Monitoramento do Uso da Alfa-Alglicosidase para o Tratamento da Doença de Pompe Após Incorporação ao SUS
Authors: Gonçalves Pereira Silva Mariá , Oliveira Lyrio Amanda , Ferré Felipe , Pires Mega Tacila , Carolina Freitas Lopes Ana , Fontes Schluckebier Bonan Luciene 
Published: November 2023

Introdução: A Doença de Pompe é uma doença genética rara de acometimento neuromuscular progressivo e frequentementefatal nas formas graves. A Alfa-alglicosidase, incorporada em outubro de 2019 por recomendação favorável da ComissãoNacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), é o tratamento oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS) paraa forma precoce, a qual tem início antes dos 12 meses de idade. Objetivos: Descrever a utilização e o impacto orçamentárioda Alfa-alglicosidase no tratamento da Doença de Pompe no âmbito do SUS. Material e Método: Trata-se de estudo descritivocom dados de mundo real, retrospectivos, administrativos e nacionais de dispensação, de maio de 2021 a setembro de 2022.Os dados foram extraídos por meio da Sala Aberta de Situação em Saúde (Sabeis), que é originada do Sistema de InformaçõesAmbulatoriais do SUS (SIA/SUS). Foram incluídos dados de pacientes com diagnóstico de Doença de Pompe e que estavam emuso de Alfa-alglicosidase. O preço unitário foi consultado na base do Sistema Integrado de Administração de Serviços Gerais(SIASG), por meio do Banco de Preços em Saúde. Os critérios para busca foram compras administrativas da Alfa-alglicosidasepelo Departamento de Logística em Saúde (DLOG/SE/MS). Resultados: A Alfa-alglicosidade é do grupo 1A do ComponenteEspecializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), com financiamento pelo Ministério da Saúde. A primeira compra foi emmarço de 2021, e a primeira dispensação ocorreu em maio do mesmo ano, 19 meses após a incorporação. Foram identificados29 usuários do medicamento, o estimado era entre 20 e 75 anos. A mediana de idade dos usuários foi de 22 anos e o pesomédio foi 45 kg, o estimado era respectivamente menor que 12 meses e 9,5kg. A maioria dos registros (97%) apresentouconsistência entre a quantidade aprovada e a quantidade mensal necessária com base no peso dos pacientes. Os preçosunitários das compras realizadas (R$ 1.373,10 e R$ 1.386,00) foram inferiores ao preço proposto pela empresa produtorapara a incorporação (R$ 1.408,80). O custo por paciente no primeiro ano de implementação foi R$ 632.724,48, superior aoestimado no relatório de recomendação (R$ 146.515,20). O impacto orçamentário do uso da Alfa-alglicosidase no tratamentoda Doença de Pompe no SUS, nos primeiros 12 meses após a implementação foi R$ 4.509.260,40, conforme o previsto emdois dos três cenários estimados no Relatório de Recomendação da tecnologia. Discussão e Conclusões: A implementação daAlfa-alglicosidase no SUS demorou mais do que o previsto pela legislação. A idade e o peso dos pacientes foram maiores do que o esperado. Os preços de compra foram inferiores ao previsto, porém o custo anual por paciente foi maior, provavelmente devido à subestimação do peso médio dos pacientes. O impacto orçamentário ficou dentro do previsto. Esses resultados ressaltam a importância de uma avaliação contínua das tecnologias incorporadas.