Patent AR-081295-A1 (AR)
Title: Tratamiento de enfermedades relacionadas con lim homeobox 2(lhx2) mediante la inhibicion del transcripto antisentido natural a polinucleotidos lhx2
Filed: 2011-05-19
Abstract: Reivindicacion 1: Un método de modular una funcion de y/o la expresion de un polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2) en un sistema biologico que comprende: poner en contacto dicho sistema con al menos un oligonucleotido antisentido de 5 a 30 nucleotidos de longitud en donde dicho al menos un oligonucleotido tiene al menos 50% de identidad de secuencia con un complemento inverso de un antisentido natural de un polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2); de este modo modula una funcion de y/o la expresion del polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2). Reivindicacion 2: Un método de modular una funcion de y/o la expresion de un polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2) en un sistema biologico de acuerdo con la reivindicacion 1 que comprende: poner en contacto dicho sistema biologico con al menos un oligonucleotido antisentido de 5 a 30 nucleotidos de longitud donde dicho al menos un oligonucleotido tiene al menos 50% de identidad de secuencia con un complemento inverso de un polinucleotido que comprende 5 a 30 nucleotidos consecutivos dentro de los nucleotidos de transcripto antisentido natural 1 a 2145 de la SEQ ID Ns: 2, 1 a 606 de la SEQ ID Ns: 3 y 1 a 480 de la SEQ ID Ns: 4; de este modo modula una funcion de y/o la expresion del polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2). Reivindicacion 18: Un oligonucleotido modificado, sintético que comprende al menos una modificacion donde la al menos una modificacion se selecciona de: al menos un residuo de azucar modificado; al menos una ligadura internucleotídica modificada; al menos un nucleotido modificado, y sus combinaciones; donde dicho oligonucleotido es un compuesto antisentido que se hibrida con y modula la funcion y/o expresion de un gen LIM Homeobox 2 (LHX2)in vivo o in vitro en comparacion con un control normal y donde dicho oligonucleotido tiene al menos 50% de identidad de secuencia con una secuencia de al menos aproximadamente cinco ácidos nucleicos consecutivos que es complementaria con la molécula de ácido nucleico antisentido y/o sentido del polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2) y alelos, homologos, isoformas, variantes, derivados, mutantes, fragmentos, o sus combinaciones. Reivindicacion 32: Una composicion farmacéutica que comprende uno o más oligonucleotidos específicos para uno o más polinucleotidos LIM Homeobox 2 (LHX2) de acuerdo con la reivindicacion 18 y un excipiente farmacéuticamente aceptable. Reivindicacion 37: Un método de prevenir o tratar una enfermedad asociada con al menos un polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2) y/o al menos un producto codificado de este, que comprende: administrar a un paciente una dosis terapéuticamente efectiva de al menos un oligonucleotido antisentido que se une a una secuencia antisentido natural de dicho al menos un polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2) y modula la expresion de dicho al menos un polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2); y de este modo prevenir o tratar la enfermedad asociada con el al menos un polinucleotido LIM Homeobox 2 (LHX2) y/o al menos un producto codificado de este.