Dilemmák egy új kezeléssel remisszióba hozott AML-beteg esete kapcsán: a kezelés intenciójának változása
Authors: Kellner Ádám , Rajnics Péter , Kollár Balázs , Karádi Éva , Ercsei Ibolya , Pavlovics Anett , Káposztás Zsolt , Ternyik László , Kajtár Béla , Kereskai László , Egyed Miklós 
Published: January 2021

Összefoglaló. Az acut myeloid leukemia a csontvelői eredetű
hemopoetikus őssejtek malignus klonális betegsége. A betegség lefolyása,
különösen a nagy dózisú kemoterápiára és allogén csontvelő-transzplantációra
alkalmatlan betegek számára, a legutóbbi időkig szinte kivétel nélkül fatális
volt. Az idős és/vagy leromlott állapotú acut myeloid leukemiás betegek
kezelésében óriási áttörést hozott a Bcl2- (B-cell lymphoma 2) inhibitor –
venetoclax és a hypomethyláló azacitidin kombinációja.

Ötvenéves nőbetegünkön a normál karyotípusú, nucleophosmin 1 mutációval járó acut
myeloid leukemia diagnózisa előtt szeptikus állapotot okozó végbéltályog miatt
tehermentesítő colostomaképzést végeztünk.

A széles spektrumú kombinált antibiotikus kezelés mellett is súlyosan elesett,
szeptikus állapotú betegen a nagy dózisú, kuratív indukciós kezelést nem
tartottuk kivitelezhetőnek, ezért venetoclax–azacitidin kombinációt
alkalmaztunk. A beteg az első ciklus alatt az antibiotikus, antimycoticus
kezelés mellett masszív hemoszupportációra szorult. A második ciklus alatt
lényeges szövődményt már nem észleltünk, a ciklus végén elvégzett
csontvelővizsgálat pedig komplett hematológiai remissziót igazolt. A páciens
önellátóvá vált, a végbéltályog jelentősen javult. Az új kezelési lehetőség
mellett elért remisszió, a beteg javuló általános állapota korábban ismeretlen
problémát vet fel. Egy 50 éves beteg jó prognózisú eltéréssel járó acut myeloid
leukemiájának ellátása a nagy dózisú kemoterápiával elért első remisszióban nem
igényel allogén csontvelő-transzplantációt. „Nem kuratív” kezeléssel elért
remisszióban hogyan folytassuk a kezelést?

Summary. Acute myeloid leukemia is a clonal malignancy of bone
marrow haemopoietic stem cells. Until recently the outcome of the disease has
been almost without exemption fatal, especially in cases ineligible for high
dose induction chemotherapy and bone marrow transplantation. The Bcl-2 inhibitor
venetoclax-azacitidine combination is a breakthrough therapy for the elderly and
frail AML patient.

Prior to the diagnosis of normal karyotype NPM 1 mutant AML of our 50-year-old
female patient a colostomy had been performed due to anal abscess leading to
sepsis.

The septic patient being extremely frail in spite of wide spectrum antibiotic
treatment was deemed ineligible for high dose curative induction treatment,
hence venetoclax-azacitidine combined treatment was used. During cycle 1 the
patient needed massive transfusion support beside concomitant antibiotic and
antimycotic medication. On course of cycle 2 no major complications were
detected, BM evaluation at the end of cycle confirmed complete haemotologic
remission. The abscess significantly improved, the patient’s self-care
capability was restored. The remission induced by this new option and the
improvement of the performance status of the patient raised hitherto unasked
questions. In case of a patient aged 50, a favourable prognosis AML in remission
following high dose induction does not mandate HSCT as a next step. How shall we
follow the course of treatment in remission elicited by a ‘non-curative’
option?