Patent AR-125467-A1 (AR)
Title: Cápsides de virus adenoasociados derivados de porcinos y usos de los estos
Inventor: WANG QIANG
IPC: C07K14/005
Filed: 2022-04-27
Abstract: Se proporcionan nuevas cápsides de virus adenoasociados (AAV) derivadas de porcinos y vectores AAV recombinantes que los comprenden. Además, se proporcionan métodos para el suministro de un transgén con los vectores AAV recombinantes descritos en el presente documento.  Reivindicación 1: Un virus adenoasociado recombinante (rAAV) que tiene una cápside caracterizado porque comprende una proteína de la cápside que tiene una secuencia de vp1, vp2 y/o vp3 de AAVpoG015 (SEQ ID Nº 26), AAVpoG001 (SEQ ID Nº 2), AAVpoG002 (SEQ ID Nº 4), AAVpoG003 (SEQ ID Nº 6), AAVpoG004 (SEQ ID Nº 8), AAVpoG005 (SEQ ID Nº 10), AAVpoG006 (SEQ ID Nº 12), AAVpoG007 (SEQ ID Nº 14), AAVpoG008 (SEQ ID Nº 16), AAVpoG009 (SEQ ID Nº 18), AAVpoG012 (SEQ ID Nº 20), AAVpoG013 (SEQ ID Nº 22), AAVpoG014 (SEQ ID Nº 24), AAVpoG016 (SEQ ID Nº 28), AAVpoG017 (SEQ ID Nº 30), AAVpoG018 (SEQ ID Nº 32), AAVpoG019 (SEQ ID Nº 34), AAVpoG020 (SEQ ID Nº 36), AAVpoG021 (SEQ ID Nº 38), AAVpoG022 (SEQ ID Nº 40), AAVpoG023 (SEQ ID Nº 42), AAVpoG024 (SEQ ID Nº 44) o AAVpoG025 (SEQ ID Nº 46) o una secuencia que comparte al menos 98% o al menos 99% de identidad con una cualquiera de la SEQ ID Nº 2, 4, 6, 8 o una secuencia que comparte al menos 96%, al menos 97%, al menos 98% o al menos 99% de identidad con una cualquiera de la SEQ ID Nº 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 28, 30 o una secuencia que comparte al menos 90%, al menos 95%, al menos 96%, al menos 97%, al menos 98% o al menos 99% de identidad con una cualquiera de la SEQ ID Nº 32, 34, 36, 38, 40, 42, 44 o 46 y que tiene empaquetado en dicha cápside un genoma vectorial que comprende una secuencia de ácidos nucleicos no AAV. Reivindicación 2: Un rAAV que tiene una cápside caracterizado porque comprende una proteína de la cápside codificada por una secuencia de vp1, vp2 y/o vp3 de AAVpoG015 (SEQ ID Nº 25), AAVpoG001 (SEQ ID Nº 1), AAVpoG002 (SEQ ID Nº 3), AAVpoG003 (SEQ ID Nº 5), AAVpoG004 (SEQ ID Nº 7), AAVpoG005 (SEQ ID Nº 9), AAVpoG006 (SEQ ID Nº 11), AAVpoG007 (SEQ ID Nº 13), AAVpoG008 (SEQ ID Nº 15), AAVpoG009 (SEQ ID Nº 17), AAVpoG012 (SEQ ID Nº 19), AAVpoG013 (SEQ ID Nº 21), AAVpoG014 (SEQ ID Nº 23), AAVpoG016 (SEQ ID Nº 27), AAVpoG017 (SEQ ID Nº 29), AAVpoG018 (SEQ ID Nº 31), AAVpoG019 (SEQ ID Nº 33), AAVpoG020 (SEQ ID Nº 35), AAVpoG021 (SEQ ID Nº 37), AAVpoG022 (SEQ ID Nº 39), AAVpoG023 (SEQ ID Nº 41), AAVpoG024 (SEQ ID Nº 43) o AAVpoG025 (SEQ ID Nº 45), o una secuencia que comparte al menos 70% de identidad con la SEQ ID Nº 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43 o 45 y que tiene empaquetado en dicha cápside un genoma vectorial que comprende una secuencia de ácidos nucleicos no AAV. Reivindicación 7: Una célula hospedadora caracterizada porque contiene el rAAV según una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 6. Reivindicación 8: Una composición farmacéutica caracterizada porque comprende un rAAV según una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 6, y un transportador, amortiguador, adyuvante y/o diluyente fisiológicamente aceptable. Reivindicación 10: Un método para generar un rAAV caracterizado porque comprende una cápside de AAV, un método para generar que comprende cultivar una célula hospedadora que contiene: (a) un ácido nucleico que comprende la secuencia de vp1, vp2 y/o vp3 de AAV de AAVpoG015 (SEQ ID Nº 25), AAVpoG001 (SEQ ID Nº 1), AAVpoG002 (SEQ ID Nº 3), AAVpoG003 (SEQ ID Nº 5), AAVpoG004 (SEQ ID Nº 7), AAVpoG005 (SEQ ID Nº 9), AAVpoG006 (SEQ ID Nº 11), AAVpoG007 (SEQ ID Nº 13), AAVpoG008 (SEQ ID Nº 15), AAVpoG009 (SEQ ID Nº 17), AAVpoG012 (SEQ ID Nº 19), AAVpoG013 (SEQ ID Nº 21), AAVpoG014 (SEQ ID Nº 23), AAVpoG016 (SEQ ID Nº 27), AAVpoG017 (SEQ ID Nº 29), AAVpoG018 (SEQ ID Nº 31), AAVpoG019 (SEQ ID Nº 33), AAVpoG020 (SEQ ID Nº 35), AAVpoG021 (SEQ ID Nº 37), AAVpoG022 (SEQ ID Nº 39), AAVpoG023 (SEQ ID Nº 41), AAVpoG024 (SEQ ID Nº 43) o AAVpoG025 (SEQ ID Nº 45) o una secuencia que comparte al menos 70%, al menos 75%, al menos 80%, al menos 85%, al menos 90%, al menos 95%, al menos 96%, al menos 97%, al menos 98% o al menos 99% de identidad con una secuencia de nucleótidos vp1, vp2 y/o vp3 presentada en la SEQ ID Nº 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43 o 45, (b) un gen rep funcional; (c) un minigén que comprende repeticiones terminales invertidas (ITR) de AAV y un transgén; y (d) funciones auxiliares suficiente para permitir la encapsidación del minigén en la cápside del AAV. Reivindicación 12: Una composición que comprende una estirpe del rAAV generada según el método para generar de la reivindicación 10 o 11.