Could iPS cells be clinically useful?
Authors: Aznar Justo 
Published: September 2016

Nel 2006, Takahashi e Yamanaka hanno dimostrato, per la prima volta, che i fibroblasti di topo possono essere riprogrammati ad uno stato simile a quello di cellule staminali embrionali con l’introduzione di una combinazione di quattro fattori di trascrizione. Queste cellule sono state chiamate “cellule staminali pluripotenti indotte” o “cellule iPS”. A differenza delle cellule staminali embrionali, l’uso di cellule iPS non solleva questioni etiche. In questo articolo, si fa riferimento in particolare a: 1. esperimenti preclinici condotti fino ad oggi utilizzando cellule iPS, 2. la creazione di linee cellulari a partire da cellule iPS ottenute da cellule adulte di pazienti affetti da varie malattie e 3. l’ottenimento di animali clonati da cellule iPS. Esperimenti preclinici sono stati condotti con l’anemia falciforme e modelli di topi affetti da emofilia. Nel gennaio 2009, Nelson et al. hanno ampliato le indicazioni terapeutiche delle cellule umane iPS, fornendo la prima prova per la riparazione di disturbi cardiaci. Diverse linee di cellule sono state ottenute da cellule umane iPS. Fino ad ora sono stato ottenuto linee di cellule in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica, l’immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi, la sindrome di Shwachman-Bodian-Diamond, la malattia di Gaucher di tipo III, la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, il morbo di Parkinson, la corea di Huntington, il diabete mellito di tipo 1, la sindrome di Down (trisomia 21) e la malattia di Lesch-Nyhan, il morbo di Parkinson idiopatica, l’atrofia muscolare spinale, l’anemia di Fanconi, le malattie mieloproliferative, il diabete di tipo 1. Ottenere animali vivi da cellule iPS. In base alle nostre conoscenze, Kang et al. sono stati i primi a dimostrare che le cellule iPS possono autonomamente generare topi a termine tramite la complementazione della blastocisti tetraploide. Dopo gli esperimenti di Kang anche Boland et al. hanno prodotto 31 topi vivi da 37 linee di cellule iPS generate dai fibroblasti della pelle. L’uso di cellule di IPS per impedire l’uso di cellule staminali embrionali non può avere altro che una valutazione positiva da un punto di vista etico. Tuttavia, il loro utilizzo per produrre esseri umani clonati, se questo diventasse tecnicamente realizzabile, non sarebbe eticamente ammissibile. ---------- In 2006, Takahashi and Yamanaka demonstrated, for the first time, that mouse fibroblasts can be reprogrammed into an embryonic stem cell-like state by introducing combinations of four transcription factors. These cells were termed “induced pluripotent stem cells” or “iPS cells”. Unlike embryonic stem cells, the use of iPS cells has no ethical difficulty. In this article, we are going to refer specifically to: 1. preclinical experiments conducted to date using iPS cells; 2. the creation of cell lines from iPS cells obtained from the adult cells of patients with different diseases; and 3. the obtaining of cloned animals from iPS cells. Preclinical experiments have been conducted with sickle cell anaemia and haemophilic mice models. In January 2009, Nelson et al. expanded the therapeutic indications of human iPS cells by providing the first evidence for repair of heart disorders. Different disease cell lines obtained from human iPS cells. Up until now it has been obtained cell lines in patients with amyotrophic lateral sclerosis, adenosine deaminase deficiency-related severe combined immunodeficiency, Shwachman-Bodian-Diamond syndrome, Gaucher disease type III, Duchenne and Becker muscular dystrophy, Parkinson’s disease, Huntington’s disease, juvenile onset, type 1 diabetes mellitus, Down’s syndrome (trisomy 21) and the carrier state of Lesch-Nyhan syndrome, idiopathic Parkinson’s disease, spinal muscular atrophy, Fanconi anaemia, myeloproliferative disorders, type 1 diabetes. Obtaining live animals from iPS cells. To our knowledge, Kang et al. were the first to demonstrate that iPS cells can autonomously generate fullterm mice via tetraploid blastocyst complementation. After Kang’s experiments also Boland et al. produced 31 live mice from 37 iPS cell lines generated from skin fibroblasts. The use of iPS cells to prevent the use of embryonic stem cells cannot have anything other than a positive ethical evaluation. However, using them to produce cloned human beings, if this becomes technically feasible, would not be ethically admissible.