Assessment of Effectiveness of Various Therapeutic Methods for Hemophilia in Azerbaijan
Authors: Ализаде Г.А. 
Published: March 2022

Цель. Оценить клиническую эффективность внедрения различных вариантов профилактического лечения пациентов с гемофилией А плазматическими препаратами свертывания крови.Материалы и методы. Методом копи-пара (case-kontrol) были сформированы группы пациентов, охваченных протоколами профилактической терапии (основная группа) и получавших эпизодическую терапию по потребности (контрольная группа). При включении пациентов в основную и контрольную группы учитывалась сходность клинико-демографических характеристик пациентов (возраст, тяжесть заболевания, наличие гемартрозов, состояние коагулограммы). Продолжительность, регулярность профилактической терапии в основной группе должна быть не менее 12 месяцев. В первичную профилактику (регулярное постоянное лечение, начинаемое в отсутствие гемартроза у детей в возрасте до 3 лет) были включены 6 пациентов с тяжелой и 8 пациентов со среднетяжелой формами гемофилии А. Во вторичную профилактику (регулярное постоянное лечение, начинаемое после 2-го или более позднего кровотечения в крупные суставы) были включены соответственно 8 и 11 пациентов. Третичная профилактика (регулярное постоянное лечение, которое начиналось после наступления поражения суставов) была проведена 38 пациентам с тяжелой и 21 пациенту со среднетяжелой гемофилией. В контрольной группе по сравнению с опытной геморрагические эпизоды чаще наблюдались и при тяжелой, и при среднетяжелой гемофилии. В опытной группе у 38,5±6,85% пациентов с тяжелой и у 42,5±7,85% пациентов со среднетяжелой формами гемофилии в течение 12 месяцев не было геморрагических эпизодов. Тяжелые кровотечения в контрольной группе при тяжелой и среднетяжелой формах гемофилии (84,6±5,0 и 10,0±4,7%) соответственно в 2 и 4 раза чаще наблюдались по сравнению с опытными группами (40,4±6,8 и 2,5±2,5%). Сравниваемые группы пациентов более выраженно отличались друг от друга по частоте гематурии, подкожных и внутримышечных гематом, желудочно-кишечных кровотечений и обострения хронических гемартрозов.В зависимости от протоколов лечения (Мальмо и Утрехт) частота отмеченных эпизодов друг от друга существенно не отличалась. Более эффективной была первичная профилактика, на фоне которой у 7,1% пациентов с тяжелой формой гемофилии были тяжелые кровотечения, а у 7 пациентов обострения хронических гемартрозов не было отмечено. Сходные результаты были получены при вторичной профилактике. На фоне третичной профилактики у 32,2% пациентов отмечались тяжелые кровотечения (52,2% в контрольной группе) и у 3,4% пациентов обострение хронических гемартрозов (в контрольной группе – 16,3%).Оригинальные исследования. Научная публикация.Выводы. Эффективность профилактической терапии гемофилии А более адекватно оценивается сравнением его результатов с результатами эпизодической терапии (по потребности). Профилактическая терапия гемофилии в течение 12 месяцев у пациентов с тяжелой формой в 38,5±6,8%, со среднетяжелой формой в 42,5% случаев предупреждает заметные геморрагические эпизоды, снижает риск тяжелых кровотечений в 2 и 4 раза соответственно, гематурии – более чем в 9 раз, желудочно-кишечных кровотечений – более чем в 10 раз. Среди вариантов профилактической терапии сравнительно более эффективны первичная и вторичная профилактика, третичная профилактика снижает риск тяжелых кровотечений с 52,2% до 32,2%, обострение хронических гемартрозов – с 16,3 до 3,4%.

Purpose. Comparative assessment of the clinical effectiveness of various options for preventive treatment of patients with hemophilia.Materials and methods. With the method of copy-pair (case-control), there were formed the groups of patients covered with protocols of preventive treatment (main group) and those with episodic therapy on need (control group). While including patients to the main and control groups, the similarity of the clinical and demographic characteristics of patients (age, severity of disease, presence of hemarthrosis, state of the coagulogram) were taken into account. Duration, regularity of preventive treatment in the main group should be at least 12 months. Primary prevention (regular ongoing treatment, starting in the absence of osteochondrosis in children under 3 years old) included 6 patients with severe hemophilia and 8 patients with moderate hemophilia A. Secondary prevention (regular, continuous treatment, starting after the 2nd or later bleeding into large joints) included respectively 8 and 11 patients. Tertiary prevention (regular ongoing treatment, starting after the onset of joint damage) was performed in 38 patients with severe hemophilia and 21 patients with moderate hemophilia.In the control group (in comparison with experience group), hemorrhagic episodes were observed more often in patients with severe and moderate hemophilia. In the experience group, in 38.5±6.85% of patients with severe hemophilia and 42.5±7.85% of patients with moderate forms of hemophilia, no hemorrhagic episodes were observed during 12 months. Severe bleeding in the control group with severe and moderate hemophilia (correspondingly, 84.6±5.0 and 10.0±4.7%) were observed correspondingly 2 and 4 times more often than in the experience groups (40.4±6.8 and 2.5±2.5%). The compared groups of patients were more pronouncedly different from each other; according to the frequency of hematuria, subcutaneous and intramuscular hematomas, gastrointestinal bleeding, and exacerbation of chronic hemarthrosis.Depending on the treatment protocols (Malmo and Utrext), the frequency of noted episodes did not differ from each other significantly. Primary prevention, on the background of which, in 7.1% of patients with severe hemophilia, severe bleeding was observed, and in 7 patients, exacerbation of chronic hemarthrosis was not observed, was more effective. The similar results were achieved in secondary prevention. On the background of the tertiary prevention, severe bleeding was observed in 32.2% of patients (52.2% in the control group), and 3.4% of patients had exacerbation of chronic hemarthrosis (16.3% in the control group).Conclusion. Effectiveness of preventive therapy of hemophilia A is more adequately assessed if comparing its results with the results of episodic therapy (on need). Preventive therapy of hemophilia during 12 months prevents hemorrhagic episodes, respectively, in 38.5±6.8% of cases of severe form, 42.5% of cases of moderate form, reduces the risk of severe bleeding by 2 and 4 times, hematuria – by more than 9 times, gastrointestinal bleeding – by more than 10 times. The primary and secondary prevention are relatively more effective; tertiary prevention reduces the risk of severe bleeding from 52.2% to 32.2%, exacerbation of chronic hemarthrosis from 16.3 to 3.4%.