Changes in clinical and laboratory parameters in adolescents and young adults with hemophilia A after switching from standard half-life factor VIII to efmoroctocog alfa.
Authors: Зозуля Н.И. , Андреева Т.А. , Петров В.Ю. , Константинова В.Н. , Крашенинникова О.А. , Лаврентьева И.Н. , Свирин П.В. , Мелихов О.Г. 
Published: September 2024

Введение. Гемофилия — наследственное генетическое заболевание, связанное с дефицитом факторов свертывания крови, приводящим к кровотечениям различных локализаций. Основным принципом лечения гемофилии является специфическая заместительная терапия дефицитными факторами свертывания крови. Цель исследования: изучить динамику клинических и лабораторных показателей у пациентов с гемофилией А после перевода с лечения препаратами фактора свертывания крови VIII (FVIII) со стандартным периодом полувыведения на эфмороктоког альфа при наблюдении в течение 12 месяцев. Материалы и методы. В открытое многоцентровое несравнительное наблюдательное исследование в одной группе в условиях обычной медицинской практики были включены 30 пациентов в возрасте от 12 до 35 лет с гемофилией A любой тяжести, в возрасте от 12 до 33 лет, со среднегодовой частотой кровотечений ≥ 2, находящиеся на профилактической терапии препаратами FVIII на протяжении не менее одного года. Пациенты были разделены на 2 группы: 12–16 лет (n = 8) и 17–35 лет (n = 22). Для каждого пациента сбор данных проводился в рамках 5 визитов на протяжении 12 месяцев. Результаты. Лечение эфмороктокогом альфа, препаратом с пролонгированным периодом полувыведения, в течение 12 месяцев продемонстрировало улучшение клинических и лабораторных показателей у пациентов с гемофилией А, переведенных с лечения FVIII со стандартным периодом полувыведения. В возрастной группе 12–16 лет у 3 пациентов наблюдался как минимум один эпизод кровотечения, причем в течение первых 6 месяцев произошло в общей сложности 5 кровотечений. Среднегодовая частота кровотечений составила 0,6. В возрастной группе 17–35 лет у 10 пациентов наблюдался как минимум один эпизод кровотечения, в общей сложности 31 кровотечение за период исследования. Среднегодовая частота кровотечений составила 1,44. Серьезных нежелательных явлений зарегистрировано не было. Заключение. Положительная динамика наблюдалась уже в первые 6 месяцев исследования в обеих возрастных группах и включала изменения в частоте кровотечений, количестве инвазивных процедур и хирургических вмешательств, а также в состоянии суставов. Полученные результаты подтверждают высокую эффективность и безопасность эфмороктокога альфа при профилактическом лечении пациентов с гемофилией А.

Introduction. Hemophilia is a hereditary genetic disease associated with a deficiency of blood clotting factors, which results in bleeding in various locations. The fundamental tenet of hemophilia treatment is specific replacement therapy with deficient blood clotting factors. Аim: to study changes in clinical and laboratory parameters in patients with hemophilia A after switching from standard half-life factor VIII (FVIII) preparations to efmoroctocog alfa for 12 months. Materials and Methods. An open, multicenter, non-comparative, observational single-arm study was conducted in a routine clinical setting. The study included 30 patients with hemophilia A of any severity aged 12 to 35 years with an average annual bleeding frequency of ≥ 2 episodes and prophylactic therapy with FVIII for at least one year. The patients were divided into two groups: 12–16 years (n = 8) and 17–35 years (n = 22). For each patient, data were collected during 5 visits over 12 months. Results. Treatment with fmoroctocog alfa, a prolonged-half-life agent, for 12 months resulted in improvements in clinical and laboratory parameters in patients with hemophilia A switched from a standard-half-life FVIII. In the 12–16-year age group, three patients experienced at least one bleeding episode, with a total of 5 bleeds occurring during the first 6 months. The mean annualized bleeding rate was 0.6. In the 17–35-year age group, 10 patients experienced at least one bleeding episode, with a total of 31 bleeds during the study period. The mean annualized bleeding rate was 1.44. No serious adverse events were reported. Conclusion. Positive changes were observed already in the first 6 months of the study in both age groups and included changes in bleedings frequency, the number of invasive procedures and surgeries, as well as improvements in joints condition. The results obtained confirm the high efficacy and safety of efmoroctocog alfa in the prophylactic treatment of patients with hemophilia A.