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제조업과 달리 자동차 부품 산업은 원재료에 대한 철저한 품질 관리가 요구되며, 완성차업체의 일정 기준을 충족하는 원재료 공급회사만이 납품을 할 수 있습니다. (나) 노동력 수급상의 특성 당사의 주요 공정은 주조, 성형, 가죽 감싸기, 조립 공정 등으로 구분됩니다. 그 중 가죽 감싸기 공정은 주로 인력에 의한 수작업이 많은 부분을 차지하는 공정으로 작업자의 숙련도를 요하는 공정입니다. 당사는 숙련공을 안정적으로 확보하기 위하여 사내 생산, 국내 외주 업체(3개사), 해외 외주 업체(2개사)로 다양화하여 관리하고 있어 노동력 수급에는 큰 문제가 없습니다. 또한, 조립공정은 작업 과정을 철저히 매뉴얼화하고 오조립을 방지하기 위한 검사설비를 완비하여 숙련공가 아니더라도 반제품의 제작과 조립이 가능한 시스템을 구축하여 급격한 물량의 변동에도 탄력적인 생산량 변동이 가능하도록 노동력 수급방안을 마련하고 있습니다. (다) 주요 원재료 가격변동 추이 원재료 가격은 완성차업체에서 미리 원재료 공급회사와 공급 가격을 협상을 해놓기 때문에, 원재료 공급업체들은 완성차업체와 협상해 놓은 가격으로 당사에 납품을 하고 있습니다. 원재료가격이 변동될 경우 원재료 공급업체는 가격 인상 사실을 완성차업체에게 우선 통보 및 협의 후 거래처에게 인상된 가격에 납품을 하게 되고, 당사는 완성차업체와 협의하여 납품가를 조정하고 있습니다. 따라서, 원재료 가격변동으로 인해 당사에 수익성이 급격히 변동할 위험은 적습니다.(라) 외주생산에 관한 사항 당사는 주조-성형-가죽감싸기-조립공정에 이어지는 전 공정의 생산라인을 갖추고 있으나, 가죽공정의 경우 노동집약적 공정으로 인력수급 및 수작업이 많은 부분을 차지하는 공정입니다. 이러한 사유로 당사에서는 공장 내 유휴시간 관리 및 효율성 도모를 위하여 국내외의 업체에서 외주생산을 병행하고 있습니다. 또한, 외주생산을 하는 경우 인력의 탄력적 운용이 가능하고 숙련도 높은 작업자의 확보가 용이해 품질 관리에도 효과적입니다. 이에 당사는 사내 생산라인의 운용과 더불어 국내외의 다수 업체에서 외주생산을 병행함으로써 제품의 품질 향상과 생산성 극대화를 꾀하고 있습니다.(마) 회사의 영업 및 생산(1) 영업활동의 개요 당사는 자동차완성차 업체의 신차 개발계획에 맞춰 입찰, 수주, 개발, 양산의 절차를 거치는 영업활동을 하고 있습니다. 주요 매출처인 현대, 기아자동차의 경우 현대, 기아자동차에서 관리하는 품질점수, 기술점수, 개발점수, 가격점수 등을 종합적으로 평가하여 경쟁력이 가장 뛰어난 업체가 신차를 수주하는 시스템입니다. 수주가 확정되면 신차의 개발일정에 맞춰, 단계별 개발과정을 진행하며, 신차의 양산시점부터 본격적인 제품의 생산과 판매가 이루어지게 됩니다. (2) 생산활동의 개요 스티어링휠 생산은 크게 주조, 성형, 가죽감싸기, 조립공정을 거쳐 생산 출고 됩니다. 기타 반제품은 외주 업체에서 구매하게 됩니다. 이에 필요한 일부 원재료(사출품)은 회사에서 구매하여 외주업체로 발송하고 있습니다. 다이캐스팅/가죽감싸기 공정 부품은 일부는 외부업체에서 구매를 하고 일부는 자체 생산을 진행하고 발포/조립 공정은 당사의 주공정으로 외부업체에 생산하지 않고 전량 자체 생산을 진행합니다. 조립이 완료되면 제품이 완성되는데 당사는 SCM, MES, QMS, PLM 등 시스템을 구축하여 사용중에 있습니다. 부자재/원자재 등 구매품은 SCM을 통한 월별 발주 입고 시스템을 구축으로 협력사 간의 정보를 공유하며 실시간 관리를 하고 있습니다. QMS, PLM 시스템 도입으로 제품에 품질 관리를 전산화 하여 제품에 문제가 없도록 진행하고 있으며, MES 구축으로 실시간 생산관리, 로트관리, 생산이력 관리등 제품에 대한 생산 출하 추적 관리 정보를 구축했습니다. (3) 신규 사업 당사는 완주공장 이전 및 해외자회사 설립 이후, 여유가 생긴 CAPA를 활용하여, 현대기아자동차뿐만 아니라, 다른 완성차업체와 협력을 통하여 고객처를 다양화 하고자 노력하고 있습니다. 해외의 경우는 에어백과 스티어링휠 업체간 협력을 통하여 해외 완성차 업체에 납품이
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이루어지고 있습니다. 이에, 당사는 일본 에어백 업체인 아시모리와의 교류를 통하여 미쯔미시 자동차에 당사의 스티어링휠을 납품한 바 있으며, 현재 베트남 완성차업체인 빈페스트에 납품을 하고 있습니다. 당사는 다양한 에어백 업체와의 협력을 통하여 해외 완성차에도 당사의 스티어링휠을 공급하기 위해 노력하고 있습니다. 나. 시장의 현황 (1) 시장의 특성 자동차산업은 광범위한 산업분야를 기반으로 하여 전후방 산업 연관 효과가 다른 산업에 비해 매우 큽니다. 넓게 자동차 산업을 나누어 보면 제조, 유통, 운행분야가 있습니다. 고무, 섬유, 철강, 비철금속, 유리 등 광범위한 소재를 기반으로 각기 다른 생산공정을 거쳐 제조된 2만여개의 부품을 조립하여 자동차로 완성시키는 자동차산업은 대표적인 조립산업 입니다. 특히 기술력이 기반이 되는 자동차부품산업은 완성차 업체의 내수 및 수출의 디딤돌 역할을 하고 있습니다. 완성차 업체의 생산 및 판매량은 자동차부품 업체에 직접적인 영향을 끼칠뿐 아니라, 업계의 성장을 유발시키는 전방산업 입니다. 또한 자동차 산업은 한 국가의 기술수준과 경제력을 대표하며, 산업구조 고도화와 함께 부품 및 소재산업 등 연관산업으로의 파급효과는 물론이고, 고용 유발의 효과가 매우 큽니다. 자동차부품 산업은 완성차 업체와 분업적 관계로 자동차부품의 성능과 가격에 따라 완성차의 경쟁력이 결정되고 부품의 불량은 인명사고와 직결되므로 고도의 설계, 가공기술 및 품질관리 능력을 요구하며 이는 자동차산업의 경쟁력에 매우 큰 영향을 미치고 있습니다. 또한 자동차 부품산업은 다품종 소량생산이라는 특성에 의해 중소기업형 산업입니다. 2023년 기준 전체 691개의 부품업체 중 대기업 및 중견기업은 43.3%, 중소기업은 56.7%로 구성되어있어 완성차 업계의 경영환경으로부터 직접적인 영향을 받고 있습니다.[기업규모별 자동차 부품업체 현황] 구 분 기업수 비중 기업수 비중 기업수 비중 대기업 및 중견기업 중소기업 합 계 (출처 : 한국자동차산업협동조합) (주1) 중소기업 기준 : 3개년도 평균 매출액이 1,000억원 이하 [완성차사별 납품업체수] 구분 현대 기아 한국GM 르노 KG모빌리티 타타대우 합계 (출처 : 한국자동차산업협동조합) 국내 자동차부품산업은 완성차 업체를 꼭지점으로 수직적 계열화 관계를 형성하고 있으며, 완성차업체와 협력사는 자금과 기술, 인력적인 면에서 긴밀한 유대관계를 유지하며 계열화 구조를 형성하고 있습니다. 대기업 규모의 부품기업은 자본집약적인 엔진, 변속기, 차축 등 1차 조립품을 생산하고 중규모기업은 기능부품의 중간제품과 정밀기계 가공품을 생산하며, 다품종 소량생산을 주로 하는 소형업체는 대규모 부품기업의 2차 하청으로 단순가공품이나 보수용 부품을 생산하는 경우가 많습니다. 이에 따라 시장규모가 폐쇄적이며 산업내 신규진입을 위해서는 기술력, 양산능력, 완성차업체와의 관계 등이 선결되어야 합니다. 또한 자동차부품산업은 국내 자동차 완성차업체에 대한 의존도가 높은 경우가 대부분이며, 전방산업인 완성차의 시장상황에 따라 영향을 많이 받는 경기변동의 특성을 보이는 산업입니다. (가) 목표시장 당사는 현재 스티어링휠 생산하는 업체로서 현대자동차, 기아자동차, 현대글로비스, 현대모비스, 한국GM에 납품하고 있습니다. 국내 시장뿐만 아니라 글로비스를 통해 해외에도 간접적으로 납품이 이루어지고 있습니다. 당사에겐 AIR BAG 생산업체와 합작하여 스티어링 휠과 AIR BAG을 동시에 납품하는 모듈 시장 개척이 최우선 목표시장입니다. 현대자동차그룹은 현대모비스에서 AIR BAG을 직접 생산하여, 협력사로부터 스티어링휠만 납품받는 반면, 해외 자동차 완성업체는 스티어링휠과 에어백이 결합된 모듈형태로 납품받고 있습니다. 이에 당사는 해외 자동차 업체와 교류를 위해서 글로벌 AIR BAG업체와 합작하여 모듈 시장을 개척하여야 합니다. (나) 산업의 연혁 당사가 영위하고 있는 자동차부품 산업의 전방산업인 자동차 산업은 국가경제발전과 밀접한 관계를 유지하며 발전하고 있습니다. 주요 연혁> (출처한국자동차산업협회,한국의
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자동차 산업).jpg (출처 : 한국자동차산업협회,한국의 자동차 산업) 자동차 산업을 발달시키기 위해 정부는 1962년에 "자동차 진흥 정책"을 발표하였고, 자동차공업 보호법을 시행하였습니다. 외국의 자동차 제조 업체는 지역 업체와의 조인트 벤처 형태를 제외하고는 대한민국 국내에서 사업을 하는 것이 금지되었습니다. 정부의 이러한 정책은 다른 산업 분야에서 창립된 기업이 자동차 산업에 진출하여, 신생 업체를 창립하는 것을 야기하였습니다. 경성정공(이후 기아차동차로 명칭변경)은 마쓰다와의 기술 제휴를 맺고 1962년 자동차 조립을 시작하였습니다. 그러나 90년대말 금융위기 이후 부실기업의 정부 주도 워크아웃과 내수시장 침체에 따른 자연도산 등에 따른 국내기업의 인수합병 및 해외매각으로 업계의 구도는 큰 변화를 맞이하였습니다. 금융위기 이후 경제회복 및 시장개방에 따른 소비자 욕구의 다양화 및 해외업체의 국내진출 등으로 한국의 자동차산업은 완성차업체의 핵심역량별 시장분할과 다양한 차종생산으로 내수시장 경쟁이 심화되었고 이에 따라 수출 지향화, 기술지향화된 시장으로 재편되었습니다. 금융위기와 업체간 인수합병 등 업계 재편과정을 거쳐 한국 자동차업계는 지금과 같은 현대차, 기아차, 한국지엠, 르노 ,KG모빌리티,5개 대형업체의 과점시장 구조를 이루고 있으며, 이중 당사는 현대/기아차 계열의 1차 협력업체를 주요거래처로 하여 성장하고 있습니다. 2000년대 후반 들어 국산차의 품질과 브랜드 이미지 개선, 신차 투입, 신흥시장의 적극적인 개척, 고환율로 인한 가격경쟁력 확보, 수요가 견조한 중소형차 생산능력 등에 힘입어 해외시장에서 점유율을 확대해 가고 있는 중이였으나 자동차 수요의 증가세가 2016년부터 둔화 내지는 정체를 보이고 있습니다. 한편, 세계자동차시장은 전기차/자율차 등 미래차 시장의 성장이 가속화되고 있습니다. 전기차는 EU, 미국 등 주요국을 중심으로 정책지원 확대, 환경규제 강화로 시장성장이 가속화되는 반면, 내연기관차의 판매는 각종 규제강화에 따라 위축될 전망입니다. 또한 자율주행차는 IOT, AI 등 기술의 발전, 핵심부품 가격의 인하와 IT-자동차 업체간 협력 확산으로 곧 고도화단계에 진입할 전망입니다.
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II. 사업의 내용 1. 사업의 개요 당사는 자본시장법에 따라 회사의 주권을 한국거래소 코스닥시장에 상장한 후 다른 회사(이하 “합병대상법인”)와 합병하는 것을 유일한 사업목적으로 하고 있으며, 그 외 별도의 사업을 영위하지 않습니다. 가. 합병의 개요 (1) 합병 형태 당사는 자본시장법시행령 제6조 4항 14호에 따라 합병을 유일한 목적으로 회사가 설립되어 있어 내용상 소규모합병 또는 간이합병을 할 수 없습니다. 또한, 상법 제524조에 따라 신설합병의 방식으로 합병할 수 없으며, 자본시장법 제9조 제15항 제4호에 따른 주권비상장법인과 합병하는 경우 코스닥시장상장규정 제2조 제1항 제1호 바목2)에 따른 합병상장을 제외하고는 이 회사가 소멸하는 방식으로 합병할 수 없습니다. 또한, 자본시장법 시행령 제176조의5 제1항 각호에 따라 산정된 합병가액 또는 최근 사업연도말 현재 재무상태표상 자산총액이 예치 또는 신탁된 금액의 100분의 80 이상이어야 합니다. 이 경우 합병대상법인이 다수인 경우에는 각 법인의 합병가액 또는 자산총액을 각각 합산한 금액을 기준으로 합니다. (2) 합병 일정 및 절차 당사가 다른 법인과 합병하는 경우 합병절차는 상법 및 자본시장법상 주식회사의 합병절차에 따라 다음과 같이 진행됩니다. 합병계약체결, 이사회결의 → 공시 및 주요사항보고서 제출 → 합병상장(예비)심사 → 증권신고서 제출 및 효력발생 → 주총결의 및 합병등기 당사가 다른 법인과 합병계약을 체결하는 이사회결의를 한 경우, 사유발생 당일에 동 내용을 거래소에 신고해야 하며, 사유 발생일 다음날까지 합병계약서, 외부평가기관의 평가의견서, 이사회의사록 등이 첨부된 합병내용에 관한 주요사항보고서를 금융위원회에 제출하여야 합니다. 당사가 비상장법인과 합병계약을 체결하는 이사회결의를 한 경우, 지체 없이 합병대상 비상장법인의 상장적격성 심사를 위한 합병상장예비심사청구서를 거래소에 제출하여야 하며, 거래소는 동 청구내용을 토대로 합병 대상 비상장법인의 상장 적격성에 대한 심사를 실시하게 됩니다. 비상장법인의 상장적격성을 인정받은 경우, 자본시장법 및 증권의 발행 및 공시 등에 관한 규정에 따라 증권신고서를 금융위원회에 제출하여야 하며, 금융위원회에서 동 신고서에 대한 수리가 이루어지고 신고서의 효력이 발생하면 의결권을 행사할 주주를 확정하고 동 주주들을 대상으로 주주총회 소집을 통지하는 등의 주주총회 절차를 진행하게 됩니다. 당사는 2024년 10월 30일에 설립되었으며, 기업공개를 통해 최초로 모집한 주권의 주금납입일로부터 36개월내에 다른 법인과의 합병등기를 완료해야 합니다. 현재까지 구체적인 합병대상 및 합병일정이 확정되지 않은 상황이며, 합병대상법인이 확정되는 시점에 합병이사회결의 이후 증권신고서 제출시 상세일정을 공고할 예정입니다. (3) 합병가액의 산정 및 합병 대가 합병기일 현재 합병대상회사의 주주명부에 기재되어 있는 주주에 대하여 합병대상 회사의 1주당 법규에서 정한 합병가액 및 합병비율 산정에 따라 당사의 보통주를 교부하게 됩니다. 또한 합병신주 배정시 발생하는 단주는 우선 당사가 취득하고 합병신주가 추가 상장되어 거래되는 초일의 종가를 기준으로 해당 주주에게 현금으로 지급될 예정입니다. 당사와 주권상장법인 혹은 주권비상장법인과의 합병가액 산정은 자본시장법 시행령 제176조의5, 그리고 증권의발행및공시등에관한규정 제5-13조 및 동규정 시행세칙 제4조부터 제8조에 따라 분석할 예정입니다. 주권상장법인인 기업인수목적회사 및 비상장법인의 합병가액 산정 산식은 아래와 같습니다. (가) 주권상장법인인 기업인수목적회사의 합병가액 산정 산식 주권상장법인인 기업인수목적회사의 합병가액은 자본시장법 시행령 제 176조의5의 제3항 제1호에 따라, 합병을 위한 이사회결의일과 합병계약을 체결한 날 중 앞서는 날의 전일을 기산일로 최근 1개월간의 거래량 가중산술평균종가, 최근 1주일간의 거래량 가중산술평균종가, 최근일의 종가를 산술평균한 가액을 기준으로 100분의 30 범위에서 할인 또는 할증한 가액으로 산정합니다. 단, 상기 가격이
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자산가치에 미달하는 경우에는 자산가치로 할 수 있습니다. (나) 비상장법인의 합병가액 산정 산식 주권상장법인과 주권비상장법인 간 합병의 경우, 주권비상장법인의 합병가액은 자본시장법 시행령 제176조의5 제3항 제2호 나목에 따라 자산가치와 수익가치를 가중산술평균한 가액으로 산정할 수 있으며, 그 산정방법은 증권의발행및공시등에관한규정 5-13조 제1항 및 증권의발행및공시등에관한규정 시행세칙 제4조와 같이 자산가치와 수익가치를 각각 1과 1.5로 하여 가중산술평균하여 산출하게 됩니다. 여기서 수익가치란 증권의발행및공시등에관한규정 시행세칙 제6조에 따라, 현금흐름할인모형, 배당할인모형 등 미래의 수익가치 산정에 관하여 일반적으로 공정하고 타당한 것으로 인정되는 모형을 적용하여 합리적으로 산정할 수 있습니다. 단, 상기 산출 방법에도 불구하고 자본시장법 시행령 제176조의5 제3항 제2호 나목에 따라, 기업인수목적회사와 합병하는 다른 법인이 주권비상장법인인 경우에는 기업인수목적회사인 당사와 협의하여 정하는 가액으로 산정하게 됩니다. 당사는 당사와 합병을 계획하고 있는 주권비상장법인의 합병가액 산정시, 시장의 눈높이에 맞는 보다 적정한 합병가액의 산출을 통한 합병주총에서의 승인 가능성을 높이기 위해 금융위원회가 정한 특정 요건을 갖추어 합병가액의 산출시에 있어서의 자율성을 확보할 계획입니다. 나. 합병대상회사에 관한 사항 (1) 합병대상회사의 업종 선정 배경 당사는 공모 이후 성공적 합병을 정해진 기간 내에 달성하기 위하여 우량 중소 비상장기업을 광범위하게 타기팅 할 예정입니다. 당사는 향후 추진하고자 하는 합병대상회사의 업종을 특정하고 있지 않으나, 정관상 합병을 위한 중점 산업군은 규정하고 있습니다. 향후 동 산업군의 우량 중소 비상장기업을 Target으로 대상회사를 발굴한 후 합병을 추진할 계획입니다. 당사의 정관에 명시된 당사의 합병을 위한 중점사업군은 다음과 같습니다. 정관 제62조(합병을 위한 중점 산업군) ① 이 회사는 상장 이후 합병을 진행함에 있어 신성장동력 산업을 포함하여, 성장성이 높고 글로벌기업으로 발전할 가능성이 높은 기업으로서 다음 각호 중 하나에 해당하는 산업을 영위하거나 동 산업에 부품 및 장비를 제조ㆍ판매하는 기업을 중점으로 합병을 추진한다. 1. 신재생에너지 2. 바이오제약(자원)ㆍ의료기기 3. 글로벌헬스케어 4. IT융합시스템 5. 소프트웨어/서비스 6. 디스플레이/모바일 7. 게임산업/소재 8. 화장품 9. 기타 미래 성장 동력을 갖추었다고 판단되는 산업 ② 제1항의 규정에도 불구하고, 이 회사는 합병을 위한 중점 산업군에 속하지 아니하는 우량회사와도 합병을 추진할 수 있다. (2) 합병대상업종의 현황 및 전망 (가) 신재생에너지 신재생에너지란 석탄, 석유, 원자력 및 천연가스가 아닌 태양에너지, 바이오매스, 풍력, 소수력, 연료전지, 석탄의 액화, 가스화, 해양에너지, 폐기물에너지 및 기타로 구분되고 있고 이외에도 지열, 수소, 석탄에 의한 물질을 혼합한 유동성 연료를 의미합니다. 그러나 실질적인 신재생에너지란, 넓은 의미로는 석유를 대체하는 에너지원으로 좁은 의미로는 신재생에너지원을 나타냅니다. 우리나라는 미래에 사용될 신재생에너지로 석유, 석탄, 원자력, 천연가스가 아닌 에너지로 11개분야를 지정하였고 세분화하면 아래와 같습니다. * 재생에너지 8개 분야 : 태양열, 태양광발전, 바이오매스, 풍력, 소수력, 지열, 해양에너지, 폐기물에너지 * 신에너지 3개 분야 : 연료전지, 석탄액화·가스화, 수소에너지 세계 신·재생에너지산업 투자액은 2022년 기준 약 576억 달러에서 2023년 기준 약 623억 달러로 약 8% 증가하였습니다. 특히 2023년은 재생에너지 부문에서 보호무역주의가 성장한 해로 EU는 탄소국경조정제도, 미국은 인플레이션 감축법(IRA)과 같은 법제도를 통해 중국 광물과, 재생에너지 부품 및 기술에 대한 높은 의존도를 줄이려는 조치를 취하였으며, 이는 신재생에너지산업의 글로벌 투자액 성장을 촉진시키고 있습니다. 2023년 세계 재생에너지 발전설비 신설 용량은
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2022년 대비 약 60% 증가한 565GW에 달했습니다. 그 중 유럽, 미국, 브라질, 남아프리카공화국은 각각 28%, 42%, 29%, 33%의 신설 용량 성장률을 기록하였으며 2024년에는 신설 용량이 전년 대비 20% 증가할 것으로 예상됩니다. 신재생에너지에 대한 우리나라의 주요 정책, 계획 및 법령을 살펴보면, '재생에너지 3020 이행계획', '제3차 애너지기본계획' 수립을 통해 2030년 재생에너지 발전 비중 20%, 2040년 30~35%의 목표를 제시하는 등 재생에너지 보급 확대 기반을 마련하였습니다. 또한 정부가 그린뉴딜(2020.7), 2050 탄소중립 추진전략(2020.12) 등을 발표하면서 신재생에너지 부문에 대한 구체적인 실행계획의 필요성이 부각되었으며, 「신에너지 및 재생에너지 개발·이용·보급 촉진법」제5조에 따라 제5차 신·재생에너지 기술개발 및 이용·보급 기본계획이 5년 단위로 수립되게 되었습니다. 이와 같은 산업육성 정책은 선진국 수준의 기술력 확보라는 긍정적 결과를 도출하였으며, 시장 확대를 위한 정부의 견인정책은 기업의 진입을 용이하게 하는 역할을 수행하고 있습니다. (나) 바이오제약(자원)ㆍ의료기기 바이오제약 산업은 생물체가 가지는 유전, 번식, 성장, 자기제어 및 물질대사 등의 기능과 정보를 생명공학기술을 이용하여 인류에게 필요한 의약품 및 서비스로 재가공, 생산하는 산업입니다. 기존의 일반 합성의약품이 화학적 공법으로 물질 합성을 통해 약품을 제조해왔다면, 최근 각광 받고 있는 바이오제약(Biologics)은 생명공학을 통해 조작된 생체조직을 활용하여 약품 물질을 만들어내어 합성의약품에 비해 중증 질환이나 만성 질환에 더 효과적이며 부작용이 적은 특징을 가지고 있습니다. 우리 정부는 R 투자로 기초 원천기술의 개발에 집중함과 동시에 CRO, CMO 전문 인력을 양성하고 시장을 창출하기 위한 각종 지원제도 및 기업 육성책을 확대하고 있습니다. 그 결과 국내 기업이 세계 첫 번째, 두 번째 및 세 번째 줄기세포 치료제를 개발하고 그 시판 허가를 획득하는 성과를 달성하였으며, 세계 최초의 항체 바이오시밀러의 국내 시판허가를 획득하기도 하는 등 바이오 제약 및 의료기기 분야의 가파른 상승세가 이어지고 있습니다. 첨단의료기기산업은 IT와 BT, 그리고 NT 등의 기술융합 제품군 생산과 u- health 서비스 등 신규시장을 지속적으로 창출해 나갈 것으로 기대됩니다. 우리나라는 세계 상위권의 바이오기술 경쟁력과, 우수한 연구인력, 그리고 제약, 정밀화학, 전자, 소재개발 및 CRO, CMO, 헬스케어 등의 관련 산업 및 인프라가 잘 구축돼 있어 전략적 투자시 글로벌 경쟁력 확보가 가능할 것으로 판단됩니다. (다) 글로벌 헬스케어 글로벌 헬스케어(Global Healthcare)는 해외환자 유치와 해외수출을 합친 개념으로 글로벌 저성장시대 헬스케어산업이 차세대 먹거리인 신성장동력으로 떠오르고 있으며 고령화와 소득 증가에 따라 전세계적으로 급성장하고 있습니다. 특히, AI 기술의 발전에 따라 헬스케어 산업은 AI 헬스케어 산업으로 진화하여 성장하고 있습니다. 세계 AI 헬스케어 시장규모는 2017년 14억 3,300만 달러에서 2023년 158억 300만 달러까지 증가하였으며, 2030년까지 연평균 45.1%의 성장률을 보이며 1,817억 9,000만 달러로 성장할 것으로 전망됩니다. 적용 분야에 따른 AI 헬스케어 시장의 규모는 2023년 기준 환자 데이터 및 리스크 분석 분야가 29억 4,300만 달러로 가장 큰 비중을 차지하고 있으며, 정밀의학 22억 3,100만 달러, 의학연구 19억 9,600만 달러 순으로 시장 규모를 구성하고 있습니다. 국내 AI 헬스케어 시장은 2023년 기준 3억 7,700만 달러에서 연평균 50.8% 성정하며 2030년에는 66억 7,200만 달러를 기록할 것으로 전망됩니다. 이는 우수한 5G 통신망 확보, 보급률 90% 이상의 전자의무기록(EMR), 의료기기 기업들의 기술력 증대에 기인합니다. (라) IT융합시스템 기업의 지출 최적화를 위해 전세계
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모든 지역에서 IT지출이 증가세를 기록하여, 2022년 4조 5,316억 달러, 2023년 4조 6,788억 달러, 2024년 4조 9,977억 달러로 IT 지출이 확대될 것으로 예상됩니다. 특히 기업들이 생산성 향상 및 자동화를 비롯한 소프트웨어 중심의 혁신을 추구하려는 움직임에 힘입어, 소프트웨어 부문이 가장 큰 성장세를 보일 것으로 전망됩니다. 5G, 스마트시티, 인공지능(AI), 자율주행 등 4차 산업혁명과 관련하여 전자 및 가전, IT, 완성차 업체 등은 최첨단 통신 기술을 접목한 신제품을 공개하고 있으며 이에 전자, 가전뿐 아니라 자동차, 통신, 반도체, 인터넷, 로봇 등 각 기술들이 융합되는 초연결 시대가 도래하고 있습니다. 이러한 혁신적 4차 산업혁명 기술들이 상용화되기 위한 기반 시설로서 IT 산업은 한 단계 더 성장할 것으로 전망됩니다. 당사는 이외에도 핵심 원천기술력을 가지고 글로벌 리더로서의 잠재적 지위를 가지고 있는 기업군을 주요 관심 대상 업종으로 하여 성공적인 합병을 통해 유망 기업의 지속적인 성장 및 수익 창출을 도모해 나갈 것입니다. (마) 소프트웨어/서비스 소프트웨어는 현 정부의 핵심 국정과제라 할 수 있는 ‘제4차 산업혁명시대 대응’을 위한 핵심 기술이며, 사회 및 경제 전반의 프로세스와 의사결정을 자동화, 지능화, 최적화 시켜주는 디지털 브레인으로서 그 역할과 가치가 더욱 중요해지고 있습니다. 소프트웨어 기술의 융합을 통해 제조, 금융, 서비스 등 다양한 산업 영역에서 신산업 및 신시장 개척, 기존 산업의 고도화 및 경쟁력 강화, 일자리 창출 등의 효과를 기대할 수 있습니다. 한국소프트웨어정책연구소의
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II. 사업의 내용 당사가 영위하는 사업내용의 이해를 돕고자 주요 용어에 대해 아래와 같이 정리하였으니 참고하시기 바랍니다. 【 주요 용어 정리 】 용어 해설 DNA는 뉴클레오티드의 중합체인 두 개의 긴 가닥이 서로 꼬여있는 이중나선 구조로 되어있는 고분자화합물입니다. 세포 핵 존재하며 유전자 정보를 포함하고 있으며 유전정보를 통해 유전자 발현이 일어나게 하는 분자입니다. RNA(R ibo N ucleic A cid RNA는 DNA에서 유래한 단일 가닥의 핵산이며 유전자의 조절 및 발현에서 다양한 생물학적 역할에 필수적인 고분자입니다. 대표적으로는 유전 정보를 전달하기 위한 전령 RNA (mRNA)가 있습니다. 원생생물인 테트라하이메나(Tetrahymena)에서 유래한, RNA로 구성된 인트론 서열로써, 자체적인 핵산 구조를 이루며 표적 RNA를 인지 및 절단하고 원하는 유전자 RNA (치료용 유전자)를 연결할 수 있는, 2가지 기능을 동시에 수행할 수 있는 효소활성을 가지는 RNA 분자입니다 표적 RNA 질병의 원인 또는 연관되어 있는 유전자에서 발현되는, RNA 치환효소에 의해 표적화되는 RNA 분자입니다. mRNA 전령 RNA (Messenger RNA). RNA 분자가 화학적으로 암호화된 단백질을 생산하는데 있어 '설계도'와 같은 역할을 하는 RNA 분자입니다. siRNA RNA 간섭(small interfering RNA). 전형적으로 길이가 20-25 뉴클레오티드인 이중가닥 RNA 분자이며, 표적 mRNA 분자와 상보적 서열을 가지며 표적 mRNA의 분해를 유발하여 유전자 발현을 억제합니다. pre mRNA 전령 RNA (mRNA)의 전구체로써, 인트론이 제거되지 않은 상태의 RNA입니다. 전구체 어떤 물질대사나 화학반응 등에서 최종적으로 얻을 수 있는 특정 물질이 되기 전 단계의 물질을 의미합니다. 엑손(Exon) DNA 염기 서열 중 단백질 합성의 정보를 가진 부분이며, mRNA로서 해독될 수 있는 DNA 부분으로, 최종적으로 단백질로서 발현하는 유전자의 배열부분입니다. 유전자치료제 유전물질의 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 것으로서 유전물질을 함유한 의약품 또는 유전물질이 변형/도입된 세포를 함유한 의약품으로 정의되고 있습니다 ([첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률] 제2조제5호나목). 1) 유전물질을 인체에 직접 투여하는 생체 내(in vivo) 유전자 치료제와 2) 체외에서 유전적으로 변형된 세포를 인체에 투여하는 생체 외 (ex vivo) 유전자치료제로 나누어 구분하고 있습니다. 치료유전자 질병의 치료를 위해 환자의 세포에 도입하는 새로운 유전자 또는 정상 유전자를 의미합니다. 항암제의 경우 세포사멸을 유도하여 항암효과를 일으킬 수 있는 유전자가 될 수 있으며, 유전질환 치료제의 경우 돌연변이 유전자를 대체할 수 있는 정상 유전자 또는 질환의 개선을 유도할 수 있는 유전자가 될 수 있습니다. 바이러스 벡터(AAV, Adenovirus) DNA나 RNA와 같은 유전물질을 세포나 생체에 주입하기 위하여 사용되는 바이러스 기반의 유전자 운반체입니다. 당사에서는 유전질환 유전자치료제의 전달체로써 아데노부속바이러스 (Adeno-associated virus, AAV)를 사용하고 있으며, 항암 유전자치료제의 전달체로써 아데노바이러스 (Adenovirus)를 사용하고 있습니다. Circular RNA(자가환형화 RNA) 단일 가닥 선형 RNA의 양 말단이 연결되어 원형의 형태로 이루어진 RNA 형태. 당사의 RNA 플랫폼인 RNA 치환효소를 사용하여 스스로 원형 RNA를 생성할 수 있는 기술입니다. 일차성 간암 중 간세포에서 유래하는 암을 의미하며 주로 간암이라고 부르는 암종입니다. 원발성 가장 처음 질병(종양)이 생긴곳을 뜻하며, 혹은 "일차"라고 합니다. 교모세포종(Glioblastoma, GBM) 뇌의 교세포에서 발생한 종양 중 조직학적으로 핵의 비정형성, 유사분열상, 혈관내피세포의 증식, 괴사가 관찰되는 악성도가 가장 높은 종양입니다. 망막색소변성증(Retinitis
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Pigmentosa, RP) 시각 세포가 손상되면서 점차 시야가 좁아지며, 시력을 상실하는 질환입니다. 망막색소변성증의 원인은 시각 세포 내에서 빛을 전기 신호로 전환하는 기전에 관여하는 유전자에 결함이 생긴 것이며, 가족력이 없는 사람 중에서 돌발적으로 이 질환이 발병하는 경우도 있습니다. Autosomal recessive: 상염색체 열성이라는 뜻이며, 상염색체에서 비활성 대립유전자 두 개가 함께 존재하여야 형질이 발현되는 것을 의미합니다. Autosomal dominant: 상염색체 우성이라는 뜻이며, 상염색체에서 한 염색체에만 있던지 두 염색체에 모두 있던지 같은 표현형을 나타내는 것을 의미합니다. 신경퇴행성 질환 신경 세포들이 어떤 원인에 의해 기능이상 또는 소멸하게 되어 이로 인해 뇌 기능의 이상을 일으키는 질병을 지칭합니다. 마일스톤(Milestone) 신약 라이센스 계약은 대부분 마일스톤 방식으로 이루어지며, 보통 계약 체결 후 받는 계약금(Upfront)과 신약 개발 단계별 진행에 따라 단계별 기술료를 받게 되는데, 이러한 해당 단계 또는 단계에 따른 기술료를 마일스톤이라 합니다. 면역항암제 면역항암제는 암 자체를 공격하는 기존 항암제와는 달리 인공면역 단백질을 체내에 주입하여 면역체계를 자극함으로써 면역세포가 선택적으로 암세포만을 공격하도록 유도하는 치료약제입니다. hTERT 세포 염색체의 양 말단에 위치하는 텔로미어 (telomere)의 생성 및 유지 역할을 하는 텔로머라제 (Telomerase)의 기능적인 소단위체인 RNA 단위체와 단백질 단위체 중, 단백질 단위체를 구성하는 유전자로 대부분의 불멸화된 암세포주에서 발현되는 것으로 알려져 있는 유전자입니다. APOE Apolipoprotein E (APOE) 유전자명이며, 뇌의 일반적인 지방단백질이며 콜레스테롤 항상성에 관련되는 유전자입니다. ApoE2, ApoE3, ApoE4의 종류가 있으며, 일반적으로 ApoE3 유전형질을 가지고 있으며, ApoE4의 유전형질인 경우 알츠하이머 발병 확률이 높아지며 이른 시기에 발병된다고 알려져 있습니다. ApoE2 유전형질의 경우 알츠하이머 발병 확률이 낮다는 연구결과가 있습니다. RHO Rhodopsin (로돕신) 유전자명이며, 광변환에 수반되는 빛에 민감한 수용체 단백질입니다. 눈의 광수용체 세포 특이적으로 발현되며 빛 신호를 전기신호로 변환시켜 사물을 인지할 수 있게 합니다. 로돕신 유전자에 돌연변이가 발생할 경우 그 기능을 상실하며 광수용체 세포의 사멸을 유도하여 시력을 상실하게 되며, 현재까지 약 150개 이상의 다양한 돌연변이가 발견되어져 있습니다. 바이오마커(Bio-Marker) 단백질이나 DNA, RNA(리보핵산), 대사 물질 등을 이용해 몸 안의 변화를 알아낼 수 있는 지표입니다. 바이오마커를 활용하면 생명체의 정상 또는 병리적인 상태, 약물에 대한 반응 정도 등을 객관적으로 측정할 수 있다. 암을 비롯해 뇌졸중, 치매 등 각종 난치병을 진단하기 위한 효과적 방식으로 각광받고 있습니다. 신약개발 과정에 반영할 수 있어 안전성 확보는 물론 비용절감 효과까지 바라볼 수 있습니다. 병용투여 두 가지 이상의 약물을 같이 투입하는 것을 의미합니다. 안전성 (Safety) 의약품의 독성을 판단하는 것으로 그 사용용량과 투여방식에 있어 인체에 유해하지 않다는 것 또는 그 정도를 의미합니다. 어떤 병의 앞으로의 경과나 결과를 미리 예상하는 것을 의미합니다. 일반적으로 예후가 좋다는 말은 치료가 용이하고 생존율이 높다는 의미입니다. 유효성(Efficacy) 의약품 등이 그 적응증에 대해서 효능 및 효과를 갖는 것 또는 그 정도를 의미합니다. 인비보(in vivo) 생체내 반응을 의미하며, 통상적으로 동물이나 인체에서의 반응을 의미합니다. 살아있는 생체 내에서의 반응이라는 의미에서 생체 외에서의 반응을 의미하는 인비트로(in vitro)와 대비하여 사용합니다. 인비트로(in vitro) 라틴어로 시험관(또는 glass)를 의미하며 시험관내에서 실험할 때 쓰는 표현입니다. 조직배양과 같이 시험관 내에서
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조직의 일부 또는 유기체를 인공의 조건으로 실험하는 것을 의미합니다. 인실리코(in silico) 컴퓨터 시뮬레이션을 이용해 생명현상을 연구하는 것으로, 연구실에서의 세포 실험(in vitro) 또는 생체 실험(in vivo)을 거치지 않고 컴퓨터를 이용한 연구를 의미합니다. mRNA는 5’말단과 3’말단으로 구분됩니다. 5’말단은 변형된 구아닌(G) 뉴클레오티드 구조 (5’ cap 구조)로 시작되며, 3’ 말단에는 아데닌(A) 뉴클레오티드 50~250개로 이루어진 poly(A) 구조가 형성되어 있습니다. 이러한 구조는 mRNA의 양 말단이 가수분해효소에 의해 분해되지 않도록 보호해주며, mRNA의 안정성과 단백질 번역 효율을 높이는 중요한 역할을 합니다. 임상계획승인신청서 인체를 대상으로 한 안전성, 유효성자료 수집을 목적으로 해당 의약품을 사용하여 임상시험을 실시하고자 하는 자가 식품의약품안전처장의 승인을 신청하는 과정을 말합니다. 임상시험 임상시험용 의약품의 안전성과 유효성을 증명할 목적으로 해당 약물의 약동·약력·약리·임상적 효과를 확인하고 이상반응을 조사하기 위하여 사람을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구를 총칭하는 것이며, 임상1상, 임상2상 (임상2a와 임상2b를 구분하여 진행할 수도 있음), 임상3상으로 크게 3단계로 구분하여 운영되고 있습니다. 임상1상(Phase 1) 건강한 사람을 대상으로 약물을 안전하게 부여할 수 있는 용량과 인체 내 약물흡수 정도 등을 평가합니다. 앞서 수행된 비임상 단계에서 독성시험 등 비임상시험 결과가 유효한 경우, 시험약을 최초로 사람에 적용하는 단계입니다. 건강한 지원자 또는 약물군에 따른 적응환자를 대상으로 부작용 및 약물의 체내동태 등 안전성 확인에 중점을 두고 있습니다. 임상2상 (Phase 2) 소규모 환자들을 대상으로 약물의 약효와 부작용을 평가하고, 유효성을 검증하는 단계입니다. 단기투약에 따른 흔한 부작용, 약물동태 및 예상적응증에 대한 효능 효과에 대한 탐색을 위해 실시하는 것으로 대상질환 중 조건에 부합되는 환자를 대상으로 합니다. 임상3상 시험에 진입하기 위해 적응증과 최적용법 용량을 결정하는 단계입니다. 임상2a상 약효확인, 작용시간 및 유효용량 검토하는 단계로 효과의 증거를 찾는 것이 목적입니다. 반드시 허가기관이 인정하는 변수를 사용하지 않아도 되며, 설계측면에서 여러 디자인 사용이 가능하고, 피험자 수도 통계적 검정력에 의해 결정하지만 디자인에 따라 현실적이유를 반영하여 결정됩니다. 약효 입증, 용량-반응양상 검토, 최적의 용량 및 용법 결정하는 단계로 임상3상과 함께 허가의 핵심이 되는 단계입니다. 허가기관에서 인정하는 검증된 변수만을 사용해야 하고, 임상시험 디자인은 주로 평행군 시험으로 설계되며, 환자 수는 통계적 검정을 통해 결정됩니다. 임상3상 (Phase 3) 신약의 유효성이 어느 정도 확립된 후에 대규모(최소 수백 명에서 수천 명) 환자들의 자료를 식약처에 제출하여 승인을 받아야 판매가 가능합니다. 적응증 어떠한 약제나 수술 등에 의하여 치료효과가 기대되는 질병이나 증상을 의미합니다. 의약품의 적응증은 회사가 어떤 약을 허가 받기 위해 여러 효능시험과 성적서와 관련 논문, 안전성 자료 등을 종합하여 식품의약품 안전처에 제출하면 승인된 부분에 한해서 적응증으로 사용할 수 있습니다. 전사 산물 전체를 포괄하거나 특정 발생 단계 또는 생리적 환경에서의 세포 내 전사 산물의 총합을 의미합니다. 전이암 전이 (Metastasis)는 특정 종양이 원발 부위에서 다른 신체 부위에 이식되어 그 곳에 정착 및 증식하는 상태로, 암 환자의 상태 악화와 사망의 주요 원인 중 하나로 알려져 있습니다. 모든 암에서 전이가 나쁜 예후와 연관되어 있으나, 그 중 췌장암처럼 항암 치료제의 개수가 제한적이고, 치료의 효과가 미진한 경우 암전이는 치명적일 수 있습니다. 전임상시험 새로 개발한 신약후보물질을 사람에게 사용하기 전에 동물에게 사용하여 부작용이나 독성, 효과 등을 알아보는 시험입니다. 약물이 체내에 어떻게 흡수되어 분포되고 배설되는가를 연구하는
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체내동태 연구와 약효약리 연구가 수행됩니다. 그 후 동물실험을 통해 시험약이 지니는 부작용 및 독성을 검색하는 안전성 평가를 진행하는 단계입니다. 약품을 인체에 투여하는 사용 목적이나 용도에 맞게 적절한 형태로 만든 물질을 의미합니다. (예: 정제, 캡슐제, 액제, 크림제, 주사제) 파이프라인 제약회사에서 연구개발(R) 중인 신약 개발 프로젝트를 의미합니다. 희귀질환 희귀질환은 유병률이 낮고, 질환이 심각하며 대체 치료제가 부재한 질환을 의미합니다. 질환의 희귀 여부를 판단하는 기준은 국가마다 다르며, 한국은 전국적으로 2만명 미만의 경우, 미국은 20만명 이하의 질환을 희귀질환으로 정의하고 있습니다. 비밀유지계약을 의미하며 독점정보를 보호하고 당사자들이 일정기간 동안 정보를 비밀로 유지하도록 구속하는 법적 계약입니다. 물질이전계약을 의미하며 수신자가 자신의 연구목적으로 사용하려는 경우 두 조직간이 유형연구자료 혹은 물질을 이전하기 위해 체결하는 계약입니다. 1. 사업의 개요 당사는 국제 최고 수준의 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 한 RNA 편집 유전자치료제와 원형 RNA 플랫폼을 보유하고 있는 회사입니다. 오랜 기간 전문적으로 RNA 치환효소 연구를 해온 경험을 바탕으로 RNA 치환효소 기반 신규 유전자치료제 발굴, 최적화와 RNA 치환효소 기반 원형 RNA 신규 물질 발굴, 최적화를 자체적으로 수행할 수 있는 기술을 포함한 국내 및 국제 최고 수준의 RNA 플랫폼을 확보하고 있습니다. 이를 바탕으로 표적 유전자 RNA를 특이적으로 표적하여 유전자 발현을 낮춤과 동시에, 치료용 유전자로의 편집을 통한 치료 효과를 발휘할 수 있는 항암, 유전질환 및 퇴행성질환 유전자치료제를 발굴할 수 있으며, 자가환형화 RNA 구조체를 이용한 원형 RNA 제조를 통해 기존 선형 RNA를 대체할 수 있는 치료제, 백신 등의 신규 물질을 발굴 및 제작할 수 있는 독자적인 기술을 보유하고 있습니다.당사에서 발굴한 유전자치료제 및 원형 RNA는 그 물질 자체로 임상개발 및 기술이전 등의 사업화가 가능할 뿐 아니라, RNA 플랫폼 기술 기반 치료제에 대한 지적재산권도 사업화가 가능합니다. 특히 당사의 RNA 치환효소 기반 유전자치료제는 어떠한 RNA도 표적 가능하며, 다양한 돌연변이에 대해 하나의 치료제로 대응이 가능합니다. 최적화를 통해 표적 특이적이며 높은 효율로 표적 유전자의 교정을 통해 부작용은 최소화하며, 높은 치료 효율을 나타내는 유전자치료제 개발이 가능합니다. 자가환형화 RNA 기술로 생성된 원형 RNA는 기존 PIE 기술 기반의 원형 RNA의 단점인 원치 않는 외부 서열이 전혀 남지 않는 원형 RNA를 제조할 수 있는, 기존 라이보자임 기술 기반 원형 RNA의 한계점을 극복한 새로운 기술로써, 해당 지적재산권에 대한 여러 첨단 의약품 및 백신 등의 개발기업들에 의한 수요가 명확하게 존재합니다.당사의 RNA 플랫폼을 통해 생산된 물질 및 지적재산권을 활용해 다양한 신약 파이프라인을 자체적으로 혹은 파트너사와 공동으로 연구개발하고 있으며, 동시에 해당 플랫폼 바탕의 비즈니스 활동을 통해 기술이전을 통한 매출 실현에 노력하고 있습니다. 가. 플랫폼 기술(1) RNA 치환효소 기반 유전자치료제현재 다양한 유전자 편집 기술을 이용한 유전자치료제들이 개발되고 있지만, 각각의 한계점들을 가지고 있습니다. DNA 편집 기술의 경우 한번의 교정으로 영속적인 치료가 가능하지만 만에 하나 발생할 수 있는 잘못된 교정의 경우는 되돌릴 수 없다는 한계점을 가지고 있습니다. RNA 편집 기술의 경우 RNA의 단일 염기 교정 기술이 개발되고 있으나, RNA의 특성상 일시적이며 다수의 돌연변이가 발견되는 유전자의 경우 각각의 염기에 대한 치료제를 개발해야 하는 어려움이 있습니다. 당사의 RNA 편집 기술과 유사한 mRNA 엑손 교정 기술은 mRNA의 인트론 부위를 표적하기에 전구 mRNA (pre-mRNA)만 표적이 가능하며 첫번째 엑손 부위의 돌연변이를 교정하기에 어려움이 있으며, 첫번째 엑손 부위의 돌연변이를 교정하기 위한 새로운 치료제를
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개발해야 합니다 . 반면, 당사의 RNA 치환효소는 모든 RNA에 존재할 수 있는 U 염기를 표적하기에 어떠한 종류의 RNA도 표적이 가능하며 다수의 돌연변이가 발견되는 부위의 앞 부위를 표적하여 모든 돌연변이에 대해 하나의 물질로 편집/교정이 가능하여 치료 효과를 유도할 수 있다는 장점을 가지고 있습니다. 또한, 표적 유전자의 중간부위를 표적하여 일부분만 교정이 가능하므로, 현존하는 바이러스 벡터의 유전자 전달 길이의 한계를 극복할 수 있습니다. (1-1) RNA 치환효소 플랫폼 기술 특성 당사의 RNA 치환효소 플랫폼은 기존 DNA/RNA 기술의 장점을 보유하면서 단점을 극복할 수 있는 기술입니다. 구분 특성 질환 관련 RNA 특이적 표적 질환 관련 RNA를 특이적으로 표적.non-druggable target을 표적화 하나의 molecule이 표적 RNA 발현 저해와 질환 특이적 치료유전자 발현을 동시에 수행 치료 유전자 발현 조절 표적 RNA 발현 양에 비례하여 치료 유전자 발현을 조절 지속적인 발현양 조절 DNA 벡터를 tool로 이용한 치료제 발현을 통해 세포 내에서 지속적인 발현양 조절 가능 돌연변이 유전자 보정/유전독성 최소화 RNA 수준에서 돌연변이 유전자를 보정 Genome toxicity 및 영속적인 Genome 변화를 최소화 다양한 돌연변이 표적 돌연변이 발생 부위 위쪽을 표적하여 하나의 치료제로 다양한 돌연변이를 교정 및 치료 가능 Modular Engineering을 통해 다양한 질환에 적용, 이미징 / theranostics/ 세포치료제 등 다양한 활용성 (1-2) DNA 혹은 RNA Editing 기술에 대한 비교 (in vivo) 전세계에 알려져 있는 DNA 혹은 RNA의 편집기술에 대해 비교 및 장 단점을 기술해보면 다음과 같습니다. 구분 대표기술 대표회사 장 / 단점 (장점) - 영속적인 유전자 교정 효과(단점) - 외부 단백질 필요 (Cas9) - DNA 절단에 의한 부정적인 DNA 손상 시그널 발생 (장점) - 특이적인 DNA/RNA 염기 교정 - DNA 절단 불필요(단점) - 외부 단백질 필요 (dCas9) - 다양한 돌연변이에 대응 어려움 - 하나의 치료제로 단지 하나의 돌연변이만 교정 가능 (장점) - 특정 RNA 염기서열 교정(A 염기 -> I 염기 (G 염기로 인식됨) - 외부 단백질 필요없음(단점) - 다양한 돌연변이에 대응 어려움 - 하나의 치료제로 단지 하나의 돌연변이만 교정 가능 - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과. 지속적인 치료제 투여 필요 SMaRT Amber Bio (장점) - 표적 RNA 특이적 치료 유전자 발현 유도 - 외부 단백질 필요없음(단점) - 인트론(Intron) 부위를 표적 -> 모든 RNA 표적 어려우며, 전구체 mRNA (pre-mRNA)만 표적 가능 - 세포의 전령 RNA(mRNA) splicing 기전 의존적 - 세포내 기전과 경쟁해야 함 - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과와 치료 물질은 한 번만 교정 작용이 가능 (Single turn-over) 알지노믹스 (장점) - 자체 기전으로 작동하여 외부 단백질 필요없음 - 표적 RNA 특이적 치료 유전자 발현 유도 - 모든 RNA 표적 가능 - 알려진 돌연변이 앞 부위를 표적하여 하나의 물질로 모든 돌연변이를 교정 및 치료효과 유도 가능(단점) - RNA 분자 특성에 의해 일시적인 효과와 치료 물질은 한 번만 교정 작용이 가능 (Single turn-over) -> DNA 벡터 (DNA 바이러스 벡터)의 사용으로 세포 내 RNA 치환효소의 발현을 유도하여 지속적인 교정/치환 및 치료효과 유도 (비분열 세포/조직) (1-3) DNA 교정 혹은 RNA 교정에 대한 Editing 기술비교 (in vivo) 유전자 편집기술과 관련하여 가장 대표적인 DNA 교정기술과 RNA 교정기술에 대해이해하기 쉽게 비교해보면 다음과 같습니다. 구분 DNA 교정 RNA 교정 치료유지기간 한번의 교정으로 영속적 효과 - 일시적인 교정 - 영속적인 RNA 발현이 가능한 AAV 벡터 사용으로 RNA
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치료제를 영속적으로 발현 및 교정 유도 (RNA 발현 공장) 작동기전 - 외부 단백질인 Cas 단백질이 필요 - 외부 단백질에 의한 원치않는 면역원성 유발 가능 - 외부 단백질 필요 없음 - RNA에 의한 면역원성 유발 없음 (비표적화) - 한번 잘못된 교정은 영속적인 off-target으로 작용 - 잘못 교정된 유전자로부터 발현되는 RNA는 모두 잘못 교정되어 발현 - 잘못 교정된 RNA는 일시적이기에 비표적화에 의한 부작용이 낮음 - Off-target 발생시 극히 일부의 RNA에서만 발생 (1-4) RNA 교정 기술간 비교 당사의 RNA 유전자 편집기술을 포함하여 가장 대표적인 3가지 교정기술에 대해 이해하기 쉽게 비교해보면 다음과 같습니다. 구분 (치환기술) (치환기술) 대표회사 Amber Bio 알지노믹스 표적 RNA 범위 - 모든 RNA 표적 가능 - 오로지 A 를 I로만 교정 한계 Pre-mRNA 만 표적 가능 - 모든 RNA 표적 가능 교정 효율 92~95% 알려진 바 없음 - 절단 효율: 70~90% - 치료 유전자 연결 효율 : 100% - 생체내 교정 효율 : 최대 95.4% 다양한돌연변이 교정 - 다양한 돌연변이에 대응 어려움 - 하나의 치료제로 단지 하나의 돌연변이만 교정 가능 Intron을 표적하기에 첫번째 exon의 돌연변이를 교정하기 위해서는 신규 치료제 물질을 만들어야 함 알려진 돌연변이 앞 부위를 표적하여 하나의 물질로 모든 돌연변이를 교정 가능 기전 - 세포의 ADAR에 의존적 - 세포내 기전과 경쟁해야 함 - 세포 mRNA splicing 기전 의존적 - 세포내 기전과 경쟁해야 함 - 자체 기전으로 작동 당사의 RNA 치환효소 플랫폼 기술은 지난 30년간 본 기업 대표가 단국대학교 교수로 임용된 이후 중점적으로 개발하고 최적화한 독창적인 기술입니다. 본 기술을 기반으로 항암제의 가능성은 2014년 그 유효물질의 비임상 연구와 임상연구 허가를 승인받음으로써 가시화되었으며, 이후 안전성과 항암 효능성의 극대화를 위하여 최적화에 매진하였고, 이에 전세계적으로 First-in-class로서의 새로운 기전을 통한 유전자치료제로서의 효용성에 대해 확신을 갖고 연구개발을 추진하여 항암 유전자치료제의 한국 식약처 및 미국 FDA 임상 승인을 이끌어 내었습니다. 또한 유전질환인 유전성 망막색소변성증의 호주 임상 승인을 이끌어내어, 항암제뿐만 아니라 유전질환 치료제로써의 가능성과 영역을 확장하였습니다.이러한 연구개발 성과는 국제학술지와 뉴스지를 통하여 그 우수성을 인정받아 소개되었으며, 그에 대한 내용은 다음과 같습니다. RNA 치환효소 기술의 기술적 특성 및 독창성과 치료제로서의 잠재력, 나아가 RNA 치환효소 기술 기반 유전자치료제의 임상시험 진행 등의 연구 결과로, 2023년 3월 6일자에 국제학술지인 "네이처 바이오테크놀러지 (Nature Biotechnology)"에서 발간한 News Article에 RNA 편집(editing) 분야에서 알지노믹스가 초격차 스타트업 분야의 국내 기업으로써 RNA 편집 기술을 보유한 국제적 선도기업 중 하나로 소개가 되었습니다. (Shoot the messenger:RNA editing is here (2023) Vol. 41, Page 306) (https://www.nature.com/articles/s41587-023-01709-8)② Nature_News in focus 최근 RNA 편집기술 기반 치료제 개발이 활발히 진행되고 있으며, RNA 기반 편집기술을 활용 치료제의 임상 진입에 성공한 3개의 대표적인 기술인 Adenosine deaminase acting on RNA (ADAR, Wave Life Sciences사), Exon Editing (엑손 교정, pre-mRNA editing, Ascidian Therapeutics사)에 더불어 알지노믹스의 Trans-splicing ribozyme (RNA 치환효소, RNA editor)에 대해 2024년 2월 16일자 국제학술지인 "네이처(Nature)"에서 발간한 "News in
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focus"에 알지노믹스가 RNA 편집 기술을 보유한 국제적 선도 기업으로서 소개되었습니다. (Move over, CRISPR: RNA-editing therapies pick up steam (2024) Vol. 626, Page 933) (https://www.nature.com/articles/d41586-024-00275-6)특히, RNA editing이 CRISPR 유전자 편집 이후 신규 유전자를 RNA 수준에서 편집하는 기술로 대두되고 있고, 이러한 신기술의 3가지 leading 혁신 기술 중 하나로 당사의 기술이 소개되었습니다. 한국, 중국, 일본의 유전자 치료제 개발이 가속화되고 있으며, 아시아 태평양 유전자 치료제 시장은 2030년까지 연간 평균 36.8% 성장해 약 70억 달러 규모에 이를 것으로 전망되고 있습니다. 이 가운데 알지노믹스 등 한중일의 유전자치료제 개발 스타트업이 진전을 이루고 있는 것으로 2024년 9월 11일 소개되었습니다. 당사의 RNA 치환효소 기반 유전자치료제는 치료 타깃이 폭넓고 외부적 단백질 등의 필요 없이 한 분자로 변이 RNA 편집이 가능한 기술이며, 당사의 RNA 치환효소 기반 RNA 편집 기술이 아시아 태평양 유전자치료제 분야를 선도하고 있음이 소개되었습니다. (https://www.genengnews.com/topics/genome-editiing/gene-therapy-is-developing-rapidly-in-asia-pacific/) (GEN은 Mary Ann Liebert 출판사에서 발간하는 바이오 연구개발을 망라한 산학연 바이오 최신 주요 뉴스를 소개하는 저명하고 공신력과 역사가 깊은 웹베이스 뉴스지입니다.) (2) RNA 치환효소 기반 자가환형화 RNA (원형 RNA) 자가환형화 RNA 플랫폼은 RNA 치환효소인 라이보자임 기술 기반 원형 RNA 생성 기술로써, RNA 치환효소가 자기 자신을 표적하여 RNA 치환효소 작용 기작에 의해 원형 RNA가 생성될 수 있도록 고안된 자가환형화 (End-to-End Self Targeting Splicing, STS) 반응을 통해 원형 RNA를 생성할 수 있는 기술입니다. 시험관 내 전사 반응 중에 추가적인 반응 없이 원형 RNA가 생성되는 기술입니다. 원형 RNA 생성기술로는 chemical, ligase 및 라이보자임 기반 기술이 잘 알려져 있습니다. Chemical, ligase 방식은 단량체가 아닌 다량체 형태의 원형 RNA가 생성될 수 있는 한계점을 지니고 있으며, 기존 라이보자임 기반 원형 RNA 생성 기술의 선도기업인 Orna Therapeutics사의 Permuted Intron-Exon (PIE) 기술은 최종 원형 RNA 산물에 불필요한 외부 서열이 남게되는 한계점을 가지고 있습니다. 당사의 자가환형화 RNA 플랫폼은 기존 라이보자임 기반 원형 RNA 제조의 한계점을 극복한 당사 고유의 플랫폼 기술입니다. 현재 널리 사용되고 있는 선형 RNA 플랫폼의 한계점인 짧은 발현 기간과 안정성을 위한 cap과 poly(A) 구조 및 면역원성 유발을 낮추기 위한 변형 핵산의 지적재산권 사용이 필요하여 진입 장벽이 매우 높은 어려움이 있습니다. 당사의 원형 RNA는 양 말단이 닫혀 있는 구조로써 선형 RNA 대비 안정성이 매우 높으며 이로 인해 cap과 poly(A) 구조의 도입이 필요치 않습니다. 또한 일반적인 핵산을 사용하여도 면역원성의 유발이 없기 때문에 변형 핵산의 도입이 필요치 않아, 당사의기술만으로도 원형 RNA를 제조할 수 있습니다. 다양한 장점을 보유한 당사의 원형 RNA는 선형 RNA가 적용되고 있는 치료제 및 백신 등의 분야를 빠르게 대체할 수 있는 새로운 기술입니다. [Nature 논문소개 부분] 자가환형화 rna nature article 소개자료(2023.10.04).jpg 자가환형화 rna nature article 소개자료(2023.10.04) 당사는 RNA 치환효소 기술 기반 고유의 자가환형화 RNA (원형 RNA) 기술을 개발하여 새로운 RNA 플랫폼을 구축하였습니다. 당사
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고유의 원형 RNA 기술의 기술적 특성 및 독창성의 연구 결과로, 2023년 10월 4일자 국제학술지인 "Nature"에 기존 라이보자임 기반 원형 RNA 기술의 한계점인, 원치 않는 서열이 남는 문제점을 극복한 새로운 시스템을 알지노믹스가 개발하였다는 내용이 소개되었습니다. 이는 경쟁이 치열한 원형 RNA 분야에서 국내 기업으로서 국제적인 선도 그룹으로 인지되고 있음을 알 수 있습니다. (Why rings of RNA could be the next blockbuster drug (2023) Vol. 622, Page 22) (https://www.nature.com/articles/d41586-023-03058-7) 나. 신약 파이프라인 (연구개발 중인 신약 후보물질)당사는 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 항암, 유전질환, 퇴행성질환 유전자치료제의 신약 후보들을 개발하고 있습니다. 자가환형화 RNA 플랫폼을 활용한 치료제, 백신 등에 대한 니즈를 가진 기관들과의 협력을 추진중에 있으며 당사 자체적인 파이프라인 구축을 위해 연구개발을 진행하고 있습니다.다. 조직도 조직도 2. 주요 제품 및 서비스 당사는 RNA 치환효소 기반 유전자치료제 및 자가환형화 RNA 플랫폼 기술에 대한 기술협력, 기술수출을 위한 업무를 추진중에 있으며, 다수의 기관들과의 기술검증을 위한 MTA 체결을 완료 및 진행중에 있습니다. 글로벌 제약사인 로슈사와 항암 유전자치료제인 RZ-001의 면역항암제 병용임상 요법에 대한 임상협력 및 면역항암제인 티쎈트릭주 (성분명 : 아테졸리주맙) 무상공급 계약을 체결하였으며, 국내 기업인 셀트리온과 베그젤마주 (성분명 : 베바시주맙) 무상공급 계약을 체결하여 임상 협력 추진체계를 구축하였습니다. 3. 원재료 및 생산설비 가. 매입 현황당사는 연구개발활동을 수행하는 기업으로 연구개발비에는 치료제 연구, 임상시험비, 외주실험비 등이 포함되며, 매입된 설비/기기 또한 연구개발에 사용되고 있습니다. 아래 금액은 매입에 실제 지급된 금액 기준으로 집계되었으며, 손익계산서상 비용과 다를 수 있습니다. (단위 : 천원) 매입유형 구분 2024년도 2023년도 2022년도 연구개발비 국내 해외 설비/기기 매입 국내 해외 총 합계 국내 해외 합계 나. 원재료 가격 변동 추이 바이오의약품 연구개발에 사용되는 연구용 시약 및 실험소모품 등은 대부분 장기간 반복구매가 이루어집니다. 하기의 내용은 당사가 연구개발 목적으로 사용중인 다양한 품목 중 주요 품목에 대해서만 기재하였습니다. 품목 구분 단위 국내 1EA 국내 1EA 국내 1EA 국내 1EA 국내 1EA 국내 1EA Benzonase 국내 1EA 국내 1EA 국내 1EA 국내 100mL 국내 1EA CBA kit 국내 1EA 국내 1,000mL 4. 매출 및 수주상황 가. 매출실적당사는 Global Top 10 기업 중 하나의 기업과 2건의 Feasibility Study Agreement (MTA) 체결, Global Top 5 기업 중 하나의 기업과 1건의 MTA 체결을 하였습니다. MTA 체결에 의한 물질제공 대가수령으로 글로벌 제약사 2곳에서의 매출이 발생하였습니다. (단위 : 천원) 매출유형 매출처(*1) 계약 건 수 발생연도 매출액 FSA/MTA 체결 Global Top 5 중 1개 기업 합계 (*) 상기 Global 기업과의 계약상의 비밀유지 협약에 따라 상호명 공개 불가함 나. 판매경로와 방법, 전략 (1) 사업개발 당사는 연구기반 수입원천인 기술이전 및 공동연구 추진을 위하여 국내외 사업개발 미팅 컨퍼런스 (JP Morgan health care conference, Bio-USA, Bio-Europe, Bio-Japan, 국내 파트너링 이벤트 등)에 당사 사업개발 인력을 주축으로 직접 참여하고 있습니다. 또한 지역적인 접근성 등을 고려하여, 전문 사업개발 에이전시를 통한 파트너링 중개도 병행하여 사업개발 성공율을 높이기 위한 노력을 추진중에 있습니다.당사에서 주도하는 파이프라인 및 플랫폼 기술이전 추진 사업개발은 통상적인 파트너링 전략 수립으로
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시작됩니다. 당사가 보유한 파이프라인의 장단점을 분석하고, 어느 개발 단계에서 어떠한 구조의 파트너링을 할 것인지를 결정합니다. 그 후, 당사 파이프라인의 수요가 있는 시장과 기업들에 대한 조사와 분석을 진행하여, 파트너링 가능성이 있는 후보군들을 선별하고, 사업개발 미팅 컨퍼런스 참석 및 직접적인 컨택을 통해 후보들과 Non-confidential dec (NCD)를 공유 및 온/오프라인 미팅을 진행하여 당사의 파이프라인과 플랫폼 기술에 대한 이해를 돕고, 파트너링 및 관심도에 따라 비밀준수계약(CDA)를 체결합니다. 이후, 기술이전 대상 파이프라인에 대한 심도있는 기술성 및 사업성에 대한 회의에 대한 파트너링을 진행합니다. 물질검증을 위해 파트너사와 물질이전계약(MTA)를 체결하여 파트너사가 기술이전 대상 물질에 대한 테스트 및 검증을 할 수 있도록 합니다. 특허, 기술, 법적 분쟁의 소지가 없는지 대상 물질과 관련된 모든 자료에 대한 검토를 진행할 수 있으며, 계약 구조, 조건 등에 대한 term sheet을 통해 주요 계약사항을 협상하고, 공식적인 계약서 작성과 조율을 통해 최종적으로 기술이전을 위한 계약을 체결할 수 있습니다.공동연구개발을 위한 파트너링은 더 다양한 계기와 여러가지 유형으로 이루어지고 있습니다. 당사의 플랫폼 기술 또는 파이프라인과 시너지를 일으킬 수 있는 기술 또는 파이프라인을 가지고 있는 파트너사, 대학 또는 연구소 등이 대상입니다. 이들과의 컨택은 당사의 필요에 의해 선행되거나 파트너사에서의 선제적인 연락을 통해 이루어지게 되며, 공동의 목표를 가지고 있는 등 시너지가 일어날 수 있는 부분에 대한 심도있는 논의가 진행되며, 공동연구개발과 관련한 주요 계약사항에 대한 협의를 거쳐서 계약이 진행됩니다. 당사의 RNA 치환효소 기술은 독자적인 기술로써 RNA 편집/교정 기술 분야에서 국제적으로 선도하고 있으며, 자가환형화 RNA 기술 또한 독자적인 기술을 기반으로 인지도를 높여가고 있습니다. 국내외 다수의 바이오 기업, 대학 및 기관들에서 먼저 공동연구를 제안하는 경우가 많으며 비밀유지계약 및 물질이전계약을 추진중에 있습니다.이와 같은 사업개발 활동은 당사 자체적으로도 진행하고 있으며, 전문 사업개발 에이전시를 활용하여 기술이전 및 공동연구 기회와 성공율을 높이기 위해 노력하고 있습니다. 5. 위험관리 및 파생거래 가. 위험관리일반적인 신약개발은 후보물질 발굴, 전임상시험 및 임상시험, 신약 승인을 위한 허가 및 생산, 마케팅 단계로 구분할 수 있습니다. 신약 출시를 목표로 하는 해당 국가 규제 당국의 가이드라인을 따라 비임상 독성, 임상시험 (1상, 2상, 3상), 시판 승인 절차를 거쳐 최종 시판 승인까지는 오랜 시간과 많은 비용이 소요되며, 최종 제품으로 개발되는 비율은 현저히 낮습니다.당사는 RNA 치환효소 및 원형 RNA 신약 개발단계에서의 부담을 줄이기 위하여 초기 단계부터 규제 당국의 가이드라인에 맞추어 개발을 진행하여 발생할 수 있는 위험요소를 최소화하기 위해 노력하고 있습니다. 미국의 경우 FDA와 pre-IND 미팅 및 지속적인 커뮤니케이션을 유지하여 규제 당국에서 요구되는 사항들 및 위험요소들을 사전에 인지하여 이를 해소하기 위한 노력을 하고 있습니다. 국내 식약처와도 민원인 면담을 통해 지속적인 소통을 이어가고 있습니다. 빠른 신약개발을 위해 FDA의 인센티브 제도를 활용하려는 노력을 하고 있으며, RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제는 간암 및 뇌암에 대해 희귀의약품 및 Fast Track 지정을 받았으며, 뇌암의 경우 동정적 사용(EAP, Expanded Access Program) 승인을 받아 신약개발에 대한 추진력을 확보하였습니다.나. 파생거래※ 해당사항이 없습니다. 6. 주요계약 및 연구개발활동 가. 경영상의 주요계약 (1) 라이센스아웃(License-out) 계약 관련 보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스아웃(License-out)을 위한 관련 계약의 현황은 다음과 같습니다. 품목 계약상대방 계약목적,조건 등 상세내용 계약체결일 계약종료일
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계약금액 진행경과 등 비고 RNA 치환효소 기반 유전자치료제 RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 FSA(MTA) 2건 체결 공개불가 공개불가 RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 진행 중 RNA 치환효소 기반 유전자치료제 RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 MTA 체결 공개불가 공개불가 RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 완료 RNA 치환효소 기반 유전자치료제에 대한 추가 MTA 체결 공개불가 공개불가 RNA 치환효소 기반 유전자치료제 효력 검증 진행 중 RZ-001 로슈(Roche) 원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결 공개불가 간암 1차치료제로 사용중인 티센트릭/아바스틴 병용 치료제 중, 티센트릭 무상공급.임상 1b/2a 상 환자 모집 예정이며, 환자 투약을 위한 약물 국내 반입 RZ-001 셀트리온 원발성 간암에 대한 RNA 치환효소 기반 항암 유전자치료제와 면역항암제 병용요법 임상협력 및 면역항암제 무상공급 계약 체결. 임상 1b/2a 이후 한국 지역 라이선스에 대한 우선협상권 권리 부여. 지속 (상호 합의하여 본 계약을 해제 또는 해지할 경우) 공개불가 간암 1차치료제로 사용중인 티센트릭/아바스틴 병용 치료제 중, 베그젤마 (아바스틴 바이오시밀러) 무상공급.임상 1b/2a 상 환자 모집 예정이며, 환자 투약을 위한 약물 수령 (*)Global 제약기업 RNA 치환효소 기반 원형 RNA에 대한 MTA 체결 공개불가 공개불가 당사 원형 RNA 기술 기반 제품 개발에 대한 기술검증. 물질 송부 완료 및 기술검증 진행 중 (*)Global 바이오기업 RNA 치환효소 기반 원형 RNA에 대한 MTA 체결 공개불가 공개불가 당사 원형 RNA 기술을 활용한 제품 개발에 대한 기술검증. 물질 송부 완료 및 기술검증 진행 중 (*) 상기 Global 기업은 시가총액 기준이며, 해당 기업과의 계약상 비밀유지 협약에 따라 상호명 공개 불가함.(2) 라이센스인(License-in) 계약보고서 작성기준일 현재 당사가 체결 중인 라이센스인(License-in) 계약의 현황은 다음과 같습니다. 품목 계약상대방 계약목적 계약체결일 계약종료일 (*)총계약금액 (*)지급금액 진행단계 CAP® cell lines (아데노바이러스 생산세포주) 자가복제 아데노바이러스가 생성되지 않도록 유전자 변형된 아데노바이러스 생산 세포주의 사용계약 당사의 계약해지서면 통지시 공개불가 공개불가 RZ-001 원발성 간암, 원발성 간암 면역항암제 병용, 교모세포종 임상시험을 위한 GMP 생산 완료. 임상시험 지속을 위한 추가 GMP 생산에 사용 계획 (*) 상기 계약의 총 계약금액, 지급금액은 비밀유지 협약에 따라 공개 불가① 품목: CAP® cell lines 계약상대방 계약내용 자가복제 아데노바이러스가 생성되지 않도록 유전자 변형된 아데노바이러스 생산 세포주의 사용 권리 계약기간 계약 체결일 : 2020.09.18계약 종료일 : 당사의 계약해지 서면 통지시 대상지역 해당 기업과 비밀유지 협약에 따라 상세 계약 조건은 공개 불가 총 계약금액 지급금액 계약조건 회계처리방법 사용에 대한 대가 지급시점에 즉시 비용화 나. 연구개발활동 (1) 연구개발 조직 당사의 연구개발 조직은 RNA 치환효소, 자가환형화 RNA 신약 파이프라인을 발굴/연구하며 혁신 플랫폼 기반 물질 개발을 선도하는 기업부설연구소, 자체개발 파이프라인의 후속 비임상 개발을 위한 비임상개발팀 , 임상개발을 위한 임상개발팀, 신약개발팀 으로 구성되어 있습니다. 각 부서는 담당 분야에서의 전문성을 갖춘 인력들로 구성되어 있으며, 각 팀의 팀장들을 주축으로 프로젝트들을 효율적으로 수행하고 있습니다. 기업부설연구소는 RNA 치환효소 기반 유전자치료제, 자가환형화 RNA 플랫폼을 활용한 물질 최적화와 기전 연구등을 통해 신약 최종 개발 후보물질을 발굴하고 있습니다. 기업부설연구소 내 공정개발팀이 구성되어 있으며, 자체적인 바이러스 벡터 생산공정 연구 및 당사의 바이러스 벡터 생산 CDMO와의
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협력 체계를 구축하고 있습니다. 비임상개발팀은 발굴된 물질들의 전임상 시험을 위한 모델 탐색, 시험 디자인 및 수행으로 최적의 결과를 도출하기 위한 업무를 진행합니다. 임상개발팀은 임상 승인을 받은 원발성 간암, 교모세포종 및 원발성 간암 면역병용 임상시험의 효율적인 수행 및 관리업무로 임상시험을 추진하고 있으며, 타 파이프라인의 임상시험 제출을 위한 임상 디자인, 프로토콜 수립 등의 업무를 수행하고 있습니다. 신약개발팀 은 물질 연구부터 임상시험까지의 다양한 영역에서 규제 및 임상시험승인 신청에 대한 업무지원을 수행하고 있으며 자체적인 임상시험승인계획서 제출 역량을 보유하고 있습니다.연구개발 활동을 통해 다양한 신약 후보들을 발굴하였고 2023년 중소벤처기업부 선정 '중소기업 기술개발 우수성과 50선'에 선정 및 중소벤처기업부 장관표창을 수상한 바 있습니다. 또한 창업진흥원의 '2024년 해외실증(PoC) 지원 프로그램'에 선정되어 글로벌 시장진출을 가속화하고 있으며, 보건복지부가 주관하는 '2024년 보건산업 성과교류회'에서 보건복지부 장관상 수상, 서울대학교가 주관한 '혁신창업국가 대한민국 국제심포지엄 2024'에서 혁신창업상(중앙홀딩스 회장상)을 수상하였습니다. RNA 치환효소 기반 유전자치료제 개발 및 자가환형화 RNA 플랫폼 구축의 연구개발에 대해 2024년 5월 과학기술정보통신부 주관의 국가전략기술 확인제도 최초 및 유일의 국가전략기술 기업으로 선정되었습니다. 2024년 1차 및 2차 국가전략기술 확인 신청을 통해 1차 신청에서 국가전략기술 분야 중, 첨단바이오-유전자ㆍ세포 치료-유전자 전달기술의 "세포 내 단백질 활성 조절이 가능한 RNA 기반 모달리티 기술"에 대해 최초/유일의 국가전략기술 연구/개발 기업으로 선정(2024.05)되었으며, 2차 신청에서는 "RNA 치환효소 기반 RNA 편집/교정 기술이 국가전략기술 보유/관리 기업으로 선정(2024.09.26) 되었습니다. 연구개발에 참여하는 각 팀별 역할은 아래와 같습니다. 구분 팀명 역할 기업부설연구소 항암면역팀 - 항암 유전자치료제 RZ-001의 항암 효력, 기전 및 전임상 시험 샘플 분석 연구 - RZ-001 GMP 생산품의 장기 안정성 샘플 분석 - RZ-001 적응증 확장 연구 - RZ-002 후보물질 개발 - 유전질환 및 퇴행성질환 유전자치료제 발굴 - 유전성 망막색소변성증 유전자치료제 RZ-004 효력, 기전 및 전임상 시험 샘플 분석 연구 - RZ-003 후보물질 도출 - RZ-005 후보물질 도출 원형RNA팀 - 자가환형화 RNA 플랫폼 구축 - 원형 RNA 구조체 최적화, 발현, 안정성, 안전성에 대한 자체 연구 - 원형 RNA 정제 공정 연구 - 원형 RNA 적용 가능 파이프라인 구축을 위한 탐색 공정개발팀 - 바이러스 벡터 (AAV, Adenovirus) 자체 공정 수립 - 연구용 바이러스 벡터의 lab-scale 생산 - 바이러스 생산 위탁 CDMO 대응 및 GMP 생산품 분석 지원 임상개발본부 신약개발팀 - 후보물질의 임상시험 진입을 위한 IND 제출의 전반적 업무 - 바이러스 생산 위탁 CDMO 관리 - 연구개발에 필요한 규제 검토 및 타 부서 업무지원 비임상개발팀 - 비임상 모델 탐색 - 비임상 시험 디자인 및 결과 분석 - 위탁 CRO 관리 임상개발팀 - 임상 CRO 및 임상시험 기관 관리 - 임상 추진 체계 수립 - 임상 디자인, 프로토콜 수립 (2) 연구개발 인력 현황보고서 작성기준일 현재 당사는 박사급 10명, 석사급 15명 등 총 29명의 연구인력을 보유하고 있으며, 그 현황은 다음과 같습니다. 현황> (단위: 명) 구분 인 원 박사 석사 기타 합계 기업부설연구소 항암면역팀 원형RNA팀 공정개발팀 임상개발본부 신약개발팀 비임상개발팀 임상개발팀 (3) 핵심 연구인력 직위 성명 담당업무 근속연수 주요경력 주요연구실적 연구소장 (이사) 한 승렬 연구개발총괄 7년 5개월 연구소 소장 (이사), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국 2017.08-2023.12:연구소
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부소장 (이사), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국 2014.9-2017.07:선임연구원, 차세대오믹스 연구소 - RNA 치환효소 기반 유전자치료제 연구개발- 원형 RNA 플랫폼 연구개발- 기업부설연구소 RNA 기반 치료제 개발 총괄 연구소 부소장, 팀장 김지현 RNAediting연구개발 6년 10개월 수석연구원,RNA editing 팀장 겸 부소장 책임연구원, 팀장 - 유전성 안과 질환 유전자치료제 연구개발 - 신경퇴행성 유전자치료제 연구개발 팀장 이경현 NewPlatform연구개발 3년 6개월 수석연구원 (팀장), 알지노믹스 주식회사 (Rznomics Inc.), 기업부설연구소, 용인 성남, 대한민국 위촉연구원, 한국과학기술연구원(KIST), 의약화학연구센터, 서울, 대한민국 - 자가환형화 RNA (원형 RNA) 구조체 최적화- 원형 RNA 정제 공정 수립- 원형 RNA 연구개발 (4) 연구개발 비용 (단위 : 천원) 구분 2024년도 2023년도 2022년도 연구개발비용 합계 (정부보조금) 연구개발비/매출액 비율[연구개발비용계/당기매출액*100] 연구개발비용은 정부보조금(국고보조금)을 차감하기 전의 연구개발비용 지출총액을 기준으로 산정하였습니다. 2024년도와 2022년도는 발생매출액이 없어 연구개발비/매출액 비율을 산출하지 않았습니다.(5) 연구개발실적 보고서 작성기준일 현재 당사가 연구개발 진행 중인 신약의 현황은 다음과 같습니다. 구분 품목 적응증 연구시작일 현재 진행단계 비고 단계(국가) 승인일 바이오 신약 RZ-001 원발성 간암 2017년 임상1/2a상(한국)임상1/2a상(미국)임상1/2a상(한국-제조방법 변경에 따른 신규 임상시험 신청 건) 2022년2022년2024년 2022년 한국 식약처 임상시험 승인(RZ-001-101)은 제조방법 변경이 발생하였으며, 규제기관의 의견에 따라 변경된 제조방법을 신규로 등록하여 임상시험을 지속하고자 함 (신규 임상시험 승인 : RZ-001-103) RZ-001 원발성 간암 2020년 임상1b/2a상(한국)임상1b/2a상(미국) 2023년2024년 면역항암제 병용요법 임상시험.로슈, 셀트리온 임상협력 및 약물 무상공급 RZ-001 교모세포종 2021년 임상1/2a상(한국)임상1/2a상(미국) 2023년2023년 RZ-004 망막색소변성증 2018년 임상1/2a상(호주) 2024년 RZ-003 알츠하이머 2018년 신약후보물질 RZ-005 신경퇴행성질환 2021년 신약유효/선도물질 자가환형화 RNA(원형 RNA) 2021년 플랫폼 구축 완료 글로벌 기업들과 MTA 체결 및 기술검증 진행. 자체 파이프라인 구축 탐색 가. 품목: RZ-001 (원발성 간암) 구분 바이오 신약 적응증 원발성 간암 작용기전 RNA 치환효소를 통해 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하여 hTERT 유전자 발현 감소 및 치료용 자살유도유전자(HSVtk) RNA로의 치환 및 발현 유도를 통해 암 세포 특이적 세포사 유도 제품의 특성 RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 암세포에서 과발현되는 hTERT mRNA 표적으로 암세포 특이적 약물 작용 진행경과 한국 식약처 임상 1/2a상, 미국 FDA 임상 1/2a상 승인. 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 Fast Track 지정 향후계획 한국 임상 1상 완료 후 미국으로의 임상시험 확장(2a 상). 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진 경쟁제품 로슈의 티센트릭/아바스틴 병용투여 1차 치료제가 사용되고 있음. 약 30% 수준의 반응율이 알려져 있어 모든 환자군으로 적용의 어려움이 있음. 관련논문 등 - Molecular Therapy Nucleic Acids (국제학술지)에 2021년 논문 출간 (Vol. 23, Page 154)- 2019년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표- 2021년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2021년 미국유전자세포치료학회
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(ASGCT) 포스터 발표 비고 - 2022년 한국 식약처 임상 1/2a상 승인 (계획서 번호 RZ-001-101)에 따른 임상시험 진행 중, 임상시험용 물질의 고농도 생산 공정개발로 인해 변경된 제조방법으로 고농도 임상시험용 물질이 생산되었으며, 고농도 임상시험용 물질의 사용을 위해 규제기관인 한국 식약처의 의견에 따라 변경된 제조방법을 신규로 등록하여 임상시험을 지속하기로 함. 이에 따라, 제조방법이 변경된 신규 임상시험계획승인 신청을 하여 승인을 받아 임상시험을 지속함 (승인일 : 2024.05.09 / 계획서 번호 RZ-001-103)- 상기의 변경건은 제조방법만이 변경되었으며, 그 외 계획서 내용은 동일함.- 상기의 변경건은 한국 식약처 승인 임상시험에만 해당하며, 미국 FDA 임상시험에는 영향없음. 나. 품목: RZ-001 (원발성 간암-면역항암제 병용) 구분 바이오 신약 적응증 원발성 간암 면역항암제 병용투여 작용기전 RNA 치환효소를 통해 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하여 hTERT 유전자 발현 감소 및 치료용 자살유도유전자(HSVtk) RNA로의 치환 및 발현 유도를 통해 암 세포 특이적 세포사 유도면역항암제 (Atezolizumab/Bevacizumab) 약물 병용투여로 항암 효력 극대화 제품의 특성 RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 암세포에서 과발현되는 hTERT mRNA 표적으로 암세포 특이적 약물 작용. RZ-001에 의한 항암 작용으로 암 조직 주변 또는 내부로 면역세포의 침윤을 유도하여 면역항암제 반응율을 높일 수 있는 환경을 제공하여 면역항암제 반응율 증가 진행경과 한국 식약처 임상 1b/2a상, 미국 FDA 임상 1b/2a상 승인. 향후계획 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진 경쟁제품 로슈의 티센트릭/아바스틴 병용투여 1차 치료제가 사용되고 있음. 약 30% 수준의 반응율이 알려져 있어 모든 환자군으로 적용의 어려움이 있음. RZ-001과의 병용투여로 반응율 증가 가능 관련논문 등 - 2021년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 비고 - 2024년 로슈와 임상시험 협력 및 티센트릭(아테졸리무맙) 무상공급 계약 체결함.- 2024년 셀트리온과 임상시험 협력 및 베그젤마(베바시주맙)무상공급 계약 체결함. 다. 품목: RZ-001 (교모세포종) 구분 바이오 신약 적응증 교모세포종 작용기전 RNA 치환효소를 통해 텔로머라제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하여 hTERT 유전자 발현 감소 및 치료용 자살유도유전자(HSVtk) RNA로의 치환 및 발현 유도를 통해 암 세포 특이적 세포사 유도 제품의 특성 RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 암세포에서 과 발현되는 hTERT mRNA 표적으로 암세포 특이적 약물 작용. 진행경과 한국 식약처 임상 1/2a상, 미국 FDA 임상 1/2a상 승인. 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 Fast Track 지정, 동정적 사용(EAP) 승인. 향후계획 한국 임상 1상 완료 후 미국으로의 임상시험 확장 (2a 상). 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진 경쟁제품 테모람 (Temoram), 방사선 요법이 사용중이나 뚜렷한 치료 효과를 보이지 않음. 그 외 뚜렷한 치료 효과를 나타내는 약물은 없음 관련논문 등 - 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표- 2024년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 포스터 발표 (Breakthrough 포스터 선정) 라. 품목: RZ-004 구분 바이오 신약 적응증 유전성 망막색소변성증 작용기전 RNA 치환효소를 통해 로돕신(Rhodopsin) mRNA를 표적 및 절단하여 돌연변이 로돕신 유전자 발현 감소 및 치료용 정상 로돕신 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 시력 회복 유도 제품의 특성 RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 로돕신 발현 광수용체 세포 특이적 작용으로 타 세포에서 정상
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유전자의 발현으로 인한 부작용 없음. 약 150개 이상의 돌연변이가 알려져 있으며, 알려진 돌연변이 부위 위쪽을 표적하여 치환/교정하기에, 하나의 물질로 다양한 돌연변이에 대해 치료 효과 유도 가능. 진행경과 호주 임상 1/2a상 승인 향후계획 호주 임상 1상을 위한 환자 모집 및 투약을 통한 인체 내 안전성, 유효성 평가 데이터 구축 및 2a 상 진입. 임상시험 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진 경쟁제품 현재 진행되고 있는 임상시험은 없음. 관련논문 등 - 2022년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2023년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 구두발표- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표 마. 품목: RZ-003 구분 바이오 신약 적응증 알츠하이머 작용기전 RNA 치환효소를 통해 APOE4 (Apolipoprotein) mRNA를 표적 및 절단하여 APOE4 유전자 발현 감소 및 치료용 APOE2 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 치료효과 유도 제품의 특성 RNA 수준에서 표적 mRNA의 치환 유도로 유전독성 발생 없음. 알츠하이머병의 위험인자로 알려진 APOE4 유전자 발현 감소 및 이로운 유전자로 알려진 APOE2 유전자 발현 유도로, 위험 인자의 제거와 치료 유전자의 발현을 동시에 수행하여 치료 효과를 높일 수 있음. 진행경과 후보물질 발굴단계 (전임상) 향후계획 전임상 효력, 안전성 데이터 구축 및 IND 제출 및 승인을 통한 임상단계 진입. 임상시험을 통한 인체 내 안전성, 유효성 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진 경쟁제품 항체치료제 : 도나메납 (FDA 승인 / 개발사 : 릴리), 레카네맙 (FDA 승인 / 개발사: 바이오젠, 에자이)유전자치료제 : LX1001(임상 1상 / 개발사 : Lexeo therapeutics) 관련논문 등 - 2022년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상- 2023년 미국유전자세포치료학회 (ASGCT) 구두발표- 2023년 한국유전자세포치료학회 (KSGCT) 우수포스터상 수상 및 구두발표 바. 품목: RZ-005 구분 바이오 신약 적응증 신경퇴행성질환 작용기전 RNA 치환효소를 통해 질환 관련 유전자의 mRNA를 표적 및 절단하여 치료용 RNA로의 치환/교정 및 발현 유도를 통해 치료효과 유도 진행경과 유효/선도물질 발굴단계 향후계획 단계별 개발 추진을 통해 후보물질 도출. 후보물질 활용 전임상 효력, 안전성 데이터 구축 및 IND 제출 및 승인을 통한 임상단계 진입. 임상시험을 통한 인체 내 안전성, 유효성 데이터 구축을 기반으로 글로벌 제약사로의 기술이전 추진 경쟁제품 지적재산권 확보를 위해 해당 품목 관련된 질환, 표적 유전자, 기전, 경쟁제품 등의 내용은 공개가 불가함 관련논문 등 해당사항 없음 사. 품목: 자가환형화 RNA (원형 RNA) 구분 바이오 신약 적응증 작용기전 RNA 치환효소 작용 기전에 의해, 자기 자신을 표적하여 자가환형화 RNA (원형 RNA)를 생성 제품의 특성 부가적인 공정 없이, 시험관내 RNA 전사과정 중 스스로 원형 RNA를 생성. 불필요한 외부 서열이 전혀 남지 않는, 원하는 염기서열로만 구성된 원형 RNA의 생성이 가능함 진행경과 플랫폼 구축 완료. 실험실 규모의 생산공정 최적화로 대량생산 공정 구축 기반 확립 향후계획 현재 글로벌 제약, 바이오 기업과 당사의 원형 RNA 기술 검증을 위한 MTA 계약 체결이 완료되었으며, 기술 검증을 진행중에 있음. 기술검증 데이터 기반 기술이전을 추진할 계획원형 RNA의 당사 자체적인 파이프라인은 아직 미구축되어 있으며, 파이프라인 구축을 위한 탐색을 진행중임. 자체 파이프라인 구축으로 당사 자체 신약개발 추진 계획 경쟁제품 미국 소재 Orna Therapeutics사의 라이보자임 기반 PIE (역배열) 원형 RNA 기술. 원형 RNA를 이용한 CAR-T 치료제 개발중 (전임상 단계). PIE 기술은 최종 원형 RNA 산물에 원형화를 위해 도입한 불필요한 외부
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서열이 반드시 남게 되는 한계점이 있음. 당사의 자가환형화 기술은 PIE 기술의 한계를 극복한, 외부 서열이 전혀 남지 않는 원형 RNA 생성 가능 관련논문 등 (6) 연구개발활동 및 판매 중단 현황보고서 작성기준일 현재 연구개발이 중단된 신약 및 판매가 중단된 품목은 없습니다. (7) 지적재산권 특허 등록 국내 : 11건 / 해외 : 12건 (총 23건) 출원 (계류 중) 국내 : 3건 / 해외 : 35건 (총 38건) 상표 등록 국내 : 2건 / 해외 : 5건 (총 7건) 출원 (계류 중) 7. 기타 참고사항 가. 시장 현황 및 전망(1) 시장 및 경쟁 상황 바이오의약품은 살아있는 생물체에서 유래한 세포, 단백질, 유전자 등을 이용하여 제조한 의약품으로 대표적인 제품으로는 항체 의약품, 백신, 유전자치료제등이 있습니다. 화학 의약품에 비해 분자 크기가 큰 특징을 가지고 있지만, 바이오 의약품은 복잡한 생물공정을 거치기 때문에 상대적으로 높은 가격을 형성하고 있으며, 화학 의약품 대비 개발 및 생사이 어렵기 때문에 높은 진입장벽을 가지고 있습니다. 그러나 화학 의약품보다 부작용이 적고 효능이 뛰어나기 때문에 점차 의약품 시장에서의 영향력은 커지고 있는 상황입니다. 글로벌 처방 의약품 시장 규모는 연평균 약 7.4%의 고성장을 기록할 것으로 추정되고 있으며 글로벌 의약품 시장에서 바이오 의약품이 차지하는 시장 비중이 지속적으로 증가하여 2026년에는 35%를 차지할 것으로 전망되고 있습니다. 글로벌 세포 및 유전자치료제 시장은 연평균 41.2%로 성장하여 2025년에는 약 119.6억 달러 규모로 확대될 전망입니다. 세계 지역별로는 북아메리카의 세포 및 유전자치료제 시장이 58%로 가장 큰 점유율을 차지하며, 유럽이 23%, 아시아-태평양이 19% 순으로 점유하고 있으며, 시장 규모가 작은 라틴아메리카 및 기타 국가(중동 및 아프리카)는 2019년부터 세포 및 유전자치료제 시장이 형성되어 성장하고 있습니다. 아시아-태평양 지역은 한국과 중국이 세포 및 유전자치료제 시장의 주요 업체들을 보유하고 있어 향후 북아메리카 및 유럽 대비 더 빠르게 성장할 전망입니다. (2) 유전자치료제 시장 및 경쟁 현황 글로벌 유전자치료제 시장은 2020년 5,786.8백만 달러에서 2027년까지 17,150.7백만 달러에 이르는, 연평균 18.6%의 성장률을 보일 것으로 예상됩니다. 이 중, 비바이러스성 벡터 기반 유전자치료제 시장은 2022년 6,792.2백만 달러에서 2027년 15,838.4백만 달러로, 연평균 18.5%의 성장률을 보일 것으로 예상되며, 바이러스성 벡터 기반 유전자치료제 시장은 2022년 504.5백만 달러에서 2027년 1,312.3백만 달러로, 연평균 21.1%의 성장률을 보일 것으로 예상되고 있습니다. 적응증별로는 신경계 질환, 암, 뒤셴근이영양증, 간 질환, 기타 적응증 순으로 시장을 형성하고 있으며, 모두 17% 이상의 연평균 성장률이 예상되고 있습니다. 대륙별로는 북미 (57.6%), 유럽 (34.2%), 아시아태평양 (20.9%), 기타 지역 (1.8%) 순으로 비중을 차지하고 있으며 북미, 유럽, 아시아태평양 지역은 연평균 18% 이상의 성장률이 예상되고 있습니다. 유전자 치료제의 주요 성장 요인은 암과 신경계 질환의 유병률 증가, 유전자 치료제 연구를 위한 자금 지원 증가, 유전자치료제 제품 출시 확대등이 성장 요인으로 볼 수 있으며, 반면 높은 치료비용과 제한적인 제품 활용으로 인한 낮은 수요도, 제한된 수익성에 따른 기업 철수 등 시장 축소 가능성 등이 저해 요인으로 작용하고 있습니다. 글로벌 유전자치료제 시장은 중증 합병성 면역결핍증, 혈우병, 파킨슨병, 암, HIV 등 다양한 질병에 대한 유전자치료제 개발이 진행되고 있으며 향후 시장은 더욱 확대될 것으로 예상됩니다. 특히, 유전자를 세포로 전달하는 운반체인 벡터의 안전성 등에 대한 연구 개발의 영향을 많이 받을 것으로 예측됩니다. (3) 암 유전자치료제 경쟁 현황 2022년 4분기 ASGCT (American Society of
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Gene Cell Therapy)에서 발표된 보고서에 따르면 개발되고 있는 치료제 중 약 55%에 해당하는 치료제가 유전자치료제 (유전자치료제, RNA치료제, 세포치료제)인 것으로 보고되었습니다. 다양한 치료제들이 약 93%에 해당하는 대부분의 유전자치료제가 현재 1상 및 2상 단계에 있으며, 다수의 암 유전자치료제 관련 연구들이 임상 1상, 2상 단계를 진행중에 있습니다. 2015년 암젠의 자회사인 바이오벡스에서 개발한 진행성 흑색종 치료제인 HSV-1 기반 종양용해바이러스(임리직)을 이용한 유전자면역 치료제가 미국 FDA에서 선진국 최초로 항암 유전자 치료제로써 승인되었으며, 2021년 일본 도쿄대학과 다이이찌산쿄에서 개발한 악성신경종 치료제인 HSV-1기반 종양용해바이러스가 일본에서 항암 유전자치료제로서 승인이 되었습니다. 이러한 사례들은 암 유전자치료 기술에 대한 실용화가 가시화되고 있음을 보여주고 있습니다. 최근 2022년 12월 스위스 페링파마슈티컬스의 '애드스틸라드린'이 미국 FDA로부터 유두종 동반 여부와 상관없이 상피내암을 나타내는 바실러스 칼메트-게랭균 백신 불응성, 고위험성 성인 비근육 침습성 방광암을 적응증으로 하는 비복제 아데노바이러스 벡터 기반 유전자치료제가 승인되었습니다. 이는 비근육 침습성 방광암에 대한 FDA 최초의 유전자치료제 승인 사례이며 당사의 항암 유전자치료제인 RZ-001과 동일한 비복제 아데노바이러스 벡터 기반 유전자치료제이므로 RZ-001의 개발에 있어서 매우 고무적인 사례로 평가될 수 있습니다. (4) 원형 RNA 경쟁 현황 원형 RNA는 기존 선형 RNA 플랫폼을 대체할 수 있는 차세대 RNA 기술로써, 국내와 다양한 기업들에서 개발이 진행되고 있습니다. 국내에서는 레바티오테라퓨틱스, 뉴클릭스바이오 등이 대표적이며, 해외에서는 ORNA 테라퓨틱스사가 대표적입니다. 원형 RNA는 치료제뿐만 아니라 백신 등 다양한 분야로의 확장 가능한 높은 잠재력을 가지고 있으며, 원형 RNA의 제조를 위해 다양한 기술들이 개발되어져 왔습니다. 화학 기반 (chemical), 효소 기반 (ligase) 및 라이보자임 (ribozyme) 기반 원형 RNA 기술들이 대표적으로 알려져 있으며, 최근에는 라이보자임 기반 원형 RNA 기술이 화학적, 효소 기반 원형 RNA 제조의 한계점을 극복한 기술로 각광받고 있습니다. 라이보자임 기반 원형 RNA 제조 기술은 미국 소재의 ORNA 테라퓨틱스사가 라이보자임을 반으로 나눠 역배열 형태로 고안된 PIE (Permuted Intron-Exon) 기술을 기반으로 원형 RNA 분야를 선도하고 있습니다. 나. 회사의 경쟁상의 장점과 단점 (1) RNA 편집 기술의 경쟁 우위 당사의 RNA 치환효소 플랫폼은 독자적으로 구축된, 타 RNA 편집 기술 대비 다양한 장점을 기반으로 세계적인 기술력을 보유하고 있습니다. 타사의 RNA 교정 기술과 대비하여 표적 RNA의 제한이 없으며, 다양한 돌연변이에 대해 대응이 가능합니다. 또한 RNA 치환효소는 자체 기전으로 작동하기에 외부 단백질 도입과 세포 내 기전을 사용이 필요치 않다는 장점이 있습니다. 최근 국제 저명 학술지인 '네이처'에서 발간하는 New Article과 News in focus에 RNA 편집 기술을 보유한 기업으로 연달아 소개가 되어 당사가 RNA 편집 기술 분야에서 선도기업으로서 국제적으로 인정받고 있다고 할 수 있습니다. RNA 편집 기술 분야에서 잘 알려진 타 기업의 RNA 교정 기술과의 특징을 비교하였습니다. 기술명 mRNA 편집 RNA 치환효소 기관 ProQR Amber Bio 알지노믹스 장점 특정 단일 염기를 특이적으로 교정. 외부 단백질의 도입이 필요 없음(세포내 기전 사용). 전구 mRNA (pre-mRNA)를 표적하여 표적부위 이하의 RNA를 편집 가능. 외부 단백질의 도입이 필요 없음(세포내 기전 사용). RNA의 U 염기를 표적하여 표적부위 이하의 RNA를 편집 가능하여 전구 mRNA를 포함한 어떠한 RNA도 표적 가능.외부 단백질 도입이 필요없으며, 세포내 기전을 이용하지
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않는, RNA 치환효소 자체 기전으로 작동함.돌연변이 앞 부위를 표적하여 다수의 돌연변이에 하나의 물질로 치료효과 유도 가능함. 단점 하나의 유전자에서 발생한 다수의 돌연변이에 대응이 어려움. 각각의 돌연변이에 대한 치료제를 개발해야 함. 세포내 효소를 사용하여 원래 효소가 사용되어야 하는 작용과 경쟁해야 함. 전구 mRNA만 표적이 가능함. 세포내 RNA 스플라이싱 기전을 이용하기에 세포 자체의 스플라이싱과 경쟁해야 함. RNA이기에 DNA 대비 안정성이 떨어짐. 이를 극복하고자 DNA 바이러스 벡터 시스템을 이용한 RNA 치료 물질 발현으로 지속적인 치료 효과 유지가 가능함. (2) 당사 RNA 편집 기술 Pipeline의 경쟁력 당사파이프라인 적응증 카테고리 주요 경쟁약물 / 치료 차별성 / 우월성 RZ-001 간암 (면역항암제병용) 도나페닙 소라페닙+TACE 아테졸리주맙+베바시주맙 티스렐리주맙 캄렐리주맙+리보세라닙 -간암치료제는 치료옵션이 많으나 반응율 낮은 실정임(최대 30%) -아테졸리주맙+베바시주맙이 가장 효과적인 표준치료 -인간화 마우스에서 아테+베바 대비 RZ-001 병용투여시 억제율 73% 증가 교모세포종 테모졸로마이드 베바시주맙 토카젠 -치료효과가 우수한 치료제 없음-타암종에 효과적인 면역항암제가 뇌암에는 모두 실패 -기존치료제에 반응 없는 환자유래 모델에서 생존기간 39일 → 80일로 증가-US FDA에서 혁신성 인정 받아 “Fast Track” 선정 RZ-004 망막색소변성증 경쟁/표준치료 없음 프로큐알 (QR-1123) 개발 중단 -개발 중이던 경쟁물질 경우 1개 돌연변이만 타겟하는 것에 비해 RZ-004는 알려진 150개 이상 모두 교정 가능 -질환 동물의 망막전위도가 정상 동물 대비 40% 이상 감소할 때, 투여군은 97.4% 정상 시력 유지 -루이빌대학 돼지 모델 시험에서 망막 구조와 세포 모양 정상과 동일 수준 유지 -RZ-004는 모든 돌연변이 앞쪽을 잘라버리고 정상유전자를 발현시켜 효과적인 치료 가능 RZ-003 알츠하이머 레카네맙 도나네맙 LX1001 -최근 개발된 신약의 경우 뇌부종/출혈 부작용 심하며 여성과 백인 이외에는 효과 없음 (전체 환자군의 2/3)-LX1001 약물은 위험인자 제거 불가능-RZ-003은 ‘RISK’ 인자 제거 동시에 ‘BENEFIT’인자 발현 RZ-005 신경퇴행성질환 공개불가 (3) 원형 RNA 기술의 경쟁 우위 당사의 자가환형화 RNA 플랫폼은 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 신규 도출된 독자적인 RNA 플랫폼입니다. 시험관 내 전사반응을 통해 라이보자임이 만들어지는 과정 중 원형 RNA가 생성되는 기술로써, 기존 화학 또는 단백질 효소 기반 원형 RNA 제조 기술대비 공정 단계가 단순합니다. 화학, 단백질 효소 기반 원형 RNA 제조 기술은 기술의 특성상 RNA의 양쪽 말단이 반드시 근접할 수 있는 방식이 필요하며, 다수의 RNA 분자들의 양 말단이 연결되어 다량체가 생성될 수 있는 한계점을 가지고 있습니다. 당사의 STS 기술은 시험관내 전사반응 중 라이보자임 RNA가 생성되면서 자기 자신의 말단을 특이적으로 표적하여 원형 RNA를 생성할 수 있으며, 다량체가 생성되지 않음을 실험적으로 검증하였습니다. 당사처럼 라이보자임 기반 원형 RNA 기술의 국제적 선도기업인 ORNA therapeutics 사의 PIE 기술은 역배열된 라이보자임 RNA가 만나게 하기 위한 인위적인 서열이 구조체에 포함되어 있으며, 이러한 인위적인 외부 도입 서열은 최종 원형 RNA 산물에 남게 됩니다. 원형 RNA 산물에 남게 되는 외부 서열 및 그 서열이 이루는 구조에 의해 세포내에서 원치 않는 면역원성을 유발할 수 있다는 한계점을 가지고 있습니다. 당사의 자가환형화 RNA 플랫폼 기반 원형 RNA는 어떠한 외부 서열이 남지 않는, 원하는 RNA 서열로만 구성된 단량체 형태의 원형 RNA를 생성할 수 있기에, 기존 원형 RNA 제조 기술들의 한계점을 극복하였다고 할 수 있습니다. 최근 국제 저명 학술지인 ‘네이처’에서 발간된 논문에 당사의 원형 RNA 기술이
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원치않는 서열을 남기지 않는, 기존 원형 RNA 기술의 한계점을 극복한 새로운 원형 RNA 기술 개발에 대한 언급이 되어, 당사의 기술이 국제적으로 널리 알려지는 계기가 되었습니다. 원형 RNA 기술 분야에서 잘 알려진 타 기술들과의 특징을 비교하였습니다. 기술명 화학 또는 효소 기반 기술 PIE 기반 기술 알지노믹스자가환형화 RNA 기술 제조 간편성 2 단계 이상 (전구체를 정제 후 반응에 이용) 경우에 따라 2 단계 이상 (RNA 전사 후 추가적인 공정 필요) 1 단계 (RNA 전사과정 중 원형 RNA 생성) 생산 효율 제조 간편성과 정제 이슈로 인해 생산 효율이 낮을 것으로 예상 (다량체 생성 문제점) 정제 후 최종 수율은 보고되지 않음 도입 유전자에 따라 PIE와 동등 또는 2배 가량 개선된 생산 효율 확인 생산효율 증가 전략 상보적 서열 이용한 자가환형화 효율향상 전략 (상보적 서열에 의한 다량체 형성 가능성) 표적 부위 스크리닝을 통한 자가환형화 효율 향상 전략 순도 RNA 양 말단을 연결시켜 주는 DNA (Splint DNA)가 전구체 및 원형RNA와 강한 상보결합을 하므로 정제가 어려움 SEC HPLC 방법 이용 - IP-RP HPLC에 비해 분해능이 떨어짐 - 발표된 논문의 정제 결과에서 순도가 일정하지 않음 IP-RP HPLC 방법 확립 - 기본적으로 95~96% - 최적화 조건에서 99% 순도 확인 - 분리가 잘 되어야 할 원형 RNA 주위 불순물 검출이 PIE 기술에 비해 적음 불필요 외부 서열 남지 않음 외부 서열 남음 남지 않음 다. 지적재산권 현황 순번 지식재산권 종류 지식재산권명 등록/출원 번호 (등록/출원일) 권리권자 상용화 특허(등록) 조직 특이적 프로모터와 암 특이 유전자를 타겟팅하는 트랜스-스플라이싱 라이보자임을 포함하는 재조합아데노바이러스 및 이의 용도 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 마이크로RNA를 이용한 조절을 통한 암 특이적 유전자 치료제 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) Kras G12V RNA를 특이적으로 인지할 수 있는 트랜스-스플라이싱 그룹1 리보자임 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) Kras G12V RNA를 특이적으로 인지할 수 있는 트랜스-스플라이싱 그룹1 리보자임 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 암 특이적 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) JP6633626 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) EP3202909 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) GB3202909 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) FR3202909 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) DE3202909 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) JP7053697 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 면역관문 억제제를 발현하는 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) APOE4 RNA 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 로돕신 전사체에 특이적인 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 로돕신 전사체에 특이적인 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) JP7334346 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 자가 환형화 RNA 구조체 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(등록) JP7531237 알지노믹스㈜ 자체시행 특허(출원) 알지노믹스㈜ 특허(출원) 알지노믹스㈜ 특허(출원) 방사선 치료와 병용되는 유전자 치료제로서 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 알지노믹스㈜ 특허(출원) 방사선 치료와 병용되는 유전자 치료제로서 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 알지노믹스㈜ 특허(출원) 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임과 면역관문억제제를 포함하는 암 치료적 병용물 알지노믹스㈜ 특허(출원) 면역관문 억제제를