Оценка эффективности применения мезенхимальных стволовых клеток плаценты в лечении приобретенной апластической анемии у детей
Authors: Исайкина Я.И. , Емельянова И.В. , Лях Е.Г. , Углова Т.А. , Новикова М.А. , Савич Ю.В. , Жерносеченко А.А. 
Published: October 2024

Введение. Приобретенная апластическая анемия (ПАА) – это заболевание кроветворной системы с резким угнетением всех ростков гемопоэза, обусловленное аутоиммунным процессом или дефектом стволовых клеток. Мезенхимальные стволовые клетки (МСК) обладают выраженными иммуносупрессивными свойствами и способностью поддерживать гемопоэз. Цель исследования. Оценка эффективности применения биомедицинского клеточного продукта (БМКП) МСК плаценты для лечения детей с тяжелой ПАА. Материалы и методы. Тридцать три пациента в возрасте от 1 года до 16 лет, которым была назначена иммуносупрессивная терапия (ИСТ), были включены в исследование. Девять из них получили дополнительно БМКП МСК плаценты в кумулятивной дозе 9,4 (8,3–13,3) ×106/кг, 14 пациентов – БМКП МСК костного мозга в дозе 3,7 (2,2– 8,7) ×106/кг, и 10 пациентов (группа контроля) получили стандартную ИСТ. Результаты. Результаты показали, что 78% пациентов, получивших БМКП МСК плаценты, ответили на ИСТ к 180-му дню и 86% сохранили гематологический ответ к 360-му дню, тогда как в группе контроля таких пациентов было 50% и 40% соответственно, при этом только пациенты с дополнительным введением МСК плаценты достигли полного гематологического ответа (р=0,0177). Различия в достижении как полного, так и частичного гематологического ответа между группами, получившими МСК плаценты и МСК костного мозга, отсутствовали. Заключение. Использование БМКП МСК плаценты при ИСТ у детей с тяжелой ПАА позволяет увеличить частоту достижения стойкого гематологического ответа на ИСТ у детей с тяжелой ПАА и по эффективности не уступает БМКП МСК костного мозга.

Introduction. Acquired aplastic anemia (AA) is hemopoietic system diseases caused by an autoimmune process or hematopoietic stem and progenitor cells failure. Mesenchymal stem cells (MSCs) derived from the placenta tissue (MSCs-Pl) have high immunosuppressive potential and the ability to support hematopoiesis. Purpose. To evaluate the effect of the use of MSCs-Pl for the treatment severe АА in children. Materials and methods. We included 23 patients from 1 to 16 years old with severe AA, who received immunosuppressive therapy (IST). Patients in the study group (n=9) received additional MSCs-Pl in total dose 9.4 (8.3–13.3) ×106/kg, 14 patients received MSCs from bone marrow in total dose 3.7 (2.2–8.7) ×106/kg, while patients in the control group received only standard IST. Results. The result indicated that 78% of patients in MSCs-Pl group achieved hematological response at 180 days and 86% patients saved it at 360 days that is significantly higher than in standard IST group – 50% and 40% of cases respectively. Important that only patients with MSCs-Pl (22%) achieved hematological complete response (р=0.0177). The response rate to therapy didn’t different between patients received MSCs-Pl or MSCs from bone marrow. Conclusion. We conclude that the use of placental MSCs in IST allows children with severe AA to achieve a sustained hematological response with a higher complete response rate, and therapeutic efficacy of placental MSCs is comparable to bone marrow MSCs.