Triagem neonatal para galactosemia: avaliação econômica de custo-efetividade e impacto orçamentário no brasil
Authors: Boa Sorte Ney , Raynal Floriano Fabiana , Simon Jose , Zimmermann Ivan , Amorim Tatiana 
Published: December 2024

Introdução
A avaliação econômica da utilização da estratégia de triagem neonatal universal para galactosemia no SUS (Sistema Único de Saúde), por meio da ampliação do escopo de patologias do Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), já aprovado na lei 14.154/2021, deve ser reavaliada pela CONITEC. Avaliamos o custo-efetividade (EC-E)e a analise do impacto orçamentário (AIO) dessa incorporação.
Métodos
Estudo de avaliação econômica de custo-efetividade (EC-E) e AIO. A tecnologia avaliada foi a triagem neonatal universal para a galactosemia, com dosagem de galactose total em amostras de sangue seco em papel filtro. O comparador, o diagnóstico por suspeita clínica. O horizonte temporal empregado correspondeu ao primeiro ano de vida da criança, pois este é o período de risco para a ocorrência de complicações graves e potencialmente fatais, como a insuficiência hepática e os quadros sépticos, bem como ocorrem a maioria dos óbitos (75,0%). A perspectiva utilizada foi a do SUS e foram computados todos os custos diretos, estimados a partir da tabela SIGTAP e de compras governamentais, considerando a expectativa de vida média do brasileiro. Estimativas da RCEI entre as estratégias de triagem neonatal e o diagnóstico clínico foram modeladas. Os desfechos em saúde avaliados foram “óbito evitado” e “anos de vida potenciais ganhos” (AVPG), desfecho para o qual foi aplicada uma taxa de desconto de 5% ao ano. Análises de sensibilidade determinística univariada e probabilística foram realizadas. Para análise de impacto orçamentário foram utilizados os dados de cobertura do PNTN para todo o Brasil, em 2019, e os mesmos parâmetros de acurácia, retestagem para falsos positivos e custos estimados no modelo do EC-E.
Resultados
A RCEI por óbito evitado foi estimada em R$ 259.052,37, e de R$ 4.143,31 para o ganho de um ano de vida em potencial. Considerando o desfecho de efetividade do óbito evitado, ou seja, vida salva, o custo médio por criança não rastreada foi de R$ 0,49 enquanto o custo por criança rastreada foi de R$ 4,46. A prevalência ao nascer de galactosemia e a probabilidade de se fazer o diagnóstico clínico foram as variáveis de maior impacto na análise determinística univariada. Maiores prevalências, reduzem a RCEI, enquanto melhor capacidade de diagnóstico clínico aumentam a RCEI. Para o desfecho de anos potenciais de vida ganho (AVPG), a curva de aceitabilidade mostrou que, para valores da RCEI a partir de R$ 7.034,40, a estratégia de diagnóstico com a triagem neonatal passa a ter maior probabilidade de ser custo-efetivo do que a de diagnóstico clínico. O impacto orçamentário, no 1º ano, foi estimado em R$ 8.602.601,03, com acumulado em 5 anos estimado em R$ 46.560.238,15, dos quais 96,2% se devem ao processo de triagem dos RNs. A cobertura do PNTN e a incidência da doença foram os parâmetros de maior influência na AIO.
Discussão e conclusões
 Dado a baixa prevalência, a estratégia da TN não é custo-efetiva no limiar de disponibilidade a pagar de 1 PIB per capita, para se evitar um óbito. Contudo, considerando anos potenciais de vida ganhos, a partir da disponibilidade a pagar de R$ 10.561,60/AVPG, a TN foi 100% custo efetiva, o que está abaixo do limiar estabelecido pela CONITEC. Ademais, o maior impacto orçamentário diz respeito ao processo de triagem neonatal e muito pouco ao seguimento da doença.