Patent ES-2810298-T3 (ES)
Title: Composiciones para introducir ARN en células
Inventor: DOHMEN CHRISTIAN
IPC: C08F8/32
Filed: 2014-06-27
Granted: 2021-03-08
Abstract: Una composición que comprende un ARN monocatenario y un componente que comprende una oligo(alquilenamina), componente que se selecciona de: a) un oligómero o polímero que comprende una pluralidad de grupos de fórmula (II) como una cadena lateral y/o como un grupo terminal: **(Ver fórmula)** en donde las variables a, b, p, m, n y R2 a R6 se definen como sigue, independientemente para cada grupo de fórmula (II) en una pluralidad de tales grupos: a es 1 y b es un número entero de 2 a 4; o a es un número entero de 2 a 4 y b es 1, p es 1 o 2, m es 1 o 2; n es 0 o 1 y m + n es >= 2; y R2 a R5 se seleccionan, independientemente entre sí, de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2- OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 o -CH2-R7 en donde R7 se selecciona de alquilo de C3- C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; un grupo protector para un grupo amino; y una cadena de poli(etilenglicol); R6 se selecciona de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2-OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2- (C=O)-NH-R7 o -CH2-R7 en donde R7 se selecciona de alquilo de C3-C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; un grupo protector para un grupo amino; -C(NH)-NH2; una cadena de poli(etilenglicol); y un ligando de receptor, y en donde uno o más de los átomos de nitrógeno indicados en la fórmula (II) pueden estar protonados para proporcionar un grupo catiónico de fórmula (II); b) un oligómero o polímero que comprende una pluralidad de grupos de fórmula (III) como unidades repetitivas **(Ver fórmula)** en donde las variables a, b, p, m, n y R2 a R5 se definen como sigue, independientemente para cada grupo de fórmula (III) en una pluralidad de tales grupos: a es 1 y b es un número entero de 2 a 4; o a es un número entero de 2 a 4 y b es 1, p es 1 o 2, m es 1 o 2; n es 0 o 1 y m + n es >= 2; y R2 a R5 se seleccionan, independientemente entre sí, de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2- OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 o -CH2-R7 en donde R7 se selecciona de alquilo de C3- C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; un grupo protector para un grupo amino; -C(NH)- NH2; y una cadena de poli(etilenglicol); y en donde uno o más de los átomos de nitrógeno indicados en la fórmula (III) pueden estar protonados para proporcionar un grupo catiónico de fórmula (III); y c) un lipidoide que tiene la estructura de fórmula (IV): **(Ver fórmula)** en donde las variables a, b, p, m, n y R1 a R6 se definen como sigue: a es 1 y b es un número entero de 2 a 4; o a es un número entero de 2 a 4 y b es 1, p es 1 o 2, m es 1 o 2; n es 0 o 1 y m + n es >= 2; y R1 a R6 se seleccionan, independientemente entre sí, de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2- OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 5 o -CH2-R7, en donde R7 se selecciona de alquilo de C3- C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; un grupo protector para un grupo amino; -C(NH)- NH2; una cadena de poli(etilenglicol); y un ligando de receptor; siempre que al menos dos residuos entre R1 a R6 sean un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2-OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 o -CH2- R7, en donde R7 se selecciona de alquilo de C3-C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; y en donde uno o más de los átomos de nitrógeno indicados en la fórmula (IV) pueden estar protonados para proporcionar un lipoide catiónico de fórmula (IV).