Estimation of Secondary Prophylaxis Effectiveness in Patients with Severe Form of Hemophilia A
Authors: Талако Т.М. , Кузьмич Е.А. , Цвирко Д.Г. , Змачинский В.А. , Усс А.Л. 
Published: April 2022

Среди пациентов детского возраста с гемофилией профилактическое введение антигемофильных препаратов является предпочтительным по сравнению с введением по требованию. Эффективность вторичной профилактики у взрослых пациентов требует уточнения.Цель исследования. Изучить эффективность профилактического режима введения препарата фактора свертывания (F) VIII у взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Материалы и методы. В исследование были включены 12 пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Профилактическое лечение включало введение препарата FVIII в дозе 30–40 МЕ/кг массы тела 3 раза в неделю в течение 6 месяцев. До начала и в течение 6 месяцев исследования ежемесячно всем пациентам проводилась оценка состояния свертывающей системы крови (коагулограмма), определение уровня FVIII и наличия ингибитора к нему, оценка выраженности болевого синдрома (ВАШ), состояния суставов (Gilbert’s score и Hemophilic Joint Health Score 2.1 (HJHS Total score)), количества эпизодов кровотечений в месяц и необходимости дополнительного введения препарата FVIII.Результаты. Статистически значимое снижение индекса ВАШ и Gilbert’s score было выявлено через 1 месяц после начала вторичной профилактики и через 2, 3, 4, 5 и 6 месяцев было статистически значимо меньше исходных величин. Наибольшее снижение индекса ВАШ выявлено через 6 месяцев вторичной профилактики: 27,5 (17,5–37,5) мм, наибольшее снижение показателя Gilbert’s score – через 4 месяца: 3,0 (2,0–4,5) балла и сохранялось таким же после 5 и 6 месяцев профилактики. Через 3 месяца после начала вторичной профилактики установлено значимое снижение показателя HJHS Total score, которое продолжалось ежемесячно до окончания профилактики. Наибольшее снижение HJHS Total score наблюдалось после 5 месяцев профилактики – 3,5 (2,0–5,0) балла, оставалось таким же и через 6 месяцев профилактики.Заключение. В ходе проведения исследования установлено, что заместительное лечение FVIII в виде вторичной профилактики оказывает влияние как на показатели болевого синдрома, так и на функциональное состояние суставов, что свидетельствует не только о возможности, но и об обоснованности ее проведения у взрослых пациентов с тяжелой формой гемофилии А.

Prophylactic administration of antihemophilic drugs is preferable compared to the treatment "on demand" among pediatric patients with hemophilia. The effectiveness of prophylactic treatment in adult patients requires clarification.Objective is to evaluate the effectiveness of secondary prophylaxis with coagulation factor (F) VIII in adult patients with severe hemophilia A.Materials and methods. The study included 12 patients with severe hemophilia A. Prophylaxis included the administration of FVIII at a dose of 30–40 IU/kg body weight 3 times a week for 6 months. Prior to and during the 6 months of the study, monthly, all patients underwent an assessment of coagulogram, level of FVIII and the presence of an inhibitor to it, the severity of pain (VAS), joint’s status (Gilbert’s score and Hemophilic Joint Health Score 2.1 (HJHS Total score)), bleeding episodes per month and the need for additional administration of the FVIII.Results. A statistically significant decrease of VAS index and Gilbert’s score was detected 1 month after the start of prophylaxis and after 2, 3, 4, 5, and 6 months they were significantly less than the initial values. The highest decrease of VAS index was revealed after 6 months of prophylaxis: (17.5–37.5) mm, the largest decrease of Gilbert’s score – after 4 months: 3.0 (2.0–4.5) and it remained the same after 5 and 6 months of prevention. After 3 months of prophylaxis a significant decrease of HJHS Total score was established, which continued monthly until the end of prevention. The greatest decrease in HJHS Total score was observed after 5 months of prevention – 3.5 (2.0–5.0) and it remained the same after 6 months of prevention.Conclusions. In the course of the study it was found that secondary prohpylaxis with affects both the pain syndrome and the functional state of the joints, which indicates not only the possibility, but also the validity of its implementation in adult patients with severe hemophilia A.