CРАВНИТЕЛЬНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ЛЕКАРСТВЕННОЙ ПОЛИТИКИ В ОТНОШЕНИИ ОРФАННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ В США, ЕВРОПЕЙСКОМ СОЮЗЕ И РЕСПУБЛИКЕ КАЗАХСТАН
Authors: Д.Е. Калиева , А.К. Тургамбаева , З.А. Керимбаева , Ж.Б. Накипов , С.Б. Саусакова 
Published: October 2024

Актуальность: Лекарственная политика в отношении орфанных заболеваний является областью особого внимания, учитывая медицинские потребности, связанные с редкими болезнями, и относительно большое влияние, которое эти заболевания и их лечение потенциально могут оказать на бюджеты здравоохранения. Цель: Основная цель этого исследования заключалась в сравнении лекарственной политики в отношении орфанных заболеваний в Соединённых Штатах Америки (США), Европейском Союзе (ЕС) и Республике Казахстан (РК) и оценке ее влияния на утвержденные национальные перечни лекарственных препаратов (ЛП) для лечения редких болезней. Материалы и методы: Списки всех ЛП, получивших статус «орфанный» и разрешенных на фармацевтических рынках США, ЕС и РК, были получены с использованием национальных реестров лекарственных средств (ЛС), доступных в базах данных регулирующих органов. Исследование проводилось с декабря 2023 по январь 2024 года. Поиск и сравнительный анализ проводились по коду Анатомо-терапевтическо-химической классификациии (АТХ коду) и Международному непатентованному наименованию (МНН). Статистический анализ включал описательную статистику. Обработка данных проводилась в программном обеспечении Microsoft Excel 2022 MSO (версия 2312 Сборка 16.0.17126.20132). Результаты: Исследование показало, что США и ЕС ввели лекарственную политику, поощряющие разработку орфанных ЛП, тогда как РК еще не разработала четкую политику, что является фактором, способствующим меньшему количеству утвержденных ЛП для лечения редких болезней в стране. В отечественный перечень орфанных препаратов входит 14.8% общего числа одобренных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами («англ. Food and Drug Administration (FDA)») ЛП со статусом «орфанный» и 11.6% от общего числа ЛП со статусом «орфанный» утвержденных Европейским медицинским агентством («англ. «European Medicines Agency (EMA)»). Выводы: Результаты этого исследования подчеркивают значительный разрыв в доступности ЛП для лечения орфанных препаратов в РК по сравнению с США и ЕС, что указывает на необходимость совершенствования лекарственной политики в отношении орфанных заболеваний. Необходимо принять адекватные меры для внедрения специальных государственных стимулирующих мер по разработке орфанных ЛП отечественными производителями. По результатам исследования представляется целесообразным обеспечить вывод на фармацевтический рынок ЛП для лечения орфанных заболеваний входящих в национальный список, а также рассмотреть возможность расширения утвержденного перечня на основании ЛП, входящих в реестры ЛС США и Европы.

Background: Drug policy for orphan diseases is an area of particular focus, given the medical needs associated with rare diseases and the relatively large impact that these diseases and their treatment have the potential to have on health budgets. Aim of the study: The main objective of this study was to compare drug policies for orphan diseases in the United States of America (USA), the European Union (EU) and the Republic of Kazakhstan and to assess their impact on the approved national lists of medicines for rare diseases. Materials and methods: Lists of all drugs that have been granted orphan drug status and are authorised in the US, EU and the Republic of Kazakhstan pharmaceutical markets were obtained using national drug registries available in regulatory databases. The study was conducted from December 2023 to January 2024. Search and comparative analyses were performed by ATX code and INN. Statistical analysis included descriptive statistics. Data processing was performed in Microsoft Excel 2022 MSO software (version 2312 Build 16.0.17126.20132). Results: The study found that the US and EU have introduced drug policies that encourage the development of orphan drugs, while the Republic of Kazakhstan has yet to develop a clear policy, which is a contributing factor to the lower number of approved drugs for rare diseases in the country. The domestic list of orphan drugs includes 14.8% of the total number of (Food and Drug Administration) FDA-approved orphan drugs and 11.6% of the total number of European Medical Agency (EMA) - approved orphan drugs. Conclusions: The results of this study show a significant gap in the availability of medicines for orphan diseases in the Republic of Kazakhstan compared to the USA and the EU, which indicates the need to improve drug policy for orphan diseases. Adequate measures should be taken to introduce special state incentives for the development of orphan drugs by domestic manufacturers. Based on the results of the study, it would be advisable to ensure that the drugs for the treatment of orphan diseases included in the national list are brought to the pharmaceutical market, and to consider the possibility of expanding the approved list based on drugs included in the drug registers of the USA and Europe.

Өзектілігі: Сирек кездесетін аурулармен байланысты медициналық қажеттіліктерді және осы аурулардың және оларды емдеудің Денсаулық сақтау бюджеттеріне әсерін ескере отырып, орфандық ауруларға қатысты дәрілік саясат ерекше назар аудару керек сала болып табылады. Мақсаты: Бұл зерттеудің негізгі мақсаты Америка Құрама штаттарында (АҚШ), Еуропалық Одақта (ЕО) және Қазақстан Республикасында (ҚР) орфандық ауруларға қатысты дәрілік саясатты салыстыру және оның сирек кездесетін ауруларды емдеу үшін бекітілген дәрілік препараттардың бекітілген Ұлттық тізімдеріне әсерін бағалау болды. Материалдар мен әдістер: "Орфандық" мәртебесін алған және АҚШ, ЕО және ҚР фармацевтикалық нарықтарында рұқсат етілген барлық дәрілік препараттардың тізімдері реттеуші органдардың дерекқорларында қолжетімді дәрілік заттардың (ДЗ) ұлттық тізілімдерін пайдалана отырып алынды. Зерттеу 2023 жылдың желтоқсанынан 2024 жылдың қаңтарына дейін жүргізілді. Іздеу және салыстырмалы талдау анатомиялық терапевтік химиялық жіктеу коды және халықаралық жалпы атауы бойынша жүргізілді. Статистикалық талдау сипаттамалық статистиканы қамтыды. Деректерді өңдеу Microsoft Excel 2022 mso бағдарламалық жасақтамасында жүргізілді (2312 нұсқасы 16.0.17126.20132 құрастыру). Нәтижелер: Зерттеу көрсеткендей, АҚШ пен ЕО дәрі-дәрмек саясатын енгізді, бұл орфандық препараттардың дамуын ынталандырады, ал ҚР әлі нақты саясат жасамаған, бұл елде сирек кездесетін ауруларды емдеуге арналған мақұлданған дәрілердің аз болуына ықпал етеді. Орфандық препараттардың отандық тізіміне" орфандық "мәртебесі бар өнімдер мен дәрі-дәрмектерді бақылау басқармасы(FDA) мақұлдаған препараттардың жалпы санының 14.8% және Еуропалық медициналық агенттік (EMA) бекіткен" орфандық" мәртебесі бар дәрілердің жалпы санының 11.6% кіреді. Қорытынды: Бұл зерттеудің нәтижелері АҚШ пен ЕО-мен салыстырғанда ҚР-да орфандық препараттарды емдеуге арналған препараттардың қолжетімділігіндегі айтарлықтай алшақтықты көрсетеді, бұл орфандық ауруларға қатысты дәрілік саясатты жетілдіру қажеттігін көрсетеді. Отандық өндірушілердің орфандық дәрі-дәрмектерін әзірлеу бойынша арнайы мемлекеттік ынталандыру шараларын енгізу үшін барабар шаралар қабылдау қажет. Зерттеу нәтижелері бойынша ұлттық тізімге кіретін орфандық ауруларды емдеу үшін препараттардың фармацевтикалық нарыққа шығуын қамтамасыз ету, сондай-ақ АҚШ пен Еуропаның ДЗ тізіліміне кіретін дәрілік препараттар негізінде бекітілген Тізбені кеңейту мүмкіндігін қарастыру орынды болып көрінеді.