1명이 발병합니다. 듀센 근디스트로피 병 생존률은 100,000명당 19.8명으로 확인되며, 2000년대 조사되었던 100,000명당 12.3명에서 다소 상승하였습니다. 이에 대한 원인으로 기존 의약품인 스테로이드제가 환자의 생존률에 영향을 미치고 있다고 사료되며, 각 국가의 경제력 향상 또한 영향을 미치고 있다고 사료됩니다. 또한, 의료기술의 발전으로 듀센 근디스트로피 병 환자의 평균 수명이 증가하고 있으며, 1990년도에는 평균 수명이 19세였지만 2020년에는 30세까지 증가하고 있습니다. 따라서 전세계의 인구는 증가하는 추세에 있으므로 신규 듀센 근디스트로피 병 환자의 숫자는 증가하고 있으며, 스테로이드제를 포함하여 병의 진행속도를 완화시키는 약제들의 꾸준한 개발과 국가 경제력 향상으로 인해 환자의 평균 수명이 증가하고 있는 바, 듀센 근디스트로피 유병인구는 지속적으로 증가할 것으로 전망됩니다. 이에 듀센 근디스트로피 의약품 시장은 연평균 성장률 38.8%로 2027년까지 70억 달러(약9.1조원)으로 성장이 전망되었습니다. dmd 치료제 시장 규모 및 전망.jpg DMD 치료제 시장 규모 및 전망 3) 근감소증 치료제근감소증 관련 의약품 시장은 2020년 기준 25.8억 달러 수준이며, 2030년 47억 달러(약6.1조원) 수준으로 성장을 전망하고 있습니다. 노인 인구가 증가함에 따라 근감소증 관련 의약품 시장도 함께 성장하고 있는 것으로 보이며 연평균 성장률은 6.1 % 정도로 추정됩니다. 현재까지 시판되는 근감소증 치료제는 없으며, 특히 근감소증은 비교적 최근에야 질병으로 인식되어, 대부분의 치료제가 연구 개발단계 혹은 초기 임상시험 단계에 머물러 있습니다. 근감소증은 듀센 근디스트로피나 샤르코-마리-투스 병과 같이 원인 유전자에 의해 발병하는 유전 질환이 아니며, 노화, 만성 염증, 영양불균형, 사이토카인 조절 이상 등 다양한 원인에 의해 발생하는 다인성 질환입니다. 따라서 단일 치료 기전을 가지고 있는 단백질, 항체 치료제보다 줄기세포와 같이 다양한 치료 기전을 기대할 수 있는 multi target 재생의학 치료제가 더 적합하다고 할 수 있습니다. 근감소증은 고령화 시대에 더욱 중요한 질병으로 인식될 것이며 관련 국내 유병 인구가 2030년 기준 500만명 이상이 될
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것으로 기대되고 있어 듀센 근디스트로피와 샤르코-마리-투스 병보다 훨씬 큰 시장 규모를 갖게 될 것으로 예측됩니다. ③ 경쟁상의 강점 1) 샤르코-마리-투스 병 치료제당사 샤르코-마리-투스 병 차세대 중간엽 줄기세포치료제의 비임상 시험 및 임상 1상시험을 분석한 결과, 안전성을 바탕으로 경쟁사 대비 치료 효과가 높은 것을 확인하였습니다. 경쟁사 대비 적은 투여횟수로도 효과가 높은 것을 임상시험 결과로 확인 할 수 있었습니다. 또한, 당사는 샤르코-마리-투스 병 치료제에 대하여 개발단계희귀의약품 승인을 받았습니다. 이를 통해 임상 2상 종료 후 조건부 품목 허가를 목표로 하고 있습니다. 2) 듀센 근디스트로피 치료제당사 듀센 근디스트로피 차세대 중간엽 줄기세포치료제의 비임상 시험 및 임상 1상 시험을 분석한 결과, 안전성을 바탕으로 경쟁사 대비 치료 효과가 높은 것을 확인하였습니다. 경쟁사 대비 적은 투여횟수로도 효과가 높은 것을 임상시험 결과로 확인 할 수 있었습니다. 3) 근감소증 치료제당사 근감소증 차세대 중간엽 줄기세포치료제의 비임상 효능을 분석한 결과, 경쟁사 대비 치료 효과가 높은 것을 확인하였습니다. 당사의 치료제로 근력향상 및 근력 재생, 특히 노화 감소에서 상대적으로 높은 효과가 있었음을 확인했습니다. 마. 사업부문별 재무정보당사의 경우 단일 사업부문으로 구성되어 있어 별도의 사업부문별 주요 정보의 기재를 생략합니다. 바. 중요한 신규사업 2025년 3월 28일 개최 예정인 당사의 제7기 정기주주총회에서 다음과 같이 사업목적 변경 안건이 정관 변경의 건으로 상정됩니다. 해당 안건 상정에 대한 결과에 따라 해당 사업목적은 변경될 수 있습니다. (가) 첨단재생의료관련 연구개발 및 생산 판매업 (나) 인공지능 소프트웨어(SW) 개발 및 서비스업 (다) 스킨케어, 건강보조식품, 화장품 등의 제조 및 판매업 상기 사항에 대하여 'Ⅰ. 회사의 개요 - 5. 정관에 관한 사항 - 라. 사업목적 변경 내용' 을 참고하시기 바랍니다.
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IV. 이사의 경영진단 및 분석의견 1. 예측정보에 대한 주의사항 본 자료는 미래에 대한 '예측정보'를 포함하고 있습니다. 이는 과거가 아닌 미래의 사건과 관계된 것으로 회사의 향후 예상되는 경영현황 및 재무실적을 의미하고, 표현상으로는 '예상', '전망', '계획', '기대' 등과 같은 단어를 포함합니다. '예측정보'는 그 성격상 불확실한 사건들을 언급하는데, 회사의 향후 경영현황 및 재무실적에 긍정적 또는 부정적으로 영향을 미칠 수 있는 불확실성에는 다음과 같은 것들이 포함됩니다. ·환율, 이자율 등의 변동을 포함한 국내·외 금융 시장의 동향 ·사업의 처분, 매수 등을 포함한 회사의 전략적인 의사결정 ·회사가 영위하는 주요사업 분야의 예상치 못한 급격한 여건 변화 ·기타 경영현황 및 재무실적에 영향을 미칠 수 있는 국내/외적 변화 이러한 불확실성으로 인해 회사의 실제 미래실적은 '예측정보'에 명시적 또는 묵시적으로 포함된 내용과 중대한 차이가 있을 수 있음을 양지하시기 바랍니다. 당사는 동 예측정보 작성시점 이후에 발생하는 위험 또는 불확실성을 반영하기 위하여 예측정보에 기재한 사항을 수정하는 정정보고서를 공시할 의무는 없습니다. 2. 개요 이엔셀 주식회사(이하 “당사”)는 삼성서울병원 교원 창업기업으로 2018년 3월 21일 설립되었습니다. 현 장종욱 대표이사를 중심으로 다품목 첨단바이오의약품(세포ㆍ유전자 치료제) 생산에 필요한 생산 기술, 노하우, 인력, 시설 등을 바탕으로 설립된 첨단바이오의약품 정통 CDMO 기업으로 GMP 미보유 기업 등의 첨단바이오의약품을 위탁 개발 생산(CDMO)하고 있습니다. 또한, 당사는 첨단바이오의약품 CDMO 사업 외에도, 차세대 첨단바이오의약품 치료제 개발 기술을 바탕으로 희귀/난치 질환 첨단바이오의약품 치료제를 개발하고 있으며, 특히, 초기 계대 탯줄 유래 중간엽줄기세포 생산기술(Enhanced Neo Cell Technology, ENCT)을 바탕으로 희귀/난치 근육질환인 샤르코-마리-투스 병, 듀센 근디스트로피 병 및 근감소증 치료제를 개발하고 있습니다. 이러한 첨단바이오의약품 GMP 기술 기반 차세대 세포ㆍ유전자 치료제 기술 혁신을 통해 인류 건강의 가치 실현을 하고자 합니다. 당사는 2024년 말 기준 112명으로 운영되고 있으며, 2024년 8월 23일 코스닥시장 상장을 완료하였습니다. 3. 재무상태 및 영업실적 가. 재무상태자산총계는 전년대비 11,763,863천원(26.75%) 증가한 55,745,014천원입니다. 자산의 주요 증가 원인은 유상증자 및 전환사채 취득 때문입니다.부채는 전년대비 1,612,030천원(27.03%) 증가한 7,576,849천원입니다. 부채의 주요증가 원인은 리스부채의 증가, 전환사채 취득 등으로 인한 계약부채의 증가 때문입니다.자본은 10,151,832천원(26.7%) 증가한 10,151,832천원입니다. 자본의 주요 증가 원인은 기업공개를 통한 한국거래소가 개설한 코스닥시장 상장을 통한 유상증자 및 주식매수선택권 행사 때문입니다.나. 요약 재무상태표 (단위 : 천원, %, %p) 구 분 제7기(2024년) 제6기(2023년) 증감 증감률 [유동자산] ㆍ당좌자산 ㆍ재고자산 [비유동자산] ㆍ유형자산 ㆍ무형자산 ㆍ기타비유동자산 자산총계 [유동부채] [비유동부채] 부채총계 [자본금] [자본잉여금] [자본조정] [이익잉여금] (결손금) 자본총계 부채와 자본총계 부채비율 0.04%p ※ 한국채택국제회계기준에 따라 작성되었습니다. (주1) 보고기간 말 현재 당사가 보유한 투자주식(종속 관계회사 관련) 및 연결에 포함된 종속회사는 없습니다. 다. 영업실적당사의 2024년도 매출액은 전년대비 31.51% 감소하였고 영업이익 33.42% 감소, 당기순이익 200.98% 감소 하였습니다. 전반적인 경기 침체로 인한 바이오 투자 축소 및 대외적 환경요인 등으로 인하여 기존 고객사들의 신약 임상시험 일정이 연기되고 산업내 신규 수요 창출이 지연됨에 따라 매출액이 감소되었으며, 이에따라 영입이익 및 당기순이익도 전기 대비 감소하였습니다. (단위 :
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천원, %) 구 분 제7기(2024년) 제6기(2023년) 증감 증감률 매출액 매출총이익 판매관리비 영업이익 법인세비용차감전순이익 당기순이익 4. 신규사업 당사는 「다품목 세포 ㆍ 유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술」을 바탕으로 하여, ① 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 서비스 사업과 ② 샤르코-마리-투스 병, 듀센 근디스트로피, 근감소증과 같은 희귀/난치 근육 질환 대상 차세대 세포 ㆍ 유전자치료제 신약 개발 사업을 영위하고 있습니다. 현재 구체화된 새로운 사업은 없으나 시장 및 사회문화적 변화에 따라 신규사업을 추진할 수 있으며 합리적인 방향으로 진행할 계획입니다. 5. 환율변동 위험에 관한 사항 보고기간종료일 현재 회사의 화폐성 외화자산부채 내역은 다음과 같습니다. (원화단위: 천원, 외화단위: USD) 구분 외화자산 현지통화 환산금액 USD 합계 (원화단위: 천원, 외화단위: USD,) 구분 외화자산 현지통화 환산금액 USD 합계 보고기간종료일 현재 화폐성 외화자산부채에 대한 민감도 분석결과는 다음과 같습니다. (단위: 천원) 구분 당기 전기 10% 상승시 10% 하락시 10% 상승시 10% 하락시 USD 합계 환율변동위험에 관한 사항은 동 공시 서류상의 "II. 사업의 내용 - 5. 위험관리 및 파생거래" 를 참조하시기 바랍니다. 6. 유동성 및 자금조달과 지출 가. 유동성 현황유상증자, 법인세 감소 등에 의한 현금유입, 유무형자산의 취득에 의한 현금 유출 등에 의하여 현금및현금성자산은 전년대비 141% 증가한 306억원입니다. (단위: 천원) 구 분 2024년 2023년 증감율(%) 기초현금및현금성자산 영업활동으로 인한 순현금흐름 투자활동으로인한 순현금흐름 재무활동으로인한 순현금흐름 기말현금및현금성자산 나. 자금조달과 지출당사 당기말 기준 총 차입금은 850,000천원으로, 전기말 1,150,000천원 대비 300,000천원 감소하였습니다. 당기말 기준으로 유동자금이 차입금을 초과하는 순현금을 보유하고 있습니다.보고기간종료일 현재 차입금의 내역은 다음과 같습니다. (단위: 천원) 계정과목 당기 전기 비고 단기차입금 장기차입금 만기: 2027년 10월 10일 합계 7. 부외거래 당사의 부외거래는 'III. 재무에 관한 사항'의 '5. 재무제표 주석'의 "35.약정사항 및 보증내역"을 참고하시기 바랍니다. 8. 그 밖에 투자의사결정에 필요한 사항 가. 중요한 회계정책 및 추정에 관한 사항 "중요한 회계정책 및 추정에 관한 사항"은 'III. 재무에 관한 사항'의 '5. 재무제표 주석'의 "2. 중요한 회계정책"을 참고하시기 바랍니다. 나. 환경 및 종업원 등에 관한 사항 해당사항 없습니다. 다. 법규상의 규제에 관한 사항 해당사항 없습니다. 라. 파생상품 및 위험관리정책에 관한 사항 "파생상품 및 위험관리정책에 관한 사항"은 'II. 사업의 내용'의 '5. 위험관리 및 파생거래'와 'III. 재무에 관한 사항'의 '5. 재무제표 주석'의 "4. "재무위험"를 참고하시기 바랍니다.
삼일기업공사 — 사업보고서 (2024.12)

II. 사업의 내용 1. 사업의 개요 당사는 1958년에 설립되어, 시공 조건이 까다로운 미국 육군 극동공병단(F.E.D) 발주 공사를 수행하며 선진 건설 기술을 축적하였습니다. 이를 바탕으로 국가 기간산업이라 할 수 있는 초정밀 PLANT 공사를 울산공단 및 여천공단에서 완벽하게 시공하여 그 기술력을 인정받았습니다. 2024년에는 건설 경기가 어려운 상황 속에서도 당사는 1,126억 원의 매출과 58억 원의 당기순이익을 달성하였습니다. 국내외 경기 불황, 부동산 경기 침체, 원자재 가격 상승으로 인한 공사 원가 증가, 그리고 업계의 수주 경쟁이 더욱 치열해지고 있습니다. 이에 당사는 새로운 건설 관리 기법인 사전 예방 무하자 시공 운동을 전사적으로 추진하고 있습니다. 또한, ENGINEERING CONSULTING SERVICE 개념을 도입하여 발주자와 더욱 긴밀한 유대 관계를 확립하고, 경제적이고 효율적인 현대적 시설물을 완성하기 위해 노력하고 있습니다. 당사는 이러한 제도적 장치들을 바탕으로 시공 기술의 체계적이고 지속적인 향상을 위해 선진 기술 습득에 과감히 투자하고, 인재 양성에도 힘쓰고 있습니다. 또한, 21세기의 끊임없는 변화에 발맞추어 기업의 사회적 책임과 역할을 다하겠습니다. 2. 주요 제품 및 서비스 1) 주요공사 현황 (단위 :백만원 ) 구 분 제 67 기 제 66 기 제 65기 비고 시공실적(A) 시공계획(B) 비율(A/B) 시공실적(A) 시공계획(B) 비율(A/B) 시공실적(A) 시공계획(B) 비율(A/B) 국내도급공사 건축공사 관급 민간 토목공사 관급 민간 해외도급공사 합 계 2) 공사종류별 완성도 현황 (1) 도급건축공사 (단위 :백만원 ) 구 분 공사건수 완성공사 및 수익인식액 최근결산기말 공사계약잔액 원도급액 평균도급액 제67기 제66기 제65기 관 급 민 간 해 외 합 계 (2) 도급토목공사 (단위 :백만원 ) 구 분 공사건수 완성공사 및 수익인식액 최근결산기말 공사계약잔액 원도급액 평균 도급액 제67기 제66기 제 65기 관 급 민 간 해 외 합 계 (3) 플랜트공사 - 해당사항 없음 (4) 자체공사 - 해당사항 없음 3. 원재료 및 생산설비 1) 원재료 매입현황 (단위 :천원) 구 분 구체적 용도 매입액(비율) 단 가 비 고 철 근 토건용자재 규격과 종류에 레 미 콘 " 따라 단가가다름 골 재 " " 시 멘 트 " " 배 관 " " 파 일 " " 타 일 " " 기 타 " " 합 계 " 2) 주요설비의 현황 [자산항목 : 토지] (단위 :천원 ) 사업소 소유형태 소재지 구분(수량) 기초장부가액 당기증감 당기상각 기말장부가액 비고 증가 감소 본사 자가보유 서울시 강남구언주로 329 천안시 성환읍율금리 296 서울시 영등포구 도림천로391 소 계 [자산항목 : 건물] (단위 :천원 ) 사업소 소유형태 소재지 구분(수량) 기초장부가액 당기증감 당기상각 기말장부가액 비고 증가 감소 본사 자가보유 서울시 강남구언주로 329 천안시 성환읍율금리 296 서울시 영등포구도림천로391 소 계 [자산항목 : 구축물] (단위 :천원 ) 사업소 소유형태 소재지 구분(수량) 기초장부가액 당기증감 당기상각 기말장부가액 비고 증가 감소 본사 자가보유 각현장 콘테이너사무실외 소 계 [자산항목 : 차량운반구] (단위 :천원 ) 사업소 소유형태 소재지 구분(수량) 기초장부가액 당기증감 당기상각 기말장부가액 비고 증가 감소 본사 자가보유 본사및 각현장 그랜저외 소 계 [자산항목 : 공구기구] (단위 :천원 ) 사업소 소유형태 소재지 구분(수량) 기초장부가액 당기증감 당기상각 기말장부가액 비고 증가 감소 본사 자가보유 본사및각현장 힐티공구외 소 계 [자산항목 : 집기비품] (단위 :천원 ) 사업소 소유형태 소재지 구분(수량) 기초장부가액 당기증감 당기상각 기말장부가액 비고 증가 감소 본사 자가보유 본사및각현장 컴퓨터외 소 계 3) 설비의 신설ㆍ매입 계획 등 - 설비의 신설계획이나 향후투자계획은 없습니다. 4. 매출 및 수주상황 1) 매출실적 (단위 :백만원. % ) 구 분 공사종류 제 67기 제 66기 제 65기
삼일기업공사 — 사업보고서 (2024.12)

비고 금 액 비 율 금 액 비 율 금 액 비 율 국내도급공사 건 축 토 목 해외도급공사 건 축 토 목 임대수입 합 계 2) 수주 및 판매전략 등 (1) 판매조직 - 업무팀 및 F.E.D(미극동공병단) 공사팀 임원1 부장1 (2) 수주전략 ㆍ관급공사 - 재무구조와 기술력이 우수한 기업과 공동으로 공동도급 공사를 활성화 - 당사의 실적및 P.Q실적에 맞는 공사를 선별하여 수주ㆍ민간공사- 수익성과 안전성 위주의 공사를 확보- 저가수주 배제하고 시공품질 개선ㆍ해외도급공사 - 해외공사 수주계획 없음 (3) 판매전략(분양 및 임대전략) 및 판매조건 - 분양계획 없음 3) 수주사항 (단위 : 천원 ) 품목 수주일자 납기 수주총액 기납품액 수주잔고 수량 금액 수량 금액 수량 금액 남부순환로평탄화공사 2016년 03월 2025년 06월 김해교육청청사이전신축공사 2021년 12월 2024년 01월 개방형의료혁신센터건립공사 2022년 02월 2024년 08월 유한화학화성공장HB동신축공사 2022년 09월 2024년 02월 쿠쿠강동빌딩신축공사 2022년 12월 2025년 04월 ㈜유한화학화성공장HB동PILOT공사 2023년 10월 2024년 03월 (육가공통합)김천공장증축공사(건축,동력) 2023년 08월 2025년 05월 중증근육성희귀질환전문요양병원건립공사(가칭 루게릭요향병원) 2023년 11월 2024년 12월 메직쉐프빌딩신축공사(건축,토목,조경,기계공사) 2023년 12월 2026년 06월 ㈜유한화학화성공장HB동BAY-2공사 2023년 12월 2024년 12월 유한화학화성공장HB동추가공사 2022년 11월 2024년 02월 매직쉐프빌딩신축공사(소방공사) 2024년 07월 2026년 06월 포항의료원별관수직증축및부서주차장구축공사중건축,토목,기계설비,조경공사 2024년 06월 2026년 06월 e-모빌리티기업지원센터구축공사(건축,토목,기계공사) 2024년 07월 2025년 08월 ㈜유한화학화성공장관리동2층증축공사 2024년 07월 2024년 12월 매직쉐프빌딩신축공사(통신공사) 2024년 07월 2026년 06월 매직쉐프빌딩신축공사(전기공사) 2024년 07월 2026년 06월 유한화학화성공장HB동BAY-2공사 추가공사 2024년 11월 2024년 12월 합 계 5. 위험관리 및 파생거래 1) 자본관리위험 당사는 부채와 자본의 균형을 최적화함으로써 주주 이익을 극대화하는 동시에, 지속 가능한 기업으로 성장할 수 있도록 자본을 관리하고 있습니다. 이를 위해 자본 관리 지표로 부채비율을 사용하며, 해당 비율은 총부채를 총자본으로 나눈 값으로 산출됩니다. 총부채 및 총자본은 재무제표상의 금액을 기준으로 계산됩니다. 당사의 경영진은 분기별로 자본 구조를 검토하며, 이 과정에서 자본 조달 비용과 각 자본 항목에 따른 위험 요소를 분석합니다. 당사는 목표 부채비율을 70~80%로 설정하였으며, 당기 말 현재 부채비율은 24.87%로 목표 범위의 하한선보다 낮은 수준입니다. 당기 및 전기 보고기간종료일 현재 부채비율, 순차입금비율은 다음과 같습니다. (단위:천원) 구 분 당기 전기 부채(A) 자본(B) 예금(C) 차입금(D) 부채비율(A/B) 순차입금비율((D-C)/B) 2) 금융위험관리 당사는 금융상품과 관련하여 다양한 위험에 노출되어 있습니다. 금융상품과 관련한위험의 주요 유형은 환위험, 유동성위험, 신용위험 및 이자율위험입니다. 당사의 위험관리는 당사의 재무적 성과에 영향을 미치는 잠재적 위험을 식별하여 당사가 허용가능한 수준으로 감소, 제거 및 회피하는 것을 그 목적으로 하고 있습니다. 당사는 전사적인 수준의 위험관리 정책 및 절차를 마련하여 운영하고 있으며, 당사의 재무부문에서 위험관리에 대한 총괄책임을 담당하고 있습니다. 당사의 재무부문은 위험관리 정책 및 절차에 따라 당사의 영업과 관련한 금융위험을 감시하고 관리하는 역할을 하고 있으며, 금융위험의 성격과 노출정도를 분석한 주기적인 내부위험보고서를 검토하고 있습니다. 당사의 전반적인 금융위험 관리 전략은 전기와 동일합니다.(1) 환위험 당사의 외화거래통화는 USD로 이루어집니다.