chaannwooff/Dartdoc huggingface dataset:
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당뇨병성 망막질환 및 황반변성 치료기능 YDC103 한국과학기술연구원 전세계 계약체결일부터 양사 합의하에 비공개 양사합의하에 비공개 Αβ/Tau 동시 작용 치매 치료제 개발 품목 : YD312 1) 계약상대방 아주대학교 산학협력단 2) 계약내용 라이센스 인 3) 대상지역 전세계 4) 계약체결일(기간) 5) 총계약금액 (주1) 6) 지급금액 (주1) 7) 계약조건 (주1) 8) 진행단계 DME.DR.AMD : 임상 2b 심사승인 완료 9) 기타사항 1) 계약상대방 한국과학기술연구원(KIST) 2) 계약내용 라이센스 인 3) 대상지역 전세계 4) 계약체결일(기간) 5) 총계약금액 (주2) 6) 지급금액 (주2) 7) 계약조건 (주2) 8) 진행단계 한국과학기술연구원 소유의 특허 2건 도입1. 세포 태 타우 단백질의 상호작용을 모니터링하기 위한 이분자 형광 상보성 아미노산 서열 쌍 (특허번호: 10-1546485) 2. 전이성 타우 단백질 및 이의 제조방법 (특허번호: 10-1722930) 9) 기타사항 (주1)(주2) : 계약 세부내용의 경우 영업기밀 또는 계약상 비밀정보에 해당하며, 계약상 의무에 의해 상대방이 공개에 동의한 내용만 기재하였습니다.다. 기타 계약 순번 업체명 계약일자 계약기간 계약명 (물질) (주)씨엔알리서치 계약일로부터 갑이 위탁한 모든 업무가 완료될 때 까지 업무계약서 (YD-312, DME-P2a) KCRN 계약일로 부터 3년 KCRN 종료 보고서 제출 까지 한국생명공학연구원 조건부 기술이전계약서 (CYB5R3) ㈜인트로바이오파마 제조법 제공을 완료하는 시점 제제연구계약서(YD-312, DR) 한국생명공학연구원 유전자치료제 공동연구개발 협약서 (CYB5R3) 알츠하이머성 치매치료제 공동 개발(YDC104) 라. 연구개발활동 1. 연구개발 활동 개요 당사는 세계에서 가장 빠른 시간에 신약 후보물질을 도출하는 역량을 보유한 연구소 수립을 목표로 신약개발에 매진하고 있습니다. 신규 치료제 수요가 높은 분야를 타겟으로 First-in-Class 신약 개발을 목표로 하며, 초기 단계에서 연구개발 인프라와 인공지능 플랫폼을 적극 활용하여 효율성을 극대화 하고 있습니다. 또한 신약의 초기 검증 이후 적극적 마케팅을 통해 관심있는 글로벌 제약사들과 초기단계 연구부터 논의하여 빠른 시간 내에 임상진입 가능한 신약 후보물질을 확보함과 동시에 기술수출 혹은 공동개발 형태로 수익을 창출하는 전략을 수행하고 있습니다. 신약개발 전략은 주요 5대 관심질환을 선정하고, 대상질환에 대한 신약개발 역량을 집중하는 중장기 개발계획에 따라 추진되고 있습니다. 치료제 시장의 규모가 크고, 미 충족 의학적 요소 (Unmet Medical Needs)가 높은 질환 선정하여 안과질환 (Ophthalmology), 암 (Oncology), 염증질환 (Inflammation), 대사질환 (Metabolic Disease), 그리고 신경계질환 (CNS)의 5 가지 질환영역을 중점 관심질환으로 두고, 기존 파이프라인은 물론 신규 파이프라인도 집중 발굴하여 개발하고 있습니다. 당사는 현재 연구 역량을 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제의 개발을 위해 집중하고 있습니다. 특발성 폐섬유증은 5년 생존율이 20%에 불과한 불치병으로, 아직까지 효과적인 치료제가 개발되지 않은 미 충족 의학적 요소가 큰 질병입니다. 당사는 (주)사피엔스바이오와의 공동연구를 통해서 기존 연구되지 않은 신규 타깃을 선정하여 First-in-Class 혁신 신약을 개발 중입니다. 당사가 발굴한 특발성 폐섬유증 신약 임상후보물질은 동물실험 효능평가와 안전성평가, 그리고 인간폐조직절편 효능평가를 우수한 지표로 완료하여 글로벌 제약사들의 큰 관심을 이끌고 있습니다. 당사는 현재 특발성 폐섬유증 치료제 개발에 대해서 글로벌제약사들의 요청을 받아 기초개발단계의 마지막 과정인 전임상시험(IND-enabling study)을 2025년 상반기 완료를 목표로 진행 중이며, 전임상시험 결과를 가지고 기술수출 달성을 위해 글로벌 제약사들과 지속적으로 협의해 오고 있습니다. 당사는 또한 지난
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2022년 6월 알츠하이머 치매 치료제 개발을 위해 영국 캠브리지 대학의 치매연구기관 알보라다 신약개발연구소 (ALBORADA Drug Discovery Institute)와 함께 공동연구에 협의했습니다. 두 연구소의 장점을 융합하여 머신러닝기술 기반 신규화합물을 설계하고, 자체 효능 및 안전성 평가를 거쳐 동물 치매모델 효능시험으로 이어지는 신약도출 최적화 전략을 바탕으로 공동연구를 진행하고 있습니다현재는 동물 치매모델 효능시험을 통한 치매치료제 기술검증과 후보물질 확보를 위한 동물실험을 진행 중입니다.당사는 유전자 치료제 개발이 앞으로의 큰 비전이 될 것이라 확신하고 차기 주력 사업모델로 연구를 진행하고 있습니다. 기존 유전자치료제가 단일 유전자만을 발현시키는데 반해, 당사가 개발중인 신규 유전자치료제 플랫폼은 동시에 2가지 이상의 유전자를 효과적으로 발현시킬 수 있는 혁신성을 확보하였습니다. 이 플랫폼을 통해 2가지 이상의 서로 다른 항암 유전자를 동시에 발현시킴으로써 항암효과를 극대화하는 새로운 개념의 항암 유전자 치료제를 발굴하여, 단일 유전자만 발현하는 것보다 훨씬 높은 초기 효능을 나타내는 유전자 치료제를 개발했습니다. 당사는 이를 항암 동물실험으로 검증하고, 동시에 당사의 유전자치료제 플랫폼을 활용한 다양한 항암유전자 조합을 개발하여 여러 종류의 암에 대해 기존 치료법보다 더욱 환자 특이적이고 효과적인 치료 전략을 구사할 수 있는 기술을 개발하고 있습니다. 주요 5대 관심질환군.jpg 5대 관심질환군 2. 연구개발 담당 조직 (1) 연구개발 조직 개요 당사의 신약 연구개발은 신약개발연구소에서 전담하고 있으며, 의약화학팀, 생물학팀, 유전자진단팀, 전략지원팀으로 구성되어 있습니다. 각 팀은 신약 개발 과정의 담당 기능별로 구성되어 있으며, 파이프라인을 분담하여 개발을 주도하고 있습니다. 조 직 주요 업무 생물학팀 - In Vitro 평가 시스템 개발 - 약리/독성 스크리닝 평가 - 바이오 신약 개발 - 이중발현 벡터 시스템 개발 - 신약후보물질 MOA 규명 유전자진단팀 - 유전자 검사 개발 - 유전자 분석 서비스 - 구강세균검사 서비스 전략지원팀 - 연구개발 전략 수립 - 기술 수출 및 마케팅 - 공동연구 및 투자 유치 - 외부시험 기획 및 관리 [R 조직도] 연구소 조직도_v1_20240930.jpg 연구소 조직도_v1_20241231 (2) 연구개발 인력 현황 공시서류 작성 기준일 현재 당사는 박사 급 2명, 석사 급 4명 등 총 6명의 연구인력을보유하고 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다. [연구개발 인력 현황] 구 분 인 원 (명) 박사 석사 기타 소계 연구총괄 생물학팀 유전자진단팀 합계 (3) 핵심 연구인력 당사의 핵심 연구인력은 다음과 같습니다. 직위 성명 담당업무 주요경력 주요실적 연구소장 안시현 연구총괄 ㆍ 포항공대 생명과학박사 ㆍ 세포주기 연관 및 IRES mRNA 발현 조절 기전 연구 주도 ㆍ C형 간염 바이러스의 간암 유발 기전 연구 참여 책임연구원 방정환 약리평가 ㆍ 인하대학교 이학박사 ㆍ Tumor microenvironment를 타겟으로 한 암 치료 전략 발굴을 연구 주도 ㆍ 다양한 암종에서 combination therapy를 이용한 항암치료 전략 발굴을 연구 주도 ㆍ 특허 2건. 당사는 일반적으로 신약 개발 프로젝트에서 발생한 지출은 당기비용으로 회계처리하고있으며, 최근 3년간 발생한 연구개발비용은 다음과 같습니다. (단위 : 천원) 구 분 2024년 2023년 2022년 (제17기 ) (제16기) (제15기) 자산 원재료비 인건비 감가상각비 위탁용역비 기타경비 소계 비용 제조원가 처리 판관비 합 계 (매출액 대비 비율) ※ (주)와이디생명과학 별도 재무제표 기준 바. 연구개발 현황 및 실적 (1) 연구개발 진행현황 및 향후계획 당사가 연구개발 진행 중인 신약개발 현황은 다음과 같습니다. 타겟 적응증 개발단계 YD312 c-Kit 망막질환 (DME, DR, AMD) 임상2a (DME) 완료 YDC101 c-Kit 망막질환, 암 선도물질 (㈜사피엔스바이오 협업)
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YDC103 Aβ, Tau 알츠하이머병 선도물질 최적화 (㈜사피엔스바이오 협업) YDC104 신규타겟 알츠하이머병 선도 및 유효물질 (영국 캠브리지대 ALBORADA연구소와 공동 연구) YDC105 신규타겟 특발성폐섬유증 후보물질 전임상시험 진행중 (㈜사피엔스바이오와 공동 연구) 유전자치료제 암 히트물질 (항암치료 다중유전자 발현 플랫, 동물모델 In Vivo POC) ① YD312 (망막질환 치료제) 구 분 소분자 화합물 적응증 - 당뇨성 황반부종, 당뇨성 망막증, 노인성 황반변성 작용기전 - 혈관성 망막질환의 신규 타겟인 c-Kit 활성 저해 제품의특성 - 신규 기전 (First-in-Class) 치료제로 미충족 의학요소 해결 - 경구제로 높은 복약순응도 - 기존 항VEGF제에 비해 합리적인 의료비용 절감 진행경과 - 당뇨성 황반부종에 대한 임상2a시험 완료 및 FDA 임상2b시험 승인 - 당뇨성 망막증에 대한 임상2a시험 식약처 및 FDA 승인 - 노인성 황반변성에 대한 임상2시험 FDA 승인 준비 향후계획 - 당뇨성 망막증에 대한 임상2a시험 (EXPOSE-DR Study) 실시 - 노인성 황반변성에 대한 임상2a시험 실시 - 당뇨성 황반부종에 대한 임상2b시험 실시 경쟁제품 논문 및 특허 - 특허: 대한민국, 미국, 일본 등 9개국 특허등록 시장규모 - 전 세계 망막질환 시장규모는 2019년 159억 달러였고, 2029년 304억 달러로 성장할 것으로 예측 - 시장을 장악하고 있는 Ranibizumab (Lucentis)와 Aflibercept (Eylea)의 특허만료가 도래하여 다양한 바이오시밀러 제품과 함께 신규 치료제의 시장진입으로 시장구조 변화 불가피 기타사항 ② YDC101 (망막질환/암 치료제) 구 분 소분자 화합물 적응증 당뇨성 망막병증(DR), 당뇨성 황반부종(DME), 노인성 황반부종(AMD) 작용기전 - SCF 수용체 역할을 하는 c-Kit은 tyrosine kinase로 세포의 생존, 증식, 조혈, 이동 및 기능 조절에 필수적인 역할을 하는 단백질임 - 혈관 신생에 관여하는 대표적인 VEGF 경로 이외에, 최근 SCF/c-Kit 경로가 혈관 신생을 조절하는 주요한 인자로 보고됨 - YDC101은 c-Kit의 기전을 효과적으로 차단하여 혈관 신생을 억제함 제품의특성 - 인공지능 플랫폼을 활용한 c-Kit 저해 저분자 화합물 - 경구제로 개발되어 주사제 방식의 기존 Anti-VEGF 치료제에 낮은 투약순응도 개선 - 새로운 혈관신생 기전 차단제로서 Anti-VEGF 제제의 특허 장벽 극복 - Anti-VEGF 제제 무반응군에 적용 가능 진행경과 1. 인공지능 기반 플랫폼을 이용한 Hit 물질 확보 - Lead 수준의 c-Kit 활성 저해 후보물질 9종 도출 - 뛰어난 In Vitro c-Kit 활성 저해능 확인 2. In Vitro 유효성 평가 진행중 - 혈관신생 억제, 세포증식 억제, 세포이동 저해, SCF에 의한 투과성 억제 - IC5010 nM 이하의 Lead 물질 확보 - In Vitro 유효성 평가 4. In Vivo 유효성 평가 - CNV model, STZ model을 이용하여 망막 혈관신생억제 효과 확인 - PK 및 독성평가 향후계획 1. 혈관신생 관련 적응증 확대 (Cancer) 2. 물질 특허 출원 경쟁제품 1. 국외경쟁 제품 - 2004년 Pegatanib(Macugen) 출시이후 2006년 Lucentis, 2009년 Eyela, 2019년 Beovu 등 Anti-VEGF 제제가 망막혈관질환 치료제로서 시장을 장악하고 있음. 2. 경쟁제품 개발현황 개발물질 작용기전 개발사 개발단계 비고 P3 Biologics Allergan P3 Biologics E10030 P3 Alcon P3 Biologics Roche P3 Biologics OPT-302 Opthea P2b Biologics 관련논문등 시장규모 - Anti-VEGF 제제가 시장의 65% 차지하고 있음. (2021년 기준) - Lucentis · Eylea가 시장의 70%를 차지하고 있으며, 특허 종료 후
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Bio-Similar 가 대거 출시 예정 - 2022년 126억 달러에서 2030년 257억 달러로 연간 9.3% 성장 전망(CAGR) 기타사항 1. 2020년 중소벤처기업부 시장확대형 과제 선정 2. 2년간 6억 연구비 지원 ③ YDC103 (치매 치료제) 구 분 소분자 화합물 적응증 치매, 알츠하이머병 작용기전 Amyloidβ 및 Tau에 동시 작용하여 엉김 용해 제품의특성 - Aβ/Tau 엉김 잔존에 의한 신경독소 해소- 경구제 진행경과 - 스크리닝 통해 YD화합물 라이브러리로부터 다수의 Hit 화합물 확보 - 국내 특허등록 및 PCT 출원 완료 - 인공지능 플랫폼을 활용한 Hit 화합물 기반 유도체 개발 향후계획 - 인공지능 플랫폼을 적극 활용하여 2년 이내 비임상 후보물질 확보 - 개발과 함께 대형 제약사 대상 마케팅 병행하여 개발초기 단계에 기술수출 추진 - 치매치료제 개발 플랫폼 구축하여 후발 치매치료제 파이프라인 개발에 활용 경쟁제품 - Aducanumab (Biogen, Aβ 타겟의 항체치료제, 2021년 FDA 신속승인) - Lecanemab (Biogen Eisai, Aβ 타겟의 항체치료제, 2023년 FDA 신속승인) - Gantenerumab (Roche, Aβ 타겟의 항체치료제, 임상3상 중단) - Donanemab (Eli Lilly, Aβ 타겟의 항체치료제, 임상3상 진행중) 논문 및 특허 - 국내 특허등록 및 PCT 출원 시장규모 - 알츠하이머병에 의한 총사회적 비용은 2018년 1조 달러에서 2050년 2조 달러로 증가할 것으로 예측됨 - 치료제 시장규모는 2021년 40억 달러 수준으로, 2030년 까지 연간 16.2%씩 증가 할 것으로 전망됨(CAGR). - 효과적인 신규 치료제가 출시될 경우, 시장규모는 폭발적으로 증가할 것임 기타사항 ④ YDC104 (치매 치료제) 구 분 - 소분자 화합물 적응증 - 치매, 알츠하이머병 작용기전 - 신규 작용기전 (미공개) 제품의특성 - First-in-Class (신규 작용기전) - 경구제 진행경과 - 인공지능 플랫폼을 활용한 선도물질 최적화 (Lead optimization) 진행중 - 선도물질 수준 화합물 확보 향후계획 - 다각도의 In vitro POC 확보를 위한 Cell-based assay system 도입 - 동물행동평가를 통한 In vivo POC 확인 - 치매치료제 개발 플랫폼 구축하여 후발 치매치료제 파이프라인 개발에 활용 기타사항 영국 캠브리지대 ADDI(알보라다) 연구소와 공동연구 진행중 ⑤ YDC105 (폐섬유증 치료제) 구 분 소분자 화합물 적응증 - 특발성폐섬유증 작용기전 제품의특성 - 신규 기전 (First-in-Class) 치료제로 미충족 의학요소 해결 - 경구제로 높은 복약순응도 - 기존 폐섬유증 치료제를 대체하는 높은 효능과 낮은 독성의 약물 진행경과 - 인공지능 플랫폼을 통한 Hit 화합물 기반 유도체 개발 (㈜사피엔스바이오 공동 개발) - 임상후보물질 선정, 동물실험 효능 평가 및 안전성 평가 확보 - 임상후보물질의 사람폐조직절편 Ex vivo 효능평가 완료 - 폐섬유증 억제 약리기전 규명 - 임상시험 승인을 위한 전임상시험 (IND-enabling study) 진행 향후계획 - 추가 약리기전 연구 진행 - 글로벌제약사와 공동개발 및 기술이전 (L/O) 경쟁제품 - Nintedanib (Boehringer Ingelheim, 제한적 치료 효능 및 부작용 문제) - Pirfenidone (Roche, 제한적 효능 및 부작용 문제) 논문 및 특허 - 특허: 특허 출원 5건 완료 시장규모 - 현재 2종의 치료제가 승인되어 사용 중에 있으나, 생존율 개선효과가 미미함- 시장은 여전히 높은 미충족 의약수요를 가지고 있음 - 특발성폐섬유증 시장은 2020년 22억 달러 규모에서, 2030년에는 68억 달러까지 성장할 것으로 예측됨 기타사항 - 전임상시험 진행 중- 국내외 대형 제약사들과 기술이전 협의를 위한 실사평가 진행 조율 중 ⑥ YDB102/103 (다중 유전자 발현 플랫폼) 구 분 바이오 신약 적응증 암
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(폐암, 췌장암) 작용기전 암 억제 유전자 등의 과발현으로 암세포 특이적 세포 사멸 및 항암 면역 반응 유도 제품의특성 유전자 치료제를 기반으로 하는 항암 치료제 진행경과 - 초기 기반 기술 개발 및 HIT 유전자 치료제 선정 중 - HIT 유전자 치료제의 비임상 동물실험 효능평가 진행중 - 국내 특허 등록 1건 (2022년) - 국제특허 PCT 출원 (2023년, 5개국 진입) 향후계획 - Lead에 해당하는 유전자치료제 후보 확보 - 차세대 유전체 전달 시스템 개발- 효능 및 안정성 동물모델에서 검증 후 글로벌 제약사에 기술이전 추진 경쟁제품 해당 적응증에 대해 유전자치료제가 시판되지는 않았음. 다만, 흑생종과 같은 피부암을 적응증으로 하는 Amgen의 IMLYGIC, 혈액암을 적응증으로 하는 Kite/Gilead의 Yescarta 및 Tecartus, Norvatis의 Kymriah 등이 유전자치료제 등으로 시판되고 있음. 관련논문등 현재 관련 논문 등이 보고된 바 없음 시장규모 - BioSpace의 보고에 따르면 2023년 글로벌 항암제 시장은 약 1,545억 달러 규모로, 연간 11.6%씩 성장해 2033년에는 4,629억 달러 규모가 되리라 전망됨 - Custom Market Insights의 보고에 따르면 글로벌 비소세포성 폐암 시장의 경우에 2023년 316억 달러 규모에서 연간 8.1%씩 성장해 2033년에는689억 달러 규모에 이르리라 전망됨 - Global Market Research의 보고에 따르면 2023년 유전자 치료제 시장 규모는 약 40억 달러로 연평균 6%씩 성장해 2031년에는 60억 달러 규모에 이르리라 전망됨 기타사항 산업통상자원부의 R 과제 수행 최종보고서 제출 (2) 연구개발 성과 및 실적 당사는 지속적인 연구개발과 과감한 오픈 이노베이션을 통하여 다음과 같은 지식재산권을 확보하였고, 정부출원 연구과제를 수행해오고 있습니다. 출원/ 등록번호 출원/등록일자 발명의 명칭 특허권자 파이프 라인 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(대한민국) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(미국) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-스페인) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-이탈리아) 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-영국) 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-독일) 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-프랑스) 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(캐나다) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(일본) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(멕시코) 아주대학교 산학협력단 YD312 CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(대한민국) 한국생명공학연구원 YDB101 CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(미국) 한국생명공학연구원 YDB101 CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(독일) 한국생명공학연구원 YDB101
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CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(프랑스) CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(영국) CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(중국) 한국생명공학연구원 YDB101 베타아밀로이드 및 타우 단백질 집적과 연관된 질환치료용 약학적 조성물(대한민국) (주)와이디생명과학 YDC103 안구 약물 전달용 필름 및 이의 제조 방법(대한민국) (주)와이디생명과학 YD312 세포 내 존재 단백질과 세포 외부로 분비되는 단백질을 동시 발현하는 이중발현벡터를 포함하는 암의 예방 또는 치료용 조성물(대한민국) (주)와이디생명과학 / 한국생명공학연구원 (3) 연구개발 수행중 과제( 국책연구과제) 시행부처 수행사업명 과제명 총 사업비 (단위: 천원) 총개발기간 수행 구분 과학기술정보통신부 시장연계미래신약사업 당뇨성망막병증 치료에 유용효한 이매티닙의 신규용도 개발 완료 보건복지부 첨단의료기술개발 (임상2상)신약재창출 기술기반 경구용 당뇨병성 황반부종 개량신약의 개발 완료 중소벤처기업부 중소기업기술혁신개발사업(시장확대형) 인공지능기반 망막혈관질환 치료제의 개발 완료 산업통상자원부 R 항암제 내성 극복 위한 비소세포성 폐암 치료용 이중발현 유전자 치료제 기술 및 신규 바이오마커 발굴 개발 단계 완료 7. 기타 참고사항 그 밖에 투자의사결정에 필요한 사항 가. 지식재산권 소유 현황 출원/ 등록번호 출원/등록일자 발명의 명칭 특허권자 파이프 라인 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(대한민국) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(미국) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-스페인) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-이탈리아) 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-영국) 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-독일) 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(유럽-프랑스) 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(캐나다) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(일본) 아주대학교 산학협력단 YD312 이매티닙 또는 이의 약학적으로 허용되는 염을 유효성분으로 포함하는 혈관투과성관련 질환의 치료 또는 예방용 조성물(멕시코) 아주대학교 산학협력단 YD312 CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(대한민국) 한국생명공학연구원 YDB101 CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(미국) 한국생명공학연구원 YDB101 CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(독일) 한국생명공학연구원 YDB101 CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(프랑스) CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(영국) CYB5R3 유전자 또는 단백질을 유효성분으로 포함하는 암 예방 및 치료용 약학적 조성물(중국) 한국생명공학연구원 YDB101 베타아밀로이드 및 타우 단백질 집적과 연관된
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질환치료용 약학적 조성물(대한민국) (주)와이디생명과학 YDC103 안구 약물 전달용 필름 및 이의 제조 방법(대한민국) (주)와이디생명과학 YD312 세포 내 존재 단백질과 세포 외부로 분비되는 단백질을 동시 발현하는 이중발현벡터를 포함하는 암의 예방 또는 치료용 조성물(대한민국) (주)와이디생명과학 / 한국생명공학연구원 나. 관련법령 또는 정부의 규제 신약개발 사업은 인간의 생명과 건강에 직접적인 영향을 미치는 산업으로 연구, 개발및 제조와 관련된 엄격한 윤리기준 뿐만 아니라 제품 개발을 위한 비임상, 임상시험, 인허가 및 제조, 유통, 판매 등 전 과정을 국가에서 엄격히 관리하고 있으며, 약사법, 우수의약품제조관리기준(KGMP) 등의 각종 법령에 의하여 규제되고 있습니다. 신약을 허가 받기 위해서는 각국의 의약품 관련 허가기관 (한국 KFDA, 미국 FDA, 유럽 EMA, 일본 PMDA, 중국 CFDA 등) 에 안전성, 유효성, 품질(기준 및 시험방법), GMP 생산, 원료 DMF 등에 대한 자료를 제출하여 국가별 약사법 기준에 따라 심사를 통해 의약품으로서 승인을 받아야 하며, 연구개발 각 단계의 데이타 생성도 GLP, GCP, GMP 규정을 준수해야 합니다. 따라서 당사는 내_외부 전문가 및 전문기관을 활용하여 엄격한 감독 및 관리를 시행하여 각 국가의 관련 법령 및 정부의 규제를 준수하고 있습니다.
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IV. 이사의 경영진단 및 분석의견 1. 예측정보에 대한 주의사항 본 자료는 미래에 대한 '예측정보'를 포함하고 있습니다. 이는 과거가 아닌 미래의사건과 관계된 것으로 회사의 향후 예상되는 경영현황 및 재무실적을 의미하고, 표현상으로는 '예상', '전망', '계획', '기대' 등과 같은 단어를 포함합니다.'예측정보'는 그 성격상 불확실한 사건들을 언급하는데, 회사의 향후 경영현황 및 재무실적에 긍정적 또는 부정적으로 영향을 미칠 수 있는 불확실성에는 다음과 같은 것들이 포함됩니다.ㆍ환율, 이자율 등의 변동을 포함한 국내ㆍ외 금융 시장의 동향ㆍ사업의 처분, 매수 등을 포함한 회사의 전략적인 의사결정ㆍ기타 경영현황 및 재무실적에 영향을 미칠 수 있는 국내ㆍ외적 변화이러한 불확실성으로 인해 회사의 실제 미래실적은 '예측정보'에 명시적 또는 묵시적으로 포함된 내용과 중대한 차이가 있을 수 있음을 양지하시기 바랍니다.당사는 동 예측정보 작성시점 이후에 발생하는 위험 또는 불확실성을 반영하기 위하여 예측정보에 기재한 사항을 수정하는 정정보고서를 공시할 의무는 없습니다. 2. 개요 당사의 연결대상 회사는 당사를 포함하여 1개사 입니다. 2019년에는 연결대상회사는 2개사 였으나 2020년 (주)사피엔스바이오(구 (주)에일론)의 종속회사에서 관계회사로의 편입입니다.2018년 설립된 (주)사피엔스바이오는 인공지능 실험실과 오프이노베이션을 합한 말로써, 기존의 Drug Discovery과정을 인공지능을 활용하여 효율성을 높이고, 대학, 연구기관, 제약사들과의 협업을 통하여 Novel Drug을 개발할 예정으로, 현재 AdamNet(Ailon Drug Auto-Mining Network)모델을 구축하여, 수많은 화합물 중 해당 질병 타겟 단백질의 유효물질(Hit Compounds)을 발굴해내는 기술을 개발하였습니다.2019사업연도에는 (주)사피엔스바이오에 대한 지분율이 50.5%로, 의결권의 과반을 소유하면서 국제회계기준(IFRS)에따라 연결대상 종속회사로 편입되었습니다. 그러나 2020년 (주)사피엔스바이오의 유상증자 시에 당사가 참여를 하지 않으므로 해서 지분율이 26.33%로 하락하여 다시 지분법적용투자주식으로 편입하게 되었습니다.이에 따라 당사의 당기 연결재무상태표를 살펴보면 자산은 32,423백만원(전기 33,980백만원), 부채는 10,473백만원(전기 9,158백만원), 자본21,950백만원(전기 24,821백만원)으로 전기와 비교하면 자산과 자본은 감소하였는데, 부채는 소폭 증가하였습니다.■ 요약 재무정보(연결) (단위 : 백만원) 과 목 제17기(2024년) 제16기(2023년) 증 감 자 산 부 채 자 본 매 출 영업손실 당기순손실 유동비율 -53.0%p 부채비율 10.8%p 매출총이익률 -2.2%p 3. 재무상태 및 영업실적(1) 연결재무상태표 ① 자산2024년말 자산은 전년대비 1,557백만원 감소한 32,423백만원으로 이중 유동자산은23,943백만원, 비유동자산이 8,480백만원입니다. 전년대비 자산이 감소한 것은 당기순손실에 따른 현금성 자산의 감소로 기인하였습니다.② 부채2024년말 부채는 전년대비 1,315백만원 증가한 10,473백만원으로 유동부채는 9,527백만원, 비유동부채는 946백만원 입니다. 부채가 감소한 이유는 매입채무 감소에 따른 영향이 가장 큰 요인입니다.③ 자본자본은 21,950백만원으로 전년대비 2,871백만원 감소하였는데, 당기순손실에 따른 이월 결손금 증가가 가장 큰 요인입니다.(2) 연결손익계산서 (단위 : 백만원) 과 목 제 17(당) 기 제 16(전) 기 증감
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II. 사업의 내용 1. 사업의 개요 가. 업계 현황 및 전망 가) 줄기세포 치료제 산업의 특성 및 현황1) 줄기세포의 재생의료적 활용인구 고령화는 전 세계적인 현상이며, 특히 우리나라는 1999년 고령화 사회, 2017년 고령사회에 진입하였고, 2026년경 초고령 사회에 진입하여, 2050년에는 인구의 45%가 65세 이상으로 예측되어 세계에서 가장 빠른 고령화 속도를 보여준다.노화는 시간의 경과에 따른 자연적인 현상으로 생리적 기능의 감소를 유발하고 질병의 발생을 증가시킨다. 고령화 사회에서의 노인인구의 증가는 노화에 의한 질환의 발생을 증가시키고, 현대의학의 발전으로 연장된 기대수명으로 노인성 질환의 유병율 또한 증가시키고 있다. 하지만, 이러한 질환에 대한 현재까지 치료법은 질환의 발생과 진행을 지연하는 정도에 머물러 있어 발병 이전의 상태로 회복하기는 어렵다. 따라서 근본적인 치료를 위해서는 손상된 세포, 조직이나 장기를 재생하거나 대체하여한다.재생의료는 세포 치료제, 유전자 치료제, 조직공학, 저분자 및 생물의약품을 활용하여 손상된 인체 부위의 재생을 촉진하는 치료효과를 얻고자 하는 의료기술로, 기존의 질병의 증상 완화나 진행 억제의 수동적인 치료 보다는 손상 조직을 직접 재생, 복구하는 새로운 기술이다. 최근 생명과학분야의 비약적인 발달은 재생의료의 가능성을 제시하였고, 따라서 관련 산업은 크게 활성화될 것으로 전망되고 있다.세포 치료제는 세포와 조직의 기능을 복원하기 위해 살아있는 세포를 이용하여 치료, 진단, 예방 목적으로 사용되는 의약품으로, 전 세계 700여개 이상의 재생의료 개발 기업 중에서 약 60%가 개발하고 있는 분야이며 재생의료 산업을 주도하고 있다. 세포 치료제는 사용하는 세포의 종류와 분화정도에 따라 체세포 치료제와 줄기세포 치료제로 나눌 수 있다. 줄기 세포 치료제는 분화되지 않은 상태를 유지하면서 수많은 세포로 분열 할 수 있는 자가 복제 능력과 특정 세포로 분화할 수 있는 분화능을 가진 줄기세포를 이용한다. 2) 줄기세포의 분류 줄기세포는 세포의 기원에 따라 성체줄기세포, 배아줄기세포, 역분화줄기세포로 구분할 수 있다. 가장 초기에 개발되어진 성체줄기세포 치료제의 경우, 오랜 연구기간과 임상시험을 통하여 안전성이 입증되어 현재 식약처로부터 품목허가를 획득하여 판매되고 있는 대부분의 줄기 세포치료제가 이에 속한다. 성체줄기세포는 획득이 용이하기 때문에 가장 상용화 되어있는 세포 치료제이지만 간접적인 치료기작으로 그 효능과 치료 적용 가능 질환에 제한이 있다. 표 1. 줄기세포 치료제의 특징 세포종류 효능 가격하락 가능성 대상환자 치료가능질환 시장확장성 성체 줄기세포 (동종 타가) 낮음 높음 면역적합 다수환자 한정된 질환 다소높음 성체 줄기세포 (자가) 낮음 낮음 환자 본인 한정된 질환 낮음 배아줄기세포 (동종 타가, 자가) 높음 높음 면역적합 다수환자 제약없음 높음 유도만능줄기세포 (동종 타가, 자가) 높음 높음 면역적합 다수환자 제약없음 가장높음 표 2. 줄기세포의 분화능에 따른 장단점 분화능 획득방법 장점 단점 만능성 줄기세포 배아줄기세포 확립이 비교적 수월함 윤리문제 면역거부반응 암 유발 가능성 핵치환 배아줄기세포 대량생산 가능 면역거부반응 없음 윤리문제 암 유발 가능성 유도만능줄기세포 윤리문제 없음 면역거부반응 없음 암 유발 가능성 외래 유전자 도입으로 안전성 검증 필수 다능성 줄기세포 성체줄기세포 윤리문제 없음 면역거부반응 적음 대량 생산이 어려움 배아줄기세포와 유도만능 줄기세포의 경우, 신체를 구성하는 모든 세포로 분화할 수 있는 만능성을 가지고 있고 이는 채취가 불가능한 성체줄기세포로도 분화 할 수 있어, 성체줄기세포를 대체 가능 할 것으로 예상된다. 배아줄기세포는 난자를 활용할 뿐만 아니라 발생 중인 배아를 세포주화한 줄기세포로 이는 극복할 수 없는 태생적 생명윤리적 문제를 가지고 있다. 반면, 체세포를 리프로그래밍하여 확립하는 유도만능 줄기세포는 이러한 윤리적 문제에서 자유롭다. 하지만, 배아줄기세포와 유도만능 줄기세포의 만능성은 기형종 (teratoma)을
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형성할 수 있는 종양원성을 포함하고 있기 때문에 현재까지의 연구결과로는 안전성의 문제를 가지고 있다. 또한 치료를 위한 이들 세포의 성체줄기세포로의 분화는 효율성 측면에서 기술적 한계가 있다. 안전성의 결핍과 낮은 분화효율은 세포 치료제로의 개발을 방해하는 요인이다.유도만능 줄기세포는 앞에서 설명한 바와 같이 생명윤리적인 문제가 없을 뿐만 아니라 환자 본인의 세포를 활용하기 때문에 환자에 적용 시 면역거부 반응이 없다는 장점이 있다. 당사가 확보하고 있는 직접교차분화 기술은 체세포를 활용하여 목적 성체줄기세포로 직접분화하는 기술이다. 이것은 유도만능 줄기세포 확보 기술의 개량된 형태로, 난자나 배아를 사용하지 않기 때문에 윤리적 문제에 있어 자유롭고, 만능성을 갖는 세포 단계를 거치지 않아 안전성 부분에서도 문제가 없다. 또한 세포 확립 과정이 단순하고 기간도 짧아 세포 확립 효율이 상대적으로 높음을 실험적으로 입증하였다. 3) 규제 완화 및 정부의 지원줄기세포 치료제가 재생의료 산업에서 중심축을 이루고 있기 때문에, 정부도 이를 인식하고 2020년까지 세계 7대 제약 강국으로 도약하기 위해 종합적, 체계적 육성을 해야 할 5대 분야 30개 기술 중 하나로 선정하여 정부 차원의 R 지원을 강화하고 있다. 또한 국가 중점과학기술 로드맵 상 범부처의 협력이 필요한 분야로 선정하여 국가 차원의 종합 전략을 세워 지원이 이루어지고 있다. 더불어, 바이오의약품 산업의 종합적·체계적 육성을 위해 “바이오의약품 산업의 미래비전 및 발전전략(Bio-Pharma 2020)”을 수립(’14년)하였다. 최근 국내 세포 및 유전자치료제에 대한 정부 지원이 활발하며, 임상개발을 지속적으로 확대하려는 추세이다. 2019년 승인이 취소된 코오롱생명과학의 인보사케이주를 제외하더라도, 2001년 이후 총 15개의 세포치료제 및 조직공학 제품이 시판허가를 받았다. 여기에 2020년 8월부터 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률이 시행되고 있어 세포 및 유전자치료제 시장은 지속적으로 성장할 것으로 전망된다.나. 회사의 현황(1) 영업 현황 및 사업 부문의 구분 가) 당사 줄기세포 치료제 기술의 특성(1) 최신의 줄기세포 생산 기술 “직접교차분화”줄기세포 치료제가 가지는 가장 큰 단점은 윤리적 문제로, 이는 체세포로부터 줄기세포를 만드는 “유도만능 줄기세포”에 의하여 해결 되었다 (노벨 생리의학상, 2012). 당사의 직접교차분화는 이러한 유도만능 줄기세포 기술을 개량한 형태로 다음과 같은 유사성과 차별성을 지닌다. (가) 유사성당사의 직접교차분화 기술은 배아줄기세포의 윤리적 문제를 해결한 유도만능 줄기세포 기술의 발전된 형태로, 체세포를 역분화하여 목적으로 하는 세포로 전환하는 기술이다. 더욱이, 환자 자신의 체세포를 이용하여 맞춤형 세포 치료제를 개발할 수 있어 환자에 적용 시 면역거부 반응을 최소화 할 수 있다. 면역학적으로 다수의 사람들에게 면역 거부 반응을 일으키지 않는 유전형을 가지는 슈퍼 도너 (super-donor)의 세포를 활용하여 동종 세포치료제의 개발도 가능하다. (나) 차별성유도만능 줄기세포 기술은 먼저 체세포를 만능성을 가지는 줄기세포로 역분화하고 이후, 치료 효능을 가지는 성체줄기세포로 분화하여 줄기세포 치료제로 활용하는 기술이다. 만능성을 가진 유도만능 줄기세포는 신체를 구성하는 모든 세포로 분화가 가능하여 치료 효능을 가지는 성체줄기세포로도 분화가 가능하지만, 기형종을 형성할 수 있는 종양원성을 가지고 있기 때문에 안전성 측면에서 문제가 있다. 반면, 직접교차분화는 환자의 체세포를 치료 효능을 가진 목적 줄기세포로 직접 전환하는 기술로, 만능성을 가진 세포 단계를 거치지 않아 종양원성이라는 위험성을 회피할 수 있는 새로운 기술이다. 당사의 신경세포 직접교차분화 기술은 체세포를 신경줄기세포로 직접 분화시키는 기술로, 유도만능 줄기세포 기술보다 신경줄기세포로의 전환 효율이 높고, 짧은 시간 내에 분화를 완료할 수 있어 아급성 질환에도 적용이 가능하다. (2) 당사“직접교차분화”기술의 장점 치료용
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세포가 환자의 세포로부터 유래되어 면역 거부 등 부작용 가능성이 적고, 안전성이 확인된 직접교차분화 방식으로 확립되기 때문에 치료용 세포는 임상시험 허가 요건을 충족하고 있다. 또한 치료용 세포가 정상적인 기능을 하는 체내줄기세포와 기능적 동질성을 가지고 있음을 확인하였다. 나) 사업 추진 전략(1) 신경줄기세포 치료제현재까지 신경조직은 자연적인 재생이 거의 불가능한 조직으로 알려져 있으며, 신경계 질환에 대한 치료법의 개발 역시 다른 질환에 비하여 어려운 실정이다. 최근 저분자 물질 치료제를 활용한 신경계 질환 치료제 개발이 활발하게 진행되고 있으나, 대부분 근본적인 치료 보다는 증상의 악화 방지, 또는 질병의 진행을 늦추는 것에 주 효능을 맞추고 있는 실정이다.현재까지 개발된 주요 줄기세포 치료제는 성체 줄기세포인 중간엽 줄기세포를 이용한 세포치료제로, 오랜 기간 동안의 연구로 각국의 규제기관으로부터 그 안전성이 확인되었다. 그러나 현재까지 식약처와 미국 FDA 등의 기관에 등록된 중간엽줄기세포 치료제는 손상된 신경조직을 재생하기 보다는 증상의 악화 방지에 그 의미를 두고 있다.당사의 직접교차분화 신경줄기세포 치료제는 비임상 실험에서 1) 안전성이 검증되었으며, 2) 척수 손상 동물 모델에 주입 시, 신경줄기세포의 융합 및 분화가 확인되고 운동 능력의 회복을 통해 효능 또한 검증되었다. (가) 외상성 척수손상 치료제 개발미국의 경우 외상성 척수손상의 발생 (National Spinal Cord Injury Statistical Center)은 매년 약 12,000건으로 인구 100만 명 당 40명의 환자가 발생되고 있으며, 2022년 미국의 척수손상 환자는 약 30만 명으로 추정하고 있다. 과거 외상성 척수 손상은 주로 교통사고에서 발생하였으나 최근 들어 추락사고의 비중이 꾸준히 증가하고 있고 이는 노인 인구의 증가에 따른 낙상으로 인한 노인성 척수손상이 꾸준히 증가하고 있기 때문이다. 척수손상의 부위는 경수 (55%)가 가장 많고, 흉수 (35%), 요수 (10%)순이며, 특히 경수손상의 경우 다른 부위보다 높은 사망률을 보여 손상 후 3개월에 약 20%에 이른다. 척수손상은 그 정도에 따라 완전마비와 불완전마비로 나누어지는데, 1980년대 약 60%의 척수손상 환자가 완전마비를 보인반면, 최근에는 그 비율이 감소하여 약 40%의 비율로 발생하고 있다. 이러한 척수손상은 감각저하와 운동기능 저하를 야기할 뿐만 아니라 장기적으로 신경인성 통증, 경직, 배뇨장애 및 배변장애, 호흡기능 저하, 기립성 저혈압, 자율신경반사부전, 이소성골화증, 골다공증 등의 심각한 합병증을 동반하여 평생 의학적 치료를 필요로 하고, 완전마비 척수손상 환자의 경우 연간 약 1억 원의 의료비용이 발생하는데 이는 개인이 혼자 감당하기 어려울 정도이다.현재 사용되는 척수손상 치료는 손상 후 8시간 이내에 고농도의 메틸프레드니솔론 (methylprednisolne)을 이용하는 방법으로 이는 손상된 신경을 회복시켜주기보다는 항염증과 면역억제효과로 신경손상의 확산을 막아주는 방법으로 그 효과가 미미하고 부작용이 큰 것으로 알려져 있다.개발 중인 척수손상 줄기세포 치료제는 중간엽 줄기세포 또는 조혈모세포를 이용한 성체 줄기세포 치료제이며, 러시아, 중국, 미국, 인도 등에서 낙태아 유래 신경줄기세포를 이용한 임상시험이 진행되고 있다. 미국의 Lineage cell therapeutics는 배아줄기세포로부터 유래된 OPC1(희소돌기아교전구세포)을 이용한 임상 1/2a의 결과를 2022년 보고하였고, 96%의 환자가 한 단계 정도의 신경기능의 회복을, 32%는 2단계의 회복을 나타냈으나, 부작용으로 면역억제제에 의한 감염의 증가가 보고되었다.당사는 직접교차분화 신경줄기세포의 임상 진입을 위하여 비임상 시험을 완료하였다. 13주의 단회 독성 시험에서 무독성을 확인하였고, 26주 종양원성 시험에서 종양원성 음성 판정으로 안전성을 확보하였으며, 12주 효력 시험에서 행동 및 감각 능력이 개선을 통하여 효능을 확인하였다. 또한, 척수 내 세포 투여 후
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장기 내 분포 양상을 평가하였으며, 척수 이외에 모든 장기 및 혈액에서 세포가 검출되지 않음을 확인하였다. 상기의 결과를 바탕으로 임상 진입을 위하여 CDMO와의 계약을 통한 GMP 등급의 세포치료제 생산을 위한 기술이전을 완료한 상태로 생산 라인 구축 및 데이터 확보를 통한 임상시험계획승인신청 (IND filing)을 준비 중이다.(나) 근위축성 측삭경화증 치료제 개발 근위축성 측삭경화증 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS)은 운동신경 질환 중 가장 잘 알려져 있는 질환으로, 흔히 루게릭병 (Lou Gehrig’s disease)이라 한다. 평균 발병 나이는 58세 (40-60세)로 대뇌피질, 뇌간, 척수 등에 존재하는 운동신경의 퇴행성변화로 근력약화 및 위축을 서서히 일으켜 결국 호흡근의 마비로 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 진단 후 5년 생존률은 4~30%, 질병 발생 10년 이내에 생존률은 4%에 지나지 않는 높은 사망률을 보인다. 일반적으로 인구 10만 명 당 2명 정도 발병하는 것으로 알려져 있으며, 질병 진행 양상으로 인해 유병률은 10만 명 당 5~7명인 것으로 보고되고 있다.발병 원인은 약 10%가 유전성, 나머지는 산발성이며, 관련 유전자는 SOD1 (Superoxide dismutase 1), C9orf72, TDP-43, FUS (Fused-in- sarcoma)등이 알려져 있다. 하지만, 대부분 산발적인 발병을 보이기 때문에 이 질병의 발생 원인에 대한 연구는 아직 미흡하다.미국 FDA에서 ALS 치료제로 승인된 약품은 총 6종이며, 리루졸 (3종)은 1995년부터 사용되었지만 명확한 작용기작은 확인되지 않았다. 여러 작용기작 가설 중 하나는, 리루졸이 과도한 글루타민산에 의한 운동신경 파괴를 억제함으로써 기관절개 시술 및 사망에 이르는 시점을 지연시킨다는 것이다. 하지만, 리루졸의 효과는 질병 진행을 약 2~3개월 늦추는 정도로 알려져 있다. 뉴덱스타(Nuedexta)는 연수기능을 개선시켜 질병의 진행을 늦추며, 최근 FDA에서 희귀의약품 신약으로 허가된 에다라본 (Edaravone)과 렐리브리오 (Relyvrio)도 ALS의 근본적인 치료보다는 질병의 진행 정도를 늦추는 약물로 약 6개월 정도의 생명연장이 가능하다고 알려져 있다.ALS 치료에 사용되는 세포치료제로 코아스템사의 자가 골수 유래 중간엽줄기세포인 뉴로나타-알 주 (임상 3상 진행)가 있으며, 해외에서는 브레인스톰 셀 (Brainstorm Cell Therapeutics) 사의 뉴로운 (NurOwn, 임상 3상)이 있다. 중간엽줄기세포의 경우, in vitro에서 운동신경세포 (motor neurons)나 희소돌기아교세포 (oligodendrocytes)로 분화할 수 있다는 연구결과는 많이 보고가 되었지만, 중간엽 줄기세포는 신경계 세포가 아니기 때문에 실제 in vivo에서는 염증반응 조절을 통한 질병의 진행정도를 늦추는 역할을 할 것으로 기대된다.신경줄기세포는 중간엽줄기세포와 달리 신경 보호 및 회복 (neuronal regeneration, axonal regeneration)과 같은 근본적인 치료를 기대할 수 있다. 당사의 직접교차분화 신경줄기세포를 ALS 동물모델에 투여 (운동기능 관련 부위)하고 비투여군에 비하여 운동능력 소실의 완화를 확인하였으나, 생존기간에는 영향을 주지 못하였음을 확인하였다. 따라서, 당사에서는 투여부위를 호흡과 관계된 부위로 변화시켜 효력 평가 후 임상승인 신청을 계획하고 있다.(다) 파킨슨병 치료제 개발 파킨슨병 (Parkinson’s disease, PD)은 알츠하이머병에 이어 가장 흔한 퇴행성 뇌질환이다. 파킨슨병은 중뇌에 위치한 흑질 (substantia nigra)이라는 부위에 있는 도파민을 분비하는 신경세포가 소실되어 발생하는 질환으로, 환자에서는 서동증 (운동 느림), 안정 시 떨림, 근육 강직, 자세 불안정 등의 증상이 나타난다. 발생빈도는 인구 1,000명 당 1~2명 정도로 알려져 있으며, 60세 이상의 노령층에서는 약 1%, 65세
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이상에서는 약 2% 정도가 파킨슨병 환자인 것으로 알려져 있다. 파킨슨병은 주로 노년층에서 발생하는 질환이며, 연령이 증가할수록 발병 가능성이 높아진다. 따라서 파킨슨병 치료제 시장은 전 세계적인 인구 고령화와 그로 인한 유병 환자의 증가로 급속하게 성장하고 있다.현재 임상에서 이루어지고 있는 파킨슨병 치료로는 레보도파 (levoodpa)와 같은 약물적 치료법과 뇌심부 자극술 (deep brain stimulation)과 같은 수술적 치료법이 있다. 그러나 이 치료법은 일정 시간동안 증상을 완화하여 환자가 일상생활을 지속할 수 있도록 하는 방법으로, 도파민 신경세포의 사멸을 막지는 못하기 때문에 파킨슨병의 근본적인 치료는 기대할 수 없으며, 장기간 적용 시에는 이상운동증과 같은 부작용이 발생하게 된다. 따라서 파킨슨병 환자에게 소실된 도파민 신경세포를 보충하는 방법으로 세포치료 또는 세포대체법이 연구되고 있으며, 임상시험이 진행되고 있다. 1980년대 낙태아의 중뇌 조직을 이용한 파킨슨병 세포치료 연구를 시작으로 하여 수많은 임상 및 전임상 연구가 이루어졌으며, 이러한 세포치료제가 운동이상증상 개선에 효과가 있음을 확인함으로써 파킨슨병에 대한 실행 가능한 치료법임이 입증되고 있다. 현재 미국 국립보건원의 임상시험 정보 사이트에서 줄기세포를 이용한 파킨슨병 임상연구는 총 12건으로 확인된다. 제대혈 유래 중간엽줄기세포나 지방 유래 중간엽줄기세포를 비롯한 비신경계　성체줄기세포를 이용한 임상시험은 10건으로 대부분을 차지하지만, 이들 세포는 신경계 세포로의 분화가 어려워 도파민 신경세포를 대체하지 못해 파킨슨병의 근본적 치료에는 한계가 있을 것으로 예상된다. 유럽 Region Skane 사의 STEM-PD는 배아줄기세포 유래 도파민 세포치료제로 8명의 환자를 대상으로 대뇌의 피각 (putamen)에 이식하여 안전성과 내약성을 확인하는 임상시험을 진행하고 있으며, 미국의 Blue Rock Therapeutics 사 또한 배아줄기세포 유래 도파민 세포 (MSK-DA01)를 12명의 환자의 피각에 이식하여 1상 임상연구를 진행하고 있다. 최근 국내에서는 에스바이오메딕스 사가 식약처로부터 배아줄기세포 유래 도파민세포 (A9-DPC)를 이용한 1/2a상 임상연구를 승인받았다. 그러나 이들 세포치료제는 도파민 신경세포의 회복을 기대할 수 있으나, 배아줄기세포 유래의 세포로 윤리적 문제를 안고 있으며, 종양을 형성할 수 있는 위험성이 있고, 동종 세포치료제로 환자에 이식시 면역거부반응 및 면역억제제로 인한 부작용이 우려된다.당사에서는 보유하고 있는 직접교차분화 신경줄기세포 확립기술을 플랫폼으로 하여 파킨슨병에 적용할 수 있는 도파민 신경줄기세포 생산 연구를 진행하고 있다. 현재까지의 세포치료제 개발 경험을 바탕으로 안전한 환자 맞춤형 파킨슨병 세포치료제 파이프라인의 조속한 구축이 가능할 것으로 전망된다. 가) 당사 줄기세포 배양액 기술의 특성당사에서 개발 생산하는 줄기세포 배양액은 양수 줄기세포에서 생산되고, 양수 줄기세포는 성체 줄기세포 중 가장 어린 세포이다. 생물은 성장함에 따라 보유하고 있는 줄기세포의 수가 급격히 줄어들 뿐만 아니라, 그 기능도 저하된다고 알려있다. 가장 어린 세포인 양수 줄기세포는 다양한 질환의 세포치료제로의 활용 가능성을 가지고 있을 뿐만 아니라, 높은 치료 효능의 줄기세포 배양액을 생산할 수 있다. 당사가 보유한 배양액 생산기술은 한 명의 공여자로부터 얻은 양수 줄기세포부터 대량의 줄기세포 배양액 생산이 가능하여 우수한 효능을 보유한 균일한 품질의 배양액의 생산이 가능하다.양수줄기세포가 분비하는 유효성분은 성장인자와 사이토카인들로 세포와 조직의 성장 및 재생에 역할을 하는 것으로 알려져 있다. 이는 피부의 재생 및 항노화, 상처 치료, 주름개선, 미백, 보습, 아토피 개선 등에 효능이 있어 고기능성 화장품 원료 소재로 활용할 수 있다. 나) 사업추진 전략2020년 본격적인 배양액 판매를 시작한 이후로 2022년 35% 성장, 2023년에는 90%의 세포 배양액 매출 증가를 이루었다. 전체적인
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매출액은 아직 미흡한 상태이지만, 현재는 고정거래처를 확보하여 공급을 진행하고 있다. 해외 수출의 경우 소규모이지만 일본의 기업과 지속적으로 거래를 유지하고 있으며, 코로나 19 사태가 완화되면서 수출량 증가가 예상되고 있다.차년도인 2024년에는 매출액 성장율이 100%이상을 상회할 것으로 예상된다. (3) 시장의 특성(가) 줄기세포 치료제 시장 그림1, 세계 줄기세포시장 전망(잉크우드리서치).jpg 그림1, 세계 줄기세포시장 전망(잉크우드리서치) 줄기세포 치료제는 1998년에 기업 주도의 상업화 임상이 시작된 이래로, 2004년부터 본격적인 임상이 시작되었다. 글로벌 시장조사기관 잉크우드리서치에 따르면, 세계 줄기세포 시장 규모는 2017년 이후 연평균 26%씩 성장해 2025년 3,944억 달러 (약 442조 원)에 이를 것으로 전망된다. 현재는 북미시장이 전 세계 시장의 3분의 1을 차지하고 있지만, 중국과 일본의 약진으로 아시아 시장도 빠르게 성장하는 추세다. 일본은 범정부 차원에서 2009년부터 유도만능 줄기세포 분야에만 약 145억 엔의 예산을 지원하고 있다. 미국은 정부는 캘리포니아재생의료기구 (CIRM)을 통해 2017년까지 약 3.3조 원을 줄기세포 연구에 투자하는 등의 집중 지원을 진행하고 있다. 유럽은 이미 2007년부터 첨단치료의약품 (ATMP)에 대한 별도의 규제를 도입하여, 줄기세포 치료제를 포함한 ATMP 범주에 포함되는 시술을 병원에서 의사의 책임 하에 환자에게 처방 사용할 수 있도록 허용하는 병원면제 (Hospital Exemption) 제도를 적용하고 있다. 또한 8개국, 11개 연구기관이 공동 참여하는 줄기세포 연구 프로젝트를 가동하여 약 5,000만 유로를 줄기세포 연구개발에 투자하고 있다. 중국의 경우는 2015년 중국식약청 (CFDA)과 국가계획생육위원회 (NHFPC)에서 ‘줄기세포 임상연구 관리방법’을 발표하고, ‘줄기세포 제조 품질관리 및 임상 전 (前) 연구 지도원칙’을 시행하기로 함으로써 줄기세포 제조와 품질관리를 강화시키고 임상연구를 촉진하는 것을 목표로 하고 있다.현재 시판되고 있는 국내외 줄기세포 치료제는 파미셀, 메디포스트, 안트로젠, 코아스템 등 4개사에서 개발한 국내제품 4개 (하티셀그램-AMI, 카티스템, 큐피스템, 뉴로나타-알주)를 포함하여 총 9개가 출시되어 있다. 특히 니프로사의 스테미라크와 코아스템사의 뉴로나타-알주는 각각 척수손상 모델과 루게릭병의 치료를 목적으로 2020년 상용화와 임상시험 3상에 돌입하였다.최근까지 줄기세포 치료제는 대부분이 중간엽 줄기세포를 이용하였으나, 배아줄기세포, 유도만능줄기세포, 직접교차 분화를 활용한 치료제가 개발되고 있다. 미국의 Lineage cell therapeutics는 배아줄기세포를 이용한 OPC1의 임상 1/2a를 종료한 상태이고, 일본 게이오 대학에서는 유도만능줄기세포유래 신경줄기세포를 이용한 척수손상 세포치료제 임상시험을 진행하고 있으며, 국내에서는 에스바이오메딕스에서 배아줄기세포를 이용한 임상시험을 진행하고 있다.(나) 줄기세포 배양액 시장국내 업체 중 줄기세포 배양액을 제조 판매하는 업체와 제품은 프로스테믹스의 AAPE, 알바이오의 Dr. Jucre Million Stem Cell Magic Concentrate, 존스킨의 Human Adipose Stem Cell Protein Ampoule, NRC와 한국콜마의 The Cellin Nano Stem Cell Set, 케어젠의 Anti-aging Care, Whitening Care, 재생크림, 아프로존의 RUBYCELL (루비셀), 올뎃 바이오의 Vinucell (비너셀), SCT라이프의 Cell97.7 등이 있다. 코스닥 상장 기업의 줄기세포 배양액 판매 매출액은 약 300억 원 이상이며, 현재 시장이 확대되고 있지는 않은 것으로 파악된다. 당사는 고기능성 화장품 소재인 양수줄기세포 배양액으로 화장품 부문과 발모제 부문에 전략적 사업 추진을 진행하고 있다. 2017년 수주한 산업통상자원부 과제와 연계하여 제품 개발을 하였으며, 당사의
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줄기세포 배양액은 경쟁 업체의 제품과 비교해 차별화된 우수성이 있어 매년 빠르게 판매량이 증가하고 있다.(다) 신규사업 등의 내용 및 전망 당사의 바이오부문은 2019년에 줄기세포 배양액 매출이 발생한 이후 매출이 지속적으로 성장하고 있다. 더불어, 최근 각광받는 화장품 원료인 엑소좀이 풍부한 줄기세포 배양액을 생산할 수 있는 생산공정이 확립되었고 제품 판매를 앞두고 있어 추가적인 매출 신장이 이어질 것으로 전망하고 있다. 직접교차분화 신경줄기세포의 경우, 비임상시험이 완료되어 향후 임상시험승인 추진에 박차를 가하고 있으며, 한편으로는 직접교차분화 줄기세포 확립 기술을 활용한 신경치료, 탈모치료 및 기능성 화장품 개발 등 바이오부문 사업의 다각화를 추진하고 있어 점진적인 매출신장 및 사업의 다변화를 도모하고 있다.표 3. 주요 제품에 대한 특징 및 기능 제 품 명 제 품 설 명 줄기세포 배양액 (엑소좀) 줄기세포의 성장 과정에서 분비되는 기능성 유효 성분을 활용하여 피부재생, 상처치료, 미백, 주름 개선 등의 효과를 가져 화장품 원료와 에스테틱에서 스킨케어의 소재로 활용됨. 양수줄기세포 유래로 효능이 우수하여 사업성이 높고, 직접교차분화 기술과의 접목으로 효능이 증진되어 사업성이 더욱 향상됨. 줄기세포 치료제 직접교차분화기술로 체세포로부터 수초 (myelin)의 재생에 역할을 하는 희소돌기아교 전구세포를 획득하는 방법 확립. 희소돌기아교 전구세포의 채취 및 배양의 어려움을 해결함. 다계통위축증 (multiple system atrophy, MSA) 동물모델에 적용하여 치료효과와 수초 재생을 확인함. 라. 향후 매출액의 변동에 영향을 줄 것이라고 인정되는 사항1) 배양액 생산량 증가당사는 줄기세포 배양액을 생산할 GMP 수준의 설비의 구축하여 세포배양액 대량생산 체제를 전환하였다. 2019년도부터 판매가 시작된 줄기세포 배양액은 현재 국내 다수 화장품 제조업체와 일본에서 화장품 원료로 사용되고 있으며 판매가 지속적으로 증가하는 추세이다. 최근 각광받는 화장품 원료인 엑소좀이 풍부한 줄기세포 배양액의 생산공정이 확립되어 생산이 이루어지고 있으며, 국내외 판매를 위해 거래처와의 협의가 진행되고 있다. 따라서 배양액 매출의 큰 폭 증가가 예상된다. 2. 주요 제품 및 서비스 가. 주요 제품 매출액 현황 (단위 : 천원, %) 제 품 명 생산(판매) 개시일 주요상표 매출액(비율) 제 품 설 명 당기 전기 줄기세포배양액 줄기세포배양액 줄기세포치료제 역분화줄기세포를 이용한 줄기세포치료제(개발중) 주1) 매출액 비율은 전체 매출액 대비 비율입니다. 3. 원재료 및 생산설비 가. 매입 현황 (단위 : 천원 ) 매입 유형 품 목 구 분 2024연도 (제14기) 2023연도 (제13기) 2022연도 (제12기) 원재료 배양액원재료(LM002-05, DMEM/F-12) 국 내 수 입 소 계 배양액원재료 국 내 수 입 소 계 배양액원재료 국 내 수 입 소 계 배양액원재료(기타) 국 내 수 입 소 계 원재료합계 국 내 수 입 소 계 나. 원재료 가격변동추이 (단위 : 원, $) 사업연도 2024연도 (제14기) 2023연도 (제13기) 2022연도 (제12기) 품 목 국 내 수 입 국 내 수 입 국 내 수 입 주) 가격산출기준 : 배양액 원재료별 단가 적용 단위는 리터 4. 생산 및 생산설비에 관한 사항 가. 생산능력 및 생산실적 (단위 : 리터) 제 품 구 분 2024연도 (제14기) 2023연도 (제13기) 2022연도 (제12기) 줄기세포배양액(리터) 생산능력 생산실적 가 동 율 기말재고 (주1) 줄기세포배양액은 배양기의 용량을 근거로 ASC-H의 생산 능력을 산출 (주2) ASC-H35 : ASC-H 1리터당 6.6리터의 생산이 가능. (주3) 생산능력을 금액으로 환산할 경우 2,178백만원 입니다. 나. 생산설비에 관한 사항 (1) 현 황 (단위 : 천원) 자산별 소재지 기초가액 당기증감 당기상각 기말가액 증가 감소 기계장치 본사 공구와기구 본사 주) 회사의 생산설비는 세포배양액 생산설비 입니다. (2) 최근 변동사항 -
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당기말 이후 보고서일까지 생산설비의 변동사항은 없습니다. 다. 줄기세포배양액 생산 공정도 줄기세포배양액 생산공정도.jpg 줄기세포배양액 생산공정도 라. 외주생산에 관한 사항 당사는 주요 원재료를 구매하여 직접 생산 작업을 하고 있어 외주생산은 해당사항이 없습니다. 4. 매출 및 수주상황 가. 매출실적 (단위 : 천원,JPY) 매출별 부문 2024년 (제14기) 2023년 (제13기) 2022년 (제12기) 제품매출 줄기세포배양액 내수 수출 소계 용역매출 용역매출(연구용역, 기타 등) 내수 수출 소계 매출전체 내수 수출 합계 나. 향후 매출액의 변동에 영향을 줄 것이라고 인정되는 사항 당사는 현재 세포배양액을 생산할 GMP설비(세포배양액 생산용)를 구축하고, 2021년도부터 세포배양액 대량생산 체제를 구축하였습니다. 최근 세포배양액의 매출이 점점 증가함에 따라 향후 세포배양액 매출이 큰 폭으로 증가할 것으로 예상됩니다.또한 당기(2024년)는 전기(2024년) 대비 매출이 큰 폭으로 증가하였으며, 고정거래처의 2025년 물품공급 요청에 따라 계약 시 10억원 이상의 매출이 발생할 것으로 예상됩니다. 또한 현재 국내 주거래처와의 미국 등 해외거래처와의 수출 판매계약을 계속하여 진행 중에 있으며, 계약 체결 완료 시 큰 폭의 매출 증가로 이어질 것으로 예상됩니다. 다. 판매에 관한 사항 (1) 판매조직 - 당사는 줄기세포배양액의 판매 증대를 위해 국내와 해외의 2군데 업체와 판매를 위한 협의를 진행 중이며, 협력업체 등을 통한 영업과 거래처의 직접 발굴 등을 통해 영업을 추진하고 있습니다. 그러나 향후 매출이 증가할 경우 내부 영업 인원을 보충하여 이에 대응할 예정 입니다. 판매조직도.jpg 판매조직도 (2) 판매전략 전기(2023년)부터 매출이 서서히 증가하고 있는 추세이며, 당기(2024년)에는 매출이 큰 폭으로 증가함에 따라 현 고정거래처를 기준으로 한 수요업체와 대리점 발굴에 대한 계획을 추진하고자 합니다. 내수부문은 국내 B사와 지속적인 공급계약을 체결하고, 수출부문은 일본의 C사를 통해 조금씩 매출의 증가세를 보이고 있습니다.이에 당사는 다음과 같은 판매전략을 갖고 있습니다. ① 기본적인 마케팅 전략 (가) 당사의 대외 신인도 향상을 위한 대외 활동 강화 (나) 당사의 제품 및 브랜드 인지도 향상을 위한 다양한 마케팅 활동 (다) 대량생산 체제의 구축 완료로 장기적인 수주량 확보를 위한 거래처의 다양화 (라) 바이오부문의 제품이 정상 출시될 때까지 무리한 확장 및 영업 비용 지출을 자제하고, 최소한의 비용으로 매출을 극대화하는 전략 수립 ② 세포배양액 줄기세포배양액은 현재 국내외 수요업체와의 판매계약 체결을 진행 중에 있으며 세포배양액의 판매 경로를 확대해 나가기 위해 노력 중 입니다. 2024년에는 위에 언급한 2개사와의 공조 체계를 더욱 확실하게 다져나갈 예정입니다.(주요 매출처별 매출 비중) 주요매출처 매출금액(천원) 매출비중(%) 비고 (주)비에스솔루션 총매출액(당기) (단위 : 천원) 품목 수주일자 납기 수주총액 기납품액 수주잔고 수량 금액 수량 금액 수량 금액 세포배양액(ASC-H35) 4,800kg 1,100kg 3,700kg 합 계 4,800kg 1,100kg 3,700kg (주) 상기 수주현황은 당기말 이후 발생한 주요 수주현황입니다. 5. 위험관리 및 파생거래 당사는 금융상품과 관련하여 신용위험, 유동성위험, 이자율위험 및 가격위험과 같은 다양한 금융위험에 노출되어 있습니다. 당사의 위험관리는 재무적 성과에 영향을 미치는 잠재적 위험을 식별하여 허용가능한 수준으로 감소, 제거 및 회피하는 것을 그 목적으로 하고 있습니다. 당사는 소규모기업으로 현재 경영관리본부에서 재무부문의 위험관리에 대한 총괄책임을 맡아 위험관리 정책 및 절차를 마련하여 운영하고 있습니다. 당사의 재무부문은 이사회에서승인된 위험관리 정책 및 절차에 따라 영업과 관련한 금융위험을 감시하고 관리하는 역할을 하고 있으며, 내부감사인은 위험관리 정책 및 절차의준수 여부와 위험노출 한도를 지속적으로 검토하고 있습니다. ①
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신용위험관리 신용위험은 계약 상대방이 계약상의 의무를 불이행하여 연결실체에 재무적 손실을 미칠 위험을 의미합니다. 신용위험은 영업수익 창출을 위한 거래 뿐 아니라, 현금성자산과 금융자산에 포함된 금융기관예치금, 대여금 등의 기타 금융상품으로부터 발생할 수 있습니다.당사의 경영진은 신용위험을 관리하기 위하여 신용도가 일정 수준 이상인 거래처와 거래하고 있으며, 금융자산의 신용보강을 위한 정책과 절차를 마련하여 운영하고 있습니다. 당사는 신규 거래처와 계약시 공개된 재무정보 등을 이용하여 거래처의 신용도를 평가하고 이를 근거로 신용거래한도를 결정하고 있으며, 거래금액의 일정액 이상을 선지급하도록 하여 최소한의 위험헤징을 하고 잇습니다. 또한 당사는 주기적으로 거래처의 신용도를 재평가하여 신용거래한도를 재검토하여 재조정하고 있으며, 회수가 지연되는 채권에 대해서는 분기 단위로 회수지연 현황 및 회수대책을 보고하고 지연사유에 따라 적절한 조치를 취하고 있습니다. 금융자산의 장부금액은 신용위험에 대한 최대노출정도를 표시하고 있습니다. 당기말과 전기말 현재 당사의 신용위험에 대한 최대 노출정도는 다음과 같습니다. (단위 : 천원) 구 분 제 14(당) 기 제 13(전) 기 현금성자산 매출채권및기타채권(대손충당금 차감전 총계기준) 합 계 당사는 우리은행 등의 금융기관에 현금성자산 등을 예치하고 있으며, 신용등급이 우수한 제1금융권과 금융거래를 실시하고 있습니다. 신용도를 지속적으로 확인하여 관련 금융거래에서 발생할 수 있는 신용위험을 최소화하고 있으므로 현금성자산 등의 신용위험에 대한 노출정도는 제한적입니다. ② 유동성위험관리 당사는 현금 등 금융자산을 인도하여 결제하는 금융부채에 관련된 의무를 충족하는 데 어려움을 겪게 될 유동성위험에 노출되어 있습니다. 당사의 경영진은 유동성위험을 관리하기 위하여 단기 및 중장기 자금관리계획을 수립하고 현금유출예산과 실제현금유출액을 지속적으로 분석ㆍ검토하여 금융부채와 금융자산의 만기구조를 대응시키고 있습니다. 당사의 경영진은 영업활동현금흐름과 금융자산의 현금유입으로 금융부채를 상환가능하다고 판단하고 있습니다. 한편, 당사는 필요할 경우 일시적으로 발생할 수 있는 유동성위험을 관리하기 위하여 지속적인 투자유치 활동 등을 통해 현금성자산의 증가를 위해 노력하고 있습니다. ③ 환위험관리 환율변동위험은 환율변동으로 인하여 금융상품의 미래현금흐름에 대한 공정가치가 변동될 위험입니다. 당사는 수출대금 등의 발생으로 인해 환율변동위험에 노출되어 있습니다.당사의 경영진은 내부적으로 원화 환율 변동에 대한 환위험을 수시로 측정하고, 대내적 환위험 관리를 하고 있습니다.당기말과 전기말 현재 외화자산부채는 없습니다. 또한 당기말과 전기말 현재 기능통화 이외의 외화로 표시된 화폐성자산 및 부채는 없습니다. ④ 이자율위험은 시장이자율의 변동으로 인하여 금융상품의 공정가치가 변동할 위험입니다. 당사의 경영진은 시장이자율의 변동으로 인해 금융상품의 공정가치 또는 미래현금흐름이 변동할 위험을 고려하여 고정이자율차입금과 변동이자율차입금의 적절한 균형을 유지하고 있습니다. 6. 주요계약 및 연구개발활동 가. 경영상의 주요계약 (1) 연구개발 및 임상 진행과 관련한 용역 의뢰 계약 (단위 : 원) 계약상대방 계약일 계약만료일 계약내용(목적) 계약금액 (주)엘리드 (연구 용역 위탁 계약) 1, 계약 내용 : "시험제품의 탈모 증상 완화 효과 평가 인체적용 시험"을 위한 연구용역 2. 연구기간 : 계약기간내 연구 결과의 종결을 전제로 하며, 쌍방 협의에 의해 연장 가능 3. 최종보고서 : 연구 종료 후, 최종 연구보고서의 제출로 종료 고려대학교 산학협력단 (주1) (기술이전 계약) 1. 계약기술명 : 합성 메신저 RNA를 이용하여 소변세포를 신경줄기세포로 직접 역분화 하 는 방법 외 2건 2. 목적 : 특허권의 양수 3. 마일스톤 : 10억원 (주)한국백신 (위수탁시험계약) 1. MSC(중간엽줄기세포) 배양액 - 외래성바이러스 부정시험 : 1Lot 1회시험 비용 3,500,000원 2. 신경줄기세포(Neural stem
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cell) - 외래성바이러스 부정시험 : 1Lot 1회시험 비용 5,000,000원 (주)켐온 (위탁연구 계약) 1. 계약명 : 줄기세포치료제의 종양원성 및 분포시험 2. 영문보고서 작성 포함 (주)켐온 (위탁연구 계약) 1. 계약명 : 줄기세포 치료제의 독성시험 연구기간 추가 2. 영문보고서 작성 포함 (주)큐라미스 (위탁연구 계약) 1. 체세포 직접교차분화 유도신경줄기세포의 루게릭병 마우스모델에서 치료효능 평가 클립스(주) (Study 위수탁계약) 1. 척수손상 자가 세포치료제 개발을 위한 소변유래 유도신경줄기세포 치료제에 대한 "임상시험계획 승인전략 컨설팅 (주)차바이오텍 (주)차바이오랩 (주2) (제조 위수탁 계약) 1. 소변유래 유도신경줄기세포 치료제(iNSC)의 제조, 품질관리, 제품 보관 등의 위수탁 제조 및 제반적인 업무 고려대학교 안암병원 (의뢰자주도 임상연구 계약) 1. 과제명 : 척수손상 환자 치료용 소변유래 유도신경줄기세포 확립 시 세균 오염 방지를 위한 기초 연구 (주1) 계약대상 기술 중 1건에 대한 처리가 완료되지 않은 상태로 2024년말 이후 종료 예정 입니다. (주2) 임상 승인 신청을 위한 계약으로 상기 계약 중 현재 진행 중인 계약으로 임상 승인이 완료될 시에 종료할 예정 입니다. 나. 연구개발활동 (1) 연구개발 조직 개요 ① 조직형태 및 명칭 사내 연구개발을 담당하고 있는 조직은 한국산업기술진흥협회(KOITA)에서 승인 받은 재생의학연구소(2018년 10월 17일)를 운영 중에 있습니다. ② 조직 및 인원구성 보고서 제출일 현재 재생의학연구소는 연구소장 1명(박사)과 연구전담요원 1명(박사)으로 구성되어 있습니다. ③ 운영현황 보고서제출일 현재 재생의학연구소는 본사가 있는 고려대학교 산학관 내에 서 줄기세포를 활용한 척수손상치료제 외 다수의 줄기세포치료제 개발을 위해 상주하고 있습니다. 연구소는 이에 대한 연구시설 ,연구개발인력, 연구개발활동에 대한 변경내용은 수시로 해당부서에서 업데이트 하며 1년에 한번 변경된 내용은 한국기술진흥협회전산에 등록하고 있습니다. (2) 연구개발인력 증감표 (단위:명) 구 분 직위 기초 증가 감소 기말 2022년도 연구소장 전담요원 보조원 기타 연구원 계 2023년도 연구소장 전담요원 보조원 기타 연구원 계 2024년도 연구소장 전담요원 보조원 기타 연구원 계 주) 당사는 당기 중 회사의 장기적인 비전을 위해 연구소 재정비 작업을 진행하여 연구소 인력이 대폭 감소하였습니다. 향후 임상 승인 신청 진행 상황 등 회사의 상황에 맞추어 연구인력은 추가로 충원할 계획에 있습니다. (3) 연구개발인력 구성 - 보고서 제출일 현재 연구개발인력의 구성은 아래와 감습니다. 학 력 박사 석사 학사 기타 인원수 (4) 주요 연구개발인력 현황 (연구소 연구원 외) 직 위 성 명 담당부문 최종출신학교 및 전공 동분야 근무연수 현재 진행 중 Project 및 완수한 주요 Project 대표이사 최종성 경영, 임상개발 고려대학교 의학박사, 진단검사의학 22년 유도신경줄기세포 치료제 개발 (진행중) 항암면역세포치료제 (완수, 품목허가 획득) 최고 기술책임자 유승권 연구개발 32년 국가줄기세포은행 분양자원 확보를 위한 신규 줄기세포 발굴 및 분양용 생산 척수손상질환 동물모델을 이용한 인간 유도신경줄기세포의 유효성 및 안전성 평가 (재생의학연구소) 직위 성명 담당업무 주요학력 및 경력 연구실적 연구소장 김종건 1. 세포치료제 및 줄기세포 배양액 개발 총괄 2. 임상 적용 가능한 iNSC, iOPC생산 개발 및 적응증 모색 3. 양수 유래 중간엽줄기세포 배양액을 이용한 화장품 원료 개발 ㈜에스엘테라퓨틱스 연구소장('21.02~현재) Cornell 대학교 박사후 과정('14.02) Massachusetts 주립대 박사후 과정('13.02) 고려대학교 대학원 동물영양학 박사('08.02) 고려대학교 응용동물과학과 학사('00.08) 1. 고려대학교 연구교수 2. 유도신경줄기세포 치료제 개발 (진행중) 3. 유도신경줄기세포의 척수손상 및 근위축성 측색경화증 동물모델에서의 유효성
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평가 (진행중) 전담요원 유정은 1. 줄기세포치료제 개발 및 생산 2. 임상연구를 위한 신경줄기세포 특성 분석 연구 ㈜에스엘테라퓨틱스 수석연구원('21.09~현재) 연세대학교 의과대학 생리학교실 강사('20.12) 연세대학교 의과대학 의생명과학부 연구조교수('19.06) 연세대학교 재생생물학 이학박사('18.08) 1. 유도신경줄기세포 치료제 개발 (진행중) 2. 줄기세포 유래 중뇌 특이적 도파민 신경세포 이용 파킨슨병 세포치료제 실용화 연구 (5) 연구개발비용 (단위 : 원, %) 구 분 2023연도 (제13기) 2023연도 (제13기) 2022연도 (제12기) 자산처리 원재료비 인건비 감가상각비 위탁용역비 기타 경비 소 계 비용처리 원재료비 인건비 감가상각비 위탁용역비 기타 경비 정부보조금 소 계 합 계 (매출액 대비 비율) 주1) 보고서 제출일 현재 자산 처리한 개발비는 없음 (6) 연구개발실적 ① 다발성 경화증 치료제(개발 진행 중) 파이프라인 iOPC-MS (자가 희소돌기아교전구세포) 대상질환 다발성경화증은 몸 속 신경다발을 감싸고 있는 '수초'가 자가면역시스템에 의해 공격을 받는 질환임. 신경다발이 공격을 받으면 수초 및 축삭이 손상돼 뇌에서 운동명령을 지시해도 제대로 수행할 수 없게 되어 결국에는 거동을 하는데 많은 어려움이 따르는 등 여러 신경학적 증상들이 발생함. 국내에서는 다발성경화증 환자가 약 4000여명 정도 되며, 이들 환자들은 치료를 하더라도 재발률이 60~70%나 되는 것으로 보고됨. 다발성경화증은 주로 젊은 연령층에서 발생하는 만성질환으로 장기치료가 필요한 질환이라, 약물 순응도가 매우 중요함. 낮은 약물 순응도가 다발성경화증 재발 위험을 높인다는 연구결과도 있음. 치료제 현황 1차치료는 주로 인터페론 베타 주사제를 사용하며, 근본적 치료가 아닌 질환 진행을 늦추는 용도로 사용되고 있으며, 출시 된지 20년 가까이 됨. 기존 다발성경화증 치료에는 인터페론제제인 베타페론과 레비프, 두 종류의 옵션이 전부였으나, 점차 환자의 삶의 질을 개선하는 데 도움이 되는 치료제가 개발되고 있음. 그 중 최근 국내에서 허가받은 치료제는 1차 치료제인 아보넥스와 코팍손이 있고, 다발성경화증 환자의 보행장애를 개선하는 약물인 팜피라, 한달에 한번 투여하는 정맥주사제 티사브리, 경구제인 오바지오, 경구제인 텍피데라와 항암제로 사용됐던 렘트라다가 있음. 최근에는 인터페론 베타 치료에 반응이 없는 재발 경감 다발성 경화증(relapsingremitting multiple sclerosis) 환자에게 자가 비골수형성 줄기세포 (non-myeloablative stem cell)를 주입하여 안전성과 임상적 효과를 확인하는 연구결과가 있음. Myelin Repair Foundation은 MS 동물모델을 이용하여 중간엽줄기세포(MSC) 치료로부터 수초복구와 면역반응 조절을 기능적으로 향상시킨다는 보고를 하였음. 특징 당사는 1개의 유전자를 도입하여 직접분화기법으로 희소돌기아교전구세포를 확립하는 기술을 확보하였고, 유도조건을 최적화하기 위한 저분자성 물질을 스크리닝하였음. 직접 분화기법에 의해 유도된 희소돌기아교 전구세포가 희소돌기아교세포로 분화가능한 것을 확인하였음(in vitro 평가). 다발성경화증 질환 동물모델에 유도 희소돌기아교 전구세포 주입을 통한 행동학적 증상 완화와 수초가 재생되는 것을 확인하였음(in vivo 평가). 희소돌기아교전구세포의 주입이 효능을 나타내는 농도에서도 120일간 종양원성이 나타나지 않음을 확인함(안전성 평가). 상품화유무 임상 절차 등의 과정을 거쳐 상품화 할 예정에 있음. 진행사항 당사에서 발주한 용역과제로 고려대 유승권 교수 연구실에서 임상적용 가능한 non-integration 기법으로 유도희소돌기아교 전구세포 확립 및 최적화하는 과정에 있음. 직접교차 분화기술의 기술이전을 통해 인간체세포로부터 희소돌기아교 전구세포를 확립함. 희소돌기아교 전구세포의 대량생산 공정을 확립하고 최적화하는 과정에 있음. 보건복지부의 특허연계컨설팅 사업인 [희소돌기아교 전구세포 개발을 통하여
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세포치료제 사업화를 위한 특허연계전략 기획 및 로드맵 구축]을 통해 특허역량을 강화하고, 사업화(임상진입)을 위한 자료 및 정보 확보 및 기술을 보완하였음. 한국발명진흥회의 특허기술평가지원 사업인 [직접분화를 활용한 리프로그래밍 플랫폼 관련 원천특허 기술평가]를 통해 당사가 보유한 기술의 기술적 타당성 및 사업적 타당성을 분석하고, 이를 토대로 사업화(임상진입)를 위한 자료를 확보하였음. iOPC 특허의 국내 등록을 완료(등록번호: 10-1782488)하고 해외 6개국(미국, 일본, 중국, 호주, 캐나다, 유럽)에 출원하였음. 또한, 산업발전법 및 첨단기술 및 제품의 범위 고시에 따라 첨단 기술 및 제품임을 확인받음. ② 다계통 위축증 치료제(개발 진행 중) 파이프라인 iOPC-MSA (자가 희소돌기아교전구세포) 대상질환 다계통 위축증 - 다계통 위축증 (multiple system atrophy, MSA)은 희귀 진행성 신경학적 질환으로 파킨슨 증상, 소뇌 증상, 자율신경계 증상이 복합되어 나타남. 서양의 연구에서는 다계통위축증 환자들 중 80%는 파킨슨 증상이 주된 증상이며, 20%는 소뇌 증상이 주된 증상이라고 알려져 있으나 동양인에서는 소뇌 형이 더 흔한 것으로 알려져 있음. 일반적으로 대부분의 환자들은 파킨슨 증상, 소뇌 증상, 자율신경계 증상을 모두 보임. 다계통 위축증의 발생 연령은 대략 52-55세 사이이며, 미국에서 이 질환의 유병률은 10만명 당 4.4 사례로 알려져 있음. 다계통 위축증은 파킨슨병과 다른 질환들로부터 구분이 어려워, 실제 인구집단에서 다계통 위축증의 유병률이 얼마인지 결정을 어렵게 함. 치료제 현황 현재 다계통 위축증의 근본적 치료제는 없음. 다계통 위축증과 증상이 유사한 파킨슨병 환자를 위한 치료제가 대체 약물로 다계통 위축증을 가진 환자들에게 사용되고 있음. 약물의 효과는 환자들 사이에서도 매우 다양하게 나타나며, 시네메트(Sinemet)로 알려진 레보도파/카르비도파 조합이 다계통 위축증 환자들의 치료에 주로 사용되고 있음. 파킨슨병을 치료하기 위해 사용되어지는 페르고라이드(Pergolide)를 포함한 도파민작용제와 아만타딘(Amantadine)으로 알려진 항바이러스제가 파킨슨병을 위한 약제로써 다계통 위축증을 위해 사용되고 있음. 따라서 현재 치료제나 치료방법이 전혀 없는 unmet needs가 매우 높은 질환임. 전임상 단계의 대표적 연구를 분석하였을 때 MSA-C 질환 부위에서 희소돌기아교 전구세포의 양이 늘어난 것을 관찰할 수 있었고, 희소돌기아교 전구세포의 경우는 희소돌기아교 세포에서 나타나는 a-syn 의 축적이 일어나지 않음. 이 연구결과는 희소돌기아교전구세포의 양이 증가한 것은 a-syn이 축적되어 있는 희소돌기아교세포를 대체하기 위하여 발생한 현상임을 의미함. 특징 당사는 1개의 유전자를 도입하여 직접분화기법으로 희소돌기아교전구세포를 확립하는 기술을 확보하였고, 유도조건을 최적화하기 위한 저분자성 물질을 스크리닝하였음. 상품화유무 임상 절차 등의 과정을 거쳐 상품화 할 예정에 있음. 진행사항 당사에서 발주한 용역과제로 고려대 유승권 교수 연구실에서 임상적용 가능한 non-integration 기법으로 유도희소돌기아교 전구세포 확립하고 최적화하는 과정에 있음. 직접교차 분화기술의 기술이전을 통해 인간체세포로부터 희소돌기아교 전구세포 확립하였음 희소돌기아교 전구세포의 대량생산 공정을 확립하고 최적화하는 과정에 있음 보건복지부, 첨단의료기술개발 사업의 일환으로 [직접적 리프로그래밍을 통한 유도 희소돌기아교 전구세포 확립 및 다계통 위축증 질환 모델 이식을 통한 치료 효능 규명] 과제를 완료 하였으며, 다계통 위축증 질환 모델을 확립하였음. 보건복지부의 특허연계컨설팅 사업인 [희소돌기아교 전구세포 개발을 통하여 세포치료제 사업화를 위한 특허연계전략 기획 및 로드맵 구축]을 통해 특허역량을 강화하고, 사업화(임상진입)을 위한 자료 및 정보 확보 및 기술을 보완하였음. 한국발명진흥회의 특허기술평가지원 사업인 [직접분화를 활용한 리프로그래밍 플랫폼 관련 원천특허
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기술평가]를 통해 당사가 보유한 기술의 기술적 타당성 및 사업적 타당성을 분석하고, 이를 토대로 사업화(임상진입)을 위한 자료를 확보하였음. iOPC 특허의 국내 등록을 완료(등록번호: 10-1782488)하고 해외 6개국(미국, 일본, 중국, 호주, 캐나다, 유럽)에 출원하였음. 또한, 산업발전법 및 첨단기술 및 제품의 범위 고시에 따라 첨단 기술 및 제품임을 확인받음. ③ 척수 손상 치료제(임상 승인 준비 중) 파이프라인 iNSC-SCI (자가 척수손상) 대상질환 척수손상 - 척수질환은 다양한 원인에 의해 발생하며, 척수 손상시에는 다양한 원인에 의해 나타날 수 있는 척수 손상 및 척수 질환은 해당 척수이하 부위의 감각소실과 운동마비 및 자율신경계 증상을 초래함. 척수손상이 심할 경우, 감각이상과 함께 하지 또는 사지마비가 발생할 수 있으며 상부 경수 손상시에는 호흡마비까지도 올 수 있음. 외상성 척수손상은 기전에 따라 일차손상과 이차손상, 만성손상으로 구분할 수 있고 일차손상은 외상으로 인해 척수에 직접적으로 기계적인 충격이 전달되는 과정이며 이차손상은 일차손상 이후 칼슘이온의 과다유입으로 인한 미토콘드리아의 기능이상 및 산화질소(nitric oxide) 합성의 증가와 사이토카인(cytokine)의 분비가 나타나고 미세혈관의 손상과 허혈, calpain의 활성화로 결국 축삭의 손상을 가져오는 과정임. 일차손상을 막을 수 있는 방법은 없으므로 모든 급성 및 아급성 시기의 치료는 이차손상을 최소화하여 신경조직을 보호하는데 초점이 맞추어져 있음. 미국 앨라배마대학(University of Alabama)에 위치한 National Spinal Cord Injury Statistical Center(NSCISC)의 보고에 따르면, 척수손상 발생률(incidence)은 매년 약 12,000건의 새로운 척수손상이 발생하고 있고, 미국 인구 100만명 당 40명의 환자가 발생되고 있으며 2012년 미국의 척수손상환자는 약 27만 명으로 추정하고 있음. 척수손상은 교통사고, 추락사고 등의 영향으로 매년 지속적으로 증가하고 있는 추세이며 최근 스포츠 레저와 관련된 손상의 빈도가 증가하고 있음. 환자의 외상 후 3개월 동안 사망률은 20%에 이름. 척수손상 환자 개인 당 연간 약 3천만원의 의료비용이 발생하여 평생 약 10억원에 해당하는 막대한 치료비용이 필요한 실정임. 치료제 현황 척수 손상 후 8시간 이내에 고농도의 스테로이드를 투여하는 방법이 유일한 치료 방법으로 프레드니솔론은 널리 사용되는 스테로이드제제임. 항염증, 항산화 효과가 있으며 희소돌기아교세포(oligodendrocyte)의 항세포자멸 (antiapoptotic) 효과가 있어 척수손상 후 나타나는 이차손상을 줄이고 기능적인 회복을 일으키지만, 감염의 위험성을 높이고 위장관 합병증을 유발할 수도 있어 양날의 칼(two-edged sword)로 여겨짐. 척수손상 치료를 위한 줄기세포치료는 줄기세포 유래 척수 신경모세포를 이식을 통해 손상되거나 사멸한 운동 신경세포를 대체할 수 있음. 줄기세포 유래 희소돌기교 전구세포(oligodendrocyte progenitor cell) 이식으로 재수초화(remyelination) 촉진하고, 다양한 인자를 분비하도록 기능강화 줄기세포 이식으로 염증반응을 조절할 수 있음. 최근 연구에서는 이식된 인간 NSC와 신경 전구세포로부터 유래된 신경세포가 척수로 통합(integration)된다고 밝혔고, 인간 NSC를 동물모델 척수에 주입하여 희소돌기아교세포와 신경세포를 만들어 운동기능이 회복되는 결과들을 확인함. 그러나, 현재까지 척수손상 환자에게 MSC, 제대혈 또는 골수유래 HSC를 이용한 줄기세포치료 접근법은 이미 몇 환자들에게 적용되었지만 유효성에서 한계가 있음. 특징 당사는 사람의 자가 세포를 활용하여 직접교차 분화 방식으로 유도한 자가 신경줄기세포 치료제를 연구 개발 중에 있음. 임상 적용이 가능한 genomic non-integration delivery 기술 보유하여 mRMA 기반 역분화 신경줄기세포주를 확립.
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상품화유무 임상 절차 등의 과정을 거쳐 상품화 할 예정에 있음. 진행사항 보건복지부의 의료기술 심화연구 사업의 일환으로 [유도 신경줄기세포를 이용한 척수손상질환 치료제 개발]를 진행 중이며, 과제를 통하여 유도 신경줄기세포를 이용하여 IND filing을 목표로 함. 당사는 확립한 유도 신경줄기세포의 투여조건의 최적화 과정에 있으며 다양한 운동 신경계통 분화능을 검증하고 있음. 유도 신경줄기세포를 이용한 척수손상 치료제 개발을 위해 현재 품질 관리 데이터 확보 및 RA 컨설팅, 비임상 시험을 진행 중에 있음 ④ 근위축측삭경화증 치료제(개발 진행 중) 파이프라인 iNSC-ALS (자가 근위축측삭경화증) 대상질환 근위축성측삭경화증(ALS)는 근래 아이스버킷 챌린지로 많은 사람들의 관심사가 된 루게릭 병(Lou Gehrig’s disease)으로 보통 40세에서 60세 사이에 발병하고 평균 발병 나이는 58세로 알려져 있음. 대뇌피질, 뇌간, 척수 등에 존재하는 운동신경원의 퇴행성변화로 근력약화 및 위축을 일으켜 결국 호흡근의 마비로 사망에 이르는 치명적인 질환임. 진단 후 5년 생존률이 4~30%이고 질병 발생 10년 이내에 생존률이 4%에 지나지 않는 높은 사망률의 고위험군의 질환으로 알려져 있음. 발병률은 일반적으로 연간 십만명 당 2명으로 알려져 있으며 빠른 질병 진행양상으로 이해 유병률은 십만명 당 5~7명인 것으로 보고되고 있음. 발병 원인은 아직 정확하게 밝혀지지 않았으나, 약 10%는 가족 내 일정한 유전성(familiar ALS)을 보이지만 대부분은 산발성(sporadic ALS)으로 발병됨. 현재까지 밝혀진 ALS 발병 원인 유전자는 SOD1(Superoxide dismutase 1), C9orf72, TDP-43, FUS(Fused-in-sarcoma)등 다양하며 다양한 요인이 복합적으로 작용된 ALS 기전 연구가 미흡함. 치료제 현황 현재까지 미국 FDA에서 근위축성측삭경화증 치료제로 유일하게 승인된 약제인 리루졸은 1995년부터 사용되었으며, 운동신경세포를 파괴하는 가설의 하나인 과도한 글루타민산을 억제함으로써 기관절개의 위험도와 사망을 늦추는 효과가 있으나 그 기간이 2~3개월에 미칠 정도로 질병에 대한 효과는 미미한 수준임. 근력이나 폐기능 등에는 효과가 없는 것으로 알려져 있어 병의 진행을 완전히 멈추게 하거나 이전의 상태로 호전시킬 수는 없음. 최근 FDA에서 희귀의약품 지위를 부여받은 신약으로 에다라본(edaravone; Radicut 주사제)은 근위축성측삭경화증의 발생 및 진행에 관여하는 것으로 알려진 산화스트레스로 인한 영향을 감소시켜주는 약제임. 또한 현재 FAD 승인받은 ALS 치료제는 흥분성 독성을 제어하는 사노피 사의 리루텍과, 과도한 글루타민산 억제 및 나트륨이온채널을 비활성화하여 흥분성 독성을 제어해주는 미쓰비시다나베 사의 라디카바가 있음. 또한, ALS 치료를 위해 이용되는 세포치료제는 대부분 중간엽 줄기세포(MSC)임. 특히 국내에서는 코아스템사의 뉴로나타-알 주의 경우 자가 골수유래 중간엽줄기세포로서 임상3상을 개시한 상태. 그리고 한양대학교병원 난치성신경계질환 세포치료센터에서 개발한 HYNR-CS주 또한 자가 골수유래 중간엽 줄기세포로서 임상2상까지 완료함. 해외에서는 브래인스톰 셀(Brainstorm Cell Therapeutics) 사의 환자 골수 유래 중간엽 줄기세포인 뉴로운(NurOwn)은 임상 3상을 개시. 하지만, 중간엽줄기세포의 경우 In vitro에서 신경세포(Neuron)나 희소돌기아교세포(Oligodendrocyte)로 분화를 유도할 수 있다는 연구결과는 많이 보고가 되어 왔지만, 실제 중간엽 줄기세포는 신경계를 구성하는 세포가 아닐뿐더러 척수손상모델에 이식하였을 때 염증반응 조절 외에 신경 보호 및 신경회복에 대한 줄기세포 치료 효능의 전임상적 근거가 충분하지 않음. 특징 당사는 사람의 자가 세포를 활용하여 직접교차 분화 방식으로 유도한 자가 신경줄기세포 치료제를 연구 개발 중에 있음. 임상 적용이 가능한 genomic
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non-integration delivery 기술 보유하여 mRMA 기반 역분화 신경줄기세포주를 확립. 상품화유무 임상 절차 등의 과정을 거쳐 상품화 할 예정에 있음. 진행사항 기확립된 기술을 토대로 근위축성측삭경화증 치료제 개발을 위한 유효성 평가를 진행할 예정임. ⑤ iMAC (양수줄기세포 배양액) 파이프라인 iMAC (양수줄기세포 배양액) 대상 증상 배양액에는 줄기세포로부터 배출된 성장인자, 사이토카인 등을 함유하고 있어서 복합 기능성을 가지며, 발모/양모, 스킨케어/재생, 주름개선, 보습 (아토피)등의 증상 완화 혹은 개선에 활용 가능함. 배양액을 생산하여 화장품 원료 판매 및 피부미용 클리닉에서 활용할 예정이고, 상처 치료의 효과 증진을 위해, TS 시술보다 사용자 친화적인 해초 가시를 활용한 피부재생 유도 방법을 확보할 예정임. 특징 상처치료와 발모 효과가 있음을 확인하였고, 모발 관련 유전자의 발현이 증가함을 확인하였고, 모발 형성 촉진 능력이 증가함을 확인하였음. 상품화유무 개발 완료 후 상품화 진행사항 양수줄기세포는 골수, 지방 유래 중간엽 줄기세포보다 광범위한 다분화능을 가짐. 독성 시험평가로 안전성 적합 결과를 얻음. 산업통상자원부 사업화연계형 기술개발 사업(TOP형)을 수행 완료하였으며, 화장품 원료로써의 줄기세포 배양액 개발 및 GLP 기관을 통한 안전성을 검증함. 탈모 화장품 제형을 개발하여 시제품 생산 및 배양액 특성과 맞는 제형을 선정하였음. 화장품 원료로 양수 줄기세포 배양액 판매중 ⑥ iACE (역분화 양수 줄기세포 배양액)_(개발 진행 중) 파이프라인 iACE (역분화 양수줄기세포 배양액) 대상 증상 배양액에는 줄기세포로부터 배출된 성장인자, 사이토카인 등을 함유하고 있어서 복합 기능성을 가지며, 발모/양모, 스킨케어/재생, 주름개선, 보습 (아토피)등의 증상 완화 혹은 개선에 활용 가능함. 배양액을 생산하여 화장품 원료 판매 및 피부미용 클리닉에서 활용할 예정임. 특징 역분화 인자를 도입하여, 생체시계를 거꾸로 돌려 초기발달 단계의 세포로 만들었으며, 분화능을 증진하였음. 이로써, 영구적 분열이 가능한 세포를 확보하여, 유전적으로 안정한 지속적 증식이 가능하여, 생산품질의 일관성 유지 및 생산원가의 감소가 가능하게 됨. 역분화 양수 줄기세포 배양액은 기존의 줄기세포 배양액보다 발모, 상처치료 효과가 뛰어난 것을 확인하였고, 세포배양 기간도 연장되는 것을 확인하였음. 역분화에 의해 활성산소가 줄고, 실제로 기존 양수줄기세포보다 어려진 것을 확인하였음. 상품화유무 개발이 진행 중으로 개발 완료 후 상품화 예정 진행사항 중소기업청 산학연협력 기술개발사업의 일환으로 [역분화 재활력 양수줄기세포유래엑소좀기반탈모방지/발모용 소재 개발] 과제를 완료함. 역분화 줄기세포 배양액에서 엑소좀의 분리 기법 확립하고, 효능 분석을 완료함. 연구 개발 내용은 2개의 특허 등록[나노그를 도입한 양수 내 태아 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 육모 촉진용 조성물의 제조방법, 등록번호 10-1779932], [나노그를 도입한 양수 내 태아 유래 중간엽 줄기세포로부터 획득한 엑소좀 내 포함된 육모 촉진용 조성물의 제조방법, 등록번호 10-2037038]이 완료됨. 인스코비와의 공동연구 [체내 이식 용기를 이용한 양수 유래 역분화 재활성 줄기세포 유래 발모용 치료제 생산 protocol 확립] 과제를 성공적으로 완결하여, 양수 유래 역분화 재활성 줄기세포가 발모 효능이 있음을 확인함. 안전성 및 유효성이 극대화된 기술을 최적화 하는 작업 진행중. ⑦ iKC (역분화 케라티노사이트 줄기세포 배양액)_(개발 진행 중) 파이프라인 iKC (역분화 케라티노사이트 줄기세포 배양액) 대상 증상 배양액에는 줄기세포로부터 배출된 성장인자, 사이토카인 등을 함유하고 있어서 복합 기능성을 가지며, iKC는 피부 세포와 모낭 세포를 이루는 데 매우 중요한 요소로써, 발모/양모 개선을 위해 활용할 예정임. 배양액을 생산하여 화장품 원료 판매 및 피부미용 클리닉에서 활용할 예정임. 특징 피부의 주요 구성 요소인 케라티노사이트
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줄기세포는 피부와 모발 생성에 필수적 피하 조직에 위치하므로, 비침습적인 채취가 불가능함. 직접 분화 기술로 세포가 어려지는 효과를 획득하였고, 세포 배양 시간을 연장하여 대량 생산이 가능하여지고, 이는 생산원가의 감소로 이어질 수 있음. 일반 피부세포로 역분화 케라티노사이트 줄기세포를 확립하였으며, 실제 케라티노사이트 줄기세포가 확립된 것을 확인/검증하고, 기능성을 검증할 예정임. 상품화유무 개발이 진행 중으로 개발 완료 후 상품화 예정 진행사항 중소기업청 연구마을 과제 [성별 맞춤형 역분화 케라티노사이트 줄기세포 배양액을 이용한피부재생 소재 개발]의 1차년을 완료하였음. 본 과제 내용을 특허 출원중에 있음. (※ 진행 중인 정부출연 과제) - 당사는 보고서 작성일 현재 진행 중인 정부출연 과제가 없습니다. (※ 연구개발을 위한 정부출연과제 수행 실적) 주관기관 사업명 과제명 주관기관 참여기관 총연구기간 산업통상자원부 사업화연계 기술개발사업 민간투자연계형(TOP형 ) 양수 줄기세포 배양액을 소재로한 캡슐화 제형의 탈모 방지 제품 개발 에스엘테라퓨틱스(구, 스템랩) 고려대(유승권) 바이오제닉스 안전성평가연구소 ㈜넥스타 한국보건산업진흥원 연구자 주도 질병극복연구 유도 신경줄기세포를 이용한 척수손상질환 치료제 개발 고려대학교산학협력단 (이장보) 에스엘테라퓨틱스(구, 스템랩) 중소벤처기업부 인건비 지원사업 신진연구인력 인건비 지원사업(2차년도) 에스엘테라퓨틱스(구, 스템랩) 다. 지적재산권 등 번호 구분 내용 권리자 출원일 등록일 적용제품 주무관청 특허 유전자도입없이직접적역분화를통해체세포로부터신경상피세포및신경줄기세포를유도하는방법 (주)에스엘테라퓨틱스 줄기세포 치료제 특허청 특허 유전자도입없이저분자성물질을이용하여체세포로부터심근세포를유도하는방법 (주)에스엘테라퓨틱스 줄기세포 치료제 특허청 특허 Shh를 이용한 아스트로사이트의 신경줄기세포로의 역분화 (주)에스엘테라퓨틱스 줄기세포 치료제 특허청 특허 Nanog를 이용한 아스트로사이트 의 신경줄기세포로의 역분화 (주)에스엘테라퓨틱스 줄기세포 치료제 특허청 특허 양수 내 태아 유래 중간엽줄기세포를 이용한 성장인자의 대량생산 방법 (주)에스엘테라퓨틱스 줄기세포 치료제 특허청 특허 양수 내 태아 유래 중간엽줄기세포를 이용한 피부 상태개선용 조성물 (주)에스엘테라퓨틱스 화장품 특허청 특허 상처자극을 이용한 양수 내 태아 유래 중간엽줄기세포의 배양액의 제조방법 (주)에스엘테라퓨틱스 줄기세포 치료제 특허청 특허 양수 내 태아 유래 중간엽줄기세포를 이용한 발모촉진용 조성물 (주)에스엘테라퓨틱스 발모제 특허청 특허 저산소 조건에서 배양한 양수 내 태아 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 성장인자의 대량생산 방법 및 피부 재생용 조성물 (주)에스엘테라퓨틱스 화장품 특허청 특허 나노그를 도입한 양수 내 태아 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 육모 촉진용 조성물의 제조방법 (주)에스엘테라퓨틱스 발모제 특허청 특허 소변세포로부터 케라티노사이트 줄기세포로의 직접 역분 화 방법 및 역분화된 케라티노사이트 줄기세포를 이용한 피부재생 촉진용 조성물의 제조방법 (주)에스엘테라퓨틱스 화장품 특허청JP(등록),AU(출원),CN(출원) 특허 나노그를 도입한 양수 내 태아 유래 중간엽 줄기세포로부터획득한 엑소좀 내 포함된 육모 촉진용 조성물의 제조방법 (주)에스엘테라퓨틱스 발모제 특허청 특허 합성 메신저 RNA를 이용하여 소변세포를 신경줄기세포로 직접 역분화하는 방법 (주)에스엘테라퓨틱스 치료제 특허청CA(출원)US(출원)EP(등록)JP(등록) AU(등록)CN(출원) 출원 희소돌기아교세포로 분화가 특화된 신경줄기세포로부터 희소돌기아교세포를 포함하는 오가노이드의 제조방법, 상기 방법으로 제조된 오가노이드 및 이의 용도 (주)에스엘테라퓨틱스 치료제 특허청 라. 기술이전 수혜 또는 기술이전 - 기술이전 수혜 번호 구분 내용 권리자 기술이전 적용제품 주무관청 특허 옥시스테롤 및 WWP2siRNA를 이용하여 체세포로부터 배아줄기세포 유사세포로의 역분화를 유도하는 조성물 및 이를 이용한 배아줄기세포 유사세포의 제조 방법
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㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학 협력단 줄기세포 치료제 특허청 특허 Shh, FGFR 티로신 키나아제 억제제, MEK 억제제와 GSK 억제제를 이용하여 체세포로 부터 배아줄기세포 유사세포로의 역분화를 유도하는 조성물 및 이를 이용한 배아줄기 세포 유사세포의 제조방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학 협력단 줄기세포 치료제 특허청 특허 Ｂｍｉ１ 유전자의 도입에 의한 리프로그래 밍의 과정을 통한 상배엽 줄기세포 유사세포 제조 방법 및 그 방법에 의해 제조된 역분화줄기세포 ㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학 협력단 줄기세포 치료제 특허청 특허 Ｂｍｉ１, Ｇ９ａＨＭＴａｓｅ 억제제와 ＤＭＮＴ 억제제를 이용하여 체세포로부터 배아줄기세포 유사세포로의 역분화를 유도하는 조성물 및 이를 이용한 배아줄기세포 유사세포의 제조 방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학 협력단 줄기세포 치료제 특허청 특허 Ｂｍｉ１, ＭＥＫ 억제제와 ＧＳＫ 억제제를 이용하여 체세포로부터 배아줄기세포 유사세포로의 역분화를 유도하는 조성물 및 이를 이용한 배아줄기세포 유사세포의 제조 방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학 협력단 줄기세포 치료제 특허청 특허 Ｂｍｉ１ 및 히스톤디아세틸라아제 억제제를 이용하여 체세포로부터 배아줄기세포 유사 세포로의 역분화를 유도하는 조성물 및 이를 이용한 배아줄기세포 유사세포의 제조 방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학 협력단 줄기세포 치료제 특허청 특허 Shh를 이용한 아스트로사이트의 신경줄기세포로의 역분화 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 Nanog를 이용한 아스트로사이트 의 신경줄기세포로의 역분화 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 여성의 소음순 유래 성체세포로부터 리프로그래밍의 과정을통해 인슐린 분비 세포를 제조하는 방법 및 상기 분화된 인슐린 분비 세포의 세포 치료제로서의 용도 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 여성의 소음순 유래 성체세포로부터 리프로그래밍의 과정을통해 혈관 세포로 분화할 수 있는 혈관 줄기세포를 제조하는 방법 및 상기 분화된 세포의 세포 치료제로서의 용도 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 오카다익산을 포함하는 배아 줄기세포의 미분화 증식을 유도하는 배지 조성물 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 오카다익산을 포함하는 배아 줄기세포의 미분화 증식을 유도하는 배지 조성물 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 양수 내 태아 유래 중간엽줄기세포를 이용한 성장인자의 대량생산 방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 여성의 소음순 유래 성체세포로부터 리프로그래밍의 과정을 통해 다양한 신경줄기세포로 분화할 수 있는 신경줄기세포를 제조하는 방법 및 상기 분화된 세포의 세포치료제로서의 용도 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 Bmi-1을 이용한 아스트로사이트의 신경줄기세포로의 역분화 조성물 및 이를 이용한 역분화 방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 양수 내 태아 유래 중간엽줄기세포를 이용한 피부 상태개선용 조성물 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 화장품 특허청 특허 상처자극을 이용한 양수 내 태아 유래 중간엽줄기세포의 배양액의 제조방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 줄기세포 치료제 특허청 특허 양수 내 태아 유래 중간엽줄기세포를 이용한 발모촉진용 조성물 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 발모제 특허청 특허 저산소 조건에서 배양한 양수 내 태아 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 성장인자의 대량생산 방법 및 피부 재생용 조성물 ㈜에스엘테라퓨틱스 유승권 화장품 특허청 특허 OCT4가 도입된 인간체세포로부터 직접적 리프로그래밍을 통한 희소돌기아교 전구세포를 유도하는 방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학 협력단 치료제 특허청 특허 OCT4가 도입된 인간체세포로부터 직접적 리프로그래밍을 통한 희소돌기아교 전구세포를 유도하는 방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학 협력단 치료제 특허청 특허 나노그를 도입한 양수 내 태아 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 육모 촉진용 조성물의 제조방법 ㈜에스엘테라퓨틱스 고려대학산학