Predicting the Effectiveness of Somatropin Therapy in Children with Turner Syndrome
Authors: Песковая Н.А. , Солнцева А.В. 
Published: March 2024

Синдром Шерешевского – Тернера (СШТ) является наиболее распространенной хромосомной аномалией, приводящей к низкорослости. Правильный выбор тактики лечения позволяет значительно улучшить ростовой прогноз и повысить качество жизни пациенток. Отсутствие возможности прогнозирования окончательного результата терапии препаратами соматропина обусловливает необходимость выполнения научного исследования, позволяющего повысить эффективность оказания помощи за счет персонифицированного подхода к лечению. Цель. Разработка математических моделей и классификационных схем для прогнозирования эффективности терапии препаратами соматропина у детей с синдромом Шерешевского – Тернера. Выполнен анализ ростовых показателей 146 девочек с синдромом Шерешевского – Тернера, наблюдавшихся в ГУ «Республиканский центр медицинской реабилитации и бальнеолечения» в 2005–2021 гг. и получавших непрерывное лечение препаратами соматропина в среднесуточной дозе 45 мкг/кг в течение одного года и более. Выявлены значимые долечебные факторы, определяющие недостаточный ответ на терапию ГР у детей с СШТ: более высокие значения SDS роста (ОШ 3,6 (95% ДИ 1,8–7,5)), меньшая разница между SDS роста до лечения и SDS генетического роста (ОШ 0,5 (95% ДИ 0,3–0,9)), возраст начала пубертата (ОШ 0,5 (95% ДИ 0,3–0,7)). ∆SDS роста определена как индикатор, используемый для прогнозирования эффективности применения ГР у пациенток с СШТ через 1 год лечения (ОШ 0,1 (95% ДИ 0,03–0,7)). На основании выявленных факторов разработаны математические модели прогнозирования эффективности терапии препаратами соматропина у детей с СШТ на старте лечения (точность 80,6% (95% ДИ 71,2–90%)) и через 1 год применения соматропина (точность 84,3% (95% ДИ 76,3–92,3%)). Предложены классификационные схемы для определения эффективности применения соматропина у детей с СШТ в зависимости от показателей роста (SDS роста) до и через 1 год (ΔSDS роста) терапии с учетом возраста начала пубертата (чувствительность 90,3%, специфичность 56,5%).

Turner syndrome is the most common chromosomal abnormality, resulting in short stature. The correct treatment tactic allows to significantly improvement of the growth forecast and increases the quality of patient’s life. The inability to predict the final result of growth hormone therapy necessitates a scientific study to improve the efficiency of care through a personalized approach to treatment. The aim of the study: to develop mathematical models and classification schemes for predicting the effectiveness of somatropin therapy in children with Turner syndrome. The study included 146 girls with Turner syndrome, who observed in the Republic Center for Medical Rehabilitation and Balneotherapy in 2005–2021 and received continuous treatment with a somatropin in an average daily dose of 45 mcg/kg for one or more years. Significant pre-treatment factors that determine the insufficient response to growth hormone therapy in children with Turner syndrome were identified: higher values of height SDS (OR 3.6 (95% CI 1.8–7.5)), a smaller difference between pre-treatment height SDS and genetic height SDS (OR 0.5 (95% CI 0.3–0.9)), age of puberty onset (OR 0.5 (95% CI 0.3–0.7)). Height ∆SDS was defined as an indicator of the effectiveness of growth stimulating therapy in patients with Turner syndrome after a year of treatment (OR 0.1 (95% CI 0.03–0.7)). Based on the identified factors, prognostic models of growth hormone therapy effectiveness in children with Turner syndrome at the start of treatment (accuracy 80.6% (95% CI 71.2–90%)) and after a year of somatropin use (accuracy 84.3% (95% CI 76.3–92.3%)) were developed. Classification schemes have been proposed to determine the effectiveness of somatropin use in children with Turner syndrome depending on growth indicators before and after 1 year of therapy, and the age of puberty onset (sensitivity 90.3%, specificity 56.5%).